更新于：2024-11-01

Optic Neuropathy, Ischemic

缺血性视神经病变

更新于：2024-11-01

基本信息

别名

AION、AION、AION - Acute ischaemic optic neuropathy

+ [66]

简介

Ischemic injury to the OPTIC NERVE which usually affects the OPTIC DISK (optic neuropathy, anterior ischemic) and less frequently the retrobulbar portion of the nerve (optic neuropathy, posterior ischemic). The injury results from occlusion of arterial blood supply which may result from TEMPORAL ARTERITIS; ATHEROSCLEROSIS; COLLAGEN DISEASES; EMBOLISM; DIABETES MELLITUS; and other conditions. The disease primarily occurs in the sixth decade or later and presents with the sudden onset of painless and usually severe monocular visual loss. Anterior ischemic optic neuropathy also features optic disk edema with microhemorrhages. The optic disk appears normal in posterior ischemic optic neuropathy. (Glaser, Neuro-Ophthalmology, 2nd ed, p135)

关联

氢溴酸樟柳碱/盐酸普鲁卡因

靶点

Sodium channels

作用机制

钠通道阻滞剂

在研机构-

原研机构-

在研适应症

脉络膜疾病 [+2]

非在研适应症-

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

Cosdosiran

靶点

caspase 2

作用机制

caspase 2抑制剂 [+2]

在研机构

原研机构

在研适应症

非在研适应症

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

RPh-201

靶点

GPCR

作用机制

GPCR拮抗剂

在研机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

原研机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

在研适应症

视神经炎

非在研适应症

烧伤 [+7]

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

项与缺血性视神经病变相关的临床试验

NCT05749094 / Not yet recruitingN/AIIT

The Sonographic Assessment of the Optic Nerve Sheath in Giant Cell Arteritis

The Sonographic Assessment of the Optic Nerve Sheath in GCA (SONIC-GCA) study will: 1) assess the performance, in terms of sensitivity and specificity, of the optic nerve sheath diameter (ONSD) to detect new-onset, active GCA; 2) evaluate the intra- and interobserver reliability of ONSD measures; 3) establish if an association exists between the ONSD and the presence of GCA retinal findings; and 4) evaluate if the ONSD is a dynamic biomarker of GCA remission and relapse.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

Hopital du Sacré-Coeur de Montréal

CTR20241755 / Recruiting临床1期

FB1001在急性视神经病变患者中单、多次给药，观察临床安全性、耐受性、药代动力学特征及探索有效性的，开放I期临床

评估急性视神经病变患者单、多次玻璃体腔注射 FB1001 的安全性、耐受性、药代动力学及探索临床有效性

开始日期2024-08-22

申办/合作机构

福贝生物科技（苏州）有限公司

NCT06506305 / Not yet recruiting临床1期IIT

A Single/Multiple Dose Escalation, Open-Labeled, Phase I Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of FB1001 in Patients With Acute Optic Neuropathy

This study is designed for single-center, open-label, dose escalation phase I trial to evaluate the safety and tolerability of a single/multiple intravitreal injection of FB1001 in patients with APACG(Acute Primary Angle-Closure Glaucoma) or NAION(Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy).

开始日期2024-08-15

申办/合作机构

上海市第一人民医院

[+1]

100 项与缺血性视神经病变相关的临床结果

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100 项与缺血性视神经病变相关的转化医学

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0 项与缺血性视神经病变相关的专利（医药）

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3,360

项与缺血性视神经病变相关的文献（医药）

2025-01-01·American Journal of Ophthalmology

COVID-19 Vaccination and Ocular Adverse Events: A Self-Controlled Case Series Study From the Entire South Korean Population

