An Open-label, Phase 2 Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of a Single Intravenous Administration of GNT0003 (an Adeno-associated Viral (AAV) Vector Expressing the UGT1A1 Transgene) Following Imlifidase Pre-treatment in Adult Participants With Severe Crigler-Najjar Syndrome (CNS) Requiring Daily Phototherapy and Presenting Pre-existing Anti-AAV8 Antibodies

Clinical trial rationale:
CNS is an ultra-rare (<1/1 million newborns), autosomal recessive disorder of bilirubin conjugation caused by mutation in the gene coding for uridine 5'-diphosphate glucuronosyltransferase (UGT1A1), that causes the accumulation of neurotoxic unconjugated bilirubin (UCB).
Reduction of UCB is managed with phenobarbital in mild CNS, and daily phototherapy in severe CNS.
There is no authorized curative medical treatment for CNS. Liver transplantation is currently the only curative treatment for severe CNS.
GNT0003 is a genetically modified recombinant (r) viral vector composed of the AAV8 viral capsid carrying the UGT1A1 transgene which aims to correct the dysfunction of the mutated gene by achieving durable expression of a functional copy of the affected gene.
Imlifidase (IgG-degrading enzyme) has demonstrated its efficacy in highly sensitized adult kidney transplant patients.
To give participants with pre-existing anti-AAV8 antibodies access to gene therapy treatments, this trial aims to demonstrate the safety and efficacy of GNT0003 following imlifidase pre-treatment in adult participants with severe CNS requiring daily phototherapy and presenting with pre-existing anti-AAV8 antibodies.
Primary objective: to assess efficacy of a single intravenous administration of GNT0003 following imlifidase pre-treatment in participants with severe CNS requiring phototherapy and pre-existing AAV8 antibodies
Secondary objective: to collect data on safety and tolerability of GNT0003 and imlifidase, efficacy of imlifidase, pharmacokinetic and pharmacodynamic profile of GNT0003, and Quality of Life.
The trial will include 3 parts:
* A baseline period for at least 3 months
* A treatment period
* A follow-up period:
* Initial post-treatment follow-up over 48 weeks
* Long-term follow-up for 4 additional years
This trial will be conducted in accordance with the International Conference on Harmonization Guideline for Good Clinical Practice and the Declaration of Helsinki. Participants must be consented using the approved Informed Consent Form before any procedures specified in the protocol are performed.

开始日期2024-11-08

申办/合作机构

Genethon

[+1]

NCT06461546

/ Withdrawn临床2期IIT

Imlifidase in Living Donor Renal Transplantation Highly Sensitized Recipients (LIVEDES)

This is a Phase II, pilot, prospective, unicentric trial, to evaluate Imlifidase could improve the transplantability of the highly sensitized patients with good outcomes respect to survival and functionality of the graft.

开始日期2024-10-22

申办/合作机构-

100 项与 Imlifidase 相关的临床结果

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100 项与 Imlifidase 相关的转化医学

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100 项与 Imlifidase 相关的专利（医药）

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115

项与 Imlifidase 相关的文献（医药）

2026-05-05·BIOCHEMISTRY

Identification and Characterization of Novel Human IgG-Degrading Enzymes

Article

作者: Jones, David H. ; Appling, Francis D. ; Tran, Eileen ; Spraggon, Glen

The human immune response and factors that modulate it represent challenges and opportunities in many areas of medicine. Examples are the threat of transplant rejection and the reduction of this threat by the administration of a bacterially derived immune evasion enzyme. Streptococcus species secrete proteases of the IdeS/Mac family that efficiently degrade host immunoglobulin G (IgG) to help the bacteria evade the host's immune response. IdeS has recently received interest as a tool for transiently ablating circulating IgG in the context of diverse treatments, including transplantation and gene therapy. Given the wide-ranging utility of IdeS-mediated modulation of the human immune response, we sought to explore sequence-function relationships within the IdeS family in the hopes of identifying IdeS enzymes with therapeutic potential. To this end, we developed and applied a structural bioinformatics workflow and analytical strategy to identify and experimentally characterize novel IdeS homologs with activity against human IgG. Multiple IdeS-like enzymes with a range of human IgG degradation efficiencies were identified and characterized. The efficiencies of these enzymes exhibit a nontrivial dependence on the sequence of the IdeS-IgG binding site, highlighting the complexity of substrate recognition by IdeS. The workflow and data presented here inform basic IdeS enzymology, provide novel starting points for engineering IdeS variants for therapeutic use, and suggest general strategies for efficiently sampling protein sequence space to identify therapeutic enzymes.

