Libang Biomedical (Jiangsu) Co., Ltd.

不论是高校批量制造biotech，还是市场化VC更早开始在高校中“掘金”，都说明生物医药产业已来到下一代浪潮的前夜：“低垂的果实”被摘完，未来的biotech将更多来自高校这座“源头创新”金矿。 中国第一代本土biotech大多是“校友创业”的产物，现如今，产学研转化的风潮越来越热，大学主导投资、孵化项目的生物医药企业不断涌现。 根据医药魔方InvestGo数据库，截至目前，就biotech的诞生数量而论，中国科学院、清华大学、北京大学等11家大学已经跑在了前面。 数据来源：医药魔方InvestGo数据库 这些大学做对了什么？尤其是成绩亮眼的年轻大学，是如何在孵化上超越了科研实力强劲的“老前辈”们？科技成果转化，会是中国下一代biotech浪潮的源泉吗？ 科研领军=转化领先？ 创新药处于科学研究与产业转化的交叉前沿地带，能够孕育大量创新药企的，必然是科研实力强劲的高校。 诞生最多国内biotech的十所高校不仅是国内顶尖的综合性高校，也已颇具国际竞争力——中国科学院、清华大学、北京大学、上海交通大学、复旦大学、浙江大学、中山大学均连续多年跻身自然指数（Nature Index）全球TOP20。 自然指数依托生命科学、化学、地球与环境科学、物理科学领域全球顶级期刊，以各机构在这些期刊上发表论文的数量排名，是目前国际公认的、衡量机构高质量研究产出与合作的指标。 不过客观来看，中国高校在自然指数上的优势主要来自化学和物理科学，至2023年，这两个领域已占中国自然指数总份额的85%，生命科学领域略显弱势。 实际上，过去十年中，不论哪一所高校，都是“校友创业”培育出的biotech最多。可以想见，这些高校天然聚集了一批“天之骄子”，他们大多在本科或硕士毕业后继续深造，其间辗转多个顶尖学府，不少留学海外，在欧美药企积累产业经验后回国创业。可以说，是这些科研界的“世界公民”撑起了中国第一代biotech。 如果聚焦生物医药领域，“自然指数—健康科学（health science）”今年首次发布，以各机构在64种医学期刊上的发文数量排名，全球TOP20机构中，15家都来自美国，上海交通大学是唯一进入TOP20的中国机构；全球TOP50另外包含中山大学（22）、浙江大学（26）、复旦大学（27）、香港大学（43）、中国科学院 （44）、北京大学（48）和中国人民解放军所属机构（50）7家中国机构。 有趣的是，据医药魔方InvestGo数据库，也是中山大学、浙江大学、复旦大学和北京大学这四所高校相关的biotech，相较于其他高校，更多依托学校附属医院的资源。 举例来说，从浙江大学走出的锐翌生物、赛元生物、医康慧联，都曾与浙大附属医院合作发表研究成果。 最典型的赛元生物，其创始人张进为浙江大学医学院PI及浙江大学医学中心/良渚实验室核心PI，他率领团队与浙大附属第一医院、浙大药学院紧密合作，2020年在国际上首次报道了基于诱导多能干细胞 (iPSC) 分化的表达嵌合抗原受体的巨噬细胞 (CAR-iMac) 在肿瘤的免疫细胞治疗中的应用。目前，赛元生物聚焦实体瘤，同步布局CAR-iNK与CAR-iM产品管线，已启动IIT临床试验。 复旦大学和北京大学则主要以医工合作、专利转让等方式链接biotech。 除去教授创业，复旦大学的7个产学研转化项目中，有5个都是biotech与复旦大学附属医院开展合作，如国内领先的可降解生物材料及再生医学创新企业花沐医疗，与复旦大学附属中山医院签订了“全降解自锁定颈椎融合器”合作协议，并在2023年1月由复旦大学附属中山医院骨科主任董健教授团队执刀完成了全球首例动物试验。 同时，复旦大学近两年也在专利成果转化上发力。以复旦大学附属中山医院为例，其首创设立医院科技创新基金，结题要求为知识产权项目签订正式转化协议。2023年，中山医院肝外科樊嘉院士、周俭教授团队将“血浆游离 DNA 甲基化标志物在肝脏肿瘤检测中的用途”专利，以“入门费+1%销售提成”的方式转化给了鹍远生物。 北京大学则以专利转让为主，北京大学第一医院分别于2022年7月和2023年1月向产业界转让两个药物专利，前次是将“IgA肾病潜在突破性疗法——PKU308/AP308药物”专利许可给礼邦医药，后者是将“用于急性肾损伤的药物组合物”的专利转让给昕瑞再生。 激活专利，激活市场力量 从大学到产业，科技实力固然是基础，但更关键的一步在于转化。 对于大学来说，曾经的一大痛点在于，科技成果属于国有无形资产，一旦转化失败，团队和学校就可能背上国有资产流失的“锅”，再加上科技成果个人与单位权属不清，也让投资人望而却步。 2016年，国务院印发实施《中华人民共和国促进科技成果转化法》和相关规定，鼓励研究开发机构、高等院校通过转让、许可或作价投资等方式，向企业或其他组织转移科技成果。 2018年初，国家卫健委指定四川大学华西医院作为“院内科技成果转移转化”试点单位。