Tafamidis

2025 年全球畅销药榜单终迎重磅变局！称霸多年的肿瘤药首次让出药王宝座，代谢领域药物强势登顶，这场跨越十余年的药王更替，不仅是几款明星药的排名变化，更撕开了全球医药市场从 靶点创新 到 适应症需求 的底层逻辑变革。2025 年冠亚季军花落谁家？十年药王更迭藏着哪些赛道密码？TOP50 靶点与适应症的占比又揭示了怎样的市场风向？答案全在这篇里。 01 药王三甲揭晓！代谢药终结肿瘤药时代 2025 年全球畅销药的冠亚季军之争，堪称医药史上的里程碑式变局， 代谢领域药物首次包揽冠亚，肿瘤药跌至季军 ，彻底改写了过去二十年的赛道格局。 冠军：礼来替尔泊肽（Mounjaro/Zepbound） 全年销售额 365 亿美元 ，全球首款 GIP/GLP-1 双靶点激动剂，以 “降糖 + 减重” 双核心适应症为基础，2025 年更获批成为首个治疗肥胖患者中重度阻塞性睡眠呼吸暂停的处方药，凭借 72 周平均减重 20.2% 的碾压性临床数据，美国新处方量占比达 74%，成为实至名归的新晋药王。 亚军：诺和诺德司美格鲁肽系列（Ozempic/Wegovy） 全年销售额 361 亿美元 ，单靶点 GLP-1R 激动剂的标杆，降糖领域的经典药物，减重适应症中 68 周平均减重 14.9%，2025 年 FDA 批准其用于治疗非肝硬化 MASH 伴中重度肝纤维化，完成从代谢到肝病的适应症拓展，虽惜败替尔泊肽，但仍是 GLP-1 赛道的核心玩家。 季军：默沙东 K 药（Keytruda） 全年销售额 316.8 亿美元 ，PD-1 抑制剂的 “王者”，首次突破 300 亿美元大关，但 7% 的低速增长使其从蝉联两年的药王宝座滑落至季军，也是 TOP3 中唯一的肿瘤药，标志着肿瘤药独霸市场的时代正式落幕。 这是自 2012 年以来，全球药王首次从抗肿瘤领域转向代谢领域，而 GLP-1 赛道仅用 3 年时间就完成了从百亿到 780 亿美元的市场规模跨越，减重细分市场更是同比翻倍至 260 亿美元，成为医药市场最耀眼的增长引擎。 02 十年药王更替史：从心血管到肿瘤，再到代谢，赛道更迭藏三大规律 回望 2012-2025 年的药王更替，从立普妥到修美乐，再到 K 药，如今替尔泊肽登顶， 平均每 5-6 年完成一次赛道迭代 ，适应症从心血管到自免、肿瘤，再到代谢，每一次更替都紧扣 临床需求、技术突破、市场体量 三大核心，更道破了全球医药市场的发展趋势。 第一阶段：2012 年前 —— 心血管药称霸，刚需为王 立普妥（阿托伐他汀）长期占据药王宝座，作为降脂类心血管药物，凭借全球庞大的高血脂患者基数，以 “刚需、广谱、长周期用药” 成为市场主流，这一阶段的药王核心逻辑是 满足大众基础慢病的临床需求 ，适应症覆盖广、患者群体大是核心竞争力。 第二阶段：2012-2022 年 —— 自免 / 肿瘤药接棒，靶点创新驱动 2012 年修美乐（阿达木单抗，TNF-α 抑制剂）取代立普妥，成为自免领域的传奇药王，巅峰年销售额达 212.37 亿美元，凭借类风湿关节炎、银屑病等多适应症拓展，开启 “单靶点多适应症” 的药王时代；2022 年后 K 药（PD-1）登顶，肿瘤免疫治疗的技术突破，让靶向药成为市场新宠，这一阶段的药王核心逻辑是 靶点创新 + 精准治疗 ，针对重大疾病的靶向研发成为药企核心战略。 第三阶段：2023-2025 年 —— 代谢药登顶，慢病需求回归 GLP-1 药物异军突起，替尔泊肽和司美格鲁肽的双雄争霸，标志着医药市场重回 慢病主导 的时代。随着全球肥胖、糖尿病患者基数激增（全球糖尿病患者超 4.6 亿，肥胖人群超 20 亿），代谢领域的未满足临床需求被彻底激活，而 GLP-1 药物的技术突破（双靶点、长效、口服制剂）让精准治疗与大众需求结合，成为新一代药王的核心底色。 