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《回望2024》系列专栏邀请国内不同细分技术赛道的标杆性企业，以领域最前线的视角，回顾所在赛道2024年的里程碑进展，并分享关于所处赛道药物开发及全球竞争的最新见解，赋能赛道发展与飞跃。 02期 嘉宾：精准生物 董事长、首席科学家 钱程教授 赛道：CAR-T细胞疗法 钱程，重庆精准生物技术有限公司董事长、首席科学家，国家精准医学生物治疗国际联合研究中心主任、科技部重点研发计划首席科学家，中国医药质量管理协会精准生物治疗专委会主任委员；长期从事癌症发生的分子机制研究及免疫细胞治疗药物的开发；近年来，主持国家科学基金多项，在国际权威学术期刊发表SCI论著200余篇，总影响因子达1500,个人引用H指数62。 再登“十大科学突破” 2024年，CAR-T赛道与整个行业一同经受了经济大环境的洗礼，在此背景下，“更务实、更聚焦”的研发模式成为了行业的主旋律。在这一模式的指引下，过去一年，CAR-T细胞疗法赛道取得了非常骄人的成绩，甚至可以说开启了免疫细胞治疗技术发展的新元年。CAR-T细胞疗法正在从血液恶性肿瘤扩展到更广泛的适应证领域，显示出强劲的市场潜力和临床价值。 具体来看，过去一年，CAR-T细胞疗法赛道有以下几方面里程碑进展值得关注： 1）CAR-T成功应用于自免领域：2024年，国内外CAR-T治疗自身免疫性疾病的临床试验数据相继发表，展示了良好的疗效和安全性，并且在不同的自免适应证方面均有斩获，该领域的突出进展也成功入选《Science》2024年度十大科学突破，这是继2013年之后，时隔11年细胞治疗技术再次入选，标志着CAR-T技术在自免领域的应用迈出了关键一步。 2）实体瘤CAR-T产品进一步蓄力：针对实体瘤的CAR-T产品在2024年取得了多项突破，ASCO报道的靶向CEA，GUCY2C，GPC3，CLDN18.2等靶点的实体瘤CAR-T临床研究结果超过20项，在优化CAR结构、增强肿瘤微环境渗透能力、提高治疗效果等方面均有突破，推动实体瘤CAR-T向临床应用迈进。也是在2024年，实体瘤细胞疗法一款TIL产品Lifileucel以及一款TCR-T产品Tecelra获得FDA加速批准上市，为未来实体瘤CAR-T产品的上市做好了预热。 3）通用型CAR细胞产品找到突破点：通用型CAR-T/CAR-NK可提供更快的治疗响应和更低的制备成本，兼具规模化生产与标准化质量控制的优势，是免疫细胞产品未来的一个重要发展方向。但是通用型CAR细胞产品此前在治疗肿瘤疾病方面遇到了极大挑战，只能短期起效的困局始终未能有效突破。因自免疾病具有靶细胞负荷较低，不需要持续免疫监视的特点，2024年多款通用型CAR-T/CAR-NK产品治疗这类疾病的临床试验结果突出，为通用型CAR细胞找到了未来的一大应用场景。 2024年，精准生物继续加大在CAR-T细胞疗法领域的研发投入，也取得了多项关键进展，例如： 1）国内首个儿童青少年CAR-T产品提交上市申请：由重庆精准生物自主研发的治疗3~21岁CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的CD19 CAR-T细胞疗法普基仑赛注射液在2024年正式提交NDA申请，并获受理，该产品是国内首个针对儿童/青少年患者的CAR-T疗法，此前已获准纳入“突破性治疗品种”。 2）国际首个儿童SLE CAR-T临床试验效果突出：公司基于PrimCAR快速制备平台开发的自体CD19靶向CAR-T细胞产品（MC-1-50），在浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授的带领下，开展了用CAR-T治疗儿童难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床研究，接受治疗的所有（超20例）患者均实现无药缓解，相关结果发布于2024 ASN会议上。