Bexicaserin

全球顶尖神经科学盛会正在释放信号，精准靶向与基因调控正成为下一代神经疾病治疗的核心引擎，而中国创新药企已从“跟跑者”转变为关键赛道的“定义者”。 美国神经病学学会（AAN）第78届年会于2026年4月18日至22日在美国召开。作为全球规模最大的神经科学盛会之一，它不仅是前沿研究成果的展示舞台，更是未来几年神经类药物开发的风向标。 本届年会信息密集，从阿尔茨海默病（AD）的全新靶点突破，到针对各类罕见与常见神经疾病的基因疗法、寡核苷酸药物及小分子药物的积极临床数据，呈现出一幅多点开花、深度变革的行业图景。尤为引人注目的是，中国生物医药公司的多项重磅研究在本届年会上高光亮相，从自身免疫到神经退行性疾病，展现了令人瞩目的研发实力与全球竞争力。 中国力量：从跟跑到领跑，多领域实现突破 本届AAN年会上，中国创新药企的表现堪称“现象级”，不仅在传统优势领域巩固地位，更在前沿疗法赛道实现引领。 1. 自身免疫神经疾病：荣昌生物泰它西普刷新全球标准 荣昌生物自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药 泰它西普，其治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅲ期研究数据，在年会上以“最新突破性研究”形式公布，引发全球关注。 —疗效数据“炸裂”：研究显示，使用240mg剂量治疗第24周，患者的MG-ADL评分（评估日常生活能力）较基线下降5.74分，应答率高达98.1%，刷新了该疾病治疗的纪录。非头对头对比显示，其MG-ADL应答率显著优于现有主流生物制剂依库珠单抗（60%）和艾加莫德（73%）。 —“上游对因”的机制优势：与现有疗法主要清除已产生的致病抗体（“下游灭火”）不同，泰它西普通过同时靶向B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL)，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，实现“源头截流”，从根本减少抗体产生。这使其在激素依赖和难治性患者中表现尤为突出。 —商业化与全球潜力：基于该突破性数据，泰它西普用于gMG的上市申请已获中国CDE受理并纳入突破性疗法，预计将于2026年第二季度获批。这标志着中国首创的“上游双靶点”方案，有望颠覆全球重症肌无力的治疗格局。 2. 神经退行性疾病：中美瑞康siRNA疗法获顶级学术认可 在极具挑战的肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域，中国公司同样取得了世界级进展。中美瑞康（Ractigen Therapeutics）靶向SOD1基因的siRNA疗法 RAG-17，其研究者发起的临床试验（IIT）最终结果在AAN 2025年会上曾以口头报告形式公布，并荣获大会科学委员会颁发的 “杰出摘要”奖，彰显了顶尖的学术质量。 —临床数据积极：该研究显示，RAG-17通过鞘内注射给药安全耐受，能显著降低脑脊液中SOD1蛋白水平（6名受试者中5名降幅超50%）和血浆神经丝轻链（NfL）这一关键神经退行性生物标志物。 —临床进展顺利：目前，RAG-17的随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验正在顺利进行中，已成功完成前两个剂量队列的患者给药。这款药物有望为携带SOD1基因突变的ALS患者提供全新的疾病修饰治疗选择。 前沿领域全景速览：超越淀粉样蛋白，疗法进入精准时代 阿尔茨海默病：全新靶点与治疗策略涌现 阿尔茨海默病的药物研发正在超越传统的淀粉样蛋白和Tau蛋白路径，向更上游的致病机制探索。 本届年会最引人注目的突破之一，来自美国田纳西大学健康科学中心 Francesca-Fang Liao 教授团队的研究。该团队首次系统证实，TRPC3钙离子通道在AD患者脑内异常升高，是介导Aβ诱导钙超载与突触损伤的“关键开关”。 他们开发的高选择性TRPC3抑制剂JW-65，在AD小鼠模型中展现出全面的神经保护作用：不仅能阻断Aβ寡聚体造成的神经元萎缩和树突棘丢失，还能挽救恐惧记忆和空间记忆，并完全恢复受损的海马长时程增强（LTP）。 