VGN-R09b

政策导航 01 11月7日，国家药品监督管理局（NMPA）发文宣布，其已于近日通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯）上市。该产品是中国首款获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者的CAR-T细胞治疗药物。 截图来源：国家药品监督管理局（NMPA）官网 02 11月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）发文宣布，其已正式批准基因治疗药物Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）上市，用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。Itvisma是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，由诺华公司旗下AveXis公司研发，旨在通过鞘内注射，以递送功能性SMN1基因，恢复运动神经元存活蛋白的表达，从而延缓或阻止疾病进展。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 03 11月26日，天津市人民政府发文称，天津自贸试验区已于24日发布《基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》，这是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》出台后全国首个分类分级标准，为该领域从研发到临床应用的全链条转化提供了制度支撑。该规范依据国际通行规则，对基因与细胞治疗产品进行科学分类和风险分级，构建起“风险分级、准入分类”的差异化监管体系。通过精准识别技术风险等级，为不同类别的创新技术量身定制准入路径，在保障安全可控的前提下，助力高潜力技术加速落地，推动前沿医学成果更快惠及公众。 截图来源：天津市人民政府官网 市场动态 01 11月4日，致力于在体内重新定义精准基因组药物的生物技术公司Azalea Therapeutics发文宣布，其正式启动并完成8200万美元的种子轮和A轮融资，以推进其开发的专有包膜递送载体（EDV）技术平台，并实现直接在患者体内精准改造治疗性细胞的使命，从而革新细胞和基因疗法的研发和递送方式。 截图来源：Azalea Therapeutics公司官网 02 11月5日，致力于体内基因递送技术的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics发文宣布，其已与强生公司达成战略合作，共同推进新型体内CAR-T细胞疗法的发现与开发。此次合作将依托Kelonia Therapeutics自主研发的iGPS®（体内基因定位系统）平台，旨在革新现有CAR-T治疗模式，使其更易获取，以减轻患者负担。 截图来源：Kelonia Therapeutics公司官网 03 11月10日，CRISPR Therapeutics公司发文公布了其2025年第三季度的业绩报告。其中，由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy商业化势头强劲，该疗法适用于符合条件的镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，全球已有近300名患者被转诊至授权治疗中心（ATC）启动治疗流程，约165名患者完成首次细胞采集，39名患者接受了输注。该基因治疗产品在2025年的总收入预计超过1亿美元，并在2026年实现显著增长。 截图来源：CRISPR Therapeutics公司官网 04 11月18日，天津中合基因科技有限公司（以下简称“中合基因”）发文宣布，其已于近日完成数千万元Pre-A+轮融资。本次融资资金将主要用于加速设备产品开发与商业化，同时推进公司合成服务能力升级。该公司成立于2022年，专注于生物法DNA合成技术及绿色合成装备研发，已推出TIESyno®-96 DNA生物合成仪等多款填补国内空白的设备，并建成6条自动化基因合成产线，最快5天交付合成基因。作为国家高新技术企业，中合基因通过自主平台提供高效、规模化基因合成服务，为基因治疗、细胞治疗等前沿领域提供关键底层技术支持。 截图来源：中合基因公众号 05 11月20日，北京同立海源生物科技有限公司发文称，其已与上海邦耀生物科技有限公司于11月18日签署战略合作协议，双方将围绕邦耀生物全球领先的非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）开展深度合作，共同加速该疗法在复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）领域的临床转化与商业化进程，为肿瘤患者提供更可及、更安全的细胞治疗解决方案。 截图来源：同立海源生物公众号 研究里程 01 11月4日，沙砾生物发文宣布，沙砾集团旗下控股子公司微滔生物自主研发的GT801 in vivo CAR疗法取得突破性进展，并受邀在第67届美国血液学会（ASH）2025年会上进行口头报告。本届ASH会议定于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多市举行。