A Phase II, Open-label Study to Evaluate the Safety, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Efficacy in Males With Classic Fabry Disease Who Have Never Received Any Treatment

This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, tolerability, PK, PD, and preliminary efficacy of AL01211 in male subjects with classic Fabry disease who have never received any treatment (eg. ERT or chaperone therapy). Eligible subjects will receive 182 days (26 weeks) of study treatment as the primary study period followed by an extension period. The total study duration for a subject is up to at most 2 years including the primary period of 26 weeks.

开始日期2023-10-25

申办/合作机构

AceLink Therapeutics, Inc.

CTR20221202

/ Completed临床1期

一项在健康志愿者中评估AL01211 口服给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 I 期、随机、双盲、安慰剂对照、单次和多次给药剂量递增研究

主要目的：评估单剂量和多剂量给药AL01211在中国健康成年受试者中的安全性和耐受性。次要目的：评估AL01211在中国健康成年受试者中的药代动力学（pharmacokinetics, PK）特征；评估AL01211在中国健康成年受试者中的药效动力学（pharmacodynamics, PD）特征，即葡萄糖神经酰胺（glucosylceramide, GL-1）水平变化。

开始日期2022-06-11

申办/合作机构

艾司林科（苏州）生物医药有限公司

100 项与 AL-01211 相关的临床结果

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100 项与 AL-01211 相关的转化医学

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100 项与 AL-01211 相关的专利（医药）

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项与 AL-01211 相关的文献（医药）

2024-06-01·Clinical pharmacology in drug development

Phase 1 Healthy Volunteer Study of AL01211, an Oral, Non‐brain Penetrant Glucosylceramide Synthase Inhibitor, to Treat Fabry Disease and Type 1 Gaucher Disease

Article

作者: Wang, Bing ; Zheng, Jianhong ; Gail Shurr, Jessica ; Li, Li ; Ryan, Philip John ; Garovoy, Marvin ; Shen, Yuqiao ; Huertas, Pedro ; Babcock, Michael

Abstract:

Glycosphingolipid (GSL) storage diseases are caused by deficiencies in the enzymes that metabolize different GSLs in the lysosome. Glucosylceramide synthase (GCS) inhibitors reduce GSL production and have potential to treat multiple GSL storage diseases. AL01211 is a potent, oral GCS inhibitor being developed for the treatment of Type 1 Gaucher disease and Fabry disease. AL01211 has minimal central nervous system penetration, allowing for treatment of peripheral organs without risking CNS‐associated adverse effects. AL01211 was evaluated in a Phase 1 healthy volunteer study with single ascending dose (SAD) and multiple ascending dose (MAD) arms, to determine safety, pharmacokinetics including food effect, and pharmacodynamic effects on associated GSLs. In the SAD arm, AL01211 showed a Tmax of approximately 3.5 hours, mean clearance (CL/F) of 130.1 L/h, and t1/2 of 39.3 hours. Consuming a high‐fat meal prior to dose administration reduced exposures 3.5‐5.5‐fold, indicating a food effect. In the MAD arm, AL01211 had an approximately 2‐fold accumulation, reaching steady‐state levels by 10 days. Increasing exposure inversely correlated with a decrease in GSL with plasma glucosylceramide and globotriacylceramide reduction from baseline levels, reaching 78% and 52% by day 14, respectively. AL01211 was generally well‐tolerated with no AL01211 associated serious adverse events, thus supporting its further clinical development.

2024-06-01·Clinical Drug Investigation

Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Oral AL01211 in Healthy Chinese Volunteers

Article

作者: Zheng, Jianhong ; Shen, Yuqiao ; Cheng, Yuanzhi ; Dong, Lei ; Garovoy, Marvin ; Hu, Wei ; Li, Li ; Babcock, Michael ; Wang, Yan ; Xiang, Jianxing ; Tan, Liping

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Aberrant accumulation of glycosphingolipids (GSLs) in the lysosome leads to GSL storage diseases. Glucosylceramide synthase inhibitors (GCSi) have the potential to treat several GSL storage diseases by reducing the synthesis of the disease-causing GSLs. AL01211 is a potent oral GCSi under investigation for Type 1 Gaucher disease and Fabry disease. Here, we evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, and tolerability of AL01211 in healthy Chinese volunteers.

