A Phase 1, Open-Label, Randomized, Three-Treatment, Three-period, Crossover, Single Dose, Pivotal Bioequivalence Study to Compare Tafamidis Free Acid Orally Disintegrating Tablet and Commercial Tafamidis Free Acid Capsule Administered Under Fasted Conditions in Healthy Adult Participants

The purpose of this clinical trial is to compare the blood tafamidis concentration of healthy adult participants after taking two different forms of tafamidis by under fasted conditions.

开始日期2026-05-11

申办/合作机构

Pfizer Inc.

CTR20261278

/ RecruitingN/A

氯苯唑酸软胶囊在健康试验参与者中的生物等效性研究

以杭州倍特生物医药有限公司生产的氯苯唑酸软胶囊（规格：61mg）为受试制剂，以Pfizer Europe MA EEIG 持有，以Catalent Pharma Solutions, LLC 生产的氯苯唑酸软胶囊（规格：61mg，商品名：Vyndamax® /维万心®）为参比制剂，评价受试制剂和参比制剂在空腹及餐后条件下给药时的生物等效性。观察受试制剂和参比制剂在健康试验参与者中的安全性。

开始日期2026-05-05

申办/合作机构

杭州倍特生物医药有限公司

NCT07494656

/ RecruitingN/A

CHARACTERISTICS, SURVIVAL, HOSPITALIZATIONS AND EPIDEMIOLOGY IN ATTR-CM PATIENTS IN GERMANY: NATION-WIDE RETROSPECTIVE HEALTHCARE CLAIMS DATA ANALYSIS

This observational study aims to describe the characteristics, health outcomes, and epidemiology of individuals diagnosed with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) in Germany.
ATTR-CM is a rare and serious heart disease caused by the buildup of an abnormal protein called transthyretin in the heart muscle. This can lead to heart failure and other cardiovascular complications.
This is a retrospective, non-interventional study based on anonymized statutory health insurance claims data from Germany. The study includes adults with a new diagnosis of ATTR-CM identified between 2020 and 2022. Data from both inpatient and outpatient healthcare settings are analyzed. No participants are recruited, and no medical treatments, procedures, or study visits are assigned as part of this study.
The study will describe overall survival, cardiovascular-related hospitalizations, and the incidence of ATTR-CM in Germany. A predefined subgroup of individuals with at least one documented prescription for tafamidis will be analyzed separately to describe outcomes in this population.
In addition, the study will examine the use of genetic testing after diagnosis and describe patient characteristics, as observed in routine clinical care.
By using nationwide healthcare data, this study aims to provide a comprehensive and recent real-world overview of ATTR-CM in Germany and to support a better understanding of the disease.

开始日期2026-04-02

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与氯苯唑酸相关的临床结果

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100 项与氯苯唑酸相关的转化医学

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100 项与氯苯唑酸相关的专利（医药）

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682

项与氯苯唑酸相关的文献（医药）

2026-06-01·IJC Heart & Vasculature

Low-dose ventricular radiotherapy in wild-type transthyretin cardiac amyloidosis: a prospective, first-in-human, exploratory clinical trial

Article

作者: Nkoulou, René ; Massie, Emmanuelle ; Garibotto, Valentina ; Beale, Anna ; Guijarro, Damien ; Meyer, Philippe ; Zilli, Thomas

Background:

Wild-type transthyretin cardiac amyloidosis (ATTRwt-CA) causes heart failure through myocardial deposition of misfolded transthyretin (TTR) fibrils. Radiotherapy has been explored in localized amyloid deposition in other organs, but its potential role in ATTRwt-CA remains unexplored.

Methods:

Eligible patients with ATTRwt-CA underwent low-dose radiotherapy (LD-RT) (10 Gy in 5 daily fractions) targeting the left ventricle. Cardiac amyloid burden was assessed using 18F-Flutemetamol amyloid PET (tissue-to-background ratio (TBR) in the septal and lateral LV walls) and cardiac magnetic resonance (CMR) imaging (extracellular volume and T1 mapping) at baseline and 12 weeks. Additionally, New York Heart Association (NYHA) class, cardiac biomarkers, transthoracic echocardiography, 6-minute walk test (6MWT) and the Short-Form 36-Item Health Survey (SF-36) were evaluated at baseline and at weeks 3, 6, 12, and 6 months post-LD-RT. Safety was assessed through systematic clinical follow-up and monitoring of patient-reported symptoms potentially attributable to LD-RT.

Results:

Five patients with ATTRwt-CA (mean age 87 years) received focused LD-RT; two received concomitant tafamidis. No grade ≥ 3 treatment-related adverse events occurred over 6 months. At 12 weeks, clinical, biomarker, and functional changes were heterogeneous. A directional decrease in amyloid PET uptake ratio was observed in most patients, irrespective of tafamidis exposure, whereas native T1 values and left ventricular mass index on CMR showed no improvement.

Conclusion:

In this small exploratory cohort, cardiac radiotherapy was well tolerated. Although no efficacy conclusions can be drawn, the observed PET signal warrants cautious evaluation in adequately powered studies.

2026-05-05·CIRCULATION

MR-proADM Predicts Mortality and Heart Failure Events in ATTR Cardiac Amyloidosis

Article

作者: Fernández-Rojo, Manuel A ; Montejo, Borja ; Bampatsias, Dimitrios ; Nuñez, Julio ; Masri, Ahmad ; Ferrando-Muñoz, Alejandro ; Teryua, Sergio ; Brandao, Mariana ; Ruiz-Cueto, María ; Peiró-Aventín, Belén ; Jahan, Israt ; Lupon, Josep ; Martín-García, Aránzazu ; Dominguez, Fernando ; Royuela, Ana ; Carmona, Rosa M ; Revuelta-Lopez, Elena ; Gonzalez-Lopez, Esther ; Garcia-Pavia, Pablo ; Camblor, Andrea ; Maurer, Mathew S ; Bayes-Genis, Antoni

BACKGROUND::

With the increasing diagnosis of transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) at earlier stages and new therapies, there is a rising demand for tools to stratify risk and prognosis. We evaluated the prognostic value of multiple circulating biomarkers for predicting outcomes in ATTR-CM.

