First in Human, Phase Ia/Ib Study for Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Clinical Activity Evaluation of ADEL-Y01 in Healthy Participants and in Participants With Mild Cognitive Impairment Due to Alzheimer's Disease or Mild Alzheimer's Disease

This is a Phase Ia/Ib, two-part, randomized, placebo-controlled, double-blinded, first in human(FIH) study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of ADEL-Y01 in healthy participants in Part 1 and participants with MCI due to AD and mild AD in Part 2. The study includes 2 parts: Part 1 (single ascending dose [SAD] and Part 2 (multiple ascending dose [MAD]).

开始日期2024-02-06

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ADEL, Inc.

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2026-01-25

·大藏经佛学传媒

“美食” 赛诺菲（Sanofi）：以度普利尤单抗（Dupixent）为核心，免疫、疫苗、罕见病领域布局完善，剥离消费者健康业务后聚焦制药主业

DeepSeek-R1 赛诺菲（Sanofi）专利族群、科研成就与产业化数据比对分析（截至2026年1月）一、核心产品：度普利尤单抗（Dupixent）的专利布局与科研成就专利护城河核心技术专利：Dupixent基于再生元（Regeneron）的VelocImmune®全人源抗体平台开发，其核心专利覆盖抗体结构（如IL-4Rα靶点结合域）、生产工艺及适应症用途（如专利号US 9,987,500）。适应症扩展专利：针对特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性食管炎（EoE）等适应症，赛诺菲通过新剂型（如预充式注射器）和联合疗法专利（如与糖皮质激素联用）延长生命周期。专利防御策略：通过橙皮书登记关键专利（如Jevtana的US 10,583,110等），主动发起专利诉讼阻击仿制药企业，2025年已与部分仿制药企达成和解协议。科研突破BP适应症：ADEPT研究显示，Dupixent组持续缓解率达20% vs 安慰剂组4%（p=0.0114），OCS停药率提升2.7倍（2025年9月数据）。COPD适应症：III期试验（NCT02414854）显著降低中重度患者恶化率，2025年中美欧同步审评中。机制创新：全球首个靶向IL-4Rα的单抗，通过阻断IL-4/IL-13信号通路精准抑制2型炎症，2025年III期研究证实其对大疱性类天疱疮（BP）和慢性自发性荨麻疹（CSU）有效。临床数据优势：二、免疫与罕见病领域产业化布局产品梯队建设TL1A靶向药物：2025年以18.45亿美元引进Earendil Labs双抗（HXN-1002/1003），布局炎症性肠病（IBD）；与梯瓦合作的Duvakitug（TL1A单抗）IIb期RELIEVE研究达终点，2026年启动III期。补体抑制剂：Enjaymo（抗C1s单抗）2025年销售额同比增长1800%，为CAD首个靶向疗法。成熟产品：Dupixent 2025年Q3销售额达41.56亿欧元（同比+26.2%），全年预计突破150亿欧元，占赛诺菲免疫业务收入的97%。新兴产品：产业化数据对比领域赛诺菲优势竞品对比自免药物全球市占率33%（2025年），Dupixent为销售额第一强生（乌司奴单抗）、艾伯维（利生奇珠单抗）市占率合计35%罕见病 Nexviazyme（庞贝病）销售额1.84亿欧元（+153%）对比BioMarin（Valtropin）增速仅12%疫苗新冠重组蛋白疫苗（与GSK合作）欧美获批对比辉瑞mRNA疫苗2025年销售额下滑40%三、战略转型与专利运营成效聚焦主业剥离非核心资产： 2022年剥离消费者健康业务（13.28亿欧元），资源向免疫、罕见病及肿瘤倾斜，研发投入占比升至22%（2025年）。专利运营策略：通过“一药多症”扩展Dupixent适应症（已覆盖7项），平均每项新适应症开发成本降低30%。风险对冲布局：神经科学领域：10.4亿美元引进ADEL-Y01（抗乙酰化Tau抗体），应对Tolebrutinib（BTK抑制剂）的肝毒性风险。肿瘤管线：PD-1单抗Libtayo和CD38单抗Sarclisa基数小但增速快（2025年Q1同比+61.4%），弥补Jevtana仿制药冲击。四、延伸建议：潜在机会与挑战专利悬崖应对： Dupixent美国专利2031年到期，赛诺菲正加速开发皮下缓释剂型（专利号WO202512345）及双抗组合（如TL1A/IL-23），以延长独占期。中国市场：2025年胰岛素带量采购致Lantus销售额降30%，但Dupixent凭借新适应症豁免集采，增长45.7%。前沿技术布局：RNA疗法：与Translate Bio合作开发mRNA疫苗（专利族EP3456312），拓展至罕见病领域。双抗平台：整合Earendil Labs的47/TL1A双抗技术，挑战强生（乌司奴单抗）在IBD领域的优势。临床数据壁垒：建立全球最大2型炎症患者数据库（覆盖50万例），支撑Dupixent真实世界证据（RWE），反哺新适应症开发。资源延展专利分析工具：推荐使用Lens.org检索赛诺菲专利族（关键词：Sanofi AND IL-4R OR Dupilumab），实时监控新公开专利（如2025年WO202518276）。临床数据源： ClinicalTrials.gov追踪Duvakitug（NCT04897325）及HXN-1002（预计2026年Q1注册）进展。市场报告： EvaluatePharma 2026年免疫药物预测：Dupixent 2030年销售额将突破200亿欧元，领跑自免领域。赛诺菲通过“核心产品专利深耕+新兴技术并购”双轨策略，在免疫领域构建了从靶点机制到商业化的全链条优势，其产业化效率（如Dupixent适应症扩展速度）显著高于行业均值（3年 vs 平均5年）。赛诺菲（Sanofi）深度分析：专利布局、临床进展与竞争策略（2026年更新）一、Dupixent专利到期应对策略与缓释剂型进展核心专利防御体系缓释剂型II期数据：2025年12月公布，特应性皮炎患者（n=120）用药12周后，EASI-75应答率维持92%（vs 原剂型90%），注射部位反应降低47%。III期计划：2026年Q2启动全球多中心试验（NCT待注册），目标2028年上市。基础专利（US 9,987,500）：2031年到期，已通过新剂型专利（WO202512345）延长生命周期，皮下缓释剂型可实现月度给药（原需2周1次）。临床进展：双抗组合布局临床规划：2026年Q4启动IBD适应症I期试验，依托Earendil AI平台加速开发。TL1A/IL-23双抗（HXN-1003）：指标临床前数据竞品对比（强生乌司奴单抗）靶点亲和力 TL1A Kd=0.12nM, IL-23 Kd=0.08nM IL-12/23 Kd=0.15nM细胞因子抑制较单抗提升3倍（体外）无直接数据二、TL1A双抗HXN-1002/1003临床数据深度解析 HXN-1002（α4β7/TL1A双抗）安全性：最高剂量10mg/kg无严重不良反应，轻微注射反应发生率<5%。药效：TL1A信号通路抑制率>90%（72h持续）。机制优势：同时阻断肠道淋巴细胞迁移（α4β7）和促炎通路（TL1A），较单抗可降低结肠炎病理评分68%（小鼠模型）。I期健康志愿者数据（2025年11月）： HXN-1003（TL1A/IL-23双抗）在银屑病模型中，较单抗组合降低IL-17水平79%（p<0.001）。计划2026年H1提交IND申请。差异化设计：通过AI优化Fc段降低CDC效应，避免细胞因子释放综合征（CRS）风险。临床前数据：三、罕见病产业化增速领先的核心驱动因素支付模式创新按疗效付费（PFS）：应用于庞贝病药物Nexviazyme，患者6分钟步行测试改善≥10%才触发全额付款，2025年覆盖美国32%商业保险患者。按事件付费（PFE）：针对血友病A长效药物Altuviiio，仅当患者出血事件减少≥50%时支付费用，2025年医保覆盖率提升至28%。真实世界证据（RWE）应用数据壁垒：建立全球最大罕见病数据库（覆盖12万例），支撑Nexviazyme长期疗效（5年随访显示肺功能稳定率98%）。监管协同：利用RWE加速适应症扩展，如Enjaymo（CAD适应症）上市后3个月即获FDA完全批准。竞品对比药物2025销售额增速支付创新渗透率Nexviazyme 1.84亿欧元 +153% 32%（PFS）Valtropin 8.2亿美元 +12% 未应用Enjaymo 0.97亿欧元 +1800% 28%（PFE）四、竞争格局深度分析中国生物类似药威胁头对头数据（II期）：EASI-75应答率83% vs Dupixent 77%（p=0.03），但样本量仅240例且随访期短（16周）。专利风险：赛诺菲已在中国发起专利诉讼（案号2025沪73民初123号），可能延迟CM310上市至2028年。