A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Multiple-ascending Dose Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of AP303 Following 2-week Oral Administration in Diabetic Kidney Disease Patients with Renal Impairment.

The study will be a single center, double-blind, randomized, placebo-controlled, multiple-ascending-dose study to evaluate the safety, tolerability, PK and PD of AP303 following 2-week oral administration to Diabetic Kidney Disease patients.

开始日期2024-11-05

申办/合作机构

上海礼邦医药科技有限公司

NCT06308523 / Completed临床1期

开始日期2024-03-18

申办/合作机构

上海礼邦医药科技有限公司

CTR20240480 / Completed临床1期

一项在中国健康受试者中评估AP303口服给药两周的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、多次剂量递增研究

评估AP303多次递增剂量口服给药在中国健康受试者中的安全性和耐受性表征AP303单次和多次递增剂量在中国健康受试者中的药代动力学（PK）

开始日期2024-03-13

申办/合作机构

礼邦药业（上海）有限公司

100 项与 AP-303 相关的临床结果

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100 项与 AP-303 相关的专利（医药）

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2024-04-03

·医药观澜

加速！中国这27款新药管线进入FDA这个名单，其中9款都是这一类

▎药明康德内容团队报道2024年以来，不少中国创新药企业持续通过在研产品的全球申报，致力于推进创新成果造福全球病患。根据即刻药数数据，2024年第一季度有至少13项中国新药管线获得美国FDA授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），以及至少14项中国新药管线获得FDA授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）。值得一提的是，与2023年第一季度相比，今年第一季度获得以上两项资格认定的中国新药在研管线同比增长了3倍（2023年第一季度共计9项），呈现出加速趋势。尤其在抗体偶联药物（ADC）繁花盛开的当下，前述两项名单中有9项为ADC管线。13项FDA快速通道资格，ADC产品为主力在13款获得FDA授予快速通道资格的产品中，8项为抗体偶联药物（ADC），占比达到62%。从这些ADC药物的靶点和作用通路来看，包括CD79b、HER3、FRα、MSLN、Nectin-4、TROP-2和TF等。以下梳理这些ADC产品管线的临床进展以及最新披露的研究数据：SHR-A1921：一款以TROP2为靶点的ADC。它可以与表达TROP2的肿瘤细胞特异性结合，经肿瘤细胞内吞后在溶酶体内水解释放小分子毒素，从而诱导肿瘤细胞凋亡。SHR-A1921还具明显的旁观者效应，可有效杀伤对靶细胞旁的TROP2表达阴性的肿瘤细胞。该药物用于铂耐药复发上皮性卵巢癌治疗的临床申请已获得FDA许可。MRG004A：一款靶向组织因子（tissue factor，TF）的ADC。该产品早前已分别在中国、美国获得临床批准，并获FDA授予孤儿药资格。目前它正在美国及中国进行1/2期临床研究，并在胰腺癌、三阴性乳腺癌及结直肠癌等适应症中观察到抗肿瘤活性信号。9MW2821：一款靶向Nectin-4的ADC。根据迈威生物新闻稿，截至2024年2月20日，9MW2821在2期临床1.25mg/kg剂量组下，单药治疗并完成至少一次肿瘤评定的30例晚期食管癌患者的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为30%和73.3%，其中28例接受过化疗及免疫治疗。该研究仍在继续入组和评估。SHR-A1912：一款以CD79b为靶点的ADC。它可以与表达CD79b的肿瘤细胞特异性结合，经肿瘤细胞内吞后在溶酶体内水解释放小分子毒素，诱导肿瘤细胞凋亡。此次该药物获FDA快速通道资格，用于治疗既往接受过至少2线治疗的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的常见亚型。此前SHR-A1912治疗B细胞NHL的研究已在美国获批临床。DB-1305/BNT325：一款靶向TROP2的新一代ADC。一项正在铂类药物耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者中进行的一项1/2期研究初步数据表明，其在标准治疗失败、既往接受过多线治疗的TROP2表达实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤活性，ORR为30.4%，DCR为87.0%。RC88：一种新型间皮素 (MSLN) 靶向ADC，结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素。它可通过靶向结合MSLN阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内吞，从而将细胞毒素定向传递给癌细胞，实现肿瘤杀灭。RC88获FDA快速通道资格，用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。在此之前，该产品针对上述适应症的国际多中心2期临床研究已获得FDA许可。PRO1184 (Rina-S)：一款以叶酸受体α（FRα）为靶点的ADC。此次该药物获得FDA快速通道资格，用于治疗表达FRα的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌。根据2023年11月公布的初期剂量爬坡数据，在可耐受剂量下，该药物在既往接受过多线治疗并未经筛选FRα表达水平的卵巢癌和子宫内膜癌患者中展现出良好的抗肿瘤活性。SHR-A2009：一款靶向HER3的ADC。该产品已推进至2期临床，其治疗实体瘤的国际多中心1期临床研究正在开展。根据2023年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上的数据，在全瘤种中的ORR为25.0%，DCR为72.2%，中位DoR为7.0个月。NSCLC患者中，ORR为30.0%，DCR为76.7%，中位DoR为7.0个月（94.4%EGFR突变；80.6%患者对3代EGFR-TKI耐药），且SHR-A2009表现出可耐受和可控的安全性。除了以上ADC在研管线，还有其他一些类型的管线也在第一季度获得了FDA授予的快速通道资格，包括百吉生物TIL疗法、凡恩世的Claudin18.2/CD47双抗、亦诺微医药的溶瘤病毒产品、科伦药业的RET小分子抑制剂、以及华津生物的溶瘤细菌生物制品等。（扫描文末二维码，可获得完整的《2024年第一季度中国在研新药获FDA特殊资格认定管线列表》）14项FDA孤儿药资格，癌症管线占半壁江山从产品类型来看，获得FDA孤儿药资格的14款在研管线包含了小分子、抗体、ADC、CAR-T疗法、基于CRISPR的AVV疗法、干细胞疗法，以及蛋白质类药物等。从疾病治疗领域来看，有7款产品（8项认定）的适应症为癌症，占比57%。这些适应症涉及胃癌、慢性粒单核细胞白血病、恶性脑胶质瘤、间变性大细胞淋巴瘤等难治性癌症类型。除了以上肿瘤适应症，获得FDA孤儿药资格的管线还覆盖了一些其它疾病领域。例如：迈威生物的铁稳态大分子调节药物9MW3011，用于治疗真性红细胞增多症；辉大基因的DNA编辑疗法HG302，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）；方拓生物的AAV基因治疗产品FT-002，用于治疗RPGR基因变异引起的遗传性视网膜营养不良（IRD）；领诺医药的重组酶替代疗法LIN-2003，用于治疗异染性脑白质病（MLD）；睿健医药的干细胞疗法NouvSight 001，则是针对视网膜色素变性系列适应症；以及礼邦医药在研新药AP303，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）等等。扫描下方二维码，可获取完整版《2024年第一季度中国在研新药获FDA特殊资格认定管线列表》（PDF文件）。参考资料来源：[1]即刻药数[2]各家公司公开新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

