Tafamidis

Protego Biopharma 宣布完成超额认购的1.3亿美元B轮融资，由诺华风险基金和Forbion领投，Omega Funds、Droia Ventures等新投资方参与，原有投资者如Vida Ventures、MPM BioImpact等继续支持。 本轮资金将用于推进其核心候选药物PROT-001进入治疗AL淀粉样变性的关键性临床试验。该病为一种罕见的致命性蛋白错误折叠疾病，主要损害心脏等器官。PROT-001通过独特的小分子药理伴侣机制，稳定免疫球蛋白轻链，从根源阻断淀粉样蛋白沉积，代表着一种潜在的疾病修正型疗法。 此轮融资反映出资本市场对其差异化科学策略及其广阔适应症前景的高度认可。 有问题，问星光智能体！ 人类基地：AI狂欢的代价：科技巨头用小镇居民的水电和健康，浇灌他们的“新现金作物” 投资亮点 一、全球顶级资本阵容，彰显市场认可度高 本轮融资由诺华风险基金（Novartis Venture Fund）和Forbion 领投，吸引了多个新晋投资机构（如Omega Funds、Droia Ventures、Digitalis Ventures 等）加入，同时原有投资方Vida Ventures、MPM BioImpact、Lightspeed 等继续跟投，显示出老股东的坚定信心和新资本的高度认可。 二、针对未被满足的高价值疾病领域 公司核心产品PROT-001 用于治疗AL 淀粉样变性（AL Amyloidosis），这是一种罕见但致命性极高的蛋白质错误折叠疾病，尤其对心脏损伤显著。目前临床治疗选择有限，市场对首款疾病修正型疗法（Disease-Modifying Therapy）存在巨大需求，临床和商业价值显著。 三、科学机制创新，具备平台化潜力 Protego的疗法机制基于蛋白质折叠重编程与药理伴侣（Pharmacological Chaperone）机制，通过小分子引导蛋白质正确折叠，从源头阻断病理过程。这一方法不仅可应用于AL 淀粉样变性，也有望扩展至其他多种蛋白质错误折叠相关疾病，如帕金森、阿尔茨海默等，具备平台型技术扩展性。 四、临床进展明确，融资用途聚焦 融资将直接用于PROT-001 的关键性临床试验（Pivotal Trial），明确的资金用途及推进时间表降低研发不确定性，增强投资信心。 五、管理团队经验丰富，资本高度参与 执行主席Ed Hurwitz 与来自Vida Ventures 的Chris Weyrer 博士积极参与战略制定与融资，显示出投资人深度参与企业治理，为项目执行力与资本协同奠定基础。 Protego的价值分析 一、产品优势（Product Strengths） Protego Biopharma专注于蛋白质错误折叠疾病（Protein Misfolding Diseases）的创新药物研发，其核心候选产品PROT-001 针对AL 淀粉样变性（AL Amyloidosis），具备“全球首创”（first-in-class）潜力。产品以小分子药物为基础，直击疾病根因，有望成为首个疾病修正型疗法，突破当前治疗只能缓解症状的局限。 二、技术优势（Technological Edge） Protego的技术核心在于其基于药理伴侣（pharmacological chaperones）机制的蛋白质折叠重编程平台。其小分子药物被设计为细胞内“引导者”，帮助蛋白正确折叠，防止异常聚集形成淀粉样蛋白。这种机制具有高度精准性、可控性与靶向性，区别于传统抗体或酶替代疗法，治疗维度更深入。 三、平台优势（Platform Potential） 虽然当前核心聚焦于AL 淀粉样变性，但其蛋白折叠机制平台具备极强疾病适应性扩展性，有望覆盖包括神经退行性疾病（如帕金森、阿尔茨海默症）在内的一系列蛋白质折叠相关疾病，具备打造产品管线矩阵（pipeline portfolio）的长期潜力。 四、服务与患者价值（Service & Clinical Value） 尽管公司暂未商业化，Protego 的临床开发服务以患者需求为导向，致力于解决目前无有效疗法或疗效有限的疾病领域，体现出高医疗价值。其产品定位清晰：从疾病根本发病机制出发，改善长期生存与生活质量。 五、商业模式（Business Model） Protego的商业模式以“技术驱动+ 临床进展拉动+ 高端资本支持”为核心，采取典型的Biotech模式：前期以研发为主，依赖风险资本融资；后期通过与大型药企战略合作、授权交易、上市销售等方式实现商业变现。 六、医疗价值（Medical Impact） 蛋白质错误折叠相关疾病普遍为慢性、高致死率、治疗手段缺乏的重大疾病，如AL淀粉样变性目前缺乏根治手段，预后差。Protego 的疗法若验证成功，将大幅提升患者生存期和生活质量，具有突破性临床价值和孤儿药市场优势。 七、未来前景（Future Outlook） 临床方面：PROT-001即将进入关键性试验，若成功，有望率先在AL 领域商业化； 技术方面：平台可复制拓展至多个适应症，拥有丰富管线潜力； 资本方面：获得多家顶级投资机构持续加持； 行业趋势：蛋白质稳态干预（proteostasis）正在成为新兴热点，Protego处于前沿。  靶向蛋白质错误折叠疾病 一、核心科学理念：靶向蛋白质错误折叠疾病的药物发现 背景：蛋白质错误折叠是多种慢性退行性疾病的根本原因 蛋白质是生命活动的“分子引擎”，其功能高度依赖于正确的三维结构。一旦折叠出错，就可能引发两类严重后果： 1、功能丧失（Loss of function）：导致关键生理活动受阻； 2、获得毒性功能（Gain of toxic function）：例如形成淀粉样蛋白沉积，对器官造成伤害。 这类疾病包括但不限于： 系统性淀粉样变性（如AL 和ATTR 型） 神经退行性疾病（阿尔茨海默、帕金森） 遗传性蛋白错折疾病（如某些视网膜病、肌病、肾病等） 二、科技路径详解 1、靶点选择（Target Selection） Protego运用多种高维数据手段，确保靶点科学合理、具备临床转化潜力： 单基因疾病（Monogenic）证据 通路级别的遗传学关联 临床病理机制分析 生物信息学与深层生物学整合 →目标精准聚焦未满足的高临床价值疾病 2、药物发现（Drug Discovery） 公司以药理伴侣（pharmacological chaperones）为药物模式，这些小分子药物可： 与错误折叠蛋白直接结合 稳定其结构，防止错误聚集 恢复其正常功能或阻止其毒性 此路径不同于传统“清除沉积物”的方式，而是从源头修复蛋白折叠，具备疾病修正潜力（disease-modifying potential）。 