BBM-C101

点击蓝字关注，科研灵感不迷路 要闻速递第13期 CGT行业洞察   核心聚焦  一、行业要闻 1) 信念医药信玖凝®（波哌达可基注射液）在天津开出全国首张处方：首方患者用药顺利，FIX:C水平已显著提升并达到预防出血目标；该药物已纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保。 2) 诺华CAR-T临床紧急叫停：靶向CD19的CAR-T疗法rapcabtagene autoleucel（rapcel）发生3例死亡（均确诊免疫效应细胞相关噬血细胞综合征），涉及十余种自免适应症（SLE/LN、系统性硬化症、ANCA相关性血管炎、特发性炎性肌病、RA、干燥综合征、gMG、RRMS、非活动进展型MS等），试验被立即叫停；百时美施贵宝同赛道CD19 CAR-T管线同步暂停推进。 二、地区与产业配套 细胞与基因治疗大湾区总部基地项目开工：位于深圳光明区，用地约1万平方米，规划建筑面积约2.5万平方米，由光明科发集团联合行业龙头企业共同投资建设，预计2027年完成主体建设，2030年正式投产。 三、项目获批情况 1) Intellia Therapeutics旗下体内CRISPR基因编辑疗法lonvo-z的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，并被授予优先审评资格，适应症为遗传性血管性水肿（HAE）。 2) Nanoscope Therapeutics光遗传学基因疗法MOGENRY（研发代号MCO-010）的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）成人患者。如果获批，这将是全球第一款基因非依赖的RP疗法。 3) uniQure向美国FDA递交在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130，AAV5载体）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于治疗亨廷顿病。 四、临床动态与进展 1) 信念医药BBM-C101注射液完成HSIL注册临床I期首例受试者给药：非复制型rAd基因治疗药物，通过“抗原靶向+免疫激活”双重机制清除HPV感染相关病变组织，由北京大学人民医院王建六教授与方翼主任主持。 2) 遗传性听觉障碍基因治疗国家科技重大专项启动：由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授牵头，构建覆盖“致病机制解析—治疗靶点发现—递送载体与基因编辑工具创制—创新药物研发—规范临床评价—产业化转化”全链条。 3) 济因生物慢病毒体内CAR-T（JY231）治疗难治性神经系统自身免疫疾病I期临床结果登上NEJM：16例患者均实现CAR-T扩增和B细胞清除，无需体外细胞制备及清淋化疗，中位随访6个月观察到临床改善信号，副作用可控。 4) AskBio公布心衰AAV基因疗法AB-1002（AAV2i8-I-1c）II期GenePHIT临床试验基线数据：为全球最大规模心衰基因治疗II期，入组人群贴合真实患者，初步疗效和安全结果预计2027年上半年公布。 五、科研进展 浙大管敏鑫团队在JCI Insight发表眼科AAV基因治疗研究：建立并优化AAV2介导的人源ND6异位表达策略，在携带LHON相关ND6突变的小鼠模型中验证体内有效性和初步安全性。 /////////////////////// 近期视点 行业要闻 HANG YE YAO WEN Part.01 信念医药：国内上市的首款AAV基因疗法开出首张处方 根据第一财经报道，近期信念医药研发的血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）在天津开出全国首张处方。本次首方患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。这一里程碑式的突破，不仅代表首款本土创新基因疗法正式落地、惠及国内血友病B患者，更标志着我国血友病B疾病治疗正式迈入全新的基因治疗时代。信念医药方面亦表示，该公司联合多方搭建“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”一体化协同体系，同步推进信玖凝纳入各地普惠型商业补充医疗保险，目前该药物已成功纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，逐步降低患者自付门槛。（点击可查看原文） 3例受试者死亡！诺华CART临床紧急叫停 据行业媒体Endpoints News披露，诺华旗下一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法临床项目突发3例受试者死亡，相关试验已被立即叫停；受同类安全风险波及，百时美施贵宝同赛道的CD19 CAR-T管线也同步宣告暂停推进。