A Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2b Study to Assess the Safety and Efficacy of IGV-001, an Autologous Cell Immunotherapy With Antisense Oligonucleotide (IMV-001) Targeting IGF-1R, in Newly Diagnosed Patients With Glioblastoma

The purpose of this study is to assess progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) in newly diagnosed Glioblastoma (GBM) participants treated with IGV-001 as compared with placebo.

开始日期2023-03-20

申办/合作机构

Imvax, Inc.

NCT02507583

/ Completed临床1期IIT

Phase I Study in Humans Evaluating the Safety of Rectus Sheath Implantation of Diffusion Chambers Encapsulating Autologous Malignant Glioma Cells Treated With Insulin-like Growth Factor Receptor-1 Antisense Oligodeoxynucleotide (IGF-1R/AS ODN) in 32 Patients With Newly Diagnosed Malignant Glioma

This human Phase 1 trial is a continuation of a Phase 1 trial which enrolled patients with recurrent gliomas (#TJU-14379-101) and which was designed after a previously conducted Phase 1 human trial at our institution. With certain modifications, it is intended to reproduce the safety results of the recurrent glioma previous trials as well as explore any objective clinical responses in newly diagnosed patients. Protocol 14379-101 is closed to accrual and Abbreviated Clinical Report is prepared for FDA submission. The safety profile for this protocol was quite favorable.
This treatment involves taking the patient's own tumor cells at surgery, treating them with an investigational new drug (an antisense molecule) designed to shut down a targeted surface receptor protein, and re-implanting the cells, now encapsulated in small diffusion chambers the size of a nickel in the patient's abdomen within 24 hours after the surgery. Loss of the surface receptor causes the tumor cells to die in a process called apoptosis. As the tumor cells die, they release small particles called exosomes, each full of tumor antigens. The investigators believe that these exosomes as well as the presence of the antisense molecule work together to activate the immune system against the tumor as they slowly diffuse out of the chamber. Immune cells are immediately available for activation outside of the chamber because a wound was created to implant these tumor cells and a foreign body (the chamber) is present in the wound. In this trial, a dose escalation of the therapeutic agent will involve an increase in both biodiffusion chamber number as well as the time the biodiffusion chambers remain implanted. The wound and the chamber fortify the initial immune response which eventually leads to the activation of immune system T cells that attack and eliminate the tumor. By training the immune system to recognize the tumor, the patient is also protected through immune surveillance from later tumor growth should the tumor recur. Compared to treatment alternatives for tumor recurrence, including a boost of further radiation and more chemotherapy, this treatment represents potentially greater benefit with fewer risks.

开始日期2015-09-01

申办/合作机构

Thomas Jefferson University

NCT01550523

/ Completed临床1期IIT

Phase 1 Study in Humans Evaluating the Safety of Rectus Sheath Implantation of Diffusion Chambers Encapsulating Autologous Malignant Glioma Cells Treated With Insulin-Like Growth Factor Receptor-1 Antisense Oligodeoxynucleotide in 12 Patients With Recurrent Malignant Glioma

This human Phase I trial involves taking the patient's own tumor cells during surgical craniotomy, treating them with an investigational new drug (an antisense molecule) designed to shut down a targeted surface receptor protein, and re-implanting the cells, now encapsulated in small diffusion chambers the size of a dime in the patient's abdomen within 24 hours after the surgery. Loss of the surface receptor causes the tumor cells to die in a process called apoptosis. As the tumor cells die, they release small particles called exosomes, each full of tumor antigens. It is believed that these exosomes as well as the presence of the antisense molecule work together to activate the immune system against the tumor as they slowly diffuse out of the chamber. This combination product therefore serves as a slow-release antigen depot. Immune cells are immediately available for activation outside of the chamber because a wound was created to implant these tumor cells and a foreign body (the chamber) is present in the wound. The wound and the chamber fortify the initial immune response which eventually leads to the activation of immune system T cells that attack and eliminate the tumor. By training the immune system to recognize the tumor, the patient is also protected through immune surveillance from later tumor growth should the tumor recur. Compared to the other immunotherapy strategies, this treatment marshalls the native immune system (specifically the antigen presenting cells, or dendritic cells) rather than engineering the differentiation of these immune cells and re-injecting them. Compared to traditional treatment alternatives for tumor recurrence, including a boost of further radiation and more chemotherapy, this treatment represents potentially greater benefit with fewer risks.
This combination product serves as a therapeutic vaccine with an acceptable safety profile, which activates an anti-tumor adaptive immune response resulting in radiographic tumor regression.