Article

作者: Kim, Sang Jin ; KANG, SE WOONG ; Cho, Juhee ; PARK, KYUNG-AH ; Shin, Ju-Young ; SHIN, JU-YOUNG ; Kang, Danbee ; LIM, DONG HUI ; Hwang, Sungsoon ; Lim, Dong Hui ; CHO, JUHEE ; Kang, Se Woong ; KANG, DANBEE ; HWANG, SUNGSOON ; Park, Kyung-Ah ; Choi, Jaehwan ; KIM, SANG JIN ; CHOI, JAEHWAN

PURPOSEThis study aimed to assess the risk of ocular adverse events, including retinal artery occlusion (RAO), retinal vein occlusion (RVO), noninfectious uveitis (NIU), noninfectious scleritis (NIS), optic neuritis (ON), ischemic optic neuropathy (ION), and ocular motor cranial nerve palsy (OMCNP), following Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) vaccination.DESIGNPopulation-based self-controlled case series METHODS: This study utilized nationwide claims and vaccination data provided by the Korea National Health Insurance Service and Korea Disease Control and Prevention Agency. From the entire South Korean population of 52 million individuals, patients with incident RAO, RVO, anterior NIU, nonanterior NIU, NIS, ON, ION, or OMCNP between January 2021 and March 2022 were included. The postvaccination risk period was defined as up to 56 days after COVID-19 vaccination. The relative incidence rate ratios (IRRs) for RAO, RVO, anterior NIU, nonanterior NIU, NIS, ON, ION, and OMCNP during the risk periods were measured using conditional Poisson regression.RESULTSThe study included 6,590, 70,120, 137,958, 17,921, 15,492, 2,039, 49,089, and 11,312 cases of incident RAO, RVO, anterior NIU, nonanterior NIU, NIS, ON, ION, and OMCNP, respectively. The IRRs (95% confidence interval) during the early risk period (0-28 days) were 0.95 (0.88-1.01), 0.96 (0.94-0.98), 0.93 (0.91-0.94), 0.93 (0.89-0.96), 0.96 (0.92-1.01), 1.04 (0.92-1.18), 0.98 (0.95-1.00), and 0.91 (0.86-0.96), respectively. In the late risk period (29-56 days), the IRRs were 0.96 (0.89-1.03), 0.93 (0.91-0.96), 0.96 (0.95-0.98), 1.00 (0.95-1.04), 0.96 (0.91-1.01), 1.00 (0.87-1.15), 1.01 (0.98-1.04), and 0.95 (0.90-1.01), respectively.CONCLUSIONCOVID-19 vaccination did not increase the risk of incident RAO, RVO, anterior NIU, nonanterior NIU, NIS, ON, ION, or OMCNP during the postvaccination period.

2025-01-01·Medical Image Analysis

RFMiD: Retinal Image Analysis for multi-Disease Detection challenge

Article

作者: Qihan, Li ; Mériaudeau, Fabrice ; Oh, Young-tack ; Ho, Edward ; Youn, Saerom ; Oh, Young-Tack ; Han, Feng ; Quellec, Gwenolé ; Kamata, Sei-Ichiro ; Okada, Takami ; Gu, Lixu ; Lane, Kevin ; Giancardo, Luca ; Park, Hyunjin ; Wang, Haoyu ; Chun, Jin ; Luo, Zhengbo ; Soto-Rey, Iñaki ; Lu, Sixu ; Ochi, Yuma ; Kokare, Manesh ; Ye, Jin ; Gu, Yunchao ; Kamata, Sei-ichiro ; Cheng, Kai-Wen ; Deshmukh, Girish ; Porwal, Prasanna ; He, Junjun ; Pachade, Samiksha ; Sivajohan, Asaanth ; Sahasrabuddhe, Vivek ; Lee, Chia-Yen ; Wang, Edward ; Yeh, Hung ; Müller, Dominik ; Arai, Hidehisa ; Kramer, Frank ; Wang, Xinliang ; Sun, Zitang