本次涉事候选药物为诺华研发的rapcabtagene autoleucel（rapcel），此前正布局自身免疫与神经疾病领域的多项临床探索。‌3例死亡病例均确诊免疫效应细胞相关噬血细胞综合征‌，这类由免疫系统过度激活诱发的重度不良反应，最终引发多器官并发症导致受试者离世。本次暂停的试验覆盖十余种自身免疫适应症，包含系统性红斑狼疮/狼疮肾炎、系统性硬化症、ANCA相关性血管炎、特发性炎性肌病、类风湿关节炎、干燥综合征、全身型重症肌无力，以及复发型多发性硬化、非活动进展型多发性硬化。（点击可查看原文） 地区与产业配套 DI QU YU CHAN YE PEI TAO Part.02 建筑面积约2.5万平米！一细胞与基因治疗基地项目正式开工 近日，旨在破解行业痛点、加速前沿技术落地的细胞与基因治疗大湾区总部基地项目在深圳市光明区正式破土动工。据悉，该项目是光明区首个创新药商业化生产基地项目，标志着当地在生物医药前沿领域的产业化布局迈出了关键一步。该项目由区属国企光明科发集团联合行业龙头企业共同投资建设，用地面积约1万平方米，规划建筑面积约2.5万平方米。根据规划，项目预计在2027年完成主体建设，2028年全面竣工交付，并计划于2030年正式投产。（点击可查看原文） 项目获批情况 XIANG MU HUO PI QING KUANG Part.03 一针改写罕见病？一款体内CRISPR基因编辑疗法加速上市 近日，FDA受理了Intellia Therapeutics旗下体内CRISPR基因编辑疗法lonvo-z（lonvoguran ziclumeran）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，目标决议日期定在2027年3月10日。若顺利获批，这将是全球首款上市的体内CRISPR基因编辑疗法，遗传性血管性水肿患者（HAE）的治疗逻辑，可能从“终身用药”变成“一次给药”。本次拿到优先审评资格，将加快lonvo-z的上市审评流程。这次申请走的是滚动提交，此前lonvo-z已获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定等多项资质。它与“取出细胞、体外编辑、再回输”的路径不同：脂质纳米颗粒把编辑工具直接送入肝脏，一次性敲除KLKB1基因，从源头减少前激肽释放酶与激肽释放酶的生成，进而降低引发水肿的缓激肽水平。给药方式为单次静脉输注50mg，患者无需像现有疗法那样长期反复用药。（点击可查看原文） 全球首款！不挑基因突变的失明疗法走到上市审评门口 近日，Nanoscope Therapeutics宣布，美国FDA已受理其光遗传学基因疗法MOGENRY（研发代号MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）成人患者。如果获批，这将是全球第一款基因非依赖（gene-agnostic）的RP疗法。光遗传学这个概念讲了多年，这是它第一次真正走到FDA的审评桌前。这则消息的分量，要放在RP这个病上才看得清。RP是一组遗传性致盲眼病，与100多个基因、上千种突变有关。美国有超过10万名患者，其中2.5万人以上已法定失明，多数人60岁前视力会恶化到20/200以下。这个群体目前没有任何获批的治疗手段。（点击可查看原文） 全球首款！亨廷顿基因疗法申报上市 9月3日，uniQure宣布，已向美国FDA递交在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于治疗亨廷顿病。公司同时向英国药品和医疗产品管理局（MHRA）递交了该疗法的上市许可申请（MAA）。 AMT-130是一款一次性给药的在研基因疗法，采用AAV5载体递送人工microRNA（miRNA），旨在沉默亨廷顿蛋白基因，并减少潜在高毒性的外显子1蛋白片段产生。不同于静脉给药，由于 AAV5 难以穿透血脑屏障，该疗法采用MRI 引导下立体定向对流增强输注技术，通过神经外科手术，将载体精准直接注射至疾病最先受损的脑区：纹状体（尾状核 + 壳核），病毒进入神经元后持续表达 miRNA，实现长期基因沉默效果。（点击可查看原文） 临床动态与进展 LIN CHUANG DONG TAI YU JIN ZHAN Part.04 喜讯 | 信念医药成功完成子宫颈高级别鳞状上皮内病变(HSIL)基因疗法注册临床研究的首例受试者给药 2026年9月4日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发的子宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）基因治疗药物BBM-C101注射液的注册临床I期研究（CTR20262330），近日在北京大学人民医院王建六教授与方翼主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。