Ecopipam

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 罕药快讯 01 国内首个！高选择性 JAK2 抑制剂获批上市 4 月 30 日，NMPA 官网显示，邦顺制药的 1 类新药「贝泽昔替尼」获批上市，用于中危-2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或改善疾病相关症状。该药也是国内首个报批的高选择性 JAK2 单靶点抑制剂。 贝泽昔替尼是邦顺制药自主研发的一款具有全新化学结构的高选择性 JAK2 激酶抑制剂，对野生型 JAK2 和突变型 JAK2-V617F 均具有亚纳摩尔级抑制效力，具备同类最佳潜质。在骨髓增殖性肿瘤（MPN）领域，其适应症覆盖范围最广且临床进展领先。 02 神经纤维瘤病 Ⅱ 型相关神经鞘瘤病体内基因治疗药物 获 FDA 双重资格认定 近日，神拓生物（Santo Therapeutics） 宣布其核心管线 ST002 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的治疗神经纤维瘤病II型相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）的孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD）。 在短时间内获得 FDA 的双重认定，凸显了 ST002 在应对这一罕见且严重的遗传性疾病中显著未满足医疗需求方面的潜力，并为其后续临床开发提供了支持。 ST002是一种针对NF2基因突变的基因治疗药物，利用公司自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV）平台，构建高效、安全、可靶向的基因递送系统，实现对NF2基因的重构补充，进一步恢复NF2的功能，从而延缓或逆转病程。 03 苯丙酮尿症基因治疗药物获沙特阿拉伯孤儿药资格认定 4月28日，沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予由华毅乐健自主研发的基因治疗药物GS1168注射液孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）,用于治疗苯丙酮尿症。 GS1168注射液已于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，此次获得SFDA的ODD，意味着GS1168注射液的临床价值再次获得国际监管机构认可。 GS1168注射液作为全球首个First-in-class双机制苯丙酮尿症基因治疗产品，动物疗效数据显示，低剂量下表现出优于同类基因治疗产品的有效性。GS1168从疾病机制出发，致力于为PKU患者提供更具根本性的治疗方案，可能有望实现长期苯丙氨酸浓度控制，从而切实改善提高患者生活质量，为PKU患者及家庭点亮希望。 04 欧盟认证！罕见病前沿基因疗法迎来新突破 4 月 28 日，Solid Biosciences 公司宣布，欧盟委员会（EC）依据欧洲药品管理局孤儿药委员会的积极审评意见，正式授予 SGT-003 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），为该罕见病患者群体带来全新治疗希望。 SGT-003 已获得多项全球卫生主管部门的监管认证，体现了协调一致的多国发展战略，并在关键地区深度参与监管布局。除欧盟孤儿药资格和创新护照（Innovation Passport）认证外，在英国新成立的 ILAP 项目框架下，SGT-003 还斩获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道、孤儿药及罕见儿科疾病认定。 05 从终身服药到一针治愈！全球首款体内基因编辑疗法开启上市申报 4月27日，Intellia Therapeutics宣布，已正式启动CRISPR基因编辑疗法Lonvoguran Ziclumeran（Lonvo-z）的滚动生物制品许可申请（BLA）递交程序，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），预计将于2027年上半年在美国实现商业化上市。本次BLA递交主要依据该疗法全球关键III期HAELO临床试验的积极顶线结果，该疗法有望成为全球首个可通过单次给药实现 HAE 功能性治愈的在研药物。 06 重磅，克拉伯体内碱基编辑疗法完成概念验证 4月23日，来自韩国首尔国立大学的研究团队在Genome Medicine上发表题为In vivo adenine base editing of mutant Galc gene ameliorates Krabbe disease progression (体内腺嘌呤碱基编辑突变Galc基因可改善克拉伯病进展) 的研究论文。 