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更新于：2026-04-03

Idebenone

艾地苯醌

更新于：2026-04-03

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

2,3-dimethoxy-5-methyl-6-(10'-hydroxydecyl)-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-p-benzoquinone

+ [17]

靶点

Electron transport chain complex proteins x Reactive oxygen species

作用方式

调节剂

作用机制

电子传递链复合蛋白调节剂、活性氧调节剂

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [2]

在研适应症

Leber氏遗传性视神经萎缩脑损伤视觉障碍

非在研适应症

乳酸性酸中毒阿尔茨海默症失明+ [6]

原研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

在研机构

齐鲁制药有限公司

CHIESI Farmaceutici SpAKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

非在研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

权益机构

Santhera Pharmaceuticals Holding AGKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

CHIESI Farmaceutici SpA

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (1986-01-01),

阿尔茨海默症认知障碍

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C19H30O5

InChIKeyJGPMMRGNQUBGND-UHFFFAOYSA-N

CAS号58186-27-9

关联

项与艾地苯醌相关的临床试验

CTR20254623

/ CompletedN/A

评估受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者空腹状态下的吸收药代动力学研究

主要研究目的研究空腹状态下口服受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者体内的药代动力学。次要研究目的研究受试制剂艾地苯醌片与Raxone ®在健康受试者中的安全性。

开始日期2025-12-11

申办/合作机构

齐鲁制药有限公司

ChiCTR2500111442

/ Not yet recruiting临床4期IIT

Efficacy and Safety of Idebenone Combined With Escitalopram in Post-stroke Depression: A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial

开始日期2025-09-24

申办/合作机构

首都医科大学宣武医院

NCT05987397

/ Unknown status临床4期IIT

Clinical Multi-center Study of Mitochondrial Brain Protective Agent Idebenone in the Prevention of Post-stroke Epilepsy

According to the random number table, all patients were divided into short-term treatment group, long-term treatment group and non-intervention stroke control group according to the proportion of (1:1:1) epilepsy disease modifier idebenone. Patients in the short-term treatment group will take idebenone for a total course of 14 days (acute period) after stroke, and patients in the long-term treatment group will take idebenone for a total course of 3 months after stroke.

开始日期2023-07-05

申办/合作机构

中南大学湘雅医院

100 项与艾地苯醌相关的临床结果

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100 项与艾地苯醌相关的转化医学

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100 项与艾地苯醌相关的专利（医药）

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817

项与艾地苯醌相关的文献（医药）

2026-05-01·METABOLISM-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Folic acid mitigation of alcohol-induced sarcopenia via gut-muscle axis modulation

Article

作者: Zhou, Yifan ; Liang, Hui ; Zhang, Kening ; Liu, Man ; Zhang, Huaqi ; Liang, Xi ; Cui, Ziqian ; Shi, Jing ; Xue, Meilan ; Zhang, Nan ; Zhou, Zhitong

BACKGROUND:

Alcohol-related muscle dysfunction is highly prevalent and substantially impairs the quality of life in individuals with alcohol use disorders. Chronic alcohol consumption-induced folic acid (FA) deficiency, potentially worsening alcohol-related diseases, and has been reported to FA exert protective effects on muscle health. However, the precise mechanisms by which FA may protect skeletal muscle via the gut-muscle axis in alcohol-induced sarcopenia remain insufficiently elucidated. This study aims to investigate whether FA can prevent alcohol-induced sarcopenia and to elucidate the underlying mechanisms of the gut-muscle axis.

METHODS:

In vivo, eight-week-old male C57BL/6 J mice were given a Lieber-DeCarli alcohol diet for 12 weeks and administered either FA (2.5 or 5 mg/kg) or idebenone (2.5 mg/kg). To further elucidate the role of the gut-muscle axis, we conducted in vivo myostatin (MSTN) manipulation and fecal microbiota transplantation (FMT) experiments. Evaluations included muscle mass and strength, histology, mitochondrial function, markers of oxidative stress and inflammation, gut microbiota, and serum metabolomics. In vitro, C2C12 myoblasts were treated with ethanol or indoxyl sulfate (IS) and then supplemented with FA to assess the mechanism of their action.

RESULTS:

FA intervention effectively restored muscle mass and strength, reduced homocysteine levels, and improved mitochondrial function (P < 0.05). Mechanistically, FA downregulated MSTN signaling, resulting in decreased protein degradation and increased protein synthesis (P < 0.05). In vivo gain- and loss-of-function experiments, confirming MSTN's critical mediation of FA's protective effects. Concurrently, integrated multi-omic analysis identified that FA rebalanced the gut microbiota-metabolite network, with IS identified as a key gut-derived mediator. FMT from high-dose FA-treated donors replicated the muscle-protective effects, confirming the critical causal role of gut microbiota in FA's therapeutic efficacy. In vitro, FA (40 μM) improved mitochondrial membrane potential and increased the myotube fusion index while suppressing MSTN pathway activation (P < 0.05).

CONCLUSIONS:

FA significantly attenuated alcoholic sarcopenia by modulating the gut-muscle axis. Specifically, FA corrected the dysregulation of the alcohol-Hcy axis, and enhanced mitochondrial function. Additionally, FA rebalanced to the intestinal microbiota-metabolite network and inhibited MSTN-mediated excessive protein degradation, collectively restoring muscle protein homeostasis.

2026-04-01·NEUROSCIENCE

Neuroprotective effects of idebenone in a zebrafish model of Parkinson’s disease via regulating autophagy, mitigating apoptosis and oxidative stress

Article

作者: Liu, Tianhao ; Liu, Kechun ; Li, Xinjia ; Zhang, Yanqing ; Li, Xiuhua ; Jin, Meng ; Ren, Yanhong ; Zhu, Xiaoran ; Ji, Xiuna ; Han, Rundong ; Sun, Chen ; Liu, Siyu

Idebenone (IDE), an analog of ubiquinone, has demonstrated therapeutic potential across various neurodegenerative disorders. Clinically, IDE has been shown to exert neuroprotective effects in Parkinson's disease (PD), being capable of alleviating motor symptoms as well as reducing depressive and anxious moods. However, the mechanism of action of IDE in PD has not been fully elucidated. Thus, the present study aims to investigate the potential effects of IDE on 1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine (MPTP)-induced PD models in zebrafish, as well as the underlying mechanisms involved. The results demonstrated that IDE alleviated MPTP-induced locomotor dysfunction, preserved dopaminergic (DA) neuronal integrity, and mitigated cerebrovascular degeneration. Biochemical and molecular analyses revealed that IDE significantly reduced intracellular reactive oxygen species (ROS) accumulation and neuronal apoptosis, increased the activity of antioxidant enzymes (SOD, GSH-Px), and decreased malondialdehyde (MDA) levels. Real-time quantitative PCR (RT-qPCR) showed that IDE upregulated the expression of antioxidant stress-related genes (nrf2, ho-1), and anti-apoptotic genes (pi3k, akt1, akt2), while modulated the expression of autophagy-related markers (prkn, pink1, park7, atg5, atg7, p62). Western blot (WB) assays confirmed that IDE enhanced autophagic flux by upregulating Beclin1 expression and the LC3-II/LC3-I ratio, and downregulating P62 expression. Importantly, intervention with the autophagy inhibitor chloroquine (CQ) reversed IDE-mediated improvement of motor deficits, indicating that autophagy activation is a key mechanism. Collectively, IDE exerts neuroprotection in MPTP-induced PD zebrafish by activating autophagy, alongside anti-oxidative and anti-apoptotic actions, providing experimental evidence for its therapeutic potential in PD.

2026-02-01·EYE

Advanced therapies for inherited optic neuropathies

Review

作者: Yu-Wai-Man, Patrick ; Wong, David Chuen Soong ; Makam, Rahul

Abstract:

Inherited optic neuropathies (IONs), such as Leber hereditary optic neuropathy (LHON) and autosomal dominant optic atrophy (ADOA), typically lead to irreversible severe vision loss due to mitochondrial dysfunction causing retinal ganglion cell degeneration. Although current treatment options are limited, substantial progress has been made recently in our understanding of the molecular genetic pathways that lead to retinal ganglion cell loss. Clinical trials for LHON have demonstrated the efficacy of idebenone, an oral neuroprotective agent, and gene replacement therapy using allotopic gene expression. Early phase clinical trials are underway for ADOA caused by variants in the nuclear gene OPA1 using innovative techniques to modulate gene expression in a variant-agnostic manner. In this review, we have critically appraised a range of therapeutic strategies, including gene editing and stem cell-based optic nerve regeneration, with a discussion of the barriers to translation. Future studies focussing on understanding genetic heterogeneity, disease variability and optimising patient selection for clinical trials are essential to improve patient management and fast track transformative therapies for IONs.

