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更新于：2026-05-22

Idebenone

艾地苯醌

更新于：2026-05-22

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

2,3-dimethoxy-5-methyl-6-(10'-hydroxydecyl)-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-p-benzoquinone

+ [17]

靶点

Electron transport chain complex proteins x Reactive oxygen species

作用方式

调节剂

作用机制

电子传递链复合蛋白调节剂、活性氧调节剂

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [2]

在研适应症

Leber氏遗传性视神经萎缩脑损伤视觉障碍

非在研适应症

乳酸性酸中毒阿尔茨海默症失明+ [6]

原研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

在研机构

齐鲁制药有限公司

CHIESI Farmaceutici SpAKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

非在研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

权益机构

Santhera Pharmaceuticals Holding AGKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

CHIESI Farmaceutici SpA

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (1986-01-01),

阿尔茨海默症认知障碍

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C19H30O5

InChIKeyJGPMMRGNQUBGND-UHFFFAOYSA-N

CAS号58186-27-9

关联

项与艾地苯醌相关的临床试验

ChiCTR2600125202

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Single-Arm Study on the Efficacy and Safety of Idebenone in the Treatment of Multiple System Atrophy

开始日期2026-05-15

申办/合作机构

山东大学齐鲁医院

CTR20260746

/ CompletedN/A

评估受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone®）在健康成年试验参与者空腹状态下的生物等效性研究

主要研究目的研究空腹状态下口服受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone®）在健康成年试验参与者体内的生物等效性。次要研究目的研究受试制剂艾地苯醌片与Raxone®在健康试验参与者中的安全性。

开始日期2026-03-05

申办/合作机构

齐鲁制药有限公司

CTR20254623

/ CompletedN/A

评估受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者空腹状态下的吸收药代动力学研究

主要研究目的研究空腹状态下口服受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者体内的药代动力学。次要研究目的研究受试制剂艾地苯醌片与Raxone ®在健康受试者中的安全性。

开始日期2025-12-11

申办/合作机构

齐鲁制药有限公司

100 项与艾地苯醌相关的临床结果

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100 项与艾地苯醌相关的转化医学

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100 项与艾地苯醌相关的专利（医药）

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819

项与艾地苯醌相关的文献（医药）

2026-05-01·METABOLISM-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Folic acid mitigation of alcohol-induced sarcopenia via gut-muscle axis modulation

Article

作者: Zhou, Yifan ; Liang, Hui ; Zhang, Kening ; Liu, Man ; Zhang, Huaqi ; Liang, Xi ; Cui, Ziqian ; Shi, Jing ; Xue, Meilan ; Zhang, Nan ; Zhou, Zhitong

BACKGROUND:

Alcohol-related muscle dysfunction is highly prevalent and substantially impairs the quality of life in individuals with alcohol use disorders. Chronic alcohol consumption-induced folic acid (FA) deficiency, potentially worsening alcohol-related diseases, and has been reported to FA exert protective effects on muscle health. However, the precise mechanisms by which FA may protect skeletal muscle via the gut-muscle axis in alcohol-induced sarcopenia remain insufficiently elucidated. This study aims to investigate whether FA can prevent alcohol-induced sarcopenia and to elucidate the underlying mechanisms of the gut-muscle axis.

METHODS:

In vivo, eight-week-old male C57BL/6 J mice were given a Lieber-DeCarli alcohol diet for 12 weeks and administered either FA (2.5 or 5 mg/kg) or idebenone (2.5 mg/kg). To further elucidate the role of the gut-muscle axis, we conducted in vivo myostatin (MSTN) manipulation and fecal microbiota transplantation (FMT) experiments. Evaluations included muscle mass and strength, histology, mitochondrial function, markers of oxidative stress and inflammation, gut microbiota, and serum metabolomics. In vitro, C2C12 myoblasts were treated with ethanol or indoxyl sulfate (IS) and then supplemented with FA to assess the mechanism of their action.

RESULTS:

FA intervention effectively restored muscle mass and strength, reduced homocysteine levels, and improved mitochondrial function (P < 0.05). Mechanistically, FA downregulated MSTN signaling, resulting in decreased protein degradation and increased protein synthesis (P < 0.05). In vivo gain- and loss-of-function experiments, confirming MSTN's critical mediation of FA's protective effects. Concurrently, integrated multi-omic analysis identified that FA rebalanced the gut microbiota-metabolite network, with IS identified as a key gut-derived mediator. FMT from high-dose FA-treated donors replicated the muscle-protective effects, confirming the critical causal role of gut microbiota in FA's therapeutic efficacy. In vitro, FA (40 μM) improved mitochondrial membrane potential and increased the myotube fusion index while suppressing MSTN pathway activation (P < 0.05).

CONCLUSIONS:

FA significantly attenuated alcoholic sarcopenia by modulating the gut-muscle axis. Specifically, FA corrected the dysregulation of the alcohol-Hcy axis, and enhanced mitochondrial function. Additionally, FA rebalanced to the intestinal microbiota-metabolite network and inhibited MSTN-mediated excessive protein degradation, collectively restoring muscle protein homeostasis.

2026-04-01·NEUROSCIENCE

Neuroprotective effects of idebenone in a zebrafish model of Parkinson’s disease via regulating autophagy, mitigating apoptosis and oxidative stress

Article

作者: Liu, Tianhao ; Liu, Kechun ; Li, Xinjia ; Zhang, Yanqing ; Li, Xiuhua ; Jin, Meng ; Ren, Yanhong ; Zhu, Xiaoran ; Ji, Xiuna ; Han, Rundong ; Sun, Chen ; Liu, Siyu

