WGc0201

凭借模块化设计灵活、又能适配多种疾病的特性，mRNA技术已从传统疫苗赛道，快速拓展至肿瘤治疗、代谢疾病、基因编辑等多个领域，全球产业规模持续扩容。Precedence Research预测，2034年全球mRNA治疗市场规模将达到426.4亿美元。 但产业热度之下，行业结构性短板日益凸显：国内多数企业聚焦热门靶点开展跟随式研发，极少深耕LNP载体、原创序列、量产工艺等核心底层技术。底层技术同质化、专利受限、工艺稳定性不足等问题，导致国产mRNA赛道长期陷入内卷，企业难以切入高价值治疗领域。行业竞争逻辑正从单纯的管线数量比拼，转向底层技术实力与临床落地能力的综合较量。 在此背景下，依托四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室的科技成果转化孵化的创新企业——成都威斯津生物医药科技有限公司（简称“威斯津”），长期深耕纳米递送底层技术自研，聚焦全球未被满足的临床刚需，搭建起全链条自主可控的mRNA技术体系，走出了一条差异化创新路径。 近期，威斯津两项研究成果成功入选2026年ASCO年会。其中，体内CAR-T疗法WGb-0301获选Rapid Oral口头报告，EBV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗WGc-043联合PD-1抗体治疗淋巴瘤的研究获选Poster展示。 一周之后的6月9日，威斯津又与纳斯达克上市药企Cartesian Therapeutics达成合作。根据协议，Cartesian将基于威斯津专有的tLNP递送平台，推进新型体内CAR-T疗法在自免疾病领域的开发；威斯津将收到预付款，并有资格获得潜在的开发和商业里程碑付款。 两项重磅成果入选ASCO，又与mRNA CAR-T领域领先企业Cartesian达成BD，威斯津在mRNA药物、LNP递送以及下一代细胞治疗领域的创新实力与国际影响力正在逐步释放。动脉网作为医疗行业观察者，专访威斯津科学创始人兼总经理宋相容教授，深度剖析国产mRNA技术的产业化难点、底层技术突围逻辑与企业长期发展布局。 01 深耕产业近20年，攻克两大“卡脖子”难题 深耕药剂学与纳米递送转化研究近二十年，宋相容始终聚焦新药研发“最后一公里”的落地难题，深耕剂型优化、给药路径创新、规模化量产等核心领域，致力于打通基础科研与临床应用之间的壁垒。 2013年，国内mRNA产业发展近乎空白，宋相容团队便率先启动纳米递送载体LNP的自主研发工作。彼时，国内高端药用辅料、纳米载体基本依赖进口，尚未形成成熟的产业化体系，而原创纳米载体的落地门槛极高，全套安全性评价与大动物验证需投入巨额研发成本。 宋相容回忆，“我们团队研发的一款使用全新结构的可离子化脂质制备的新冠mRNA-LNP疫苗，仅可离子化脂质的安全性评价就投入了800多万元。高昂的研发成本与严苛的验证标准，导致国内绝大多数高校前沿技术止步于临床前，无法实现临床转化。” 为获取团队自研可离子化脂质及疫苗的真实人体安全数据，新冠疫情期间，宋相容主动申请放弃国家灭活疫苗接种，选择做临床试验的第一个受试者。 她解释，“一旦接种市面灭活疫苗，体内产生的免疫应答会干扰试验结果，也就无法精准区分自研载体的真实安全性与耐受性，所以，我把自己预留为临床试验的第一个未接种过新冠疫苗的受试者。” 宋相容笑谈，“自己感受自己开发的新载体材料和疫苗，印象比较深刻，接种效果也还不错。” 除安全性之外，纳米制剂的规模化量产是制约这类新技术发展的另一大核心壁垒。针对传统铝佐剂免疫效率低、适配场景有限的短板，威斯津研发的新型纳米佐剂WGa-01，可将抗体效价较传统铝佐剂提升10-100倍。