A Phase 3 Study to Assess the Safety and Efficacy of Invimestrocel Therapy in Subjects with Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) Due to Pneumonia (REVIVE-ARDS)

开始日期2026-07-09

申办/合作机构

Healios KK

NCT04533464

/ Recruiting临床2期

MultiStem® for Treatment of Trauma Induced Multiple Organ Failure/Systemic Inflammatory Response Syndrome

Single center, prospective, randomized, double-blind, pragmatic Phase 2 clinical study in severely injured trauma patients within hours of hospitalization who have survived initial resuscitation.

开始日期2020-11-09

申办/合作机构

Healios KK

[+1]

NCT04367077

/ Terminated临床2/3期

A Phase 2/3 Study to Assess the Safety and Efficacy of MultiStem® Therapy in Subjects With Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) Due to Coronavirus Disease (COVID-19)

Multicenter investigation featuring an open-label lead-in followed by a double blinded, randomized, placebo-controlled Phase 2/3 part to evaluate the safety and efficacy of MultiStem therapy in subjects with moderate to severe Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) due to pathogens including COVID-19.

开始日期2020-04-28

申办/合作机构

Healios KK

100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的临床结果

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100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的专利（医药）

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项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的文献（医药）

2025-06-01·Regenerative Therapy

Clinical efficacy of invimestrocel for acute respiratory distress syndrome caused by pneumonia: Comparison with historical data using propensity score analysis

Article

作者: Fujimoto, Kiminori ; Tasaka, Sadatomo ; Kondoh, Yasuhiro ; Ichiyasu, Hidenori ; Imanaka, Hideaki ; Hashimoto, Satoru ; Ichikado, Kazuya ; Kawayama, Tomotaka ; Sawada, Masanori ; Kotani, Toru ; Nunomiya, Shin ; Sakagami, Takuro ; Kawamura, Kodai ; Johkoh, Takeshi

Introduction:

Acute respiratory distress syndrome (ARDS) is a life-threatening inflammatory lung injury often resulting from pneumonia. The efficacy and safety of invimestrocel in patients with pneumonia-induced ARDS have been demonstrated previously in a phase II randomized, open-label trial (the ONE-BRIDGE study). In this study, we aimed to compare data from the intervention (invimestrocel) arm of the ONE-BRIDGE study with matched historical data from a previously established cohort to provide further support for the beneficial effects of invimestrocel in patients with pneumonia-induced ARDS.

Methods:

Twenty patients from the invimestrocel arm of the ONE-BRIDGE study (Invimestrocel group) and 104 from the historical cohort were included in this study. A matched historical data group (n = 20) was extracted from the historical cohort based on the propensity score analysis using age, sex, PaO₂/F_IO₂ ratio, and high-resolution computed tomography scores. The primary outcomes measured were ventilator-free days (VFDs) during the first 28 days following treatment and mortality on days 28, 60, 90, and 180.

Results:

Patients in the Invimestrocel group showed higher VFDs (14.8 ± 11.0 vs. 6.7 ± 9.4 days; 95 % confidence interval [CI], 1.4-14.7; p = 0.0110) and survival rates (log-rank testing; hazard ratio, 0.330; 95 % CI, 0.116-0.938) than those in the matched historical data group.

Conclusions:

The addition of invimestrocel to the standard treatment for pneumonia-induced ARDS may result in early withdrawal from the ventilator and lower mortality. However, further randomized, blinded, and placebo-controlled studies without or addressing multiplicity are required to confirm these findings.