In the last decades, many publicly available large fundus image datasets have been collected for diabetic retinopathy, glaucoma, and age-related macular degeneration, and a few other frequent pathologies. These publicly available datasets were used to develop a computer-aided disease diagnosis system by training deep learning models to detect these frequent pathologies. One challenge limiting the adoption of a such system by the ophthalmologist is, computer-aided disease diagnosis system ignores sight-threatening rare pathologies such as central retinal artery occlusion or anterior ischemic optic neuropathy and others that ophthalmologists currently detect. Aiming to advance the state-of-the-art in automatic ocular disease classification of frequent diseases along with the rare pathologies, a grand challenge on "Retinal Image Analysis for multi-Disease Detection" was organized in conjunction with the IEEE International Symposium on Biomedical Imaging (ISBI - 2021). This paper, reports the challenge organization, dataset, top-performing participants solutions, evaluation measures, and results based on a new "Retinal Fundus Multi-disease Image Dataset" (RFMiD). There were two principal sub-challenges: disease screening (i.e. presence versus absence of pathology - a binary classification problem) and disease/pathology classification (a 28-class multi-label classification problem). It received a positive response from the scientific community with 74 submissions by individuals/teams that effectively entered in this challenge. The top-performing methodologies utilized a blend of data-preprocessing, data augmentation, pre-trained model, and model ensembling. This multi-disease (frequent and rare pathologies) detection will enable the development of generalizable models for screening the retina, unlike the previous efforts that focused on the detection of specific diseases.

2024-12-01·American Journal of Ophthalmology

Short-Term Deterioration of Visual Acuity and Visual Fields in Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy

Article

作者: Margolin, Edward ; Lakhani, Moiz ; Handzic, Armin ; Kwan, Angela ; McDonald, Heather M

PURPOSETo determine the frequency and severity of further visual loss experienced by patients within ten weeks from diagnosis of acute nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION).DESIGNRetrospective case series.METHODSElectronic medical records (EMR) at an academic neuro-ophthalmology practice were searched for diagnosis of "NAION" and all identified charts were reviewed to determine eligibility. Patients diagnosed with acute NAION between February 2014 and December 2023 who presented within four weeks of symptom onset and were seen in follow-up within ten weeks were included. Clinically significant decline in best corrected visual acuity (BCVA) and peripheral VF were defined as decline of BCVA ≥2 Snellen lines and decrease of ≥2 decibels (dB) in mean deviation (MD) on perimetric testing.RESULTSForty-nine eyes met inclusion and exclusion criteria. Sixty-seven percent of patients were male and average age at presentation was 66 years. Twenty-two percent of eyes demonstrated worsening of BCVA by ≥2 lines. Of these, 55% worsened by ≥4 lines and 27% by ≥8 lines. In 27% of eyes MD on perimetry worsened by ≥2 dB and in 18% by ≥4 dB. In total, 41% of eyes demonstrated clinically significant worsening of BCVA or VF.CONCLUSIONSSubacute deterioration of BCVA and/or VF following acute NAION is not uncommon while optic disc edema is present, with sizeable proportion of patients experiencing dramatic visual decline. Deterioration in visual function within the first 10 weeks of presentation does not exclude the diagnosis of NAION and further investigations should only be performed if additional clinical features are discordant with this diagnosis.

项与缺血性视神经病变相关的新闻（医药）

2024-10-21

·GlobeNewswire-Health Care

Life Biosciences Presents at AAO Highlighting Progress of Nonhuman Primate Studies Evaluating Partial Epigenetic Reprogramming to Restore Visual Function

