Anti-CD7 Protein Expression Blocker (PEBL) Chimeric-Antigen Receptor (CAR) T-Cell Therapy for Relapsed/ Refractory T-Lineage Acute Lymphoblastic Leukaemia (CARTALL)

The objective of this study is to assess the safety and efficacy of anti-CD7 CAR T-cells in patients with refractory or relapsed T-lineage acute lymphoblastic leukemia (T-ALL).

开始日期2021-09-08

申办/合作机构

National University Hospital

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2025-08-12·Blood Advances

Outcomes of bispecific antibody therapy after CAR T-cell failure in relapsed/refractory large B-cell lymphoma

Article

作者: Lesan, Vadim ; Pott, Christiane ; Shumilov, Evgenii ; Abdelhafez, Atef ; Gebauer, Niklas ; Wulf, Gerald ; Ossami Saidy, Anna ; Holtick, Udo ; Thurner, Lorenz ; Heidel, Florian H. ; Schnetzke, Ulf ; Schultze-Florey, Christian ; Bacher, Ulrike ; Kerkhoff, Andrea ; Mazzeo, Paolo ; Glass, Bertram ; Aydilek, Enver ; Chapuy, Björn ; Wurm-Kuczera, Rebecca ; Viardot, Andreas ; Hänel, Mathias ; Velazquez, Giuliano Filippini ; Pabst, Thomas ; Seib, Maximilian ; Ayuk, Francis ; Müller, Fabian ; Weber, Thomas ; Ghandili, Susanne ; von Tresckow, Bastian ; Scholz, Julia Katharina ; Dietrich, Sascha ; Boyadzhiev, Hristo ; Hölscher, Alexander ; Melchardt, Thomas ; Vucinic, Vladan ; Schmid, Christoph ; Lenz, Georg

Abstract:

Patients with large B-cell lymphoma (LBCL) who experience relapsed disease after CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cell (CAR-T) therapy have a poor prognosis. Bispecific antibodies (BsAbs) induce complete remissions in ∼35% of these cases. Hypothesizing overlapping LBCL-intrinsic resistance mechanisms as well as common poor prognosis predictors to CAR-T and BsAb therapy, we conducted a multicenter retrospective analysis including 92 patients with relapsed/refractory (R/R) LBCL treated with BsAbs after CAR-T failure. Overall response rate (ORR) was 43%, with a progression-free survival (PFS) of 2.8 months. Patients receiving BsAbs during early relapse (≤3 months) achieved a significantly worse outcome (ORR, 29%; PFS, 2.2 months) compared with patients with an intermediate (4-6 months; ORR, 54%; PFS, 3.7 months) or a late relapse (>6 months; ORR, 60%; PFS, 10.5 months). The benefit of later relapse was particularly notable in patients receiving BsAbs as first salvage therapy compared with those receiving a BsAb in subsequent lines (PFS not reached vs 2.7 months; overall survival not reached vs 9.1 months, respectively). In addition to early R/R state before BsAbs, elevated lactate dehydrogenase and higher International Prognostic Index score were significant predictors of poor outcomes to BsAb in multivariate Cox regression analyses. The finding that patients with early relapse after CAR-T respond particularly poorly to BsAb highlights the necessity for alternative treatment options in this high-risk patient cohort.

2023-07-31·Journal of hematology & oncology

The CAR-HEMATOTOX score as a prognostic model of toxicity and response in patients receiving BCMA-directed CAR-T for relapsed/refractory multiple myeloma.

Article

作者: Bansal, Radhika ; Subklewe, Marion ; Theurich, Sebastian ; Bachy, Emmanuel ; Lin, Yi ; Ailawadhi, Sikander ; Rejeski, Kai ; Krackhardt, Angela M ; Hansen, Doris K ; Alsina, Melissa ; Jain, Michael D ; Locke, Frederick L ; Wang, Yucai ; Logue, Jennifer M ; Bräunlein, Eva ; Cordas Dos Santos, David M ; Sesques, Pierre ; Freeman, Ciara L

BACKGROUND:

BCMA-directed CAR T-cell therapy (CAR-T) has altered the treatment landscape of relapsed/refractory (r/r) multiple myeloma, but is hampered by unique side effects that can lengthen hospital stays and increase morbidity. Hematological toxicity (e.g. profound and prolonged cytopenias) represents the most common grade ≥ 3 toxicity and can predispose for severe infectious complications. Here, we examined the utility of the CAR-HEMATOTOX (HT) score to predict toxicity and survival outcomes in patients receiving standard-of-care idecabtagene vicleucel and ciltacabtagene autoleucel.