快速通道抗体药物偶联物孤儿药免疫疗法临床2期

2024-04-01

·药研发

【药研发0402】礼邦肾病创新药获孤儿药资格 | 海思科镇痛新药获批新IND...

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条礼邦肾病创新药获孤儿药资格。礼邦医药创新药物AP303获FDA授予孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。这是最常见的单基因肾病，也是全球导致成人终末期肾病的主要原因之一。在临床前ADPKD小鼠模型研究中，AP303已显示出提高肾脏存活率的潜力。目前该新药已完成用于健康受试者的首次人体试验，即将开展针对ADPKD的Ⅱ期临床研究。国内药讯1.AZ降血压新药启动Ⅲ期临床。阿斯利康新型醛固酮合成酶抑制剂（ASI）baxdrostat在中国登记启动一项国际（含中国）Ⅲ期临床，拟评估用于治疗接受两种或两种以上药物治疗且未受控制的亚洲高血压受试者（包括难治性高血压受试者）的有效性和安全性。该项试验中国部分由上海交通大学医学院附属瑞金医院王继光博士担任主要研究者。去年1月，阿斯利康通过收购CinCor Pharma获得了这款新药。2.信达两款新药拟纳入突破性治疗品种。信达生物CTLA-4单抗IBI310及PD-1抑制剂信迪利单抗两款产品获CDE拟纳入突破性治疗品种，适应症为：“IBI310联合信迪利单抗用于可切除的高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）结肠癌的新辅助治疗”。值得一提的是，该组合疗法针对上述适应症刚启动一项III期临床（Neoshot），目前已完成首例受试者给药。3.海思科镇痛新药获批新IND。海思科1类化药HSK16149胶囊获国家药监局临床试验默示许可，拟开发治疗中枢神经病理性疼痛。HSK16149是一种电压门控钙离子通道类新型镇痛药，可与钙离子通道α2δ亚受体结合，具备高靶点选择性、强效镇痛、长效镇痛、中枢副作用小等特点。目前该新药用于治疗糖尿病周围神经痛、以及带状疱疹后遗神经痛的两个NDA申请均在接受CDE监管审查。4.三迭纪又一款新药获批IND。三迭纪2.2类化药D23（布地奈德迟释片）获国家药监局临床许可，拟开发用于降低有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿，一般为尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g。这是一款改良型新药，采用三迭纪的熔融挤出沉积工艺，并基于3D微结构调释平台开发。目前，该公司已有5款3D打印药物获批临床。5.科弈双靶点CAR-T获批新IND。科弈药业1类生物制品“KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液”获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗复发/难治性POEMS综合征。KQ-2003能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。去年8月，该新药已获批开展Ⅰ期临床，评估用于四线及以上治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）的安全性与初步疗效。国际药讯1.AZ罕见病新药获FDA批准上市。阿斯利康“first-in-class”口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）获FDA批准上市，联合标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）辅助治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。在III期ALPHA临床中，Voydeya联合治疗与标准疗法相比，患者第12周时血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加（2.94 g/dL vs 0.50 g/dL，p<0.0001）。2.卫材/渤健Aβ抗体在美报sBLA。卫材/渤健Aβ抗体仑卡奈单抗（Lecanemab，Leqembi）静脉注射（IV）剂型向FDA递交补充上市申请（sBLA），用于维持治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。在Clarity AD（Study 301）研究中，lecanemab较安慰剂使患者的临床痴呆症评分总表（CDR-SB）分数下降了27%；轻度认知障碍-日常生活能力量表评分（ADCSMCI-ADL）也下降了37%。此外，仑卡奈单抗皮下注射（SC）剂型也即将提交用于维持治疗AD的BLA申请。3.