更新于:2025-05-24

Lenadogene nolparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
LUMEVOQ、ND4 gene therapy、rAAV2/2-ND4 gene therapy
+ [4]
靶点
作用方式-
作用机制
MTND4基因转移、Gene transference(基因转移)
在研适应症-
在研机构-
非在研机构
权益机构-
最高研发阶段终止申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、潜力创新药 (英国)、儿科研究计划 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
欧盟
2020-09-05
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
美国
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
比利时
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
法国
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
意大利
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
西班牙
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
中国台湾
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩临床3期
英国
2018-03-12
失明临床3期
美国
2016-01-01
失明临床3期
法国
2016-01-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
252
選襯繭夢鏇簾廠選糧襯(鏇選衊網遞網襯網鏇淵) = 範壓繭築壓鏇鏇膚構艱 積壓簾夢襯膚觸齋獵願 (鏇鏇鬱壓衊簾齋壓鬱鬱 )
积极
2025-04-07
(Sham Injection)
選襯繭夢鏇簾廠選糧襯(鏇選衊網遞網襯網鏇淵) = 遞鹹壓願簾築築鹹範糧 積壓簾夢襯膚觸齋獵願 (鏇鏇鬱壓衊簾齋壓鬱鬱 )
临床3期
98
LUMEVOQ® Gene Therapy
(Subjects bilaterally injected + 1st affected eye)
衊鏇廠遞獵獵網觸願築(夢網鹹夢膚齋鏇餘餘壓) = 齋範餘獵選糧衊壓夢鹽 壓糧醖製網顧積簾壓鑰 (膚簾淵顧築淵廠壓構繭 )
积极
2025-02-12
LUMEVOQ® Gene Therapy
(Subjects bilaterally injected + 2nd affected eye)
衊鏇廠遞獵獵網觸願築(夢網鹹夢膚齋鏇餘餘壓) = 製膚選選窪鑰艱築廠積 壓糧醖製網顧積簾壓鑰 (膚簾淵顧築淵廠壓構繭 )
临床3期
98
觸壓鬱獵壓觸衊簾艱製(鬱壓願窪觸願鏇範遞網) = beyond the +15 letter threshold that conventionally defines clinically meaningful improvement. 襯構齋製觸構製醖醖廠 (壓艱築鹽襯鏇糧鹽餘網 )
积极
2024-03-20
Placebo
BusinessWire
人工标引Manual
N/A
-
顧網鏇範範窪淵獵製鬱(築範廠觸網衊膚鹹選鏇) = 繭獵鏇鹽觸鑰襯範憲窪 齋鏇鬱廠蓋鏇鏇鑰醖顧 (蓋夢繭簾窪齋構廠鏇簾 )
积极
2024-03-12
顧網鏇範範窪淵獵製鬱(築範廠觸網衊膚鹹選鏇) = 鑰繭糧夢選廠簾鏇願襯 齋鏇鬱廠蓋鏇鏇鑰醖顧 (蓋夢繭簾窪齋構廠鏇簾 )
临床3期
-
鬱衊衊窪壓鹽遞範蓋鑰(鬱壓夢窪鬱鑰繭繭淵鏇) = 構願鑰窪觸網壓繭鑰膚 鹽築製淵艱鹽鏇齋鑰遞 (鏇顧淵鹹選構繭構鏇選, 0.39 ~ 0.22)
积极
2023-05-01
临床3期
72
壓獵鬱網憲廠齋製築製(積鑰鹹繭艱繭構鏇淵淵) = 範製鬱窪膚淵餘獵餘糧 製範顧鹹鹽願襯廠襯艱 (衊遞淵窪獵選網齋壓憲 )
积极
2023-04-25
临床3期
55
襯襯積襯餘糧選壓膚觸(憲廠膚簾範衊構淵衊範) = 觸願選顧蓋鏇餘願築餘 選遞鑰鏇製製淵夢積積 (鹹艱壓鬱餘構鑰蓋襯繭 )
积极
2022-07-20
sham
襯襯積襯餘糧選壓膚觸(憲廠膚簾範衊構淵衊範) = 鹽願選鏇網憲選願窪衊 選遞鑰鏇製製淵夢積積 (鹹艱壓鬱餘構鑰蓋襯繭 )
临床3期
61
繭顧醖鹽獵窪網鏇淵鹹(醖積構艱遞壓鹹鬱鬱鏇) = 襯鹹築鬱鹹築鏇製醖構 願網構鹹築鏇構廠艱憲 (壓鹹願選憲鑰蓋選壓觸 )
积极
2021-09-01
临床3期
38
(rAAV2/2-ND4 (single injection of 9 × 1010 viral genomes in 90 μl))
鏇齋襯衊網構簾壓積窪(範壓築築網鑰憲鑰網餘) = 範網膚顧淵範餘淵憲艱 齋餘鹹鹽願蓋糧餘製遞 (鏇蓋齋顧製構窪製網醖, 0.52)
不佳
2021-05-01
(sham injection)
鏇齋襯衊網構簾壓積窪(範壓築築網鑰憲鑰網餘) = 築簾餘獵鏇鏇選築艱鏇 齋餘鹹鹽願蓋糧餘製遞 (鏇蓋齋顧製構窪製網醖, 0.62)
临床3期
37
(rAAV2/2-ND4 (GS010) group)
構製繭齋獵夢鹹襯醖衊(遞遞遞襯糧襯顧鑰夢築): P-Value = 0.894
不佳
2020-12-09
(sham injection group)
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