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全球十大制药巨头2025年业绩盘点 ■ 礼来 营收（亿美元）：651.79亿美元，较上年增长45%，净利润达206.40亿美元。公司市值曾突破万亿美元大关，成为2025年度增长最为迅猛的制药企业。 研发投入占比：未公开具体数据，但在GLP1领域保持技术领先，研发资源集中于代谢疾病与神经系统药物开发。 核心产品领域：代谢疾病药物占据主导地位，替尔泊肽（Mounjaro+Zepbound）年度销售额高达365亿美元，占制药业务总收入的65%；乳腺癌治疗药物阿贝西利贡献57.23亿美元，形成三大支柱产品体系。 ■ 辉瑞 营收（亿美元）：625.79亿美元，同比小幅下滑2%，其中药品业务收入611.99亿美元。实现净利润77.71亿美元，当前市值1538亿美元。 研发投入占比：正逐步摆脱对COVID相关产品的依赖，转向多元化产品组合，非COVID产品增长显著，重点投资肿瘤和疫苗研发领域。 核心产品领域：产品结构呈现多元化特征，抗凝药阿哌沙班（79.61亿美元）、肺炎疫苗沛儿系列（64.94亿美元）和氯苯唑酸家族（63.80亿美元）三大产品合计贡献制药业务收入的33%。 ■ 艾伯维 营收（亿美元）：611.6亿美元，同比增长8.6%，净利润42.33亿美元。公司市值达3946亿美元，连续十年保持上升态势。 研发投入占比：重点加强免疫学和神经科学领域投入，Skyrizi和Rinvoq的快速放量有效弥补了Humira销售额的下滑。 核心产品领域：免疫学药物表现尤为突出，利生奇珠单抗（175.62亿美元）、乌帕替尼（83.04亿美元）和阿达木单抗（45.40亿美元）三款产品合计贡献公司半壁江山；医美领域肉毒杆菌毒素产品年收入突破60亿美元。 ■ 强生 营收（亿美元）：公司总营收941.93亿美元，其中制药业务收入604.01亿美元（占比64%），同比增长6%。实现净利润268.04亿美元，市值5750亿美元。 研发投入占比：2025年度研发和并购总投入达320亿美元，其中研发投入170.3亿美元，位居全球第二，重点布局肿瘤和免疫治疗领域。 核心产品领域：肿瘤药物表现抢眼，多发性骨髓瘤治疗药物Darzalex（143.35亿美元）领跑市场；免疫领域Stelara（60.78亿美元）和Tremfya（51.55亿美元）构成核心产品矩阵，三大产品合计贡献制药业务收入的42%。 ■ 阿斯利康 营收（亿美元）：587.39亿美元，同比增长8%，税后利润102.33亿美元。公司市值2878亿美元，其中中国区收入66.54亿美元（占比11%）。 研发投入占比：持续加大中国市场投入力度，计划在2030年前在华投资150亿美元用于研发和生产设施建设，重点发展肿瘤和代谢疾病领域。 核心产品领域：产品线呈现多元化特征，降糖药达格列净（84.05亿美元）、肺癌治疗药物奥希替尼（72.54亿美元）和免疫疗法度伐利尤单抗（60.63亿美元）三大核心产品合计贡献37%的收入。 ■ 默沙东 营收（亿美元）：公司总营收650.11亿美元，其中药品业务收入581.42亿美元（占比89%），同比增长1%。实现净利润182.54亿美元。 研发投入占比：面临Keytruda专利即将到期（2028年）的压力，研发投入规模位居行业前列，但产品结构单一的风险较为突出。 核心产品领域：肿瘤免疫治疗占据主导地位，Keytruda（K药）销售额达316.80亿美元，贡献率超过总收入的一半；HPV疫苗（52.33亿美元）和麻腮风水痘疫苗（24.51亿美元）构成辅助产品线，三大产品合计占比68%。 ■ 罗氏 营收（亿美元）：公司总营收743.67亿美元，其中制药业务收入576.75亿美元，同比增长9%。