IGV-001

美国特朗普政府正推动将与白宫达成的“最惠国待遇”协议的执行截止日期延后，延续至其总统任期结束。该政策涉及多家大型制药企业，这些企业此前承诺按照“最惠国”价格向联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提供关键药品。“最惠国”条款旨在通过限制药品价格，降低联邦医疗保险药品支出，从而缓解美国日益严峻的药价上涨压力。诺和诺德、礼来、辉瑞、艾伯维等行业巨头均参与谈判并作出承诺。然而，政策的具体执行细节和时间表尚存不确定。原定于2025年底前完成的价格调整，在特朗普政府推动下，可能获得延期。 成立不到一年，He­licore Biopharma宣布终止其核心资产——临床阶段的GIP（胰高血糖素依赖性促胰岛素多肽）拮抗剂项目。该决定源于一期临床试验结果未能达到预期的安全性和疗效标准。公司表示，将调整研发战略，集中资源推动管线中其他候选药物的开发。GIP作为代谢调节中的关键肽类激素，其拮抗剂的研发难度较大，尤其在安全性和有效性方面挑战突出。 由前Spark Therapeutics高管领导的生物技术公司Imvax，公布了其针对胶质母细胞瘤治疗的2b期临床试验数据。结果显示，IGV-001相比现有标准疗法，患者的生存期平均延长了约六个月，取得了显著的临床进展。胶质母细胞瘤是一种极具侵袭性的脑部肿瘤，患者预后普遍较差。现有的标准治疗方法主要依赖手术、放疗和化疗，但对延长患者生存时间效果有限。IGV-001是一种个性化的自体产品，利用患者自身的肿瘤细胞，并结合一种基于装置的反义寡核苷酸（ASO），来刺激机体产生针对癌症的免疫反应。Imvax表示，基于这次2b期临床数据的积极结果，公司计划尽快与美国FDA沟通，讨论如何推进3期临床试验的具体方案。本次2b期试验涵盖了多个中心的患者，数据显示Imvax治疗组在无进展生存期和总体生存期方面均明显优于对照组，同时治疗安全性良好，患者耐受性较高。 随着UniQure与美国FDA关于生物制品许可申请（BLA）前会议的最终纪要披露，FDA认为公司AMT-130一期/二期临床数据“极不可能”成为支持BLA申请的主要证据。   BMS宣布，旗下用于治疗阿尔茨海默症精神病的候选药物Cobenfy的关键III期临床数据将推迟至2026年公布。推迟的原因是公司在ADEPT-2试验中发现了“异常情况”，不得不重新招募更多患者以确保试验数据的完整性。公司并未透露具体异常细节、受影响中心名单及其对数据完整性的具体影响。不过，BMS已决定剔除这些受影响中心的数据，并在与美国FDA及外部监测委员会协商后，继续招募更多患者以保障试验质量。目前，BMS仍保持对试验数据的盲态。Cobenfy是一款作用于毒蕈碱受体的抗精神病新药，是BMS于2023年12月以140亿美元收购Karuna Therapeutics时的核心资产。该药于2024年9月获得FDA批准用于治疗精神分裂症，初步取得进展，但随后发展遇到瓶颈。今年4月，BMS公布了III期ARISE研究令人失望的结果——该研究评估Cobenfy作为非典型抗精神病药辅助用药的疗效，尽管联合用药在症状评分上有改善趋势，但未达到统计学显著。 第一三共宣布，美国联邦法院在其与辉瑞旗下Seagen公司围绕关键连接子技术的两起专利纠纷中作出有利于第一三共的判决，免除了其支付赔偿的责任。这两起专利纠纷均涉及抗体药物偶联物（ADC）中的核心技术——连接子。连接子技术是将细胞毒性药物精准输送到肿瘤细胞的关键环节。Seagen指控第一三共的相关ADC产品侵犯了其连接子技术专利，但法院经过审理后认定第一三共未构成侵权。此次判决不仅帮助第一三共避免了巨额赔偿，也为其在ADC领域的研发和商业化进程提供了坚实的法律保障。业内专家普遍认为，这一裁决将对ADC技术的专利布局和行业竞争格局产生深远影响。 美国FDA宣布，将大幅缩减甚至取消部分抗体药物在非人灵长类动物上的长期毒理学测试。根据FDA最新发布的指导草案，对于单特异性抗体，只需在非啮齿类动物模型中进行为期三个月的毒理学研究，无需再进行传统的六个月长期测试。