该产品也在2024年顺利获批IND，开展注册临床研究。 3）全球领先的CEA CAR-T产品临床疗效出炉：靶向CEA的 CAR-T产品C-13-60，在浙江大学医学院附属第一医院方维佳教授的带领下，开展了IIT临床I期试验，结果显示腹腔回输治疗消化道肿瘤，16例患者的疾病控制率达到87.5%，缓解率达到25%，最佳患者肿瘤缩小75.98%，相关结果发布于2024 ASCO会议上。此外，我们另一项CEA CAR-T产品治疗肺癌的相关研究取得更为突出的效果，预计在近期会公开数据。 CAR-T“三十而立” CAR-T技术从诞生到现在30余年，如果比喻成一个人的成长，那么从十年前的初入社会，到现在的三十而立，这个行业的发展也更为沉稳而不失干劲。尽管资本寒冬的生死大考让很多同行没能继续走下去，但正如前文所述，2024年，CAR-T细胞疗法在多方面取得的显著突破（时隔11年再次入选年度十大科学突破），赛道被重新点燃。CAR-T细胞治疗技术正在准备迎接下一次繁荣。 当然，放眼全球，数百家CAR-T公司/研发机构同台竞技，竞争也非常激烈。简单总结来说，全球CAR-T细胞疗法公司的竞争主要体现在以下几个层面： 技术平台竞争：不同公司在CAR-T细胞的设计、制造工艺、基因编辑技术等方面的技术优势，是决定其市场竞争力的最关键因素。 靶点选择的竞争：选择合适的抗原靶点，尤其是在实体瘤领域，能够显著影响CAR-T产品的疗效和安全性，这也成为各公司竞争的焦点。由于几乎不存在绝对意义上安全的靶点，如何在设计上，在相同靶点中找到最好的安全性和有效性平衡点也是衡量研发团队实力的关键。 临床数据与监管批准：临床试验的成功与否直接关系到产品的成败，临床试验的大环境，优质研究者，高水平的第三方CRO、SMO服务提供商，合适的受试者，以及高效、开放的临床研究监管流程，是各国CAR-T产品研发高速、高质量开展的重要推动力。 资源与合作伙伴关系：CAR-T产品开发周期长、成本高、风险高，充足的资金支持、优秀的人才团队以及战略性的合作伙伴关系，能够帮助公司加速研发进程，提升市场竞争力。 目前全行业都在为开发实体瘤CAR-T，通用CAR-T，体内CAR-T做各种尝试和努力，目前还无法预测究竟那个方向会率先突破，但是可以确定的是，任何一个方向的突破，都将会把CAR-T行业带上一个新的高度。 随着通用CAR-T/CAR-NK与体内CAR-T的不断成熟，以及在自免疾病中的成功应用，CAR-T细胞疗法正在从“个体化癌症治疗”拓展到“泛免疫调控”的新赛道。这不仅为急需创新疗法的患者带来更多希望，也必将重新塑造整个细胞治疗行业的格局与未来发展方向。可以想象未来赛道发展达到顶峰时，细胞药物应该会和目前已经成熟的小分子药物以及抗体药物一样，能够被广泛、有效地用于多疾病的治疗，成为医学领域的基石疗法。 精准生物“全面开花” 精准生物起航于2016年，经过9年的探索与坚持，目前公司已获得4个CAR-T细胞国家I类生物新药临床批件，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤、自身免疫性疾病等10项适应症。 在精准生物成立之初，关于CAR-T产品是按照药品管理还是技术管理，争议很大。我们是国内较早坚定药品研发路线的企业之一。正是由于方向正确，所以精准生物也成为国内较早完成产品IND申报的企业之一。另一方面，我们一直秉持着聚焦核心技术研发，同时进行全产业链技术布局的思路。在这一思路的指引下，精准生物实现了从质粒到病毒再到细胞的全自主生产、全自主检验，但回首来看，我们实际上选择了一条非常艰难的产品开发道路。这条道路带来的优势是我们对产品有了更深刻的了解，对于指导我们未来产品的开发做了很好的铺垫，但由于这条路难度更大，我们产品的开发周期被一定程度的延长了。这是过去9年的发展带给我们的一些经验和教训。未来，我们将会在发挥自身专长的同时，集中最大的资源，提升产品的开发速度。 