Cefepime Hydrochloride/Enmetazobactam

2024年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了21款1类新药，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了26款1类新药。  本文将分别盘点中美获批的这些新药，并比较两国获批新药在药物类型、适应症等方面的异同。  21款新药FDA批准上市  截至2024年6月底，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了21种新药，包括17个化药和6个生物药，批准数量比2023年同期略低，但仍处于历史平均水平以上。  图1. 美国FDA历年批准的新药数量 数据来源：FDA官网、博药整理  表1. 2024H1美国FDA CDER批准的新药 商品名称 活性成分 适应症 研发企业 批准日期 小分子 ZELSUVMI BERDAZIMER SODIUM 传染性软疣 LNHC 1/5/24 EXBLIFEP CEFEPIME;ENMETAZOBACTAM 复杂性尿路感染;肾盂肾炎 ALLECRA THERAPEUTICS SAS 2/22/24 REZDIFFRA RESMETIROM MASH MADRIGAL 3/14/24 TRYVIO APROCITENTAN 高血压 IDORSIA PHARMA LTD 3/19/24 DUVYZAT GIVINOSTAT 杜氏肌营养不良 ITALFARMACO SA 3/21/24 VAFSEO VADADUSTAT 慢性肾病引起的贫血 AKEBIA THERAPEUTICS INC 2024-03-27 VOYDEYA DANICOPAN 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 阿斯利康 3/29/24 ZEVTERA CEFTOBIPROLE MEDOCARIL SODIUM 多种感染 BASILEA PHARM ALLSCH 4/3/24 OJEMDA TOVORAFENIB 儿童低级别胶质瘤 DAY ONE BIOPHARMACEUTICALS 4/23/24 XOLREMDI MAVORIXAFOR WHIM综合征 X4 PHARMACEUTICALS 4/26/24 IQIRVO ELAFIBRANOR 原发性胆汁性胆管炎（PBC） IPSEN BIOPHARM LTD 6/10/24 SOFDRA SOFPIRONIUM 原发性腋窝多汗症 BOTANIX SB INC. 6/18/24 OHTUVAYRE ENSIFENTRINE 慢性阻塞性肺病（COPD） Verona Pharma 6/26/24 显像剂 LUMISIGHT PEGULICIANINE 乳腺癌手术中辅助检测 LUMICELL 4/17/24 寡核苷酸 RYTELO IMETELSTAT SODIUM 骨髓增生异常综合征（MDS） GERON 6/6/24 单抗 TEVIMBRA TISLELIZUMAB替雷利珠单抗 食管鳞状细胞癌 百济神州 3/13/24 PIASKY CROVALIMAB-AKKZ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 罗氏 6/20/24 其他生物药 WINREVAIR SOTATERCEPT-CSRK 肺动脉高压 默沙东 3/26/24 ANKTIVA Nogapendekin alfa inbakicept-pmln 非肌层浸润性膀胱癌 ALTOR BIOSCIENCE 4/22/24 IMDELLTRA TARLATAMAB-DLLE 非小细胞肺癌 安进 5/16/24 LETYBO LETIBOTULINUMTOXINA-WLBG 成人中度至重度眉间纹 HUGEL INC 2/29/24 注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2024年批准的其他产品。 数据来源：FDA官网、博药整理 26款新药NMPA批准上市  截至2024年6月底，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品评价研究中心(CDE)共批准了26种新药，包括15个化药、8个生物药和3个中药，批准数量比2023年同期（24个）有一定增长。  表2. 2024H1 NMPA获批上市的1类新药 药品名称 企业名称 适应症 批准日期 小分子 脯氨酸加格列净片 惠升生物 2型糖尿病 1/16/24 富马酸泰吉利定注射液 恒瑞医药 腹部手术后中重度疼痛 1/30/24 妥拉美替尼胶囊 科州药物 黑色素瘤 3/12/24 盐酸伊普可泮胶囊 诺华 成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 4/24/24 恩替司他片 亿腾景昂 HR阳性、HER-2阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌 4/24/24 富马酸安奈克替尼胶囊 正大天晴 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 4/24/24 瑞普替尼胶囊 BMS ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/8/24 苯磺酸克利加巴林胶囊 海思科 糖尿病性周围神经病理性疼痛 5/15/24 甲磺酸瑞齐替尼胶囊 倍而达药业 既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/15/24 枸橼酸依奉阿克胶囊 正大天晴 ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 甲磺酸瑞厄替尼片 圣和药业 EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 戈利昔替尼胶囊 迪哲医药 复发或难治的外周T细胞淋巴瘤 6/18/24 考格列汀片 海思科 2型糖尿病 6/18/24 注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装 Entasis Therapeutics/再鼎医药 18 岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP） 5/15/24 多肽 枸橼酸倍维巴肽注射液 百奥泰 急性冠脉综合征 6/25/24 依柯胰岛素注射液 诺和诺德 2型糖尿病 6/18/24 