MDR-001

自2020年以来，人工智能在药物研发领域的应用经历了从概念验证到临床推进的快速演进。全球范围内，数十家AI制药公司累计获得超过300亿美元融资，数百条管线进入临床阶段。然而，一个核心问题始终悬而未决：AI到底能不能真正"造出"一款获批上市的药物？ 截至2026年5月，这个问题的答案取决于你如何定义"AI制药"。如果将标准放宽至"AI参与了药物研发的任何环节"，那么已有2条管线获批上市；但如果将标准收紧为"AI主导发现了药物分子本身"，那么答案是：零。 本报告基于ClinicalTrials.gov注册数据、公司公告、SEC/HKEX文件及学术文献，对全球所有进入临床III期（Phase 3）或已获批的"AI制药"管线进行了系统梳理，覆盖11条管线（含1条Phase 2完成·筹备Phase 3）。报告建立了AI作用五级分类体系，以一个核心问题为检验标准：去掉AI，这个分子还会不会存在？对Ⅰ/Ⅱ类管线答案是"不会"；对Ⅲ-Ⅴ类答案是"会"——这一区分为评估AI制药"含金量"提供了清晰框架。 2026-2027年是AI制药赛道的集中验证窗口。Zasocitinib拟提交NDA，MTS-004拟向NMPA提交NDA，BXCL501新适应症已提交sNDA——三个关键审批节点压缩在同一时间窗内，无论结果正负，都将对行业叙事产生结构性冲击。 📊 核心发现 市场争议焦点：截至目前，没有任何"AI制药"新分子获批上市。已获批的2条管线（Baricitinib、BXCL501）均属于老药新用——药物分子本身由传统方法发现和设计，AI仅在后期识别了新适应症。 在展开具体管线分析之前，有必要先厘清一个关键的统计口径问题。目前市面上关于"AI制药Phase 3管线"的数据，大多采用宽口径统计——即只要AI参与了药物研发的任意环节（靶点发现、分子设计、重定位、制剂优化等），该管线就被纳入统计。按照这一标准，截至2026年5月，全球共有11条管线进入Phase 3或以上（含1条Phase 2完成·筹备Phase 3），其中2条已获批上市。 然而，资本市场和制药行业对"AI制药"的期待远不止于此。投资者和行业观察者真正关心的是：有没有一条药物分子，从靶点发现到分子设计再到临床开发，全程由AI主导完成，并最终获得监管批准？按照这一窄口径标准，5条无争议管线中没有任何一条获批。 这种宽窄口径之间的落差，正是AI制药赛道"零获批焦虑"的根源。本报告通过建立分类体系，为这一争论提供一个结构化的分析框架。 🏷️ AI作用五级分类体系 为了更精准地评估每条管线中AI的参与深度，本报告建立了AI作用五级分类体系。核心区分标准是：AI是否对"药物分子本身"产生了决定性影响？ 具体而言，Ⅰ类（AI全流程驱动）是指从靶点发现、分子设计到先导化合物优化全程由AI平台完成，代表如Generate Biomedicines的Chroma平台。Ⅱ类（AI计算设计）是指靶点已知，利用AI或物理学计算进行分子结构设计与优化，代表如Schrödinger的FEP+平台、Relay的Dynamo平台。Ⅲ类（AI靶点发现）是指AI发现或验证新靶点，但分子由传统方法设计。Ⅳ类（AI药物重定位）是指AI从已上市药物中发现新适应症。Ⅴ类（AI制剂/递送优化）是指AI优化药物剂型或递送系统。 市场的判断标准可以用一个简单问题检验："如果去掉AI，这个分子还会不会存在？" 对于Ⅰ/Ⅱ类，答案是"不会"——没有AI就没有这个分子。对于Ⅲ-Ⅴ类，答案是"会"——AI是"锦上添花"而非"雪中送炭"。 分类 定义 管线数 市场认可度Ⅰ类 AI全流程驱动：靶点→分子→优化全程AI2✅ 无争议Ⅱ类 AI计算设计：靶点已知，AI设计分子3✅ 无争议Ⅲ类 AI靶点发现：AI发现靶点，分子传统设计1⚠️ 有争议Ⅳ类 AI药物重定位：AI发现老药新适应症4⚠️ 争议大Ⅴ类 AI制剂/递送：AI优化剂型/递送系统1⚠️ 有争议 AI作用价值链与市场认可区间 靶点分子优化制剂临床Ⅲ类 争议← 市场认可的核心区间 →Ⅰ/Ⅱ类Ⅴ类 争议药物研发流程 → 📈 管线分布 从管线分布来看，AI药物重定位（Ⅳ类）以4条管线占据最大份额。