研究团队针对GALC基因355位密码子G→A 点突变产生的提前终止密码子，利用双AAV9载体递送不造成DNA双链断裂、更安全高效腺嘌呤碱基编辑器ABE8e，在Twitcher (Galc twi/twi ) 小鼠模型中首次实现了对克拉伯病致病基因GALC的体内单碱基精准修复，显著恢复酶活、减少神经毒性、保护髓鞘、延长动物生存期，为这类无药可医的致命性溶酶体贮积症开辟 “一次治疗、长期治愈” 的全新路径。 罕圈动态 01 1.8 亿美元！出售罕见儿科疾病优先审评券 近日，Rocket Pharmaceuticals, Inc.宣布，通过出售罕见儿科疾病优先审评凭证/券（PRV），自身财务状况得到进一步夯实。 Rocket 已签订最终协议，以 1.8 亿美元价格出售旗下罕见儿科疾病优先审评凭证。该凭证源自美国食品药品监督管理局（FDA）对 KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) 的加速批准（用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的重症白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者）。本次交易既体现了优先审评凭证持续具备的战略价值，也彰显了 Rocket 在资本募集与资金配置上的审慎策略，为公司重点布局的心血管基因疗法管线研发提供资金支撑。 本次交易所得资金将用于推进 Rocket 核心心血管基因疗法管线研发，涵盖处于临床阶段的丹农病、PKP2 相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）、BAG3 相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）等在研项目。计入本次交易的模拟测算口径下，公司预计现金周转周期可延续至 2028 年第二季度。 02 22亿美元！优时比收购Candid Therapeutics 5 月 4 日，优时比宣布以总价值 22 亿美元收购 Candid Therapeutics，布局新型 T 细胞接合剂（TCE），加码自身免疫与炎症性疾病赛道，助力为重症免疫介导疾病患者打造差异化治疗方案。 交易包含 20 亿美元预付款及最高 2 亿美元里程碑付款。Candid2024 年成立，不到两年便完成并购退出，首轮 3.7 亿美元融资实现高额回报，也是引入中国资产快速退出的典型案例，业内预计其团队或将再度创业复刻同类模式。 Candid的主要资产Cizutamig被定位为治疗自身免疫性疾病的潜在最佳BCMA/CD3 TCE。它是一种双特异性抗体，针对浆细胞上的BCMA和T细胞上的CD3，使T细胞介导的细胞毒性能够对抗表达BCMA的浆细胞和B细胞。Cizutamig旨在维持细胞毒性同时限制细胞因子释放，已在100多名多发性骨髓瘤和自身免疫性疾病患者中进行了临床评估，目前正在对10多种自身免疫适应症进行多项临床研究。 03 梯瓦宣布收购Emalex，押注儿童抽动秽语综合征 4 月 29 日，梯瓦制药（Teva）宣布已与 Emalex Biosciences 达成最终协议，由梯瓦收购 Emalex，包括其核心资产 ecopipam。 交易完成后，梯瓦将支付 7 亿美元，Emalex 股东还将有资格根据未来商业里程碑获得最高 2 亿美元付款，并在获得监管批准的前提下，获得基于 ecopipam 全球净销售额的特许权使用费。 Ecopipam 是一款选择性多巴胺 D1 受体拮抗剂，用于治疗儿童抽动秽语综合征，目前已具备注册申报条件。值得注意的是，现有获批的抽动秽语综合征药物主要作用于 D2 受体，而 ecopipam 瞄准的是 D1 受体，因此也被梯瓦称为一款同类首创在研疗法。 04 8死76伤！FDA勒令撤市，安进拒绝低头 近日，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）以“有效性从未被有效证明”和“上市申请包含不实陈述”为由，正式提议撤销将安进（Amgen）旗下罕见病药物Tavneos（通用名阿伐可泮）的上市许可。一款上市不到五年的罕见病口服药，以如此方式走到被“逐出市场”。早在今年2月，FDA便已要求安进将Tavneos撤出市场，但遭到安进拒绝。眼下，美国监管机构正在进一步施压。 avneos是一种全球首创的口服补体5a受体（C5aR）拮抗剂，由ChemoCentryx公司原研，于2021年9月率先在日本获批，同年10月获得美国FDA批准，成为十年来首个获批治疗ANCA相关血管炎的新药。2022年1月，Tavneos获得欧盟委员会批准上市，同年10月，安进以约37亿美元收购ChemoCentryx，将Tavneos纳入其炎症管线。此后，Tavneos相继在澳大利亚、加拿大等多个国家获得许可，并于2024年10月在中国通过NMPA批准上市。 05 全球首个TSC面部血管纤维瘤靶向药引进内地 近日，国药外贸进口的全球首个结节性硬化症（TSC）相关面部血管纤维瘤靶向药——诺贝仁医药原研纤洛丽®（西罗莫司凝胶）在内地顺利落地，依托国药集团端到端、安全可及的"国家药网"，陆续送达全国13个省（区、市），缓解此类罕见病患者 “用药难、取药远” 困境。 