项与艾地苯醌相关的新闻（医药）

2026-03-20

·烟碱研习社

PNAS| 搭建α-突触核蛋白稳态网络：揭示帕金森病机制、新靶点和老药新用

背景：帕金森病与蛋白质稳态的失衡帕金森病（PD）是一种常见的神经退行性疾病，患者逐渐出现运动功能障碍和认知损伤。目前全球有超过600万患者，但尚无根本性治愈手段。帕金森病的大脑病理特征之一是路易小体（Lewy body）的形成，这些异常蛋白质包涵体主要由α-突触核蛋白（α-synuclein, 简称α-Syn）聚集而成。大量研究认为，不管是小寡聚体还是纤维状的大聚集体，α-Syn聚集体都有神经毒性，会损伤多巴胺能神经元。因此，α-Syn本身一直是帕金森病药物研发的重要靶点。然而，直接针对α-Syn的疗法（比如抗α-Syn抗体等）在临床上进展并不理想，这提示我们需要更深入理解α-Syn聚集背后的调控机制。在细胞正常状态下，α-Syn等蛋白质的生成、折叠、运输及清除由细胞内的蛋白质稳态网络（proteostasis network, PN）精细调控。这个网络包含分子伴侣、蛋白酶体、自噬等多条通路，负责保持蛋白质正常构象并清除异常或损伤的蛋白。简单来说，蛋白质稳态就是细胞维持蛋白质“质量控制”的能力。随着年龄增长，蛋白稳态网络功能会下降，细胞清除错误折叠蛋白的效率降低，被认为是神经变性病易感性增加的原因之一。对于帕金森病，研究表明患者细胞中清除α-Syn的机制受损，使α-Syn无法维持正常的平衡状态。也就是说，帕金森病可能是蛋白质稳态网络失衡导致α-Syn异常积累的结果。那么，α-Syn的蛋白稳态网络具体由哪些要素组成？这些调控因子如何影响α-Syn聚集？最近，剑桥大学的研究者在《PNAS》发表了一项题为：The α-synuclein proteostasis network and its translational applications in Parkinson’s disease的研究，他们绘制了人类黑质组织中的α-Syn蛋白稳态网络，并构建了一个“蛋白稳态活性评分”来量化该网络在不同条件下的状态。更有意思的是，他们将这个网络模型打造成“数字孪生”进行体外模拟，用于筛选潜在干预靶点和可再利用的药物。这项研究为帕金森病等蛋白质错误折叠疾病提供了一套全新的数据分析框架和加速研发思路。下面我们就来深入解读这一研究的核心内容。 α-突触核蛋白的蛋白稳态网络构建作者首先系统地构建了α-Syn的蛋白稳态调控网络，即找出细胞内直接影响α-Syn折叠和清除的所有关键因子。具体步骤包括：从权威数据库中提取所有已知的蛋白质稳态相关蛋白，筛选其中与α-Syn存在直接功能交互的蛋白，将其定义为“一阶调节因子”。这些一阶因子通过查阅文献被进一步归类为“促聚集”或“抑聚集”两类，即它们的功能是促进α-Syn聚集还是帮助抑制/清除α-Syn聚集物。这样就初步得到一个针对α-Syn的蛋白稳态子网络。接下来，研究者利用6个独立的帕金森病患者黑质转录组数据库，分析PD患者相对于对照者在基因表达层面与α-Syn失衡相关的变化。他们计算了每个基因相对于SNCA基因（编码α-Syn）的表达比值，找出了在至少一半的PD队列中都发生显著改变的基因共108个。这些基因可以看作是在帕金森病状态下与α-Syn失衡“一致性紊乱”的分子。将这108个基因与前述α-Syn一阶网络进行整合，筛选出其中与网络中蛋白有直接作用关系的部分，共21个，将其并入最终的α-Syn蛋白稳态网络。最终网络一共包含约60个蛋白质，涵盖α-Syn清除途径中的主要调节因子。值得一提的是，这些直接调控α-Syn稳态的蛋白大多涉及细胞蛋白降解系统，包括三条重要途径：伴侣介导的自噬(CMA)，泛素-蛋白酶体系统(UPS)以及自噬-溶酶体途径(autophagy-lysosome pathway, ALP)。这三条通路都是细胞清除α-Syn的关键：例如CMA途径中，分子伴侣将α-Syn送入溶酶体降解，但突变的α-Syn会阻塞CMA受体从而抑制该途径；UPS途径负责泛素标记后降解错误折叠蛋白；ALP途径则通过大自噬清除较大蛋白聚集体，研究显示抑制自噬会加速α-Syn积累，而激活自噬有助于清除α-Syn包涵体。因此，网络中的这些调节因子共同决定了α-Syn是在正常被清除，还是逐渐聚集成毒性包涵体。帕金森病患者中，这些通路功能的失衡被认为是导致α-Syn异常堆积的主要原因。图1：α-突触核蛋白蛋白稳态网络的构建与分析框架。(A)作者首先收集α-Syn的直接互作蛋白（一阶调节因子），根据文献证据将每个蛋白归类为“促聚集”或“抑聚集”（分别以红色和蓝色表示）。(B)将6个PD患者黑质转录组数据中相对于SNCA表达显著失调的基因并入网络，得到最终的α-Syn蛋白稳态网络。一阶调节因子按功能分属三大降解途径：伴侣介导自噬(CMA)、泛素-蛋白酶体系统(UPS)和自噬-溶酶体途径(ALP)。(C)基于该网络定义蛋白稳态活性评分PAS，用于定量描述网络整体向“促聚集”还是“抑聚集”方向的偏移程度。(D)利用该α-Syn稳态网络及PAS评分，可进一步进行疾病状态分析、靶点优先级排序和药物再利用筛选等研究。蛋白稳态活性评分（PAS）揭示疾病特征有了α-Syn蛋白稳态网络后，研究团队定义了一个定量指标来评估网络的活性状态——α-Syn蛋白稳态活性评分（proteostasis activity score，PAS）。通俗来说，PAS综合了网络中所有促聚集和抑聚集因子的表达活性，用一个数值表示当前网络是偏向于“促使α-Syn聚集”还是“有利于α-Syn清除”。那么这个分数在帕金森病患者身上有何意义呢？研究者将PAS应用于多个数据集进行验证，结果发现：帕金森病患者的大脑黑质组织PAS显著高于健康对照（图2A）。也就是说，患者的大脑环境相对于正常人更偏向于促进α-Syn异常聚集。这一结果在四个独立的转录组队列中均得到一致验证，表明PAS可以作为疾病状态的一个指示。进一步，在PD患者内部进行比较时，PAS较高的患者往往去世年龄更早（图2B），提示蛋白稳态网络失衡程度可能与疾病严重程度相关。这暗示PAS有潜力成为一种预后指标：网络越朝聚集方向倾斜，疾病可能进展越快、患者寿命越短。有趣的是，PAS还揭示了不同神经组织对α-Syn病理的易感性。在帕金森病患者中，外周神经系统（比如迷走神经）的PAS普遍高于中枢神经系统（图2C）。这和临床观察相符：迷走神经等外周神经往往较早出现α-Syn病理改变，可能是因为它们内在的蛋白稳态平衡更容易被打破，呈现更强的“促聚集”倾向。相反，在健康个体中，不同脑区的基础PAS水平与其PD易感性呈负相关（图2D）。也就是说，那些在PD中容易首先累及的脑区，在健康时往往其蛋白稳态能力就较弱，PAS基线值反而更低。例如负责肠道连接的迷走神经、某些脑干区域，其稳态网络基础活性低，可能意味“抗聚集”能力弱，因此更易沉积α-Syn发生病变。而大脑皮层等对PD相对“耐受”的区域，其稳态网络基础活性更高，清除错误折叠蛋白的能力更强，不易出现病理累积。这一发现支持了帕金森病的“阈值”学说：每个组织都有发生α-Syn病变的阈值，先天蛋白稳态功能弱的区域阈值低，更早越过阈值而出现病变。总的来说，PAS提供了一个量化指标来评估蛋白稳态网络状态，并有效关联疾病发生发展特征。在未来，PAS有希望发展为疾病分型或风险评估的数字生物标志物，辅助帕金森病的精确诊断和监测。图2：α-Syn蛋白稳态活性评分（PAS）揭示疾病状态和易感性差异。(A)多个队列显示PD患者黑质组织的PAS显著高于年龄匹配的健康对照，表示患者α-Syn稳态网络更偏向促聚集状态。(B)在PD患者内部，PAS高者的死亡年龄更小，提示网络失衡与疾病恶化相关。(C)对于PD患者，不同组织的PAS存在差异：外周神经系统（PNS，如迷走神经）的PAS高于中枢神经系统（CNS），与PD中迷走神经较早出现病理的现象一致。(D)在健康人群中，各脑区的基础PAS水平与该区域对PD病变的易感程度呈负相关：即更易受PD累及的区域，其健康状态下PAS基础值反而更低，可能意味着先天蛋白稳态能力较弱。图中统计学检验均采用Wilcoxon秩和检验，P<0.05具有显著性差异。数字孪生模型助力关键靶点发现在构建网络并验证了PAS的价值后，研究者进一步探讨：如何利用这一网络来寻找潜在治疗靶点？他们的思路是，网络中“影响力”最大的节点，可能对α-Syn稳态平衡起到举足轻重的调节作用，因而是干预的理想靶点。那么如何衡量一个蛋白节点在网络中的影响力呢？作者借助了两种网络分析算法：热扩散（heat diffusion）和个性化PageRank（PPR）。简单理解，热扩散分数代表一个蛋白在网络上传播信号的能力，就像加热网络某一点后热量向周围传递的广度；而PageRank分数衡量节点本身连接的重要性。结果显示，一些蛋白在这两种评分上都名列前茅，说明它们既是网络的“中央枢纽”，又能有效影响周围节点，被称为“主调控者”或“信号模块”。这些高影响力蛋白可能在α-Syn蛋白稳态中扮演“指挥官”的角色。令人惊喜的是，在α-Syn稳态网络的约60个蛋白中，已有一半以上（33个）被现有研究认为是PD的药物靶点（收录于Open Targets等数据库）。这说明本研究构建的网络高度富集了与疾病相关的关键蛋白，验证了方法的有效性。而在那些网络影响力最大的节点中，有6个此前并未被报道为PD相关靶点。它们分别是：PIK3CD（一类参与细胞信号的激酶）、KIAA0319（与神经发育相关）、HSPA2（分子伴侣家族蛋白）、TBC1D4（调节细胞内吞途径）、IMP4（RNA结合蛋白）和VPS37C（内涵体分类相关蛋白）。这些名字拗口的分子之前可能鲜有人关注，但网络分析揭示它们可能是“沉睡的巨人”——在α-Syn病理调控中具有重大作用的新型靶点。