Paltusotine

Vertex Q2交出了一份"稳健但缺乏惊喜"的业绩——核心CF业务稳步增长，CASGEVY和JOURNAVX的爆发式增长验证了多元化战略的可行性，但$100亿收购Crinetics带来的整合不确定性以及SG&A费用飙升对利润的侵蚀，使得市场选择"观望而非追捧"。未来6个月的三重催化剂（Crinetics交割、povetacicept审批、新药持续放量）将决定这家$1190亿Biotech能否完成从"CF之王"到"多平台巨头"的跨越。 一、Q2业绩概览：营收超预期，EPS基本持平 Vertex于8月3日盘后公布2026年第二季度财报，核心数据如下：（货币单位：美元） 指标 实际值 市场预期 同比变化总营收33.3亿 32.2亿+12%Non-GAAP EPS$4.73 $4.72+5%GAAP净利润11亿 — +10%Non-GAAP净利润12亿 — 持平 营收超预期约1.1亿美元（+3.4%），是本次财报最突出的亮点。EPS仅高出预期$0.01，基本在预期之内。全年指引上调（货币单位：美元） 指引项 此前 最新 调整幅度 2026全年营收 $129.5亿-$131亿$131亿-$132亿 +约$1.5亿（中位数） 市场共识预期为$130.5亿。关键财务指标（货币单位：美元） 指标 Q2 2026 同比变化 毛利率 85.6% 环比略降（预期内） R&D费用 $8.89亿 +1% SG&A费用 $5.20亿+45% 现金及投资约$136亿 +$1.3亿（较年初） 股票回购约$4.55亿（约100万股） — SG&A费用同比大增45%，主要用于JOURNAVX（急性疼痛）的商业化推广及肾科管线（povetacicept）的商业化团队搭建。$136亿的现金储备为即将到来的$88亿净现金收购提供了充足缓冲。二、各业务板块详解1. 囊性纤维化（CF）——核心支柱，ALYFTREK破$10亿 全球CF收入同比增长11%，其中美国市场+9%，国际市场+12%。 ALYFTREK是CF板块的最大亮点——2026年上半年累计营收突破$10亿，标志着该药已成功接棒成为下一代CF疗法的主力。该药在美国、德国、英国等多个市场均表现出强劲的 uptake。 CF板块仍然是Vertex的绝对支柱，贡献了总营收的绝大部分，但增速已从过去的高两位数放缓至11%，符合市场预期。2. CASGEVY（基因编辑）——拐点确认，Q2营收$7600万 CASGEVY（用于镰状细胞病和β-地中海贫血）Q2营收$7600万，同比大增超150%，环比增长75%。 更关键的趋势信号：2026年上半年CASGEVY的输注次数已超过2025年全年。支撑这一增长的因素包括： 儿科适应症获批扩大 与多个市场达成强劲的报销协议 全球治疗中心网络的持续扩张 CASGEVY正在从"概念验证"阶段进入"商业化加速"阶段。按当前增速推算，全年非CF收入$5亿的目标具备可达性。3. JOURNAVX（非阿片类止痛药）——处方量爆发式增长 JOURNAVX Q2营收**$5000万**，同比增长超**300%**（从去年同期的$1200万）。关键运营指标： 处方量环比增长45% Q2单季处方数超53.5万张 医保覆盖人群扩大至2.6亿人 JOURNAVX的增长斜率（70%环比）远高于营收增速，说明处方转化为收入存在滞后——随着覆盖面和处方量的持续扩张，下半年收入有望加速兑现。三、电话会议核心要点1. CEO定调："第五大支柱"战略成型 CEO Reshma Kewalramani在电话会议中强调，Q2业绩体现了三大进展方向： "Vertex第二季度表现优异，商业产品组合势头强劲，研发管线快速推进，并宣布了收购Crinetics Pharmaceuticals的最终协议，这将罕见内分泌疾病作为第五大支柱纳入Vertex的业务版图。"2. $100亿收购Crinetics：战略逻辑与市场疑虑 2026年7月6日，Vertex宣布以约$100亿总股权价值（净现金约$88亿） 收购Crinetics Pharmaceuticals。收购价为每股$85，较宣布前溢价102%。 战略逻辑： 将罕见内分泌疾病作为第五大业务支柱（现有：CF、血液学、疼痛、肾科） Crinetics的核心资产PALSONIFY®（paltusotine） 是一款用于肢端肥大症的口服非肽类生长抑素受体激动剂，已进入后期临床阶段 预计2026年Q3完成交割 市场担忧： 102%的溢价在当前市场环境下显得激进 Crinetics Q2亏损仍在扩大（净亏损$1.21亿） Vertex需要向市场证明这笔交易能在合理时间内创造价值3. Povetacicept：下一个潜在重磅炸弹 Povetacicept是Vertex用于IgA肾病（IgAN） 的在研药物，FDA已设定PDUFA日期为2026年11月30日。若获批，将成为Vertex肾科管线的首个商业化产品。 分析师预计其峰值销售额可能达到约$43亿。Vertex已与再鼎医药达成战略协议，共同在大中华区及新加坡开发商业化povetacicept。四、股价反应：为何"好业绩"只换来平淡表现？盘后表现（货币单位：美元） 时段 价格 变化 常规交易收盘 $470.72-1.34% 盘后交易 $469.19-0.33% 盘后仅微涨约1%至$475附近。为何"超预期"却"涨不动"？ （1）EPS超预期幅度极小 营收超预期$1.1亿（+3.4%），但EPS仅高出$0.01（+0.2%）。市场看到的是营收增长12%，但利润几乎原地踏步——SG&A费用暴涨45%正在侵蚀利润弹性。 （2）CF核心业务增速持续放缓 CF板块作为营收的绝对主力，增速已从高两位数放缓至11%。市场担心CF franchise的增长天花板正在逼近。 （3）$100亿收购带来整合不确定性 102%的溢价收购Crinetics，叠加Q2净亏损仍在扩大的现实，市场需要时间来消化这笔交易的长期价值。 （4）估值并不便宜 当前市值约$1190亿，市盈率约28倍。在CF增速放缓、新业务尚处早期、巨额收购带来不确定性的多重因素下，市场不愿给出更高的估值溢价。五、投资分析：Vertex的转型十字路口1. 与当前Biotech板块的对比 维度 Vertex的独特定位商业模式 CF的垄断地位提供了稳定的现金流（$33亿/季度），这是大多数Biotech不具备的"安全垫"增长引擎 CASGEVY（+150% YoY）、JOURNAVX（+300% YoY）正在构建多元化的增长组合催化剂密度 2026年Q3 Crinetics交割 + 11月30日povetacicept PDUFA，未来6个月催化剂密集财务实力 $136亿现金 + $4.55亿/季度回购，足以支撑战略转型2. 核心投资逻辑：从"单一产品"到"多平台"的转型 Vertex正在经历从"CF公司" 向 "多平台Biotech" 的战略转型：（货币单位：美元） 业务支柱 当前状态 2027年展望CF $33亿/季度，增速11% 稳定增长，ALYFTREK持续替代老产品血液学（CASGEVY） $7600万/季度，+150% 有望成为$5亿+年收入平台疼痛（JOURNAVX） $5000万/季度，+300% 处方量爆发，收入滞后兑现肾科（povetacicept） 待批（PDUFA 11/30） 潜在$43亿峰值销售内分泌（Crinetics） 待交割（Q3 2026） 第五大支柱，长期增长引擎 转型的成败取决于：CASGEVY和JOURNAVX能否在2027年实现规模化盈利，povetacicept能否顺利获批并快速放量，以及Crinetics整合能否产生协同效应。3. 主要风险 （1）CF增速持续放缓的风险 CF板块贡献了约90%的营收。若ALYFTREK的市场替代速度不及预期，或面临新的竞争（如Sionna Therapeutics的CF管线），核心业务可能面临压力。 （2）Crinetics收购的整合风险 $88亿净现金收购（约占当前市值的7.4%），叠加102%的溢价，意味着市场对这笔交易的容错空间非常有限。若paltusotine的商业化不及预期，将对估值造成显著冲击。 （3）Povetacicept的审批风险 11月30日的PDUFA是关键的催化剂，但FDA审批存在固有的不确定性。若收到CRL（完整回复函），将打击市场对肾科管线的信心。 （4）SG&A费用持续攀升 45%的SG&A增长正在侵蚀利润弹性。若新产品的商业化投入持续高企而收入兑现滞后，利润率可能继续承压。六、总结和展望核心结论 Q2业绩本质上是"健康的稳健"而非"惊艳的超预期"。营收$33.3亿（+12%）超预期$1.1亿，但EPS仅高出$0.01，SG&A费用暴涨45%正在蚕食利润弹性。 