与此同时，药企还需提供其他安全性支持证据，如药理学数据、作用机制研究，或体外分析和毒理学试验结果。FDA允许企业利用针对同一靶点的其他抗体药物数据，来辅助安全性论证。在已有“充足动物数据”的类似抗体基础上，甚至可以免除动物毒理学研究，无论是三个月还是六个月的测试都不再强制要求。尽管放宽了动物测试的要求，FDA强调非临床安全性数据必须保持高质量，所有动物毒理学研究应在“药理学相关物种”中进行，并且明确证明抗体能够结合预期靶点并产生预期的生物学效应。 美国疾病控制与预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）再次推迟新生儿乙型肝炎疫苗接种投票。这次会议原计划对一项关键疫苗接种方案进行表决，建议在婴儿出生后24小时内接种乙型肝炎疫苗，但最终以7票对2票的结果决定延期，认为需要更多时间细化方案。乙型肝炎病毒（HBV）不仅可通过受感染体液传播，更可能在分娩时由母亲传染给新生儿。新生儿感染慢性乙肝的风险远高于5岁以上儿童，慢性感染将逐渐损害肝脏，最终可能引发肝硬化或肝癌。 荷兰生物技术公司Pharvaris近日宣布，其用于治疗罕见疾病遗传性血管性水肿（HAE）的口服药物deucrictibant在Ⅲ期临床试验中取得了积极成果。该药物在缓解发作症状方面表现优异，患者的中位缓解时间仅为1.28小时，明显快于安慰剂组。这一数据有望使deucrictibant在竞争激烈的HAE治疗市场中脱颖而出。Pharvaris透露，计划于2026年上半年向美国FDA提交上市申请。同时，公司还在推进deucrictibant缓释剂型的Ⅲ期临床试验，旨在评估其预防HAE发作的效果，相关结果预计将于明年发布。一旦获批，deucrictibant将进入一个竞争日益激烈的市场。今年，Kalvista公司的Ekterly作为首款口服HAE急性发作缓解药物已获FDA批准，此外还有两款注射剂药物近期上市，其中一款用于缓解发作。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且潜在致命的疾病，早期治疗主要依赖血浆制品，补充调节血管扩张的C1抑制蛋白，但大多需静脉注射。2010年代初，Takeda旗下Firazyr成为首个允许患者自我注射的HAE急性发作治疗药物，开启了治疗方式的变革。随后，针对缓解发作症状和减少发作频率的多款药物陆续问世。2025年成为该领域的关键转折点，三款新药获批上市：口服急性发作药物Ekterly，以及两款预防性注射剂——CSL的Andembry和Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera。Ekterly的市场表现强劲，2025年第三季度销售额达到1370万美元，远超分析机构最初预测的400万美元。 美国FDA对生物科技公司Denali Therapeutics计划启动的首期庞贝病临床试验实施临床暂停，主要原因是在临床前小鼠研究中发现了该候选药物可能引发的免疫反应问题。FDA要求其对临床试验方案进行调整，包括降低初始给药剂量、修订患者入组标准、强化安全监测措施以及明确终止规则。此次临床暂停是在FDA对Denali用于治疗庞贝病的酶替代疗法DNL952的新药临床试验申请（IND）进行为期30天审查时发现的。此次临床暂停的根本原因是DNL952在小鼠模型中引发了免疫系统过度活跃的超敏反应。DNL952旨在补充庞贝病患者体内缺失的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），该酶缺乏导致患者无法正常分解细胞内的糖原（glycogen），进而引发肌无力及其他严重症状。未经治疗的婴幼儿型庞贝病患者通常在数年内面临生命威胁。超敏反应是一个涵盖范围广泛的免疫异常现象，既包括轻微的过敏反应，也可能发展为像1型糖尿病这样的自身免疫疾病。Denali指出，这种超敏反应在庞贝病小鼠模型中较为常见，且在接受酶替代治疗的患者中也有类似观察。FDA并未要求Denali补充额外的临床前研究。 亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！