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更新于：2026-03-15

Idebenone

艾地苯醌

更新于：2026-03-15

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

2,3-dimethoxy-5-methyl-6-(10'-hydroxydecyl)-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-1,4-benzoquinone、2-(10-hydroxydecyl)-5,6-dimethoxy-3-methyl-p-benzoquinone

+ [17]

靶点

Electron transport chain complex proteins x Reactive oxygen species

作用方式

调节剂

作用机制

电子传递链复合蛋白调节剂、活性氧调节剂

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [2]

在研适应症

Leber氏遗传性视神经萎缩脑损伤视觉障碍

非在研适应症

乳酸性酸中毒阿尔茨海默症失明+ [8]

原研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

在研机构

CHIESI Farmaceutici SpAKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

齐鲁制药有限公司

非在研机构

Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

Santhera Pharmaceuticals Holding AG

权益机构

Santhera Pharmaceuticals Holding AGKwangdong Pharmaceutical Co., Ltd.

CHIESI Farmaceutici SpA

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (1986-01-01),

阿尔茨海默症认知障碍

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C19H30O5

InChIKeyJGPMMRGNQUBGND-UHFFFAOYSA-N

CAS号58186-27-9

关联

项与艾地苯醌相关的临床试验

CTR20254623

/ CompletedN/A

评估受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者空腹状态下的吸收药代动力学研究

主要研究目的研究空腹状态下口服受试制剂艾地苯醌片与参比制剂艾地苯醌片（Raxone ®）在健康成年受试者体内的药代动力学。次要研究目的研究受试制剂艾地苯醌片与Raxone ®在健康受试者中的安全性。

开始日期2025-12-11

申办/合作机构

齐鲁制药有限公司

ChiCTR2500111442

/ Not yet recruiting临床4期IIT

Efficacy and Safety of Idebenone Combined With Escitalopram in Post-stroke Depression: A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial

开始日期2025-09-24

申办/合作机构

首都医科大学宣武医院

NCT05987397

/ Unknown status临床4期IIT

Clinical Multi-center Study of Mitochondrial Brain Protective Agent Idebenone in the Prevention of Post-stroke Epilepsy

According to the random number table, all patients were divided into short-term treatment group, long-term treatment group and non-intervention stroke control group according to the proportion of (1:1:1) epilepsy disease modifier idebenone. Patients in the short-term treatment group will take idebenone for a total course of 14 days (acute period) after stroke, and patients in the long-term treatment group will take idebenone for a total course of 3 months after stroke.

开始日期2023-07-05

申办/合作机构

中南大学湘雅医院

100 项与艾地苯醌相关的临床结果

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100 项与艾地苯醌相关的转化医学

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100 项与艾地苯醌相关的专利（医药）

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796

项与艾地苯醌相关的文献（医药）

2026-05-01·METABOLISM-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Folic acid mitigation of alcohol-induced sarcopenia via gut-muscle axis modulation

Article

作者: Zhou, Yifan ; Liang, Hui ; Zhang, Kening ; Liu, Man ; Zhang, Huaqi ; Liang, Xi ; Cui, Ziqian ; Shi, Jing ; Xue, Meilan ; Zhang, Nan ; Zhou, Zhitong

BACKGROUND:

Alcohol-related muscle dysfunction is highly prevalent and substantially impairs the quality of life in individuals with alcohol use disorders. Chronic alcohol consumption-induced folic acid (FA) deficiency, potentially worsening alcohol-related diseases, and has been reported to FA exert protective effects on muscle health. However, the precise mechanisms by which FA may protect skeletal muscle via the gut-muscle axis in alcohol-induced sarcopenia remain insufficiently elucidated. This study aims to investigate whether FA can prevent alcohol-induced sarcopenia and to elucidate the underlying mechanisms of the gut-muscle axis.

