FTL-001

▎药明康德内容团队报道对于创新生物医药公司来说，首个产品获批临床是一个重要里程碑，意味着该公司从临床前阶段正式进入临床开发阶段。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料，2022年上半年，有许多创新药新锐公司在中国收获了首个1类新药临床试验批件。这些公司成立于2014~2020年，专注的疾病领域包括肿瘤、自身免疫性疾病、眼科、代谢、罕见病等。本文将对其中部分备受关注的创新药信息进行介绍，供读者参阅（按获批临床时间先后排序）。道尔生物：DR30303作用机制：靶向Claudin18.2单抗适应症：Claudin 18.2阳性的晚期实体瘤道尔生物成立于2014年，公司创始人、董事长兼首席执行官（CEO）为黄岩山博士。该公司现为华东医药旗下公司，聚焦于开发基于多结构域的多特异性创新蛋白药物，以治疗代谢、癌症、眼科等疾病。今年1月，道尔生物宣布其人源化Claudin18.2单域抗体Fc融合蛋白注射液DR30303在中国获批开展1期临床试验，拟定适应症为Claudin 18.2阳性的晚期实体瘤，这也是道尔生物首个获批临床的创新药。公开资料显示，DR30303是一种靶向Claudin 18.2、经过对IgG1（免疫球蛋白G1）Fc片段工程改造的重组人源化单域抗体Fc融合蛋白。凯思凯迪：CS0159作用机制：新型FXR激动剂适应症：原发性硬化性胆管炎凯思凯迪成立于2017年，公司创始人为徐华强博士。该公司以靶向核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）药物研发为特色，专注于代谢性疾病和炎症性疾病等领域。早先该公司已经获得了两轮均近亿元的Pre-A轮融资，投资方包括西湖创新（杭州）股权投资公司、高榕资本等。今年1月，凯思凯迪宣布徐华强博士团队与上海药物所李佳团队联合研发的新型FXR激动剂CS0159在中国获批临床，拟定适应症为原发性硬化性胆管炎（PSC）。根据CDE官网信息，这也是凯思凯迪在中国获得的首个临床试验默示许可。CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂，它的创新性在于充分利用蛋白结构辅助设计，发现可增强药物活性及降低药物副作用的作用位点，并应用到新药分子设计中。此前，CS0159已在美国获批开展临床研究，并获得FDA授予的孤儿药资格，针对适应症为PSC。海博为药业：HBW-3220胶囊作用机制：三代BTK抑制剂适应症：B细胞性非霍奇金淋巴瘤海博为药业成立于2019年，致力于小分子创新药研发，公司创始人为李英富博士。该公司早先已完成天使轮和A轮融资，投资方包括怀格资本、四川院士基金。今年2月，海博为药业宣布公司第一个创新药HBW-3220胶囊在中国获批临床，拟定适应症为B细胞性非霍奇金淋巴瘤。根据新闻稿，HBW-3220是一款新型抗耐药、可逆的三代BTK抑制剂。除了B细胞性非霍奇金淋巴瘤适应症，该药还有潜力治疗对第一代BTK抑制剂产生耐药或剂量、毒性不耐受的B细胞淋巴瘤。同时，HBW-3220的安全窗高达50倍左右，有潜力治疗多发性硬化、红斑狼疮、荨麻疹、类风湿性关节炎等自身免疫性疾病及膜性肾病等疾病。天辰生物：人源化抗人IgE 单克隆抗体注射液作用机制：抗IgE单抗适应症：慢性自发性荨麻疹天辰生物成立于2020年，公司联合创始人为孙乃超博士。该公司致力于在自身免疫疾病和罕见病领域研发具有差异化的新一代大分子抗体。该公司早先已经完成由东方富海领投、仙瞳资本等跟投的超亿元A轮融资。今年3月，天辰生物宣布该公司的首个生物创新药人源化抗人IgE单克隆抗体注射液获批临床，拟开发适应症为慢性自发性荨麻疹。公开资料显示，抗免疫球蛋白E（IgE）抗体通过降低游离IgE水平、下调高亲和力IgE受体和限制肥大细胞的脱颗粒化，可减少过敏性炎症级联反应中多种介导因子的释放，从而控制过敏症状。