为了验证这一点，作者利用他们建立的黑质数字孪生模型对这些靶点进行了模拟干预实验。所谓数字孪生模型，在这里可以理解为一个根据黑质细胞实测数据建立的计算机虚拟细胞网络。研究者使用单细胞转录组数据构建了黑质细胞的基因共表达网络模型，捕捉α-Syn稳态网络中各蛋白之间的关联关系。这个模型并非时间动态模拟，而是基于稳态相关性的静态网络近似，用于生成假说而非精准预测。尽管如此，它允许我们在计算机中模拟“如果这个基因上调或下调，会发生什么”。作者首先测试了几个已知和PD相关的重要基因，结果和生物学常识一致：下调负责清除α-Syn的PARK7（DJ-1基因）会显著升高PAS，说明网络向促聚集方向偏移，这与PARK7功能缺失导致α-Syn毒性升高的报道相符；相反，上调促进α-Syn降解的STUB1或RET会降低PAS、增强清除趋势。这些验证让模型更可信。接着，作者对上述6个新提出的候选靶点进行了模拟干预：结果发现，下调（抑制）TBC1D4、PIK3CD和VPS37C这三个基因能够使PAS显著下降，也就是将网络状态朝有利于α-Syn清除的方向推进。相反，如果模拟过度表达（激活）它们，PAS会进一步升高，意味着网络更偏向聚集。由此可见，抑制这些靶点有潜力成为减缓α-Syn聚集的策略。而这三个基因在患者脑内往往相对α-Syn表达上调，支持了它们在病理状态下的促聚集作用。综上，网络分析结合数字孪生模拟，成功筛选出多个以前未被关注却可能影响帕金森病病程的新靶点。这些发现为研发新的干预手段（如小分子抑制剂或基因疗法）指明了方向。图3：基于网络影响力的候选靶点优先级筛选。(A)对α-Syn蛋白稳态网络中每个节点计算两种“影响力”指标：热扩散分数和PageRank分数。在散点图中同时高分的蛋白位于右上角，代表既是网络中心枢纽又能有效传播信号，被视为“主调控者”（master regulators）。(B)网络共计60个蛋白节点，其中33个（约55%）已在PD中被研究为药物靶点（如Open Targets数据库所收录）。(C)那些高影响力的关键蛋白往往在Open Targets等数据库中也具有较高的PD关联优先级评分，表明网络分析与已知证据高度一致。(D)在高影响力蛋白中，有6个此前未被报道为PD靶点的新蛋白（红字标示），包括PIK3CD、KIAA0319、HSPA2、TBC1D4、IMP4和VPS37C。(E)利用黑质数字孪生模型模拟基因表达的上调或下调对PAS的影响，发现抑制上述部分候选基因（如TBC1D4、PIK3CD、VPS37C）可以降低PAS（柱状图为Cohen’s d效应量，蓝色表示PAS下降，红色表示升高），即网络朝抑制α-Syn聚集方向转变，提示这些基因的抑制剂有望作为新的干预手段。相反，上调这些基因则使PAS升高。模拟结果与已知的对照基因（如PARK7的下调导致PAS上升，UCHL1的上调导致PAS上升等）相符，增加了结果的可信度。蛋白稳态网络指导“老药新用”筛选有了潜在的新靶点，作者更进一步，探讨能否利用α-Syn稳态网络来寻找现有药物的新用途。这一思路源于药物再利用（Drug Repurposing）概念：很多已获批或临床试验中的药物可能通过调节蛋白稳态网络而对帕金森病有益，如果能筛选出此类化合物，将大大加速新疗法开发。传统的新药筛选需要针对细胞或动物模型逐一测试成百上千种化合物，耗时耗资。该研究则利用公开的大型药物基因表达数据库LINCS，结合PAS指标来高通量筛选可能有用的药物。具体做法是：首先在LINCS数据库中选择合适的细胞模型，要求这些细胞的α-Syn稳态网络状态与PD尽可能相似（即PAS偏高，网络倾向促聚集）。研究者从Human Protein Atlas数据库的数百种细胞系中计算PAS，选出PAS值最高且在LINCS里有大量药物处理数据的两种细胞系——一种是人T淋巴细胞白血病Jurkat细胞，另一种是人胚肾HEK293细胞。尽管它们不是神经元细胞，但文献报道这两种细胞在帕金森研究中具有一定相关性，可作为便捷的药物初筛模型。接下来，作者提取了这两种细胞在不同小分子药物处理下的基因表达变化数据（分别涵盖约1000种药物，每种药物多个浓度条件）。对于每一种药物，他们计算在逐渐增加剂量时细胞PAS的变化趋势。如果一种药物随着剂量增加持续降低PAS，就意味着它抑制了α-Syn稳态网络的促聚集活性，将网络朝有利于清除聚集的方向拉动，被定义为“网络抑制剂”。相反，如果药物使PAS升高，则被视为可能加剧聚集的化合物。在两种细胞系的数据中，共有813种药物是重复测试的，最终发现其中435种对PAS的影响在两种细胞中一致。进一步筛选出28种药物在两种模型中都呈现剂量依赖的PAS下降（且相关系数显著）。换言之，这28种化合物是有希望的α-Syn稳态网络抑制剂，预测它们能促进α-Syn的降解清除、抑制有害聚集。那么这些候选药物是什么呢？令人欣慰的是，大约30%（8种）药物在文献中已经有帕金森病模型中的积极效果报道。这从一个侧面验证了本筛选方法的有效性——它成功“捞出了”一些业内熟知的有前景的PD用药候选。例如：他克莫司（Tacrolimus，一种免疫抑制剂，原用于器官移植抗排斥），有研究发现低剂量他克莫司可改善帕金森模型小鼠多巴胺能神经元的功能和行为症状。萨克列汀（Saxagliptin，2型糖尿病口服药DPP4抑制剂），被证实在大鼠帕金森模型中能显著改善运动能力和肢体协调，因此有学者提出可将其“移植”为帕金森病的新型治疗策略。艾地苯醌（Idebenone，一种抗氧化剂，原用于阿尔茨海默症等认知障碍），研究显示其可改善帕金森模型小鼠的运动功能和学习记忆，并减少神经炎症。氢化可的松（Hydrocortisone，糖皮质激素）则被报道可保护细胞模型中的多巴胺神经元免于死亡。其他还有匹那地尔（Pinacidil，降压药，具有抗炎作用）、巴维萨特（Bavisant，原为抗躁动/注意力缺陷的药物，已进入帕金森症状干预的临床II期）、米那普林（Minaprine，一种老抗抑郁药，被CheBI数据库收录为抗帕金森化合物）以及帕唑帕尼（Pazopanib，抗肾癌靶向药，在帕金森小鼠中表现出抗炎和神经保护作用）等。这些来自各领域的“老药”如今因为对蛋白稳态网络的作用而被赋予了帕金森病治疗的新潜力。研究团队对这28种候选药物按效果大小进行了排序，建议优先关注其中网络影响显著且安全性明确的化合物，并尽快推进细胞和动物模型试验验证它们对帕金森病病理的影响。图4：基于PAS的药物基因表达分析筛选网络抑制剂。(A)从Human Protein Atlas数据库中筛选出SNCA表达水平较高的细胞系，并计算其PAS，将蛋白稳态网络促聚集活性较强（PAS较高）的细胞系作为模型优先候选。作者选定了Jurkat（人T细胞系）和HEK293（人肾细胞系）两种细胞模型用于药物筛选，它们在LINCS数据库中有大量药物处理数据。(B,C)对每种细胞，获取数百种小分子药物处理后基因表达的数据，与DMSO对照组比较，计算每种药物引起的PAS变化ΔPAS，且考察不同剂量下ΔPAS的变化趋势。若随药物浓度升高ΔPAS持续为负值，说明该药物剂量依赖性降低PAS。(D)在两种细胞中都有数据的813种药物中，有435种对PAS的影响一致。其中共有28种药物在两细胞模型中都呈剂量依赖的PAS降低，被判定为α-Syn蛋白稳态网络的抑制剂（即可促进α-Syn清除、抑制聚集的化合物）。(E)将这28种候选药物按在两细胞系中的平均效果强度进行排名，顶端包括一些已有研究提示对帕金森有益的药物（如图中标出的Tacrolimus、Saxagliptin、Idebenone、Hydrocortisone、Pazopanib等）。这些药物涵盖免疫抑制剂、代谢调节剂、激素、离子通道调节剂等多种类型，均为已上市或临床阶段的化合物，有望通过“老药新用”较快速地转化到帕金森病临床研究。展望：从蛋白稳态网络到帕金森精准医疗这项研究搭建了帕金森病蛋白质稳态的“网络模型”，并成功应用该模型挖掘出新的疾病机制洞见和治疗线索。通过将多组学大数据（蛋白组+转录组）整合，作者绘制了α-Syn在细胞内被调控和清除的全景图，进而用定量评分刻画网络功能状态，关联疾病表型。结果证明，蛋白稳态网络的失衡程度能够反映疾病状态和进程：帕金森病患者的大脑蛋白稳态网络更偏向失调，且这一指标和患者预后、不同组织易感性都有相关。更重要的是，研究展示了一条全新的研发路线：基于此类疾病相关网络，利用计算机模型进行靶点和药物筛选。他们构建的黑质数字孪生使研究者能够在“硅板”上模拟基因的上调/下调，就像在真实细胞中做遗传实验一样，高效地优选出最值得深度验证的靶点。例如本研究中提出的TBC1D4等6个新靶点，如果在后续实验中证实可行，将为研发全新机制的帕金森疗法铺平道路。类似地，通过分析公共药物基因表达数据库，他们在无需进行任何湿实验的情况下，就一次性从上千种化合物中筛出了数十个可能有益的候选，为“老药新用”提供了宝贵线索。已有约8种药物在动物模型中被证实有效，这些药物完全可以在短期内推进临床研究，从而大大缩短药物开发周期、降低开发成本。可以预见，随着更多疾病蛋白稳态网络被绘制和利用，这种数据驱动的干预发现模式将成为神经退行性疾病精准医疗的重要工具。对于制药企业的研发团队而言，这项研究提供了一个范例：充分利用生物大数据和网络模型，可挖掘出传统实验难以发现的新靶点，并加速已有药物在新适应症上的转化。展望未来，将蛋白质稳态调控作为切入点，辅以数字孪生模拟和AI分析，有望在帕金森病乃至阿尔茨海默病等一系列蛋白质错误折叠疾病中开辟出全新的诊疗策略，加速破解这些疑难病症的谜题。原文链接：https://www.pnas.org/doi/abs/10.1073/pnas.2513317123