METHODS:

AL01211 was tested in a Phase 1, single-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study with single-dose (15 and 60 mg) and multiple-dose (30 mg) arms.

RESULTS:

Results of AL01211 demonstrated dose-dependent pharmacokinetics, rapid absorption (median time to maximum plasma concentration [t_max] 2.5-4 hours), relatively slow clearance rate (mean apparent total clearance from plasma [CL/F] 88.3-200 L/h) and the mean terminal half-life above 30 hours. Repeated once-daily oral administration of AL01211 for 14 days had an approximately 2-fold accumulation, reaching steady-state levels between 7 and 10 days, and led to a 73% reduction in plasma glucosylceramide (GL1) on Day 14. AL01211 was safe and well tolerated, with no identified serious adverse events.

CONCLUSION:

AL01211 showed a favorable pharmacokinetic, pharmacodynamics, safety, and tolerability profile in healthy Chinese volunteers. These data support the further clinical development of AL01211 as a therapy for GSL storage diseases.

CLINICAL TRIAL REGISTRY:

Clinical Trial Registry no. CTR20221202 ( http://www.chinadrugtrials.org.cn ) registered on 6 June 2022 and ChiCTR2200061431 ( http://www.chictr.org.cn ) registered on 24 June 2022.

项与 AL-01211 相关的新闻（医药）

2025-09-19

·BioBAY

研发动态丨圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）新适应症临床II期试验获批

2025年9月19日，BioBAY园内企业专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体B因子（CFB）的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液，近日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）针对新适应症的临床II期试验批准通知，用于治疗补体介导的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等。此次获批标志着SGB-3383在补体介导疾病领域的治疗范围从肾脏系统拓展至血液系统。该药物已于2025年5月在国内获批开展治疗补体介导的肾脏疾病（如IgA肾病、C3肾小球病等）的临床试验。 ▷ SGB-3383新增血液疾病临床II期适应症，其布局从肾脏疾病领域拓展至血液疾病领域 ▷ 作为一种新型RNAi疗法，SGB-3383有望为PNH和aHUS患者带来变革性的治疗选择 ▲圣因生物靶向CFB siRNA候选药物SGB-3383 补体系统是固有免疫的重要组成部分，在保护身体免受感染、清除体内死细胞和凋亡物质中发挥关键作用。然而补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。补体介导的血液疾病是补体旁路途径过度活化，进而破坏自身的血细胞所引起的一系列疾病，常见疾病包括PNH、aHUS等。PNH和aHUS均属于补体介导的罕见病，患者群体极小，但疾病负担极重。若病情得不到有效控制，将渐进性导致肾脏、神经、心脏等多器官损伤，为患者带来严重的健康威胁。这些患者通常面临漫长而艰难的诊断过程，并反复出现贫血、血栓、肾功能恶化等严重症状，生活质量面临严峻挑战。目前临床上以补体抑制剂为主要治疗方案，这类药物改善了PNH和aHUS患者的生存期和生活质量，但仍存在诸多局限性：仅阻断补体系统活化的末端环节，无法抑制上游通路活化；部分患者使用药物疗效不佳；需长期静脉给药，治疗负担重且感染风险较高。因此，能够从源头精准调控补体、提供长效便利治疗的创新药物成为临床迫切需求。 RNAi疗法通过沉默致病基因表达，有望为补体疾病的治疗提供变革性的新选择。SGB-3383作为一款靶向CFB的RNAi候选药物，有望治疗由旁路途径过度活化导致的多种疾病，并潜在降低患者的感染风险。该药物依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，展现出优异的治疗效力、药效持久性和安全性。临床前试验数据表明，SGB-3383能够高效、持久地抑制肝脏和血液中CFB的表达，并展现出良好的安全性。目前，全球范围内尚未有靶向补体系统的RNAi药物获批上市，SGB-3383有望率先突破，凭借其卓越潜力，成为一款靶向CFB的“Best-In-Class”RNAi疗法。我们致力于通过创新前沿的RNAi技术，既聚焦于患者群体庞大的重大疾病领域，也始终关注承载沉重疾病负担的罕见病患者，就如同对于这款产品的战略布局，SGB-3383不仅能为患者基数庞大的慢性肾脏疾病提供新的治疗选择，也为PNH、aHUS等补体介导的罕见病提供新的治疗可能性。未来，圣因生物将继续深化平台创新能力，加速管线布局，致力于推动RNAi疗法成为广泛疾病领域的临床标准治疗方案。 ▌文章来源：圣因生物责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读研发动态丨炫景生物：首款siRNA药物完成临床2期首例患者给药研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药研发动态丨AceLink：AL01211口服药在男性经典型法布雷病患者II期研究中获得积极顶线结果