Data replicate and expand upon the potential of ER-100 to improve retinal ganglion cell function and restore visual function in a nonhuman primate model of nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION)BOSTON, Oct. 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Life Biosciences (“Life Bio”), a biotechnology company advancing innovative cellular rejuvenation technologies to reverse diseases of aging and injury and ultimately restore health for patients, today announced new data presented at the 2024 American Association of Ophthalmology (AAO) Annual Meeting that took place in Chicago, Illinois from October 18-21, 2024. Results replicate previously reported nonhuman primate (NHP) data and further expand our knowledge on dosing and timing of treatment. ER-100, a novel partial epigenetic reprogramming gene therapy containing Oct-4, Sox-2 and Klf-4 (OSK), was administered via a single intravitreal injection along with daily systemic doxycycline to NHPs with a NAION-like injury. Immunohistochemistry confirmed expression of each transcription factor (Oct-4, Sox-2 and Klf-4) in discrete cells in the perifoveal regions in ER-100 treated NHPs relative to vehicle. Furthermore, ER-100 significantly reduced deficits in pattern electroretinogram and axon density measures when administered in both prevention and rescue paradigms. Collectively, these results demonstrate that ER-100 successfully targets retinal ganglion cells and reduces the loss of visual function in an NHP model of NAION. Life Bio remains on track to initiate the first human clinical study evaluating ER-100 for optic neuropathies in the second half of 2025. “Partial epigenetic reprogramming has the potential to restore visual function for those with optic neuropathies such as NAION and glaucoma,” said Sharon Rosenzweig-Lipson, Ph.D., Chief Scientific Officer of Life Bio. “The data shared today replicate and build upon our understanding of the dosing of ER-100 and the timing of the treatment window relative to the onset of NAION-related damage. We look forward to advancing this program toward human clinical trials next year for patients affected by these age-related optic neuropathies.” About Life Biosciences Life Biosciences is a biotechnology company advancing innovative cellular rejuvenation platforms to reverse diseases of aging and injury and ultimately restore health for patients. The company is focusing on two platforms targeting key mechanisms underlying aging biology, epigenetic reprogramming and chaperone-mediated autophagy, to restore cells to a more youthful state. Therapies developed within these platforms have the potential to prevent, treat, and/or reverse multiple aging-related diseases. For more information, please visit www.lifebiosciences.com or follow us on Twitter and LinkedIn. Media Contact Kristin Politi, Ph.D.LifeSci Communicationskpoliti@lifescicomms.com(646) 876-4783

