MDR-001

技术与商业双破局，AI制药时代“拐点”已至 自2020年全球首个AI设计药物（DSP-1181）进入人体试验以来，AI制药行业一路狂飙突进：管线扩容、平台迭代、资本涌入、政策频出……在多重利好因素叠加影响下，一个新的产业赛道加速崛起。 特别是进入2026年，全球AI制药行业里程碑事件接踵而至，AI制药迎来“概念验证”与“价值兑现”的历史分水岭。 2月2日，由美国AI制药先驱Re­l­ay Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs公司设计研发的治疗胆管癌药物Li­r­a­f­u­g­r­a­t­i­n­ib率先向FDA递交上市申请，标志着全球AI药物时代的到来；3月3日，中国AI制药龙头晶泰控股预报上市后首次实现年度盈利，正式宣告跑通AI制药的商业化闭环路径；3月5日，全球首个由制药企业自主运营的AI制药工厂——跨国制药巨头礼来AI制药工厂Li­L­L­Y­P­od投入运行，成为AI制药从“研发工具”向“基础设施”全面延伸的里程碑。 这三大标志性事件接连发生不仅是时间上的巧合，更是产业逻辑质变的信号。如同三声惊雷宣告了AI制药在技术与商业上的双重突破，由此推动行业底层逻辑从讲“技术故事”向“盈利+产能+管线”的三重价值兑现跃迁，AI重塑全球制药行业格局也从梦想正加速变为现实。 尽管目前全球尚未有完全由AI设计的药物获批上市，但业界预计最快在2026年-2027年中国有望率先迎来首个AI药物。 AI制药时代“拐点”浮现，未来已来！ AI正推动药物创新研发加速从“经验发现”向“工程化设计”转型。 随着进入临床试验阶段的AI药物不断增多，全球AI制药行业已跨过“PPT造药”的质疑期，进入“数据兑现”和“临床决胜”的硬碰硬阶段。 据公开报告显示，截至2026年初，全球AI药物临床管线已达173个，其中至少10个项目已成功进入III期临床试验。 2025年12月，中国AI制药企业剂泰科技宣布，其自研人工智能驱动小分子制剂优化平台Ai­T­EM候选药物MTS-004已达到III期临床研究主要终点，成为目前中国首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。MTS-004也是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（Ps­e­u­d­o­b­u­l­b­ar Af­f­e­ct假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。MTS-004计划于2026年提交新药上市申请。 随后2026年2月，El­e­v­ar Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs宣布，其已向FDA递交在研、高选择性的口服FG­FR2小分子抑制剂AI药物li­r­a­f­u­g­r­a­t­i­n­ib（RLY-4008）的新药上市申请，拟作为二线治疗方案用于携带FG­FR2融合或重排的胆管癌患者。 该药是由美国AI制药先驱Re­l­ay Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs公司研发，后于2024年12月对外授权给El­e­v­ar Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs。Re­l­ay成立于2016年，2020年登陆纳斯达克，是全球第二家上市的AI制药研发公司。 这个项目是AI 制药领域中进展最为顺利的案例之一。借助AI技术，该项目在药物分子设计上实现了差异化优势。Re­l­ay采用的是一种不同的策略，侧重于利用AI模拟蛋白质的动态构象变化来设计药物，而不是依赖于静态三维结构。 除了小分子，AI制药在抗体类药物上也实现了里程碑突破。 2025年12月，由美国Ge­n­e­r­a­te Bi­o­m­e­d­i­c­i­n­es公司研发的全球首款完全由AI设计的抗体类药物GB-0895启动Ⅲ期临床试验，标志着AI合成抗体不再是理论概念，而是切实的临床现实。