宇耀生物：YY001片作用机制：EP4受体拮抗剂适应症：晚期实体瘤宇耀生物成立于2020年，公司创始人、CEO为周文波博士。该公司是一家以人工智能和现代新药技术引领小分子药物发现的生物医药公司，已经完成由领承创投领投的4000万元天使轮融资。今年3月，宇耀生物宣布其自主研发的新一代EP4受体小分子拮抗剂YY001临床试验申请正式获得NMPA批准，开展针对晚期实体肿瘤的1期临床试验，这也是宇耀生物在中国获得的首个临床试验批件。根据宇耀生物新闻稿，临床前药效学研究显示，YY001与抗PD-1抗体联用能显著增强免疫治疗效果，将抗PD-1抗体治疗不敏感的冷肿瘤转变为热肿瘤，为晚期实体瘤的治疗提供新策略。红云生物：H002药物作用机制：新一代EGFR抑制剂适应症：非小细胞肺癌红云生物成立于2018年，由云彩红教授、张建明教授、黄鑫先生等联合创立。该公司致力于以结构药理学为核心，整合计算化学和人工智能（AI）等新技术进行小分子药物研发，覆盖肿瘤、罕见病及其他治疗领域。该公司早先已经获得了多轮融资，投资方包括凯风创投、凯泰资本、夏尔巴投资等。今年3月，红云生物宣布其自主研发的新一代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 (EGFR-TKI）H002在美国获批进入1/2期临床研究。今年4月，H002在中国获得临床试验默示许可，针对适应症为非小细胞肺癌。根据红云生物新闻稿，这是该公司首个进入临床阶段的候选药物。H002是一款具有广谱性和高选择性的新一代EGFR抑制剂，拟开发用于治疗携带C797S 突变的非小细胞肺癌。综合研究结果表明，H002表现出克服C797S耐药突变的强大潜力，对于多种单突变体、双突变体和三重突变体具有明显的抑制作用。天泽云泰生物：VGB-R04注射液作用机制：基因替代疗法适应症：血友病B天泽云泰成立于2020年，公司创始人、CEO为赵小平博士。该公司致力于通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、血液系统疾病、眼科疾病等的创新基因治疗药物。此前，该公司已经获得多轮融资，投资方包括IDG、正心谷、高瓴资本等。今年4月，天泽云泰生物宣布其自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液在中国获批临床，拟定适应症为先天性凝血因子IX（FIX）缺乏引起的血友病B。根据CDE官网信息，这也是天泽云泰生物在中国获得的第一个临床默示许可。VGB-R04通过在肝脏细胞中表达FIX高活性天然变体蛋白，替代缺失的先天性FIX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍，其设计期待从根本上治愈血友病B。早先，VGB-R04已经于2021年12月获得FDA授予的孤儿药资格，用于血友病B的治疗。君赛生物：GC101 TIL作用机制：TIL细胞药物适应症：晚期实体瘤君赛生物成立于2019年，致力于开发创新型天然肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法以及基因修饰TIL细胞疗法，公司创始人为金华君博士。早先，君赛生物已经完成三轮近2.5亿元融资，投资方包括元禾原点、元生创投、怀格资本、朗姿韩亚、黄埔医药基金等。今年4月，君赛生物宣布其自主研发的首款TIL细胞药物自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101 TIL）在中国获批临床，拟定适应症为成人经标准治疗失败或缺乏有效的治疗方法的、病理诊断明确的不可切除的晚期实体瘤。根据CDE官网，这也是君赛生物获得的首个临床试验默示许可。