2026-05-01·MOLECULAR THERAPY

Imlifidase enables AAV gene therapy in a seropositive Crigler-Najjar patient: On the verge of a paradigm shift

Article

作者: Perret, Gérald ; Do Cao, Jeremy ; Winstedt, Lena ; Knuchel-Legendre, Nathalie ; Labrune, Philippe ; Guyon, Hélène ; Gao-Desliens, Ji ; Colpin, Claire ; Ronzitti, Giuseppe ; Valent, Arnaud ; Leborgne, Christian

2026-04-01·Current Opinion in Organ Transplantation

Managing the highly sensitized kidney transplant patient

Review

作者: Jackson, Kyle R. ; Parsons, Ronald F.

Purpose of review:

Highly sensitized kidney transplant candidates, particularly those with calculated panel reactive antibody (CPRA) ≥99.9%, face significant immunologic barriers to transplantation. This review highlights recent clinical strategies that have improved transplant access and outcomes in this population, with a focus on allocation policy, kidney-paired donation, and desensitization.

Recent findings:

Updates from national allocation systems and kidney-paired donation programs have demonstrated substantial gains in transplant access for many highly sensitized candidates. However, those with CPRA at least 99.9% remain difficult to match. Novel desensitization approaches, such as imlifidase, proteasome inhibitors, anti-CD38 mAbs, and early-phase CAR T-cell therapies have shown promise in selected patients. Increasingly, immunologic phenotyping or gene expression profiling may help tailor desensitization strategies to individual recipients.

Summary:

Most highly sensitized candidates now achieve transplant through allocation policy or paired donation. For those with CPRA at least 99.9%, desensitization will likely remain an important tool to facilitate transplantation. Emerging therapies and immunologic profiling may help individualize treatment and expand transplant access for this challenging group.