开始日期2012-02-09

申办/合作机构

Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson University

100 项与 IGV-001 相关的临床结果

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项与 IGV-001 相关的文献（医药）

2024-11-01·CLINICAL IMMUNOLOGY

Broad applicability of the Goldspire™ platform for the treatment of solid tumors

Review

作者: Andrews, David W. ; Zilberberg, Jenny ; Andrews, David W ; Exley, Mark A. ; Scott, Charles B ; Uhl, Christopher ; Scott, Charles B. ; Exley, Mark A

Goldspire™ is a personalized immunotherapy platform that combines whole tumor-derived cells with antisense oligonucleotide (IMV-001) against Insulin-Like Growth Factor-1 Receptor (IGF-1R) in biodiffusion chambers (BDCs; 0.1 μm pore). BDCs are exposed to 5-6 Gy and implanted at abdominal sites for ∼48 h to deliver an antigenic payload and immunostimulatory factors to train the immune system. Lead product IGV-001 was evaluated in newly diagnosed glioblastoma (ndGBM) patients in Phase 1a and 1b trials (NCT02507583). A Phase 2b study (NCT04485949) recently completed enrollment. Preventative treatment with tumor-specific products manufactured with Goldspire limited tumor progression and extended overall survival in mice challenged with bladder, pancreatic, ovarian, colorectal, or renal carcinomas. The benefit of this immunotherapy was enhanced with anti-PD-1; combination treatment was superior to either monotherapy in orthotopic GBM and melanoma models. Lastly, Goldspire elicited immune T cell activation and memory phenotypes against patient-derived endometrial tumor-derived products in co-cultures with matching immune cells.

2024-03-01·Future oncology (London, England)

Autologous Cell Immunotherapy (IGV-001) with IGF-1R Antisense Oligonucleotide in Newly Diagnosed Glioblastoma Patients

Article

作者: Schulder, Michael ; Ramakrishna, Rohan ; Brennan, Cameron ; Wong, Eric T ; Pennock, Gregory K ; Zuccarello, Mario ; Elder, J. Bradley ; Agarwal, Vijay ; Elder, J Bradley ; Aulakh, Sonikpreet ; Judy, Kevin D ; Diwanji, Madhavi ; Perez-Olle, Raul ; Silva Correia, Carlos Eduardo ; Lee, Ian Y ; Evans, Linton T ; Andrews, David W ; Boockvar, John A ; Zacharia, Brad E ; Hanft, Simon ; Gill, Brian J ; Wu, Julian ; Scott, Charles ; Quiñones-Hinojosa, Alfredo

Standard-of-care first-line therapy for patients with newly diagnosed glioblastoma (ndGBM) is maximal safe surgical resection, then concurrent radiotherapy and temozolomide, followed by maintenance temozolomide. IGV-001, the first product of the Goldspire™ platform, is a first-in-class autologous immunotherapeutic product that combines personalized whole tumor-derived cells with an antisense oligonucleotide (IMV-001) in implantable biodiffusion chambers, with the intent to induce a tumor-specific immune response in patients with ndGBM. Here, we describe the design and rationale of a randomized, double-blind, phase IIb trial evaluating IGV-001 compared with placebo, both followed by standard-of-care treatment in patients with ndGBM. The primary end point is progression-free survival, and key secondary end points include overall survival and safety.

2023-12-01·Journal of neuro-oncology

Targeted immunotherapy for glioblastoma involving whole tumor-derived autologous cells in the upfront setting after craniotomy

Review

作者: Andrews, David W ; Andrews, Carrie E ; Zilberberg, Jenny ; Exley, Mark A ; Perez-Olle, Raul

Abstract:

Purpose:

To date, immunotherapeutic approaches in glioblastoma (GBM) have had limited clinical efficacy as compared to other solid tumors. Here we explore autologous cell treatments that have the potential to circumvent treatment resistance to immunotherapy for GBM.

Methods:

We performed literature review and assessed clinical outcomes in phase 1 safety trials as well as phase 2 and 3 autologously-derived vaccines for the treatment of newly-diagnosed GBM. In one recent review of over 3,000 neuro-oncology phase 2 and phase 3 clinical trials, most trials were nonblinded (92%), single group (65%), nonrandomized (51%) and almost half were GBM trials. Only 10% involved a biologic and only 2.2% involved a double-blind randomized trial design.

Results:

With this comparative literature review we conclude that our autologous cell product is uniquely antigen-inclusive and antigen-agnostic with a promising safety profile as well as unexpected clinical efficacy in our published phase 1b trial. We have since designed a rigorous double-blinded add-on placebo-controlled trial involving our implantable biologic drug device. We conclude that IGV-001 provides a novel immunotherapy platform for historically intransigent ndGBM in this ongoing phase 2b trial (NCT04485949).

