This study is a single arm, open design aimed at evaluating the safety and tolerability of Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte (GT307) for treatment of patients with solid tumours,while evaluating pharmacokinetic characteristics and efficacy assessment to determine the optimal biological dose (OBD).

开始日期2024-07-04

申办/合作机构

北京沙砾生物医药股份有限公司

NCT06819280

/ RecruitingN/A

A Single-arm Clinical Study of Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte (GT307) for Treatment of Patients with Advanced Colorectal Cancer

This study is a single arm, open design aimed at evaluating the safety and tolerability of Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte (GT307) for treatment of patients with Advanced Colorectal Cancer,while evaluating pharmacokinetic characteristics and efficacy assessment to determine the optimal biological dose (OBD).

开始日期2024-06-28

申办/合作机构

北京沙砾生物医药股份有限公司

NCT06397963

/ RecruitingN/A

A Single-arm Clinical Study of Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte (GT307 Injection ) for Treatment of Patients with Solid Tumours

This study is a single arm, open design aimed at evaluating the safety and tolerability of Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte (GT307 injection ) for treatment of patients with solid tumours,while evaluating pharmacokinetic characteristics and efficacy assessment to determine the optimal biological dose (OBD).

开始日期2024-04-18

申办/合作机构

北京沙砾生物医药股份有限公司

100 项与 GT-307 相关的临床结果

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2025-12-28

·派真生物PackGene

一周要闻丨基因治疗要闻速递第180期

行业动态速览 📢本周核心看点 1. 巨头入场！腾讯重仓“体内CAR-T”，下一代疗法热度空前互联网巨头腾讯正式入股虹信生物，加之Vyriad获8500万美元融资、复旦/宾大开发环状mRNA平台，In vivo CAR-T 成为本周最吸金、最硬核的技术赛道。 2. 攻克“不治之症”：AD与ALS迎来基因治疗里程碑神经退行性疾病捷报频传：阿尔茨海默病AAV基因疗法取得积极顶线结果，渐冻症（ALS）首个全病谱基因疗法获批临床。基因治疗正从罕见病大步迈向常见、复杂大病领域。 3. 资本年末“翘尾”：AAV独角兽冲刺IPO，数亿融资连发芳拓生物递表港股冲击“AAV基因治疗第一股”，血霁生物、尔瑞鑫悦等完成亿元级融资。技术突破带动资本信心强劲回升。热点聚焦 01 渐冻症新曙光，美国FDA批准首个靶向TDP-43全病谱AAV基因疗法启动1/2期临床！