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更新于：2026-02-27

Invimestrocel (Athersys)

更新于：2026-02-27

概要

概要

基本信息

药物类型

干细胞疗法

别名

Allogeneic stem cell therapy - Athersys、AMI MultiStem、HLCM 051

+ [3]

靶点-

作用方式-

作用机制

细胞替代物

治疗领域

神经系统疾病心血管疾病感染+ [2]

在研适应症

缺血性卒中新型冠状病毒感染急性呼吸窘迫综合征+ [3]

非在研适应症

急性缺血性卒中急性白血病急性心肌梗塞+ [8]

原研机构

在研机构

非在研机构

权益机构

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

Angiotech

+ [2]

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评快速通道 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)

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关联

项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的临床试验

NCT04533464

/ Recruiting临床2期

MultiStem® for Treatment of Trauma Induced Multiple Organ Failure/Systemic Inflammatory Response Syndrome

Single center, prospective, randomized, double-blind, pragmatic Phase 2 clinical study in severely injured trauma patients within hours of hospitalization who have survived initial resuscitation.

开始日期2020-11-09

申办/合作机构

Healios KK

[+1]

NCT04367077

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2/3 Study to Assess the Safety and Efficacy of MultiStem® Therapy in Subjects With Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) Due to Coronavirus Disease (COVID-19)

Multicenter investigation featuring an open-label lead-in followed by a double blinded, randomized, placebo-controlled Phase 2/3 part to evaluate the safety and efficacy of MultiStem therapy in subjects with moderate to severe Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) due to pathogens including COVID-19.

开始日期2020-04-28

申办/合作机构

Healios KK

NCT03807804

/ Completed临床2期

An Open-label, Standard Therapy as a Controlled, Multicenter Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of HLCM051(MultiStem) in Patients With Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) Caused by Pneumonitis

The primary object of this clinical study is to investigate the efficacy of HLCM051 in patients with ARDS caused by pneumonitis.

开始日期2019-01-01

申办/合作机构

Healios KK

100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的临床结果

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100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的转化医学

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100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的专利（医药）

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项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的文献（医药）

2025-06-01·Regenerative Therapy

Clinical efficacy of invimestrocel for acute respiratory distress syndrome caused by pneumonia: Comparison with historical data using propensity score analysis

Article

作者: Fujimoto, Kiminori ; Tasaka, Sadatomo ; Kondoh, Yasuhiro ; Ichiyasu, Hidenori ; Imanaka, Hideaki ; Hashimoto, Satoru ; Ichikado, Kazuya ; Kawayama, Tomotaka ; Sawada, Masanori ; Kotani, Toru ; Nunomiya, Shin ; Sakagami, Takuro ; Johkoh, Takeshi ; Kawamura, Kodai

Introduction:

Acute respiratory distress syndrome (ARDS) is a life-threatening inflammatory lung injury often resulting from pneumonia. The efficacy and safety of invimestrocel in patients with pneumonia-induced ARDS have been demonstrated previously in a phase II randomized, open-label trial (the ONE-BRIDGE study). In this study, we aimed to compare data from the intervention (invimestrocel) arm of the ONE-BRIDGE study with matched historical data from a previously established cohort to provide further support for the beneficial effects of invimestrocel in patients with pneumonia-induced ARDS.

Methods:

Twenty patients from the invimestrocel arm of the ONE-BRIDGE study (Invimestrocel group) and 104 from the historical cohort were included in this study. A matched historical data group (n = 20) was extracted from the historical cohort based on the propensity score analysis using age, sex, PaO₂/F_IO₂ ratio, and high-resolution computed tomography scores. The primary outcomes measured were ventilator-free days (VFDs) during the first 28 days following treatment and mortality on days 28, 60, 90, and 180.

Results:

Patients in the Invimestrocel group showed higher VFDs (14.8 ± 11.0 vs. 6.7 ± 9.4 days; 95 % confidence interval [CI], 1.4-14.7; p = 0.0110) and survival rates (log-rank testing; hazard ratio, 0.330; 95 % CI, 0.116-0.938) than those in the matched historical data group.

Conclusions:

The addition of invimestrocel to the standard treatment for pneumonia-induced ARDS may result in early withdrawal from the ventilator and lower mortality. However, further randomized, blinded, and placebo-controlled studies without or addressing multiplicity are required to confirm these findings.