2026-03-02

·阿锋的低视力生活

视神经萎缩还能治愈吗？2025年深度研报

👋大家好，我是阿锋。在后台，我常听到大家焦急的询问：“【视神经萎缩】这种病到底还有没有救？”、“临床研究还要等多久？”。在低视力的世界里，准确的信息本身就是一种力量。 2025年，对于 [视神经萎缩] 领域而言，是具有分水岭意义的一年。我们正在见证历史——从单纯的等待，跨越到基因疗法、神经保护及仿生视觉技术全面开花的阶段。为了打破信息壁垒，无限视界特别策划了【2025年低视力治疗研报】系列。即使路途漫长，我们也要先看清方向。以下是关于视神经萎缩的年度深度报告核心内容。 2025年视神经萎缩及神经眼科前沿医疗进展深度研究报告摘要 2025年标志着全球神经眼科与视神经再生医学的历史性转折点。在本年度内，视神经萎缩（Optic Nerve Atrophy, ONA）及其相关病理机制（包括青光眼性视神经病变、Leber遗传性视神经病变、视网膜色素变性导致的继发性萎缩等）的治疗格局发生了根本性重构。这一变革由三大核心驱动力引领：基因疗法的监管突围与长期数据确证、细胞封装技术在神经保护领域的首次商业化落地，以及脑机接口技术在视觉重建层面的“形式视觉”突破。本报告基于2025年1月至12月期间FDA、EMA、NMPA及《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《眼科学》（Ophthalmology）等顶级医学期刊发布的关键数据，对该领域的重大进展进行了详尽的梳理与深度剖析。报告显示，治疗范式正从单一的“眼压控制”向“线粒体代谢拯救”与“直接神经调控”转移；在基因治疗领域，中美两国的创新药企通过不同的临床策略打破了罕见病药物研发的僵局；而在辅助科技方面，光伏视网膜植入物首次让盲人患者恢复了阅读能力，标志着人工视觉从实验探索迈向了临床实用阶段。第一部分 2025年最具里程碑意义的事件在此列出2025年内对视神经萎缩及相关疾病领域产生深远影响的五大核心事件。这些事件不仅代表了技术的单点突破，更预示了未来五到十年临床治疗路径的演变方向。事件一：全球首款细胞封装神经保护疗法获FDA批准 ●事件标题：细胞封装技术实现眼内长效神经保护零的突破 ●相关机构/代号：Neurotech Pharmaceuticals / Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) ●2025年具体节点：2025年Q1（3月）获得美国FDA正式批准上市。 ●患者价值：这是眼科历史上首次批准一种能够持续、主动分泌神经生长因子（CNTF）的植入装置。对于视神经及视网膜细胞正在发生慢性凋亡的患者（如MacTel及潜在的青光眼患者），该疗法意味着通过一次微创手术，即可在眼内建立一座“生物制药工厂”，持续数年提供保护性蛋白，从而延缓甚至冻结失明进程，打破了传统滴眼液或频繁注射无法实现长效神经保护的困局。事件二：PRIMA仿生视觉系统实现“阅读级”视力恢复 ●事件标题：光伏视网膜植入物让盲人重获形式视觉与阅读能力 ●相关机构/代号：Science Corp (原Pixium Vision资产) / PRIMA Bionic Vision System ●2025年具体节点：2025年Q4（10月）关键临床试验结果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 ●患者价值：临床数据显示，因光感受器丧失导致中心视力盲的患者，在植入该微芯片后，不仅能感知光线，更能识别字母序列并通读单词。这标志着人工视觉技术终于跨越了“模糊光感”的门槛，赋予了患者处理复杂视觉信息（如阅读、识脸）的能力，让“盲人看书”成为现实。事件三：LHON基因疗法在美开启“扩展使用”治疗通道 ●事件标题：监管僵局下的生命通道：未获批基因疗法获准救治美国患者 ●相关机构/代号：GenSight Biologics / LUMEVOQ (GS010) ●2025年具体节点：2025年Q4（11月）首位美国患者在匹兹堡大学医学院（UPMC）接受EAP治疗。 ●患者价值：尽管该药物尚未获得FDA正式上市许可，但监管部门通过“扩展使用”路径（Expanded Access Program）承认了其挽救视力的紧迫性与有效性。对于正处于视力急剧下降期的Leber遗传性视神经病变患者，这意味着无需等待漫长的审批流程，即可合法获得可能逆转失明的基因治疗，争取了宝贵的治疗时间窗。事件四：中国首个眼科基因疗法完成III期临床并在美推进 ●事件标题：中国基因疗法打破国际垄断，长效数据验证单次治愈潜力 ●相关机构/代号：纽福斯生物（Neurophth） / NFS-01 (NR082) ●2025年具体节点：2025年Q2完成中国III期临床入组，Q3公布阿根廷5年随访数据。 ●患者价值：NFS-01的长达5-8年的随访数据证明了单次基因注射治疗的持久性，消除了患者对疗效“昙花一现”的顾虑。作为有望成为中国首个获批的眼科基因药物，它将大幅降低先进疗法的经济门槛，使更多发展中国家的遗传性视神经萎缩患者有药可医。事件五：口服线粒体增强剂进入FDA优先审评轨道 ●事件标题：首个非基因类线粒体视神经病变药物加速冲刺上市 ●相关机构/代号：Chiesi Global Rare Diseases / Idebenone (Raxone) ●2025年具体节点：2025年Q3（9月）FDA授予其新药申请优先审评资格。 ●患者价值：对于不适合基因治疗（如基因型不符或病程较晚）的患者，Idebenone若获批将提供一种无创的口服治疗选择。它通过旁路激活线粒体呼吸链来改善视神经能量代谢，为视神经萎缩的保守治疗确立了首个药物金标准。第二部分治愈性突破（The Cure）：基因重组与细胞再生的决战视神经萎缩的病理核心在于视网膜神经节细胞（RGC）及其轴突的不可逆损伤。长期以来，临床医学对此束手无策。然而，2025年的科研进展强力挑战了这一“不可逆”的教条。基因疗法从单基因突变的修复走向了临床应用的深水区，而细胞封装技术的成功则为广谱神经保护开辟了全新的战场。2.1 Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗格局 Leber遗传性视神经病变（LHON）是视神经萎缩领域研发最活跃的亚专科。这是一种母系遗传的线粒体疾病，主要由mtDNA的ND4、ND1或ND6基因点突变引起，导致RGC能量代谢衰竭。2025年，该领域的全球竞争呈现出显著的“双雄并峙”态势，即以法国GenSight Biologics和中国纽福斯（Neurophth）为代表的技术路线博弈。2.1.1 GenSight Biologics：监管突围与真实世界数据的胜利背景与挑战： GenSight的旗舰产品LUMEVOQ (GS010) 是一种利用线粒体靶向序列（MTS）将核基因编码的ND4蛋白导入线粒体的AAV2载体基因疗法。该药物在2023年曾因生产一致性问题撤回了欧洲药品管理局（EMA）的上市申请，一度陷入低谷。然而，2025年成为了该药物通过临床实证倒逼监管准入的转折之年。美国市场的“扩展使用”突破（Expanded Access）：2025年10月30日，GenSight宣布了一项重大的监管进展：美国FDA批准了LUMEVOQ的“个体患者扩展使用”（Individual Patient Expanded Access, EAP）授权1。紧接着在11月，匹兹堡大学医学院（UPMC）的眼科团队为首位符合条件的美国患者实施了双眼玻璃体腔注射治疗1。这一动作具有极高的战略与临床意义。通常情况下，FDA仅在药物具有显著疗效证据、且针对危及生命的疾病无替代疗法时，才会批准EAP。FDA的这一放行，实质上是对LUMEVOQ临床获益风险比的背书。对于患者群体而言，这意味着即便药物尚未完成生物制品许可申请（BLA）的全部流程，处于视力快速丧失急性期的患者仍有合法的救治途径。长期疗效的确证（The REFLECT Data）：2025年2月，GenSight公布了关键III期临床试验REFLECT的最终长期随访数据2。数据显示，在单次注射后，患者的视力改善效果在长达5年的时间内保持稳定。更为关键的是，研究发现双眼同时接受基因治疗的患者，其视力恢复程度优于仅单眼治疗的患者（对侧眼为安慰剂）。这一发现打破了眼科基因治疗通常“只治一只眼”的保守策略（基于安全性考量），证明了双眼治疗不仅安全，而且能产生协同效应。数据表明，基因治疗后的视神经功能恢复并非暂时性的生化改变，而是实现了长期的结构与功能稳态。全球监管的连锁反应：美国的破冰效应迅速传导至全球。以色列卫生部于2025年12月批准了LUMEVOQ的早期准入治疗（Compassionate Use）4，法国国家药品安全局（ANSM）也在同期批准了该药物新的剂量范围研究（REVISE研究），旨在为未来的正式上市积累更精确的剂量学数据5。2.1.2 纽福斯（Neurophth）：中国方案的全球化跃进与GenSight的曲折路径不同，中国基因治疗领军企业纽福斯在2025年展示了稳健而高效的临床执行力，其针对ND4突变的基因疗法NFS-01 (NR082) 正式迈入商业化前夜。 III期临床完成与NDA冲刺：截至2025年5月，NFS-01在中国的III期临床试验（GOLD试验）已完成全部患者入组及随访观察，处于向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药上市申请（NDA）的数据锁定阶段7。作为中国首个完成III期临床的眼科AAV基因疗法，NFS-01的成功不仅验证了中国在基因药物临床开发上的成熟度，也为全球LHON治疗提供了更具成本效益的“中国方案”。跨国数据与长期生存率：纽福斯的全球化布局在2025年取得了实质性进展。其在美国开展的I/II期临床试验顺利推进，首例患者给药后安全性良好7。