细胞疗法基因疗法

2024-09-29

·远大医药官微

“和”光明同行守护“睛”彩世界 | 远大医药亮相第二十八次眼科学术大会

近日，备受瞩目的中华医学会第二十八次眼科学术大会在湖北武汉盛大召开，本次大会集结了1.5万名中外专家和代表，共同为中国眼科的现代化高质量发展之路贡献智慧。为推进五官科事业蓬勃发展，促进公司加快实现五官科产品中西合璧、共同发展、赢战未来的目标，远大医药集团携旗下西安碑林药业、湖北远大天天明、天津晶明三家成员企业应邀参加本次会议，积极支持中国眼科高质量发展，大大提升了企业在行业的知名度。会议期间，公司携旗下企业眼科中成药、眼科化药及眼科器械耗材等多款产品亮相本次眼科学术盛会，以“守护‘睛’彩世界，点亮光明未来”为主题，邀请眼科行业专家前来展台进行交流，全力支持眼科学术发展。展台集中展出了眼科中成药产品：和血明目片、复明片、杞明胶囊、明目蒺藜丸等；眼科化药产品：瑞珠®聚乙烯醇滴眼液、诺亮®托吡卡胺滴眼液等；眼科器械及耗材产品：晶明®泪液检测滤纸条、安视美®软性亲水接触镜等。通过产品展示体现了公司多产品组合治疗眼科眼表、眼底等多部位疾病诊治的临床观念与优势。同时，第八届“和”光明同行专家论坛主题活动在展台如约举行，分享内容包括DR玻璃体切除术后玻璃体出血的机制及处理策略、缺血性神经病变诊治、湿性AMD的分型与治疗进展、缺血性视神经病变面面观，以及真菌性角膜炎的诊断与诊疗的专业内容，为现场听众提供了一个深入了解眼科临床知识、探索眼科前沿技术的宝贵平台。公司还对即将获批上市的新产品进行了展示，其中包括0.25%洛替拉纳滴眼液、复方托吡卡胺滴眼液、左氧氟沙星滴眼液及0.2%盐酸奥洛他定滴眼液(0.4ml:0.8mg)。为了更好的促进临床合理用药，本次眼科会公司为到场的专家学者设立了系列精彩纷呈的互动活动包括调研问卷及眼科学术问题留言、学术沟通及讨论等，现场气氛热烈，人头攒动。新产品临床调研问卷活动远大医药作为中国主要的眼科药研发、生产及销售综合企业之一，钻研眼科领域多年，在干眼症、眼底出血、青光眼、白内障、眼表感染、近视相关等眼部疾病治疗方面具有优势。五官科板块在售产品管线数量位居行业前列，治疗领域覆盖包括眼科、耳鼻喉科、口腔科等多科室疾病，覆盖了化学制剂、中药制剂及健康产品，包含处方药、OTC、器械、消费品等几大类别，院内院外全渠道覆盖，打造集“保健+治疗+预防”为一体的“大五官生态圈”。创新研发方面，储备了治疗“近视”、“干眼症”、“翼状胬肉”和“眼科术后抗炎镇痛”的多款全球创新产品。学术交流和思想碰撞是创新的开始，不断创新是高质量发展的动力。历经几十载的辛勤耕耘与不懈奋斗，公司产品线不断完善、眼科领域新产品持续推出，我们将继续秉持中西联合和药械同治的发展战略，不断强化行业影响力，实现业务领域新突破，与各位携手共进，助力中国眼健康事业勇攀新峰。 ▲砥砺三载共赴山海 | 数说钇90这三年 ▲ 世界清洁日 | 远大医药：绿色先行健康守护 ▲希望照进现实：中晚期肝癌患者求生记 ↑↓ 上下滑动了解更多 ➤关于远大医药远大医药（0512.HK）是一家科技创新型国际化医药企业，核心业务横跨制药科技、核药抗肿瘤诊疗及心脑血管精准介入诊疗科技、生物科技三大领域。集团以医药及生物工业为基础，以患者需求为核心，以科技创新为源动力，针对尚未满足的临床需求，加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线，巩固和强化产业链布局，充分发挥本集团的产业优势和研发实力，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。经过近年的不懈努力，本集团发展基础更加稳健，经营规模更加巩固，业务结构逐步优化，经营方式持续提升，转型升级步伐加快，创新布局多点开花。本集团盈利能力持续增强，助力研发创新；良好的并购与整合能力，继续巩固发展规模；原料制剂一体化，完善产业链结构；业务与实体多元化，有效加强综合优势。 “稳增长、强创新、谋布局”，本集团将继续秉承“综合优势、创新引领和全球拓展”的发展理念，采用“自主研发和全球拓展双轮驱动，全球化运营布局和双循环经营发展”策略，形成国内国外双循环联动发展并相互促进的新格局，致力于成为一家受医生和患者尊重并还原于社会的科技创新型国际化医药企业。 ➤前瞻性声明本新闻稿中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本集团有关的，均属于前瞻性表述。本集团并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述是基于本集团管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险不确性及其他因素的影响，有些是超出本集团的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本集团、本集团董事及雇员代理概不承担(1)更正或更新本网站所载前瞻性表述的任何义务;及(2)若因任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。

