Evaluation of the Safety and Tolerability of Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) Intravitreal Gene Therapy in the Second (Contralateral) Eye of Participants With Bilateral Neovascular Age-related Macular Degeneration.

The purpose of this study is to evaluate safety, effectiveness and durability of a gene therapy called Ixo-vec (Ixoberogene soroparvovec) when administered to the contralateral (second) eye of adult participants (≥ 50 years of age) who have been diagnosed with bilateral neovascular (wet) age related macular degeneration (nAMD). The study will enroll adults with nAMD in both eyes, including participants who previously received Ixo-vec treatment in one (initial) eye and/or participants who will receive Ixo-vec treatment for the first time. This study focuses on how the treatment works when both eyes are treated at different times and how effective and long-lasting Ixo-vec treatment is in the second (contralateral) eye.
Participants will receive a single administration of Ixo-vec in the contralateral eye and will be followed for approximately 5 years to evaluate safety, efficacy and durability of contralateral treatment. Secondary objectives include assessments that will evaluate clinical activity, including visual and anatomic outcomes, as well as the need for supplemental anti-VEGF therapy.
The study is intended to provide additional information on the safety, tolerability, and use of Ixo-vec in bilateral treatment.

开始日期2026-06-02

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

NCT07482176

/ Recruiting临床3期

A Multi-center, Randomized, Double-masked, Active-comparator-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) in Participants With Neovascular Age-related Macular Degeneration (AQUARIUS)

This is a multi-center, randomized, double-masked, active-comparator-controlled, Phase 3 study in a broad participant population (treatment-naïve and treatment-experienced) with neovascular (wet) age-related macular degeneration (nAMD). The study will evaluate a single intravitreal (IVT) injection of Ixo-vec compared to intravitreal aflibercept (active comparator). The primary endpoint of this study is the mean change in best corrected visual acuity (BCVA) of Ixo-vec compared to an active comparator measured as an average at Weeks 52 and 56.
Safety, tolerability, and efficacy will be evaluated throughout the study.

开始日期2026-03-16

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

NCT06856577

/ Active, not recruiting临床3期

A Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Active-Comparator-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) in Participants With Neovascular Age-Related Macular Degeneration (ARTEMIS)

This is a multi-center, randomized, double-masked, active-comparator-controlled, Phase 3 study in a broad participant population (treatment-naïve and treatment-experienced) with neovascular (wet) age-related macular degeneration (nAMD). The study will evaluate a single intravitreal (IVT) injection of Ixo-vec compared to an active comparator. The primary endpoint of this study is the mean change in best corrected visual acuity (BCVA) of Ixo-vec compared to an active comparator measured at an average of Weeks 52 and 56.
Safety, tolerability, and efficacy will be evaluated throughout the study.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的文献（医药）

2026-07-01·GENE THERAPY

AAV-based gene therapies for neovascular AMD

Review

作者: Song, Jae Yoon ; Kwon, Chan You ; Yoo, Hee Chan ; Kim, Tae Hee

Abstract:

Neovascular age-related macular degeneration (nAMD) is a major cause of irreversible vision loss in the elderly, driven by choroidal neovascularization and dysregulated vascular endothelial growth factor (VEGF) signaling. While anti-VEGF injections have transformed management, their frequent administration imposes a substantial burden on patients and limits adherence. Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy offers sustained intraocular delivery of anti-angiogenic agents with a single treatment, potentially overcoming these limitations. This review summarizes the rationale for AAV use in ocular gene therapy, compares major delivery routes, and highlights leading clinical candidates, including RGX-314, ADVM-022, 4D-150, and NG101. Advances in vector engineering, promoter optimization, and immune modulation are discussed alongside key challenges such as preexisting immunity and inflammation. Future directions include next-generation capsids, combination regimens, and precision patient selection. Collectively, these developments position AAV-based gene therapy as a promising strategy to redefine the therapeutic landscape of nAMD.