十年更替的核心启示：药王赛道的更迭，本质是 临床需求的迭代 —— 从 “基础慢病的广谱治疗” 到 “重大疾病的精准靶向”，再到 “高发慢病的精准干预”；而更替周期的缩短（从 10 年到 5 年），则反映了医药研发技术的加速突破，靶点创新、制剂升级、适应症拓展的效率持续提升。 03 全球畅销药 TOP50 全榜单！靶点 / 适应症占比道破市场风向 2025 年全球畅销药 TOP50 的靶点与适应症分布，清晰勾勒出当前全球医药市场的 赛道格局 ：慢病药物（代谢、自免、心血管）占据绝对主流，肿瘤药分化加剧，新型疗法（ADC、双抗）崭露头角。以下为完整榜单及核心占比分析： 2025 全球畅销药 TOP50 完整榜单 序号 商品名 靶点 适应症 药企 2025 销售额（亿美元） 1 Keytruda PD-1 癌症 默沙东 316.80 2 Mounjaro GLP-1R 糖尿病 礼来 229.65 3 Ozempic GLP-1R 糖尿病 诺和诺德 201.05 4 Dupixent IL-4R 哮喘、湿疹 赛诺菲 / 再生元 185.46 5 Skyrizi IL-23 银屑病 艾伯维 175.62 6 Eliquis FXa 抗凝 BMS / 辉瑞 144.43 7 Biktarvy HIV HIV 感染 吉利德 143.34 8 Darzalex CD38 多发性骨髓瘤 强生 143.51 9 Zepbound GLP-1R 减重 礼来 135.42 10 Wegovy GLP-1R 减重 诺和诺德 125.15 11 Jardiance SGLT2 糖尿病 礼来 / BI 120.00 12 Opdivo PD-1 癌症、囊性纤维化 BMS/Ono 110.40 13 Trikafta — 囊性纤维化 Vertex 103.10 14 Ocrevus CD20 多发性硬化 罗氏 90.18 15 Farxiga SGLT2 糖尿病 阿斯利康 84.05 16 Rinvoq JAK 自免疾病 艾伯维 83.04 17 Eylea VEGFR AMD、DME 再生元 / 拜耳 78.91 18 Entresto — 心衰 诺华 77.48 19 Tagrisso EGFR 癌症 阿斯利康 72.54 20 Cosentyx IL-17 银屑病 诺华 66.68 21 Hemlibra FIX/FX 血友病 罗氏 / 中外 65.17 22 Xarelto FXa 抗凝 强生 / 拜耳 65.00 23 Prevnar — 肺炎 辉瑞 64.94 24 Vyndael 氯苯唑酸 ATTR 辉瑞 63.80 25 Botox 肉毒素 医美 艾伯维 63.71 26 Entyvio α4β7 炎症性肠病 武田 61.13 27 Stelara IL-12/IL-23 银屑病 强生 / 三菱田边 60.78 28 Imfinzi PD-L1 癌症 阿斯利康 60.63 29 Xtandi AR 前列腺癌 安斯泰来 60.00 30 Verzenio CDK4/6 乳腺癌 礼来 57.23 31 Imbruvica BTK 癌症 强生 / 艾伯维 56.92 32 Vbysmo VEGF/Ang2 AMD 罗氏 54.44 33 Gardasil HPV 宫颈癌疫苗 默沙东 52.33 34 Jakafi JAK 自免疾病 诺华 / Incyte 51.70 35 Tremfya IL-23 银屑病 强生 51.55 36 Tecentriq PD-L1 癌症 罗氏 / 中外 49.89 37 Enhertu HER2 实体瘤 第一三共 49.82 38 Shingrix — 带状疱疹 葛兰素史克 48.55 39 Kisqali CDK4/6 