Zurletrectinib

2025年8月19日，中国北京——诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）今日发布截至2025年6月30日的2025年中期业绩报告和公司进展。 奥布替尼持续放量助推营收大涨 诺诚健华2025年上半年收入同比增长74.3%，达到7.3亿元 [1]，主要归功于核心产品奥布替尼（商品名：宜诺凯®）的持续放量以及公司与Prolium达成授权许可获得的首付款。药品收入上半年同比增长53.5%，达到6.4亿元，主要是源于奥布替尼纳入国家医保后持续放量，尤其是独家适应症边缘区淋巴瘤惠及更多患者，以及商业化团队执行能力的不断强化。公司上半年亏损同比降低86.7%，减少至0.36亿元，亏损大幅缩窄是源于营业收入的增加以及成本效率进一步提升。 与此同时，公司 2025 年上半年研发费用同比增加6.9%[2]，达到4.5亿元，研发费用的增加主要是搭建差异化研发平台和推进更多临床III期项目。 截至2025年6月30日，诺诚健华持有现金及相关账户结余约 76.8亿元。强劲的现金流将有助于公司加速推进多项III期注册临床试验开发和投资于差异化的ADC及其他管线，致力于为全球患者提供更多更好的治疗选择。 全速推进2.0快速发展新阶段 加速创新、商业化和国际化 2025年是公司发展进程的10周年，诺诚健华正全速推进2.0快速发展新阶段。今年上半年，公司在推进产品管线方面取得了重大进展，实现了多项关键里程碑，为公司长期发展奠定更加坚实的基础。 · 奥布替尼获批一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），并被《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2025版）列为I级推荐，有助于奥布替尼惠及更多患者； · 靶向CD19单抗坦昔妥单抗（商品名：明诺凯®）联合来那度胺创新疗法获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。这是中国首个获批治疗R/R DLBCL的CD19单抗； · 公司自主研发的BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）正加速推进两项注册临床研究。Mesutoclax被授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。这是中国首个获得BTD认定的BCL2抑制剂； · 公司自主研发的新一代泛TRK抑制剂佐来曲替尼（zurletrectinib，ICP-723）治疗携带 NTRK融合基因的晚期实体瘤患者的新药上市申请（NDA）已在中国获受理并被纳入优先审评，有望成为中国首个自主研发获批上市的TRK抑制剂； · 诺诚健华开发的差异化抗体偶联药物（ADC）平台取得突破，首款ADC创新药ICP-B794获批临床。 在产品管线加速推进的基础上，公司通过战略合作进一步拓展全球化布局。2025年1月，诺诚健华携手康诺亚和Prolium Bioscience达成许可合作，授权Prolium开发和商业化CD20×CD3双特异性抗体ICP-B02（CM355）。公司将继续致力于推进全球合作伙伴关系，增强创新能力，最大化公司产品管线的价值，支持公司长期增长。 诺诚健华持续提升商业化团队能力水平，执行力强劲，奥布替尼的市场渗透率不断提升，收入显著增长，彰显了公司将科学创新转化为持续业务绩效的能力。 诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“过去十年，我们构建了源头创新、临床开发、商业化、生产和BD的一体化新药创制平台，取得了一系列丰硕的成果。站在下一个十年的起点，我们将全速推进公司2.0快速发展新阶段目标的实现，加速推进创新、商业化和国际化。未来三到五年，我们将推进多款创新药获批上市，大幅提升商业化收入；继续加速全球化，推动三到四款产品国际化；我们也将继续深耕源头创新，开发五到十款临床前差异化分子。我们将继续保持创新创业精神，将公司发展再上新台阶。” 持续加强血液瘤领导地位 2025年上半年，基于奥布替尼、坦昔妥单抗和mesutoclax三大基石疗法，公司持续加强血液肿瘤领域的领导地位。随着奥布替尼获批一线治疗CLL/SLL，以及坦昔妥单抗联合来那度胺获批治疗R/R DLBCL成人患者，公司的血液瘤商业化产品进一步丰富，宜诺凯®和明诺凯®将构建诺诚健华在血液瘤领域的护城河优势。 公司自主研发的新一代BCL2抑制剂mesutoclax进一步增强了公司的血液瘤产品管线，目前两项注册临床试验正在进行中：一是联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL；二是治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）。此外，公司完成了一线治疗急性髓系白血病（AML）的剂量探索，数据将在2025年美国血液学会年会（ASH）上公布，公司已在中国和美国获批开展治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的临床试验。 坦昔妥单抗（Tafasitamab） · 坦昔妥单抗（商品名：明诺凯®）是治疗 R/R DLBCL潜在最佳疗法，在关键研究中显示总体缓解率高且缓解持久，总缓解率（ORR）为57.5%，中位持续缓解时间为43.9个月，中位总生存期为33.5个月。 · 患者基数大，临床未满足需求高，约 40-55%[3] 的DLCBL患者在标准治疗后复发或耐药。 Mesutoclax（ICP-248） · Mesutoclax联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册性III期临床试验加速推进中。Mesutoclax 与奥布替尼固定疗程联合使用，将为初治CLL/SLL患者提供更深层次的缓解，并避免产生耐药突变，为患者带来临床治愈希望，成为一种潜力巨大的治疗方案。 · Mesutoclax联合奥布替尼治疗初治患者的II期研究显示，未观察到肿瘤溶解综合征（TLS）。数据显示，36周时总缓解率（ORR）为100%，靶病灶完全缓解率（CRR）为57%，不可检测的微小残留病灶（uMRD）率为65%。 · 针对既往BTK抑制剂治疗耐药后的MCL患者，ORR达到84%，最佳完全缓解率（CRR）为36%。 · Mesutoclax联合阿扎胞苷一线治疗AML的剂量扩展研究显示了强劲的疗效和良好的安全性，CRR为70%，uMRD率为57%，60天死亡率为0%。 加速推进多项自免III期注册临床试验 打造第二增长曲线 自身免疫性疾病几乎可以影响身体的每个器官，且在生命的任何阶段都会发生。