2025-08-04·MOLECULAR PHARMACEUTICS

A Semimechanistic Ocular Pharmacokinetic Model for ADVM-022 Gene Therapy Describing the Dose-Exposure Relationship in Monkeys and the Scaling to Human

Article

作者: Hugi, Florian ; Renaud, Lionel ; Vollmer, Jannik ; Machacek, Matthias

Gene therapies are emerging as a new treatment modality. Due to their novelty, general pharmacological properties have yet to be established. For example, the translation from animal models to humans for first-in-human dose selection and the dose-exposure relationship remain poorly characterized. A mechanistic and quantitative framework would improve preclinical program design, enable more robust first-in-human dose predictions, and support more rigorous dose adjustments during clinical development. This study establishes a semimechanistic mathematical model for aflibercept expression and pharmacokinetics (PK) following intravitreal (IVT) ADVM-022 administration in monkeys and humans, drawing on the preclinical and clinical data presently available. ADVM-022 is an AAV2.7m8-based viral vector that delivers the gene encoding aflibercept, an antivascular endothelial growth factor (VEGF) fusion protein. It was developed as a gene therapy for treating wet age-related macular degeneration (wAMD) and is administered through a single IVT injection. The proposed model incorporates established ocular PK for intravitreally administered proteins, along with an expression component that links AAV dose to aflibercept production. Based on pooled PK data from monkey studies, the model suggests that transduction occurs not only in the retina but also in other ocular tissues bordering the vitreous, contributing to the observed intraocular aflibercept levels. Increasing doses within the lower range of preclinical studies (3 × 10¹⁰-2 × 10¹³ vg/eye) lead to increased transduction and expression, plateauing at upper limits of approximately 12.7 μg/day·cm³ for the retina, and 0.785 μg/day for extra-retinal tissues at higher doses. Assuming similar transduction efficiency between humans and monkeys, with adjustments for anatomical differences, the model provided predictions of ocular aflibercept concentrations that aligned with observations from the two dose groups in the phase 1 OPTIC clinical trial, supporting the utility of this approach.

2025-08-01·Graefe's Archive for Clinical and Experimental Ophthalmology

Gene therapy in neovascular age related macular degeneration: an update

Review

作者: Quesada, Erika ; Campos, Xiomara ; Rojas, Sofía ; Wu, Lihteh

Neovascular age-related macular degeneration (NV-AMD) is a leading cause of preventable blindness in the elderly. Intravitreal injections of anti-VEGF agents are currently the treatment of choice for NV-AMD. However this treatment is burdensome and fosters non-compliance which leads to inferior visual outcomes. Gene therapy has emerged as a promising therapeutic option for NV-AMD that may improve these outcomes. Potential risks of gene therapy include a potential immune response that may be elicited by the vector, accidental activation of oncogenes or inactivation of tumor suppresor genes leading to malignant transformation via insertational mutagenesis and integration of the viral DNA inserts into the host's DNA. The main strategy of current gene therapy for NV-AMD has focused on delivering transgenes that express anti-angiogenic proteins that directly or indirectly inhibit the VEGF pathway. Ixoberogene soroparvovec, RGX-314 and 4D-150 are the leading NV-AMD genetic treatment programs. Pre-clinical models suggest that genome surgery with clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) may be another option in the future.

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项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的新闻（医药）