但纳米材料特殊的微观特性，让工艺放大极易出现参数波动、颗粒不均一等问题，量产难度极大。 为打通产业化链路，宋相容带队驻厂生产一线一个多月，逐环节调试工艺参数、拆解生产难点，最终实现纳米佐剂的稳定规模化生产，为威斯津积累了行业稀缺的纳米药物产业化落地能力。 对于这些经历，宋相容感慨，“我们创业是被‘逼’的。因为纳米递送、mRNA技术属于前沿创新领域，国内此前几乎没有企业愿意承接这类技术的转化落地工作。不止我们团队，国内很多科研团队的前沿技术都极具价值，但大多卡在安全性和毒性评价以及工艺放大生产环节，止步于临床前阶段。这也是递送技术与新药研发领域的两大核心难点：安全评价与工艺放大。” 依托四川大学、华西医院完善的创业政策、清晰的技术确权机制与资本市场的原始创新加持，2021年，宋相容与魏于全院士联合创立了威斯津，将自主研发的纳米递送与 mRNA 技术落地临床、惠及患者，系统性推进“学、研、医、产”深度融合的协同创新发展。 02 搭建自主mRNA与LNP全链条平台，打破海外专利垄断 全球mRNA产业的核心竞争，本质是底层技术与专利体系的竞争。海外巨头凭借长期技术迭代，构建起严密的LNP载体、序列修饰专利壁垒。国内多数企业依赖海外成熟技术框架布局管线，不仅存在专利隐患，技术性能也受限于海外体系，难以适配差异化临床场景。 在宋相容看来，国产mRNA想要跳出同质化内卷，单纯比拼短期管线布局并无核心优势，长期的底层技术沉淀与自主可控的技术体系，才是企业穿越行业周期的核心壁垒。 威斯津搭建起国内稀缺的mRNA底层技术与LNP靶向递送平台，累计布局超90项专利，已授权专利覆盖中国、美国、欧洲、日本等全球主要市场。经美国律所FTO专业检索验证，技术完全独立可控，从根源上解决国产mRNA企业的专利隐患。 其中，经临床验证的自主LNP递送平台是mRNA药物的核心命脉，也是威斯津技术差异化的核心竞争力。威斯津建立了基于自主AI算法的可离子化脂质设计、mRNA序列优化、制剂工艺及GMP生产的全链条技术平台，已在中国CDE、美国FDA等获批7项I、Ⅱ期临床试验许可，积累了数百例患者数据，展现出良好的安全性和耐受性。 此外，威斯津还拥有经临床验证的tLNP/体内CAR-T平台。基于该tLNP平台，仅通过静脉注射mRNA，即可在患者体内直接生成CAR-T细胞，用于治疗肿瘤、自身免疫疾病等，颠覆传统体外制备 CAR-T 的复杂流程。目前，威斯津针对CD19、CD20和BCMA等靶点开发的体内CAR-T管线，均已进入临床试验，CD19/BCMA的体内双靶点CAR-T项目也即将迈入临床阶段。 依托完善的底层技术平台，威斯津储备了20余条高价值的产品管线，覆盖抗肿瘤、in vivo CAR-T、肥胖、衰老、自身免疫性疾病、基因编辑等多个领域。 产能布局方面，威斯津已建有GMP车间，具备从靶向抗体、质粒、mRNA原液到LNP制剂的一体化开发与规模化生产能力，可满足临床研究需求。 03 多款“全球首个”重磅产品，锁定临床刚需赛道 当前，国内mRNA赛道正处于从集中探索向多元化发展的过渡阶段。在动态变化的行业格调，宋相容始终秉持“技术边界决定管线布局”的核心研发逻辑，“相较于海外巨头雄厚的资金实力与成熟的产业积累，国内创新药企正面比拼并无优势，唯有依托自主底层技术，瞄准全球未被满足的临床刚需，布局高壁垒、高价值管线，才能实现差异化突围。” 基于这一思路，威斯津了构建“短线变现、中线突破、长线探索”的三级管线矩阵。各阶段管线分工清晰、层层衔接，兼顾企业短期现金流稳定、中期临床突破与长期技术迭代，构建可持续的创新发展路径。 威斯津短线聚焦技术变现与成熟产品落地，稳固企业运营根基。