Norovirus bivalent vaccine(LigoCyte Pharmaceuticals, Inc.)

▲8月15-16日2024生物医药创新者峰会扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 据不完全统计，今年7月共有6项临床研究宣告失败，行业巨头罗氏、礼来也都纷纷折戟。小编总结如下： 01 罗氏—tiragolumab组合疗法 7月4日，罗氏宣布II/III期SKYSCRAPER-06研究未达到主要终点，该研究旨在评估tiragolumab+Tecentriq (atezolizumab)+化疗 vs. pembrolizumab+化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。该研究的主要终点无进展生存期（PFS）的风险比（HR）为1. 27（95%CI：1.02,1.57），总生存期（OS）的HR为1.33（95%CI：1.02,1.73）。 在意向治疗人群（包括II期和III期队列）中，tiragolumab联合组的疗效在PFS和OS方面均低于对照组。总体安全性与之前观察到的tiragolumab联合Tecentriq和化疗的安全性保持一致，没有发现新的或意想不到的结果。基于这些结果，罗氏将取消患者和研究人员的盲法，并打算停止这项研究。罗氏将向研究人员发出通知，并与监管部门共享研究结果，随后在即将召开的医学会议上公布。 02 HilleVax—HIL-214 2024年7月8日，HilleVax公司公布了NEST-IN1的初步数据结果未达主要终点。受此消息影响，Hillevax当天股价大跌88%。 NEST-IN1是一项2b期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，目的是评估HIL-214 在美国和拉丁美洲首次接种时对5个月左右婴儿的有效性、安全性和免疫原性。 在NEST-IN1研究中，共发生了51起主要终点事件，其中疫苗组25起（1425人），安慰剂组26起（1399人），疫苗效力为5%（95% 置信区间；-64%，45%）。该研究未达到主要终点，即对GI.1或GII.4诺如病毒基因型引起的中度或重度急性肠胃炎（AGE）事件的疗效。次要终点未观察到临床获益。HIL-214的安全性和免疫原性与NEST-IN1首批200名受试者的预设分析以及之前报告的研究结果一致。 03 礼来—LY3361237 7月12日，据clinicaltrials.gov网站显示，礼来终止了BTLA单抗LY3361237治疗中度活动型系统性红斑狼疮（SLE）的一项II期研究（NCT05123586），原因为缺乏疗效。 LY3361237是一种BTLA激动剂，旨在通过激活免疫系统中的BTLA受体，来重新平衡免疫系统，阻止其攻击自身组织。该药物正在至少患有中度活动性系统性红斑狼疮的患者中进行测试。 该II期临床从2022年3月启动，实际入组85例至少中度活动的系统性红斑狼疮患者。根据礼来去年Q3财报显示，LY3361237治疗SLE的管线就已被剔除，但当时该试验仍在进行中。根据早前的更新，这项涉及85人的试验于2024年2月完成，但尚未公开报道该药物的安全性或有效性。 04 AVEO Oncology—Tivozanib 2024年7月18日，AVEO Oncology宣布其口服的下一代血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) Tivozanib（商品名：Fotivda）联合纳武利尤单抗（O药）二线/三线治疗晚期转移性肾细胞癌（RCC）患者的III期TiNivo-2研究未达到主要终点。试验的主要结果是无进展生存期，次要终点包括总生存期、总缓解率、缓解持续时间和安全性。 结果显示在使用低剂量（0.89毫克）tivozanib联合纳武尤利单抗治疗的患者中没有达到预期的无进展生存期 (PFS) 。虽然未达到主要终点，但该临床试验的对照组使用标准剂量（1.34 毫克）的tivozanib单药治疗，在ICI联合后的二线治疗中，中位PFS方面取得了有临床意义的结果。这些结果以tivozanib的关键性3期研究TIVO-3临床试验的ICI 数据集为基础，进一步支持了tivozanib作为一种安全有效的治疗方案获准用于既往接受过两种或两种以上系统疗法的复发或难治性晚期RCC。 05 Sage&Biogen—SAGE-324 2024年7月24日，Sage Therapeutics和Biogen宣布了口服研究药物SAGE-324 (BIIB124)治疗特发性震颤（ET）的KINETIC 2 2期剂量范围研究未达主要终点。SAGE-324是一款在研口服神经活性类固醇（NAS）GABAA 受体正性异位调节剂（PAM）。 KINETIC 2研究显示，在主要终点 "特发性震颤评分评估量表（TETRAS）表现分量表（PS）第4项（上肢）总分 "上，ET患者从基线到第91天的变化没有统计学意义上的剂量反应关系。此外，在TETRAS PS第4项总分或TETRAS日常生活活动 (ADL) 综合得分方面，任何剂量的SAGE-324与安慰剂相比，从基线到第91天的变化均无统计学显著差异。鉴于上述结果，Sage和Biogen将终止正在进行的SAGE-324治疗ET的开放标签安全性研究，并且不打算进一步开展SAGE-324治疗ET的临床开发。两家公司正在评估针对其他潜在适应症的下一步措施（如果有的话）。 06 Ventyx Biosciences—VTX958 7月29日，Ventyx Biosciences宣布，其变构TYK2抑制剂VTX958在中度至重度活动性克罗恩病患者进行的II期研究未达主要终点。Ventyx计划对现有数据进行进一步分析，并且不打算推进额外的临床试验。 该II期研究招募了109例受试者，他们随机接受两种VTX958剂量（225mg和300mg，每日2次）或者安慰剂进行为期两周的诱导治疗，随后是延展治疗期。主要疗效终点是，第12周时克罗恩病活动指数（CDAI）平均得分较基线的变化，关键次要终点是内镜缓解，定义为克罗恩病简内镜下评分（SES-CD）降低50%。 由于安慰剂反应高于预期，该试验未达到主要终点，即从基线到第12周的平均CDAI评分变化。次要终点方面，225mg、300mg剂量组均观察到患者内镜缓解，呈现剂量依赖性（p值分别<0.05和<0.01）。此外，与安慰剂相比，两个剂量VTX958组在两种关键炎症生物标志物--C反应蛋白和粪便钙卫蛋白中也显示出更大的下降幅度。VTX958耐受性良好，总体安全性与既往研究一致。 总结 7月也有几款药物出于战略决策等原因而停止开发，其中包括： Incyte公司为保持LAG-3抗体竞争力砍掉了五条管线，其中包括两款口服小分子PD-L1抑制剂（INCB99280、INCB99318）、一款LAG-3单克隆抗体（INCAGN2385）、一款TIM-3单克隆抗体（INCAGN2390）和一款LAG-3xPD-1双特异性抗体（INCA32459）。 