METHODS:

Data were retrospectively collected from 113 r/r multiple myeloma patients treated between April 2021 and July 2022 across six international CAR-T centers. The HT score-composed of factors related to hematopoietic reserve and baseline inflammatory state-was determined prior to lymphodepleting chemotherapy.

RESULTS:

At lymphodepletion, 63 patients were HT^low (score 0-1) and 50 patients were HT^high (score ≥ 2). Compared to their HT^low counterparts, HT^high patients displayed prolonged severe neutropenia (median 9 vs. 3 days, p < 0.001), an increased severe infection rate (40% vs. 5%, p < 0.001), and more severe ICANS (grade ≥ 3: 16% vs. 0%, p < 0.001). One-year non-relapse mortality was higher in the HT^high group (13% vs. 2%, p = 0.019) and was predominantly attributable to fatal infections. Response rates according to IMWG criteria were higher in HT^low patients (≥ VGPR: 70% vs. 44%, p = 0.01). Conversely, HT^high patients exhibited inferior progression-free (median 5 vs. 15 months, p < 0.001) and overall survival (median 10.5 months vs. not reached, p < 0.001).

CONCLUSIONS:

These data highlight the prognostic utility of the CAR-HEMATOTOX score for both toxicity and treatment response in multiple myeloma patients receiving BCMA-directed CAR-T. The score may guide toxicity management (e.g. anti-infective prophylaxis, early G-CSF, stem cell boost) and help to identify suitable CAR-T candidates.

2023-06-27·Blood advances

Peri–CAR-T practice patterns and survival predictors for all CAR-T patients and post–CAR-T failure in aggressive B-NHL

Article

作者: Gordon, Leo I. ; Torka, Pallawi ; Sorrell, Mckenzie ; Denlinger, Nathan ; Ferdman, Robert ; Cohen, Jonathon B. ; Chowdhury, Sayan Mullick ; Shouse, Geoffrey ; Zurko, Joanna ; Masel, Rebecca ; Moyo, Tamara K. ; Harris, Elyse I. ; Danilov, Alexey ; Nizamuddin, Imran ; Romancik, Jason ; Galvez, Carlos ; Epperla, Narendranath ; Stephens, Deborah ; Shah, Nirav N. ; David, Kevin ; Ollila, Thomas ; Kittai, Adam S. ; Barta, Stefan K. ; Bhansali, Rahul S. ; Ma, Shuo ; Pro, Barbara ; Fitzgerald, Lindsey ; Sigmund, Audrey M. ; Kenkre, Vaishalee ; Liu, Jieqi ; Karmali, Reem ; Winter, Jane ; Hess, Brian ; Roy, Ishan

Abstract:

Most patients receiving chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR-T) for aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma (B-NHL) do not experience a durable remission. Several novel agents are approved to treat relapsed, refractory aggressive B-NHL; however, it remains unclear how to sequence these therapies pre– and post–CAR-T. We conducted a multicenter retrospective analysis to describe peri–CAR-T practice patterns and survival predictors for patients receiving CD19-directed CAR-T. Patients (n = 514) from 13 centers treated with CAR-T for B-NHL between 2015-2021 were included in the study. Survival curves were constructed using Kaplan-Meier method. Multivariate Cox regression analysis was used to determine the impact of the variables on survival outcomes. For all patients receiving CAR-T, a greater number of lines of therapy pre-CAR-T apheresis and bridging therapy were predictive of inferior progression-free survival (PFS) and overall survival (OS). The median PFS and OS from the time of CAR-T cell infusion were 7.6 and 25.6 months, respectively. From the time of progression post–CAR-T, the median OS was 5.5 months. The median PFS of treatments administered in the first-line post–CAR-T failure was 2.8 months. Patients with refractory disease on day 30 had inferior OS and were less likely to receive subsequent treatment(s) than other patients with CAR-T failure. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for selected patients at any time following CAR-T failure led to durable responses in over half of patients at 1 year. These data provide a benchmark for future clinical trials in patients with post–CAR-T cell progression, which remains an unmet clinical need.