127

项与 Imlifidase 相关的新闻（医药）

2026-06-15

·梅斯肾内新前沿

国产新型IgG降解酶KJ103亮相：预存抗体阳性率仅33.82%，单次给药降低AAV中和抗体90%

2026 年 6 月 4 日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，上海宝济药业股份有限公司自主研发的全球首创 IgG 降解酶 ——注射用 KJ103新药上市申请（NDA）正式获得受理，有望为高度致敏肾移植患者脱敏治疗带来全新突破性方案。此次 NDA 顺利受理，标志着 KJ103 距离临床落地更近一步。为帮助大家系统了解这款首创药物的研发基础、安全性与早期疗效数据，本文将基于 2025 年正式发表在顶尖学术期刊《基因治疗》（Gene Therapy）在线发表了一项来自中国和新西兰的I期临床研究成果，全面复盘 KJ103 的早期临床研究成果，深入剖析其药理优势与临床应用潜力。背景在追求精准医疗的时代，腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗已成为遗传病、罕见病领域的革命性突破。然而，一个长期困扰临床的“拦路虎”是人群中广泛存在的抗AAV预存抗体——它们会中和病毒载体，导致基因转染失败，甚至引发严重免疫反应。目前临床策略如血浆置换成本高昂、效率低下，而已有的IgG降解酶Imlifidase虽能清除抗体，却因自身免疫原性过高（超90%人群预存抗药抗体）而应用受限。这项研究为克服AAV基因治疗的预存免疫屏障提供了全新的解决方案，有望大幅拓宽基因治疗的受益人群。方法两项随机、盲法、安慰剂对照的I期单次剂量递增试验研究团队在中国（ChiCTR2300075920）和新西兰（NCT05274659）独立开展了两项设计相似、随机、盲法、安慰剂对照的I期临床试验。共纳入68名健康志愿者（中国34人，新西兰34人），分别接受单次静脉输注KJ103（剂量范围0.01~0.40 mg/kg）或安慰剂。主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学（PK）、药效学（PD，即IgG水平变化）及免疫原性（抗药抗体ADA）。此外，研究还专门检测了KJ103对预存AAV2中和抗体（NAb）的清除能力。结果安全性优异：无剂量限制性毒性，无严重不良事件在全部68名志愿者中，52人接受了KJ103，16人接受安慰剂。试验期间，未发生剂量限制性毒性（DLT），未出现严重不良事件（SAE），也无因治疗相关不良事件导致的退出。所有预设剂量组均顺利递增。仅新西兰1名0.40 mg/kg组志愿者因未按方案使用预防药物而出现自限性输液反应，输液提前终止。大多数治疗相关不良事件为1级或2级，整体安全性与已上市的Imlifidase相当。预存抗药抗体阳性率仅33.82%，远低于现有同类药物免疫原性是生物制剂的关键瓶颈。研究显示，在所有入组志愿者中，KJ103的预存抗药抗体（ADA）阳性率仅为33.82%（23/68），中位滴度为0（范围0~1:429.61）。相比之下，已上市的Imlifidase预存ADA阳性率超过90%。这一数据凸显了KJ103在人群中的低免疫原性背景。图受试者给药前的抗药抗体滴度给药后，ADA多在14天左右达到峰值，随后逐渐下降。给药6个月后，56.86%（29/51）的志愿者ADA已恢复至基线水平，且ADA出现时间晚于Imlifidase，滴度更低，恢复更快。图志愿者的抗药物抗体（ADA）变化。不同剂量KJ103给药前后抗药物抗体滴度对比。A 中国志愿者。B 新西兰志愿者。快速、高效、持久降解IgG：单次0.25 mg/kg即可维持低水平一周药效学结果显示，KJ103能快速、剂量依赖性地降低血浆IgG水平。在0.25 mg/kg剂量下，IgG酶切效率超过90%，给药后5~19小时降至谷值，并可持续保持低于4 g/L长达7天。模拟分析表明，性别对IC50有影响，但不同种族间未见差异。0.25 mg/kg剂量下，男性和女性的IgG下降趋势相似，但女性谷值较男性高约0.66 g/L，恢复更快。清除AAV中和抗体：单次给药降低约90%，使基因治疗入组阈值提高10倍以AAV2为代表，研究检测了中国受试者的预存AAV2中和抗体（NAb）。结果显示，基线时73.5%（25/34）的志愿者AAV2 NAb滴度高于1:100（该阈值被认为会显著增加基因治疗的固有免疫反应）。选择0.25或0.40 mg/kg组中IgG完全裂解的10名志愿者进行分析发现：单次KJ103给药后，滴度低于1:1000的受试者全部降至1:100以下；滴度在1:1000~1:2000之间的受试者接近阈值；滴度高于1:2000的受试者虽仍高于阈值，但总体下降幅度约90%。这意味着，KJ103可将基因治疗的入组门槛（可耐受的NAb滴度）提高约一个数量级。对于高滴度人群，可考虑7天内再次给药进一步清除。图 KJ103减少预先存在的腺相关病毒2型中和抗体活性结论本研究首次在人体中证实，新型IgG降解酶KJ103具有优异的低免疫原性（预存ADA阳性率仅33.82%）、良好的安全性和耐受性，以及高效的IgG与AAV中和抗体清除能力（单次给药降低约90%）。KJ103避免了现有药物Imlifidase的高预存抗体缺陷，支持短期间隔重复给药，为预存AAV抗体的患者接受基因治疗铺平了道路。该药物有望成为器官移植脱敏、AAV基因治疗等领域新一代的“破冰利器”，让更多原本被排除在临床试验之外的患者获得治疗机会。参考文献 Cao M, Katali R, Liu Y, et al. Safety, efficacy, and immunogenicity of a novel IgG degrading enzyme (KJ103): results from two randomised, blinded, phase 1 clinical trials. Gene Therapy. 2025;32:223-236. doi:10.1038/s41434-025-00512-1