2024-02-01·JAMA neurology

Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke

Article

作者: Minematsu, Kazuo ; Ikawa, Fusao ; Yamano, Yoshihisa ; Inenaga, Chikanori ; Osanai, Toshiya ; Aoyama, Atsuo ; Asaoka, Katsuyuki ; Shimoda, Yusuke ; Kato, Koichi ; Sugiyama, Taku ; Tempaku, Akira ; Taguchi, Akihiko ; Yasui, Keizo ; Iguchi, Yasuyuki ; Hirano, Teruyuki ; Takagi, Yasushi ; Urabe, Takao ; Kuga, Yoshihiro ; Sakai, Nobuyuki ; Ohtaki, Masafumi ; Abe, Tatsuya ; Yoshimura, Shinichi ; Hess, David C. ; Kitagawa, Kazuo ; Isobe, Masanori ; Takahashi, Shinichi ; Yonehara, Toshiro ; Moroi, Junta ; Shimamura, Norihito ; Haraguchi, Kouichi ; Oki, Koichi ; Kasuya, Hidetoshi ; Matsuo, Takayuki ; Yasaka, Masahiro ; Haraguchi, Koichi ; Tanikawa, Rokuya ; Houkin, Kiyohiro ; Kudo, Kohsuke ; Uchiyama, Shinichiro ; Savitz, Sean I. ; Maruichi, Katsuhiko ; Toyoda, Kazunori ; Kawabori, Masahito ; Marushima, Aiki ; Kamiyama, Kenji ; Tominaga, Atsushi ; Takizawa, Katsumi ; Niiya, Yoshimasa ; Matsuoka, Hideki ; Izawa, Yoshikane ; Fujimura, Miki ; Terasaki, Tadashi ; Ito, Masaki ; Sato, Atsushi ; Kimura, Kazumi ; Kuroda, Satoshi ; Tokunaga, Koji

Importance:

Cell therapy is a promising treatment approach for stroke and other diseases. However, it is unknown whether MultiStem (HLCM051), a bone marrow–derived, allogeneic, multipotent adult progenitor cell product, has the potential to treat ischemic stroke.

Objective:

To assess the efficacy and safety of MultiStem when administered within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset.

Design, Setting, and Participants:

The Treatment Evaluation of Acute Stroke Using Regenerative Cells (TREASURE) multicenter, double-blind, parallel-group, placebo-controlled phase 2/3 randomized clinical trial was conducted at 44 academic and clinical centers in Japan between November 15, 2017, and March 29, 2022. Inclusion criteria were age 20 years or older, presence of acute ischemic stroke (National Institutes of Health Stroke Scale [NIHSS] score of 8-20 at baseline), confirmed acute infarction involving the cerebral cortex and measuring more than 2 cm on the major axis (determined with diffusion-weighted magnetic resonance imaging), and a modified Rankin Scale (mRS) score of 0 or 1 before stroke onset. Data analysis was performed between May 9 and August 15, 2022.

Exposure:

Patients were randomly assigned to either intravenous MultiStem in 1 single unit of 1.2 billion cells or intravenous placebo within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset.

Main Outcomes and Measures:

The primary end points were safety and excellent outcome at day 90, measured as a composite of a modified Rankin Scale (mRS) score of 1 or less, a NIHSS score of 1 or less, and a Barthel index score of 95 or greater. The secondary end points were excellent outcome at day 365, mRS score distribution at days 90 and 365, and mRS score of 0 to 1 and 0 to 2 at day 90. Statistical analysis of efficacy was performed using the Cochran-Mantel-Haenszel test.

Results:

This study included 206 patients (104 received MultiStem and 102 received placebo). Their mean age was 76.5 (range, 35-95) years, and more than half of patients were men (112 [54.4%]). There were no between-group differences in primary and secondary end points. The proportion of excellent outcomes at day 90 did not differ significantly between the MultiStem and placebo groups (12 [11.5%] vs 10 [9.8%], P = .90; adjusted risk difference, 0.5% [95% CI, −7.3% to 8.3%]). The frequency of adverse events was similar between treatment groups.

Conclusions and Relevance:

In this randomized clinical trial, intravenous administration of allogeneic cell therapy within 18 to 36 hours of ischemic stroke onset was safe but did not improve short-term outcomes. Further research is needed to determine whether MultiStem therapy for ischemic stroke has a beneficial effect in patients who meet specific criteria, as indicated by the exploratory analyses in this study.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02961504

2018-06-01·International journal of stroke : official journal of the International Stroke Society2区 · 医学

Treatment evaluation of acute stroke for using in regenerative cell elements (TREASURE) trial: Rationale and design

2区 · 医学

Article

作者: Toshiya Osanai ; Akihiko Taguchi ; Kiyohiro Houkin ; Shunsuke Terasaka ; Kazuo Minematsu ; Shinichiro Uchiyama

Rationale:

MultiStem® (HLM051) is one of the promising allogenic cell products for acute ischemic stroke with strong evidence. A previous phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter dose-escalation trial showed the safety of MultiStem® for acute ischemic stroke, with a time window beyond that of rt-PA and endovascular thrombectomy. We aim to obtain stronger evidence and to show the efficacy of the MultiStem® for treatment of ischemic stroke.