项与 CAR T-cell therapy(National University Hospital) 相关的新闻（医药）

2026-01-16

·肿瘤科陈春丽医生

乔布斯未选择的疗法，如今成顶级富豪标配？深度解析“天价”肿瘤治疗真相

当财富与名望遭遇癌症，他们的选择为何总成焦点？ 2023年初，一则新闻震动医疗圈：一位中国企业家远赴德国接受一种新型个体化癌症疫苗治疗，单疗程费用据称超过百万欧元。几乎同期，某知名演员在社交媒体透露，自己通过质子治疗成功控制了早期肺癌，并盛赞其“精准无创”。这些故事迅速传播，在公众心中刻下了一个强烈的印象：富豪与明星们，似乎总能接触到某种更先进、更神秘、也更昂贵的“终极”抗癌方案。这种印象背后，是一个快速增长的高端医疗市场。根据全球健康研究所2022年报告，全球高端肿瘤治疗市场规模已突破500亿美元，年增长率高达15%。其中，以美国、德国、日本为代表的少数国家，集中了全球超过70%的尖端肿瘤治疗技术和临床试验资源。然而，一个核心问题随之浮现：这些被财富与光环加持的治疗方式，其惊人的疗效究竟是幸存者偏差下的“神话”，还是确实代表了肿瘤治疗未来的“科学”？那些动辄数十万甚至数百万美元的账单，购买的是确凿的生存希望，还是仅为心理慰藉？今天，我们将穿透价格的迷雾与报道的光环，依据国际最权威的临床研究数据，审视几种最具代表性的“富豪明星选项”。科学拆解：三种“天价疗法”的机制与硬核数据这些疗法之所以昂贵，源于其极高的研发成本、复杂的个性化制备流程或对尖端设备的极致要求。但昂贵不等于神效，我们必须用数据说话。 1 一、CAR-T细胞疗法：真正的“活体药物”，在血液肿瘤领域改写规则这或许是近年来最富传奇色彩的疗法。它从患者体内提取T细胞，在体外进行基因改造，装上能识别癌细胞的“导航头”（CAR），再回输体内进行精准杀伤。真实数据：对于复发难治的弥漫大B细胞淋巴瘤，美国FDA批准的Yescarta（阿基仑赛注射液）在关键临床试验ZUMA-1中，展示了高达83%的客观缓解率和58%的完全缓解率。这意味着近六成无药可治的患者肿瘤可能完全消失。 “天价”逻辑：这是一款完全为个人定制的“活体药物”，制备过程复杂，全程需严格质控。其价格反映了个体化细胞制造的极限成本。科学定位：它是某些血液肿瘤的突破性疗法，但并非万能。对实体瘤疗效有限，且可能伴随严重的细胞因子释放综合征等副作用。 2 二、质子/重离子治疗：放疗领域的“精准制导导弹”传统放疗如普通炸弹，沿途伤及无辜；质子/重离子束则像智能导弹，能将能量峰值（布拉格峰）精准定位于肿瘤，实现“定点爆破”。真实数据：对于儿童肿瘤、颅底脊索瘤、前列腺癌等，其优势确凿。日本国立放射线医学综合研究所数据显示，重离子治疗局部晚期无法手术的骨与软组织肉瘤，5年局部控制率超过80%。对于早期前列腺癌，质子治疗在保持同等治愈率（5年生存率>95%）的同时，能将严重直肠副作用风险降低约60%。 “天价”逻辑：建造一座质子/重离子治疗中心耗资数十亿元，其设备（同步加速器）是世界上最复杂的医疗装置之一，运维成本极高。科学定位：它是放射物理学的重要进步，对周围正常组织保护极佳，尤其适用于毗邻关键器官或对放疗敏感的肿瘤。但并非所有肿瘤类型都显著优于现代精准光子放疗（如调强放疗）。 3 三、个体化新抗原疫苗：点燃专属的免疫战争这是最具“未来感”的选项之一。通过基因测序找到患者肿瘤细胞特有的突变蛋白（新抗原），以此设计制造只针对该患者癌细胞的疫苗。真实数据：2023年《自然》杂志上发表的一项小型临床研究显示，在术后高危黑色素瘤患者中，使用个体化新抗原疫苗联合PD-1抑制剂，能将无复发生存期显著延长，复发或死亡风险降低约44%。另一项针对晚期实体瘤的研究观察到疫苗激发了强烈的特异性T细胞反应。 “天价”逻辑：每位患者的疫苗都是独一无二的，从测序、新抗原预测、疫苗设计到GMP标准生产，完全是“一对一”的顶级生物医药定制，成本高昂。科学定位：这是极具前景的研究方向，旨在激发最精准的免疫攻击，但目前仍主要处于临床研究阶段，尚未成为标准治疗，其最佳应用场景和长期疗效有待更大规模验证。案例反思：光环之下，选择的核心是什么？我们审视几个公众熟知但常被误读的案例：案例A（某企业家赴德治疗）：据报道其接受的是“个体化多靶点疗法”。这很可能是一种基于二代基因测序（NGS）的“篮子试验”或创新药组合方案。其本质是在标准治疗失败后，通过更全面的基因检测，在全球范围内寻找匹配的临床试验或前沿药物。财富的优势体现在获取全球顶尖医疗信息、承担海外医疗与旅行成本、以及支付可能未被保险覆盖的昂贵靶向药上。疗效并非源于“神秘”，而是源于更精准的“匹配”。案例B（某演员接受质子治疗）：对于其早期肺癌，质子治疗确实是优秀选项之一。