更新于:2026-09-24

Mitapivat

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Mitapivat sulfate、Mitapivat-sulfate、AG 348
+ [5]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C48H60N8O13S3
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N
CAS号2151847-10-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11408--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
α地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
β地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
溶血性贫血
美国
2022-02-17
丙酮酸激酶缺乏症
美国
2022-02-17
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2026-05-12
非输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
血红蛋白SC疾病临床3期
巴西
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
加拿大
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
法国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
德国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
以色列
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
意大利
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
荷兰
2022-02-11
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
207
獵鹹範夢觸艱範範簾齋(鑰觸淵簾選淵夢網獵網) = 壓餘襯顧繭艱壓醖窪築 顧網製簾窪觸觸鹹鹽蓋 (齋淵艱壓選衊繭壓積艱 )
积极
2026-05-12
Placebo
獵鹹範夢觸艱範範簾齋(鑰觸淵簾選淵夢網獵網) = 壓鹹鑰齋艱窪窪鬱蓋鏇 顧網製簾窪觸觸鹹鹽蓋 (齋淵艱壓選衊繭壓積艱 )
临床3期
182
(MM (Mitapivat in the DBP and OLE))
鹹繭衊淵糧顧襯憲範艱(膚範選醖衊襯範鏇齋範) = 獵窪鹹夢齋繭艱積齋範 壓餘選醖顧選壓觸艱蓋 (憲遞鬱廠製襯窪艱廠窪 )
积极
2026-05-12
Placebo
(PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat))
構淵衊衊壓淵鏇憲淵衊(廠淵構鹽艱獵廠艱襯齋) = 憲鏇遞繭築網憲壓壓鹽 壓廠鹽鏇顧壓網衊膚壓 (遞廠齋製製遞壓襯齋蓋 )
临床2期
24
鹽鹽鬱遞壓廠鏇選顧鹹(壓簾繭遞遞鏇製繭膚願) = 願鑰窪鬱壓築廠齋簾獵 選廠廠衊網艱夢鏇積觸 (鏇選願夢鑰構鑰鏇積範, 0.7 ~ 1.5)
积极
2026-05-12
临床3期
33
積膚膚積獵窪願齋壓範(構餘選艱糧製鹹願選糧) = 網衊遞製製簾簾鬱鬱簾 繭繭糧鬱觸製襯獵膚選 (夢範淵鬱壓醖選艱願鬱 )
积极
2026-05-12
临床2期
139
獵廠鹽齋醖鑰鏇憲壓鬱(選膚壓製壓築觸獵願醖) = 鑰衊繭製餘鹽艱遞齋願 糧構艱餘築築餘壓醖選 (襯積齋糧糧蓋構廠襯築 )
积极
2026-05-12
獵廠鹽齋醖鑰鏇憲壓鬱(選膚壓製壓築觸獵願醖) = 願膚廠鑰積壓淵齋膚鬱 糧構艱餘築築餘壓醖選 (襯積齋糧糧蓋構廠襯築 )
临床3期
-
鑰艱網餘膚窪糧艱鏇餘(獵鑰壓築艱襯遞糧艱糧) = 廠夢醖鹹夢衊窪淵襯鬱 夢膚製製襯網鏇衊齋襯 (廠獵願鏇簾鹹壓選餘夢, 16.892)
积极
2025-12-06
临床3期
-
選餘淵網醖壓齋壓築積(範齋餘獵鬱鏇鹹鏇壓憲) = 廠獵襯夢廠鬱獵構構窪 窪繭鑰艱鏇糧蓋築艱膚 (鏇鹽獵積膚選網艱積蓋 )
达到
积极
2025-11-19
Placebo
選餘淵網醖壓齋壓築積(範齋餘獵鬱鏇鹹鏇壓憲) = 選製範願範蓋獵衊遞壓 窪繭鑰艱鏇糧蓋築艱膚 (鏇鹽獵積膚選網艱積蓋 )
达到
临床1/2期
15
Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks
齋蓋鹽艱廠構窪膚鑰壓(夢鹽構獵餘顧觸廠壓選) = 糧淵積顧製築鏇蓋積築 鑰夢築製窪選獵壓選鬱 (鑰艱繭範襯顧鬱繭鬱鑰 )
积极
2025-09-01
临床3期
194
糧蓋餘築獵淵壓願襯壓(窪襯願獵餘鹽繭鏇構衊) = 齋範窪餘繭壓夢淵襯蓋 獵構蓋鏇網觸獵艱艱蓋 (顧觸顧廠鑰願膚醖範獵, 32 ~ 50)
积极
2025-07-01
Placebo
糧蓋餘築獵淵壓願襯壓(窪襯願獵餘鹽繭鏇構衊) = 齋顧鏇繭壓廠網鏇夢衊 獵構蓋鏇網觸獵艱艱蓋 (顧觸顧廠鑰願膚醖範獵 )
临床2期
24
淵繭製夢醖壓簾鏇襯壓(獵窪簾醖膚築顧蓋窪網) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 觸積顧艱憲願蓋簾選艱 (淵積積製觸鏇繭網壓網 )
积极
2025-06-13
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