MDR-001

行业简讯| 2026.10.12  2026.10.09—10.11 · 总第 4 期 临床与管线进展× 国内外产业动态 × 前沿文献解读 | AI 制药领域动态 本期为同日增补版，承接前一期的三条主线补足此前未收录的条目。临床侧，"AI 预测"第一次拿出可核对的成绩单：英国 Big Picture Bio 的生成式世界模型在 ASCO 2026 前给出 14 条肿瘤药物组合预测、12 条命中，并提前判定 Regeneron 一项试验将失败；Chai Discovery 的分子设计则在 GSK 自建湿实验室里"全靶点命中"，换来九个月内的第六张跨国药企门票；ESMO 2026 开幕在即，AI 辅助设计的个体化新抗原疫苗将首次读出完整 III 期数据。产业侧，德睿智药把国内首个进入 III 期的 AI 设计口服 GLP-1 授权给三生制药，潜在总额 17.5 亿元，"AI 研发 + 本土渠道"的分工范式第一次在 III 期资产上跑通；字节系 Anew Labs 的 15 亿美元估值被完整拆开；官媒则把"AI 企业向生物学研究链条上游延伸"写成趋势。文献方面收录四篇：用 129 个临床资产给 AI 药物做横断面体检、论证"换用校准指标后虚拟细胞模型确实跑赢基线"、晶泰科技与暨南大学把专利数据接到动物药效的端到端案例，以及微软研究院联合诺华、GSK 开源的逆合成模型 RetroChimera。01 临床与管线进展 本期临床侧的三条线索都围绕同一个问题——预测能不能被验证：AI 世界模型开始被拿去预测临床试验本身的成败，分子设计要先过药企自建湿实验室这一关，而 AI 参与设计的个体化疫苗即将第一次接受 III 期确证。01/ 用世界模型"预演"肿瘤药物组合：ASCO 前 14 条预测命中 12 条，并提前判定 Regeneron 一项试验失败 英国生物技术公司Big Picture Bio 走出隐身状态，完成255 万欧元融资：其中 175 万欧元 pre-seed 由 Kadmos Capital 与Exceptional Ventures 联合领投，Gloucester Ventures 与天使投资人 John White 跟投，另有 81.5 万欧元来自英国创新署（Innovate UK）"投资者伙伴计划"的非稀释性资助。公司由 CEO Kerstin Papenfuss 与 CTO Mark Hammond 共同创立，用一类生成式世界模型模拟肿瘤、免疫细胞与周边生物组织之间的动态相互作用，目标是找出最优的药物组合与给药顺序，从源头规避耐药；顾问委员会成员来自阿斯利康、Exscientia、PhoreMost 等机构与企业。公司给出的问题量级是：把 100 种药物 × 100 种剂量组合在实验室逐一筛完，约需 5,000 万次实验，而这套架构可在数秒内完成同一搜索空间的评估。 让这笔早期融资显得不那么"概念"的，是两组自报的验证数据：据报道，系统在 2026 年 ASCO 年会之前生成了 14 条预测，其中 12 条与随后公布的真实临床数据一致，并提前预判了 Regeneron 一项临床试验将失败（报道未披露具体试验编号）。需要保持谨慎的是，这些数字来自公司自述，尚未见同行评议论文，样本量也远不足以说明模型在更大规模与更多瘤种上是否稳定——"预测准了几条"与"可复现的临床决策工具"之间，仍隔着一次系统性的外部验证。本轮资金将用于把首批 AI 设计的组合疗法从计算模型推进到实体实验室测试，并把研究范围从肿瘤扩展到免疫介导疾病。 来源：Kadmos Capital、Big Picture Bio 融资信息（2026.10）；N24（2026.10）；公司顾问委员会公开资料02/ Chai Discovery 拿下第六家跨国药企：零样本设计在 GSK 自建湿实验室里"全靶点命中" 10 月 9 日，Chai Discovery 宣布与GSK 达成合作：GSK 将接入 Chai 的蛋白折叠与设计模型，用于支撑其管线各阶段的分子发现。