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全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）全球（不含中国）共有3个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准1个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次减少4个批准新药。 6月6日，Scilex宣布FDA已批准Gloperba®商业化生产的sNDA。Gloperba®是抗痛风药物秋水仙碱的唯一液体口服版本，用于预防成人痛风发作。预防的标准剂量低于0.6毫克，每天一次或两次。在接受低于0.6mg剂量治疗的患者中，150毫升瓶装的Gloperba®预计将持续30天以上，为患者提供额外的价值。2024年6月10日起，Scilex将在所有主要批发商和药店储存Gloperba®。 6月7日，FDA批准葛兰素史克的Arexvy扩大年龄适应症，这是第一种用于50-59岁高危成年人的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。监管申请得到了III期试验的积极结果的支持（NCT05590403），评估葛兰素史克RSV疫苗在50-59岁成年人中的免疫反应和安全性，包括因某些基础疾病而患RSV-LRTD风险增加的人群。GSK还提交了监管文件，将其RSV疫苗的使用范围扩大到欧洲、日本和其他地区风险较高的50-59岁成年人，监管申请正在审查中。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报进展4个，BLA申报进展1个。与上次统计周期相比，本次减少7个NDA/BLA申报。 6月1日，基石药业宣布CHMP推荐批准舒格利单抗联合化疗用于转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗的积极意见。舒格利单抗是最接近人体的IgG4单抗药物，有望成为全球首个在欧洲上市、不论PD-L1表达水平、且同时覆盖一线鳞状和非鳞状NSCLC的PD-L1单抗。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，细胞疗法2个。与上次统计周期相比，本次减少8个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月4日，Be Bio宣布FDA已授予BE-101孤儿药资格。BE-101是一种B细胞药物（BCM），正在开发用于治疗B型血友病，旨在将人类FIX基因插入原代人类B细胞中，允许表达用于治疗B型血友病的活性FIX。在降低与当前FIX替代方案相关的给药频率的同时维持治疗性FIX活性水平的潜力将解决与当前疗法相关的相当大的输注负担，并可能显着降低年化出血率和FIX使用。Be Bio预计将在2024年下半年启动一项I/II期研究BeCoMe-9，评估BE-101在重度或中度重度B型血友病患者中的疗效。 6月5日，Adicet Bio宣布，FDA已授予ADI-001快速通道资格，用于治疗复发/难治性III级或IV级狼疮性肾炎，这突显了对此慢性疾病新疗法的迫切需求。ADI-001在非霍奇金淋巴瘤中的临床数据显示CD19+ B细胞耗竭，这与自体α-β CAR T在几种自身免疫性疾病的学术临床研究中的数据相一致。 特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计107条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、精神疾病、神经疾病以及皮肤病等共计14个领域。 其中，肿瘤临床进展更新居各领域之首，为52条：肿瘤领域涉及化学药25条，生物药23条，细胞疗法2条，疫苗2条。 6月2日，迪哲医药公布了I类新型肺癌靶向药舒沃哲®针对经治EGFR exon20ins NSCLC的首个全球多中心注册临床研究“悟空1B”最新数据，并在ASCO年会以口头报告形式首次亮相。舒沃哲®是一款针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR靶向药物，研究达到主要终点，舒沃哲®高效低毒，再现全球同类最佳潜力。 同日，信达生物在ASCO年会上公布了IBI343治疗晚期胰腺导管腺癌或胆道癌的临床I期数据。截至2024年1月15日，在25例至少接受过1次基线后肿瘤评估的受试者中，7例达到部分缓解 (PR)， 其中5例为PDAC患者，2例为BTC患者，ORR为28.0%，DCR为80.0%。安全性方面，80.0%受试者发生治疗相关不良事件，未发生与治疗相关的死亡事件。