A Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Active-Comparator-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) in Participants With Neovascular Age-Related Macular Degeneration (ARTEMIS)

This is a multi-center, randomized, double-masked, active-comparator-controlled, Phase 3 study in a broad participant population (treatment-naïve and treatment-experienced) with neovascular (wet) age-related macular degeneration (nAMD). The study will evaluate a single intravitreal (IVT) injection of Ixo-vec compared to an active comparator. The primary endpoint of this study is the mean change in best corrected visual acuity (BCVA) of Ixo-vec compared to an active comparator measured at an average of Weeks 52 and 56.
Safety, tolerability, and efficacy will be evaluated throughout the study.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

NCT05536973

/ Active, not recruiting临床2期

A Multi-Center, Randomized, Double-Masked Phase 2 Study to Assess Safety and Efficacy of ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) in Anti-VEGF Treatment-Experienced Patients With Neovascular (Wet) Age-related Macular Degeneration (nAMD) [LUNA]

Neovascular or wet age-related macular degeneration (nAMD) is a degenerative ocular disease associated with the infiltration of abnormal blood vessels in the retina from the underlying choroid layer and is a leading cause of blindness in patients over 65 years of age. The abnormal angiogenic process in nAMD is stimulated and modulated by vascular endothelial growth factor (VEGF). Treatment of nAMD requires frequent intravitreal (IVT) injections of VEGF inhibitors (anti-VEGF) administered every 4-16 weeks. ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) is a gene therapy product being developed for the treatment of nAMD and offers the potential for sustained intraocular expression of aflibercept following a single IVT injection. ADVM-022 is designed to reduce the current treatment burden which often results in undertreatment and vision loss in patients with nAMD receiving anti-VEGF therapy in clinical practice.

开始日期2022-08-23

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

NCT05607810

/ Active, not recruitingN/A

A Long-Term Follow-Up Study of ADVM-022 in Diabetic Macular Edema- INFINITY Extension

This is a prospective, observational study designed to evaluate the long-term safety and tolerability of ADVM-022 in participants with diabetic macular edema (DME). Participants who previously participated in the INFINITY parent study and received a single unilateral intravitreal dose of ADVM-022 are eligible for enrollment upon completion of the end of study visit in the parent study.

开始日期2022-08-10

申办/合作机构

Adverum Biotechnologies, Inc.

100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的文献（医药）

2025-08-04·MOLECULAR PHARMACEUTICS

A Semimechanistic Ocular Pharmacokinetic Model for ADVM-022 Gene Therapy Describing the Dose-Exposure Relationship in Monkeys and the Scaling to Human

Article

作者: Hugi, Florian ; Renaud, Lionel ; Vollmer, Jannik ; Machacek, Matthias

Gene therapies are emerging as a new treatment modality. Due to their novelty, general pharmacological properties have yet to be established. For example, the translation from animal models to humans for first-in-human dose selection and the dose-exposure relationship remain poorly characterized. A mechanistic and quantitative framework would improve preclinical program design, enable more robust first-in-human dose predictions, and support more rigorous dose adjustments during clinical development. This study establishes a semimechanistic mathematical model for aflibercept expression and pharmacokinetics (PK) following intravitreal (IVT) ADVM-022 administration in monkeys and humans, drawing on the preclinical and clinical data presently available. ADVM-022 is an AAV2.7m8-based viral vector that delivers the gene encoding aflibercept, an antivascular endothelial growth factor (VEGF) fusion protein. It was developed as a gene therapy for treating wet age-related macular degeneration (wAMD) and is administered through a single IVT injection. The proposed model incorporates established ocular PK for intravitreally administered proteins, along with an expression component that links AAV dose to aflibercept production. Based on pooled PK data from monkey studies, the model suggests that transduction occurs not only in the retina but also in other ocular tissues bordering the vitreous, contributing to the observed intraocular aflibercept levels. Increasing doses within the lower range of preclinical studies (3 × 10¹⁰-2 × 10¹³ vg/eye) lead to increased transduction and expression, plateauing at upper limits of approximately 12.7 μg/day·cm³ for the retina, and 0.785 μg/day for extra-retinal tissues at higher doses. Assuming similar transduction efficiency between humans and monkeys, with adjustments for anatomical differences, the model provided predictions of ocular aflibercept concentrations that aligned with observations from the two dose groups in the phase 1 OPTIC clinical trial, supporting the utility of this approach.

2025-03-01·Molecular Therapy-Methods & Clinical Development

Nonclinical study of ixo-vec gene therapy for nAMD supports efficacy for a human dose of 6E10 vg/eye and staggered dosing of fellow eyes

Article

作者: Grishanin, Ruslan ; Nieves, Julio ; Nguyen, Ngoc ; Poulsen, Kris ; Corbau, Romu ; Hanna, Kelly ; Sharma, Pallavi ; Kiss, Szilárd

Ixoberogene soroparvovec (ixo-vec), formerly ADVM-022, is an adeno-associated virus (AAV) gene therapy using the AAV.7m8 capsid for intravitreal delivery (IVT) to transduce retinal tissue and produce sustained intraocular aflibercept for treating neovascular age-related macular degeneration (nAMD). Non-clinical studies show that aflibercept production by ixo-vec is less than dose proportional, while intraocular inflammation (IOI) increases with dose, suggesting that lower doses could yield effective aflibercept levels with reduced IOI risk. Our evaluation confirmed that doses as low as 3E10 vg (vector genome)/eye (6E10 vg/eye human equivalent) maintained effective aflibercept production. The concept behind ADVM-022 is supported by clinical studies OPTIC (NCT03748784) and LUNA (NCT05536973), where a single IVT administration eliminated or significantly reduced the need for additional anti-VEGF injections in patients. Moreover, LUNA confirmed the clinical efficacy of a 6E10-vg/eye dose, demonstrating robust and sustained aflibercept levels. Additionally, we evaluated staggered dosing in contralateral eyes to treat asynchronous disease development. Staggered dosing, administered 2 months apart, did not exacerbate IOI, and both eyes maintained therapeutic aflibercept levels. These findings support the tolerability and efficacy of staggered dosing, indicating the potential for bilaterally relevant aflibercept levels with ixo-vec, due to immune response confinement to the dosed eye.

2025-01-01·EYE

Exploring new horizons in neovascular age-related macular degeneration: novel mechanisms of action and future therapeutic avenues

Review

作者: Shirian, Jonathan D ; Shirian, Jonathan D. ; Shukla, Priya ; Singh, Rishi P. ; Singh, Rishi P

Abstract:

Neovascular age-related macular degeneration (nAMD) can lead to significant vision impairment through the growth of abnormal neovascular membranes in the choroid. Despite advancements with current anti-vascular endothelial growth factor (VEGF) therapies, challenges such as frequent injections, inadequate response, and patient-related concerns persist. Emerging therapeutics aim to reduce vision-loss through a variety of mechanisms. Gene therapies, including RGX-314 and Ixo-vec, express an anti-VEGF protein, and 4D-150, expresses an anti-VEGF protein and a VEGF-C inhibitory miRNA. Anti-VEGF associated therapeutics include OPT-302, targeting VEGF-C and VEGF-D, BI 836880, which inhibits VEGF-A and Ang-2 activity, and Tarcocimab tedromer, inhibiting all VEGF-A isoforms. Agents with novel mechanisms of action include UBX1325, which inhibits an anti-apoptotic protein, Restoret (EYE103), a Wnt agonist, and the tyrosine kinase inhibitors, EYP-1901, OTX-TKI, CLS-AX, and KHK4951.

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项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的新闻（医药）

2026-02-12

·动脉网

眼底双抗加速爆发，潜在BIC分子剑指新一代眼科“药王”