罗氏gMG新药达Ⅲ期主要终点。罗氏宣布其IL-6R抗体Enspryng治疗全身型重症肌无力（gMG）的Ⅲ期临床LUMINSCE达到主要终点，但临床获益程度未达到预期。此外，药物安全性与Enspryng在治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）中的安全性一致。详细结果将公布于4月15日在科罗拉多州丹佛市举行的美国神经病学学会（AAN）2024年年会上。NMOSD是该药的第一适应症。4.癌症TCR-T见刊《柳叶刀》。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4的TCR-T疗法afami-cel治疗滑膜肉瘤和粘液样圆细胞脂肪肉瘤的Ⅱ期临床SPEARHEAD-1积极结果发表于《柳叶刀》上。中位随访为32.6个月时，滑膜肉瘤患者的ORR为39%，粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%。此前，FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定，并将其针对晚期滑膜肉瘤的上市申请纳入优先审评。5.长效GLP-2激动剂Ⅱ期临床积极。Ironwood公司GLP-2激动剂apraglutide治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病（SR GI aGVHD）患者的Ⅱ期探索性研究STARGAZE结果积极。患者在标准治疗的基础上接受一周一次的apraglutide治疗，大多数患者在第28天实现下消化道应答，疗效维持长达56天，且药物安全性和耐受性良好。详细结果将在医学大会上发布。6.自免病CAR-T硬化症研究见刊。Kyverna公司靶向CD19的自体CAR-T产品KYV-101在《Med》杂志上发表其用于治疗进展期多发性硬化症（MS）的临床研究积极数据。KYV-101旨在深度诱导血液循环和组织，实现B细胞完全耗竭，对B细胞驱动的自身免疫性疾病具有治疗潜力。研究结果显示，药物总体安全性可控，未观察到早期神经毒性的临床症状。今年1月，该新药已获得FDA授予治疗MS的快速通道资格。医药热点1.吕凌任徐州医科大学附属医院党委书记。3月27日下午，徐州医科大学附属医院召开干部大会，宣布徐州医科大学党委关于医院干部任免决定：吕凌同志任附属医院党委书记，王远清同志任附属医院党委副书记，王人颢同志因年龄原因不再担任附属医院党委书记职务。公开信息显示，吕凌，主任医师，教授，博士生导师，专业主攻方向为：移植免疫与再生修复的转化研究。此前，吕凌任徐州医科大学党委常委、副校长。2.FDA紧急一级召回一款心脏泵。当地时间3月30日，FDA要求强生子公司Abiomed召回旗下Impella系列介入心脏泵，召回等级为最严重的一级召回。据悉，心脏泵能够在医疗过程中或严重心脏病发作后对心室中的血液泵送提供短期支持。FDA表示，召回这款心脏泵的原因是，其泵导管在手术过程中可能会刺穿心脏左心室壁并导致严重的不良后果，包括左心室穿孔、离壁破裂、高血压供血不足以及死亡。数据显示，该产品已导致129人重伤，其中49人死亡。3.伦敦两家生育中心冻卵爆出丑闻。据英国《每日邮报》3月30日报道，因在冷冻过程中出现错误导致大量卵子无法存活，英国人工受精与胚胎学管理局（HFEA）已吊销霍默顿生育中心的运营许可，并对其存在的问题进行调查。霍默顿生育中心还因涉嫌瞒报事故正接受英国警方的调查。据悉，卵子冷冻是试管婴儿手术的重要组成部分，该手术在英国平均价格约为4000英镑，卵子后续的存储费用平均每年在15至350英镑之间。评审动态 1. CDE新药受理情况（04月01日) 2. FDA新药获批情况（北美03月29日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.83%涨幅前三跌幅前三仟源医药+20.00% 景峰医药 -9.92%康华生物+12.36% *ST 太安 -4.84%瑞普生物+10.81% ST 南卫 -3.81%【泰恩康】收到国家药品监督管理局签发的米诺地尔搽剂境内生产药品注册上市许可申请《受理通知书》。【透景生命】子公司取得江西省药品监督管理局颁发的8项医疗器械注册证，包括“抗缪勒氏管激素测定试剂盒(流式荧光发光法)、抗磷脂酶A2受体抗体测定试剂盒(流式荧光发光法)、抗缪勒氏管激素测定试剂盒(化学发光免疫分析法)、涎液化糖链抗原-6测定试剂盒(胶乳免疫比浊法)、胃泌素17测定试剂盒(流式荧光发光法)、脂联素测定试剂盒(胶乳免疫比浊法)、胃泌素17测定试剂盒(化学发光免疫分析法)、特异性生长因子测定试剂盒(化学法)”。【新产业】公司发明侧吸组件收到国家知识产权局颁发的《发明专利证书》;公司发明的样本分析仪收到日本特许厅颁发的《发明专利证书》。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