06 安斯泰来终止XLMTM基因疗法，开启下一代替代方案 2026 年 4 月，安斯泰来发布 2025 财年财报，宣布终止 AAV8 基因疗法 AT132 用于治疗 X 连锁肌管性肌病（XLMTM）的研发，并计提 164 亿日元减值损失。该项目早在 2020—2021 年就因四名临床试验儿童受试者死亡陷入危机，如今彻底落幕。 AT132 通过静脉输注递送正常 MTM1 基因，原本有望实现一次性治愈。其失败并非药效问题，而是暴露了 AAV 基因治疗领域的安全评估短板：受试者潜在胆汁淤积性肝病未被入组筛查发现，凸显亟需更灵敏的生物标志物与更保守的给药剂量方案。 安斯泰来并未放弃 XLMTM 赛道，转而引进肝脏安全性更优的新一代 AAV 衣壳技术推进临床。这既印证罕见病患者存在巨大未满足医疗需求，也说明AAV 载体工程化改造、肝脏去靶向已是行业主流方向。诺华 11 亿美元收购 Kate Therapeutics 布局 MyoAAV 衣壳平台，也预示肌病基因治疗领域的竞争才刚刚开启。 07 王后会见罕见病代表！多年坚守只为他们 4月28日上午 10 时，莱蒂齐亚王后（Letizia Ortiz Rocasolano）于萨尔苏埃拉宫先后接待了两组罕见病领域相关的代表：这些代表来自卡洛斯一世公共政策教席参会成员，以及罕见病与孤儿药立法观察站专家团队。 08 23 亿美元！礼来收购 Ajax，加码罕见病赛道 4月27日，礼来宣布斥资23亿美元收购生物制药公司Ajax Therapeutics，加码骨髓增殖性肿瘤罕见病赛道布局，本次交易也是礼来近一个月内落地的第三笔肿瘤领域收购。 根据协议，Ajax股东将获得总额最高23亿美元的现金对价，包含预付款及达成特定临床、监管里程碑后的或有付款。 活动预告 01【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！ 目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。 如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增 强治疗（除非临床上提示需要）。 在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 02 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！ 苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。 尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。 目前， 一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。 它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体， 在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。 如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1.  年龄在18~55岁。 2.  PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3.  12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 03 临床应用患者招募 | 输血依赖型β-地中海贫血基因治疗项目 对于输血依赖型β-地中海贫血患者而言，定期输血和终身排铁治疗是沉重的负担。现在，一项能够从根本上解决问题的革命性疗法——KL003细胞注射液基因治疗新技术，已不再是局限于临床试验，而是可及的、合法的临床应用选择。 依托国家在广州南沙的特许政策，霖南基因（康霖生物）的地贫基因治疗新技术KL003细胞注射液已完成临床应用备案，正式面向符合条件的患者开放。 04 大会官宣｜The 3rd Hope for Rare Science Conference（HRSC）6月在沪举办 Hope for Rare Science Conference（HRSC，中国罕见病科研大会）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。 大会每两年举办一届，邀请全球顶尖科学家汇聚中国，全面展示中国的科研实力，开展深入而务实的国际学术交流与合作。大会已经成为在中国举办的最高水准和最大规模的罕见病学术会议之一，力求打造成为全球最具影响力的罕见病学术会议。 在当前复杂的国际环境下，大会扮演重要而特殊的民间推动作用，打破当下的国际合作壁垒，为推动罕见病的科研与转化做出中国贡献。 