彼时，华西医院专利申请和授权数在全国医疗机构中连续10年排名第一，5年内转让创新药物60余项，已带动百亿投资。 很快，华西医院发布《促进科技成果转移转化实施方案（试行）》，包括9类激励政策，如今看来，主要在两方面开了先河：一是探索职务科技成果产权制度改革，将科技成果及其转化的“权”和“利”充分赋予成果完成人；二是明确管理中的风险免责，免除医院领导在科技成果定价或投资中，因科技成果转化后续价值变化或转化科技成果发生投资亏损的决策责任。 由此，四川大学华西医院开始孵化创新药企，先后在2019年和2021年成立赜灵生物、四面体药物等公司，都复刻了“四川大学生物治疗国家重点实验室教授+上市公司+政府引导基金”的股权结构。 在这种模式下，教授作为成果完成人，可以在申请专利或专利技术成果作价投资前，与医院事先协议约定科技成果的权属或股权比例，并以个人名义占有股份。 以赜灵生物为例，2019年成立时，四川大学生物治疗国家重点实验室副主任陈俐娟教授、四川大学华西医院下属的国有股权经营管理平台四川华西健康科技有限公司均以知识产权方式认缴出资，分别持股46.95%和5.22%，贵州百灵则以货币和知识产权方式认缴9434万元，持股41.02%。 赜灵生物成立时的股权结构及出资方式 图片来源：贵州百灵公告 2021年12月，赜灵生物完成A轮融资，投资方以四川地方政府背景投资者为主，川创投管理的四川省科技成果转化股权投资基金领投，成都生物城一号股权投资基金、四川院士科技创新股权投资引导基金等跟投。 实际上，不止四川大学华西医院，一众高校都从2019年开始提速孵化，这得益于一条政策的发布——当年4月，财政部公布《关于修改〈事业单位国有资产管理暂行办法〉的决定》，明确规定：中央级研究开发机构、高校自主决定科技成果转让、许可或者作价投资，不需报主管部门和财政部审批或备案，且由单位自主决定是否进行资产评估。 高校科技成果转化“松绑”，孵化逐渐火热，一众高校中，上海交通大学和上海科技大学势头最猛，主要就在于这两家高校灵活有效地激活科技成果专利。一个例证是，相较于其他高校，这两家高校走出的biotech，大多集高校教授、转化多年科研成果、自主创业“三位一体”，孵化成效显著。 上海交通大学的孵化探索始于2020年，获批成为全国首批“赋予科研人员职务科技成果所有权或长期使用权”试点单位之一。具体而言，上海交通大学将科研成果70%的所有权份额赋予科研团队，剩余的30%归学校所有，科研团队可以选择按照专利成本价格回购这30%的份额，拿到全部专利权以自主创业，吸引社会资本，也可以按照三方评估价格转让给科技企业。 这样的设计，不仅激发了高校教授自主创业的积极性，更明确了科研成果的知识产权归属，让科研团队能够合规进行知识产权布局，大大减少了投资人的后顾之忧，也便于产业和资本更早、更深入地参与到项目孵化过程中，提高产业转化的效率。 最典型的案例就是循曜生物。2021年5月，上海交通大学医学院刘俊岭教授“兼岗创业”、上海医药集团和上海生物医药产业基金共同孵化成立循曜生物。这是上海市首个由高校和教授共同以无形资产作价入股的生物医药企业。 刘俊岭教授团队在肺纤维化和出凝血领域的科研积累，加上上海医药集团的产业化能力和上海生物医药产业基金的“钞能力”，让循曜生物快速构建起一系列临床前数据优异的产品管线，并且历经两年多就将自主研发的全球首创新靶点特发性肺纤维化（IPF）治疗性雾化吸入抗体药物推进到临床试验阶段。 今年1月，循曜生物完成2亿元A轮融资，由龙磐投资领投，上海生物医药基金追加投资，并且实现校方退出。这也标志着循曜生物孵化成功，接力棒正式从高校转交给产业。 上海科技大学激活科技成果的方法，则是和科研团队签署专利独占许可协议。 上海科技大学孵化的首个生物医药企业是标新生物。2020年2月，标新生物由上科大姜标院士、杨小宝教授等几位在蛋白降解领域深耕多年的科学家领衔成立，专注肿瘤免疫的蛋白降解小分子药物开发。 成立的同时，上科大与标新生物签订了超亿元合同金额的专利独家许可协议，包括其首个具有口服特性的蛋白降解管线GT919。2022年12月，这一管线获得CDE的临床试验默示许可。 今年3月，国家知识产权局正式向申请人为上海科技大学、第一职务发明人为标新生物创始人杨小宝博士的《免疫调节化合物及其抗肿瘤应用》的发明专利申请，授予发明专利权通知书。这标志着上海科技大学独占实施许可给标新生物的9项专利已全部成功获得授权。 《中国科技成果转化年度报告2022（高等院校与科研院所篇）》显示，2018年至2021年，上海科技大学过亿元专利许可合同累计数量位居全国高校第一。具体到生物医药领域，上海科技大学已经走出15家biotech，其中7家为孵化项目。 基金+基地，biotech的未来“摇篮”？ 也是在“孵化潮”涌起的前夜，一所特殊的高校——西湖大学在2018年成立了。这是中国历史上第一所由社会力量举办、国家重点支持的新型研究型大学。 