眼科市场正孕育一场大变革。 2025年，罗氏的VEGF-A/Ang-2双抗法瑞西单抗（Vabysmo）销售额达41亿瑞士法郎（约53.6亿美元），成为眼科市场增速最快的明星产品，也是全球销售额第二的双抗药物。按照这一速度，用不了3年时间，法瑞西单抗将突破百亿美元。而现任眼科药王阿柏西普则用了10年时间，于2022年创下历史峰值96.47亿美元，随后增长停滞，并在双抗冲击下逐渐走弱。凭借非劣于眼科销冠阿柏西普的疗效，加之更长的注射间隔，法瑞西单抗视为下一代“眼科药王”的头号候选人。这足以证明，双靶点策略在眼底治疗领域的临床价值和商业潜力。当然，先行者往往也是后来者“围剿”的对象，尤其是在后来者来势汹汹的背景下，这场竞争变得尤为激烈。不久前，信达生物公布的IBI324头对头临床数据，已向罗氏发起正面挑战；新桥生物的VIS-101则携更新的分子设计加入战局，有望成为全球第二款上市的VEGF-A/Ang-2双抗，其公布的初步临床数据极具竞争力，尤其在其长达24周的潜在注射间隔方面，展现了更优越的患者依从性解决方案，凸显其同类最佳潜力。从单抗到双抗，从跨国巨头到创新药企，一场围绕长效化、患者依从性与疗效革新的角逐，已在眼科这片百亿美元蓝海中全面展开。而包括信达生物、荣昌生物、新桥生物、友芝友生物等为代表的后来者，正以前所未有的进取姿态，站上舞台中央。 01 红海中的新蓝海：双抗疗法重塑百亿美元市场版图眼科，一个看似小众的专科赛道，却凭借庞大的患者基数和明确的临床需求，孕育出百亿美元级别的“药王”。近年来，随着眼病患病率上升及人群医疗健康意识提升，全球眼科药物市场规模更是不断增长。据公开资料，2024年全球眼科市场规模为771亿美元，预计到2034年将达到约1440亿美元。而眼底疾病，如湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）则是眼科市场的重要增长点。 DME与wAMD分别是劳动年龄人群和老年人视力丧失的首要原因，全球范围内相关患者群体数以千万计，造就了一个成熟且持续增长的市场。仅在中国，wAMD、DME的现有及新增患者人数已超过1500万，每年新增约60万例。此类眼底疾病的核心病理机制与血管内皮生长因子（VEGF）密切相关。因此，抗VEGF疗法是眼底疾病的主要治疗方法，尽管多款抗VEGF单抗（如阿柏西普、雷珠单抗）已上市多年，但它们背后的局限性与未满足的临床需求同样突出，这为整个赛道的“价值重构”提供了空间。首先，患者对于更长用药间隔、更好治疗体验的需求迫切。抗VEGF药物需每月或每两月进行玻璃体腔内注射，长期频繁的侵入性操作给患者带来巨大的生理、心理及经济负担，导致真实世界中的治疗依从性远低于临床试验水平，长期视力获益大打折扣。CATT研究及其后续长期随访数据揭示，受治者在初始视力增益后，通常在5-7年出现视力二次下降；此外，有约30-50%的患者对现有药物应答不足，疗效存在明显瓶颈。尤其是在眼底疾病的长期管理中，频繁眼内注射导致患者依从性大幅降低，影响预后是治疗的最大痛点。于是，给药周期延长是眼科产品迭代的核心驱动力。其次，是耐药与病理逃逸的出现。单纯抑制VEGF-A，会诱导机体产生补偿机制，导致其他血管因子及IL-6等炎症因子代偿性升高，最终削弱药物长期效果，甚至导致病情进展。这是一个亟待突破的科学临界点。罗氏的法瑞西单抗率先给出了一个“双靶点”解决方案。通过同时阻断VEGF-A和Ang2（血管生成素-2）通路，它不仅能抑制新生血管和渗漏，稳定血管、减少炎症，还将给药间隔延长至每4个月一次。这也使得，其在针对DME、nAMD的多项III期研究中以非劣于阿柏西普的疗效，便能上市即爆卖，仅用4年时间，全球销售额一举突破50亿美元，增长势头凶猛。照此势头，其很快将超越阿柏西普，成为眼科新“药王”。这充分证明了双靶点策略，在眼底治疗领域的临床价值和商业潜力，正成为眼底赛道下一阶段的竞争核心，不断颠覆着现有治疗格局。换言之，看似红海的眼科赛道，实则蕴藏着一片“从月针变季针、甚至更长效”的价值蓝海。这也让眼科双抗赛道迅速升温，后来者们正加速布局。 02 围剿“药王”：新一代分子的差异化设计与BIC野心当赛道的进化方向变得清晰，竞争的本质便回归到对底层技术的深挖与对临床细节的洞察。在眼科双抗的竞争中，如何比先行者法瑞西单抗做得更好？新一代分子正在从多方面发起“围剿”。信达生物的IBI324希望通过更小的蛋白分子结构实现更高摩尔剂量给药，为延长治疗间隔奠定基础，并在头对头早期临床中展现出竞争力；荣昌生物则瞄准VEGF/FGF创新靶点，希望探索全新双靶点策略。新一代眼科双抗分子对比 VIS-101的野心藏在“第二代”分子设计里。作为法瑞西单抗之后，研发进度最快的VEGF-A/Ang-2双抗，VIS-101通过独特的四价分子结构，对VEGF和ANG-2具有更强的结合和阻断活性。相比基准产品，VIS-101对VEGF和Ang-2的结合活性增加了2倍和6倍；抑制活性增加了2倍和16倍。这意味着其能够实现更强的血管稳定作用，减少渗漏、新生血管形成和炎症，有望在提升疗效的同时拉长给药间隔，减少频繁眼底注射，改善患者依从性。这种从底层进行的、极致的分子设计，直接转化为了令人印象深刻的I期临床数据。在治疗DME患者中，每4周玻璃体腔注射一次、剂量高达6毫克的VIS-101表现出良好的耐受性，并可改善患者最佳矫正视力（BCVA）及解剖学参数。经负荷治疗后，初步观察到VIS-101长间隔给药的潜力，100%受试者能够维持16周给药间隔。在nAMD患者中，患者亦耐受性良好，不仅出现BCVA和解剖学参数的快速改善，治疗频率也显著降低。仅需3次负荷治疗，而后78%患者在末次负荷剂量后实现≥12周的治疗间隔，44.4%患者治疗间隔则超过24周。这一切的潜力，都指向一个核心价值：更长效。它将法瑞西单抗开创的“每8-16周一次”的可能，推向了“每20-24周一次”的未来，展示出同类最佳的潜力。并且，相比瑞西单抗仅针对初治患者，VIS-101对经治nAMD患者同样有效，扩展了潜在适用人群，疗效信号极具竞争力，总体而言，VIS-101通过特殊的生物工程设计，具备更强的靶点中和能力，有望为患者带来全新的治疗方案；加之其临床速度全球领先，在新桥生物和云顶新耀的组合全力推进之下，为其日后的竞争突围提供了底气。 03 下一个高光时刻：双抗为何是比基因疗法更优的“现实解” 眼科赛道的技术演进步伐日新月异。在双抗这股热浪方兴未艾之际，另一股更具颠覆性的革新力量——基因疗法也已兵临城下。 2025年三季度，礼来以最高2.62亿美元收购Adverum，拿下治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）基因疗法Ixo-vec。其背后逻辑在于押注wAMD治疗从“终身治疗”到“一次治愈”的终极跨越。大冢制药、再生元、艾伯维等大药企也在wAMD、DME等常见眼科疾病领域，重金布局多款AAV基因疗法。理论上，这是最完美的解决方案，但其背后暗藏的巨大挑战却不可忽视。首先是长期安全性风险。 AAV载体进入人体后，能否完全避免长期的、未知的炎症或免疫激活风险？已有一些AAV疗法在血液、神经等领域暴露出安全问题，眼睛相对封闭的“免疫豁免”特性降低了风险，但并非为零。其次，是高昂的成本与商业化难题。 AAV基因疗法的研发、生产工艺极其复杂，成本高昂，意味着上市价格可能高达百万美元级别。对于AMD、DME等患者基数庞大的常见病，天价药物如何进入各国主流医保体系，是一道堪比科学探索的商业难题。在这样的背景下，以VIS-101、IBI324为代表的新一代眼科双抗，扮演了一个“最优现实解”的角色。与需要终身频繁注射的传统单抗相比，它实现了疗效与依从性的双重提升：更少的导入给药次数，更长的治疗间隔。这意味着，它在显著提高患者治疗效果、降低治疗负担的同时，还能规避基因疗法的长期安全性、商业化风险。更重要的是，无论是阿柏西普的百亿美元成长之路，还是眼下法瑞西单抗的爆发之势，已然向外界证明了，具备突破性临床价值，尤其延长给药周期的眼科创新疗法，能够在激烈竞争中脱颖而出，并成为引领市场的“超级重磅炸弹”。这也将是新一代眼科双抗分子的核心看点。当然，这也对后来者提出了更高的要求，疗效、安全性之外，全球临床运作能力也至关重要。毕竟，创新药唯快不破。在这方面，VIS-101也展现出极强的竞争力。新桥生物子公司Visara全力推进VIS-101临床研究，并由联合创始人兼执行董事长Emmett J. Cunningham, Jr.博士领导。Cunningham博士在过去25年中一直是一位医生、创新者、企业家和投资人，曾任黑石集团高级董事总经理以及Clarus Ventures董事总经理，同时Cunningham博士也是国际公认的感染性和炎症性眼病专家，合作发表了逾450篇学术论文。凭借顶尖的临床专业造诣、全球顶级投资机构的资深管理经验，Cunningham博士在全球生物医药研发与投资领域树立了极高的专业信誉与广泛的行业认可度。这意味着，新桥生物正在用顶配的研发力量，提高着药物研发的成功率。而随着VIS-101 II数据读出临近，若后续数据持续积极，其将迎来将继Givastomig之后，又一个高光时刻。而这也将成为眼科双抗领域的一个高光时刻，证明着在眼科双抗的第二个技术浪潮中，下一代分子正持续推动治疗范式的迭代升级，为全球眼科患者带来更长效、更优的治疗选择。 *封面图片来源：123rf 如果您认同文章中的观点、信息，或想进一步讨论，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