过去两三年，在资本寒冬的背景下，精准生物对管线进行了优化管理，剔除了低潜力项目，集中资源优先推进具有高技术优势和市场潜力的CAR-T细胞疗法项目，包括继续扩展公司在儿童疾病领域的领先优势，以及在实体瘤和通用型CAR-T新产品开发方面的优势。 整体来看，目前公司主推的多个项目都具有一定的全球竞争优势，并且广泛布局了CAR结构、制备工艺、基因编辑等领域的国际发明专利。以实体瘤领域为例，我们开发了PhiCAR，ResCAR等新的CAR设计、结合新的ToughCAR制备工艺和给药模式，也将继续以CEA为模式靶点的实体瘤产品开发路线，在保证安全性的前提下，不断提升有效性。目前通过多条路线并行的模式推行临床试验，已经取得了CEA同靶点下国际上最优的治疗效果。我们也在同步开发靶向CD70以及CLDN18.2等其它靶点的多靶点产品管线，有序地推进临床研究。 未来3-5年，精准生物计划，首先完成关键项目的商业化，并同步提升产能，加强CAR-T细胞的规模化和标准化生产能力，满足市场需求；另外也将进一步扩展管线布局，开发应用于更多适应症的CAR-T产品，提升管线的多样性和竞争力。 值得一提的是，经过多年的开发与打磨，精准生物基于RNA-LNP技术路线的体内CAR-T疗法目前在临床前研究中也取得了非常好的效果，相关成果近期也会在重要的国际会议上与大家见面。同时，我们基于AI设计的多靶点CAR-T技术平台，也走出了一条全新的路线，为未来多靶点产品开发打好了基础。 CAR-T发展三十余年，赛道历久弥新。技术创新是推动CAR-T疗法发展的核心动力。站在新一轮浪潮的开端，我们希望与行业同仁一同坚持创新，持续进步，勇于挑战技术瓶颈，真正从患者的实际需求出发，提升CAR-T的有效性、安全性、可及性、便利性以及适用群体。同时，我们不要忘记细胞疗法赛道发展中的“历史教训”，在快速发展的同时，务必遵循监管要求，确保研发和生产过程的规范化和合规性，保障产品的质量和安全，这是赛道良性发展的基石。鉴往而知来，砺行以致远，期待CAR-T细胞疗法赛道在未来续写更加辉煌的篇章！ 往期推荐： 仓勇：分子胶热潮下的「新思考」 医药魔方Pro 洞察全球生物医药前沿趋势 赋能中国源头创新成果转化 媒体合作：15895423126 版权所有 © 2025 PHARMCUBE。保留所有权利。 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 创新药研发有风险。 12月6日，微芯生物公告表示，西奥罗尼单药治疗三线及以上小细胞肺癌 III 期临床试验结果显示，在主要终点中位总生存期（mOS）上，总体人群中西奥罗尼组与安慰剂组相比不具显著差异。 鉴于此，微芯生物决定不再递交该适应症的上市申请，该III期临床试验研发投入为8847万元。 又一款国产创新药出海。 12月5日，中国生物制药宣布，和博奥信生物就联合开发的TSLP单克隆抗体BSI-045B与Aclaris Therapeutics达成全球合作协议。 在达成合作协议的同时，Aclaris Therapeutics与博奥信达成许可协议，获得BSI-045B和另一款临床前产品在全球（除中国大陆、澳门、香港、台湾）的开发、生产和商业化的独家授权。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）卫健委：继续推动新一轮医药领域的重大科技项目的组织实施和接续 12月6日，卫健委刘登峰介绍，新一轮新药创制重大专项仍然坚持充分发挥企业的创新主体作用，引导企业围绕国家重大需求，比如四大慢病、重大传染病，以及儿童疾病、罕见病、特殊用药场景等开展新药研发。 2）中国生物制药联合博奥信与Aclaris Therapeutics达成全球合作协议 12月5日，中国生物制药宣布，和博奥信生物就联合开发的TSLP单克隆抗体BSI-045B与Aclaris Therapeutics达成全球合作协议。 