BBM-C101注射液是信念医药拥有自主知识产权的非复制型rAd基因治疗药物。注射给药后，其在局部宿主细胞内共表达HPV抗原与免疫激活因子，通过"抗原靶向+免疫激活"双重机制，实现对HPV感染相关病变组织的有效清除。（点击可查看原文） 舒易来教授领衔，遗传性听觉障碍基因治疗国家科技重大专项启动！ 2026年8月28日，2026年创新药物研发国家科技重大专项“遗传性听觉障碍发病机制和基因治疗创新药物研发及转化” 项目启动会在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院顺利召开。本次启动会由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室联合主办，标志着我国遗传性听觉障碍基因治疗正式开启多学科、全链条协同攻关新篇章。依托上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室平台，项目将紧密围绕遗传性听觉障碍亟待解决的临床需求，系统整合耳科学、遗传学、分子生物学、基因编辑技术、病毒载体与非病毒递送系统开发、创新药物研发及临床医学等多学科优势资源，构建覆盖”致病机制解析—治疗靶点发现—递送载体与基因编辑工具创制—创新药物研发—规范临床评价—产业化转化”全周期的闭环创新链条。项目负责人为舒易来教授。（点击可查看原文） 济因生物：慢病毒in vivo CAR-T细胞 I 期临床登上NEJM 2026 年 9 月 2 日，华中科技大学同济医学院附属同济医院团队与深圳济因生物科技有限公司合作，在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders 的通讯文章，报道了基于慢病毒载体的体内 CD19 CAR-T 细胞疗法治疗难治性神经系统自身免疫疾病的初步结果。该研究评估的 JY231 是一种现货型慢病毒载体，可通过单次静脉输注在体内直接工程化生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞（因此无需体外细胞制备，也无需淋巴清除化疗）。结果显示，在 16 例难治性神经系统自身免疫病成人患者中，均表现出体内 CAR-T 细胞扩增，并实现快速、完全的 B 细胞清除；中位随访 6 个月时，各疾病队列均观察到临床和生物学改善信号，且副作用可控。（点击可查看原文） 心衰AAV基因治疗迎来重大进展，全球最大规模Ⅱ期临床基线数据公布！ 2026年8月29日，拜耳集团旗下全资子公司AskBio对外宣布在欧洲心脏病学会 (European Society of Cardiology, ESC) 2026年年会上披露了旨在评估其用于治疗成人非缺血性射血分数降低型心力衰竭AAV基因疗法umiposgene parvec (AB-1002) 的适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心GenePHIT Ⅱ期临床试验 (NCT05598333) 受试者基线特征数据。本次入组人群高度贴合当下接受标准治疗的真实患者，为评估一次性基因治疗能否切实改善患者预后打下了良好基础，初步疗效和安全结果预计将在2027年上半年公布。umiposgene parvec (AB-1002) 是一款一次性给药在研基因治疗药物，采用心脏靶向性新型AAV2/AAV8嵌合载体 (AAV2i8)，通过直接心脏给药向心肌细胞中递送持续活化型蛋白磷酸酶1抑制因子1 (I-1c)，抑制与心力衰竭发病相关的蛋白磷酸酶1 (PP1) 活性，恢复磷脂调节蛋白 (PLN) 的磷酸化状态并增强SERCA2a功能，实现改善心肌收缩力的治疗目标。（点击可查看原文） 科研进展 KE YAN JIN ZHAN Part.05 浙大科研团队在眼科AAV基因治疗领域取得新突破！ 2026年9月8日，浙江大学遗传学研究所管敏鑫教授团队在JCI Insight在线发表题为“Allotopic Expression of ND6 Restores Vision in a Mitochondrial Disease Model”的研究论文。研究团队建立并优化了AAV2介导的人源ND6异位表达策略，并在携带LHON相关ND6突变的小鼠模型中验证其体内有效性和初步安全性。2026年9月8日，浙江大学遗传学研究所管敏鑫教授团队在JCI Insight在线发表题为“Allotopic Expression of ND6 Restores Vision in a Mitochondrial Disease Model”的研究论文。研究团队建立并优化了AAV2介导的人源ND6异位表达策略，并在携带LHON相关ND6突变的小鼠模型中验证其体内有效性和初步安全性。（点击可查看原文） 部 分 新 品 · 维真生物媒体矩阵 · 微信服务号 微信订阅号 微信视频号 知乎 Bilibil 微博 抖音 搜狐 企业微信 小红书