但同样，立体定向放射治疗（SBRT）等现代光子技术也能达到极高的局部控制率（>90%）。他的选择体现了对“副作用最小化”的极致追求（质子理论上对周围肺组织损伤更小），但这属于“锦上添花”的优化，而非对生存率的“雪中送炭”式颠覆。这些案例共同揭示了一个真相：富豪明星的治疗优势，往往不在于接触到了外界全然不知的“神药”，而在于他们有能力系统性实现肿瘤诊疗的“极致优化”——在最权威的医疗中心，由顶尖的多学科团队，基于最全面的检测信息，在全部现有治疗选项（包括最昂贵的新技术）中，不受经济约束地选择最匹配、最前沿的那一个组合。财富购买的不是神话，而是“最大化利用当代医学所有可能性”的机会。祛魅与启迪——从“他们的选择”到“我们的认知” 揭秘富豪明星的肿瘤治疗方式，并非为了制造新的迷信或焦虑，而是为了完成一次重要的祛魅与认知升级：祛魅“神话”：大多数先进疗法都有清晰的科学机制和公开的临床数据，其疗效有明确的适应症边界，并非点石成金的魔法。天价背后是研发与应用的极限成本，而非疗效的保证。认知“核心”：比选择某种具体疗法更重要的，是遵循科学的诊疗路径：精准的诊断（全面的病理与基因检测）、规范的多学科团队讨论、在标准治疗基础上对前沿选项的知情了解与合理应用。这正是财富所购买的“系统性优势”的本质。启迪“价值”：对于普通患者，我们虽无法复制其经济能力，但可以学习其核心思路：积极寻求权威的第二诊疗意见，尽可能了解自身肿瘤的分子特征，与主治医生深入沟通所有可能的选项（包括临床试验），在自身条件允许范围内做出最明智的决策。肿瘤治疗的进步，最终会从富豪明星的“优先选择”变为惠及大众的“标准选项”。CAR-T从天文数字到部分纳入医保，质子中心在中国多个城市建成，就是明证。因此，关注这些前沿选择的最大价值，在于让我们保持对科学进展的敏锐，理解个体化医疗的方向，并在与疾病抗争时，怀抱一份基于认知的理性与从容。在生命的考题面前，真正的“奢侈品”不是最贵的药，而是最准的信息、最优的方案和最强的信念。本文撰写参考的权威文献与数据来源： Global Institute of Health：*The High-End Oncology Therapeutics Market Report 2022-2027*. Neelapu, S.S., et al. Axicabtagene Ciloleucel CAR T-Cell Therapy in Refractory Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med 2017; 377:2531-2544. （ZUMA-1研究关键数据） Kamada, T., et al. Carbon ion radiotherapy in Japan: an assessment of 20 years of clinical experience. Lancet Oncol 2015; 16(2): e93-e100. （日本重离子治疗经验总结）前列腺癌质子治疗关键研究：Bryant, C., et al. Five-Year Biochemical Results, Toxicity, and Patient-Reported Quality of Life After Delivery of Dose-Escalated Image Guided Proton Therapy for Prostate Cancer. Int J Radiat Oncol Biol Phys 2016; 95(1): 422-434. Ott, P.A., et al. A phase Ib trial of personalized neoantigen therapy plus anti-PD-1 in patients with advanced melanoma, non-small cell lung cancer, or bladder cancer. Cell 2020; 183:347-362. （个体化新抗原疫苗早期研究） Weber, J.S., et al. Individualized neoantigen therapy mRNA-4157 (V940) plus pembrolizumab in resected high-risk melanoma: Efficacy and safety results from the randomized, open-label phase 2 mRNA-4157-P201/Keynote-942 trial. Nature 2023. （个体化新抗原疫苗最新临床数据）相关新闻报道及公开名人声明（作为社会现象引述，非疗效依据）。