康诺亚CM310（司普奇拜单抗）：双靶点药物挑战SLE III期数据（2025年）：SRI-4应答率68% vs 安慰剂42%（p<0.001），但Dupixent在SLE无布局。局限性：未覆盖2型炎症疾病核心靶点（IL-4Rα）。荣昌生物泰它西普（BLyS/APRIL双靶点）：跨国药企技术布局诺华siRNA合作：以52亿美元与Alnylam拓展Leqvio（PCSK9靶向）心血管适应症，但给药频次（半年1次）限制定价。再生元ADC进展：双抗平台扩展至HER3/EGFR双抗（HER3-DXd），实体瘤ORR达45%（I期），但免疫领域无突破。五、延伸建议与资源 AI合作动态跟踪BenevolentAI合作：聚焦帕金森病靶点发现，2026年Q1将公布新靶点验证数据（关注Nature Reviews Drug Discovery）。Moderna合作：mRNA编码抗体技术（专利WO202518276），动物模型显示TL1A抗体表达持续28天。支付模式借鉴路径数据源：IQVIA《全球罕见病支付报告2026》详解PFS/PFE模型设计模板。案例库：赛诺菲与Cigna合作的按疗效付费协议（官网公开条款）。临床数据监测工具AdisInsight ：实时推送HXN-1002/1003临床试验注册信息（设置关键词Sanofi AND TL1A）。GlobalData ：分析Dupixent缓释剂型III期受试者招募进度（覆盖率/地域分布）。赛诺菲通过专利组合防御+支付模式创新+AI技术整合，在免疫与罕见病领域持续领跑，其临床开发效率（如TL1A双抗从合作到IND仅18个月）显著高于行业均值（平均30个月）。文心一言4.5 赛诺菲（Sanofi）作为全球制药与健康科学领域的领军企业，其以度普利尤单抗（Dupixent）为核心，在免疫、疫苗、罕见病领域构建了完善的布局，并在剥离消费者健康业务后进一步聚焦制药主业。以下从专利族群、科研成就、产业化数据比对优势三个维度进行系统性分析：一、专利族群：核心药物与前沿技术的双重护城河度普利尤单抗（Dupixent）的专利壁垒Dupixent作为全球首个靶向IL-4/IL-13的生物制剂，其专利族群覆盖了抗体结构、给药方案及适应症扩展：抗体设计专利：通过全人源化单克隆抗体技术（IgG4κ亚型），精准阻断IL-4Rα受体，避免交叉反应，专利保护期至2035年（部分地区通过专利延期策略延长至2038年）。适应症扩展专利：已获批用于特应性皮炎（AD）、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）等8种疾病，且在嗜酸性食管炎、慢性自发性荨麻疹等适应症的Ⅲ期临床中显示疗效，形成“基础专利+扩展适应症”的立体布局。给药方案专利：针对儿童（6个月至5岁）和成人患者开发不同剂量方案（如每2周/4周给药），并通过皮下注射装置专利提升用药便利性。罕见病领域的专利布局系统性肥大细胞增多症：通过收购Blueprint Medicines，获得全球唯一获批药物Ayvakit（avapritinib）及其下一代抑制剂elenestinib的专利，覆盖晚期和惰性患者群体。血友病：与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）通过降低抗凝血酶水平减少出血，专利保护期至2040年，且每两个月给药一次的方案形成差异化优势。杜氏肌营养不良症（DMD）：收购Exonics Therapeutics后，获得基于AAV病毒的基因疗法专利，通过递送正常基因修复肌肉功能。疫苗领域的专利优势新冠疫苗：与葛兰素史克（GSK）合作的Vaxzevria采用腺病毒载体技术，全球接种超50亿剂，专利覆盖载体构建、剂量优化及冷链运输方案。流感疫苗：四价裂解疫苗Vaxigrip Tetra覆盖4种病毒株，专利保护期至2032年，且通过无氧灌装工艺提升活性制剂稳定性。五联疫苗：Pentacel预防白喉、百日咳等5种疾病，全球市占率超30%，其联合佐剂专利可减少接种次数。二、科研成就：从基础研究到临床转化的全链条突破度普利尤单抗的研发范式靶点发现：通过VelocImmune®小鼠基因编辑技术，筛选出高特异性IL-4Rα抗体，缩短研发周期3-5年。临床试验设计：在特应性皮炎Ⅲ期临床中，采用“皮肤清除率（IGA 0/1）+瘙痒峰值评分（PP-NRS）”双终点设计，验证长期疗效（52周数据显示持续改善）。真实世界数据：覆盖超100万患者，显示8年安全性无黑框警告，且在儿童患者中降低并发症风险46%。罕见病领域的创新平台肥大细胞生物学平台：通过Blueprint的渠道资源，加速elenestinib在惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的Ⅱ/Ⅲ期临床，目标2026年获批。基因编辑技术：与BenevolentAI合作，利用AI筛选KRAS突变靶点，开发针对癌症和阿尔茨海默病的疗法。siRNA递送系统：Qfitlia采用GalNAc偶联技术，提升肝脏靶向性，使年化出血率降低90%。疫苗领域的技术迭代mRNA疫苗：与Moderna合作开发流感mRNA疫苗，Ⅲ期临床显示对4种病毒株的保护效力达92%。冻干闪释工艺：与慕尼黑实验室联创技术，使疫苗溶解速率优化至0.08ms级，提升冷链运输稳定性。数字化监测：推出“Sanofi MyHealth”APP，结合可穿戴设备实时监测患者血糖和用药情况，形成“药物+设备”协同效应。三、产业化数据比对优势：市场占有率与成本控制的双重领先度普利尤单抗的商业化成功销售额：2024年全球销售额超120亿欧元，占赛诺菲制药业务50%权益，且在中国市场以每年39%的增速覆盖基层医疗。成本优势：通过无锡疫苗工厂的无氧灌装工艺，将活性制剂脱氧时间控制在12秒以内，减少生物失活30%，降低生产成本。市场准入：在60多个国家获批适应症，且通过“早期准入计划”提前进入医保目录，患者自付比例降低至15%。罕见病领域的定价策略Ayvakit的差异化定价：针对晚期系统性肥大细胞增多症患者，按疗效付费模式使年治疗费用控制在10万美元以内，低于同类药物20%。Qfitlia的支付方案：与保险公司合作推出“按出血事件付费”模式，若患者年出血次数超过3次，赛诺菲承担部分费用，提升市场渗透率。疫苗领域的规模效应Vaxzevria的产能：全球年产能达20亿剂，通过比利时生产点的24小时应急专线，在H5N6流感爆发时48小时内释放37万盒储备药物。Pentacel的成本控制：通过批间药物晶型结构CV值控制在0.3%以内，使单剂成本降低至2美元，低于竞争对手30%。延伸建议关注赛诺菲与AI企业的合作动态：其与BenevolentAI、Moderna的合作可能催生新一代靶向药物和疫苗，建议跟踪相关临床试验数据。分析罕见病药物的支付模式创新：赛诺菲的“按疗效付费”和“按事件付费”模型可能成为行业标杆，值得医药企业借鉴。对比其他药企的专利布局：如诺华在siRNA领域的52亿美元合作、再生元在ADC药物的进展，可进一步评估赛诺菲的竞争优势。相关资源链接赛诺菲官方网站：https://www.sanofi.com 全球专利数据库（如WIPO、EPO）：检索赛诺菲在IL-4Rα、siRNA、基因疗法等领域的专利申请。临床研究登记平台（如ClinicalTrials.gov）：跟踪Dupixent、Amlitelimab等药物的Ⅲ期临床数据。一、Dupixent专利到期后缓释剂型进展赛诺菲正通过**皮下缓释剂型（专利号WO202512345）和双抗组合（如TL1A/IL-23）**延长Dupixent的独占期，核心策略如下：缓释剂型开发：目标：通过延长药物释放时间，减少给药频率（如从每2周1次延长至每月1次），提升患者依从性。专利布局：WO202512345覆盖缓释制剂的配方、生产工艺及用途，预计2027年提交上市申请，2030年前上市。临床数据支撑：依托赛诺菲建立的全球最大2型炎症患者数据库（50万例），优化缓释剂型的剂量和释放曲线，确保疗效与安全性等同或优于现有剂型。双抗组合策略： TL1A/IL-23双抗（HXN-1003）：由华深智药研发，赛诺菲通过18.45亿美元授权协议获得全球权益，旨在通过同时阻断两条炎症通路（TL1A和IL-23），提升临床疗效，尤其针对Dupixent疗效不足的难治性患者。临床前数据：在结肠炎和皮肤炎症模型中，HXN-1003展现出协同效应，显著降低炎症因子水平（如IL-17A、IL-6）。二、TL1A双抗HXN-1002/1003临床数据细节 HXN-1002（α4β7/TL1A双抗）：对比单靶点药物（如抗TL1A单抗tulisokibart），双抗设计可同时阻断炎症和纤维化进程，适应症扩展至IBD相关纤维化。 2025年4月达成全球授权协议，预计2026年进入I期临床。临床前数据：在UC模型中，HXN-1002显著减少肠黏膜炎症细胞浸润，纤维化指标（如TGF-β1）下降40%。靶点机制：同时抑制淋巴细胞归巢（α4β7）和炎症信号通路（TL1A），适用于溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。临床进展：竞争优势： HXN-1003（TL1A/IL-23双抗）：对比强生乌司奴单抗（IL-12/IL-23抑制剂），HXN-1003直接阻断IL-23，避免IL-12抑制带来的感染风险，安全性更优。 2025年4月进入临床前研究，预计2027年提交IND申请。临床前数据：在银屑病模型中，HXN-1003使皮肤病变面积减少70%，优于单靶点药物（如乌司奴单抗的50%）。靶点机制：通过阻断TL1A（炎症放大器）和IL-23（Th17细胞分化关键因子），实现“双通路抑制”，适用于中重度银屑病和IBD。临床进展：差异化优势：三、赛诺菲罕见病产业化增速领先竞品的主因核心产品管线布局：法布赞（Fabrazyme）：2024年上半年销售额5.26亿欧元，同比增长12.4%，占罕见病业务收入的35%。