依托经过临床验证的技术平台，威斯津优先推进可快速落地、实现商业化收益的技术与产品，形成“自研管线+技术授权”的双轨发展模式，为企业研发提供稳定现金流支撑。 在成熟产品方面，其自主研发的新型纳米佐剂WGa-01已获紧急使用授权（EUA），实现了产品的商业化上市落地应用。在技术授权方面，威斯津基于LNP平台，已与华大火眼工程、Cartesian等海内外企业接连达成BD。持续落地的 BD 合作与产品商业化，为企业前沿研发提供稳定现金流。 中线层面，威斯津聚焦数款创新管线，实现临床差异化突破。依托全链条自研技术底座，重点推进高壁垒、高临床价值的核心管线，冲刺中期临床成果与商业化落地，成为企业核心增长引擎。 其中，核心管线WGc-043为全球首个中美双报获批IND的EBV相关肿瘤mRNA治疗疫苗，为EB病毒相关的鼻咽癌、NK/T细胞淋巴瘤等终末期肿瘤患者，提供全球首创的精准免疫治疗新方案。 临床数据显示，WGc-043安全性优异，超三分之二患者治疗后产生EBV抗原特异性免疫反应，疾病控制效果突出。相较于传统细胞治疗与靶向药物，该疫苗还具备制备周期短、可规模化生产、肌注给药便捷、安全性高等优势。目前，WGc-043已落地海南博鳌乐城开展真实世界研究，为后续附条件上市、加速商业化铺路。 另一核心管线WGc-0201，是全球首个针对HBV所开发的mRNA治疗性疫苗。该管线以HBV的关键致癌因子为靶点，可诱导针对HBV病毒本身及其驱动的肝癌的双重免疫应答，从源头打破病毒驱动型肿瘤的免疫逃逸。目前，WGc-0201已获得中美双临床批件，处于全球临床开发阶段。 本次ASCO年会重磅披露的体内CAR-T管线WGb-0301，则是威斯津底层技术实力的又一落地成果，破解了传统CAR-T疗法的多项行业短板。根据本次ASCO披露的首次人体研究数据，WGb-0301已在复发/难治性B细胞淋巴瘤患者中，展现出积极的安全性及初步疗效信号： 所有患者在给药后4～6小时内即可快速诱导CAR表达，并实现深度B细胞清除，CAR阳性率可高达100%，其中1例患者达到完全缓解（CR）；且成功实现多达10次的安全重复给药，创下全球公开纪录。患者整体耐受性良好，所有治疗相关不良事件均为1～2级，未发生3级及以上严重不良反应。 ASCO现场报告结束后，现场就有多家海外企业与威斯津对接BD洽谈。一周后的6月9日，纳斯达克上市药企Cartesian宣布与威斯津达成合作。根据协议，Cartesian将基于威斯津专有的tLNP递送平台，推进新型体内CAR-T疗法在自免疾病领域的开发，威斯津将收到预付款及后续开发、商业化里程碑付款。 长线布局层面，威斯津则聚焦蓝海前沿赛道，持续储备企业创新势能。依托底层技术的强拓展性，威斯津跳出肿瘤、肝病常规赛道，提前布局肥胖、衰老等蓝海领域，规避行业同质化竞争。目前，肥胖管线已完成小鼠概念验证，后续将以联合开发的模式推进临床，持续挖掘底层技术的拓展潜力，为企业长远发展储备增长动力。 04 自营管线+平台赋能双向驱动，加速全球化布局 对于未来，宋相容认为，威斯津的发展愿景不止于多款创新药的上市落地，更在于持续迭代递送、序列、量产等核心底层技术，打磨一套安全、高效、可量产、可通用的国产化mRNA底层技术体系，助力全球mRNA产业高质量发展。 结合当前行业发展趋势与企业战略目标，威斯津创新打造“自营管线+平台赋能”的双轨发展模式。对此，宋相容比喻道：“这一模式的运营逻辑，与京东的发展模式十分相似。” 威斯津以自研管线为自营核心，通过EBV肿瘤治疗疫苗、HBV肝癌治疗疫苗、体内CAR-T等首创管线的临床数据，持续验证平台技术的安全性、有效性与可量产性；同时开放底层技术平台，开展专利授权与联合开发，以技术赋能实现现金流变现，反哺前沿管线研发，形成可持续的产业闭环。 