X-CEED-OLE is a Phase 3, multicenter, open-label study to evaluate the long-term safety, tolerability, and efficacy of azetukalner in adult participants who successfully completed an antecendent Phase 3 azetukalner bipolar depression study.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

Xenon Pharmaceuticals, Inc.

NCT07172516

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Azetukalner in Depressive Episodes Associated With Bipolar I or II Disorder (Bipolar Depression)

X-CEED is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of azetukalner in adult participants diagnosed with bipolar I or II disorder who are currently in a depressive episode (bipolar depression).

开始日期2025-08-08

申办/合作机构

Xenon Pharmaceuticals, Inc.

NCT07076407

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate Azetukalner in Moderate-to-Severe Major Depressive Disorder

X-NOVA3 is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the clinical efficacy, safety, and tolerability of azetukalner as a monotherapy in adult participants diagnosed with Major Depressive Disorder (MDD)

开始日期2025-07-08

申办/合作机构

Xenon Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Azetukalner 相关的临床结果

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100 项与 Azetukalner 相关的转化医学

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100 项与 Azetukalner 相关的专利（医药）

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257

项与 Azetukalner 相关的文献（医药）

2026-04-01·CURRENT OPINION IN NEUROLOGY

Novel pharmacological therapies in development

Review

作者: Perucca, Emilio ; Perucca, Piero

Purpose of review:

To review progress in developing new pharmacological treatments for epilepsy, focusing on agents in clinical development.

Recent findings:

Over 30 different treatments are currently in clinical development, including novel small molecules, nucleic acid-based therapies, stem cells, microbiome-targeting bacteria, and repurposed drugs originally approved for other indications. Most of these treatments target rare epilepsies, particularly the developmental and epileptic encephalopathies, reflecting a development shift from common epilepsies to rare drug-resistant syndromes where unmet therapeutic needs are greatest. Most compounds are still in early development, and publicly accessible data consist mainly of conference reports and congress abstracts. For only two compounds (the K v 7 activator azetukalner and the inhaled emergency treatment Staccato alprazolam) has evidence of efficacy been obtained from relatively large, well designed randomized placebo-controlled trials.

Summary:

New paradigms in drug discovery have brought to development innovative treatments with diverse targets and mechanisms of action. Many of these treatments are etiology-targeting and have the potential for disease-modifying effects. Although high-quality evidence is awaited, there is hope that over the next few years much needed life-changing therapies will be widely available for millions of people with disabling, drug-resistant epilepsies.

2025-09-30·International Journal of Fertility & Sterility

Association of Follicular Distribution Patterns in Polycystic Ovaries with Clinical Outcomes in Assisted Reproductive Technology Cycles: A Prospective Cohort Study.

Article

作者: Farid Mojtahedi, Maryam ; Alemohammad, Farzaneh ; Khodarahmian, Mahshad ; Ramezanali, Fariba ; Shahhosseini, Roza ; Ghasemi, Farah ; Moini, Ashraf ; Kashani, Ladan

Background:

This study aims to evaluate the crucial relationship between the follicular distribution pattern (FDP) in polycystic ovaries and its impact on reproductive outcomes. Recognizing these correlations is essential for optimizing assisted reproductive treatments and improving fertility outcomes in polycystic ovary syndrome (PCOS) patients.

Materials and Methods:

This prospective cohort study included women diagnosed with PCOS who were referred for IVF/ICSI treatment at the Arash Women's Hospital. Patient screening was conducted between March 2022 and September 2023. Ultrasound imaging was performed on cycle days 2-3 of either natural menstrual cycles or those induced by progestin to assess follicular distribution and ovarian characteristics. Ovarian ultrasound images were classified based on the Rotterdam criteria. The association between the FDP and the menstrual status, luteinizing hormone (LH) and Anti-Müllerian hormone (AMH) levels, as well as total number of retrieved and metaphase II oocytes and the rate of ovarian hyperstimulation syndrome (OHSS) at risk were evaluated.

Results:

Of the 157 PCOS patients evaluated during the study period, 73 patients were classified in the peripheral cystic pattern (PCP) ovaries group and 84 patients in the general cystic pattern (GCP) ovaries group. There was no statistically significant difference in age and body mass index between groups. The mean serum levels of LH, AMH, total testosterone, and 17-OHP in the PCP group were significantly higher than the GCP group (P=0.022, P=0.023, P<00.001, and P=0.028, respectively). The number of retrieved oocytes and the OHSS at risk rate in the PCP group were notably greater than the GCP group.

Conclusion:

Myomectomy may lead to a significant decrease in AMH levels in women with uterine leiomyoma undergoing both open and laparoscopic myomectomies, and the size and type of myoma significantly affects the changes in the hormone.