上市批准

2024-09-09

·BioBAY

行业洞见丨千亿寡核苷酸药物市场之争

寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物，大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。目前，有多款寡核苷酸药物成功上市，ASO是获批最多的药物类型。在中国上市的两款寡核苷酸药物是ASO药物诺西那生和siRNA药物英克司兰。中国尚未有自主研发的寡核苷酸药物上市获批，但国内药企正积极布局该领域。 1 上市和在研情况药智数据显示，不算3款已退市的药物，截至2024年8月已有16款寡核苷酸药物获批上市，其中ASO药物是目前获批最多的药物类型。表1 全球已上市的寡核苷酸治疗药物概览；数据来源：药智数据，药智咨询整理目前国内上市的两款寡核苷酸药物分别为Ionis/Bioge的诺西那生和Alnylam/诺华的英克司兰，分别用于治疗脊髓性肌肉萎缩症和高胆固醇血症，分别于2019和2023年在国内获批上市。与全球相比，国内企业目前还暂无获批上市的寡核苷酸药物，但近年来，国内如维亚臻、瑞博生物、圣诺医药等药企，正在积极布局和推进寡核苷酸药物的研发。药智数据显示，相较于全球已上市和在研的寡核苷酸药物，全球涉及的病种研究覆盖范围更广。全球寡核苷酸治疗药物适应症分布主要是罕见病和肿瘤方面（注：同一药物可能有多个适应症），而国内寡核苷酸治疗药物适应症分布主要是代谢紊乱、肿瘤、胃肠道疾病和心血管疾病方面。从临床分期看，全球寡核苷酸治疗药物处于临床II期和临床III期阶段的占34.9%，而国内寡核苷酸治疗药物处于临床II期和临床III期阶段的为25.0%。图1 全球寡核苷酸治疗药物适应症分布；数据来源：药智数据，药智咨询整理图2 国内寡核苷酸治疗药物适应症分布；数据来源：药智数据，药智咨询整理图3 全球寡核苷酸治疗药物临床分期；数据来源：药智数据，药智咨询整理图4 国内寡核苷酸治疗药物临床分期；数据来源：药智数据，药智咨询整理国际上，Ionis开发并上市了7款ASO药物，是ASO领域的先行者。Sarepta开发了3款ASO药物，也为第一梯队。国内在研ASO药物仅6款产品，其中浩博医药的AHB-137、瑞博生物的RBD4988、海昶生物的HC-0201和天龙集团的CT102共四款ASO药物目前已在临床II期阶段。国内研究最多的寡核苷酸药物类型是siRNA，大部分处于临床前阶段，但是维亚臻的VSA001和瑞博生物的RBD1007研发处于临床III期阶段，分别用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症和非动脉炎性前部缺血性视神经病变。表2 国内药企寡核苷酸治疗药物部分在研情况；数据来源：药智数据，药智咨询整理 2 市场现状根据弗若斯特沙利文数据分析，全球寡核苷酸药物市场规模从2016年0.1亿美元增长至2021年32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%。根据Evaluate和BCG分析，2026年全球寡核苷酸市场规模将达到150亿美元（约合人民币1067亿元）。已上市的寡核苷酸药物市场份额高度集中，Sarepta、Ionis和Alnylam各雄踞一方，Ionis和Sarepta瓜分了ASO药品市场，而Alnylam近乎垄断siRNA药品市场。 01 国际寡核苷酸药物制药巨头 1.Ionis Ionis公司创立于1989年，是ASO药物研发的领头羊，目前共设计开发7款ASO产品。 Ionis公司的核心技术平台为配体共轭反义技术（LICA），原理是将配体与细胞表面受体特异性偶联，从而将药物递送至目标细胞和组织。公司通过发明并进行新药的早期研究，然后将药物授权给合作伙伴，通过把药物交给领先的制药公司进行后期开发来实现药物的最大价值，这些合作伙伴包括Biogen Idec、百时美施贵宝、健赞公司、赛诺菲、葛兰素史克和礼来制药公司。 2016年，lonis和biogen将治疗罕见神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症的诺西那生推向市场作为第一款全球上市的ASO药物，2022年和2023年诺西那生的全球销售额超17亿美元。 2023年又与biogen推出治疗肌萎缩侧索硬化症的药物托夫生。