中国市场表现亮眼，实现收入51.22亿美元。 研发投入占比：通过高水平的研发和制造壁垒保持复杂生物疗法的竞争优势，五大核心生物制剂（Phesgo、Xolair等）在2025年实现32亿瑞士法郎的增长。 核心产品领域：多领域布局成效显著，多发性硬化症治疗药物奥瑞利珠单抗（84.81亿美元）、血友病新药艾米珠单抗（57.52亿美元）和眼科药物法瑞西单抗（49.63亿美元）构成非肿瘤产品矩阵，合计占比33%。 ■ 诺华 营收（亿美元）：545.32亿美元，同比增长8%。中国市场收入42亿美元，公司上调全年营收预期显示转型取得成效。 研发投入占比：多元化转型初见成效，一季度净销售额增长15%，重点布局心衰、自身免疫和肿瘤治疗领域。 核心产品领域：心衰治疗药物诺欣妥（77.48亿美元）、银屑病治疗药物可善挺（66.68亿美元）和乳腺癌治疗药物瑞波西利（47.83亿美元）构成核心产品线，TOP3产品合计占比35%。 ■ 赛诺菲 营收（亿美元）：494.50亿美元，增幅达9.9%，与再生元联合开发的度普利尤单抗（达必妥）销售额178.12亿美元。 研发投入占比：重点投入自身免疫和疫苗研发领域，PPH联合疫苗与流感/新冠疫苗分别贡献28.95亿和26.23亿美元收入。 核心产品领域：自身免疫领域优势显著，达必妥成为超级重磅炸弹级产品；疫苗业务形成三足鼎立格局，三大产品合计贡献制药业务收入的47%。 ■ 百时美施贵宝 营收（亿美元）：481.94亿美元，同比微降1%。处方药收入478.2亿美元，较2024年增长7.7%。 研发投入占比：2024年6月以15亿美元首付款获得BioNTech公司PDL1×VEGF双抗BNT327全球权益，强化肿瘤产品线布局。 核心产品领域：肿瘤和心血管领域并重发展，抗凝药阿哌沙班（144.43亿美元）、O药纳武利尤单抗（100.49亿美元）和阿巴西普（37.05亿美元）构成核心产品体系，合计占比59%。

你是否听过“渐冻人”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“月亮孩子”？这些温柔又让人心疼的名字，背后都是被罕见病困住的生命。罕见病，顾名思义是发病率极低的疾病，世界卫生组织定义其患病人数占总人口0.065%-0.1%，我国现有罕见病患者超2000万，每年新增患者超20万，绝大多数罕见病属于遗传性疾病，病情复杂、进展迅速，很多患者常年奔波求医，却面临“确诊难、无药治、用药贵”的三重困境，曾被称为“医学孤儿”。 好在，随着我国医疗水平的飞速发展，国内顶尖三甲医院纷纷发力罕见病诊疗领域，搭建专属诊疗体系、攻克疑难病例、推进创新疗法，尤其是细胞治疗这一前沿技术，正在打破罕见病“无药可医”的僵局，让无数陷入绝望的家庭看到重生的曙光。今天，我们就用最通俗的语言，聊聊国内三甲医院罕见病治疗的临床进展，以及细胞治疗为罕见病患者带来的全新希望。 🔴 打破“确诊难”僵局：三甲医院构建罕见病全流程诊疗体系 过去，罕见病患者的求医路堪称“万里长征”。数据显示，我国罕见病患者平均确诊时间长达4年，很多患者辗转多家医院，却始终无法找到病因，甚至被误诊为其他常见病，耽误了最佳治疗时机。究其原因，一是罕见病病种繁多，目前全球已知罕见病超7000种，我国已收录207种罕见病目录，单一病种患者极少，医生缺乏诊疗经验；二是罕见病症状复杂，多累及多个器官，涉及内科、外科、儿科、遗传科等多个学科，单一科室难以精准判断；三是检测技术有限，很多罕见病需要基因检测、精准影像学检查等高端技术支持，基层医院难以开展。 针对这一痛点，国内头部三甲医院率先行动，搭建起多学科协作（MDT）+精准检测+全国协作的罕见病诊疗体系，彻底改写了罕见病确诊难的历史。  