KLN-1010

点击蓝字 关注我们 对于深陷肿瘤复发、耐药、无药可治困境的患者而言，2026年ASCO年会的重磅突破，无疑是今年最振奋人心的好消息！作为全球肿瘤领域规格最高、最具权威性的顶级学术盛会，本届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥圆满落幕，汇聚了全球顶尖的抗癌前沿研究。本次大会收录超7000篇学术摘要，仅有44项突破性成果入选顶级口头报告，入选率不足0.5%，每一项入围研究，都代表着当下肿瘤治疗最前沿、最具革新性的诊疗方向。 在一众重磅研究中，CAR-T细胞疗法的迭代升级尤为亮眼，多项颠覆性临床数据惊艳全球！更值得国人振奋的是，多款中国原研CAR-T疗法强势登顶国际舞台，精准攻坚肝癌、胃癌、小细胞肺癌等实体瘤，打破了海外技术垄断，为无数走投无路的肿瘤患者，带来了全新的长效治疗新出路！ 2026 ASCO：血液肿瘤CAR-T迎来颠覆性革新 体内原位CAR-T（KLN-1010）：颠覆传统制备模式，多发性骨髓瘤ORR 100%、MRD阴性率100% PART  01 传统CAR-T疗法需采集患者T细胞、体外基因改造、培养扩增后回输，制备周期长、流程复杂、成本高昂，且部分晚期患者T细胞质量差，无法接受治疗。本次ASCO大会公布的KLN-1010（BCMA靶点）体内原位CAR-T疗法，彻底打破这一行业瓶颈，成为本届大会血液肿瘤领域最大亮点。 KLN-1010依托自研iGPS改造型慢病毒体内基因递送平台，无需采集患者细胞、无需体外培养改造，也无需化疗清淋预处理，仅通过单次静脉输注，即可在患者体内原位改造自体T细胞，生成靶向BCMA的功能性CAR-T细胞，大幅简化生产流程、压缩治疗成本，为细胞治疗普惠化奠定基础。目前该疗法已斩获美国FDA快速通道资格。 本次大会更新了inMMyCAR研究累计18例复发难治多发性骨髓瘤（RR MM）患者的中期临床数据（较2025年ASH年会新增14例病例）：给药1个月后，患者客观缓解率（ORR）100%、骨髓微小残留病灶（MRD）阴性率100%，无肿瘤残留迹象。 长期随访数据显示：首例入组患者持续深度MRD阴性超10个月；6例随访满4个月的患者中，4例达到严格完全缓解（sCR）、2例达到极佳部分缓解（VGPR），所有受试者均维持MRD阴性。同时该疗法严重细胞因子释放综合征（CRS）发生率极低，安全性优异，且CAR-T细胞在患者体内存续效果显著优于传统体外制备产品。 ▲截图源自“keloniatx” Cilta-cel CAR-T：早期干预新突破，阻断高危冒烟型骨髓瘤癌变，90%达sCR/CR PART  02 冒烟型多发性骨髓瘤是多发性骨髓瘤的前期病变，约50%高危患者会在两年内进展为恶性活动性骨髓瘤，亟需有效的早期干预手段。 本次ASCO公布的Ⅱ期CAR-PRISM研究数据证实，CAR-T可实现癌前病变的精准阻断，开启骨髓瘤早期治疗新路径。 该研究采用已获批上市的BCMA CAR-T疗法Cilta-cel，纳入20例高危冒烟型骨髓瘤患者，接受白细胞分离术+单次cilta-cel输注。中位年龄为58岁（范围37–78岁）。临床结果显示如下： 1、微小残留病灶（MRD）：中位随访时间为15.3个月，所有20例患者均达到微小残留病灶（MRD）阴性（详见下图a），即骨髓中未检测到残留的骨髓瘤细胞。在后续评估（第3、6、12和24个月）中，直至数据截止日期，MRD检测结果均维持在阴性水平。 ▲图源“Nat Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、缓解情况：所有患者均达到客观缓解，其中18例（90%）达到完全缓解或严格意义上的完全缓解（sCR/CR）（图2a）。16例随访至少6个月的患者中，全部（100%）达到sCR/CR。 3、生存期：未观察到疾病进展或死亡病例；因此，中位无进展生存期和总生存期均未达到（详见下图c、d）。 ▲图源“Nat Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 Azer-cel：异体通用型CAR-T升级，B细胞淋巴瘤ORR达79% PART  03 传统自体CAR-T依赖患者自身T细胞，存在制备耗时、个体差异大等短板，而异体通用型CAR-T可实现“现货即用”，是行业重要发展方向。