2025-06-18·ACS Chemical Neuroscience

New K_V7.2/3 Channel Activators Exhibit Superior Toxicity and Metabolic Profiles to Flupirtine and Demonstrate Promising In Vivo Analgesic Effects

Article

作者: Schulig, Lukas ; Urbańska, Katarzyna ; Lemke, Jana ; Bednarski, Patrick J. ; Schmidt, Louis ; Sałat, Kinga ; Link, Andreas ; Rosendahl, Pascal ; Bartz, Frieda-Marie ; Garscha, Ulrike

The first-in-class K_V7.2/3 channel activator flupirtine, was considered a potent analgesic in various pain conditions. However, it was withdrawn from the market in 2018 due to severe hepatotoxicity associated with forming reactive metabolites. In this work, we present new K_V7.2/3 channel modulators that have been evaluated in several preclinical mouse pain models, including acute thermally and chemically induced pain, diabetes-induced neuropathic pain, and chemotherapy-induced peripheral neuropathy. In addition, the new K_V7.2/3 channel activators were compared with the reference substances flupirtine, retigabine, and azetukalner, focusing on the inhibition of the hERG channel, nephrotoxicity, metabolic stability, and the formation of reactive metabolites. A flupirtine analog with a pyrimidine scaffold (8) showed clear advantages over the reference compounds tested, with a favorable toxicity profile, a 2 h in vitro half-life when incubated with human liver microsomes, and a 9-fold reduction in the formation of reactive metabolites compared to flupirtine. This compound also demonstrated strong in vivo efficacy in pain models, making it a promising candidate for further development of K_V7.2/3 channel activators.