2026-01-29

·搜狐新闻

超30亿美元！这家MNC持续押注尚无药物的听力损伤赛道

来源：市场资讯（来源：动脉新医药）1月28日，Seamless Therapeutics与礼来签订全球战略研究合作和许可协议。根据协议条款，Seamless将利用其专有重组酶平台，设计和编程针对听力损失适应症的位点特异性重组酶，以纠正与听力损失相关的某些感兴趣基因的突变。礼来将获得程序化重组酶的独家许可，以推进临床前和临床药物开发和商业化。根据协议条款，Seamless将获得一笔有保证的预付款和承诺的研发资金。总体而言，Seamless有资格获得超过11.2亿美元的资金，包括潜在的开发和商业里程碑付款，不包括成功上市药物的分层特许权使用费。重组酶是一类在科学研究中被广泛使用了几十年的酶，用于精确修改模式生物的基因组。但由于其作用于新的目标位点的可编程性有限，此前不能用于治疗疾病。而Seamless专有平台的突破性在于，创新了重组酶的重编程技术，可以精确针对任何给定的基因组目标序列，制作出位点特异性的重组酶，并进行大规模的切割、交换、反转或插入任何DNA片段，不受细胞自然DNA修复途径的影响。对于礼来而言，这笔合作将拓展其听力损伤领域的多元化资产，形成DNA+RNA+重组酶的多技术路径资产生态。01.Seamless：德国大学科研成果转化，底层发现的方法论创新Seamless于2023年正式启动，启动资金为1250万欧元（约合1480万美元），由Forbion和Wellington Partners共同牵头，德国联邦教育与研究部（BMBF）通过其GO-Bio计划提供非稀释资金，旨在支持创新生命科学初创企业。同年，这笔种子融资逐步扩增至2500万美元、4000万美元。该公司的成立是基于两位重编程重组酶先驱——德累斯顿理工大学(Technische Universität Dresden)癌症中心医学院研究院长兼医学系统生物学负责人Frank Buchholz教授和Felix Lansing博士（Seamless联合创始人兼首席科学官）。Frank Buchholz教授及其团队构建了一套通过定向进化使用重编程重组酶的方法——可以随机突变重组酶，进行筛选和循环，直到保留所需的重组酶特性；同时在DNA层面改变为所需的基因组结合位点。创立初期，Felix Lansing博士在接受Endpoints News采访时表示：“随着技术的进步和对技术的理解，我们现在只需要几个月的时间就能制造一种新的酶。我们一直致力于加快新的重组酶的生产过程，因为这将从更广泛的角度真正解锁它的应用，我们也想测试它的更多用途。”早期的体内临床前证据表明，Seamless可编程重组酶可以通过倒置精确编辑138千碱基的片段。通过这个过程进行编辑与细胞的DNA修复途径无关。该平台提供了用单一治疗方法解决多种致病突变的机会，并将基因编辑扩展到非分裂细胞类型。2024年，Seamless拿到新融资，将种子轮融资逐步扩增至2500万美元、4000万美元，并任命职业经理人加入高层团队，在美国马萨诸塞州列克星敦建立子公司，探索将差异化重组酶技术从早期发现转化为临床——新任总裁兼首席执行官Albert Seymour博士、董事会独立主席Adam Rosenber均拥有长期领导成功领先的开拓性生物技术公司（基因编辑和新技术）的业绩记录。关于此次交易，Seamless总裁Albert Seymour在接受GENengnews采访时提到：“我们将使用一系列不同的模型和生物信息学，扫描他们感兴趣区域内的所有核苷酸。我们会识别出其中与这些酶的野生型结合位点相似的区域，或者我们对能够将其进化到这些特定位点抱有乐观态度。Seamless将过去需要两年时间才能找到酶的学术过程，实际上缩短到了更接近工业行业标准的过程，大约需要六个月。”Seamless利用其平台重新编程了两个重组酶家族：Cre（causes recombination）和大丝氨酸重组酶（large serine recombinases，LSR）。“从基因组的一个区域开始。我们会从中挑选核苷酸序列，然后专门进化出能在这些特定位点活性的酶。我们在细菌中进化，因为它们非常快，所以团队可以非常快速地完成很多循环验证，然后取出这些酶，再在哺乳动物细胞系中进行测试。”他提到，与礼来的接触开始于2024年，礼来团队主动联系Seamless，希望了解更多关于其重组酶技术的信息，推动应用于礼来感兴趣的基因上。02.礼来：超30亿美元，押注无药物获批的听力受损赛道对于Seamless而言，礼来公司带来了生物医药、IND、管线开发等的专业知识和落地经验。与此同时，礼来将通过这一合作，拓展其遗传疗法领域的布局，并继续押注听力损失这一尚无药物获批的蓝海赛道。2022年，礼来在波士顿启动了耗资7亿美元的遗传医学研究所，成为推进基因研究和基因编辑疗法、RNA及其他核酸治疗的重要战略。这一“海港创新中心（Seaport Innovation Center）”于2024年8月正式开放，作为其东海岸首个生物技术托管门户实验室（Gateway Labs）。时任礼来遗传医学副总裁兼研究所联合主任Andrew C. Adams表示，遗传药物目前占其糖尿病、免疫学和中枢神经系统研究组合的20%以上，礼来计划通过该研究所进一步提升这一比例。听力障碍是世界上发生率最高的感官缺陷性疾病。WHO发布的全球听力报告显示，全球患有听力损失的人群超4.3亿。基因突变是引起耳聋的重要原因之一，约占60%左右，其中遗传性耳聋多由单基因突变引起，治疗策略以基因替代、基因编辑、基因抑制为主。除此次合作的重组酶外，礼来还通过AAV（腺相关病毒）基因疗法与RNA编辑拓展听力损伤赛道，交易总金额超30亿美元。2022年，礼来以6.1亿美元溢价收购Akouos，开发AAV基因疗法治疗内耳疾病和听力损失。这一收购，礼来获得全球首个针对遗传性耳聋的基因疗法AK-OTOF-101，为一款双载体AAVAnc80药物，利用了 AAVAnc80这种对耳蜗毛细胞（IHCs）具有高转导效率的衣壳，分别包装近6kb的人类 cDNA，并递送至内毛细胞中，以替代突变基因持久表达，从而恢复内耳细胞的功能，治疗因耳纤维蛋白（OTOF）突变引起的感音神经性听力损失。AK-OTOF-101已获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病认证，其1/2期临床预计于2028年结束。初步临床结果表明，第一位参与者（具有10多年重度听力损失史的个体）在给药AK-OTOF后30天内恢复听力。竞品方面，Regeneron的DB-OTO、Sensorion Therapeutics的OTOF-GT（SENS-501），均为在研的双AAV基因疗法。2025年5月，礼来合作韩国RNA疗法Biotech Rznomics，交易总价值超13亿美元，使用其专有的反式剪接核酶（trans-splicing ribozyme）平台，开发和商业化用于感音神经性听力损失的新型RNA编辑疗法。03.超50亿美元合作，礼来持续看好AAV基因疗法听力受损赛道之外，礼来将基因疗法合作拓展至眼科、中枢神经、心血管等多疾病领域，尤其是AAV基因疗法。2021年，礼来以10.4亿美元收购神经科学基因治疗开发商Prevail Therapeutics，开发基于改良AAV 9载体的基因疗法，适应症涉及携带GBA1突变的帕金森病（PD-GBA）、神经元病性戈谢病（nGD）、携带GRN突变的额颞部痴呆症（FTD-GRN）等。2025年4月，礼来与Sangamo Therapeutics达成1800万美元首付款、潜在里程碑付款14亿美元的基因疗法授权协议，将使用Sangamo的亲神经性腺相关病毒衣壳，用于开发针对中枢神经系统疾病的基因疗法。2025年6月，礼来以13亿美元收购Verve Therapeutics，利用碱基编辑技术开发心血管疾病基因疗法。其核心技术包括GalNAc-LNP递送系统和腺嘌呤碱基编辑器（ABE）。核心管线VERVE-102通过靶向PCSK9基因，可永久性降低LDL-C，目前处于Ib期临床试验。2025年10月，礼来以2.62亿美元收购Adverum Biotechnologies，获得其核心资产Ixo-vec ，一款处于Ⅲ期临床阶段的AAV.7m8载体基因疗法，用于治疗眼科疾病湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。2025年11月10日，礼来与MeiraGTx达成总额4.75亿美元战略合作，获得其治疗遗传性视网膜疾病Leber先天性黑朦4 型（LCA4）的AAV-AIPL1基因疗法全球权益。返回搜狐，查看更多