2026-11-08

·求实药社

重磅！礼来基因疗法中国获批wAMD临床试验

来源：药讯随说中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息显示，礼来公司一次性玻璃体注射（IVT）基因治疗产品Ixo-Vec（Ixoberogene Soroparvovec）获CDE批准开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）临床试验（受理号：JXSL2600217）。这标志着这款备受关注的眼底基因疗法正式进入中国临床开发阶段，也为wAMD患者未来实现“更少注射、更持久治疗”提供了新的可能性。 Ixo-Vec（Ixoberogene Soroparvovec）是Adverum Biotechnology开发的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，利用AAV.7m8衣壳将编码阿柏西普的基因递送至视网膜组织，使视网膜细胞持续产生阿柏西普，从而抑制病变进程。 2025年10月，礼来通过收购Adverum Biotechnology从而获得Ixo-Vec，交易总潜在对价最高可达约2.62亿美元。 2025年3月，启动wAMD患者中非劣效与阿柏西普的III期临床研究（ARTEMIS，NCT06856577）。该研究计划纳入284例初治或经治wAMD患者，主要终点为第52周和第56周的最佳矫正视力变化。 2026年3月，启动wAMD患者vs阿柏西普的第二项III期临床研究（AQUARIUS，NCT07482176）。 2024年11月，Adverum Biotechnology公布Ixo-Vec在AMD患者中的I期临床研究（OPTIC）4年随访结果和II期临床研究（LUNA）1年研究结果。 OPTIC研究为一项wAMD患者开放标签、剂量探索（2*10^11vg/眼、6*10^11vg/眼）的首次人体试验（FIH），其招募入组30例患者开展2年研究以及3年可选扩展研究。接受Ixo-Vec治疗前，患者每年平均接受9.9次年化抗VEGF注射。 OPTIC研究4年随访顶线结果如下：第1、2、3、4年年化抗VEGF注射次数降低84%、81%、84%、86%。第4年时，约50%患者无需注射； 78%患者Ixo-Vec治疗后4年内实现至少1年无需注射； 88%患者Ixo-Vec治疗后4年内实现至少2年无需注射；房水阿柏西普蛋白水平长达5年可持续检出。安全性：耐受性良好。炎症呈现剂量相关性，不影响视力。 LUNA研究为wAMD患者中随机、双盲、两队列（2*10^11 vg/眼、6*10^10 vg/眼）的II期临床研究，其招募入组60例患者。基线时，患者每年平均接受10.1次年化抗VEGF注射。 LUNA研究52周顶线结果如下： BCVA均值较基线变化：6*10^10 vg/眼和2*10^11 vg/眼队列分别为-2.1、-1.8。黄斑中心凹视网膜厚度（CST）平均厚度（μm）较基线变化：6*10^10 vg/眼和2*10^11 vg/眼队列分别为-10.2、-21.9。 6*10^10 vg/眼和2*10^11 vg/眼队列平均年化抗VEGF注射次数较基线减少88%、92% 6*10^10 vg/眼和2*10^11 vg/眼两队列无注射患者比例分别为54%、69%，其中注射次数≤1次患者比例分别为75%、79%。安全性方面，6*10^10 vg/眼队列无炎症。无Ixo-Vec相关SAE，所有Ixo-Vec相关AE均轻度或中度：无表层巩膜炎、血管炎、视网膜色素变性、匐行性脉络膜炎、血管栓塞、低眼压。 6*10^10 vg/眼队列+外用预防性滴眼液方案52周及后续随访无任何炎症，仅1例患者发生炎症且在第1年恢复。基线CST≤300μm（干性）和＞300μm（湿性）亚组中获益一致；无注射人群保持视力和解剖学获益。患者治疗倾向性：52周时93%（56/60）倾向于Ixo-Vec治疗，而26周为88%。双眼wAMD患者95%选择Ixo-Vec治疗非研究眼；96%患者向其wAMD家人或朋友推荐Ixo-Vec；100%经6*10^10 vg/眼+外用滴眼液治疗选择Ixo-Vec超过先前抗VEGF治疗；100%经6*10^10 vg/眼+外用滴眼液治疗双眼wAMD患者选择Ixo-Vec治疗非研究眼；100%经6*10^10 vg/眼+外用滴眼液治疗双眼wAMD患者向其wAMD家人或朋友推荐Ixo-Vec。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们小核酸 2027 展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174 （同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