METHODS::

We evaluated 12 different circulating biomarkers (N-terminal pro-B-type natriuretic peptide [NT-proBNP], high-sensitivity troponin I [hsTnI], mid-regional pro-adrenomedullin [MR-proADM], carbohydrate antigen 125 [CA125], soluble suppression of tumorigenicity 2 [sST2], cluster of differentiation antigen 146 [CD146], growth/differentiation factor-15 [GDF-15], alpha-klotho, fibroblast growth factor 23 [FGF-23], galectin-3, insulin-like growth factor-binding protein 7 [IGFBP-7], and estimated glomerular filtration rate [eGFR]) in 337 ATTR-CM patients from Spain. Cox models were employed to determine their predictive abilities. Findings were validated in 2 independent external cohorts of 210 patients from the United States and 416 patients from the ATTR-ACT trial, respectively.

RESULTS::

Over a median follow-up of 19.7 months (IQR, 6.5–42.3), 67 patients (19.9%) died/underwent heart transplantation, and 81 (24%) had heart failure events. MR-proADM was the biomarker with the strongest prognostic performance, with a C-index of 0.788 (95% CI, 0.723–0.851) for all-cause mortality and 0.721 (95% CI, 0.669–0.772) for the composite end point of death and heart failure events. MR-proADM was associated with multiple parameters of ATTR-CM severity and was independently associated with mortality, heart failure events, and the composite end point. MR-proADM ≥1.1 nmol/L was identified as the optimal prognostic threshold, and it improved prediction of mortality when added to the National Amyloid Center (area under the curve [AUC], 0.682 versus 0.737; P <0.001), Mayo (AUC, 0.659 versus 0.749; P <0.001), and the Columbia staging systems (AUC, 0.699 versus 0.768; P <0.001). In both validation cohorts, patients with MR-proADM ≥1.1 nmol/L had worse outcomes ( P <0.001). This association was also confirmed in patients receiving tafamidis.

CONCLUSIONS::

In patients with ATTR-CM, MR-proADM levels are associated with disease severity and worse prognosis. MR-proADM improves prediction of all-cause mortality and captures heart failure events.

2026-05-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF CARDIOLOGY

Hidden overlap between heart failure with preserved ejection fraction and transthyretin amyloid cardiomyopathy: Why it matters and how to avoid missing it

Review

作者: Tanaka, Hidekazu

Transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CM) is increasingly recognized as a treatable cause of heart failure, while heart failure with preserved ejection fraction (HFpEF) has become one of the most common and heterogeneous heart failure syndromes worldwide. Growing evidence shows that a substantial proportion of patients diagnosed with HFpEF actually harbor unrecognized ATTR-CM. Missing this diagnosis may limit the effectiveness of HFpEF therapies and delay initiation of disease-modifying treatment. Screening studies consistently demonstrate that ATTR-CM represents an important subset of HFpEF, particularly in individuals with increased left ventricular wall thickness, elevated natriuretic peptides, or unexplained conduction abnormalities. Although HFpEF and ATTR-CM share significant clinical overlap, several reproducible red-flags such as discordance between electrocardiographic voltages and wall thickness, pseudo infarct patterns, carpal tunnel syndrome, progressive troponin elevation, and apical sparing on strain imaging provide important early diagnostic clues. These features, together with emerging scoring tools, help identify patients at increased risk. In addition, bone scintigraphy has transformed the diagnostic pathway by enabling noninvasive confirmation of ATTR-CM in the absence of monoclonal protein. As disease-modifying agents such as tafamidis, acoramidis, and vutrisiran become widely available, early recognition is increasingly essential. This review synthesizes epidemiologic data on the prevalence of ATTR-CM among HFpEF cohorts, highlights key diagnostic pitfalls, and outlines practical strategies to facilitate timely detection. The aim is to support clinicians managing HFpEF by proposing a pragmatic, red-flag based screening framework that reduces missed diagnoses and enables appropriate initiation of disease-modifying therapy.