项与 IGV-001 相关的新闻（医药）

2026-05-19

·国际干细胞与免疫细胞研究

重磅！全球首个国产环状RNA抗癌疫苗启动临床，癌症患者速看！另多款前沿疫苗同步来袭

点击蓝字关注我们对于正在与HPV16阳性晚期肿瘤抗争的患者和家属来说，传来了一则足以点亮希望的好消息！国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，国研环状RNA肿瘤疫苗TI-0093注射液的临床试验（IND）申请获得受理（受理号：CXSL2500461），并已在同济大学附属东方医院顺利完成I期临床试验首例受试者给药。这不仅是全球首个进入肿瘤治疗临床阶段的环状RNA药物，更像是一道光，照进了HPV16阳性晚期复发或转移性实体瘤患者的治疗困境，为每一位苦苦寻觅有效治疗方案的患者，带来了新的希望与选择！ TI-0093注射液：全球首个正式迈入人体试验阶段的环状RNA药物 HPV阳性恶性肿瘤：急需突破的治疗困境 PART 01 人乳头瘤病毒（HPV），是一种常见的无包膜双链DNA病毒，隶属于乳头瘤病毒科乳头瘤病毒属，主要通过破损的皮肤或黏膜传播，全球有数百万人群受其影响。其中，持续性高危型（16、18、31、33等）感染，是诱发多种癌症的核心诱因，涵盖宫颈癌、头颈癌、肛门癌、阴道癌等。值得一提的是，HPV16是最危险的亚型。HPV16感染相关肿瘤，一直是免疫治疗最具潜力的突破方向——HPV病毒编码的E6、E7蛋白，是肿瘤细胞特有的“独家标签”，仅在癌细胞中持续表达，正常细胞中几乎不出现，理论上是疫苗治疗的完美靶标。但长期以来，多数HPV治疗性疫苗始终卡在免疫应答强度不足的关口，截至目前，全球尚无特异性靶向HPV16阳性恶性肿瘤的药物获批上市，晚期患者面临着有效治疗手段匮乏的困境。而TI-0093注射液就是针对此亚型的治疗性疫苗。 HPV阳性肿瘤迎来专属治疗疫苗，不用再苦苦硬扛 PART 02 TI-0093注射液（简称TI-0093），是圆因（北京）生物科技有限公司自主研发的一款基于环状RNA（CircRNA）技术的治疗性肿瘤疫苗，属于治疗用生物制品，临床拟用于治疗HPV16阳性的晚期复发或转移性实体瘤，尤其针对头颈鳞癌、宫颈癌患者，有望率先实现获益。 01 核心优势：环状RNA的“先天优势” 与传统线性mRNA相比，环状RNA具有独特的闭合环状结构，无游离末端，不易被核酸外切酶降解，稳定性显著更高。同时，其生产原辅料简单，无需进行核苷酸修饰及5‘-端加帽、3’-端加尾等复杂工艺，不仅降低了生产成本，也让其成为新一代RNA药物的核心研发方向，兼具稳定性、低成本、高安全性的特点。 02 精准设计：锁定HPV16的“致命靶点” TI-0093的设计充分体现了精准医学理念，它采用脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，包裹编码经突变和免疫增强修饰的HPV16 E6和E7抗原的环状RNA，实现抗原的高效递送。之所以选择E6和E7作为靶点，核心原因在于这两个蛋白是HPV16致癌的关键驱动因子——它们会干扰人体细胞的正常周期调控，导致被感染细胞不受控制增殖，最终恶变为癌细胞。而其“只在癌细胞中表达”的特性，让它们成为免疫系统识别癌细胞的“理想标志物”，就像犯罪分子特有的纹身，能让免疫细胞精准锁定并攻击“敌人”，不损伤正常细胞。 03 作用机制：为免疫系统“赋能”，形成肿瘤“免疫包围圈” TI-0093通过肌肉注射给药后，LNP载体将环状RNA精准递送到人体细胞内，随后这些环状RNA会编码经过免疫优化设计的E6、E7抗原。这一过程能显著提升抗原呈递效率，快速启动并高效扩增抗原特异性CD8+T细胞，同时实现肿瘤局部活跃的免疫浸润，形成强大的“免疫包围圈”，最终介导进展期HPV16阳性肿瘤的完全和持久缓解，展现出高效且特异性的免疫调节和抗肿瘤活性。值得一提的是，在复发/难治HPV16阳性头颈鳞癌患者中，TI-0093联合PD-1抑制剂已显示出显著高于历史对照的完全缓解率，进一步彰显了其强劲的抗肿瘤潜力，有望填补二线及以上HPV相关肿瘤的治疗空白。 TI-0093注射液的核心进展 PART 03 TI-0093的临床推进，每一步都备受关注，其核心进展可梳理为清晰的时间线： →2025年6月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，圆因生物TI-0093注射液临床试验（IND）申请获得受理（受理号：CXSL2500461），正式拿到进入临床的“入场券”。 ▲截图源自“NMPA” →同年8月22日，该药物获得NMPA临床试验默示许可，为后续试验开展奠定基础。 →同年11月，TI-0093在同济大学附属东方医院顺利完成I期临床试验首例受试者给药，正式开启人体试验阶段，成为全球首个进入肿瘤治疗临床阶段的环状RNA药物。 TI-0093注射液终于启动临床！