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1.1总体概况　　根据摩嫡医药数据库统计，2026.02.09-2026.02.22期间共有157个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)承办(按受理号统计，不含补充申请)。其中国产药品受理号114个，进口药品受理号43个。　　本周共计71款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药31款，生物药36款，4款中药。其中值得注意的有:　　( 1)R-01注射液　　2月11日，CDE官网公示:纽安津生物申报R-0I注射液获得临床试验默示许可，用于治疗根治术后具高危复发风险的恶性实体瘤患者，主要包括胰腺癌、食管癌、肝细胞癌、胆道恶性肿瘤、胃癌以及结直肠癌等。公开资料显示，R-01是一款个体化肿瘤新生抗原mRNA疫苗。该疫苗是通过人工智能技术(AI)及脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,将编码患者肿瘤新生抗原的mRNA精准递送至体内抗原提呈细胞(APC),从而激活抗原特异性T细胞免疫反应，实现对肿瘤细胞的特异性杀伤，具有精准性高、免疫原性强、安全性好的核心优势。　　(2)Eloralintide注射液0　　2月11日，CDE官网公示:礼来申报的Eloralintide注射液获得临床试验默示许可，用于治疗成年肥胖或者超重患者在饮食和运动基础上的长期体重管理;超重或肥胖患者的中重度阻塞性睡眠呼吸暂停以及肥胖或超重合并膝骨关节炎疼痛。公开资料显示，Eloralintide是一款每周一次皮下注射的选择性长效胰淀素受体激动剂，为一款减重多肽疗法，具有良好的耐受性和明确的体重减轻效果。　　(3)ADX-324注射液　　2月13日，CDE官网公示:元羿生物申报的ADX-324注射液获得临床试验默示许可，拟用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作。公开资料显示，HAE是一种罕见的遗传性疾病，由于基因缺陷导致患者激肽水平增高，导致患者快速疼痛水肿的产生，甚至可能造成生命危险。ADX-324是一款能够减少患者体内前激肽释放酶(PKK)生产的siRNA疗法，而PKK是导致HAE疾病产生的重要原因。　　本周2款新药获批上市:　　2月14日药品批准证明文件送达信息:国家药品监督管理局批准三生国健的安沐奇塔单抗注射液上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。公开资料显示，IL-17A作为银屑病发生发展炎症通路中的关键下游致病因子，相比其他靶点，直接阻断IL-17A能更快速、强效地抑制炎症。安沐奇塔单抗可选择性结合人IL-17A，并阻断IL-17A与其受体(IL-17R)IL-17RA、IL-17RC的相互作用，中和IL-17A的活性，有效抑制炎性固子的释放。　　国家药品监督管理局批准天广实的MIL-62注射液上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。公开资料显示，MIL-62是天广实自主研发的一种创新型的Ⅱ型抗CD20重组人源化单克隆抗体，采用了独特的岩藻糖全敲除技术增强抗体ADCC，是中国首款国产第三代CD20抗体。在临床前体外及体内研究中，与第一代抗CD20抗体利妥昔单抗相比,MIL-62表现出更强的ADCC活性和清除体内异常激活B细胞的能力。