🟡 多学科会诊（MDT）：一站式破解复杂病例难题 北京协和医院、上海交通大学医学院附属新华医院、北京大学第三医院、首都医科大学附属北京天坛医院等顶尖三甲医院，纷纷成立罕见病多学科会诊中心、罕见病专科病房，每周固定开展多学科联合会诊，汇聚神经科、儿科、心内科、遗传咨询科、放射科、药学部等十余个科室专家，集中攻坚疑难罕见病例。 以北京协和医院为例，作为全国疑难重症诊疗指导中心，该院建立了全国首个罕见病多学科会诊平台、首个罕见病联合门诊、首个罕见病专科病房，每周四的多学科会诊成为“生命之约”，无数全球仅几十例的罕见病例在这里得到精准确诊。患者无需辗转多个科室，在一个诊室就能获得全方位诊疗评估，平均确诊时间从4年缩短至4周左右，彻底结束了患者“求医无门”的困境。上海新华医院则建成亚洲单中心诊疗体量最大的罕见病诊治中心，累计诊断超过800种罕见病，接诊病例超90万例次，构建起覆盖孕前、儿童至成人期的全生命周期诊疗服务体系，让儿童罕见病患者早发现、早干预。 🟡 精准检测技术升级：从“大海捞针”到“精准定位” 确诊罕见病，核心在于找到致病根源。近年来，国内三甲医院不断升级检测技术，将高通量基因测序、高灵敏度影像学检查、人工智能辅助诊断等前沿技术应用于罕见病诊疗，让病因无处遁形。 北京协和医院张抒扬团队牵头建立高灵敏度无创核素显像诊断法，将转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR）这一罕见绝症的确诊率从不足20%提升至80%以上，让原本生存期仅2-5年的患者迎来治疗希望；该院联合中科院自动化研究所研发的“协和·太初”罕见病人工智能大模型，内化顶尖专家诊疗逻辑，输入症状即可快速匹配罕见病方向，上线10个月为超900例疑难患者提供关键诊断提示，成为医生的“数字助手”。同时，国内三甲医院纷纷搭建罕见病基因检测平台，完成数万例罕见病基因测序，首次发现35个新的罕见病致病基因，为精准诊疗奠定坚实基础。 🟣 告别“无药可医”：三甲医院罕见病常规治疗临床进展显著 确诊之后，治疗是罕见病患者面临的第二道难关。长期以来，全球超95%的罕见病缺乏有效治疗药物，即便有药，也因研发成本高、患者群体小，价格极其昂贵，普通家庭难以承受。近年来，国内三甲医院一方面推动海外罕见病特效药加速落地、纳入医保，另一方面自主研发创新药物、开展临床试验，让罕见病从“无药可治”走向“有药可医”“用得起药”。 🟠 靶向药、特效药落地：破解“用药贵、用药难” 国内三甲医院主动牵头开展罕见病药物全国多中心临床试验，用中国患者数据推动药物加速获批上市，并积极推动其纳入医保，大幅降低患者用药负担。 北京协和医院牵头开展靶向药氯苯唑酸的全国多中心临床试验，推动该药用于转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变治疗，成功纳入医保后，患者住院死亡风险降低30%，年均诊疗费用下降约90%；2025年，北京大学第三医院完成全国首例SOD1渐冻症靶向治疗注射，为渐冻症患者带来全新治疗方案；北京大学泌尿外科研究所开出全国首张希佩尔-林道综合征（VHL病）靶向药处方，让该病从“手术一刀切”进入精准治疗时代；上海新华医院为4岁软骨发育不全患儿注射国内首例伏索利肽，这一通过特殊进口通道获批的靶向药，让患儿迎来生长发育的新曙光。 2026年新版国家医保目录落地，新增10种罕见病特效药，覆盖脊髓性肌萎缩症、戈谢病、血友病等多个病种，经医保谈判后平均降价超70%，越来越多罕见病特效药从“天价”走向“亲民”，让患者用得上、用得起。 