第三届中国罕见病科研大会正式启用全新会标 时间：2026年6月25-27日 地点：中国·上海 主办方：瑞鸥公益基金会 联合主办方：国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、蔻德罕见病中心 05 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2026年度招聘计划 蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 06 开放申请｜FH基因和BRCA2基因科研专项基金 为推动罕见病的科学研究与临床转化，瑞鸥公益基金会于2026年4月正式发起“FH基因和BRCA2基因科研专项基金”，支持针对FH基因（延胡索酸水合酶基因）和BRCA2基因（乳腺癌易感基因2型）突变的相关研究与先进疗法开发。现发布项目申请通知，欢迎广大科研人员踊跃申请！ 2026年6月30日：项目申请截止 2026年7-9月：专家评审委员会进行项目评审 2026年10月：项目评审结果公示 2026年11月：第一批研究项目启动 注：具体时间安排会根据实际进展调整。 07 志愿者招募｜加入罕研社，成为罕见病科研资讯的“捕手” 为打破信息壁垒，蔻德罕见病中心（CORD）携手瑞鸥公益基金会（Hope for Rare Foundation），共同推出全新公众号 “罕研社TalkRare”。 我们需要这样的你 如果你也认同：每一条被准确传递的科研信息，都可能点亮患者家庭的希望。欢迎加入 “罕研社”志愿者团队，成为罕见病科研资讯的 “捕手”与“翻译官”。 招募岗位及职责 岗位：科研资讯编译志愿者 工作内容 跟踪国际权威期刊（如NEJM、The Lancet、Nature Genetics、AJHG等）及国外罕见病相关机构官网； 筛选与罕见病科研、诊断、治疗相关的英文文献或报道； 进行摘要编译或全文译介，形成中文资讯稿件。 岗位要求 具备良好的医学/生物学/遗传学背景知识； 优秀的英文阅读及中文书面表达能力； 细心、负责，能够准确传递科研信息，避免过度解读； 每周需投入4-8小时的工作时间； 工作形式：线上 08 寻找会讲故事的剪辑师！一起为罕见病群体撑起“传播伞” 为持续做好罕见病科普宣传、资讯传播与病友故事推广，扩大公益传播影响力，罕见病信息网现面向社会公开招募线上视频剪辑志愿者，诚邀心怀善意、拥有剪辑技能的爱心人士加入，一同为罕见病群体发声助力。 工作内容 剪辑工作支持线上开展，同时我们非常欢迎您来线下和我们一起办公～成品统一线上提交审核筛查就好！ 合理安排空余时间，每周至少完成1-2条视频剪辑任务，按时保质交付。 创作方式灵活双向：既可按照我方提供的内容思路剪辑制作，也可结合个人创意与想法自主构思、独立创作。 加入专属剪辑志愿者社群，群内统一发布素材与内容需求，志愿者可根据自身时间自由接单、灵活参与。  推 荐 阅 读

下面是2026年4月27日至2026年5月3日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 国际审批方面：  强生：4月27日，强生宣布，美国FDA已批准补充新药申请，CAPLYTA（lumateperone）用于预防精神分裂症复发。在试验中，CAPLYTA在为期26周的双盲治疗期内显著延长了复发时间，患者复发风险比安慰剂组低63%，且84%的患者在六个月期间未出现复发情况。还显著延迟了所有原因导致的治疗中断时间。最常见的治疗相关不良事件是头痛，5%的患者中均有出现，且是安慰剂组的两倍以上。在精神分裂症的为期12个月的开放标签扩展研究中，长期数据表明，接受CAPLYTA治疗的患者在一年内平均体重减轻2.05千克，代谢参数也呈现出持续改善或稳定的状态。CAPLYTA的作用机制尚不明确，但其疗效可能是通过中枢5-羟色胺5-HT2A受体的拮抗作用以及中枢多巴胺D2受体的部分激动作用共同实现的。  强生：4月27日，强生宣布，美国FDA已对IMAAVY（nipocalimab）的补充生物制品许可申请授予优先审评资格，用于温抗体型自身免疫性贫血。IMAAVY的设计目的是阻断新生儿Fc受体（FcRn），减少循环中的IgG（包括致病性自身抗体），同时保留关键的免疫功能。申请基于关键的2，3期ENERGY研究结果。显示与安慰剂组相比，接受IMAAVY治疗的患者中更多人实现了持久的血红蛋白改善效果，并且疲劳症状也有所改善。  强生：强生宣布，2026年4月15日，美国FDA批准了STELARA(ustekinumab，乌司奴单抗)用于治疗年龄在2岁及以上、患有中度至重度活动性克罗恩病的患者。STELARA是IL-12/23抗体，为非肿瘤坏死因子类生物制剂。批准基于UNITI-Jr三期临床研究的数据。  艾伯维：4月27日，艾伯维宣布，已向美国FDA提交申请，将SKYRIZI（risankizumab）皮下注射制剂，用于诱导治疗成年中重度活动性克罗恩病患者。申请基于3期AFFIRM研究的积极数据。SKYRIZI是白介素（IL）-23抑制剂，通过与IL-23的p19亚基结合来选择性地阻断IL-23。IL-23是参与炎症过程的细胞因子，被认为与多种慢性免疫介导性疾病有关。  艾伯维：4月28日，艾伯维宣布，已向美国FDA提交upadacitinib(RINVOQ，乌帕替尼)用于治疗成人及青少年重度斑秃患者的新增适应症申请。申请基于三期UP-AA临床试验结果。UP-AA包含中期A双盲、安慰剂对照阶段，持续24周，随后是期B，为期52周的盲法扩展阶段。