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相隔一周，在博鳌乐城先行区中山大学中山眼科中心海南国际眼科医院的门诊大厅里，两位从不同方向赶来的父亲，留下了相似的背影。 一位来自广东，这是他第二次来到海南博鳌乐城，为患病的孩子领取下一阶段的药物；一位来自河南，带着确诊不久的儿子，第一次走进这家医院。 两个家庭素不相识，孩子的年龄相差三岁。但他们的目的地相同，追寻的答案也相同。 他们的孩子患的是同一种罕见病——Leber遗传性视神经病变（LHON）。他们要用的，是同一款药——Raxone（艾地苯醌150mg），全球首个、也是目前唯一获批用于治疗青少年和成人LHON患者视觉损害的创新药物。 Raxone（艾地苯醌150mg） 依托“先行先试”政策，这款药率先在乐城落地，已累计惠及百余位患者，帮助国内患者不出国门就能用上国际前沿治疗方案。 △点击查看视频△ 一种“偷走”青少年视力的罕见病 LHON是一种由线粒体DNA突变引起的遗传性视神经病变。线粒体是细胞的“能量工厂”，一旦发生突变，视网膜神经节细胞无法获得足够能量，逐渐凋亡，最终累及视神经，导致视力严重下降甚至失明。 该病多为母系遗传，男性发病更为常见，高发年龄在15至35岁之间，典型表现为双眼无痛性、进行性的视力快速下降，是青少年最常见的致盲眼病之一。2018年，LHON被纳入中国首批罕见病目录。据估算，中国约有12.6万LHON患者。 *场景示意 “这个病最让人痛心的地方在于，它往往在孩子人生刚刚展开的时候突然袭来。”中山大学中山眼科中心海南眼科医院主任医师黄文彬介绍，患者起初可能只是看东西模糊，随后视力在数周至数月内急剧下降，双眼先后或同时受累。 由于疾病罕见，不少基层医院对其认知有限，许多患者在确诊过程中辗转多地、反复检查，延误了最佳干预时机。 三个月，视力从1.0掉到0.2 来自河南焦作的16岁少年小冯（化名）就是这样。 今年5月，正在上高二的他在课堂上突然发现左眼看不清黑板，捂住右眼看时更是一片模糊。家人带他从县城医院到市级医院，再到省里的大医院，一路做检查，最终通过基因检测才确诊为LHON。 *场景示意 小冯形容自己现在看到的世界：“正中间看不清，旁边还能看见。”盯着目标看时，正前方像被遮住了一样；而转移视线、利用余光时反而能看到目标。这种“中心受损、周边相对保留”的表现，是LHON典型的视野改变。 “从5月份到现在，视力一直在降。”小冯的父亲冯先生说。短短三个月，视力从1.0掉到了0.2。 确诊后，他们从医生口中得知，这个病在国内尚缺乏有效的治疗药物。但他们在网上和病友群里了解到，国外有一款叫艾地苯醌的药，是专门针对LHON的特效药。可是出国治疗的门槛，对这个普通家庭来说，几乎是不可逾越的。 转机出现在7月底。小冯的姑姑在广东，帮他们打听到广州中山眼科中心，又得知海南博鳌乐城这边有进口的艾地苯醌。专家看过孩子的病历资料后建议：“可以去海南，中山眼科中心海南国际眼科医院有这款药。” 线上联系医院后，黄文彬医生团队快速对小冯的病情进行了评估。基因检测结果明确，年龄也符合用药条件。“发病越早期干预，理论上效果越好。”黄文彬说。 经过进一步了解和充分沟通，冯先生一家慎重考虑后，决定尽快带孩子来到乐城接受治疗。“孩子还小，只要有希望，我们就想试一试。”冯先生说，不管结果怎么样，反正是把最好的给他。 四年等待，终于等到“对症之药” 对于广东的李先生（化名）一家来说，这条求医路更长。 