2024-02-01·JAMA neurology

Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke

Article

作者: Minematsu, Kazuo ; Ikawa, Fusao ; Yamano, Yoshihisa ; Inenaga, Chikanori ; Osanai, Toshiya ; Aoyama, Atsuo ; Asaoka, Katsuyuki ; Shimoda, Yusuke ; Kato, Koichi ; Sugiyama, Taku ; Tempaku, Akira ; Taguchi, Akihiko ; Yasui, Keizo ; Iguchi, Yasuyuki ; Hirano, Teruyuki ; Urabe, Takao ; Takagi, Yasushi ; Ohtaki, Masafumi ; Kuga, Yoshihiro ; Sakai, Nobuyuki ; Abe, Tatsuya ; Yoshimura, Shinichi ; Hess, David C. ; Kitagawa, Kazuo ; Isobe, Masanori ; Takahashi, Shinichi ; Yonehara, Toshiro ; Moroi, Junta ; Shimamura, Norihito ; Haraguchi, Kouichi ; Oki, Koichi ; Kasuya, Hidetoshi ; Matsuo, Takayuki ; Yasaka, Masahiro ; Haraguchi, Koichi ; Tanikawa, Rokuya ; Houkin, Kiyohiro ; Kudo, Kohsuke ; Uchiyama, Shinichiro ; Savitz, Sean I. ; Maruichi, Katsuhiko ; Toyoda, Kazunori ; Kawabori, Masahito ; Kamiyama, Kenji ; Marushima, Aiki ; Tominaga, Atsushi ; Takizawa, Katsumi ; Niiya, Yoshimasa ; Matsuoka, Hideki ; Izawa, Yoshikane ; Fujimura, Miki ; Terasaki, Tadashi ; Ito, Masaki ; Sato, Atsushi ; Kimura, Kazumi ; Kuroda, Satoshi ; Tokunaga, Koji

Importance:

Cell therapy is a promising treatment approach for stroke and other diseases. However, it is unknown whether MultiStem (HLCM051), a bone marrow–derived, allogeneic, multipotent adult progenitor cell product, has the potential to treat ischemic stroke.

Objective:

To assess the efficacy and safety of MultiStem when administered within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset.

Design, Setting, and Participants:

The Treatment Evaluation of Acute Stroke Using Regenerative Cells (TREASURE) multicenter, double-blind, parallel-group, placebo-controlled phase 2/3 randomized clinical trial was conducted at 44 academic and clinical centers in Japan between November 15, 2017, and March 29, 2022. Inclusion criteria were age 20 years or older, presence of acute ischemic stroke (National Institutes of Health Stroke Scale [NIHSS] score of 8-20 at baseline), confirmed acute infarction involving the cerebral cortex and measuring more than 2 cm on the major axis (determined with diffusion-weighted magnetic resonance imaging), and a modified Rankin Scale (mRS) score of 0 or 1 before stroke onset. Data analysis was performed between May 9 and August 15, 2022.

Exposure:

Patients were randomly assigned to either intravenous MultiStem in 1 single unit of 1.2 billion cells or intravenous placebo within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset.

Main Outcomes and Measures:

The primary end points were safety and excellent outcome at day 90, measured as a composite of a modified Rankin Scale (mRS) score of 1 or less, a NIHSS score of 1 or less, and a Barthel index score of 95 or greater. The secondary end points were excellent outcome at day 365, mRS score distribution at days 90 and 365, and mRS score of 0 to 1 and 0 to 2 at day 90. Statistical analysis of efficacy was performed using the Cochran-Mantel-Haenszel test.

Results:

This study included 206 patients (104 received MultiStem and 102 received placebo). Their mean age was 76.5 (range, 35-95) years, and more than half of patients were men (112 [54.4%]). There were no between-group differences in primary and secondary end points. The proportion of excellent outcomes at day 90 did not differ significantly between the MultiStem and placebo groups (12 [11.5%] vs 10 [9.8%], P = .90; adjusted risk difference, 0.5% [95% CI, −7.3% to 8.3%]). The frequency of adverse events was similar between treatment groups.

Conclusions and Relevance:

In this randomized clinical trial, intravenous administration of allogeneic cell therapy within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset was safe but did not improve short-term outcomes. Further research is needed to determine whether MultiStem therapy for ischemic stroke has a beneficial effect in patients who meet specific criteria, as indicated by the exploratory analyses in this study.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02961504

2018-06-01·International journal of stroke : official journal of the International Stroke Society2区 · 医学

Treatment evaluation of acute stroke for using in regenerative cell elements (TREASURE) trial: Rationale and design

2区 · 医学

Article

作者: Minematsu, Kazuo ; Uchiyama, Shinichiro ; Houkin, Kiyohiro ; Taguchi, Akihiko ; Terasaka, Shunsuke ; Osanai, Toshiya

Rationale:

MultiStem® (HLM051) is one of the promising allogenic cell products for acute ischemic stroke with strong evidence. A previous phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter dose-escalation trial showed the safety of MultiStem® for acute ischemic stroke, with a time window beyond that of rt-PA and endovascular thrombectomy. We aim to obtain stronger evidence and to show the efficacy of the MultiStem® for treatment of ischemic stroke.

Sample size:

Estimated sample size is 220 (110 patients per group), which has 90% power at 5% significance level.

Methods and design:

TREASURE is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter phase 2/3 trial. The trial will be done at 31 medical centers in Japan. Patients with acute ischemic stroke including motor or speech deficit defined by a National Institution of Health Stroke Scale (NIHSS) score of 8–20 at baseline will be randomized 1:1 to receive a single intravenous infusion of MultiStem® or placebo within 18–36 h of stroke onset.

Study outcomes:

Primary outcome in this study is the proportion of patients with an excellent outcome at day 90 defined by the functional assessment.