Idebenone (IDE), an analog of ubiquinone, has demonstrated therapeutic potential across various neurodegenerative disorders. Clinically, IDE has been shown to exert neuroprotective effects in Parkinson's disease (PD), being capable of alleviating motor symptoms as well as reducing depressive and anxious moods. However, the mechanism of action of IDE in PD has not been fully elucidated. Thus, the present study aims to investigate the potential effects of IDE on 1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine (MPTP)-induced PD models in zebrafish, as well as the underlying mechanisms involved. The results demonstrated that IDE alleviated MPTP-induced locomotor dysfunction, preserved dopaminergic (DA) neuronal integrity, and mitigated cerebrovascular degeneration. Biochemical and molecular analyses revealed that IDE significantly reduced intracellular reactive oxygen species (ROS) accumulation and neuronal apoptosis, increased the activity of antioxidant enzymes (SOD, GSH-Px), and decreased malondialdehyde (MDA) levels. Real-time quantitative PCR (RT-qPCR) showed that IDE upregulated the expression of antioxidant stress-related genes (nrf2, ho-1), and anti-apoptotic genes (pi3k, akt1, akt2), while modulated the expression of autophagy-related markers (prkn, pink1, park7, atg5, atg7, p62). Western blot (WB) assays confirmed that IDE enhanced autophagic flux by upregulating Beclin1 expression and the LC3-II/LC3-I ratio, and downregulating P62 expression. Importantly, intervention with the autophagy inhibitor chloroquine (CQ) reversed IDE-mediated improvement of motor deficits, indicating that autophagy activation is a key mechanism. Collectively, IDE exerts neuroprotection in MPTP-induced PD zebrafish by activating autophagy, alongside anti-oxidative and anti-apoptotic actions, providing experimental evidence for its therapeutic potential in PD.

2026-02-01·EYE

Advanced therapies for inherited optic neuropathies

Review

作者: Yu-Wai-Man, Patrick ; Wong, David Chuen Soong ; Makam, Rahul

Abstract:

Inherited optic neuropathies (IONs), such as Leber hereditary optic neuropathy (LHON) and autosomal dominant optic atrophy (ADOA), typically lead to irreversible severe vision loss due to mitochondrial dysfunction causing retinal ganglion cell degeneration. Although current treatment options are limited, substantial progress has been made recently in our understanding of the molecular genetic pathways that lead to retinal ganglion cell loss. Clinical trials for LHON have demonstrated the efficacy of idebenone, an oral neuroprotective agent, and gene replacement therapy using allotopic gene expression. Early phase clinical trials are underway for ADOA caused by variants in the nuclear gene OPA1 using innovative techniques to modulate gene expression in a variant-agnostic manner. In this review, we have critically appraised a range of therapeutic strategies, including gene editing and stem cell-based optic nerve regeneration, with a discussion of the barriers to translation. Future studies focussing on understanding genetic heterogeneity, disease variability and optimising patient selection for clinical trials are essential to improve patient management and fast track transformative therapies for IONs.