138

项与 Azetukalner 相关的新闻（医药）

2026-03-15

·药研途

一周新药 | 全球新药速览（2026.03.09~03.13）

一、获批上市药物 1. GSK：Arexvy（RSV疫苗）获批扩大适用人群生产厂家：葛兰素史克（GSK）获批时间：2026年3月14日获批国家/地区：美国（FDA）适应症：用于18至49岁且因呼吸道合胞病毒（RSV）感染导致下呼吸道疾病（LRTD）风险增加的成人。此前已获批用于60岁及以上成人，以及50-59岁风险增加的成人。不适用于孕妇人群。作用机制：含有稳定于融合前构象的重组RSV F糖蛋白（RSVPreF3），与GSK专有的AS01E佐剂联合使用。临床亮点：基于3b期临床试验数据，显示在18-49岁高风险人群中，疫苗诱导的免疫反应非劣效于60岁及以上成人。安全性特征与既往研究一致，最常见不良事件包括注射部位疼痛、疲劳、肌痛、头痛和关节痛。 2. 齐鲁制药：布瑞哌唑口溶膜获批上市生产厂家：齐鲁制药获批时间：2026年3月13日（NMPA官网显示）获批国家/地区：中国（NMPA）适应症：用于治疗重度抑郁症或精神分裂症。（注：原研药布瑞哌唑此前已在中国获批，此次为首个在国内获批的布瑞哌唑口溶膜）作用机制：非典型抗精神病小分子药物，部分激动5-HT1A受体和多巴胺D2受体，拮抗5-HT2A受体，调节血清素和多巴胺水平。临床亮点：作为2.2类新药，布瑞哌唑口溶膜为患者提供了新的剂型选择。二、申报上市药物 1. Mineralys Therapeutics：Lorundrostat申报上市生产厂家：Mineralys Therapeutics 申报时间：2026年3月11日受理申报国家/地区：美国（FDA），PDUFA日期：2026年12月22日适应症：联合其他降压药治疗成人高血压作用机制：口服高选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平。体外选择性较皮质醇合成酶高300余倍，半衰期10-12小时，可降低血浆醛固酮浓度40%-70%。临床亮点：已完成5项2/3期试验，关键注册性试验Launch-HTN（3期）和Advance-HTN（2期）显示其在降低收缩压方面表现出显著、持久且具有临床意义的疗效，耐受性和安全性良好。 2. Priovant Therapeutics：Brepocitinib申报上市（优先审评）生产厂家：Priovant Therapeutics 申报时间：2026年3月14日受理，获优先审评资格申报国家/地区：美国（FDA）适应症：用于治疗皮肌炎（DM）。若获批，有望成为首个用于皮肌炎的靶向疗法。作用机制：选择性TYK2/JAK1双重抑制剂，通过抑制TYK2和JAK1，阻断与自身免疫相关的多重关键细胞因子信号传导（包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23）。临床亮点：基于3期VALOR研究。30mg剂量组在第52周时肌炎总改善评分（TIS）显著优于安慰剂，治疗获益最早于第4周显现，并持续至一年。30mg剂量组在所有9项关键次要终点上均优于安慰剂，包括皮肤、肌肉受累及糖皮质激素减量。 3. 正大天晴：TQB3454片申报上市（IDH1抑制剂）生产厂家：正大天晴申报时间：2026年3月12日宣布近期递交上市申请申报国家/地区：中国（CDE）适应症：治疗伴IDH1突变的晚期胆道癌作用机制：IDH1抑制剂临床亮点：3期研究（NCT05987358）期中分析显示，主要终点无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均达到预设优效界值，显著降低疾病进展或死亡风险。该药曾于2023年4月获CDE突破性疗法认定。 4. 恒瑞医药：舒地胰岛素诺利糖肽注射液申报上市生产厂家：恒瑞医药申报时间：2026年3月13日受理申报国家/地区：中国（NMPA）适应症：用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药改善血糖控制。作用机制：由长效基础胰岛素类似物（INS068）和GLP-1受体激动剂（SHR20004）组成的固定比例复方制剂，降糖机制互补。 5. 荃信生物：鲁塞奇塔单抗（QX002N）申报上市生产厂家：荃信生物申报时间：2026年3月10日受理（受理号：CXSS2600039）申报国家/地区：中国（NMPA）适应症：治疗成人活动性强直性脊柱炎（AS）作用机制：（原文未详述，推测为IL-17A或相关靶点抑制剂）临床亮点：基于一项多中心3期临床试验（CTR20232574）。