在此基础上，威斯津现阶段稳步推进三大核心发展布局：补齐高端人才梯队，吸纳资深产业合伙人与专业运营人才，完善科研创业团队的产业化运营能力；强化资金储备支撑，通过专项融资保障核心管线临床推进与技术持续迭代；加速全球化产业布局，通过BD交易、风险共担的联合开发模式，推动国产原创技术与创新管线走向国际市场。 从十年深耕纳米递送 “卡脖子” 技术、以身试药坚守药企初心，到搭建全链条自主 mRNA 技术体系、打造多款全球首创管线，再到技术出海登陆国际市场，威斯津的成长之路，正是中国生物医药从 “引进模仿” 走向 “自主创新” 的真实缩影。 在 mRNA 产业浪潮下，威斯津将继续依托医研融合优势，深耕临床刚需、打磨核心技术，以国产硬核创新助力全球生物医药产业高质量发展，书写中国 mRNA 企业的全球突围新篇章。 文｜周秋寒 微信｜ZQH0806zqh0704 添加时请注明:姓名-公司-职位 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 动脉网，未来医疗服务平台

2026 年开年，两则重磅消息刷屏生物医药圈：苏州瑞博生物登陆港交所，首日市值突破 130 亿港元，成为中国小核酸第一股；葛兰素史克的乙肝反义寡核苷酸药物贝普若韦生在中日同步申报上市，有望成为全球首个乙肝功能性治愈的有限疗程药物。 而就在几个月前，诺华以 120 亿美元天价收购抗体 - 寡核苷酸偶联（AOC）龙头 Avidity，创下小核酸领域史上最大并购案。从新冠疫苗的一战成名，到如今在罕见病、慢病、肿瘤领域全面开花，核酸药物终于完成了从 “技术验证” 到 “商业爆发” 的破茧，正式开启属于自己的黄金十年。 一、从 “死亡之谷” 到千亿赛道，核酸药物的逆袭之路 核酸药物被称为继小分子、抗体之后的第三次制药革命，其核心优势在于直接作用于基因转录翻译的上游环节，能靶向传统药物无法触及的 80%“不可成药” 靶点。 但这条赛道的发展并非一帆风顺： •1998 年，全球首款小核酸药物 Vitravene 获批上市，却因销售额惨淡在 2006 年退市，随后多个临床项目失败，让大药企纷纷撤离； •2013 年起，化学修饰技术和递送系统的双重突破，让行业迎来复苏。肝靶向 GalNAc 偶联技术、脂质纳米颗粒（LNP）的成熟，解决了核酸分子稳定性差、靶向递送难的核心痛点； •2020 年，mRNA 新冠疫苗的全球普及，让核酸技术完成了最大规模的临床验证，也彻底点燃了资本市场的热情。 截至 2025 年底，全球已有20 余款核酸药物获批上市，小核酸药物市场规模突破 70 亿美元，其中诺华的降脂药英克司兰、Alnylam 的 ATTR 药物 Amvuttra 年销售额均突破 10 亿美元，跻身 “重磅炸弹” 行列。UBS 预测，到 2031 年全球核酸药物市场规模将突破 2000 亿元人民币。 二、双轮驱动：mRNA 与小核酸各领风骚 （一）mRNA：后新冠时代，从疫苗到治疗的全面转型 新冠疫情让 mRNA 技术一战成名，但如今其应用早已超越抗感染疫苗，向肿瘤治疗、蛋白替代、细胞疗法等领域深度延伸。 1. 肿瘤疫苗：通用型与个性化双线并进 mRNA 肿瘤疫苗是当前最热门的研发方向，凭借研发周期短、可同时激活体液和细胞免疫的优势，成为继 PD-1 之后肿瘤免疫的下一代核心技术。 •通用型疫苗：靶向 HPV、HBV 等病毒驱动型肿瘤，以及 TERT、WT1 等广谱肿瘤抗原，可规模化生产，成本更低。国内圆因生物的 TI-0093、威斯津生物的 WGc-0201 均已进入临床； •个性化疫苗：基于患者肿瘤基因组测序定制新生抗原，精准解决肿瘤异质性难题。