项与艾地苯醌相关的新闻（医药）

2026-05-14

·征战罕见D研习室

#063：一夜之间，世界开始“掉帧”：读懂 Leber 遗传性视神经病变 LHON

Bringing medical advances from the lab to the clinic. （👆，征战罕见病，我们一起努力。）根据卫健委公布的罕见病目录（共两批，207种），美国Healsan恒祥医学科技将持续对所有罕见病进行解读和大数据分析，以其能够为从事罕见病研究的生物制药公司、医生科学家及患者提供一些有用的信息。 👇对于罕见病患者来说，最难的就是第一时间找到合适的医生确诊和治疗；本专辑通过大数据分析找到对罕见病有研究的医生及医院的信息。（点击👆，获取研究罕见病的医生信息）导语最怕的失明，常常来得安静它常在十几岁、二十几岁时突然敲门。没有明显疼痛，没有惊天动地的预警，先是一只眼看不清人脸、黑板、手机字，几周到几个月后，另一只眼也被卷入。很多患者在论坛里反复问同一个问题：为什么我还年轻，世界却像被人关掉了中央清晰度？这个名字很长：Leber Hereditary Optic Neuropathy，Leber 遗传性视神经病变，简称 LHON。它是一种线粒体遗传病，也是一场关于视神经、能量工厂、母系遗传和基因治疗的医学拉力赛。01｜它偷走的常常是“中央视力”：表型、机制、发病率 LHON 的典型开场，是青壮年男性突然出现双眼无痛性急性或亚急性视力下降，可先累及一眼，再在数周至数月内波及另一眼；患者常出现中央或旁中央暗点、红绿色觉障碍、视盘周围微血管改变、神经纤维层肿胀，进入慢性期后可见视神经萎缩，少数人伴预激综合征、QT 间期延长、肢体痉挛等“LHON plus”表现。病根藏在线粒体 DNA，经典三大原发突变为 MT-ND4 m.11778G>A、MT-ND6 m.14484T>C、MT-ND1 m.3460G>A，它们影响呼吸链复合体 I，让高耗能的视网膜神经节细胞陷入能量危机、氧化应激和凋亡链条。全球患病率常被估计在 1/30,000–1/50,000 左右；中国指南提到河北邢台地区最低发病率约 1.09/100,000，全国估计约 1/100,000，中国 1300 多例患者分析中 m.11778G>A 约占 85%，m.14484T>C 约 12%，m.3460G>A 约 3%，男女比例约 3.6:1。公开患者调研还显示，中国受访 LHON 患者中男性约 87.9%，10–29 岁占 71%，确诊平均耗时 15 个月，这个数字背后，是误诊、转诊、遗传咨询和低视力康复一起压来的现实重量。 02｜研究Leber 遗传性视神经病变的大数据分析（2026) 我们针对该疾病做了基于SCI论文的大数据分析报告，通过分析SCI论文，找到该疾病临床科研中的中国专家。特别需要说明的是，该报告只是提供了针对特定疾病的临床科研水平突出的医生，欲进一步确定该医生的临床水平，请结合该医生所在医院同事、或者其他医院小同行的评价。另外，该报告仅限于使用的检索词范围内，具有局限性；且排序与临床水平无关。特别声明：本期为第一版，仅作抛砖引玉用；如果您发现推文有疏漏或者任何错误，请随时与文末的科研助手联系，我们会在第二版中更新。检索数据库：Medline 检索工具：Healsan™大数据检索及分析机构：Healsan LLC（美国恒祥医学科技）检索词: ((((((((((((((((((((Optic Atrophy, Hereditary, Leber[MeSH Terms]) OR (Leber Hereditary Optic Neuropathy[Title/Abstract])) OR (Leber's Hereditary Optic Neuropathy[Title/Abstract])) OR (Leber hereditary optic neuropathy[Title/Abstract])) OR (Leber's hereditary optic neuropathy[Title/Abstract])) OR (Leber hereditary optic atrophy[Title/Abstract])) OR (Leber's hereditary optic atrophy[Title/Abstract])) OR (Leber optic atrophy[Title/Abstract])) OR (Leber optic neuropathy[Title/Abstract])) NOT (cardiovascular[Title])) NOT (coronary[Title])) NOT (stroke[Title])) NOT (hypertension[Title])) NOT (diabetes[Title])) NOT (pregnancy[Title])) NOT (renal[Title])) NOT (dialysis[Title])) NOT (vitamin B12 deficiency[Title])) NOT (folate[Title])) NOT (folic acid[Title])) AND (("2021/01/01"[Date - Publication] : "3000"[Date - Publication])) 从2021年1月1日起截止目前，全球共发表该疾病研究论文570篇，其中中国学者发表的论文数量为100篇。接下来我们对中国学者在该领域发表的论文（包括合作论文）进行了大数据分析。（SCI论文的时间）研究最活跃的中国医院如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该领域发表SCI论文累计影响因子最高的是浙江大学医学院附属第四医院，发表了6篇该领域的研究论文；其他位居前列的医院依次为：浙江大学医学院附属第四医院河南省人民医院中山大学中山眼科中心武汉大学人民医院浙江大学医学院附属儿童医院／国家儿童健康与疾病临床医学研究中心山东大学齐鲁医院首都医科大学附属北京同仁医院十堰市太和医院郑州大学人民医院天津医科大学总医院 (单位统计。备注：只统计第一作者的论文所在单位；即，论文检索下载后，每篇论文只保留第一作者的单位，然后统计每个单位的论文数。当同一单位有不同拼写时，PubMed会按照两个不同单位处理。) 最活跃的中国医学专家如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该疾病研究中发表SCI论文累计影响因子最高的中国医生是：王译（Wang, Yi）单位：中国药科大学药学院药剂学系；多靶标天然药物全国重点实验室。姜虎林（Jiang, Hulin）单位：中国药科大学药学院；多靶标天然药物全国重点实验室；延边大学医院心血管与高血压科；中国药科大学天然药物活性组分与药效国家重点实验室；中国药科大学药学院；成均馆大学医学院精准医学系。