成立以来，西湖大学明确探索科学研究与产业转化联动的发展模式。副校长许田曾在耶鲁任教，期间与企业家乔纳森·罗斯伯格共同创立罗斯伯格研究所，专事科技成果转化，十余年间成立了多家biotech，大多数已经成功上市或被巨头收购。 在成果转化上“身经百战”，许田得出结论：“推动‘纸变钱’的最佳组合是让科学家专心做研究，再为他配上一个创新要素齐全的‘软平台’。” 这也成了“西湖系”孵化biotech的特点：构建以综合服务、产业赋能和金融投资三大服务平台为基础的服务体系。 举例来说，西湖大学成立次年，就联合西湖云创集团和云栖小镇一同筹建西湖大学科技园，这是一个从研究开发、中试熟化到产业化的全链技术服务平台，配置了GMP车间、细胞间等硬件支持，同时成立西湖大学科技园服务专班，为项目提供包括工商注册、政策申报、后勤服务等全流程服务。 西湖大学孵化成型的半数生物医药企业，都已入驻西湖大学科技园，包括西湖生物医药、西湖欧米、西湖云谷智药、西湖制药、觅得优生物、瑞奥生物、艾凯利元生物等。 同时，西湖大学也较早试水“高校VC”，2020年8月，西湖大学联合西投集团、杭实集团发起西湖大学产业投资基金。医药魔方InvestGo数据库显示，截至目前，西湖大学产业投资基金已经出手19个项目，其中8个为西湖大学孵化的生物医药企业，3个为西湖大学教授创业项目。 今年4月，西湖大学/西湖实验室成果转化基地在紫金港科技城云创镓谷园区正式揭牌启用。这一基地布局了人工智能产业孵化中心、西湖大学创新药物概念验证中心等高能级平台，入驻、落户了一批在在生物材料、生物+AI、免疫治疗、脑机接口等领域拥有技术领先优势的科学家的成果转化项目，并且集结浙江知识产权交易中心等专业机构10家以上，助力成果转化。 西湖大学是近年来高校探索科技成果转化的一个缩影，“基金+基地”，正在成为许多高校的“标配”。 清华大学是最早探索这一模式的公立高校，早在1999年，前身为清华科技园的启迪之星就提出“孵化+投资”的模式，广泛设立创业孵化器，如今已是国内线下覆盖网络最全的孵化器。 2010年代，清华大学专事科技成果转化的校内机构也纷纷下设专业的市场化投资机构，如工业开发研究院下设水木创投，技术转移研究院下设荷塘创投，其新近成立的荷塘生命科学原始创新基金，已经孵化出华夏英泰、荷清和创等多家明星biotech。另外还有英诺天使基金、水木清华资本这样“校友创始、专投校友”的资本，通过早期投资助力高校项目走向产业。 2018年以后，清华大学重视人工智能前沿科学技术研究，新成立图灵人工智能研究院、智能产业研究院等，都更加注重配套设置创业投资和孵化器。 以智能产业研究院为例，2020年成立清智资本，专注于投资早期AI高科技创业公司，目前在生物医药领域已出手华深智药、亿航生物、小藻科技、水木分子4个项目。清智孵化器则成立于2023年，同样聚焦AI领域，不久前官宣50亿巨额融资的百川智能就是入孵企业之一。 如今看来，2023年已然显示出“biotech爆发”的预兆：不止清华大学智能产业研究院，上海交通大学、上海科技大学、西湖大学纷纷成立新的孵化器，且都以生物医药、人工智能为重点领域。 同时，也开始有VC主动“组局”，联手高校教授孵化biotech，如博远资本基于北京大学邓宏魁教授及科学团队的发现孵化北启生物，专注基于化学小分子诱导的多潜能干细胞技术平台（CiPSC）用于全球创新型细胞治疗药物的开发；君联资本联合四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室杨寒朔教授孵化臻愈生物，开发新型通用型治疗性细胞疫苗与in vivo CAR-T等。 可以说，不论是高校批量制造biotech，还是市场化VC更早开始在高校中“掘金”，都说明生物医药产业已来到下一代浪潮的前夜：“低垂的果实”被摘完，未来的biotech将更多来自高校这座“源头创新”的金矿。而如今在科技成果转化中摸出一条路的先锋高校们，也可想会在未来成为biotech爆发的“主阵地”。

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准3个，疫苗批准1个，新适应症批准7个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次增加8个批准新药。 6月17日，默沙东宣布FDA已批准CAPVAXIVE™（肺炎球菌21价结合疫苗）用于预防成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。与其他肺炎球菌疫苗相比，CAPVAXIVE包括八种独特的血清型，即15A、15C、16F、23A、23B、24F、31和35B。这些血清型约占50岁及以上成年人IPD病例的27%，约占65岁及以上成年人的30%。CAPVAXIVE以单剂量给药。 