这并非偶然——重定位路径的核心优势在于速度快、风险低，药物安全性数据已经存在，AI只需识别新适应症便可快速推进临床。BenevolentAI在48小时内为Baricitinib找到COVID-19适应症是经典案例。 AI计算设计（Ⅱ类）以4条管线紧随其后，代表了AI制药的"中坚力量"。靶点已经验证，AI的核心价值在于以更高效率和精度设计出理想分子。Ⅰ类（AI全流程驱动）目前仅1条管线进入Phase 3（GB-0895），但技术含金量最高——Chroma平台从零生成蛋白质序列，是真正的"AI创造药物"。 💊 全部10条管线详析 🔬 无争议管线（5条 · Ⅰ+Ⅱ类）—— AI对分子本身有决定性影响 以下5条管线代表了AI制药的"硬核实力"。如果没有AI，这些分子根本不会存在。这些管线是市场真正认可的"AI制药"，也是行业叙事的核心支柱。（注：英矽智能Rentosertib处于Phase 2完成·Phase 3筹备阶段，纳入本组统计以保证分析完整性。） GB-0895 — 生成式AI设计抗体首例 Phase 3 × 2Ⅰ类·全流程✅ 无争议 公司Generate Biomedicines → Novartis 靶点抗TSLP长效抗体 适应症重度哮喘 预计获批2029-2030年 药物背景：TSLP（胸腺基质淋巴细胞生成素）是一种上皮细胞来源的细胞因子，在哮喘等2型炎症性疾病的发病机制中起关键作用。目前市场上已有阿斯利康的tezepelumab（抗TSLP抗体）获批用于重度哮喘，但给药频率为每4周一次。GB-0895的核心差异化在于每6个月给药一次——如果获批，将是给药频率最低的抗TSLP疗法，患者依从性将大幅改善。 AI如何介入：GB-0895由Generate Biomedicines的Chroma生成式AI平台从零设计。与传统抗体发现方法（噬菌体展示、杂交瘤技术）不同，Chroma平台能够直接生成具有特定功能的蛋白质序列——不是从已有库中筛选最佳候选物，而是从头创造全新的蛋白质结构。在GB-0895的开发中，Chroma平台同时优化了抗体与TSLP的结合亲和力、FcRn介导的再循环效率（决定半衰期）、以及可开发性（稳定性、可生产性）等多个属性。 临床进展：Generate同时启动了两项全球Phase 3确证性试验——SOLAIRIA-1（NCT07276724，2025.12启动）和SOLAIRIA-2（NCT07359846，2026.1启动）。双盲、安慰剂对照，每6个月皮下注射一次，主要终点为年化哮喘急性发作率（AAER），各入组786人。"双确证"策略表明申办方对分子高度信心。2025.10获FDA Fast Track认定。 商业验证：2025年Novartis以约10亿美元收购Generate Biomedicines，核心标的是GB-0895及Chroma平台。这一价格验证了生成式AI蛋白质设计的商业价值。 为什么无争议：GB-0895的抗体序列完全由Chroma平台生成，如果去掉AI，这个分子根本不会存在。这是目前AI制药赛道中"AI含金量"最高的管线。 Rentosertib（ISM001-055）— AI全流程制药的里程碑案例 Phase 2完成 · Phase 3筹备中Ⅰ类·全流程✅ 无争议 公司英矽智能（Insilico Medicine） 靶点TNIK激酶抑制剂 适应症特发性肺纤维化（IPF） 预计Phase 32026年启动 药物背景：特发性肺纤维化（IPF）是一种进行性、不可逆的肺部瘢痕化疾病，中位生存期仅2-3年。目前仅有两种获批药物（pirfenidone、nintedanib）可减缓疾病进展，但均无法逆转纤维化。TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）由英矽智能的AI平台PandaOmics识别为IPF的潜在新靶点，此前无任何已知的TNIK抑制剂进入临床。 AI如何介入：Rentosertib是目前公认的全流程AI药物研发最完整的案例。英矽智能的Pharma.AI平台包含三大模块：PandaOmics（靶点发现）、Chemistry42（分子生成）、inClinico（临床预测）。