单抗 仑卡奈单抗注射液 卫材/渤健 阿尔茨海默病 1/5/24 可伐利单抗注射液 罗氏 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 2/6/24 贝莫苏拜单抗注射液 正大天晴 广泛期小细胞肺癌 4/30/24 泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液 兴盟生物 狂犬病病毒暴露者的被动免疫治疗 6/4/24 恩朗苏拜单抗注射液 石药集团 含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌 6/25/24 双抗 依沃西单抗注射液 康方生物 联合培美曲塞和卡铂，用于经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 5/21/24 CAR-T 泽沃基奥仑赛注射液 科济药业 复发或难治性多发性骨髓瘤 2/23/24 中药 儿茶上清丸 齐进药业 口腔溃疡 1/8/24 九味止咳口服液 卓和药业 急性气管-支气管炎中医辨证属风热证的咳嗽 2/20/24 秦威颗粒 成都华西天然药物 急性痛风性关节炎 3/12/24 数据来源：药智数据、药智头条整理 中美异同适应症、药物类型对比分析  从批准数量来看，今年上半年NMPA批准的新药有26个，比美国CDER批准的新药（21个）多近20%。如果剔除中国特色的中药和不属于CDER批准范畴的细胞疗法，则NMPA批准的新药数为22个，比美国CDER批准的新药多1个。  从药物类型来看，无论是中国还是美国，小分子都是获批新药的主要类型，占比均超过一半。其次为发展较为成熟的抗体药物。另外，新型药物如双特异性T细胞接合器、双抗、CAR-T疗法中美各有涉猎，但数量不多。  图2.  2024上半年美国CDER批准新药药物类型分布  数据来源：FDA官网、博药整理  图3.  2024上半年NMPA批准新药药物类型分布  数据来源：药智数据、博药整理  从某种程度上而言，在研药物领域的创新技术与获批上市的药品技术存在一定时间差，目前较热门ADC、CAR-T等领域在新药获批层面上还未体现，而从目前新药研发领域由小分子药向生物药转变的趋势上来看，后续生物药新药获批数量或许会越来越高。  从适应症来看，中美获批的新药中都是抗肿瘤新药最多，但是中国占比更高，接近50%，而美国为29%。从具体癌种来看，中国获批的12个肿瘤新药中有7个用于肺癌（6个非小细胞肺癌、1个小细胞肺癌）治疗，血液瘤2个，宫颈癌、乳腺癌、黑色素瘤各1个。而在美国获批的肿瘤新药中癌种较分散，包括食管癌、乳腺癌、胶质瘤等。  这一系列中美差异点，或许正是国内新药同质化的原因之一，拥抱热门不可厚非，但强调差异化发展，如艾伯维一般进行建立核心疾病领域优势，对于国内创新药企业或许更值得学习。  其次，抗感染、血液疾病、代谢性疾病、心血管疾病用药也是新药研发的热门领域。  另外，罕见病作为美国新药开发和获批的重点领域，2024上半年获批的新药中有10个新药曾获得孤儿药认证，包括4个罕见肿瘤用药，2个血液罕见病用药，以及4个其他罕见病用药。而在中国，2024上半年获批上市的1类新药中，仅有2个进口1类罕见病新药获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，尚未出现国产自主研发的罕见病新药。当然，还有部分罕见病新药以5.1类新药申报并获批进口，不在本文统计范围内。  这一点上，或许某种程度上也意味着中国新药“源头创新”意愿的不足，对于罕见病等临床上需求迫切的领域，反而因为市场空间、技术难度等问题而推进缓慢，这一点上或许有待加强。 图4. 2024上半年美国CDER批准新药疾病领域分布  数据来源：FDA官网、博药整理  图5.  2024上半年NMPA批准新药疾病领域分布  数据来源：药智数据、博药整理  从企业来看，罗氏（Roche）开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）同时在中美获批上市，用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。 美国FDA批准的新药少部分来自跨国大药企，如默沙东、阿斯利康、安进等，多数来自美国的生物技术公司，例如MADRIGAL、AKEBIA、ALTOR BIOSCIENCE等。  NMPA批准的新药同样少部分来自跨国大药企，如BMS、诺华等，多数来自中国的药企和生物技术公司，例如恒瑞医药、石药集团、正大天晴、倍而达药业、科济药业、康方生物等。  从审评方式来看，2024上半年美国有10个新药通过快速审批方式获得批准，占所有获批新药的48%；中国有9个新药通过优先审批获得批准，占所有获批新药的35%，可见快速审批、优先审批已是新药获得批准的重要途径。  小结  近年来，在特别审批、突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批等药品加快上市注册程序下，NMPA批准新药数量快速增长。2022年NMPA批准了23个1类新药，2023年这一数字增长到40个，而今年上半年就已批准了26个1类新药，超过美国FDA批准的1类新药数量，今年全年批准新药数量有望再创新高。  但是，在适应症方面，国内新药主要集中在抗肿瘤领域，尤其是肺癌领域。而FDA批准的新药适应症罕见病和罕见肿瘤占据很大比例。这与国内外市场环境差异、创新药发展历程长短有关。目前而言，国外市场更鼓励去探索一些更新的靶点和适应症，对于比较新的靶点，药企也偏向于出海去寻找机会。  未来，相信随着政策的支持、支付环境的改善，国内也有望迎来更多创新疗法。 资料来源： 美国FDA官网 NMPA官网 药智数据 各企业公开资料  封面图来源：pixabay 版权声明/免责声明 本文为授权转载文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 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Acino gains commercial rights for EXBLIFEP® (cefepime/enmetazobactam) within the member states of the Gulf Cooperation Council (GCC) and South Africa. EXBLIFEP® has been approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Commission (EC) for the treatment of severe infections