6月20日，Sarepta宣布，FDA批准扩大ELEVIDYS的适应症，用于治疗4岁及以上DMD突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，并加速批准ELEVIDYS用于非卧床杜氏患者。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒的单剂量基因转移疗法，用于静脉输注，通过递送编码骨骼肌中ELEVIDYS微抗肌萎缩蛋白的靶向生产的转基因，解决杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因-DMD基因的突变或变化导致抗肌萎缩蛋白的缺乏。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报进展2个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 6月17日，强生宣布向FDA提交sBLA， 此sBLA为Amivantamab和重组人透明质酸酶的固定组合皮下给药用于目前所有批准或提交的Amivantamab静脉脉注射剂型的NSCLC相关适应症。数据显示，皮下注射Amivantamab能显著缩短给药时间，输注相关反应减少五倍，同时延长总生存期、无进展生存期和反应持续时间。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有1个药物获监管机构特殊资格认定。其中，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次减少6个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月18日，Neurona Therapeutics宣布FDA已授予NRTX-1001 "RMAT加速计划"，用于治疗耐药性颞叶中叶癫痫（MTLE）。NRTX-1001细胞疗法与目前的手术方案不同，目前的手术方案会破坏脑组织，并可能导致包括神经认知障碍在内的严重不良反应，而NRTX-1001细胞疗法已显示出控制癫痫发作的潜力，且不会产生此类不良反应。如果这些研究结果得到证实，NRTX-1001将满足耐药性癫痫患者尚未得到满足的重大医疗需求。 NRTX-1001是一种候选再生细胞疗法，源自人类多能干细胞。目前，NRTX-1001正在两项开放标签多中心I/II期试验中进行安全性和有效性研究，这两项试验分别针对耐药单侧颞叶间叶癫痫和耐药双侧颞叶间叶癫痫，未来还计划研究新皮质局灶性癫痫和其他适应症。NRTX-1001细胞疗法正在进行的I/II期临床试验取得了积极的最新数据，显示出良好的安全性和显著降低耐药性癫痫发作频率的潜力。 特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计58条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计14个领域。 其中，血液和淋巴疾病临床进展更新居各领域之首，为12条：血液和淋巴疾病领域涉及化学药7条，生物药1条，细胞疗法4条。 6月17日，科济药业宣布宣布，赛恺泽®的更新成果已在EHA年会上进行报告。结果显示，在既往经过至少3线治疗的R/R MM患者中，总体缓解率（ORR）为92.2%。中位随访时间为20.3个月时，DOR、PFS和OS尚未成熟，所有患者12个月和18个月的PFS率分别为76.3%和61.9%。所有患者12个月和30个月的OS率分别为90.2%和79.4%。在达到CR/sCR的患者中，12个月和30个月的OS率分别为95.9%和87.7%。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（含中国）医药交易时间共计46起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准3个，新适应症批准2个，新剂型批准2个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。 6月18日，康哲药业宣布亚甲蓝肠溶缓释片（莱芙兰®）的新药上市许可申请已于6月11日获得NMPA批准。产品用于在接受结肠镜检查筛查或监测的成人患者中增强结直肠病变的可视化，成为中国首个口服亚甲蓝肠溶缓释片。莱芙兰®采用多基质（MMX）的专利技术，将活性物质直接输送至结肠并局部控制释放，可增加结直肠病变和健康粘膜之间的对比度，显著提高非息肉样结直肠病变检出率，提高危险病变如非息肉样腺瘤的检测率。 6月19日，迪哲医药宣布高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®正式获得NMPA批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。