Sample size:

Estimated sample size is 220 (110 patients per group), which has 90% power at 5% significance level.

Methods and design:

TREASURE is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter phase 2/3 trial. The trial will be done at 31 medical centers in Japan. Patients with acute ischemic stroke including motor or speech deficit defined by a National Institution of Health Stroke Scale (NIHSS) score of 8–20 at baseline will be randomized 1:1 to receive a single intravenous infusion of MultiStem® or placebo within 18–36 h of stroke onset.

Study outcomes:

Primary outcome in this study is the proportion of patients with an excellent outcome at day 90 defined by the functional assessment.

Trial registration:

ClinicalTrials.gov (NCT02961504).

Conclusion:

The TREASURE trial will provide a novel treatment option and expand the therapeutic window for patients with stroke if the results are positive.

项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的新闻（医药）

2026-05-23

·医休说脑机

2026年卒中康复最新进展

联系康复哥进脑机接口产业群：yixiuqixie 中风是导致人类残疾的主要原因，在神经系统疾病中负担最重，每年造成的经济影响超过2万亿美元。随着急性中风存活率的提高，越来越多的人正带着中风后的残疾生活。急性再灌注疗法可以减少长期残疾，但仅限于缺血性中风，且只有少数患者能接受此类治疗（在美国，11.8%接受静脉再灌注治疗，5.7%接受机械取栓；在欧洲分别为7.3%和1.9%），并且许多接受治疗的患者仍有持续的残疾（静脉注射tPA减少残疾的需治数为4-14，血管内取栓为2.6）。因此需要额外的治疗策略。不断扩展的中风治疗分支正针对急性期后持续存在的损伤进行康复和复健。这些疗法旨在重塑大脑，无论是在中风后的数天至数周内利用中枢神经系统内源性的促可塑性状态，还是在慢性期进行干预。目前有许多类型的疗法正在研究中，本次更新总结了过去一年内发表的重要新证据。药物与生物疗法 (Drugs and Biological Therapies) 目前有多种候选疗法和方法正在研究中。 ESTREL（左旋多巴增强中风康复）是一项双盲、安慰剂对照试验，将610名发病7天内的偏瘫中风受试者随机分配，在标准化康复治疗的基础上，接受为期39天的左旋多巴或安慰剂治疗。在3个月时，两组在运动损伤（手臂+腿部运动Fugl-Meyer量表）方面没有差异。有人批评伴随的康复治疗剂量/强度不足以有力地检验研究假设。 TREASURE（使用再生细胞评估急性中风治疗）是一项双盲、安慰剂对照试验，将206名受试者在涉及大脑皮层（>2厘米）的缺血性中风后18至36小时，随机分配接受静脉注射MultiStem（一种骨髓衍生的同种异体多能成体祖细胞产品）或安慰剂。两组在第90天的二分复合评分（要求改良Rankin量表评分≤1，美国国立卫生研究院中风量表评分≤1，以及Barthel指数评分>95）上没有差异。入组患者的平均年龄（76.5岁）高于许多中风试验，这可能影响了假设检验，因为衰老会影响神经和免疫治疗靶点，从而可能影响了MultiStem的治疗功效。 PESTO（依那西普脊柱周围注射改善中风预后研究）是一项双盲、安慰剂对照试验，将126名生活质量下降的慢性中风且有残疾的受试者（改良Rankin量表评分，2-5）随机分配接受皮下注射依那西普（TNF-a抑制剂）或安慰剂。在28天时，两组患者在36项简表健康调查v2评分改善5分的比例上没有差异。研究药物未与康复治疗配对，这是一个令人担忧的问题，因为依赖经验的可塑性是许多中风康复疗法的基础。神经调控 (Neuromodulation) 中枢神经系统是一个电器官，因此其功能可以通过电磁输入进行修改。迷走神经刺激会改变多个大脑系统的活动，并于2021年被FDA批准用于治疗患有中重度手臂损伤的慢性缺血性中风康复期间的上肢运动缺陷。关键研究显示了4.5个月迷走神经刺激加康复治疗的益处。在一份新报告中，对照组交叉接受主动迷走神经刺激治疗后，也获得了同样的益处；此外，两组的益处在1年内都得到了维持。这些结果使人们对迷走神经刺激益处的普及抱有希望，例如对于那些有更严重缺陷或出血性中风的患者。TRANSPORT-2是一项2期、盲法、假刺激对照试验，将中风后1至6个月伴有中重度手臂无力的患者随机分配接受高剂量（4 mA）经颅直流电刺激、低剂量经颅直流电刺激（2 mA）或假刺激，并均伴随10次改良的约束诱导运动疗法。