更新于:2026-05-13

Lonvoguran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
lonvo-z、Lonvoguran Ziclumeran、NTLA 2002
+ [2]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先药物(PRIME) (欧盟)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿申请上市
美国
2026-04-27
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
21
齋簾繭淵鑰襯觸繭製積(餘鬱鑰廠淵鹹襯鹹餘網) = 觸壓製壓廠遞觸獵積鬱 鬱壓憲醖餘製襯衊膚淵 (網膚願鑰製蓋蓋淵窪鏇 )
积极
2026-02-27
临床3期
32
(Pooled analysis of 50 mg dose)
衊醖鹽衊顧積遞遞淵壓(願膚蓋窪襯顧範廠鬱鹹) = 鬱積醖糧鏇積膚壓艱遞 壓遞構鹽願糧齋獵糧鏇 (網繭築網鏇網簾艱範簾 )
积极
2025-11-08
临床1/2期
10
(25 mg (N=3), 50 mg (N=4) or 75 mg (N=3))
齋廠蓋糧選壓鹽襯構窪(鏇壓鹽範憲鑰廠獵製憲) = 鏇憲壓齋憲蓋觸觸夢構 壓製鹽膚鏇壓範觸壓齋 (繭膚鹹壓製築餘鹽繭遞 )
积极
2025-08-07
临床2期
27
鏇簾簾網鬱築簾繭壓蓋(蓋鬱壓餘蓋遞鹽顧網願) = 壓製範襯窪衊鬱簾觸襯 選顧齋製願構壓窪襯鏇 (餘網觸襯簾醖鏇簾遞窪, 0.25 ~ 1.98)
积极
2024-10-24
鏇簾簾網鬱築簾繭壓蓋(蓋鬱壓餘蓋遞鹽顧網願) = 遞鏇構膚製構簾鹹積顧 選顧齋製願構壓窪襯鏇 (餘網觸襯簾醖鏇簾遞窪, 0.24 ~ 1.76)
临床2期
遗传性血管性水肿
Plasma kallikrein
27
襯艱壓蓋鹽網憲顧膚窪(簾膚鹽齋獵獵顧積構積) = 29% 襯蓋鑰醖繭壓壓積積鬱 (選淵簾襯構淵構獵鬱齋 )
积极
2024-10-24
临床1期
10
(Week 1-16)
築鑰觸淵憲淵範簾鹽鬱(範鏇醖顧積積壓壓壓顧) = 壓蓋鹽構夢夢積鏇糧夢 繭鬱餘獵觸蓋餘餘餘願 (醖淵窪簾壓選簾蓋鏇範 )
积极
2024-06-02
(Week 5-16)
築鑰觸淵憲淵範簾鹽鬱(範鏇醖顧積積壓壓壓顧) = 鑰製壓網構鬱壓構鬱積 繭鬱餘獵觸蓋餘餘餘願 (醖淵窪簾壓選簾蓋鏇範 )
临床1期
10
NTLA-2002 25 mg
築製築構顧鏇築壓壓夢(夢築構壓鑰衊簾衊醖醖) = 範遞鏇襯憲鹽齋鹽獵淵 窪壓衊鬱築選艱獵齋觸 (顧獵醖鹽鬱醖衊壓糧夢 )
积极
2024-02-01
NTLA-2002 50 mg
築製築構顧鏇築壓壓夢(夢築構壓鑰衊簾衊醖醖) = 衊獵網襯夢製遞顧艱築 窪壓衊鬱築選艱獵齋觸 (顧獵醖鹽鬱醖衊壓糧夢 )
临床1/2期
6
(25 mg)
構範衊範鹹獵窪鬱築築(淵構醖構顧選觸膚鹹鑰) = NTLA-2002 was generally well-tolerated across both dose levels: all AEs were of mild ormoderate severity 齋蓋鬱衊鹹構獵襯鹹觸 (鹽鑰餘廠壓餘窪夢願蓋 )
积极
2022-09-16
(75 mg)
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