CASGEVY和JOURNAVX的增长斜率是本次财报最积极的信号——CASGEVY营收+150% YoY、+75% QoQ，2026上半年输注次数已超2025全年；JOURNAVX处方量环比+45%、医保覆盖达2.6亿人。这两款产品正在将Vertex从"单一CF公司"转变为"多平台Biotech"。 $100亿收购Crinetics是战略转折点，也是最大的不确定性。102%的溢价、Q2仍在扩大的亏损、以及整合执行的复杂性，使得这笔交易成为市场定价中最大的"未知数"。若整合成功，Vertex将拥有第五大业务支柱；若失败，则将消耗大量财务资源。 未来6个月是Vertex的"催化剂密集期"——Q3 Crinetics交割、11月30日povetacicept PDUFA、以及CASGEVY和JOURNAVX的持续放量数据，将共同决定市场对Vertex"转型叙事"的定价。 **当前约28倍PE、$1190亿市值的估值并不便宜**，但在$136亿现金储备、$4.55亿/季度回购和多重催化剂的支持下，具备一定的风险收益比。分析师共识仍为"买入"，平均目标价约$558（较当前$471约有18%上行空间）。一句话总结 Vertex Q2交出了一份"稳健但缺乏惊喜"的业绩——核心CF业务稳步增长，CASGEVY和JOURNAVX的爆发式增长验证了多元化战略的可行性，但$100亿收购Crinetics带来的整合不确定性以及SG&A费用飙升对利润的侵蚀，使得市场选择"观望而非追捧"。未来6个月的三重催化剂（Crinetics交割、povetacicept审批、新药持续放量）将决定这家$1190亿Biotech能否完成从"CF之王"到"多平台巨头"的跨越。 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) 2026年第二季度财报电话会  Company Participants Susie Lisa - 投资者关系高级副总裁  Reshma Kewalramani - 首席执行官、总裁兼董事  Duncan J. McKechnie - 首席商务官、北美商务负责人兼执行副总裁  Charles Wagner - 执行副总裁、首席运营官兼首席财务官 Presentation Operator 各位好，欢迎参加Vertex Pharmaceuticals 2026年第二季度财报电话会议。请注意，本次会议正在录音。 现在将会议交给Susie Lisa女士。请开始。 Susie Lisa 投资者关系高级副总裁 各位晚上好。我是 Susie Lisa，作为投资者关系高级副总裁，很高兴欢迎大家参加我们的2026年第二季度财务业绩电话会议。今晚的电话会议将由 Vertex 首席执行官兼总裁 Dr. Reshma Kewalramani、首席运营官兼首席财务官 Charlie Wagner，以及首席商务官 Duncan McKechnie 发表准备好的发言。我们建议大家在收听本次电话会议的同时查看网络直播幻灯片。本次电话会议将进行录音，录音回放将在我们的网站上提供。 我们将在本次电话会议中发表前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，相关风险和不确定性已在今日的新闻稿以及我们向美国证券交易委员会提交的文件中作了详细讨论。这些陈述包括但不限于有关 Vertex 已上市的囊性纤维化、镰状细胞病、β-地中海贫血和中度至重度急性疼痛药物、我们的研发管线、拟收购 Crinetics Pharmaceuticals、该交易预期带来的益处，以及 Vertex 未来财务表现的陈述，均基于管理层当前的假设。实际结果和事件可能与此存在重大差异。我还想指出，我们将在今晚的电话会议中审阅的部分财务业绩和指引是按非公认会计原则列报的。 我现在把电话会议交给Reshma。 Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 谢谢你，Susie。各位晚上好，感谢大家今天参加电话会议。Vertex第二季度业绩出色，商业化产品组合保持强劲势头，研发管线取得快速进展；此外，我们还宣布了收购Crinetics Pharmaceuticals的最终协议，这将罕见内分泌疾病领域作为第五大支柱纳入Vertex。第二季度总营收同比增长12%，主要得益于囊性纤维化产品组合的强劲表现，以及新产品CASGEVY和JOURNAVX日益增长的贡献。 正如我此前强调的，今年是Vertex在商业、临床和监管方面全面执行的一年。在这些方面，我们都在第二季度取得了显著进展。在商业方面，我们在所有疾病领域均实现了强劲的收入增长，在医保报销准入方面取得了实质性进展，并继续推进近期上市规划，以推动下一阶段的增长。 在临床方面，我们在推进管线项目方面持续取得重大进展，包括完成 VX-407 治疗 ADPKD 的 AGLOW II 期研究入组，预计于今年年底前完成 AMKD 的 AMPLITUDE III 期研究入组，并于 2027 年初公布 AMPLITUDE 中期分析队列的结果。我们还预计按计划于今年晚些时候公布 DM1 概念验证研究的结果、AMPLIFIED 试验中 AMKD 扩大人群的结果，以及 VX-828 治疗 CF 的初始患者数据。 在监管方面，Pove 治疗 IgAN 的 BLA 已获美国受理，PDUFA 日期为 11 月 30 日。我们在创纪录的时间内，完成了 CASGEVY 在美国 2 至 11 岁患者中的适应症扩展。我也非常高兴地分享，随着我们继续为 1 型糖尿病患者开展 zimislecel 的 I/II/III 期研究，我们的 T1D 项目 VX-017 中针对 O 型血胰岛细胞的 IND 已获批准。我们预计将在近期启动 VX-017 的 I/II 期研究。 最后，随着收购 Crinetics Pharmaceuticals 交易的宣布，我们期待这项交易带来多重益处：在罕见内分泌疾病领域建立第五大支柱，充实我们的创新研发管线，加快收入增长，并提升长期盈利能力。今晚，我将把研发方面的评论限定在 CF、肾脏疾病和 1 型糖尿病领域的最新动态上，并在最后补充一些关于收购 Crinetics Pharmaceuticals 的内容。 先从CF说起，我们继续巩固市场领先地位。我们在ECFS上公布的数据进一步证实，在目前可用的CFTR调节剂中，ALYFTREK对CFTR功能的恢复效果最佳。尤其是在12岁以下的CF儿童中，所有符合条件基因型的患者中，大多数人的汗液氯离子浓度低于30毫摩尔，这一水平相当于CF携带者的中位数。这一点非常突出，因为当汗液氯离子浓度处于这一水平时，CF携带者不会表现出疾病症状。 此外，我们已启动针对2至5岁儿童使用ALYFTREK的全球监管申报。针对1至2岁患者使用TRIKAFTA的全球监管申报也在进行中。 接下来谈谈我们在 CF 领域的下一波产品 VX-828。这款新一代 3.0 CFTR 调节剂最近已完成患者队列的给药，预计将于今年下半年公布数据。在 VX-828 之后，我们将继续推进 NextGen 3.0 家族中的其他校正剂，目前 VX-581 和 VX-272 均已进入健康志愿者研究阶段。最后，我想这样总结 CF：二十多年来，我们的最终目标始终如一，即让患者的汗液氯化物水平达到携带者水平。 坦率地说，ALYFTREK取得了令人瞩目的成果：近三分之二的年轻患者的汗液氯离子水平低于每升30毫摩尔，而对于年龄在12岁及以上的患者，超过75%的患者汗液氯离子水平达到了CFTR功能的携带者范围，这意味着我们距离这一目标已经非常接近。鉴于我们在临床试验和/或真实世界中观察到患者的汗液氯离子水平、ppFEV1、肺部急性加重、住院、肺移植及生存率均有所改善，我们认识到，如今未满足的医疗需求已大幅降低，任何药物若想超越ALYFTREK，都面临着极高、极高的门槛。 因此，在开发下一代 3.0 及 Beyond 项目时，我们将在囊性纤维化（CF）患者队列中于 I 期评估多种治疗方案。不过，只有那些展现出超越 ALYFTREK 潜力的候选药物，我们才会将其推进至 Beyond 项目的 II 期。换言之，我们的目标是让所有基因型中更多患者的汗液氯化物水平降至每升低于 30 毫摩尔，同时采用每日一次给药，并具备出色的类药物特性，包括药物相互作用方面的表现。任何低于这一标准的方案都不具备竞争力。 现在转到我们的肾脏疾病业务线，目前有4个项目处于中后期开发阶段：用于IgAN和原发性膜性肾病的povetacicept、用于APOL1介导的肾脏疾病的inaxaplin，以及用于ADPKD（常染色体显性多囊肾病）的VX-407。 先从进展最为领先且具有重要里程碑意义的项目说起。5月下旬，FDA受理了我们针对IgAN适应症的Pove生物制品许可申请（BLA），并将今年11月30日定为PDUFA日期。