GC101是一款无需清淋、无需IL-2注射的天然TIL细胞药物，在TIL细胞回输前无需清淋性预处理，细胞回输后无需IL-2的注射，即可实现TIL细胞在体内有效增殖，患者可在普通病房里接受治疗，因此可大幅提高TIL细胞疗法的可及性。非同生物：FTL001单抗注射液作用机制：4-1BB激动剂抗体适应症：实体瘤非同生物成立于2017年，由2006年诺贝尔化学奖得主罗杰.科恩伯格（Roger Kornberg）教授与中山大学药学院李庆教授共同创立，致力于肿瘤免疫治疗创新抗体药物研发。该公司早先已完成由富坤创投领投的近亿元A轮融资。今年5月，非同生物宣布其自主研发的4-1BB激动剂抗体FTL001单抗注射液在中国获批临床，拟定适应症为晚期复发转移和难治性实体瘤。根据非同生物新闻稿，这是该公司首款获批临床试验的创新药。FTL001是一款新型作用机制的4-1BB人源化单抗，其结合表位与4-1BBL（4-1BB的配体）重合，既可模拟配体以天然方式有效地激活T细胞，又可抑制配体结合产生的过度激活，以达到药效与安全性的平衡。慕恩生物：MNC-168肠溶胶囊作用机制：活菌生物药适应症：晚期恶性实体瘤慕恩生物成立于2015年，是一家专注于将微生物资源商业化的创新型生物技术公司，公司创始人、首席执行官（CEO）为蒋先芝博士。该公司瞄准微生物疗法在肿瘤免疫和代谢疾病领域的治疗潜力，正在进行多个临床前药物管线研发。早先，该公司已经完成多轮超3亿元融资，投资方包括越秀产投、红杉中国、国投创业等。今年5月，慕恩生物宣布其自主研发的活菌生物药MNC-168单药及分别联用抗PD-1单抗帕博利珠单抗、抗PD-L1单抗舒格利单抗治疗晚期恶性实体瘤的1期临床试验申请在中国获批。根据慕恩生物官网信息，这是该公司首个进入临床阶段的产品。作为一款活菌生物药，MNC-168可通过长期作用于肠道粘膜微环境，重新激活免疫系统的抗肿瘤能力，从而达到治疗多种恶性实体瘤的目的。它与帕博利珠单抗、舒格利单抗联合理论上存在协同抗肿瘤作用。此前，MNC-168已经于今年4月在澳大利亚获批1期临床研究，针对适应症为晚期实体瘤。嘉因生物：EXG001-307注射液作用机制：基因替代疗法适应症：1型脊髓性肌萎缩症嘉因生物成立于2019年7月，致力于为患者提供安全有效的基因治疗药物，公司创始人及CEO为吴振华博士。早先，嘉因生物在不到1年时间里完成了三轮B轮融资，领投方分别为君联资本、洲嶺資本（LYFE Capital）、高瓴创投，其他投资方还包括淡马锡、CPE源峰、清池资本、博远资本等机构。今年6月，嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液在中国获批临床，拟定用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA），伴有存活运动神经元1（SMN1）基因的双等位基因突变（缺失）。根据CDE官网，这也是嘉因生物获得的首个临床试验默示许可。根据嘉因生物新闻稿介绍，EXG001-307是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品。它是一种基因替代疗法，旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。此外，嘉因生物在产品开发过程中采用了创新设计，旨在降低基因疗法给患儿心脏及肝脏带来的副作用，更好地发挥基因治疗的效果。普乐康医药：PHP1003注射液作用机制：抗IGF-1R抗体适应症：甲状腺相关眼病普乐康医药成立于2019年，公司联合创始人、董事长为郭树华博士，致力于开发具有创新作用机制的眼科和自身免疫性疾病等疾病领域的药物。此前，该公司已经完成由元生创投、海松资本联合领投的数千万元Pre-A轮融资。