临床1期基因疗法突破性疗法临床申请临床结果

2026-05-31

·MedChem早知道

Hansa Biopharma 的 Idefrix 在肾移植后实现一年移植物抗宿主病（GvHD）生存

Hansa 将向欧洲药品管理局申请将 Idefrix 的有条件批准转为完全上市许可。 Hansa Biopharma 的 Idefrix（imlifidase，伊米利达酶）在肾移植患者中实现了一年移植物抗宿主病（GvHD）90% 的生存率，这一结果支持其获得完全批准。这项开放标签、在欧洲进行的 20-HMedIdeS-19 上市后有效性研究（PAES，NCT05369975）旨在调查高度致敏患者在接受 Idefirix 脱敏治疗后，进行人类白细胞抗原（HLA）不相容肾移植后的一年无移植物失败生存率和患者生存率。该研究共纳入了来自欧盟 11 个国家和英国 22 个移植中心的 51 名患者，并接受了 Idefirix 治疗。主要终点已达到，90% 的患者实现了一年无移植物失败生存。次要终点——移植后一年通过估算肾小球滤过率（eGFR）评估的肾功能也已达到，eGFR 率为 52.4mL/min/1.73m²，移植物存活率为 92%，患者生存率为 98%。 Idefirix 总体耐受性良好，安全性特征与既往临床试验经验一致，保留率超过 94%。 Hansa Biopharma 首席执行官 Renée Aguiar-Lucander 表示：“这些积极结果对 Idefirix 和 Hansa 而言都是一个重要的里程碑。在这一高度致敏的患者群体中观察到的一年无移植物失败生存率证实了 Idefirix 的临床获益，并展示了预期的疗效结果，其安全性特征也与既往临床经验一致。” 伊米利达酶在欧盟以商品名 Idefirix 获得有条件批准，前提是成功完成上市后有效性研究（PAES）。研究完成后，Hansa 计划与欧洲药品管理局（EMA）接洽，争取在今年年底前获得该药的完全批准。虽然 Hansa 表示将提交申请，但该药物在欧盟及其他地区的权益即将易手。本月，SERB Pharmaceuticals 签署协议，将以总计 1.15 亿欧元（1.336 亿美元）从 Hansa Biopharma 收购 Idefirix 的独家开发和商业化权益。该交易涵盖欧盟、冰岛、列支敦士登、挪威、瑞士、英国以及中东和北非（MENA）地区。 Idefirix 尚未在美国获批使用；然而，Hansa 已于 2026 年 2 月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制剂许可申请（BLA）。《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的目标行动日期定为 2026 年 12 月 19 日。除了作为移植药物的成功外，Idefrix 在基因治疗环境中作为预处理方案也显示出潜力。该药物已与 Sarepta Biosciences 和罗氏（Roche）的 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）合作进行研究。在一项 I 期研究中，它在基因治疗给药前使用，被证明可以降低患者的免疫球蛋白 G（IgG）抗体水平，从而使患者有资格接受治疗。

