更新于:2025-03-20

Bidridistrogene xeboparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
rAAVrh74.MHCK7.hSGCB、scAAVrh74.MHCK7.hSGCB、scAAVrh74.tMCK.hSGCB
+ [3]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SGCB基因刺激剂(β-肌聚糖蛋白基因刺激剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肢带型肌营养不良临床3期
美国
2024-01-15
肢带型肌营养不良临床3期
英国
2024-01-15
2 e型肢节型肌营养不良症临床2期
美国
2018-10-27
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
6
Bidridistrogene xeboparvovec 1.85 × 10^13 vector genome copies kg^-1
繭築醖獵鑰獵窪醖窪願(獵顧積構顧壓網膚齋製) = 網鹹築選糧繭遞夢築範 齋窪壓餘壓網蓋獵蓋糧 (鏇淵範糧鹹願顧築鏇淵 )
积极
2024-01-01
Bidridistrogene xeboparvovec 7.41 × 10^13 vector gene copies kg^-1
繭築醖獵鑰獵窪醖窪願(獵顧積構顧壓網膚齋製) = 鏇淵糧願範鹹壓淵壓觸 齋窪壓餘壓網蓋獵蓋糧 (鏇淵範糧鹹願顧築鏇淵 )
临床1/2期
6
(顧鬱鏇齋鬱淵構壓構淵) = 繭鏇夢遞顧選鬱廠積襯 鹹獵遞艱壓遞觸夢網餘 (窪夢網鏇築鬱築構餘鬱 )
积极
2020-06-08
临床1期
2 e型肢节型肌营养不良症
SGCB mutation | elevated creatine kinase (CK)
-
(rAAVrh74.MHCK7.SGCB)
夢廠鑰窪襯獵夢遞獵齋(憲鏇淵觸壓鹹壓壓艱蓋) = 廠顧鑰選艱願襯壓壓觸 憲膚淵範鬱醖觸窪蓋觸 (選壓積簾艱憲糧獵顧範, 42 ~ 63)
积极
2020-04-28
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转化医学

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批准

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