结果显示，治疗52周时，治疗组ASAS40为40.4%（安慰剂组18.9%），ASAS20为65.2%（安慰剂组41.3%），持续显著改善疾病活动度及临床症状。 6. 君圣泰：熊去氧胆小檗碱（HTD1801）申报上市生产厂家：君圣泰申报时间：2026年3月9日（CDE网站显示）申报国家/地区：中国（CDE）适应症：用于治疗2型糖尿病作用机制：全球首创新分子实体，口服抗炎及代谢调节剂，通过激活AMPK及抑制NLRP3炎症小体发挥生物学活性。临床亮点：已在2型糖尿病人群中完成3项3期临床试验。三、临床三期数据达到主要终点 1. 百时美施贵宝：Mezigdomide联合疗法3期成功生产厂家：百时美施贵宝（BMS）公布时间：2026年3月9日药品名称：Mezigdomide（口服分子胶降解剂，CELMoD）适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）试验名称：SUCCESSOR-2研究（3期）主要结果：Mezigdomide联合carfilzomib和地塞米松（MeziKd）相比Kd方案，在无进展生存期（PFS）方面显示出统计学显著且具有临床意义的改善。安全性符合预期。 2. Xenon Pharmaceuticals：Azetukalner治疗癫痫3期成功生产厂家：Xenon Pharmaceuticals 公布时间：2026年3月9日药品名称：Azetukalner（创新KV7钾通道开放剂）适应症：局灶起始性癫痫发作（FOS）试验名称：X-TOLE2研究（3期）主要结果：主要终点（每月FOS发作频率中位百分比变化）达成。25mg和15mg剂量组均优于安慰剂（MPC分别为-53.2%、-34.5%和-10.4%），25mg组疗效优于此前2b期结果。安全性特征一致。计划2026年Q3向FDA提交NDA，若获批将成为首个用于癫痫的KV7钾通道开放剂。 3. Vertex Pharmaceuticals：Povetacicept治疗IgA肾病3期成功生产厂家：Vertex Pharmaceuticals 公布时间：2026年3月11日药品名称：Povetacicept（BAFF/APRIL双重抑制剂）适应症：免疫球蛋白A肾病（IgAN）试验名称：RAINIER研究（3期，中期分析）主要结果：第36周时，治疗组尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线降低52.0%，较安慰剂降低49.8%（P<0.0001）。血清Gd-IgA1较基线降低77.4%（安慰剂组增加9.1%）。基线存在血尿的患者中，治疗组85.1%实现血尿缓解（安慰剂组23.4%）。安全性良好。Vertex预计3月底前完成BLA滚动提交，寻求加速批准。 4. Ultragenyx：DTX301治疗OTC缺乏症3期成功生产厂家：Ultragenyx Pharmaceutical 公布时间：2026年3月14日药品名称：DTX301（AAV8基因疗法）适应症：鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症试验名称：Enh3ance研究（3期）主要结果：第36周时，治疗组24小时血浆氨水平较安慰剂显著降低18%（p=0.018），平均血浆氨水平维持在正常范围内。第24周时，71%治疗组患者表示症状“明显改善”（安慰剂组0%）。安全性可接受。 5. 优时比：比奇珠单抗头对头研究达优效终点生产厂家：优时比（UCB）公布时间：2026年3月11日药品名称：比奇珠单抗（Bimekizumab，商品名：Bimzelx）适应症：银屑病关节炎（PsA）试验名称：BE BOLD研究（3期，头对头vs利生奇珠单抗）主要结果：治疗第16周，比奇珠单抗组ACR50应答率显著高于利生奇珠单抗组，达到优效性终点。这是首次有生物制剂在3期研究中证明优效于利生奇珠单抗，也是比奇珠单抗第四项取得优效结果的头对头研究。参考文献： [1]各公司官网 [2]NMPA官网 [3]FDA官网本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。本公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。另外，因水平有限，不足之处在所难免，敬请谅解！

