Emricasan

2025 年 10 月 25 日下午，应航空航天学院邀请，陆军军医大学药学与检验医学系邓有才教授出席工程学部主办的工程科学前沿讲坛，在理科楼010会议室作了题为 “NK 细胞生物学与免疫治疗” 的学术讲座。报告由航空航天学院金晓清教授主持，学院青年教师代表及工程学部师生共 40 余人到场聆听。 金晓清对邓有才教授的到来表示热烈欢迎，并对报告人作了介绍：邓有才教授是陆军军医大学临床血液学教研室主任、教授、博士生导师，国家优青、科技部重点研发计划首席科学家（青年）。他长期聚焦 NK 细胞生物学与免疫治疗基础与转化研究，主持多项国家级课题，以第一或通讯作者发表 SCI 论文 43 篇，总被引用 3100 余次，相关成果在 Immunity、Nat Commun 等顶级期刊发表，同时，邓有才教授还担任创伤与化学中毒全国重点实验室固定 PI、西南医院双聘 PI，以及中国药理学会抗炎免疫药理专委会常务委员兼副秘书长、青委主委，中国免疫学会全国理事，重庆市免疫学会常务理事兼秘书长，国家自然科学基金会评专家等多项重要学术职务。 在报告环节，邓有才教授围绕自然杀伤（NK）细胞展开介绍。他指出，NK 细胞作为人体天然免疫系统中清除病毒感染和肿瘤细胞的关键杀伤细胞，与感染、肿瘤等重大人类疾病的发生发展紧密相关。近年来的临床研究进一步证实，以 NK 细胞过继转移为代表的 NK 细胞功能强化策略，在肿瘤治疗、感染防控以及抗衰老干预等领域展现出广阔的应用潜力。为推进该领域的研究与转化，邓有才教授课题组前期已成功构建起完善的 NK 细胞发育与功能调控机制研究平台及转化研究平台，并在此基础上开展了涵盖外周血、脐带血以及干细胞来源 NK 细胞（iPSC-NK 细胞）的转化研究体系建设。近期，其团队重点开展了增强 NK 细胞抗肿瘤功能的小分子化合物筛选工作，成功发现 Phyllanthusmin C、Daphnetin、Nafamostat mesylate、DHA、Emricasan 等多个可有效增强 NK 细胞功能的小分子物质，同时依托这些化合物反向挖掘出调控 NK 细胞功能的新靶点，为后续 NK 细胞免疫治疗相关药物研发与治疗方案优化提供了重要的理论支撑与研究方向。报告最后，邓有才教授结合自身研究分享了在生物力学转化方面的思考，为 NK 细胞免疫治疗与多学科交叉融合的创新发展提供了全新视角。 邓有才教授的讲座内容前沿、实用性强，引发了在场师生的广泛兴趣。报告结束后，现场展开了热烈的学术讨论，师生们围绕 NK 细胞抗衰老的循证医学证据、临床转化应用难点等问题与教授深入交流，邓有才教授逐一细致解答，现场学术氛围浓厚。报告最后，金晓清教授代表工程学部向邓有才教授赠送了工程科学前沿讲坛纪念奖牌。此次讲座搭建了跨学科学术交流平台，让师生们深入了解了 NK 细胞免疫治疗的前沿进展，为相关领域的研究与应用提供了重要参考，对推动我院在生物医学与工程交叉领域的创新发展具有积极意义。 白 重庆大学航空航天学院 编辑 | 周玉芮 供稿 | 高煜 一审 | 李蔚 二审 | 刘畅 三审 | 陈立明

2025 年 8 月19 日，Madrigal Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已对其核心药物 Rezdiffra（通用名：Resmetirom）授予有条件上市许可，用于治疗伴中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是欧盟首款获批的 MASH 治疗药物，亦是继2024年FDA加速批准后，该药物在全球市场取得的又一关键突破，为全球数亿受MASH 困扰的患者带来全新治疗选择，更推动全球 MASH 药物研发竞赛进入新阶段。 MASH：隐匿的 “肝脏杀手” 作为一种曾被称为 “非酒精性脂肪性肝炎（NASH）” 的慢性肝病，MASH发病隐匿却进展迅猛，可从单纯的肝脏脂肪堆积逐步恶化至肝纤维化、肝硬化，最终引发肝癌、肝功能衰竭，甚至迫使患者接受肝移植，成为全球范围内导致过早死亡的重要肝病类型之一。 随着全球对 MASH 疾病认知的深化及患病率的持续攀升，临床需求缺口不断扩大。目前全球 MASH 患病率约为 4%-6%，据行业预测，未来伴中度至晚期纤维化（F2-F4C）的确诊患者数量将持续增长，为 MASH 治疗药物市场奠定了庞大的患者基础。 Rezdiffra：直击病因的 “破冰者” 此次欧盟获批的Rezdiffra，凭借独特的作用机制与临床数据，成为 MASH 治疗领域的 “标杆药物”。作为一款每日一次口服的肝脏靶向性甲状腺激素受体 β（THR-β）激动剂，其设计核心在于直击 MASH 的病理根源，通过精准激活肝脏中的THR-β受体，调节脂质代谢、抑制肝脏炎症与纤维化进程，而非仅缓解表面症状，为从机制上改善疾病提供了可能。 千亿研发 “九死一生” Rezdiffra的成功，背后是全球药企数十年的艰辛探索与 “试错”。自1980年 MASH（原称 NASH）概念首次提出以来，全球制药行业在该领域累计投入已超千亿美元。然而，MASH 发病机制涉及代谢、炎症、纤维化等多重复杂通路，单一靶点药物难以覆盖全部病理环节，导致多款 “明星候选药” 折戟沉沙：吉利德的 selonsertib（靶向炎症通路）、诺华的 emricasan（靶向凋亡通路）等曾被寄予厚望的药物，或因作用机制间接、或因疗效未达预期，最终止步于临床试验阶段。