Cenegermin-BKBJ

//   • 争议的核心在于资源分配的公平与效率平衡； • FDA目前正面临大裁员和人手紧张，加上缺乏相应的立法拨款，这些都可能影响审评质量； • FDA局长和审评部门在决定哪些产品能获得“局长国家优先审评券”（CNPV）资格时拥有相当大的自由裁量权； • 国家法律依据的缺失，也是业内对CNPV计划的担忧。 经历4个多月遴选后，美国FDA于近期先后揭晓了两批“局长国家优先审评券”（CNPV）名单，共计15款药品获得此券。这项今年6月首次提出的计划，简单说就是为选定药物开设“超级VIP通道”，将常规需要10~12个月的审批时间压缩至惊人的1~2个月。 然而，这一看似推动医疗创新的举措，正引发不少讨论。《新英格兰医学杂志》（NEJM）近日发表评论，直指CNPV计划可能无法有效促进创新，反而会侵蚀FDA的科学基石、损害公众信任、带来药品安全风险，并创造不公平的市场环境。 FDA内部也不乏反对的声音。前药品审评与研究中心（CDER）主任George Tidmarsh博士公开质疑该计划“缺乏充分法律依据”，他认为，这项举措“将从根本上改变药物审批法律基础的整个范式”。 面对争议，前FDA资深临床审评员、礼邦医药首席科学官肖申博士持更为开放的态度：“这些担心可以理解，毕竟这对药品监管来说是一种革命性的变化。但对有利于病人、社会、公共卫生的尝试，我们应该鼓励，大胆探索，虚心求证，谨慎决定，而不是一开始就否定。” 争议的核心在于资源分配 过去，FDA在药品审批效率上的进步有目共睹。 据NEJM 报道，上世纪80年代，新药审批平均要花30个月，而2020到2024年期间，中位数已缩短到8个月。这种提速很大程度上得益于1992年《处方药用户付费法案》（PDUFA）的出台，它允许FDA向药企收费，用来聘请更多审评员，从而加快流程。 FDA还推出至少五种“快速通道”，包括优先审评、加速批准、快速通道、突破性疗法和再生医学先进疗法。数据显示，2024年FDA批准的新药中，近三分之二走了这些“快速通道”，超九成在10个月内完成批准。其中，利用传统的优先审评券的药物，审评时间更是缩短至6个月。 而新推出的CNPV计划，则试图在已有基础上“再加速”。但NEJM 指出，这可能对整体药物开发时间影响有限，特别是在入选产品已符合FDA现有“快速通道”之一的情况下。而且，FDA目前正面临大裁员和人手紧张，加上缺乏相应的立法拨款，这些都可能影响审评质量。 肖申认为，这种担忧不无道理。过去，对于药品审评过程中出现的一些争议，专家们有6～10个月时间对药企提供的数据进行反复讨论、分析和评估。如今，他们要在极短时间内完成大量复杂的审评工作，可能难以保证药品上市后的疗效和安全。 前FDA资深临床审评员、礼邦医药首席科学官 肖申博士 不过在他看来，1～2个月是审评过程，而非研发过程。如果人力、精力、物力等全面跟上，FDA将审批时间从6个月压缩到1～2个月并不是难题，特别随着AI等科学技术进一步发展。 肖申特别强调，一旦拿到CNPV资格，药企可随时跟FDA反复沟通交流。所以在递交上市申请时，FDA整个审评团队对这个产品几乎有了全面了解，这样算的实际审评时间可能远不止1～2个月。从这个角度来看，FDA的审评方式也会发生较大变化，需要把重心、精力和资源转移到某个项目上，还要将审评团队集中起来，以利于统一管理和指导。 “1～2个月能否完成审评不是问题的关键，关键在于FDA需要投入多大的人力和物力，才能在按时完成CNPV药品审批的同时，确保其它也是病人、社会需要的大多数药品不被耽误。”他指出，争议的核心在于资源分配的公平与效率平衡。 而FDA要回应这些质疑也不难，肖申表示做一个全面的数据分析就可以证明CNPV计划是否可行。通过统计FDA一年内受理和审批的临床申请和注册申请，再结合各位审评员的工作量，不仅能分析出每款药品在统计、化学、临床等不同环节的人员分配情况，还能计算出FDA一年内最多可以承担多少个药品在1～2个月内完成审评，或者需要额外招聘多少人员才能既不浪费资源，又确保各项目按时按质按量完成。 自由裁量下的隐忧 CNPV计划另一个备受争议的焦点在于其宽泛且模糊的资格标准。根据FDA新闻稿，纳入计划的药品需符合“国家健康优先事项”，如满足未满足的医疗需求、减少下游医疗资源使用、应对公共卫生危机等。