GS3-007a

以“长效”为基，金赛药业在中国儿童健康领域重塑着长期主义的样本。提起金赛药业，几乎是一个在产业内带有象征意义的名字。它见证了中国生长激素产业从零起步到全球领先，也亲历了儿童用药从“有药可用”到“用药友好”的全过程。 如今，距离第一支国产生长激素粉针上市已过去二十多年，金赛的故事正在进入新的阶段——从一个“让孩子长高”的企业，变为“守护儿童一生健康”的创新样本。 这场变革的起点，依然是技术。更准确地说，是“长效”二字的外溢。 当一家企业用十年时间解决临床问题，又用十年时间构建技术体系，它如何在儿童健康领域构成影响力？ 01 长效生长激素可及性扩面 医保目录调整结果公布在即，业内对长效生长激素的关注再次集中。 儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种严重影响儿童生长发育的内分泌疾病，主要由垂体分泌的生长激素不足引起，患儿的临床表现为身材矮小、代谢异常，甚至可能引发社会心理障碍、认知缺陷和生活质量差等问题。 当前，市场在售的生长激素类型包括短效生长激素（粉针剂）、短效生长激素（水针剂），以及长效生长激素（水针剂）三种。其中，长效生长激素因用药频次低，仅需要一周一次，发展前景可观。因此，生长激素市场的竞争，已聚焦在长效剂型。 据Frost&Sullivan数据，2018—2030年，全球PGHD的治疗药物销售额均按照年复合增长率6.4%递增，到2030年将达60亿美元。中国方面，2030年中国PGHD的治疗药物销售额将达32亿美元。 作为首家进军布局生长激素领域的企业，金赛药业是国内规模最大的生长激素药企，且实现长效水针剂、短效水针剂和粉针剂三种剂型全部上市。 其中金赛药业研发的金赛增长效生长激素是全球第一支PEG化长效生长激素制剂。该产品于2014年1月在中国获批上市，适应症为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，注射频率为每周1次。目前，金赛增的适应证扩大至包括生长激素缺乏症（GHD）、特发性矮小（ISS）、特纳综合征（TS）三大适应证，是长效生长激素制剂中，获批最多适应症的产品，能够满足更多患者渴望治疗需求。 “我国儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，但目前就诊率和治疗率仍不足5%。”中华医学会儿科内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀巩纯秀教授在“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”中提到了严峻的临床现状，“面对庞大的患儿群体，长效生长激素的多适应证覆盖，为临床提供了重要的解决方案。” 在治疗体验层面，生长激素周制剂与短效相比，提高了依从性和便利性，减少了治疗负担，能够改善患者用药期间的生活质量，尤其是对依从性更差的儿童，具有提高疗效的潜在优势。巩纯秀教授表示，在生长激素缺乏症三期临床研究中，U型PEG长效生长激素治疗25周时年化生长速率达13.41厘米/年，效果显著优于短效制剂。在真实世界研究中，患儿使用长效方案治疗1年，身高改善明显优于短效，这是全球首个在真实世界环境中验证长效优效的研究结果。 除生长激素缺乏症外，U型PEG长效生长激素的其他适应证的应用也在不断接受临床检验。研究显示，在特发性矮小患儿真实世界研究中，长效生长激素治疗2年后，年生长速率达10.59厘米/年，身高改善优于短效；在特纳综合征与小于胎龄儿患儿中，分别经3年与4年治疗，也显示出持续的身高改善与良好的安全性。巩纯秀教授解释，“这为满足广大矮小患儿的治疗需求提供了重要保障。” 金赛增上市十年，已经累计治疗大量患儿，是真实世界样本量最大的长效GH产品之一，这些真实世界数据也为金赛增作为儿童长期用药，提供了重要安全保障。