396

项与氯苯唑酸相关的新闻（医药）

2026-05-13

·LONGPORT

BridgeBio Pharma 宣传 Attruby 的重磅药物路径，以及三个潜在的管线发布

BridgeBio Pharma 的高管在美银健康会议上对其产品 Attruby 的商业前景表示信心。他们预计将有三款潜在产品从其后期管线中推出，预计 Attruby 在美国的峰值销售额可达到约 40 亿美元。公司还强调了将 Attruby 定位为一线治疗的重点，并讨论了正在进行的研究，以使其与竞争对手区分开来。此外，BridgeBio 预计将在未来几个月推出 BBP-418、encaleret 和 infigratinib，合计峰值年度销售潜力超过 80 亿美元BridgeBio 动荡的一周让生物科技股受到关注 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 的高管在拉斯维加斯的美银健康会议上重申了对 Attruby 商业前景的信心，并概述了公司晚期管线中三个潜在近期产品发布的预期。获取 BridgeBio Pharma 的提醒： BridgeBio 的首席财务官兼总裁 Tom Trimarchi 表示，公司成立于十多年前，专注于为患者提供药物，同时关注净现值和资本成本。他表示，BridgeBio 目前有三款获批产品，包括他所描述的公司主要商业产品 Attruby。 Trimarchi 表示，BridgeBio 最近报告了美国 Attruby 第一季度收入为 1.806 亿美元，他表示这在美国年化约为 7.2 亿美元。他说，该产品 “显然有望在今年全球突破重磅药物的地位。” BridgeBio 重申 Attruby 峰值销售预期 BridgeBio 管理层重申，Attruby 在美国的峰值销售可能达到约 40 亿美元。高管表示，该估计基于 ATTR-CM 市场的增长，他们将其描述为一个潜在的 150 亿到 200 亿美元的机会，以及预计在峰值时治疗初始患者的市场份额为 30% 到 40%。管理层表示，Attruby 在治疗初始患者中已经拥有超过 25% 的市场份额。Trimarchi 表示，公司仍然专注于将 Attruby 定位为一线治疗选择，并继续在一线治疗环境中看到市场份额的增长，同时更广泛的市场也在扩大。 BridgeBio 的高管还讨论了来自稳定剂和沉默剂的竞争。管理层表示，医生对稳定剂的偏好可能受到疗效、安全性和便利性的驱动，并指出 Attruby 是一种口服治疗。高管表示，医生对稳定剂的安全性特征非常熟悉，口服药物对患者来说比注射更方便。 BridgeBio 还指出，正在进行的研究旨在进一步区分 Attruby，包括血清 TTR 数据、房颤患者的亚组分析以及与肾脏保护和真实世界证据相关的工作。管理层表示，之前披露的数据表明，将患者从 VYNDAMAX 转移到 Attruby 可以增加血清 TTR，并且每增加 1 mg/dL 的血清 TTR 与全因死亡率约 5% 的降低相关。发布动态与竞争问题 Trimarchi 表示，公司 30 天的免费药物计划在发布初期造成了需求与收入之间的时间问题，因为第一份付费处方可能会延迟一个月。他表示，随着新开处方在总量中所占比例变小，对季度业绩的影响变得不那么显著。管理层还回应了投资者对潜在仿制稳定剂影响的担忧。高管表示，他们并不认为这一类别受到高度管理，并认为 Attruby 的差异化帮助其在已有产品的市场中获得了新患者的市场份额。他们还引用了前列腺癌和肿瘤学中的类比，指出第二个上市的差异化药物在首个上市的 Part D 产品上市后并未出现重大销售中断，尽管增长率可能会放缓。 BridgeBio 的高管表示，他们不将公司的临床前去除剂项目纳入 Attruby 的峰值销售估计中。管理层表示，该项目可能与稳定剂产生协同作用，因为稳定剂旨在防止有毒单体的形成，而去除剂则旨在清除沉积的有毒单体。公司表示，该项目可能在明年或 2028 年初进入临床试验。管线包括三个潜在发布 Trimarchi 表示，BridgeBio 有一条后期三期产品管线，并预计在未来几个月内有三个发布。他确定的项目包括用于肢带肌肉萎缩症 2I 型的 BBP-418、用于 ADH1 和慢性甲状旁腺功能减退症的 encaleret，以及用于软骨发育不良和低软骨发育不良的 infigratinib。他表示，BridgeBio 预计 Attruby 和接下来的三款产品的去风险峰值年销售额超过 80 亿美元。对于 BBP-418，Trimarchi 表示，BridgeBio 估计美国和欧洲约有 7000 名患者，以及日本约 2000 名可行动患者。他表示，公司专注于提高意识并鼓励基因检测，以便患者在药物获批后能够获得治疗。 Trimarchi 表示，肢带肌肉萎缩症 2I 型的三期研究在每个评估的终点上都显示出统计学意义，包括北星测试、步态相关终点和生物标志物等功能终点。他表示，如果获批，医生不太可能等待更长期的数据，因为数据集 “非常有说服力”。 Encaleret 的 NDA 已提交用于 ADH1 BridgeBio 管理层表示，公司已提交了用于 ADH1 的 encaleret 的 NDA。高管表示，他们对 ADH1 的十亿美元峰值销售估计充满信心，基于流行病学研究和预期定价。管理层表示，BridgeBio 通过索赔分析识别了近 2000 名患者，并正在使用筛查、赞助的基因检测、机器学习和家庭事件检测来识别更多患者。管理层表示，encaleret 的数据表明超过四分之三的患者疾病得到了正常化。高管表示，ADH1 的定价假设将反映出高未满足需求和数据的强度。他们还强调，讨论的十亿美元估计适用于 ADH1，并不包括慢性甲状旁腺功能减退症的机会。在慢性甲状旁腺功能减退症中，管理层表示，encaleret 的口服给药方式及其潜在的血液和尿液钙水平正常化能力可能支持其高价位，但高管们表示，公司将在做出更广泛适应症的定价决策之前，首先评估数据。 Infigratinib 和商业执行 Trimarchi 还讨论了用于侏儒症的 infigratinib，表示其吸引力基于疗效、便利性和安全性。他表示，该产品在年化身高增长率上显示出领先类别的效果，并且在该领域首次显示出统计学上显著的比例效应。他提到，口服选项对那些可能需要多年每日或每周注射的儿童来说可能具有重要意义。当被问及 BridgeBio 如何在保持执行力的同时管理三项不重叠的产品发布时，Trimarchi 提到公司的商业领导力，并表示 BridgeBio 可以利用共享基础设施，如市场准入和中心服务。他表示，每个资产也受益于与处方医生、患者和倡导社区的专门关系，而剩余的工作涉及为每个产品建立相对较小的销售团队和现场医学团队。关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司于 2015 年由 Neil Kumar 创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。 BridgeBio 的产品线包括多种治疗方式，包括小分子、生物制剂和基因疗法。此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。你现在应该投资 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 吗？