2026-01-16

·搜狐新闻

2024年7月全球眼科产品简报

原创青白视角 Aggie 青白视角 2024年8月7日 19:32 浙江本期更新 43：青3 白1 视 26 角 131. ViaLase 飞秒激光治疗青光眼获得 CE 认证ViaLase 7 月 30 日宣布，欧盟已授予其用于治疗成人原发性开角型青光眼的 ViaLase 激光 CE 标志认证。该系统使用 OCT 引导的飞秒激光进行高精度小梁切开术，该手术称为 FLigHT。激光通过虹膜角膜角的小梁网创建精确的、定制的排水通道。公司表示，该手术可用于有晶体眼或人工晶体眼患者，可以持久降低眼压，并满足青光眼患者尚未满足的需求，他们可能受益于无切口手术。预计今年将在欧洲主要市场推出 ViaLase 激光。2. 癌症公司 TME Pharma 计划分拆 NOX-E36 用于治疗眼部疾病德国临床阶段癌症公司TME制药7 月 22 日宣布，计划剥离其资产 NOX-E36，以推进其治疗眼部疾病的研发。NOX-E36 是一种抑制 CCL2 趋化因子的 L-立体异构体 RNA 适体。TME 表示，该化合物可以阻止青光眼手术后和其他眼部疾病中的炎症和纤维化。TME Pharma 表示，它将继续专注于肿瘤学，并在私人投资者的支持下，创建一个拥有在眼科领域开发 NOX-E36 的全部权利的新实体。3.Nicox完成NCX 470临床试验美国招募：预期2025年公布结果Nicox宣布已完成在美国的NCX 470 Denali 3期临床试验招募，研究评估NCX 470治疗开角型青光眼或高眼压的安全性和有效性。中国试验进展顺利，预计2025年下半年公布顶线结果。目前，试验已完成超过95%的目标患者随机分配。Denali试验是一项跨国研究，由Nicox与欧康维视共同申办，比较0.1% NCX 470和0.005%拉坦前列素眼药水对患者眼压的影响。Denali与Mont Blanc试验的结果将用于支持在美国和中国提交NCX 470的新药申请（NDA），预计2026年上半年在美国提交NDA。此前，Mont Blanc试验显示，NCX 470在眼压降低方面优于拉坦前列素，在统计学上表现出非劣效性，并在部分时间点显示出优越性，满足了美国的疗效批准要求。此处「青」涵盖：青光眼诊疗相关的药械产品技术1. Oertli Faros 手术系统获得 FDA 510(k) 批准Oertli宣布其 Faros 前路白内障手术系统已获得 FDA 510(k) 批准。Faros 系统设计紧凑，可快速投入使用，在手术室中占用的空间极小。该系统经过优化，可快速设置，准备时间不到 1 分钟，非常适合集成到门诊手术中。其液体或真空控制精度使其能够适应不同的白内障硬度。其体积小巧，设置时间快，可提高操作效率，使医疗机构能够优化其手术计划。Oertli 表示，这项 510(k) 许可使 Faros 和 CataRhex 3 系列设备几乎可以在全球范围内使用。该批准还包括白内障手术和紧急玻璃体切除术的所有耗材。除了 Faros 之外，CataRhex 3 系列和其他 Oertli 产品也完全获得了欧洲 MDR 监管框架的批准。此处「白」涵盖：白内障和老视诊疗相关的药械产品技术1. 罗氏Vabysmo 获得欧盟/加拿大批准用于治疗RVO罗氏7 月 30 日宣布，欧盟委员会已批准 Vabysmo 用于第三种适应证，即治疗视网膜静脉阻塞 (RVO) 引起的黄斑水肿。Vabysmo (faricimab) 于 2022 年在美国和欧盟获批用于治疗湿性AMD和DME。该药物在美国和日本于2023年底、2024年分别增加了RVO适应证。Vabysmo 已在近 100 个国家获得批准用于治疗湿性 AMD 和 DME，全球已分发超过 400 万剂。2024 年 7 月 29 日，加拿大卫生部批准 Vabysmo用于治疗视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿，这是其第三种适应症。批准基于两项 III 期研究，表明视力早期和持续改善不劣于阿柏西普，且有快速强大的视网膜液干燥作用。玻璃体视网膜手术医生和加拿大抗盲协会对此表示肯定。2. 雷珠单抗生物仿制药获欧盟批准CHMP于7月25日建议批准Midas 制药的雷珠单抗生物仿制药上市。如果获得批准，该产品将适用于雷珠单抗的所有五种适应症：湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、增生性糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿，以及因脉络膜新生血管导致的视力障碍。Midas的雷珠单抗是Ranivisio的复制品。Ranivisio是Formycon的生物仿制药，于2022年8月在欧盟获得批准，并由Teva销售。3. FDA 授予 Theriva 视网膜母细胞瘤候选药物罕见儿科药物资格7月31日，Theriva 宣布FDA已授予其用于治疗视网膜母细胞瘤的候选药物VCN-01罕见儿科药物资格。FDA还为VCN-01授予了孤儿药资格。视网膜母细胞瘤是一种罕见的癌症，主要影响2岁以下儿童的视网膜。目前没有特定的针对性治疗，医生通常使用具有多种副作用和毒性的广谱化疗药物。VCN-01是一种基质降解溶瘤腺病毒抗肿瘤疗法，旨在选择性地在肿瘤细胞内复制，降解作为物理和免疫抑制屏障的结构或基质。在I期和研究者发起的研究中，VCN-01已在80多名患者中用于治疗不同类型的癌症，包括头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌和结直肠癌。对于视网膜母细胞瘤，VCN-01通过玻璃体内注射给药。Theriva在4月报告称，在西班牙一项针对9名视网膜母细胞瘤患者的I期研究中取得了积极成果。该公司计划将VCN-01的玻璃体内注射作为化疗的辅助手段。如果VCN-01的生物制剂许可申请获得FDA批准，Theriva将有资格获得价值超过1亿美元的优先审查凭证，该凭证可以兑换、出售或转让。4. Samsara 称首款适用于 AMD 的 SING IMT 已在中国投入使用Samsara 7 月 22 日宣布，其在中国完成了首例针对年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的 SING IMT 手术。SING IMT 是小切口新一代植入式微型黄斑镜的缩写，是一种经巩膜切口置入晶状体囊袋的新式可视性光学辅助器械，旨在改善最严重、不可逆的 AMD 患者的视力和生活质量。该公司的初代IMT于2010年获得美国批准，并于2005年获得CE认证。SING IMT的柔性和可折叠硅胶支持部件以及预装注射系统设计旨在将切口大小从原来的12毫米减少到6.5毫米，并将缝合线数量减少到三根。Samsara 正在与兰胜医疗合作，在中国大陆、澳门和香港推广 SING IMT。SING IMT 称近 100 名欧洲眼科手术医生已为 350 多名患者植入了 SING IMT，其中 63% 以上的手术医生已为多名患者实施了该手术。Samsara 表示，其上市后研究表明，SING IMT 患者的阅读、书写和辨别正前方中央视野的物体方面的能力有所提高。5. Beacon 将评估 Abeona 的 AAV204 衣壳对特定眼科适应症的疗效两家公司于 7 月 11 日宣布，Beacon将评估 Abeona的专利 AAV204 衣壳，以用于特定眼科适应症的潜在基因疗法。AAV204 是北卡罗来纳大学教堂山分校 Abeona 公司授权的 AIM 衣壳库中的一种新型 AAV 衣壳，经证实，在视网膜旁给药后，可在黄斑和视神经中实现高水平的遗传物质转导。在小鼠和非人类灵长类动物的玻璃体内给药后，它还被证实可促进内层和外层视网膜的转导。此次合作的财务细节尚未披露。根据协议，Beacon 将有权在一年内评估 AAV204 在某些眼科适应症中的潜在用途，并可选择获得全球非独家许可，将 AAV204 用于最多5个基因或疾病目标。两家公司表示，Beacon 还将有权将 AAV204 用于最多四个其他指定基因或疾病目标，但须遵守某些条件。Beacon 行使选择权后，Abeona 将获得一笔预付款，在实现某些开发、监管和销售里程碑后，Abeona 将获得额外付款，同时还将获得包含 AAV204 的许可产品全球净销售额的分级版税。Beacon 将负责所有授权产品的开发和商业化。两家公司表示，Beacon 获得授权的目标与 Abeona 正在开发的目标不同。Beacon 正在开发 AGTC-501，一种用于治疗 X 连锁视网膜色素变性的视网膜下基因治疗候选药物。2023 年 3 月，Abeona 推出了针对 Stargardt、X 连锁视网膜劈裂症和常染色体显性视神经萎缩的临床前基因治疗产品线。6. Beacon 完成 1.7 亿美元融资7月3日，Beacon获得 1.7 亿美元 B 轮融资，以推动其眼科基因疗法的研发。此次融资由 Forbion 领投，Syncona、Oxford Science Enterprises、TCGX 和 Advent Life Sciences 参投。这些资金将支持 Beacon 的主要资产 AGTC-501 的临床开发，用于治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP)，以及推进干性老年性黄斑变性 (dAMD) 项目的临床试验。公司专注于治疗 XLRP 和 dAMD 等罕见和常见眼病。AGTC-501 正在进行注册临床试验，旨在修复因 XLRP 引起的感光细胞损伤。资金将加速 AGTC-501 的开发，支持公司的研发和商业化计划。到目前为止，Beacon 已筹集约 2.9 亿美元7. NexThera 向 FDA 提交湿性 AMD 滴眼液候选药物临床试验申请NexThera 7 月 16 日宣布已向FDA 提交了一份新药临床试验 (IND) 申请，对 NT-101 进行 I/IIa 期试验，NT-101 是一种治疗湿性AMD滴眼液候选药物。NexThera 表示，NT-101 的专有平台使局部治疗能够到达视网膜，无需进行眼部注射。NT-101 含有内源性肽和载体蛋白，不仅可以抑制血管生成，还可以通过平衡调节血管生成和抗血管生成因子来保护视神经细胞。如果获得批准，该试验将在 30 名患者中评估 NT-101 的低剂量和高剂量，这些患者每天（早上和晚上）接受两次滴眼液，持续 28 天。疗效终点将包括中央子场厚度的变化和最佳矫正视力。NexThera 表示，它还在评估 NT-101 在其他新生血管性视网膜疾病（如糖尿病视网膜病变）中的潜力。8. 