然而，FDA未对这些标准如何客观量化与评估做出充分解释。 肖申直言：“要制定一个非常清晰的标准是蛮难的。因为每年申报的药品可能截然不同，如果当年没有什么新药、好药，选出的5个药品标准就比较低，反之则标准更高。” 这种模糊性意味着，FDA局长和审评部门在决定哪些产品能获得CNPV资格时拥有相当大的自由裁量权。NEJM警告，这可能引发“利益输送”问题，造成不公平竞争和腐败。大型制药公司因拥有雄厚的游说资源和丰富产品线而更具优势，小型生物技术公司的利益可能被牺牲。 更令肖申担忧的问题是法律依据的缺失：“与获得国会授权以法律形式推出的优先审评、加速批准等不同，仅通过新闻稿发布的CNPV计划充其量只是一项政策。而政策与法律最大的区别是可以随时修改，容易被FDA局长的个人意志所左右，难以保持一致性。” 他并未否认CNPV背后牵扯政治因素的可能性，但就事论事，他认为只要FDA能做到以科学为基础，不降低审评标准和质量，保证过程透明与公正，他对这个政策“还是挺有信心的” 。 对此，NEJM也在文中指出，要打消公众对“暗箱操作”和“利益冲突”的疑虑，关键在于做到以下几点：建立透明的标准、由独立团队审评、让局长办公室远离具体决策、允许公众监督。当然，这个计划最终还需要立法授权和充足的拨款。 谁是第一个吃螃蟹的人 10月17日，首批CNPV一次性发给了9款产品，它们适应症分布广泛，涵盖基因疗法、单抗、小分子等不同分子类型。  肖申分析认为：“这9款药还是非常有价值的”。他从首批名单中解读出CNPV计划的两大重点：一是解决重大且尚未解决的医学问题，如耳聋、胰腺癌；二是应对美国公共卫生问题，影响面广的疾病，如戒烟、麻醉。 再生元针对耳聋的基因疗法DB-OTO可能是名单中技术含量最高的项目之一，它让12名儿童中的11名治疗后获得明显听力改善，3人达到正常听力。另有两款也是尚未在全球获批的新药，分别是Revolution Medicines的口服RAS抑制剂RMC-6236和Disc Medicine的GlyT1抑制剂bitopertin。 大多数产品似乎并不那么“新”。其中，赛诺菲的teplizumab和Dompé Farmaceutici的cenegermin-bkbj均已获批其他适应症，此次获得CNPV将被用于加速产品新适应症的审评。而默克雪兰诺的辅助生殖药物pergoveris和Achieve Life Sciences治疗尼古丁成瘾的戒烟药cytisinicline，均为上市多年仍未进入美国市场的产品。 名单最后，两款由美国本土生产的仿制药入选，即Phlow Corporation的氯胺酮和USAntibiotics的复方抗生素Augmentin XR。这一选择凸显了加强药品供应链安全的国家战略。 Phlow在新闻稿中指出，美国多年来一直存在氯胺酮短缺，此举将加强供应链弹性，减少对海外供应链的依赖。USAntibiotics也肯定了本土药品生产能力对国家安全的重要意义，该公司在田纳西州的工厂一旦停产，可能导致未来5年内美国在最常用的抗生素供应上将完全受制于他国。 20天后，FDA又公布了第二批CNPV名单，6款产品获得此券。 其中，基因治疗领域再添一员——Vertex 与 CRISPR Therapeutics 的Casgevy，这是全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。癌症领域也新增了勃林格殷格翰的HER2疗法zongertinib和葛兰素史克的PD-1抑制剂dostarlimab。 此外，名单还将适应症拓展至传染病和减重领域，分别是强生用于幼儿耐药结核病的bedaquiline，以及两款GLP-1产品——礼来的小分子口服GLP-1药物orforglipron和诺和诺德注射用司美格鲁肽Wegovy。 第二批CNPV获得者主要集中于大型公司，除礼来的orforglipron外，其余均为已上市药物。这与首批获得者有所不同，首批名单涵盖了各种规模的制药公司，以及处在不同研发阶段的药物管线。 拓展阅读  1-2个月审批新药！FDA宣布新增6位“超级VIP” 对于这项极速审评计划能否常态化执行及其对行业的深远影响，肖申坦言至少需要两年时间才能做出判断。 