所有试验的平均基线毛发覆盖率SALT评分均为84分，约51%的患者在基线时SALT评分≥95分，几乎全部或完全出现了头皮脱发的情况。在第24周时，两种剂量的乌帕替尼（15毫克和30毫克）的SALT值均低于20（毛发覆盖率大于等于80%）（主要终点指标），达标的患者比例在研究1中分别为45.2%和55.0%，对照组为1.5%。在研究2中分别为44.6%和54.3%，对照组为3.4%。且SALT值为0（毛发完全覆盖，关键的次要终点指标）的患者比例，在研究1中分别为14.1%和20.3%，对照组为0。在研究2中分别为13.1%和22.5%，对照组为0.7%。第52周，两种剂量的治疗均显示出更好的疗效。两种剂量SALT值低于20的比例，在研究1中分别为59.3%和63.8%，研究2中分别为55.0%和63.3%。两种剂量SALT值为0的患者比例，研究1中分别为28.5%和35.8%，研究2中为26.6%和37.0%。RINVOQ是JAK抑制剂。  葛兰素史克：4月28日，葛兰素史克宣布，美国FDA已受理bepirovirsen的新药申请，在研的反义寡核苷酸，用于治疗成人慢性乙型肝炎。此次申请将获得优先审查。Bepirovirsen还获得了突破性疗法认定。申请得到了III期B-Well 1和B-Well 2试验的积极结果支持，显示具有统计学和临床意义的功能治愈率。与单纯使用标准疗法相比，bepirovirsen联合标准疗法，在所有排名指标上（包括基线HBsAg水平较低的患者）的功能治愈率均显著更高，且观察到的效果更为显著。Bepirovirsen是在研三重作用反义寡核苷酸，旨在识别并协调破坏乙型肝炎病毒的遗传成分（即mRNA和前基因RNA），这些成分可能导致慢性疾病，有可能让人体的免疫系统重新获得控制。Bepirovirsen能够抑制病毒基因在体内的复制，降低血液中乙型肝炎表面抗原的水平，并刺激免疫系统，以增加持久和持续反应的机会。  阿斯利康：4月27日，阿斯利康宣布，其Saphnelo (anifrolumab)已获得美国FDA批准，作为每周一次的自动注射器形式的药物供患者自行使用，用于治疗成人系统性红斑狼疮患者，且需在标准治疗的基础上进行使用。批准基于三期TULIP-SC试验的结果。使用皮下注射给药方式相较于安慰剂，具有临床意义地降低了疾病活动度。2004年，阿斯利康通过与Medarex, Inc.签订的独家许可及合作协议，获得了Saphnelo在全球的权利。Medarex对该产品的联合推广权在2009年被百时美施贵宝公司收购时到期。根据2025年修订的协议，阿斯利康将向百时美施贵宝公司支付约15%的特许权使用费，用于美国地区的销售。Saphnelo是全人源单抗，能够与Ⅰ型干扰素受体的亚基1结合，从而阻断Ⅰ型干扰素的活性。Ⅰ型干扰素，如α干扰素、β干扰素和κ干扰素，是参与调节系统性红斑狼疮相关炎症通路的细胞因子。  阿斯利康：4月28日，阿斯利康宣布，其固定剂量三联疗法Breztri Aerosphere（布地奈德/格隆溴铵/福莫特罗）已获得美国批准，用于12岁及以上成人及儿童患者的哮喘维持治疗。Breztri将皮质类固醇/长效β2受体激动剂与长效胆碱能拮抗剂的功效结合在一起。批准基于III期KALOS和LOGOS试验数据，Breztri与双联合吸入性 皮之类固醇/长效β2受体激动剂相比，在肺功能方面具有统计学和临床意义的显著改善。在关键的次要指标中，Breztri还表现出快速起效的特点，在首次剂量后的五分钟内，肺功能就相比基线水平有了显著改善。  阿斯利康：4月30日，阿斯利康宣布，美国FDA的肿瘤药物咨询委员会未就其camizestrant联合细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂（哌柏西利、瑞波西利或阿贝西利）用于激素受体（HR）阳性、HER2阴性且肿瘤存在突发ESR1突变的晚期乳腺癌患者的一线治疗的益处风险比情况达成一致意见，这一结论基于SERENA-6三期临床试验得出。该委员会的投票结果为3票赞成、6票反对。中期分析中，与使用芳香化酶抑制剂（阿那曲唑或来曲唑）联合CDK4/6抑制剂的标准治疗方案相比，camizestrant联合疗法降低了56%的疾病进展或死亡风险，具有高度的统计学和临床意义。患者转换至camizestrant联合疗法组的中位无进展生存期为16.0个月，而对照组为9.2个月，在camizestrant组中，29.7%的患者在治疗24个月后仍保持疾病控制，而在芳香化酶抑制剂组中这一比例为5.4%。次要关键指标第二次疾病进展时间（PFS2）和总体生存期（OS）的数据尚不成熟。然而，随后的预先计划分析显示，与安慰剂联合疗法相比，camizestrant联合疗法在PFS2方面具有统计学和临床意义的显著优势，PFS2从19.1个月延长至25.7个月，而OS方面则继续显示出有利于camizestrant联合疗法的趋势。联合疗法在延缓生活质量恶化的时间方面表现出持续的益处，并降低了患者报告的癌症症状和功能恶化的风险，其中camizestrant联合疗法将全球健康状况和生活质量恶化的风险降低了46%。Camizestrant是口服选择性雌激素受体降解剂以及完全的雌激素受体拮抗剂。  