现正招募头颈鳞癌/宫颈癌患者！ PART 04 好消息是，目前TI-0093的临床试验已在国内多中心启动招募，HPV16阳性的头颈鳞癌、宫颈癌患者均可免费申请，为晚期患者提供了接触前沿创新疗法的宝贵机会。新药简介 ①药品名称：TI-0093注射液。 ②靶点：HPV16阳性。 ③适应症：头颈鳞癌，宫颈癌。招募信息（部分） 1）肿瘤组织 HPV16 DNA 检测结果阳性 2）优先头颈鳞状细胞癌 3）排除：HPV相关肿瘤治疗性疫苗用药史（无论获批上市还是其它试验药物），以及首次试验药物给药前4周内使用过活疫苗或减毒活疫苗。申请流程想申请抗癌新药临床试验的患者，需将近期病理报告、基因检测报告等资料汇总后，扫码提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部，进行初步评估。阅读原文了解详情：【癌症疫苗免费招募】TI-0093注射液终于启动临床！现正招募实体瘤患者！我们的专家将为您全面分析解读检测报告，预计一个工作日内电话联系推荐用药方案，并匹配适合患者入组的临床试验项目。注：国际干细胞与免疫细胞研究作为国内权威的肿瘤患者服务平台，我们承诺对所有受试者的个人信息保密，并保证在整个过程中，遵循国家临床研究相关的法律法规。 2026年值得关注的其他重点癌症疫苗，横扫肺癌、脑瘤等除了上述全球首款环状RNA肿瘤疫苗，2026年还有多款癌症疫苗/免疫疗法传来突破性进展，覆盖胶质母细胞瘤、晚期非小细胞肺癌等难治性癌种，为更多肿瘤患者带来新希望，值得广泛关注。十年临床实锤！古巴肺癌二代疫苗VAXIRA®，长期生存效果远超化疗，34.9%存活超5年 PART 01 古巴作为全球唯一真正实现全民免费医疗的国家，在癌症疫苗领域颇具建树——除了知名的CIMAvax-EGF肺癌疫苗，其针对非小细胞肺癌的二代疫苗VAXIRA®（有效成分racotumomab），经十年临床试验数据验证，为晚期患者带来了稳定的生存希望。最新一项针对VAXIRA®治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）疗效的研究，整合了2006年9月~2016年12月（为期10年）的临床试验数据库。该研究仅包含使用VAXIRA®疫苗的患者数据，对照组为符合相同入组标准、随机分配至未接受研究产品治疗的晚期NSCLC患者。研究结果明确显示出VAXIRA®的显著优势： 1、中位总生存期（OS）：VAXIRA®治疗组为9.49个月（95% CI：7.57-11.41），对照组为6.89个月（95% CI：5.81-7.98），两组差异具有统计学意义（p=0.010）；多西他赛治疗组中位生存期为8.57个月（95% CI：5.4-11.74），VAXIRA®表现更优。 ▲图源“clinicsearchonline”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、长期生存获益：在54例长期生存者（定义为治疗开始后生存超过24个月）中，VAXIRA®治疗组占比达70.4%，远高于多西他赛治疗组（20.4%）和未接受治疗的对照组（9.3%）；且VAXIRA®治疗组长期生存者的生存率显著高于其他患者组（p=0.013）。 3、长期生存优势凸显：Kaplan-Meier生存曲线显示，在长达48个月的随访中，VAXIRA®组持续获益；尤其在长期生存者中，VAXIRA®治疗组60个月生存率达34.9%，而接受化疗的患者生存期均未超过36个月（详见下图）。 ▲图源“clinicsearchonline”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除综上，接受VAXIRA®疫苗肿瘤特异性维持治疗的晚期NSCLC患者，中位生存期优于未接受治疗的患者；其长期生存者的总生存期和生存率，均优于接受多西他赛治疗及未接受治疗的患者，为晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。中国患者如何寻求癌症疫苗帮助？目前，癌症疫苗中临床疗效及预防复发效果较突出的是树突状细胞（DC）疫苗、mRNA癌症疫苗、古巴肺癌疫苗、个性化新抗原疫苗等。 1、树突状细胞（DC）疫苗：在日本、德国等，用于临床辅助治疗多种癌症，包括皮肤癌、肝癌、肺癌、肾癌、乳腺癌等，是癌症患者的新希望！ 2、mRNA癌症疫苗：正在针对肺鳞癌、肝癌、结直肠癌、黑色素瘤、食道癌、三阴性乳腺癌、头颈部肿瘤等多款恶性实体瘤，开展临床研究。 3、古巴肺癌疫苗（CIMAvax-EGF、VAXIRA）：中国患者现无需出国，可通过国际干细胞与免疫细胞研究医学部，向古巴医疗部门申请肺癌疫苗，以延长生存期，提高生活质量！想寻求国内外癌症疫苗或其他治疗新技术帮助的患者，可扫码将治疗经历、病理报告、出院小结等资料，提交到国际干细胞与免疫细胞研究医学部，进行初步评估或了解详细的入排标准。