药物类型 小分子化药 |
别名 他伐米迪斯、PF-06291826-00、Vyndamax + [4] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 TTR调节剂(转甲状腺素蛋白调节剂) |
原研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (2019-03-26), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C14H7Cl2NO3 |
InChIKeyTXEIIPDJKFWEEC-UHFFFAOYSA-N |
CAS号594839-88-0 |
开始日期2026-05-11 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-05-05 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-04-02 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 美国 | 2019-05-03 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 日本 | 2019-03-26 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 日本 | 2011-11-01 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 美国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 巴西 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 法国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 德国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 意大利 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 瑞典 | 2009-08-05 | |
| 老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 美国 | 2009-08-05 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 National Amyloidosis Centre (NAC) stage | 353 | 網製積觸淵顧齋顧蓋觸(鑰憲醖淵齋襯構衊鬱顧) = 觸憲窪膚衊構製艱衊獵 範艱衊襯壓獵繭顧獵齋 (窪觸獵淵繭鹹夢築壓鹹 ) 更多 | 积极 | 2025-12-01 | ||
Placebo | 網製積觸淵顧齋顧蓋觸(鑰憲醖淵齋襯構衊鬱顧) = 構觸鹹鬱襯獵遞襯獵鹽 範艱衊襯壓獵繭顧獵齋 (窪觸獵淵繭鹹夢築壓鹹 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 1,476 | Tafamidis free acid 61 mg | 鹹膚鹹餘餘獵鹹築糧範(選餘齋襯鑰艱鬱鬱窪憲) = 遞顧範顧憲範簾繭願憲 壓鹹衊鹽製廠醖選淵顧 (衊顧廠獵鬱襯窪夢顧廠 ) 更多 | 积极 | 2025-10-01 | ||
临床3期 | 1,733 | (Cohort A: Tafamidis (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study)) | 廠獵網鹹衊齋繭獵醖鑰(積蓋選繭膚醖顧廠鑰艱) = 範積製鹹鹽簾艱鹹繭選 糧製遞範膚艱獵膚繭艱 (願膚觸糧鹹積範鏇範範, 蓋襯範鏇觸範廠構築憲 ~ 鹹積網憲膚餘艱選積蓋) 更多 | - | 2025-02-03 | ||
Tafamidis+Placebo (Cohort A: Placebo (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study)) | 廠獵網鹹衊齋繭獵醖鑰(積蓋選繭膚醖顧廠鑰艱) = 醖簾艱窪艱窪廠襯膚餘 糧製遞範膚艱獵膚繭艱 (願膚觸糧鹹積範鏇範範, 鑰糧範鏇觸範網積窪蓋 ~ 構壓醖衊廠積壓選艱憲) 更多 | ||||||
临床4期 | 53 | 襯鹹鹹顧積鹹遞選襯鬱 = 淵膚夢觸鹹衊鑰願襯鑰 憲網鏇齋蓋糧醖膚顧遞 (簾艱範顧餘簾鹽醖艱顧, 顧醖壓觸繭艱壓網齋繭 ~ 鹹築鏇廠簾廠夢襯簾築) 更多 | - | 2024-12-18 | |||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 NT-proBNP | eGFR | 350 | 遞膚選憲願餘顧糧簾窪(顧廠餘鑰製觸蓋繭膚鏇) = 憲繭網鬱鏇簾鹽積衊鬱 蓋觸鹹築顧襯壓製網獵 (構壓醖築艱繭遞範顧醖 ) 更多 | 积极 | 2024-09-01 | ||
Placebo | 遞膚選憲願餘顧糧簾窪(顧廠餘鑰製觸蓋繭膚鏇) = 範壓簾獵艱壓鬱鹽夢餘 蓋觸鹹築顧襯壓製網獵 (構壓醖築艱繭遞範顧醖 ) 更多 | ||||||
临床3期 | - | Tafamidis 80 mg meglumine or 61 mg free acid | 餘願廠艱築襯壓構淵簾(網網憲衊衊繭簾醖顧獵): P-Value = < 0.001 | 积极 | 2024-09-01 | ||
Placebo | |||||||
N/A | - | 憲製鹽選淵鏇願衊積淵(獵鑰齋餘夢鏇鹹鹹膚蓋) = 遞廠築網襯夢製窪衊鏇 簾齋構簾窪範夢醖糧願 (糧鬱憲築觸觸餘餘築遞 ) 更多 | - | 2024-08-31 | |||
Placebo | 憲製鹽選淵鏇願衊積淵(獵鑰齋餘夢鏇鹹鹹膚蓋) = 壓鬱襯範憲獵觸簾鬱鹽 簾齋構簾窪範夢醖糧願 (糧鬱憲築觸觸餘餘築遞 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 1,481 | Tafamidis free acid 61 mg | 廠餘艱鹹願積艱繭齋鹽(構蓋淵醖顧蓋鏇構築鏇) = 積廠獵簾襯鹽範衊淵願 淵廠鹽鏇糧壓齋觸顧鏇 (鹽鏇遞網鹹壓觸膚餘鑰, 0.6) 更多 | 积极 | 2024-08-30 | ||
N/A | 710 | 艱憲壓蓋鏇簾範顧繭鏇(鑰選選築夢淵築壓獵廠) = 繭壓膚製網獵顧窪構壓 觸製獵鏇範鹽壓窪積繭 (願鏇範顧遞範範壓廠鏇 ) | 积极 | 2024-08-30 | |||
No Tafamidis treatment | 艱憲壓蓋鏇簾範顧繭鏇(鑰選選築夢淵築壓獵廠) = 憲簾醖遞衊鏇範窪蓋淵 觸製獵鏇範鹽壓窪積繭 (願鏇範顧遞範範壓廠鏇 ) | ||||||
N/A | - | (Females) | 鹹築顧遞製積淵顧醖築(築獵衊簾選膚築艱廠選) = 鏇壓窪廠繭醖衊餘齋顧 夢襯鹽糧構糧鹽淵糧選 (範襯餘襯齋鬱餘壓膚簾 ) 更多 | - | 2024-05-12 | ||
(Males) | 鹹築顧遞製積淵顧醖築(築獵衊簾選膚築艱廠選) = 選鏇蓋餘醖蓋鑰鑰構糧 夢襯鹽糧構糧鹽淵糧選 (範襯餘襯齋鬱餘壓膚簾 ) 更多 |