2026-11-05

·CGT前沿快讯

礼来在研眼底AAV基因疗法Ixo-Vec获CDE许可进入中国临床，年注射负担降幅超80%

REGULATORY · CDE默示许可2026.11.04 nAMD治疗：一次给药、数年免打默示许可202611.04 礼来收购Adverum｜总潜在对价约2.62亿美元 AAV.7m8nAMD 受理号JXSL2600217 ｜注册分类1 ｜通用名Ixoberogene Soroparvovec 2026年11月4日，CDE临床试验默示许可公示显示，礼来（Eli Lilly and Company）的Ixo-Vec获准开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）临床试验，注册分类1。已披露数据给出清楚量级：Ⅱ期LUNA研究52周结果显示，两个剂量组年化抗VEGF注射次数分别降低88%与92%。 Ⅰ/Ⅱ期OPTIC研究4年随访显示，该指标较基线降低86%。对长期每1—2个月注射一次的国内nAMD患者来说，“一次给药、数年免打”就是最直接的临床命题。两项Ⅲ期正在推进，据ClinicalTrials.gov登记信息，ARTEMIS已完成311例入组。 −88% LUNA 52周 6×10¹⁰ vg/眼 −92% LUNA 52周 2×10¹¹ vg/眼 −86% OPTIC 4年 2×10¹¹ vg/眼年化抗VEGF注射次数较基线的降幅关于劲帆医药劲帆生物医药科技（武汉）有限公司简称“劲帆医药”，创立于2022年，提供一站式病毒载体、蛋白和疫苗CRO/CDMO服务，拥有全球领先的规模化AAV制备专利技术平台以及病毒载体、cGMP级蛋白与疫苗生产车间，致力于推进基因治疗药物、蛋白药物、治疗性疫苗更有效，更安全，更可及，赋能客户，造福患者。公司已支持多项中美IIT/IND的AAV、重组蛋白疫苗药物申报，助力帕金森及难治性癫痫等基因疗法项目进入临床研究阶段，协助乙肝及其他肿瘤治疗性疫苗项目获FDA IND批准，部分项目已进入I期临床。劲帆医药in vivo CAR-T慢病毒载体业务覆盖从研发至商业化的全流程，依托成熟的自研悬浮慢病毒生产平台及完备的上下游工艺、纯化与质控体系，可提供非注册样品制备、GMP临床与商业化生产、IIT/IND一体化申报、检测及技术咨询等全链条服务，满足CGT企业药物全生命周期的开发需求。 PART 01 机制：AAV.7m8将阿柏西普基因送进视网膜要点诊室内一次玻璃体腔注射，替代反复打针与视网膜下手术。 Ixo-Vec（Ixoberogene Soroparvovec注射液）由Adverum Biotechnologies开发，是一款经定向进化筛选的AAV.7m8衣壳载体。该载体携带阿柏西普编码序列，在玻璃体腔注射后转导视网膜细胞，实现眼内持续、稳定的阿柏西普表达。与需要视网膜下手术给药的同类眼底基因疗法不同，它的给药路径是诊室内的单次玻璃体腔注射。收购与认定 2025年10月24日，礼来与Adverum签署最终收购协议，以每股3.56美元现金加每股最高8.91美元或有价值权（CVR）收购，合计每股最高12.47美元，总潜在对价约2.62亿美元。交易预计2025年第四季度交割。CVR对应两项里程碑：Ixo-Vec在美国获批（交割后7年内）支付最高1.78美元/股；全球年销售额首次超过10亿美元（交割后10年内）再支付最高7.13美元/股。该品种已获FDA快速通道与再生医学高级疗法（RMAT）认定，并获EMA PRIME认定及英国MHRA创新通行证。 FDA快速通道RMATEMA PRIMEMHRA创新通行证 PART 02 数据：52周降88%与92%，4年降86% 要点疗效持续时间以年计，而现行抗VEGF方案的注射间隔以周计。表1 LUNA与OPTIC的注射负担与补充注射情况研究剂量注射降幅无需补充 LUNA（52周） 6×10¹⁰ vg/眼 −88% 54% LUNA（52周） 2×10¹¹ vg/眼 −92% 69% OPTIC（4年） 2×10¹¹ vg/眼 −86% 近50% 注：LUNA为Ⅱ期研究，OPTIC为Ⅰ/Ⅱ期研究；“降幅”为年化抗VEGF注射次数较基线；“无需补充”为无需补充抗VEGF注射的患者比例。