艾伯维正在终止开发抗Aβ单抗ABBV-916单药治疗阿尔茨海默病的适应症，公司认为ABBV-916作为单药治疗方案并不能与其它新兴疗法充分区分开来。 Caribou Biosciences削减CAR-NK项目CB-020，将资源集中用于异体CAR-T细胞治疗平台。 安进终止CLDN6/CD3双抗AMG 794治疗Claudin 6 阳性非小细胞肺癌、卵巢癌和其他恶性实体瘤的I期临床试验，是出于商业决定。 参考资料：各公司官网 版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 8月15日  苏州国际博览中心C馆C103  临床开发论坛 大会主席：杨修诰，石药集团，高级医学总监 会议日程 主持人：孟杰天，安徽万邦，首席医学官 09:00-09:25 从临床角度看中枢神经系统药物的临床开发策略及案例分享 申华琼 | 纽欧申医药，创始人&CEO 09:25-09:50 新药临床研发的适应症选择策略 朱永红 | 岸迈生物，CMO 09:50-10:15 关键临床试验失败案例分析 陈  霞 | 泰格医药，高级副总裁&首席医学官 10:15-10:40 抗体偶联药物（ADCs）的剂量优化相关临床研究及安全管理措施分析  杨修诰 | 石药集团，高级医学总监 10:40-11:05 从临床角度看ADC开发的挑战和前景 石  燕 | 启德医药，首席医学官 11:05-11:30 中国制造，出海有多难？ 杜一鸣 | 海和药物，高级副总裁 11:30-12:10 圆桌：中国创新药注册及临床全球化操作技术的短板？ 杨修诰 | 石药集团，高级医学总监（主持人） 刘艳玮 | 武田中国，副总裁 ，武田大中华区注册事务部负责人 杜一鸣 | 海和药物，高级副总裁 石   燕 | 启德医药 首席医学官 12:10-13:30 午餐 主持人：苏泉宇，一临云联合创始人&首席商务官 13:30-13:55 从临床视角看抗肿瘤创新药的临床开发策略及案例分享 隋  红 | 浙江瀛康生物医药有限公司，医学总监 13:55-14:20 神经退行性疾病药物发展：从过去看未来 陈柏州 | 加立生科，CEO 14:20-14:45 新药研发早期的统计方法 赵   萌 | 苏州信诺维，统计及编程执行总监 14:45-15:10 司美格鲁肽临床开发策略及要点 孟杰天 | 安徽万邦，首席医学官（CMO） 15:10-15:35 以终为始-数据分析驱动，提高创新药临床开发成功率 戴鲁燕 | 粹羽咨询，创始人 8月16日  C馆C103  临床开发论坛 大会主席：郑航，重庆医科大学，教授 会议日程 【临床试验创新设计与高质量发展】 主持人：郑航，重庆医科大学药学院，教授 09:00-09:30 新质生产力引领临床试验高质量发展 周  焕 | 中国药理学会药物临床试验专委会青年主任委员 09:30-09:55 临床试验数字化的现状与未来 郑  航 | 重庆医科大学药学院，教授 09:55-10:20 基因治疗产品的早期临床研究及案例分享 吕  华 | 天泽云泰，高级副总裁 10:20-10:45 临床研究创新设计类型与统计实施 汤在祥 | 苏州大学，教授 10:45-11:10 抗肿瘤药物临床试验中的终点选择 任以中 | 葆元医药，医学事务高级总监 11:10-11:30 中国临床试验出海的机遇与挑战 邓晓宇 | 希毅医学，创始人/总经理 11:30-11:50 真实世界数据在临床研究中的应用 胡  皓 | 医数康成，总经理 11:50-13:30 午餐 13:30-14:00 监管科学视角下临床研究设计和质量的重大意义 侯  艳 | 北京大学，生物统计系研究员 14:00-14:30 我国药械组合产品监管新进展 许  伟 | 国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心原副主任 14:30-15:00 数字化助力监管决策——面向药品现代化监管的智能化服务平台 王维玉 | 北京灵迅医药科技公司，联合创始人 15:00-15:20 从患者角度出发看DCT临床实践的融合与落地 夏素琴 | 创达医药，总经理 15:20-15:40 临床试验的“质”与“量”的博弈 — 付出越大，环节越多，质量就越好吗？ 张  淼 | 南京麦普斯医药科技有限公司，创始人 15:40-16:00 临床试验不良事件的损害赔偿与风险管理 刘亚卿 | 上海浦东五新保险经纪有限公司，副总经理 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

$245.0 million of cash, cash equivalents and marketable securities as of June 30, 2024 The company is exploring the potential for continued development of its HIL-214 and HIL-216 norovirus vaccine candidates in adults BOSTON, Aug. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- HilleVax, Inc. (Nasdaq: HLVX), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing novel vaccines, today reported financial results for the quarter ended June 30, 2024 and highlighted recent progress. Recent Business Highlights In Q3 2024, HilleVax announced that the NEST-IN1 clinical study did not meet its primary or secondary efficacy endpoints and that the company would discontinue further development of HIL-214 in infants.In Q3 2024, HilleVax announced a workforce reduction of approximately 40% of its workforce to reduce operating expenses while maintaining core capabilities as the company explores the potential for continued development of its HIL-214 and HIL-216 norovirus candidates as well as business development-related