Cenegermin-BKBJ

在医疗体系中，市场机制自然会激励制药企业研发针对高血压、青光眼或糖尿病等影响数百万人的疾病的疗法。一款针对高患病率疾病的有效新疗法，能创造巨额收入并快速收回投资。相比之下，为罕见疾病研发药物的商业吸引力要小得多，无论临床需求多么迫切。为平衡这种低经济激励、鼓励企业持续投入新疗法研发，美国早在40多年前的1983年就颁布了《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA）。该法案为研发“美国患者人数不足20万的疾病治疗药物”的企业提供了美国 FDA 快速审评通道，并降低了监管成本。 近年来，FDA 在2025年9月推出了《罕见病证据原则》（Rare Disease Evidence Principles, RDEP），旨在为“影响患者不足1000人、且无其他替代治疗方案的极罕见致残性遗传病”的疗法审评提供更快速度与更高可预测性。 企业在药物研发和临床试验早期阶段，会向 FDA 申请孤儿药或罕见病资格认定，以简化监管流程，但这类认定绝非获批的保证。从研发角度来看，罕见病治疗药物的研发难度更大：由于患者群体有限，单位患者的研发成本居高不下；此外，当疾病罕见且患者地理分布分散时，招募足够多的临床试验受试者也颇具挑战。即便在同一种罕见病中，疾病的表现形式和进展速度也可能存在显著差异。所有这些因素都会使试验设计复杂化，进而增加证明疗法有效性的难度。 一旦一款孤儿药成功上市，其定价往往极高。由于罕见病患者数量较少，孤儿药生产商在向临床医生和患者普及这种非广发性疾病知识时面临诸多挑战，且其预期销量远低于针对高患病率疾病或易诊断疾病的药物。 以眼科领域为例，用于治疗甲状腺相关性眼病（Thyroid Eye Disease, TED）的 Tepezza（替普珠单抗 - trbw，Amgen 公司生产）完整疗程费用可能高达20万美元甚至更高。Tepezza 最初获批时，该疾病的认知度极低，因此 Horizon Therapeutics（后被 Amgen 公司收购）在电视上开展了宣传活动，试图触达出现眼球突出及其他症状的患者。不过，Tepezza 有一个优势：眼球突出是 TED 的特异性症状，一旦医生和患者了解这一症状，就能轻易识别。而圆锥角膜（Keratoconus）的主要症状（视力扭曲）可能由多种原因引起，其患病率虽高于 TED，但由于早期症状较为普遍，往往难以得到及时诊断。通常情况下，病情越严重、治疗手段越先进，治疗费用就越高，如 Spark Therapeutics 公司的 Luxturna，即 voretigene neparvovec-rzyl，一种可恢复遗传性视网膜营养不良患者视力的一次性基因疗法。作为美国获批的首款基因疗法，Luxturna 目前单次治疗费用超过85万美元。 诊断难题 在缺乏治疗手段的情况下，临床医生通常并未接受过识别罕见疾病的培训。即便新疗法研发成功并获批，疾病仍可能得不到治疗，原因可能是医生未关注疾病的早期迹象、不知道有相应治疗手段存在，或是不了解新疗法的转诊流程。以眼前段疾病诊疗为例，目前已有针对神经营养性角膜炎（Neurotrophic Keratitis, NK）和圆锥角膜的高效治疗方法，且这些疗法大多被纳入医保覆盖范围，但这两种疾病的诊断率仍严重偏低。 Cenegermin-bkbj（Oxervate，Dompé Farmaceutici 公司生产）是一种重组人神经生长因子疗法；临床研究表明，使用这种局部用药8周，65%-72%的神经营养性角膜炎患者角膜可完全愈合。据估算，神经营养性角膜炎患者约有4.5万人，但这一患病率数据仅来自对3期患者的研究。更多患者处于1期或2期阶段，然而由于其症状与普通干眼症极为相似，临床医生通常不会考虑使用 Cenegermin 进行治疗，从而错失了阻止病情进展至更严重阶段的机会。 