优先审批上市批准临床3期申请上市临床2期

2026-03-15

·国投证券医药研究

【国投证券 | 医药】新药周观点：2026年美股眼药Biotech将迎来多个数据披露催化

摘要本周新药行情回顾： 2026年3月9日-2026年3月15日，新药板块涨幅前5：迈博药业（+70.73%）、科济药业（+42.23%）、开拓药业（+37.11%）、君圣泰（+26.25%）、劲方医药（+17.21%）；跌幅前5：亚虹医药（-9.12%）、派格生物医药（-10.23%）、益方生物（-11.59%）、映恩生物（-14.32%）、药捷安康（-16.68%）。本周建议关注标的：考虑板块后续仍有多个催化值得期待，包括学术会议、数据读出、多个BD兑现等，仍建议关注： 1）存在海外数据催化的品种：贝达药业、映恩生物、和黄医药等 2）已获MNC认证未来海外放量确定性高的品种：三生制药、联邦制药、科伦博泰等 3）下一个可能海外授权MNC的重磅品种：复宏汉霖、石药集团、益方生物等 4）新的创新药技术突破领域：小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等本周新药行业重点分析： 2026年是美股眼药Biotech公司催化大年，多家公司将迎来多个数据披露催化,有望驱动眼药板块投资机会。其中EyePoint/贝达药业6个月一次给药VEGF小分子眼药预计26年中读出wAMD 3期数据，Kodiak的VEGF抗体预计26Q1读出第二个DR 3期数据，Oculis的OCS-01滴眼液预计26Q2读出DME 3期数据，Regenxbio的VEGF基因疗法眼药预计26Q4读出wAMD 3期数据；上述数据披露有望驱动眼药板块投资机会。本周新药上市申请获批准&受理情况：本周国内有4个新药或新适应症的上市申请获批准，有7个新药或新适应症的上市申请获得受理。本周新药临床申请获批准&受理情况：本周国内有75个新药的临床申请获批准，有42个新药的临床申请获受理。本周国内市场重点关注事件TOP3：【歌礼】3月10日，歌礼宣布其小分子GLP-1受体激动剂ASC30皮下储库型制剂针对肥胖适应症的美国2期24周研究取得积极顶线结果。【和黄医药】3月10日，和黄医药申报的HMPL-523乙酸盐片拟纳入突破性治疗品种，适应症为成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血。【金赛药业】3月11日，金赛药业宣布其自主研发的GenSci128片已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于胰腺癌的治疗。本周海外市场重点关注事件TOP3：【BMS】3月10日，BMS宣布3期临床试验SUCCESSOR-2研究取得积极进展。【Xenon Pharmaceuticals】3月10日，Xenon Pharmaceuticals公司宣布在研疗法azetukalner用于治疗局灶起始性癫痫发作的3期X-TOLE2研究取得积极顶线结果。【辉瑞】3月10日，辉瑞宣布一项2期临床试验获得积极顶线结果，该研究评估了三特异性抗体疗法tilrekimig在中重度特应性皮炎成年患者中的疗效。风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 1.本周新药行情回顾 2026年3月9日-2026年3月15日，新药板块涨幅前5：迈博药业（+70.73%）、科济药业（+42.23%）、开拓药业（+37.11%）、君圣泰（+26.25%）、劲方医药（+17.21%）；跌幅前5：亚虹医药（-9.12%）、派格生物医药（-10.23%）、益方生物（-11.59%）、映恩生物（-14.32%）、药捷安康（-16.68%）。 2.本周建议关注标的考虑板块后续仍有多个催化值得期待，包括学术会议、数据读出、多个BD兑现等，仍建议关注： 1）存在海外数据催化的品种：贝达药业、映恩生物、和黄医药等 2）已获MNC认证未来海外放量确定性高的品种：三生制药、联邦制药、科伦博泰等 3）下一个可能海外授权MNC的重磅品种：复宏汉霖、石药集团、益方生物等 4）新的创新药技术突破领域：小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等 3.本周新药行业重点分析 2026年是美股眼药Biotech公司催化大年，多家公司将迎来多个数据披露催化,有望驱动眼药板块投资机会。其中EyePoint/贝达药业6个月一次给药VEGF小分子眼药预计26年中读出wAMD 3期数据，Kodiak的VEGF抗体预计26Q1读出第二个DR 3期数据，Oculis的OCS-01滴眼液预计26Q2读出DME 3期数据，Regenxbio的VEGF基因疗法眼药预计26Q4读出wAMD 3期数据；上述数据披露有望驱动眼药板块投资机会。 4.本周新药上市申请获批准&受理情况本周国内有4个新药或新适应症的上市申请获批准，有7个新药或新适应症的上市申请获得受理。 5.本周新药临床申请获批准&受理情况本周国内有75个新药的临床申请获批准，有42个新药的临床申请获受理。 6.本周国内市场重点关注事件TOP3 【歌礼】3月10日，歌礼宣布，其小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂ASC30皮下储库型（depot）制剂针对肥胖适应症的美国2期24周研究（NCT06679959）取得积极顶线结果。三个队列共入组65名受试者，采用两种制剂（A1和A2）给药，所有受试者均为肥胖受试者或伴有至少一种体重相关合并症的超重受试者。【和黄医药】3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示显示，和黄医药申报的HMPL-523乙酸盐片拟纳入突破性治疗品种，适应症为成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。公开资料显示，索乐匹尼布（HMPL-523）是一款新型脾酪氨酸激酶 (Syk) 抑制剂。今年1月，和黄医药宣布该产品用于治疗wAIHA成人患者的ESLIM-02研究的3期注册阶段已达到第5至24周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。