本次大会公布了基因编辑异体CD19 CAR-T疗法Azer-cel的Ib期临床数据。 Azer-cel通过ARCUS基因编辑平台敲除TRAC位点，搭配新型N6共刺激结构域，可有效提升CAR-T细胞毒性与体内存续能力。 究纳入25例既往未接受过CAR-T治疗的复发/难治性B细胞肿瘤患者，联合低剂量IL-2辅助治疗。 数据显示：24例可评估患者的客观缓解率（ORR）达79%，其中惰性淋巴瘤患者ORR高达93%；边缘区淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病患者均实现高效缓解，部分患者达到持续MRD阴性。安全性方面，84%患者出现1-2级轻症CRS，仅少数患者出现可控的ICANS不良反应，整体安全耐受性良好，为异体CAR-T普及应用提供了有力支撑。 ▲截图源自“SITC” 2026 ASCO国产CAR-T大爆发！实体瘤治疗实现历史性突破 本届ASCO大会迎来国产CAR-T高光时刻，多款中国自主研发疗法针对肝癌、胃癌、小细胞肺癌等难治性实体瘤交出亮眼临床数据，打破了CAR-T“仅对血液瘤有效”的固有认知，彰显中国细胞治疗的全球领先实力。 Ori-C101：GPC3 CAR-T攻克晚期肝癌后线治疗难题，ORR最高达66.7% PART  04 晚期肝细胞癌后线治疗选择匮乏，传统化疗、靶向治疗客观缓解率不足13%，患者生存预后极差。本次大会口头报告Ori-C101（GPC3 CAR-T）注册性Ib期BEACON研究，刷新了晚期肝癌的治疗疗效纪录。 研究共纳入18例多线治疗失败的晚期肝癌患者，临床数据十分亮眼：整体ORR达50%，推荐Ⅱ期剂量组ORR高达66.7%，疾病控制率（DCR）近90%；其中1例患者实现完全缓解（CR），且疗效持续长达24个月。 安全性方面优势显著，所有患者未出现ICANS神经毒性、无脱靶肝损伤，CRS不良反应均可控。该研究延续了2021年ASCO公布的优异疗效，经过多年临床验证，充分证实Ori-C101是晚期难治性肝癌的高效、安全的新型治疗方案。 ▲图源“ASCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 舒瑞基奥仑赛：胃癌CAR-T实现长期获益，OS达22.1个月，PFS达20.9个月 PART  05 胃及胃食管腺癌恶性程度高，腹膜转移、印戒细胞癌患者预后极差，临床治疗难度极大。2026 ASCO公布了一款Claudin18.2 CAR-T（舒瑞基奥仑赛）超4.5年的长期随访数据，为实体瘤长效治疗提供了重磅依据。 该队列纳入5例一线化疗失败的高危胃癌患者，80%患者伴随腹膜转移、为印戒细胞癌，整体病情危重。 治疗结果显示：自一线治疗开始的中位随访时间为54.6个月，4例可评估靶病灶患者，确认性客观缓解率（ORR）达100%，中位缓解持续时间尚未达到。其中2例患者经CAR-T治疗缓解后，成功接受手术根治切除。全队列中位无进展生存期（PFS）达20.9个月（95% CI：10.8，未达到），中位总生存期（OS）达22.1个月（95% CI：10.8，未达到）。截至数据截止日期，2例患者仍存活，随访时间分别为58.1个月和51.1个月。安全性良好。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 总之，上述数据充分证明Claudin18.2 CAR-T可为此类高危晚期胃癌患者带来持久生存获益，且安全性可控，有望改写胃癌序贯治疗格局。 LB2102：DLL3装甲CAR-T，突破小细胞肺癌治疗瓶颈，高剂量组DCR达78.6% PART  06 小细胞肺癌恶性程度高、易耐药、复发率高，近五年临床治疗进展缓慢。本次ASCO Rapid Oral口头报告公布了LB2102的首次人体临床数据，成为小细胞肺癌CAR-T治疗的关键突破。 LB2102是一款全新DLL3靶向装甲CAR-T疗法，搭载dnTGFBR2阻断技术，可有效破解肿瘤微环境的免疫抑制，提升CAR-T细胞的肿瘤穿透与杀伤能力，主要针对化疗、免疫治疗全部耐药的复发难治性小细胞肺癌及神经内分泌癌。 