在达成合作协议的同时，Aclaris Therapeutics与博奥信达成许可协议，获得BSI-045B（TQC2731）和另一款临床前产品在全球（除中国大陆、澳门、香港、台湾）的开发、生产和商业化的独家授权。 / 02 / 资本信息 1）熹微生物完成近亿元A轮融资 12月6日，熹微（苏州）生物宣布已完成近亿元A轮融资，本轮融资将用于加速推进人工仿生眼角膜、植入式隐形眼镜、人工角膜内皮片、人工真皮等在研管线的眼科与再生医学创新产品的研发、人体临床试验研究、国际化开发注册与营销拓展工作。 / 03 / 医药动态 1）安进AMG 193获临床许可 12月6日，据CDE官网，安进AMG 193获临床许可，拟用于携带纯合子型MTAP缺失和KRAS p.G12C突变的非小细胞肺癌。 2）阿斯利康MEDI5752获临床许可 12月6日，据CDE官网，阿斯利康MEDI5752获临床许可，拟用于治疗转移性非小细胞肺癌。 3）赜灵生物ZL-85FA片获临床许可 12月6日，据CDE官网，赜灵生物ZL-85FA片获临床许可，拟开展治疗晚期实体瘤的研究。 4）精准生物MC-1-50细胞制剂获临床许可 12月6日，据CDE官网，精准生物MC-1-50细胞制剂获临床许可，拟用于治疗≥18周岁难治性系统性红斑狼疮患者。 5）麦济生物MG-K10人源化单抗注射液获临床许可 12月6日，据CDE官网，麦济生物MG-K10人源化单抗注射液获临床许可，拟开展治疗季节性过敏性鼻炎的研究。 6）甘宝利生物Kylo-12注射液获临床许可 12月6日，据CDE官网，甘宝利生物Kylo-12注射液获临床许可，拟开展治疗血脂异常的研究。 7）瑞普晨创RGB-5088胰岛细胞注射液获临床许可 12月6日，据CDE官网，瑞普晨创RGB-5088胰岛细胞注射液获临床许可，拟用于治疗经胰岛素治疗血糖控制不佳、反复发作严重低血糖、无法达到目标糖化血红蛋白水平1型糖尿病成人患者。 8）微芯生物西奥罗尼小细胞肺癌III期临床失败 12月6日，微芯生物公告表示，西奥罗尼单药治疗三线及以上小细胞肺癌 III 期临床试验结果显示，在主要终点中位总生存期（mOS）上，总体人群中西奥罗尼组与安慰剂组相比不具显著差异。微芯生物决定不再递交该适应症的上市申请，该III期临床试验研发投入为8847万元。 / 04 / 器械跟踪 1）铸正机器人脊柱外科手术导航定位设备获注册批件 12月6日，据NMPA官网，铸正机器人脊柱外科手术导航定位设备获注册批件。 2）先瑞达移动式C形臂X射线机获注册批件 12月6日，据NMPA官网，先瑞达移动式C形臂X射线机获注册批件。 3）威高智慧全膝关节置换手术导航定位系统获注册批件 12月6日，据NMPA官网，威高智慧全膝关节置换手术导航定位系统获注册批件。 4）朗合医疗支气管导航定位系统获注册批件 12月6日，据NMPA官网，朗合医疗支气管导航定位系统获注册批件。 5）真健康穿刺手术导航定位系统获注册批件 12月6日，据NMPA官网，真健康穿刺手术导航定位系统获注册批件。 / 05 / 数字医疗日报 1）华卓科技和浙江中医药大学附属第二医院达成合作 日前，华卓科技与浙江中医药大学附属第二医院合作，推出“中医数字诊室CMS系统”，结合AI与智能硬件，打造数智中医全链服务，助力中医药现代化。 2）安德医智颅内出血CT图像辅助分诊软件获注册批件 12月6日，据NMPA官网，安德医智颅内出血CT图像辅助分诊软件获注册批件。 / 06 / 海外药闻 1）罗氏CD3/CD20双抗新适应症递交上市申请 12月5日，罗氏宣布，美国FDA已受理其CD3/CD20双抗Columvi联合吉西他滨和奥沙利铂，用以治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的补充生物制品许可申请，这些患者需至少接受过一线既往治疗，且不适合进行自体干细胞移植（ASCT）。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。