activities for these vaccine candidates. Second Quarter 2024 Financial Results As of June 30, 2024 and December 31, 2023, the company had cash, cash equivalents and marketable securities totaling $245.0 million and $303.5 million, respectively. Research and development expenses for the second quarter 2024 were $26.6 million, compared to $23.0 for the second quarter 2023. The increase was primarily due to the growth in the number of R&D employees. General and administrative expenses for the second quarter 2024 were $8.1 million, compared to $7.2 million for the second quarter 2023. The increase was primarily due to the growth in the number of G&A employees. Other income for the second quarter 2024 and second quarter 2023 was $2.3 million. Net loss for the second quarter 2024 was $40.7 million, compared to $27.9 million for the second quarter 2023. About HilleVax HilleVax is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing novel vaccines. Its initial programs, HIL-214 and HIL-216, are virus-like particle (VLP) based vaccine candidates in development for the prevention of moderate-to-severe acute gastroenteritis (AGE) caused by norovirus infection. Globally, norovirus is estimated to result in over approximately 700 million cases of AGE and 200,000 deaths per year, resulting in over $4 billion in direct health system costs and $60 billion in societal costs per year. The burden of norovirus falls disproportionately on young children and older adults. For more information about HilleVax, visit the company’s website at http://www.HilleVax.com. Forward-Looking Statements The company cautions you that statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are forward-looking statements. The forward-looking statements are based on the company’s current beliefs and expectations and include, but are not limited to, the company’s plans to explore continued development efforts on, and advance the development of, HIL-214 and HIL-216 in adults and the potential opportunity for and benefits of HIL-214 and HIL-216, and intended objectives and benefits of the workforce reduction. Actual results may differ from those set forth in this press release due to the risks and uncertainties inherent in the company’s business, including, without limitation: to-date the company has depended primarily on the success of HIL-214, and the company may be unable to identify a viable development path forward for HIL-214 or HIL-216; if the company does identify a development path forward for its vaccine candidates, the company may require additional capital and other resources, including business development partnerships or other strategic collaborations, and the company may be unable to secure partnerships, other strategic collaborations or other resources on acceptable terms or at all; topline results are based on preliminary analysis of key efficacy and safety data, and such data may change following a more comprehensive review of the data related to