2026-05-29

·雪球

ASGCT 2026：基因治疗商业化前夜

2,122篇摘要。1,144篇基因疗法。621篇罕见病研究。168篇中国力量。当ASGCT2026的数据拼图完整呈现，一个清晰的信号穿透学术的喧嚣：基因与细胞治疗产业，正站在从实验室到资产负债表的最后一道门槛上。这不是预测，而是正在发生的产业迁徙。一、全景扫描：一场定义未来的科学盛宴2026年5月，美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会如期而至。作为全球CGT领域最具风向标意义的学术盛会，今年大会共收录2,122篇摘要，来自超过40个国家和地区的研究机构与企业同台竞技。从数据中，我们能清晰看到三条主线：第一，基因疗法无可争议地成为绝对主角。基因疗法以1,144篇压倒性数量占据第一阵营，远超基因编辑（219篇）和CAR-T（218篇）。更值得关注的是，在进入临床阶段的89项研究中，基因疗法以61篇领跑——不仅论文多，转化速度也在加快。第二，罕见病取代肿瘤成为CGT第一应用场景。罕见疾病领域以621篇遥遥领先，肿瘤276篇居次，神经165篇排第三。CGT技术正在回归初心——解决"无药可治"。杜氏肌营养不良（DMD）以56篇成为最受关注的单一疾病。第三，美国主导、中国追赶、欧洲协同的格局已成型。美国以1,456篇占68.6%的绝对份额，中国168篇（7.9%）第二，英国140篇（6.6%）、德国115篇（5.4%）紧随其后。中国增速较往年明显提升，且出现多个全球首创亮点项目。二、技术赛道：三大支柱的竞争与融合基因疗法：从验证到迭代基因疗法以1,144篇的体量定义了ASGCT2026的技术底色。但"数量"之外，"质量"更值得关注。载体层面，AAV9以42次提及成为最热门载体。AAV2、AAV8、AAV5等经典血清型依然活跃，但更令人兴奋的是新一代工程化衣壳——AAV-PHP.eB、AAV-DJ、AAVMYO等在穿透血脑屏障、肌肉靶向性上展现显著优势。适应症层面，基因疗法正突破单基因缺陷病边界。帕金森病（2项临床结果）、亨廷顿病（AMT-130，uniQure）、湿性AMD（GLR1062，甘李药业）、苯丙酮尿症（SAR444836，Sanofi）均公布临床数据。基因疗法从"罕见病专享"向"常见病拓展"的战略跃迁已开始。免疫原性是行业公认瓶颈。Sarepta与HansaBiopharma联合的imlifidase预处理研究，直指AAV载体既存中和抗体问题。若突破，将大幅扩大基因疗法的可及人群。CAR-T：CD19之后，战事升级CAR-T细胞疗法以218篇摘要保持热度，但竞争格局已发生质变。靶点层面，CD19以84次提及稳坐王座。但BCMA（20篇）、CD20（19篇）、CD276（10篇）、HER2（8篇）、GD2（7篇）等新靶点密集涌现，CAR-T正从"血液瘤CD19独大"向"实体瘤多靶点并进"转型。体内CAR-T是本届最具颠覆性的概念。FredHutch团队展示的可注射生物指导性微泡沫，能在体内直接编程CAR-T细胞，无需体外培养回输。若走向临床，将彻底颠覆百万级治疗费用的成本结构。中国团队在CAR-T赛道同样活跃。上海交通大学医学院附属瑞金医院报告了一项II期研究，探索肿瘤负荷适应性桥接治疗改善大B细胞淋巴瘤CAR-T结局。复星凯瑞（上海）生物科技有限公司以5篇摘要跻身中国CGT企业前列。基因编辑：从概念到临床的惊险一跃基因编辑疗法以219篇成为增速最快的赛道。靶点分布中，TRAC（8篇）、BCL11A（8篇）、HBB（7篇）、CFTR（7篇）、PD1（7篇）是热门标的，反映基因编辑在血红蛋白病（镰状细胞病、β-地中海贫血）和通用型CAR-T（敲除TRAC/B2M）两大方向的集中突破。特别值得关注的是碱基编辑的临床进展。北京协和医院与GenAssist的GEN6050（DMD碱基编辑器）I期研究公布了"积极心脏和肺功能改善"的一年随访结果。这是全球碱基编辑在DMD领域少有的临床数据，若持续积极，将为碱基编辑的临床转化提供关键概念验证。此外，哈佛/MGH团队展示的精准基因编辑矫正小鼠脑血管动静脉畸形（靶向KRASG12D），证明了基因编辑在非遗传性疾病中的治疗潜力。三、疾病版图：罕见病的主场，肿瘤的变局罕见病以621篇的绝对优势定义ASGCT2026的疾病版图。DMD（56篇）、囊性纤维化（23篇）、血友病A（19篇）、镰状细胞病（17篇）、Rett综合征（12篇）是热度最高的五大罕见病。这些疾病大多具有明确的单基因致病机制，天然适合基因治疗和基因编辑技术的切入。但更为关键的趋势是罕见病管线的商业化加速。89篇临床试验摘要中，罕见病项目占大半。Sarepta的delandistrogenemoxeparvovec（DMD）、Encoded的ETX101（Dravet综合征）、GraceScience的GS-100（NGLY1缺乏症）均已推进至PhaseI/II甚至PhaseIII。