METHODS:

In vivo, eight-week-old male C57BL/6 J mice were given a Lieber-DeCarli alcohol diet for 12 weeks and administered either FA (2.5 or 5 mg/kg) or idebenone (2.5 mg/kg). To further elucidate the role of the gut-muscle axis, we conducted in vivo myostatin (MSTN) manipulation and fecal microbiota transplantation (FMT) experiments. Evaluations included muscle mass and strength, histology, mitochondrial function, markers of oxidative stress and inflammation, gut microbiota, and serum metabolomics. In vitro, C2C12 myoblasts were treated with ethanol or indoxyl sulfate (IS) and then supplemented with FA to assess the mechanism of their action.

RESULTS:

FA intervention effectively restored muscle mass and strength, reduced homocysteine levels, and improved mitochondrial function (P < 0.05). Mechanistically, FA downregulated MSTN signaling, resulting in decreased protein degradation and increased protein synthesis (P < 0.05). In vivo gain- and loss-of-function experiments, confirming MSTN's critical mediation of FA's protective effects. Concurrently, integrated multi-omic analysis identified that FA rebalanced the gut microbiota-metabolite network, with IS identified as a key gut-derived mediator. FMT from high-dose FA-treated donors replicated the muscle-protective effects, confirming the critical causal role of gut microbiota in FA's therapeutic efficacy. In vitro, FA (40 μM) improved mitochondrial membrane potential and increased the myotube fusion index while suppressing MSTN pathway activation (P < 0.05).

CONCLUSIONS:

FA significantly attenuated alcoholic sarcopenia by modulating the gut-muscle axis. Specifically, FA corrected the dysregulation of the alcohol-Hcy axis, and enhanced mitochondrial function. Additionally, FA rebalanced to the intestinal microbiota-metabolite network and inhibited MSTN-mediated excessive protein degradation, collectively restoring muscle protein homeostasis.

2026-04-01·NEUROSCIENCE

Neuroprotective effects of idebenone in a zebrafish model of Parkinson’s disease via regulating autophagy, mitigating apoptosis and oxidative stress

Article

作者: Liu, Tianhao ; Liu, Kechun ; Li, Xinjia ; Zhang, Yanqing ; Li, Xiuhua ; Jin, Meng ; Ren, Yanhong ; Zhu, Xiaoran ; Ji, Xiuna ; Han, Rundong ; Sun, Chen ; Liu, Siyu

Idebenone (IDE), an analog of ubiquinone, has demonstrated therapeutic potential across various neurodegenerative disorders. Clinically, IDE has been shown to exert neuroprotective effects in Parkinson's disease (PD), being capable of alleviating motor symptoms as well as reducing depressive and anxious moods. However, the mechanism of action of IDE in PD has not been fully elucidated. Thus, the present study aims to investigate the potential effects of IDE on 1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine (MPTP)-induced PD models in zebrafish, as well as the underlying mechanisms involved. The results demonstrated that IDE alleviated MPTP-induced locomotor dysfunction, preserved dopaminergic (DA) neuronal integrity, and mitigated cerebrovascular degeneration. Biochemical and molecular analyses revealed that IDE significantly reduced intracellular reactive oxygen species (ROS) accumulation and neuronal apoptosis, increased the activity of antioxidant enzymes (SOD, GSH-Px), and decreased malondialdehyde (MDA) levels. Real-time quantitative PCR (RT-qPCR) showed that IDE upregulated the expression of antioxidant stress-related genes (nrf2, ho-1), and anti-apoptotic genes (pi3k, akt1, akt2), while modulated the expression of autophagy-related markers (prkn, pink1, park7, atg5, atg7, p62). Western blot (WB) assays confirmed that IDE enhanced autophagic flux by upregulating Beclin1 expression and the LC3-II/LC3-I ratio, and downregulating P62 expression. Importantly, intervention with the autophagy inhibitor chloroquine (CQ) reversed IDE-mediated improvement of motor deficits, indicating that autophagy activation is a key mechanism. Collectively, IDE exerts neuroprotection in MPTP-induced PD zebrafish by activating autophagy, alongside anti-oxidative and anti-apoptotic actions, providing experimental evidence for its therapeutic potential in PD.

