MDR-001

一、巨头战略合作加速落地英伟达与礼来共建10亿美元AI联合创新实验室 1月12日，全球市值最高的制药巨头礼来与AI算力龙头英伟达宣布在旧金山湾区联合开创性AI实验室，五年内投资10亿美元。实验室基于英伟达BioNeMo平台及Vera Rubin架构，构建"干湿闭环"研发体系：AI生成候选分子→自动化机器人实验室合成测试→实时反馈优化模型，将药物发现周期从数年压缩至数月。双方目标是打造持续学习系统，实现实验、数据生成与模型迭代的全天候闭环。礼来董事长戴文睿指出，此次合作将礼来150年积累的大规模数据与英伟达的算力及模型构建专长结合，有望从根本上变革研发范式。 赛诺菲加码中国AI制药，25.6亿美元深化合作  继2025年4月以1.25亿美元预付款获得华深智药旗下Earendil Labs两款双抗药物全球权益后，2026年1月5日赛诺菲与Earendil Labs达成平台级战略合作，潜在总价值达25.6亿美元。新协议性质升级为"平台投资"，Earendil的AI发现平台将应用于赛诺菲多个自身免疫及炎症疾病项目，发现并优化新型双特异性抗体。Earendil将获得1.6亿美元预付款及近期款项，赛诺菲主导后续临床开发及商业化。8个月内两度携手，印证跨国药企正从管线授权转向平台级深度绑定。英矽智能再添两笔合作，商业化加速推进 1月20日，英矽智能与复星医药孵化的衡泰生物达成超5.14亿港元战略合作，共同开发口服NLRP3抑制剂ISM8969。该分子具备血脑屏障穿透能力，拟用于中枢神经系统疾病治疗，双方各持50%全球权益。2月3日，英矽智能宣布与美纳里尼合作的MEN2501项目完成I期首例患者给药，再获3900万港元里程碑付款。MEN2501是AI设计的KIF18A抑制剂，针对染色体不稳定性实体瘤，此前合作总价值5.5亿美元。截至2026年2月初，英矽智能年内已达成3项BD合作，首付款达0.42亿美元，总金额10.74亿美元。 东阳光药推出PROTAC机制AI智能研发平台 1月14日东阳光药发布公告，推出PROTAC机制AI智能研发平台，可加速PROTAC先导化合物的理性设计与临床转化。首个AI驱动的小分子创新药HEC169584已进入临床阶段。东阳光药基于20余年实战数据与外部模型构建专属模型，已建成分子筛选、分子生成、PBPK及逆合成分析四大核心模型，并打造制剂垂直领域AI大模型HEC-PharmAI，配套知识库涵盖21万余条配方、上万篇文献和专利。二、关键技术突破与平台升级 清华大学DrugCLIP平台登Science，百万倍提速筛选  1月9日，清华大学智能产业研究院(AIR)联合生命学院、化学系在《Science》发表研究，推出AI驱动的超高通量虚拟筛选平台DrugCLIP，筛选速度较传统分子对接方法提升百万倍，单节点日打分能力突破10万亿次。研究团队完成人类历史上首次全基因组规模虚拟筛选，覆盖约1万个蛋白靶点、2万个结合口袋，对5亿多小分子进行全量对齐，产出200万高潜力靶点分子对，构建全球最大蛋白-配体数据库GenomeScreenDB。实验验证显示，针对去甲肾上腺素转运体(NET)靶点，DrugCLIP从160万分子中筛选出的候选分子命中率15%；对无实验结构的"暗靶点"TRIP12，基于AlphaFold2预测结构实现17.5%命中率。平台已于2025年6月向全球科研社区免费开放，累计完成万次大规模筛选任务。耶鲁大学MOSAIC系统简化化学合成流程  2月3日，耶鲁大学与跨国制药公司勃林格殷格翰合作开发的AI系统MOSAIC取得进展。该系统能够生成详细到足以让化学家遵循的实验室操作指南，帮助创造新分子。研究人员用MOSAIC提出的条件合成52种新物质，实验室测试成功35种，准确率67.3%，且系统准确预测了化合物颜色和形态，还提出氮杂吲哚分子新合成方法并通过测试。小分子合成是药物研发耗时较长环节，MOSAIC有望打破这一瓶颈。