Rentosertib的靶点（TNIK）由PandaOmics从多组学数据中预测，分子结构由Chemistry42生成并优化，从靶点确认到候选分子确定仅18个月。 临床进展：Phase 1安全性良好，从靶点发现到完成Phase I仅30个月，成本约600万美元（估算）。Phase 2 IPF试验数据显示药物暴露量与功效相关性，于2024年发表在Nature Biotechnology，是迄今最受关注的AI药物临床论文之一。公司已宣布推进Phase 3。 为什么无争议：TNIK靶点、分子结构、先导化合物优化全部由AI平台完成。如果去掉AI，不仅这个分子不会存在，连靶点本身都不会被识别——这是AI贡献最彻底的案例。 ⚠️ 状态说明：截至报告日期，Rentosertib的Phase 3试验尚未在ClinicalTrials.gov完成注册，本报告将其纳入"即将进入Phase 3"类别。一旦正式注册，本报告总管线数将更新为11条Phase 3+管线。 Zasocitinib（TAK-279）— 最接近获批的AI药物 Phase 3完成Ⅱ类·计算设计✅ 无争议 公司Nimbus → Takeda（40亿美元收购） 靶点TYK2变构抑制剂 适应症中重度银屑病/银屑病关节炎 预计获批2027年上半年 药物背景：TYK2（酪氨酸激酶2）是JAK家族成员，参与IL-23、IL-12和I型干扰素等炎症信号通路传导。BMS的deucravacitinib是首个获批的TYK2变构抑制剂（2022年获批银屑病），但疗效仍有提升空间。Zasocitinib是Nimbus利用Schrödinger的FEP+物理学计算平台设计的第二代TYK2变构抑制剂，在选择性和potency上均有显著改进。 AI如何介入：Schrödinger的FEP+（自由能微扰）平台能够在原子级精度上预测蛋白-配体结合自由能。在Zasocitinib的开发中，FEP+被用于系统性地优化先导化合物与TYK2变构位点的结合模式，预测不同化学修饰对结合亲和力和选择性的影响，将传统的"合成-测试"循环从数月缩短至数天。 Phase 3数据：两项关键III期研究显示约70%患者在第16周达到sPGA 0/1（皮肤清除/几乎清除）。2025.12 Takeda公布积极数据，计划2026财年（截至2026.3）提交NDA。 争议说明：业内对Zasocitinib是否算严格意义的"AI制药"有小部分分歧——FEP+更偏physics-based而非ML-first。但本报告认为FEP+在分子设计中使用了ML方法进行参数化和加速计算，且其贡献是决定性的，因此归为Ⅱ类无争议。 里程碑意义：如果2027年获批，Zasocitinib将成为市场公认的"AI制药第一药"——首个由AI/计算方法设计的新分子获得监管批准。 Zovegalisib（RLY-2608）— AI+运动模拟突破 招募中Ⅱ类·计算设计✅ 无争议 公司Relay Therapeutics（NASDAQ: RLAY） 靶点突变选择性PI3Kα抑制剂 适应症PIK3CA突变HR+/HER2-晚期乳腺癌 预计获批2029-2030年 药物背景：PI3Kα是乳腺癌中最常见的突变基因之一，约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌携带PIK3CA突变。已上市的PI3Kα抑制剂（如alpelisib）存在严重高血糖副作用，原因是同时抑制了野生型和突变型PI3Kα。Zovegalisib的核心创新在于选择性抑制突变型而避开野生型，理论上可大幅减少高血糖等脱靶副作用。 AI如何介入：Relay的Dynamo平台能够模拟蛋白质的运动轨迹——蛋白质在溶液中不断发生构象变化，某些药物结合口袋只在特定构象下暴露。Dynamo通过整合分子动力学模拟与机器学习，发现传统静态结构方法难以捕获的隐藏结合口袋，从而设计出更高选择性的分子。 Phase 3设计：ReDiscover-2试验（NCT06982521）比较RLY-2608+fulvestrant与capivasertib+fulvestrant，是活性对照、优效设计——对照组是已上市的capivasertib（TRUQAP），如果胜出即为best-in-class。