管敏鑫（Guan, Minxin）单位：浙江大学医学院附属第四医院线粒体生物医学中心与眼科；浙江大学医学院国际医学院遗传医学中心；浙江大学遗传学研究所。张小雪（Zhang, Xiaoxue）单位：昌平实验室；北京大学生物医学前沿创新中心；北京大学基因组编辑研究中心；北京大学生命科学学院基因功能研究与操控全国重点实验室；北大-清华生命科学联合中心。魏文胜（Wei, Wensheng）单位：昌平实验室；北京大学生物医学前沿创新中心；北京大学基因组编辑研究中心；北京大学生命科学学院基因功能研究与操控全国重点实验室；北大-清华生命科学联合中心。焉传祝（Yan, Chuanzhu）单位：山东大学齐鲁医院神经内科；山东大学齐鲁医院青岛院区。 Zheng, Yuxi 单位：中山大学中山眼科中心眼科学全国重点实验室；广东省眼科学与视觉科学重点实验室。陈长征（Chen, Changzheng）单位：武汉大学人民医院眼科。杨贝（Yang, Bei）单位：上海科技大学生命科学与技术学院基因编辑中心；上海科技大学免疫化学研究所；上海临床研究和试验中心。项江超（Xiang, Jiangchao）单位：上海科技大学生命科学与技术学院基因编辑中心。（该领域最活跃的研究者。备注：只统计第一作者和最后一位作者署名发表的论文数。如果作者的名字有不同拼写时，会被PubMed当成不同作者。如张三丰的拼写可能会有：Zhang,Sanfeng、Zhang,San-feng、或者Zhang,San Feng等不同拼写方式；部分期刊可能只会写Zhang,S，PubMed检索平台就会按照不同作者处理。）中国专注该疾病的医生学术圈如下所示。（中国医生科学家及其学术网） 03｜在中国，谁在接住 LHON 患者？政策、医院、公益、患者社群中国针对 LHON 的支持体系，第一层来自国家罕见病制度。2018 年，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局联合发布《第一批罕见病目录》，Leber 遗传性视神经病变列第 62 项；2024 年，国家卫健委继续调整全国罕见病诊疗协作网成员医院，要求发挥协作网医院的优质资源辐射作用，保障罕见病患者健康权益。第二层来自临床与学术共同体，《Leber遗传性视神经病变的临床实践指南》由中华医学会医学遗传学分会相关团队制定，为遗传方式、突变检测、临床识别和诊疗路径提供中文框架。第三层来自公益与非营利组织：蔻德罕见病中心 CORD 曾主办首届 LHON 医患交流会并发布我国首份《中国 Leber 遗传性视神经病变患者生存状况调研报告》；北京病痛挑战公益基金会 ICF 作为罕见病领域公益基金会，开展病友服务、组织支持、政策研究和公众倡导；中国罕见病联盟、中华社会救助基金会罕见病医疗援助工程、上海市罕见病防治基金会等综合型平台，也可为患者寻找医院、政策、药物信息和社会救助提供入口。中文公开资料中，暂未检索到全国性、专门只服务 LHON 的成熟独立患者组织；现实中，LHON 家庭常在综合罕见病平台、低视力康复体系、眼科遗传门诊和线上病友群之间拼接支持网络。04｜药物赛道已经分岔：抗氧化、小分子、AAV 基因治疗同时推进 LHON 的药物开发像三条并行车道：第一条是“线粒体救火”。Idebenone 艾地苯醌是合成辅酶 Q10 类似物，欧盟 EMA 页面显示 Raxone 已获批用于青少年和成人 LHON 视觉损害治疗；Santhera 曾长期推动该药，2023 年把 Raxone/idebenone 相关业务转让给 Chiesi，Chiesi 成为全球品牌持有人。美国路径仍有波折：Chiesi 2026 年公开声明称 FDA 对 idebenone 的 LHON NDA 发出完整回复函，要求更多充分且良好对照研究数据，并未提出新的临床安全性担忧。第二条是“把正确基因送进眼内”。法国 GenSight Biologics 的 LUMEVOQ/GS010，即 lenadogene nolparvovec，瞄准 m.11778G>A MT-ND4 突变，2025 年公布 REFLECT 三期 5 年数据，称疗效维持且安全性良好；EMA 页面也保留了 Lumevoq 曾作为 m.11778G>A LHON 视力丧失药物开发的记录。第三条是中国正在冲刺的眼科体内基因治疗。武汉纽福斯 Neurophth 的 NR082/NFS-01/rAAV2-ND4 用单次玻璃体腔注射递送 ND4 基因，罕见病信息网报道其已被中国 CDE 纳入突破性治疗品种，并在中国推进 I/II/III 期注册性临床；2025 年《Eye》论文报告 NR082 早期研究用于 m.11778G>A LHON 的安全性和剂量探索结果。纽福斯还在推进 NFS-02，ClinicalTrials.gov 记录其面向 ND1 突变相关 LHON 的 1/2 期研究。另有 Stealth BioTherapeutics 的 elamipretide 滴眼液完成 LHON 2 期研究，Mitotech 的 SkQ1 也曾公布 LHON 临床研究信号。患者最该抓住的关键词很朴素：突变类型、病程窗口、是否获批、是否临床试验、费用与随访风险，这五件事决定一项疗法离自己有多近。结尾｜看不清以后，人生仍然需要被看见 LHON 的残酷，在于它常把一个人从校园、职场、恋爱和家庭计划中猛地拽出来。可医学的进展也在加速：更快的基因检测、更规范的眼科遗传门诊、更成熟的低视力康复、更近的基因治疗，都在让这条路少一点黑。对患者和家属来说，第一步是确认突变，第二步是找到懂 LHON 的神经眼科或医学遗传团队，第三步是把治疗、康复、心理支持和社会权益一起纳入计划。视力可能受损，人的尊严、选择和未来，不该被一起按下暂停键。声明： A, 本报告为PubMed检索平台仅以检索式报告的结果进行的可视化报告。 B, 大数据分析无任何排名意义。 C，本推文很可能存在谬误；也请各位同仁多多指正，以促进我们提供越来越高质量的推文。 D，如果您是从事该疾病临床诊治的医生，并希望更多人知道您，请把您的姓名、单位、出诊时间、及挂号方式发给科研助手；我们会集中收集后统一发布。请联系微信号Healsan E，本文仅为学术交流，不构成任何临床建议。 ▼ 本公众号由美国Healsan (恒祥医学科技)运营。投稿及商务联系Jason老师；微信号：hanson-006；提供特惠码：MELT99，可以获得优惠。美国Healsan专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。网址： https://healsan.com/ （👆，征战罕见病，我们在行动！） ▼ Healsan医路成长更多免费资源：（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