Moderna 的 mRNA-4157 联合帕博利珠单抗治疗黑色素瘤已进入 3 期临床，国内新合生物、立康生命等企业的管线也已推进至 1 期。 2. 治疗性药物：开辟全新治疗范式 mRNA 药物通过在体内编码功能性蛋白，实现对疾病的精准干预，目前已形成四大治疗路径： •体内 CAR-T 疗法：无需体外分离扩增 T 细胞，通过 mRNA 直接在体内编辑免疫细胞，大幅降低治疗成本。Cartesian 的 Descartes-08 治疗重症肌无力已进入 3 期，国内石药集团、虹信生物的管线也已获批临床； •蛋白替代疗法：用于治疗单基因遗传病，Moderna 的甲基丙二酸血症、苯丙酮尿症管线已进入 2 期，国内环码生物的环状 RNA 药物 HD2002 用于缺血性心脏病已获批临床； •细胞因子与抗体疗法：艾博生物的 IL-12 mRNA、BioNTech 的双特异性抗体 mRNA 均已进入临床，让患者体内成为 “生物反应器”。 3. 下一代抗感染疫苗：带状疱疹与 RSV 成主战场 新冠退潮后，带状疱疹和呼吸道合胞病毒（RSV）成为 mRNA 疫苗的核心赛道。2024 年 Moderna 的 RSV 疫苗 mRESVIA 获批上市，成为首款非新冠 mRNA 疫苗。国内艾博生物、嘉晨西海、深信生物等企业的带状疱疹 mRNA 疫苗均已进入 2 期临床，冻干剂型的突破让 mRNA 疫苗摆脱了超低温冷链的限制。 （二）小核酸：从罕见病到慢病，打开万亿市场空间 小核酸药物（siRNA、ASO、miRNA 等）凭借长效给药的核心优势，率先完成了从罕见病到慢病的商业化跨越，成为当前核酸药物市场的主力军。 1. siRNA：慢病领域的 “长效神药” siRNA 通过 RNA 干扰机制沉默致病基因，单次给药可维持 3-6 个月疗效，彻底改变了慢病患者每日服药的治疗模式。 •心血管代谢：成为最拥挤的赛道，覆盖高血脂、高血压、肥胖等亿级患者。诺华的英克司兰 2025 年销售额达 11.98 亿美元，国内舶望制药的降压药 BW-00163、圣因生物的减重药 SGB-7342 均已进入临床； •罕见病：已形成体系化攻克能力，全球 8 款获批 siRNA 药物中有 6 款针对罕见病。2025 年赛诺菲的血友病药物 Fitusiran、Arrowhead 的家族性乳糜微粒血症药物 Plozasiran 相继获批。 2. ASO：神经与肝病领域的领跑者 反义寡核苷酸（ASO）凭借可通过鞘内给药突破血脑屏障的优势，在中枢神经系统疾病中占据主导地位。渤健的脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠累计销售额已超 140 亿美元。 而在肝病领域，乙肝功能性治愈成为全球争夺的战略高地。GSK 的贝普若韦生 3 期临床显示，在基线 HBsAg≤1000 IU/mL 的患者中，功能性治愈率显著提升；国内浩博医药的 AHB-137 已进入 3 期，70% 的患者实现 HBsAg 清除，有望成为全球首批乙肝治愈药物。 3. 新兴模态：saRNA、miRNA 崭露头角 小激活 RNA（saRNA）通过上调抑癌基因表达，为基因表达上调类疾病提供了全新策略。中美瑞康的 RAG-1C 成为国内首个获批临床的 saRNA 药物，用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变。2025 年诺华以 17 亿美元收购 miRNA 企业 Regulus，也标志着这一赛道的价值得到认可。 三、核心引擎：递送技术的全域突破 如果说核酸序列是药物的 “灵魂”，那么递送系统就是药物的 “躯体”。