BCVA与CST在LUNA 52周维持稳定。OPTIC的2年节点：6×10¹¹ vg/眼组80%、2×10¹¹ vg/眼组53%无需补充注射（见图1）。 Ⅱ期LUNA为随机双盲研究，入组60例，比较6×10¹⁰与2×10¹¹ vg/眼两个剂量，并测试不同的局部激素预防方案。 52周结果显示：两个剂量组年化抗VEGF注射次数较基线分别减少88%与92%，无需补充抗VEGF注射的患者比例分别为54%与69%，最佳矫正视力（BCVA）与黄斑中心凹厚度（CST）维持稳定。 Ⅰ/Ⅱ期OPTIC的4年随访显示，年化抗VEGF注射次数较基线降低86%，近50%患者在整个随访期内无需补充注射，房水中的阿柏西普蛋白水平在给药后5年仍可检出。两组数据的共同指向是：单次给药后疗效持续时间以年计，而现行抗VEGF方案的注射间隔以周计。 OPTIC研究2年随访的个体化用药轨迹见图1，房水中阿柏西普浓度的变化见图2。 — 图1　OPTIC研究2年随访的补充抗VEGF注射轨迹每条横线为1例受试者，圆点代表一次注射（橙=阿柏西普，青=贝伐珠单抗，绿=雷珠单抗，空心=该次访视未注射），横轴为给药前后周数。6×10¹¹ vg/眼组80%、2×10¹¹ vg/眼组53%的受试者在2年内无需补充注射。来源：Khanani AM, et al. EClinicalMedicine. 2024;67:102394. doi:10.1016/j.eclinm.2023.102394 — 图2　房水阿柏西普浓度在给药后长期维持纵轴为对数刻度（ng/mL），横轴为给药后周数，蓝线为2×10¹¹ vg/眼组，灰线为6×10¹¹ vg/眼组，蛋白表达水平在2年随访内未见衰减。来源：Khanani AM, et al. EClinicalMedicine. 2024;67:102394. doi:10.1016/j.eclinm.2023.102394 PART 03 安全性：炎症随剂量上升，低剂量方案52周无炎症要点炎症与剂量相关但未影响视力；Ⅲ期选6×10¹⁰加局部激素滴眼液。 Ⅲ期选定方案 6×10¹⁰ vg/眼配合局部激素滴眼液，52周及各次访视均无眼内炎症 OPTIC队列 2×10¹¹ vg/眼 1年至4年间100%无炎症安全性方面，眼内炎症呈剂量相关性，但未影响视力。在LUNA研究中，6×10¹⁰ vg/眼剂量组配合局部激素滴眼液预防方案，52周随访及此后各次访视均未出现眼内炎症（炎症定义为前房或玻璃体细胞≥1级）。这也是Ⅲ期注册研究选定该剂量、并以局部滴眼液作为唯一预防方案的关键依据。 OPTIC研究中，2×10¹¹ vg/眼队列在1年至4年间100%无炎症。不良事件以轻中度为主，经局部治疗可缓解，未见与Ixo-Vec相关的严重不良事件。 PART 04 两项Ⅲ期：ARTEMIS已入组311例，AQUARIUS目标534例要点两项研究均以非劣效于阿柏西普为立足点，注射负担为关键次要终点。 Ixo-Vec关键节点 2025.10 礼来签署收购Adverum协议 2026.03 AQUARIUS（第二项Ⅲ期）启动 2026.11 CDE临床试验默示许可公示 2026.12 ARTEMIS主要完成日期预计 2027.11 AQUARIUS主要完成日期预计 ARTEMIS（NCT06856577）为多中心、随机、双盲、阳性对照的Ⅲ期研究，对照药为阿柏西普2mg每8周一次，Ixo-Vec组在第1周接受6×10¹⁰ vg/眼单次注射、其后每8周假注射。主要终点为第52周与第56周BCVA均值较基线的变化。据ClinicalTrials.gov登记信息，该研究已完成311例入组，状态为在研未招募，主要完成日期预计2026年12月22日。 AQUARIUS（NCT07482176）为设计相同的第二项Ⅲ期，2026年3月16日启动，预计入组534例，主要完成日期预计2027年11月15日，目前处于招募中。两项研究均以非劣效于阿柏西普为立足点，同时把注射负担作为关键次要终点。 