时间即金钱，在创新药领域亦是如此，过去优先审评券（PRV）数亿美元的交易单价早已证明了这点。 肖申强调，CNPV计划对药企是极大利好，但挑战也很明显。“时间缩短并不代表降低标准，想要1～2个月内获批，企业必须准备充分、完整、清晰的数据和资料，包括药品的安全性、有效性、CMC、质量、说明书等。这对企业能力是一次很大的考验。” 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2669期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

来源：新浪证券-红岸工作室 11月21日，海特生物跌6.35%，成交额1.66亿元，换手率4.61%，总市值37.83亿元。 异动分析 细胞免疫治疗+重组蛋白+创新药+CRO概念+眼科医疗 1、根据2025年6月13日投资者关系管理信息：主流的血液病医院的CAR-T治疗过程中，而包括中国医学科学院血液病医院、西部战区总医院在内的国内一线血液病医院也在积极与我司合作开展埃普奈明用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床试验研究。 2、公司2023年10月30日互动：CPT是全球首个完成多发性骨髓瘤Ⅲ期临床试验的针对TRAIL的死亡受体4和死亡受体5靶点的促凋亡激动剂，同靶点药物目前国内外均无上市。CPT作为一种重组蛋白类抗肿瘤药物，属于Ⅰ类治疗性新生物制品，可为多发性骨髓瘤患者提供一种新的治疗方案。 3、主导产品金路捷（注射用鼠神经生长因子）属国家一类新生物制品，为全球第一个获得政府批准上市的神经损伤类疾病用药。 4、武汉海特生物制药股份有限公司的主营业务是大分子生物药、小分子化学药、原料药与医药中间体的生产销售，同时也为国内外的制药企业提供制剂和原料药的CRO、CMO和CDMO技术服务。 5、2023年10月9日公告：公司收到国家药品监督管理局核准签发的HT006.2.2滴眼液的《药物临床试验批准通知书》，HT006.2.2滴眼液是公司开发的具有独立自主知识产权的重组人神经生长因子眼用制剂，靶向作用于原肌球蛋白受体激酶A和p75神经营养因子受体。通过制剂处方开发及优化研究，本项目制剂稳定性优于同类产品Cenegermin，临床拟用于中、重度神经营养性角膜炎治疗。 (免责声明：分析内容来源于互联网，不构成投资建议，请投资者根据不同行情独立判断) 资金分析 今日主力净流入-1923.75万，占比0.12%，行业排名32/51，连续3日被主力资金减仓；所属行业主力净流入-11.55亿，连续3日被主力资金减仓。 主力持仓 主力轻度控盘，筹码分布较为分散，主力成交额8422.94万，占总成交额的12.23%。 技术面：筹码平均交易成本为33.79元 该股筹码平均交易成本为33.79元，近期筹码减仓，但减仓程度减缓；目前股价靠近压力位29.18，谨防压力位处回调，若突破压力位则可能会开启一波上涨行情。 公司简介 资料显示，武汉海特生物制药股份有限公司位于湖北省武汉经济技术开发区海特科技园，成立日期1992年4月8日，上市日期2017年8月8日，公司主营业务涉及创新生物药的研发、生产和销售,同时提供小分子化学医药研发、受托药品生产等相关服务。主营业务收入构成为：技术服务收入57.20%，注射用鼠神经生长因子25.59%，注射用埃普奈明17.04%，其他(补充)0.17%。 海特生物所属申万行业为：医药生物-医疗服务-医疗研发外包。所属概念板块包括：创新药、生物医药、眼科概念、中药、原料药等。 截至11月10日，海特生物股东户数1.99万，较上期增加1.63%；人均流通股6145股，较上期减少1.60%。2025年1月-9月，海特生物实现营业收入4.22亿元，同比减少6.45%；归母净利润-1.58亿元，同比减少297.78%。 分红方面，海特生物A股上市后累计派现8523.06万元。近三年，累计派现1701.63万元。 风险提示：市场有风险，投资需谨慎。本文为AI大模型自动发布，任何在本文出现的信息（包括但不限于个股、评论、预测、图表、指标、理论、任何形式的表述等）均只作为参考，不构成个人投资建议。