2022年春节，当时年仅9岁的儿子被发现看手机时眼睛贴得很近，视力已经大幅下降。从当地眼科诊所到三甲医院，从广州到北京、湖南，一家人跑遍了大半个中国，最终确诊为LHON。 “确诊之后，中药、西药，能试的都试了，视力一直没有改善。但是没办法，只能说有什么就尝试什么。”李先生说。 这些年，他加入了不少病友群，时刻关注着国内外治疗进展。他了解到，有一款进口艾地苯醌是国际上唯一被证明对LHON有效的药物，但国内并未获批上市，获取十分困难。 转机出现在今年。李先生从病友群得知，依托乐城先行先试政策，中山大学中山眼科中心海南国际眼科医院引进了这款创新药。他第一时间联系了医院，线上提交检查资料，经审核符合用药条件后，立刻带着孩子来到海南，成为该院首例使用艾地苯醌的LHON患者。 “第一次过来的时候心情肯定更激动一些，等了这么多年，终于有一款真正对症的药了。”李先生说，如今孩子用药已一个多月，这次他来海南领取接下来的药量。 离院后，患者需按照医嘱定期复查视力、视野、眼底及肝肾功能等指标。医护团队将持续关注患者的病情变化和恢复情况，为后续治疗和用药提供专业指导。 从“无药可用”到“有药可医” 在Raxone（艾地苯醌150mg）落地乐城之前，国内LHON患者的治疗选择十分有限，临床上多以辅助药物为主，缺乏针对病因的有效治疗手段。不少患者在视力持续下降中等待，错过了最佳干预时机。 Raxone（艾地苯醌150mg） Raxone的到来改变了这一局面。 黄文彬医生介绍，艾地苯醌的作用机制是作为抗氧化剂和线粒体电子传递链的辅助因子，将电子直接转移至电子传递链的复合体Ⅲ，绕过因突变而受损的复合体Ⅰ，恢复细胞ATP的生成，给“断了电”的视神经细胞重新供上电。 2015年，欧盟药品管理局正式批准其用于治疗12岁及以上青少年和成人LHON患者的视觉障碍，疗效与安全性已得到多项临床研究验证。 “以前没有这个药的时候，我们只能眼睁睁看着患者慢慢失去光明，心里很不是滋味。”从医多年的黄文彬说，“现在有了这个新武器，至少我们能为患者做些什么了。” 乐城通道，让创新药加速可及 一款国际创新药从海外走到国内患者手中，通常需要经过漫长的审批流程。而乐城先行先试政策，为临床急需的创新药物开辟了一条快速通道，允许先行区医疗机构率先进口使用已在国外获批、但尚未在国内注册的药品和医疗器械，让患者不出国门就能用上国际前沿治疗方案。 为了让远道而来的患者少跑腿，医院建立了线上前置审核机制。患者先通过电话或微信联系医院，提交病历、基因检测报告等资料，医生线上评估是否符合用药条件，充分沟通疗效、不良反应等信息后，再邀请患者到院就诊。“为了帮助患者顺畅就医，我们尽量在线上把该沟通的都沟通好。”黄文彬说。 他们的故事并非孤例。除了国内患者，此前已有日本、缅甸等周边国家的患者专程前往博鳌乐城使用这款药物。乐城政策的红利，正从国内患者辐射至更广阔的区域，让更多身处“无药可用”困境的罕见病患者看到希望。 对于LHON患者而言，光明或许不会在一夜之间到来，但至少，从乐城开始，他们终于有了可以坚持的方向。 “乐”享世界医疗，“城”就健康梦想 更多相关信息 请关注“乐城发布”公众号 咨询电话：4000-118-118 审核：何颖 撰稿：林春茹 视频：黎诗