这一发现为AD药物研发提供了一个全新的、极具潜力的方向，JW-65被认为具备转化为AD新药的巨大潜力。 与此同时，针对AD的寡核苷酸疗法也取得重要进展。Alnylam Pharmaceuticals在研的siRNA疗法mivelsiran，通过靶向编码β淀粉样蛋白前体（APP）的mRNA，旨在从源头上减少所有类型Aβ的产生。 其1期研究显示，每6个月注射一次可持续、强效地降低脑脊液中的APP蛋白水平，为AD的疾病修饰治疗提供了新思路。 基因与寡核苷酸疗法：在罕见神经疾病中高歌猛进 基因疗法和寡核苷酸药物凭借其直接调控致病基因表达的精准能力，在遗传性神经疾病领域持续取得突破，成为本届年会的一大亮点。 —肌萎缩侧索硬化症（ALS）：如前所述，中美瑞康的RAG-17是此领域的中国代表。 —亨廷顿舞蹈症：uniQure公司的基因疗法AMT-130代表了该疾病治疗的重大进步。这款通过AAV5载体递送的基因沉默疗法，在1/2期临床试验中显示出减缓疾病进展的潜力（高剂量组达80%），并已获得FDA的突破性疗法和再生医学先进疗法资格。公司计划于2026年初提交上市申请，有望成为首款改变亨廷顿舞蹈症疾病进程的基因疗法。 —脊髓性肌萎缩症（SMA）与罕见癫痫：渤健（Biogen）公布了其新一代ASO疗法salanersen（BIIB115/ION306）的积极1期结果，该药旨在实现每年仅一次给药，在既往治疗不理想的SMA患儿中显著降低了神经退行性标志物NfL水平。 多发性硬化症：BTK抑制剂的机遇与挑战 在多发性硬化症（MS）领域，口服BTK抑制剂是备受期待的下一代疗法，但其肝毒性风险仍是悬顶之剑。罗氏宣布其脑渗透性BTK抑制剂 Fenebrutinib 在针对复发型MS（RMS）的第二项III期研究（FENhance 1）中达到主要终点，疗效优于对照药特立氟胺。 然而，该研究Fenebrutinib组报告了8例死亡（对照组1例），尽管公司称原因各异且在分析中，但这无疑为其监管审批蒙上阴影。罗氏计划在本届AAN年会上公布完整数据，其能否平衡卓越疗效与安全性，将决定这款旨在接棒“药王”奥瑞珠单抗的明星药物的命运。 癫痫与即将上市的重磅新药 在癫痫领域，新机制药物旨在解决难治性患者群体的需求。灵北制药（Lundbeck）公布了其用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEEs）的新药bexicaserin的开放标签延长期中期结果，显示药物继续表现出良好的安全性和耐受性。 此外，一些已进入研发后期、预计近期上市的药物也备受关注。艾伯维研发的选择性D1/D5多巴胺受体激动剂Tavapadon，三项治疗帕金森病的III期试验结果积极，支持每日一次给药，可能改善运动控制并减少运动障碍，艾伯维计划提交其新药申请。 本届AAN年会传递出的核心信息是，神经类药物开发正沿着 “精准靶向”与“疾病修饰” 两大主轴深度演进。从TRPC3、BLyS/APRIL、SOD1等新靶点的发现与验证，到siRNA、基因疗法、双靶点融合蛋白等平台技术的成熟应用，治疗手段正从对症缓解转向针对疾病根本机制的干预。 中国创新力量在本届年会上的集中爆发，不仅体现在单个产品的亮眼数据上，更体现在从靶点发现（如双靶点）、技术平台（如siRNA递送）到全球临床开发的全链条能力提升。随着这些前沿成果从实验室走向全球临床舞台，并逐步转化为可及的新药，一个能更有效延缓甚至阻止神经疾病进程的新时代正在加速到来，而中国药企已成为这个新时代不可或缺的塑造者。 Copyright©2026. All Rights Reserved. 免责申明：本文章内容基于公开信息整理，由AI辅助生成，旨在分享知识，仅供参考，不构成任何专业建议或承诺，不代表本公众号立场。用户须自行甄别所获信息的真实程度及适用条件，并完全承担因使用该信息所引发的一切后果与责任。