这笔交易的特别之处在于门槛——GSK 没有采信公司自己的基准测试，而是自行挑选了一批感兴趣的靶点，由 Chai 交付零样本（zero-shot，不做靶点特异性训练）生成的蛋白序列，合成与活性验证全部在 GSK 自己的实验室完成。GSK 研发技术高级副总裁 Christopher Austin 的表述是"在多个不同靶点上看到了强结合亲和力的设计"，并称该技术可与 GSK 用自建湿实验数据持续重训练的模型互补。双方未披露标的数量、命中比例与财务条款。 对 Chai 而言，这是 2026 年的第六笔跨国药企合作——年内已先后与礼来、辉瑞、诺华、argenx、BMS 达成协议，加上 GSK，全球前十大药企中近半数进入其客户名单；公司于 7 月完成 4 亿美元 C 轮融资，估值 38 亿美元，投资方包括 Index、红杉、Kleiner Perkins、OpenAI 等，而它至今没有自研管线，对外出售的是模型与设计能力。更值得记录的是时间线：GSK 从 2025 年 9 月读到 Chai-2 论文、到 2026 年 2 月启动独立评估、再到 10 月签约，前后整整一年——对"我们当然不相信"的甲方心态而言，这一年的验证周期本身就是 AI 制药当前最真实的成本项。 来源：Chai Discovery 新闻稿（2026.10.9）；FirstWord Pharma、Fathom News（2026.10.9）；华尔街见闻（2026.10.10）03/ ESMO 2026 开幕在即：96 项最新突破摘要中 31 项来自中国，AI 辅助的个体化新抗原疫苗迎来完整 III 期数据 2026 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于10 月 23—27 日在马德里举行。据国联民生证券统计，本届共 96 项最新突破成果（LBA）摘要公布，其中 31 项为中国公司旗下药物相关研究，多项核心数据被视为相关上市公司的近期催化剂。AI 制药方向上最受关注的仍是 Moderna 与 Merck 联合开发的个体化新抗原疗法 intismeran autogene（V940 / mRNA-4157）——其个体化设计高度依赖测序与算法对患者新抗原的预测与排序，联合 Keytruda 用于完全切除的 IIB–IV 期黑色素瘤的 III 期 INTerpath-001 完整数据将在本届年会读出，被市场视为对"AI 辅助设计能否转化为临床获益"的一次正面检验。 需要提醒的是，会前披露的仅是摘要与议程，真正的证据强度要等口头报告。对 AI 制药而言，这批数据更重要的意义或许不在于单个药物的成败，而在于它把讨论从"分子是否由 AI 设计出来"推进到了下一层——由算法参与设计、由算法参与患者分层的疗法，能否在确证性试验里改变无复发生存终点。这也是整条赛道迟迟未能跨过的那道门。 来源：国联民生证券研究（2026.10）；财联社、智通财经（2026.10.6–10.7）；ESMO 2026 官方议程02 国内/外产业动态 产业侧，国内 AI 制药第一次在 III 期资产上跑通"AI 研发 + 传统渠道"的分工；字节系 Anew Labs 的估值故事被完整拆开；官媒把"AI 企业向上游实验与数据延伸"写成趋势；港股则用一笔湿实验合作给出了资金投票。01/ 国内首个进入III 期的 AI 设计口服 GLP-1 完成商业化授权：德睿智药 × 三生制药，潜在总额 17.5 亿元 9 月 28 日，德睿智药（MindRank）与 三生制药（HKEX: 1530）旗下三生蔓迪、万晟医药签署协议，就自主研发的 AI 设计口服小分子 GLP-1 受体激动剂 MDR-001 达成独家商业化合作，覆盖中国内地、香港及澳门，潜在总交易金额最高达17.5 亿元人民币：包括最高 1.5 亿元合作权付款（覆盖首付款、监管获批、首次商业发货、新增适应症四个节点），以及达成约定销售条件后最高 16 亿元的特许权使用付款，另加高比例销售分成。