AHA会议临床2期临床结果临床1期siRNA

2025-09-15

·BioBAY

炫景生物携手华润双鹤，共同开发创新小核酸药物

2025年9月8日下午，华润双鹤与BioBAY园内企业炫景生物在各方关注下正式签署合作协议，携手开发创新小核酸药物RG008，聚焦慢性代谢疾病领域，致力于为患者提供更具突破性的治疗方案。签约仪式上，华润双鹤首席科学家周宜遂博士与炫景生物创始人黄渊余博士郑重交换签约文件，标志着双方合作正式拉开帷幕。未来，双方将充分发挥各自的技术与产业化优势，通力协作，力争推动该项目早日进入临床阶段。现场签约仪式作为小核酸领域的创新力量，炫景生物已构建起拥有全球自主知识产权的siRNA技术平台，涵盖递送载体、化学修饰和序列筛选等核心技术。其首发管线RG002用于治疗IgAN等肾病，目前已启动临床II期试验，项目进展处于全球第一梯队，技术平台的临床潜力已得到初步验证。经过多轮三方专利尽调，炫景生物的核心平台具备全球专利自由实施权，为未来海外合作和权益拓展奠定了坚实基础。此次与华润双鹤的合作，也进一步彰显了炫景生物技术实力在医药工业界的高度认可。出席本次签约仪式的嘉宾还包括：华润双鹤创新事业部首席商务官（CBO）贺楠；炫景生物首席技术官（CTO）李海涛、首席运营官（COO）杜治强、BD负责人马明等。未来，华润双鹤与炫景生物将携手推动RG008项目加速落地，积极探索小核酸药物在慢性代谢疾病等领域的临床转化与产业化，开启创新疗法发展的全新篇章。 ▌文章来源：炫景生物责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读研发动态丨炫景生物：首款siRNA药物完成临床2期首例患者给药研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药研发动态丨AceLink：AL01211口服药在男性经典型法布雷病患者II期研究中获得积极顶线结果