提醒一下，RAINIER III期研究的期中分析取得了非常出色的结果：主要终点和所有次要终点均显示出具有统计学意义和临床意义的结果，安全性特征良好；在所有组别中，蛋白尿较基线变化这一主要终点也表现出一致性。 我们已进入上市准备的最后阶段。Duncan 将进一步介绍我们的策略，以及我们对于将 Pove 推向市场的兴奋之情。Pove 具备差异化特征，有望实现同类最佳疗效，同时拥有良好的耐受性安全性，并以患者为中心，通过自动注射器在家中每月一次进行小剂量给药。我们也在推进 Pove 的国际化进程。目前，我们已完成在沙特阿拉伯申请 Pove 用于 IgAN 加速审批的监管申报，而 Pove 已在该国获得突破性疗法认定。 说到膜性肾病领域的 Pove，我们的 OLYMPUS II/III 期关键性试验进展顺利。II 期部分已经完成，III 期部分于上季度启动。我很高兴地与大家分享，IDMC 已完成审查，并选定了 III 期剂量：每 4 周皮下注射 80 毫克。Pove 用于膜性肾病已获得快速通道资格、孤儿药资格以及 EMA PRIME 资格。 暂时转到肾脏领域之外，关于 Pove 治疗重症肌无力，我也很高兴地与大家分享，这项 30 例患者的 II 期概念验证研究预计将按计划于今年年底前完成入组。回顾一下，该研究评估了 Pove 80 毫克和 240 毫克剂量与安慰剂相比、持续 12 周的疗效。 接下来谈谈 AMKD 领域的 inaxaplin。在 AMKD 的关键性 II/III 期研究 AMPLITUDE 中，我们已于去年9月完成中期分析队列的入组，目前进展顺利，预计将在今年年底前完成全部入组。中期分析将在接受治疗48周后进行，我们仍预计于2027年初公布中期分析结果。若结果积极，届时我们将有望在美国提交加速批准申请。 AMPLIFIED 是我们针对 AMKD 患者开展的 inaxaplin IIb 期篮式研究，纳入了蛋白尿水平较低的患者以及患有糖尿病的 AMKD 患者，这些扩展患者群体未在 AMPLITUDE 中进行研究。AMPLIFIED 研究已完成入组和给药，我们预计将在今年秋季公布结果。 最后，在肾脏疾病产品组合中，还有用于ADPKD（常染色体显性多囊肾病）的VX-407。我们的AGLOW II期研究已完成入组。这是一项概念验证研究，最长治疗时间为52周。我们对VX-407在ADPKD中的潜力感到振奋，并期待随着给药持续、数据逐渐成熟，分享更多信息。现在谈谈1型糖尿病。在我们自愿暂停给药、以对zimislecel开展生产分析后，我们与FDA举行了非常富有建设性的会议。正如我们在第一季度电话会议中分享的那样，我们已经在zimislecel I/II/III期研究中恢复了患者给药。 今天的新消息是，FDA 已批准 VX-017（我们的 O 型或通用供体细胞产品）的 IND。VX-017 具有与 zimislecel 相似的目标产品特征，但其设计适用于所有血型的人群，我们预计 VX-017 的 I/II 期研究将在近期启动。通过设计并将 VX-017 推向市场——另一种异体、现货供应、对葡萄糖有响应且完全分化的胰岛细胞疗法，在本例中适用于任何血型——我们预计市场机会将从约 60,000 名患者扩大一倍，达到约 120,000 名患者。 我们暂停 zimislecel Type A 项目也有一线积极意义，即 Type O 项目相较于 zimislecel 的时间差已经缩短。Type O 正在快速推进。因此，我们正在考虑进一步精简监管策略和商业化方案。预计将于今年晚些时候提供更新后的 1 型糖尿病计划，包括时间表。我们也在持续推进系列创新工作，重点关注改良型免疫抑制和低免疫原性项目，从而让我们的潜在“一次性治愈”疗法惠及更多 1 型糖尿病患者。 最后，我想就我们宣布收购 Crinetics Pharmaceuticals 一事再谈几句。我们已于上月举行的单独电话会议中对此进行了详细说明。Crinetics 专注于严重内分泌疾病，这些疾病存在巨大的未满足医疗需求，相关靶点已得到验证，因果生物学机制也已得到充分理解；此外，其人才与企业文化也与 Vertex 高度契合，因此对 Vertex 而言是非常理想的战略匹配。我们认为，这两项核心资产 PALSONIFY 和 Atumelnant 合计可带来约 50 亿美元的峰值销售机会。二者均为小分子药物，用于治疗严重疾病，目标患者主要由一批高度集中的专科内分泌科医生负责诊治。这与 Vertex 已被验证的高效专科商业模式完全契合。 我们是以强劲的实力开展这项交易的。我们认为，CF是一项具有长期发展潜力、增长持续的业务。我们仍预计，CASGEVY和JOURNAVX都将成为价值数十亿美元的资产，并预计我们的新兴肾脏业务未来有一天在收入规模上能够与CF比肩。此外，我们在更早期开发阶段拥有广泛而深厚的产品管线。收购Crinetics将进一步充实这一创新管线，并通过在罕见内分泌疾病领域增加第五大商业支柱，提升我们的收入增长和长期盈利能力。预计该交易将于第三季度完成，我们非常期待Crinetics这支才华横溢的团队加入Vertex。 接下来，我将把电话会议交给Duncan，请他介绍商业方面的最新情况。 Duncan J. McKechnie 首席商务官、北美商务负责人兼执行副总裁 非常感谢，Reshma。本季度，我们的商业表现是在各个业务领域持续积累势头，并通过适当的投资推动增长。我们非常期待完成对 Crinetics 的收购，也期待 Vertex 在肢端肥大症、CAH 和库欣综合征等专科内分泌疾病领域建立新的支柱业务。Crinetics 第二季度业绩非常出色，PALSONIFY 的收入和接受治疗的患者人数均实现强劲增长，但在交易完成前，我暂不发表更多评论。 那么今晚，先从 CF 开始。CF 继续保持非常出色的表现。第二季度，CF 全球营收同比增长 11%，美国和国际市场实现均衡增长，ALYFTREK 和 TRIKAFTA 均持续表现强劲。ALYFTREK 的表现非常出色，并跨越了又一个重要里程碑：2026 年上半年营收超过 10 亿美元。在美国，我们继续看到一些患者开始使用 ALYFTREK，其中包括此前未接受过治疗的患者、重新开始治疗的患者，以及从 TRIKAFTA 转换而来的患者。 ALYFTREK的收入大部分仍来自这些从TRIKAFTA转用ALYFTREK的患者，这体现了ALYFTREK的优势，也反映出我们成功地将ALYFTREK确立为新的治疗标准。鉴于ALYFTREK改善了汗液氯离子水平，并且每日只需给药一次，我们很高兴看到医生和患者接受ALYFTREK的速度。随着近期针对罕见突变的批准，以及患者结束我们的开放标签扩展研究，我们看到ALYFTREK的使用率进一步加快。 在美国以外，ALYFTREK在欧洲的上市表现依然非常强劲。由于欧盟不要求加强肝脏监测，我们看到欧洲患者正迅速转用ALYFTREK，从TRIKAFTA或我们的其他CFTR调节剂转换而来。事实上，在德国和英国，符合条件的CF患者中目前已有超过三分之一从ALYFTREK中获益。放眼全球，2026年剩余时间的CF增长驱动因素十分明确：持续扩大ALYFTREK的使用范围，将适应症扩展至罕见突变、年龄更小的患者以及更多地区。 转向血液学和 CASGEVY，其发展势头持续增强。第二季度，我们实现了 7,600 万美元的 CASGEVY 收入，较 2026 年第一季度环比增长约 75%，同比增长超过 150%。这一表现符合我们的预期，与我们对患者预约安排模式的了解一致。CASGEVY 产品线的强劲势头仍在持续增强。在 EHA 大会上公布的 CASGEVY 新数据，同时发表于《New England Journal of Medicine》，展示了其在儿科患者中的变革性潜力以及持久获益，进一步凸显了尽早干预对于预防儿童镰状细胞病和β地中海贫血并发症的重要性。 基于这些令人信服的数据，上个月，CASGEVY 成为首个也是唯一获 FDA 批准、可用于治疗低至 2 岁儿童镰状细胞病和 β 地中海贫血的基因疗法。CASGEVY 在提交申请后创纪录地仅用 53 天便获得美国补充批准，我们的首位儿科患者已经开始接受治疗并完成细胞采集。在美国以外，CASGEVY 针对 5 至 11 岁年龄组的监管申请目前已在沙特阿拉伯和英国完成。 在报销方面，在德国达成具有历史意义的报销协议后，我们看到该市场的治疗启动呈现强劲趋势；在就可持续准入协议进行谈判后，英国、意大利和中东地区也持续保持强劲的患者接受度。CASGEVY的进展仍然体现为启动治疗流程的患者数量不断增加，患者储备日益充足。2026年上半年接受CASGEVY输注的患者数量超过了2025年全年。2026年第二季度也是连续第三个患者启动治疗人数超过100人的季度。随着患者继续推进细胞采集、基因编辑和输注流程，这使我们能够更有把握地预期，增长势头将在今年剩余时间及2027年初持续。 