乳腺癌 诺华 47.83 40 Ultomiris C5 PNH 阿斯利康 47.18 41 Humira TNFα 类风湿关节炎等 艾伯维 / 卫材 45.40 42 Kesimpta CD20 多发性硬化症 诺华 44.26 43 Prolia RANKL 骨质疏松 安进 44.14 44 Ofev — IPF BI 44.00 45 Trulicity GLP-1 糖尿病 礼来 42.76 46 Ibrance CDK4/6 乳腺癌 辉瑞 41.22 47 Trelegy — 慢阻肺 GSK 40.75 48 Perjeta HER2 乳腺癌 罗氏 / 中外 38.98 49 Invega — 精神分裂 强生 38.10 50 Rybelsus GLP-1R 糖尿病 诺和诺德 34.95 核心占比分析：三大赛道主导，靶点集中度提升 适应症占比 ：慢病药物成绝对主流，占比超 70% 代谢领域（糖尿病 / 减重）：以 GLP-1R、SGLT2 为核心靶点，共 10 款 上榜，占比 20%，是最大的单一适应症赛道，其中 GLP-1R 靶点就有 7 款，销售额合计超 900 亿美元； 自免领域（银屑病、类风湿关节炎等）：以 IL-23、IL-17、JAK、TNFα 为靶点，共 9 款 上榜，占比 18%，IL-23 靶点成为自免领域的新核心； 肿瘤领域：共 12 款 上榜，占比 24%，但增速分化严重，PD-1/PD-L1 靶点增速放缓，ADC 药物（Enhertu）以超 30% 增速成为新亮点； 心血管 / 其他慢病：抗凝、心衰、骨质疏松等领域共 11 款 上榜，占比 22%，以刚需、长周期用药为核心，销售额稳定。 靶点占比 ：热门靶点高度集中，新兴靶点崭露头角 GLP-1R：7 款上榜，成为 2025 年最热门靶点，包揽冠亚季军中的前两位，靶点创新（双靶点）、适应症拓展（从降糖到减重、呼吸、肝病）是核心优势； PD-1/PD-L1：4 款上榜，仍是肿瘤领域的核心靶点，但增速普遍低于 10%，面临专利到期和仿制药冲击； IL-23/IL-17：5 款上榜，自免领域的黄金靶点，银屑病适应症成为主要增长引擎，IL-23 靶点凭借疗效持久逐步取代 IL-17； 新兴靶点：ADC 药物的 HER2 靶点、双抗靶点等开始上榜，占比约 5%，成为肿瘤领域的新增长极。 04 药王更替背后：医药市场的三大核心趋势已定 2025 年的药王大洗牌和 TOP50 的格局分布，不仅是一次简单的排名变化，更标志着全球医药市场的 三大核心趋势 正式确立，无论是药企研发还是大众健康需求，都将围绕这些趋势展开。 趋势 1：慢病市场重回主导，代谢 / 自免成黄金赛道 从 TOP50 的占比可以看出，以代谢、自免、心血管为代表的慢病药物，凭借 庞大的患者基数、长周期用药需求、适应症持续拓展 的优势，重新成为市场主导。尤其是代谢领域，肥胖、糖尿病已成为全球高发慢病，而 GLP-1 药物的技术突破让精准干预成为可能，未来随着适应症向 MASH、心血管、肾病等领域延伸，市场规模将进一步扩大；自免领域则从广谱抗炎转向精准通路抑制，IL-23、JAK 等靶点的创新药持续放量，成为仅次于代谢的第二大慢病赛道。 趋势 2：靶点创新进入 “精耕细作” 时代，多靶点 / 制剂升级成关键 过去的靶点创新是 “发现新靶点”，如今则是 “精耕细作老靶点”：GLP-1R 靶点从单靶点到双靶点（GIP/GLP-1），再到三重靶点（GLP-1/GIP/GCGR）；PD-1 靶点从单药到联合用药，再到新适应症拓展。同时，制剂升级成为提升药物竞争力的核心，口服 GLP-1 制剂、长效注射剂、皮下制剂等，大幅提升患者用药依从性，成为药企竞争的新战场。 