今年6月，普乐康医药申报的抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体PHP1003注射液在中国获批临床，拟开发适应症为甲状腺相关眼病（TAO）。根据普乐康医药早先新闻稿，这是该公司成立以来第一个临床试验申请项目。临床前研究显示，PHP1003具有良好的安全性和较显著的有效性，且作为一款皮下注射制剂具有更好的使用便捷性，可以实现自主用药管理。希望这些创新疗法后续临床试验顺利进行，并取得好的结果，早日造福患者。另外，你可能还想看：2022上半年哪些新药首次在中国获批？哪些中国新药实现了海外授权？又有哪些创新药首次在中国申报上市，即将来到患者身边？……点击下面的名片，关注【医药观澜】在消息对话框回复：年中盘点获取更多【医药观澜】的2022年中盘点系列文章▼参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

5 月份获批临床报告◆  5 月获批临床的新药共有 89 个受理号，涉及 53 个品种（附名单）本报告数据来源：Insight 数据库、CDE 药物临床试验登记与信息公示本月获批临床新药品种Insight 数据库 申报进度库显示，2022 年 5 月获批临床的新药有 89 个受理号，涉及品种仅 53 个，为近一年来月度获批临床新药品种数最低，具体原因暂未可知。下图为 5 月获批临床新药品种的具体名单：下面是本月获批临床品种的部分重点产品介绍，文章略长，可选择性阅读。获批临床新药品种介绍5 月新药获批临床的受理号共 89 个，涉及 53 个品种，部分产品介绍如下。药品名称：FTL001 单抗注射液企业名称：非同生物FTL001 是一款具有新型作用机制的 4-1BB 人源化单抗，其结合表位与 4-1BBL（4-1BB 的配体）重合，既可模拟配体以天然方式有效地激活 T 细胞，又可抑制配体结合产生的过度激活，以达到药效与安全性的平衡。值得一提的是，FTL001 是非同生物首款获批临床的产品。药品名称：GB261 注射液企业名称：嘉和生物GB261 是一款 CD20/CD3 双特异性抗体，具有低 CD3 亲和力和高 CD20 亲和力，可通过 ADCC 和 CDC 作用杀伤肿瘤细胞。前期研究显示，GB261 可以显著抑制利妥昔单抗耐药癌细胞的增殖；且在动物模型中诱发 CRS 的概率较低，有望成为一款高效安全的抗肿瘤药物。药品名称：INS018_055 胶囊企业名称：英矽智能INS018_055 是一款全球首创的小分子抑制剂，具有全新靶点和全新的化学结构，由英矽智能自主研发的端到端人工智能平台 Pharma.AI 所发现和设计，正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。这是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，在全球范围内存在大量的未竟医疗需求，随着病情进展和肺部损伤的加重，患者呼吸功能不断恶化，严重者最后可致死亡。药品名称：IO-108 注射液企业名称：以明生物IO-108 是以明生物自主开发的一款靶向白细胞免疫球蛋白样受体 B2（LILRB2，又称 ILT4）的潜在 First-in-Class 全新抑制性抗体，也是国内首个获批临床的 LILRB2 抗体。据 Insight 数据库显示，IO-108 此前已获 FDA 批准开展 1 期临床试验。药品名称：LY3209590 注射液企业名称：礼来制药LY3209590 是一款每周一次的基础胰岛素-Fc 融合蛋白 (BIF)，由一个工程化的单链胰岛素类似物融合到 IgG Fc 区域，以达到长效目的。一项 II 期临床结果显示，每周一次皮下注射 BIF 与每天一次皮下注射标准的德谷胰岛素相比，患者获得了类似的长期血糖控制，两个治疗组患者 32 周时 A1c 平均改善了 0.6% 和 0.7%。