Trial registration:

ClinicalTrials.gov (NCT02961504).

Conclusion:

The TREASURE trial will provide a novel treatment option and expand the therapeutic window for patients with stroke if the results are positive.

项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的新闻（医药）

2026-02-20

·BioHealth Nexus

PART1-IPSC 产业全景及投资研究报告

2026年2月完整优化版 · 涵盖全球15家+国内10家核心企业 · 含竞争格局、商业模式、风险评估章节 $2.13B 2025年全球市场规模 ~10% CAGR（至2034年） $50B 2034年目标市场 25+ 覆盖核心企业数 $82.4M 中国市场规模（2026E） -50~70% 生物反应器成本降幅 20+ II期以上临床产品 STRICTLY CONFIDENTIAL · INTERNAL USE ONLY · © 2026 执行摘要核心观点技术成熟度 iPSC技术已跨越「实验室→临床」的关键拐点。2024-2025年三大技术突破同步落地——化学重编程实现无病毒安全重编程、3D悬浮生物反应器将单批次产能提升至6×10¹⁰个细胞（成本降低50-70%）、CRISPR免疫逃逸编辑（B2M敲除+HLA-E/G表达）突破异体排斥瓶颈——叠加AI质控系统全面部署，技术成熟度与产业化可行性已达历史最高点。目前全球已有超过20款产品进入II期及以上临床，Cynata CYP-004率先完成III期试验，2026年Q2将公布顶线数据，首款iPSC衍生产品获批指日可待。市场爆发点全球iPSC市场已进入加速增长通道。2025年市场规模约21.3亿美元，预计2026年增至23.5亿美元（YoY+10.3%），2034年有望突破50亿美元（CAGR约10%）。驱动力正在发生结构性转变：市场重心将从研究工具向治疗性产品迁移，通用型「现货」（off-the-shelf）产品凭借规模效应与即用优势将成为增长主引擎。2025年河络新图完成全球首例iPSC血小板临床输注、Sana Biotechnology实现无免疫抑制下胰岛素产生等里程碑事件，标志着多个新兴细分赛道同步起爆。中国机遇中国iPSC产业正处于弯道超车的战略窗口期。市场规模预计从2025年约7500万美元增至2026年8240万美元，2030年有望突破1.5亿美元。竞争优势呈现三重叠加：成本优势（GMP临床试验成本为美国30-40%，人力成本约为美国1/3）；政策红利（CDE先进治疗药品分类指南落地、NMPA突破性疗法认定、FDA同步开发策略被多家企业采用）；资源禀赋（HLA库已覆盖约14%人口，庞大患者基数支撑临床招募）。重点赛道：通用型iPSC免疫细胞、神经损伤修复、心肌修复及人工血液。目录 1. iPSC概述 1.1 概念与技术原理 1.2 iPSCs与胚胎干细胞（ESCs）对比 1.3 技术发展历程 1.4 核心优势与应用价值 1.5 商业化应用场景 1.5.1 细胞疗法（治疗性应用） 1.5.2 疾病建模与药物筛选（研发工具） 1.5.3 毒理学评估（监管标准） 2. 行业情况 2.1 市场规模与增长预测 2.1.1 区域市场分布 2.2 融资情况与资本动态 2.3 临床研发进展 3. 产业链分析 3.1 上游：耗材、培养基与自动化设备 3.2 中游：重编程、基因编辑与GMP制造 3.3 下游：临床应用与现货产品 4. 竞争格局分析 4.1 国内外企业对比矩阵 4.2 技术路线对比 4.3 专利布局分析 5. 商业模式分析 5.1 三种变现路径 ① 自研管线（Pipeline Model） ② 平台授权（Platform Licensing） ③ CRO服务（Contract Research） 5.2 成本结构与定价策略 6. iPSC研发中的挑战与应对 6.1 行业警示：T-CiRA十年合作终止的深层启示 6.2 制造与扩增的工艺难题（CMC瓶颈） 6.3 安全性阴影：致瘤性与基因突变 6.4 临床性能不及预期：TAK-007的教训 6.5 商业模式的经济性挑战 · 研发成本极高且回报周期漫长 · 与ADC/IO的机会成本比较 6.6 异质性及缓解策略 6.7 细胞成熟度及缓解策略 6.8 启示与应对：行业路径的分化与重构 7. iPSC生产中的挑战 7.1 生产工艺和自动化 7.2 生产材料及设备 7.3 临床试验与上市速度 7.4 监管环境 8. 国外代表公司（15家核心玩家） 8.1–8.11 Aspen · Cynata · Fate · Heartseed · Century · BlueRock · Cytovia · Healios · Sana · TreeFrog · Vertex 8.12–8.15 其他重要国际玩家（Kenai · Ryne · Notch 等） 9. 国内代表公司 9.1 呈诺医学 9.2 睿健医药 9.3 艾尔普再生医学 9.4 赛元生物 9.5 霍德生物 9.6 艾凯生物 9.7 XellSmart（细胞智造） 9.8 UniXell（优尼塞尔） 9.9 Help Therapeutics 9.10 河络新图 10. 区域市场深度分析 10.1 中国市场专章 10.2 日本市场特殊性 11. 风险评估 11.1 技术风险 11.2 监管风险 11.3 竞争风险 12. 