德睿智药保留全部知识产权与上市许可持有人（MAH）资格，继续负责临床开发、注册申报与生产供应；三生蔓迪与万晟医药承接产品获批上市后的全渠道独家综合与经销服务。 MDR-001 是目前国内首个推进至III 期临床的 AI 设计口服 GLP-1。已完成的 24 周 IIb 期研究显示，各剂量组受试者平均体重较基线下降 8.2%–10.3%，减重不低于 10% 的受试者占比 34.5%–48.1%，因不良事件终止治疗的比例仅0.8%，且未观察到转氨酶升高（入组含约 20% 基线肝功能受损人群）。机制上采用 G 蛋白偏向性设计，优先激活减重相关的 G 蛋白通路、减少 β-arrestin 2 通路招募，以降低恶心呕吐等胃肠道反应——这正是当前减重药最核心的临床痛点。研发效率方面，从项目启动到临床前候选化合物（PCC）仅用 8 个月、其间实际合成约 80 个小分子，19 个月完成 IND 获批，4.5 年推进至 III 期，单产品累计研发投入约 2,300 万美元。这笔交易的结构值得细读：研发与知识产权留在 AI 公司、商业化交给拥有渠道的传统药企，是国内 AI 设计药物进入 III 期后完成的首笔本土药企商业化授权（9.28 公告，本期补录）。 来源：德睿智药公告、ACN Newswire / ScoopAsia（2026.9.28、10.9）；国际金融报（2026.9.28）02/ 字节系Anew Labs 的 15 亿美元估值被拆开看：4 条临床前管线、IL-17A/F 全谱口服小分子，与"从做模型到做药"的距离 10 月 11 日，经济观察报以《AI 制药的陌生来客》为题，对从字节跳动分拆、9 月完成 2.9 亿美元首轮融资（投后估值 15 亿美元）的 Anew Labs（新生探途）做了完整拆解。公司 2021 年在字节内部组建 AI 制药团队（核心成员约 50 人），2026 年 6 月正式分拆独立，字节跳动仍为控股股东并继续提供火山引擎算力；以上海杨浦为国内总部，在美国圣何塞、新加坡设立办公室，目前团队仍不足百人。管线方面，公司已有 4 个临床前资产，核心是一款靶向 IL-17 的小分子候选药，处于先导化合物优化阶段——公司称其为全球首个同时靶向IL-17A 与 IL-17F 的全谱口服小分子抑制剂，其数据曾于 2026 年 4 月在美国免疫学家协会年会上首次披露。 报道中更值得记下的是产业资本的审慎。参与本轮融资的机构把 15 亿美元估值放回全球坐标里比较——Isomorphic Labs 等公司的融资规模、微软等巨头对 AI 制药的投入都已在数十亿美元量级，有投资人直言"要跟全球有竞争力的大模型较量，等量资金还是有必要的"。正大天晴助理副总裁兼数字创新中心负责人曹奋泽则把评估标准说得很直白：科技大厂的优势在算法人才、算力资源与工程体系，但关键要看这些优势能否在真实项目中产生可重复验证的结果，以及是否具备持续推进的专业团队与投入机制。对 AI 制药而言，模型能力可以在一夜之间被追平，而"从模型走到药"的这段路仍要一步一步走完。 来源：经济观察报（2026.10.11）；Anew Labs 公开资料03/ AI 企业开始向生物学研究链条上游延伸：VBI 18 亿美元资金拆解，与"数亿到数万亿细胞"的数据缺口 10 月 10—11 日，科技报刊发专题《AI 企业向生物学研究链条上游延伸》，对 10 月 7 日 Biohub 在旧金山首届 AIxBio 活动上宣布扩大的"虚拟生物学计划"（VBI）做了细节补充：约 18 亿美元的资金、数据、算力与实验测量资源中，美国能源部将在五年内投入超 5 亿美元，美国国立卫生研究院负责协调逾 5 亿美元的前期联邦投资与数据集，DeepMind、Isomorphic Labs 与 Meta 合计出资约 3 亿美元，Biohub 自身投入 5 亿美元。Biohub 首席科学家 Alex Rives 给出的数据缺口是：现有细胞数据集虽已包含数亿个细胞的观测信息，但要训练能够准确预测细胞行为的模型，未来可能需要数十亿乃至数万亿个细胞的数据。 