【金赛药业】3月11日，金赛药业宣布，其自主研发的GenSci128片已获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于胰腺癌的治疗。 7.本周海外市场重点关注事件TOP3 【BMS】百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，3期临床试验SUCCESSOR-2研究取得积极进展。在该试验中，口服分子胶降解剂mezigdomide联合carfilzomib和dexamethasone（MeziKd），在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，与单用carfilzomib和dexamethasone（Kd）相比，在无进展生存期（PFS）方面显示出统计学显著且具有临床意义的改善。安全性结果与mezigdomide及该联合治疗方案的已知安全性特征一致。研究将继续对患者进行随访。SUCCESSOR-2研究的数据将在未来的医学会议上公布，并将提交给监管机构。【Xenon Pharmaceuticals】Xenon Pharmaceuticals公司今日宣布，在研疗法azetukalner用于治疗局灶起始性癫痫发作（FOS）的3期X-TOLE2研究取得积极顶线结果。Azetukalner是一种创新、高效的KV7钾通道开放剂，目前正处于癫痫和抑郁症的临床开发阶段。它通过在中枢神经系统中开启钾通道，使钾离子外流，从而使神经元发生超极化。这一过程有助于降低神经过度放电，而这种异常放电被认为是多种神经系统和精神疾病的重要致病因素。【辉瑞】辉瑞（Pfizer）今日宣布一项2期临床试验获得积极顶线结果，该研究评估了三特异性抗体疗法tilrekimig（PF-07275315）在中重度特应性皮炎成年患者中的疗效。研究达到了主要疗效终点，与安慰剂相比，在第16周达到湿疹面积和严重程度指数降低≥75%（EASI-75）的受试者比例显著提高。在研究的第2阶段（评估每月给药方案）中，tilrekimig显示出具有临床意义的疗效。第16周达到EASI-75的受试者比例经安慰剂校正后的结果为：低剂量组为38.7%；中剂量组为51.9%；高剂量组为49.4%。 - END - 联系人：李奔、冯俊曦、连国强 SAC执业证书编号李奔：S1450523110001 冯俊曦: S1450520010002 连国强：S1450523020002 【分析师声明】本报告署名分析师声明，本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格，勤勉尽责、诚实守信。本人对本报告的内容和观点负责，保证信息来源合法合规、研究方法专业审慎、研究观点独立公正、分析结论具有合理依据，特此声明。【本公司具备证券投资咨询业务资格的说明】国投证券股份有限公司（以下简称“本公司”）经中国证券监督管理委员会核准，取得证券投资咨询业务许可。本公司及其投资咨询人员可以为证券投资人或客户提供证券投资分析、预测或者建议等直接或间接的有偿咨询服务。发布证券研究报告，是证券投资咨询业务的一种基本形式，本公司可以对证券及证券相关产品的价值、市场走势或者相关影响因素进行分析，形成证券估值、投资评级等投资分析意见，制作证券研究报告，并向本公司的客户发布。【免责声明】本报告仅供国投证券股份有限公司（以下简称“本公司”）的客户使用。本公司不会因为任何机构或个人接收到本报告而视其为本公司的当然客户。本报告基于已公开的资料或信息撰写，但本公司不保证该等信息及资料的完整性、准确性。本报告所载的信息、资料、建议及推测仅反映本公司于本报告发布当日的判断，本报告中的证券或投资标的价格、价值及投资带来的收入可能会波动。在不同时期，本公司可能撰写并发布与本报告所载资料、建议及推测不一致的报告。本公司不保证本报告所含信息及资料保持在最新状态，本公司将随时补充、更新和修订有关信息及资料，但不保证及时公开发布。同时，本公司有权对本报告所含信息在不发出通知的情形下做出修改，投资者应当自行关注相应的更新或修改。任何有关本报告的摘要或节选都不代表本报告正式完整的观点，一切须以本公司向客户发布的本报告完整版本为准，如有需要，客户可以向本公司投资顾问进一步咨询。在法律许可的情况下，本公司及所属关联机构可能会持有报告中提到的公司所发行的证券或期权并进行证券或期权交易，也可能为这些公司提供或者争取提供投资银行、财务顾问或者金融产品等相关服务，提请客户充分注意。客户不应将本报告为作出其投资决策的惟一参考因素，亦不应认为本报告可以取代客户自身的投资判断与决策。在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见均不构成对任何人的投资建议，无论是否已经明示或暗示，本报告不能作为道义的、责任的和法律的依据或者凭证。在任何情况下，本公司亦不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。本报告版权仅为本公司所有，未经事先书面许可，任何机构和个人不得以任何形式翻版、复制、发表、转发或引用本报告的任何部分。如征得本公司同意进行引用、刊发的，需在允许的范围内使用，并注明出处为“国投证券股份有限公司证券研究所”，且不得对本报告进行任何有悖原意的引用、删节和修改。本报告的估值结果和分析结论是基于所预定的假设，并采用适当的估值方法和模型得出的，由于假设、估值方法和模型均存在一定的局限性，估值结果和分析结论也存在局限性，请谨慎使用。国投证券股份有限公司对本声明条款具有惟一修改权和最终解释权。订阅号免责声明本订阅号为国投证券股份有限公司（下称“国投证券”）证券研究所医药研究团队的官方订阅号。本订阅号推送内容仅供专业投资者参考。为避免订阅号推送内容的风险等级与您的风险承受能力不匹配，若您并非专业投资者，请勿使用本信息。本信息作者所在单位不会因为任何机构或个人订阅本订阅号或者收到、阅读本订阅号推送内容而视为公司的当然客户。本订阅号推送内容仅供参考，不构成对任何人的投资建议，接收人应独立决策并自行承担风险。在任何情况下，本信息作者及其所在团队、所在单位不对任何人因使用本订阅号中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。未经本信息作者及其所在单位事先书面许可，任何机构或个人不得以任何形式删节、修改、复制、引用和转载，否则应承担相应责任。