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.06.01-06.07）全球（含中国）医药交易时间共计52起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。 6月3日，艾尔建美学旗下保妥适®暂时性改善成人显著或非常显著的咬肌突出（肥大）适应症获NMPA批准。III期临床试验研究结果表明：保妥适®单次治疗可有效改善咬肌突出（肥大）严重程度，使下面部形态改善长达6-9个月，且在长达540天的III期临床研究中对疗效及安全性进行了充分观察。 中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）国内共有16个新药获临床默示许可，涉及22个受理号。其中，化学药10个，治疗用生物制品5个，预防性生物用品1个。与上个统计周期相比，本次减少5个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）国内共有7个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药3个，治疗用生物制品4个。与上个统计周期相比，本次增加7个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）国内共有27个新药申报临床，涉及51个受理号。其中，化学药14个，治疗用生物制品10个，预防用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次减少2个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）无国内药物获NMPA特殊资格认定。 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.01-06.07）国内新药临床研发状态更新共计18条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病共计2个领域。其中，化学药6个，生物药11个，细胞疗法1个。 6月2日，亚盛医药宣布，公司已在第60届ASCO年会上，以壁报展示形式公布了公司原创1类新药、FAK/ALK/ROS1三联酪氨酸激酶抑制剂（TKI）APG-2449在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的最新数据。APG-2449在未经TKI治疗或2代ALK TKI耐药的NSCLC患者中都显示了初步疗效，对脑转移病灶亦有初步抑制作用；此外，生物标志物研究结果显示，在对2代ALK TKI耐药的NSCLC患者中，APG-2449的治疗效果与基线肿瘤组织中的pFAK表达水平和PBMC中pFAK下降程度相关。 6月7日，齐鲁制药公布其有3项临床研究结果入选ASCO大会壁报展示，研究涉及的新药包括靶向PD-L1/4-1BB的双特异性抗体QLF31907，靶向PD-1/CTLA-4的组合抗体艾帕洛利托沃瑞利单抗（艾托组合抗体），以及靶向PD-1的艾帕洛利单抗。研究领域分别涉及晚期实体瘤和淋巴瘤、鼻咽癌、以及DNA错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定（MSI-H）的实体瘤。 国内新药研发进展情况 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《儿童临床试验药物警戒技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 随着我国鼓励和推进儿童用药的研发创新，儿童药物临床试验逐渐增多。儿童的体格、生理及心理发育是一个动态发展的过程，药物进入体内后的吸收、分布、代谢和排泄，以及对药物的反应与成人之间可能存在显著差异，从而决定了儿童受试者在临床试验中可能面临不同于成人的其他安全风险。 为更好地保护儿童受试者，指导科学、规范、可推广的儿童临床试验的药物警戒工作模式，药品审评中心起草了《儿童临床试验药物警戒技术指导原则（征求意见稿）》。 06 国内新药研发领域热点新闻 金斯瑞没那么脆弱 距离金斯瑞遭遇精准狙击已经过去了几天时间，虽然其股价仍未恢复元气，市场在担忧的情绪中仍是一片看空之声。但这类事情早有先例，华为的事迹相信都耳熟能详，包括近期被针对的“药明系”，都清楚地阐明一个道理：只要打不死，终将更强大。 精准狙击 5月底，美国众议院中国委员会官网显示，该委员会两名成员致函美国联邦调查局（FBI）局长和美国国家情报总监。信中写道：金斯瑞为美国政府实体和企业提供定制基因合成的生产等服务，人们担忧美国公司的知识产权或面临潜在风险，以及金斯瑞与美国政企合作或有助于提高中国的生物技术能力。更多资讯，请阅读原文 冷静过后，要如何看待艾力斯的未来 最近一个多月来的艾力斯可谓是经历了大起大落。 先是在4月26日公布了2023年年报以及2024年一季报，跨越式的业绩增长迅速吸引了资本市场的目光，当日股价实现“20cm”涨停，此后三日连续创下历史新高，四日时间股价从46.84元/股最高涨至68.47元/股。 然而，随着热度消散，艾力斯的股价也重回理性，从巅峰一路阴跌至56元/股左右，最近几日才趋于稳定。 冷静过后，重新回看艾力斯，仅凭一款产品能否担得起260多亿的市值，下一步又将怎么走？更多资讯，请阅读原文 98款在研产品，中药、生物药、化学药，天士力可以“全都要”吗？ 一直以来，中药企业都被认为是重营销轻研发。2023年，A股73家中药上市企业研发费用合计102.1亿元，平均研发费用率仅为4.8%；同期销售费用合计873.7亿元，是研发费用的8倍多。 然而，作为中药企业龙头，天士力近年来一直走在中药创新的前列。年研发费用从2021年的5.8亿元增长至2023年的9.2亿元，研发费用率10.57%，远超中药行业平均水平。 高额研发投入，让天士力拥有了98款在研产品，中药、生物药、化学药“三管齐下”，产品涵盖心脑血管、消化代谢、肿瘤三大疾病领域。广撒网之下，天士力真的可以“全都要”吗？更多资讯，请阅读原文 当Viking达到IIb期主要、次要终点，NASH将迎新药？ 6月4日，Viking Therapeutics公布了其口服的新型肝脏选择性甲状腺受体β亚型（TRβ）激动剂VK2809的IIb期VOYAGE研究的52周组织学数据的阳性结果。 VK2809 VK2809是一种口服的TRβ激动剂，对肝组织和β受体亚型具有选择性，在一系列脂质疾病中表现出良好的治疗潜力。 TRβ是在肝细胞中高度表达的甲状腺激素受体，被激活后可以促进甲状腺激素生成，同时……更多资讯，请阅读原文 全球唯二P53 Y220C激活剂，加科思即将启动中国临床研究 根据CDE，日前加科思的JAB-30355片已经获得临床试验默认许可。这是一种口服生物可利用的小分子激活剂，用于治疗携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤。 作为一种关键的肿瘤抑制因子，P53精确地调控细胞活动，包括细胞周期停滞、细胞凋亡、衰老和DNA修复。 与此同时，P53还是人类癌症中最常见的单一变异基因，约50%的侵袭性肿瘤都存在TP53基因突变。其中，TP53 Y220C是一种热点（hot-spot）功能丧失突变，发生在1%的实体肿瘤中。更多资讯，请阅读原文 当BMS“不得不”暂停核药的III期研究患者招募 放射性药物正在成为肿瘤学领域的热门议题，然而供应问题却成为困扰该领域研究开展的关键性问题。 根据Fierce报道，BMS的子公司RazyeBio确认，因同位素锕短缺，已暂停ACTION-1第3阶段研究中的新患者招募。 先前，BMS以约250%溢价、总计41亿美元收购核药公司RayzeBio，以获得RYZ101。 RYZ101 RYZ101是一种首创、高效α发射放射性药物，用于治疗生长抑素受体（SSTR）2+实体肿瘤……更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0614创新药周报”，即可下载。

▎药明康德内容团队编辑 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据，近两周有10多款1类新药首次获得临床试验默示许可。通过梳理，这些新药涵盖小分子新药、抗体偶联药物（ADC）、单抗、siRNA疗法等，它们拟用于治疗癌症、慢性肾病患者、化疗相关性腹泻、亨廷顿舞蹈病、痛风等。本文将对其中部分产品进行简要介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF 阿斯利康：balcinrenone/达格列净胶囊 作用机制：盐皮质激素受体调节剂（MRM）+SGLT2抑制剂 适应症：慢性肾病患者心力衰竭 阿斯利康申报的balcinrenone达格列净胶囊获批临床，拟用于降低心力衰竭合并肾功能损害患者发生心力衰竭事件和心血管死亡的风险。根据阿斯利康官网资料，这是其正在开发的慢性肾病组合疗法中的一款，为盐皮质激素受体调节剂（MRM）+SGLT2抑制剂，目前在国际范围内处于3期临床研究阶段。 达格列净为一款SGLT2抑制剂，已经获得美国FDA批准治疗慢性肾病（CKD）患者，阿斯利康正在临床试验中检验多种创新疗法与达格列净联用的效果，以求进一步改善CKD患者的治疗，其中balcinrenone与达格列净联用可能增强对CKD患者心力衰竭的治疗。 艾伯维：budigalimab 作用机制：抗PD-1单抗 适应症：肝细胞癌 艾伯维申报的budigalimab获批临床，拟联合livmoniplimab治疗在一线免疫检查点抑制剂治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性Child-Pugh A级肝细胞癌（HCC）。