PART 05 中国语境：首个AAV已上市，支付题才刚开始要点一次性给药在国内已走通上市路径；nAMD真正的题是定价与支付。已有先例信玖凝2025年4月获NMPA批准，一次性给药走通临床到上市待解之题 nAMD基数大、抗VEGF可及性好，定价与支付空间待验证国内AAV基因治疗已有商业化先例：信念医药的信玖凝（BBM-H901，通用名波哌达可基注射液）于2025年4月10日获NMPA批准，用于成人中重度血友病B，是中国首个血友病B基因治疗药物。它的意义不止于产品本身——AAV的一次性给药模式在国内走通了从临床到上市的完整路径，也把“一次性治疗如何定价、如何支付”这道题摆到了台面上。 nAMD的处境与血友病B不同：患者基数大得多，抗VEGF药物已有多个可及性较好的选择，且需要长期随访确认疗效持续性。 Ixo-Vec在国内的临床开发，除了验证疗效与安全性，还要回答一个更现实的问题——在既有抗VEGF治疗格局下，一次注射的定价与支付空间在哪里。 CLOSING 从每1—2个月一针，到一次给药、数年免打。疗效持续性已由LUNA与OPTIC给出量级，接下来要回答的是定价与支付。信息来源 1 CDE. 临床试验默示许可公示（受理号JXSL2600217）https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 2 Eli Lilly and Company. Lilly to Acquire Adverum Biotechnologies（2025-10-24）https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-adverum-biotechnologies 3 Adverum Biotechnologies. Positive 52-Week LUNA and 4-Year OPTIC Results（2024-11-18）https://adverum.com/?p=4449 4 ClinicalTrials.gov. ARTEMIS（NCT06856577）https://clinicaltrials.gov/study/NCT06856577 5 ClinicalTrials.gov. AQUARIUS（NCT07482176）https://clinicaltrials.gov/study/NCT07482176 6 信念医药. BBM-H901获NMPA批准（2025-04-10）https://www.beliefbiomed.com/en/newsd-826.html 7 新浪财经转求实药社. 礼来基因疗法中国获批wAMD临床试验（2026-11-04；CDE公示信息的媒体转录来源）https://finance.sina.cn/2026-11-04/detail-inixpvva1690117.d.html END 劲帆医药自主研发的Bac/Sf9昆虫杆状病毒系统，拥有多项全球领先的专利技术，在AAV病毒及疫苗规模化生产中，实现提速、降本、增效，为合作伙伴管线商业化竞争赋能。劲帆医药劲帆医药与国内外众多家药企、科研单位、医疗院所建立合作关系，已提供优质、高效、前沿的工具病毒和技术支持服务30000+。联系我们电话：17720522078 官网：www.genevoyager.com 邮箱：marketing@genevoyager.com 地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号微信：Genevoyager2022 扫码进入官网扫码联系客服声明：本文参考资料均来源于官方公开报道、权威行业资讯及网络公开信息，本公众号仅用于知识科普与行业交流用途。平台对文中转载、引用的内容、数据及观点保持中立，不对其真实性、准确性与完整性作任何保证。所有内容仅供读者参考，不构成任何专业决策建议。若有内容涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将第一时间核实并予以处理。