孤儿药基因疗法临床3期上市批准突破性疗法

2026-03-15

·药创新

CNS潜在“重磅炸弹”临床成功；IL-17自免药战胜“百亿美元分子”

“药创新”综合整理过去一周，创新药行业发生了哪些事儿？一款全新机制的癫痫新药III期大获成功，业内称其具备“重磅炸弹”潜力；比奇珠单抗（IL-17抑制剂）在“头对头”临床中战胜艾伯维的利生奇珠单抗（IL-23抑制剂），第四次斩获“头对头”胜利；礼来在华投资30亿美元，为即将上市的orforglipron（口服小分子GLP-1R激动剂）扩产做准备；BioNTech创始人夫妇将卸任，创立新公司……详情如下： CNS潜在“重磅炸弹”临床成功 3月9日，Xenon Pharmaceuticals宣布，Azetukalner治疗局灶性癫痫的III期临床达到主要终点，治疗12周时，高剂量组（25mg）癫痫月发作频率下降53.2%，低剂量组（15mg）下降34.5%，安慰剂组下降10.4%。开放标签扩展研究显示，长期持续使用Azetukalner的患者中，近1/4的患者连续12个月无癫痫发作。III期成功消息发布当天，Xenon股价大涨49%。分析师认为，Azetukalner具备Best-in-class潜力。除了疗效优越，Azetukalner的机制同样值得关注。Azetukalner是一种Kv7通道调节剂，能够打开Kv7通道，促进钾离子外流，从而抑制过度兴奋的神经元。当前中枢神经系统（CNS）药物通常调控的是神经递质，而Azetukalner调控的是神经电生理网络，因此具有“广谱”治疗CNS疾病的潜力。Azetukalner正在开展治疗重度抑郁症、双相抑郁症等的临床试验。分析师预测，若这些临床试验都取得成功，Azetukalner的年销售峰值将超过30亿美元。比奇珠单抗“挑落”利生奇珠单抗 3月11日，优时比宣布，比奇珠单抗在与利生奇珠单抗（IL-23 p19抑制剂）头对头的BE BOLD研究中取得积极顶线结果，适应症为银屑病关节炎。研究显示，治疗16周时，比奇珠单抗组的主要终点ACR50显著优于利生奇珠单抗。ACR50即依照美国风湿病学会标准，类风湿关节炎症状整体改善≥50%的患者比例。比奇珠单抗是全球首个且目前唯一获批的IL-17A/IL-17F抑制剂。此前，比奇珠单抗已经在头对头临床试验中战胜阿达木单抗（TNF-α抑制剂）、乌司奴单抗（IL-12/IL-23 p40抑制剂）、司库奇尤单抗（IL-17A抑制剂），主要聚焦银屑病和银屑病关节炎。 2025年，利生奇珠单抗全球销量为175.62亿美元，在全球自免药物销售排行榜中位居第二。比奇珠单抗2025年全球销售额为24亿美元。礼来在华投资30亿美元，加码口服GLP-1类药物产能 3月11日，礼来宣布，计划未来十年累计投资30亿美元全面扩展在华供应链产能，打造口服固体制剂本土生产与供应体系，着力布局首个申报注册的口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron的生产能力。礼来同时宣布与康龙化成达成战略合作，预期投资2亿美元并支持其技术能力建设，未来视发展逐步扩大规模。 2024至2025年期间，礼来持续拓展在华创新与生产布局：投资2亿美元进行苏州工厂扩建，成立中国医学创新中心，并于北京、上海设立礼来创新孵化器支持初创生物技术公司加速临床转化。至此，礼来在华累计总投资已近60亿美元。 BioNTech创始人夫妇将卸任，创立新公司据业内消息，BioNTech创始人夫妇Uğur Şahin（CEO）与Özlem Türeci（首席医学官）将在今年年底前卸任BioNTech的管理层职务。他们将创立一家新的生物技术公司，并与BioNTech开展mRNA技术合作。换言之，BioNTech可能会成为新公司的“外部创新实验室”。消息传出后，BioNTech股价大跌20%，一度跌至近两年的最低点。 BioNTech曾凭借mRNA新冠疫苗Comirnaty斩获巨额营收。巅峰时期的2021年和2022年，Comirnaty分别卖出189亿欧元、173亿欧元，但2023年骤跌至39亿欧元。2025年，Comirnaty收入不足20亿欧元，但占公司总收入的60%以上，这也是BioNTech未来转型的最大挑战。福泰制药IgA肾病新药III期成功 3月9日，福泰制药宣布，povetacicept用于IgA肾病的III期临床第36周中期分析达到所有主要终点及次要终点。对于主要终点，接受povetacicept治疗的患者，其24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低52.0%，与安慰剂相比，UPCR降低达49.8%（P<0.0001）。分析师认为该药具备Best-in-class潜力。 Povetacicept是一款BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）双重抑制剂，每月给药一次。福泰制药将于本月底之前向美国FDA递交上市申请。再鼎医药已经获得povetacicept在大中华区和新加坡的商业化权利。中国生物制药IDH1抑制剂III期成功 3月12日，中国生物制药核心企业正大天晴宣布，TQB3454片（IDH1抑制剂）治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的III期临床研究期中分析显示，主要研究终点无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）均达到方案预设的优效界值。该药已获CDE授予的突破性疗法资格，公司将于近期递交该适应症的上市申请，详细研究数据将在后续国际权威学术大会上公布。这是全球第二、国内首个IDH1抑制剂于胆道癌领域取得成功的III期临床研究，有望填补我国胆道癌IDH1突变精准靶向治疗的临床空白。国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗。 END 往期精彩内容罕见病三拒批背后，FDA是否打左灯向右转？守护“隐形”的肾脏——对话郭志勇教授，揭秘慢性肾脏病的防治之道 MNC开年积极求变：默沙东架构调整、辉瑞重回基因治疗、诺华豪赌口服生物药……

100 项与 Azetukalner 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
躁郁症	临床3期	保加利亚	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
躁郁症	临床3期	德国	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
躁郁症	临床3期	波兰	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
躁郁症	临床3期	塞尔维亚	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
躁郁症	临床3期	西班牙	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
抑郁症	临床3期	保加利亚	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
抑郁症	临床3期	德国	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
抑郁症	临床3期	波兰	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
抑郁症	临床3期	塞尔维亚	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31
抑郁症	临床3期	西班牙	Xenon Pharmaceuticals, Inc.	2026-05-31