阿斯利康：4月30日，阿斯利康宣布，美国FDA的肿瘤药物咨询委员会，基于其Truqap (capivasertib)联合阿比特龙及雄激素剥夺疗法，治疗PTEN缺失型转移性激素敏感性前列腺癌患者的CAPItello-281三期临床试验，认可了该药物具有良好的获益风险比。该委员会投票结果为7比1，1票弃权。结果显示，与使用阿比特龙和雄激素剥夺疗法，并辅以安慰剂的治疗方案相比，Truqap联合疗法降低了19%的影像学疾病进展或死亡风险，并使中位影像学无进展生存期（rPFS）有了具有临床意义的改善，即延长了7.5个月，为33.2个月相比对照组的25.7个月。关键次要指标上显示出了一致的益处，包括延长了去势抵抗的时间（29.5个月相比22.0个月）以及前列腺特异性抗原（PSA）进展，在症状性骨骼无事件生存期（SSE-FS）方面减少了事件发生次数并延迟了事件发生（42.5个月相比37.3个月。在初步分析时，总生存期（OS）数据尚不成熟；后续的中期结果表明，Truqap联合疗法在OS方面的数值优势略胜于对照组。Truqap是能与三型腺苷三磷酸（ATP）竞争结合的AKT型蛋白抑制剂，可抑制AKT1/2/3三种亚型。由阿斯利康在与Astex Therapeutics（基于Institute of Cancer Research and Cancer Research Technology Limited合作）发现。  诺华：4月27日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Rhapsido (remibrutinib，瑞米布替尼)用于治疗成人慢性自发性荨麻疹，这些患者对H1抗组胺药物治疗反应不佳。Rhapsido是高度选择性的口服BTK抑制剂，能够阻断与组胺释放相关的BTK通路，而组胺正是引发瘙痒性荨麻疹和肿胀的关键因素之一。  拜耳：4月29日，拜耳宣布，中国国家药监局药品审评中心已受理，其asundexian用于预防非心源性缺血性脑卒中或短暂性脑缺血发作患者缺血性脑卒中的上市许可申请。申请基于OCEANIC-STROKE三期临床试验的阳性数据。表明在与抗血小板治疗联合使用的情况下，相较于安慰剂，显著降低了26%的缺血性中风发生率，适用于非心源性缺血性中风或高危短暂性脑缺血发作后的患者，且不会增加ISTH（国际血栓与止血学会）的严重出血风险。Asundexian通过直接、可逆地结合FXIa活性位点，特异性抑制内源性凝血途径。  雅培：4月28日，雅培宣布，其新一代Ultreon 3.0软件已获得美国FDA批准以及欧盟CE认证。将冠状动脉成像和人工智能自动分析功能整合。Ultreon 3.0是由人工智能驱动的成像平台，利用光学相干断层扫描技术（OCT），在医生进行微创手术以疏通经皮冠状动脉介入治疗的阻塞心脏动脉时，提供实时的规划指导。使医生能够利用 OCT图像查看阻塞的详细结构，并结合AI来评估导致阻塞的斑块类型，帮助医生选择最佳的支架位置和尺寸以改善血液流动。  吉利德：4月29日，吉利德宣布，美国FDA已受理其bictegravir 75 mg/lenacapavir 50 mg的新型药物申请。针对成人患者（其病毒载量已得到控制）的每日一次单片复方疗法，用于治疗艾滋病。申请基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2两项试验3期临床数据。在第48周时在维持病毒抑制方面表现出了相当的疗效，并且总体耐受性良好，未发现重大或新的安全性问题。在2026年CROI上公布的第48周数据表明，从复杂疗法转换到此复方制剂也与某些空腹血脂参数的改善以及患者报告的治疗满意度的提高有关。ARTISTRY-2表明，转换到此复方制剂对体重没有显著影响。Bictegravir是整合酶链转移抑制剂，Lenacapavir是HIV-1衣壳抑制剂，通过抑制HIV病毒复制的关键步骤，逆转录过程和阻碍病毒DNA合成来发挥作用。通过与衣壳蛋白p24亚基结合，有效抑制逆转录过程，并稳定衣壳，阻止病毒DNA进入细胞核。  欧加隆：4月29日，复宏汉霖和欧加隆宣布，欧盟委员会已批准POHERDY (pertuzumab) 420 毫克/14毫升静脉注射液的上市申请，为帕妥珠单抗生物仿制药，用于帕妥珠单抗的所有适应症。2022 年，复宏汉霖与欧加隆签订了许可及供应协议，授予欧加隆多项生物仿制药（包括POHERDY）的独家商业化权利，涵盖了除中国以外的全球区域。 合作授权方面：  辉瑞：4月28日，辉瑞宣布，已与仿制药生产商Dexcel Pharma, Hikma Pharmaceuticals和Cipla Ltd达成和解协议，就美国特拉华州地方法院针对 VYNDAMAX（用于治疗由转甲状腺素蛋白介导的心肌病性淀粉样变性药物）专利侵权的诉讼展开协商。将VYNDAMAX在美国的专利有效期延长至2031年6月1日。  勃林格殷格翰：4月27日，勃林格殷格翰与Eko Health（在人工智能驱动的心脏和肺部疾病检测领域处于领先地位的公司）宣布，推出创新解决方案，用于检测、可视化和评估犬类的心脏杂音。