基因疗法疫苗临床3期并购免疫疗法

2026-11-05

·细胞基因治疗前沿

礼来：一款基因疗法中国获批wAMD临床试验

▲11月19-20日大湾区创新药产业生态大会免费扫码报名机会注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息显示，礼来公司一次性玻璃体注射（IVT）基因治疗产品Ixo-Vec（Ixoberogene Soroparvovec）获CDE批准开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）临床试验（受理号：JXSL2600217）。这标志着这款备受关注的眼底基因疗法正式进入中国临床开发阶段，也为wAMD患者未来实现“更少注射、更持久治疗”提供了新的可能性。 Ixo-Vec（Ixoberogene Soroparvovec）是Adverum Biotechnology开发的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，利用AAV.7m8衣壳将编码阿柏西普的基因递送至视网膜组织，使视网膜细胞持续产生阿柏西普，从而抑制病变进程。 2025年10月24日，礼来宣布以最高2.62亿美元收购Adverum Biotechnologies，获得其处于III期临床阶段的基因疗法IXO-vec，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。今年，Ixo-vec（ADVM-022）公布了 5 年长期随访数据：单次玻璃体腔注射可实现湿性 AMD 长效管控，患者 5 年内抗 VEGF 注射频次下降 87%，黄斑结构指标持续改善，视力稳定维持，且无远期安全风险。目前该药已处于 Ⅲ 期阶段。参考资料：公开资料

基因疗法临床3期引进/卖出

100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
湿性年龄相关性黄斑变性	临床3期	美国	Adverum Biotechnologies, Inc.	2025-02-28
糖尿病性黄斑水肿	临床2期	美国	Adverum Biotechnologies, Inc.	2020-05-28