2026-05-14

·中华实验眼科杂志

2026年3月国际眼科学前沿动态月度简报

·每月科研简报· 2026年3月国际眼科学前沿动态月度简报 2026年3月眼科学进展主要围绕"可扩展临床路径"与"转化突破"两条主线。 1 视网膜疾病 (1) Nature Communications杂志发表的一篇研究提出并验证了以Bst2为靶点的衰老治疗策略，可特异性地识别并清除衰老视网膜细胞，恢复视觉功能，为年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration，AMD)等衰老相关视网膜疾病提供潜在干预路径[1]。参考文献：Oh JY ,Chae JB ,Lee HK ,et al. Bst2-targeted senotherapy restores visual function by eliminating senescent retinal cells[J]. Nat Commun,2026(2026-03-18)[2026-03-19]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41851144/. 10.1038/s41467-026-70797-2 . 临床及科研启示　该研究短期内尚不足以改变AMD的常规治疗，但提示临床研究中心可在真实世界队列中系统采集衰老相关指标，如衰老相关分泌表型(senescence-associated secretory phenotype，SASP)候选因子、与光学相干断层扫描(optical coherence tomography，OCT)特征关联的生物标志物，为未来入组分层与替代终点建立基础。后续研究可聚焦三大核心问题：特异性优化(对非衰老视网膜色素上皮细胞和神经视网膜的脱靶风险)、长期安全性评估(清除后的组织稳态与炎症反应)以及最佳干预窗口界定(早期AMD与地图状萎缩等不同阶段)。未来可关注房水中SASP因子与OCT高反射灶的关联，探索基于无创影像学技术与体液标志物联合评估衰老负荷的可能性。 (2) Scientific Reports杂志刊发的一项研究构建了名为AMDF-Net的神经网络，用于OCT B型扫描图像中视网膜层结构与液体的精准分割，该模型在公开及真实数据上展现出较高的Dice系数(98.87%)与分类准确率(98.12%)，尤其在复杂液体形态及低对比度图像分析中表现出良好的稳健性[2]。参考文献：Mani P ,Ramachandran N ,Sowmya V ,et al. Multi-scale adaptive fusion network for retinal layer and fluid segmentation in optical coherence tomography B-scans[J]. Sci Rep, 2026,16(1)∶10600. DOI: 10.1038/s41598-026-44006-5 . 临床及科研启示　临床引入此类工具应优先评估"失败模式"与"复核机制"。如在大量渗出、瘢痕组织、低信噪比或黄斑下高反射物质干扰时，误分割风险升高，不建议将单次模型输出结果直接作为抗血管内皮生长因子注射间隔调整的依据。建议研究团队报告并公开跨设备域偏移评估(不同厂商OCT设备的一致性)、校准策略、以及可解释性或不确定性估计；并以临床结局(视力、注射次数、复发间隔)而非像素级指标验证其真实增益。 2 青光眼与神经眼科 0 (1) The Lancet Primary Care杂志刊发一项针对葡萄牙55~65岁人群( n＝671)青光眼筛查研究，报道显示人工智能(artificial intelligence，AI)辅助系统对确诊青光眼的识别率为78%，对非青光眼的排除率为95%；AI建议转诊的比例为9.8%，低于专家评估的18.0%，提示在维持相近诊断能力的前提下，AI可显著减少误转诊[3]。参考文献：Lima-Cabrita A ,Wehbi Z ,Pargana J ,et al. Artificial intelligence-based glaucoma screening in primary care: a cross-sectional study and economic viability analysis of an ongoing trial[J]. Lancet Prim Care, 2026,2(3)∶100107. 临床及科研启示　该研究推动青光眼从被动发现走向基于基础保健和筛查网络的主动前移。未来可开展前瞻性结局研究以解答3类问题：风险分层阈值策略如何平衡漏诊与转诊量；长期卫生经济学效益是否具备推广价值；不同种族、屈光状态和眼底照相设备条件下的公平性与可迁移性。 (2)美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)近期针对用于治疗Leber遗传性视神经病变(Leber hereditary optic neuropathy，LHON)的艾地苯醌(idebenone)及干眼候选药物瑞普罗沙普(reproxalap)的新药上市申请出具了完整回复函，即监管方对上市药物数据的充分性、申请内容的一致性和可重复性提出了更高要求[4-5]。参考文献：[4] Aldeyra Therapeutics. Aldeyra therapeutics receives complete response letter from the U．S. Food and Drug Administration for the new drug application of reproxalap for dry eye disease[EB/OL]. ( 2026-03-17)[2026-04-08]. https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-receives-complete-response-letter-us-food-1. 参考文献：[5] Chiesi Global Rare Diseases. FDA issues a complete response letter regarding the NDA for idebenone in LHON[EB/OL]. ( 2026-03-17)[2026-04-08].https://chiesirarediseases.com/media/20260305-fda-issues-a-complete-response-letter-crl-regarding-the-nda-for-idebenone-for-leber-hereditary-optic-neuropathy-lhon. 临床及科研启示　在主观症状波动大(如干眼)或罕见病样本有限(如LHON)的领域，单纯依赖单一终点或边界性统计学显著性更难通过审评，未来更需要稳健的终点体系与统计分析计划。 3 角膜与眼表 (1) JAMA Ophthalmology杂志发表的前瞻性诊断准确性研究，评估基于成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats，CRISPR)的快速检测方法(RID-MyC)对涂片与培养结果均为阴性的疑似真菌性角膜炎患者( n＝41)的诊断效能；该研究以共聚焦显微镜结果为参照，显示RID-MyC的敏感度为82.1%、特异度为76.9%，诊断一致性为80.5%；研究还提示既往抗真菌治疗史、角膜溃疡大小与位置可能影响一致性[6]。参考文献：Deivarajan HR ,Nachammai D ,Nandhakumar D ,et al. Diagnostic accuracy of a crispr-based assay in smear- and culture-negative fungal keratitis[J/OL]. JAMA Ophthalmol,2026∶e260113[2026-03-29]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41784973/.DOI:10.1001/jamaophthalmol.2026.0113. 临床及科研启示　RID-MyC技术具备快速周转及设备依赖性更低的优势，其可作为"决策增量工具"，用于支持早期启动或调整抗真菌治疗的依据，但仍需结合临床表型与风险因素，避免因假阳性结果导致的过度用药。未来可进一步评估RID-MyC技术在不同真菌谱系感染、不同既往用药暴露背景下的性能与阈值。 (2)Glaukos公司公告称其保留角膜上皮的圆锥角膜治疗药物Epioxa HD/Epioxa已进入商业可及阶段，并强调其与美国FDA已批准的"上皮保留角膜交联"方案一致[7]。参考文献：Glaukos. Commercial availability announcements and patient support portal references for Epioxa HD/Epioxa[EB/OL]. ( 2026-06-19)[2026-04-08]. https://investors.glaukos.com/news/news-details/2026/Glaukos-Announces-Commercial-Availability-of-Epioxa-a-Transformative-Innovation-in-Interventional-Keratoconus-Care/default.aspx. 临床及科研启示　若上皮保留方案在真实世界研究证实能维持其有效性与安全性，有望提升患者早期干预意愿并优化医疗资源配置；同时也可能改变"哪些患者适合交联、何时交联"的门槛与流程。临床应用该方案时应严格把握适应证与风险分层，对于进展迅速的圆锥角膜患者，传统去上皮(epi-off)交联仍是金标准。未来亟需与去上皮交联的头对头长期稳定性比较，以及在薄角膜或重度圆锥角膜等边缘人群中的有效性边界研究；同时建议加入患者报告结局(疼痛、恢复时间、生活质量)与卫生经济学评价。 4 屈光与白内障手术 (1)Johnson公司宣布其TECNIS PureSee景深延长型人工晶状体(EDOF IOL)获得美国FDA批准，并强调该产品标签中关于对比敏感度风险的提示[8]。