540人，预计2028.4主要完成。 Phase 2数据：重度预治疗人群中位PFS 11.1个月，400mg BID为III期推荐剂量。2026.4公布了zovegalisib+atirmociclib三联方案中期数据。 为什么无争议：分子完全由Dynamo平台设计，突变选择性特征是传统方法难以实现的。 MDR-001 — AI设计口服GLP-1受体激动剂 Phase 3Ⅱ类·计算设计✅ 无争议 公司灵犀跃动 (MindRank AI) 靶点GLP-1受体激动剂（口服小分子） 适应症超重/肥胖 预计获批2028年 药物背景：GLP-1受体激动剂是当前减重和糖尿病领域最热门的靶点。司美格鲁肽和替尔泊肽均已获批，2025年全球销售额预计超500亿美元。但这些药物均为肽类分子，必须皮下注射给药。口服小分子GLP-1受体激动剂被视为赛道"圣杯"——如果能开发出口服制剂，将极大拓展减重药物的可及性。 AI如何介入：GLP-1受体是复杂的B类GPCR，配体结合口袋构象动态性极高，传统方法很难找到口服生物利用度良好的小分子激动剂。灵犀跃动的AI平台通过计算模拟GLP-1受体构象空间，筛选并优化了能够口服吸收的小分子。 临床进展：MOBILE试验（NCT07274137），多中心、随机、双盲、安慰剂对照，738人，52周。主要终点为体重变化%和≥5%减重达标率。首例患者2026.2已给药，预计2027.6完成。 竞争格局：诺和诺德口服司美格鲁肽、礼来orforglipron均为强劲对手。MDR-001的差异化在于中国公司开发，在中国市场定价和可及性可能优于进口产品。 为什么无争议：分子由MindRank AI平台设计和优化，是全新的口服小分子GLP-1受体激动剂。 ⚠️ 有争议管线（6条 · Ⅲ+Ⅳ+Ⅴ类） 以下管线中AI参与了药物研发的某个环节，但药物分子本身并非AI发现或设计。市场对其"AI制药"属性存在不同程度的争议。 Rilvegostomig Ⅲ类·靶点发现 10-11项Phase 3Compugen利用AI/ML计算预测平台早于市场识别TIGIT免疫检查点功能，并将靶点授权给AstraZeneca。AZ将其开发为PD-1/TIGIT双特异性抗体rilvegostomig，10-11项Phase 3覆盖NSCLC、胃肠道癌等多瘤种；2025 ESMO公布Phase 2 promising数据；2025.12 Compugen与AZ完成9000万美元royalty交易。分类说明：靶点由AI发现，但双抗分子本身由AstraZeneca传统方法设计——"去掉AI，这个靶点可能更晚被发现，但这个分子仍有可能存在"。Compugen的AI贡献是真实且重要的，但边界在靶点层面。 Baricitinib（Olumiant®） Ⅳ类·重定位 已获批BenevolentAI知识图谱+NLP平台在48小时内从已上市药物中识别出baricitinib用于COVID-19的新适应症。分子由Lilly传统方法设计（2018年已获批RA），AI只做了重定位。2022年FDA批准。争议点：老药新用，非AI发现新分子。 BXCL501（Igalmi®） Ⅳ类·重定位 已获批 + 新适应症Phase 3BioXcel AI重定位平台识别dexmedetomidine在精神科激越的新用途（2022年FDA获批）。同一平台正在将其扩展至阿尔茨海默病激越（SERENITY At-Home Phase 3，2026.1 sNDA已提交）。争议点：dexmedetomidine是已上市药物，非AI发现。 EG-007 Ⅳ类·重定位 Phase 3常青药业（Evergreen Therapeutics）AI重定位平台识别已知药物在晚期子宫内膜癌的新用途。NCT05077215，EG-007+仑伐替尼+帕博利珠单抗 vs 标准方案，450人，预计2026.12启动。争议点：药物分子非AI发现，AI做了适应症识别。 