近日，VectorY Therapeutics公司宣布，其针对成人肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的潜在同类首创 (first-in-class) 在研AAV基因疗法VTx-002已获得美国FDA新药临床试验申请 (IND) 批准，即将启动一项PIONEER-ALS 1/2期临床试验。这一里程碑进展不仅标志着全球首个靶向TDP-43病理的“失量化抗体”疗法正式进入临床，也标志着神经退行性疾病的治疗策略正从对症治疗，向基于核心分子病理的精准干预深度演进。推荐阅读：渐冻症新曙光，美国FDA批准首个靶向TDP-43全病谱AAV基因疗法启动1/2期临床！‌ 02 一款心肌病AAV基因疗法积极中期安全性数据发布近日，Tenaya Therapeutics公司宣布其针对致心律失常性右室心肌病 (ARVC) 的在研AAV基因疗法TN-401在首次人体试验RIDGE-1 Phase 1b/2期临床试验中取得了积极的中期数据。这一里程碑进展，不仅为PKP2基因相关ARVC患者带来了新的治疗希望，更预示着AAV基因疗法在心血管疾病领域实现了更具现实临床意义上的重大突破。推荐阅读：突破，又一款心肌病AAV基因疗法积极中期安全性数据发布，有望颠覆传统治疗范式 03 监管再破冰，一款眼科罕见病AAV基因疗法获准在以色列、法国开展”同情用药“ 近日，GenSight Biologics公司宣布，其用于治疗Leber遗传性视神经病变 (LHON) 的核心在研AAV基因治疗产品GS010/LUMEVOQ (lenadogene nolparvovec) 已获得法国和以色列两国监管机构的同情用药和早期准入授权。这是该产品自2025年10月获得美国FDA个体患者扩展使用授权后，再次在监管层面取得积极进展，标志着其商业化路径探索进入新阶段。推荐阅读：监管再破冰，一款眼科罕见病AAV基因疗法获准在以色列、法国开展”同情用药“！ 04 攻克AAV预存抗体行业难题，锦篮基因创新药GC801获IND受理 2025年12月23日，北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理，注册分类为1类治疗用生物制品。推荐阅读：突破！攻克AAV预存抗体行业难题，锦篮基因创新药GC801获IND受理 05 沙砾生物新一代基因敲除型TIL产品GT307注射液获美国FDA IND批准 2025年12月23日，沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL）产品 GT307 注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准。这是继公司GT201产品在中美完成临床申报后，沙砾生物在高安全性基因编辑型TIL领域取得的又一重要里程碑式进展，标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。推荐阅读：沙砾生物新一代基因敲除型TIL产品GT307注射液获美国FDA IND批准创新突破 01 高剂量AAV基因治疗可导致心脏毒性，miR-208a可沉默转基因的心脏表达挽救心脏毒性虽然 AAV 载体在单基因疾病治疗中取得了突破，但临床和临床前研究均发现，高剂量全身给药可能诱发严重的细胞毒性，甚至导致患者死亡。临床试验（如 SMA、MTM、DMD）中观察到了心肌炎和心肌损伤标志物（如肌钙蛋白 I）升高的现象，但心脏毒性的具体来源（是病毒衣壳、启动子还是转基因本身）尚不完全明确。发表于《Molecular Therapy》的研究证实，心脏对转基因的超生理表达高度敏感。通过 miR208aT 技术或选择心脏活性较低的启动子限制心脏表达，可以有效消除毒性并保留骨骼肌的疗效。推荐阅读：#114 (文献速递)：高剂量AAV基因治疗可导致心脏毒性，miR-208a可沉默转基因的心脏表达挽救心脏毒性 02 一款阿尔茨海默病 (AD) AAV基因疗法I/II期临床取得积极顶线结果近日，Lexeo Therapeutics公布了其在研AAV基因疗法LX1001的I/II期临床试验积极数据，结果显示该疗法安全性良好，且能显著改善神经退行性变相关的生物标志物。作为全球首个针对APOE4纯合子AD人群的基因疗法，LX1001不仅展示了其潜在同类最佳 (Best-in-Class) 的潜力，更揭示了CNS基因治疗在常见慢性病领域的巨大商业想象力。