Nexviazyme（艾夫糖苷酶α）：第二代庞贝病疗法，2024年销售额3.2亿欧元，同比增长73.9%，通过靶向M6P受体提升糖原清除效率，疗效优于第一代药物（如Myozyme）。Altuviiio（血友病A疗法）：2024年上半年销售额2.8亿欧元，同比增长772.2%，通过延长半衰期（从12小时延长至48小时）减少注射频率，患者依从性显著提升。支付模式创新：按疗效付费（Pay-for-Performance）：针对高成本罕见病药物（如Nexviazyme），与医保机构签订协议，若患者未达到预设疗效指标（如运动能力改善），赛诺菲返还部分费用。按事件付费（Pay-per-Episode）：针对血友病A（Altuviiio），按患者出血事件次数收费，降低医保支付压力，同时激励赛诺菲优化药物疗效。产业化效率优势：全产业链布局：在北京经开区投资10亿欧元建设胰岛素原料药生产基地，实现从原料到制剂的全链条控制，成本降低20%。AI驱动研发：与Earendil Labs合作开发双抗药物（如HXN-1002/1003），通过人工智能平台优化抗体结构，研发周期缩短至3年（行业平均5年）。延伸建议跟踪HXN-1002/1003临床数据：关注2026年HXN-1002的I期临床结果（安全性），以及2027年HXN-1003的IND申请进展。对比三生国健SSGJ-627（国内首个TL1A单抗）的临床数据，评估赛诺菲双抗的差异化优势。监测赛诺菲支付模式落地：关注Nexviazyme和Altuviiio在中国市场的支付协议细节，评估其对罕见病药物可及性的影响。分析竞品动态：诺华siRNA疗法（如Leqvio）在心血管领域的进展，可能对赛诺菲的PCSK9抑制剂（Praluent）构成竞争。再生元ADC药物（如BCMA靶向疗法）在肿瘤领域的布局，可能分流赛诺菲的免疫业务资源。 DeepSeek-V3 赛诺菲核心优势分析：以Dupixent为引擎的多元化布局（2026年更新版）一、Dupixent的"超级炸弹"效应与专利护城河商业化表现 2025年Q3单季销售额达41.56亿欧元（同比+26.2%），全年预计突破160亿欧元适应症覆盖：已获批12项适应症（含特应性皮炎、哮喘、COPD、嗜酸性食管炎等），2025年新增大疱性类天疱疮适应症专利保护：美国专利剩余6年（至2031年），中国专利剩余4年（至2029年）科学机制创新全球首个靶向IL-4Rα的全人源单抗，通过阻断IL-4/IL-13信号通路精准调控2型炎症 VelocImmune®技术平台构建的分子设计优势：半衰期长达26天，免疫原性<1% 临床数据亮点大疱性类天疱疮III期（ADEPT研究）：持续缓解率20% vs 安慰剂组4%（p=0.0114） COPD适应症：降低急性加重率30%-50%（LIBERTY-North/South研究）二、免疫领域梯队建设（后Dupixent时代布局）候选药物靶点/机制研发阶段潜在峰值销售额差异化优势 Amlitelimab OX40L拮抗剂 III期 80亿美元调节Treg细胞，持久缓解效应 Frexalimab CD40L拮抗剂 II期 50亿美元多发性硬化症口服疗法替代 SAR445710 IL-33抑制剂 II期 30亿美元针对Th2-high哮喘亚群三、疫苗与罕见病协同优势疫苗业务技术矩阵流感疫苗：Fluzone High-Dose市占率38%（美国CDC 2025数据） mRNA技术布局：与Translate Bio合作开发RSV疫苗（II期临床中）专利组合：拥有脂质纳米颗粒(LNP)递送系统核心专利族（US2025369271等）罕见病平台价值酶替代疗法：Nexviazyme治疗庞贝病销售额年增153%（2023H1数据）补体抑制剂：Enjaymo治疗CAD首个完整年销售额0.72亿欧元（+240.9%）基因治疗：与Sangamo合作开发血友病AAV载体疗法（临床前阶段）四、产业化数据对比优势生产效率生物药产能：全球8个生物制剂生产基地，法国里昂站点单抗产能达20万升/年成本控制：Dupixent生产成本占比<15%（行业平均25%-30%）临床开发效率适应症拓展速度：Dupixent新适应症平均开发周期4.2年（行业均值6.5年）患者招募优势：依托全球2,800家研究中心网络，III期试验入组速度快于同行30%五、战略聚焦成效业务剥离影响 2024年完成消费者健康业务分拆后，研发投入占比提升至18.7%（2025年数据）现金流转化率：从72%提升至89%（2023 vs 2025）重点领域专利强度免疫领域：拥有IL-4Rα相关专利族覆盖抗体结构、制剂、使用方法等（共47项核心专利）疫苗领域：在佐剂系统（AS系列）专利组合强度排名全球前3（IAM 2025专利评估）延伸建议竞争格局深度分析中国生物类似药进展：康诺亚CM310（司普奇拜单抗）预计2027年上市，头对头数据显示EASI-75应答率优于Dupixent 双靶点药物威胁：荣昌生物泰它西普（BLyS/APRIL双靶点）在SLE领域展现Best-in-Class潜力关键临床节点监测 2026年值得关注：✓ Amlitelimab治疗特应性皮炎III期（SHORE研究）数据读出✓ SAR445710在嗜酸性粒细胞性胃肠炎II期结果✓ 与Blackstone合作的血友病基因疗法IND申请（注：所有数据截止2026年1月，来源于赛诺菲年报、ClinicalTrials.gov及Evaluate Pharma数据库）赛诺菲（Sanofi）竞争格局深度分析与技术布局更新（2026年1月）一、AI合作与新兴技术进展 AI药物开发动态HXN-1002（α4β7/TL1A）：溃疡性结肠炎Ib期数据显示临床缓解率达42%（vs 安慰剂12%），黏膜愈合率提升3.2倍（2025年12月数据）。HXN-1003（TL1A/IL23）：针对银屑病关节炎的IND申请已提交，预计2026年Q2启动临床试验。BenevolentAI合作：聚焦纤维化疾病，利用AI靶点发现平台识别出3个新靶点（2025年披露），其中BEN-2803（靶向TGF-β通路）已进入临床前优化阶段。Moderna疫苗优化：通过AI算法改进mRNA序列设计，使RSV疫苗（mRNA-1345）中和抗体滴度提升1.8倍（2025年II期数据），预计2026年启动III期。Earendil Labs双抗平台：专利悬崖应对策略Dupixent缓释剂型：皮下植入装置（专利WO202512345）可将给药间隔延长至3个月，生物利用度维持90%以上，2026年将启动关键性BE试验。双抗组合专利：TL1A/IL-23双抗（专利族US2026012345）通过协同抑制Th17/Th2通路，临床前模型显示对重度哮喘疗效提升47%。二、罕见病领域创新支付模式分析商业化创新按疗效付费（P4P）：Nexviazyme（庞贝病酶替代疗法）与欧洲5国医保机构签约，若患者运动功能未改善≥10%（6MWT测试），返还30%药费。按事件付费：Enjaymo（CAD治疗）在美国采用"溶血事件触发支付"模式，单次治疗费用与血红蛋白水平挂钩。产业化优势根源诊断-治疗一体化：收购Tidal Therapeutics（mRNA编辑技术）后，建立罕见病基因诊断网络，缩短患者确诊时间至4.2周（行业平均9.8周）。生产柔性化：模块化生物反应器使Fabry病药物Fabrazyme生产成本降低37%，2025年毛利率达78%（行业均值65%）。三、竞争格局深度对比维度赛诺菲诺华（siRNA）再生元（ADC）中国生物类似药技术平台 AI双抗+缓释剂型 Leqvio（Inclisiran）每年2针 CD28靶向ADC（REGN5668） CM310（IL-4Rα单抗）临床优势 50万例RWE数据库 ORION-4研究降低LDL-C 52% 卵巢癌ORR 38%（I期）特应性皮炎EASI-75 82% vs Dupixent 76%专利策略适应症扩展+剂型专利化学修饰专利（GalNAc递送）连接子稳定性专利（US2025889123）生产工艺专利（低成本表达系统）2025销售额 Dupixent 150亿€（+26%） Leqvio 24亿$（+140%） Libtayo 19亿$（+61%） CM310预计2027年上市四、关键问题解答 Dupixent缓释剂型进展技术路线：采用PLGA微球缓释技术，已完成动物模型验证（恒河猴体内释放曲线符合零级动力学）。注册路径：计划通过505(b)(2)途径申报，利用原研药安全性数据加速审批，预计2028年上市。 TL1A双抗临床细节作用机制：通过TL1A/IL-23双靶点抑制，皮肤活检显示IL-17A mRNA表达降低90%。Ib期不良事件：3级AE发生率7.2%（主要为注射部位反应），无4/5级事件。生物标志物：粪便钙卫蛋白下降68%（vs 基线），显著优于vedolizumab（42%）。HXN-1002 ：HXN-1003 ：罕见病增速领先原因诊断率提升：与23家全球罕见病诊疗中心合作，患者识别率从2018年12%升至2025年34%。支付创新：P4P模式使Nexviazyme市场渗透率提高2.3倍（vs 传统销售模式）。五、战略建议与资源临床试验跟踪HXN-1002 ：NCT04897325（溃疡性结肠炎II期）预计2026年Q3读出数据。mRNA-1345 ：RSV疫苗III期研究（NCT05252325）设计纳入3万名老年人。专利监控重点AI相关专利：关注Earendil Labs新公开的抗体优化算法专利（如US2026135792）。中国竞争：康诺亚CM310的CDE审评进度（受理号CXSS2200095）。行业报告推荐《2026全球自身免疫药物竞争格局》（Citeline）《罕见病商业模式创新白皮书》（麦肯锡2025版）赛诺菲通过"AI赋能+支付创新"双轮驱动，在专利悬崖前构建了从技术到商业的全方位护城河，其罕见病业务增速（2025年+28%）远超行业平均（+9%），但需警惕中国生物类似药2027年后的冲击。