三、产业生态与政策监管进展 FDA与EMA联合发布AI药物开发十项指导原则 1月14日，美国FDA与欧洲EMA同步发布《药物开发良好人工智能实践十项指导原则》，为AI在药品全生命周期中的证据生成划定大西洋两岸共同坐标。文件即刻生效，涵盖伦理、风险、数据、模型、性能评估、生命周期管理等核心环节。风险分级原则明确：模型风险越高，验证、文档、再评估密度越大。低风险场景(如AI辅助影像阅片)可节省30%-40%验证成本；高风险场景(如AI驱动的毒性预测替代动物实验)需追加外部多中心验证，预算上浮20%但换得更快的免动物通道。"黑盒"禁令要求模型具备"可解释性接口"，纯黑盒算法若无可视化解释层，将不被接受用于关键注册终点。FDA局长Marty Makary表示，十项原则不是天花板，而是起跑线，将AI关进GXP的笼子里才能放它进临床赛道。 FDA新规放宽医疗AI临床应用限制  1月6日，FDA更新《临床决策支持(CDS)指南》，引入"执法裁量权"，当临床场景仅有一种合适选择时，AI可直接输出明确建议，无需繁琐上市前审查。前提是医生能完整追溯AI推理逻辑、数据来源及参考临床指南。三大核心守则构成监管底线：透明性(决策过程可追溯)、反黑箱(严禁不可解释模型)、高风险例外(救命、自主决策场景仍需严格审查)。新规让AI从"被动辅助"转向"主动决策支持"，放射学诊断、治疗方案规划、差异诊断、临床路径优化四大领域将率先受益。四、行业趋势与商业进展德睿智药AI设计减重药启动III期临床 1月10日杭州医药港企业德睿智药宣布，其AI辅助设计研发的口服减重新药MDR-001正式启动III期临床试验，成为中国首款进入该阶段的AI设计药物。CEO牛张明透露，传统一类创新药平均需7-9年进入III期，MDR-001仅用4.5年。2025年6月IIb期试验数据显示，317例受试者治疗24周后体重下降10.3%，展现优异治疗潜力与安全性。德睿智药Molecule Pro™平台进行大规模"智能筛选"与"风险预警"，AI预测与实验室测试快速迭代验证，如同精准导航辅助筛选成药性最优分子。III期试验将招募约750名超重或肥胖受试者，进行52周评估，预计2028年底或2029年上市。OpenAI医疗战略深化，拟投资AI制药企业  2月4日OpenAI首席执行官Sam Altman在思科AI大会上表示，公司可能考虑投资或补贴大量使用其AI技术研发新药或疗法的公司，并可能通过专利或使用权费用获得回报。Altman指出，AI开发者可与制药公司合作，共同承担模型使用成本并从研究成果中获得"一定比例分成"。目前尚未有此类合作。1月8日OpenAI正式推出ChatGPT Health模式，支持连接Apple Health、MyFitnessPal等主流健康应用，同步心率、睡眠、用药记录数据提供个性化健康建议，隐私保护机制强调健康数据独立存储、加密隔离且不用于模型训练。趋势分析与重点关注方向  1. 战略协作深化：跨国药企与AI技术公司合作从单一管线授权向平台化深度绑定转变。礼来与英伟达共建联合实验室、赛诺菲将Earendil平台纳入研发体系，显示AI正从"可选项"升级为"必选项"。  2. 临床验证加速：多款AI设计药物已进入中后期临床试验阶段。英矽智能Rentosertib IIa期结果登《自然·医学》、德睿智药MDR-001启动III期、ISM001-055成为全球唯一取得II期临床数据的全AI研发药物，行业焦点从"AI发现多少分子"转向"AI设计分子临床表现如何"。  3. 数据资源开放：Illumina发布BillionCell CRISPR数据集、欧盟启动Ligand-AI开放科学项目、DrugCLIP构建GenomeScreenDB数据库，推动高质量生物数据开放共享，为全球AI模型训练提供基础数据支持。  4. 监管框架成型：FDA/EMA联合十项原则、FDA CDS新规落地，标志着AI制药从"野蛮生长"进入"合规创新"新纪元。风险分级、可解释性要求、动物替代机制等明确规则，为AI药物申报审批提供清晰路径。  5. 中国AI制药国际化：英矽智能、华深智药、晶泰科技等本土企业凭借技术优势与国际药企达成重大合作，中国AI制药能力获得全球认可，国际化步伐加快。复星医药推出PharmAID决策智能体，接入DeepSeek R1，在研发决策评估与管线优化方面信息萃取效率提升约50%。