在考虑 BridgeBio Pharma 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛市场注意到之前立即购买……而 BridgeBio Pharma 并不在名单上。虽然 BridgeBio Pharma 目前在分析师中获得了适度买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。在这里查看这五只股票 BridgeBio 动荡的一周让生物科技股受到关注 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 的高管在拉斯维加斯的美银健康会议上重申了对 Attruby 商业前景的信心，并概述了公司晚期管线中三个潜在近期产品发布的预期。获取 BridgeBio Pharma 的提醒： BridgeBio 的首席财务官兼总裁 Tom Trimarchi 表示，公司成立于十多年前，专注于为患者提供药物，同时关注净现值和资本成本。他表示，BridgeBio 目前有三款获批产品，包括他所描述的公司主要商业产品 Attruby。 Trimarchi 表示，BridgeBio 最近报告了美国 Attruby 第一季度收入为 1.806 亿美元，他表示这在美国年化约为 7.2 亿美元。他说，该产品 “显然有望在今年全球突破重磅药物的地位。” BridgeBio 重申 Attruby 峰值销售预期 BridgeBio 管理层重申，Attruby 在美国的峰值销售可能达到约 40 亿美元。高管表示，该估计基于 ATTR-CM 市场的增长，他们将其描述为一个潜在的 150 亿到 200 亿美元的机会，以及预计在峰值时治疗初始患者的市场份额为 30% 到 40%。管理层表示，Attruby 在治疗初始患者中已经拥有超过 25% 的市场份额。Trimarchi 表示，公司仍然专注于将 Attruby 定位为一线治疗选择，并继续在一线治疗环境中看到市场份额的增长，同时更广泛的市场也在扩大。 BridgeBio 的高管还讨论了来自稳定剂和沉默剂的竞争。管理层表示，医生对稳定剂的偏好可能受到疗效、安全性和便利性的驱动，并指出 Attruby 是一种口服治疗。高管表示，医生对稳定剂的安全性特征非常熟悉，口服药物对患者来说比注射更方便。 BridgeBio 还指出，正在进行的研究旨在进一步区分 Attruby，包括血清 TTR 数据、房颤患者的亚组分析以及与肾脏保护和真实世界证据相关的工作。管理层表示，之前披露的数据表明，将患者从 VYNDAMAX 转移到 Attruby 可以增加血清 TTR，并且每增加 1 mg/dL 的血清 TTR 与全因死亡率约 5% 的降低相关。发布动态与竞争问题 Trimarchi 表示，公司 30 天的免费药物计划在发布初期造成了需求与收入之间的时间问题，因为第一份付费处方可能会延迟一个月。他表示，随着新开处方在总量中所占比例变小，对季度业绩的影响变得不那么显著。管理层还回应了投资者对潜在仿制稳定剂影响的担忧。高管表示，他们并不认为这一类别受到高度管理，并认为 Attruby 的差异化帮助其在已有产品的市场中获得了新患者的市场份额。他们还引用了前列腺癌和肿瘤学中的类比，指出第二个上市的差异化药物在首个上市的 Part D 产品上市后并未出现重大销售中断，尽管增长率可能会放缓。 BridgeBio 的高管表示，他们不将公司的临床前去除剂项目纳入 Attruby 的峰值销售估计中。管理层表示，该项目可能与稳定剂产生协同作用，因为稳定剂旨在防止有毒单体的形成，而去除剂则旨在清除沉积的有毒单体。公司表示，该项目可能在明年或 2028 年初进入临床试验。管线包括三个潜在发布 Trimarchi 表示，BridgeBio 有一条后期三期产品管线，并预计在未来几个月内有三个发布。他确定的项目包括用于肢带肌肉萎缩症 2I 型的 BBP-418、用于 ADH1 和慢性甲状旁腺功能减退症的 encaleret，以及用于软骨发育不良和低软骨发育不良的 infigratinib。他表示，BridgeBio 预计 Attruby 和接下来的三款产品的去风险峰值年销售额超过 80 亿美元。对于 BBP-418，Trimarchi 表示，BridgeBio 估计美国和欧洲约有 7000 名患者，以及日本约 2000 名可行动患者。他表示，公司专注于提高意识并鼓励基因检测，以便患者在药物获批后能够获得治疗。 Trimarchi 表示，肢带肌肉萎缩症 2I 型的三期研究在每个评估的终点上都显示出统计学意义，包括北星测试、步态相关终点和生物标志物等功能终点。他表示，如果获批，医生不太可能等待更长期的数据，因为数据集 “非常有说服力”。 Encaleret 的 NDA 已提交用于 ADH1 BridgeBio 管理层表示，公司已提交了用于 ADH1 的 encaleret 的 NDA。高管表示，他们对 ADH1 的十亿美元峰值销售估计充满信心，基于流行病学研究和预期定价。管理层表示，BridgeBio 通过索赔分析识别了近 2000 名患者，并正在使用筛查、赞助的基因检测、机器学习和家庭事件检测来识别更多患者。管理层表示，encaleret 的数据表明超过四分之三的患者疾病得到了正常化。高管表示，ADH1 的定价假设将反映出高未满足需求和数据的强度。他们还强调，讨论的十亿美元估计适用于 ADH1，并不包括慢性甲状旁腺功能减退症的机会。在慢性甲状旁腺功能减退症中，管理层表示，encaleret 的口服给药方式及其潜在的血液和尿液钙水平正常化能力可能支持其高价位，但高管们表示，公司将在做出更广泛适应症的定价决策之前，首先评估数据。 Infigratinib 和商业执行 Trimarchi 还讨论了用于侏儒症的 infigratinib，表示其吸引力基于疗效、便利性和安全性。他表示，该产品在年化身高增长率上显示出领先类别的效果，并且在该领域首次显示出统计学上显著的比例效应。他提到，口服选项对那些可能需要多年每日或每周注射的儿童来说可能具有重要意义。当被问及 BridgeBio 如何在保持执行力的同时管理三项不重叠的产品发布时，Trimarchi 提到公司的商业领导力，并表示 BridgeBio 可以利用共享基础设施，如市场准入和中心服务。他表示，每个资产也受益于与处方医生、患者和倡导社区的专门关系，而剩余的工作涉及为每个产品建立相对较小的销售团队和现场医学团队。关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司于 2015 年由 Neil Kumar 创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。 BridgeBio 的产品线包括多种治疗方式，包括小分子、生物制剂和基因疗法。此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。你现在应该投资 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 吗？在考虑 BridgeBio Pharma 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛市场注意到之前立即购买……而 BridgeBio Pharma 并不在名单上。虽然 BridgeBio Pharma 目前在分析师中获得了适度买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。在这里查看这五只股票