Phase III已完成Ⅴ类·制剂优化⚠️ 有争议但值得深入讨论MTS-004 — AI赋能制剂设计的标杆 公司剂泰科技（Metis TechBio） 机制dexmedetomidine口腔崩解片（2.2类改良新药） 适应症假性延髓情绪失控（PBA） 预计获批2027年 与晶泰科技的关系：剂泰科技（Metis TechBio）于2020年创立，由美国工程院院士陈红敏博士、MIT科学家赖才达博士（此前担任晶泰科技Active COO）、王文首博士联合发起。晶泰科技（XtalPi, 2228.HK）是剂泰科技的孵化方和早期投资者，根据招股书晶泰持股约3.38%。剂泰科技目前正在冲刺港股上市，目标成为"全球AI纳米递送第一股"，2025年D轮融资后估值达10.49亿美元。 简单来说，晶泰科技提供了AI平台的技术底座和早期资源支持，剂泰科技在此基础上自主开发了AiTEM、AiLNP、AiRNA三大核心平台。两者是孵化+投资关系，剂泰科技已独立运营。 药物背景：PBA（假性延髓情绪失控）俗称"强哭强笑症"，患者出现与实际情绪不符的不自主笑/哭发作，继发于ALS（渐冻症）、MS、脑卒中等。全球仅美国有NUEDEXTA®获批，中国目前无任何PBA药物。PBA患者常伴吞咽困难，传统口服剂型服用困难。 AI做了什么：剂泰科技自研AiTEM平台（AI驱动小分子制剂设计），基于NanoForge纳米递送平台，通过量子化学+分子动力学模拟预测药物与辅料相互作用，设计出口腔崩解片（ODT）剂型——无需用水即可在口腔中迅速溶解。核心价值在于效率革命：临床前制剂优化从行业平均1-2年缩短至3个月，从立项到III期完成仅38个月。 Phase 3结果：北医三院樊东升教授牵头，双盲、随机、安慰剂对照，264例，48个中心。2025.10宣布达到III期主要终点：12周治疗显著减少PBA发作次数，第2周起即观察到疗效，CNS-LS、CGI-C、PGI-C及SF-36均显著优于安慰剂。已授权浙江引安，锁定最多18.45亿元里程碑。计划2026年向NMPA提交NDA。 到底有没有争议？这是一个定义问题。如果按照"AI制药=AI发现/设计新分子"的严格标准，MTS-004确实有争议——活性成分dexmedetomidine是已上市药物，AI做的是"怎么给药"而非"给什么药"。但如果将"AI制药"理解为"AI在药物研发中发挥决定性作用"，那么MTS-004中AI对制剂设计的贡献是不可替代的：没有AiTEM平台，38个月完成从立项到III期几乎不可能；口崩片剂型的设计也依赖AI的纳米级模拟预测。 从行业实践来看，制剂优化一直是药物开发中耗时最长、成本最高的环节之一。剂泰科技用AI将这一环节从1-2年压缩到3个月，这种效率提升本身就是巨大的价值创造。本报告将其归为Ⅴ类有争议，但这并不意味着AI的贡献不重要——只是AI的贡献在制剂层面而非分子发现层面。 📅 获批时间线预测 2026年是关键年：Zasocitinib拟向FDA提交NDA，MTS-004拟向NMPA提交NDA。如果Zasocitinib成功提交，将进入FDA标准审评（10-12个月），预计2027年上半年获批。 2027年可能是AI制药"元年"：Zasocitinib有望成为首个AI设计新分子获批，MTS-004有望成为中国首个PBA药物，BXCL501新适应症sNDA进入审评。 2028-2030年是验证期：MDR-001减重Phase 3完成、GB-0895 SOLAIRIA-1完成、Zovegalisib ReDiscover-2完成——这些管线将验证AI全流程设计和AI计算设计的临床价值。 🏢 公司全景 10家公司呈现明显的技术路线分化。Generate Biomedicines和英矽智能代表Ⅰ类全流程AI，技术含金量最高。Schrödinger和Relay代表物理学+AI融合范式（Ⅱ类）。Compugen是AI靶点发现先驱（Ⅲ类，分子由AZ设计）。BenevolentAI和BioXcel代表AI重定位不同策略。中国方面，灵犀跃动口服GLP-1直接进Phase 3，剂泰科技AI制剂设计38个月完成立项到III期。 