趋势 3：肿瘤药分化加剧，新型疗法成新增长点 肿瘤药虽仍有 12 款上榜，但增速分化严重，传统靶向药（PD-1/PD-L1、EGFR）增速放缓，而 ADC 药物、细胞治疗、双抗等新型疗法开始崭露头角。第一三共的 Enhertu（HER2 ADC）以超 30% 的增速上榜，标志着 ADC 药物正式进入主流市场；而 BMS 收购 Orbital Therapeutics 布局体内 CAR-T，也反映了药企对新型肿瘤疗法的疯狂押注。未来肿瘤药的竞争，将从 “靶点竞争” 转向 “技术路线竞争”。 趋势 4：适应症拓展成为药物长生命周期的核心密码 从替尔泊肽（降糖→减重→睡眠呼吸暂停）到司美格鲁肽（降糖→减重→MASH），再到 Dupixent（哮喘→湿疹→鼻窦炎），几乎所有的爆款药物，都依靠 适应症持续拓展 实现销售额的长期增长。单一适应症的药物难以成为药王，而 “核心靶点 + 多适应症拓展”，成为药物打造长生命周期、实现百亿销售额的核心逻辑。 05 结语：药王更迭，不变的是需求与创新的核心 从立普妥到替尔泊肽，十年药王赛道的更迭，看似是医药市场的风云变幻，实则始终围绕 “未满足的临床需求” 和 “持续的技术创新” 两大核心。心血管药的崛起，是为了满足大众基础慢病的治疗需求；肿瘤药的称霸，是为了攻克重大疾病的精准治疗；代谢药的登顶，是为了应对全球高发的肥胖、糖尿病等慢病挑战。 2025 年的药王大洗牌，不仅是 GLP-1 赛道的胜利，更是 慢病精准治疗 时代的正式到来。未来，随着基因编辑、多组学、人工智能等技术的融入，医药研发将更精准、更高效，而药王的赛道也将继续迭代，但不变的是：谁能抓住临床需求的痛点，谁能实现技术的持续创新，谁就能成为下一个医药市场的 “王者”。 对于老百姓而言，药王赛道的更迭意味着更多 高效、精准、便捷 的药物将不断面世，慢病的干预和治疗将迎来更多选择；对于医药行业而言，这意味着研发方向的重新校准，慢病市场的精耕细作、新型疗法的持续突破，将成为未来十年的核心主线。 医药市场的竞争，从来不是一场短跑，而是一场围绕需求与创新的持久战，而这场战争，才刚刚进入新的阶段。 喜欢就关注哦 动动小手点个赞 点在看最好看

本报记者 柴嵘　　“渐冻人”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”，这些“美丽”名字的背后，分别对应着肌萎缩侧索硬化症、成骨不全症、大疱性表皮松解症。这些疾病被统称为罕见病，世界卫生组织将其定义为患病人数占总人口0.065%至0.1%之间的疾病。　　每个周四，北京协和医院疑难罕见病会诊中心，来自神经科、儿科、遗传咨询室、放射科等十余个科室的顶尖专家围坐一堂，讨论病情、分析病历。他们研判的可能是一种全球仅报告过几十例的罕见病，也可能是一个让家庭跑遍全国、花了十多年仍无解的医学难题。　　“健康中国的路上，一个都不能少。”　　这是北京协和医院院长张抒扬常说的一句话，也是她和团队十多年来的工作信条。面对这片医学的“无人区”，他们正努力搭建一套从诊断到治疗、从医院到全国的系统，为那些生命孤岛点亮一盏灯。2025年2月27日，第281场罕见病多学科会诊举行。　　1 编织协作网　　长期以来，诊断难、治疗难、用药难像三座大山，横亘在罕见病患者面前。先得到一个明确诊断，对许多人来说都是一种奢望。罕见病患者症状复杂，常涉及多个学科，而具备诊断经验和能力的医生太少。　　“医生，我的孩子到底得了什么病？”这样的问题，张抒扬听过太多遍，她感慨：“过去有个无奈的说法，能看罕见病的医生，比罕见病还罕见。”罕见病患者和家庭像在迷雾中独自摸索，找不到方向。　　改变现状，首先从厘清“罕见病”病种开始。在国家卫健委等部门组织下，张抒扬团队以及国内专家经过反复论证，自2018年以来先后发布两批罕见病目录，共207种罕见病纳入目录，并制定了目录内罕见病的诊疗指南。