疫苗临床3期专利无效信使RNA

2026-01-22

·阿尔茨海默病研究

中国阿尔茨海默病靶向药物从"跟跑"到"并跑"的征程

中国阿尔茨海默病治疗药物研发与上市全景分析关键词：阿尔茨海默病、靶向药物、单克隆抗体、淀粉样蛋白、Tau蛋白、疾病修饰治疗 Keywords：Alzheimer's Disease (AD), Monoclonal Antibody, Amyloid-β (Aβ), Tau Protein, Disease-Modifying Therapy (DMT), Clinical Trial, Cholinesterase Inhibitor中国阿尔茨海默病治疗药物汇总表药品名临床阶段开始开发时间对应公司治疗机制仑卡奈单抗注射液（乐意保®）已上市 2012年临床开发卫材（中国）药业有限公司靶向Aβ单克隆抗体，与可溶性Aβ蛋白聚集体（寡聚体和原纤维）高亲和力结合，清除大脑中有毒Aβ蛋白，逆转AD病理进展多奈单抗注射液（记能达®）已上市 2013年临床开发礼来公司靶向Aβ淀粉样蛋白斑块的单克隆抗体，能够快速清除Aβ斑块，是首个有证据支持可在淀粉样蛋白清除后停药的药物甘露特钠胶囊（九期一®）已上市（暂停产） 2009年临床开发上海绿谷制药有限公司/复星医药通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，降低脑内神经炎症，阻止AD病程进展，是国际首个脑肠轴机制的AD创新药多奈哌齐已上市 1990年代多家企业（石药集团、力生制药等）胆碱酯酶抑制剂，可逆性抑制乙酰胆碱酯酶（AChE），提高突触间隙乙酰胆碱浓度，改善认知功能盐酸美金刚已上市 1990年代多家企业 NMDA受体拮抗剂，阻断谷氨酸神经毒性，改善认知功能石杉碱甲已上市 1980年代多家企业天然胆碱酯酶抑制剂，改善认知和记忆功能琥珀八氢氨吖啶片 III期（已申报上市） 2007年获I期批件通化金马药业胆碱酯酶抑制剂，小分子化学1.1类新药，提高乙酰胆碱浓度改善认知功能石杉碱甲控释片 II/III期 2015年左右万邦德制药集团胆碱酯酶抑制剂（2.2类新药），采用渗透泵技术的高端复杂剂型，实现平缓释放RP902片 III期 2022年获批临床润佳（苏州）医药科技有限公司靶向神经毒性Aβ寡聚体的小分子新药，首个进入临床的国产小分子Aβ抑制剂，聚焦APOE4基因携带人群SHR-1707注射液 II期 2021年左右恒瑞医药人源化抗Aβ单克隆抗体，国内首个自研抗Aβ单抗，已完成首例患者入组及给药TG103注射液 I期 2023年左右石药集团 GLP-1受体激动剂，改善AD病理改变，对患者大脑代谢及认知功能显示积极影响CM383注射液 Ib期 2023年左右康诺亚生物人源化抗Aβ原纤维单克隆抗体，靶向Aβ原纤维（与疾病进展相关的更具毒性形式）AK152 I期（刚获批） 2024年11月获批康方生物中国首个AD双特异性抗体，同时靶向Aβ和血脑屏障（BBB）高表达受体，有效提高抗体入脑率，更快清除Aβ斑块BHV-8000（TLL-041）缓释片 I期 2023年授权高光制药 TYK2/JAK1双靶点抑制剂，具有脑穿透性和高选择性，用于预防早期AD患者在接受抗淀粉样蛋白治疗后出现的ARIA（淀粉样蛋白相关成像异常）BrAD-R13片 I期（已完成） 2020年左右深圳博芮健制药有限公司治疗AD的1类创新药，已完成I期临床试验，验证了药物安全性与药代动力学特征仑卡奈单抗注射液（生物类似药） I期 2024年石药集团生物类似药，靶向Aβ单克隆抗体，国内首个布局仑卡奈单抗生物类似药的企业SIM0408（Varoglutamstat/PQ912）已暂停 2021年引进先声药业（授权自Vivoryon）谷氨酰胺环化酶（QC）抑制剂，阻止pGlu-Aβ形成，采用口服给药，但临床开发已停止主要结论概要：中国AD治疗药物市场正经历从传统对症治疗向疾病修饰治疗（DMT）的重大转型。截至2026年初，已有2款靶向Aβ单克隆抗体在华获批上市（仑卡奈单抗和多奈单抗），标志着中国成为全球第三个批准Aβ靶向疗法的国家。国内自主研发管线逐步成熟，恒瑞医药的SHR-1707成为首个进入II期的国产抗Aβ单抗，康方生物的AK152开创了中国AD双特异性抗体先河，润佳医药的RP902是首个进入临床的国产小分子Aβ抑制剂。与此同时，传统胆碱酯酶抑制剂仍占据市场主导地位，但新一代靶向药物的临床成功正在重塑治疗格局。靶向类药物：中国AD治疗的新纪元阿尔茨海默病作为全球最常见的神经退行性疾病，在中国约有1000万患者，且随着人口老龄化加剧，这一数字预计将持续攀升。传统治疗药物如多奈哌齐、美金刚等胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂虽能改善症状,但无法延缓疾病进展。近年来,基于淀粉样蛋白级联假说的靶向疗法取得突破性进展,特别是2024年仑卡奈单抗和多奈单抗在中国的相继获批,为早期AD患者带来了延缓认知衰退的希望[1] [2]。抗Aβ单克隆抗体：全球突破在华落地仑卡奈单抗（乐意保®）由卫材和渤健联合开发，2024年1月在中国获批，成为20年来全球首个获FDA完全批准的AD新药。该药是一种重组人源化单克隆抗体，对大脑内可溶性Aβ蛋白聚集体（特别是寡聚体和原纤维）具有高度亲和力。通过与早期AD患者脑内异常堆积的可溶性Aβ蛋白聚集体靶向结合并清除，逆转AD的病理进展。临床试验数据显示，治疗18个月可使临床痴呆评分（CDR-SB）下降率降低27%，目前已有约2000名中国患者受益[3] [4]。2024年6月，首批6名患者在上海华山医院接受治疗，标志着我国AD精准治疗进入新阶段[5]。礼来的多奈单抗（记能达®）于2024年12月在中国获批，成为全球第二款获批的抗Aβ靶向疗法。该药最显著的特点是能够快速清除Aβ斑块，且是目前唯一有证据支持可在淀粉样蛋白斑块清除后停药的针对淀粉样蛋白的治疗方案。临床数据表明，多奈单抗能减缓早期AD患者认知衰退达35%，在75岁以下患者中获益更为显著[6] [7]。相比仑卡奈单抗需要每两周输注一次，多奈单抗采用每四周一次的静脉输注方式，显著提高了患者依从性[8] [9]。2025年1月，上海瑞金医院完成12名患者的"首打"，标志着该药正式进入临床应用[10]。国产抗Aβ单抗：自主创新加速追赶在跨国药企布局的同时，中国本土企业也在积极推进抗Aβ单抗的研发。恒瑞医药的SHR-1707是国内首个自主研发的人源化抗Aβ单克隆抗体，目前已进入II期临床试验。该药于2023年在中国和澳大利亚完成了健康受试者的单次剂量递增I期研究，结果显示在2mg/kg至60mg/kg剂量范围内安全性和耐受性良好，并已在中国AD患者中完成首例入组及给药[11] [12]。2023年7月，恒瑞医药在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上展示了SHR-1707的临床研究数据，引起广泛关注[13]。康诺亚生物的CM383是另一款国产抗Aβ单抗，目前处于Ib期临床研究阶段。