公司 AI分类 管线 关键里程碑Generate → NovartisⅠ类 GB-0895×2 SOLAIRIA招募中，~10亿美元收购英矽智能Ⅰ类 Rentosertib Phase 2完成·Phase 3筹备，Nature Biotechnology发表Takeda/NimbusⅡ类 Zasocitinib 拟提交NDA，40亿美元收购Relay TherapeuticsⅡ类 Zovegalisib ReDiscover-2招募中MindRank 灵犀跃动Ⅱ类 MDR-001 首例已给药，口服GLP-1Compugen → AZⅢ类 Rilvegostomig 10-11项Phase 3，靶点AI发现·分子AZ设计BenevolentAI → LillyⅣ类 Baricitinib ✅ 2022已获批BioXcelⅣ类 BXCL501×2 1已获批+1 sNDAEvergreen 常青药业Ⅳ类 EG-007 尚未招募剂泰科技（晶泰孵化）Ⅴ类 MTS-004 III期完成待NDA 🇨🇳 中国AI制药力量 11条管线中4条与中国公司直接相关。灵犀跃动（Ⅱ类）和英矽智能（Ⅰ类）属于无争议的"真AI制药"，剂泰和常青属于有争议类别。中国公司展现出独特的效率优势：英矽智能Rentosertib从靶点到Phase I仅30个月、成本约600万美元（估算）；剂泰科技MTS-004仅38个月从立项到III期完成。值得注意的是，英矽智能是目前唯一一家在中国有注册运营且进入全球最前沿的Ⅰ类AI制药公司，其Rentosertib案例在Nature Biotechnology的发表标志着AI全流程药物研发的科学信度获得主流认可。 效率优势来源：一是CRO/CDMO成本优势；二是AI平台自动化程度高（如晶泰科技AI agent每周自主调度数万次化合物合成）；三是政策支持（上海明确支持AI赋能药物研发）。 ⚠️ 风险提示 📎 附录 数据来源：ClinicalTrials.gov API、公司公告、SEC/HKEX文件、新闻稿、学术文献（含Nature Biotechnology 2024关于英矽智能Rentosertib的报告） NCT注册号：NCT07274137、NCT05077215、NCT07276724、NCT07359846、NCT06982521 📋 合规声明本文信息来源：ClinicalTrials.gov、公司公告及SEC/HKEX文件、Nature Biotechnology、ESMO 2025会议摘要、Compugen投资者关系页面 本文战略判断为作者个人观点，不构成投资建议。本文数据整理由 AI 辅助完成，观点经人工审核。

“AI原生型Biotech”这个概念，最近“火”了起来。 今年4月，在北京中关村国家自主创新示范区展示中心的一场参访活动中，一家AI制药企业的创始人透露：“传统制药十年磨一剑，一款药要花10年时间、10亿美元。如今我们用AI，只用38个月，就把药物从零推进到临床三期。” 这家企业正是有着“制药界的SpaceX”之称的剂泰科技。它专注于AI药物递送技术，前不久刚刚通过聆讯，叩响港交所的大门。 而在此半个多月前，“AI制药第一股”英矽智能与跨国巨头礼来达成总价值高达27.5亿美元的授权合作。由于金额巨大触发美国反垄断审查，这笔交易一度被市场误读为收购，最终以“高价授权”尘埃落定，被业界视为AI制药行业一座全新的里程碑。 几乎同一时间，晶泰科技孵化的莱芒生物，其研发的代谢增强型CD19 CAR-T疗法（Meta 10-19注射液）获得美国FDA临床批准，计划于2026年第四季度正式启动临床试验。 剂泰科技的IPO冲刺、英矽智能的天价授权、莱芒生物的FDA闯关——“AI制药三小龙”在同一时间节点的密集动作，共同指向了一个正在快速升温的新角色：AI原生型Biotech。 当前，AI在药物研发领域不断突破。新一代模型基于大规模未标注数据，具备跨任务泛化能力，能够精准预测并从头设计分子。在这一技术浪潮下，一批AI原生型生物技术初创企业应运而生，并迅速成为生物制药领域资金最为雄厚的创新力量。 2026年以来，这些AI原生型Biotech正以真实的管线进展、临床数据、资本兑现和商业合作，重构外界对AI制药的认知框架。那些曾经被质疑“只会讲PPT”的公司，正在密集地向市场交出它们的最新答卷。 