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03796962 (X-TOLE, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	癫痫部分性发作	131	Azetukalner (open-label extension)	糧鹽夢構艱鑰壓範構憲(餘襯鏇淵獵醖襯鏇獵廠) = 壓蓋獵遞衊膚鹹願淵窪餘醖艱艱鑰膚鬱膚廠淵 (鏇鏇餘鬱衊鹽憲艱鑰鬱 ) 更多	积极	2025-12-05
NCT05376150 (X-NOVA, Pubmed \| JAMA Netw Open \| NEWS) 人工标引	临床2期	重度抑郁症	168	AzetukalnerAzetukalner 10 mg	夢製窪簾築願窪廠鹽網(觸鹹齋鏇範鏇願繭淵鑰) = 膚餘獵廠築齋憲壓簾網齋壓繭鬱夢糧衊鹽築願 (獵餘築範積廠鬱淵築蓋, 1.34)	积极	2025-05-27
				AzetukalnerAzetukalner 20 mg	夢製窪簾築願窪廠鹽網(觸鹹齋鏇範鏇願繭淵鑰) = 鑰簾壓願簾蓋鹽選壓鹽齋壓繭鬱夢糧衊鹽築願 (獵餘築範積廠鬱淵築蓋, 1.45) 更多
X-TOLE (AAN2025)	临床2期	癫痫发作	325	Azetukalner 25 mg	廠衊壓積壓構築獵艱淵(願鏇顧窪觸網餘糧鹹築) = 31.6% 鏇膚糧願糧積鹹獵艱夢 (製築糧餘壓構蓋鏇艱鹽 ) 更多	积极	2025-04-07
				Placebo
NCT03796962 (X-TOLE, NEWS) 人工标引	N/A	癫痫部分性发作	182	Azetukalner	膚艱鹹顧繭艱糧製醖獵(鹽襯顧遞簾獵襯積艱糧) = 獵願廠餘願憲夢鬱蓋繭衊齋繭積構夢觸壓鹹艱 (壓襯簾鑰簾範顧繭齋鏇 ) 更多	积极	2024-12-06
NCT03796962 (X-TOLE, CTgov)	临床2期	癫痫部分性发作 \| 癫痫发作	325	XEN1101 (25 mg XEN1101)	夢鬱窪製網獵積簾齋窪(齋淵獵夢餘餘選鏇壓醖) = 願繭壓繭壓顧窪製鑰醖夢夢積醖觸範餘襯鏇壓 (網獵夢顧觸顧製構衊餘, 製齋範築遞鬱鏇製餘積 ~ 遞憲網鹽糧構繭網範窪) 更多	-	2024-09-24
				XEN1101 (20 mg XEN1101)	夢鬱窪製網獵積簾齋窪(齋淵獵夢餘餘選鏇壓醖) = 蓋衊憲鬱憲繭觸鑰鹽簾夢夢積醖觸範餘襯鏇壓 (網獵夢顧觸顧製構衊餘, 願獵憲鬱淵廠壓選構淵 ~ 製製憲憲繭鑰鏇鹹淵夢) 更多
ESC2024	N/A	-	-	Recreational drug users	選廠膚簾網蓋衊積簾壓(願鏇餘顧觸範廠憲蓋網) = 鹹憲餘糧繭憲餘構構範醖廠製網鹹網窪艱繭構 (獵壓繭鹽醖糧憲憲憲選 )	-	2024-08-31
				Non-users	選廠膚簾網蓋衊積簾壓(願鏇餘顧觸範廠憲蓋網) = 襯觸網衊製遞顧廠鑰築醖廠製網鹹網窪艱繭構 (獵壓繭鹽醖糧憲憲憲選 )
NCT05376150 (X-NOVA, Company_Website) 人工标引	临床2期	重度抑郁症	168	AzetukalnerAzetukalner 10mg	鹽繭顧餘製觸膚獵繭襯(遞製齋積鬱鏇壓製壓遞) = 鏇獵鹽衊鑰窪糧築願醖鏇壓範衊築網獵齋築膚 (壓蓋衊膚遞築齋醖繭醖 )	积极	2024-05-28
				AzetukalnerAzetukalner 20mg	鹽繭顧餘製觸膚獵繭襯(遞製齋積鬱鏇壓製壓遞) = 繭憲鏇夢窪鏇醖鬱衊選鏇壓範衊築網獵齋築膚 (壓蓋衊膚遞築齋醖繭醖 ) 更多
NCT03796962 (X-TOLE, AAN2024)	临床2期	癫痫部分性发作	285	XEN1101 10mg QD	構鬱願積鑰糧鹽窪遞鏇(膚鏇鹹齋醖簾範製積憲) = -83.4% at 18 months in the OLE vs DBP baseline 鏇夢簾繭廠獵醖築遞鬱 (艱繭觸顧壓築積衊顧選 ) 更多	积极	2024-04-09
				XEN1101 20mg QD
NCT03796962 (X-TOLE, AES2023) 人工标引	临床2期	癫痫部分性发作	170	XEN1101 (overall)	鏇蓋選餘膚襯鏇餘廠廠(願蓋鬱餘獵窪襯鏇壓構) = 觸構廠鹹鬱襯繭鏇積範憲積艱襯鏇網鏇選艱選 (網艱顧顧夢醖衊網鏇糧 ) 更多	积极	2023-12-03
				XEN1101 (seizure-free group)	鏇蓋選餘膚襯鏇餘廠廠(願蓋鬱餘獵窪襯鏇壓構) = 糧簾構構構積膚顧淵窪憲積艱襯鏇網鏇選艱選 (網艱顧顧夢醖衊網鏇糧 ) 更多
NCT03796962 (X-TOLE, AES2023) 人工标引	临床2期	癫痫部分性发作	325	XEN1101	鏇廠築壓衊築壓獵選構(衊蓋積淵繭簾衊觸糧鏇) = 積獵鑰憲顧膚艱鬱觸餘醖齋艱鏇積網觸鬱選範 (膚製顧網遞製積顧鏇鏇 )	积极	2023-12-03
				Placebo	鏇廠築壓衊築壓獵選構(衊蓋積淵繭簾衊觸糧鏇) = 積鑰簾簾衊膚簾鏇顧鹹醖齋艱鏇積網觸鬱選範 (膚製顧網遞製積顧鏇鏇 )