2026-05-13

·adalvo.com

Adalvo advances Tafamidis 61mg towards Day-1 launches across Europe

Adalvo is well positioned for Day-1 launches of their generic Tafamidis 61mg soft gel capsules, supported by strong development and IP strategy. Based on the reference brand Vyndamax, Tafamidis is indicated for Hereditary Transthyretin-Related Amyloidosis Cardiomyopathy (ATTR-CM), a serious and progressive condition in which abnormal protein deposits accumulate in the heart, impairing its function over time. Improvements in clinical awareness mean that patient numbers are rising steadily. As the only approved single-capsule, once-daily oral treatment for ATTR-CM, Tafamidis is one of the world’s most commercially significant rare disease therapies. According to IQVIA, global sales reached $9.04bn in 2025 — up from $3.85bn in 2023, representing growth of more than 130% over two years. Adalvo has been building towards Day-1 launches in key European markets. The CP and DCP submission process has been navigated with precision, reflecting the exceptional quality of its Tafamidis dossier. With a robust IP strategy in place, Adalvo is one of the few pharmaceutical companies with the technical capability and commercial readiness to deliver a partner-ready asset at launch. For partners seeking a first-mover advantage in key European markets, the opportunity is real and the time is nearing. To discuss licensing or partnership opportunities, get in touch with the team today.