据行业统计，仅公开报道的 MASH 领域失败药物便达 9 款，研发难度可见一斑。 即便如此，MASH 庞大的未被满足需求与市场潜力，仍让其成为全球药企的 “必争之地”。根据 Frost & Sullivan 预测，到 2030 年，全球 MASH 患病人群将增至 4.86 亿人，对应的全球药物市场规模有望突破 322 亿美元，这一 “百亿美元蓝海” 正吸引更多企业入局。 近期，MASH 治疗领域喜讯频传，除 Rezdiffra 外，GLP-1 受体激动剂也实现 “跨界突破”。2025 年 8 月 15 日，诺和诺德宣布其 GLP-1 类药物Wegovy®（主要成分为司美格鲁肽）获美国 FDA 批准，用于治疗伴中重度肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人患者，使其成为全球首个且唯一获批治疗 MASH 的 GLP-1药物。这一突破不仅丰富了 MASH 治疗手段，更印证了多机制药物联合应用的潜力。 临床实践已初步验证联合治疗的优势：真实世界数据显示，已有大量患者开始联用 Rezdiffra 与 GLP-1 受体激动剂。究其原因，MASH 治疗需同时实现 “降肝脂、抗纤维化” 双重目标，单一机制药物难以兼顾，而 Rezdiffra 的抗纤维化优势与 GLP-1 药物的减重、调节代谢作用形成互补，可更全面地改善疾病进程。Madrigal 在财报会议中明确表示：“MASH 的复杂性决定了单一药物无法满足所有需求，多种机制药物联合应用，将成为未来 MASH 治疗的核心范式。” 为推进联合治疗战略，Madrigal已展开实质性布局。2025 年 7 月 30 日，该公司与中国石药集团达成超 20 亿美元的授权合作，引进石药口服 GLP-1 小分子激动剂SYH2086。据Madrigal 首席医疗官 David Soergel 博士介绍，这一合作的核心逻辑在于 “协同增效”—— 通过结合 GLP-1 的减重效应与 Rezdiffra 的抗纤维化、调脂作用，既能优化疗效，又能提升耐受性，且两款药物均为每日一次口服剂型，可显著改善患者用药依从性。此外，III 期MAESTRO-NASH 试验数据显示，若患者在使用Rezdiffra 期间实现≥5% 的体重下降，其抗纤维化效果将显著增强，进一步为联合治疗的科学性提供支撑。 中国创新力量崛起，多赛道布局冲刺全球竞争 Rezdiffra的成功，不仅推动全球 MASH 研发加速，更带动甲状腺激素受体 β（THR-β）激动剂成为当前最热门的研发方向，这一趋势在中国市场尤为显著。目前，中国本土创新药企已快速跟进，歌礼制药的 ASC41、拓臻生物的TERN-501、海思科的HSK-31679 等多款国产 THR-β激动剂已进入临床 II 期阶段，研发进度与国际接轨。业内普遍预测，THR-β 激动剂赛道将成为中国 MASH 领域实现突破的关键方向，部分项目甚至有望在适应症拓展、患者人群细分等领域超越海外药企。 在 THR-β赛道之外，中国 MASH 研发呈现 “多靶点、多技术” 并行的多元化格局： PPAR 靶点领域：正大天晴的 Lanifibranor 是国内首个进入临床 III 期的 MASH 口服药物，通过激活 PPARα/δ/γ 三种亚型，实现抗炎症、抗纤维化双通路调节。其原研企业 Inventiva 更于2025年宣布战略聚焦，终止所有非Lanifibranor 相关的临床前项目，集中资源推进该药物上市，足见其对 MASH 治疗潜力的认可。 双靶点药物领域：东阳光药于2024 年 11 月与英国Apollo Therapeutics 达成近 10 亿美元授权协议，将其FGF21/GLP-1 双靶点融合蛋白HEC88473 的海外权益对外授权，创下中国 GLP-1类双功能分子对外合作的金额纪录；2025 年，信达生物也启动了GLP-1R/GCGR 双重激动剂玛仕度肽治疗 MASH 的 II 期临床，进一步丰富双靶点研发管线。 小核酸技术领域：瑞博生物与勃林格殷格翰于 2024 年 1 月达成超 20 亿美元合作，共同开发 MASH 领域小核酸创新疗法，该项目已于 2025 年初达成首个关键里程碑。小核酸药物凭借其精准靶向 “不可成药” 靶点的优势，有望为 MASH 治疗开辟全新技术路径。 从 “无药可治” 到首款药物破冰，再到如今新机制不断涌现、联合治疗成为主流，MASH 治疗领域已实现跨越式发展。在这一全球研发浪潮中，中国创新药企不再是 “追随者”，而是逐步成长为 “参与者” 与 “引领者”。随着研发进程不断加速，MASH 治疗的 “精准化、协同化” 未来，正加速到来。 Ref： [1]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/19/3136003/0/en/Madrigal-Receives-European-Commission-Approval-for-Rezdiffra-resmetirom-for-the-Treatment-of-MASH-with-Moderate-to-Advanced-Liver-Fibrosis.html 立即扫码加入药事纵横交流群