更具说服力的是，纽福斯在2025年公布了阿根廷患者长达5年的长期随访数据9。这些患者早在2018年便通过早期人道主义项目接受了治疗，结果显示，所有受试者在5年后仍保持了显著的视力改善，生活质量评分大幅提升。这种跨人种、跨地域的长期数据，为NFS-01冲击FDA批准奠定了坚实基础。管线拓展至ND1突变：LHON患者中除了ND4突变外，ND1突变也占据了相当比例。2025年，纽福斯的第二款基因疗法NFS-02（针对ND1突变）在中美两国同步推进I/II期临床试验7。NFS-02是目前全球唯一进入临床阶段的ND1-LHON基因疗法，填补了这一细分领域的空白，使得纽福斯的管线覆盖了绝大多数LHON患者群体。2.2 广谱视神经保护：从“基因纠错”到“生态重塑” 对于非遗传性、或致病基因复杂的视神经萎缩（如青光眼、缺血性视神经病变），单纯修复某个基因无法奏效。2025年，通过改善视神经微环境来实现广谱保护的技术取得了突破性进展。2.2.1 Encelto (NT-501)：细胞封装技术的商业化里程碑 2025年3月，FDA正式批准Neurotech Pharmaceuticals的Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) 用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel)11。虽然首个适应症并非直接命名为“视神经萎缩”，但这一批准对于视神经保护领域具有划时代的意义。技术机制解析：Encelto的核心并非药物本身，而是一个微型生物反应器。它利用“细胞封装技术”（Encapsulated Cell Therapy, ECT），将经过基因工程改造的人类视网膜色素上皮（RPE）细胞包裹在一个半透膜胶囊中。这个胶囊被植入玻璃体腔后，不仅能阻挡宿主免疫细胞的攻击（避免排异反应），还能让囊内细胞持续分泌“睫状神经营养因子”（CNTF）。 CNTF是目前已知最强的神经保护因子之一，能有效抑制光感受器和视网膜神经节细胞（RGC）的凋亡。然而，CNTF半衰期极短，且全身给药副作用大，传统的给药方式无法实现长期治疗。Encelto通过“眼内工厂”模式，实现了CNTF在眼内长达数年甚至十年的持续、微量释放14。对视神经萎缩的临床价值：Encelto的获批证明了ECT平台的安全性与有效性。事实上，Neurotech针对青光眼性视神经萎缩的II期临床试验（NCT02862938）也在2025年8月完成了主要终点观察15。该研究旨在验证CNTF是否能保护青光眼患者残留的视神经纤维，延缓视野缺损的进展。随着MacTel适应症的获批，Encelto向视神经萎缩扩展的监管路径已被打通。如果青光眼数据积极，这将成为首个不依赖降眼压机制的视神经保护疗法。2.2.2 干细胞与视神经再生：维持优于再生尽管基因疗法风头正劲，但干细胞研究在2025年依然保持了理性的推进。匹兹堡大学（UPMC）眼科团队在2025年6月的研讨会上明确指出，当前的临床现实仍是“维持存量”（Neuroprotection）而非“死肌再生”（Regeneration）16。视神经属于中枢神经系统，一旦死亡便极难再生。目前的干细胞疗法（如Beike Cell Therapy发布的真实世界数据）主要通过旁分泌机制（分泌外泌体、生长因子）来改善微环境，而非直接分化为神经元替代受损细胞。数据显示，约40%-50%的视神经萎缩患者在接受干细胞治疗后，主观感受到视力、视野或夜视能力的改善17。与此同时，斯坦福大学开展的视网膜色素上皮干细胞（RPE Stem Cell）人体试验在2025年公布了I/IIa期结果18。虽然该研究主要针对RPE层面的修复，但其安全性的验证为未来将诱导多能干细胞（iPSC）分化的RGC移植入人眼铺平了道路。第三部分控制与改善（The Control）：药物与器械的双重护盾对于大多数视神经萎缩患者，尤其是青光眼性视神经病变患者，“彻底治愈”尚需时日，“控制病情恶化”是当务之急。2025年，控制策略从单一的物理降压（降低眼压IOP）向代谢支持与精准流体动力学调控转变。3.1 神经代谢重编程：维生素B3的临床确证青光眼是导致视神经萎缩的首要原因。长久以来，治疗手段局限于降低眼压。然而，许多患者在眼压控制良好的情况下，视神经依然持续萎缩。2025年，基于“代谢脆弱性”理论的疗法进入了III期临床确证阶段。 NIC-OAG试验与代谢拯救理论：由哥伦比亚大学和斯坦福大学牵头的多中心III期临床试验（NIC-OAG）在2025年全面推进19。该研究的核心假设是：青光眼患者的视神经节细胞处于“能量饥饿”状态，线粒体功能障碍导致NAD+（烟酰胺腺嘌呤二核苷酸）耗竭，从而引发细胞凋亡。试验采用高剂量的烟酰胺（Nicotinamide, NAM，维生素B3的衍生物）联合丙酮酸盐（Pyruvate）作为干预手段。这两种物质是线粒体三羧酸循环的关键底物。2025年发表在《英国眼科杂志》（BJO）的一项针对正常眼压性青光眼（NTG）的先导研究显示，口服NAM补充剂在短期内即可改善视网膜神经节细胞的电生理功能（如PhNR波幅增加）21。这一进展标志着视神经萎缩的治疗从“机械论”（压力损伤）转向了“代谢论”（能量衰竭）。对于临床医生而言，建议高危患者补充高剂量维生素B3可能在2025年成为一种低成本、高收益的辅助治疗策略。3.2 巩膜外静脉压（EVP）：降眼压的新维度在降眼压药物领域，2025年最引人注目的突破来自Qlaris Bio公司的QLS-111。突破“地板效应”：传统青光眼药物（如前列腺素、β受体阻滞剂）主要通过减少房水生成或增加葡萄膜巩膜流出来降低眼压。然而，眼压的下降受到“巩膜外静脉压”（EVP）的生理限制，通常难以降至8-10 mmHg以下。这对于那些眼压看似正常（如12-14 mmHg）但视神经仍在萎缩的正常眼压性青光眼患者来说，是巨大的治疗瓶颈。 QLS-111是首个针对EVP的ATP敏感钾通道调节剂。2025年公布的II期临床数据显示，该药物能显著降低EVP，从而使眼压进一步降低，突破了传统药物的“地板效应”22。这为那些视神经极其脆弱、需要极低眼压维持功能的患者提供了新的药物防线。3.3 长效给药系统：消除依从性隐患视神经萎缩的隐形杀手是患者依从性差——漏点眼药水会导致眼压波动，加速神经损伤。2025年，长效植入物技术趋于成熟。SpyGlass Pharma BIM-IOL系统：该系统在2025年11月宣布了积极的临床结果24。这是一种集成在人工晶体上的比马前列素缓释垫。患者在接受白内障手术的同时植入该系统，即可实现长达3年的自动药物释放。这不仅解决了一次手术治疗两种疾病的问题，更从根本上消除了“忘记点药”的风险，为视神经提供了全天候的平稳保护。第四部分辅助科技（The Tech）：人机结合的视觉复兴当视神经完全萎缩，生物学结构彻底丧失功能时，再生医学往往无能为力。此时，绕过受损结构、直接与神经系统对接的科技成为了最后的光。2025年是“仿生视觉”真正落地的一年，人类首次通过视网膜植入技术实现了具有实用价值的“形式视觉”重建。4.1 Science Corp与PRIMA系统：从“光感”到“阅读” 2025年眼科科技界最具震撼力的新闻莫过于Science Corp对Pixium Vision资产的收购整合，及其随后公布的PRIMA系统关键临床结果。这一进展被《新英格兰医学杂志》社论称为“首个恢复视力的治疗”（The First Treatment to Restore Vision）25。技术原理：无线光伏视网膜替代：PRIMA系统不同于早期的Argus II（需外接复杂线缆且分辨率极低）。它是一种微型光伏芯片（尺寸仅2mm x 2mm，厚度30微米），通过微创手术植入视网膜下腔，替代受损的光感受器细胞。患者佩戴特制的眼镜，眼镜上的摄像头捕捉图像并将其转换为红外光脉冲，投射到眼内的芯片上。芯片将光能转换为电能，直接刺激上层残留的双极细胞或神经节细胞，从而利用原本的视神经通路传输信号25。 NEJM发表的PRIMAvera试验数据：2025年10月，Science Corp在《新英格兰医学杂志》上发表了PRIMAvera临床试验的结果，数据令人震惊25： ●形式视觉恢复：绝大多数植入芯片的盲人患者（主要因地图样萎缩导致中心盲）恢复了中心视觉。 ●视力大幅提升：患者的平均视力在ETDRS视力表上提升了约5行（25个字母），部分表现优异的患者甚至提升了12行。 ●阅读能力：84.4%的患者能够识别字母、数字，并重新具备阅读单词的能力。这是人工视觉技术首次证明能让盲人进行有意义的文本阅读，而非仅仅是识别门框或光斑28。 ●安全性：由于芯片极小且无连线，手术创伤小，且不破坏周边残留的自然视力，实现了“人工中心视力+自然周边视力”的无缝融合。这一突破彻底改变了视神经萎缩晚期及视网膜变性晚期的治疗前景。Science Corp已计划于2026年寻求欧美监管机构的上市批准，商业化进程大幅加速。4.2 脑机接口（BCI）：绕过眼球的终极方案对于视神经完全切断或眼球摘除的患者，视网膜植入物无效，必须直接刺激大脑视觉皮层。 Cortigent (Orion) 系统的六年长跑：2025年1月，Cortigent（Vivani Medical子公司）公布了Orion视觉皮层假体系统的6年早期可行性研究结果29。Orion系统通过在患者大脑枕叶皮层植入电极阵列，直接诱发光幻视（Phosphenes）。研究结果显示，该系统在长达6年的植入期内保持了良好的安全性，未发生严重的脑部感染或癫痫等不良事件。虽然目前的分辨率仅能支持基本的导航和避障，但这证明了长期皮层微电极植入的可行性，为未来更高分辨率的脑机接口奠定了安全基石。 Neuralink Blindsight的激进愿景：埃隆·马斯克的Neuralink在2025年继续推进其Blindsight项目。