2026-02-01·EYE

Advanced therapies for inherited optic neuropathies

Review

作者: Yu-Wai-Man, Patrick ; Wong, David Chuen Soong ; Makam, Rahul

Abstract:

Inherited optic neuropathies (IONs), such as Leber hereditary optic neuropathy (LHON) and autosomal dominant optic atrophy (ADOA), typically lead to irreversible severe vision loss due to mitochondrial dysfunction causing retinal ganglion cell degeneration. Although current treatment options are limited, substantial progress has been made recently in our understanding of the molecular genetic pathways that lead to retinal ganglion cell loss. Clinical trials for LHON have demonstrated the efficacy of idebenone, an oral neuroprotective agent, and gene replacement therapy using allotopic gene expression. Early phase clinical trials are underway for ADOA caused by variants in the nuclear gene OPA1 using innovative techniques to modulate gene expression in a variant-agnostic manner. In this review, we have critically appraised a range of therapeutic strategies, including gene editing and stem cell-based optic nerve regeneration, with a discussion of the barriers to translation. Future studies focussing on understanding genetic heterogeneity, disease variability and optimising patient selection for clinical trials are essential to improve patient management and fast track transformative therapies for IONs.

项与艾地苯醌相关的新闻（医药）

2026-03-02

·阿锋的低视力生活

视神经萎缩还能治愈吗？2025年深度研报

👋大家好，我是阿锋。在后台，我常听到大家焦急的询问：“【视神经萎缩】这种病到底还有没有救？”、“临床研究还要等多久？”。在低视力的世界里，准确的信息本身就是一种力量。 2025年，对于 [视神经萎缩] 领域而言，是具有分水岭意义的一年。我们正在见证历史——从单纯的等待，跨越到基因疗法、神经保护及仿生视觉技术全面开花的阶段。为了打破信息壁垒，无限视界特别策划了【2025年低视力治疗研报】系列。即使路途漫长，我们也要先看清方向。以下是关于视神经萎缩的年度深度报告核心内容。 2025年视神经萎缩及神经眼科前沿医疗进展深度研究报告摘要 2025年标志着全球神经眼科与视神经再生医学的历史性转折点。在本年度内，视神经萎缩（Optic Nerve Atrophy, ONA）及其相关病理机制（包括青光眼性视神经病变、Leber遗传性视神经病变、视网膜色素变性导致的继发性萎缩等）的治疗格局发生了根本性重构。