未来展望与投资机会 12.1 市场预测 12.2 投资热点 12.3 风险与机遇 ◆ 缩略语表 ◆ 参考文献1. IPSC概述 1.1 概念与技术原理诱导多能干细胞（iPSC）是通过将特定的转录因子（通常为OSKM：Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc）导入成体体细胞（如血液、皮肤或尿液细胞），使其重编程回具备类似胚胎干细胞（ESCs）特性的多能状态。iPSC不仅规避了伦理争议，还能实现自体来源的个性化治疗，显著降低免疫排斥风险。进入2026年，iPSC技术已从基础研究全面转向临床验证，成为复杂疾病建模、药物毒理测试及通用型细胞疗法的核心底座。关键技术突破包括： ›化学重编程技术取代病毒载体，安全性显著提升 ›3D悬浮生物反应器实现单批次超6×10¹⁰个细胞产出，成本降低50-70% ›免疫逃逸基因编辑（B2M敲除+HLA-E/G表达）突破异体排斥瓶颈 ›AI算法介入过程控制，细胞集落监测准确率提升至90%以上1.2 iPSC与胚胎干细胞（ESC）对比维度 iPSC（诱导多能干细胞） ESC（胚胎干细胞）来源患者自体体细胞（血液、皮肤、尿液等）早期囊胚内细胞团伦理问题无存在（破坏胚胎）免疫排斥可实现自体「零排斥」或HLA匹配库同种异体，通常需免疫抑制剂疾病建模可模拟患者遗传背景（Disease-in-a-dish）难以实现个性化模型临床可及性个性化或HLA匹配库，规模化潜力高受伦理与来源限制基因编辑兼容性极高（易结合CRISPR）高，但伦理限制更大1.3 技术发展历程自2006年山中伸弥发现OSKM因子以来，iPSC技术经历了从病毒整合载体到非整合系统（如Sendai病毒、mRNA、质粒电转）的迭代。2024-2025年，化学重编程技术取得重大突破，通过小分子组合诱导细胞命运转变，大幅提升了临床安全性。技术演进时间轴： ›2006年：山中伸弥发现OSKM转录因子重编程技术（2012年诺贝尔奖） ›2007-2012年：逆转录病毒/慢病毒载体时代，整合风险高 ›2013-2018年：非整合载体（Sendai病毒、mRNA、质粒）成为主流 ›2019-2023年：CRISPR基因编辑结合iPSC，开发免疫逃逸通用型细胞 ›2024-2025年：化学重编程技术成熟，AI辅助质控系统部署 ›2026年：多款iPSC衍生产品进入III期临床，商业化加速1.4 核心优势与应用价值 1）复杂疾病应对为传统药物难以治愈的神经退行性疾病（帕金森、ALS）、中重度心衰、难治性自身免疫病等提供功能细胞替代方案。临床优势：可精准替换受损组织（如多巴胺神经元、心肌细胞），恢复器官功能。 2）标准化生产可建立HLA高频纯合子细胞库，实现异体「现货型」产品的规模化供应。经济优势：单个超级供体可覆盖10-40%人口，大幅降低患者等待时间和治疗成本。 3）基因编辑潜力结合CRISPR技术可制备免疫隐身（Immune Evasive）的通用型底盘细胞。技术突破：B2M敲除+HLA-E/G表达可逃避T细胞和NK细胞监控。1.5 商业化应用场景1.5.1 细胞疗法（治疗性应用） ›肿瘤免疫治疗：iPSC-NK、iPSC-CAR-T细胞（Fate FT819治疗系统性红斑狼疮） ›神经退行性疾病：多巴胺神经元（Aspen ANPD001治疗帕金森）、神经前体细胞（霍德hNPC01治疗卒中） ›心血管疾病：心肌球/心肌细胞（Heartseed HS-001、艾尔普HiCM-188） ›骨关节疾病：间充质干细胞（Cynata CYP-004治疗骨关节炎）1.5.2 疾病建模与药物筛选（研发工具）经济价值分析： ›成本节约：相比动物实验，iPSC疾病模型可缩短研发周期30-50%，降低前期筛选成本40-60% ›临床预测性：患者特异性iPSC模型对药物响应的预测准确率高达70-85%，显著高于动物模型（<50%） ›罕见病应用：为患者人群<5000人的超罕见病提供唯一可行的药物开发路径1.5.3 毒理学评估（监管标准）监管认可案例： ›FDA已接受iPSC-心肌细胞用于CiPA（心脏毒性评估）验证数据 ›EMA认可iPSC-肝细胞用于药物代谢和肝毒性早期评估 ›头部药企（辉瑞、强生、诺华）已将iPSC毒理检测纳入IND申报标准流程 2. 行业情况2.1 市场规模与增长预测全球iPSC市场规模在2025年估值为21.3亿美元，预计2026年将增至23.5亿美元。多家市场研究机构预测，到2030-2034年全球市场规模有望达到50-51.2亿美元，CAGR维持在9.9%-10.3%左右。年份全球市场规模中国市场规模年增长率 2025年 21.3亿美元 7500万美元 10.5% 2026年E 23.5亿美元 8240万美元 10.3% 2030年E 35-38亿美元 1.5-1.8亿美元 11-13% 2034年E 50-51.2亿美元 3-4亿美元 9.9-10.3% 注：E表示预测值。