罕见病不再是"无人区"，而是CGT最确定性的商业化出口。肿瘤领域以276篇位居第二，但竞争烈度显著大于罕见病。实体瘤（53篇）、胶质母细胞瘤（30篇）是肿瘤领域的两大焦点。溶瘤病毒（39篇）和CAR-T在实体瘤中的突破是关键词，但整体上尚未出现颠覆性数据。神经退行性疾病正成为CGT"第三极"。阿尔茨海默病（22篇）、帕金森病（13篇）、亨廷顿病（14篇）、ALS（14篇）——四大神经退行性疾病的基因治疗密集涌现。帕金森病的两个临床项目（GM101/鲸奇生物，GT0003X/日本自治医大）尤其值得关注。如果说罕见病是CGT的"现在"，神经退行性疾病可能是"未来"。四、中国力量：168篇摘要的含金量中国以168篇摘要位居全球第二，虽然与美国的1,456篇差距悬殊，但"含金量"不可小觑。临床转化端，中国团队贡献了多个临床亮点。鲸奇生物的GM101——全球首个AAV介导星形胶质细胞向神经元转化治疗帕金森病的临床试验，展现"神经修复"全新范式。中眸医疗ZM-02光遗传学疗法治疗晚期视网膜色素变性，报告持续52周视觉和功能改善。GEN6050碱基编辑治疗DMD的一年随访数据同样来自中国。机构端，上海交通大学（15篇）、上海市第九人民医院（11篇）、成都弘基生物（8篇）、成都康弘药业（8篇）、上海愈方生物（7篇）构成中国CGT研究核心力量。中国CGT企业（鲸奇生物、中眸医疗、辉大基因、复星凯瑞）正从"跟随者"向"领跑者"蜕变，多个项目具有全球首创意义。载体与递送端，广州派真生物等中国CDMO以6篇摘要展示技术实力，反映了中国CGT产业链的协同成熟。但差距明显：中国研究以PhaseI为主，PhaseIII和商业化项目仍屈指可数。从"论文影响力"到"产业影响力"的跃迁，是中国CGT的核心命题。五、商业拐点：从这些信号读懂产业走向信号一：基因疗法的商业化浪潮即将到来delandistrogenemoxeparvovec（Elevidys，Sarepta/罗氏）有7篇摘要涉及，是进展最快的DMD基因疗法。fidanacogeneelaparvovec（辉瑞，血友病B）6篇。AMT-130（uniQure，亨廷顿病）、ETX101（Encoded，Dravet综合征）、GS-100（GraceScience，NGLY1缺乏症）均在推进关键临床。这些项目的成败，将在未来2-3年决定基因疗法赛道数百亿美元商业化蛋糕的分配。信号二：免疫抑制成为"标配"，支付压力加剧多个临床项目标注使用西罗莫司（12次提及）、利妥昔单抗、地塞米松作为伴随免疫抑制。这意味着基因疗法的"真实治疗成本"远超药物本身。支付创新（按疗效付费、分期付款）将成为CGT商业化的必要条件。信号三：AAV瓶颈催生递送革命AAV的免疫原性、载荷容量限制（~4.7kb）、生产成本高昂三大瓶颈，正在催生新一轮递送技术创新。脂质纳米颗粒（LNP）、病毒样颗粒（VLP）、体内CAR-T（可注射微泡沫）等非病毒载体/新型递送系统的研究密度明显上升。谁能突破AAV瓶颈，谁就能拿到下一代CGT的入场券。信号四：中国CGT的出海窗口正在打开中眸医疗ZM-02的光遗传学疗法、鲸奇生物GM101的神经修复疗法、辉大基因的基因编辑管线，都具有全球差异化的技术特征。在"临床数据全球首发→FDA/NMPA双报→全球商业化"的路径上，2026-2028年将是中国CGT企业出海的关键窗口期。六、前瞻：2026-2030CGT产业五大趋势基于ASGCT2026的2,122篇摘要所透露的信号，我们认为CGT产业在未来五年将呈现以下趋势：趋势一：罕见病→常见病的战略迁移。基因疗法将从单基因罕见病（DMD、SMA、血友病）向更复杂的常见病（帕金森病、AMD、心衰）拓展。这一迁移的商业价值巨大——仅湿性AMD的全球市场就超过100亿美元。趋势二：体内细胞治疗颠覆体外制造。体内CAR-T、体内基因编辑等"即用型"疗法将从概念验证走向早期临床。一旦成功，CGT制造成本有望从百万级降至十万级。趋势三：递送技术成为新的竞争壁垒。AAV衣壳工程、非病毒载体、靶向性LNP三大方向将是新一轮投资和并购的焦点。趋势四：中国CGT从"论文工厂"到"管线工厂"。随着中国CGT企业临床管线的成熟，2028年前后有望出现首个中国原创CGT药物的全球商业化。趋势五：CGT支付体系重塑。一次性高值疗法的支付创新（按疗效付费、年金化、专项基金）将从试点走向规模化，成为CGT产业可持续发展的制度基础设施。结语ASGCT2026不是一场普通的学术会议。它是CGT产业从"科学驱动"到"商业驱动"转型的关键路标。2,122篇摘要中，基因疗法的千帆竞发、罕见病的战略聚焦、CAR-T的多靶点突围、基因编辑的临床惊险一跃、中国力量的悄然崛起——每一个信号都在指向同一个结论：基因与细胞治疗的商业化时代，已经进入倒计时。对于投资者、药企战略部门和关注生物医药前沿的每一个从业者来说，2026年的ASGCT，值得逐篇深读