根据追踪数据，严重不良事件率控制在万分之一以下，药物抗体发生率接近零。金赛坚持追踪患者数据多年，不仅用于产品验证，也用于后续适应症申报，是少数拥有大规模真实世界数据支撑的儿科创新药之一。 值得注意的是，金赛药业的U型PEG长效生长激素是全球首款生长激素类周制剂，是全链条自主可控的创新研制与产业化，已获得国家科学技术进步二等奖，其相关质量标准也被收载于2025年版《中华人民共和国药典》。目前企业还在给药方式上展开研发，包括超长效的月制剂与口服制剂。其中，金赛药业的月制剂生长激素已提交新药临床试验申请；口服小分子促生长治疗的药物的临床试验申请也已获受理。 在行业层面，金赛增推动了儿童用药研发逻辑的转变。过去儿童药多为成人剂型替代，现在越来越多机构把依从性研究放入核心指标。正如国家卫生健康委儿童用药专家委员会主任委员、“国之名医·卓越建树”获得者王天有教授所言，儿童不是“小大人”，在药物代谢酶系统、肝肾功能发育等方面与成人存在显著差异，直接使用成人药物或剂型，极易引发安全隐患。 超适应证/超说明书用药、用药不规范导致了我国儿童用药不良反应发生率高。当前，无论是从《中国儿童发展纲要》的制定，到《国家药品安全“十五五”规划》中设立儿童用药审评审批绿色通道，政策环境都在不断优化，高度重视儿童健康与用药安全。在临床层面，真实世界研究为儿童合理用药提供了重要依据。金赛药业的生长激素有最多通过临床试验的适应证获批，为医生提供了科学、权威的用药依据，有效避免了“超说明书用药”困境。王天有表示，未来儿童合理用药应实现三大转变：从经验医学走向循证精准医学，从个体决策走向机制保障，从被动风险管理走向全链条管理。 金赛药业当前已经展开与多地医疗机构合作，建立儿童生长发育管理中心，覆盖超过30个省市。这些中心不仅提供用药管理，还将患者追踪数据回流研发体系。 从产业观察角度看，长效制剂的价值已被临床确认，接下来的问题是如何让更多患者用得起、用得上。作为长期治疗疾病，矮小症患者面临的挑战不只是疗效，而是治疗坚持的可能性。正如很多医生与患者所期盼的，若长效生长激素能纳入国家医保目录，可及性范围扩大，将惠及更多患儿，提高治疗完成率与最终效果。 02 从长效到多元 对于金赛而言，在许多企业追逐热点、频繁换道的年代，金赛选择了最“慢”的一条路——在生长激素这一细分领域深耕二十余年，用十年时间打磨出一个足以支撑企业战略跃迁的“长效蛋白工艺平台”。 技术平台的潜力，正是一家企业未来的增长路径。 从生长激素金赛增（周制剂）到正在推进的GenSci134（月制剂），金赛逐步掌握了长效蛋白药物的核心工程化技术：U型PEG修饰技术。 这一技术解决了早期PEG化工艺的两大顽疾——免疫原性和药代动力学不稳定，使金赛在全球PEG药物开发领域跻身领先阵营。如今，这一平台不仅用于生长激素，还被成功拓展至FSH（GenSci094）、PTH（GenSci164）等多种蛋白分子。 从技术视角看，长效化的核心价值，是让药物的代谢曲线更加平稳，从而让疗效更可控、依从性更强、体验更友好。而从战略视角看，长效技术平台的可拓展性意味着金赛不再受限于单一产品，而拥有了支撑未来十年的创新“母体”。 金赛的多元化起点，正是那条经过十年淬炼的长效工艺平台。 金赛经历了从“产品”到“平台型创新”的蜕变。PEG化、融合蛋白、微球缓释、mRNA递送等技术路线构成了一个可自由组合的创新矩阵，支撑企业在不同疾病领域开展并行研发。 与此同时，金赛的研发方向也在悄然变化。 从最初的内分泌单赛道，如今它的研发管线已经覆盖遗传代谢、风湿免疫、呼吸与过敏、神经发育等多个儿科疾病领域。系统性布局的每个领域都围绕儿童慢病与罕见病的核心未满足需求展开，既可共享基础研发能力，也能实现临床数据的互通。 以免疫炎症领域为例。金赛通过长效技术的延展，推出了IL-1β抑制剂金蓓欣，进入到自身炎症性疾病的治疗版图；在呼吸过敏领域，安脱达舌下脱敏片则代表其“非注射化”探索的新成果。