siRNA临床2期临床申请引进/卖出核酸药物

2025-09-12

·BioBAY

中国首个！康宁杰瑞KN026新药上市申请获NMPA受理

9月12日，BioBAY园内上市企业康宁杰瑞宣布，公司自主研发的安尼妥单抗注射液（研发代号：KN026）的新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。目前，HER2阳性胃癌二线治疗尚无获批上市的抗HER2药物，KN026是中国首个在胃癌二线适应症中获得阳性结果的HER2双特异性抗体药物。 KN026本次按照治疗用生物制品1类新药申报，适应症为：联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败，HER2阳性局部晚期、复发或转移性的胃/胃-食管结合部腺癌。 KN026本次上市申请主要是基于一项关键II/III期临床研究 (研究编号：KN026-001），其III期临床研究的首次期中分析结果显示，与目前的标准治疗相比，KN026联合化疗，可显著提高临床疗效，延长无进展生存期和总生存期，且在安全性方面无新发安全性风险，心脏毒性发生率低，免疫原性低。此前，KN026-001研究的II期数据已在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示了良好的疗效：KN026联合化疗的客观缓解率为40.0%，经独立评审委员会(IRC)评估的中位无进展生存期为8.6个月。2023年11月4日，KN026获NMPA药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定，并于2025年8月28日获优先审评审批资格。目前，HER2阳性胃癌二线治疗尚无获批上市的抗HER2药物，KN026是中国首个在胃癌二线适应症中获得阳性结果的HER2双特异性抗体药物。此外，KN026多项胃癌、乳腺癌适应症的关键III期临床研究正在顺利进行中，有望使更多患者获益。关于KN026 KN026是康宁杰瑞采用具有自主知识产权Fc异二聚体平台技术(CRIB)开发的HER2双特异性抗体，可同时结合HER2的两个非重叠表位，阻断HER2信号。相比于曲妥珠单抗和帕妥珠单抗联用，KN026针对HER2阳性肿瘤细胞有更强的抑制杀伤；另外KN026对于曲妥珠单抗抗性细胞株也有抑制作用。多项不同阶段临床研究表明，在经过包括抗HER2在内的多线治疗后进展的HER2阳性乳腺癌和胃癌患者中，KN026仍然表现出显著的抗肿瘤活性。目前针对二线及以上HER2阳性胃癌/胃食管结合部癌、一线HER2阳性乳腺癌、HER2阳性乳腺癌新辅助等适应症的多项注册临床研究正在进行中。KN026联合化疗用于一线标准治疗失败的HER2阳性胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定。 2021年8月，康宁杰瑞与石药集团全资附属公司上海津曼特生物科技有限公司（以下简称“津曼特生物”）就KN026签订了在中国内地的开发及商业化授权协议。津曼特生物获得KN026在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）在乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。 ▌文章来源：康宁杰瑞责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药研发动态丨AceLink：AL01211口服药在男性经典型法布雷病患者II期研究中获得积极顶线结果研发动态丨吉美瑞生：干细胞疗法实现60%肺纤维化面积逆转，近日已获批应用！

优先审批突破性疗法临床3期申请上市ASH会议

100 项与 AL-01211 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
法布里病	临床2期	中国	艾司林科（苏州）生物医药有限公司	2023-09-21
I型戈谢病	临床1期	澳大利亚	AceLink Therapeutics, Inc.	2023-06-27
常染色体显性多囊肾病	临床申请批准	中国	艾司林科（苏州）生物医药有限公司	2022-03-04
常染色体隐性遗传性多囊肾	临床申请批准	中国	艾司林科（苏州）生物医药有限公司	2022-03-04

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06114329 (BusinessWire) 人工标引	临床2期	法布里病	18	AL01211 30 mg	鏇餘網構構淵範夢鹽鹽(遞齋齋窪鏇繭衊廠獵醖) = 鏇範鹽簾遞蓋膚壓醖廠遞構夢膚簾鑰廠鬱積醖 (艱積餘糧繭網鏇鏇淵艱 )	积极	2025-02-07
NCT06114329 (BusinessWire) 人工标引	临床2期	法布里病	18	AL01211 60 mg	鏇餘網構構淵範夢鹽鹽(遞齋齋窪鏇繭衊廠獵醖) = 鬱廠淵願鬱衊網鬱夢廠遞構夢膚簾鑰廠鬱積醖 (艱積餘糧繭網鏇鏇淵艱 )	积极	2025-02-07
ChiCTR2200061431 \| CTR20221202 (Pubmed \| Clin Drug Investig) 人工标引	临床1期	-	-	AL01211 single-dose (15 and 60 mg) and multiple-dose (30 mg)	簾繭網觸衊遞鏇衊糧鏇(鹹鏇顧鬱淵顧襯衊齋糧) = None 顧選簾鏇蓋膚積餘夢顧 (壓網壓夢鬱鏇壓顧衊觸 )	积极	2024-06-01
ASN2021	临床1期	常染色体显性多囊肾病 Glycosphingolipids (GSL)	-	AL01211	築製壓壓構範繭膚簾築(憲積構餘齋淵簾範築鬱) = 網鏇夢觸構繭鹽鹹簾選網窪膚醖鑰襯繭製壓願 (夢遞觸鹹憲選艱鹽鏇觸 ) 更多	-	2021-10-27