眼睛是人体获取外界信息的重要器官，眼健康关乎每个人的生活质量。作为全国唯一的"医疗特区"，海南博鳌乐城先行区依托政策优势，围绕细分学科链接各方优质资源，打造『眼科』特色专科。 目前，乐城已吸引多家高水平眼科医疗机构入园运营，引进全球领先的药械和全国顶尖专家团队，完成上千例特许进口眼科药械应用，为白内障、角膜病、青光眼、眼底病、屈光不正等各类眼疾患者提供与国际同步的诊疗选择。 乐城眼科有哪些特色？ 哪些医疗机构能看眼病？ 一文读懂！ 👀👀👀 乐城眼科“特”在哪？ 政策先行，国际创新药械"先行先试"。得益于国务院赋予的特殊政策，乐城可以引进尚未在国内上市的国际前沿眼科药品和医疗器械，让国内患者不出国门就能用上国际先进的治疗方案。 名院名医，亚专科覆盖全面。中山大学中山眼科中心、温州医科大学附属眼视光医院、上海瑞金医院、爱尔眼科……国内顶尖眼科团队相继落地乐城。白内障、青光眼、角膜病、眼底病、屈光、小儿眼病、眼遗传病、眼免疫及神经眼科等亚专科一应俱全，覆盖常见眼病与疑难复杂眼病。 真实世界研究，加速创新成果转化。乐城在全国率先试点临床真实世界数据应用。眼科作为乐城开展真实世界研究最早、成果最丰富的领域之一，已有多款产品通过乐城真实世界研究通道加快获批上市，让创新药械更快惠及更多患者。 这些国际创新疗法，在乐城率先可用 依托特许政策，乐城在眼科领域引进了多款国际前沿药械，以下是部分代表性项目： ●角膜病领域：波士顿Ⅰ型/Ⅱ型人工角膜，适用于传统角膜移植多次失败或严重角膜疾病患者；EndoArt®人工角膜内皮层膜片，可取代对人类供体角膜的需求，为角膜盲患者带来新希望。 ●青光眼领域：XEN®凝胶引流管，国内首个利用乐城真实世界数据获批上市的医疗器械，适用于开角型青光眼及难治性青光眼；PAUL®青光眼植入物，为青光眼患者提供新的引流方案；COQUN（辅酶Q10维生素E TPGS滴眼液），可作为抗高血压青光眼治疗（降低高眼压）的补充疗法。 ●眼底病领域：法瑞西单抗，全球首款眼内注射双特异性抗体，用于湿性老年性黄斑病变治疗；氟轻松玻璃体内植入剂，全国基于境外临床试验数据及国内患者临床真实世界数据批准首个进口注册的药品，用于治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎。 ●屈光与老视领域：EVO+ ICL（V5）晶体植入手术，扩大植入晶体的光学区域，显著优化夜间视力；Presbia Flexivue Microlens™老视矫正手术，微创可逆，为老花眼患者提供新选择。 ●罕见病领域：Raxone（艾地苯醌150mg），全球首个且唯一获批治疗青少年和成人LHON患者视觉损害的药物。 ●白内障领域：玻璃体视网膜及白内障超声乳化手术设备，实现更高效、安全与精准的手术操作；连续视程人工晶体、多焦点人工晶体等多款国际先进人工晶体。 多家医疗机构，各有特色 -眼科专科医院- 中山大学中山眼科中心海南国际眼科医院 中山大学中山眼科中心海南国际眼科医院，是中山大学中山眼科中心与博鳌乐城国际医疗旅游先行区合作建设的高水平眼科专科医院。 医院立足海南自由贸易港和乐城先行区政策优势，依托中山大学中山眼科中心雄厚的临床、科研、教学和国际合作资源，致力于打造集临床诊疗、创新转化、真实世界研究和国际交流于一体的国际化眼科医疗平台。 医院开设白内障、青光眼、角膜病、眼底病、屈光、小儿眼病、眼遗传病、眼免疫及神经眼科等多个亚专科，重点接诊疑难复杂眼病，提供高品质眼健康管理，落地国际创新药械，为广大患者提供精准、便捷的眼科医疗服务。 地址：海南琼海市乐城先行区康祥路12号1号楼综合服务中心四层 电话：0898-36860929 海南眼视光眼科医院（博鳌乐城超级眼科） 博鳌乐城超级眼科由温州医科大学附属眼视光医院暨浙江省眼科医院瞿佳教授团队组建，是博鳌乐城国际医疗旅游先行区推出的第一个超级专科平台。 