🟠 多学科综合治疗：提升患者生存质量 对于暂无特效药的罕见病，国内三甲医院通过手术治疗、康复干预、对症支持等多学科综合治疗，缓解患者症状、延缓病情进展、提高生活质量。 北京大学第三医院罕见骨肿瘤团队，针对儿童及成人罕见骨肿瘤患者，开展微创可延长儿童关节置换、骨盆肿瘤根治性切除等高难度保肢手术，2026年开年以来已接诊50余名患者，最小仅3岁，术后患者均恢复良好；北京天坛医院依托国家神经疾病医学中心，成立罕见神经疾病临床与转化中心，针对罕见神经退行性疾病、罕见癫痫等，开展药物联合康复、神经调控等综合治疗，缩短患者诊断周期，突破治疗瓶颈；针对大疱性表皮松解症（蝴蝶宝贝）、成骨不全症（瓷娃娃）等疾病，三甲医院联合康复科、营养科、皮肤科，制定个性化护理、康复、营养方案，减轻患者痛苦，帮助患者回归正常生活。 目前，国内三甲医院已能对207种目录内罕见病实现规范化诊疗，其中超50种罕见病有了针对性治疗方案，彻底告别了过去“只能眼睁睁看着病情加重”的无奈局面。 🟤 前沿突破！细胞治疗：罕见病治疗的“未来之光” 如果说常规治疗是缓解罕见病症状、控制病情进展，那么细胞治疗则是从根源上修复病变、治愈罕见病的颠覆性技术，也是目前国内三甲医院罕见病研究的核心方向。 细胞治疗，简单来说就是利用健康、有活性的细胞，替换或修复患者体内受损、病变的细胞，从基因层面、细胞层面纠正疾病根源，尤其针对遗传性、退行性罕见病，有着传统药物无法比拟的优势。近年来，我国细胞治疗政策持续破冰，国务院818号令明确三甲医院可规范开展细胞治疗临床研究与转化应用，全国超30家三甲医院纷纷成立细胞治疗中心，CAR-T、CAR-NK、干细胞、基因修饰细胞等技术在罕见病治疗中取得突破性进展。 🟡 什么是细胞治疗？通俗解读三大核心技术 为了让大家轻松理解，我们把人体比作一台精密的机器，罕见病就是机器里的某个零件（细胞）先天损坏或后天故障，传统药物是“维修工具”，只能缓解故障，而细胞治疗是直接更换“全新零件”，让机器恢复正常运转。 1. 干细胞治疗：干细胞是“万能细胞”，能分化成人体各种组织器官的细胞，就像“种子细胞”，可以修复受损的组织、器官。针对脊髓损伤、罕见神经退行性疾病、特发性肺纤维化、罕见肝病等，三甲医院通过输注间充质干细胞，修复受损细胞，改善器官功能。上海瑞金医院主导的宫血间充质干细胞治疗特发性肺纤维化Ⅱ期临床研究，联合全国18家三甲医院开展，为无特效药的肺纤维化患者带来新希望；郑州大学第一附属医院、解放军总医院等，将干细胞应用于罕见免疫缺陷、神经肌肉疾病治疗，临床效果显著。 2. CAR-T细胞治疗：属于免疫细胞治疗，把患者自身的免疫T细胞提取出来，经过基因改造，装上“定位导航”，精准识别并杀死体内异常细胞，主要用于血液系统罕见病、罕见淋巴瘤、罕见免疫缺陷病等。北京协和医院血液内科CAR-T门诊，累计完成数百例罕见血液肿瘤CAR-T治疗，总缓解率达80%-90%，部分患者实现长期无病生存；多家三甲医院开展的CAR-T治疗罕见型白血病、淋巴瘤临床试验，让复发难治性患者重获新生。 3. CAR-NK细胞治疗：新一代通用型免疫细胞治疗，相比CAR-T，制备周期更短、成本更低、副作用更小，可批量生产“现货型”细胞，无需等待自体细胞制备。上海长海医院赵东宝教授团队开展的CAR-NK细胞治疗难治性系统性红斑狼疮（属于罕见自身免疫病），临床数据惊艳，67%的患者实现完全缓解，无严重副作用，患者生活质量大幅提升，相关成果登上国际顶尖医学期刊《柳叶刀》，实现全球首例突破。 🟡 三甲医院细胞治疗罕见病临床现状：从实验室走向临床 目前，国内三甲医院的细胞治疗已从早期研究阶段，进入临床试验、临床转化、小范围应用的新阶段，覆盖神经、血液、免疫、骨科、呼吸等多个系统的罕见病，多个项目取得里程碑式进展。 