该计划的技术路线是扩大冷冻电子断层扫描、大规模显微成像与高通量细胞干预实验，采集细胞内部结构、分子活动与外界刺激响应，并推动不同机构采用统一的数据标准——目标是在约一年内形成首批新的大规模数据集，五年内建立具备较强预测能力的模型。深圳华大生命科学研究院副院长金鑫对科技日报表示，这条路线有望推动药物研发范式的转变：传统 AI 药物研发主要利用已有数据训练模型，解决靶点发现、蛋白质结构预测与药物筛选等具体问题，而 VBI 试图直接生产数据本身。这也是"AI 制药竞争重心从模型转向干湿闭环"最直白的注脚——当模型架构趋同，谁能生产出别人没有的数据，谁就更可能拿到下一轮的定价权。 来源：科技日报（2026.10.10–10.11）；环球网、今日头条转载；Axios 相关访谈04/ 港股AI 制药走出独立行情：一笔湿实验合作换来资金投票，A 股上游"卖水人"同步异动 10 月 10 日，格隆汇撰文指出 AI 制药已成为创新药板块中走出独立行情的细分赛道。金斯瑞生物科技在官宣与礼来TuneLab™ 平台达成湿实验合作后，资金认可度持续提升；A 股近岸蛋白走势同样强劲，但公司在股价异动公告中提示，AI 相关湿实验业务目前收入占比仍很小，股价先行反映的是预期。文章同时梳理了平台级 BD 的规模：石药 × 阿斯利康（总额最高 53.3 亿美元）、晶泰科技 × DoveTree（总额最高 59.9 亿美元）、英矽智能 × 礼来（27.5 亿美元），三笔合计已超过百亿美元，合作模式普遍为"首付款 + 里程碑 + 销售分成"。 这一轮升温的另一面是分化。受十一假期港股通暂停带来的流动性真空与海外生物科技走弱影响，港股 AI 制药核心标的在 10 月 7 日前后刚经历一轮急跌（晶泰控股三个交易日累计回撤约 17%），随后由湿实验合作、IPO 与政策解读等催化重新走高。券商口径也趋于一致：竞争焦点已由"模型与算法对比"转向数据质量、干湿闭环验证及商业化兑现；尽管 AI 被寄予压缩研发周期、降低成本的厚望，绝大多数 AI 制药项目仍停留在早期阶段，包括英矽智能 Rentosertib 在内已进入临床的管线至今尚未实现商业化。 来源：格隆汇（2026.10.10）；21 世纪经济报道（2026.10.9）；国金证券、光大证券研究05/ "虚拟细胞"之外又添"虚拟免疫系统"：Onyx Bio 完成 800 万美元种子轮，欧洲 bio-AI 融资密度同步抬升 2026 年 10 月，美国生物技术公司 Onyx Bio 完成800 万美元种子轮，投资方包括 Dimension Capital、Haystack 等。公司的路线是"虚拟免疫系统"：基于真实人群的纵向多组学数据——长期追踪受试者、反复采集免疫组学与临床数据——用 AI 建模解析免疫动态机制，服务自身免疫病与感染性疾病的新药及诊疗研发；资金将用于扩展数据队列、优化模型与推进合作。（该信息目前为渠道转载，尚未见公司官方新闻稿，需谨慎对待。） 把 Onyx Bio 与同期的 Rivercell（巴黎，2,500 万美元种子轮，细胞世界模型）、WhiteLab Genomics（2,600 万美元 B 轮，AI 设计递送）、Sensible Biotechnologies（4,700 万美元 A 轮）放在一起，可以看出一条清晰的资本偏好：资金正在流向"生产数据"和"预测细胞行为"的基础设施层，而不是又一个分子生成模型。虚拟细胞赛道的分野也因此逐渐清楚——一类自建湿实验与数据引擎，一类以数据供给侧身份切入，而能否被验证，仍是各家共同的考题。 来源：腾讯自选股、新浪渠道转载（2026.10）；Menlo Times、Sesamers、EU-Startups（2026.10）03 前沿文献解读 本期四篇文献分别回答四个问题：AI 药物的临床转化率究竟如何（一次横断面体检）、虚拟细胞到底能不能信（评价指标的校准）、AI 的端到端研发流程能否一路走到动物药效（产业界案例），以及逆合成 AI 换来的是化学家的认可还是幻觉（Nature 开源模型）。