参考文献：Johnson & Johnson Medtech. Johnson & Johnson Announces FDA approval of TECNIS PureSee intraocular lens, a breakthrough soluti on for U．S. cataract patients [EB/OL]. ( 2026-03-12)[2026-04-08]. https://www.jnjmedtech.com/en-US/news/press-releases/johnson-johnson-announces-fda-approval-of-tecnis-puresee-intraocular-lens-a-breakthrough-solution-for-us-cataract-patients/. 临床及科研启示　该标签中的提示可能改变术前沟通与人工晶状体(intraocluar lens，IOL)分层策略，同时推动对比敏感度检测及低照度环境下视觉任务评估纳入白内障术后常规随访体系，填补当前仅聚焦远、中、近裸眼视力评估的局限。未来可开展多中心真实世界研究，比较不同EDOF设计在眩光、光晕、对比敏感度及依赖眼镜比例上的差异，并明确其在不同瞳孔条件、角膜高阶像差、合并轻度眼表疾病等亚组人群中的获益与风险。 (2) JAMA Ophthalmology杂志发表的一项质量改进研究，纳入带有"青霉素过敏标签"患者1 905例，涵盖51位术者完成的3 077台白内障手术[9]。该研究通过电子病历提示、药学协作与过敏风险分层等干预后，前房内头孢呋辛使用率从干预前的2%显著提升至干预后的71%，时间序列分析证实该变化有统计学意义( P＝0.001)。参考文献：Reddy K ,Workman P ,Eschenauer G ,et al. Intracameral cefuroxime use in cataract surgery after penicillin allergy reclassification[J/OL]. JAMA Ophthalmol,2026∶e260040[2026-03-29]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41784986/. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2026.0040 . 临床及科研启示　该工作突破单一药物疗效评价的传统模式，建立"循证依据-临床执行"的系统化工程模板，通过信息化工具赋能与跨学科协作机制，实现抗菌预防策略的同质化落地，具备显著的临床可复制性与规模化推广潜力。未来可实施多中心研究验证该策略的可迁移性，并将结局从"用药行为"扩展到患者结局(如眼内炎发生率、替代抗生素使用频率、变态反应事件、成本-效果)；同时评估不同电子病历提示强度与医师接受度对执行度的影响。 5 小儿眼科与斜视 (1) JAMA Network Open杂志发表的一项虚拟现实(virtual reality，VR)居家视觉训练治疗间歇性外斜视的随机临床试验，纳入177例间歇性外斜视儿童，以治疗12周时远距外斜控制评分的变化为主要终点[10]。研究结果显示，干预组远距外斜控制评分的中位数变化为-0.33，对照组为0.00，组间伪中位数差为-0.33(95%置信区间：-0.57~-0.10)；高依从性亚组(完成>75%的训练)的治疗效应更大(组间差-0.71)；干预组中达到≥1分改善的患儿比例为29.5%，显著高于对照组的11.0%，差异有统计学意义( P＝0.006)。该研究未报告与干预相关的不良事件，但总体改善幅度被作者评价为"有限的临床价值"。参考文献： Jing Y ,Li L ,Li Z ,et al. Virtual reality-based vision therapy for intermittent exotropia: a randomized clinical trial[J/OL]. JAMA Netw Open,2026,9(3)∶e260631[2026-03-29]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41801202/. DOI: 10.1001/jamanetworkopen.2026.0631 . 临床及科研启示　该研究标志着数字疗法在斜视领域进入随机对照证据阶段，并明确"依从性"是决定疗效上限的核心变量，为未来"居家干预＋远程随访"提供了方法学基础。未来需要更长的随访(文中提示随访仍在进行)以评估疗效持久性、是否减少手术需求以及最佳训练剂量；同时可开展成本-效果研究与"人机交互设计优化"研究，以提升依从性并降低家庭负担。 (2) JAMA Ophthalmology杂志发表的一项低浓度阿托品控制近视(LAMP)随机试验的8年随访研究中，对完成5年随访且持续用药的受试者随机分配为递减停药[0.05%→0.025%(至少6个月)→0.01%(至少6个月)→停药]与直接停药2种策略[11]。结果显示，递减停药组在随访3年内的等效球镜度数进展为-0.54 D，显著低于直接停药组的-0.78 D，差异有统计学意义( P＝0.02)；眼轴增长分别为0.33 mm和0.44 mm，组间比较差异有统计学意义( P＝0.01)；"良好停药反应"的比例分别为65.1%和42.6%，组间比较差异有统计学意义( P＝0.003)。研究者同时指出，组间约0.25 D的屈光度差异所对应的临床意义仍需进一步阐明。参考文献：Zhang Y ,Zhang XJ ,Zaabaar E ,et al. Discontinuation approach and follow-up of low-concentration atropine for myopia progression: eight-year results of the lamp randomized clinical trial[J/OL]. JAMA Ophthalmol, 2026∶e260436[2026-03-29]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41885837/. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2026.0436 . 临床及科研启示　该研究将关注点从"是否有效"推进到"如何安全停药"，为长期近视管理提供了更精细的策略框架，并可能影响未来共识与指南对停药路径的推荐。对于低龄(<10岁)或高风险进展者(基线近视>-4.0 D)，应更谨慎停药并考虑与光学干预(角膜塑形镜或多焦点软镜)联合应用。未来可构建个体化停药模型，将年龄、基线屈光度与眼轴长度、用药期间进展速度、近视家族史等纳入预测，并测试不同递减节奏与不同起始浓度的最佳策略；同时应统一"临床意义阈值"，避免有统计学意义但临床获益不清的局面。 6 葡萄膜炎 ADVISE试验(阿达木单抗对比常规免疫抑制治疗非感染性中、后、全葡萄膜炎)为一项多中心、随机、非盲的比较效果试验，共纳入227例非感染性葡萄膜炎患者，按1∶1比例随机分配至阿达木单抗治疗组( n＝114)与常规免疫抑制治疗组( n＝113) [12]。该研究的主要终点为6个月时的"成功激素减量"，即炎症得到控制、口服泼尼松日剂量≤7.5 mg，且在间隔至少28 d的连续2次随访中维持上述状态。结果显示，阿达木单抗组6个月激素减量成功率为69%，显著高于常规免疫抑制组的54%(比值比＝1.86，95%置信区间：1.06~3.25， P＝0.029)；12个月时停用口服激素的成功率分别为55%和40%(比值比＝1.85，95%置信区间：1.06~3.19， P＝0.028)；12个月时激素减量成功率分别为86%和77%，组间比较差异无统计学意义( P＝0.077)。本研究主要局限性包括：非盲设计可能引入偏倚；常规免疫抑制方案的异质性较高，可能影响结果的外推性。参考文献：Adalimumab versus Conventional Immunosuppression for Uveitis Trial Research Group,Jabs DA ,Sugar EA ,et al. Adalimumab versus conventional immunosuppression for uveiti s (ADVISE) trial [J]. Ophthalmology, 2026,133(3)∶310-325. DOI: 10.1016/j.ophtha.2025.10.004 . 临床及科研启示　对于需要长期激素治疗的葡萄膜炎患者，阿达木单抗可作为备选方案，尤其针对传统免疫抑制治疗无效或不能耐受者，具体临床决策需结合患者的经济承受能力及医保政策。后续应设计双盲随机对照试验，并探索预测阿达木单抗疗效的生物标志物(如T细胞亚群、细胞因子谱)。 7 总结回顾本月核心进展：CRISPR介导的真菌性角膜炎快速检测与围术期抗菌系统干预实现了临床决策关键环节的前置优化，靶向Bst2的衰老治疗则确立了衰老细胞作为可干预病理靶点，标志着治疗从"对症控制"向"疾病修饰"的范式转换；AI辅助筛查与VR居家视觉训练促进了青光眼和间歇性外斜视在基层及家庭场景下的疾病管理；同时，完整回复函的密集出现提示监管机构对眼科药物研发"证据一致性"的要求持续提升。未来需重点推进上述核心进展的多中心验证与临床转化，其中CRISPR检测技术需突破成本与区域检测网络建设瓶颈，围术期抗菌干预策略可纳入眼科医疗质量控制体系，靶向Bst2的衰老治疗需完善生物标志物映射、安全性验证及联合治疗研究以闭合证据链，同时眼科药物研发需强化试验设计严谨性与数据可审计性，推动研究成果向临床转化，为眼科疾病患者提供更优质高效的诊疗方案。声明：本文汇总的信息来自2026年3月1日至31日在专业期刊和权威新闻媒体公开发布的文献、新闻与报告，仅用于为眼科临床医师和科研人员提供月度学术信息参考和索引。简报内容不构成任何临床诊疗、医疗决策、医学操作或用药指导建议内容：李志杰本刊编辑部编辑：骆世平排版：刘驰审核：张宇官方网址扫码浏览中文官网扫码浏览英文官网

