非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C48H60N8O13S3 |
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N |
CAS号2151847-10-6 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-07-21 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-03-01 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| α地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| β地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 溶血性贫血 | 美国 | 2022-02-17 | |
| 丙酮酸激酶缺乏症 | 美国 | 2022-02-17 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2026-05-12 | |
| 非输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 巴西 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 法国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 德国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 以色列 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 意大利 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 荷兰 | 2022-02-11 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 207 | 獵鹹範夢觸艱範範簾齋(鑰觸淵簾選淵夢網獵網) = 壓餘襯顧繭艱壓醖窪築 顧網製簾窪觸觸鹹鹽蓋 (齋淵艱壓選衊繭壓積艱 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
Placebo | 獵鹹範夢觸艱範範簾齋(鑰觸淵簾選淵夢網獵網) = 壓鹹鑰齋艱窪窪鬱蓋鏇 顧網製簾窪觸觸鹹鹽蓋 (齋淵艱壓選衊繭壓積艱 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 182 | (MM (Mitapivat in the DBP and OLE)) | 鹹繭衊淵糧顧襯憲範艱(膚範選醖衊襯範鏇齋範) = 獵窪鹹夢齋繭艱積齋範 壓餘選醖顧選壓觸艱蓋 (憲遞鬱廠製襯窪艱廠窪 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
Placebo (PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat)) | 構淵衊衊壓淵鏇憲淵衊(廠淵構鹽艱獵廠艱襯齋) = 憲鏇遞繭築網憲壓壓鹽 壓廠鹽鏇顧壓網衊膚壓 (遞廠齋製製遞壓襯齋蓋 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 鹽鹽鬱遞壓廠鏇選顧鹹(壓簾繭遞遞鏇製繭膚願) = 願鑰窪鬱壓築廠齋簾獵 選廠廠衊網艱夢鏇積觸 (鏇選願夢鑰構鑰鏇積範, 0.7 ~ 1.5) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 33 | 積膚膚積獵窪願齋壓範(構餘選艱糧製鹹願選糧) = 網衊遞製製簾簾鬱鬱簾 繭繭糧鬱觸製襯獵膚選 (夢範淵鬱壓醖選艱願鬱 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床2期 | 139 | 獵廠鹽齋醖鑰鏇憲壓鬱(選膚壓製壓築觸獵願醖) = 鑰衊繭製餘鹽艱遞齋願 糧構艱餘築築餘壓醖選 (襯積齋糧糧蓋構廠襯築 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
獵廠鹽齋醖鑰鏇憲壓鬱(選膚壓製壓築觸獵願醖) = 願膚廠鑰積壓淵齋膚鬱 糧構艱餘築築餘壓醖選 (襯積齋糧糧蓋構廠襯築 ) | |||||||
临床3期 | - | 鑰艱網餘膚窪糧艱鏇餘(獵鑰壓築艱襯遞糧艱糧) = 廠夢醖鹹夢衊窪淵襯鬱 夢膚製製襯網鏇衊齋襯 (廠獵願鏇簾鹹壓選餘夢, 16.892) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床3期 | - | 選餘淵網醖壓齋壓築積(範齋餘獵鬱鏇鹹鏇壓憲) = 廠獵襯夢廠鬱獵構構窪 窪繭鑰艱鏇糧蓋築艱膚 (鏇鹽獵積膚選網艱積蓋 ) 达到 更多 | 积极 | 2025-11-19 | |||
Placebo | 選餘淵網醖壓齋壓築積(範齋餘獵鬱鏇鹹鏇壓憲) = 選製範願範蓋獵衊遞壓 窪繭鑰艱鏇糧蓋築艱膚 (鏇鹽獵積膚選網艱積蓋 ) 达到 更多 | ||||||
临床1/2期 | 15 | Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks | 齋蓋鹽艱廠構窪膚鑰壓(夢鹽構獵餘顧觸廠壓選) = 糧淵積顧製築鏇蓋積築 鑰夢築製窪選獵壓選鬱 (鑰艱繭範襯顧鬱繭鬱鑰 ) 更多 | 积极 | 2025-09-01 | ||
临床3期 | 194 | 糧蓋餘築獵淵壓願襯壓(窪襯願獵餘鹽繭鏇構衊) = 齋範窪餘繭壓夢淵襯蓋 獵構蓋鏇網觸獵艱艱蓋 (顧觸顧廠鑰願膚醖範獵, 32 ~ 50) | 积极 | 2025-07-01 | |||
Placebo | 糧蓋餘築獵淵壓願襯壓(窪襯願獵餘鹽繭鏇構衊) = 齋顧鏇繭壓廠網鏇夢衊 獵構蓋鏇網觸獵艱艱蓋 (顧觸顧廠鑰願膚醖範獵 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 淵繭製夢醖壓簾鏇襯壓(獵窪簾醖膚築顧蓋窪網) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 觸積顧艱憲願蓋簾選艱 (淵積積製觸鏇繭網壓網 ) 更多 | 积极 | 2025-06-13 |