数据来源：Precedence Research、Mordor Intelligence2.1.1 区域市场分布 ›北美：占比约45%，美国为主要市场（FDA监管路径清晰） ›欧洲：占比约28%，英国、德国、瑞士领先 ›亚太：占比约22%（CAGR最高12-15%），日本政策激进，中国增速最快 ›其他地区：约5%2.2 融资情况与资本动态公司时间融资金额用途 Aspen Neuroscience 2025.11 1.15亿美元C轮推动ANPD001商业化 Century Therapeutics 2026.01 1.35亿美元 Allo-Evasion™平台赛元生物 2025 3.5亿元B轮 iPSC-NK管线艾凯生物 2022-2025 超2亿元A+轮通用型NK细胞睿健医药 2025 数亿元 NouvNeu001国际试验霍德生物 2025 亿元级 hNPC01临床与产能资本趋势： ›2025年平均单笔融资8000万-1.3亿美元，较2022-2023年增长40% ›投资方：产业基金40%、主权基金25%、战略投资20%、VC 15% ›中国特色：地方政府引导基金（上海、苏州、深圳）积极参与2.3 临床研发进展公司产品适应症阶段最新里程碑 Cynata CYP-004 骨关节炎 III期 2025.11完成随访 Fate FT819 SLE I/II期 2025底显著疗效 Aspen ANPD001 帕金森 I/IIa 2026.1完成Cohort 3 霍德生物 hNPC01 卒中 2/3期 FDA批准推进睿健医药 NouvNeu001 帕金森 II期 FDA RMAT Heartseed HS-001 心衰 I/II期完成入组 BlueRock Bemdaneprocel 帕金森 I期 36月数据积极 Healios HLCM051 ARDS III期 2026.1提交通知 3. 产业链分析3.1 上游：耗材、培养基与自动化设备上游核心在于耗材、培养基及自动化设备。2025年，3D悬浮生物反应器技术成熟，单批次可产出超6×10¹⁰个功能细胞，成本降低50-70%。AI算法介入过程控制，对细胞集落的监测准确率提升至90%以上。 ›关键耗材：GMP级培养皿、生物反应器、冷冻保存管 ›培养基：无血清、无异种成分培养基（国产化替代加速） ›自动化设备：全封闭QES系统、AI视觉监测系统 ›主要供应商：Thermo Fisher、Sartorius、Lonza、Merck（国际）；奥浦迈、翌圣生物（国内）3.2 中游：重编程、基因编辑与GMP制造中游聚焦iPSC重编程、基因编辑、细胞库构建与GMP规模化制造。 ›HLA高频纯合子「超级供体」库：日本、中国、欧洲加速建设，中国已覆盖约14%人口 ›AI辅助质控：全封闭自动化系统成为标配，批次一致性显著提升 ›基因编辑平台：CRISPR、TALEN用于免疫逃逸改造（B2M-/-、HLA-E/G+） ›代表企业：Fate（Allo-Evasion™）、Century（iPSC平台）、赛元（中国）3.3 下游：临床应用与现货产品下游应用正向「现货型」转化。器官芯片（Organ-on-a-chip）技术在2025年成为药企研发标配。核心驱动：通用型iPSC产品凭借即用优势和规模效应，将逐步取代个性化自体方案的主流地位。代表方向：iPSC-NK（肿瘤免疫）、iPSC-心肌细胞（心衰）、iPSC-神经元（帕金森）。 4. 竞争格局分析4.1 国内外企业对比矩阵企业技术路线临床最高阶段融资能力核心优势 Fate（美） iPSC-NK/CAR-T I/II期强（上市公司）免疫细胞平台成熟 Aspen（美）自体神经元 I/IIa期强（1.15亿C轮）自体无排斥 Cynata（澳）异体MSC III期中（上市）最快进入III期 Century（美）免疫逃逸平台 I期强（1.35亿） Allo-Evasion™技术 Heartseed（日）心肌球 I/II期中导管给药创新赛元（中国） iPSC-NK 临床前强（3.5亿B轮）成本优势睿健（中国）化学重编程 II期中（数亿元） FDA RMAT 霍德（中国）神经前体 2/3期中（亿元级） FDA快速通道4.2 技术路线对比技术路线效率成本安全性可规模化代表企业病毒载体高中低（整合风险）中早期企业 mRNA 中中高中 BlueRock 化学重编程中-高低高高睿健医药免疫逃逸（B2M-/-）中高高高 Fate, Century4.3 专利布局分析 ›美国：Fate Therapeutics、Sana、BlueRock领衔，重编程效率、免疫调控为核心专利方向 ›日本：CiRA（京都大学）专利授权体系健全，Takeda、Healios深度绑定 ›中国：呈诺、睿健在重编程技术、GMP制造流程上加速专利布局，仍有追赶空间 ›关键壁垒：CRISPR免疫逃逸编辑组合（B2M-/-+HLA-E/G）的专利交叉授权将成重要谈判筹码 5. 商业模式分析5.1 三种变现路径 1）自研管线（Pipeline Model）以Fate、Aspen、BlueRock为代表，直接推进临床管线至Ⅱ/Ⅲ期后寻求授权或自主商业化。优势：高溢价；劣势：研发周期长（8-12年），资金消耗大，适合资金充裕的上市企业。 2）平台授权（Platform Licensing）以TreeFrog（C-Stem™微囊）、Century（Allo-Evasion™）为代表，授权核心制造或免疫改造平台给药企。优势：轻资产、快速变现；2025年平均授权交易额超1亿美元。 3）CRO服务（Contract Research）提供iPSC衍生细胞（心肌细胞、肝细胞、神经元）用于药物筛选和毒理测试。Axol Bioscience、Cellular Dynamics International（富士胶片）已将此做成稳定收入来源，2025年市场规模约3.2亿美元，CAGR 15%+。5.2 成本结构与定价策略典型iPSC药物研发成本拆解（以神经修复为例）： ›细胞制造（GMP）：30-40%（国内成本约为美国1/3） ›临床试验：35-45%（I/II/III期合计） ›监管申报：5-8% ›IP许可：10-15% 定价策略预测（参考CAR-T）： ›自体iPSC疗法：预计50-150万元/次（对标Kymriah/Yescarta定价逻辑） ›通用型现货产品：预计15-50万元/次（规模化后可进一步下降） ›研究用iPSC衍生细胞：2,000-5,000元/百万细胞（国内价格比国际低50-60%）