全球自身免疫性疾病市场到2029年预计将达 1850 亿美元[4]。诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，打造差异化的自身免疫性疾病管线，旨在为大量未满足的临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法。这些创新药在全球都具有广阔的市场潜力。 奥布替尼将成为ITP患者的新型治疗选择 奥布替尼是国内首个勇闯自免“无人区”的BTK抑制剂。目前，奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ ITP）III期注册临床已经完成患者入组，预计2026年上半年提交上市申请。ITP 在美国的发病率为每10万人 23.6 例，在中国的发病率为每10万人 9.5 例，全球患者存在巨大未被满足的需求。目前的治疗方法包括糖皮质激素、血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等，但缺乏长期耐受性或持久的疗效。对于既往治疗方案疗效不佳的患者，需要新的安全有效的治疗方案。 BTK是B细胞受体信号通路中的关键激酶，在ITP的病理过程中对B淋巴细胞、巨噬细胞等免疫细胞的激活以及抗体的产生至关重要。目前尚无BTK抑制剂获批治疗ITP患者。奥布替尼具有较高的靶点选择性和良好的安全性，将成为ITP患者的新型治疗选择。 奥布替尼治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）正在全球启动III期注册临床试验，针对系统性红斑狼疮（SLE）的IIb期已接近完成临床研究，期待2025年第四季度数据读出。 诺诚健华自主研发的两款TYK2抑制剂是较早进入临床试验的TYK2抑制剂，在II期研究中展现了良好的有效性和安全性。Soficitinib （ICP-332）聚焦于多个自免大适应症，治疗特应性皮炎的III期临床试验预计今年完成患者入组，治疗白癜风的II/III期临床试验正在加速推进中，治疗结节性痒疹的全球II期临床即将启动。 ICP-488治疗银屑病的III期注册临床预计今年完成患者入组，其II期临床数据也在2025年美国皮肤病学会年会上以重磅口头报告的形式公布。 作为治疗自免适应症的小分子口服药，上市后有望凭借给药便捷的优势，更好地惠及患者。 创新的实体瘤管线 首个ADC创新药进入临床 作为公司专注于实体瘤治疗的战略重点之一，诺诚健华正在构建一个具有竞争力且多元化的创新药组合，以满足多种肿瘤类型中尚未满足的重大医疗需求。 精准治疗——佐来曲替尼（Zurletrectinib） 2025年3月，泛TRK抑制剂佐来曲替尼的新药上市申请（NDA）已获受理并被授予优先审评，该药物用于治疗NTRK基因融合阳性的成人和青少年患者（12至18岁）。公司预计今年下半年也将递交佐来曲替尼治疗儿童患者（2岁至12岁）的NDA上市申请。 佐来曲替尼 被证明可以克服第一代 TRK 抑制剂的耐药性，为接受第一代TRK抑制剂后耐药的患者带来希望。 佐来曲替尼展示了良好的有效性和安全性，总缓解率为85.5%。有效反应持续时间较长 ，最长已超过36个月。 自主开发的差异化ADC技术平台，可拓展开发众多ADC产品 公司开发了高度差异化的 ADC技术平台，采用独有的连接子-有效载荷（LP）技术，旨在为癌症治疗提供有效且有针对性的疗法。平台致力于开发提升有效性和安全性的高度差异化 ADC管线，主要特点包括： · 新型接头：不可逆接头，避免接头脱落。 · 亲水性连接子：增强 ADC 药物稳定性，能实现较高的药物抗体比值（DAR）。 · 强效载荷：具有高效细胞毒性和旁观者杀伤效应。 诺诚健华首个自主研发的ADC候选药物——靶向B7-H3的ADC——已于2025年7月获批临床，今年将实现首例患者入组，并达到临床概念验证（PoC）。 ICP-B794 是一款由人源化抗 B7-H3 单抗通过蛋白酶可裂解连接子与公司自主开发的强效有效载荷偶联而成。这种组合确保ADC创新药精准靶向肿瘤细胞，同时最大限度地减少脱靶效应，为肺癌、食道癌、鼻咽癌、头颈部鳞状细胞癌、前列腺癌等实体瘤患者提供有希望的治疗方法。目前全球尚无B7-H3 靶向疗法获批上市。B7-H3是一种I型跨膜蛋白[5]，高表达于多种实体瘤，因其特异性表达在肿瘤细胞中被认为是一个非常有潜力的抗肿瘤靶点。 ICP-B794 在动物模型中展现出优于其他产品的抗肿瘤活性，即便在大肿瘤中也展现出显著的肿瘤杀伤效果。 在获得概念验证后，公司预计基于平台开发的多款ADC分子将于明年提交IND申请，将显著扩展实体瘤产品线。 通过这些努力，诺诚健华旨在建立强大而创新的肿瘤产品组合，使公司成为未来实体肿瘤创新疗法的领导者。 想要了解诺诚健华2025年中期业绩报告财务数据，敬请登录https://www.innocarepharma.com/investor/home 进行查询。 电话会议信息 诺诚健华将在北京时间8月19日晚上8:30举行英文电话会议，并于8月20日早上9点召开中文电话会议。如要参加电话会议，需提前注册。详情如下： 英文场注册链接： https://goldmansachs.zoom.us/webinar/register/WN_bjP8R32QQAiGSvqrEesMHA#/registration 中文场注册链接： https://s.comein.cn/gqvufh8e 前瞻性声明 本报道含有一些前瞻性声明的披露。除对事实的陈述以外，所有其他声明可被看作是前瞻性声明，即关于我们或者我们的管理部门打算、期望、计划、相信或者预期将会或者可能会在未来发生的行为、事件或者发展所做出的声明。此类声明是我们的管理部门根据其经验和对历史趋势、当前条件、预期未来发展和其他相关因素的认知，做出的假设与估计。该前瞻性声明并不能保证未来的业绩，实际的结果，发展和业务决策可能与该前瞻性声明的设想不符。我们的前瞻性声明同样受到大量的风险和不确定性因素的制约，这可能会影响我们的近期以及长期的业绩表现。 关于诺诚健华 诺诚健华（上交所代码：688428；香港联交所代码：09969）是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域的一类新药研制。公司现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。 [1] 财务业绩摘要中的货币均为人民币 [2] 依据香港会计准则下研发费用计算所得 [3] : Crump M, Cancer Network, 2023; Epperla N, Exp Hematol Oncol, 2023; Cheson BD, ASCO Educ Book, 2023; Xu W, Cancer Commun (Lond), 2021 (CSCO Guidelines) [4] iHealthcareAnalyst, Inc., 2023年10月3日 [5] A I Chapoval et al., 2001; Schildberg et al., 2016