继2024年9月获得FDA“突破性设备”认定后，2025年Neuralink团队透露计划在2026年启动人体临床试验，旨在通过高密度电极阵列恢复盲人的“部分视力”，其理论分辨率有望超越目前所有的视觉假体31。尽管目前仍处于早期阶段，但其全植入、无线传输的设计代表了下一代BCI的发展方向。第五部分综合分析与未来展望5.1 治疗范式的多维重构 2025年的医疗进展勾勒出一幅清晰的视神经萎缩分层治疗新版图：疾病阶段 2024年及以前的主流方案 2025年确立的新兴范式代表技术/药物早期/高危期单纯降眼压（滴眼液）神经代谢增强 + 极致眼压控制烟酰胺(Vit B3)、QLS-111、SpyGlass植入物中期/特定基因期无有效疗法/超适应症用药基因替代 + 细胞因子保护 LUMEVOQ, NFS-01, Encelto (CNTF) 晚期/全盲期盲杖/导盲犬仿生视觉重建 PRIMA视网膜芯片, Orion皮层假体5.2 挑战与机遇监管的滞后与创新支付的压力： GenSight的LUMEVOQ案例凸显了现有监管体系在面对罕见病基因疗法时的僵化。FDA的EAP路径虽然救急，但并非长久之计。如何在样本量有限的情况下科学评估疗效，是监管机构面临的考题。此外，基因疗法（预计单针百万美元）和仿生眼（硬件+手术昂贵）的高昂成本，将对各国医保支付体系构成严峻挑战。中国企业（如纽福斯）的低成本基因治疗方案可能成为打破价格壁垒的关键变量。长效与安全性的平衡： Encelto和PRIMA系统都涉及永久或半永久性的眼内植入。虽然2025年的数据证明了中期安全性，但10年以上的生物相容性、电子元件的寿命以及取出更换的难度，仍需长期观察。5.3 2026年展望基于2025年的数据积淀，我们对2026年及以后的发展做出以下预测： ●Encelto的适应症扩展：预计2026年将有关于Encelto治疗青光眼性视神经萎缩的更多数据披露，若结果积极，将开启青光眼神经保护的新纪元。 ●PRIMA系统的商业化：随着NEJM论文的发表，Science Corp极有可能在2026年获得CE认证或FDA的上市批准，成为首个大规模商用的高分辨率人工视觉产品。 ●中国基因疗法的出海：纽福斯的NFS-01有望在中国获批上市，并加速其在美国的临床进程，成为中国生物医药“出海”的标志性产品。综上所述，2025年对于视神经萎缩领域而言，是绝望中生出实实在在希望的一年。科学不再仅仅停留在实验室的培养皿中，而是通过基因药物的针剂、精密的生物胶囊和微型的眼内芯片，真正触达了患者的视网膜与视神经，点亮了复明的微光。 💡 阿锋的思考与建议看完这份报告，相信大家和我一样，既对未来的科技感到兴奋，也明白医学的转化需要时间。但在“治愈”真正普及之前，我们并不是只能被动等待。科技的进步分为两类：一类是治疗（Cure），帮我们修补未来；一类是辅助（Care），帮我们过好当下。如果您想了解目前如何通过辅助科技（如电子助视器）来改善现在的视觉质量，欢迎随时交流。请扫码和我聊聊我是阿锋，带你，重新看清这个世界引用的著作 1.GenSight Biologics announces regulatory authorizations for Individual Patient Expanded Access treatment with GS010/LUMEVOQ® in the US, 访问时间为二月 5, 2026， 2.GenSight's Optic Neuropathy gene therapy sustains efficacy over five years, 访问时间为二月 5, 2026， 3.Gene Therapy for LHON Shows Sustained Benefits - American Academy of Ophthalmology, 访问时间为二月 5, 2026， 4.GenSight Biologics Announces Regulatory Authorization for Early Access Treatment with GS010/LUMEVOQ® in Israel, 访问时间为二月 5, 2026， 5.Phase 2 Study of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy: The REVISE Trial | NeurologyLive, 访问时间为二月 5, 2026， 6.GenSight Biologics Announces Regulatory Approval for GS010/LUMEVOQ® REVISE Dose-Ranging Study in France, 访问时间为二月 5, 2026， 7.NFS-01, 访问时间为二月 5, 2026， 8.Neurophth completes Phase III trial enrollment for LHON gene therapy - BioPharma APAC, 访问时间为二月 5, 2026， 9.Five-year Follow-up of Argentine Patients with LHON-ND4 Treated with NFS-01 (NR082, Trade Name: Newvision®) - 纽福斯, 访问时间为二月 5, 2026， 10.Neurophth Announces IND Approval by the NMPA for Second Gene Therapy NFS-02 (rAAV2-ND1), 访问时间为二月 5, 2026， 11.Retina recap: EMA and US FDA approvals, March 2025 | Ophthalmology Times Europe, 访问时间为二月 5, 2026， 12.FDA Roundup: March 7, 2025, 访问时间为二月 5, 2026， 13.Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) FDA Approval History - Drugs.com, 访问时间为二月 5, 2026， 14.Long-Term Durability of Ciliary Neurotrophic Factor-Releasing Revakinagene Taroretcel-lwey in Individuals With Retinal Degenerative Disorders - PubMed, 访问时间为二月 5, 2026， 15.NCT02862938 | Study of NT-501 Encapsulated Cell Therapy for Glaucoma Neuroprotection and Vision Restoration | ClinicalTrials.gov, 访问时间为二月 5, 2026， 16.Current Updates in Optic Nerve Regeneration Research - Eye & Ear Foundation of Pittsburgh, 访问时间为二月 5, 2026， 17.Stem Cell Treatment for Optic Nerve Atrophy (ONA) - Beike Cell Therapy, 访问时间为二月 5, 2026， 18.EyeWorld Weekly, September 26, 2025, 访问时间为二月 5, 2026， 19.Nicotinamide and Pyruvate in Open-Angle Glaucoma (NIC-OAG): A Randomized Controlled Trial on Neuroprotection - Design and Methodology - PubMed, 访问时间为二月 5, 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Breakthroughs, challenges, and future frontiers in ophthalmology – A comprehensive review - ResearchGate, 访问时间为二月 5, 2026， 27.Subretinal Photovoltaic Implant to Restore Vision in Geographic Atrophy Due to AMD, 访问时间为二月 5, 2026， 28.Revolutionary implant allows patients with dry AMD to read again | news - Macular Society, 访问时间为二月 5, 2026， 29.Vivani Subsidiary Cortigent Presents Promising 6-Year Early Feasibility Study Results for the Orion System at NANS 2026 - GlobeNewswire, 访问时间为二月 5, 2026， 30.Cortigent reports positive 6-year results for brain implant for blind - Investing.com UK, 访问时间为二月 5, 2026， 31.Elon Musk: Neuralink could restore partial vision to the blind next year - Teslarati, 访问时间为二月 5, 2026， 32.Neuralink Receives Breakthrough Device Designation for Blindsight | Updates, 访问时间为二月 5, 2026，