01/ 给AI 药物做一次横断面体检：129 个临床资产、69 家公司，II 期成功率仅 19.5% 2026 年 10 月 8 日（在线）｜Cancer Treatment Reviews（芝加哥大学 Waqas Haque 等） 这项研究把"AI 到底把药做到哪一步了"变成了可统计的问题。作者以"至少进入过一项干预性人体临床试验"为纳入标准，检索截至 2026 年 3 月 1 日的公开信息，共识别出 129 个 AI 参与的候选药物、分属 69 家公司。结构上高度集中：肿瘤领域 74 个（57.3%），小分子 103 个（79.8%）；进度上则明显偏早——72 个（55.8%）完成 I 期，仅 24 个（18.9%）完成 II 期。 更有信息量的是成功率与人力结构：I 期成功率 77.8%，II 期成功率仅 19.5%，与整体制药行业的历史基线相比，并未显示出"AI 大幅提升临床成功率"的证据；AI 原研公司启动试验时的员工中位数仅 73 人，折算到人均约 272 万美元，说明这些公司是以极小的团队、极高的单位人力投入在推进临床。作者的结论克制而明确：进入 II 期之后的资产寥寥，AI 在后期临床与监管层面的影响仍未被证明。对读者而言，这篇论文的价值在于提供了一把尺子——评估任何"AI 制药突破"时，都可以先问一句：它落在 129 个资产里的哪一段？ 来源：Cancer Treatment Reviews（2026.10.8 在线，DOI: 10.1016/j.ctrv.2026.103223）02/ 虚拟细胞到底能不能信？换用校准指标后，深度学习扰动模型确实跑赢简单基线 2026 年 10 月 1 日｜Nature Biotechnology（Shift Bioscience × 多伦多大学、Vector Institute、剑桥大学） 过去两年，"虚拟细胞"最大的质疑是：花哨的深度学习模型在预测基因扰动的转录组响应时，常常打不过一个朴素基线——把所有扰动的平均效应直接相加。这篇论文指出，问题可能出在评价指标本身。研究覆盖14 个基因扰动数据集与 18 项指标，发现常用的 MSE、以对照为基准的 Pearson 相关等指标校准很差：在扰动效应较弱的数据集上，这些指标的平均动态范围分数（DRF）仅 0.05–0.16，几乎无法分辨模型优劣；而加权 MSE、加权 R²Δ、归一化逆排名（NIR）等加权与排序类指标的 DRF 约为 0.30–0.32。 换用校准良好的指标后，结论发生反转：在 Replogle22（K562）数据集上，9 个模型（scGPT、GEARS、PRESAGE、scLambda、CellFlow 及 4 种基础模型嵌入探针）在 WMSE 下均显著优于均值基线；在组合扰动任务上，PRESAGE 在 Wessels23 的 18 项指标中有 15 项胜过加性基线。作者同时给出了边界条件：在 Norman19（训练数据仅覆盖 0.63% 的基因组合）中，简单加性基线仍难以被击败；只有当训练覆盖到组合空间的相当比例（如 Wessels23 的 10.3%）时，深度学习才显出优势。这项工作的意义不在于替虚拟细胞辩护，而在于给出一个可复用的判断方法：先确认尺子是准的，再谈模型好不好。公司方面表示，将据此框架启动大规模体内外筛选，继续寻找"年轻化 + 抗纤维化"双重用途的抑制靶点。 来源：Nature Biotechnology（2026.10.1，DOI: 10.1038/s41587-026-03307-w）；SelectScience、Genetic Engineering & Biotechnology News（2026.10.5–10.6）03/ 从专利数据到小鼠药效：晶泰科技与暨南大学把多模态AI 接成一条完整的小分子研发流程 2026 年 10 月｜Journal of Medicinal Chemistry（晶泰科技 2228.HK × 暨南大学） 药物研发中最"沉默"的一块资产是专利里的活性数据：每款上市药物背后都积累了数十个专利家族、成百上千个化合物及其构效关系（SAR）数据，但它们分散在文字、图片与表格中，把一份专利整理成"结构—活性"对应表，人工解析常需数周；即便整理完成，从"SAR 表"到"值得合成的分子"之间仍高度依赖药物化学家的经验判断，既难以追溯也难以复用。