胶质母细胞瘤：20年首个重大突破！新型疫苗创45%生存提升新高度 PART 02 胶质母细胞瘤（GBM）被世界卫生组织（WHO）归类为IV级星形细胞瘤，是成人最常见且侵袭性最强的原发性脑恶性肿瘤，数十年来治疗进展缓慢。目前其标准治疗为Stupp方案（最大限度安全切除+辅助同步放化疗+替莫唑胺维持治疗），但患者平均预期寿命仅12-15个月，五年生存率不足6%——该方案自2005年确立后，20余年未出现重大突破，患者治疗选择极其有限。好在，《临床癌症研究》杂志报道了一项突破性Ib期临床试验（NCT02507583），一款由自体GBM肿瘤细胞与针对IGF-1受体（IGF-1R）mRNA的反义寡脱氧核苷酸（IMV-001）组成的疗法，为胶质母细胞瘤患者带来了久违的希望，更克服了同类疗法的后勤应用难题。临床试验数据十分振奋：意向治疗（ITT）人群中位无进展生存期（PFS）达9.8个月，显著优于标准治疗的6.5个月（P=0.0003），6个月PFS率高达86%，远超标准治疗的55%；其中最高剂量组10例患者的PFS更是长达17.1个月（P=0.0025），展现出明显的剂量依赖疗效优势。更值得一提的是，放射影像结果为疗效提供了直观佐证： 1、全切除术患者（详见下图A-D）：切除部位持续无解剖强化，MRI扫描显示，术前、术后及试验结束时均无异常强化信号；4例患者最新随访时间分别为31个月（图A）、35个月（图B）、44个月（图C）、24个月（图D）。 ▲图源“Clin Cancer Res”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、次全切除术患者（详见下图E-H）：肿瘤体积呈现“先增后减”特征，术后6个月内开始持续缩小，符合“真性假性进展”判定——这是免疫治疗特有的良性表现，本质是激活的免疫细胞聚集引发局部炎症水肿，而非肿瘤增殖，恰恰提示免疫疗法正在发挥作用；4例患者最新随访时间分别为39个月（图E）、51个月（图F）、29个月（图G）、24个月（图H）。 ▲图源“Clin Cancer Res”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除小编寄语历经数十年发展，癌症疫苗已从早期研究稳步迈向临床转化阶段。据美国国立卫生研究院（NIH）临床试验网站收录数据显示，目前全球共有7000余项肿瘤疫苗项目处于研发进程中，其中mRNA疫苗多达600余项，新抗原疫苗相关项目190余项，同时还涵盖树突细胞（DC）疫苗、古巴肺癌疫苗等多个类型，也为肺癌、胰腺癌、肝癌、乳腺癌、黑色素瘤等多种实体瘤患者点亮了生存新曙光！我们期待未来有更多癌症疫苗获批上市，惠及更多患者，最终实现“打一针精准抗癌”的美好愿景！若病友想寻求上述疫苗或其他国内外抗癌新技术的帮助，可扫文末二维码，将近期病理报告、治疗经历、影像学资料等，提交到国际干细胞与免疫细胞研究医学部，进行初步评估或申请国内外抗癌专家会诊。参考资料 [1]Wong E T,et al.IGV-001 cellular immunotherapy for newly diagnosed glioblastoma: overcoming the logistic challenge[J]. Frontiers in Oncology, 2025, 15: 1556450. https://www.frontiersin.org/journals/oncology/articles/10.3389/fonc.2025.1556450/full [2]Ramos-Suzarte M,et al.Efficacy of the therapeutic vaccine VAXIRA® in patients with advanced non-small cell lung cancer: Analysis of integrated clinical trial databases from 2006-2018[J]. Clinical Trials and Case Studies, 2024, 3(6). https://clinicsearchonline.org/article/efficacy-of-the-therapeutic-vaccine-vaxira-in-patients-with-advanced-non-small-cell-lung-cancer-analysis-of-integrated-clinical-trial-databases-from-2006-2018 本文为“国际干细胞与免疫细胞研究”原创，转载需授权干细胞与免疫细胞研究入群免费领取抗癌细胞资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家资料求分享求收藏求点击求在看