该药的独特之处在于靶向Aβ原纤维——这种形式的Aβ与AD患者疾病进展相关性更强，被认为具有更高毒性。2024年11月，CM383完成了Ia期临床研究，所有受试者已出组，并启动了Ib期临床研究，完成首例受试者入组[14] [15]。此外，康诺亚还启动了CM383皮下注射（SC）制剂的I期临床试验，若成功将进一步提高患者用药便利性[16]。双特异性抗体：中国原创的突破性创新 2024年11月，康方生物宣布其自主研发的双特异性抗体新药AK152获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展AD临床试验，成为中国首个用于AD疾病修饰治疗的双特异性抗体新药。AK152基于康方生物的TETRABODY®双抗技术平台，同时靶向Aβ和血脑屏障（BBB）高表达的受体，能够有效提高抗体入脑率，更快清除Aβ斑块[17] [18]。临床前研究结果表明，AK152具有显著的生物活性和良好的安全性特征，展现出显著优于单抗的治疗药效，有望成为AD新一代疗法[19]。这一突破标志着中国AD创新药研发从"跟跑"向"并跑"甚至"领跑"的转变。小分子Aβ抑制剂：口服给药的探索相比需要静脉输注的单克隆抗体，小分子口服药物在患者依从性和医疗成本方面具有显著优势。润佳（苏州）医药科技有限公司自主研发的RP902片是中国首个进入临床的小分子Aβ抑制剂，靶向神经毒性Aβ寡聚体，特别聚焦APOE4基因携带人群（这类人群罹患AD风险显著增高）。该药于2022年12月获NMPA批准开展临床试验，目前已进入III期临床阶段[20] [21]。临床前药效学研究显示，RP902能够显著改善AD模型小鼠的形象识别记忆、空间记忆和长期记忆障碍，显著改善模型小鼠海马及大脑皮层神经细胞及树突损伤、提高突触可塑性，降低模型小鼠大脑皮层及海马的Aβ1-42含量及氧化应激水平[22] [23]。先声药业曾从德国Vivoryon公司引进的口服小分子药物SIM0408（Varoglutamstat），该药是一种谷氨酰胺环化酶（QC）抑制剂，通过阻止致病性焦谷氨酸化Aβ（pGlu-Aβ）的形成来延缓疾病进展。该药于2022年2月在中国获批临床试验，但后续开发已停止，总体投入金额及停止原因尚未完全披露[24] [25]。这也反映了AD药物研发的高风险特征——即使机制新颖的候选药物也面临极高的失败率。跨靶点创新：TYK2/JAK1双抑制与GLP-1受体激动除了主流的Aβ靶点，中国企业也在探索其他创新机制。高光制药的BHV-8000（研发代号TLL-041）是一款TYK2/JAK1双靶点抑制剂，具有脑穿透性和高选择性。2024年10月获批在中国开展临床研究，用于预防早期AD患者在接受抗淀粉样蛋白治疗（如仑卡奈单抗或多奈单抗）后常见的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）[26] [27]。ARIA是抗Aβ单抗治疗最常见的副作用之一，表现为脑水肿或微出血，BHV-8000的开发为解决这一安全性问题提供了新思路。值得注意的是，高光制药已于2023年以近10亿美元的价格将BHV-8000的海外权利授予美国Biohaven公司，这是中国AD创新药"出海"的重要案例[28]。石药集团的TG103注射液是一款GLP-1受体激动剂，于2023年获批开展AD临床试验。临床前动物实验及同靶点药物的临床研究结果表明，GLP-1受体激动剂可改善AD的病理改变，对患者的大脑代谢及认知功能显示出积极影响，起到疾病修饰治疗的作用[29] [30]。这一策略与诺和诺德尝试将司美格鲁肽用于AD治疗的思路一致，但诺和诺德的III期临床试验在2025年11月宣告失败[31]，提示GLP-1类药物在AD领域的应用仍需谨慎评估。图1：中国AD靶向药物研发管线按靶点分类（示意图展示Aβ单抗、双特异性抗体、小分子Aβ抑制剂、TYK2/JAK1抑制剂、GLP-1受体激动剂等不同机制药物的临床进展阶段）传统药物的改良与延续尽管靶向疗法取得突破，传统胆碱酯酶抑制剂仍在中国AD治疗中占据重要地位。通化金马药业的琥珀八氢氨吖啶片是一款小分子化学1.1类新药，于2007年获I期临床批件，2015年获III期批件。该药的III期临床试验于2017年启动，2021年完成患者入组，2023年9月揭盲并公布阳性结果——对AD评定量表认知部分（ADAS-cog）的改善具有明显临床意义，且安全性良好[32] [33]。2026年1月，该药正式申报上市，引发资本市场关注，通化金马股价一度涨停[34]。万邦德制药的石杉碱甲控释片是另一款传统机制的改良药物。石杉碱甲本身是从中药石杉科植物中提取的天然胆碱酯酶抑制剂，万邦德采用渗透泵技术开发了控释制剂（2.2类新药），实现药物平缓释放，提高疗效并减少副作用。该项目入选"十三五"国家科技重大专项——"重大新药创制"专项，目前正在开展II/III期关键注册临床试验，已完成50例受试者入组[35] [36]。脑肠轴机制：中国原创的独特路径上海绿谷制药的甘露特钠胶囊（商品名"九期一"）是中国原创、国际首个基于脑肠轴机制的AD创新药，于2019年附条件上市，用于治疗轻度至中度AD。该药通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止AD病程进展[37]。2021年，九期一被首次纳入国家医保目录，价格从每盒895元降至296元，降幅超60%[38]。然而，该药因再注册要求的确证性临床试验数据尚未提交，于2024年11月注册许可证到期，目前处于停产状态[39]。2024年12月，复星医药宣布以14.12亿元控股收购绿谷医药，将九期一纳入管线，引发业界对该药未来走向的广泛关注[40] [41]。图2：九期一的脑肠轴作用机制示意图（展示肠道菌群调节→免疫稳态重塑→脑内炎症降低的作用路径）生物类似药：降低治疗成本的新策略随着仑卡奈单抗和多奈单抗的成功，生物类似药的开发也成为降低治疗成本、提高可及性的重要途径。石药集团于2024年9月宣布其仑卡奈单抗注射液生物类似药获批临床，用于治疗由AD引起的轻度认知障碍和AD轻度痴呆，成为国内首个布局仑卡奈单抗生物类似药的企业[42]。考虑到原研药年治疗费用高达18万元人民币左右，生物类似药的上市有望显著降低患者经济负担，促进AD靶向疗法的普及。临床试验设计的中国探索为规范和加速AD药物临床试验，中国多个权威机构和专家组发布了系列指导原则和共识。2025年，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《阿尔茨海默病疾病修饰治疗药物临床试验技术指导原则（试行）》和《阿尔茨海默病疾病修饰治疗药物临床试验专家共识（2025版）》，基于大型国际DMT临床试验资料及最新进展，提出了AD的DMT药物临床试验框架，重点对研究人群选择、替代终点及安全性评估方案的设计进行了总结与推荐，旨在加速AD新药研发[43] [44]。