突破性疗法细胞疗法免疫疗法基因疗法临床2期

2026-01-30

·紫程生物

FDA 亮绿灯！干细胞治疗腰痛正式获批进入倒计时

长期以来，慢性椎间盘源性腰痛患者要么依赖成瘾性极强的阿片类药物止痛，要么被迫接受高风险手术。但现在，这一困局即将被打破 —— 全球异体细胞治疗领导者 Mesoblast 宣布，其核心干细胞疗法 rexlemestrocel-L 获 FDA 重磅认可，距离正式获批仅一步之遥！一、椎间盘源性腰痛的治疗局限性核心病因椎间盘由外层纤维环和内部髓核组成，长期劳损、年龄增长或外伤会导致纤维环破裂，髓核突出或退变，引发椎间盘内炎症反应，刺激周围神经末梢，形成持续性疼痛。传统治疗的局限药物治疗：仅能暂时止痛，无法修复破损的椎间盘，且阿片类药物易成瘾、副作用强；手术治疗：创伤大、恢复期长，可能破坏脊柱稳定性，术后仍有 30% 以上患者存在慢性疼痛；物理治疗 / 针灸：仅能缓解肌肉紧张，对椎间盘本身的修复作用有限。治疗刚需需要一种能从根源修复退变 / 破损椎间盘、抑制炎症、避免成瘾和手术风险的治疗方式 —— 干细胞疗法恰好契合这一需求。二、干细胞疗法的 3 大核心机制干细胞之所以能成为慢性腰痛的 “克星”，关键在于其独特的生物学特性组织修复与再生干细胞具有多向分化潜能，注入椎间盘后，可定向分化为髓核细胞、纤维环细胞，补充受损组织的细胞数量，修复破裂的纤维环，重建椎间盘的结构完整性；同时，干细胞能分泌胶原蛋白、蛋白多糖等细胞外基质，恢复椎间盘的弹性和缓冲功能，从根源解决退变问题。抗炎镇痛双重作用椎间盘源性腰痛的核心痛点是炎症刺激神经。干细胞可分泌 IL-10、TGF-β 等抗炎细胞因子，抑制 TNF-α、IL-6 等促炎因子的释放，快速减轻椎间盘内的炎症反应；同时，这些细胞因子能调节神经末梢的敏感性，直接缓解疼痛，且无需依赖药物成瘾性机制。免疫调节与微环境改善慢性腰痛常伴随局部免疫紊乱，干细胞可调节 T 细胞、巨噬细胞等免疫细胞的功能，抑制异常免疫反应，营造有利于组织修复的微环境；此外，干细胞还能促进局部血管新生，改善椎间盘的营养供应，为修复过程提供持续支持。三、干细胞疗法上市进入倒计时 Mesoblast 与 FDA 的 B 类会议上，监管层给出的双重认可，不仅是对单一产品的肯定，更是对干细胞治疗椎间盘源性腰痛领域的重大背书：疗效标准明确化 FDA 明确表态，只要干细胞疗法在 12 个月时实现 “有临床意义的疼痛减轻”，即可满足生物制品许可申请（BLA）的有效性要求 —— 这为同类干细胞疗法的上市提供了清晰的监管路径。目前，Mesoblast 的第二项 3 期确证试验（MSB-DR004）入组已突破 50%，预计 3 个月内完成招募。该试验专门针对 “炎症性退行性椎间盘疾病” 患者，进一步聚焦干细胞的抗炎修复机制，若数据达标，rexlemestrocel-L 将成为全球首款获批用于慢性椎间盘源性腰痛的干细胞疗法。四、干细胞治疗腰痛的临床进展与未来方向除了 Mesoblast 的疗法，全球范围内已有多款干细胞治疗椎间盘源性腰痛的产品进入临床阶段：美国：Athersys 公司的 MultiStem®（间充质干细胞）处于 2 期临床试验，聚焦术后慢性腰痛的修复；中国：国内多家机构开展了间充质干细胞治疗慢性腰痛的临床研究，部分项目已进入 2 期，重点探索自体脂肪间充质干细胞的应用；韩国：已批准部分干细胞疗法用于腰痛治疗，以脐带来源间充质干细胞为主。五、破解阿片类依赖困局在中国，慢性腰痛的发病率同样居高不下，约有 2 亿人受其困扰，其中椎间盘源性腰痛占比超过 40%。很多患者陷入 “止痛药依赖 - 疗效下降 - 剂量增加” 的恶性循环，或面临手术创伤与术后并发症风险。而干细胞疗法的出现，不仅能针对性缓解慢性腰痛，更能大幅减少甚至停用阿片类药物，完美契合 FDA 近年来 “推动非阿片类慢性疼痛药物研发” 的监管方向，也为中国慢性腰痛患者提供了全新的治疗选择。

2025-10-22

·医科大肺部细胞研究院

告别‘呼吸难’！2025干细胞慢阻肺临床峰会北京召开，重启呼吸健康新可能

点击上方名片关注我们吧↑↑↑↑↑ 由中国医师协会呼吸医师分会、中国生物医学工程学会联合主办的 “2025 干细胞慢阻肺临床转化学术峰会”，于 2025 年 10 月 21 日在北京会议中心盛大启幕。本次峰会以 “突破呼吸疾病治疗瓶颈，推动干细胞临床规范应用” 为核心主题，聚焦慢阻肺这一全球高发呼吸疾病的创新疗法探索。峰会汇聚了王辰院士、钟南山院士领衔的呼吸领域顶尖专家团队，同时吸引了近 500 名科研学者、临床医师及生物医药企业代表参与，搭建起 “产学研用” 深度融合的交流平台，共话干细胞技术在呼吸疾病治疗中的突破方向。图片来源网络：峰会专家团与主席团成员合影峰会特别解读了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》中关于呼吸系统疾病创新疗法的支持条款，同步解读国家卫健委《慢性阻塞性肺疾病诊疗规范（2025 年版）》对干细胞治疗的引导意见，为行业规范化发展划定清晰路径。会议核心议题围绕慢阻肺的干细胞临床研究设计、疗效评价标准、安全性监测展开，同时探讨了干细胞在肺纤维化、重症哮喘等相关呼吸疾病中的应用潜力，加速科研成果向临床治疗落地。此次峰会恰逢国内 “呼吸疾病创新疗法攻坚计划” 启动，政策红利为干细胞技术突破慢阻肺治疗瓶颈提供了制度保障，明确了未来 3 年的重点研发方向。 01 为何说干细胞是慢阻肺患者的 “呼吸新希望”？慢阻肺的治疗困局：传统治疗以支气管扩张剂、吸入性糖皮质激素为主，仅能缓解咳嗽、气短等症状，无法逆转肺组织的不可逆损伤，患者仍面临反复急性加重、肺功能持续下降的风险，晚期需依赖长期氧疗或呼吸机，生活质量严重受损。传统治疗的核心局限：属于 “对症控制” 而非 “病因修复”，长期用药易产生耐药性，且无法阻止肺气肿、小气道重塑的进展，约 30% 患者在确诊 5 年内会出现肺心病、呼吸衰竭等严重并发症。要打破这一困局，关键在于修复受损的肺组织、逆转慢性炎症进程 —— 这正是干细胞治疗慢阻肺的核心优势所在。 02 干细胞如何为慢阻肺患者 “重启呼吸”？分化修复肺组织：干细胞可在特定诱导条件下分化为肺泡上皮细胞、支气管上皮细胞，直接替代因炎症受损的肺组织细胞，修复肺泡结构，改善肺通气功能。免疫调节抗炎：干细胞能分泌抗炎因子（如 IL-10、TGF-β），抑制肺部中性粒细胞、巨噬细胞的过度活化，减轻气道慢性炎症，延缓小气道纤维化进程。旁分泌改善微环境：通过释放血管内皮生长因子（VEGF）、肝细胞生长因子（HGF）等细胞因子，促进肺部血管再生，改善肺微循环，为受损肺组织提供营养支持，增强肺组织自我修复能力。减少急性加重：临床数据显示，干细胞治疗可降低慢阻肺患者急性加重频率，延长症状缓解周期，减少抗生素及激素的使用依赖，提升患者运动耐力（如 6 分钟步行距离增加）。本次峰会特邀专家、广州医科大学附属第一医院呼吸病学专家李教授指出：“干细胞是目前唯一可能实现肺组织修复与炎症调控双重目标的疗法，为中晚期慢阻肺患者提供了摆脱‘呼吸依赖’的新路径。” 03 国内外临床研究证实：干细胞治疗慢阻肺安全有效广州医科大学附属第一医院团队研究： 2024 年，该团队开展自体骨髓间充质干细胞治疗晚期慢阻肺的临床研究，纳入 28 名需长期氧疗的患者。患者接受 3 次干细胞静脉输注后，随访 6 个月显示：肺功能指标 FEV1（第一秒用力呼气量）平均提升 18%，急性加重次数较治疗前减少 62%，其中 8 名患者成功脱离长期氧疗，生活自理能力显著改善。相关成果发表于《European Respiratory Journal》。北京协和医院研究：由北京协和医院牵头的多中心研究中，45 名中度慢阻肺患者接受脐带间充质干细胞雾化吸入治疗（更精准作用于肺部）。治疗 3 个月后，患者呼吸困难评分（mMRC）平均降低 1.2 分，运动耐力提升 23%，肺部炎症因子（如 TNF-α、IL-6）水平显著下降，且未出现严重不良反应。美国 Athersys 公司研究： 2025 年《柳叶刀・呼吸病学》报道了该公司干细胞疗法 MultiStem® 治疗慢阻肺的 Ⅱ 期临床试验数据：36 名患者接受单次干细胞输注后，12 个月内急性加重率降低 58%，肺功能 FEV1 持续稳定，其中 11 名患者的呼吸困难症状完全缓解，且安全性与安慰剂组无显著差异。干细胞为慢阻肺治疗带来了突破性可能，此次峰会的召开为干细胞技术的临床转化 “踩下油门”，通过明确诊疗规范、凝聚行业共识，为呼吸疾病创新治疗划定了健康发展方向。需特别提醒的是，干细胞疗法目前仍处于临床转化阶段，并非所有患者都适用，建议患者选择具备《干细胞临床研究备案机构》资质的医院，充分咨询呼吸科与干细胞领域双专家，结合自身病情审慎决策。声明：本文部分内容和图片来源于网络，旨在科普干细胞治疗领域前沿资讯，仅用于交流学习，不用于医疗建议。若涉及版权问题，请联系删除。 END 长按二维码识别了解更多细胞治肺病资讯用科技律动生命用行动守护健康关于我们干细胞不是 “科幻疗法”，而是正在落地的医学突破，但最好的治疗，永远是不让肺部疾病发生。互动留言你身边有肺部疾病患者吗？他们正在面临哪些治疗难题？对于干细胞治疗，你最关心哪些问题？欢迎在留言区分享你的看法！