Ionis通过专注于心血管疾病的子公司Akcea将另外两种ASO药物推向市场，包括ATTR淀粉样病药物伊诺特生（2018年）和脂蛋白脂肪酶缺乏症药物沃兰奈生（2019年）。此外，Ionis公司和阿斯利康于2023年推出多发性神经病变药物依普隆特生。 2.Sarepta Sarepta成立于1980年，是杜氏肌营养不良症领域的领导者，目前Sarepta共有4款针对杜氏肌营养不良症的药物：eteplirsen、golodirsen、casimersen和Elevidys，分别于2016年、2019年、2021年和2023年获FDA批准，其中前三者为ASO药物，Elevidys为基因疗法。 2024 H1，Sarepta四款获批疗法的产品净收入总额为7.2亿美元；2024 Q2，产品净收入总额为3.605亿美元，同比增长51%。Sarepta核心平台是基于磷酸二铵酸吗啉寡聚物（PMOs）修饰的外显子跳跃技术，原理是让pre-mRNA在翻译时跳过发生突变的外显子，从而产生能够缓解杜氏肌营养不良症的抗肌萎缩蛋白。 3.Alnylam Alnylam是siRNA领域的龙头企业，是目前在siRNA领域提交最多专利申请的公司，也是拥有最多siRNA在研药物的公司。公司相继开发了多个递送平台，包括LNP和GalNac两大技术平台。目前全球共6款siRNA新药上市，而Alnylam就有5款siRNA药物上市，其中英克司兰是由诺华获得开发、生产和商业化的全球权利。其他四款siRNA产品帕替司兰、吉沃西兰、鲁玛西兰和夫曲赛仑2024年H1全球总净产品收入为7.75亿美元，2024年Q2全球总净产品收入为4.1亿美元。 02 国内重点小核酸药物公司 1.圣诺医药圣诺医药成立于2007年，相继开发了新型递送平台：PNP递送平台、GalNAc-RNAi递送平台、PDoV-GalNAc递送平台。目前圣诺医药自主研发多款小核酸药物，治疗领域广泛，覆盖肿瘤、代谢和心血管疾病等。目前，其核心候选产品是STP705和STP707，两者是由PNP递送的TGF-β1/COX2 siRNA药物组合，该双靶点的产品已经覆盖肿瘤以及医学美容治疗领域。2023年9月，圣诺医药、天俱时工程科技集团有限公司和上海耐利流体设备有限公司三方共同达成战略合作，旨在共同为圣诺医药包括STP705在内的多个自主创新多肽核酸纳米药物（PNP制剂）在大中华区的产品上市建设相应的商业化设施。 2024年8月，圣诺医药又宣布与Gore Range Capital成立合资企业Sagesse Bio，将其RNAi治疗产品推向美容医学领域，重点开发塑身和减少脂肪的药物。该合作包括产品知识产权的转让，圣诺医药将获得高达3300万美元的里程碑付款和相应股份。 2.瑞博生物瑞博生物成立于2007年，是一家致力于RNA干扰技术的研发企业。2013年，瑞博生物从Life Technologies Corporation（美国）引进寡核苷酸递送技术，并在此基础上优化升级基于GalNAc的RIBO-GalSTAR肝靶向递送平台，此外，瑞博生物还自主研发了寡核苷酸肿瘤靶向递送平台技术RIBO-OncoSTAR，以及RSC2.0核酸修饰平台。公司已进入寡核苷酸药物品种的快速开发阶段，拥有8款临床品种，其中5款基于其自主研发的GalNAc寡核苷酸药物递送技术平台RIBO-GalSTARTM，具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和高效、长效特征。 3.海昶生物海昶生物于2013年在杭州成立，拥有自主知识产权的核酸药物递送系统QTsome™的核心技术优势。产品管线覆盖传染病预防、肿瘤免疫治疗、抗肿瘤、镇痛等领域。目前，公司拥有6个核酸相关药物在研，进展最快的是针对肾细胞癌的HC-0201。海昶生物也在积极布局ASO药物领域，2024年4月，CDE官网公示，海昶生物研发的ASO产品HC-0301获CDE临床试验默示许可，将于国内开展首个临床试验。 HC-0301是以QTsomeTM核酸递送技术，将反义寡核苷酸Archexin包裹在LNP内研发的新一代AKT-1抑制剂，用于治疗晚期肝细胞癌。 4.舶望制药舶望制药是一家专注于siRNA药物开发的生物科技公司，成立于2021年4月。