初步I期临床数据显示：在剂量≥3的高剂量组中，患者客观缓解率（ORR）达28.6%，疾病控制率（DCR）达78.6%（详见下图），中位缓解持续时间6.5个月（详见下图），多名多线耐药患者实现持久肿瘤控制，填补了小细胞肺癌细胞治疗的临床空白。 ▲图源“LEGEND”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 小编寄语 16年前，全球首例CAR-T治愈急性淋巴细胞白血病患儿艾米莉・怀特海德实现临床治愈并长期存活，该经典案例令CAR-T疗法正式出圈。历经十余年迭代，CAR-T现已演进至第五代技术，全球13款产品获批，跻身手术、放化疗、靶向之后第四大主流抗肿瘤方案。 2026 ASCO年会明确CAR-T三大发展方向：治疗关口前移、由体外制备转向体内原位CAR-T、国产技术在实体瘤领域实现领跑突破。当前我国已成为仅次于美国的CAR-T研发大国，多款产品陆续获批上市，更在国际大会上大放异彩。 好消息是，现阶段多款CAR-T正对结直肠癌、前列腺癌、胰腺癌、胃癌、肺癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌、血液肿瘤（如多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤）等多癌种开展临床试验。有治疗需求的患者，可整理病理、既往病历、影像报告等材料，扫码提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部，即可参与初筛评估，预约国内外专家会诊。 参考资料 [1]Nadeem O,et al.Ciltacabtagene autoleucel in high-risk smoldering multiple myeloma: the CAR-PRISM phase 2 trial[J]. Nature Medicine, 2026: 1-10. https://www.nature.com/articles/s41591-026-04365-y [2]https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-presents-updated-first-in-human-data-from-phase-1-inmmycar-study-of-kln-1010-in-vivo-bcma-car-t-therapy-at-the-2026-american-society-of-clinical-oncology-asco-annual-meeting/ [3]https://www.sitcancer.org/blogs/thomas-martin/2026/05/30/2026-asco-annual-meeting-scientific-highlights-may [4]https://mx.advfn.com/bolsa-de-valores/noticias/98641928/asco-2026-oricells-gpc3-car-t-ori-c101-hits-66-7 [5]https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.2557 [6]https://investors.legendbiotech.com/news-releases/news-release-details/legend-biotech-presents-first-human-lb2102-results-solid-tumors 本文为“国际干细胞与免疫细胞研究”原创，转载需授权 往期推荐 RECOMMEND 两款国研疫苗闪耀2026 ASCO！专攻术后高复发难题，3年无复发生存率70%+受试者零复发 2026 ASCO三大抗癌王牌登场，国产TIL领跑！黑色素瘤风险降57%，骨髓瘤ORR100%，头颈癌4成缩瘤 国产ADC震撼2026 ASCO！攻克晚期肠癌后线治疗，PFS翻倍提升！另三大王牌疗法重磅来袭 干细胞与免疫细胞研究 入群免费领取抗癌 细胞资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家 资料 求分享 求收藏 求点击 求在看