这一变革由三大核心驱动力引领：基因疗法的监管突围与长期数据确证、细胞封装技术在神经保护领域的首次商业化落地，以及脑机接口技术在视觉重建层面的“形式视觉”突破。本报告基于2025年1月至12月期间FDA、EMA、NMPA及《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《眼科学》（Ophthalmology）等顶级医学期刊发布的关键数据，对该领域的重大进展进行了详尽的梳理与深度剖析。报告显示，治疗范式正从单一的“眼压控制”向“线粒体代谢拯救”与“直接神经调控”转移；在基因治疗领域，中美两国的创新药企通过不同的临床策略打破了罕见病药物研发的僵局；而在辅助科技方面，光伏视网膜植入物首次让盲人患者恢复了阅读能力，标志着人工视觉从实验探索迈向了临床实用阶段。第一部分 2025年最具里程碑意义的事件在此列出2025年内对视神经萎缩及相关疾病领域产生深远影响的五大核心事件。这些事件不仅代表了技术的单点突破，更预示了未来五到十年临床治疗路径的演变方向。事件一：全球首款细胞封装神经保护疗法获FDA批准 ●事件标题：细胞封装技术实现眼内长效神经保护零的突破 ●相关机构/代号：Neurotech Pharmaceuticals / Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) ●2025年具体节点：2025年Q1（3月）获得美国FDA正式批准上市。 ●患者价值：这是眼科历史上首次批准一种能够持续、主动分泌神经生长因子（CNTF）的植入装置。对于视神经及视网膜细胞正在发生慢性凋亡的患者（如MacTel及潜在的青光眼患者），该疗法意味着通过一次微创手术，即可在眼内建立一座“生物制药工厂”，持续数年提供保护性蛋白，从而延缓甚至冻结失明进程，打破了传统滴眼液或频繁注射无法实现长效神经保护的困局。事件二：PRIMA仿生视觉系统实现“阅读级”视力恢复 ●事件标题：光伏视网膜植入物让盲人重获形式视觉与阅读能力 ●相关机构/代号：Science Corp (原Pixium Vision资产) / PRIMA Bionic Vision System ●2025年具体节点：2025年Q4（10月）关键临床试验结果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 ●患者价值：临床数据显示，因光感受器丧失导致中心视力盲的患者，在植入该微芯片后，不仅能感知光线，更能识别字母序列并通读单词。这标志着人工视觉技术终于跨越了“模糊光感”的门槛，赋予了患者处理复杂视觉信息（如阅读、识脸）的能力，让“盲人看书”成为现实。事件三：LHON基因疗法在美开启“扩展使用”治疗通道 ●事件标题：监管僵局下的生命通道：未获批基因疗法获准救治美国患者 ●相关机构/代号：GenSight Biologics / LUMEVOQ (GS010) ●2025年具体节点：2025年Q4（11月）首位美国患者在匹兹堡大学医学院（UPMC）接受EAP治疗。 ●患者价值：尽管该药物尚未获得FDA正式上市许可，但监管部门通过“扩展使用”路径（Expanded Access Program）承认了其挽救视力的紧迫性与有效性。对于正处于视力急剧下降期的Leber遗传性视神经病变患者，这意味着无需等待漫长的审批流程，即可合法获得可能逆转失明的基因治疗，争取了宝贵的治疗时间窗。事件四：中国首个眼科基因疗法完成III期临床并在美推进 ●事件标题：中国基因疗法打破国际垄断，长效数据验证单次治愈潜力 ●相关机构/代号：纽福斯生物（Neurophth） / NFS-01 (NR082) ●2025年具体节点：2025年Q2完成中国III期临床入组，Q3公布阿根廷5年随访数据。 ●患者价值：NFS-01的长达5-8年的随访数据证明了单次基因注射治疗的持久性，消除了患者对疗效“昙花一现”的顾虑。作为有望成为中国首个获批的眼科基因药物，它将大幅降低先进疗法的经济门槛，使更多发展中国家的遗传性视神经萎缩患者有药可医。