英国批准 Outlook 的 Lytenava（贝伐单抗）用于治疗湿性 AMDOutlook7月8日宣布，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 已授权 Lytenava 上市，Lytenava 是贝伐单抗的眼科制剂，用于治疗湿性AMD。该治疗方法于 2024 年 5 月在欧盟获得批准。英国的申请根据新的国际认可程序获得批准，该程序允许 MHRA 依赖欧洲咨询小组的积极意见来授予市场授权。Outlook 称，该产品预计将于 2025 年第一季度在欧盟和英国上市。Outlook 旨在利用 Lytenava 取代将静脉注射贝伐单抗（抗癌药物 Avastin）重新包装用于玻璃体内注射的适应证外使用做法。FDA 于 2023 年 8 月拒绝批准 Lytenava，理由是该药物存在一些cmc问题，以及批准前制造检查的观察结果，而且需要进一步的确认性临床证据。三期试验于 2024 年 1 月开始给药。Outlook 公司表示，预计将在 2024 年底前向美国重新提交 Lytenava 的生物制品许可申请 (BLA)。9. FDA 批准 Vabysmo 预充式注射器用于治疗湿性 AMD、DME、RVO罗氏旗下基因泰克7月5日宣布，FDA批准Vabysmo（faricimab-svoa）6.0毫克单剂量预充注射器，用于治疗湿性AMD、DME以及视网膜静脉阻塞RVO后的黄斑水肿。Vabysmo PFS 将在未来几个月内提供给美国视网膜专家，Vabysmo PFS 能够使治疗更易于管理，Vabysmo 仍将以 6.0 毫克小瓶形式提供。Vabysmo 是首个也是唯一一个获批用于眼科的双特异性抗体。该药物已在超过 95 个国家获批用于治疗湿性 AMD 和 DME，并在美国和日本等多个国家获批用于治疗 RVO。自 2022 年美国首次批准以来，Vabysmo 已在全球分发了超过 400 万剂。10. 基因泰克将重新推出Susvimo 治疗湿性 AMD，终止自愿召回基因泰克7 月 8 日宣布，将在美国重新引入 Susvimo，这是一种用于治疗湿性AMD的可再填充雷珠单抗玻璃体内植入物，从而结束自愿召回。罗氏2022 年10月召回了这款植入物，当时距离该植入物获批已经过去了一年，因为测试显示该设备的密封性可能会失效。这会导致药物渗入结膜，而不是到视网膜。基因泰克表示FDA 已经批准了 Susvimo 生物制品许可申请的上市后补充材料，其中对植入物和补充针头进行了更新。该植入物在一次性门诊手术中植入到人眼中，并每六个月重新填充一次。基因泰克表示，将在未来几周内向美国视网膜专家提供 Susvimo。 11. Altos申请欧洲批准阿柏西普生物类似药Altos 和韩国母公司 Alteogen 于 7 月 1 日发布联合声明，Altos 已向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了阿柏西普 (Eylea) 生物仿制药 ALT-L9 的上市许可申请。Altos 表示，预计到 2025 年将获得批准，并将与全球潜在分销商协商许可协议。该公司表示，计划在包括韩国在内的其他主要市场寻求批准。Altos 表示，它将利用 ALT-L9 开发过程中获得的临床经验来推进旨在稳定视网膜血管的 Tie2 抑制剂。欧洲批准的首个阿柏西普生物仿制药是 Biocon 公司的 Yesafili，于 2023 年 9 月上市。然而，在美国，获批的生物仿制药却遇到了法律障碍，因为一名法官已经禁止此类治疗药物的营销，而 Eylea 的制造商再生元则正在通过法庭挑战来保护其专利。12.中国深势科技将推动口服 Lp-PLA2 抑制剂治疗 DR 和 DME中国深势科技 7 月 8 日宣布，将推进 DPT0415 的研发，DPT0415 是一种针对脂蛋白相关磷脂酶 A2 (Lp-PLA2) 的新型小分子，作为糖尿病视网膜病变 (DR) 和糖尿病黄斑水肿 (DME) 的潜在口服治疗候选药物。Lp‐PLA2 水解氧化磷脂，生成溶血磷脂酰胆碱 (lysoPC)。该公司表示，LysoPC 会诱发血管炎症，导致血视网膜屏障受损。抗血管内皮生长因子药物的出现彻底改变了DME的治疗。但深势科技表示，许多DME患者尽管多次注射，但液体仍未完全消退。该公司表示，DPT0415 作为一种口服药片，有可能通过在早期阶段针对 DR 来改变治疗模式，从而获得更好的结果。详情回顾AI辅助药物研发：糖尿病视网膜病变口服疗法在路上13. Clearside 和极目生物报告ARVN001在中国治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的临床研究数据Clearside 宣布，其合作伙伴极目生物公布了在中国进行的Arcatus（ARVN001）治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的3期临床试验主要结果。此外，极目生物宣布Arcatus的新药申请已在澳大利亚和新加坡获得受理。Arcatus是极目生物对Clearside开发的脉络膜上腔用药Xipere（曲安奈德注射液）的名称。极目生物是一家中国眼科专科公司，拥有Xipere在大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰、印度及东盟国家的商业化和开发独家许可。7月26日，极目生物公布了试验结果，显示试验达到了主要终点和次要终点。与假手术组相比，治疗组的视力改善和水肿控制明显更好：在这项研究中，38.5%的ARVN001治疗组患者获得了至少15 个ETDRS字母的视力提升，而对照组仅有9.4%的患者达到此标准。黄斑水肿控制方面，ARVN001治疗组和对照组在治疗24周时的中心视网膜厚度(CST)分别下降了204.3 µm和1.6 µm。这两项指标的组间差异均达到了统计显著性 (p<0.001)。此外，治疗组视力BCVA的改善非常快速，在治疗第4周时即达到了9.6个字母，并持续改善至第24周时的12.2个字母。CST的改善同样迅速，在治疗第4周时即达到了200µm以上的下降，并持续保持至24周。研究中未发生眼部的严重不良事件，也未发现新的安全信号。博士伦拥有Xipere在美国和加拿大的商业化和开发独家许可。Xipere于2021年10月获得FDA批准，并在美国上市。14. 首台 Beyeonics One 增强现实手术显微镜在 Deep Blue Retina 安装第一台用于视网膜手术的 Beyeonics One 手术显微镜已安装在位于密西西比州的 Deep Blue Retina Desoto 手术中心。Beyeonics One 系统为视网膜手术提供了精确度和增强的可视化效果。据 Beyeonics 称，该技术集成了增强现实和数字成像，为手术医生提供了控制力和准确性。“这项技术使我们能够更精确、更安全地执行复杂的手术，”视网膜专家、Deep Blue Retina 创始人 Jorge Calzada 医学博士表示。“数字可视化开辟了新的可能性，我们才刚刚开始看到这项技术能取得什么成就。我们的患者将受益于手术显微镜的最新进展。”15. Topcon 与国际奥比斯合作在卢旺达扩大糖尿病视网膜病变筛查Topcon与国际奥比斯组织及卢旺达国际眼科研究所 (RIIO) 合作，扩大卢旺达的糖尿病视网膜病变筛查。Topcon 捐赠了 NW400 和 NW500 机器人眼底照相机，用于基加利的糖尿病患者筛查。定期筛查对及早发现疾病、防止视力丧失至关重要。预计糖尿病视网膜病变患病率将在撒哈拉以南非洲地区大幅上升，卢旺达约有 30 万糖尿病患者，其中三分之一可能患上糖尿病视网膜病变。然而该地区医务人员短缺，每百万人仅有 2.7 名眼科医生。因此，支持早期诊断和治疗的年度筛查计划至关重要，尽管面临资源和基础设施的挑战，此类计划已被证明有效降低了糖尿病视网膜病变的发病率。Topcon-Orbis-RIIO 的合作项目通过使用 Topcon 的机器人相机进行视网膜成像，并将图像上传至 Orbis 的在线 AI 工具 Cybersight AI，可以迅速检测出糖尿病视网膜病变等常见眼病。AI 工具的速度为患者提供即时反馈，并在需要时转诊以进行更多评估和治疗。这避免了传统筛查结果等待时间过长的问题，减少了患者不寻求后续护理的可能性。这一合作项目借鉴了奥比斯在卢旺达进行的研究成果，研究显示通过 Cybersight AI 筛查糖尿病视网膜病变并获得即时结果后，患者的转诊依从性和满意度都有所提高。16. 4DMT 宣布玻璃体内注射 4D-150 治疗湿性 AMD 的 2 期 PRISM 中期结果4DMT宣布了 PRISM 第 2 期临床试验人群扩展队列的初步中期数据，评估了 4D-150 对湿AMD患者的疗效。试验涉及 45 名湿性 AMD 患者，这些患者接受过抗 VEGF 治疗。患者被分为两组，分别接受 3E10 vg/眼（3 期计划剂量）和 1E10 vg/眼（低剂量对照）的治疗。初步结果表明，4D-150 安全且耐受性良好。3E10 vg/眼组中无前房炎症，1E10 vg/眼组有轻度至中度玻璃体炎症的病例极少。未发现与 4D-150 相关的严重不良事件。在 24 周的疗效评估中，3E10 vg/眼剂量组的年平均注射量减少 89%，其中 77% 的患者无需注射。患者的最佳矫正视力 (BCVA) 改善了 +4.2 个字母，未注射患者改善了 +4.7 个字母。中心视网膜厚度 (CST) 在 3E10 vg/眼组中得到更好的控制。此外，在 1 期试验中，接受 3E10 vg/眼治疗的患者在 52 周后无需注射，并在长达 2.5 年的随访中保持稳定。所有患者的 BCVA 和 CST 均保持改善。PRISM 和 SPECTRA 试验表明，4D-150 在所有接受治疗的 139 名患者中安全且耐受性良好。在长达 2.5 年的随访中，未出现严重炎症或其他并发症。这些积极的数据进一步证实了 4D-150 在长期治疗湿性 AMD 患者中的潜力，并指出 4D-150 在湿性AMD、DME和DR中的市场机会。预计 2024 年第四季度将发布 SPECTRA 研究的DME数据，并在 2025 年第一季度启动 3 期试验。17. PulseMedica 融资 1200 万美元，用于推进飞蚊症成像和治疗技术PulseMedica 宣布pre-A轮融资中已筹1200万美元。这笔资金将加速 PulseMedica 的飞蚊症成像设备的临床验证，并支持激光安全性和可行性研究，这是首次对人体进行漂浮物治疗的临床试验的关键步骤。此外，资金还将用于扩大技术和业务团队，以准备商业化和监管批准。