目前，舶望制药已经推进了四个项目进入临床阶段，第五个项目也已提交临床申请，适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、乙肝、自身免疫、神经系统疾病等，其中BW-01项目已经进入临床II期。 2024年1月，舶望制药与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议。第一份协议内容是将舶望的一款针对心血管疾病的I期临床产品的全球开发和商业化权益独家许可给诺华；此外，诺华还将获得针对心血管疾病的最多额外2个靶点化合物的选择权。第二份协议内容是将舶望的另一款针对心血管疾病的I/IIa期临床产品的大中华区以外区域开发和商业化权益独家授权给诺华。 5.维亚臻 ‌维亚臻生物技术是一家立足中国、放眼全球的小核酸药物疗法公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。‌维亚臻生物技术公司成立于2022年维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立了战略合作关系，共同推进小核酸药物疗法的发展。维亚臻的临床产品管线包括多个项目，涉及不同的靶点和适应症，从临床前期到临床Ⅲ期都有涉及。公司的VSA001项目针对脂蛋白脂肪酶缺乏症（国家药监局突破性疗法认定）和APOC3家族性乳糜微粒血症综合征、严重高甘油三酯血症等，目前已进入临床III期阶段；VSA003项目针对ANGPTL3纯合子型家族性高胆固醇血症等，目前也已进入临床II期阶段。 — 结语 — 未来，随着寡核苷酸药物的应用领域和技术领域不断突破创新，技术的更新将有助于寡核苷酸药物的发展，寡核苷酸药物市场在未来将有更广阔的发展空间。参考文献： 1、Absorption,Distribution,Metabolism,and Excretion of US Food and Drug Administration-Approved Antisense Oligonucleotide Drugs.Drug Metab Dispos.2022 Jun;50(6):888-897.doi:10.1124/dmd.121.000417.Migliorati JM,Liu S,Liu A,Gogate A,Nair S,Bahal R,Rasmussen TP,Manautou JE,Zhong XB. 2、The role of helper lipids in lipid nanoparticles(LNPs)designed for oligonucleotide delivery.Adv Drug Deliv Rev.2016 Apr 1;99(Pt A):129-137.doi:10.1016/j.addr.2016.01.022.Cheng X,Lee RJ. 3、Delivery of Oligonucleotides to the Liver with GalNAc:From Research to Registered Therapeutic Drug.Mol Ther.2020 Aug 5;28(8):1759-1771.doi:10.1016/j.ymthe.2020.06.015.Debacker AJ,Voutila J,Catley M,Blakey D,Habib N. 4、Antibody-drug conjugates:Principles and opportunities.Life Sci.2024 Jun 15;347:122676.doi:10.1016/j.lfs.2024.122676.Phuna ZX,Kumar PA,Haroun E,Dutta D,Lim SH. 5、RNA-Based Therapeutics:From Antisense Oligonucleotides to miRNAs.Cells.2020 Jan 7;9(1):137.doi:10.3390/cells9010137.Bajan S,Hutvagner G. ▌文章来源：药智网责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读行业洞见丨重磅玩家寸步不让, mRNA+LNP技术专利战梳理行业洞见丨2023年度100个新靶点行业洞见丨License out爆发，创新药投资接下来怎么走？

上市批准siRNA寡核苷酸临床3期临床2期