点击关注小白学药 2026 RNAi 赛道必看！6 家核心企业领跑，靶向基因治疗迎来黄金发展期 过去二十年，RNA 干扰（RNAi）技术从实验室的科学发现，逐步成长为生物医药领域最具潜力的靶向治疗手段之一。 与传统药物作用于已产生的蛋白不同，RNAi 疗法直击疾病的基因根源，通过沉默致病 mRNA 从源头阻止有害蛋白的生成，为那些曾经的 “不可成药” 靶点带来了精准治疗的可能。 如今，RNAi 赛道正迎来加速发展期，企业管线持续拓展，从罕见遗传病到常见心血管疾病，应用边界不断突破，资本市场与跨国药企也纷纷加码布局。2026 年，这 6 家 RNAi 生物科技企业凭借独特的技术平台、亮眼的临床进展和重磅的合作交易，成为赛道中最值得关注的核心玩家，引领着基因靶向治疗的新方向。技术突破 + 临床提速，6 家企业各显神通 RNAi 赛道的竞争，核心在于递送技术的创新和临床管线的推进，这 6 家企业凭借差异化的技术布局，在神经、心血管、罕见病、自身免疫病等多个疾病领域形成了各自的竞争优势，临床进展各有突破。Aerska：攻克血脑屏障，解锁 RNAi 神经领域新可能 作为聚焦神经科学的 RNAi 新锐，爱尔兰企业 Aerska 的核心竞争力在于其独创的抗体 - 寡核苷酸偶联（AOC）脑穿梭技术。 血脑屏障的天然阻隔，一直是中枢神经系统疾病药物递送的最大难题，而 Aerska 的脑穿梭技术，能通过静脉或皮下注射实现 RNAi 疗法的全身递送，让药物有效穿透血脑屏障，在神经元中实现持久的基因敲低。 公司现阶段重点布局遗传性阿尔茨海默病和帕金森病，精准切入神经领域未被满足的临床需求。2025 年 10 月，Aerska 以 2100 万美元种子轮融资成立，2026 年初又完成 3900 万美元 A 轮融资，两轮融资持续加码技术研发，为其脑穿梭技术的临床转化奠定了坚实基础。ADARx Pharmaceuticals：管线多元化，核心候选药进入三期临床 ADARx Pharmaceuticals 凭借MST mRNA 沉默技术平台，打造了覆盖多疾病领域的多元化 RNAi 管线，布局遗传疾病、心血管疾病、中枢神经系统疾病、代谢疾病等多个方向，其技术优势在于能实现药物的精准靶向、深度靶点抑制和持久的治疗效果。 公司进展最快的核心候选药ADX-324，针对罕见遗传病遗传性血管水肿（HAE），该药能选择性沉默血浆激肽释放酶通路中的 PKK 基因，从源头阻止致命的肿胀发作。 2025 年 10 月，ADX-324 完成三期临床首例患者给药，同时获得 FDA 孤儿药资格，向上市迈出关键一步。 此外，2025 年 5 月，ADARx 还达成一项超 3.35 亿美元预付款的合作，开发神经、免疫、肿瘤领域的 siRNA 疗法，后续还有数十亿美元的里程碑付款，彰显了行业对其技术平台的认可。Alnylam Pharmaceuticals：赛道先驱，6 款获批药奠定行业地位 成立于 2002 年的 Alnylam，是 RNAi 赛道的绝对先驱。在技术发展初期充满质疑的阶段，Alnylam 始终坚守研发，如今已成为行业标杆 —— 其自主研发的 RNAi 药物已有6 款获得 FDA 批准，覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性、急性肝卟啉病、高草酸尿症、高血脂、血友病等多个领域，最新获批的 Qfitlia 更是为血友病 A/B 患者带来了全新的靶向治疗选择。 目前，Alnylam 的管线依旧火力全开，核心在研药 nucresiran 正开展转甲状腺素蛋白淀粉样变性的三期临床，另一款候选药 zilebesiran 针对未控制的高血压，2025 年 10 月完成三期临床首例患者给药，还触发了与罗氏合作中的 3 亿美元里程碑付款。2025 年 9 月，公司还完成 5.75 亿美元可转换优先票据发行，为管线研发持续输血。