事件五：口服线粒体增强剂进入FDA优先审评轨道 ●事件标题：首个非基因类线粒体视神经病变药物加速冲刺上市 ●相关机构/代号：Chiesi Global Rare Diseases / Idebenone (Raxone) ●2025年具体节点：2025年Q3（9月）FDA授予其新药申请优先审评资格。 ●患者价值：对于不适合基因治疗（如基因型不符或病程较晚）的患者，Idebenone若获批将提供一种无创的口服治疗选择。它通过旁路激活线粒体呼吸链来改善视神经能量代谢，为视神经萎缩的保守治疗确立了首个药物金标准。第二部分治愈性突破（The Cure）：基因重组与细胞再生的决战视神经萎缩的病理核心在于视网膜神经节细胞（RGC）及其轴突的不可逆损伤。长期以来，临床医学对此束手无策。然而，2025年的科研进展强力挑战了这一“不可逆”的教条。基因疗法从单基因突变的修复走向了临床应用的深水区，而细胞封装技术的成功则为广谱神经保护开辟了全新的战场。2.1 Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗格局 Leber遗传性视神经病变（LHON）是视神经萎缩领域研发最活跃的亚专科。这是一种母系遗传的线粒体疾病，主要由mtDNA的ND4、ND1或ND6基因点突变引起，导致RGC能量代谢衰竭。2025年，该领域的全球竞争呈现出显著的“双雄并峙”态势，即以法国GenSight Biologics和中国纽福斯（Neurophth）为代表的技术路线博弈。2.1.1 GenSight Biologics：监管突围与真实世界数据的胜利背景与挑战： GenSight的旗舰产品LUMEVOQ (GS010) 是一种利用线粒体靶向序列（MTS）将核基因编码的ND4蛋白导入线粒体的AAV2载体基因疗法。该药物在2023年曾因生产一致性问题撤回了欧洲药品管理局（EMA）的上市申请，一度陷入低谷。然而，2025年成为了该药物通过临床实证倒逼监管准入的转折之年。美国市场的“扩展使用”突破（Expanded Access）：2025年10月30日，GenSight宣布了一项重大的监管进展：美国FDA批准了LUMEVOQ的“个体患者扩展使用”（Individual Patient Expanded Access, EAP）授权1。紧接着在11月，匹兹堡大学医学院（UPMC）的眼科团队为首位符合条件的美国患者实施了双眼玻璃体腔注射治疗1。这一动作具有极高的战略与临床意义。通常情况下，FDA仅在药物具有显著疗效证据、且针对危及生命的疾病无替代疗法时，才会批准EAP。FDA的这一放行，实质上是对LUMEVOQ临床获益风险比的背书。对于患者群体而言，这意味着即便药物尚未完成生物制品许可申请（BLA）的全部流程，处于视力快速丧失急性期的患者仍有合法的救治途径。长期疗效的确证（The REFLECT Data）：2025年2月，GenSight公布了关键III期临床试验REFLECT的最终长期随访数据2。数据显示，在单次注射后，患者的视力改善效果在长达5年的时间内保持稳定。更为关键的是，研究发现双眼同时接受基因治疗的患者，其视力恢复程度优于仅单眼治疗的患者（对侧眼为安慰剂）。这一发现打破了眼科基因治疗通常“只治一只眼”的保守策略（基于安全性考量），证明了双眼治疗不仅安全，而且能产生协同效应。数据表明，基因治疗后的视神经功能恢复并非暂时性的生化改变，而是实现了长期的结构与功能稳态。全球监管的连锁反应：美国的破冰效应迅速传导至全球。以色列卫生部于2025年12月批准了LUMEVOQ的早期准入治疗（Compassionate Use）4，法国国家药品安全局（ANSM）也在同期批准了该药物新的剂量范围研究（REVISE研究），旨在为未来的正式上市积累更精确的剂量学数据5。2.1.2 纽福斯（Neurophth）：中国方案的全球化跃进与GenSight的曲折路径不同，中国基因治疗领军企业纽福斯在2025年展示了稳健而高效的临床执行力，其针对ND4突变的基因疗法NFS-01 (NR082) 正式迈入商业化前夜。 III期临床完成与NDA冲刺：截至2025年5月，NFS-01在中国的III期临床试验（GOLD试验）已完成全部患者入组及随访观察，处于向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药上市申请（NDA）的数据锁定阶段7。