2026年5月,细胞与基因治疗(CGT)领域临床试验申报呈现活跃态势。
据CDE官网公示及行业统计,当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请(IND)29项,2项申请获临床试验默示许可,单月受理与获批总量达31项,延续了此前的强劲势头。
整体而言,CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势,技术多元化与临床转化效率同步提升。
受理端(29项)
01
iPSC
1、爱萨尔生物
5月20日,上海爱萨尔生物医药股份有限公司的 “iNK-1001注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600555,针对自身免疫疾病适应症。
iNK-1001注射液是iPSC来源的现货型细胞疗法,具备传统自体细胞疗法难以企及的产业化优势:通过单一健康供体的iPSC细胞系可实现无限扩增,能够稳定生产出标准化、均质化的NK细胞产品,大幅降低批次间差异,保障治疗效果的一致性;同时无需为患者进行个性化制备,可实现“即取即用”,显著提升治疗可及性,同时有效降低患者的治疗成本。
02
MSC
1、爱萨尔生物
5月12日,上海爱萨尔生物医药股份有限公司的 “IxCell hUC-MSC-P注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600496,其适应症大概率指向特发性肺纤维化。
这是爱萨尔生物基于自主脐带间充质干细胞(hUC-MSC)技术平台开发的第三款进入临床阶段的创新细胞药物。
2、千石生物
5月18日,千石生物科技(上海)有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600534,适应症或为中晚期肝硬化患者。
该产品采用二次细胞培养工艺,可最大程度挖掘脐带组织块的细胞利用价值,显著提升原代细胞产出率;同时简化操作流程、降低技术门槛,更适配规模化、标准化产业化生产需求。优选P6代人脐带间充质干细胞作为制剂核心原料,可显著提升肝细胞生长因子(HGF)的分泌能力,进一步强化产品的组织修复效能,为临床治疗效果提供坚实支撑。采用含6-9wt%二甲基亚砜与人血清白蛋白的专用细胞冷冻保护液,能有效维持细胞活率及核心生物功能,全程保障产品在储存、运输环节的质量稳定性,解决干细胞产品冷链运输的核心痛点。
3、赛浦生物
5月20日,赛浦生物科技(长春)有限公司的 “人脐带来源3D间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600554,适应症为脑卒中。
4、睿源生物
5月21日,江苏睿源生物技术有限公司的 “RY_SW01细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSS2600086,适应症为系统性硬化症。
RY_SW01细胞注射液是一种人源脐带间充质干细胞制剂,具备免疫调节、抗炎及抗纤维化等多重作用机制。现有临床研究结果表明,RY_SW01在改善患者临床症状方面已展现出一定疗效,同时整体安全性良好,尚未发现与药物相关的严重不良事件。
5、佰鸿干细胞
5月29日,山东/广东佰鸿干细胞生物技术有限公司的 “脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600585。
该款脐带间充质干细胞注射液首次临床试验申请(受理号:CXSL2500562)于2025年9月获CDE受理,并在同年9月28日顺利取得临床试验默示许可,拟定适应症为类风湿关节炎(RA)。
03
基因治疗
1、弘基生物
5月6日,成都弘基生物科技有限公司的 “KHN921注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600466。
2、星奥拓维
5月8日,星奥拓维(南京)生物技术有限公司的 “OTOV-102预混注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600479。
该药物通过AAV双载体系统递送正常的OTOF基因,旨在恢复耳畸蛋白表达,治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋,其作用机制符合基因治疗的定义,即通过基因修饰或基因递送技术纠正遗传缺陷。
3、中眸医疗
5月14日,中眸医疗科技(上海)有限公司的 “ZM-02眼用注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600526。
4、锦篮基因
5月18日,北京锦篮基因科技股份有限公司的 “GC801注射液”的新药补充申请获得受理,受理号为CXSB2600090。
5、星明优健
5月19日,苏州星明优健生物技术有限公司的 “UGX202注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600547,适应症为眼科。
该产品以星明优健自研优化的腺相关病毒(AAV)为载体,搭载宽光谱、高敏感度的创新光敏蛋白,可特异性感染患者视网膜神经节细胞,并为其赋予感光功能,进而重建中晚期感光细胞退行性疾病患者的视觉通路。
6、引正基因
5月22日,北京引正基因科技有限公司的 “GEB-101”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600563。
04
免疫治疗
1、药明巨诺
5月9日,上海/苏州药明巨诺生物科技有限公司的 “瑞基奥仑赛注射液”的新药补充申请获得受理,受理号为CYSB2600145。
2、优恺泽生物
5月12日,优恺泽生物医药(上海)有限公司的 “CT0596 CAR T细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600497,适应症为移植物抗宿主病(GvHD)。
该产品是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法,是THANK-u Plus®平台开发的,通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因,降低移植物抗宿主病(GvHD)及宿主免疫排斥风险,并辅以额外基因编辑,进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应,从而提升产品的疗效和安全性。