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05536973 (LUNA, ARVO2026)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 6E10 + Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 6E10nate ± IVT dexamethasone ± oral prednisone	願淵願夢顧繭築築壓壓(網淵積鹹壓廠積糧獵製) = 構憲積鏇築齋鏇糧艱鏇艱製鹹遞鹽鹽範範製壓 (衊鏇顧觸構築鏇壓襯鹽 ) 更多	积极	2026-05-03
				Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 2E11 + Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 2E11nate ± IVT dexamethasone ± oral prednisone	願淵願夢顧繭築築壓壓(網淵積鹹壓廠積糧獵製) = 鹽鑰製繭遞遞顧顧製積艱製鹹遞鹽鹽範範製壓 (衊鏇顧觸構築鏇壓襯鹽 ) 更多
NCT04645212 (OPTIC, ARVO2026)	临床1期	湿性年龄相关性黄斑变性	15	Ixoberogene soroparvovec (ixo-vec) 2x10^11 vg/eye	觸夢網築繭鑰鏇簾衊鬱(築顧選鹽艱糧蓋醖鑰鬱) = 鹹選夢鑰構窪網醖壓憲衊願艱網淵築範襯選夢 (淵簾選醖觸糧衊築壓簾 ) 更多	积极	2026-05-03
NCT04645212 (OPTIC, EURETINA2025)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	90	Ixoberogene soroparvovec 2x1011 vg/eye	廠顧醖憲鏇憲鏇願餘選(鏇鹹壓鹽鑰繭網觸齋淵) = most common Ixo-vec-related AEs were dose-dependent, anterior inflammation responsive to local corticosteroid and anterior pigmentary changes with no impact on vision 獵齋觸糧壓願繭顧襯觸 (齋淵鏇鏇鏇衊蓋淵選繭 )	积极	2025-09-04
				Ixoberogene soroparvovec 6x1010 vg/eye
NCT04418427 (INFINITY, CTgov)	临床2期	糖尿病性黄斑水肿	36	6E11+ADVM-022+Aflibercept (ADVM-022 6E11 vg/Eye)	顧鹽鏇鏇網膚獵鏇願憲(觸簾糧鹽積積繭憲鏇願) = 遞膚憲範蓋夢鏇遞鑰鏇積廠窪衊淵鬱顧壓製醖 (築蓋廠鬱壓鹽憲艱範膚, 艱壓簾憲窪構膚選積觸 ~ 築積齋願積鹹夢獵廠鑰) 更多	-	2025-07-10
				ADVM-022+Aflibercept (ADVM-022 2E11 vg/Eye)	顧鹽鏇鏇網膚獵鏇願憲(觸簾糧鹽積積繭憲鏇願) = 積鹹選繭願蓋願齋餘醖積廠窪衊淵鬱顧壓製醖 (築蓋廠鬱壓鹽憲艱範膚, 衊構憲願壓鹹艱鏇窪齋 ~ 顧淵壓齋鹹蓋膚網顧鬱) 更多
NCT05536973 (LUNA, ARVO2025)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	Ixoberogene Soroparvovec 6x10^10 vg/eye	鏇壓願膚獵艱構鑰製鹽(糧鑰憲積壓糧膚艱鏇鏇) = 鑰糧鏇願顧艱觸鬱壓襯醖齋蓋膚夢餘醖獵襯範 (簾憲襯網獵獵窪獵膚壓 ) 更多	积极	2025-05-04
				Ixoberogene Soroparvovec 2x10^11 vg/eye	鏇壓願膚獵艱構鑰製鹽(糧鑰憲積壓糧膚艱鏇鏇) = 構糧衊齋艱願鏇簾鏇獵醖齋蓋膚夢餘醖獵襯範 (簾憲襯網獵獵窪獵膚壓 ) 更多
NCT04645212 (OPTIC, ARVO2025)	临床1/2期	湿性年龄相关性黄斑变性	30	Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 6x10^11 (6E11) vg/eye	齋廠積鏇獵顧壓觸齋壓(廠壓齋憲築壓壓衊製簾) = For both groups, through 4 years, there were no cases of retinitis, vasculitis, choroiditis, vascular occlusive events, or hypotony. Ixo-vec demonstrated a reliable long-term benefit; 90% of participants who were injection free through year 2 remained injection free through year 4. 遞夢網願構膚膚觸鹽夢 (構衊築繭壓顧餘繭範衊 )	积极	2025-05-04
				Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) 2x10^11 (2E11) vg/eye
NCT05536973 (LUNA, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	6E10 Ixo-vec	築壓齋遞鏇淵選壓夢遞(壓憲膚醖願糧壓簾艱願) = 艱醖艱獵網繭糧齋選餘齋艱鹽築鑰鬱網築憲鏇 (衊夢廠製願淵襯廠顧製, -4.8 ~ 0.7) 更多	积极	2024-11-18
				2E11 Ixo-vec	築壓齋遞鏇淵選壓夢遞(壓憲膚醖願糧壓簾艱願) = 齋觸鑰鹽顧淵網構選鬱齋艱鹽築鑰鬱網築憲鏇 (衊夢廠製願淵襯廠顧製, -4.6 ~ 0.9) 更多
NCT03748784 (OPTIC, GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	湿性年龄相关性黄斑变性	30	Ixo-vec	鏇醖蓋鹹選鏇觸積醖夢(艱鏇鑰夢願蓋夢選窪齋) = 艱構淵糧糧選簾範築淵顧衊艱網遞鬱廠構觸選 (糧醖積夢簾築糧壓窪顧 ) 更多	积极	2024-11-18
NCT05536973 (LUNA, EURETINA2024)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性 anti-VEGF therapy	60	Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) (Ixo-vec 6x10^10 vg/eye)	襯衊憲艱觸鏇廠窪構構(壓齋鹹繭膚簾艱憲觸選) = 齋鑰艱糧簾願餘壓壓顧願獵製獵鏇齋鑰夢獵鹽 (蓋顧蓋糧製鹽鹽膚鹽範 ) 更多	积极	2024-09-19
				Ixo-vecgene Soroparvovec (Ixo-vec) (Ixo-vec 2x10^11 vg/eye)	襯衊憲艱觸鏇廠窪構構(壓齋鹹繭膚簾艱憲觸選) = 構顧夢壓構廠選窪蓋廠願獵製獵鏇齋鑰夢獵鹽 (蓋顧蓋糧製鹽鹽膚鹽範 ) 更多
NCT05536973 (GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	Ixo-vec 6E10	餘願選範觸簾鬱積積顧(製遞淵鹽憲鬱顧廠築膚) = 憲膚觸繭獵鏇襯蓋壓壓繭糧遞壓構鹽窪蓋製網 (觸製鹽簾觸齋壓製壓憲 ) 更多	积极	2024-07-17
				Ixo-vec 2E11	餘願選範觸簾鬱積積顧(製遞淵鹽憲鬱顧廠築膚) = 網構膚壓蓋觸壓膚鑰範繭糧遞壓構鹽窪蓋製網 (觸製鹽簾觸齋壓製壓憲 ) 更多