GT801采用CLAMP技术，实现T-LNP的精准定位与定量耦联，从而达成mRNA在体内的精准递送，最终促使体内CAR-T细胞高效扩增并持久存续。 截图来源：‌沙砾生物公众号 02 11月6日，基因治疗公司Opus Genetics发文宣布，其已顺利完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的B类再生医学高级疗法（RMAT）会议。该会议主要围绕Opus Genetics的候选基因疗法OPGx-LCA5展开，以支持该疗法进入关键性适应性III期试验。OPGx-LCA5已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法认定，是一款基于rAAV8载体的基因增补疗法，其核心作用机制是利用rAAV8载体功能性LCA5基因精准递送至外层视网膜细胞“补充”缺失的lebercilin蛋白，从而从根本上修复或恢复感光细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 03 11月6日，南京师范大学郭志刚教授团队在《Journal of Translational Medicine》期刊上发表了一篇题为“Metabolic reprogramming through PIM3 inhibition reverses hypoxia-induced CAR-T cell dysfunction in solid tumors”的研究论文。该研究系统阐明了缺氧对CAR-T细胞增殖、存活、记忆表型和细胞毒功能的抑制作用，首次发现丝氨酸/苏氨酸激酶PIM3是介导缺氧诱导CAR-T细胞功能障碍的关键分子，并证实通过基因敲除或药物抑制PIM3可逆转缺氧引起的代谢重编程和功能损伤，显著增强CAR-T细胞在体外和体内的抗肿瘤活性。 截图来源：《Journal of Translational Medicine》期刊 04 11月10日，恩瑞恺诺生物发文表示，在近日于美国休斯顿举行的2025年美国肾脏病学年会（ASN）上，浙江大学医学院附属儿童医院肾内科团队代表研发和临床团队报告了采用深圳恩瑞恺诺研发的CD19/BCMA CAR-NK细胞疗法（KN5601）治疗儿童复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）的初步研究成果。该疗法在11例受试者中展现出令人振奋的积极疗效与极佳的安全性，患者临床症状与肾脏指标均明显改善，且未出现严重不良反应，标志着儿童SLE治疗领域的重要突破。 截图来源：恩瑞恺诺生物公众号 05 11月11日，上海恒润达生生物科技股份有限公司发文称，国家药品监督管理局已于近期正式批准其I类创新型生物制品-雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）的新药上市申请，作为首款国产自主研发治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CAR-T产品，恒凯莱®不仅填补了国产CAR-T在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。 截图来源：恒润达生公众号 06 11月12日，上海长海医院风湿科赵东宝/高洁教授团队联合深圳恩瑞恺诺团队在国际权威医学顶刊《The Lancet》上发表了一篇题为“Efficacy and safety of allogeneic CD19 CAR NK-cell therapy in systemic lupus erythematosus: a case series in China”的研究论文。该论文主要展示了新型通用化CAR-NK细胞（KN5501）治疗复发/难治系统性红斑狼疮（SLE）的研究结果，显示KN5501在治疗复发/难治SLE方面展现出优异疗效和卓越安全性。 截图来源：《The Lancet》期刊 07 11月13日，致力于开发基因疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics发文宣布，其针对Best病（又称卵黄样黄斑营养不良）的在研基因疗法OPGx-BEST1，已在I/II期临床试验中完成首位受试者给药。该疾病是一种由BEST1基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，可导致进行性视力丧失甚至失明。OPGx-BEST1则是一种利用Opus Genetics专有AAV平台开发的基因疗法，通过一次性视网膜下注射给药，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 08 11月18日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）发文宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，已于近日被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。VGN-R09b是天泽云泰继VGR-R01之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品，进一步体现了公司在基因治疗领域持续创新的研发能力与管线深度。 