基因疗法临床研究上市批准

2026-02-27

·乐城先行区管理局发布

这些病曾经“无解”，如今在乐城找到答案

2026年2月28日是第19个国际罕见病日，主题是“不止罕见”。在全球，7400余种罕见病影响着超过4.2亿人。在我国，罕见病患者人数不少于2000万。这些数字背后，是一个个鲜活的生命，是一段段辗转求医的艰辛历程，也是一个个家庭对希望的执着守望。作为全国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托“先行先试”的特许政策，正在为这些罕见病患者点亮生命的曙光。通过着力打造罕见病创新中心，加速引进国际创新的罕见病治疗方案，乐城先行区帮助越来越多的国内罕见病患者走出“无药可用”的困境。此外，为解决患者“用药难、用药贵”的问题，乐城先行区连续6年推出“乐城全球特药险”，并与北京、上海等全国60多个医保统筹区开展深度合作，让创新药物惠及更多地区的患者。2025年推出的乐城全球特药险包含国内药50种、进口药品70种，其中有28款是罕见病药品，25款为罕见病进口药品。 01 从乐城走向全国，短肠综合征患儿见证“乐城速度” 在第六届进博会开幕式上，李强总理同中外嘉宾分享了三个故事，其中一个就是4岁罕见病短肠综合征患儿在乐城快速用上国际创新药的故事：“2022年，一家日本制药公司带着治疗消化系统罕见病的新药来到进博会，并与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区现场签了约。新药上市常常动辄数年，但在进博会的助力下，这款新药仅用不到半年时间就进入了博鳌的医疗机构。” 这款药物是来自武田的替度格鲁肽，适用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。短肠综合征患者因广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，难以维持营养需求。2023年5月，4岁的患者果果（化名）成为国内首个用药患者。持续用药后，果果的身体和精神状态显著好转。如今，这款药已获批全国上市，并通过乐城真研医保创新应用试点被纳入商保创新药目录，为短肠综合征患者群体提供了全新的治疗选择，极大改善患者的生活质量。相关阅读👇 李强总理分享的“进博故事”，提到了海南博鳌乐城先行区！始发站乐城！当肠道只剩35cm，他们如何改写命运？乐城借助进博会平台加速推动政策红利释放：从首展到落地仅6个月，患儿用上“孤儿药”！ 4岁短肠综合征患儿在乐城用上国际创新药，注射用Teduglutide完成中国内地首例注射体重增加、身高增长……在乐城接受新药治疗的短肠综合征患儿最新情况来了→ 02 全球首个且唯一获批治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的药物在乐城“先行先试”政策的支持下，全球首个且唯一获批治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的药物Raxone（艾地苯醌150mg）成功落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，简称“瑞金海南医院”）。 LHON是一种由于线粒体DNA突变引起的罕见母系遗传性视神经疾病，是世界上最严重的青少年致盲疾病之一，于2018年被纳入中国首批罕见病目录。Raxone作为全球首个且唯一的LHON治疗药物，通过独特的药理机制——作为抗氧化剂和线粒体电子传递链辅助因子，绕过受损的复合体I，直接传递电子至复合体III，恢复细胞ATP的生成，从而重新激活患者眼中存活但无活性的视网膜神经节细胞，改善视力损害。目前，Raxone已成功纳入海南“乐城特药险”和江苏省苏州市“苏惠保2026”的《海外特定药品目录》，普惠医疗保险正在为更多眼科罕见病患者早日受益于创新疗法提供助力。相关阅读👇 1天6个中国首例！眼科罕见病LHON患者在乐城瑞金海南医院用上全球创新药全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光 03 全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 激动剂吉利德原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物Seladelpar落地瑞金海南医院，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者，为我国PBC患者提供了全新的治疗选择。 Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 激动剂。原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》，Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床未尽需求方面的持续努力，为PBC患者带来了切实的治疗希望。相关阅读👇 全球创新药物Seladelpar在乐城获批，惠及罕见病原发性胆汁性胆管炎患者 “吃了一年多药，指标还是下不去”，直到她来到乐城瑞金海南医院 04 全球获批的唯一一款用于软骨发育不全儿童患者的药物先天性软骨发育不全是一种常染色体显性遗传疾病，患者会出现严重的身材矮小，头颅较躯干偏大，四肢短小更明显，与身高不成比例，未经治疗的患儿成年后平均身高低于130厘米。而且，超过80%以上的ACH患儿存在不同程度的并发症，如肥胖、高血压、脑积水、限制性肺疾病、中耳功能异常等，严重影响生活质量。 △点击查看视频△ 2022年6月22日，全球获批的唯一一款用于软骨发育不全儿童患者的药物伏索利肽（Vosoritide）落地乐城瑞金海南医院。该药物于2021年8月在欧盟上市，同年11月获美国FDA加速审批上市。国外临床研究结果显示，接受治疗患者的生长速度持续高于基线水平，且明显高于未经治疗患者的预期年化生长速度，未观察到骨龄加速，显现出较好的治疗效果。目前已有近80名患儿在乐城使用上这款创新药物。每一个数字背后，都是一个孩子重新追赶身高、一个家庭重获希望的缩影。相关阅读👇 赴一场10年之约！一颗时光胶囊，送给瑞金海南医院这些罕见病患儿 27位患儿同步用上“救命药”！乐城瑞金海南医院为这类罕见病患者带来新希望同日5名，全国首批！这群特殊患儿在乐城瑞金海南医院用上全球创新药伏索利肽 05 守护“蝴蝶宝贝”，让脆弱皮肤不再易碎全球首个用于治疗大疱性表皮松解症（EB）相关伤口的创新药物Filsuvez™（桦醇三萜凝胶）在乐城先行区获批，可治疗营养不良型和交界型两种EB亚型。这一创新疗法落地博鳌未来医院（海南省妇女儿童医学中心国际合作部暨乐城分院），为国内被称为“蝴蝶宝贝”的EB患者及其家庭带来了新的希望。 Filsuvez™含有桦树皮中提取的活性成分。迄今为止针对EB开展的规模最大的全球、多中心、随机对照III期临床试验EASE研究结果显示，该药物能够提高患者目标创面愈合率、缩短创面愈合时间、降低换药频率和疼痛感，同时减少患者及照护者的伤口护理时间和相关费用。针对当前EB治疗促进创面愈合、减轻疼痛等核心未满足需求，Filsuvez™正是填补这一缺口的创新解决方案。相关阅读👇 “蝴蝶宝贝”福音！全球首款罕见病DEB和JEB治疗药物Filsuvez™在乐城先行区获批 06 小生命的“特殊口粮”，为罕见病患儿点亮希望依托乐城特许食品政策，国内首款适用于甲基丙二酸血症/丙酸血症（MMA/PA）1至5岁患儿的进口特医食品——唯铎宜特殊医学用途氨基酸代谢障碍配方食品成功落地乐城。甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）是两种严重的常染色体隐性遗传性有机酸代谢障碍的罕见疾病，由不同酶的缺陷（MMA主要涉及甲基丙二酰辅酶A变位酶或其辅酶钴胺素（维生素B12）代谢缺陷；PA涉及丙酰辅酶A羧化酶缺陷）引起导致甲基丙二酸、丙酸等代谢物异常蓄积，进而引起一系列症状，导致生长发育迟缓和智力发育落后，需要及时进行医学干预。唯铎宜含有较高蛋白质等同物，可以满足孩子对蛋白质中其他种类氨基酸的要求；配方中具备全范围微量营养素以及长链多不饱和脂肪酸，避免患儿营养素的缺失。目前，已有首批患者成功在乐城用上唯铎宜，获得相应的营养支持。相关阅读👇 乐城瑞金海南医院开出特医食品唯铎宜首张处方，惠及这类罕见病患儿→ 除此之外低磷酸酶血症、同型半胱氨酸尿症、重症肌无力、I型神经纤维瘤病、黏多糖贮积症、脊髓小脑性共济失调…… 多种罕见病药物也已落地乐城先行区利用“先行先试”的特许政策乐城已引进52种罕见病药物 ↓↓↓ 生而罕见，爱不罕见在乐城“先行先试”政策与海南自贸港制度优势的双重驱动下，乐城先行区将继续积极引进罕见病创新药，统筹整合各方资源，构建覆盖筛查、诊断、治疗、保障的全链条服务体系，助力破解国内罕见病患者“用药难”“用药贵”的困境，建设罕见病领域创新发展生态圈，打造服务于罕见病患者的有效整合方案，为提升中国罕见病诊疗水平贡献“乐城力量”。在这个特殊的日子里让我们共同关注罕见病群体不止于疾病的罕见更是生命的力量、希望的光芒和爱的陪伴在乐城我们与罕见病患者携手同行共同点亮生命的曙光 “乐”享世界医疗，“城”就健康梦想更多相关信息请关注“乐城发布”公众号咨询电话：4000-118-118 本文中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。审核：何颖编辑：林春茹