BEIJING, China I July 03, 2025 I InnoCare Pharma (HKEX: 09969; SSE: 688428), a leading biopharmaceutical company focusing on the treatment of cancer and autoimmune diseases, announced today the approval of the Investigational New Drug (IND) by the Center for Drug Evaluation (CDE) of the China National Medical Products Administration (NMPA) to conduct the clinical trial of a novel B7-H3 targeted ADC ICP-B794. ICP-B794 is a novel ADC comprising a humanized anti-B7-H3 monoclonal antibody conjugated to potent in-house developed payload via a protease-cleavable linker. This combination ensures precise targeting of tumor cells while minimizing off-target effects, offering a promising treatment for solid tumors such as lung cancer, esophageal cancer, nasopharyngeal cancer, head and neck squamous cell carcinomas, prostate cancer, and others. Currently, there are no B7-H3 targeted therapies approved for marketing globally. B7-H3 is a type I transmembrane protein that is highly expressed in a variety of solid tumors. Due to its specific expression in tumor cells, it is considered a highly promising anti-tumor target. Dr. Jasmine Cui, the Co-founder, Chairwoman, and CEO of InnoCare, said, “ICP-B794 is developed from the Company’s proprietary ADC platform. The platform is designed to deliver ADCs with strong tumor-killing efficacy and an adequate therapeutic window, thereby broadening treatment options for cancer patients and improving their clinical outcomes. As the platform continues to evolve, the Company is poised to expand its portfolio with multiple differentiated ADC candidates, further advancing precision medicine in oncology.” With ongoing efforts to address the growing needs in solid tumors, InnoCare is committed to building a competitive drug portfolio aimed at treating a broad range of solid tumor indications. The Company is expanding the scope of its pipeline through a combination of targeted therapies, immune-oncology approaches, and cutting-edge ADC technology. The R&D team is focused on discovering and developing novel platforms that target various solid tumors, utilizing innovative technologies to identify and advance potential drug candidates that offer significant clinical benefits. InnoCare’s proprietary ADC technology platform, alongside promising precision medicine candidates like TRK inhibitor zurletrectinib (ICP-723), positions the Company to establish a strong presence in the field of solid tumor treatment. About InnoCare InnoCare is a commercial stage biopharmaceutical company committed to discovering, developing, and commercializing first-in-class and/or best-in-class drugs for the treatment of cancers and autoimmune diseases with unmet medical needs in China and worldwide. InnoCare has branches in Beijing, Nanjing, Shanghai, Guangzhou, Hong Kong, and the United States. SOURCE: InnoCare