推荐阅读：重大突破，一款阿尔茨海默病 (AD) AAV基因疗法I/II期临床取得积极顶线结果！ 03 复旦/宾大/元码智药开发“无疤痕”环状 mRNA 平台 2025年12月23日，复旦大学章旭耀、宾夕法尼亚大学华先欣、元码智药赵荟及合作团队在期刊Signal Transduction and Targeted Therapy发表论文“Scarless circular mRNA-based CAR-T cell therapy elicits superior antitumor efficacy”，通过工程化设计，开发出一种名为 Hi-Scarless-PIE 的高效平台，成功合成出“无疤痕”环状 mRNA（scarless circular mRNA, cmRNA），从而实现了更持久、但依然可控的 CAR 表达。cmRNA 在 CAR-T 细胞治疗中具有显著优于传统线性 mRNA 的抗肿瘤效力，并具有更高的安全性，为下一代in vivo CAR-T 疗法提供了新的可能。推荐阅读：更持久、更安全、更高效的体内CAR！复旦/宾大/元码智药开发“无疤痕”环状 mRNA 平台！资本速递 01 估值5.27亿美元！派真生物热烈祝贺芳拓生物递表港股 2025年12月23日，基因治疗公司芳拓生物（Frontera）向港交所提交A1上市申请文件，成为首家申请在港股上市的AAV基因治疗公司，UBS和国泰海通担任联系保荐人。作为芳拓生物的合作伙伴，派真生物对此表示热烈的祝贺！推荐阅读：估值5.27亿美元！派真生物热烈祝贺芳拓生物递表港股 02 孟眸生物完成数千万级Pre-A1轮融资 12月26日，以干细胞与基因治疗技术为核心，聚焦眼科致盲性疾病，致力于推动从“无药可医”向“精准治愈”跨越的创新药研发企业孟眸生物宣布已于近日完成数千万级人民币的Pre-A1轮融资。本轮融资由深圳未来新智科技投资合伙企业（有限合伙）以及和谐超越中小企业发展基金（宜兴）合伙企业（有限合伙）共同投资，天使轮投资方北京生命科学园创新投资基金（有限合伙）坚定看好并持续追加投资，体现了资本市场对公司发展路径与潜力的高度认可。推荐阅读：资本市场丨孟眸生物完成数千万级Pre-A1轮融资 03 腾讯重仓入局体内CAR-T 近日，深圳虹信生物科技有限公司完成工商信息变更，广西腾讯创业投资有限公司正式入股。这一动作，标志着腾讯在医疗健康领域的投资版图中，首次明确指向In vivo CAR-T（体内CAR-T）细胞疗法这一前沿技术方向。推荐阅读：腾讯重仓入局体内CAR-T 04 加速in vivo CAR-T进入临床，新锐完成8500万美元B轮融资近日，专注为癌症和其他严重疾病开发靶向基因疗法的临床阶段生物技术公司Vyriad，宣布完成其B轮融资第二笔2500万美元，使B轮融资总额达到8500万美元。此轮新增资金将支持公司体内 CAR-T 候选疗法 VV169，在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中即将启动的首次人体试验。Vyriad的慢病毒平台利用工程G蛋白实现精确、直接的体内CAR递送，而不会影响转导效率。通过将高特异性和血液稳定性与降低的免疫原性相结合，这种方法消除了复杂的体外制造。推荐阅读：加速in vivo CAR-T进入临床，新锐完成8500万美元B轮融资 05 血霁生物完成过亿元B1轮股权融资首关和过亿元债权融资近日，苏州血霁生物科技有限公司（简称“血霁生物”）宣布完成过亿元人民币的B1轮股权融资，并获得多家银行过亿元人民币的基于授信的债权融资，用于发展血霁生物的核心业务——血小板世系的体外再生，以解决血源供应短缺和血液传播疾病等问题，并大大减少输血带来的不良后果，以及开发围绕再生的血小板衍生而来的新型药物。推荐阅读：血霁生物完成过亿元B1轮股权融资首关和过亿元债权融资 06 北京尔瑞鑫悦宣布完成近亿元A轮融资近日，北京尔瑞鑫悦科技有限公司（以下简称“尔瑞鑫悦”）宣布完成近亿元人民币A轮战略融资。本轮融资由国中资本领投，SBI（原软银投资）中国区旗下成都思佰益基金跟投。这是公司近四年来完成的第四轮融资，也标志着资本市场对其外泌体核心技术与产业化路径的持续看好。推荐阅读：北京尔瑞鑫悦宣布完成近亿元A轮融资免责声明本公众号推送文章仅为信息交流使用，仅供读者参考。文中观点不代表派真生物立场，亦不代表派真生物支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医疗机构就诊。本公众号“原创”标识仅代表原创编译之作，不代表本公众号对文本主张版权。版权归文章作者所有。关于派真生物