“目录的出台，意味着国家开始系统性地重视并积极应对这些疾病，”张抒扬解释，“它为后续的诊疗规范、药物研发、医保报销，提供了最基础的依据和出发点。”　　作为全国疑难重症诊疗指导中心，协和医院常年汇集来自各地的复杂病例，在罕见病病例积累和跨学科实践上具有天然优势。有了国家目录作为清晰的规划指南，协和医院开始在院内探索罕见病多学科协同诊疗模式。　　每周四中午的多学科会诊，成了雷打不动的“生命之约”。十多个科室的专家聚在一起，开启一场罕见病的“头脑风暴”。许多曾深陷迷茫的疑难病例，在这里迎来了转机。例如，一位19岁的女孩，自幼全身皮肤布满奇特网状花纹，多年求医无果，在这里最终被确诊为国内首例“稀毛症-淋巴水肿-毛细血管扩张综合征”。　　神经科主任朱以诚回忆，曾有一位患者被严重的神经系统症状困扰，但所有常规检查结果都正常。会诊中，遗传学专家提出了一个极其罕见的基因突变方向，而临床专家则从病人一些细微的体征中发现了佐证。　　“就像破一个悬案，线索散落在各个角落。”朱以诚说，只有把它们拼在一起，真相才能浮出水面。　　这种高效协同、集中攻坚的诊疗模式，显示出巨大优势。很快，它便走出了会诊室。2019年2月28日，协和医院建立起全国首个罕见病多学科会诊平台，成为高效调配、整合院内顶尖专科力量，集中攻克罕见病诊断难题的“资源中枢”。　　经过数年的实践与优化，这一模式进一步升级。2023年，全国首个罕见病联合门诊开诊。患者无需辗转于各个科室，在一个诊室里就能得到多位顶尖专家的综合评估。开诊首日，29位患者在这里找到了久违的“答案”。来自河北的一个患儿家长拿到会诊意见后，眼眶泛红：“我们全家跑了一年，看了七八家医院，今天终于确诊了。”　　2024年2月，全国首个罕见病专科病房在协和医院启用。罕见病医学科主任沈敏介绍，这个拥有32张床位的病房，不仅是一个治疗单元，更是一个强大的疑难病诊断中心。“我们的定位很明确，收治那些诊断不明、病情复杂、需要多学科协作或特殊治疗的罕见病患者。”启用以来，病房已收治800余位患者，其中近三成在入院时诊断未明。　　然而，协和医院的目标从未局限于本院。“一花独放不是春，我们要把有效的模式变成可复制的种子，播撒到全国。”张抒扬说。　　在张抒扬的推动下，国家卫健委批准、由协和医院牵头建立了全国罕见病诊疗协作网，一张覆盖全国31个省（区、市）、包含624家医疗机构的诊疗网络迅速铺开。这张网明确了分级诊疗与双向转诊路径，让基层医院遇有疑难时“有路可循”，让协和医院等医院的优质资源“下沉有方”。一位协作网内的省级医院医生感慨：“过去遇到罕见病，我们心里发虚，怕耽误病人。现在，我们背后有了强大的支撑体系，诊断思路和转诊通道都清晰了。”　　为了让经验实时共享，协和医院将每周四的多学科会诊通过线上平台向全国直播。仅2024年，累计观看就超过12万人次，平均每场都有上百家医院的医生同步学习与提问。一位基层医生在留言区写道：“看顶级专家现场分析病例，就像上了一堂最高水准的临床思维课。现在再遇到不典型的症状，我也敢去想、去查了，因为我知道我不是一个人在战斗。”　　全国协作网运行以来，罕见病患者的平均确诊时间从过去的4年以上缩短至4周左右，年均诊疗费用下降约90%。更为深远的是，这一体系直接带动全国361家大型综合性医院新设或规范了罕见病诊疗服务。　　我国罕见病诊疗，正从过去医生“单打独斗”、资源分散的局面，转变为体系协同、全国联动的崭新格局。　　2 攻关大模型　　面对五花八门的罕见病，传统诊断方式如同“大海捞针”，效率有限。张抒扬和团队深知，要突破瓶颈，必须为医生装备最前沿的“侦察工具”——人工智能与基因技术。　　经过与中国科学院自动化研究所历时两年的紧密攻关，2025年2月16日，“协和·太初”罕见病人工智能大模型进入临床应用。