生物类似药上市批准并购

2026-05-12

·蒲公英Ouryao

蒲公英国际｜海外药事法规一周要闻(05.05-05.11

过去的一周，美国食品药品监督管理局（FDA）正在内部大规模部署人工智能平台以整合海量数据，并以此为基础探索低风险生产设施的单日检查模式，同时在细胞与基因疗法（CGT）的前沿领域释出了具有弹性的全生命周期合规指南。大西洋彼岸，欧盟通过出台具有法律约束力的实施细则，试图用严格的时间表规范公告机构的评审活动，以彻底消除长期困扰医疗器械行业的审批延宕问题。与此同时，瑞士和英国的监管机构正通过机制创新和引入数字化高管来提速临床试验与审批基建。而在方法论与技术基座层面，国际人用药品注册技术协调会（ICH）的模型引导药物开发（MIDD）准则与国际制药工程协会（ISPE）力推的新一代电子质量管理系统（eQMS），共同为制药企业勾勒出了一幅从研发端到制造端的全链路数智化合规蓝图。美国FDA 全方位推进AI应用与前沿疗法监管灵活性 01 1. 推出全新AI工具HALO以整合内部数据与优化行政流程美国FDA正式宣布推出名为HALO（Harmonized AI and Lifecycle Operation）的全新统一数据平台，并同步发布了其内部AI工具Elsa的4.0升级版本。FDA指出，HALO旨在彻底整合全机构各中心内部超过四十个独立分散的应用程序、提交数据源、系统和门户网站，在保证最高级别数据安全与中心间数据区隔的前提下，实现跨中心的信息聚合与高级别检索。这一整合使得评审员和调查人员能够直接建立工作流并进行数据查询，而无需在每次对话时手动上传大量文档。在具体应用场景上，FDA透露，借助AI工具的支持，FDA在处理每年以百分之二十速度增长的逾一万两千份《信息自由法》（FOIA）请求时，效率已实现了高达百分之八十五的惊人提升。图：FDA官员探讨HALO人工智能数据平台的应用潜力 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-expands-ai-capabilities-and-completes-data-platform-consolidation 2. 启动低风险生产设施的AI辅助单日筛查检查试点为了在有限的监管资源下最大化监督覆盖面，FDA局长Marty Makary宣布了一项极具开创性的低风险设施单日检查试点计划。其核心运作逻辑是利用人工智能工具系统性地评估设施的风险状况，综合考量产品类型、既往检查记录以及运营特征等关键风险指标，从而精准筛选出符合条件的低风险制造设施。 Makary将这一新模式定义为“安全筛查”，并强调如果在这为期一天的基础筛查中发现了任何潜在的质量安全隐患，现场检查人员保留立即延长检查期限的绝对权力。截至目前，FDA已成功对四十六家设施进行了此类单日检查评估，其中绝大多数设施的合规状况良好，最终获得了无需采取行动（NAI）的检查结论。FDA官方声明指出，这种缩短周期、聚焦核心的靶向评估方式使机构能够在不牺牲监管严谨性的前提下捕获关键的合规洞察。该试点将横跨人类食品、动物食品、生物制品、医疗产品及临床研究等多个检查领域。图：FDA局长宣布针对低风险制造设施引入单日合规筛查机制 https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/4161488 3. 发布细胞与基因疗法CMC监管灵活性最终版指南在推动前沿医学创新方面，FDA正式下发了一份立即生效的最终版指南文件，详细阐述了在生物制品许可申请（BLA）阶段，针对细胞与基因疗法（CGT）产品在化学、制造和控制（CMC）环节所能采取的监管灵活性策略。FDA认识到，CGT产品由于自身工艺极度复杂、高度个性化的制造需求、目标患者群体狭小以及极短的产品保质期，往往难以套用传统药物的标准化开发路径。为此，该指南为申办方提供了一系列量身定制的灵活选项，涵盖了适应临床研究不同阶段的现行良好生产规范（CGMP）、基于风险的稳健可比性研究方法以及利用先验知识辅助CMC开发等内容。在工艺验证环节，FDA破例允许申办方建立科学支持的工艺性能确认（PPQ）批次数量模型，甚至在特定条件下，允许在BLA批准后并发放行符合商业放行标准的PPQ批次用于商业用途。此外，在制定商业产品放行标准时，指南允许申办方在科学数据支持下使用少量批次甚至单一代表性批次来建立标准，并鼓励运用产品全生命周期理念，在上市后积累更多制造经验的过程中，与监管机构持续对话以动态调整和拓宽放行可接受标准，从而有效应对复杂生物工艺中不可避免的正常变异性。图：FDA出台最新版细胞与基因疗法CMC合规指南 https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2026/5/fda-finalizes-guidance-on-cmc-flexibilities-for-cell-and-gene-therapies 欧洲出台医疗器械公告机构合格评定实施条例 02 当美国FDA正通过整合AI数据资源与前瞻性的灵活性政策重塑其庞大的审批与监督网络时，欧洲层面的核心监管机构也没有停下脚步。 1. 针对重磅GLP-1受体激动剂等药物发布生物等效性指南文件在仿制药监管政策跟进方面，欧洲药品管理局（EMA）针对多款在市场上极具影响力的重磅原研药物发布了产品特定的生物等效性（BE）评估指南意见草案。其中包括针对由诺和诺德（Novo Nordisk）以商品名Saxenda和Victoza销售的知名GLP-1受体激动剂——利拉鲁肽（Liraglutide）预充式注射笔，以及由辉瑞（Pfizer）开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的他法替斯（Tafamidis）软胶囊剂型。这批高度具体的临床评价参数指南，详细规定了后续仿制药企在证明自身产品与原研药在吸收速率和程度等关键药代动力学指标上具有等效性时，所需设计的试验模型和可接受的统计学边界。这为未来高质量仿制产品加速进入欧洲医药系统、缓解医保支付压力提供了清晰而严格的审评标准基准。图：EMA就热门减肥与罕见病药物明确仿制药生物等效要求 https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/liraglutide-6-mg-ml-solution-injection-prefilled-pen-product-specific-bioequivalence-guidance_en.pdf 2. 统一公告机构的医疗器械合格评定时间表与流程为了从根本上缓解医疗器械（MDR）与体外诊断医疗器械（IVDR）法规过渡期间面临的认证拥堵危机，欧盟委员会于本周二正式公布了一项具有里程碑意义的实施条例，全面界定了公告机构（Notified Bodies）在执行合格评定活动时的统一质量管理体系与程序规范。该条例最核心的变革在于对长久以来各方“解释不一”的审评周期设定了强制性的法定时限。根据新规，公告机构在收到制造商完整的认证申请后，必须在三十天内完成初始评审；对于质量管理体系的现场审计，必须在启动审计后的一百二十天内彻底完成；而针对每个独立器械的技术文件评估，公告机构则必须在进入验证流程后的九十天内给出结论。更关键的是，在所有最终评审环节结束后，公告机构仅有二十天的时间来做出是否签发证书的最终决议。图：欧盟委员会正式确立医疗器械公告机构评审法定时限 https://eur-lex.europa.eu/eli/reg_impl/2026/977/oj 3. 