本周药研简讯 2026年6月5日 • 复星医药帕妥珠单抗生物类似药获批，HER2阳性乳腺癌双靶治疗迈入新阶段 • 奇塔单抗皮下制剂获NMPA新受理：国产1类新药申报路径与剂型优化启示 • Kelonia体内CAR-T疗法KLN-1010 I期数据惊艳：100% ORR，礼来70亿美元重注获临床验证 • 罗氏口服乳腺癌药物III期临床微弱受挫：同赛道竞争与早期研发启示 • 康威生物CAN016启动实体瘤临床，新型机制管线的差异化突围路径 • 恒瑞SHR1501启动NMIBC III期临床：免疫机制在泌尿肿瘤赛道的转化与攻坚 • 阿斯利康联合疗法启动慢性肾病III期临床：盐皮质激素受体拮抗剂的赛道逻辑 • 诺华伊利尤单抗挺进干燥综合征III期：自身免疫疾病治疗新路径的产业启示 • HY-078020启动慢性自发性荨麻疹I期临床：自免细分赛道的成药性验证与研发启示 • 三生制药SSS68启动Phase I临床：自身免疫性肾病赛道的新变量 NEWS ANALYSIS 药研重磅解读 01 复星医药帕妥珠单抗生物类似药获批，HER2阳性乳腺癌双靶治疗迈入新阶段 近日，国家药监局批准复星医药申报的3.3类帕妥珠单抗生物类似药上市。该产品面向国内HER2阳性乳腺癌市场，通过头对头比对研究验证与原研药在药学及临床终点的一致性。此举显著提升了国产曲帕双靶联合方案的可及性，标志着国内生物类似药研发正式转向以数据质量、临床获益及合规管理为核心的新阶段，为靶向肿瘤治疗提供高质量替代选择。（复星医药） 02 奇塔单抗皮下制剂获NMPA新受理：国产1类新药申报路径与剂型优化启示 5月下旬，丽珠莱康申报的国产1类新药奇塔单抗皮下制剂上市申请获国家药监局新受理。该进展聚焦抗体药物给药途径优化，将静脉输注改为皮下注射，旨在降低给药频次、缩短院内停留时间并提升患者依从性。申报依托药代动力学桥接研究、安全性验证与CMC工艺质控推进，标志着国内生物药研发向制剂优化与临床转化延伸，为同类单抗剂型迭代提供路径参考。（丽珠莱康） 03 Kelonia体内CAR-T疗法KLN-1010 I期数据惊艳：100% ORR，礼来70亿美元重注获临床验证 5月31日，Kelonia Therapeutics在ASCO年会上公布其靶向BCMA的体内CAR-T疗法KLN-1010的I期最新数据。18例可评估的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，治疗1个月后客观缓解率达100%，均达骨髓微小残留病阴性；首例患者持续深度缓解超10个月。6例随访≥4个月患者中，4例严格完全缓解、2例非常好的部分缓解。安全性方面，细胞因子释放综合征多为1-2级，仅1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征且持续3天。该疗法无需化疗预处理和体外细胞制备，单次输注即可在体内生成CAR-T细胞。今年4月礼来以70亿美元收购Kelonia，此次数据验证了平台价值。公司计划确定最优剂量后启动III期试验。阿斯利康、微滔生物等企业也公布了体内CAR-T临床积极数据，赛道加速迈向临床验证。（Kelonia Therapeutics） 04 罗氏口服乳腺癌药物III期临床微弱受挫：同赛道竞争与早期研发启示 近日，罗氏一款针对乳腺癌的口服靶向小分子药物在关键III期临床试验中未达到预设主要终点，遭遇微弱失败，原预期十亿美元级销售目标受阻。该结果凸显口服小分子在实体瘤后期开发中面临严苛门槛，临床信号转化受患者分层与疗效边际影响显著。此次受挫提示行业，单纯机制创新已不足以支撑后期成功，未来研发需依托高保真体内模型验证、精准生物标志物筛选及严谨的终点设计，以提升临床转化效率与患者获益。（罗氏） 05 康威生物CAN016启动实体瘤临床，新型机制管线的差异化突围路径 近日，康威生物针对实体瘤的新型机制药物CAN016在中国正式启动Phase I/II期临床试验。该进展旨在突破现有免疫检查点抑制剂局限，探索实体瘤差异化治疗路径。试验将通过剂量递增评估安全性与初步疗效，并结合生物标志物分层策略验证靶点生物学逻辑。