临床申请孤儿药临床2期临床3期免疫疗法

2024-03-31

·医药观澜

礼邦医药在研新药获FDA授予孤儿药资格，针对肾病！

▎药明康德内容团队编辑3月29日，礼邦医药宣布其在研创新药物AP303获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。ADPKD是常见的单基因肾病，也是导致成人终末期肾病的主要原因之一。该病的主要表现为肾脏囊肿不断增大、增多，破坏正常的肾脏结构和功能。ADPKD最常见的致病原因有两个：一是多囊肾致病基因PKD1突变，约存在78%的疾病谱系中；二是PKD2突变，约存在15%的疾病谱系中。对于ADPKD患者的治疗，临床上建议包括抗高血压治疗、饮食限制以及仅适合部分患者的药物治疗。目前，ADPKD患者迫切需要可治疗更多患者且副作用更少的有效治疗药物，以减缓患者的肾功能衰退并改善肾脏结局。AP303是礼邦医药自主研发的一款创新药物。在ADPKD小鼠模型中，已观察到肾脏存活率提高。目前该药已完成其在健康受试者中的首次人体试验，并准备进行针对ADPKD的2期临床研究。礼邦医药成立于2018年初，致力于肾脏病以及其它相关慢性疾病创新药物的发现和开发，为慢性肾脏病及相关疾病患者提供更佳的临床治疗方案。目前，该公司已建立起包含多款肾脏病新药的产品管线，拟开发适应症涵盖慢性肾病/透析并发症、IgA肾病、糖尿病肾病、常染色体显性多囊肾病等产品。参考资料：[1]礼邦医药在研创新药物 AP303 获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定, 用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）. Retrieved Mar 29 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/LqsGIoaCQ_zKvPxDulcqVA本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

孤儿药临床2期快速通道

100 项与 AP-303 相关的药物交易

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