2025-12-08

·大药时记

FDA一周回顾：FDA提出减少单抗猴长期毒理学实验等

美国特朗普政府正推动将与白宫达成的“最惠国待遇”协议的执行截止日期延后，延续至其总统任期结束。该政策涉及多家大型制药企业，这些企业此前承诺按照“最惠国”价格向联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提供关键药品。“最惠国”条款旨在通过限制药品价格，降低联邦医疗保险药品支出，从而缓解美国日益严峻的药价上涨压力。诺和诺德、礼来、辉瑞、艾伯维等行业巨头均参与谈判并作出承诺。然而，政策的具体执行细节和时间表尚存不确定。原定于2025年底前完成的价格调整，在特朗普政府推动下，可能获得延期。成立不到一年，Helicore Biopharma宣布终止其核心资产——临床阶段的GIP（胰高血糖素依赖性促胰岛素多肽）拮抗剂项目。该决定源于一期临床试验结果未能达到预期的安全性和疗效标准。公司表示，将调整研发战略，集中资源推动管线中其他候选药物的开发。GIP作为代谢调节中的关键肽类激素，其拮抗剂的研发难度较大，尤其在安全性和有效性方面挑战突出。由前Spark Therapeutics高管领导的生物技术公司Imvax，公布了其针对胶质母细胞瘤治疗的2b期临床试验数据。结果显示，IGV-001相比现有标准疗法，患者的生存期平均延长了约六个月，取得了显著的临床进展。胶质母细胞瘤是一种极具侵袭性的脑部肿瘤，患者预后普遍较差。现有的标准治疗方法主要依赖手术、放疗和化疗，但对延长患者生存时间效果有限。IGV-001是一种个性化的自体产品，利用患者自身的肿瘤细胞，并结合一种基于装置的反义寡核苷酸（ASO），来刺激机体产生针对癌症的免疫反应。Imvax表示，基于这次2b期临床数据的积极结果，公司计划尽快与美国FDA沟通，讨论如何推进3期临床试验的具体方案。本次2b期试验涵盖了多个中心的患者，数据显示Imvax治疗组在无进展生存期和总体生存期方面均明显优于对照组，同时治疗安全性良好，患者耐受性较高。随着UniQure与美国FDA关于生物制品许可申请（BLA）前会议的最终纪要披露，FDA认为公司AMT-130一期/二期临床数据“极不可能”成为支持BLA申请的主要证据。 BMS宣布，旗下用于治疗阿尔茨海默症精神病的候选药物Cobenfy的关键III期临床数据将推迟至2026年公布。推迟的原因是公司在ADEPT-2试验中发现了“异常情况”，不得不重新招募更多患者以确保试验数据的完整性。公司并未透露具体异常细节、受影响中心名单及其对数据完整性的具体影响。不过，BMS已决定剔除这些受影响中心的数据，并在与美国FDA及外部监测委员会协商后，继续招募更多患者以保障试验质量。目前，BMS仍保持对试验数据的盲态。Cobenfy是一款作用于毒蕈碱受体的抗精神病新药，是BMS于2023年12月以140亿美元收购Karuna Therapeutics时的核心资产。该药于2024年9月获得FDA批准用于治疗精神分裂症，初步取得进展，但随后发展遇到瓶颈。今年4月，BMS公布了III期ARISE研究令人失望的结果——该研究评估Cobenfy作为非典型抗精神病药辅助用药的疗效，尽管联合用药在症状评分上有改善趋势，但未达到统计学显著。第一三共宣布，美国联邦法院在其与辉瑞旗下Seagen公司围绕关键连接子技术的两起专利纠纷中作出有利于第一三共的判决，免除了其支付赔偿的责任。这两起专利纠纷均涉及抗体药物偶联物（ADC）中的核心技术——连接子。连接子技术是将细胞毒性药物精准输送到肿瘤细胞的关键环节。Seagen指控第一三共的相关ADC产品侵犯了其连接子技术专利，但法院经过审理后认定第一三共未构成侵权。此次判决不仅帮助第一三共避免了巨额赔偿，也为其在ADC领域的研发和商业化进程提供了坚实的法律保障。业内专家普遍认为，这一裁决将对ADC技术的专利布局和行业竞争格局产生深远影响。美国FDA宣布，将大幅缩减甚至取消部分抗体药物在非人灵长类动物上的长期毒理学测试。根据FDA最新发布的指导草案，对于单特异性抗体，只需在非啮齿类动物模型中进行为期三个月的毒理学研究，无需再进行传统的六个月长期测试。与此同时，药企还需提供其他安全性支持证据，如药理学数据、作用机制研究，或体外分析和毒理学试验结果。FDA允许企业利用针对同一靶点的其他抗体药物数据，来辅助安全性论证。在已有“充足动物数据”的类似抗体基础上，甚至可以免除动物毒理学研究，无论是三个月还是六个月的测试都不再强制要求。尽管放宽了动物测试的要求，FDA强调非临床安全性数据必须保持高质量，所有动物毒理学研究应在“药理学相关物种”中进行，并且明确证明抗体能够结合预期靶点并产生预期的生物学效应。美国疾病控制与预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）再次推迟新生儿乙型肝炎疫苗接种投票。这次会议原计划对一项关键疫苗接种方案进行表决，建议在婴儿出生后24小时内接种乙型肝炎疫苗，但最终以7票对2票的结果决定延期，认为需要更多时间细化方案。乙型肝炎病毒（HBV）不仅可通过受感染体液传播，更可能在分娩时由母亲传染给新生儿。新生儿感染慢性乙肝的风险远高于5岁以上儿童，慢性感染将逐渐损害肝脏，最终可能引发肝硬化或肝癌。荷兰生物技术公司Pharvaris近日宣布，其用于治疗罕见疾病遗传性血管性水肿（HAE）的口服药物deucrictibant在Ⅲ期临床试验中取得了积极成果。该药物在缓解发作症状方面表现优异，患者的中位缓解时间仅为1.28小时，明显快于安慰剂组。这一数据有望使deucrictibant在竞争激烈的HAE治疗市场中脱颖而出。Pharvaris透露，计划于2026年上半年向美国FDA提交上市申请。同时，公司还在推进deucrictibant缓释剂型的Ⅲ期临床试验，旨在评估其预防HAE发作的效果，相关结果预计将于明年发布。一旦获批，deucrictibant将进入一个竞争日益激烈的市场。今年，Kalvista公司的Ekterly作为首款口服HAE急性发作缓解药物已获FDA批准，此外还有两款注射剂药物近期上市，其中一款用于缓解发作。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且潜在致命的疾病，早期治疗主要依赖血浆制品，补充调节血管扩张的C1抑制蛋白，但大多需静脉注射。2010年代初，Takeda旗下Firazyr成为首个允许患者自我注射的HAE急性发作治疗药物，开启了治疗方式的变革。随后，针对缓解发作症状和减少发作频率的多款药物陆续问世。2025年成为该领域的关键转折点，三款新药获批上市：口服急性发作药物Ekterly，以及两款预防性注射剂——CSL的Andembry和Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera。Ekterly的市场表现强劲，2025年第三季度销售额达到1370万美元，远超分析机构最初预测的400万美元。美国FDA对生物科技公司Denali Therapeutics计划启动的首期庞贝病临床试验实施临床暂停，主要原因是在临床前小鼠研究中发现了该候选药物可能引发的免疫反应问题。FDA要求其对临床试验方案进行调整，包括降低初始给药剂量、修订患者入组标准、强化安全监测措施以及明确终止规则。此次临床暂停是在FDA对Denali用于治疗庞贝病的酶替代疗法DNL952的新药临床试验申请（IND）进行为期30天审查时发现的。此次临床暂停的根本原因是DNL952在小鼠模型中引发了免疫系统过度活跃的超敏反应。DNL952旨在补充庞贝病患者体内缺失的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），该酶缺乏导致患者无法正常分解细胞内的糖原（glycogen），进而引发肌无力及其他严重症状。未经治疗的婴幼儿型庞贝病患者通常在数年内面临生命威胁。超敏反应是一个涵盖范围广泛的免疫异常现象，既包括轻微的过敏反应，也可能发展为像1型糖尿病这样的自身免疫疾病。Denali指出，这种超敏反应在庞贝病小鼠模型中较为常见，且在接受酶替代治疗的患者中也有类似观察。FDA并未要求Denali补充额外的临床前研究。亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！