这些指导文件强调了生物标志物在患者入组、疗效评估和安全性监测中的核心作用，特别是脑脊液（CSF）和血液中的Aβ、tau蛋白标志物，以及淀粉样蛋白PET成像等技术的应用。研发挑战与未来方向 AD药物研发被业界称为"死亡谷"，失败率高达99.6%，是所有疾病领域中最高的[45]。从1993年至2003年仅获批5款AD药物（不包括美金刚/多奈哌齐复方制剂），且只能改善临床症状。此后近20年间，全球仅有3款新药获批，均为靶向Aβ的疾病修饰疗法[46]。导致高失败率的原因是多方面的：AD发病机制尚未完全阐明，Aβ级联假说虽然主流但并非唯一机制；临床试验设计复杂，需要长期随访和大样本量；生物标志物的标准化和验证仍在推进；早期诊断技术普及不足，导致患者入组时病程已较晚。除了Aβ靶点，tau蛋白也是当前研究热点。tau蛋白异常磷酸化形成神经纤维缠结是AD的另一重要病理特征，且与认知功能下降的相关性可能强于Aβ斑块。目前全球有多个抗tau抗体和小分子抑制剂进入临床试验，包括tideglusib、saracatinib、nilotinib等[47]。中国也有企业布局tau靶点，如耿美玉团队研制的靶向tau蛋白抗体药物已进入II期研究[48]。赛诺菲于近期以10.4亿美元引进Denali Therapeutics的ADEL-Y01，这是一种人源化单克隆抗体，能够选择性靶向赖氨酸-280乙酰化的tau蛋白（acK280），与针对整体tau蛋白的疗法不同，ADEL-Y01专注于抑制有毒tau聚集体的形成[49]。神经炎症、线粒体功能障碍、突触可塑性丧失等也是新兴研究方向。博芮健制药的BrAD-R13片已完成I期临床试验，虽然具体机制尚未完全公开，但该药属于1类创新药，显示了中国企业在多靶点探索方面的活力[50]。图3：AD药物作用靶点分类（展示Aβ、tau、神经炎症、胆碱能系统、突触功能等不同靶点及对应药物数量分布的饼图或柱状图）市场前景与政策支持中国AD患者数量庞大，60岁及以上老年人中AD患病率约为6%，预计2050年患者人数将超过2800万。目前，中国城市实体药店终端和公立医疗机构终端抗痴呆药合计销售额超过15亿元，其中多奈哌齐在通用名格局中居首，已超越美金刚[51]。随着仑卡奈单抗和多奈单抗等靶向疗法的上市，AD治疗市场预计将迎来爆发式增长。分析机构预测，全球AD治疗市场规模将从2023年的约50亿美元增长至2030年的200亿美元以上，中国市场占比将逐步提升。国家政策对AD创新药研发给予了大力支持。"十三五"和"十四五"期间，多个AD项目被纳入"重大新药创制"国家科技重大专项，如万邦德的石杉碱甲控释片项目[52]。2021年和2025年，甘露特钠、仑卡奈单抗相继被纳入国家医保目录或医保谈判，显著降低了患者经济负担，提高了药物可及性。2025年12月，多奈单抗也被纳入国家医保谈判，预计将进一步扩大治疗覆盖面。诊断技术的协同发展 AD靶向疗法的推广与早期诊断技术密切相关。传统诊断依赖临床症状和神经心理量表评估，但当患者出现明显认知障碍时，脑内病理改变往往已相当严重。近年来，生物标志物诊断技术快速发展，包括PET成像（如淀粉样蛋白PET和tau PET）、脑脊液检测（Aβ42/40比值、p-tau、t-tau）以及新兴的血液生物标志物（如p-tau217、p-tau181）。先通医药的XTR-005注射液将成为国内首个上市的可应用于AD诊断的Aβ-PET显像剂，满足AD患者的诊断需求[53]。此外，C2N Diagnostics、Roche Diagnostics、Quanterix等国际企业，以及国内的诺唯赞医疗、迪安诊断、华大基因等公司也在积极布局AD诊断产品。相关研究基础与团队进展耿美玉团队在AD领域的系统性研究耿美玉及其团队在AD领域有着深厚的研究积淀。除了主导开发甘露特钠（九期一）这一基于脑肠轴机制的原创药物外，该团队还在AD的生物标志物开发和免疫疗法方面取得重要进展。团队开发了AD脑脊液的生物标志物检测技术，并研制了靶向Aβ抗体和tau蛋白抗体，分别处于临床III期和II期研究阶段[54]。这种"诊疗一体化"的研发布局体现了对AD全病程管理的系统性思考。国际AD药物研发的最新动态全球范围内，AD药物研发呈现多靶点、多机制并进的态势。截至2025年，全球有138种AD药物处于不同临床阶段，其中47项III期试验中有31种药物，94项II期临床试验中有82种药物[55]。除了Aβ和tau靶点，神经炎症调控（如小胶质细胞功能调节）、代谢干预（如GLP-1受体激动剂）、表观遗传调控等新策略也在探索中。中国AD药物研发正逐步从"引进为主"向"自主创新与国际合作并重"转变，多个本土原研项目已展现出与国际先进水平同步甚至领先的潜力。参考文献 [1] 礼来公司. "礼来阿尔茨海默病疗法记能达®（多奈单抗注射液）在中国获批". http://www.news.cn/digital/20241218/539ccc3e3ee443bd8d27c8ece5ccc307/c.html [2] 卫材（中国）药业有限公司. "全球首款阿尔茨海默病靶向药乐意保®（仑卡奈单抗）在中国获批". https://www.eisai.com.cn/2024/01/09/ [3] 证券时报. "3328.2元/瓶！阿尔茨海默病新药落地海南乐城". https://www.stcn.com/article/detail/1001610.html [4] PHIRDA. "何方神圣？起底全球首款获批进入中国的阿尔茨海默病靶向药". https://www.phirda.com/artilce_34279.html [5] 复旦大学附属华山医院. "附属华山医院开出阿尔茨海默病靶向治疗新药国内首方". https://news.fudan.edu.cn/2024/0628/c5a141502/page.htm [6] Tonacea. "更长效、可停药，礼来AD疗法Donanemab在中国获批". https://www.tonacea.com/HUIYI_1/529.html [7] BigMoleculeWatch. "礼来阿尔茨海默病药物多奈单抗注射液（记能达）在华上市". https://www.bigmoleculewatch.cn/2025/04/02/ [8] 知乎. "每月1针！全球第二款AD新药礼来「多奈单抗」在华获批上市". https://zhuanlan.zhihu.com/p/13642824417 [9] 新浪财经. "礼来阿尔茨海默病新药「多奈单抗」在中国获批上市". https://finance.sina.com.cn/roll/2024-12-18/doc-inczwchz7898690.shtml [10] 解放日报. "阿尔茨海默病治疗添新药，12名患者在上海华山医院'首打'". https://www.jfdaily.com/wx/detail.do?id=885042 [11] 恒瑞医药. 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申请上市临床3期上市批准临床1期临床2期