作为中国首个完成III期临床的眼科AAV基因疗法，NFS-01的成功不仅验证了中国在基因药物临床开发上的成熟度，也为全球LHON治疗提供了更具成本效益的“中国方案”。跨国数据与长期生存率：纽福斯的全球化布局在2025年取得了实质性进展。其在美国开展的I/II期临床试验顺利推进，首例患者给药后安全性良好7。更具说服力的是，纽福斯在2025年公布了阿根廷患者长达5年的长期随访数据9。这些患者早在2018年便通过早期人道主义项目接受了治疗，结果显示，所有受试者在5年后仍保持了显著的视力改善，生活质量评分大幅提升。这种跨人种、跨地域的长期数据，为NFS-01冲击FDA批准奠定了坚实基础。管线拓展至ND1突变：LHON患者中除了ND4突变外，ND1突变也占据了相当比例。2025年，纽福斯的第二款基因疗法NFS-02（针对ND1突变）在中美两国同步推进I/II期临床试验7。NFS-02是目前全球唯一进入临床阶段的ND1-LHON基因疗法，填补了这一细分领域的空白，使得纽福斯的管线覆盖了绝大多数LHON患者群体。2.2 广谱视神经保护：从“基因纠错”到“生态重塑” 对于非遗传性、或致病基因复杂的视神经萎缩（如青光眼、缺血性视神经病变），单纯修复某个基因无法奏效。2025年，通过改善视神经微环境来实现广谱保护的技术取得了突破性进展。2.2.1 Encelto (NT-501)：细胞封装技术的商业化里程碑 2025年3月，FDA正式批准Neurotech Pharmaceuticals的Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) 用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel)11。虽然首个适应症并非直接命名为“视神经萎缩”，但这一批准对于视神经保护领域具有划时代的意义。技术机制解析：Encelto的核心并非药物本身，而是一个微型生物反应器。它利用“细胞封装技术”（Encapsulated Cell Therapy, ECT），将经过基因工程改造的人类视网膜色素上皮（RPE）细胞包裹在一个半透膜胶囊中。这个胶囊被植入玻璃体腔后，不仅能阻挡宿主免疫细胞的攻击（避免排异反应），还能让囊内细胞持续分泌“睫状神经营养因子”（CNTF）。 CNTF是目前已知最强的神经保护因子之一，能有效抑制光感受器和视网膜神经节细胞（RGC）的凋亡。然而，CNTF半衰期极短，且全身给药副作用大，传统的给药方式无法实现长期治疗。Encelto通过“眼内工厂”模式，实现了CNTF在眼内长达数年甚至十年的持续、微量释放14。对视神经萎缩的临床价值：Encelto的获批证明了ECT平台的安全性与有效性。事实上，Neurotech针对青光眼性视神经萎缩的II期临床试验（NCT02862938）也在2025年8月完成了主要终点观察15。该研究旨在验证CNTF是否能保护青光眼患者残留的视神经纤维，延缓视野缺损的进展。随着MacTel适应症的获批，Encelto向视神经萎缩扩展的监管路径已被打通。如果青光眼数据积极，这将成为首个不依赖降眼压机制的视神经保护疗法。2.2.2 干细胞与视神经再生：维持优于再生尽管基因疗法风头正劲，但干细胞研究在2025年依然保持了理性的推进。匹兹堡大学（UPMC）眼科团队在2025年6月的研讨会上明确指出，当前的临床现实仍是“维持存量”（Neuroprotection）而非“死肌再生”（Regeneration）16。视神经属于中枢神经系统，一旦死亡便极难再生。目前的干细胞疗法（如Beike Cell Therapy发布的真实世界数据）主要通过旁分泌机制（分泌外泌体、生长因子）来改善微环境，而非直接分化为神经元替代受损细胞。数据显示，约40%-50%的视神经萎缩患者在接受干细胞治疗后，主观感受到视力、视野或夜视能力的改善17。与此同时，斯坦福大学开展的视网膜色素上皮干细胞（RPE Stem Cell）人体试验在2025年公布了I/IIa期结果18。虽然该研究主要针对RPE层面的修复，但其安全性的验证为未来将诱导多能干细胞（iPSC）分化的RGC移植入人眼铺平了道路。第三部分控制与改善（The Control）：药物与器械的双重护盾对于大多数视神经萎缩患者，尤其是青光眼性视神经病变患者，“彻底治愈”尚需时日，“控制病情恶化”是当务之急。2025年，控制策略从单一的物理降压（降低眼压IOP）向代谢支持与精准流体动力学调控转变。3.1 神经代谢重编程：维生素B3的临床确证青光眼是导致视神经萎缩的首要原因。长久以来，治疗手段局限于降低眼压。然而，许多患者在眼压控制良好的情况下，视神经依然持续萎缩。2025年，基于“代谢脆弱性”理论的疗法进入了III期临床确证阶段。 NIC-OAG试验与代谢拯救理论：由哥伦比亚大学和斯坦福大学牵头的多中心III期临床试验（NIC-OAG）在2025年全面推进19。该研究的核心假设是：青光眼患者的视神经节细胞处于“能量饥饿”状态，线粒体功能障碍导致NAD+（烟酰胺腺嘌呤二核苷酸）耗竭，从而引发细胞凋亡。试验采用高剂量的烟酰胺（Nicotinamide, NAM，维生素B3的衍生物）联合丙酮酸盐（Pyruvate）作为干预手段。这两种物质是线粒体三羧酸循环的关键底物。2025年发表在《英国眼科杂志》（BJO）的一项针对正常眼压性青光眼（NTG）的先导研究显示，口服NAM补充剂在短期内即可改善视网膜神经节细胞的电生理功能（如PhNR波幅增加）21。这一进展标志着视神经萎缩的治疗从“机械论”（压力损伤）转向了“代谢论”（能量衰竭）。对于临床医生而言，建议高危患者补充高剂量维生素B3可能在2025年成为一种低成本、高收益的辅助治疗策略。3.2 巩膜外静脉压（EVP）：降眼压的新维度在降眼压药物领域，2025年最引人注目的突破来自Qlaris Bio公司的QLS-111。突破“地板效应”：传统青光眼药物（如前列腺素、β受体阻滞剂）主要通过减少房水生成或增加葡萄膜巩膜流出来降低眼压。然而，眼压的下降受到“巩膜外静脉压”（EVP）的生理限制，通常难以降至8-10 mmHg以下。这对于那些眼压看似正常（如12-14 mmHg）但视神经仍在萎缩的正常眼压性青光眼患者来说，是巨大的治疗瓶颈。 QLS-111是首个针对EVP的ATP敏感钾通道调节剂。2025年公布的II期临床数据显示，该药物能显著降低EVP，从而使眼压进一步降低，突破了传统药物的“地板效应”22。这为那些视神经极其脆弱、需要极低眼压维持功能的患者提供了新的药物防线。3.3 长效给药系统：消除依从性隐患视神经萎缩的隐形杀手是患者依从性差——漏点眼药水会导致眼压波动，加速神经损伤。2025年，长效植入物技术趋于成熟。SpyGlass Pharma BIM-IOL系统：该系统在2025年11月宣布了积极的临床结果24。这是一种集成在人工晶体上的比马前列素缓释垫。患者在接受白内障手术的同时植入该系统，即可实现长达3年的自动药物释放。这不仅解决了一次手术治疗两种疾病的问题，更从根本上消除了“忘记点药”的风险，为视神经提供了全天候的平稳保护。第四部分辅助科技（The Tech）：人机结合的视觉复兴当视神经完全萎缩，生物学结构彻底丧失功能时，再生医学往往无能为力。此时，绕过受损结构、直接与神经系统对接的科技成为了最后的光。2025年是“仿生视觉”真正落地的一年，人类首次通过视网膜植入技术实现了具有实用价值的“形式视觉”重建。4.1 Science Corp与PRIMA系统：从“光感”到“阅读” 2025年眼科科技界最具震撼力的新闻莫过于Science Corp对Pixium Vision资产的收购整合，及其随后公布的PRIMA系统关键临床结果。这一进展被《新英格兰医学杂志》社论称为“首个恢复视力的治疗”（The First Treatment to Restore Vision）25。技术原理：无线光伏视网膜替代：PRIMA系统不同于早期的Argus II（需外接复杂线缆且分辨率极低）。它是一种微型光伏芯片（尺寸仅2mm x 2mm，厚度30微米），通过微创手术植入视网膜下腔，替代受损的光感受器细胞。患者佩戴特制的眼镜，眼镜上的摄像头捕捉图像并将其转换为红外光脉冲，投射到眼内的芯片上。芯片将光能转换为电能，直接刺激上层残留的双极细胞或神经节细胞，从而利用原本的视神经通路传输信号25。 