在协和医院的线上平台，医生或患者输入“儿童发育迟缓、面容特殊、心脏杂音”等症状组合，系统能快速梳理出数种可能性最高的疾病方向，并关联推荐相应的检查方案或院内专家。　　“它不是一个简单的搜索引擎，而是一个内化了协和医院顶级专家诊疗逻辑与海量高质量病历的‘罕见病数字专家’。”虚拟人研究平台主任金晔如此定义。该模型已对全国医生开放，上线10个月完成了数万次人机交互，为超过900例疑难患者提供了关键性的诊断提示。　　“我们采用的是‘知识、数据双驱动’的模式。”肾内科副主任夏鹏解释，该模型并非简单用海量数据训练人工智能，而是先将协和医院顶尖专家的诊疗思维构建成结构化的医学知识图谱，再用高质量病例数据对其进行训练和校准。“这好比先传授人工智能一套顶尖的诊断方法论，再让它通过大量实践精益求精。”　　工具的突破是为了更好地探索疾病的本质。协和医院团队还深入罕见病的遗传学核心，通过大规模测序与深度机制研究，在国际上首次发现了35个新的罕见病致病基因，并阐明了其致病机制。这些源头性的科学发现，如同打开罕见病之门的“钥匙”——为未来找到靶向药物或基因疗法，奠定了不可或缺的理论基石。　　3 破冰救命药　　确诊，只是闯过了第一道关卡。患者紧接着的问题是：“医生，这病有药治吗？”冰冷的现实是，在全球范围内，超过95%的罕见病缺乏明确有效的治疗药物。由于患者群体小、研发投入巨大、市场回报不确定，药企往往缺乏投入研发的动力，这些患者也因此被称为“医学孤儿”。此外，一些已在海外上市的“孤儿药”，进入我国也要经历审批与准入流程。　　“无药可治”与“有药难及”，如同两道冰冷的闸门，将许多罕见病患者挡在希望之外。协和医院团队选择在两条战线上同时推进：一方面，想方设法让已有的救命药“进得来、用得上”，全力打通从审批到临床的“最后一公里”；另一方面，积极介入甚至引领新药的研发与临床试验，向“无药可治”的领域发起挑战。　　2025年1月9日，罕见病“救命药”米托坦在国内获批上市后不到48小时，全国首张处方即在协和医院开出。如此迅速的临床响应，依托于协和医院在2022年搭建的罕见病药品临时引进与使用“绿色通道”。具体而言：在药物获批前，院内药学、临床及伦理委员会便启动平行审阅，预先完成评估与备案；一旦获批，药事、信息等医院部门立即打通进院渠道，并与药企、物流合作，确保药品能以最快速度送达药房。　　这条通道在2022年为难治性癫痫患者开出氯巴占的国内首张处方；2024年，又为杜氏肌营养不良患儿引进了海外特效药，药品通关当日即举行交接，让8名等待已久的患儿第一时间用上药。　　“每一次破冰，都不止为一位患者带来生机，更是为我国用药保障体系，拓出一条可复制的道路。”张抒扬说。　　在推进一个个紧急用药项目的同时，协和医院团队更着力于构建系统性的长效保障机制。他们积极参与推动在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，利用政策优势建立药品供应链服务平台，旨在让更多急需的海外药品能够更便捷、更快速地送达我国患者手中。　　近6年来，协和医院累计参与推动134种罕见病治疗药物在国内获批上市。更关键的是，他们凭借扎实的临床数据与药物经济学评价，推动其中超过80种药物被纳入国家医保药品目录，经谈判后药价平均降幅超过50%，直接为患者和社会节省医疗支出约4.92亿元。　　在解决“有药可用”的同时，协和医院团队更深度参与研发，为“无药可医”的领域寻找新曙光。　　转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变曾是一种诊断极难、生存期仅2至5年的“绝症”。张抒扬团队牵头在国内建立高灵敏度的无创核素显像诊断法，将确诊率从不足20%提升至80%以上，还牵头组织了靶向药氯苯唑酸的全国多中心临床试验，用严谨、可靠的中国患者数据，加速了该药在国内的上市审批，并最终推动其进入医保，使患者住院死亡风险降低30%。