临床研究

100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
新型冠状病毒感染	临床3期	美国	Healios KK	2020-04-28
急性呼吸窘迫综合征	临床3期	美国	Healios KK	2020-04-28
缺血性卒中	临床3期	日本	Healios KK	2017-11-15
多器官功能衰竭	临床2期	美国	Healios KK	2020-11-09
全身炎症反应综合征	临床2期	美国	Healios KK	2020-11-09
创伤和损伤	临床2期	美国	Healios KK	2020-11-09
肺炎	临床2期	日本	Healios KK	2019-01-01
成人呼吸窘迫综合征	临床2期	日本	Healios KK	2019-01-01
非ST段抬高型心肌梗死	临床2期	美国	Healios KK	2015-12-01
急性缺血性卒中	临床2期	英国	Athersys, Inc.	2013-04-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03807804 (ONE-BRIDGE, Pubmed)	临床2期	急性呼吸窘迫综合征	30	invimestrocel plus standard treatment	繭糧廠範餘鏇獵範鏇窪(膚窪齋鏇蓋夢餘餘網憲) = 網製淵鏇鹽鹹觸醖觸淵衊廠鹹網鬱遞遞壓範襯 (壓餘網窪廠簾範醖淵憲 ) 更多	积极	2023-08-22
NCT03545607 (MASTERS-2, PipelineReview) 人工标引	临床3期	缺血性卒中	206	invimestrocel	艱膚觸積繭壓顧製餘獵(遞鏇廠衊繭製獵選蓋選) = The primary endpoint, Excellent Outcome at 90 days, did not reach statistical significance in this population. 糧齋淵願餘鏇顧觸蓋艱 (膚遞鑰夢築淵鬱膚願範 ) 更多	积极	2022-05-20
				Placebo
NCT01436487 (MASTERS, Pubmed \| Lancet Neurol) 人工标引	临床2期	急性缺血性卒中	129	multipotent adult progenitor cells	窪鬱襯製膚餘壓積鹹繭(簾獵憲簾膚餘窪構蓋築) = There were no dose-limiting toxicity events in either group. 簾窪積遞選選膚製膚獵 (築網願夢廠願製鹽繭餘 ) 更多	积极	2017-05-01
				Placebo