细胞疗法免疫疗法疫苗临床研究

2026-01-12

·淋巴瘤之家086

【Blood Adv】384 例患者数据揭秘：CAR-T 复发套细胞淋巴瘤的生存关键

关于套细胞淋巴瘤 “CAR-T 治疗后复发就没救了？”“复发后生存期只剩几个月？”“化疗、靶向药都试过了，还有别的选择吗？” 太多套细胞淋巴瘤患者在 CAR-T 疗法后遭遇疾病进展（POD），陷入这样的绝望疑问。明明 CAR-T 曾带来过缓解的希望，可一旦病情反复，不少人就被 “预后极差” 的说法困住，甚至放弃进一步治疗。最新的《Blood Advances》期刊发布了一项题为 “Treatment and outcomes of progression of disease post–CAR T-cell therapy in mantle cell lymphoma: a multicenter analysis”《套细胞淋巴瘤 CAR-T 细胞治疗后疾病进展的治疗与结局：多中心分析》的重磅研究，该研究覆盖 15 个国际中心、384 例患者，其核心发现打破了 “CAR-T 后复发即绝境”的认知——精准评估以及合理治疗，仍能为部分患者争取生存机会。 1 CAR-T 后复发真的没辙？这些数据戳破现实套细胞淋巴瘤（MCL）本身就是血液肿瘤中 “难治且易复发” 的类型，尤其是复发 / 难治（R/R）患者，传统治疗效果有限。而 CD19 导向的 CAR-T 疗法（如利基奥仑赛、阿基仑赛）的出现，曾给这类患者带来突破性希望——临床数据显示，CAR-T 治疗的总缓解率（ORR）能达到 83%-91%，中位无进展生存期（PFS）最长可达 25.8 个月。 CAR-T 并非“一劳永逸”的治愈方案，研究发现，35%的患者在CAR-T输注后会出现疾病进展（POD），中位进展时间仅 6 个月，且一旦进展，预后确实不容乐观：中位无进展生存期（PFS）仅 2.5 个月，中位总生存期（OS）仅 5.4 个月，1 年生存率也只有 36%。值得关注的是这些复发患者往往带着“高危标签”：51% 存在 TP53 突变（肿瘤耐药的关键因素），77% 的肿瘤细胞增殖指数 Ki67≥50%（提示肿瘤进展迅猛），37% 表现为侵袭性更强的母细胞/多形性形态，部分患者还合并中枢神经系统（CNS）受累——这些特征都让后续治疗难上加难。 1 高危信号早知道如何应对疾病进展？尽管 POD 后的治疗挑战重重，但研究通过分析 105 例接受后续系统治疗的患者数据，发现了一批潜力疗法，更明确了 “谁能获益、选哪种方案” 的核心逻辑。作为近年血液肿瘤领域的 “明星药物”，双特异性抗体在CAR-T后复发的患者中表现最为突出：13 例接受治疗的患者，总缓解率（ORR）高达 67%，且全部为完全缓解（CR），中位缓解持续时间（DOR）达 10.5 个月，中位 PFS 也有 8.1 个月。简单来说，这类药物能同时绑定肿瘤细胞上的 CD20 抗原和免疫 T 细胞上的 CD3 分子，直接 “搭桥” 让免疫细胞精准杀伤肿瘤，即使 CAR-T 治疗后 T 细胞功能有一定损耗，仍能发挥作用，对于 CAR-T 后复发、身体不耐受强化疗的患者，堪称优选方案。而对于携带 TP53 突变、Ki67 高表达等高危特征的患者，单一药物往往难以奏效，但小分子抑制剂联合方案（如伊布替尼 + 维奈克拉、利妥昔单抗 + 来那度胺 + 硼替佐米等）展现出强大潜力：8 例接受治疗的患者中，5 例实现缓解，ORR 达 63%，其中 4 例达到完全缓解。这类方案的核心是协同作战—— 比如 BTK 抑制剂抑制肿瘤信号通路，BCL2 抑制剂诱导肿瘤细胞凋亡，再配合抗 CD20 单抗增强免疫杀伤，能有效突破肿瘤耐药壁垒，尤其适合 CAR-T 后快速进展的患者。