the NEST-IN1 study and such topline data may not accurately reflect the complete results of a clinical trial; to the extent the company pursues future studies, the company may experience potential delays in the commencement, enrollment, data readouts and completion of clinical trials and preclinical studies; the company depends on third parties in connection with manufacturing, research and clinical and preclinical testing; unexpected adverse side effects or inadequate immunogenicity or efficacy of HIL-214, HIL-216 or any future vaccine candidates that may limit their development, regulatory approval, commercialization and/or business development potential; further unfavorable results from clinical trials; results from prior clinical trials and studies are not necessarily predictive of future results; the company relies on intellectual property rights under its license agreements with Takeda Vaccines, Inc. and Kanghua Biological Products Co., Ltd.; the company may be unable to obtain, maintain and enforce intellectual property protection for its vaccine candidates; the company may use its capital resources sooner than it expects; and other risks described in the company’s prior press releases and the company’s filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including under the heading “Risk Factors” in the company’s annual report on Form 10-K and any subsequent filings with the SEC. You are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date hereof, and the company undertakes no obligation to update such statements to reflect events that occur or circumstances that exist after the date hereof. All forward-looking statements are qualified in their entirety by this cautionary statement, which is made under the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Contact: Shane MaltbieIR@hillevax.com+1-617-213-5054 HilleVax, Inc.Condensed Consolidated Statement of Operations Data(in thousands, except share and per share data)(unaudited) Three Months Ended Six Months Ended June 30, June 30, 2024 2023 2024 2023 Operating expenses: Research and development $26,601 $22,953 $52,579 $46,117 In-process research and development — — 15,325 — General and administrative 8,127 7,231 16,621 13,026 Impairment charges 8,235 — 8,235 — Total operating expenses 42,963 30,184 92,760 59,143 Loss from operations (42,963) (30,184) (92,760) (59,143)Total other income 2,295 2,282 5,263 4,352 Net loss $(40,668) $(27,902) $(87,497) $(54,791)Net loss per share, basic and diluted $(0.83) $(0.74) $(1.79) $(1.45)Weighted-average shares of common stock outstanding, basic and diluted 49,179,109 37,951,735 48,819,729 37,853,176 HilleVax, Inc.Condensed Consolidated Balance Sheet Data(in thousands)(unaudited) June 30,2024 December 31,2023 Cash, cash equivalents and marketable securities $245,040 $303,483 Total assets 276,931 344,434 Total liabilities 72,001 78,909 Total stockholders’ equity 204,930 265,525 Total liabilities and stockholders’ equity 276,931 344,434