药品名称：MNC-168 肠溶胶囊企业名称：慕恩生物MNC-168 是慕恩生物的 Culture-To-Product 技术平台发现并开发，用于治疗恶性肿瘤的单株活菌药物。具有安全性良好、免疫调节，抑制肿瘤细胞生长，多靶点肿瘤免疫启动功效，显著增强 ICIs 功效等特性。可用于治疗结直肠癌、肾癌、肝癌、肺癌、乳腺癌等多种恶性肿瘤。药品名称：Olvi-Vec 注射液企业名称：恒翼生物、GeneluxOlvi-Vec 是一款溶瘤病毒免疫治疗产品，目前正在海外处于 3 期注册性临床试验准备阶段。恒翼生物于 2021 年 9 月以超 1.7 亿美元合作引进该产品在大中华区的权益。药品名称：QR060127 胶囊企业名称：朗来科技QR060127 为朗来科技自主研发的 TRPC5 拮抗剂，拟用于治疗炎症性疼痛和局灶性阶段性肾小球硬化症（FSGS）等疾病。也是国内首个申报临床的 TRPC5 拮抗剂，炎症性疼痛适应症为全球首次申报，有望为疼痛相关疾病提供新的临床治疗选择。药品名称：XZB-0004 胶囊企业名称：轩竹生物XZB-0004 是一款高活性和高选择性的 AXL 靶向抑制剂，针对晚期实体瘤、血液系统恶性肿瘤治疗的临床试验申请均已获默示许可。轩竹生物于 2021 年 9 月与 SignalChem Lifesciences Corporation 达成合作，引进该药在大中华区的独家开发和商业化权利。药品名称：注射用 ASK0912企业名称：奥赛康药业根据奥赛康发布公告，ASK0912 是由中国医学科学院医药生物技术研究所与江苏奥赛康联合开发的 1 类创新药项目，对临床严重耐药的革兰氏阴性菌 (G-) 具有广谱活性，多项体内外药效研究显示抗菌活性强于多黏菌素 B 和 E，并且毒性降低。药品名称：注射用 CS5001企业名称：基石药业CS5001 是一款靶向酪氨酸激酶样孤儿受体 1（ROR1）的潜在全球同类最佳抗体偶联药物（ADC），也是国内首款 ROR1 ADC 药物。CS5001 最初由 LegoChem Biosciences（LCB）开发，2020 年 10 月，基石药业以 3.63 亿美元的交易总额引入 CS5001 在全球（除韩国）的开发和商业化权益。药品名称：注射用 QLS31904企业名称：齐鲁制药QLS31904 是齐鲁制药自主研发的靶向 DLL3/CD3 的生物 1 类新药，目标适应症为包括小细胞肺癌在内的多种晚期实体瘤。研究表明，QLS31904 能识别肿瘤细胞表面的特异性抗原，同时激活机体自身的免疫细胞，特异性杀伤肿瘤抗原阳性的细胞，以达到治疗的目的。药品名称：注射用 Tafasitamab企业名称：诺诚健华2021 年 8 月，诺诚健华从 Incyte 公司获得Tafasitamab 在大中华区的开发和商业化授权，最高交易总额可达 1.175 亿美元。在美国，Tafasitamab 最早于 2020 年 8 月获批上市，联合来那度胺用于复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。▲以上数据来源于 Insight 申报进度数据库本报告在每月初定期发布，敬请期待。以上品种介绍根据企业公开披露信息整理。推荐阅读◆2022 年 4 月新药获批临床报告◆2022 年 3 月新药获批临床报告◆2022 年 2 月新药获批临床报告◆2022 年 1 月新药获批临床报告◆2021 年 12 月新药获批临床报告◆2021 年 11 月新药获批临床报告◆2021 年 10 月新药获批临床报告◆2021 年 9 月新药获批临床报告◆2021 年 8 月新药获批临床报告◆2021 年 7 月新药获批临床报告◆2021 年 6 月新药获批临床报告◆2021 年 5 月新药获批临床报告◆2021 年 4 月新药获批临床报告◆2021 年 3 月新药获批临床报告点击阅读原文申请试用数据库