CASGEVY收入的季度间波动将持续存在，这反映了患者输注时间的安排，因为他们会选择最适合自己的时间接受输注。展望未来，我们预计CASGEVY将继续保持增长势头，各个阶段的患者储备仍在持续增加。CASGEVY有望为我们今年5亿美元的非CF收入目标作出重要贡献，并实现其独立发展的数十亿美元潜力。 接下来谈谈用于中重度急性疼痛治疗的JOURNAVX，目前其上市推广仍在持续取得进展。第二季度，JOURNAVX实现收入5,000万美元，较2026年第一季度环比增长约70%，处方量环比增长约45%。 具体来看第二季度的表现，在第一季度经历库存消化后，渠道补库存对收入产生了积极影响。在急性疼痛产品上市的这一阶段，我们仍预计库存增加和减少会带来一定的季度波动，因为全线批发商和零售渠道的采购模式正在逐步正常化，以反映产品纳入处方目录、医生认知度以及择期手术的季节性变化。 我们正在着眼于长期发展，打造疼痛业务平台，并重点关注以下四项关键成功指标：处方量增长、处方医生的广度和深度、将 JOURNAVX 纳入医院和 IDN 的诊疗路径，以及广泛的支付方覆盖。这些都是构建一个可持续、长期发展的数十亿美元级业务的基础。 我们对持续实现的处方量增长感到非常满意，目前这一增长已领先于我们对2026年的预测。JOURNAVX 在广泛医疗场景中的处方覆盖广度和深度，以及其临床影响力，依然非常强劲；这些都预示着 JOURNAVX 在急性疼痛领域将实现长期增长。 快速增长的处方量所带来的结果是，随着获得无条件的支付方准入以及医生教育逐步跟上处方量的增长，我们看到患者支持计划（PSP）的使用率高于预期。让我具体解释一下我的意思。 目前，在总计约3.2亿名潜在覆盖人群中，共有2.6亿人获得了覆盖。在这2.6亿名已获得覆盖的人群中，有1.8亿人享有不受限制的覆盖。这意味着，仍有6000万人尚未获得覆盖，另有约8000万人虽然已经获得覆盖，但存在某种形式的限制，因此其中一部分人可能符合PSP项目的资格。 这些限制通常非常轻微，例如 14 天的数量限制，或针对适应症的事先授权。随着我们继续向医生及其办公室工作人员普及数量限制和事先授权方面的信息，我们预计 PSP 被触发的频率将降低，因此确认的收入也会增加。现在，在总结我们对 PSP 项目和毛收入到净收入的看法之前，我先为大家提供一些有关处方、处方医生和可及性的更多细节。 就处方量而言，2026年第二季度JOURNAVX的处方量约为535,000张，2026年上半年累计略高于900,000张。处方量在医院渠道和零售渠道之间仍大致各占50%。在这两个渠道中，1月份的月度处方量均约为50,000张，6月份则均翻倍至约100,000张。 就处方医生而言，我们在2026年第二季度新增了约18,000名为患者开具JOURNAVX处方的HCP。我们很高兴地看到，就药品目录、治疗方案或医嘱集而言，JOURNAVX目前已纳入1,400家医院和130个IDN的相关路径。 这些是重要指标，因为我们正努力推动目标医生改变处方习惯，并持续将 JOURNAVX 的使用融入其临床实践。我们在可及性方面也取得了进一步进展。近期，我们签署了协议，将从7月1日起通过另外两家 Medicare Part D 计划扩大 JOURNAVX 的报销覆盖范围。加上这些新增计划，四大 Medicare Part D 计划中已有三家，以及三大商业药品福利管理机构（PBM）为患者提供有保险覆盖的药品获取渠道。 如前所述，这使得JOURNAVX的覆盖人群总数达到约2.6亿，占总潜在人群3.2亿中的相当大一部分，其中约1.8亿人可不受限制地获得该药物。我们的目标仍然是确保在药物交付时效性要求极高的市场中，医生和患者的处方体验尽可能顺畅。 我们将继续致力于帮助医生应对现有的最低数量限制和事先授权要求，并争取获得更广泛的覆盖。在此期间，我们将继续维持 PSP 计划，以便那些获处方 JOURNAVX 的患者能够获得该药物。我们仍将其视为一项战略选择，因为我们希望促使医生的治疗实践摆脱数十年来对阿片类药物的依赖，转而在未来多年持续使用 JOURNAVX。 因此，我们仍预计，gross to net 将与其他品牌口服药物保持一致并实现正常化，但时间将推迟至2027年上半年。最后，就疼痛业务而言，我们仍在按计划推进，有望实现目标：2026年的处方量较2025年的55万张增加逾两倍，收入也较2025年增加逾两倍；此外，CASGEVY和JOURNAVX合计将在2026年实现超过5亿美元的收入。 最后，我来介绍一下我们在肾脏领域的商业化准备情况，具体来说是 Pove 在 IgAN 领域的商业化准备。随着 FDA 受理我们的 BLA，并将 11 月 30 日确定为 PDUFA 日期，我们已进入商业化上市准备的最后阶段。鉴于我们拥有多款有望改变肾脏疾病治疗格局的创新药物，能够针对严重肾脏疾病的根本病因，我们正在着眼于长期发展，加大对肾脏产品组合和肾脏病学界的投入。 我们的目标是让 Pove 成为医生针对 IgAN 选择疾病修饰疗法时的首选。我们从市场调研和肾脏科医生的反馈中了解到，医生正在寻找能够显著且快速降低蛋白尿、具有良好耐受性，并能从药物获取、患者支持到便捷给药提供无缝治疗体验的疗法。我们相信，Pove 在疗效、耐受性和使用便利性这三个方面均具备领先优势，能够同时满足患者和医生的需求。凭借对 BAFF + APRIL 的双重抑制，Pove 显示出明确的同类最佳潜力，并有效满足了我们在调研和顾问委员会中从医疗界了解到的各项需求，使其成为 ACEi、ARBs 和 SGLT2s 基础治疗后的理想首选。 我们已完成肾脏领域销售团队的组建，其中约90%的成员拥有肾脏病学经验，并且团队规模和配置充分考虑了我们的肾脏疾病产品管线的广度。我们预计，在针对IgAN的创新APRIL或APRIL + BAFF疗法中，我们将拥有规模最大的销售团队。我们与支付方的沟通也进展顺利。在美国，约70%的IgAN患者拥有商业保险。根据我们与支付方的交流，他们对IgAN以及新型BAFF + APRIL抑制剂的认知度较高。支付方了解尚未满足的医疗需求，也充分理解KDIGO指南以及这些新疗法如何纳入治疗路径。 支付方也非常清楚地认识到 Pove III 期中期分析数据的实力，以及 Pove 的 11 月 30 日 PDUFA 日期。我们的市场准入团队将继续积极与支付方沟通，为 Pove 即将上市做好准备。此外，我们将依托数十年来在 CF 领域积累的经验，提供全面的患者支持项目。Pove 在 IgAN 领域的应用是我们新兴肾脏疾病产品组合的首个组成部分，我们很高兴能将其带给肾脏科医生及其患者。我们相信，Pove 在疗效、耐受性和使用便捷性方面的三重优势，正好满足肾脏科医生的需求。 正如我们过去十多年在 CF 领域所做的那样，Pove 的成功将取决于一支能够开展高科学含量推广的销售队伍，而这一切将由有望成为同类最佳的产品、广泛的报销覆盖以及稳健且高质量的患者项目提供支持。我们非常期待在 IgAN 领域实现 Pove 的商业化，并开始在 Vertex 打造一个规模达数十亿美元的肾脏疾病产品业务。 现在请查理介绍财务情况。 Charles Wagner 执行副总裁、首席运营官兼首席财务官 谢谢你，Duncan。正如Reshma所指出的，Vertex第二季度业绩展现了我们持续强劲的表现和颇具吸引力的增长态势。2026年第二季度总收入为33亿美元，同比增长12%，美国市场和国际市场的增长保持均衡。正如预期，2026年第二季度收入增长反映了外汇汇率带来的约170个基点的利好影响。2026年第二季度Global CF收入同比增长11%；新的疾病领域也有所贡献，其中CASGEVY实现收入7600万美元，而2025年第二季度为3000万美元；JOURNAVX收入为5000万美元，而2025年第二季度为1200万美元。 提醒一下，2025年第二季度业绩还包括2,100万美元的合作收入。2026年第二季度美国CF收入同比增长9%，主要得益于ALYFTREK使用量强劲增长、TRIKAFTA持续表现以及实现净价格上涨。美国以外地区的CF收入同比增长12%，主要受ALYFTREK强劲上市表现、部分地区订单时间以及汇率变动带来的收益推动。 请注意，2026年上半年全球CF收入增长为8%，其中包括上一年度美国提价和汇率变动带来的利好。我们预计，这两个因素对下半年增长的贡献都将有所减少。2026年第二季度毛利率为85.6%，较2026年第一季度环比下降符合预期。这一下降反映了产品组合的影响，以及对多种产品制造网络的投资。随着我们的新产品，尤其是CASGEVY，收入贡献不断增加，而其销售成本高于我们的小分子CF产品，我们仍预计全年毛利率将略低于86%，与本季度的业绩大致相当。产品组合和制造网络投资成本的影响在2026年下半年将比上半年更加明显。 