3、英百瑞
5月13日,英百瑞(杭州)生物医药有限公司的 “IBR900细胞注射液”的五项新药申请获得受理,受理号为CXSL2600508-CXSL2600513,适应症为一项荨麻疹和两项帕金森病,其余未公布。
tiNK(IBR900)是英百瑞自主研发的同源异体健康供者PBMC来源的、非基因编辑、非病毒载体的通用现货型NK细胞,通过英百瑞拥有自主知识产权的培养工艺进行特殊因子激活和免疫驯化培养,激活其免疫调节功能、增强其杀伤活性。
4、中生康元
5月14日,中生康元生物科技(北京)有限公司 “个性化树突状细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600522。
早在2023年2月,该肿瘤DC疫苗获CDE临床试验申请受理(受理号:CXSL2300141),同年5月获得临床试验默示许可,适应症为泛癌种恶性实体肿瘤。
5、威斯津生物
5月14日,成都威斯津生物医药科技有限公司的 “WGc-043注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600530。
6、贝斯昂科
5月18日,珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的新药补充申请获得受理,受理号为CXSB2600089。
7、启函生物
5月18日,杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019B细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600533。
该产品是一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品。QT-019B细胞是以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料,经基因编辑,稳定表达两种不同的嵌合抗原受体(CAR),分别靶向CD19和BCMA,从而使QT-019B具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。
8、君赛生物
5月19日,上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600545。
9、优恺泽生物
5月20日,优恺泽生物医药(上海)有限公司的 “CT1190B CAR T细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600552,治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)患者。
该产品是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法,基于THANK-u Plus®平台开发,通过敲除TRAC及B2M基因,降低移植物抗宿主病(GvHD)及宿主免疫排斥风险,并辅以额外基因编辑,进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应,从而提升产品的疗效和安全性。
10、臻知医学
5月21日,北京臻知医学科技有限责任公司的 “IPM514注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600558。
该产品是臻知医学基于其成熟的mRNA技术平台自主研发的现货通用型肿瘤治疗性疫苗,旨在针对多种实体肿瘤提供免疫治疗解决方案,具有高度通用性、快速量产潜力和可控的生产成本等特点,有望突破传统肿瘤治疗药物的局限,为患者提供更可及、更有效的治疗选择。
11、润生细胞
5月25日,广州润生细胞医药科技有限责任公司的 “Tvac001新抗原反应性T细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600567,拟开展临床试验的适应症为标准治疗失败后的晚期实体瘤,包括转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等多种常见恶性肿瘤。
12、京东方再生医学
5月25日,京东方再生医学科技有限公司的 “NK细胞注射液”的新药申请获得受理,受理号为CXSL2600569,适应症为膀胱癌术后防复发。
此前于2026年4月11日获得NMPA新药临床试验默示许可,用于治疗急性缺血性脑卒中。这是国内首个获批进入临床的缺血性脑卒中干细胞治疗药物。
默许端(2项)
01
iPSC
1、华越肾科
5月14日,广州华越肾科再生医学科技有限公司的 “人源肾祖细胞注射液(ARM101)”的临床试验申请获得默示许可,受理号为CXSL2600219,拟用于预防肾移植受者移植物功能延迟恢复。
ARM101通过诱导多能干细胞(iPSC)技术,实现了肾祖细胞(NPC)的规模化、高稳定、现货型的制备,是华源再生医学在肾病治疗领域的首款细胞疗法产品,也是本领域全球首款iPSC衍生肾脏细胞疗法。
02
基因治疗
1、健达九州
5月30日,健达九州(北京)生物科技有限公司的 “GA002注射液”的临床试验申请获得默示许可,受理号为CXSL2600299,用于治疗难治性癫痫。
本项目以重组腺相关病毒(rAAV)递送系统和化学遗传学调控技术为基础,旨在通过靶向癫痫病灶区兴奋性神经元,建立精准可控的新型治疗方案,为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者提供新的临床可能。
总结
随着生物医学研究的不断深入,细胞与基因治疗领域(CGT)取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段,这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。
随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析,以及行业法规体系、质量标准的持续完善,CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题(如遗传性疾病、癌症耐药性等),还能为患者提供更精准的个性化治疗方案,改善他们的生活质量,延长生存期。