两组在第15天的手臂运动Fugl-Meyer评分变化上没有显示出显著差异；添加经颅直流电刺激的益处并未超过单独的高质量、高剂量运动干预所获得的益处。另一项试验将43名慢性非流利性失语症受试者随机分配，接受35小时的失语症治疗，加上在右侧三角部进行为期10天的1 Hz（抑制性）重复经颅磁刺激或假刺激。从基线到第15周，经颅磁刺激组的西方失语症成套测验失语症商数变化更大（7.6分对3.0分，F=0.024）。需要进行更大规模的研究。脑机接口 (Brain-Computer Interfaces) 将大脑信号记录到计算机中可以使外部设备帮助应对因中风而中断的行为，既可作为代偿设备产生该行为，也可作为训练设备协助任务练习。侵入性方法可以捕捉内在言语。信号也可以非侵入性地记录；针对这种方法的荟萃分析显示了对手臂运动缺陷的良好效果。例如，一项单臂研究检验了一项为期12周的家庭计划的疗效，该计划使用IpsiHand设备，利用对侧脑电图信号驱动瘫痪手部的机器人矫形器。只有具有特定脑电图模式的患者才被纳入，这强调了神经修复并非一种放之四海而皆准的尝试；必须确保患者的生物学状态与治疗机制相一致。在26名慢性偏瘫中风患者中，手臂运动取得了实质性进展。一项基于新型脑电图驱动接口的初步试验表明，基于脑电图的方法也可能对下肢缺陷有用。强化康复方法 (Intensive Rehabilitation Approaches) 临床医生监督的康复治疗是现代中风护理的支柱。大量证据表明，高剂量、高强度的治疗能显著改善功能结果，但这通常并未作为标准护理提供给患者，这是一个令人担忧的差距。 Walk n Watch是一项3期、实用型阶梯楔形、整群随机试验，对306名平均中风后29天的住院康复患者进行了研究。患者接受了结构化、渐进式的步行相关方案以对比常规护理。在4周的时间里，Walk n Watch组的步行耐力（6分钟步行测试）增幅在统计学和临床上都显著更高。短期强化训练营方法可能对慢性中风患者有帮助。一项实用型随机试验将为期5周、90小时的面对面小组强化上肢康复计划与常规护理进行了比较。在39名入组者中，74%完成了治疗，并观察到了显著的收益。一项为期3周的虚拟训练营提供了(1)改良的家庭分级重复手臂补充计划，(2)腕戴式设备反馈（抓取次数），以及(3)6次与治疗师的虚拟对话，这导致了每天更高的抓取次数。远程康复继续发展。一项综述得出结论，远程康复在改善中风后手臂功能方面显示出希望。另一项研究考虑了围绕远程医疗应用的问题，包括其作为提供评估、教育、预防和治疗的整体方法的价值。一项2期随机试验对中风后约2个月有认知障碍的住院患者进行了比较，对比了使用远程医疗方法（无治疗师监督）提供的为期6周的每日AI驱动的认知治疗与治疗师监督的认知康复。两组的认知功能均有改善，并且基于远程医疗的方法被发现具有非劣效性。最近一项关于失语症康复的指南强烈建议进行高剂量的言语语言治疗干预，尽管这是基于低质量的证据。一项关于运动疗法的指南建议（弱推荐）提供≥20小时的重复上肢练习以提高手臂能力，并强烈建议对心血管状况稳定的慢性中风患者进行高强度步态训练以提高步行耐力。功能性电刺激 (Functional Electrical Stimulation) 一项评估者设盲的试验将132名伴有中重度手部无力的慢性中风患者随机分配，接受为期12周的对侧控制手臂功能性电刺激、循环神经肌肉手臂电刺激或无电刺激的任务导向训练。各组的治疗依从性相似。受试者在主要终点（6个月时盒子和积木测试评分的变化）显示出显著且相似的改善；手臂运动Fugl-Meyer评分的增幅在对侧控制的功能电刺激组中最高。其他问题 (Other Issues) 急性期后的中风护理极其复杂，患者护理的组织方式是关键。一项针对2至4个月前发生轻度中风的患者的随机对照试验发现，为期18个月的多模式干预在整体功能（改良Rankin量表）上并不优于标准护理。康复干预的最佳时机是另一个活跃的研究课题：太早可能无效或有害，而太晚可能错过关键期。一项包含157项随机对照试验的荟萃分析发现，当治疗在中风后≤6个月（相对于>6个月）开始时，手臂运动Fugl-Meyer评分的增幅更大，这与“中风后关键期研究”的发现相呼应。在中风发作后12小时内进行血管内治疗与多个认知领域的显著益处相关，这强调了急性中风经历决定了随后经历恢复和康复的中枢神经系统状况。目前正在大力寻找能够反映神经结构和功能的生物标志物，从而为选择中风康复干预措施、确定时间和剂量提供有用数据。一种策略是在啮齿动物和人类研究之间对齐生物标志物，如伽马波段脑电图功率。人们越来越对使用创新的试验设计产生兴趣，包括适应性和平台方法。康复领域采用这些设计的速度落后于许多其他医学领域。许多药物、设备和生物学中风康复疗法旨在通过刺激神经回路来促进可塑性，随后这些回路需要训练来塑造和强化。因此，中风康复依赖于依赖经验的可塑性，当训练是高剂量和高强度时，这种可塑性会增强。除了TRANSPORT-2和Walk 'n Watch试验外，许多中风康复试验引入了针对中枢神经系统的疗法，但伴随的训练并非高剂量和高强度，因此缺乏此类训练可能会减弱效应量。结论 (Conclusions) 目前有多种疗法可供接受中风康复治疗的患者使用。证据表明，更高剂量的治疗能带来更大的益处；然而，在临床实践和临床试验中，通常提供的剂量较低。最近的一篇社论指出，中风康复的试验有望在未来几十年内处于中风治疗进展的前沿，这凸显了人们的期望，即中风康复研究的发展有望改善完成急性期护理后仍有残疾的中风幸存者的功能。添加康复哥微信进脑机接口产业交流群，请备注单位+姓名+来意。 ——推荐阅读—— 首个县级医院脑机接口病房成立，说明了什么？首例县域脑机接口手术成功实施，“ 脑机下基层 ”还要多久？