两者看似不相干，却都源自同一套关于“提高依从性与安全性”的技术逻辑。 在临床端，金赛与全国多家儿科医院合作，建设生长发育中心、性发育异常中心、脱敏中心、肥胖管理中心等，让药物开发与疾病管理同步推进。这些中心不仅是临床应用场景，也成为数据与科研的汇聚点。金赛通过数字化系统对接各地中心，实现用药反馈与研发调整的双向流动。 这种体系正在改变“儿科用药”的传统模式。过去，儿童药常被当作成人药的缩小版，缺乏专属研究与适配设计。金赛把它当成一个独立赛道来做——从分子选择、剂型设计到依从性研究都围绕儿童特征展开。这使得它的多元化，不是业务多元，而是人群聚焦下的纵向延展。 03 儿童健康创新的体系化 进入多元发展阶段后，金赛把研发视角从产品组合转为疾病体系管理。在创新药企中，这是不太常见的路径。在儿童用药领域，挑战更为艰巨。 儿童用药的研发工作长期面临着经济回报低、患者群体有限的挑战，如果仅做改良式创新难以支撑企业可持续发展。在金赛药业总经理兼首席科学家金磊博士看来，唯有解决真正未满足的临床需求，创新才具备社会意义。也正是在这一理念的带领下，金赛持续将重心转向突破式创新，针对无药可治或存在重大临床需求的儿科疾病开发全新疗法。 如果说长效平台是金赛的“地基”，多元布局是“骨架”，那么三款战略产品——口服生长激素GenSci073、金蓓欣、安脱达，正在成为金赛这座创新大厦未来故事的具象化呈现。 在过去几十年里，生长激素治疗的最大障碍并不在药效，而在依从性。对儿童而言，每天打一针是痛苦的；对家长而言，长期坚持更是艰难的。金赛的口服长效GH项目GenSci073，正是对这一现实的回应。 这是一款小分子GHSR1a激动剂，通过口服方式促进体内内源性GH分泌，从而实现非注射化治疗。它打破了传统蛋白药必须注射给药的限制，也代表着金赛在“技术颠覆”上的雄心——从替代注射，到重塑人体自身分泌节律。一旦成功，这将是全球首个真正意义上的口服生长激素治疗方案，意味着生长激素治疗将从“治疗行为”转化为“生活习惯”。 在免疫炎症领域，金蓓欣的出现打破了中国创新药长期跟随的局面。 作为国内首个IL1β抑制剂，它最初用于急性痛风性关节炎治疗，如今已拓展至全身型幼年特发性关节炎（sJIA）等儿童罕见病领域。更令人关注的是，2025年EULAR大会上公布的头对头研究显示，金蓓欣在疗效和安全性上均优于IL6R抑制剂，成为国际舞台上中国创新药少有的“正面胜出”案例。 金蓓欣的战略意义在于，它让中国原创药首次拥有了全球临床话语权。金赛正在推动其在子宫内膜异位症、家族性地中海热等适应症上的拓展，使这款药从罕见病治疗跨入主流疾病管理领域，预计未来市场规模可达70亿元以上。在全球罕见病药物市场尚未完全开放的格局中，这是一条具有战略纵深的“出海”路径。 另一款具有里程碑意义的产品，是金赛在过敏性疾病领域的创新成果——舌下免疫治疗片剂安脱达。它同时覆盖过敏性鼻炎和过敏性哮喘，是全球首个双适应症舌下免疫治疗产品。过去，脱敏治疗只能在医院注射完成，周期长、依从性差；安脱达的出现，让脱敏治疗走向居家场景。 金赛以生长激素的积累为基础，将技术快速拓展到其他危害儿童健康的重大疾病领域，在内分泌代谢、性发育、过敏、呼吸问题等相关领域布局。金磊表示，“在儿科用药的创新研发上，金赛从没止步。” 04 结语 金赛药业的进化，几乎是中国医药创新的一个缩影。它既是产业技术升级的产物，也是长期主义的回报。在一个被速度、资本和竞争定义的时代，金赛选择用十年去打磨一个平台，用二十年去重构一个行业。 “长效”，不仅是药物的动力学的参数，更是一种企业哲学。一种持续投入、反复验证、不断积累的过程。从“生长激素之王”到“儿童健康生态的重构者”，金赛用自己的路径告诉行业：真正的创新，不是制造一个爆款，而是创造一个体系。 一审| 石宛佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