100 项与 Imlifidase 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11470	Imlifidase	L04AA41	DB15258

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肾移植排斥反应	欧盟	Hansa Biopharma AB	2020-08-25
肾移植排斥反应	冰岛	Hansa Biopharma AB	2020-08-25
肾移植排斥反应	列支敦士登	Hansa Biopharma AB	2020-08-25
肾移植排斥反应	挪威	Hansa Biopharma AB	2020-08-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
抗肾小球基膜疾病	临床3期	美国	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	奥地利	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	比利时	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	捷克	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	丹麦	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	法国	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	德国	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	爱尔兰	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	意大利	Hansa Biopharma AB	2022-12-22
抗肾小球基膜疾病	临床3期	荷兰	Hansa Biopharma AB	2022-12-22

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03611621 (17-HMedIdeS-14, PRNewswire)	临床1/2期	肾移植排斥反应 --	39	Imlifidase	憲蓋艱選鏇鏇齋鹹積夢(鹽齋鹹窪範壓糧醖艱壓) = 糧鹹壓鑰顧糧積窪構壓憲襯醖鏇獵獵鹹淵範繭 (網醖蓋襯獵獵構壓壓蓋 ) 更多	积极	2025-06-30
NCT03943589 (15-HMedIdeS-09, CTgov)	临床2期	格林-巴利综合征	30	Imlifidase	廠鏇膚範鬱積醖觸鑰繭(遞製窪顧製衊衊鏇襯網) = 積鹽醖壓夢廠鏇餘選廠襯觸鬱鬱餘鹹襯選糧選 (壓鏇繭齋鏇餘鑰願夢淵, 餘鑰衊襯襯廠廠願蓋觸 ~ 鹽鏇積艱窪衊顧鑰廠簾) 更多	-	2025-04-09
NCT05049850 (CTgov)	临床2期	肾移植排斥反应	3	Imlifidase	選構簾壓壓製醖範壓衊 = 鬱糧觸觸觸膚鏇夢遞鏇淵餘鹽衊構願繭鹹蓋壓 (廠鹹壓齋餘網繭網糧齋, 憲鑰窪製糧範構鬱範範 ~ 獵製鑰蓋構膚餘製簾鬱) 更多	-	2025-03-17
NCT03943589 (15-HMedIdeS-09, PRNewswire) 人工标引	临床2期	格林-巴利综合征	30	imlifidase	願築醖遞顧衊襯艱遞繭(積獵蓋憲壓襯網衊顧窪) = 鬱構艱築繭獵鹽顧鑰廠獵壓網積願鹽糧壓構蓋 (製糧築襯積衊壓餘遞製 ) 更多	积极	2024-12-17