根据艾伯维公开资料，ABBV-151（livmoniplimab）是其与argenx合作开发的GARP- TGF-β1人源化单克隆抗体抑制剂，正在开发用于治疗癌症；ABBV-181（budigalimab）是一种抗PD-1人源化单克隆抗体，正在开发用于与艾伯维其他分子联合治疗实体瘤和血液系统恶性肿瘤。在国际范围内，该联合疗法治疗肝癌和非小细胞肺癌处于2期临床研究阶段。 汉康生技：HCB101注射液 作用机制：SIRPα融合蛋白 适应症：实体瘤和非霍奇金淋巴瘤 根据汉康生技（HanchorBio）新闻稿，HCB101注射液是该公司管线中的第一个项目，为一个与IgG4-Fc连结、经过工程优化的SIRPα融合蛋白。它通过阻断巨噬细胞和癌细胞之间的“别吃我”信号来触发巨噬细胞的吞噬活性。研究表明，HCB101在癌细胞内及肿瘤微环境引发了明显不同的基因表现型态，表示其可能具有独特的作用机制。此前，该产品已经在美国和中国台湾地区获批临床，并自2023年4月开始开展全球多中心多地区临床试验。本次在中国获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤及复发难治性非霍奇金淋巴瘤。 派金生物：注射用重组酰化胰高血糖素样肽2类似物 作用机制：GLP-2类似物 适应症：化疗相关性腹泻 根据派金生物新闻稿，本次获批临床的是一款重组酰化胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，为一款长效重组多肽。研究表明，GLP-2类似物可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。派金生物新闻稿介绍，除了用于预防和治疗化疗严重腹泻外，在非临床试验中，该产品还被证明有开发成一周一次给药治疗短肠综合征、慢性肠炎等的临床价值。 艾码生物：ER2001注射液 作用机制：siRNA疗法 适应症：早期显性亨廷顿舞蹈病 根据艾码生物新闻稿介绍，ER2001注射液通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，可降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。该产品获批临床的适应症为早期显性亨廷顿舞蹈病（HD）。HD是一种遗传性神经系统变性病，临床表现为运动障碍、精神症状、认知障碍等。随着病程发展，疾病晚期表现为僵直、少动为主的帕金森症状，往往严重影响患者的生活质量和寿命。 中美华东：注射用HDM2005 作用机制：靶向ROR1的ADC 适应症：晚期恶性肿瘤 根据中美华东新闻稿介绍，注射用HDM2005是一款靶向ROR1的ADC，现有数据显示其具有良好的成药性和安全性。ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，该靶点具有广谱抗肿瘤性，在多类肿瘤中高度表达，是潜力ADC靶点。HDM2005已经在临床前的药效学研究、药代动力学研究及安全性评价中展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。该产品本次获批临床的适应症为晚期恶性肿瘤。 加科思：JAB-30355片 作用机制：p53 Y220C激活剂 适应症：携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤 p53 Y220C突变是一种发生在p53的DNA结合域的常见突变，携带这一突变的p53难以维持稳定的DNA结合域构象，无法完成应有的DNA调控功能。JAB-30355正是加科思自主研发的一种口服生物活性小分子激活剂，拟开发用于治疗携带P53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者。 信达生物：替古索司他片 作用机制：XOI靶向小分子 适应症：痛风 信达生物申报的1类新药替古索司他片已经获得临床试验默示许可，拟开发治疗痛风。根据信达生物公开资料，替古索司他片（IBI128）是一款全新非嘌呤类似物——黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）。信达生物于2022年12月与总部位于韩国的LG公司化学达成一项约9550万美元的合作，从而获得该产品在中国的开发和商业化权利。 除了上述产品，近期还有其他1类新药获批临床，或获批针对新适应症开展临床研究，限于篇幅， 此处不再一一赘述。希望这些1类新药后续临床研究进展顺利，早日取得突破，造福患者。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved June 8，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。