下面谈一下运营费用。鉴于我们正在进行及近期即将推出的产品，以及颇具吸引力的中后期研发管线所带来的机遇，我们将继续进行适当投资。第二季度非公认会计准则研发费用为8.89亿美元，同比增长1%，多个III期研究及早期研发管线均取得了稳步进展。非公认会计准则销售、一般及行政费用为5.20亿美元，同比增长45%，主要由商业化投资推动，相关投资大致平均分配于疼痛和肾脏领域。 本季度我们还计入了2,100万美元的收购后在研项目（IPR&D）费用。需要注意的是，尽管研发费用仍占我们运营费用的近三分之二，但其温和的增长率反映出我们正处于这样一个阶段：随着部分项目逐步结束，我们可以重新调配相关资金，为新项目或正在扩大规模的项目提供资金。相比之下，我们的商业化支出大多用于构建新业务，因此属于增量支出；与研发支出相比，这一点也体现在其更高的同比增长率上。 我们2026年第二季度的非GAAP有效税率为21.1%，其中包括一些一次性费用。截至年初至今，我们的非GAAP有效税率为20.4%，处于19.5%至20.5%的指引区间内。我们2026年第二季度非GAAP每股收益为4.73美元，较上年增长5%，这得益于强劲的收入增长，以及我们对产品管线和商业能力的投资。 接下来谈谈资产负债表。截至本季度末，我们拥有约136亿美元的现金和投资。在第二季度，我们投入约4.55亿美元回购了约100万股股票。这一行动体现了我们持续致力于向股东回馈价值，同时保持把握战略增长机遇的灵活性。当然，资本配置的首要任务仍然是投资创新，正如我们最近宣布将以约88亿美元（扣除所收购现金后的净额）收购 Crinetics 所体现的那样。 现在谈谈业绩指引。鉴于上半年表现强劲以及整个业务的增长势头，我们将2026年全年总收入指引上调至131亿至132亿美元。2026年收入指引反映了CF特许经营业务的持续强劲表现，包括ALYFTREK和TRIKAFTA，以及CASGEVY和JOURNAVX同比贡献的不断增长。我们继续预计非CF产品的收入将达到或超过5亿美元，同时我们的展望仍包括外汇（扣除对冲计划影响后）带来的150个基点的预期收益。 正如我此前提到的，我们继续预计全年毛利率将略低于86%。关于运营费用，我们重申合并非GAAP运营费用指引为56.5亿至57.5亿美元，不过目前预计将处于该区间的高端。这反映了我们持续对后期临床管线以及支持新产品上市和收入多元化的商业基础设施与活动进行投资。我们继续预计，2026年全年非GAAP有效税率将在19.5%至20.5%的范围内。 我想指出的是，今天的业绩指引尚未反映即将完成的 Crinetics 收购案，该交易预计将于第三季度完成。鉴于预期的时间安排，我们预计其对2026年营收和非GAAP运营费用的影响相对有限，并将在交易完成前后提供更新后的2026年指引。提醒一下，我们预计将通过手头现金与45亿美元定期贷款所得款项的组合为该交易提供资金，并预计该交易将于2029年开始增厚非GAAP运营收入。 总而言之，Vertex交出了强劲的第二季度业绩。我们的商业化上市和业务多元化正获得越来越大的发展势头，同时我们继续以严谨的方式在创新和商业化方面进行投资。总体而言，我们的财务表现和前景依然十分突出：CF领域的领导地位不断巩固，血液疾病和疼痛业务持续扩大，肾脏业务即将上市，加上待完成的Crinetics收购将通过专科内分泌领域增添第五大支柱，Vertex已为持续增长做好了充分准备。我们在研发方面的高成功率，以及严谨的专科商业模式，使我们能够在加大投资以支持产品上市和研发管线的同时，继续保持行业领先的利润率。 凭借这一独特优势，我们能够很好地继续扩大对患者、投资者及所有利益相关方的影响力。我们期待向您介绍我们在多个疾病领域取得的持续进展，关键的即将到来的里程碑详见第19页。 我现在请Susie开始问答环节。 Question-and-Answer Session Operator 我们今天的第一个问题来自高盛的Salveen Richter。 Salveen Richter，Goldman Sachs Group, Inc.，研究部 我有两个问题。第一，你们宣布了 Pove 在 pMN 中开展的 II/III 期 OLYMPUS 研究将以每 4 周 80 毫克的剂量进入 III 期。你能否说明这一决定是基于什么信号，以及你们、DSMB，或者你们与 DSMB 在 IIb 期部分看到了什么，从而决定继续推进？另外，在疼痛领域，看到这里取得的进展确实令人振奋。鉴于你们对共付额等因素的考量，能否帮助我们了解目前的瓶颈在哪里，或者在处方目录以及支付方动态方面还需要开展哪些工作？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 当然可以，Salveen。让我先从第一个问题开始，这个问题是关于膜性肾病中的 Pove。II 期试验已经完成，III 期试验也已启动，你可能还记得，这是几个月前的事，因为我们将其设计为无缝衔接的 II/III 期试验。我们请 DSMB 依据相关数据作出决定，而这确实是他们的决定，因为我们无法获取盲态数据，不能查看疗效数据。PLA2R 是膜性肾病中的生物标志物，其作用相当于 IgAN 中的 Gd-IgA1。 当然，他们在作出决定时完全掌握了安全性结果。我想，在很多方面，他们选择80毫克的剂量并不令人意外，因为从RUBY-3的结果中可以看到，80毫克能够非常显著地降低PLA2R水平，但这就是他们作出这一决定的过程。该研究的III期部分进展顺利，我们期待完成入组并结束这项研究。Duncan，接下来请你谈谈JOURNAVX的处方量，以及我们正在开展的其他工作。 邓肯·J·麦肯齐首席商务官、北美商务负责人兼执行副总裁 Salveen，正如你所知，我们对 JOURNAVX 的目标是从根本上改变疼痛治疗方式，推动医生摆脱数十年来对阿片类药物的依赖。 就目前的进展而言，我们对处方数量感到非常满意。我们也很高兴看到，采用 JOURNAVX 的医院数量持续增加，目前已有约 1,400 家医院，其中包括 130 个 IDN 将其纳入药品目录。此外，我们现在还争取到另外 2 个 Medicare Part D 计划的承保，自 7 月 1 日起开始覆盖 JOURNAVX。 总体而言，我们的进展非常顺利，整体表现良好。我还想补充的是，这些处方来自各种类型的医生，并且用于治疗符合我们标签适应症的多种疼痛类型。 在支付方和可及性方面，我们对目前已获得的覆盖范围感到非常满意，覆盖约2亿至2.6亿人次，而且这还不包括即将加入的两项 Medicare Part D 计划。 我想说的是，显然我们还需要开展更多工作，以确保 JOURNAVX 最终获得各项准入条件。此外，我们还必须确保那些其医生可能为其处方设置了用量限制的患者能够妥善应对这一限制，从而确保患者能够获得药物。在此期间，我们已经实施了 PSP 项目，并预计处方量将持续增长，并在 2026 年下半年推动收入增加。 正如我们此前沟通过的，最终我们的毛收入到净收入将稳定在与制药领域口服品牌药相同的水平。因此，我们对目前取得的进展感到非常满意。我们还需要再做一些工作，但就目前医生采用率、支付方覆盖范围以及医院使用情况而言，我们对现状感到非常满意。 Operator 下一个问题来自花旗银行的Geoff Meacham。 Geoffrey Meacham Citigroup Inc.，研究部 有两个简短的问题。第一个是，关于828项目中的CF或I期的其他资产，您关注哪些临床特征？我不确定您是否不仅希望获得更好的治疗效果，或者未来联合用药时是否有可能不再需要进行肝脏监测，例如这些方面您是否也有所考虑。 关于JOURNAVX的第二个问题。你们已经与支付方、医院系统以及急性疼痛领域的医生进行了大量讨论。但在这些交流中，你们是否也获得了关于DPN的一些看法或背景信息？例如，展望今年年底、明年年初的数据，临床表现需要达到什么样的要求？在这一领域，药物的可及性和报销情况可能会是什么样？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 当然可以，Geoff。让我先回答第二个问题。关于 JOURNAVX，我们一直高度专注于其在急性疼痛领域的应用，以确保完成所有报销合同并实现市场准入。因此，我认为可以很明确地说，我们一直把全部时间都集中在急性疼痛上。未来几个月，我们会进一步介绍 DPN 的进展、相关数据、支付方的需求、医生的需求等。但就目前而言，重点是急性疼痛。 关于 VX-828 和下一代分子，先把所有数字都告诉大家：VX-828 是下一下一代分子中的第一个，第二个和第三个分别是 581、VX-581 和 VX-272。我们希望疗效能够有所提升，也就是说，能够将数值降至低于 30 毫摩尔的人数增加。当然，我们也关注安全性。