Mitapivat

CAMBRIDGE, Mass. , Dec. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on delivering innovative medicines for patients with rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has not yet issued a regulatory decision on the supplemental New Drug Application (sNDA) for mitapivat for the treatment of adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia and that the sNDA remains under active review. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date issued by the FDA was December 7, 2025 . Agios is collaborating closely with the FDA to finalize the labeling documents and Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) materials. The FDA has not requested, and the company has not submitted, any new or additional efficacy or safety data. The FDA has not provided a timeline for its regulatory decision. Agios continues to work expeditiously with the FDA to conclude the review of the sNDA. About Agios: Fueled by Connections to Transform Rare Diseases™ At Agios, our vision is to redefine the future of rare disease treatment. Fueled by connections, we build trusted partnerships with communities – collaborating to develop and deliver innovative medicines that have the potential to transform lives. With a foundation in hematology, we combine biological expertise with real-world insights to advance a growing pipeline of rare disease medicines that reflect the priorities of the people we serve. Agios is a commercial-stage biopharmaceutical company headquartered in Cambridge, Massachusetts . To learn more, visit www.agios.com and follow us on LinkedIn and X. Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include those regarding the potential benefits of Agios’ products, including mitapivat, its interactions with regulators, including the FDA, and its strategic plans and focus. The words “anticipate,” “expect,” “goal,” “hope,” “milestone,” “plan,” “potential,” “possible,” “strategy,” “will,” “vision,” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Such statements are subject to numerous important factors, risks and uncertainties that may cause actual events or results to differ materially from Agios’ current expectations and beliefs. For example, there can be no guarantee that any product candidate Agios is developing will successfully commence or complete necessary preclinical and clinical development phases, or that development of any of Agios’ product candidates will successfully continue. There can be no guarantee that any positive developments in Agios’ business will result in stock price appreciation. Management's expectations and, therefore, any forward-looking statements in this press release could also be affected by risks and uncertainties relating to a number of other important factors, including, without limitation: the content and timing of decisions made by the U.S. FDA, the EMA or other regulatory authorities, investigational review boards at clinical trial sites and publication review bodies; Agios’ results of clinical trials and preclinical studies, including subsequent analysis of existing data and new data received from ongoing and future studies; risks and uncertainties related to the impact of pandemics or other public health emergencies to Agios’ business, operations, strategy, goals and anticipated milestones, including its ongoing and planned research activities, ability to conduct ongoing and planned clinical trials, clinical supply of current or future drug candidates, commercial supply of current or future approved products, and launching, marketing and selling current or future approved products; Agios’ ability to obtain and maintain requisite regulatory approvals and to enroll patients in its planned clinical trials; unplanned cash requirements and expenditures; competitive factors; Agios' ability to obtain, maintain and enforce patent and other intellectual property protection for any product candidates it is developing; Agios’ ability to establish and maintain key collaborations; uncertainty regarding any royalty payments related to the sale of its oncology business or any milestone or royalty payments related to its in-licensing of AG-236, and the uncertainty of the timing of any such payments; uncertainty of the results and effectiveness of the use of Agios’ cash and cash equivalents; and general economic and market conditions. These and other risks are described in greater detail under the caption "Risk Factors" included in Agios’ public filings with the Securities and Exchange Commission. Any forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date hereof, and Agios expressly disclaims any obligation to update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as required by law. Contacts:Investor Contact Morgan Sanford , Vice President, Investor Relations Agios Pharmaceuticals morgan.sanford@agios.com Media Contact Eamonn Nolan , Senior Director, Corporate Communications Agios Pharmaceuticals eamonn.nolan@agios.com Source: Agios Pharmaceuticals, Inc.

