Bexicaserin

Laroprovstat 瑞舒伐他汀片由阿斯利康（AstraZeneca）开发，Laroprovstat代号AZD0780，为全球进展领先的口服小分子 PCSK9 抑制剂，用于降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 基本信息 靶点与作用机理 Laroprovstat（AZD0780） 靶点：PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素 9）C 端结构域（CTD） 作用机制：不同于PCSK9单抗，不直接阻断PCSK9与LDL受体结合；而是结合并稳定PCSK9 C端结构域，阻止PCSK9-LDL受体复合物向溶酶体转运、降解，保留肝细胞表面LDL受体数量，增强血液LDL-C清除。 药代特点：半衰期≈40 h，每日一次口服；口服生物利用度78.4%；高脂饮食对暴露无临床显著影响；主要经CYP3A代谢。瑞舒伐他汀钙 靶点：HMG-CoA 还原酶（胆固醇合成限速酶） 作用机制：竞争性抑制肝脏内胆固醇从头合成；上调肝细胞膜LDL受体，降低LDL-C、总胆固醇、甘油三酯，升高HDL-C。复方协同：瑞舒伐他汀抑制肝脏胆固醇合成；Laroprovstat增加肝细胞LDL受体数量，机制互补。I 期数据：瑞舒伐他汀20 mg + Laroprovstat 30 mg，可使初治受试者LDL-C自基线下降约80%；在他汀基础上，Laroprovstat可额外再降LDL-C约51%。 国内临床试验登记适应症：作为饮食控制的辅助疗法，可单独或联合其他降LDL-C疗法，降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 竞品分析 已上市 PCSK9 抑制剂（注射类） 其他口服小分子PCSK9（同赛道在研竞品） MK-0616（Enlicitide，默沙东）：口服小分子PCSK9抑制剂，II期临床，机制同属小分子结合PCSK9，是 Laroprovstat 最直接的竞品。 其他早期小分子PCSK9：多处于 I 期，数据弱于AZD0780。他汀单药/他汀+依折麦布 瑞舒伐他汀单药：降脂上限有限；高危患者常难以达标；肌肉、肝酶风险。 他汀+依折麦布：口服、便宜；但额外LDL-C降幅仅约15–20%，强效降脂不足。 研发进展 全球均未获批上市，仅处于临床试验阶段。 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 化合物核心专利：WO2020/150473A2（AstraZeneca，Laroprovstat化合物专利），预估2040年到期。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide 新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine 奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告 纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究 2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享 2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享 CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)] 药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片 药品分享——伐莫洛龙口服混悬液 【药品分享】盐酸菲优拉生片 【药品分享】拉坦噻吗滴眼液 【药品分享】Baxdrostat 片 【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片 【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant） 【药品分享】Zasocitinib 胶囊 【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片 【药品分享】巴氯芬口服溶液 【药品分享】奥德昔巴特胶囊 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂 【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆 【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏 【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片） 【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶 【药品分享】盐酸索安非托片 【药品分享】地塞米松口溶膜 【药品分享】盐酸来罗西利片 【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶 【药品分享】褪黑素颗粒 【药品分享】罗氟司特乳膏 【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊 【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液 【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液 【药品分享】Clasoterone 5%外用溶液 【药品分享】马来酸依那普利口服溶液 【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因 【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药 【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂 【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药 【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物 【药品分享】舒沃替尼片 【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂 【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物 【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 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癫痫药物研发正在从传统的广泛作用机制，向针对疾病遗传驱动因素及更精准的神经通路调控拓展 目前，FDA已批准超过30款抗癫痫药物，但约三分之一癫痫患者的发作仍无法得到有效控制，而且现有多数药物集中于少数几类作用机制。 