该策略曾成功用于Tafamidis（辉瑞）治疗TTR淀粉样变性，而Protego团队正是该机制的奠基人之一（Jeffery Kelly 博士）。 3、转化研究（Translational Research） 公司高度重视从实验室走向临床的桥接，建立： 敏感、特异的生物标志物体系（biomarkers） 早期患者识别机制 靶点结合和疗效的实时监测手段 这有助于提高试验效率，降低失败风险，实现精准医疗（precision medicine）。 三、科学机制基础：蛋白质稳态（Proteostasis） 蛋白质的稳定状态需要多个过程共同协调： 合成（Synthesis） 折叠（Folding） 运输（Trafficking） 降解（Degradation） 细胞拥有一套复杂的“质量控制网络”（Protein Quality Control System），维持蛋白质稳态。而Protego的药物正是“嵌入”这一网络中，以纠正机制失衡，恢复生理状态。 Protego的Pipeline 一、产品管线（Pipeline）分析 Protego Biopharma目前聚焦于基于蛋白质折叠重编程（protein folding reprogramming）的小分子疗法，专注于开发first-in-class（全球首创）药物。其核心策略是采用药理伴侣（pharmacological chaperones）机制，用于多种蛋白质错误折叠引起的严重疾病。 1、已知重点项目： PROT-001：用于治疗AL 淀粉样变性（AL Amyloidosis），已进入临床开发后期，准备开展关键性（Pivotal）临床试验。 2、潜在适应症扩展领域： 疾病类型 疾病示例 特点/机会点 肌病（Myopathy） 遗传性肌肉蛋白错折病等 罕见病，潜在孤儿药市场 心肌病（Cardiomyopathy） ATTR 淀粉样变性等 有成熟市场参考（Tafamidis） 中风（Stroke） 蛋白聚集引起的血管损伤性脑卒中 新兴研究方向 肾病（Renal disease） 轻链型淀粉样变性、蛋白沉积性肾病 高致残率，缺乏根本疗法 视网膜病变（Retinal diseases） 例如错折蛋白相关的视网膜变性 符合基因靶点策略 离子通道病（Channelopathies） 离子通道结构异常引起的神经肌肉病等 小分子靶点明确，潜力大 各类退行性疾病（Degenerative diseases） 包括帕金森、阿尔茨海默等 高发病率+机制高度相关 二、管线战略特点 1、靶向单基因或明确机制疾病 管线设计优先考虑具备遗传机制明确的蛋白质错折疾病，便于早期筛查与靶向开发，符合精准医疗（Precision Medicine）趋势。 2、从“Tafamidis成功经验”中延伸 公司联合创始人曾是Tafamidis（全球首个TTR淀粉样变性药物）的发现者，当前平台策略即是在其基础上深化拓展，具备强大的临床转化基因。 3、小分子路径具备可口服、低成本等优势 与抗体或基因疗法相比，小分子更适合慢性、系统性疾病的长期管理，也易于全球推广。 三、平台驱动的产品组合潜力 Protego并非仅为某单一药物而建，而是构建了一个可支持多个项目的药物发现平台，以药理伴侣技术为核心，未来可持续拓展多个适应症。 项目阶段 代表项目 特点 临床后期 PROT-001 聚焦AL 淀粉样变性，全球首创潜力 临床前 多个靶向适应症 包括肌病、视网膜病、心肌病等 欲深入了解更多行业洞察，请扫以下二维码加入社群：                  公司已完成项目 星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）  圆满中秋 | 星际微光七年完成100个咨询项目 咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们： 点击“阅读原文”，看看：”区块链+药物“的套利骗局

Protego Biopharma\'s oversubscribed series B was led by Novartis Venture Fund and Forbion. \n Protego Biopharma is gearing up to bring its amyloid light-chain (AL) amyloidosis prospect into pivotal testing using its new $130 million series B fundraise.The oversubscribed funding round, led by Novartis Venture Fund and Forbion, picked up new support from Omega Funds, Droia Ventures, YK Bioventures and Digitalis Ventures. Existing investors including Vida Ventures, MPM BioImpact, Lightspeed Venture Partners and Scripps Research also pitched in, underscoring “the promise of our science and the urgency of our mission,” Protego’s CEO Brent Warner said in a Monday press release. With the fresh capital, the biotech is positioned to advance lead candidate PROT-001 into pivotal trials, bringing the biotech one step closer to delivering “the