Arrowhead Pharmaceuticals：首款 FCS 疗法获批，管线多领域拓展 Arrowhead Pharmaceuticals 在 2025 年 11 月迎来了里程碑时刻 —— 其 siRNA 疗法Redemplo（plozasiran） 获 FDA 批准，用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的辅助治疗，这是全球首款且唯一获批用于 FCS 的 siRNA 药物。 FCS 是一种罕见的严重脂质代谢疾病，患者甘油三酯水平可达正常的 10-100 倍，急性胰腺炎风险极高，而 Redemplo 可实现每 3 个月皮下注射一次的便捷给药，大幅提升患者用药依从性。 目前，plozasiran 还在开展严重高甘油三酯血症的三期临床和血脂异常的 2b 期临床，管线持续向常见心血管疾病拓展。2025 年 11 月，Arrowhead 还从 Sarepta 获得 2 亿美元里程碑付款，其针对 1 型肌强直性营养不良的 RNAi 疗法取得关键临床进展。City Therapeutics：突破肝脏靶向限制，新一代抗血栓疗法启航 City Therapeutics 的核心优势，在于其重新定义了 RNAi 的靶向边界 —— 通过工程化改造高活性、高特异性的触发分子，搭配精准靶向配体，实现了 siRNA 向肝脏以外多种细胞和组织的递送，打破了传统 RNAi 疗法主要局限于肝脏的瓶颈。 公司的核心候选药CITY-FXI是一款新一代 RNAi 抗血栓疗法，通过靶向凝血因子 XI，在预防血栓的同时大幅降低出血风险，解决了传统抗血栓药物的临床痛点，且临床前研究显示其给药周期便捷，有望成为血栓预防的全新选择。 2025 年 11 月，CITY-FXI 向英国 MHRA 提交一期临床申请，正式开启临床探索。成立于 2024 年的 City Therapeutics，凭借 1.35 亿美元 A 轮融资起步，还与博士伦、渤健达成重磅合作，布局眼科和神经领域的 RNAi 疗法。SanegeneBio：LEAD 递送技术加持，合作巨头加速全球化 SanegeneBio 是一家全球化的 RNAi 生物科技企业，依托LEAD 组织选择性 RNAi 递送技术，布局自身免疫病、心血管疾病、代谢疾病和凝血障碍等领域，致力于开发同类最佳和首创的 RNAi 疗法，目前已有 4 款在研药进入临床阶段。 公司的核心候选药SGB-9768针对罕见肾病 C3 肾小球病（C3G），2025 年 10 月获 FDA 孤儿药资格，目前正处于二期临床阶段。 SanegeneBio 的近期动作尤为频繁：2025 年 11 月与礼来达成全球合作，开发代谢疾病领域的 RNAi 疗法；2025 年 12 月完成 1.1 亿美元 B 轮融资，推进临床管线向注册研究阶段迈进；2026 年初又与罗氏旗下基因泰克达成全球授权协议，加速管线全球化布局，成为 RNAi 赛道中备受跨国巨头青睐的创新企业。从科学发现到产业爆发，RNAi 赛道迎来黄金发展期 RNAi 技术的发展，走过了一段充满挑战的历程。上世纪 80-90 年代，科学家首次发现 RNA 的基因沉默效应；1998 年，双链 RNA 的基因沉默机制被证实，这一发现也在 2006 年斩获诺贝尔生理学或医学奖，为 RNAi 的治疗应用奠定了理论基础。 尽管早期充满期待，但由于递送技术和化学稳定性的限制，RNAi 疗法的临床转化历经近二十年的摸索。直到 2010 年代，递送技术的突破性进展让 RNAi 疗法终于实现临床落地，首款获批药物的诞生，彻底验证了这一技术的临床价值，也点燃了行业的投资和研发热情。 如今，RNAi 赛道已进入产业爆发的黄金期，市场前景十分广阔。