协和医院团队目前正主导国内首例针对该罕见病的基因编辑药物临床试验。　　“这代表着治疗理念从‘控制症状’到‘修正病因’的根本性跨越，”负责此项试验研究的国际医疗部主任、心内科主任医师田庄说，“我们如同在攀登一座从未有人抵达过的险峰，但每当看到山脚下那些望眼欲穿的患者和家庭，我们就知道，这条路必须有人去走。”　　此外，团队还从临床细微处发现需求，反向推动药物研发的改良。肾内科主任陈丽萌曾接诊一位17岁的患者，因为罕见病导致严重低钾低镁，每天需吞服30多片补充剂，巨大的药量和繁琐的服药过程让这个少年苦不堪言。这个细节深深触动了陈丽萌和团队。　　团队迅速与企业合作，启动改良剂型的研发。如今，一款剂量更大、服用更方便、口感也得到改善的微粒控释片已进入国家药品审评中心的优先审评程序。“我们的目标，不仅是‘纠正’异常的化验指标，更是要解开疾病捆绑在患者身上的无形枷锁，还他们以正常的生活。”陈丽萌说。　　2023年9月，“疑难重症及罕见病全国重点实验室”在协和医院揭牌运行；2024年，“北京协和罕见病诊疗创新发展研究院”成立，顶尖科研院所、生物医药企业、患者组织等合作伙伴达22家，一个汇聚临床资源、科研力量与产业智慧的“产学研用”协同创新生态初步形成。　　“我们的目标，是让病床边发现的问题，能以最短路径进入实验室进行研究，再将研究成果最快地转化回临床，造福患者。”张抒扬这样描绘平台的使命。　　2025年5月，在张抒扬等多位专家的推动下，第七十八届世界卫生大会通过了全球首个关于罕见病的决议，罕见病被正式确立为全球健康优先事项。中国的破冰实践与系统方案，由此成为可供全球借鉴的“中国经验”。　　4 薪火照未来　　“罕见病事业的可持续发展，根基在人。没有一代代具备罕见病诊疗能力、怀有仁爱之心的医者，没有持续不断的科学创新与知识积累，任何体系都难以长久。我们必须为未来播撒种子，构建自主的知识体系。”张抒扬深知人才培养与知识传承的深远意义。　　为此，协和医院团队牵头编写了国内第一部《罕见病诊疗指南》，如今已成为全国临床医生的必备工具书。张抒扬主编了首部《罕见病》研究生教材，于2021年开设首个罕见病研究生课程。　　多学科会诊直播也颇受欢迎。陈丽萌记得，一次罕见病复杂病例会诊直播后，收到了来自全国各地基层医生的热烈提问和反馈，“那种对提升罕见病患者临床问题能力的共同渴求，让我们深感所有的付出都意义非凡。”此外，协和医院为罕见病专业人才的成长设计了清晰的路径——建立了从临床博士后、住院医师规范化培训，到专科医师进修、全国骨干医师培训的分层进阶教学模式。2024年，罕见病医学科迎来了首批以罕见病为研究方向的临床博士后。　　协和医院团队还牵头实施覆盖全国的罕见病诊疗能力提升项目，累计培训医务人员超151万人次。同时，团队牵头建立的国家罕见病注册登记系统，已成功登记193种疾病的超10万名患者信息，其规模与科学价值，已与美国、欧洲的权威数据库比肩，使中国在国际罕见病研究舞台上占据了重要一席。这些努力，正将协和医院的“中国经验”转化为可供全球医学界参考的“公共知识”。　　2025年，协和医院这套凝聚了无数心血的罕见病诊疗研体系，因其开创性价值，荣获了北京市科学技术进步奖一等奖。这份荣誉，不仅是对医学创新价值的肯定，更是“健康中国，一个都不能少”这一庄严承诺的扎实注脚。　　从定义疾病到编织全国网络，从科技赋能到用药破冰，从培养火种到贡献中国智慧——这条照亮生命孤岛的路，北京协和医院团队走了十余年。他们用体系的力量架桥，用科技的光芒探路，用政策的温度护航，更用传承的信念确保这份守护生命的事业，薪火相传。海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP