HLX-43

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在首款！度普利尤单抗在美申报新适应症 2月18日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已受理度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查，PDUFA日期为2025年6月20日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国第一个也是唯一一个治疗BP的靶向药物。度普利尤单抗治疗BP的II/III期ADEPT研究在2024年9月传来捷报，结果显示，治疗第36周，度普利尤单抗组实现持续缓解的患者比例高于安慰剂组（20% vs. 4%，p=0.0114）。 4. 半年一次皮下注射！金赛药业联合开发的抗癌新药申报上市 2月18日，CDE官网公示，由Accord BioPharma和长春金赛药业（GeneScience）联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂（商品名为Camcevi），为6个月预充式皮下制剂，只需每6个月皮下注射给药，且可在预先填充的注射器中使用，无需混合。该产品已经在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区等获批上市，用于治疗前列腺癌。根据申报上市的注册分类推测，本次其在中国申报上市的适应症可能为治疗前列腺癌。 5. 新码生物发表HER2 ADC三期临床结果 2月17日，新码生物在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊上，发表了定点偶联的HER2 ADC药物ARX788的随机III期临床试验（ACE-Breast-02）的研究结果，旨在比较ARX788与拉帕替尼联合卡培他滨（LC组）在HER2阳性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性，此前该临床结果已经在2024年SABCS年会上公开。临床有效性的结果方面，ARX788组的ORR为63.8%，LC组为52.7%。ARX788组的中位PFS为11.3个月，LC组为8.2个月（HR 0.64，p=0.0006）。ARX788组1年PFS率为49.3%，LC组为30.7%。ARX788组的1年OS率为87.3%，LC组为82.4%，显示出ARX788可能对OS有积极影响。整体上看，ARX788虽然在非头对头的临床试验有效性数据方面，与T-DXd有一定差距，但相对于T-DM1有一定提升。 6. 复宏汉霖PD-L1 ADC二期临床完成首例患者给药 近日，复宏汉霖宣布PD-L1 ADC新药HLX43在近日完成二期临床首例受试者给药。HLX43在2023年11月开启一期临床，为全球第二款进入临床阶段的PD-L1 ADC。HLX43为一款采用宜联生物TMALIN®技术合作开发的PD-L1ADC新药。根据此前公开的临床前研究数据，HLX43通过充分的差异化设计，表现出优异的旁观者效应，体内试验表现出优异的抗肿瘤活性。与此同时，HLX43对PD-L1阳性人类抗原呈递细胞无免疫毒性，从而保证了良好的安全性。在肝癌模型中，HLX43与VEGF抗体表现出协同抗肿瘤活性。 1. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 2. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。