2026-05-14

·BioSpace

HEALIOS K.K. to Present at Jefferies Global Healthcare Conference 2026

NEW YORK, May 14, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- HEALIOS K.K. (“Healios”) is pleased to announce that Richard Kincaid, Chief Financial Officer, will present at the Jefferies Global Healthcare Conference in New York City as follows: Date: Thursday, June 4, 2026 Time: 7:35AM EDT Webcast: Click Here To schedule a 1x1 meeting with Healios, please contact your Jefferies representative at healthcareconference@jefferies.com . The live and archived webcast will be accessible from the Healios website. The replay of the webcast will be accessible for 60 days. About Healios: HEALIOS K.K. is Japan’s leading clinical stage biotechnology company harnessing the potential of stem cells for regenerative medicine. It aims to offer new therapies for patients suffering from diseases without effective treatment options. Healios is a pioneer in the development of regenerative medicines in Japan and owns proprietary, global platforms utilizing both somatic stem cells and iPS cells. In the somatic stem cell field, Healios is developing HLCM051 (invimestrocel), a proprietary cell product comprised of multipotent adult progenitor cells (“MAPCs”) derived from the bone marrow of healthy adult donors. HLCM051 has been shown to exhibit powerful anti-inflammatory and immunomodulatory properties with applicability in a range of disease states, is manufactured consistently at scale in 3D bioreactors, and has demonstrated both safety and suggested efficacy in hundreds of patients across multiple indications. Healios is seeking to advance HLCM051 on a global basis for ARDS, trauma, and ischemic stroke. In the iPSC regenerative medicine field, Healios has developed HLCN061, a next generation NK cell treatment for solid tumors that has been functionally enhanced through gene-modification. These cells have demonstrated robust anti-tumor efficacy in animal models, benefit from a scalable 3D bioreactor manufacturing process, and are currently being prepared for initial human testing in collaboration with Akatsuki Therapeutics, Inc. The company has also established a proprietary, gene-edited “universal donor” induced pluripotent stem cell line to develop next generation regenerative treatments in immuno-oncology, ophthalmology, liver diseases, and other areas of severe unmet medical need. Healios was established in 2011 and has been listed on the Tokyo Stock Exchange since 2015 (TSE Growth: 4593). Contact: U.S. Investor Relations: Lisa M. Wilson T: 212-452-2793 E: lwilson@insitecony.com Richard Kincaid Executive Officer and Chief Financial Officer E-mail: ir@healios.jp Company Name: HEALIOS K.K. Representative: Hardy TS Kagimoto, Chairman & CEO (TSE Growth Code: 4593)