在诸多“高含金量”的政策加持下，超级眼科发挥温医大眼视光专科优势，着力开展特许药械的引进及真实世界临床数据研究工作，逐步实现眼科技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”，努力创建“与国内外一流眼科团队共享共有、合作共赢的开放平台”和“国际眼科尖端医学研发、转化、应用的创新平台”。 地址：海南省琼海市博鳌乐城先行区康祥路6号博鳌超级医院二楼 电话：0898-62988001 博鳌乐城爱尔眼科医院 博鳌乐城爱尔眼科医院协同各亚专科领头人、知名专家、科研人才以及爱尔海外医生团队、重量级全球合作伙伴到博鳌乐城爱尔眼科医院进行多点执业，借助海南自贸港的人员流动优势吸引更多海内外眼科人才加盟，构建与国际接轨的眼科诊疗服务体系，并将持续在屈光、视光、白内障、青光眼、眼底病、角膜病、眼眶病等多个亚专科领域开展临床研究。 医院着力打造集临床、教学、科研、创新孵化于一体的国际临床研究基地，并致力于提升眼科临床技术创新孵化和引进使用，通过引进海外新批复的创新药械和设备，为全球眼病患者提供诊疗服务。 地址：海南省琼海市博鳌乐城先行区产业中心E栋 电话：0898-36869660 博鳌何氏眼科医院 何氏眼科创建于1995年，是一家集医、教、研于一体，采用三级眼健康医疗服务模式，致力于全生命周期眼健康管理的集团型连锁眼健康服务机构， 2022年入驻乐城，2023年6月何氏眼科眼基因研究院成立以及海南博鳌何氏眼科医院开诊。 博鳌何氏眼科医院依托何氏眼科集团医教研一体化眼健康生态优势，医院以患者为中心，以智慧医疗和精准医疗赋能，应用远程互联网医疗、大数据、人工智能等技术，并提供一对一眼健康管理师的呵护和随访。 地址：海南省琼海市博鳌乐城先行区产业中心D栋 电话：0898-62608989 -特色科室- 上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）眼科 瑞金海南医院眼科依托上海瑞金医院高水平眼科团队资源，结合博鳌乐城“先行先试”政策优势，构建“瑞金品质+乐城政策”特色眼科专科，提供覆盖常见眼病与疑难复杂眼病的全周期、国际化诊疗服务。 科室核心技术涵盖特许药品应用、门诊常见病规范诊疗以及全生命周期眼健康管理，可全面开展眼底疾病精准评估、微创手术及个体化治疗。 地址：海南省琼海市博鳌乐城先行区康祥路41号（东门）、乐颐大道66号（西门） 电话：0898-62621907 博鳌一龄眼健康中心 博鳌一龄是首批入驻乐城先行区的三级综合医疗机构，其眼健康中心主打眼科领域，将眼科学与视光学有机整合，集眼病诊疗和视觉功能矫治于一体，关注全生命周期眼健康。 中心配备欧堡眼底成像检测仪、意大利干眼检测仪、瑞士光学生物测量仪等先进设备，重点布局生物测量、眼压测量、干眼检测、眼底OCT、视野测量等检查项目，通过眼健康精准全检、眼底多模式影像平台检查等多维度检测，为不同人群提供个性化眼部养护方案。 地址：海南省琼海市博鳌乐城先行区康祥路13号 电话：400-000-2444 无论是常见的近视、白内障、干眼症，还是疑难复杂的眼底病、青光眼、角膜病，乐城都有对应的专业眼科机构为您提供诊疗服务。如有就诊需求，建议提前致电各医院咨询了解。 “乐”享世界医疗，“城”就健康梦想 更多相关信息 请关注“乐城发布”公众号 咨询电话：4000-118-118 审核：何颖 编辑：林春茹