重要的在最前面： 七项研究摘要涵盖偏头痛、儿童期发作癫痫及多系统萎缩 一项关于bocunebart(Lu AG09222)在偏头痛预防中的I期安全性与耐受性数据获口头报告 三篇VYEPTI®（eptinezumab）摘要展示临床数据及偏头痛真实世界新证据 神经罕见病领域更新包括bexicaserin在发育性癫痫性脑病中的长期数据，以及多系统萎缩疾病进展的临床观点 H. Lundbeck A/S（灵北制药）宣布，将在2026年美国神经病学会（AAN）年会上展示其神经领域产品组合的多项新数据。本次年会将于4月18日至22日在美国芝加哥举行。相关研究涵盖偏头痛、发育性癫痫性脑病（DEEs）及多系统萎缩（MSA），进一步凸显灵北致力于在存在显著未满足医疗需求的脑疾病领域推动治疗进展。 灵北研发执行副总裁兼全球研发主管Johan Luthman表示： “神经科学正迎来一个转折点。人类遗传学、生物标志物验证以及神经罕见病和偏头痛疾病生物学理解的不断进步，正在打开新的可能性。我们的策略是将这些洞察转化为药物研发项目，尽早验证作用机制，并聚焦于患者仍然缺乏或几乎没有治疗选择的疾病领域。”偏头痛领域亮点 本次会议的一大亮点是bocunebart的最新I期数据。bocunebart是一款潜在“同类首创”的在研单克隆抗体，靶向垂体腺苷酸环化酶激活多肽（PACAP），该信号通路与当前偏头痛预防性疗法所作用的CGRP机制不同。研究评估了bocunebart与吉泮类药物联合给药时的安全性和耐受性。 Bocunebart在今年2月的IIb期PROCEED试验中已达到主要终点，代表一种潜在的新治疗类别，可为偏头痛预防提供替代选择。 灵北还将展示eptinezumab（静脉注射的抗CGRP偏头痛预防药物）的相关数据。其中包括一项来自DELIVER研究的post-hoc分析——DELIVER是一项随机IIIb期试验，旨在观察既往多种预防治疗失败的偏头痛患者的无头痛时段及患者报告结局。此外，正在进行的为期12个月的INFUSE真实世界研究的中期结果将发布6个月随访数据，包括在至少一种抗CGRP预防治疗失败的患者中，关于偏头痛相关认知症状的发现。罕见儿童期癫痫进展 在罕见儿童期癫痫领域，灵北将公布PACIFIC Ib/IIa期研究开放扩展期的12个月主要结果。该研究评估bexicaserin（选择性5-HT2C受体超激动剂）在发育性癫痫性脑病（包括Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征）患者中治疗癫痫发作的效果。 Bexicaserin是一种在研的口服、中枢活性的高选择性5-HT2C受体超激动剂。目前正在全球III期临床项目（DEEp项目）中评估其用于治疗各类DEE患者癫痫发作的效果。FDA已授予bexicaserin突破性疗法认定，用于治疗2岁及以上DEEs相关癫痫发作。Bexicaserin近期也在中国获得了突破性疗法认定。该药尚未获得任何监管机构批准，其疗效和安全性尚未确立。 多系统萎缩共识研究 此外，大会还将展示一项关于多系统萎缩的德尔菲共识研究结果。MSA是一种罕见的神经退行性运动障碍，目前尚无获批的治疗药物。德尔菲专家组探讨了将治疗效果表达为基于统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）的临床进展百分比减缓是否恰当，以及临床有意义的阈值应如何界定。 Eptinezumab是一种人源化单克隆抗体，可与CGRP结合，静注。两项III期临床试验（针对发作性偏头痛的PROMISE-1和针对慢性偏头痛的PROMISE-2）研究了eptinezumab 100 mg和300 mg的疗效和安全性，结果显示在1-12周内平均每月偏头痛天数方面均达到主要终点。 此外，临床试验项目显示，两种剂量的eptinezumab从输注后第一天起即观察到优于安慰剂的治疗获益。在超过2000名接受至少一剂eptinezumab的成年偏头痛患者中评估了安全性。临床试验中预防偏头痛治疗最常见的不良反应（≥2%且至少比安慰剂高2%）是鼻咽炎和超敏反应。VYEPTI于2020年2月获FDA批准用于成人偏头痛的预防治疗，2022年1月获欧盟委员会批准。目前已在全球30多个市场上市。 从管线布局来看，灵北正在完成一场从传统精神/神经领域向“神经专科+神经罕见病”的战略延伸。bocunebart的PACAP靶点如果成功获批，将成为继CGRP之后偏头痛预防领域的又一里程碑；而bexicaserin在DEEs中的突破性疗法认定及长期数据，则进一步巩固了其在神经罕见病领域的先发优势。加上MSA尚无延缓疾病进展的获批药物的蓝海领域，灵北的差异化布局已逐渐清晰。AAN 2026不仅是一次学术展示，更是一次战略信号的释放。