截图来源：天泽云泰公众号 09 11月19日，由基因编辑先驱刘如谦博士领导的研究团队在《Nature》期刊上发表了一篇题为“Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing”的基因治疗领域突破性进展论文。该研究团队开发出了一种全新的基因编辑技术——PERT，该技术通过引物编辑将人体内一个冗余的tRNA改造为“通读”工具，从而恢复功能蛋白的合成。在包括Hurler综合征在内的多个疾病模型中，该疗法成功逆转了疾病症状，展现出“一药治多病”的巨大潜力，为广受无义突变困扰的患者群体带来了新希望。 截图来源：《Nature》期刊 10 11月24日，英国曼彻斯特大学发文宣布，一名年仅3岁的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）患儿在一项I/II期临床试验中接受基于慢病毒载体的新型自体造血干细胞基因疗法（AVR-RD-05）治疗数月后，展现出全面的身体和认知功能恢复。这一积极进展不仅为MPS Ⅱ患者带来了新的希望，也为基于造血干细胞的基因疗法在神经代谢疾病中的应用树立了新的标杆。此前，AVR-RD-05已于2021年11月和2022年7月先后获得美国FDA授予的儿科罕见疾病资格认定（RPDD）和孤儿药资格认定（ODD）。 截图来源：The University of Manchester官网 关于神拓 神拓生物是一家专注于创新药物研发的公司，致力于开发新一代慢病毒载体重组技术的体内基因疗法。公司团队拥有超过20年的载体优化和疾病机理研究经验，研究成果多次发表于国际权威期刊。依托自主研发的三大技术平台：5G新型载体递送平台、动物疾病模型平台以及生产工艺优化平台，神拓生物构建了一个多元化的自给自足生物技术生态体系。公司专注于开发针对全球紧迫需求的突破性基因疗法，特别是在神经纤维瘤病、脑膜瘤和恶性间皮瘤等领域，致力于推动基因药物纳入医保体系。 神拓的愿景是实现基因治疗的“一次使用，终身治愈”，为患者带来长期健康改善。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 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1、11 月 14 日灵北制药无邀约收购 Avadel，后者与 Alkermes 签署 21 亿美元协议，竞购核心是 Avadel 嗜睡症药物 Lumryz。 2、11 月 14 日，默沙东以 92 亿美元（溢价 109%）收购 Cidara，核心为强效长效流感药 CD388 及平台，以应对业绩压力、抢占新增长。 3、11 月 17 日，强生以 30.5 亿美元收购 Halda，核心为创新抗癌RIPTAC 平台，其规避耐药等优势契合强生肿瘤战略布局。 4、11 月 17 日，广药集团以“股权受让+协议转让”方式获达安基因26.63%股份，成其间接控股股东，补全诊断板块短板。 5、11 月 18 日，礼来以 4000 万首付+最高 25.6 亿里程碑款+1500 万股权投资，获 ABLBioGrabody 平台使用权，拟拓展肥胖等领域。 6、11 月 19 日，GSK 与泽安生物合作开发至多四款 MCE 肿瘤疗法，泽安获 5000 万预付款，其技术已获礼来等国际药企认可。 7、11 月 19 日，Lifordi 获赛诺菲 4200 万美元融资，累计 1.12 亿美 元，用于自免领域 ADC 药物 LFD-200 的 RA1 期临床及 CMC 准备。 8、近日，锦江电子重启 IPO，作为国产心脏电生理龙头，拥核心 PFA技术，助力国产替代，国内相关市场增长迅猛。 9、11 月 14 日，泽璟制药公告拟发 H 股赴港上市、注销美国子公司，2025 前三季度营收增 54.59%，实现同比减亏。 10、11 月 17 日，轩竹生物提交 H 股全流通申请（3.57 亿股未上市股份转 H 股），10 月港交所上市后股价暴涨近 450%。 11、近日，广州析芒医疗完成数千万元 Pre-A 轮融资，聚焦脑机接口医疗产品、握核心技术，资金将用于临床试验与市场布局。 12、近日，康诺思腾完成 2 亿美元 C+轮超募，Sentire 手术机器人获批上市，AI 自主手术获突破，资金用于海内外商业化与研发。 13、近日。鲲石生物完成 5000 万元 A 轮融资，推进巨噬细胞药物研发及第三代 CAR-M 管线 IND 申报，RR-M01 临床 DCR 达 71.4%。 14、近日。瑞普晨创完成 5 亿元 A+轮融资，聚焦再生医学，核心产 品 RGB-5088（1 型糖尿病）进Ⅰ期，资金用于临床推进与国际化等。 15、近日，台康生技与山德士签约 HER2 阳性乳腺癌生物类似药EG1206A 全球独家销售，获 1.52 亿美元，药物豁免三期临床。 16、11月18日，天泽云泰VGN-R09b拟入CDE突破性治疗（AADCD），临床获益显著，还获 FDA 快速通道资格用于帕金森治疗。 17、11 月 19 日，罗氏莫妥珠单抗皮下制剂获欧盟批准，用于二线及 以上 R/R 滤泡淋巴瘤，1 分钟注射，PK 非劣效 IV 制剂，疗效安全 可控。 18、11 月 19 日，齐鲁制药 4 类仿制药注射用醋酸曲普瑞林上市申请获 CDE 受理，国产赛道竞争加剧，该药国内市场潜力显著。 19、11 月 20 日，信达生物玛仕度肽 III 期研究达主要终点，计划递 交上市申请，显著减重并改善代谢，安全性良好。 20、江苏首个脑机接口病房落地南京东部战区总医院，融人文关怀与黑科技，完成国产半侵入式手术，加速临床转化惠及神经功能障碍患者。