此次融资由 Saltagen Ventures 领投，参与者包括 Accelerate Fund III、ScaleGood Fund、ThresholdImpact、UCeed Health Fund、Startup TNT 和阿尔伯塔大学创新基金。自 2020 年以来，PulseMedica 已筹集超过 1600 万美元，包括 2023 年从跨国战略公司获得的 650 万美元投资。这些资金推动了研发的重大进展，开发了 7 种原型设备并申请了 14 项专利。详情回顾挑战爱尔康：飞蚊症诊断与治疗的新曙光18. 海德堡工程采用 Spectralis Shift 技术推出速度更快的 OCT 血管造影术海德堡已获得 FDA 批准使用带有 Shift 技术的 Spectralis OCTA 模块，该模块旨在将采集时间缩短 50%。预设的 OCTA 速度为 125 kHz，有助于简化工作流程，提高临床效率并保持图像质量。尽管 Spectralis OCTA 模块一直是传统血管造影术的安全且经济高效的先锋，可提供无与伦比的分辨率，但由于采集时间较长，许多眼科医生仍犹豫是否将这项先进技术完全应用于日常临床实践。下一代 OCTA，它可在不牺牲图像质量的情况下提高采集速度，从而使其成为诊断和管理视网膜疾病的更通用的临床工具。海德堡表示，Shift 技术结合更强大的 OCT 引擎、更新的图形处理技术和软件优化，可提高速度、保持数据完整性并提高性能。该技术仅在第三代 Spectralis 设备上可用。结构 OCT 的 85 kHz 预设和 OCT 血管造影 (OCTA) 的 125 kHz 预设均允许眼科医生更高效地完成患者检查。125 kHz OCTA 图像采集率可实现血流可视化，即使是在极小的血管中，同时最大程度地减少伪影，从而获得清晰细致的毛细血管网络图像。19. 罗氏 Susvimo /Vabysmo的有效性新数据罗氏公布 Susvimo 的新数据，显示其对糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）有持续疗效。两年期 III 期数据在 ASRS 2024 展示，安全数据与已知特性一致。FDA 已接受其在 DME 和 DR 中的备案申请。一年主要数据表明，DME 患者每六个月补充一次，DR 患者每九个月补充一次，效果良好，多数患者无需额外注射，且安全性良好，未现新信号。罗氏公布 Vabysmo 的 RHONE-X 扩展研究四年数据。该研究符合所有主要终点，显示出对糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的良好耐受性。长期研究表明，Vabysmo 能持续保持视力、保持视网膜干燥并延长治疗间隔，近 80%患者每三至四个月治疗一次。超过 90%患者四年后未出现 DME，安全数据与已知一致。这是 DME 最大长期扩展数据集，Vabysmo 已在近 100 个国家获批用于多种眼病治疗。20. Eluminex新型三特异性抗体治疗DME研究完成首患给药Eluminex宣布在 1b 期 LOTUS 试验中完成了首例患者的 EB-105 给药，EB-105 是全球首个用于治疗糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的五价三特异性抗体，靶向 VEGF-A、VEGF-B、PlGF、Ang-2 和 IL-6R。该试验是 EB-105 的首次人体、开放标签、多中心、单次注射、剂量递增研究，在美国四个地点进行。临床前研究显示，EB-105 有效抑制 VEGF-A/VEGFR-2、Ang-2/Tie-2 和 IL-6/IL-6R 信号传导，IL-6 是导致血管渗漏的内皮细胞屏障功能障碍的重要炎性细胞因子。EB-105 代表了多价蛋白质工程的重大进展，有望覆盖更多与糖尿病视网膜病变相关的生物通路，可能提供比现有疗法更好的疗效。21. Alkeus宣布Gildeuretinol治疗Stargardt病进展Alkeus公布TEASE-3研究中期数据，显示接受Gildeuretinol治疗的早期Stargardt病患者病情在两至六年内未进展且无症状。TEASE-3试验揭示了在确诊致病ABCA4基因突变患者中早期治疗的重要性，可能在中央视力丧失前发挥作用。该领域尚无治疗方法，未来的研究结果可能推动其成为首个Stargardt病疗法。TEASE-3是针对早期Stargardt病患者的首次临床试验，涉及基因确诊、但尚无视力损失症状的患者。每位参与者都有一个已患病的兄弟姐妹，基因相同并经历视力丧失。主要终点为两年内的疾病进展，通过视网膜成像评估。初期治疗结束后，患者进入长期研究，服用Gildeuretinol。TEASE-3为评估Gildeuretinol在无症状儿童中的效果提供了独特机会，表明治疗能显著延缓视力丧失。这标志着ABCA4相关Stargardt病治疗的进步，早期治疗可能带来更大临床益处。Stargardt病是儿童和青少年失明的主要原因，全球超过150,000人受影响。缺陷的ABCA4蛋白加速维生素A二聚化，生成有毒副产物，损害视网膜并导致视力丧失。目前无批准治疗方法。22. Ocugen启动dAMD新疗法2期临床7月25日，Ocugen宣布其新型基因疗法OCU410在1/2期ArMaDa临床试验的高剂量组中完成给药。OCU410是一种修饰基因疗法，旨在治疗地图状萎缩（GA），即干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的晚期阶段。GA影响着美国约100万人。目前FDA批准的抗补体疗法仅针对单一途径，而GA的病因复杂。这些疗法需要频繁注射，效益有限。OCU410作为一次性治疗方案，可能显著改变GA治疗格局。在试验的第一阶段，三名受试者接受了最高剂量的OCU410（200 µL，1.5x10¹¹ vg/mL）视网膜下注射。该临床试验正在美国14家视网膜手术中心进行。第二阶段临床试验已经启动，将在更大患者群体中评估OCU410的安全性和有效性，患者将被随机分为中剂量组、高剂量组或对照组。23. Ocular启动湿性AMD治疗3期临床试验Ocular 宣布首批患者已入组3期SOL-R临床试验，以评估AXPAXLI™在湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）中的疗效。AXPAXLI™是一种生物可吸收的水凝胶植入物，含有阿昔替尼。一种具有抗血管生成特性的小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂，正在评估其用于治疗湿性 AMD、糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。该试验是一项全球性非劣效性研究，将比较每六个月一次的AXPAXLI给药与每八周一次的2毫克阿柏西普治疗。SOL-R试验在全球范围内招募了约825名患者，主要目标是评估AXPAXLI的安全性和有效性。试验将患者分为三组：第一组在第1天和第24周接受AXPAXLI，第二组每8周接受2毫克阿柏西普，第三组在第1天和第24周接受8毫克阿柏西普。主要终点是评估一年后AXPAXLI组在最佳矫正视力（BCVA）上的改善是否不劣于阿柏西普组。24. KIO-301获欧盟孤儿药资格：计划启动2期试验Kiora宣布其小分子光开关KIO-301获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格，用于治疗遗传性视网膜营养不良症(IRD)，包括视网膜色素变性(RP)等。这种资格允许其在非综合征性视杆显性视网膜营养不良症的治疗中，获得至少十年欧洲市场独占权。这一资格不仅使Kiora及其合作伙伴Théa Open Innovation在欧洲市场获得独占权，并享有快速监管审查等优势。美国已授予KIO-301孤儿药资格，为其在两个主要市场的快速审批铺平道路。今年晚些时候将启动KIO-301(ABACUS-2)的2期试验。孤儿药资格带来诸多益处，包括集中审批流程、费用减免和EMA科学指导。欧盟通过孤儿药资格激励罕见病药物开发，仅授予符合严格标准的候选药物。ABACUS-2试验是一项多中心、双盲、随机、对照研究，旨在评估KIO-301对RP患者的视力恢复。KIO-301通过赋予视网膜神经节细胞光感受能力，提供了一种新颖、与基因突变无关的治疗方案，适用于IRD患者。IRD通常由基因突变引发，主要影响夜视及周边视觉的视杆细胞，进而可能导致视锥细胞退化和失明。RP无现有治疗方法，影响全球约9200万人。2024年1月，Kiora与Théa的姊妹公司Théa Open Innovation达成协议，在亚洲以外地区联合开发和商业化KIO-301。25. Adverum公布Ixo-vec LUNA 2期试验积极结果Adverum宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的基因治疗药物Ixo-vec（前称ADVM-022）在LUNA 2期试验中的中期结果显示出积极效果。Ixo-vec使用AAV.7m8载体，以单次IVT注射方式提供长期疗效，减少患者频繁使用抗VEGF药物的需求。LUNA试验涉及60名患者，分为6E10和2E11两个剂量组。结果显示，使用6E10剂量的患者中，76%无需额外注射且视力稳定，100%患者没有或只有轻微炎症。88%的患者偏好Ixo-vec，而93%愿意在另一只眼睛继续使用。6E10剂量在26周的疗效和安全性与2E11剂量相当或更优。LUNA试验的详细分析和3期研究计划预计将于2024年第四季度发布，这些结果支持Ixo-vec作为同类最佳产品的潜力。26. PharmAbcine PMC-403 一期试验进展PharmAbcine7月1日宣布，其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的候选药物PMC-403的一期临床试验已进入新阶段。试验现推进至4毫克单剂量组和3毫克多剂量组。PMC-403是一种新型TIE2激活抗体，旨在治疗对抗VEGF疗法无反应的患者。该药物通过稳定病理和渗漏血管来发挥作用。PharmAbcine表示，PMC-403有望提供创新治疗方案弥补标准抗VEGF治疗对许多nAMD患者无效的市场空白。如果1期试验确认其安全性，PMC-403将进入2期试验，为这种治疗方法的商业化奠定基础。此处「视」涵盖：眼底所有疾病包括葡萄膜炎等诊疗相关药械产品技术1. Novaliq 干眼症产品获得 CHMP 正面评价德国Novaliq于7月29日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准0.1% Vevizye（环孢素滴眼液）在欧盟上市。