100 项与艾地苯醌相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01750	艾地苯醌	N06BX13	DB09081

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Leber氏遗传性视神经萎缩	欧盟	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	冰岛	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	列支敦士登	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	挪威	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
脑损伤	中国	齐鲁制药有限公司	1997-01-01
阿尔茨海默症	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01
认知障碍	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
视觉障碍	临床3期	中国	齐鲁制药有限公司	2022-07-13
杜氏肌营养不良症	临床3期	美国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	奥地利	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	比利时	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	保加利亚	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	法国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	德国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	匈牙利	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	爱尔兰	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	以色列	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2016-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04669158 (CTgov)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 \| 纤维化	53	Idebenone (Idebenone)	淵鏇鬱糧範憲襯遞廠鹹 = 築廠鑰範齋衊醖廠廠築蓋築壓製願構簾構觸鏇 (顧築齋憲積夢憲鹽淵鬱, 鏇夢鬱顧鏇範選鑰鹽築 ~ 選艱糧製選壓憲襯餘憲) 更多	-	2026-03-27
				Placebo (Placebo)	淵鏇鬱糧範憲襯遞廠鹹 = 淵醖鹹膚齋醖遞廠餘醖蓋築壓製願構簾構觸鏇 (顧築齋憲積夢憲鹽淵鬱, 蓋獵積廠獵簾窪夢範顧 ~ 膚壓繭繭顧築鬱選選製) 更多
NCT02774005 (LEROS, EAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	196	Idebenone treatment	鹽鹹窪廠糧鹽醖夢鬱獵(壓選壓願齋簾觸築艱繭) = 獵鬱壓廠衊簾獵艱構鑰積選選窪鑰鑰衊觸製襯 (構齋艱鏇艱衊遞廠製遞 )	积极	2024-06-28
NCT02774005 (LEROS, AAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	196	Idebenone	顧衊範廠構艱衊鏇夢觸(膚鏇顧製築遞衊願蓋構) = 鏇廠窪蓋艱鹽觸窪糧選網築積淵齋鹽範繭蓋夢 (觸壓糧壓艱觸鏇膚鑰構 ) 更多	积极	2024-04-09
				Idebenone (Natural History cohort)	顧衊範廠構艱衊鏇夢觸(膚鏇顧製築遞衊願蓋構) = 醖艱積築艱鬱鹽窪壓壓網築積淵齋鹽範繭蓋夢 (觸壓糧壓艱觸鏇膚鑰構 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, ARVO2023)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone-treated group	淵鹹淵淵窪淵壓衊繭顧(觸襯膚築壓醖積遞醖蓋) = 鏇齋鑰夢衊淵鹽獵簾壓築憲齋願積膚繭壓簾構 (艱鏇網構艱餘衊鏇鬱遞 ) 更多	-	2023-04-23
				idebenone (Natural History cohort)	淵鹹淵淵窪淵壓衊繭顧(觸襯膚築壓醖積遞醖蓋) = 膚夢蓋顧鏇遞齋網鏇遞築憲齋願積膚繭壓簾構 (艱鏇網構艱餘衊鏇鬱遞 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, CTgov)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone	膚築顧選糧廠簾壓鏇範 = 艱廠艱艱夢蓋膚壓夢鬱鑰築觸衊築製遞衊蓋築 (憲衊醖醖顧壓願範範衊, 膚窪衊蓋齋糧廠蓋齋顧 ~ 製構餘夢鹽壓鏇構繭鏇) 更多	-	2023-04-21
EAN2022	N/A	Leber氏遗传性视神经萎缩	-	Idebenone	顧選鑰鹽餘餘憲構構艱(齋餘襯齋糧鏇蓋構築艱) = 糧齋鹽範膚窪選簾蓋餘壓壓齋淵築餘顧夢選襯 (顧繭願顧製憲鹽鏇壓餘 )	-	2022-06-24
				idebenone (Natural History Cohort)	顧選鑰鹽餘餘憲構構艱(齋餘襯齋糧鏇蓋構築艱) = 顧築襯積繭遞顧鏇醖鹽壓壓齋淵築餘顧夢選襯 (顧繭願顧製憲鹽鏇壓餘 )
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	199	Idebenone	網網鹹膚廠簾醖齋糧膚(齋簾築構鏇窪遞膚繭淵) = 鏇積築鏇簾積製鑰鬱積製艱餘鏇醖壓遞蓋範齋 (製願鹽憲鏇繭鬱鹹範壓 ) 更多	积极	2022-05-01
				idebenone (Natural history cohort)	網網鹹膚廠簾醖齋糧膚(齋簾築構鏇窪遞膚繭淵) = 衊餘憲顧顧選網願壓艱製艱餘鏇醖壓遞蓋範齋 (製願鹽憲鏇繭鬱鹹範壓 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 primary causative mtDNA mutation	199	Idebenone	衊簾淵觸醖簾網鏇鏇壓(顧窪獵壓簾醖醖淵構範) = 醖憲夢鏇鹽繭製醖蓋選範窪鹹鏇壓鏇廠夢構選 (製廠糧構衊鏇鑰膚獵製 )	积极	2022-05-01
NCT01027884 (DELOS, ERS2019)	临床3期	杜氏肌营养不良症	18	Idebenone	觸觸顧積鹹鬱憲繭鹹夢(鏇窪淵壓夢選鹽憲獵簾) = 簾膚鏇艱積廠鏇願範壓簾廠蓋糧夢艱鏇簾糧廠 (廠網壓築襯蓋醖築窪鹹 ) 更多	-	2019-09-28
DELPHI and DELOS (AAN2018)	临床2/3期	杜氏肌营养不良症	76	Idebenone	廠範糧艱膚積選蓋艱遞(獵願簾繭齋夢繭鹹艱鬱) = 壓廠糧顧窪遞簾醖遞壓製願襯蓋襯築觸築積艱 (鑰淵齋膚鏇憲製遞淵蓋 ) 更多	积极	2018-04-10