此外，对于年轻、身体状态较好（能耐受移植）且治疗后获得缓解的患者，异基因造血干细胞移植是潜在的治愈选项，研究中 8 例接受移植的患者，6 例至今无病生存（中位随访 9 个月），仅 1 例因移植物抗宿主病死亡，1 例复发后仍在接受后续治疗，这提示如果患者在 CAR-T 复发后能通过前期治疗控制病情，且符合移植条件，应尽早考虑 allo-HCT—— 即使是高危 MCL，移植也能带来长期生存的可能。同时，研究也明确了哪些患者复发后预后更差，需要重点关注：CAR-T 输注后 3 个月内就复发（OS 显著缩短）、对 CAR-T 治疗本身无响应（完全缓解率低）、存在 17p 缺失或 TP53 突变（肿瘤恶性程度高）、年龄≥65 岁、体力状态评分（ECOG）≥2（身体耐受能力弱），这类患者更需要“个体化 + 多学科”的精准方案，甚至优先考虑临床试验，避免延误最佳治疗时机。图解分析图1A中，曲线在复发后前 2.5 个月下降最为陡峭，对应中位无进展生存期仅 2.5 个月 —— 意味着一半患者在复发后 2.5 个月内会出现病情再次进展或死亡；后续曲线逐渐平缓，但仍维持在较低比例，说明仅少数患者能实现长期无进展生存。图1B中，中位总生存期为 5.4 个月，曲线在复发后 6 个月内快速下滑，1 年时存活比例仅 36%，之后下降速度放缓，提示度过初期高风险期后，部分患者可获得较长生存时间；两张曲线共同印证了 “CAR-T 后复发患者整体预后较差，但存在生存分层” 的特点，也凸显了 “复发后尽早启动有效治疗” 的紧迫性 —— 初期 6 个月是挽救生存的关键窗口。图 1：CAR-T 后复发患者的整体生存曲线（PFS 与 OS）图2中三条曲线分别对应三组患者 ——“<3 个月复发”“3-6 个月复发”“>6 个月复发”。对于 “<3 个月复发” 的患者，需直接采用最强效的治疗方案（如双特异性抗体联合靶向治疗）或优先纳入临床试验；而 “>6 个月复发” 的患者，可根据身体状态选择相对温和的精准治疗，在疗效与安全性间达到平衡。图 2：按 “CAR-T 输注到复发时间” 分组的生存差异曲线 3 CAR-T 后复发的实操方案针对 CAR-T 后疾病进展的患者，研究给出了清晰的临床管理路径，核心是 “尽早评估、精准选药、多学科协作”。一旦确诊 CAR-T 后疾病进展（POD），应在 1 周内转诊至 CAR-T 专科中心或淋巴瘤诊疗中心，最好在启动下一线治疗前完成评估 —— 因为此时患者的 T 细胞功能尚未被后续化疗过度耗竭，更有利于后续治疗（如双特异性抗体、联合靶向治疗）发挥作用。转诊后需完成全面评估，核心是 “明确患者能否耐受治疗、哪种方案最有效”：血液科医生评估肿瘤负荷（如肿瘤大小）、病理类型（是否为母细胞 / 多形性）、基因特征（TP53、17p 缺失）；心内科 / 呼吸科优化基础病（如高血压、肺部疾病），降低治疗不良反应风险；感染科筛查潜在感染（如乙肝、真菌），提前预防治疗；移植科对年轻患者评估异基因造血干细胞移植可行性。治疗方案选择则遵循 “分层原则”：身体状态好、无严重合并症的患者，优先考虑双特异性抗体或小分子抑制剂联合方案，争取深度缓解后桥接异基因移植；身体状态一般、合并症多的患者，首选双特异性抗体（安全性更优），或低强度联合靶向治疗（如维奈克拉 + 利妥昔单抗）；肿瘤进展极快、高危特征多的患者，建议加入针对性临床试验（如新型 CAR-T、双特异性抗体联合免疫检查点抑制剂）；无法耐受系统治疗的患者，可考虑局部治疗（如放疗、手术切除孤立病灶），或最佳支持治疗。