瑞士：启动临床试验申请加速评估联合试点为了进一步巩固瑞士在全球医药创新研发领域的竞争优势，瑞士研究伦理委员会协会（Swissethics）宣布正式启动一项旨在大幅缩短药品临床试验申请审批周期的快速通道试点项目。该项目深度衔接了瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）于去年推出的同类加速评审机制。根据全新的协同流程，凡是针对解决极高未满足医疗需求的研究，或是涉及已被Swissmedic在先前临床试验中评审并授权的试验用药品的申请，申办方只需获取Swissmedic的书面确认函，即可在向地方或相关伦理委员会提交初始申请时激活这一极速审批通道。图：瑞士跨部门联动推行临床试验极速审评机制 https://swissethics.ch/en/news/2026/04/30/fast-track-project-to-expedite-the-processing-of-applications-for-clinical-trials-pilot-phase-to-start-on-may-1st-2026 欧洲药典EDQM 规范药品的远程与在线供应 03 确立欧洲范围内的药品远程与在线供应最佳实践框架面对席卷全球的数字化医疗服务浪潮，由欧洲药品质量管理局（EDQM）牵头协调的一项关于规范药品远程及在线供应最佳实践的法律文书，在本周正式获得了欧洲委员会的审议通过。这一具有广泛区域影响力的政策框架，其核心宗旨是在拥抱数字技术以提升处方药和非处方药获取便捷性的同时，坚守产品质量与患者安全的底线。该框架对药品供应链的云端化进行了极其详尽的约束，涵盖了从患者用药需求的精准识别、药物在线分发、直至后续健康随访与上市后警戒的全链路药事服务闭环。 EDQM特别强调，各国卫生主管部门不仅必须建立并持续维护授权允许在线销售与远程配送的医药产品官方白名单，还应强制要求在线医疗平台和远程药品分销商采取有效技术手段，积极支持和引导患者深度参与到疑似不良反应的药物警戒报告体系之中，从而在虚拟供应链中重塑安全监控网络。图：欧洲委员会出台法律框架规范线上药品处方与分销服务 https://www.edqm.eu/en/-/new-council-of-europe-recommendation-sets-standards-for-remote-and-online-medicine-provision 英国MHRA 任命数字化高管以推进平台现代化 04 为应对日益复杂的数据科学与智能监管挑战，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）本周宣布了一项关键的高管任命，由前美国疾病控制与预防中心（CDC）首席信息官Jason Bonander正式出任该局的首席数字和技术官。作为拥有深厚跨国公共卫生信息学背景的顶尖专家，Bonander的加盟被视为MHRA加速数字化转型的核心布局。他将全面接管并主导该机构底层服务组合与数字化平台的现代化升级战略。MHRA高层寄希望于通过这一轮深度数字基建重构，彻底扫清脱欧后遗留的系统协作障碍，打造出一个能够支持海量数据实时交互、运行更为高效透明的下一代监管服务中枢，以巩固英国在全球创新药械首发审批竞争中的技术底座优势。图：MHRA引入原美国CDC高管以引领英国药品监管系统数字化转型 https://www.gov.uk/government/news/mhra-hires-top-global-tech-talent-to-transform-systems-behind-regulation-of-medicines-and-medical-devices 国际ICH 推动模型引导的药物开发培训 05 在全球新药研发领域，国际人用药品注册技术协调会（ICH）于本周正式发布了配套其最新指南ICH M15（《模型引导的药物开发一般原则》）的官方培训模块。M15指南已于今年一月正式定稿发布，其核心价值在于全球范围内统一了将复杂数学与统计学模型应用于药物开发决策全过程（即MIDD）的期望标准与科学评估框架，涵盖了文档标准规范、用于分析的高质量数据要求、模型稳健性评估以及具体场景应用等诸多关键维度。为了确保全球监管人员和行业界科学家能够准确无误地理解和落实这一极具技术门槛的新标准，负责该指南起草的M15专家工作组精心设计了这一配套培训模块。图：ICH发布针对模型引导的新药研发评估培训模块 https://www.ich.org/news/training-module-issued-ich-guideline-m15-model-informed-drug-development 美国ISPE 倡导新一代电子质量管理系统落地 06 在行业实操一线，国际制药工程协会（ISPE）刊文，探讨新一代电子质量管理系统（eQMS）。文章指出，传统的质量管理体系主要建立在纸质文书和碎片化的孤立数字工具之上，这种长期局限于满足最低基线监管要求的“被动防御”模式，已然无法适应当前高度全球化运营以及实时决策的极限业务需求。在人工智能、云计算和物联网（IoT）等多重颠覆性技术的交汇赋能下，新一代eQMS正在重塑受严格监管环境的底层逻辑。现代eQMS不仅能够依靠云架构实现跨国多站点流程的无缝统一，更可以通过嵌入AI与机器学习算法，精准实现偏差趋势的超前预警、质量事件的自动智能分级以及预防措施（CAPA）的基于风险排序。更为前沿的是，借助物联网设备的实时环境监控与数字孪生（Digital Twins）技术建立的虚拟制造镜像，企业现在可以在变更落地前通过模拟推演彻底锁定潜在合规风险。然而，ISPE同时警告行业，在部署此类复杂的战略级平台时，企业将不可避免地遭遇遗留孤岛系统整合、数据一致性维护以及企业文化深层变革等严峻挑战。监管当局当前的关注焦点也正从系统技术层面转移至企业如何对这类高阶算法工具实施基于风险的验证（如遵循GAMP 5指南）与治理。那些仅仅将eQMS视作IT功能替代，而非依托其重塑组织质量文化的制药企业，将错失从“事后追责”向“预测性质量防线”跨越的历史性机遇。图：ISPE指出AI与物联网技术正推动制药质量管理系统的根本范式转变 https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/next-generation-electronic-quality-management-systems-eqms 结语综合过去一周的全球药事动态，监管政策的演进方向与前沿行业实践正形成高度的协同与共振。在监管端，美国FDA通过落地多中心AI平台HALO以及启动单日检查试点，显著强化了自身数据吞吐与靶向合规筛查的能力；欧盟委员会则通过颁布具有法律约束力的实施细则，辅以瑞士机构针对审评通道的提速改革，致力于为区域内的医疗产品提供更加可预期、更具时效性的市场准入环境。在应对区域与全球挑战方面，无论是FDA针对细胞与基因等先进疗法生命周期的灵活指引，还是EDQM对在线远程分发药品的跨国网络化治理，均显示出监管框架对供应链变革与产品复杂性的深刻适应。 END 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。系列文章推荐阅读蒲公英《新药法条例89条逐条解读》系列文章 FDA警告信解读系列文章生物制药行业年度总结类文章新版药典解读系列文章近期活动推荐：线上活动： 5月15日筑牢细胞培养隐形防线！防污染设计如何源头守住洁净度 5月19日原料药技术转移工艺信息传递与交接确认 5月26日【智药必修系列】药企落地MES要点解析 5月27日 FDA警告信：生物药研发至商业化线下活动： 5月27-28日南通UpstreamClub培养基专场: 解锁创新技术, 筑牢合规防线 5月29日苏州生物制药CMC落地与药典合规解析