最新答卷 什么是“AI原生型Biotech”？ 区别于仅提供平台或服务的AI制药企业，AI原生型biotech指的是自行构建和内部开发AI模型，并将其作为核心技术壁垒，建立和推进自有药物管线的生物技术公司。 英矽智能正是这一模式的典型代表，其联合CEO兼首席科学官任峰曾指出，公司走的是“自研管线并通过授权变现的AI+Biotech模式”。英矽智能的Rentosertib是全球第一款从靶点发现到化合物设计全部由AI完成的创新药，用于治疗致命的特发性肺纤维化。 过去一年，这一模式正在不断赢得资本真金白银的“投票”。 据全球知名投资研究机构Morningstar旗下PitchBook发布的一篇关于AI制药的报告，过去12个月（截至2025年Q3），全球AI药物研发领域共发生135笔VC投资交易，交易额达32亿美元。其中，AI原生Biotech吸引了最大份额的资金，占总交易额的70.1%。 与此同时，估值溢价同样显著。2024年，AI原生型Biotech的融资估值中位数达到7800万美元，几乎是整体生物制药行业估值中位数的两倍。PitchBook指出，这一差距既反映了AI投资环境的火热，也体现了投资者对“AI整合能够显著提升研发效率、改善临床疗效”的信心。 报告中指出，这一领域的代表企业有英矽智能（Insilico Medicine）、Xaira Therapeutics、Isomorphic Labs、Generate:Biomedicines以及insitro等。 跨国药企的纷纷加码，更将这一赛道推向新高潮。尤其是礼来与英矽智能“频频牵手”，几乎成为AI制药界最大的“风向标”，也勾勒出了AI制药从技术验证到商业兑现的完整曲线。 2023年，礼来以软件授权方式“试水”，成为英矽智能Pharma.AI平台的早期用户，借助其AI工具辅助药物发现；随后2025年11月，双方围绕特定靶点展开研发合作，交易总额超1亿美元。一个月后，英矽智能在港交所敲钟上市，礼来出现在基石投资者名单中——这是这家近9000亿美元市值巨头第一次以基石身份投注AI制药，释放的信号不言而喻。 进入2026年3月，双方合作再度升级。礼来以1.15亿美元首付款、总潜在价值27.5亿美元获得英矽智能一款临床前口服创新药的全球独家权益，并围绕多个靶点展开联合攻关，双方合作迈入全球管线授权与联合研发的阶段。 总体来看，从“工具试用”到“项目协同”再到“资产绑定”，双方战略伙伴关系全面形成。 赛诺菲也对另一家AI原生型Biotech“青眼有加”。前不久，华深智药的海外主体Earendil Labs宣布获得7.87亿美元融资，一举刷新了2026年全球生物技术公司的融资纪录。融资参投方包括赛诺菲、由高瓴资本和辉瑞创建的Biotech Development Fund以及Dimension Capital等。 华深智药是一家“AI原生型biotech”。早在2025年4月，赛诺菲便以18.45亿美元的总价，获得Earendil Labs两款双特异性抗体HXN-1002和HXN-1003的全球独家权利。2026年1月，赛诺菲又与Earendil Labs宣布达成一项新的战略合作，涵盖多款双抗的开发，覆盖IBD、COPD和AD等领域，总潜在价值高达25.6亿美元。 有业内人士分析，大药企不会“为了喝一杯牛奶而养一头奶牛”。AI原生型Biotech，或将成为行业未来最具价值的增长赛道，它们正在将AI制药的叙事，从“技术可行性”转向“商业可兑现”。 “一年十款药” 资本的热捧和天价的合作，最终都需要回答一个根本问题：AI原生型Biotech，究竟能不能做出好药？ PitchBook的报告提供了一个令人振奋的数据：由AI原生生物技术公司开发的早期项目中，第一阶段成功率高达80%-90%，显著高于行业平均40%至65%的水平，证明了AI在靶点发现和分子优化阶段的巨大价值。 事实上，随着AI制药企业的临床数据陆续出炉，中国正逼近大规模AI药物临床试验的关键节点。 2026年开年之际，德睿智药的MDR-001正式启动III期临床试验，这款由AI辅助设计研发的口服减重新药，也成为中国首款进入III期临床的AI设计药物。