细胞疗法

2026-03-10

·IQVIA艾昆纬

中风治疗新格局：研发管线及临床试验洞察

前言中风，又称脑卒中或脑血管意外，是由脑部血液供应受阻或突然出血所引发的急症。这种中断会使脑组织失去必需的营养和氧气。中风是全球第二大死亡原因，也是非传染性疾病导致死亡和残疾的第三大原因。中风的症状包括面部、手臂或腿部的无力或麻木，尤其是身体的一侧，突然失语、意识模糊、视力障碍、行走困难、头晕、共济失调、失忆等。既往有中风或短暂性脑缺血发作史、高血压、高胆固醇、心脏病、糖尿病、肥胖症和镰状细胞病等疾病会显著增加中风的风险。中风主要有两种类型：缺血性中风，由脑部血液供应受阻引起（通常由血栓或脂肪沉积所致），约占每年病例的65%；出血性中风，由脑血管破裂引起，约占病例的35%。根据最新的全球疾病负担统计数据，2019年全球新增中风病例1220万例，死亡660万例，因中风而早亡或致残的寿命损失达1.43亿年。据美国疾病控制与预防中心报告，美国每年有超79.5万人中风，每40秒就有一人中风，每3分14秒就有一人因中风死亡。中风治疗方案中风治疗关键是及时干预，但由于溶栓治疗的时间窗仅为3至4.5小时，因此仅有约0.5%的符合条件的患者接受了溶栓治疗。中风的药物治疗包括再灌注治疗、神经保护剂和预防策略。AIS的治疗包括溶栓、血管内血栓切除术、控制血压和支持性治疗，而出血性中风则不采用溶栓治疗，主要依靠降压药和抗凝逆转剂来预防并发症。目前的治疗方法作用时间有限，且无法修复脑损伤，因此亟需开发新疗法以延长治疗时间窗并改善恢复效果。中风研发管道洞察截至2025年11月，IQVIA Pipeline Link和Trial Link列出了77个针对中风的在研发项目。图1展示了在特定患者群体中按最高研发阶段划分的产品分布。这些项目利用了多种机制和治疗策略，以提供创新的解决方案并最大限度地发挥临床效果。图1：中风药物研发管线分布研发管线以小分子药物（51%）为主，其次是间充质干细胞疗法（10%）（图2），这得益于其已证实的疗效、可扩展性和在监管方面的丰富经验。这一趋势表明行业正朝着精准医疗方向转变。图2：中风药物研发管线分子类型干细胞疗法因其在神经保护和再生方面的双重能力而势头正劲，同时，单克隆抗体、酶和肽也在助力产品组合多样化，强化了多模式的创新治疗方法。针对中风的新兴治疗策略越来越侧重于与神经元损伤和修复相关的新型分子靶点。当前的研究重点在于高影响力的分子靶点，包括用于抗凝的凝血因子（F11A、F10A、F2R），用于减轻兴奋性毒性损伤的DLG4（PSD-95）和GRIN2B，用于减少氧化应激的自由基通路，以及用于溶栓、抗血栓和抗炎的SERPINF2、VWF和MPO。此外，NOS1和自噬调节剂也在探索中，以期减少继发性损伤并促进恢复。这些机制表明治疗策略正朝着多模式方向发展，既注重急性神经保护，也注重长期功能恢复。图3：中风治疗的在研靶点已进入后期研发阶段的项目 Healios的Invimestrocel（MultiStem；HLCM051）是进展最快的项目，预计将于2026年第一季度上市。Invimestrocel是一种多能成体祖细胞疗法，目前处于治疗AIS的III期临床开发阶段。Invimestrocel是一种即用型干细胞产品，通过静脉输注给患者使用，无需免疫抑制药物，如果在中风后36小时内使用，有望带来治疗效果。II/III期（TREASURE；NCT02961504）和III期（MASTERS-2；NCT03545607）试验未达到主要终点，即未达到良好结局（定义为日常生活基本无困难）的患者比例。尽管试验显示出良好的安全性，并达到了次要终点，即在给药365天后，与安慰剂相比，综合恢复评分和Barthel指数有显著差异。Healios公司计划在日本申请有条件且限期的批准。Invimestrocel已被指定为SAKIGAKE项目。以岭药业的XY03-EA（自噬抑制剂）和宁丹新药的Y-3（GABRA2激动剂；MPO、DLG4和NOS1抑制剂）在临床前研究中表现出良好的效果，目前正处于III期临床试验阶段。预计它们将分别于2026年第四季度和2027年第二季度上市。 