类似地，圆锥角膜在早期阶段也常被漏诊：患者和初级眼科医生未能意识到，进行性近视、散光加重或视力质量问题并非单纯的近视正常进展。随着角膜逐渐变薄、变形，患者不断更换眼镜或隐形眼镜处方，最终走向不可逆的视力丧失，终身面临视力管理与疾病控制的挑战。尽管圆锥角膜的真实患病率尚不清楚，但现实情况是，每年接受治疗的患者仅占患病总人数的极小一部分。近期 IRIS 注册研究报告显示，新确诊患者中仅12%接受了角膜交联术，5%接受了角膜移植手术，而83%的患者未接受任何治疗[1]。即便按最保守的患病率估算，若患者的治疗需求能得到有效满足，接受治疗的人数也会远高于当前水平。 更完善的筛查手段 认为诊断这些眼科孤儿病需要昂贵或难以获取的诊断工具，这在很大程度上是一种误解。以神经营养性角膜炎为例，我们只需检查角膜敏感性，用棉签或牙线这类简单工具即可完成。即便是角膜敏感性检测的金标准，Cochet-Bonnet 触觉测量仪，也具有操作简便、价格低廉的特点。我非常希望这种仪器能更广泛地用于神经营养性角膜炎筛查。在我的临床诊疗中，已将触觉测量仪检查纳入所有干眼症患者的常规即时检测项目：由技术人员在使用麻醉滴眼液或角膜染色前进行检测，这样我就能立即看到敏感性检测结果，同时结合泪膜破裂时间等其他数据。若角膜敏感性低于50毫米，且结合其他检查结果，我可能会考虑采用羊膜移植作为临时治疗手段，同时申请医保批准使用 Oxervate。这种主动筛查有助于避免让患者返回医院进行更多检查，或尝试无法解决根本病因的治疗方案。 确诊圆锥角膜需要进行角膜地形图/断层扫描成像检查，但这类检查用于圆锥角膜筛查时通常无法获得医保报销。不过，即便在疾病早期，无需先进培训或设备也能发现该疾病。我建议院内及转诊视光医生密切关注以下情况：显性屈光近视进展（变化≥0.50屈光度）或散光进展（变化≥1.00屈光度）、无法解释的视力质量问题、矫正视力无法达到20/20；若发现这些情况，应使用检影镜检查视网膜反射是否出现“剪刀影”，或请角膜专科医生会诊。出现上述任何一种迹象，都应转诊进行角膜地形图/断层扫描检查。我们还鼓励院外转诊视光医生掌握巩膜镜的验配技能，这样当他们发现圆锥角膜或转诊患者接受治疗后，若有需要，我们就能将患者转回他们那里进行巩膜镜验配。 圆锥角膜的有效筛查需要提高对疾病早期迹象的认知与关注，尤其是在青少年和年轻成人群体中。这对于保护视力、降低圆锥角膜对年轻患者视力、心理健康、教育与职业前景及生活质量的终身影响至关重要。为改善本地社区的筛查情况，我的家族基金会正与 AdventHealth 医疗集团及狮子眼库合作，在佛罗里达州希尔斯伯勒县开展面向所有高中毕业生的移动筛查项目。我们计划为一辆休闲房车配备自动验光仪、角膜地形图/断层扫描仪和裂隙灯，目标是覆盖该县所有高中。尽管这只是一个地区性试点项目，但此类筛查项目应成为常态。我们知道，早期治疗能显著改善患者生活质量，避免角膜移植手术及其相关风险，还能保障年轻人在学业上取得优异成绩、顺利就业，避免圆锥角膜相关的终身健康问题。 FDA 为罕见病及罕见诊断疾病的治疗疗法提供了替代性获批路径。疗法获批后，能否找到最能从这些治疗中获益的患者，取决于我们能否实施更完善的筛查方案。 参考文献 （上下滑动可查看） [1] ZA Syed et al., “Trends and sociodemographic patterns in keratoconus management 2015-2020: An American Academy of Ophthalmology IRIS® Registry analysis,” Ophthalmology, 131, 892 (2024). PMID: 38310973.  2025年ESCRS临床趋势调查：青光眼 ESCRS临床趋势调查：老视 每日补充叶黄素酯可显著减轻儿童脉络膜变薄 睿盟希国际视觉科学基金，以 For better vision and insight 为愿景，致力于全球范围内挖掘并投资视觉科学领域的创新科技公司 我们专注于细分领域跨境投资、并购、 商务合作和技术转移 长按以下二维码关注