自2021年起，德睿智药在自研的一站式AI药物研发平台Molecule Pro的驱动下，已快速构建了超过10条自主研发管线。 剂泰科技的MTS-004则是中国AI制药的另一块里程碑。目前，该产品已顺利完成III期临床试验主要终点，成为中国首个完成III期临床的AI赋能制剂创新药。该项目从立项到完成III期临床仅用时38个月，而传统药物研发周期平均超过10年。 此外，最新消息显示，英矽智能已成功完成特发性肺纤维化治疗药物Rentosertib的IIa期试验，正积极筹备开展大规模后续试验——IIb期或III期。 这些案例共同勾勒出AI制药的奋进图景。剂泰科技创始人此前曾展望：未来或许不再是“十年一款药”，而是“一年十款药”。 不过，“死亡之谷”仍需警惕。PitchBook数据显示，基于仅10项试验的小样本，AI药物的II期临床成功率与历史平均水平持平，约为40%。这表明，AI在临床阶段的效用仍有待进一步验证。 与此同时，AI制药行业曾备受质疑的“商业模式模糊”问题，也正被“AI原生型Biotech”逐步改写。 当前，AI制药行业主要有三种商业模式，分别是向药企出售软件平台的SaaS模式、提供研发服务的AI+CRO模式，以及自研管线并通过授权变现的AI+Biotech模式。 英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰不久前接受媒体采访时介绍到，前两种模式收入天花板明显，更适合作为合作入口“用来交朋友”，真正能支撑公司持续成长的还是自研管线的价值变现。 换句话说，不是靠“帮别人造药赚服务费”，而是“自己造的药能卖出去”。 英矽智能的年度业绩已释放出结构性变化的信号。2025年，公司营收下滑至5624万美元，净亏损因一次性账面调整扩大至3.52亿美元，其中依赖少数大客户的管线开发收入出现骤降。 总而言之，在人工智能前所未有的深度赋能下，中国医药创新正处于一个关键的历史转折点。当礼来与英矽智能的合作成为行业风向标，当全球AI原生型Biotech用行动证明AI制药不仅“可行”而且“可兑现”，对于国内的创新药企和AI制药企业而言，一个更现实的问题摆在面前：究竟该如何跟进？ 答案或许就藏在下一场行业对话之中。 2026年6月26至27日，由E药经理人主办的2026中国医药创新100大会将在天津召开。 大会将汇聚政、产、学、研、投多方领袖，一众中国医药创新头部企业代表系数到场，ADC、核酸药物、CGT、新型抗体等热门赛道的头部企业将集中亮相，会议规模超过1000人。 此次大会上，中国头部创新药企将围绕中国医药创新的发展趋势与技术走向展开深度对话，一场关乎“AI时代下创新药企如何跟进、如何兑现”的行业答卷也将在这里展开。诚邀您莅临盛会，共同推动中国医药创新发展。 会议信息 会议时间：2026年6月26～27日 会议地点：天津 会议主题：硬核创新·价值兑现 参会人员：医药企业董事长、总经理及负责人，医药企业研发负责人，临床试验机构专家，科研院所学术带头人，创新创业家，以及医药生产上下游服务供应商、金融投资机构负责人等。 会务组联系方式：尹老师 13716707405 日程框架 日程导览 6月26日 上午：开幕式 下午：主论坛 晚上：2026中国医药创新100强颁奖盛典 6月27日上午 小核酸药物创新领袖论坛 ADC创新领袖论坛 新型抗体创新领袖论坛 CGT创新领袖论坛 创新药出海临床策略论坛 中国生物制造发展论坛 大会亮点 权威榜单首发：2026年度医药行业最具影响力的“中国医药创新企业100强榜”与“中国医药创新企业种子100强榜”将进行首发。 头部力量齐聚：中国医药创新100强企业的企业家、研发负责人将悉数到场，构建行业高层次的现场对话圈。 热门赛道覆盖：ADC、小核酸、CGT、新型抗体、生物制造等重点热门赛道的头部企业代表齐聚一堂。 干货内容聚焦：围绕前沿技术交流、头部药企发展战略、创新技术与创新案例等核心议题，展开高质量内容分享。 1000人会议规模：大会实行报名审核制，1000+精准参会者高效对接。 一审| 石宛佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