William Blair生物技术分析师Myles Minter表示当前癫痫研发管线正沿两个方向拓展：一类是试图改变罕见癫痫疾病进程的遗传药物；另一类则是通过更加选择性的作用机制，在更广泛的癫痫患者群体中改善发作控制。 一端是针对SCN1A、SYNGAP1等具体遗传驱动因素的遗传药物，另一端则是针对Kv7.2/Kv7.3、TARPγ8及5-HT2C等通路或靶点的更具选择性的小分子药物。癫痫候选药物正在逐渐突破传统的广泛作用机制，走向精准机制。局灶性癫痫：更具选择性的机制进入后期临床 一批3期候选药物正在面向规模更大的局灶性癫痫市场，重点改善癫痫发作控制及药物耐受性。 其中，Xenon Pharmaceuticals的azetukalner是目前较为领先的候选药物之一。 Azetukalner是一种Kv7.2/Kv7.3钾离子通道开放剂，通过激活参与调节机体电信号的离子通道，降低神经元活动，从而减少癫痫发作。 在3期X-Tole2研究中，25 mg剂量组患者的月度癫痫发作频率中位数较基线下降53.2%。Xenon已于2026年9月向FDA提交新药申请，拟用于局灶性癫痫的辅助治疗。 Xenon癫痫新药3期大捷，FDA申报进入倒计时 此外，azetukalner还处于强直-阵挛性癫痫以及两种抑郁症适应症的3期开发阶段。不过，其抑郁症研究近期因患者出现神经精神不良事件而暂停入组，公司预计经过剂量调整后可能恢复。 Xenon的精神疾病在研药物azetukalner试验因安全性问题暂停入组RAP-219探索更窄的靶点选择性 Rapport Therapeutics也在开发局灶性癫痫候选药物RAP-219，目前处于3期临床阶段。 Rapport CEO：癫痫新药已进入3期临床，公司已准备好独立开展商业化 RAP-219与Catalyst Pharmaceuticals的Fycompa作用于大致相同的通路，但其靶点进一步聚焦于TARPγ8蛋白。Minter认为，这种更窄的靶点选择性可能有助于改善耐受性，同时保持疗效。 RAP-219此前已经取得2a期临床数据，并可能具有给药方面的优势。由于药物半衰期较长，未来还可能开发更方便的长效注射剂型。 今年3月，元羿生物以2000 万美元首付款从Rapport获得RAP‑219在大中华区的独家权益。该交易还包括最高 3.08 亿美元的研发和商业里程碑付款，以及销售分成。 不过，该项目面临的市场中已经存在SK Life Science的Xcopri(西诺氨酯，已在中国上市，大中华区权益为翼思生物所有)。DEE成为多个创新疗法争夺的领域 研发人员还在关注目前治疗选择有限的癫痫类型，其中包括发育性和癫痫性脑病（DEE）。 DEE是一组严重的癫痫疾病，通常伴随发育迟缓，并且往往存在药物难治性。部分患者每天可能发生多次癫痫发作，每月发作次数可达到30至100次。 目前，多家公司针对特定DEE亚型开发治疗方案，但Lundbeck希望通过5-HT2C受体超激动剂bexicaserin覆盖多个DEE亚型。 Lundbeck通过26亿美元收购Longboard Pharmaceuticals获得了bexicaserin。目前，bexicaserin正在针对多个DEE亚型开展3期临床研究。 Deep Ocean研究覆盖广泛的DEE综合征以及超过60种不同的遗传性DEE。Lundbeck预计将在2026年底或2027年初获得研究结果。 Praxis Precision Medicines则正在推进针对SCN2A和SCN8A相关DEE的候选药物relutrigine。在2期研究中，该药使安慰剂校正后的运动性癫痫发作频率最高降低53%，运动性无癫痫发作日增加66%。 由于疗效数据达到预设标准，独立数据监测委员会提前终止了该研究。Praxis随后提交了上市申请，但FDA要求公司补充敏感性分析，因此审评时间被推迟。目前PDUFA日期已确定为12月27日。 BrightMinds Biosciences的BMB-101同样受到关注。该药是一种5-HT2C受体激动剂，在一项纳入少量DEE患者的开放标签2期研究中，使重大运动性癫痫发作减少63.3%。公司正在筹备全球注册性临床试验。 Bright Minds癫痫在研药物2期临床试验成功，股价上涨超16%，准备启动注册性研究遗传药物聚焦罕见癫痫的疾病根源 Stoke Therapeutics与渤健（Biogen）合作开发的zorevunersen正针对一种罕见且严重的癫痫——Dravet综合征的疾病机制。该药旨在促进患者未受影响的另一份SCN1A基因产生此前缺失的蛋白。 目前，zorevunersen正在开展3期Emperor研究。此前临床研究显示，通过恢复患者缺失的蛋白，不仅能够降低癫痫发作频率，同时还有可能改善生活质量和长期功能结局。Stoke预计将在2027年第三季度公布数据，并有望支持向FDA滚动提交新药申请（NDA）。 另一家公司Encoded Therapeutics则采用基因治疗路径针对同一靶点。其一次性基因疗法ETX101同样针对SCN1A。 在此前1/2期临床研究中，ETX101降低了癫痫发作频率，并使认知发育评分出现显著改善。Encoded表示，部分患者的发育轨迹已经接近神经典型儿童的预期范围。 Encoded近期完成2.75亿美元F轮融资，公司计划利用资金推动ETX101进入婴儿及幼儿SCN1A突变相关Dravet综合征患者的关键性临床试验，同时开展针对年龄最高18岁儿童的扩展研究。 遗传药物的研发范围也正在从Dravet综合征向其他罕见癫痫疾病扩展。 Minter特别提到了SYNGAP1相关疾病。该疾病可导致智力障碍，并且患者通常伴有癫痫。 Camp4 Therapeutics正在开发CMP-002，通过上调SYNGAP1表达来恢复相关蛋白水平。在临床前模型中，公司报告称CMP-002能够恢复SYNGAP蛋白水平，并改善疾病相关表型。 CMP-002预计将于2026年第四季度启动首次人体1/2期临床研究。Praxis Precision Medicines和Stoke Therapeutics等公司也在开发针对SYNGAP1相关疾病的项目。 来源：PharmaVoice #癫痫 #Dravet综合征 #发育性和癫痫性脑病 #TARPγ8 #5HT2C #Kv72 #Kv73