2026-04-16

·生物通

OPA1A8S突变猕猴模型揭示常染色体显性视神经萎缩的发病机制与治疗潜力

当猕猴的基因“出错”：科学家意外发现人类致盲眼病的完美替身在我们探索生命奥秘的征途中，非人灵长类动物（NHP）一直扮演着无可替代的角色。它们与人类高度相似的生理结构和视觉系统，使其成为研究复杂人类疾病的“金标准”模型。近日，一项发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的研究，报告了一个极为珍贵的自发常染色体显性视神经萎缩（ADOA）猕猴模型，为这种目前缺乏有效治疗手段的致盲性眼病带来了新的曙光。 ADOA是一种主要由OPA1基因突变引起的遗传性视神经病变。OPA1蛋白是线粒体内的“建筑师”和“能源总管”，负责维持线粒体的正常形态（融合）和能量生产。一旦OPA1功能失常，高度依赖能量的视网膜神经节细胞（RGC）就会因为“能源危机”而逐渐死亡，导致视神经萎缩和视力不可逆的丧失。据统计，OPA1突变约占ADOA病例的65%至90%，是名副其实的“罪魁祸首”。然而，在生物医学研究中，科学家们长期面临一个尴尬的困境：常用的小鼠模型虽然易于操作，但其眼球结构、视神经解剖以及RGC类型分布与人类存在巨大差异。更重要的是，携带OPA1突变的小鼠往往只表现出轻微的症状，难以模拟人类患者严重的临床病程。这种“隔靴搔痒”的模型局限性，严重阻碍了我们对ADOA发病机制的深入理解和新药研发的进程。关键技术方法概览研究人员在美国加州国家灵长类动物研究中心（CNPRC）的猕猴群体中，通过基因筛查发现并鉴定了一种自发产生的OPA1错义突变（c.22G>T, p.A8S）。他们利用谱系分析确认了其常染色体显性遗传模式。在机制探索中，团队综合运用了光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）和眼底照相进行视网膜结构成像，通过图形视网膜电图（PERG）评估RGC功能，并采用组织病理学、免疫组织化学及透射电子显微镜（TEM）对离体视网膜和视神经进行了微观与超微结构分析。研究结果解析一、基因溯源：锁定致病突变与遗传规律研究人员在猕猴群体中“大海捞针”般地筛选出了一个与人类患者完全一致的致病突变——OPA1A8S。这个突变位于基因的第1外显子，恰好改变了蛋白的线粒体靶向区域。家系图分析清晰地显示，该突变遵循常染色体显性遗传规律，即只要携带一份突变基因（杂合子）就足以致病。在群体中，他们还罕见地发现了两个突变纯合子个体，为研究更严重的基因剂量效应提供了样本。二、结构之殇：视网膜神经纤维层的“变薄” 通过高分辨率的OCT扫描，科学家们捕捉到了疾病发生的早期信号。与健康的野生型（WT）猕猴相比，携带突变（杂合子）的猕猴其视网膜神经纤维层（RNFL）出现了显著的弥漫性变薄。这种变薄并非均匀分布，而是具有明显的区域偏好性，其中颞侧（负责中心视力传导的 papillomacular bundle 区域）受损最为严重。随着动物年龄的增长，这种结构损伤愈发明显，甚至出现了视盘萎缩和苍白，这与人类ADOA患者的临床影像学特征高度吻合。三、功能之失：电生理信号的“沉寂” 结构损伤必然伴随功能丧失。图形视网膜电图（PERG）是一种能够特异性反映RGC功能的检查。结果显示，突变猕猴的PERG振幅（N35-P50和P50-N95）显著降低，这意味着RGC对视觉信号的响应能力严重下降。更有趣的是，这种功能损害甚至早于明显的结构变薄出现，提示它可能是疾病进展的早期敏感指标。四、微观探秘：线粒体“交通”堵塞的连锁反应为了探究细胞层面究竟发生了什么，研究人员在显微镜下进行了深度剖析。组织学检查证实，年长的突变猕猴视网膜中RGC数量明显减少。免疫染色发现，OPA1蛋白在RGC轴突中的定位发生了错误（错误定位），导致轴突内的线粒体密度显著降低。在透射电镜下，原本应该椭圆饱满的线粒体变得形态怪异、肿胀破碎。这一系列证据链揭示，OPA1A8S突变打乱了线粒体的正常动力学，切断了RGC的“能量供应链”，最终诱发了细胞凋亡。结论与展望：从猴到人的桥梁这项研究最大的突破在于，它并非人为“制造”的转基因动物，而是在猕猴群体中自然发生的、与人类疾病同源的突变模型。它完美地复刻了人类ADOA的三大核心特征：RGC丢失、视神经萎缩以及显著的表型异质性（即不同个体症状严重程度不同）。该模型的建立，为未来测试基因治疗、神经营养因子或线粒体保护药物（如艾地苯醌 idebenone 的优化）提供了一个无可比拟的临床前平台。由于猕猴拥有与人类相似的中央凹（fovea）结构，在此模型上验证有效的疗法，其向人类临床试验转化的成功率将远高于小鼠模型。这不仅是眼科学领域的重大进展，也为利用自发NHP模型研究其他复杂人类遗传病树立了典范。