2025-12-06

·药明康德

治疗致命脑瘤，多款创新多肽及寡核苷酸疗法获积极临床试验结果…… | TIDES周报

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。癌症疫苗IGV-001用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤（ndGBM）的早期临床试验结果积极，患者的中位总生存期（mOS）为20.3个月，较安慰剂组延长45%。免疫疗法EO2401联合nivolumab及bevacizumab的三联治疗在一项早期临床试验中，使首次进展/复发的胶质母细胞瘤患者相比未接受手术者获得了显著的生存获益。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 IGV-001：公布2b期临床试验数据 Imvax公司公布了其创新自体肿瘤细胞疫苗IGV-001用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，共纳入99例患者。IGV-001基于Imvax专有的Goldspire免疫肿瘤学平台开发，将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的生物扩散腔中。在患者手术约48小时后，IGV-001组患者被植入生物扩散腔，植入48小时之后再取出，完成疫苗接种过程。安慰剂组患者被植入的生物扩散腔中只包含无活性溶液。所有患者在6周后接受标准治疗。美国FDA已授予IGV-001用于治疗ndGBM的快速通道资格和孤儿药资格。按照当前的标准治疗，ndGBM患者的平均预期寿命为12至15个月。此次公布的结果显示，中位随访时间为22个月时，接受IGV-001治疗患者的mOS为20.3个月，较安慰剂组的14.0个月延长了6.3个月，提升幅度达45%。此外，IGV-001治疗组患者在多个疗效指标上均显示出优于安慰剂组患者的获益，且未报告任何与药物相关的严重不良事件，安全性良好，与此前在1b期研究中观察到的结果一致。 EO2401：公布1/2期临床试验数据 Enterome公司公布了其1/2期临床试验ROSALIE队列3的最新生存分析结果。该研究评估了其新型现货型多靶点体内免疫疗法EO2401联合免疫检查点抑制剂nivolumab±抗VEGF药物bevacizumab，用于治疗首次进展/复发的胶质母细胞瘤患者的疗效。EO2401结合了三种细菌肽，这些肽分子来源于肠道微生物群中的细菌，与实体肿瘤和液体肿瘤中过表达的肿瘤相关抗原（TAA）或种系特异性标记物密切相似。此外，EO2401还含有CD4辅助肽UCP2，以支持和增强免疫反应。该疗法旨在激活原有的效应记忆T细胞，从而对癌症产生快速、靶向的细胞毒反应。此前公布的顶线数据显示，患者的mOS为14.5个月，中位缓解持续时间为13.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月；第12个月和第18个月的生存率分别为57.4%和43.1%。此次分析的结果显示，在首次复发后接受二次手术的患者中，接受EO2401联合nivolumab及bevacizumab三联治疗者相比未接受手术者具有统计学显著的生存获益（p=0.027）。值得注意的是，手术后单独使用nivolumab或bevacizumab支持性治疗的患者与未接受手术者相比，没有观察到额外的生存优势。联合治疗方案的耐受性良好，安全性与nivolumab（及bevacizumab，如适用）一致，仅增加了局部注射部位反应。研究还发现，加入具有抗水肿和潜在逆转VEGF介导免疫抑制作用的bevacizumab，可延长治疗持续时间并提升疗效。 siRNA重编程公司种子轮融资资金增至2000万美元 Junevity公司近日获得了1000万美元的新资金，使其种子轮融资总额达到了2000万美元。此次融资由Goldcrest Capital和Godfrey Capital共同领投，所得款项将用于推进公司用于治疗2型糖尿病和肥胖的小干扰RNA（siRNA）疗法的支持IND申请的临床前研究和早期临床研究。 Junevity公司致力于通过细胞重编程技术延长人类寿命与健康寿命，专注于开发基于siRNA的疗法。该公司的RESET平台能够整合人类疾病组学数据、遗传关联信息以及机器学习/人工智能，用于识别新的转录因子靶点，然后利用siRNA对其进行抑制。该公司正在拓展其在代谢和神经退行性疾病领域的siRNA管线，长远目标是为所有与复杂疾病相关的主要组织开发siRNA重编程疗法。参考资料： [1] Enterome OncoMimics™ immunotherapy EO2401 shows survival benefit in Phase 2 glioblastoma trial. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/02/3197607/0/en/Enterome-OncoMimics-immunotherapy-EO2401-shows-survival-benefit-in-Phase-2-glioblastoma-trial.html [2] Huons confirms safety of dry eye drug candidate in phase 1 study. Retrieved December 5, 2025, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=29784 [3] Biogen and Stoke Therapeutics Present Data that Further Support the Disease-Modifying Potential of Zorevunersen, an Investigational Medicine for the Treatment of Dravet Syndrome, at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting. Retrieved December 5, 2025, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-present-data-further-support [4] Imvax Announces Positive Top-line Data from Phase 2b Clinical Trial of IGV-001 in Newly Diagnosed GBM. Retrieved December 5, 2025, from https://www.imvax.com/imvax-announces-positive-top-line-data-from-phase-2b-clinical-trial-of-igv-001-in-newly-diagnosed-gbm/ [5] Junevity Expands Seed Funding to $20 Million for Cell Reprogramming with siRNA. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203837496/en/Junevity-Expands-Seed-Funding-to-%2420-Million-for-Cell-Reprogramming-with-siRNA 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