治疗后的监测也需分阶段进行：输注后 2 周内住院密切监测（如细胞因子释放综合征 CRS、神经毒性 ICANS），这是不良反应高发期；2 周至 1 年转至社区医院随访，重点监测迟发性血细胞减少、感染（需长期抗感染预防）、疾病复发；1 年后每年复查 PET-CT 和免疫功能，评估长期缓解情况，警惕第二原发肿瘤（中位发生时间约 10 个月） 4 核心建议与临床意义重视每例 POD 患者的个体化评估，不要轻易放弃治疗，同时避免将自体干细胞移植（ASCT）的严格标准套用在后续治疗上（如年龄、器官功能），更多关注 “患者能否耐受、是否有多学科支持”，确诊 POD 后立即启动转诊，为患者预留足够的治疗准备时间（如双特异性抗体治疗前的评估、移植配型）。对患者及家属来说，不要被 “中位生存期 5.4 个月” 的数字吓倒 —— 这是群体数据，部分患者通过精准治疗能获得长期生存，切勿主动放弃，要积极配合多学科评估，主动告知医生既往病史（如高血压、精神疾病），以便医生制定安全方案，同时关注临床试验机会，尤其是新型双特异性抗体、联合靶向治疗的研究，可能带来额外获益。 5 局限性与未来方向尽管这项研究为 CAR-T 后复发患者的治疗提供了重要参考，但它也存在一些局限性，需要客观看待。首先，不同研究中心的疗效评估标准并不统一，部分患者的治疗响应数据存在缺失，可能会影响结果的准确性。其次，研究中多数患者使用的是 brexu-cel（87%），只有 13% 使用 liso-cel，没法判断不同 CAR-T 产品对后续复发风险和治疗效果的影响。再者，部分治疗方案的患者样本量太少，比如异基因造血干细胞移植仅 8 例，小分子抑制剂联合疗法也只有 9 例，无法对不同治疗方案的疗效做正式的横向比较，结论的说服力有待进一步验证。而且这是一项回顾性研究，不是提前设计好的前瞻性试验，可能存在选择偏倚 —— 比如纳入的患者可能更适合接受某种治疗，导致研究结果不能完全推广到所有 CAR-T 后复发的患者。另外，并非所有患者在疾病进展（POD）时都做了病理活检，这在一定程度上限制了对复发时肿瘤特征的全面理解，也没法明确这些特征如何影响后续治疗效果和生存结局。总结 R/R MCL 患者 CAR-T 治疗后 POD 的临床结局极差，需优先将该人群纳入前瞻性多中心临床试验，重点探索 BsAb、小分子抑制剂联合等新型治疗策略。对于经后续治疗达缓解且符合条件（年龄 < 65 岁、体能状态良好、存在合适供者）的患者，应尽早评估 allo-HCT 的可行性。未来需进一步明确 CAR-T 治疗失败的生物学机制，开发针对性治疗靶点，并探索维持治疗、早期 CAR-T 干预等策略以延缓 POD 发生，最终改善患者生存预后。资料来源： Epstein-Peterson ZD, et al. Blood Adv. 2025 Nov 11;9(21):5654-5662. 📱扫码可直接下载文献原文 END 来源：聊聊卡替 | 排版：悠然 | 审核：硕哥声明：本文中涉及的信息仅供淋巴瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。关于淋巴瘤之家淋巴瘤之家是中国唯一覆盖全国范围的淋巴瘤患者组织，是国际抗癌联盟、国际淋巴瘤联盟、国际患者联盟、国际慢淋倡导网络的成员，以及国际华氏巨球蛋白血症基金会的合作伙伴。2011 年由霍奇金淋巴瘤康复病友洪飞创立，其多数工作人员为有过淋巴瘤经历的患者和家属，所以将“只有病友更懂你”作为“立家”之本，以提高病友战胜淋巴瘤的信心、共同康复为目标，以“让淋巴瘤不再成为生命的羁绊”为使命。在众多淋巴瘤权威医学专家，患者、学者、创新药研发企业们的支持下，淋巴瘤之家成为了被患者认可、提供暖心守护与贴心陪伴的家园。2025年，注册用户已经超过 15万人，每年新增用户超过 2 万人。关注一下抗瘤少走弯路