GNTP的nelonemdaz、Corxel的lemuplamor以及Diamedica的rinvecalinase alfa（DM199）均在中风发作后12‒24小时的延迟治疗时间窗内展现出具有前景的II期临床试验结果，具有促进血液循环和抗炎的双重作用。表1：部分关键管线药物及最新进展处于早期阶段的新型疗法对中风病理生理学的理解不断深入，改善了急性治疗手段，但长期恢复仍有限。溶栓药物引发脑出血的风险阻碍了新型中风药物的研发。复杂神经回路受损使得功能恢复颇具挑战。细胞移植和刺激等新兴疗法旨在增强神经可塑性和重塑。其他策略则针对未受损的神经网络，来替代已丧失的功能。 Scp776 由Silver Creek研发的Scp776是一种胰岛素样生长因子1融合蛋白，目前正处于治疗AIS的II期临床开发阶段。它能够保护神经元免受兴奋性毒性、低血糖损伤、氧化应激、炎症的影响，并减轻细胞凋亡。在ARPEGGIO（NCT05585606）II期试验中，与安慰剂相比，Scp776使美国国立卫生研究院中风量表（NIHSS）评分提高了2.26分（p=0.066），并在晚期治疗窗口（发病24小时内接受治疗）的中风患者中，使90天mRS评分为0-2分的比例增加了15%。 ODATROLTIDE Odatroltide（LT3001）是由Lumosa Therapeutics和上海医药集团联合开发的一种肽-小分子药物偶联物，目前处于II期临床开发阶段。这是一种具有双重功能的药物，其一，所含肽段可诱导再灌注，以恢复被阻塞的血流；其二，所包含的小分子成分则通过抑制炎症及清除自由基，以减轻再灌注损伤。II期临床试验（NCT05686642；NCT05403866）已达到主要安全终点，未出现症状性颅内出血。在第90天，接受LT3001治疗的患者实现功能独立（mRS评分为0至2分）的比例比安慰剂组高出7.3%。两家公司计划启动一项III期确证性试验。Odatroltide有望在更长的时间窗口（中风后24小时内）为患者提供显著的临床获益。 TBO-309 由ThromBio研发的TBO-309是一种主要针对PI3KB的抑制剂，它通过与ATP结合位点竞争来发挥作用，以注射剂（静脉注射）形式存在。目前，该药物正在AIS的II期临床试验（Co-STARS；NCT06813651）中接受评估。TBO-309通过阻断血小板活化、聚集/黏附，并促进血小板解聚，从而最终抑制血栓形成。在临床前动物模型以及两项I期临床试验中，TBO-309以剂量依赖的方式抑制动脉血栓形成，并且可以安全有效地与其他抗血栓药物联合使用，而不会导致出血风险显著增加。 SNE-101 SNE-101是由S&E生物公司开发的一种基于外泌体的疗法，其外泌体源自脐带间充质干细胞。目前，该疗法正在一项I期临床试验（STEVIA；NCT06995625）中接受评估。这种经过工程改造的外泌体携带旨在促进神经再生的治疗性mRNA。SNE-101不仅在动物模型中，而且在非人灵长类动物中均显示出治疗效果和长期安全性。中风临床试验格局截至2025年11月，Trial Link平台列出了60项正在进行的中风临床试验（试验状态包括：招募中、进行中但不再新招募、尚未招募和仅限邀请入组），其中40项试验处于II期和III期阶段，部分试验列于下表。表2：正在进行的中风治疗的临床试验列表结论中风治疗领域正在经历重大变革，新的治疗方式不仅局限于传统的溶栓和机械取栓，还在探索更广的方向。尽管当前的治疗方法受限于过短的治疗时间窗、出血风险以及有限的神经功能恢复，但包括干细胞疗法、神经保护剂和新型溶栓药物在内的新兴药物有望重塑临床实践。处于研发后期阶段的候选药物旨在延长治疗时间窗、增强功能恢复并减少并发症。与此同时，针对神经再生、精准通路以及神经丝轻链、胶质纤维酸性蛋白和D-二聚体等生物标志物的早期创新疗法，反映出向个性化、持久性中风治疗模式转变的趋势。这些进展表明，治疗中风患者的药物研发势头强劲，也为改善全球中风患者的长期结局带来新的希望。更多详情，敬请垂询： Joanne Wang IQVIA艾昆纬全球医药市场洞察部副总监 joanne.wang@iqvia.com 声明原创内容的最终解释权以及版权归IQVIA艾昆纬中国所有。如需转载文章，请发送邮件至iqviagcmarketing@iqvia.com。