Eko Vet+ | CANINEBEAT AI产品旨在通过帮助兽医识别那些可能被忽视的心脏杂音，改善患有心脏疾病的犬类的健康状况。包含三个相互关联的组成部分：Eko CORE可与大多数单管听诊器连接，并将心音数字化，随后可通过基于人工智能的算法进行分析。还能通过将心音放大40倍来帮助兽医听到更细微的杂音，并提供先进的降噪和心脏声音过滤功能。CANINEBEAT AI算法经过超过4000个犬心音标注记录的训练和验证，能够以超过95%的灵敏度和特异性，检测出与犬类结构性心脏病相关的杂音。该算法旨在支持兽医的临床评估，但不能替代全面的心脏评估或专业兽医判断。EkoVet+应用程序整合了CANINEBEAT AI算法的见解，包括杂音图像、声音文件和可分享报告。该应用程序提供临床支持。  第一三共：4月27日，第一三共已与疟疾药物研发基金会（MMV）达成合作研究协议，开展从候选药物到先导药物的研究工作，旨在寻找针对疟原虫PfPFN（Plasmodium falciparum Profilin）的抑制剂，该物质是疟原虫中的新型治疗靶点分子。该项目已入选全球健康创新技术基金（GHIT基金）计划，并已获得首批资助款项，用于支持研究与开发活动。 收并购方面：  礼来：4月27日，礼来和Ajax Therapeutics, Inc.宣布达成最终协议，礼来将收购Ajax。Ajax的核心资产AJ1-11095是新型的JAK抑制剂，专为患有骨髓增殖性肿瘤的患者研发，每日一次口服的II类JAK2抑制剂，AJ1-11095被设计不仅能比现有JAK2抑制剂提供更深入、更持久的疗效，还能为那些对I型JAK2抑制剂产生耐药性的患者提供新的治疗选择。AJ1-11095的1期临床试验于2024年末开始。Ajax股东将可获得23亿美元的现金，其中包括预付款以及在达成某些临床和监管里程碑后支付的后续款项。  吉利德：4月28日，吉利德宣布，此前宣布的对Arcellx, Inc.的收购已顺利完成。以每股115美元的现金价格收购了Arcellx，还附带了每股价值5美元的不可转让的或有价值权，其总隐含股权价值约为78亿美元。或有价值将在anito-cel自上市起至2029年底全球累计净销售额达到至少60亿美元时发放。收购基于吉列德旗下的凯特公司以及Arcellx的成功合作成果，使吉列德全面掌控anitocabtagene autoleucel (anito‑cel)，用于治疗多发性骨髓瘤的靶向BCMA直接型嵌合抗原受体T细胞疗法。Anito-cel是首个针对骨髓瘤的以BCMA为靶点的嵌合抗原受体T细胞疗法，采用了D域的新型紧凑型结合剂，能够实现高水平的嵌合抗原受体表达，避免持续信号传导，能够迅速从BCMA靶点上脱离。这种组合或许能够有效地清除骨髓瘤细胞，且不会产生严重的免疫毒性反应。  梯瓦：4月29日，梯瓦与Emalex Biosciences宣布达成最终协议，梯瓦将收购Emalex，包括其主要资产ecopipam，其在治疗抽动障碍儿童患者方面的阳性三期临床数据，在主要疗效指标上显示出具有统计学意义的结果，预计其新药申请将在2026年下半年提交。梯瓦将支付7亿美元，Emalex股东将根据未来商业里程碑以及依全球净销售额计算的ecopipam的专利使用费获得最高2亿美元的额外收益。Ecopipam为特异性多巴胺D1受体拮抗剂，用于治疗儿童抽动秽语综合征。目前获批的治疗抽动秽语综合征的药物主要作用于D2受体。  欧加隆：4月26日，欧加隆宣布已与太阳制药达成协议，将以117.5亿美元（14美元每股）的价格出售给太阳制药。欧加隆2021年自默沙东剥离出来，主要产品包括妇科健康以及内科药物等。  优时比：5月1日，优时比与IMIDomics宣布，优时比已收购了IMIDomics的患者洞察业务。此次收购使优时比能够直接获取免疫学领域中最为先进且经过深度筛选的人类数据集。IMIDomics的患者洞察业务基于超过18年的临床和分子数据生成经验，整合了流行病学信息、详细的临床病史、影像数据、多组学特征以及通过巴塞罗那瓦尔德·德赫布伦研究所（VHIR）强大的临床网络收集的纵向患者样本。 临床进展方面：  强生：4月30日，强生宣布，将终止在研究CD20单一型CAR-T以及CD19-CD20双CAR-T细胞疗法项目。主要基于对不断变化的大B细胞淋巴瘤治疗格局的评估所做出的战略性决策。  辉瑞：4月29日，辉瑞宣布，其正在进行的3期MagnetisMM-5研究取得了积极的初步结果。评估了ELREXFIO（elranatamab，易瑞欧，埃纳妥单抗）作为单一疗法在既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的疗效。研究显示，在无进展生存期这一主要指标方面，ELREXFIO显示出具有统计学和临床意义的改善，优于标准治疗方案，达雷妥尤单抗联合泊马度胺和地塞米松。总体生存率指标尚未成熟。ELREXFIO是通过皮下注射使用的B细胞成熟抗原（BCMA）及CD3双特异性抗体免疫疗法，它能与骨髓瘤细胞上的BCMA以及T细胞上的CD3结合，激活T细胞来杀死骨髓瘤细胞。  葛兰素史克：4月27日，葛兰素史克宣布，其研发的每月一次的肝脏治疗药物efimosfermin已获得美国FDA的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局的优先药品认定，用于治疗代谢性相关脂肪性肝炎。