因此，监测方式将取决于临床试验的结果。所以，VX-828 项目的监测方式确实有可能有所不同。 这取决于临床试验项目的实际结果。最后要说的是，正如我在准备好的发言中提到的，每日一次给药、非常理想的药物相互作用情况以及其他类似药物的特性仍然非常重要。 Operator 下一个问题来自摩根大通的Jessica Fye。 Jessica Fye，JPMorgan Chase & Co，研究部 也许这个问题适合问Reshma。我想知道，您是否预计在Pove及其竞争产品等新型IgAN产品之间，eGFR会出现具有实质意义的差异？如果会，您认为在这一终点上的任何差异需要多长时间才会显现？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 当然可以，Jess。正如我们之前讨论过的，尤其是在 IgAN 中，不过你也可以说，这一观点通常适用于同类蛋白尿性肾病。基于我们目前了解的一切，蛋白尿显著降低应该会带来 GFR 的稳定。我预计 APRIL-BAFF 抑制剂也会如此。 所以，我认为你的问题实际上还涉及第二个非常重要的方面。对我来说，这是最重要的一点：如果蛋白尿或血尿降幅更大，或者对于 IgA 肾病而言，如果这些起始性抗体 Gd-IgA1 的水平下降更多，那么我们可以期待不同分子之间会有怎样的差异？ 我认为，答案实际上在于达到终末期肾病（ESRD）所需的时间，也就是说，距离透析、肾移植或死亡的时间。我确实预计，在蛋白尿降低方面效果更强、能让更多患者的蛋白尿降至低于0.5或0.3，并且能更好改善血尿和Gd-IgA1水平的药物，在这一最终终点方面更有可能表现出更好的疗效。 蛋白尿、1年肾小球滤过率、2年肾小球滤过率，这些都是通往最终终点的阶段性终点。我认为，真正的差异化将体现在这一点上。 Operator 下一个问题来自Evercore ISI的Cory Kasimov。 Cory KasimovEvercore ISI机构股票研究部 想询问一下AMPLITUDE研究中的inaxaplin，以及在中期分析中需要什么样的数据才能申请加速批准？基本上，这次首次查看数据时，什么样的结果才算成功？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事。 当然。Cory，我想你问的是 AMPLITUDE。核心研究目前已进入 III 期，针对的是携带 2 个 APOL1 等位基因、具有中重度蛋白尿且 GFR 降低的患者。监管机构已经批准，并且我们与监管机构达成了一项协议：有可能根据中期分析时的主要终点——1 年 GFR——获得加速批准。对此我们非常满意，而且目前仍然非常满意。因此，我们的协议就是基于这一点。显然，我们也会关注蛋白尿，但我们与监管机构达成的、基于中期分析申请加速批准的潜在协议，依据的是 1 年 GFR。 Operator 下一个问题来自RBC Capital Markets的Brian Abrahams。 Brian Abrahams，RBC Capital Markets，研究部 恭喜本季度表现出色。关于疼痛领域，近期我们看到另一款 NaV1.8 相关药物公布了一些数据。我想了解一下，随着潜在的更多竞争者进入市场，您认为急性疼痛领域的竞争格局将如何演变？其次，关于 zimi，我想请问，如果最终您决定将申报与 VX-017 的申报同步，可能会对上市时间产生什么影响？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 是的。谢谢你的赞美，Brian。也许我会先谈疼痛，然后再谈1型糖尿病。我确实看到了那篇发表的文章。Brian，我想说的是，自从 Vertex 发布 VX-150——你应该还记得，那大约是在2017年前后——我们看到其他公司纷纷跟随我们的脚步，将 NaV1.8 作为研发靶点。我要说的是，我们决定不推进 VX-150，因为正如我当时所描述的，我们认为它并不具备我们所寻找的那种完美的药物样分子特性。因此，我们跳过了 VX-150，转而开发如今的 suzetrigine，即 VX-548。 所以，我们非常了解这个领域。我们非常了解这个分子，也知道每次发布专利时，都会有大量的跟随者。也许如果你问，这其中的启示是什么，我认为生物制药行业对开发非阿片类药物有着很高的热情。市场非常需要非阿片类的有效止痛药，这些药物不仅要具备适当的疗效，还要拥有良好的安全性、耐受性以及类药性特征。 我非常满意我们目前在JOURNAVX市场上的进展，也非常期待NaV1.7/NaV1.8联合用药的可能性。在Vertex的发展历史中，我从未像现在这样确信，我们有可能最终实现这一目标，并将其推进到临床阶段。 接下来转到1型糖尿病项目。我先重申一下我在准备好的发言稿中所说的内容。刚才我可能说得有些快了。zimislecel项目目前处于I/II/III期，正在恢复给药。由于这是一个A型项目，因此可服务于美国和欧洲约6万人。017项目由于属于O型，作为通用供体O型，潜在可服务于12万人。 现在，我们正努力看看能否让O型项目进一步加快进度，使其率先推出，或者至少紧随其后。这也是我们目前在监管和商业化两方面努力推进的方向。今天我还无法给出具体时间表，但预计在今年下半年，我们应该能够向大家说明确切的计划和时间安排。不过，我对让O型项目率先推出，或至少非常非常接近率先推出这一机会感到非常兴奋。 Operator 下一个提问来自BMO的Evan Seigerman。 Evan Seigerman BMO Capital Markets 股票研究 恭喜你们取得进展。因此，你们维持了今年非CF收入至少达到5亿美元的预期，而CASGEVY和JOURNAVX本季度带来了约1.25亿美元收入。那么，展望实现这一目标的路径，你们是否预计大部分增量将来自加快CASGEVY患者的治疗启动、JOURNAVX的持续增长，还是两项业务将相对均衡地贡献？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 Evan，我会问Charlie，看他是否想就我们对5亿美元的指引再补充任何评论。 Charles Wagner 执行副总裁、首席运营官兼首席财务官 是的，Evan，谢谢。正如你指出的那样，截至今年上半年，CASGEVY和JOURNAVX合计实现了约2亿美元的收入。因此，我们正稳步朝着上半年实现5亿美元以上收入的目标迈进。CASGEVY的贡献大于JOURNAVX，但除了表示我们对实现5亿美元以上的目标充满信心外，我不愿进一步透露今年剩余时间的具体情况。 Operator 下一个提问来自瑞银的Michael Yee。 Michael Yee，UBS Investment Bank，研究部 我想，IgAN 竞争对手相对于你们 eGFR 数据的结果应该是刚刚公布的，目前市场上已经可以看到这些数据；从中可以看出，获批产品基本上实现了 eGFR 的稳定，甚至略高于基线。因此，Reshma，鉴于你们很快也将获得批准，我们应该在多大程度上对这两款产品进行比较？可以从上市的角度来比较，或者，考虑到他们公布的数据非常强劲，这是否说明市场机会十分可观，而你们也有机会获得相当的市场份额？能否简单谈谈竞争对手公布的数据，以及你们将如何考虑产品上市？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 当然。Mike，我刚刚看到了 eGFR 数据，但目前只看到了顶线数据。正如你所说，数据显示 eGFR 稳定在接近 0 的水平。鉴于蛋白尿的降低，这是我们应该预期的结果。因此，这与预期非常一致。关于这对 povetacicept IgAN 项目意味着什么，我想说的是，如果有人还需要更多信心，那么今天公布的数据无疑提供了进一步的依据。你当然可以看看这些数据，看看蛋白尿的降低幅度，再看看 GFR，并再次确认，蛋白尿的大幅降低理应已经并且确实带来了 GFR 的稳定。 所以这对我来说非常有意义。就我对 Pove 的观察而言，我认为我们将在蛋白尿方面取得非常强劲的数据：从数值上看，这是目前最好的结果，蛋白尿较基线下降52%，血尿下降超过70%，Gd-IgA1下降超过70%。这对 Pove 来说是非常好的信号。 另外，Mike，我还要强调其以患者为中心的给药特点：每月给药一次，采用自动注射器，给药量小，仅为0.46毫升。综合所有这些因素来看，我确实非常期待 Pove 在 PDUFA 日期到来、我们获得上市机会后能够为患者带来什么。 Operator 下一个问题来自美国银行的Tazeen Ahmad。 Tazeen Ahmad，BofA Securities研究部 你们今年是否仍计划公布RAINIER研究的更多数据？如果是的话，数据将达到什么程度？可能会在哪些场合公布？其次，对于Pove治疗gMG这一适应症而言，竞争正日益激烈。