研究结果显示，高瑞哲®单药治疗r/r PTCL：深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解率达23.9%；全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的治疗需求；更长生存：中位缓解持续时间长达20.7个月。 中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及50个受理号。其中，化学药15个，治疗用生物制品17个。与上个统计周期相比，本次增加28个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有4个新药申报上市，涉及7个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加4个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有35个新药申报临床，涉及45个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品16个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少4个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有1个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个。与上个统计周期相比，本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 6月17日，CDE官网公示，礼邦医药的AP306胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。AP306是一种口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运，有望克服低磷饮食和磷结合剂治疗高磷血症的局限性，目前已完成针对慢性肾脏病高磷血症的II期临床研究。 研究数据显示：在主要疗效终点，即从基线到治疗结束时血清磷平均值的变化方面，达到了统计学意义的下降，其中AP306组为-2.51mg/dL，其血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组（-1.08 mg/dL）。AP306组最常见的不良事件为胃肠道反应，主要是腹泻。所有腹泻事件严重程度均为1/2级且大多数在2周内自行缓解。AP306组未报告严重不良事件。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内新药临床研发状态更新共计10条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、内分泌系统疾病、呼吸系统疾病和感染疾病共计5个领域。其中，化学药3个，生物药5个，细胞疗法1个，疫苗1个。 6月17日，驯鹿生物在2024年EHA年会上展示了伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤患者的临床数据。伊基奥仑赛注射液回输后中位随访时间7.46个月，12个月PFS率为84.4%，100%受试者均达到MRD阴性，其中71.4%受试者持续维持MRD阴性超过12个月；客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解。 国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知 晚期胃癌是抗肿瘤新药研发的热点领域，伴随新药研发进展，免疫检查点抑制剂、抗体偶联药物等新药的使用，对临床试验设计和终点选择带来了挑战,现有指导原则尚不能涵盖。 为给业界人员在临床研发路径和临床研究设计方面提供参考，提高临床研发效率，药品审评中心组织撰写了《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》，现形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 海思科的破茧成蝶之旅 国内的药企中，海思科是特别的存在，特别坚韧，也特别耐得住寂寞。如果纵观其整个发展历程，还会发现海思科在谋篇布局上费尽了心机。在仿制药时代，选择了肠外营养领域并做到了龙头位置；进入创新药时代后，又瞄准了麻醉药这一高壁垒作为先锋，继而投入PROTAC这类超前沿领域，不仅胆大而且心细。 如今海思科创新药已进入全新阶段，十余年煞费心血之后终于迎来破茧成蝶。 全面进军麻醉领域 可以说，环泊酚救了此前摇摇欲坠的海思科。