这项研究把多模态AI、药物化学知识与物理模拟整合为一条连续流程：从专利数据解析、构效关系分析，到分子设计、计算评估，再到实验验证，前一步的结果直接进入下一步决策。 在回顾性案例中，团队以两款已上市 RET 抑制剂的专利数据为起点，仅设计合成了3 个初始化合物，就得到对 RET 激酶 IC₅₀ 达 0.48 nM 的候选分子 Cpd-31；在 Ba/F3-CCDC6-RET-V804M 移植瘤模型中，以 10 mg/kg 每日口服一次、连续给药 14 天，肿瘤生长抑制率达 95.88%。这类工作的价值不在于刷新某个靶点的活性纪录，而在于展示一种更接近真实研发的组织方式——把分散的专业工具围绕同一个研发问题串起来，让"数据—设计—验证"成为可追溯的闭环，而这恰恰是各家平台竞相宣称、却又最难被证明的能力。 来源：Journal of Medicinal Chemistry（2026.10）；晶泰科技官方发布（2026.10.9）04/ 逆合成AI 的下一步不是"更大的模型"：RetroChimera 让两种归纳偏置互为补位，换来化学家的偏好票 2026 年 9 月 21 日｜Nature（微软研究院 AI for Science × 诺华 × GSK × 剑桥大学等） 给定一个目标分子，逆合成要回答它可由哪些更简单的原料、经过哪些反应得到；由于误差沿多步路线逐级累积，单步模型的可靠性被放得极大。现有方法分两类：基于反应模板／分子编辑的模型更贴近训练数据，但覆盖不了模板库之外的化学；从头生成的模型更灵活，却容易产生"化学幻觉"。RetroChimera 的选择是不在两条路里二选一，而是把两个组件接起来：编辑式图神经网络 NeuralLoc（不仅选择模板，还通过原子级表示学习模板应当作用在哪个位点）与从头生成的 Transformer R-SMILES 2，再用一套学习式投票排序融合两者——同一个反应被两个模型同时提出时票值累加，"共识"本身成为置信度信号。 结果体现在三个层面。其一，在公开基准 USPTO-50K 上，top-1／top-5／top-10／top-50 准确率分别达 56.7%／87.6%／93.2%／97.9%，在两个 USPTO 数据集上 top-10 较此前最好结果分别提升 1.7 与 1.6 个百分点（作者把"刷新纪录"的表述限定在 k>1，因为多步搜索中正确答案常不在首位）。其二，在私有数据集 Pistachio 上，测试集取自 2024 年新增反应并剔除与训练结构近似的样本（146,393 条在时间与结构上双重分离的反应），RetroChimera 只用top-10 就达到 R-SMILES 2 用 top-50 的准确率。其三，也是最值得关注的一点，评价标准从"命中数据库答案"转向"化学家是否认可"：9 位博士级有机化学家完成 599 次双盲配对比较，当模型的首位预测与数据库记录不同时，化学家平均约 64% 的场合更偏好模型的方案；在多步路线专家评审中，10 个困难靶点里有 9 条完整路线获全数接受。模型仍有明显局限——不预测试剂、溶剂与反应条件，训练数据截至 2023 年，幻觉只是被压低而非消除；代码与权重已按 MIT 协议开源。 来源：Nature（2026.9.21，DOI: 10.1038/s41586-026-11160-9）；GitHub: microsoft/retrochimera 本简讯基于公开信息整理，仅供参考，不构成任何投资建议或医疗建议。如需引用请注明原始出处 · 下期简讯敬请期待