1️⃣遗传性罕见病：针对地中海贫血、镰状细胞贫血等遗传性血液罕见病，国内多家三甲医院开展造血干细胞移植联合基因修饰细胞治疗，通过移植健康造血干细胞，替换患者体内异常造血细胞，实现临床治愈；北京协和医院主导国内首例转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变基因编辑细胞治疗临床试验，从基因层面修正致病突变，有望彻底治愈这一绝症。 2️⃣神经罕见病：渐冻症、脊髓性肌萎缩症、罕见帕金森病等，干细胞治疗成为核心研究方向，北医三院、天坛医院等开展的神经干细胞输注临床试验，有效延缓患者神经功能衰退，改善运动能力； 3️⃣自身免疫性罕见病：除红斑狼疮外，干燥综合征、硬皮病等罕见自身免疫病，CAR-NK、间充质干细胞治疗均取得良好效果，调节患者免疫系统，缓解病情； 4️⃣罕见实体肿瘤：针对罕见骨肿瘤、神经肿瘤等，TCR-T细胞治疗实现突破，客观缓解率达30%-40%，为无法手术的患者带来新选择。 值得一提的是，国内三甲医院在细胞治疗领域坚持规范化、标准化，严格遵循国家卫健委、药监局相关规定，开展临床试验前均通过伦理审查，确保治疗安全性，同时不断优化细胞制备技术，降低治疗成本，让细胞治疗从“天价疗法”逐步走向普惠。 🟡 细胞治疗的优势：为何能成为罕见病的“救命稻草” 1. 根源治疗：传统药物只能对症治疗，无法改变致病基因或受损细胞，细胞治疗直接修复病变根源，部分罕见病可实现临床治愈； 2. 精准高效：免疫细胞治疗经过基因修饰，精准靶向病变细胞，对正常细胞无损伤，治疗效果远优于传统药物； 3. 一次治疗，长期获益：部分细胞治疗只需一次输注，就能在体内长期存活、发挥作用，避免长期服药的痛苦和副作用； 4. 适用范围广：可覆盖传统药物无效的罕见病，为无药可医的患者提供最后一道防线。 🟢 挑战与希望并存：罕见病治疗未来发展方向 尽管国内三甲医院在罕见病诊疗和细胞治疗领域取得了巨大进步，但罕见病治疗仍面临诸多挑战：一是仍有超6000种罕见病无有效治疗方案，研发难度极大；二是部分创新细胞治疗技术仍处于临床试验阶段，尚未大规模临床应用；三是少数罕见病特效药、细胞治疗费用依然较高，患者负担较重；四是罕见病科研人才、基础研究仍需进一步加强。 但我们有理由相信，未来罕见病治疗将迎来更多突破，国内三甲医院也将持续发力，重点推进三大方向： 1. 产学研协同创新：三甲医院联合科研院所、生物医药企业，加快细胞治疗、基因治疗等创新疗法研发，缩短临床试验周期，推动更多创新药、细胞疗法上市； 2. 扩大医保覆盖：持续推动罕见病特效药、创新细胞治疗纳入医保，完善医疗救助政策，让更多患者用得起创新疗法； 3. 完善诊疗体系：进一步扩大罕见病诊疗协作网，提升基层医院诊疗能力，实现罕见病早筛查、早确诊、早治疗； 4. 加强基础研究：深入探索罕见病致病机制，发现更多致病基因，研发针对性治疗方案，攻克更多“无药可医”的罕见病。 🔵不放弃每一个“罕见”的生命 每一个罕见病患者，都是值得被守护的生命；每一种罕见病的突破，都是医学进步的重要里程碑。从打破确诊僵局，到推动药物落地，再到细胞治疗的前沿突破，国内三甲医院始终坚守“健康中国，一个都不能少”的初心，在罕见病这片医学“无人区”里勇毅前行，用专业与爱心为罕见病患者点亮生命之光。 细胞治疗的飞速发展，让我们看到了治愈罕见病的全新可能，曾经的“绝症”不再绝望，曾经的“孤儿病”不再孤单。未来，随着技术的不断进步、政策的持续完善，相信会有越来越多罕见病患者摆脱病痛束缚，过上正常生活，每一个“罕见”的生命，都能被温柔以待。 💡生族提示 如果您或家人疑似患有罕见病，可前往当地三甲医院罕见病门诊就诊，也可通过生族公众号和全国罕见病诊疗协作网对接顶尖专家，切勿轻信虚假疗法，选择正规医疗机构治疗。