而且这款药物从分子合成到进入临床Ⅲ期，仅用时四年。 全球首款由AI从头设计并走完完整临床周期的药物，它的意义在于证明了AI不仅仅是加速了筛选过程，更具备了发现人类专家难以构想的全新化学空间的能力。 此外，传统高通量筛选对GP­C­Rs、离子通道等“膜蛋白”束手无策，它们约占药物靶点的60%，却长期躺在“黑名单”里。而AI用结构建模+小分子口袋预测的组合拳，把这些“不可触碰”的区域变成可攻克的靶点。如美国上市企业Ab­s­ci用AI设计出全球首枚靶向HIV保守区域的抗体，该区域天然免疫系统无法进入，传统方法屡战屡败。 随着AI制药在技术和临床两个维度不断得到突破与验证，AI制药市场需求与多元价值加速释放，使得全球传统药物研发“三十定律”（10年、10亿美金、成功率10%）被加速改写，AI在药物创新中的角色也从过去“辅助工具”提升至“核心创新引擎”，AI不仅能主导药物早期发现，还能赋能临床、制造等全链条环节。 目前，辉瑞、强生、赛诺菲和诺华等全球TOP 20制药巨头均已与AI公司展开合作。仅2026年1月，礼来、强生、赛诺菲、阿斯利康、百时美施贵宝等就宣布了与AI有关的合作，交易总金额达60亿美元。如De­e­p­M­i­nd拆分的AI制药独角兽Is­o­m­o­r­p­h­ic La­bs与强生旗下杨森制药达成合作协议；赛诺菲与华深智药子公司Ea­r­e­n­d­il La­bs达成最高25.6亿美元的战略合作；全球市值最高的AI巨头英伟达$英伟达(NV­DA)$ 与全球市值最高的制药龙头礼来宣布，双方将共同投资10亿美元建设AI药物研发联合实验室。 据波士顿咨询报告指出，AI技术在药物靶点发现与验证、辅助药物分子设计和优化、筛选化合物等方面，均展现出强大能力。其对100多家AI制药企业的临床管线进行定量分析显示，AI发现的药物分子的整体成功率从5%-10%增加到9%-18%，I期临床试验的成功率更是高达80%-90%。 另有机构表示，AI能将从靶点到苗头化合物阶段的研发费用从9400万美元缩减至20万美元，节省超过90%；研发周期从1年缩短至2个月，效率提升83%。 作为新技术范式，AI制药正在重构药物研发底层逻辑，不仅能“快”，更能“省”。当行业应用规模效应达到临界点，AI制药企业开始从靠技术融资“输血驱动”切换到“自我造血驱动”模式。 3月3日，港股“AI制药第一股”晶泰控股（晶泰科技）发布2025年业绩预告，交出了一份“炸裂”的成绩单：首次实现全年盈利，预期税后溢利不少于1亿元，收入同比增速超190%。这是国内首家上市后实现盈利的AI制药企业，也是继2023年美国AI制药企业薛定谔之后又一家实现盈利的头部AI制药企业。 作为中美AI制药明星企业，不论是薛定谔还是晶泰科技，其业绩表现对全球AI制药行业发展具有强大的风向标意义。特别是晶泰科技作为行业先行者，已成功探索出了商业化落地闭环模式——“技术服务+对外授权+研发合作”，打破了传统Bi­o­t­e­ch单纯押注“管线”的生存困境。 此外，更多AI制药头部企业开始从成长期向成熟期跃迁。去年12月，中国AI制药头部企业英矽智能成功在港上市，因募集资金总额约为22.77亿港元，成港股2025年规模最大的生物科技IPO。依托自主研发的核心引擎Ph­a­r­ma.AI平台，英矽智能已建立了超过30条自研管线，提名了21款临床前候选药物，并有10款已进入临床试验。其中进展最快的候选药物Re­n­t­o­s­e­r­t­ib（ISM001-055）是一款用于治疗特发性肺纤维化的潜在全球首创药物，目前处于II期临床试验阶段。 随后2026年2月，美国AI制药头部企业Ge­n­e­r­a­te Bi­o­m­e­d­i­c­i­n­es成功登陆纳斯达克，超额募集约4亿美元（远超招股书中1亿美元目标），一举创下美股史上Bi­o­t­e­ch最大规模IPO。其在研拳头产品用于治疗严重哮踹、慢阻肺的单克隆抗体GB-0895已在去年启动了III期临床试验。 当行业创新加速、投融资活跃、BD合作密集、临床试验扎堆，AI制药产品化、商业化、规模化发展的新时代正加速到来。 