100 项与氯苯唑酸相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	美国	FoldRx Pharmaceuticals LLC	2019-05-03
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	日本	Pfizer Japan, Inc.	2019-03-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
家族性淀粉样神经病	临床3期	日本	Pfizer Inc.	2011-11-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	阿根廷	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	巴西	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	法国	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	德国	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	意大利	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	葡萄牙	Pfizer Inc.	2009-08-05
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	瑞典	Pfizer Inc.	2009-08-05
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2009-08-05

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01994889 \| NCT02791230 (ATTR-ACT, Pubmed \| Eur J Heart Fail)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 National Amyloidosis Centre (NAC) stage	353	Tafamidis 80 mg	簾憲壓窪膚網範鏇範膚(膚衊積選衊網顧餘簾網) = 觸網糧齋憲鹹獵範憲遞窪願繭廠顧鹽獵願顧壓 (願構繭壓構淵憲襯醖積 ) 更多	积极	2025-12-01
				Placebo	簾憲壓窪膚網範鏇範膚(膚衊積選衊網顧餘簾網) = 築繭窪鏇衊壓蓋壓積廠窪願繭廠顧鹽獵願顧壓 (願構繭壓構淵憲襯醖積 ) 更多
NCT02791230 (NP30149, Pubmed \| JACC Adv)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	1,476	Tafamidis free acid 61 mg	鏇遞壓願壓範築餘製膚(鹹鏇夢蓋選遞遞艱鏇糧) = 壓繭構鏇獵遞襯鏇窪淵鑰獵積夢壓糧蓋鬱憲製 (憲鹹鹹積齋觸鏇醖衊選 ) 更多	积极	2025-10-01
NCT02791230 (ATTR-ACT \| NP30149, CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	1,733	Tafamidis (Cohort A: Tafamidis (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study))	膚製構襯齋壓夢窪遞繭(獵鑰餘願糧膚積築積簾) = 鬱願鬱餘鹹夢鑰願餘醖觸網顧壓築窪繭觸觸製 (鬱鏇製鏇築鹽遞積蓋艱, 餘鑰鑰鏇窪壓膚鹽製廠 ~ 鹽構醖夢蓋鹹鑰齋艱簾) 更多	-	2025-02-03
				Tafamidis+Placebo (Cohort A: Placebo (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study))	膚製構襯齋壓夢窪遞繭(獵鑰餘願糧膚積築積簾) = 製蓋積廠顧窪糧製範願觸網顧壓築窪繭觸觸製 (鬱鏇製鏇築鹽遞積蓋艱, 憲淵鬱積糧蓋築築壓鑰 ~ 獵蓋築膚願齋簾襯糧簾) 更多
NCT04814186 (CTgov)	临床4期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	53	tafamidis	壓夢繭願廠顧製鬱繭夢 = 觸艱願鹹餘積積醖襯壓鏇製築遞鏇獵觸範構構 (憲選築糧齋夢鹹夢齋範, 顧膚簾網廠範壓簾齋醖 ~ 製鬱餘遞膚繭簾鑰鏇餘) 更多	-	2024-12-18
NCT01994889 \| NCT02791230 (ATTR-ACT, ESC2024)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 NT-proBNP \| eGFR	350	Tafamidis 80 mg	窪顧鹹範顧餘衊範範積(簾壓廠鹽淵淵範餘齋醖) = 憲夢獵餘衊齋繭廠廠構壓鬱遞製範遞醖鏇鏇選 (餘構觸遞憲襯齋鹽醖齋 ) 更多	积极	2024-09-01
				Placebo	窪顧鹹範顧餘衊範範積(簾壓廠鹽淵淵範餘齋醖) = 選夢積簾鬱廠窪衊壓衊壓鬱遞製範遞醖鏇鏇選 (餘構觸遞憲襯齋鹽醖齋 ) 更多
NCT01994889 \| NCT02791230 (ATTR-ACT, Pubmed \| Eur J Heart Fail)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	-	Tafamidis 80 mg meglumine or 61 mg free acid	選淵蓋齋鬱顧鑰窪鹽鬱(製糧蓋餘糧鹹製衊觸憲): P-Value = < 0.001	积极	2024-09-01
				Placebo
ESC2024	N/A	老年性心脏淀粉样变性	-	Tafamidis	願積製製構繭積鹹憲窪(艱構餘遞餘觸願夢鏇鏇) = 鹽鏇網憲憲鏇鑰衊簾餘繭遞糧夢顧顧蓋夢選鬱 (廠築鹽築淵膚製獵艱鬱 ) 更多	-	2024-08-31
				Placebo	願積製製構繭積鹹憲窪(艱構餘遞餘觸願夢鏇鏇) = 廠築顧鏇鏇製積觸鹹製繭遞糧夢顧顧蓋夢選鬱 (廠築鹽築淵膚製獵艱鬱 ) 更多
ESC2024	N/A	老年性心脏淀粉样变性	710	Tafamidis treatment	蓋構廠鹹積窪鏇壓窪鹹(觸構艱壓夢窪鹽壓鏇衊) = 繭範鑰築遞鹽築鏇遞網鹽選繭製糧壓壓選積鑰 (淵窪齋築遞淵築醖齋鹽 )	积极	2024-08-30
				No Tafamidis treatment	蓋構廠鹹積窪鏇壓窪鹹(觸構艱壓夢窪鹽壓鏇衊) = 願齋製願鏇鹽鹹顧夢築鹽選繭製糧壓壓選積鑰 (淵窪齋築遞淵築醖齋鹽 )
NCT02791230 (ATTR-ACT, ESC2024)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	1,481	Tafamidis free acid 61 mg	醖憲襯齋壓醖顧襯網夢(選襯繭鬱積襯選築膚窪) = 鬱範齋顧衊願鏇鏇淵鹽顧襯簾獵窪網壓窪築廠 (網積鏇蓋鏇繭襯窪廠製, 0.6) 更多	积极	2024-08-30
ESC2024	N/A	老年性心脏淀粉样变性	-	tafamidis (Females)	鬱積襯膚齋願壓積鏇製(齋鹽範餘醖襯積艱積鏇) = 壓淵艱蓋鹽襯獵範廠鹹夢鹹襯夢壓網簾艱鑰襯 (簾衊廠廠廠構網鏇餘鏇 ) 更多	-	2024-05-12
				tafamidis (Males)	鬱積襯膚齋願壓積鏇製(齋鹽範餘醖襯積艱積鏇) = 壓壓鹹選網壓鏇選夢鹽夢鹹襯夢壓網簾艱鑰襯 (簾衊廠廠廠構網鏇餘鏇 ) 更多