earlier in 2024. Saint-Louis, France and Weil am Rhein, Germany and Zurich, Switzerland, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Allecra Therapeutics (“Allecra”) and Acino today announced the signing of an exclusive licensing agreement under which Acino gains the rights to commercialise Allecra’s antibiotic drug EXBLIFEP® (cefepime/enmetazobactam) within the Republic of South Africa and the member states of the GCC alliance, which includes Bahrain, Kuwait, Oman, Qatar, Saudi Arabia, and the United Arab Emirates, effective from 12 June 2024. In addition, the companies have signed a supply agreement under which Allecra will supply the cefepime/enmetazobactam finished product in the above territories. “Acino has established itself as a leader in South Africa and the GCC region. They are an ideal partner to support us as we build towards commercialisation of EXBLIFEP® following our regulatory approvals in the US and EU,” stated Andreas Kranzusch, Chief Financial Officer and Managing Director at Allecra Therapeutics. “This agreement reflects the understanding that there remains a significant global need to address the dangerous increase of resistance to standard-of-care antibiotics, and we look forward to working with Acino to address this.” “At Acino, we are dedicated to providing novel healthcare solutions to physicians and patients, aiming to alleviate the health burden in emerging markets. We are incredibly excited to partner with Allecra to offer access to this innovative product in two key geographic regions and, potentially, beyond,” said Andrew Bird, CEO (ai) at Acino. “We are committed to expediting the registration process in these designated markets to ensure hospitals’ swift access to EXBLIFEP® as they continue to fight against high-risk infectious diseases in patients.” About EXBLIFEP® (cefepime/enmetazobactam) EXBLIFEP® is an intravenous antibiotic fixed-dose combination of enmetazobactam, a novel extended-spectrum β-lactamase inhibitor belonging to the penicillanic acid sulfone class, with the fourth-generation cephalosporin cefepime. Enmetazobactam has been shown to restore the efficacy of cefepime against some multi-drug resistant bacteria, including ESBL-producing pathogens alone or in combination with some resistant β-lactamase mutations as OXA-48 or AmpC, which are increasing in Europe and for which there are few therapeutic alternatives. EXBLIFEP® demonstrated statistically significant superior overall treatment success in Allecra’s pivotal Phase III ALLIUM trial, which compared 1034 randomized patients receiving either cefepime 2 g/enmetazobactam 0.5 g or piperacillin 4 g/tazobactam 0.5 g every 8 h as 2 h continuous intravenous infusion in a multi-centre, randomized, controlled, double-blind, global study in 112 sites within nineteen countries. In February 2024, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved EXBLIFEP® as a treatment for complicated urinary tract infections (cUTI), including pyelonephritis, in patients 18 years and older. In March 2024 the European Commission (EC) granted marketing authorisation for EXBLIFEP® for the treatment of adult patients with cUTI, including pyelonephritis; hospital-acquired pneumonia (HAP), including ventilator-associated pneumonia (VAP); and bacteraemia that occurs in association with, or is suspected to be associated with any of the infections listed previously. About Allecra Therapeutics Allecra Therapeutics, founded in 2013, is a private, clinical-stage biopharmaceutical company developing novel therapies to combat antibiotic resistance by overcoming emergent resistance mechanisms. Lead product candidate EXBLIFEP® (cefepime/enmetazobactam), has successfully completed a randomized, controlled, double-blind, global Phase 3 trial compared to standard of care in patients with complicated urinary tract infections (cUTIs). Based on these results, the company has received FDA marketing approval in the U.S. and announced approval in the European Union for EXBLIFEP® earlier this year. Allecra has significant patent protection covering proprietary enmetazobactam in major territories. Allecra’s investors include Forbion, Andera Partners, Delos Capital, Xeraya Capital, EMBL Ventures, and BioMedPartners. Allecra’s wholly owned French subsidiary is a beneficiary of financial support from Bpifrance and the Région Alsace. Please visit for further information. About Acino Acino is a Swiss pharmaceutical company headquartered in Zurich with a clear focus on selected markets in the Middle East, Africa, Ukraine, the CIS Region, and Latin America. We deliver quality pharmaceuticals to promote affordable healthcare in these emerging markets and leverage our high-quality pharmaceutical manufacturing capabilities and network to supply leading companies through contract manufacturing and out-licensing. For more information, please visit . Acino is part of Arcera, a global company in the life sciences sector headquartered in Abu Dhabi, United Arab Emirates. Arcera was established by ADQ, an Abu Dhabi-based investment and holding company, to build a global life sciences powerhouse poised to make significant contributions to realising the UAE’s aspiration to emerge as a frontrunner in science and technology. To learn more about Arcera, please visit . Attachments Allecra Therapeutics and Acino Sign Exclusive Licensing and Supply Agreement for Allecra’s Novel Antibiotic EXBLIFEP® in Gulf Cooperation Council countries and South Africa Acino and Allecra Therapeutics For Allecra Therapeutics: Andreas Kranzusch, Chief Financial Officer and Managing Director ir@allecra.com Gretchen Schweitzer, Trophic Communications, +49 172 8618540 allecra@trophic.eu For Acino: Larisa Bernstein, Global Head of Communications larisa.bernstein@acino.swiss