在肿瘤研发同质化背景下，该管线推进将检验企业早期转化能力，为实体瘤精准干预提供新机制参考。后续临床数据将明确其成药价值与开发前景。（康威生物） 06 恒瑞SHR1501启动NMIBC III期临床：免疫机制在泌尿肿瘤赛道的转化与攻坚 近日，恒瑞医药在中国正式启动SHR1501针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的III期临床试验。该药物通过靶向免疫检查点通路重塑肿瘤微环境，旨在突破局部免疫耐受。鉴于NMIBC标准治疗无应答率高且缺乏有效替代方案，该试验推进标志着免疫机制在泌尿肿瘤领域的转化价值获得验证。此举将加速免疫疗法在该赛道的适应症拓展，并为后续生物标志物驱动的精准治疗提供关键临床数据支撑。（恒瑞医药） 07 阿斯利康联合疗法启动慢性肾病III期临床：盐皮质激素受体拮抗剂的赛道逻辑 近日，阿斯利康在国际多中心启动Balcinrenone联合达格列净治疗慢性肾病的III期临床试验。该方案采用非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂与SGLT2抑制剂联用，通过血流动力学改善与抗纤维化抗炎双重机制，突破单一通路治疗后的残余风险。此举标志着该靶点组合临床开发进入关键确证阶段，为多机制协同治疗慢性肾病提供重要产业参照，有望进一步满足该领域未竟的临床需求。（阿斯利康） 08 诺华伊利尤单抗挺进干燥综合征III期：自身免疫疾病治疗新路径的产业启示 近日，诺华正式启动伊利尤单抗治疗干燥综合征的III期临床试验。该药物聚焦免疫微环境精准调控机制，旨在干预B细胞过度活化等核心病理环节。干燥综合征长期缺乏特异性疗法，此次确证性临床推进标志着研发从概念验证迈向关键阶段。该进展验证了特定免疫调节靶点的临床转化潜力，提升了同类管线研发门槛，为自免疾病治疗由广谱抑制转向精准干预提供了重要路径参考。（诺华） 09 HY-078020启动慢性自发性荨麻疹I期临床：自免细分赛道的成药性验证与研发启示 近日，合肥医工医药自主研发的HY-078020在中国正式启动慢性自发性荨麻疹I期临床。项目旨在评估人体安全性与药代动力学，机制聚焦精准调控肥大细胞脱颗粒及IgE通路，以突破传统抗组胺药应答局限。该进展验证了自免细分赛道的成药性逻辑。目前具体剂量与样本量未披露，后续将追踪靶点占有率与临床应答关联，为同类研发提供参考。（医工医药） 10 三生制药SSS68启动Phase I临床：自身免疫性肾病赛道的新变量 近日，三生制药自主研发的新型免疫调节剂SSS68在中国正式启动Phase I临床试验。该项目聚焦特发性膜性肾病、IgA肾病及系统性红斑狼疮，通过评估单次与多次给药的安全性、耐受性及药代动力学特征，验证跨病种免疫通路调控机制。该进展为自身免疫性肾病治疗提供新机制样本，有望为后续剂量探索与难治性肾病临床转化提供参考，对优化靶点开发与患者分层策略具有行业意义。（三生制药） 关于赛业生物 赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内、外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。 赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab®全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab®全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗与双抗候选分子；HUGO-GT®全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。 赛业生物现有员工超1000人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以“数据+模型”双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。 针对本周资讯中的基因编辑、疾病模型构建、抗体药物发现等热点，以及临床前研发中的核⼼痛点，欢迎扫码或留言咨询。 点击「阅读原文」进行咨询！