2025 年 11 月全球新药月报... https://ima.qq.com/share/#/ai-chat/XuBuGiSn7 这份由Insight数据库发布的《2025年11月全球新药月报-数据篇》是一份关于2025年11月全球药品研发、上市及商业动态的综合性月度数据报告。报告的核心内容和关键数据总结如下：一、 报告概览  - 发布机构： Insight数据库（丁香园旗下，专注医药行业20年的数据情报平台）。486x505x180  - 报告性质： 自研报告，数据主要来源于其自有数据库。  - 发布时间： 每月第5个工作日发布“数据篇”，第10个工作日发布“分析篇”。  - 核心数据： 2025年11月，全球共有104款新药获批上市，另有63款新药申请上市，重点关注肿瘤、免疫、代谢等领域。二、 核心模块内容总结1. 全球获批上市新药清单 (104款)这是报告的主体部分，详细列出了2025年11月在全球各地获批上市的新药信息，主要特点包括：  - 结构组成： 104款新药中，包含15款改良型新药和16款生物类似药。其余为新分子实体或新生物制品。  - 疾病领域分布：      - 肿瘤领域是绝对主力，获批数量最多，涵盖了从化药（如Ziftomenib, Sevabertinib）、抗体药物（PD-1/PD-L1、ADC、双抗等）、细胞疗法（CAR-T如普基仑赛、纳基奥仑赛）到放射性药物（镥[177Lu]-特昔维匹肽）等多种类型。      - 其他重要领域包括：免疫系统疾病、心血管疾病、内分泌和代谢疾病（如GLP-1类药物维派那肽获批）、神经系统疾病（如阿尔茨海默病新药多奈单抗在中国获批）、感染性疾病（新冠、RSV、登革热等疫苗）、血液系统疾病、眼科疾病等。  - 首次获批情况： 列出了部分药物是全球首次获批，例如：      - Ziftomenib (Kura Oncology): 在美国首次获批用于急性髓系白血病。      - Sevabertinib (拜耳): 在美国首次获批用于非小细胞肺癌。      - 普基仑赛 (重庆精准生物): 在中国首次获批（CAR-T，B细胞急性淋巴细胞白血病）。      - 维派那肽 (派格生物): 在中国首次获批用于2型糖尿病。  - 中国获批亮点： 中国药企有多款重要产品获批，体现了本土研发实力，例如上述的普基仑赛（CAR-T）、维派那肽（GLP-1）、索米妥昔单抗（ADC）、以及多款生物类似药和疫苗。2. 全球申请上市新药清单 (63款)列出了2025年11月进入上市申请阶段的新药，预示着未来几个月的潜在上市产品。  - 结构组成： 63款申请中，含12款改良新和6款生物类似药。  - 重点申请包括：      - 肿瘤领域： 镥[177Lu]系列放射性药物、卡匹色替、Sevabertinib、德曲妥珠单抗（ADC，新适应症）、帕博利珠单抗（新剂型）等。      - 代谢疾病： 替尔泊肽（心血管预防适应症）、玛仕度肽（肥胖）、司美格鲁肽（肥胖适应症）等GLP-1相关药物备受关注。      - 其他领域： 阿尼鲁单抗（系统性红斑狼疮）、来金珠单抗（特应性皮炎）、九价HPV疫苗（中国申请）等。3. FDA新药PDUFA清单列出了2025年12月和2026年1月即将迎来美国FDA审评决定的关键药物，是短期内的市场焦点。  - 2025年12月（15款）： 包括CAR-T产品Lisocabtagene maraleucel、地贫药物Mitapivat、干眼症药物Reproxalap、心肌病药物阿夫凯泰、多发性硬化药物Tolebrutinib等。  - 2026年1月（8款）： 包括ADC药物德曲妥珠单抗（乳腺癌适应症）、基因疗法tividenofusp alfa、局灶节段性肾小球硬化症药物司帕生坦等。4. 首次进入临床III期新药 (27个项目)揭示了刚刚启动最终阶段临床验证的研发管线，代表中长期研发热点。  - 重点方向：      - 双/单抗： SCTB14（PD-1/VEGF双抗，非小细胞肺癌）、QL2302（TSLP单抗，哮喘）、SCT650A（IL-17A单抗，银屑病）。      - ADC药物： JS107（CLDN-18.2 ADC，胃癌）、SYS6002（Nectin-4 ADC，宫颈癌）。      - 代谢与心血管： 佐维格鲁肽（GLP-1，肥胖）、左氨氯地平+替米沙坦复方（高血压）。      - 其他： 溶瘤病毒、基因治疗（戈谢病）、新型疼痛管理药物、狂犬病疫苗等。  - 地域分布： 中国内地开展的III期临床项目数量显著，涉及多家本土生物科技公司。5. 研发进度终止新药 (31款药物 + 2项适应症)反映了研发过程中的挫折与战略调整，信息来自辉瑞、诺和诺德、拜耳、阿斯利康、Moderna等大型药企。  - 终止阶段： 从临床前到临床II期均有分布。  - 主要终止原因：      - 疗效不佳： 如阿斯利康的多系统萎缩症药物MEDI 1341、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎药物AZD2693；Moderna的巨细胞病毒疫苗mRNA-1647。      - 研发策略调整： 如阿斯利康的KRAS G12D抑制剂、ADC药物AZD9829；Moderna的疱疹疫苗项目。      - 其他/未知原因。  - 涉及技术广泛： 包括小分子、单抗、双抗、ADC、siRNA、mRNA疫苗、细胞疗法等。6. 重点医药交易事件 (Top 15)汇总了2025年11月金额最高的药品相关许可、收购和合作。  - 最大交易： 默沙东以92亿美元收购Cidara Therapeutics的流感药物CD388。  - 高额交易： 强生以30.5亿美元收购Halda Therapeutics的蛋白降解剂HLD-0915；默克与Valo Health就帕金森病疗法达成30亿美元合作。  - 中国公司参与： 礼来与苏州圣因生物就代谢疾病RNAi疗法达成超12亿美元合作；药捷安康与Neurocrine就NLRP3抑制剂达成8.8亿美元许可等。7. 重点投融资事件 (Top 15)展示了生物医药领域的资本动向。  - 主要特点： 以美国公司后期融资（IPO后融资）为主，金额巨大。  - 最大融资： Ionis Pharmaceuticals融资6.828亿美元。  - 其他大额融资： Nuvalent（5亿美元）、MindMed（2.59亿美元）、Centessa（约2.5亿美元）等。  - 热门赛道： 小分子靶向疗法、基因治疗（AAV载体）、抗体药物（ADC、双抗）、细胞疗法（CAR-T）等获得了大量资金支持。三、 核心趋势摘要1.  肿瘤治疗多元化： 获批和研发管线中，除了传统的化药和单抗，ADC、双特异性抗体、细胞疗法（CAR-T）、放射性核素药物成为主流和增长最快的类别。2.  代谢疾病竞争白热化： GLP-1受体激动剂及其联合疗法（如依柯胰岛素+司美格鲁肽）在糖尿病和肥胖领域的获批、申请和临床进展密集，是当前最热门的赛道之一。3.  神经退行性疾病取得突破： 阿尔茨海默病药物（多奈单抗、仑卡奈单抗）在多国获批和申请，显示该领域进入收获期。4.  疫苗研发持续活跃： 针对RSV、新冠、登革热、HPV等传染病的疫苗均有新产品获批或申请上市。5.  中国创新力量凸显： 在CAR-T、ADC、生物类似药、疫苗及部分首创新药（FIC）领域，中国公司不仅在国内市场获批，也积极走向海外（EMA、美国等）申请上市。6.  行业整合与资本聚焦： 大型药企通过巨额交易（收购/许可）补充管线，资本持续向中后期具有明确前景的生物科技公司集中，尤其是在肿瘤、自免、神经科学和基因治疗等前沿领域。总结来说， 这份报告详尽地刻画了2025年11月全球新药生态的全景图：从近期成果（获批）、近期预期（申请上市/PDUFA），到中期管线（进入III期），再到行业洗牌（研发终止） 和资本与商业动态（交易与融资），为医药行业从业者提供了至关重要的数据洞察和趋势参考。