细胞疗法临床研究

100 项与 Invimestrocel (Athersys) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
心脏衰竭	临床3期	美国	Healios KK	2026-07-09
心脏衰竭	临床3期	日本	Healios KK	2026-07-09
低氧性呼吸衰竭	临床3期	美国	Healios KK	2026-07-09
低氧性呼吸衰竭	临床3期	日本	Healios KK	2026-07-09
肺炎	临床3期	美国	Healios KK	2026-07-09
肺炎	临床3期	日本	Healios KK	2026-07-09
急性呼吸窘迫综合征	临床3期	美国	Healios KK	2026-07-09
急性呼吸窘迫综合征	临床3期	日本	Healios KK	2026-07-09
新型冠状病毒感染	临床3期	美国	Healios KK	2020-04-28
缺血性卒中	临床3期	日本	Healios KK	2017-11-15

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03807804 (ONE-BRIDGE, Pubmed)	临床2期	急性呼吸窘迫综合征	30	invimestrocel plus standard treatment	憲製壓繭夢鏇膚鹹壓繭(糧網糧鹹範觸鬱觸範鏇) = 襯襯夢觸蓋繭選繭壓淵齋鏇廠餘鬱壓齋襯願獵 (鑰鏇鑰網糧願鑰網顧廠 ) 更多	积极	2023-08-22
NCT03545607 (MASTERS-2, PipelineReview) 人工标引	临床3期	缺血性卒中	206	invimestrocel	醖範醖窪餘築顧廠顧鑰(網餘醖鑰鹽廠襯壓艱積) = The primary endpoint, Excellent Outcome at 90 days, did not reach statistical significance in this population. 衊獵醖艱鹹衊衊鹽襯餘 (鑰壓壓積遞鑰遞襯鬱觸 ) 更多	积极	2022-05-20
				Placebo
NCT01436487 (MASTERS, Pubmed \| Lancet Neurol) 人工标引	临床2期	急性缺血性卒中	129	multipotent adult progenitor cells	憲積淵糧鹹襯積遞壓齋(膚齋選衊淵構遞齋糧願) = There were no dose-limiting toxicity events in either group. 糧齋簾廠網繭願觸鏇糧 (遞簾醖衊衊蓋艱襯願鬱 ) 更多	积极	2017-05-01
				Placebo