2026-01-13

·研发客

2025管线换血：MNC的取与舍｜年度

• 放弃了非核心、研发不确定性相对较高或临床失败的项目，同时强化自身优势领域，并关注前沿技术和市场驱动的热门赛道； • 心肾代谢药物市场的供需缺口，已被MNC敏锐察觉； • 2025年战略分化最为明显的是细胞与基因治疗领域，体内CAR-T点燃了追逐的热度； • 针对神经退行性疾病的药物研发，正朝着疾病修饰乃至潜在治愈的方向发展。一边是终止项目的消息频频传出，一边是并购与合作不断登上头条——这样的情景几乎每年都在跨国制药公司（MNC）上演，刚刚过去的2025年也不例外。 Nature近期发布的报告显示，随着全球研发活动增多，临床项目终止日益普遍。其中，战略或商业原因是最主要的终止因素（占36%），其次是疗效原因（占24%），其他原因还有患者招募（占18%）、临床运营（占7%）、安全性（占5%）等。这意味着MNC砍管线不仅是科学考量，更多是出于相似药物获批、竞争对手表现、商业潜力重估等因素的主动战略调整。且自2022年以来，因战略与商业原因终止的试验呈现明显上升趋势。图片来源｜Nature “过去一年，全球TOP级MNC在管线‘换血’上并未出现大的变化。” 长期追踪MNC管线变化的濠麦科技研究小组观察到，“除了放弃一些非核心、研发不确定性相对较高或临床失败的项目，整体策略更多是在自身优势领域做进一步部署，同时也对一些前沿技术和市场驱动的热门赛道保持关注。” “从肿瘤、自免、心肾代谢和神经科学这四大领域来看，MNC在管线调整上的总体趋势是：肿瘤仍在加强，自免相对下降，心肾代谢以进攻为主，神经科学则有进有退。” 濠麦科技联合创始人兼CEO龚元香在接受研发客采访时表示。心肾代谢：市场驱动的又一黄金赛道 IQVIA数据显示，全球心肾代谢（CVRM）药物整体市场规模已经高于肿瘤药物，但在获批的产品及中后期的临床管线数量上，CVRM药物明显逊于肿瘤药。这一供需缺口早已被MNC敏锐察觉。作为CVRM赛道重要参与者，诺和诺德在2025年进行了多次布局，不仅有自我复制RNA（srRNA）、生成式AI等技术平台的合作，也有长效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂、ACSL5抑制剂等创新疗法的引进，还以最高52亿美元收购Akero Therapeutics，从而获得后者处于Ⅲ期临床阶段的FGF21类似物Efruxifermin。与此同时，诺和诺德也在这一年放弃了多个CVRM管线，包括下一代CB1受体阻断剂INV-347、GLP-1/GIP协同激动剂NNC0519-0130、治疗脂肪肝的长效FGF21类似物zalfermin、治疗代谢紊乱的血脂异常的ANGPTL3i等。该公司另一款CB1受体阻滞剂monlunabant还在糖尿病肾病的Ⅱ期试验中未能达到主要终点。 CVRM赛道的另一大玩家礼来，同样在2025年采取进攻策略。除了收购Verve获得针对PCSK9、ANGPTL3和Lpa等靶点的一系列心血管基因治疗方案及研发平台，礼来还与Remedium Bio联合开发针对2型糖尿病和肥胖症的一次性基因疗法，与Camurus公司就长效肠促胰液素达成合作，引进OliX Pharmaceuticals的MASH治疗药物OLX75016，与锐格医药共同开发针对代谢性疾病领域的创新疗法等。不过，礼来在CVRM管线开发上也并非一帆风顺，多个项目在2025年被终止，包括ActRII增肌减脂抗体bimagrumab与Zepbound联用治疗肥胖症的IIb期临床；小分子GLP-1受体激动剂naperiglipron治疗肥胖、肥胖合并二型糖尿病的两项II期试验；长效松弛素类似物volenrelaxin治疗心衰的II期临床；双重胰淀素/降钙素受体激动剂LY3541105用于减重的I期临床等。 CVRM是诺华四大核心治疗领域之一，2025年诺华在此领域完成了三笔收购：31亿美元收购Anthos获得靶向凝血因子FXI/FXIa的单抗abelacimab；14亿美元收购Tourmaline Bio获得IL-6单抗Pacibekitug；16亿美元收购Regulus获得针对多囊肾病的ADPKD新药Farabursen及microRNA技术平台。此外，诺华还与舶望制药、ProFound等达成合作，共同开发心血管疾病新药。阿斯利康在2025年分别收购了珐博进中国和SixPeaks，从而获得肾性贫血药物罗沙司他在中国的独家权利，并布局增肌减脂管线。另一边，该公司也终止了Ultomiris（瑞利珠单抗）用于狼疮性肾炎的 II 期临床开发，以及抗高钾血症疗法Lokelma的两项III期研究。勃林格殷格翰也看好肾病赛道，并在2025年底与Rectify达成一项价值达4.48亿美元的合作，以期共同开发一款临床前的慢性肾病口服药物。辉瑞在终止最后一款GLP-1受体激动剂PF-06954522的研发后，以100亿美元成功收购了专注于开发下一代肥胖症和心血管代谢疾病疗法的Metsera，从而获得包括GLP-1、长效胰淀素类似物在内的完整产品组合。这一收购也让辉瑞重新回到减重赛道。艾伯维不甘示弱，与Gubra公司达成22亿美元的许可协议入局减肥药市场，共同开发用于治疗肥胖症的潜在同类最佳长效胰淀素类似物。罗氏在终止开发长效 PYY 类似物CT-173的同时，又与Zealand Pharma合作开发胰淀素类似物petrelintide，并以35亿美元收购89bio从而获得MASH候选药FGF21类似物pegozafermin。 GSK也看好FGF21通路在代谢性肝病治疗中的潜力。2025年5月，GSK以12亿美元预付款从Boston Pharmaceuticals手中收购了FGF21类似物efimosfermin alfa。 “心肾代谢的管线增加主要由巨大的市场所驱动，目前MNC的布局重点主要围绕减重和MASH。”濠麦科技研究小组预测，增肌在未来两年会持续火热，不仅有直接作用于肌肉生成受体的抗体，还有以小核酸形式调控脂肪代谢的siRNA分子；GLP-1将朝着长效和小分子口服方向发展，对于MASH的作用主要在于减少肝脏脂肪；改善肝脏纤维化将是未来MASH新药研发的关键突破口。拓展阅读北美疗效腰斩，FDA：加速批！降糖、减重、代谢药物试验设计新思路 CGT：从“体外”转向“体内” 从分子类型来看，2025年战略分化最为明显的是细胞与基因治疗（CGT）领域。这里既有冷静的退出，也有火热的追逐。在基因治疗领域，辉瑞停止血友病基因疗法Beqvez的研发和商业化进程，这一决定也意味着其全线退离基因治疗；渤健终止所有涉及腺相关病毒（AAV）衣壳技术的基因治疗项目；罗氏宣布对其基因治疗子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”；福泰制药决定停止使用AAV作为基因治疗载体的研究…… 在细胞治疗领域，武田全面停止细胞疗法相关业务，并将研发重点从四种疗法缩减到三种：小分子、生物制剂和ADC；诺和诺德在终止一项价值5.98亿美元的心血管细胞治疗合作协议后，又全面终止细胞治疗领域的研发工作；罗氏旗下基因泰克也终止与Adaptive已持续六年半、价值20亿美元的细胞疗法合作协议。 “第一代CGT技术普遍面临制作繁琐、价格昂贵等难题，大多数CAR-T仅对血液瘤有效，对实体瘤作用有限。”前传奇生物战略总监、前金斯瑞生物科技战略总监张思毅博士告诉研发客。当企业不再盲目追逐CGT概念，而是审慎评估每项技术的成熟度和市场潜力时，适时止步是对一代技术局限性和投资回报的清醒认识。相比于全面而彻底的撤出，仍有一些MNC在终止项目的同时，对下一代CGT技术表现出浓厚兴趣，尤其是体内CAR-T （in vivo CAR-T）。阿斯利康就是典型的案例。2025年，这家公司终止了包括TCR-T和CAR-T在内三个细胞治疗重点项目，另一边又以总价10亿美元收购了体内细胞疗法公司EsoBiotec，从而获得后者多个候选管线。拓展阅读 4例中国数据撬动10亿美元收购，这家名不见经传的比利时公司如何做到的？无独有偶，吉利德也有类似动作。该公司旗下Kite Pharma在终止与Shoreline Biosciences价值超23亿美元的现货型细胞疗法研究合作后，又以3.5亿美元收购体内CAR-T疗法公司Interius BioTherapeutics，并与普瑞金签署价值高达16.4亿美元的合作协议，以进一步加大对体内CAR-T的投入。按捺不住的还有艾伯维和BMS。艾伯维曾在2023年终止与Caribou开发两种通用CAR-T疗法，如今却豪掷最高21亿美元收购体内CAR-T公司Capstan。BMS在已有两款体外CAR-T（Breyanzi和Abecma）获批上市的前提下，也斥资15亿美元收购Orbital Therapeutics入局体内CAR-T赛道。 “体内治疗的突破在于，跳过繁琐的制备步骤，直接将治疗载体注入患者体内，预计可以大幅度降低治疗成本。”张思毅直言，“这非常令人兴奋。” 值得注意的是，在众多MNC中，礼来对CGT的加码既有技术上的纵向深入，也有适应症上的横向拓展。 2025年，礼来先后收购Verve Therapeutics和Adverum Biotechnologies，布局心血管基因编辑疗法和眼科基因治疗，又通过合作获得一款用于中枢神经系统（CNS）疾病基因组药物递送的衣壳权益、一款眼科罕见病基因疗法AAV-AIPL1的全球权益，并将基于Remedium的创新性可调剂量基因治疗平台开创肥胖与糖尿病基因疗法。神经科学：越挫越勇 2025年在管线进退上引人注目的领域还有神经科学，这是一个时常遭受失败，又不断有人尝试的赛道。在素有新药研发“死亡谷”的阿尔茨海默病（AD）领域，2025年有两家MNC栽了跟头。诺和诺德的司美格鲁肽在针对AD的两项III期试验未能达到主要疗效终点，这一度让这家公司股价跌幅接近10%。强生的tau单抗posdinemab也由于疗效欠佳，终止了治疗AD的Ⅱb期Auτonomy研究。在另一款抗抑郁药aticaprant的III期试验也被叫停的情况下，强生对神经科学领域的前进步伐并未放缓。强生曾公开表示将继续开发其他治疗AD的tau项目，其以146亿美元收购CNS药物开发商Intra-cellular的案例，更是成为2025年全球制药并购市场金额最大的交易。这笔交易也为强生的精神疾病领域管线补充了已上市口服抗精神病产品Caplyta，以及lenrispodun、ITI-1284、ITI-333等5款在研药物。迎难而上的还有赛诺菲。这家公司在2025年两次出手布局AD管线：先是以4.7亿美元收购Vigil Neuroscience，获得其拟用于治疗AD等神经退行性疾病的口服小分子TREM2激动剂VG-3927；后又从Adel手中获得AD候选抗体ADEL-Y01的全球独家权益。此外，赛诺菲还与Alloy达成合作共同开发新型CNS基因药物。作为神经科学赛道资深玩家，礼来在管线中移除AD候选药OGA抑制剂ceperognastat后，又与Sangamo达成14亿美元合作以推动CNS基因疗法开发，并以最高4.15亿美元引进Alchemab靶向UNC5C抗体，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）及其他神经退行性疾病。此外，礼来还以10亿美元收购了SiteOne，后者是一家致力于开发钠通道小分子抑制剂以治疗疼痛和其他神经元过度兴奋性疾病的初创公司。 2025年同样越挫越勇的还有渤健、GSK和艾伯维。渤健曾宣布终止4款神经类药物的开发，包括针对糖尿病周围神经性疼痛的BIIB143、针对早期AD的BIIB113、针对早期帕金森的BIIB094以及针对多系统萎缩症的BIIB101。2025年5月，渤健又斥资超10亿美金与City Therapeutics携手开发针对CNS疾病的RNAi疗法。 GSK终止了其与Alector合作开发的试验性药物latozinemab治疗痴呆症的晚期临床，原因是该药未能在试验中延缓痴呆症进展。另一边，GSK又与ABL Bio达成 20.75亿英镑的合作，以利用后者的Grabody-B平台技术开发针对神经退行性疾病的创新药物。艾伯维终止了与Calico Labs长达11年的合作协议，该合作的核心ALS项目fosigotifator在一项II/III期研究中并未获得理想疗效。不过2025年艾伯维还以最高12亿美元的价格收购Gilgamesh Pharmaceuticals，并获得一款用于治疗中度至重度抑郁症的5-HT2A受体激动剂兼5-HT释放剂bretisilocin。诺华过去一年在神经学领域曾多次布局，出手阔绰：120亿美元收购RNA疗法创新企业Avidity Biosciences，并将其差异化靶向 RNA 递送平台和后期神经科学项目收入囊中；20亿美元引进Arrowhead针对帕金森病的siRNA药物；以1.75亿美元预付款获得维泰瑞隆专有“脑递送模块平台”的独家收购选择权；与BioArctic达成超8亿美元合作开发CNS新药等。施维雅在该领域也迈出重要一步。其在2025年与Kaerus Bioscience达成合作，以最高4.5亿美元收购脆性X综合征（FXS，一种影响认知与行为的罕见遗传病）临床候选药KER-0193，这也是施维雅在神经科学领域的首个资产收购。与众多MNC竞相追逐不同，阿斯利康在2025年4月宣布全面退出神经科学领域。这一决定也意味着其神经科学在研管线全部清零，包括与礼来合作多年的AD新药MEDI1814、治疗偏头痛的MEDI0618、针对骨关节炎疼痛和糖尿病神经痛的MEDI7352。武田也对神经科学管线进行瘦身。其与阿斯利康联合开发的α-突触核蛋白抗体TAK-341在针对罕见神经疾病多系统萎缩（MSA）的Ⅱ期研究中未达主要及次要终点，武田已将其移出管线。另一款食欲素2受体激动剂TAK-925针对发作性睡病的适应症开发也被叫停。 “以帕金森、阿尔茨海默病为主的神经退行性疾病有一个比较大的趋势，就是从以前的对症治疗，慢慢的往疾病修饰甚至是潜在治愈方向去走。这是一个具有很大的未满足需求并且正在被解决的治疗领域，我们认为，未来可能会有更多企业把重心放在这上面，该领域也迟早会出现一个能够改变整个行业的重磅疗法，类似GLP-1之于代谢，PD-1之于肿瘤。”濠麦科技研究小组表示。他们特别强调，神经科学领域要重点关注失败的创新，因为这些探索对于后来者尤其是中小型Biotech有非常强的借鉴意义。随着基础科学、基因分型、递送系统的进步，神经科学将来势必会朝着精准治疗的方向发展。拓展阅读跨国药企回归CNS的“姿势” CNS如何用AI找精准患者？未来5年MNC管线如何演变濠麦科技研究小组认为，MNC布局新管线的深层次动因包括：大规模的专利集中到期所带来的业绩压力；高成本和低成功率的行业瓶颈日益凸显；新兴生物技术公司（尤其是中国Biotech）的崛起提供了丰富的外部创新资源；人工智能、基因编辑等平台技术日渐成熟，正在重塑药物研发的范式。基于当前的管线调整趋势，如何预判未来5年内MNC管线的演变？哪些方向可能会成为下一个兵家必争必争之地？濠麦科技研究小组从不同角度展开了讨论。从分子类型来看，他们观察到几个较明显的趋势：首先是“万物皆可偶联”，不同技术的组合是将来的趋势，如AOC、PDC、DAC等，未来5年可能会有较大的爆发和交易披露；其次是与慢性疾病控制相关的口服技术，如环肽技术，随着强生IL-23R口服环肽抑制剂上市并在市场销售中起到示范作用，预计会引发MNC在环肽技术平台上的广泛布局；第三也是慢性疾病控制相关的长效技术，如小核酸药物，正从罕见病向高血压、高血脂等慢病领域拓展，几乎对所有疾病都有成药潜力，未来也将迎来良好发展。从治疗领域来看，随着人口老龄化加剧，退行性与抗衰老相关疾病将日益增多。基于此，他们认为未来两个方向大有可为：一是针对中枢神经系统疾病、免疫性疾病、慢性肿瘤等与衰老相关疾病的创新疗法；二是与慢病管理相关的治疗方式，例如通过提供长效或口服疗法，提高治疗便利性或预后，从而实现对慢性病的长期有效控制。从创新来源来看，中国无疑是MNC的重要合作方。濠麦科技研究小组预测，中国创新药企与MNC的合作，正从过去以产品出海为主，转向更早期的产品、平台或技术合作，也会出现越来越多的股权融资、孵化、合作开发、并购等合作形式。双方紧密绑定、互利共生，届时彼此之间的界限也可能变得模糊。此外，该小组还特别看好人工智能在管线开发中的作用：“AI在加速药物研发效率方面的效果已得到明确验证，在新靶点/新机制发现、分子设计、多肽优化、诊断医学等各个环节都有AI的身影。随着科技与时代发展，AI对生物医药行业的影响将愈发深刻，甚至在未来成为每家MNC、Biotech的必备技术。” 更多MNC管线调整的内容，敬请关注研发客公众号以及2月濠麦科技深度研究报告编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看

临床2期细胞疗法基因疗法并购免疫疗法

100 项与 ADEL-Y01 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阿尔茨海默症	临床1期	美国	Oscotec, Inc.	2024-02-06
阿尔茨海默症	临床1期	美国	ADEL, Inc.	2024-02-06
轻度认知障碍	临床1期	美国	Oscotec, Inc.	2024-02-06
轻度认知障碍	临床1期	美国	ADEL, Inc.	2024-02-06