认定得到了中重度（F2/F3）以及肝硬化（F4）纤维化的脂肪肝患者的数据支持。这包括针对F2/F3患者为期48周的II期数据，患者在接受每月一次的efimosfermin治疗后，其纤维化情况有所改善，病情得到了缓解，而对照组则使用安慰剂。数据还证实了其良好的耐受性。Efimosfermin是在研每月一次的皮下注射药物，为长效的FGF21变体，旨在调节关键的代谢途径，以减少肝脏脂肪、改善肝脏炎症，并逆转患有患者的肝脏纤维化。  诺和诺德：4月29日，诺和诺德宣布，《新英格兰医学杂志》发表了三期FRONTIER2试验的26周研究结果，评估每月一次和每周一次使用denecimig (Mim8)治疗成人及12岁及以上患有甲型血友病（先天性凝血因子VIII（FVIII）缺乏症）患者（无论是否伴有FVIII抑制剂）的效果。Denecimig是双特异性抗体型凝血因子VIIIa（FVIIIa）类似物，旨在用于常规预防，使身体凝血。每月接受一次治疗的患者，出血次数明显少于之前所采用的治疗方法。与按需治疗相比，患者出血次数减少了近99%，而与使用常规的预防性凝血因子疗法相比，出血次数减少了约43%。每周接受一次剂量的患者出血次数也明显减少。与按需治疗相比，出血次数减少了约96%；与之前的预防性治疗相比，减少了约54%。接受denecimig治疗的参与者中，有64%至95%未出现治疗性出血情况。在对照组中，有0%至37%的参与者未出现治疗性出血情况（按组别划分，按需治疗组为0%，研究前凝血因子预防组目前接受每周一次的denecimig治疗时为33%，研究前凝血因子预防组目前接受每月一次的denecimig治疗时为37%）。Denecimig是新型的FVIIIa模拟双特异性抗体，通过皮下注射发挥作用，其作用类似于凝血因子VIIIa，通过连接凝血因子IXa和Xa来实现作用。可替代凝血因子VIIIa的功能，有助于恢复人体的凝血酶生成能力，使血液能够凝固。  勃林格殷格翰：4月28日，勃林格殷格翰宣布，其在III期SYNCHRONIZE-1试验中取得了积极的初步结果。survodutide (BI 456906)达到了主要疗效指标和治疗方案指标，患有肥胖或超重但未患有2型糖尿病的成年人，经过76周的治疗，体重持续减轻，平均减轻幅度达16.6%，与安慰剂组的3.2%相比，差异具有统计学意义。试验还达到了另一主要终点，有85.1%的患者在76周的治疗后体重减少了5%或更多，而安慰剂组这一比例为38.8%。Survodutide引起的体重减轻主要源于脂肪组织的减少。与接受安慰剂治疗的患者相比，腰围显著减少。Survodutide为胰高血糖素/GLP-1激动剂双重作用，胰高血糖素样肽-1（GLP-1）激动作用能够降低食欲，同时增强饱腹感和满足感，胰高血糖素激动作用能直接作用于肝脏，以减少肝脏脂肪、调节代谢功能、消除炎症并改善纤维化。Survodutide由Zealand Pharma授权给勃林格殷格翰，勃林格殷格翰全面负责其在全球范围内的开发和商业化。 财务业绩及股息发放方面：  艾伯维：4月29日，艾伯维宣布，其2026年第1季度实现营业收入150.02亿美元，相比去年同期增长12.4%。  葛兰素史克：4月29日，葛兰素史克宣布，其2026年第1季度实现营业收入76.29亿英镑，相比去年同期增长2%。  阿斯利康：4月29日，阿斯利康宣布，其2026年第1季度实现营业收入152.88亿美元，相比去年同期增长13%。  诺华：4月28日，诺华宣布，其2026年第1季度实现营业收入131.13亿美元，相比去年同期降低1%。  百时美施贵宝：4月30日，百时美施贵宝宣布，其2026年第1季度实现营业收入114.89亿美元，相比去年同期增长3%。  礼来：4月30日，礼来宣布，其2026年第1季度实现营业收入197.99亿美元，相比去年同期增长56%。  赛诺菲：4月29日，赛诺菲宣布，股东会同意其2025年分红为每股4.12欧元，将于2026年5月7日发放。  安进：4月30日，安进宣布，其2026年第1季度实现营业收入86.18亿美元，相比去年同期增长5.76%。  梯瓦：4月29日，梯瓦宣布，其2026年第1季度实现营业收入39.82亿美元，相比去年同期增长2%。  再生元：4月29日，再生元宣布，其2026年第1季度实现营业收入36.05亿美元，相比去年同期增长19%。  安斯泰来：4月27日，安斯泰来宣布，其2025财年（截至2026年3月31日），实现营业收入21392.45亿日元，相比2024财年增长11.9%。  博士康：4月29日，博士康宣布，其2026年第1季度实现营业收入25.24亿美元，相比去年同期增长12%。  渤健：4月29日，渤健宣布，其2026年第1季度实现营业收入24.78亿美元，相比去年同期增长2%。  欧加隆：4月30日，欧加隆宣布，其2026年第1季度实现营业收入14.60亿美元，相比去年同期降低4%。  优时比：4月30日，优时比宣布，2025年股息为每股1.45欧元，将于2026年5月6日发放给截至5月4日在册的股东。