NCT04711850 (EudraCT number: 2018-000022-66, 2020-004777-49, Pubmed \| Clin Transplant)	N/A	肾移植排斥反应 DSA	-	Imlifidase	遞憲築範遞壓餘襯簾壓(網糧鬱製窪鬱醖獵艱齋) = 選築鏇廠觸積廠構餘鏇壓繭積醖淵積積鏇艱襯 (製鹹壓製壓齋繭顧繭衊 ) 更多	不佳	2024-07-01
				Imlifidase (Plasmapheresis)	遞憲築範遞壓餘襯簾壓(網糧鬱製窪鬱醖獵艱齋) = 觸膚淵憲網鹹廠積鏇蓋壓繭積醖淵積積鏇艱襯 (製鹹壓製壓齋繭顧繭衊 ) 更多
NCT03897205 (16-HMedIdes-12, CTgov)	临床2期	抗体介导的排斥反应 \| 肾移植排斥反应	30	Imlifidase (Imlifidase)	襯獵蓋淵繭蓋遞鏇淵艱(鑰襯淵艱淵獵淵蓋繭鏇) = 顧網遞餘襯鹹淵壓壓積範範網顧選窪膚觸蓋選 (淵醖鏇網構願製齋襯夢, 4) 更多	-	2024-02-28
				Plasma Exchange (Plasma Exchange)	襯獵蓋淵繭蓋遞鏇淵艱(鑰襯淵艱淵獵淵蓋繭鏇) = 鏇願網鬱鏇範製艱繭壓範範網顧選窪膚觸蓋選 (淵醖鏇網構願製齋襯夢, 26) 更多
NCT03157037 (GOOD-IDES-01, Pubmed \| Nephrol Dial Transplant)	临床2期	抗肾小球基膜疾病 anti-GBM antibodies \| EA and EB epitopes \| IgG subclass ... 更多	15	Imlifidase	鏇廠鹹蓋憲糧衊網鏇憲(壓製醖製繭艱廠積衊鹽) = 蓋鏇蓋獵襯顧艱構蓋膚餘鑰餘憲繭鹹憲鹹遞醖 (糧獵簾顧廠糧顧獵簾製 ) 更多	积极	2023-12-20
				imlifidase (Plasmapheresis)	糧獵淵繭壓範窪獵糧夢(獵鑰鏇獵夢顧積鬱遞廠) = 憲觸觸鬱醖鑰壓網觸選顧餘夢觸膚積糧獵遞憲 (鬱齋膚鹽鹹構選夢鏇築 )
NCT03897205 (16-HMedIdes-12, PRNewswire) 人工标引	临床2期	AMR综合征	30	imlifidase	壓鹹鹽襯鏇窪艱鏇鏇蓋(顧餘艱衊網艱積壓餘憲) = 醖襯築願窪繭衊積遞網遞選顧觸齋齋鏇觸憲膚 (網顧淵襯繭觸顧簾鑰齋 ) 更多	积极	2023-12-14
				standard of care	壓鹹鹽襯鏇窪艱鏇鏇蓋(顧餘艱衊網艱積壓餘憲) = 鬱範蓋獵鏇窪構範憲廠遞選顧觸齋齋鏇觸憲膚 (網顧淵襯繭觸顧簾鑰齋 ) 更多
NCT03943589 (15-HMedIdeS-09, Biospace) 人工标引	临床2期	格林-巴利综合征	-	imlifidase+ intravenous immunoglobulin	鬱鏇獵醖簾鑰糧簾憲憲(製齋構夢艱繭選積製衊) = Imlifidase was safe and well tolerated 膚簾積夢膚製夢鏇鏇構 (憲築網積蓋壓觸蓋憲蓋 ) 更多	积极	2023-12-07
NCT03897205 (Biospace) 人工标引	临床2期	器官移植排斥	30	Imlifidase	壓憲構獵鹹餘簾淵觸積(築鏇壓鹽鏇構構遞壓選) = With regard to safety, imlifidase was well tolerated, and no safety signals were encountered during the study 憲鬱夢繭選廠簾構築廠 (獵網鏇顧蓋製窪網憲製 )	积极	2022-11-28
				plasma exchange