如果获得批准，该药物将用于治疗成人中度至重度干眼症，特别是对人工泪液无效的患者。在美国，Harrow以Vevye为商品名销售该药物。它于2023年5月获得美国FDA批准，并于2024年1月上市销售。Harrow还拥有该药物在加拿大的销售权。Vevizye是一种不含防腐剂、每日两次的滴眼剂，采用Novaliq的无水半氟化烷烃技术，结合了抑制泪液蒸发和环孢菌素的抗炎特性，以治疗干眼症的体征和症状。2. Eyenovia和SGN将合作开发慢性干眼症产品Eyenovia 于 7 月 30 日宣布，已与 SGN 纳米制药达成合作协议，开发基于 SGN 胶束纳米颗粒平台的环孢菌素制剂，以与Eyenovia 的 Optejet 微剂量器一起使用，治疗慢性干眼症。目前尚未披露任何财务细节。两家公司表示，他们将安排与FDA 举行会议，讨论药械组合的临床开发。SGN 表示，其环孢菌素制剂在短短四周内便能见效，并且角膜刺激等副作用的发生率较低。3. Eyenovia 与 Senju合作研发慢性干眼症候选药物 Eyenovia 7 月 23 日宣布，它已与日本千住制药公司达成合作协议，开发千住的角膜上皮伤口愈合候选药物 SJP-0035，以与Eyenovia 的 Optejet 微剂量器一起使用，治疗慢性干眼症。目前尚未披露任何财务细节。两家公司表示，他们将于今年与美国 FDA 会面，提交药械组合的临床开发提案。Senju 表示，过氧化物酶体增殖激活受体 delta 激动剂SJP-0035 滴眼液在 250 多名受试者中多次使用后均表现出良好的耐受性。计划于2025年进行IIb期试验将评估使用Optejet分配器给药的SJP-0035。 4. 博士伦收购干眼诊断公司 Trukera Medical博士伦 7 月 23 日宣布，已从私募股权所有者 AccelMed和其他股东手中收购了干眼症诊断公司Trukera Medical。目前尚未披露任何财务细节。Trukera（前身为 TearLab）销售便携式 ScoutPro 渗透压系统，该系统可测量泪液中的盐含量。两家公司表示，高渗透压是无症状干眼症和眼表疾病的主要指标，如果不加以治疗，可能会对角膜、白内障和屈光手术的结果产生负面影响。详情回顾点击博士伦收购诊断公司 Trukera Medical5. 艾伯维、Ocusoft 推出新型 OTC 眼部润滑液艾伯维推出了两种新的不含防腐剂的润滑眼药水产品——Refresh Tears PF和Refresh Relieva PF Xtra。艾伯维公司表示，新产品采用易于挤压的软挤压多剂量瓶设计，比传统瓶子更容易挤压；比单剂量小瓶更方便；并具有“双重锁定”系统以保持滴液无菌。该公司表示，不含防腐剂的配方可为敏感眼睛提供更好的缓解。这两种产品均采用艾伯维的HydroCell技术，这是一种无盐、以甘油为基础的溶液，有助于补水并维持眼表细胞体积。Ocusoft 于7月25日宣布推出Retaine Allergy盐酸奥洛他定（USP 0.2%）人工泪液。抗组胺滴眼液每天使用一次，以缓解宠物皮屑、花粉、草、豚草和其他污染物引起的瘙痒。6. 顾问小组建议将 SIFI 治疗真菌性角膜炎的聚己内酯列为孤儿药SIFI 7 月 22 日宣布，欧洲咨询小组建议将其用于治疗真菌性角膜炎的聚己内特滴眼液指定为孤儿药。欧洲药品管理局孤儿药委员会发布孤儿药建议，但欧盟委员会（EC）拥有最终决定权。0.08% 的聚己内酯以 Akantior 的名称开发，用于治疗棘阿米巴角膜炎 (AK)，这是一种眼部寄生虫感染。人类药品委员会于 5 月建议批准 Akantior 用于该适应症；SIFI 预计欧盟委员会将于 8 月就上市许可做出最终决定。2022 年 2 月，聚己内酯获得FDA 授予的真菌性角膜炎孤儿药资格。真菌性角膜炎是一种由镰刀菌、曲霉菌和念珠菌等真菌引起的严重角膜感染。SIFI 表示，目前，欧洲、日本、亚洲和全球大多数其他地区尚无批准的真菌性角膜炎治疗方法。SIFI 表示，计划于 2025 年开始对真菌性角膜炎患者进行聚己内酰胺的临床试验。7. 依视路陆逊梯卡收购诊断制造商海德堡的多数股权依视路陆逊梯卡于 7 月 17 日宣布同意收购眼科诊断成像公司海德堡工程公司 80% 的股份，交易预计将于 2024 年下半年完成。德国海德堡公司成立于 1990 年，销售 Spectralis 和 Anterion 系列 OCT，并开发 SeeLuma 数字手术显微镜。海德堡将继续作为依视路陆逊梯卡的一部分运营。此外，依视路陆逊梯卡宣布以 15 亿美元收购街头服饰品牌 Supreme，这是其首次涉足服装行业。交易预计于 2024 年底完成。与此同时，Meta 考虑收购依视路陆逊梯卡约5%股份，价值约为47.3亿美元。依视路陆逊梯卡的品牌包括 Ray-Ban、Oakley 和 LensCrafters。2023 年，该公司的全球收入为 254 亿欧元。详情回顾点击依视路陆逊梯卡：唯创不败8. OKYO 将启动 OK-101 治疗神经性角膜痛的 II 期试验OKYO 7 月 11 日宣布将推进 OK-101 进入神经性角膜痛 (NCP) 的 II 期临床试验。FDA 于 2024 年 2 月批准了 OK-101 治疗 NCP 的新药临床试验 (IND) 申请，这是针对该适应症的首次申请。试验预计将于 2024 年第三季度启动，基于临床前动物模型数据及干眼症患者的首次人体试验中观察到的显著疼痛缓解效果。OK-101 由 12 个氨基酸肽序列、一个连接体成分和一个锚定脂质域组成，旨在提高药效并延长与眼表的接触时间，主要作用于神经元和神经胶质细胞中的一种受体，以缓解疼痛。这项为期 12 周的安慰剂对照试验将在塔夫茨医学中心进行，共有 48 名患者参与，由 OK-101 的共同发明人、医学博士 Pedram Hamrah 担任首席研究员。主要终点是通过视觉模拟疼痛量表评估的疼痛改善情况。研究包括四次访问，并在试验结束四周后进行一次随访。在针对干眼症的 II 期研究中，OK-101 显示出患者报告的眼部疼痛具有统计学意义的持久缓解效果，最早在两周内观察到，并持续到第 85 天。9. Topcon 推出 IS-6500 眼科仪器支架Topcon7月31日宣布在美国、拉丁美洲和加拿大推出 IS-6500 数字仪器支架。IS-6500 支架是 Topcon 的眼科检查人体工程学设备组合中的一员。据该公司介绍，IS-6500 支架集成了可定制的专门功能，允许操作员直接从其内置触摸屏面板编程井杯并控制房间灯光、阅读灯亮度和 BIO 亮度。此外，用户还可以根据个人喜好和办公室工作流程个性化设置。Topcon 指出，其他功能包括重新设计的裂隙灯臂机构，该机构提供平稳流畅的移动并确保所有位置的稳定性，允许单手调节。椅子和支架之间的蓝牙连接可最大限度地减少电缆杂乱和绊倒危险。紧凑的底座占用空间针对较小的检查通道进行了优化。Topcon 表示，IS-6500 配有各种配件和选项，可扩展其用途，允许操作员将多种外围仪器（例如裂隙灯和综合屈光检查仪）与可用于附加仪器的第三臂相结合。10. Osheru 种子轮融资用于推进眼睑整形手术的 Ziplyft 设备Osheru 宣布完成 470 万美元的融资，以加速其用于眼睑整形手术的 Ziplyft 设备的开发和商业化。Osheru 表示，重睑成形术是一种旨在重塑眼睑外观的手术，在美国仍然是最受欢迎的整容手术之一，尤其是随着视频通话和自拍的增多。Ziplyft 设备旨在解决与传统眼睑成形术相关的挑战，包括延长恢复时间和伤口裂开和不对称等并发症风险。Ziplyft 旨在通过其专有设计减少停机时间并增强美学效果。本轮融资由个人和家族理财室领投，包括 Nike 联合创始人 Phil Knight 的投资。其他投资者包括Oregon ToughTech BreakThrough Fund；以及国际眼科公司 Laboratorios Sophia 的企业风险基金 SOPHINCAP。详情回顾470w美元种子轮！重睑成形术创新设备获新融资11. Viridian 完成 VRDN-001 临床试验招募Viridian 宣布其 3 期临床试验 THRIVE-2 完成招募，研究 VRDN-001 对慢性甲状腺眼病 (TED) 的治疗效果。由于患者需求旺盛，入组人数达到 188 名，超出原定目标，其中约 40% 来自美国。THRIVE-2 的顶线数据预计于 2024 年底公布。VRDN-001 是一种针对 IGF-1R 的静脉注射单克隆抗体，有望提供更短、更少的输注方案。Viridian 正在进行两项全球 3 期临床试验 THRIVE 和 THRIVE-2，评估 VRDN-001 对活动性和慢性 TED 的疗效。VRDN-001 显示出良好的耐受性，并在所有剂量组中改善了 TED 的症状。公司计划于 8 月启动两项皮下给药的 VRDN-003 试验 REVEAL-1 和 REVEAL-2，并认为 VRDN-001 可能在价值数十亿美元的 TED 市场中取得重要地位。Viridian 的使命是为严重和罕见疾病患者开发创新疗法，推进 VRDN-001 和其他候选药物的发展。12. OKYO干眼症2期试验反应率提升68%OKYO 7月10日宣布其干眼症药物OK-101在240名患者的2期试验中取得积极结果。结果显示，OK-101在减少结膜染色和眼部疼痛方面表现出显著的改善。试验中，OK-101治疗组中34.2%的患者结膜染色和疼痛症状有显著减少，而安慰剂组为20.3%。此外，OK-101治疗组中32.9%的患者结膜染色和烧灼感/刺痛症状减少，相较安慰剂组的20.3%也有显著改善。这些结果表明结膜染色和眼部疼痛是未来试验中需要进一步探索的关键终点。这些数据为未来临床开发提供了清晰的方向，强调了结膜染色和眼部疼痛作为重要终点的研究必要性。同时，试验结果显示OK-101具有良好的耐受性和舒适度。这些数据表明OK-101有潜力成为治疗干眼症的有效新药。13. NovaBay与Eyenovia展开眼科产品联合推广合作NovaBay7月1日宣布和 Eyenovia开始根据先前宣布的联合推广协议合作。双方将通过Eyenovia的销售团队推广NovaBay的Avenova眼睑及睫毛清洁产品，以及Eyenovia的FDA批准产品MydCombi。NovaBay还在准备推广Eyenovia即将推出的0.05%丙酸氯倍他索眼用混悬液，这是一种创新的术后炎症和疼痛治疗药物，预计2024年8月上市。NovaBay表示，此次合作将通过增强医生对Avenova和氯倍他索的认知，进一步建立公司产品的医院/诊所渠道。Avenova和即将上市的氯倍他索将丰富两家公司在眼科领域的产品组合，并增强与眼科专业人士的联系。此处「角」涵盖：眼表/角膜/屈光手术/视光/眼眶整形/斜弱视等其他诊疗相关的药械产品技术返回搜狐，查看更多