因此，你们如何看待贵公司的药物在疗效、安全性或给药频率方面，能够为这一领域带来哪些额外的益处？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 是的，关于 RAINIER。我们计划展示数据。会议不喜欢我们在提交摘要后、但尚未收到录用通知时透露会议名称。因此，我可能只会说，是的，我们计划展示完整的 RAINIER IA 数据集。我们期待这样做。我会说是在秋季的一场会议上，至于具体是哪一场，就留给大家去想象吧。 关于 gMG 和 Pove，这一项确实令人非常振奋。你提到我们之所以对 Pove 治疗 gMG 感到兴奋，有三个原因：疗效、安全性以及患者获益管理——三者兼具。这又是 Duncan 所谈到的“三连胜”之一。 在疗效方面，还有另一种分子，即野生型 TACI，因此它并未针对最佳效力、结合亲和力或组织分布进行工程化设计。但它已经显示出显著的疗效获益。 另外要记住，这是与 Pove 相比的野生型 TACI，而 Pove 是经过工程改造的 TACI。所以这是疗效方面的比较。在安全性方面，Pove 不需要进行周期性停药。这不仅能真正提升安全性，也能在疗效方面带来额外益处，因为不存在停药期，不会让自身抗体有机会恢复。第三点也是一样，即自动注射器。我们需要确定采用 80 毫克还是 240 毫克，但无论哪种剂量，都会使用自动注射器，每月一次，在家进行低容量给药。因此，在这三个维度上，我预计 Pove 的表现都会全面优于其他选项。 Operator 下一个问题来自TD Cowen的Philip Nadeau。 Philip Nadeau TD Cowen，研究部 目前大家非常关注你们某家竞争对手即将公布的数据，我们将看到其在 TRIKAFTA 基础上实现的汗液氯离子浓度进一步降低。我们想听听 Vertex 对于如何解读这些数据的看法。汗液氯离子浓度降低到什么程度会引起你们的关注？或者正如 Reshma 在准备好的发言中所说，这更多的是看有多少比例的患者能够达到低于每升 30 毫摩尔，而具体的降幅可能并没有那么重要，因为它可能会受到基线特征等因素的影响？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 是的，Phil，我认为你对我们目前对 ALYFTREK 的看法理解得很准确。就我们目前掌握的情况而言，我们已经知道可以让三分之二的患者达到低于 30 毫摩尔的水平。这就是正常值或携带者阈值。此外，如果考虑到所有生理参数都呈现的特征，那么围绕 30 毫摩尔这一中位汗液氯离子水平，会形成一个高斯分布。如果将各年龄组的 ALYFTREK 数据与携带者数据叠加起来，那么各年龄组中超过 75% 的人都与该分布重叠。 所以，基于这类数据，我认为门槛非常高，关键在于让更多患者的汗液氯离子浓度降至30毫摩尔以下。这就是标准，也是我们或其他任何人必须达到的水平，才能拥有具有竞争力的药物。当然，不言而喻的是，药物必须安全、耐受性良好，药物相互作用也要少，而且必须能够每日给药一次。但单就疗效而言，它必须是一种能够让更多患者的汗液氯离子浓度降至30毫摩尔以下的分子。 Operator 下一个提问来自摩根士丹利的Terence Flynn。 Terence Flynn Morgan Stanley，研究部 我还有一个关于 inaxaplin 的问题。想请问您能否帮助我们对即将开展的 AMPLIFIED II 期试验设定预期？另外，我们应如何看待其对 AMPLITUDE 的任何启示？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 是的。所以，AMPLIFIED 是一项处于 II 期的研究。这是一项扩展的 AMKD 人群研究。我的意思是，该人群携带 2 个 APOL1 等位基因。在篮式研究的一个组别中，受试者携带 2 个 APOL1 等位基因并患有糖尿病；另一个组别中，受试者携带 2 个 APOL1 等位基因，并且我们可以称之为有轻度蛋白尿，也就是低级别蛋白尿。概括来说，这项研究已经完成。我们预计能够按计划在今年秋季分享研究结果。 我希望了解的是：当患者一开始只有非常轻微的蛋白尿时，我们能否从中获益。也就是说，蛋白尿水平为0.2至0.7克，而不是0.7克及以上。当然，这最终取决于入组时蛋白尿的平均基线水平。或者，以糖尿病为例，当同时合并第二种肾脏疾病时，我们能否改变蛋白尿状况。 这些都是值得研究的问题，但显然与 AMPLITUDE 所涉及的人群不同，这也是我们在最初开展 inaxaplin 的 II 期研究时，以及后来开展名为 AMPLITUDE 的 III 期研究时，特意没有将他们纳入其中的原因。因此，我们非常期待了解这些结果。我们将从中学到很多，我对此感到非常、非常、非常高兴。我认为，鉴于该领域其他研究所发生的情况，您会看到我们采取这种方法的智慧：将这些人群——也就是扩展人群——保持独立，并在这项篮式 AMPLIFIED 研究中分别对每个人群进行观察。 Operator 下一个问题来自富国银行的 Mohit Bansal。 Mohit Bansal 富国证券有限责任公司，研究部 也许想请教一下Duncan，如果你愿意的话，能否帮助我们了解一下JOURNAVX的处方趋势？显然，处方量增长非常强劲。但我们应该如何理解医生在开具疗程天数方面的处方行为？过去几个季度，这种情况是否发生了变化？因为看起来你们的药品可及性很好，处方情况也不错，但这可能是目前缺失的一环，而这一方面或许还有改善空间。 Duncan J. McKechnie首席商务官、北美商务负责人兼执行副总裁 具体回答你的问题，正如我们之前应该已经沟通过的，在医院中，处方疗程大约为5天左右；在零售渠道，大约为12到14天。因此，平均下来，每张JOURNAVX处方对应的疗程大约为10到11天。坦率地说，自上市以来，这一情况并没有改变，因为这主要是由患者所在医疗机构的情况所决定的，而不是其他因素。简单回答你的问题，数据就是这些，过去几个月没有发生变化。 Operator 最后一个问题来自巴克莱的Ellie Merle。 Eliana Merle，Barclays Bank PLC，研究部 那么，就 DM1 项目而言，在下半年数据更新时，哪些数据会是比较理想的？您如何结合 DM1 领域更广泛的竞争格局来考虑这一点？ Reshma Kewalramani首席执行官、总裁兼董事 好的，Ellie。也许我可以回答这个问题。正如你所知，在 DM1 中，尽管业内其他人采用了不同的方法，但他们所考察的各种终点之间一直没有明确的相关性。为了尽早获得结果，人们在 II 期研究中通常会考察剪接、一个称为 vHOT 的功能性终点，以及另一个称为 QMT 的功能性终点。vHOT 大致是衡量张开或合拢手掌需要多长时间，而 QMT 则是对肌肉功能的测量。 我想说的是，在所有这些方面中，剪接是一个重要方面，我们当然正在关注剪接，而这些肌肉功能指标也是我们正在考察的内容。相比其他任何方法，我之所以喜欢这种方法，更多是因为它的作用机制。这与这样一个事实有关：它是一种寡核苷酸，其他公司也在尝试这种方法，但它是一种与环状肽以及核定位结构域肽相连接的寡核苷酸。我们相信，这将使其能够进入细胞并进入细胞核，在那里发挥作用。 所以这是一项优势。我还想说的是，其他一些为了进入细胞而采用的项目，所使用的机制存在一定的安全性和耐受性方面的担忧，而这并不是我们所采用的环肽项目需要担心的问题。因此，在II期研究中，我们将评估剪接方面的疗效终点，同时也会观察QMT和vHOT终点，不过患者数量会比较少。 Operator 以上将结束今天的问答环节及电话会议。感谢您的参与。电话会议结束后不久将提供回放，您可以拨打 1 (855) 669-9658 或 1 (412) 317-0088，并使用回放接入码 10208186 收听。感谢您参加今天的演示。现在您可以断开连接。