first disease-modifying therapy for AL amyloidosis and offering new hope to patients who currently face devastating outcomes,” according to Warner.AL amyloidosis is a rare and potentially fatal condition triggered by abnormal plasma cells that produce excess light chain proteins that misfold, forming fibrils that deposit in various organs and tissues—including the heart. Protego’s strategy to address the condition is rooted in human genetics and “unique pharmacological chaperone mechanism,” it said in the release.By stabilizing immunoglobulin light chains and therefore preventing amyloid buildup, PROT-001 is designed to directly tackle the disease as opposed to managing symptoms, representing what Protego calls a “potential paradigm shift not only for AL amyloidosis, but also for a wide spectrum of protein misfolding disorders with profound unmet needs.”“At Forbion, we invest in bold teams turning breakthrough science into tangible medical and commercial impact, and Protego exemplifies that vision,” Forbion principal Tim Lohoff, Ph.D., commented.San Diego-based Protego was established in 2017 by Jeffery Kelly, Ph.D., Richard Labaudinière, Ph.D., and Xin Jiang, Ph.D. The company attributes its approach in protein misfolding diseases to the work done by Kelly and Labaudinière discovering and developing tafamidis, a transthyretin amyloid cardiomyopathy drug that Pfizer now brands as Vyndaqel after its 2010 acquisition of Kelly and Labaudinière’s FoldRx.Besides AL amyloidosis, Protego is focused on protein misfolding that causes myopathy, cardiomyopathy, stroke, renal disease, retinal diseases, channelopathies and various degenerative diseases, it says. In 2021, investors contributed $51 million in a series A financing round to support the company’s mission. Protego thinks PROT-001 has the promise to succeed in an area where Big Pharmas and biotechs alike have previously stumbled. AstraZeneca’s anti-fibril antibody anselamimab, for one, missed its primary endpoint of all-cause mortality or frequency of cardiovascular hospitalizations in a phase 3 trial over the summer. The results proved a big blow to the program the company considered (PDF) a potential rare disease blockbuster after splashing out $150 million for it in its 2021 Caelum Biosciences buy.  AZ’s flop came after similar failures for Prothena, which revived its AL amyloidosis candidate birtamimab after a 2018 miss that prompted mass layoffs. But, after a phase 3 study that read out in May and found Prothena’s antibody was no better in reducing time to all-cause mortality than placebo, the biotech finally gave up on the program and implemented more layoffs.