100 项与 Ixoberogene soroparvovec 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
湿性年龄相关性黄斑变性	临床3期	美国	Adverum Biotechnologies, Inc.	2025-02-28
糖尿病性黄斑水肿	临床2期	美国	Adverum Biotechnologies, Inc.	2020-05-28

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04645212 (OPTIC, EURETINA2025)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	90	Ixoberogene soroparvovec 2x1011 vg/eye	廠鑰衊遞衊顧醖獵願廠(憲積遞膚鬱築壓醖衊餘) = most common Ixo-vec-related AEs were dose-dependent, anterior inflammation responsive to local corticosteroid and anterior pigmentary changes with no impact on vision 壓製構網醖鑰廠遞製夢 (鏇積膚願醖醖鑰繭鹽鏇 )	积极	2025-09-04
				Ixoberogene soroparvovec 6x1010 vg/eye
NCT04418427 (INFINITY, CTgov)	临床2期	糖尿病性黄斑水肿	36	6E11+ADVM-022+Aflibercept (ADVM-022 6E11 vg/Eye)	憲蓋獵壓廠顧獵遞積淵(積齋壓醖餘選願醖窪鹹) = 鑰願繭鬱衊製顧構願繭襯繭膚繭網衊糧簾襯選 (衊鹽膚觸構鹹壓衊遞壓, 築鏇鏇選窪遞憲鹽衊壓 ~ 憲醖選選簾餘構範憲願) 更多	-	2025-07-10
				ADVM-022+Aflibercept (ADVM-022 2E11 vg/Eye)	憲蓋獵壓廠顧獵遞積淵(積齋壓醖餘選願醖窪鹹) = 願選鹹齋網繭鹽蓋獵淵襯繭膚繭網衊糧簾襯選 (衊鹽膚觸構鹹壓衊遞壓, 鑰築顧鹽鏇顧夢鬱選蓋 ~ 築廠夢醖顧夢選蓋糧觸) 更多
NCT03748784 (OPTIC, GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	湿性年龄相关性黄斑变性	30	Ixo-vec	壓齋觸遞簾蓋築積簾願(積鑰鏇膚壓壓鏇淵壓願) = 繭餘憲蓋衊廠選製齋窪鏇餘醖蓋糧廠鑰鏇鬱範 (鑰鑰鏇願鹽構糧遞餘簾 ) 更多	积极	2024-11-18
NCT05536973 (LUNA, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	6E10 Ixo-vec	蓋簾憲蓋夢簾顧願餘醖(憲夢壓夢網鬱糧顧夢蓋) = 鑰餘遞憲獵衊獵遞醖壓構獵窪觸築夢願製齋繭 (繭簾淵淵艱顧構壓選積, -4.8 ~ 0.7) 更多	积极	2024-11-18
				2E11 Ixo-vec	蓋簾憲蓋夢簾顧願餘醖(憲夢壓夢網鬱糧顧夢蓋) = 鏇膚遞鬱鏇壓艱醖鏇鹽構獵窪觸築夢願製齋繭 (繭簾淵淵艱顧構壓選積, -4.6 ~ 0.9) 更多
NCT05536973 (LUNA, EURETINA2024)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性 anti-VEGF therapy	60	Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) (Ixo-vec 6x10^10 vg/eye)	顧鬱積蓋觸餘衊膚襯築(觸築築淵淵淵襯憲艱餘) = 艱壓憲憲築繭簾顧廠淵鑰鬱鑰醖繭壓遞簾顧鬱 (廠構蓋鑰艱鹽憲夢廠廠 ) 更多	积极	2024-09-19
				Ixo-vecgene Soroparvovec (Ixo-vec) (Ixo-vec 2x10^11 vg/eye)	顧鬱積蓋觸餘衊膚襯築(觸築築淵淵淵襯憲艱餘) = 遞憲積鹽憲鹽齋積獵遞鑰鬱鑰醖繭壓遞簾顧鬱 (廠構蓋鑰艱鹽憲夢廠廠 ) 更多
NCT05536973 (GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	Ixo-vec 6E10	鬱願襯醖襯餘選遞艱鑰(築齋窪鏇鬱憲願壓構衊) = 繭壓齋糧製壓襯簾窪齋淵選廠糧憲衊壓鑰淵壓 (壓窪壓襯窪顧構觸壓醖 ) 更多	积极	2024-07-17
				Ixo-vec 2E11	鬱願襯醖襯餘選遞艱鑰(築齋窪鏇鬱憲願壓構衊) = 膚觸觸夢壓遞築繭鏇網淵選廠糧憲衊壓鑰淵壓 (壓窪壓襯窪顧構觸壓醖 ) 更多
NCT05536973 (LUNA, Biospace) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	60	Ixo-vec 2E11 vg/eye	觸選艱艱艱構積繭繭夢(廠憲衊範餘鏇觸鏇願積) = 積襯製範積選壓顧遞築糧鬱顧夢憲構蓋鏇鏇艱 (範廠鹹範願鹽製繭齋鹽 ) 更多	积极	2024-02-08
				Ixo-vec 6E10 vg/eye	觸選艱艱艱構積繭繭夢(廠憲衊範餘鏇觸鏇願積) = 簾憲積鹽積憲鑰夢繭網糧鬱顧夢憲構蓋鏇鏇艱 (範廠鹹範願鹽製繭齋鹽 ) 更多
OPTIC extension (GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	-	ADVM-022 2E11	壓鏇簾膚糧夢鹹壓夢簾(膚鬱範製鹽築鬱蓋繭觸) = 憲鹹簾廠簾遞選齋繭鹽窪築繭壓壓遞壓獵積窪 (齋觸繭鹹顧餘壓選遞廠 )	积极	2023-11-04
EURETINA2023	N/A	湿性年龄相关性黄斑变性	-	Ixoberogene soroparvovecIxo-vecgene soroparvovec (Ixo-vec 6x10^11 vg/eye)	襯鹹廠窪窪鏇窪觸築選(簾淵蓋網網選襯選製鏇) = Ixo-vec related ocular adverse events were mild (84%) to moderate (16%). Ocular inflammation was mild to moderate, dose-dependent, and was responsive to topical corticosteroids. There were no cases of retinitis, vasculitis, choroiditis, or vascular occlusive events. 艱淵願齋製廠遞製淵築 (窪選糧淵糧窪鬱衊糧齋 )	-	2023-10-05
				Ixoberogene soroparvovecIxo-vecgene soroparvovec (Ixo-vec 2x10^11 vg/eye)