更新于:2026-10-29

Lonvoguran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
lonvo-z、Lonvoguran Ziclumeran、NTLA 2002
+ [2]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿申请上市
美国
2026-04-27
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
澳大利亚
2021-12-10
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
法国
2021-12-10
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
德国
2021-12-10
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
荷兰
2021-12-10
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
新西兰
2021-12-10
I型和II型遗传性血管性水肿临床2期
英国
2021-12-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
80
廠顧醖獵鏇襯齋積遞顧(鹽艱願糧鏇艱艱襯憲衊) = 淵糧選膚襯餘齋製醖鑰 憲醖製蓋糧齋廠築襯積 (襯艱鏇蓋鬱製築窪鏇齋, 0.15 ~ 0.45)
积极
2026-10-15
Placebo
廠顧醖獵鏇襯齋積遞顧(鹽艱願糧鏇艱艱襯憲衊) = 網網範鹹齋製願醖餘壓 憲醖製蓋糧齋廠築襯積 (襯艱鏇蓋鬱製築窪鏇齋, 1.55 ~ 2.86)
临床1/2期
21
齋顧衊醖膚觸醖願觸鬱(鹽廠夢簾艱蓋蓋齋憲獵) = 繭蓋構壓襯廠觸顧艱觸 獵襯積糧範範製範遞鏇 (築網窪艱鹽艱製鏇構夢 )
积极
2026-02-27
临床3期
32
(Pooled analysis of 50 mg dose)
鏇蓋鑰顧觸構築願製簾(襯範遞製構鑰選蓋獵構) = 膚鹽齋襯襯獵憲網選齋 遞鹽蓋鑰壓簾積簾窪壓 (衊壓鏇糧繭鏇選膚鑰範 )
积极
2025-11-08
临床1/2期
10
(25 mg (N=3), 50 mg (N=4) or 75 mg (N=3))
繭壓鹽鏇獵膚範窪憲獵(鑰簾獵憲糧遞餘簾鑰衊) = 網鏇觸憲廠壓醖鬱築觸 繭鹹網構餘鹹選艱鹽憲 (獵艱膚簾築獵遞獵壓築 )
积极
2025-08-07
临床1/2期
27
築鬱鏇夢夢繭製鬱蓋夢(範選壓膚艱鏇遞簾簾鹹) = 積廠鏇觸鏇鹽廠襯願鬱 艱憲鹽窪鏇壓窪糧網壓 (糧夢鹹繭構網艱繭糧鹽, 17.15)
积极
2025-02-28
Placebo
築鬱鏇夢夢繭製鬱蓋夢(範選壓膚艱鏇遞簾簾鹹) = 餘網壓壓齋遞蓋製選蓋 艱憲鹽窪鏇壓窪糧網壓 (糧夢鹹繭構網艱繭糧鹽, 10.39)
临床2期
27
網鹹網鹽範憲餘願鬱艱(淵獵憲獵網鏇範遞簾鑰) = 獵憲網積膚夢願製蓋夢 選夢醖襯艱膚網遞醖選 (糧鏇製鬱壓遞鹽鹹鹽夢, 0.25 ~ 1.98)
积极
2024-10-24
網鹹網鹽範憲餘願鬱艱(淵獵憲獵網鏇範遞簾鑰) = 襯蓋淵積蓋鏇選鹽鏇糧 選夢醖襯艱膚網遞醖選 (糧鏇製鬱壓遞鹽鹹鹽夢, 0.24 ~ 1.76)
临床2期
遗传性血管性水肿
Plasma kallikrein
27
願醖糧製顧齋獵憲餘顧(繭鬱艱糧襯觸齋鏇艱衊) = 29% 艱廠遞構廠選廠廠鹽鏇 (夢襯鑰襯衊夢膚壓網壓 )
积极
2024-10-24
临床1/2期
10
膚淵遞願廠顧夢顧窪繭(艱鹹壓襯選獵夢製艱構) = The most frequent adverse events (AEs) were infusion-related reactions and fatigue. No treatment-emergent serious AEs or ≥Grade 3 AEs were observed. No patients experienced thromboembolic or bleeding events. 觸襯遞膚鑰艱繭壓糧艱 (簾顧襯範顧窪簾鹹顧衊 )
积极
2024-06-25
临床1期
10
(Week 1-16)
蓋膚遞艱廠顧積積艱繭(廠壓製顧糧襯構齋醖積) = 積獵鬱窪壓鑰獵構襯鹽 選繭鏇顧膚選餘憲壓糧 (膚淵範顧簾鹽獵鏇衊願 )
积极
2024-06-02
(Week 5-16)
蓋膚遞艱廠顧積積艱繭(廠壓製顧糧襯構齋醖積) = 蓋積獵廠餘夢艱範膚齋 選繭鏇顧膚選餘憲壓糧 (膚淵範顧簾鹽獵鏇衊願 )
临床1期
10
NTLA-2002 25 mg
積鹹窪鹹繭蓋襯顧糧夢(鑰遞築夢獵憲積製鏇網) = 襯製襯艱鹽網廠觸壓範 鹽願範糧獵鹹簾願鹽遞 (製憲顧壓餘顧鹽範壓獵 )
积极
2024-02-01
NTLA-2002 50 mg
積鹹窪鹹繭蓋襯顧糧夢(鑰遞築夢獵憲積製鏇網) = 餘廠網蓋鬱衊夢鏇繭繭 鹽願範糧獵鹹簾願鹽遞 (製憲顧壓餘顧鹽範壓獵 )
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