长期以来，递送技术是制约核酸药物发展的最大瓶颈，而如今这一领域正迎来从 “肝内靶向” 到 “全域精准” 的跃迁。 1. 肝靶向技术已臻成熟 LNP 和 GalNAc 是目前最成熟的肝靶向递送技术： •LNP：作为 mRNA 疫苗的核心载体，已实现规模化生产，同时也用于首款 siRNA 药物 Patisiran； •GalNAc：凭借皮下给药、靶向性强、安全性高的优势，成为当前小核酸药物的主流递送方案，全球 8 款获批 siRNA 药物中有 7 款采用该技术。 2. 肝外递送：下一个技术分水岭 突破肝脏限制，实现中枢神经系统、肌肉、肺部、肿瘤等组织的精准递送，是下一代核酸药物的核心竞争力。 •AOC 技术：抗体 - 寡核苷酸偶联物，将抗体的组织特异性与寡核苷酸的基因调控功能结合。诺华 120 亿美元收购 Avidity 正是看中其肌肉靶向 AOC 平台，其首款药物 Del-zotaan 有望 2026 年获批上市； •多肽偶联：通过靶向转铁蛋白受体（TfR）实现肌肉、神经等组织递送，Alnylam、Arrowhead 均在该领域深度布局； •增强型 LNP：通过脂质组分优化和靶向配体修饰，实现肺部、脾脏、大脑等器官的靶向递送。 四、资本与产业共振，中国力量加速崛起 2025 年，中国核酸药物产业迎来资本化爆发期，本土企业从 “跟随式创新” 向 “源头创新” 和 “全球化输出” 跨越。 1. 融资与 IPO：小核酸成资本宠儿 2025 年国内小核酸领域披露 13 起融资事件，总金额超 30 亿元，圣因生物、浩博医药、海昶生物等企业均完成亿元级融资。2026 年 1 月瑞博生物成功上市，拉开了小核酸企业港股 IPO 的序幕，舶望制药、靖因药业、悦康药业等也已启动上市进程。 2. 全球化合作：从 “引进来” 到 “走出去” 中国企业的技术实力得到全球巨头认可，2025 年多项重磅 License-out 交易刷新行业纪录： •舶望制药与诺华达成两项合作，累计获得 3.45 亿美元首付款，潜在总交易额超 93 亿美元，创下中国小核酸领域 BD 天花板； •靖因药业与 CRISPR Therapeutics 合作，获得 9500 万美元首付款及超 8 亿美元里程碑； •维亚臻将普乐司兰钠大中华区权益授权给赛诺菲，获得 1.3 亿美元首付款。 3. 全产业链布局：从研发到生产的全面突破 国内已构建起从核酸合成、化学修饰、递送系统开发到规模化生产的完整产业链。药明生物、Lonza 等企业已建立 AOC 专用生产线，艾博生物、瑞博生物等企业的自主递送平台也突破了国外专利壁垒。 五、展望：四大主线重塑未来医疗版图 破茧之后，核酸药物的黄金十年已然开启。未来行业将沿着四大战略主线深度发展： 1.递送技术全域化：2026-2027 年首批肝外递送药物将上市，彻底打开神经肌肉疾病、实体瘤等市场空间； 2.适应症慢病化：高血脂、高血压、乙肝、肥胖等亿级慢病市场将成为核酸药物的主战场，重塑医疗经济学模型； 3.技术模态多元化：环状 RNA、saRNA、AOC 等新兴技术将逐步成熟，与基因编辑融合实现单基因遗传病的 “一次性治愈”； 4.产业生态全球化：中国企业将凭借成本优势和技术创新，成为全球核酸药物产业链的核心力量，诞生具有全球影响力的 Biopharma。 从实验室里的基础研究，到改变千万患者命运的创新药物，核酸药物用了近五十年的时间完成了破茧成蝶。而这一切，仅仅是一个开始。未来十年，核酸技术将彻底改写人类疾病治疗的历史，让我们共同见证这场医疗革命的到来。 互动话题：你最看好核酸药物哪个赛道的发展？是乙肝治愈、长效降压还是肿瘤疫苗？欢迎在评论区留言分享你的观点～