更多资讯，请阅读原文 诺泰生物为何能在国内CXO中一枝独秀？ 国内CXO行业不得不面对一个残酷的事实，那就是无法阻挡的衰退。可以说，从疫情结束之后，这种衰退就无法避免。进入2024年之后，我们看到了地缘政治对一个行业的影响有多么巨大，尽管大洋彼岸的制裁还没落地，尽管落地的可能性也要打个问号，但不影响资本市场对中国整个CXO行业的绞杀。 在这种氛围中，诺泰生物在资本市场的表现却一路高涨，丝毫未受地缘政治的影响，这是为何？ 踩中了风口 在时代洪流当中，个人努力固然十分重要，但也要考虑历史进程。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0628创新药周报”，即可下载。

▎药明康德内容团队编辑 自2019年中国国家药监局《突破性治疗药物工作程序》发布以来，近几年来每年都有不少新药进入了突破性治疗药物的名单。这个工作程序旨在加快开发针对严重疾病，且在前期临床试验中显示效果或安全性明显优于现有治疗手段的新药。 2024年上半年（截至6月21日），又有39款新药通过公示正式被纳入了这一名单。本文将对此进行分析，探讨其发展趋势并揭示其对于病患的影响。 四年来，突破性创新药物数量持续增长 自政策颁布以来，突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。 2021~2024上半年纳入CDE突破性治疗药物品种的新药项目数量 2021年上半年，入选药物数量为26项。到2022年这个数字上升到31，2023年上半年提高到35，而到了2024年上半年，入选药物数量达到了39项，创下新高。这一趋势表明了在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具突破性治疗潜力的药物将不断涌现。 药物类型多样化，小分子和ADC占主力 对2024年上半年入选的39个药物类型进行分析，可以看到类型的多样化。其中，小分子药物数量最多，占比38.5%（15项）。其次是抗体偶联药物（ADC），有10个。抗体类药物（含单抗、双抗）有8个，细胞和基因疗法有3个，此外还有一些核酸药物和多肽药物。 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的药物类型分布 进一步分析这10个ADC药物项目，以HER2和TROP-2为靶标的药物占据了一定比重，c-Met、Claudin18.2、 CD20等热门靶点也在其中，还包括一款EGFR×HER3双靶点的ADC药物。 这些ADC药物主要用于治疗不同种类的肿瘤，如胆道癌、非小细胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。具体如下： 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的ADC新药名单 备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准 进一步分析15个小分子项目发现，它们的适应症以癌症为主。这些小分子药物包括KRAS抑制剂、PARP抑制剂、P13Kα抑制剂、BTK抑制剂、EGFR-TKI、ALK/ROS1抑制剂等，这些较为成熟的靶点有望在不同的癌症类型中发挥治疗潜力。具体如下： 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的小分子新药名单 备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准 除了上述药物，礼邦医药的小分子新药AP306胶囊也于日前被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。 癌症治疗的药物占比高达77% 对2024年上半年入选药物应用于治疗的疾病类型进行分析，最多的还是在癌症领域，占据了30个，占比高达77%。其中，用于治疗肺癌、乳腺癌和结肠癌/结直肠癌的项目数量居多。此外还包括膀胱癌、胆道癌、鼻咽癌、子宫内膜癌、卵巢癌以及一些血液癌症。这些突破性药物的研发不仅有望提高癌症患者的治疗效果和生存率，还有望改善患者生活质量，为患者带来新的希望。 数据显示，随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。而通过加快新药研发进程和缩短上市时间，这些创新药物有望更早应用于临床，满足未满足的临床需求，为病患带来更好的治疗效果和生活质量。 除了突破性治疗药物领域，2024年上半年，中国创新药领域还迎来了许多其它方面的进展。扫描下方二维码，您将可以获取由我们整理的《2024年上半年中国创新药发展白皮书》（限时下载）。 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。