100 项与 IGV-001 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多形性胶质母细胞瘤	临床2期	美国	Imvax, Inc.	2023-03-20
胶质母细胞瘤	临床1期	-	Thomas Jefferson University	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04485949 (BusinessWire) 人工标引	临床2期	多形性胶质母细胞瘤一线	99	IGV-001	選襯鹽糧糧鹹鑰範遞餘(鏇齋築憲簾顧構膚繭積) = The trial did not reach statistical significance on PFS. 衊範齋願願餘壓壓憲繭 (獵憲艱積糧壓糧獵鹽鹹 ) 更多	积极	2025-12-02
				Placebo
NCT04485949 (P12.09.A, EANO2024)	临床2期	胶质母细胞瘤 IGF-1R mRNA	93	IGV-001	鹹顧膚壓觸襯鬱窪遞簾(衊鏇鏇廠鬱築糧餘積鬱) = 顧夢膚構範壓鏇構夢餘襯齋範觸構範鹹築艱鑰 (廠築積糧鹽襯範餘築醖 ) 更多	积极	2024-10-17
NCT04485949 (SNO2023) 人工标引	临床2期	胶质母细胞瘤一线	-	IGV-001	廠築網憲壓積艱獵餘製(膚範衊壓獵網鬱膚齋憲) = 築築齋範憲積鹽願壓膚膚積鏇獵襯鹹膚齋簾齋 (選鏇選範蓋遞築鑰蓋遞 )	积极	2023-11-10
				Placebo	廠築網憲壓積艱獵餘製(膚範衊壓獵網鬱膚齋憲) = 積衊網襯鏇餘觸範壓醖膚積鏇獵襯鹹膚齋簾齋 (選鏇選範蓋遞築鑰蓋遞 )
NCT02507583 (Pubmed \| Clin Cancer Res)	临床1期	胶质母细胞瘤	33	IGV-001	選餘廠積齋壓獵顧構艱(築蓋製夢齋構鏇膚夢構) = Six patients had adverse events (grade ≤3) possibly related to IGV-001 襯鏇鹹膚製鑰膚襯繭壓 (構襯艱積獵顧鑰獵壓衊 )	-	2021-01-26
				IGV-001 (Standard of care (SOC))
NCT02507583 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	胶质母细胞瘤一线	33	Standard of Care+IGV-001	窪選鑰齋觸顧壓壓醖壓(製淵醖顧築鹽餘鏇範願) = 鏇衊顧構鹹夢夢淵衊鑰範簾衊顧遞構壓範鹽簾 (築窪廠襯齋鹹鹽糧鑰膚 ) 更多	积极	2019-03-31
				Standard of Care	窪選鑰齋觸顧壓壓醖壓(製淵醖顧築鹽餘鏇範願) = 積憲構餘範構廠壓衊願範簾衊顧遞構壓範鹽簾 (築窪廠襯齋鹹鹽糧鑰膚 ) 更多