基因疗法细胞疗法免疫疗法临床申请临床研究

2025-12-26

·细胞基因治疗前沿

沙砾生物：CRISPR/AaCas12b双基因敲除型TIL获FDA IND批准

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 12 月 23 日，沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL）产品 GT307 注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准。这是继公司 GT201 产品在中美完成临床申报后，沙砾生物在高安全性基因编辑型 TIL 领域取得的又一重要里程碑式进展，标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。 GT307 是一款基于 CRISPR 基因编辑技术的下一代双基因敲除型 TIL 产品，旨在解决传统 TIL 在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的 ImmuT Finder®高通量免疫调控靶点筛选平台，公司系统性发现和鉴定了抑制 TIL 抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过 CRISPR 技术对其进行精准敲除，从而显著增强 TIL 的抗肿瘤功能和体内存续。在基因编辑策略上，GT307 采用高保真 CRISPR/AaCas12bMAX 核酸酶体系，相较于经典 SpCas9 核酸酶，在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势，相关研究成果已发表于《Molecular Therapy》，为 AaCas12bMAX 核酸酶在细胞治疗领域的临床应用提供了关键科学依据（DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009）。 GT307 注射液获得美国 FDA IND 批准，充分体现了沙砾生物在下一代 TIL 产品的设计与开发、基因编辑安全性控制、工艺开发和质控能力，以及国际监管合规体系建设方面的综合实力。GT307 作为全球唯一在冷肿瘤有疗效读出的 TIL 产品，验证了其创新靶点选择与产品策略的临床可行性，奠定了其在实体瘤 TIL 领域的差异化竞争优势。目前，GT307 注射液的中国 IND 申报工作亦在积极推进中。未来，沙砾生物将依托中美双临床研究平台，加速推进 GT307 在多种晚期或转移性实体瘤中的临床研究，为更多肿瘤患者提供具有突破潜力的细胞治疗方案。参考资料：沙砾生物扫码进群掌握CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