Vertex以100亿美元收购Crinetics，扩大罕见病业务版图 Vertex Pharmaceuticals同意以100亿美元现金收购Crinetics Pharmaceuticals，支付102%的溢价，以围绕这家罕见病药物公司的产品线打造内分泌学业务。 Vertex Pharmaceuticals同意以每股85美元、总计100亿美元现金收购Crinetics Pharmaceuticals，溢价达102%，纳入已获批准的肢端肥大症药物Palsonify及一款后期阶段的先天性肾上腺皮质增生症候选药物。 Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在声明中表示：Vertex可以凭借Palsonify上市带来的强劲势头，运用我们在罕见遗传病药物商业化方面的经验。 这项全现金交易对Crinetics的估值约为净额88亿美元（扣除预估所获现金）。Vertex将以现有现金及债务为收购提供融资，并获美国银行及摩根士丹利提供的45亿美元全额承诺过桥贷款支持。两家公司董事会均已批准该交易，预计将于2026年第三季度完成，惟须通过反垄断及股东批准。Crinetics股价盘前大涨近99%，Vertex股价则小幅下跌。 此次收购使以囊性纤维化业务闻名的Vertex在内分泌学领域获得第五个商业化支柱。分析师估计，合并后的资产组合可带来超过50亿美元的年度峰值销售额，帮助公司实现业务多元化，降低对囊性纤维化（CF）业务的依赖。Vertex股价目前约报522美元，年初至今上涨15.5%。 诺诚健华奥布替尼联合方案获CDE突破性疗法认定 诺诚健华今天宣布，奥布替尼与mesutoclax（ICP-248）联合方案获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗既往至少接受过一种治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者。 奥布替尼是诺诚健华自主研发的高选择性、新型BTK抑制剂，可有效规避脱靶效应引发的不良反应，显著提升有效性和安全性。Mesutoclax是公司自主研发的一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。Mesutoclax是中国第一个获得BTD认定的BCL2抑制剂，用于治疗BTK经治的套细胞淋巴瘤，这也是这款新型BCL2抑制剂获得的第二个BTD认定。 在今年5月的美国临床肿瘤学会（ASCO）发布的数据显示，奥布替尼联合mesutoclax治疗既往至少接受过一种治疗的MZL患者中展现了良好的疗效和安全性，总缓解率（ORR）为100%。 歌礼制药ASC30获FDA III期临床批准 歌礼制药宣布，每日一次口服小分子GLP-1(ASC30)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的III期临床研究批准。ASC30是歌礼口服小分子肥胖症治疗管线组合中的核心支柱。公司已针对 ASC30 长期体重管理适应症启动了一项全球III期临床项目，该项目由两项关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的全球III期试验(AURORA-1 NCT07743463和AURORA-2 NCT07743450)组成，将在美国、欧洲和加拿大共入组约4,600名肥胖或超重受试者。 公司预计将于2028年第三季度公布ASC30 III期临床项目的顶线数据，并计划于2028年底向美国FDA提交新药上市申请(NDA)以及于2029年初向欧洲药品管理局(EMA)递交上市许可申请(MAA)。 礼来Olomorasib获FDA突破性疗法认定 礼来公司（LLY）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研肿瘤药物 Olomorasib（单药疗法）突破性疗法认定，用于治疗既往至少接受过一次全身治疗且携带 KRAS G12C 突变的晚期胰腺癌成年患者。这一强劲临床进展标志着礼来在难治性肿瘤领域的重大突破。 据介绍，本次 FDA 的认定基于 LOXO-RAS-20001（1/2期） 临床试验的早期积极数据。该试验旨在评估 Olomorasib 在携带 KRAS G12C 突变的晚期实体瘤（包含晚期胰腺癌）患者中的安全性与疗效。胰腺癌因预后极差被称为“癌中之王”，目前尚无专门针对 KRAS G12C 突变型胰腺癌的靶向疗法获批上市。获得突破性疗法认定将显著加速该药物的后续研发及监管审评流程。 业内分析认为，作为新一代高选择性 KRAS G12C 抑制剂，Olomorasib 在肺癌及胰腺癌领域的相继突破，进一步巩固了礼来在精准肿瘤学和靶向疗法领域的竞争壁垒。随着核心研发管线的持续推进，礼来正从肿瘤、减重及神经科学等多条赛道展现出长期的盈利弹性和创新研发动能。 英矽智能/衡泰生物帕金森病口服新药获批临床 8月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司与衡泰生物（Hygtia Therapeutics）共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。 李萍女士重返北海康成并担任首席医学官 8月3日，北海康成制药有限公司正式宣布，李萍女士重返北海康成并担任首席医学官。此次重新任命将进一步夯实公司临床研发实力，加速管线项目迭代升级，助力北海康成持续推进全球创新战略布局。 李萍女士拥有北京大学工商管理硕士学位、北京协和医学院内科硕士学位及北京医科大学临床医学学士学位。先后任职于苏州康乃德生物、罗氏、强生、拜耳、武田中国、施维雅、海和制药，担任医学总监、临床运营执行总监等职，覆盖临床开发、临床运营、医学事务全链条。2022至2024年，李萍女士在北海康成先后担任临床开发与运营高级副总裁，并短暂兼任首席医学官，期间提前完成戈谢病药物 CAN103 注册试验全部研究工作，该产品（戈芮宁）于 2025年5月 获批上市。 亚盛医药任命两位全球高管 8月3日，亚盛医药公众号发布公告，宣布任命Faiçal Miyara为首席业务拓展官，负责亚盛医药的全球业务拓展工作；任命Jim Ziegler为首席商务运营官，负责公司产品在大中华地区以外的全球市场的商业化运营。Miyara和Ziegler先生直接向公司董事长兼首席执行官杨大俊汇报。 Miyara在全球大型制药公司和生物技术公司中拥有超过20年的肿瘤领域商务拓展经验。Ziegler是资深的生物医药行业高管，拥有超过25年的商业化运营及管理经验。 石药创新SYS6090启动Ib/II期临床 2026年8月3日，石药创新制药股份有限公司（300765.SZ）发布公告称，公司控股子公司石药集团巨石生物制药有限公司已于近日启动一项评价SYS6090注射液联合治疗在晚期或转移性结直肠癌参与者中的安全性、耐受性及有效性的Ib/II期临床试验（SYS6090-008）。 SYS6090注射液为治疗用生物制品1类，是一种重组全人源抗PD-1且融合IL-15的融合蛋白，可通过靶向PD-1阳性肿瘤浸润免疫细胞阻断免疫抑制，同时激活IL-15信号通路促进免疫细胞活化和增殖。临床前研究显示其显著抑制肿瘤生长，安全耐受性良好，药效活性高于其他PD-1单抗和IL-15药物。公司于2026年3月获临床试验批准，目前已启动患者招募。公司提示，药物尚需通过审评后方可上市，短期对业绩不会产生重大影响。 剂泰科技AiTEM人工智能制剂平台落地恒瑞医药 8月3日，剂泰科技宣布，公司自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药完成本地化部署，用于加速药物制剂配方开发效率。此次合作标志着由NanoForge驱动的AiTEM人工智能制剂平台实现持续对外商业化落地，也意味着NanoForge作为AI4S研发基础设施加速演进。 据了解，NanoForge是剂泰科技自主研发的AI纳米递送平台，集成AI脂质生成算法、脂质基础模型、智能体及高通量实验闭环平台。据公司招股书，平台已积累超过1000万种脂质结构及10万个实验数据点，并支撑10余条创新药研发管线，在多个重要人体器官和组织靶向递送领域取得突破。 AiTEM平台依托NanoForge技术引擎，通过量子化学及分子动力学模拟，实现药物制剂设计与优化，可提升药物溶解度、生物利用度并优化药代动力学特征。在AI赋能制剂新药MTS-004项目中，AiTEM将临床前制剂优化周期由行业平均1至2年缩短至3个月以内，项目从立项到完成Ⅲ期临床试验仅用时38个月，显著提升了研发效率。 此次AiTEM在恒瑞医药完成本地化部署，意味着AI制药正由单点项目合作迈向平台化输出的新阶段。对于剂泰科技而言，与国内创新药龙头合作不仅验证了其AI平台的产业化价值，也有助于形成可复制的商业模式，推动AI研发平台向更多药企输出，加快AI制药基础设施商业化落地。 关于我们 凡尔康医疗(FalconTalent Healthcare)是一支专业的猎头招聘和人才市场咨询团队。团队专注于国际制药、生物新药、医疗科技和医疗服务领域的中高端招聘，并长期致力于为国内外医疗企业、投资机构提供专业人才解决方案服务，分享最新的医药市场讯息和趋势洞察。 团队30+，分布在北京，上海，成都，深圳等地。专注细分领域有研发、临床、注册、商业、生产制造、BD、医学事务、医学教育职能，且顾问平均从业年限5年。 DAILY NEWS 作者提示：素材来源官方媒体/网络新闻，文中事件发生于2026年8月3日。