1月21日，海特生物涨5.74%，成交额3.22亿元，换手率8.83%，总市值38.84亿元。异动分析细胞免疫治疗+重组蛋白+创新药+CRO概念+眼科医疗1、根据2025年6月13日投资者关系管理信息：主流的血液病医院的CAR-T治疗过程中，而包括中国医学科学院血液病医院、西部战区总医院在内的国内一线血液病医院也在积极与我司合作开展埃普奈明用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床试验研究。2、公司2023年10月30日互动：CPT是全球首个完成多发性骨髓瘤Ⅲ期临床试验的针对TRAIL的死亡受体4和死亡受体5靶点的促凋亡激动剂，同靶点药物目前国内外均无上市。CPT作为一种重组蛋白类抗肿瘤药物，属于Ⅰ类治疗性新生物制品，可为多发性骨髓瘤患者提供一种新的治疗方案。3、主导产品金路捷（注射用鼠神经生长因子）属国家一类新生物制品，为全球第一个获得政府批准上市的神经损伤类疾病用药。4、武汉海特生物制药股份有限公司的主营业务是大分子生物药、小分子化学药、原料药与医药中间体的生产销售，同时也为国内外的制药企业提供制剂和原料药的CRO、CMO和CDMO技术服务。5、2023年10月9日公告：公司收到国家药品监督管理局核准签发的HT006.2.2滴眼液的《药物临床试验批准通知书》，HT006.2.2滴眼液是公司开发的具有独立自主知识产权的重组人神经生长因子眼用制剂，靶向作用于原肌球蛋白受体激酶A和p75神经营养因子受体。通过制剂处方开发及优化研究，本项目制剂稳定性优于同类产品Cenegermin，临床拟用于中、重度神经营养性角膜炎治疗。(免责声明：分析内容来源于互联网，不构成投资建议，请投资者根据不同行情独立判断)资金分析今日主力净流入1587.32万，占比0.05%，行业排名10/52，该股当前无连续增减仓现象，主力趋势不明显；所属行业主力净流入4816.83万，当前无连续增减仓现象，主力趋势不明显。区间今日近3日近5日近10日近20日主力净流入1587.32万-1175.33万-5821.92万1301.45万-3082.91万主力持仓主力没有控盘，筹码分布非常分散，主力成交额9192.15万，占总成交额的9.45%。技术面：筹码平均交易成本为30.60元该股筹码平均交易成本为30.60元，近期该股有吸筹现象，但吸筹力度不强；目前股价靠近支撑位28.81，注意支撑位处反弹，若跌破支撑位则可能会开启一波下跌行情。公司简介资料显示，武汉海特生物制药股份有限公司位于湖北省武汉经济技术开发区海特科技园，成立日期1992年4月8日，上市日期2017年8月8日，公司主营业务涉及创新生物药的研发、生产和销售,同时提供小分子化学医药研发、受托药品生产等相关服务。主营业务收入构成为：技术服务收入57.20%，注射用鼠神经生长因子25.59%，注射用埃普奈明17.04%，其他(补充)0.17%。海特生物所属申万行业为：医药生物-医疗服务-医疗研发外包。所属概念板块包括：眼科概念、生物医药、创新药、中药、原料药等。截至1月9日，海特生物股东户数1.75万，较上期减少3.56%；人均流通股6982股，较上期增加3.70%。2025年1月-9月，海特生物实现营业收入4.22亿元，同比减少6.45%；归母净利润-1.58亿元，同比减少297.78%。分红方面，海特生物A股上市后累计派现8523.06万元。近三年，累计派现1701.63万元。风险提示：市场有风险，投资需谨慎。本文为AI大模型自动发布，任何在本文出现的信息（包括但不限于个股、评论、预测、图表、指标、理论、任何形式的表述等）均只作为参考，不构成个人投资建议。