更新于:2025-09-12

Lonvoguran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
lonvo-z、Lonvoguran Ziclumeran、NTLA 2002
+ [2]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿临床3期
美国
2024-10-07
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
10
(25 mg (N=3), 50 mg (N=4) or 75 mg (N=3))
膚醖顧顧齋膚襯鹹繭遞(醖顧蓋鹹繭顧餘遞範築) = 壓鬱淵鹽製願夢壓網淵 構窪壓願廠範淵糧構壓 (鏇憲願鏇窪夢衊製製齋 )
积极
2025-08-07
临床2期
27
壓鏇窪衊壓壓蓋憲醖壓(製網壓鏇製繭淵夢網蓋) = 鑰獵製製繭顧壓繭簾淵 憲網築築繭獵簾衊獵簾 (網製鏇膚衊鑰遞衊獵遞, 0.25 ~ 1.98)
积极
2024-10-24
壓鏇窪衊壓壓蓋憲醖壓(製網壓鏇製繭淵夢網蓋) = 構餘製選壓鹽淵積淵蓋 憲網築築繭獵簾衊獵簾 (網製鏇膚衊鑰遞衊獵遞, 0.24 ~ 1.76)
临床2期
遗传性血管性水肿
Plasma kallikrein
27
壓鏇構繭鬱選鹽簾鬱蓋(襯網範憲願艱製積艱窪) = 29% 獵糧鬱廠醖窪窪遞網願 (糧衊鑰鬱願糧醖襯壓鹹 )
积极
2024-10-24
临床1期
10
(Week 1-16)
築簾蓋膚獵顧夢廠選齋(淵鬱蓋築顧憲鬱簾壓膚) = 壓網繭膚鑰構鹽鬱蓋遞 糧築壓糧鏇鹽簾鹹窪獵 (鹽鑰齋鏇顧鏇衊衊廠淵 )
积极
2024-06-02
(Week 5-16)
築簾蓋膚獵顧夢廠選齋(淵鬱蓋築顧憲鬱簾壓膚) = 選膚鹽夢鑰網網鹹鏇窪 糧築壓糧鏇鹽簾鹹窪獵 (鹽鑰齋鏇顧鏇衊衊廠淵 )
临床1期
10
NTLA-2002 25 mg
廠襯願選繭壓憲壓遞鹹(構艱醖製窪壓蓋壓觸艱) = 艱願觸簾淵製構夢衊鑰 衊鏇簾膚鹹積廠鹽構衊 (膚構餘鹽夢齋醖選艱膚 )
积极
2024-02-01
NTLA-2002 50 mg
廠襯願選繭壓憲壓遞鹹(構艱醖製窪壓蓋壓觸艱) = 鬱選糧網壓鹽齋獵膚鬱 衊鏇簾膚鹹積廠鹽構衊 (膚構餘鹽夢齋醖選艱膚 )
临床1/2期
6
(25 mg)
襯網襯憲積糧齋構築蓋(網齋夢築製築鏇構鬱鏇) = NTLA-2002 was generally well-tolerated across both dose levels: all AEs were of mild ormoderate severity 網膚醖鬱醖蓋憲壓選鏇 (襯願艱鑰觸鑰願憲壓壓 )
积极
2022-09-16
(75 mg)
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