香港亚洲金融论坛的会场内，人声鼎沸。就在大家还在交流行业趋势时，默克中国总裁马克·霍恩的一句话，像是打开了一个全新的时代之门——到2026年，中国有望成为全球首批批准完全由人工智能设计药物的市场之一。那一刻，不少人眼睛里闪烁着惊讶与期待的光，这不是遥不可及的幻想，而是建立在真实数据之上的判断。 2025年，中国生物制药行业交出了令全球侧目的成绩单——对外授权交易总额飙升至1357亿美元，是2024年的两倍还多，刷新历史纪录。想想短短十年间，中国从仿制药大国跃升为创新药强国，如今又握住了AI这把加速的引擎，医药格局的变化几乎可以用“翻天覆地”来形容。 人工智能设计药物，曾经是科幻电影的情节，如今已悄然走进真实的诊室。英矽智能开发的抗纤维化小分子药物INS018-055，就是这一领域的里程碑——全球首款全程由AI独立设计并进入临床试验的药物。它瞄准的是特发性肺纤维化这种致命疾病，患者的肺部逐渐硬化、呼吸变得艰难，而传统疗法几乎束手无策。令人震撼的试验结果显示，高剂量治疗组患者的用力肺活量平均提高了近百毫升，而安慰剂组反而下降，疗效差异清晰可见。更惊人的是研发速度，只用了不到30个月便走到临床阶段，把原本要四五年的周期砍掉近一半。 另一边，杭州的MindRank把研发速度推到新的极限——他们的口服减肥药MDR-001已经进入3期临床试验，成为中国首个走到这一阶段的AI辅助设计1类新药。从启动到关键的上市前阶段，仅耗时4.5年，比传统周期快出一倍有余。业内人士早就算过，AI技术能帮制药企业减少60%至70%的研发成本，同时加快临床试验启动15%到20%，意味着全球新药的管理开支能节省数百万美元，这在生死攸关的药物研发中，无疑是巨大优势。 然而，霍恩强调的“完全由AI设计”是一场质的飞跃。从“AI辅助”到“AI自主”，差的不是一个词，而是研发结构的根本转变。过去，科学家是指挥者，AI只是协作工具；未来，AI将能够自主从海量医疗文献和基因数据中发现潜在靶点、生成分子结构、预测药效与安全性，整个过程几乎不用人类插手。默克的AIDDISON平台就是代表，它能在几分钟内从亿万个化合物中精准筛选候选药物，速度与创意已超越人类想象。英矽智能也与齐鲁制药携手，用Pharma.AI专攻心血管代谢疾病，这是全球常见且市场巨大的病种，将AI从实验室带入产业化的速度前所未有。 中国能在这一领域赢得先机，不只是技术驱动，还有环境加持。国家药监局的创新步伐紧跟行业节奏，2025年批准上市的创新药有76个，比上一年增长近六成，其中国产药占化学药品的绝大多数。突破性治疗药物程序、附条件批准制度为新药开辟了绿色通道，让好药更快面世。加之中国庞大的患者群体，英矽智能能在一口气完成多中心试验，速度让欧美同行惊叹。而美国FDA虽已给出AI在药物制造领域的指导意见，但对于完全由AI设计的新药仍无成熟审批框架，这种迟滞为中国抢跑提供了机会。 当然，机会的背后也有不容忽视的挑战。效率提升的说服力仍需更多数据支撑，临床周期的现实限制不是AI能轻易打破的，长期安全性更需时间验证。法律和伦理问题也悬而未决——如果全自动设计的药物出现安全事故，责任该由谁承担？是药企，还是算法的开发者？这些都是必须面对的难题。 尽管如此，这仍是中国制药业极少数与欧美站在同一起跑线，甚至领跑的赛道。当第一款完全由AI设计的药物在中国获批上市，它不仅是一种治疗手段，更是全球医药创新版图重新洗牌的信号。2026年的预言是否会成真，答案或许很快就会浮出水面。那一天，可能不仅是行业的里程碑，也是科技与医疗共同跨越的一次历史节点。