正如Ge­n­e­r­a­te首席执行官Mi­ke Na­l­l­yb在上市时所说：“AI药物的时代来得比人们想象的要快得多。” 随着行业“拐点”到来，AI制药加速迈入以效率、执行力和临床价值为核心的下半场。 在这场席卷全球的以算法取代试管、以模型预测分子的药物研发范式变革中，中美是当之无愧的领头羊。 据公开信息，截至2025年12月，全球AI制药企业已超350家，其中中国企业数量突破百家。美国有Re­c­u­r­s­i­on Ph­a­r­m­a­c­e­u­t­i­c­a­ls，Sc­hrödi­n­g­er（薛定谔），Is­o­m­o­r­p­h­ic La­bs ，Ab­s­ci，Ge­n­e­r­a­te Bi­o­m­e­d­i­c­i­n­es等AI制药明星先驱，中国也有晶泰科技、英矽智能、剂泰科技、德睿智药、深度智耀等龙头企业。 在全球已进入临床试验的AI药物管线中，中美企业占了7成。但在完全由AI设计并进入三期临床试验阶段的药物上，目前美国的进度略滞后于中国。如今美国大多数领先的AI制药管线仍处于临床II期或II/III期过渡阶段。而中国方面，德睿智药的MDR-001（减重药）已在去年12月启动III期临床，剂泰科技MTS-004的III期临床成功并预计今年申报上市，英矽智能的ISM001-055即将进入III期临床。 尽管中国在管线推进速度和商业化闭环上已实现局部反超。但美国依然是底层技术创新的策源地，在基础模型、算力生态和原始创新上保持领先。其未来挑战在于如何高效将技术优势转化为实实在在的获批药物。 对中国来说，AI制药的快速崛起并非孤立事件，而是国家战略意志与市场、资本力量同频共振的结果。国内政策与资本正以前所未有的力度，推动AI全面重塑制药行业的底层逻辑。 2026年政府工作报告首次明确将生物医药列为“新兴支柱产业”。AI制药作为生物医药的核心驱动力之一，正在深刻重塑新药研发的全流程，带来降本、增效、提速、精准化等多重影响。 2026年1月，工信部等八部门联合发布的《“人工智能+制造”专项行动实施意见》明确提出“重点推进药物研发”“建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台”。去年工信部等七部门联合印发的《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030年）》明确，到2027年医药工业数智化转型取得重要进展，到2030年规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。 今年全国两会披露的国家“十五五”规划纲要草案，明确提出要加快生物医药等战略新兴产业发展，着力打造一批成长潜力大、技术含量高、渗透领域广的新兴支柱产业。 国家顶层政策文件的密集出台，为中国AI制药行业从“技术验证”迈向“产业化爆发”提供了坚实的制度保障和资源支持。2025年中国AI制药领域共发生融资事件32起，累计融资总额超67亿元，同比大幅增长130.5%。 作为“人工智能+”行动与“新质生产力”在生物医药领域的交汇点，国家未来重点培养发展的新产业新赛道，AI制药已被提升到了国家战略安全和未来产业竞争的高度。毫无疑问，AI制药还将得到多层次、全方位、大力度、长周期、系统化的政策支持和优先保障。 目前，我国AI制药正加快平台化建设，人工智能已从单点应用逐步融入研发全流程，通过高质量AI大数据平台、高性能算力与算法模型的结合，企业在靶点发现、分子设计、成药性预测及优化等关键环节取得积极进展。 凭借多元的政策支持、丰富的数据场景、完善的产业配套和强大的工程化能力，中国在这场AI制药革命浪潮中已崛起成为全球AI制药落地的加速器。 2025年全球AI药物研发市场规模已达23.4-69.3亿美元，预计2030年将以10%-30%的复合增速持续扩张，中国市场增速更有望达到68.3%。 国家、市场、企业和资本等正合力将AI制药推向产业变革的中心舞台，这对于身处其中的从业者来说，最好的时代才刚刚开始。