数据显示，全球 RNAi 疗法市场规模预计将在 2032 年达到 19.66 亿美元，2026-2032 年期间年复合增长率达 9.30%。这一增长背后，是三大核心驱动力的加持：递送技术持续创新 从肝脏靶向到跨组织靶向，从血脑屏障穿透到精准细胞递送，递送技术的突破不断拓展 RNAi 的应用边界；研发投入持续加码 生物医药企业和跨国药企纷纷加大 RNAi 领域的研发投入，管线从罕见病向常见病快速拓展，临床阶段药物数量持续增加；靶向治疗需求提升 相较于传统药物，RNAi 疗法具有高特异性、低副作用的优势，契合当下精准医疗的发展趋势，满足了临床对靶向治疗的迫切需求。赛道风口已至，创新与合作成核心关键词 从这 6 家核心企业的发展布局，不难看出当下 RNAi 赛道的两大核心趋势：技术创新和跨界合作。 技术创新是 RNAi 赛道的核心生命力，无论是递送技术的突破、靶点发现的升级，还是分子设计的优化，都是企业构建竞争壁垒的关键。而跨界合作则成为赛道发展的加速器，一方面，新锐生物科技企业凭借核心技术吸引跨国药企的合作，获得资金和全球化商业化资源；另一方面，跨国药企通过合作快速切入 RNAi 赛道，丰富自身的靶向治疗管线，实现双赢。 此外，RNAi 赛道的应用场景还在持续拓展，从最初的罕见遗传病，逐步向心血管疾病、代谢疾病、自身免疫病、神经疾病、肿瘤等大领域延伸，未来随着技术的进一步成熟，还将解锁更多的治疗可能。 对于生物医药行业而言，RNAi 疗法不仅是一种全新的治疗模态，更是精准医疗向基因层面延伸的重要体现。 2026 年，这 6 家企业的临床进展和布局，将持续推动 RNAi 赛道的发展，而随着更多企业的入局、更多技术的突破、更多药物的上市，RNAi 疗法将为更多患者带来基因层面的精准治疗希望，成为生物医药领域的核心赛道之一。 未来，RNAi 赛道的竞争将更加激烈，但机遇也同样巨大。那些拥有核心技术、管线进展顺利、具备全球化合作能力的企业，将成为赛道的最终赢家，引领基因靶向治疗的新时代。 点击关注小白学药 喜欢就点个感恩一路相伴 推荐阅读药您红火! 小白学药祝: 2026 事业顺遂, 福运满盈!11亿里程碑+1.05亿前期对价! 和铂医药HBM4003出海, CTLA-4赛道再迎重磅突破锕-225争夺战打响！放射性配体疗法爆发，巨头押注千亿十年跃迁全景复盘！政策+需求+资本三驾马车：从跟跑到领跑，未来剑指 3.5 万亿一周行业速览: FDA终结双试验审批; ADC峰会启幕; 礼来1亿美元押注IL-6单抗双抗 + ADC 时代来临！映恩生物 ×BioNTech，2026 冲刺多适应症AD赛道再迎重磅玩家! 1.5 亿融资; 新一代抗体, 递送技术成生物医药创新核心专利悬崖不可怕! 安斯泰来战略+6A法则, 医药品牌不赌爆款赌系统创新药(三) |  ADC出海, 双抗破冰, CGT普惠: 中国创新药商业化“最后一公里”打通了！创新药(四) | 不止ADC! 核药、AI制药、New Co模式崛起, 从卖产品到定规则, 中国创新药 License-out 全球第二!创新药(五) | 千亿出海、首次盈利、30天审批：2025，中国创新药终于站上世界C位ADC | 双喜临门! 刘勇军携2.8亿融资创业, 周伟昌当选美国工程院院士致敬科技她力量! 2026全球生物技术领域7位影响力女性, 正在改写医药未来ADC爆发元年, 赢在CDMO联盟: 端到端加速研发, 降本又提速！国产ADC的2026, 凭什么成爆发元年? 恒瑞十连破、新诺威拓靶点、华东拿下 FDA 孤儿药, 国产创新改写全球肿瘤治疗格局！小白学药祝大家：马年大吉！财源滚滚！ 声明：本公众号所有推文不构成任何投资意见和建议，其中科普性质内容，非医疗建议。转载请注明出处：小白学药公众号。部分内容源于网络公开信息，仅用于交流学习传播知识，侵删。因水平有限，若出现错误，欢迎指出。