100 项与艾地苯醌相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01750	艾地苯醌	N06BX13	DB09081

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
Leber氏遗传性视神经萎缩	欧盟	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	冰岛	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	列支敦士登	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	挪威	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
脑损伤	中国	齐鲁制药有限公司	1997-01-01
阿尔茨海默症	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01
认知障碍	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
视觉障碍	临床3期	中国	齐鲁制药有限公司	2022-07-13
失明	临床3期	-	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2011-12-20
杜氏肌营养不良症	临床3期	美国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	奥地利	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	比利时	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	法国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	德国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	意大利	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	荷兰	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	西班牙	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-07-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04669158 (CTgov)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 \| 纤维化	53	Idebenone (Idebenone)	齋觸鹹餘蓋鹹壓獵築鬱 = 繭襯蓋齋糧鑰遞製糧繭淵網淵糧範積鹹醖簾鏇 (願窪選顧選遞選醖壓繭, 醖齋齋鏇糧鏇構鹽鹹範 ~ 範簾簾夢艱齋衊艱鏇觸) 更多	-	2026-03-27
				Placebo (Placebo)	齋觸鹹餘蓋鹹壓獵築鬱 = 顧蓋鏇鑰構鹹觸繭鬱憲淵網淵糧範積鹹醖簾鏇 (願窪選顧選遞選醖壓繭, 遞餘願遞鹹齋築膚襯艱 ~ 膚鏇壓網衊糧繭糧鑰範) 更多
NCT02774005 (LEROS, EAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	196	Idebenone treatment	憲鹽築鑰繭構膚積憲鬱(鑰淵網觸艱衊淵鏇憲鬱) = 網鑰獵廠獵衊鏇願築範獵願衊淵淵鹽遞觸鏇網 (餘夢願積糧積積鑰艱獵 )	积极	2024-06-28
NCT02774005 (LEROS, AAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	196	Idebenone	襯鏇鬱衊繭遞蓋網願艱(網範鹽蓋淵願醖製顧觸) = 積蓋醖顧淵窪獵網廠蓋廠範製壓範簾餘範壓繭 (鹽選膚餘顧醖鑰鬱膚遞 ) 更多	积极	2024-04-09
				Idebenone (Natural History cohort)	襯鏇鬱衊繭遞蓋網願艱(網範鹽蓋淵願醖製顧觸) = 顧襯簾衊蓋艱壓鏇範鬱廠範製壓範簾餘範壓繭 (鹽選膚餘顧醖鑰鬱膚遞 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, ARVO2023)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone-treated group	觸製醖廠願選製餘夢網(構範窪鑰鑰網壓廠顧齋) = 齋憲壓選廠築窪廠窪窪簾繭觸壓鑰廠築選艱壓 (窪壓餘夢糧鹹範壓鏇鹽 ) 更多	-	2023-04-23
				idebenone (Natural History cohort)	觸製醖廠願選製餘夢網(構範窪鑰鑰網壓廠顧齋) = 繭餘遞築壓齋獵構積構簾繭觸壓鑰廠築選艱壓 (窪壓餘夢糧鹹範壓鏇鹽 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, CTgov)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone	窪糧積顧醖鬱蓋選艱糧 = 構鑰獵廠糧觸顧蓋糧壓鏇網醖選遞淵獵齋餘積 (鬱築築廠窪繭製簾積簾, 醖簾憲築艱襯憲築範遞 ~ 衊遞顧膚積積齋醖鹹憲) 更多	-	2023-04-21
EAN2022	N/A	Leber氏遗传性视神经萎缩	-	Idebenone	選蓋鬱獵夢壓構願淵範(遞窪鬱鹽選鑰鏇艱廠網) = 繭廠蓋鹹蓋遞艱獵衊選鹽襯鹽鑰壓築簾蓋窪網 (範製願淵範範鬱膚鏇夢 )	-	2022-06-24
				idebenone (Natural History Cohort)	選蓋鬱獵夢壓構願淵範(遞窪鬱鹽選鑰鏇艱廠網) = 繭膚壓積顧鹽顧鹹鑰齋鹽襯鹽鑰壓築簾蓋窪網 (範製願淵範範鬱膚鏇夢 )
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	199	Idebenone	壓簾遞憲蓋築鑰顧壓蓋(積廠窪衊襯醖艱憲糧糧) = 淵願襯醖觸繭餘窪襯齋艱鏇選蓋醖夢鑰憲網憲 (網鑰鏇繭憲顧餘構築夢 ) 更多	积极	2022-05-01
				idebenone (Natural history cohort)	壓簾遞憲蓋築鑰顧壓蓋(積廠窪衊襯醖艱憲糧糧) = 網艱夢繭願艱簾構構蓋艱鏇選蓋醖夢鑰憲網憲 (網鑰鏇繭憲顧餘構築夢 ) 更多
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 primary causative mtDNA mutation	199	Idebenone	繭遞觸廠繭鬱簾糧艱鏇(遞構鑰願範膚繭齋襯構) = 獵窪構願艱積簾艱繭鑰餘窪鬱蓋網膚築淵積製 (鬱鏇鹽繭遞醖範窪衊廠 )	积极	2022-05-01
NCT01027884 (DELOS, ERS2019)	临床3期	杜氏肌营养不良症	18	Idebenone	鬱憲遞糧淵願願網選齋(積鏇繭鏇鹹築鹽壓繭顧) = 鬱艱鏇獵憲範選醖鑰鏇積構衊醖淵鹽觸鹹廠廠 (遞製選夢襯鹹鏇顧壓鬱 ) 更多	-	2019-09-28
DELPHI and DELOS (AAN2018)	临床2/3期	杜氏肌营养不良症	76	Idebenone	製醖夢糧觸壓顧壓醖廠(淵遞醖繭膚選顧願蓋艱) = 觸衊膚鹽繭觸醖衊醖餘製餘艱餘蓋遞顧網廠築 (構蓋夢壓構遞蓋願選糧 ) 更多	积极	2018-04-10