细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物临床结果

2026-01-12

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推荐学习 | 细胞免疫治疗2025年新版书籍

摘要:对于关注生命科学与细胞治疗前沿的读者而言，若想系统了解细胞疗法从实验室突破到临床应用的核心逻辑。这三部2025年细胞免疫疗法著作将为您带来清晰的指引。它们将从产业化制造、实体瘤攻克、干细胞再生医学三大关键维度，为您勾勒完整发展的全景。下面，就让我们逐一解读每本书的核心价值，开启这场深度的探索之旅。书籍目录一、制造工艺的精密化：细胞疗法产业化的核心挑战《Cell Therapy Manufacturing: Current Developments and Future Directions》一书直击细胞疗法从实验室走向市场的“阿喀琉斯之踵”——制造。它系统阐述了如何将“活”的药物进行标准化、规模化生产。标准化与质量控制：书中强调，建立统一的制造和质量标准是产业成熟的基石。例如，书中引用了《中国药典》中一系列与细胞治疗相关的代表性标准，这些标准涵盖了从微生物学检验、生物检定方法到稳定性试验的方方面面。同时，社会团体也在积极制定技术规范，如中国细胞生物学学会发布的关于人脑类器官等的标准，为前沿研究提供了规范的参考。生产过程与风险控制：本书详细介绍了如何应用“质量源于设计”原则，通过风险评估矩阵（如失效模式与影响分析，FMEA）来识别关键工艺参数，确保每一批产品的一致性。一个具体的例子是CAR-T细胞的制造流程，它清晰地展示了从细胞采集、激活、基因改造到扩增和制剂的完整步骤。自动化与数据化未来：为了克服人工操作带来的变异和高成本，书中展望了自动化封闭系统和数字化生产管理的未来。例如，采用自动化ELISA检测，可比手动操作获得更高的精密度和效率。通过开发细胞制造控制系统，将生产数据与库存、临床数据链接，是实现智能化、可追溯制造的关键。二、实体瘤的攻坚战：CAR-T疗法的新前沿《Advancement in CAR T-Cell Therapy in Tumors》则将目光投向了一个更具挑战性的战场——实体瘤。尽管CAR-T疗法在血液肿瘤中取得了革命性成功，但其在实体瘤中的应用仍是前沿热点和难点。挑战与创新策略：本书系统分析了CAR-T疗法在实体瘤微环境中面临的障碍，如靶点异质性、免疫抑制环境和肿瘤浸润困难。它为读者梳理了为克服这些挑战而涌现的下一代创新策略。前沿技术概览：书中涵盖了诸如下一代CAR设计（如双特异性CAR）、CRISPR基因编辑技术的应用、以及CAR-T与其他免疫疗法（如检查点抑制剂）的联合治疗等尖端方向。这些内容为研究人员和临床医生，提供了攻克实体瘤的新思路和工具蓝图。从实验室到临床的转化：本书不仅关注技术本身，还通过案例研究，详细阐述了这些先进的CAR-T疗法如何从实验室研究一步步转化为临床治疗方案，为转化医学研究提供了宝贵参考。三、再生医学的基石：干细胞的多能性潜力《Cell Therapy: Stem Cells and Regenerative Medicine》一书则回归到细胞疗法的源头与基础——干细胞。它深入探讨了干细胞，特别是人多能干细胞在再生医学中的核心地位和无限潜力。干细胞的核心原理：本书阐述了干细胞自我更新和多向分化的基本生物学特性，这是所有干细胞疗法的理论基础。组织工程与修复：内容涉及如何利用干细胞构建或修复受损的组织和器官。例如，在讨论组织工程支架时，书中指出标准化的参考支架对于评估和比较新型细胞疗法的效能至关重要，这有助于解决制造和使用中的可重复性问题。向临床应用迈进：本书探讨了将干细胞研究成果应用于治疗退行性疾病、组织损伤等临床问题的路径、挑战和伦理考量，描绘了再生医学未来的治愈愿景。这三本书构成了一个有机的知识体系：《干细胞疗法》奠定了细胞来源的科学基础，《CAR T-Cell》展示了细胞工程在肿瘤治疗中最耀眼的临床应用，而《细胞疗法》则深入揭示了连接这两端。这三本书将为您提供从微观机制到宏观战略的深刻洞察。它们不仅讲述了科学，更讲述了如何将科学转化为可靠药物的系统工程。诚邀请您一同沉浸于这场细胞疗法的深度探索之旅，共同见证并参与这场正在发生的医疗革命。识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

100 项与 CAR T-cell therapy(National University Hospital) 相关的药物交易

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤 \| 淋巴瘤	330	CAR-T therapy (NHL)	憲鏇鑰鑰積廠鹽鹽蓋壓(窪憲鏇築廠憲鹽艱糧選) = 憲襯選淵簾願襯憲壓簾醖願淵鹽鏇齋繭鹽鏇襯 (願範築憲範憲衊簾範蓋 ) 更多	积极	2025-12-06
				CAR-T therapy (MM)	憲鏇鑰鑰積廠鹽鹽蓋壓(窪憲鏇築廠憲鹽艱糧選) = 選膚網壓鏇醖鹽襯襯淵醖願淵鹽鏇齋繭鹽鏇襯 (願範築憲範憲衊簾範蓋 ) 更多
ASH2025	N/A	非霍奇金淋巴瘤	343	CD19-directed CAR T-cell therapy (AYAs)	選窪觸鹹淵積衊衊獵鹹(網鏇廠窪齋製鹹醖鹹壓) = CRS rates and severity were similar between groups 蓋醖鹽顧構淵糧窪壓選 (襯構範積製糧製積選選 ) 更多	积极	2025-12-06
				CD19-directed CAR T-cell therapy (non-AYAs)