2025-12-26

·张江药谷

张江药谷一周动态（No.49）

张江药谷一周动态（No.49) 2025.12.20-2025.12.26 创新不止，步履不停。在过去一段时间，张江药谷企业又获得了哪些最新进展？一文速览↓ 重大发布近日，中国科学院上海药物研究所许叶春研究员团队联合武汉病毒研究所张磊砢研究员团队在Advanced Science在线报道了题为"Structure-Based Development of Ultra-Broad-Spectrum 3C-Like Protease Inhibitors"的研究论文。该研究针对冠状病毒传播潜力及其耐药性挑战，突破了现有3CL蛋白酶抑制剂广谱性不足的局限。通过对“全谱系”冠状病毒3CL蛋白酶进行深度的生物信息学与结构解析研究，设计并获得了具有超广谱活性的3CL蛋白酶抑制剂，为广谱抗冠状病毒药物的研发提供了通用设计策略。上市进展 12月22日，和誉医药宣布，公司自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂盐酸匹米替尼胶囊（贝捷迈®）获得NMPA批准上市，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。项目进展 12月22日，纽欧申医药宣布，公司自主研发的1类创新药NS-041用于治疗抑郁症的临床试验申请获得NMPA批准，将开展Ⅱ期临床研究。 12月22日，来凯医药宣布，公司自主研发的LAE102继I期多剂量递增研究（MAD研究）取得积极初步结果后，I期多剂量扩展研究受试者入组工作已按计划启动，并完成了首位受试者给药。 12月23日，沙砾生物宣布，公司自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞产品GT307注射液，获得FDA新药临床试验批准。 12月24日，和誉医药宣布，公司自主研发的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的新药临床试验申请获得NMPA批准。 12月24日，和黄医药自主研发的酒石酸凡瑞格拉替尼片上市申请获得受理。 12月24日，迈威生物宣布，公司自主研发的抗ST2单抗创新药的临床试验申请获得FDA的许可，可针对中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）开展IIa期临床研究。 12月24日，若弋生物宣布，公司自主研发的注射用重组A型肉毒毒素（Sf9细胞，150kD天然氨基酸序列）获得NMPA批准开展临床试验，适应症为：成人上肢痉挛状态。 12月24日，恒瑞医药宣布，公司及子公司上海恒瑞医药的注射用SHR-A1904单药用于既往接受至少一线系统治疗的CLDN18.2阳性的局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌被CDE纳入突破性治疗品种名单。 12月25日，宜明昂科宣布，公司自主研发的PD-L1×VEGF双特异性抗体珀维拉芙普α（IMM2510），双适应症连获NMPA批准，布局鳞状非小细胞肺癌与食管癌新辅助/辅助治疗。12月26日，康方生物宣布，公司自主研发的差异化PD-1单抗派安普利单抗注射液（安尼可®）联合安罗替尼，用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的新适应症获得NMPA批准。近日，微创旋律宣布，公司自主研发的TomaHawk®/战斧®冠脉血管内冲击波导管（IVL）系统，先后在菲律宾和中国香港完成当地首批临床应用，标志着该产品在亚洲重点市场的临床落地持续推进。企业合作 12月22日，诺纳生物与博腾正式达成深度战略合作。双方将聚焦双抗、多抗等复杂抗体类新型治疗方式的全生命周期研发生产，通过“创新技术平台+产业化落地能力”的精准协同，破解新型抗体药物工艺开发难、合规要求高、成本挑战大、转化周期长的行业痛点，加速创新疗法从实验室走向临床及市场。资本动态 12月22日，信诺维医药科创板IPO申请获得受理，招股书正式公开。信诺维此次IPO拟募资29.4亿元人民币，其中23.4亿元用于新药研发，6亿元用于补充流动资金。 12月24日，芳拓生物港交所IPO申请获得受理，招股书正式公开。公司成立以来经过A、B两轮融资，2022年7月完成8015万美元B2轮融资，投后估值5.278亿美元。近日，科州药物完成IPO辅导。科州药物自成立以来完成了多轮融资，投资机构包括礼来亚洲基金、启明创投、夏尔巴投资、磐谷、华领资本、深创投、招商局资本、苏州信托、东吴证券、德同资本、英菲尼迪资本、中关村发展等。近日，岸迈生物的IPO申请已获得受理。这是岸迈生物在2025年6月首次递表港交所后的第二次递表。近日，领泰生物宣布完成超2亿元B轮融资。本轮融资由汉康资本领投，鼎晖VGC、时真资本、康橙投资等投资机构共同参与，老股东龙磐投资持续追加投资。近日，英捷信医疗宣布完成数千万元人民币A+轮融资。本轮融资由毅达资本独家投资。本轮资金将用于进一步扩大全球高质量标准的产能体系建设，拓展全球营销与注册团队。近日，翎泰天润宣布完成近亿元Pre-A轮融资。本轮融资由磐霖资本和杏泽资本联合领投，天使轮股东骊宸元鼎、联想之星持续加注公司。本轮资金将主要用于公司核心产品在2026年的临床试验推进和管线布局拓展。近日，血霁生物宣布完成过亿元人民币的B1轮股权融资，并获得多家银行过亿元人民币的基于授信的债权融资。B1轮股权融资首关由海南大健康医学集团领投，永徽创投等跟投，融资金额超亿元人民币。同时血霁生物获得1.2亿元人民币的银行授信，成为公司发展的储备金：招商银行股份有限公司苏州分行、宁波银行股份有限公司江苏自贸试验区苏州片区支行、上海银行股份有限公司苏州分行和中国建设银行股份有限公司苏州分行。（药谷君团队编辑）

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
晚期结直肠腺癌	临床阶段不明	中国	北京沙砾生物医药股份有限公司	2024-06-28
结直肠癌	临床阶段不明	中国	北京沙砾生物医药股份有限公司	2024-06-28
晚期恶性实体瘤	临床阶段不明	中国	北京沙砾生物医药股份有限公司	2024-04-18
肿瘤	临床申请批准	美国	北京沙砾生物医药股份有限公司	2025-12-23
消化系统肿瘤	药物发现	中国	苏州沙砾生物科技有限公司	2022-07-13
卵巢癌	药物发现	中国	北京沙砾生物医药股份有限公司	2022-01-30