NEJM发表的PRIMAvera试验数据：2025年10月，Science Corp在《新英格兰医学杂志》上发表了PRIMAvera临床试验的结果，数据令人震惊25： ●形式视觉恢复：绝大多数植入芯片的盲人患者（主要因地图样萎缩导致中心盲）恢复了中心视觉。 ●视力大幅提升：患者的平均视力在ETDRS视力表上提升了约5行（25个字母），部分表现优异的患者甚至提升了12行。 ●阅读能力：84.4%的患者能够识别字母、数字，并重新具备阅读单词的能力。这是人工视觉技术首次证明能让盲人进行有意义的文本阅读，而非仅仅是识别门框或光斑28。 ●安全性：由于芯片极小且无连线，手术创伤小，且不破坏周边残留的自然视力，实现了“人工中心视力+自然周边视力”的无缝融合。这一突破彻底改变了视神经萎缩晚期及视网膜变性晚期的治疗前景。Science Corp已计划于2026年寻求欧美监管机构的上市批准，商业化进程大幅加速。4.2 脑机接口（BCI）：绕过眼球的终极方案对于视神经完全切断或眼球摘除的患者，视网膜植入物无效，必须直接刺激大脑视觉皮层。 Cortigent (Orion) 系统的六年长跑：2025年1月，Cortigent（Vivani Medical子公司）公布了Orion视觉皮层假体系统的6年早期可行性研究结果29。Orion系统通过在患者大脑枕叶皮层植入电极阵列，直接诱发光幻视（Phosphenes）。研究结果显示，该系统在长达6年的植入期内保持了良好的安全性，未发生严重的脑部感染或癫痫等不良事件。虽然目前的分辨率仅能支持基本的导航和避障，但这证明了长期皮层微电极植入的可行性，为未来更高分辨率的脑机接口奠定了安全基石。 Neuralink Blindsight的激进愿景：埃隆·马斯克的Neuralink在2025年继续推进其Blindsight项目。继2024年9月获得FDA“突破性设备”认定后，2025年Neuralink团队透露计划在2026年启动人体临床试验，旨在通过高密度电极阵列恢复盲人的“部分视力”，其理论分辨率有望超越目前所有的视觉假体31。尽管目前仍处于早期阶段，但其全植入、无线传输的设计代表了下一代BCI的发展方向。第五部分综合分析与未来展望5.1 治疗范式的多维重构 2025年的医疗进展勾勒出一幅清晰的视神经萎缩分层治疗新版图：疾病阶段 2024年及以前的主流方案 2025年确立的新兴范式代表技术/药物早期/高危期单纯降眼压（滴眼液）神经代谢增强 + 极致眼压控制烟酰胺(Vit B3)、QLS-111、SpyGlass植入物中期/特定基因期无有效疗法/超适应症用药基因替代 + 细胞因子保护 LUMEVOQ, NFS-01, Encelto (CNTF) 晚期/全盲期盲杖/导盲犬仿生视觉重建 PRIMA视网膜芯片, Orion皮层假体5.2 挑战与机遇监管的滞后与创新支付的压力： GenSight的LUMEVOQ案例凸显了现有监管体系在面对罕见病基因疗法时的僵化。FDA的EAP路径虽然救急，但并非长久之计。如何在样本量有限的情况下科学评估疗效，是监管机构面临的考题。此外，基因疗法（预计单针百万美元）和仿生眼（硬件+手术昂贵）的高昂成本，将对各国医保支付体系构成严峻挑战。中国企业（如纽福斯）的低成本基因治疗方案可能成为打破价格壁垒的关键变量。长效与安全性的平衡： Encelto和PRIMA系统都涉及永久或半永久性的眼内植入。虽然2025年的数据证明了中期安全性，但10年以上的生物相容性、电子元件的寿命以及取出更换的难度，仍需长期观察。5.3 2026年展望基于2025年的数据积淀，我们对2026年及以后的发展做出以下预测： ●Encelto的适应症扩展：预计2026年将有关于Encelto治疗青光眼性视神经萎缩的更多数据披露，若结果积极，将开启青光眼神经保护的新纪元。 ●PRIMA系统的商业化：随着NEJM论文的发表，Science Corp极有可能在2026年获得CE认证或FDA的上市批准，成为首个大规模商用的高分辨率人工视觉产品。 ●中国基因疗法的出海：纽福斯的NFS-01有望在中国获批上市，并加速其在美国的临床进程，成为中国生物医药“出海”的标志性产品。综上所述，2025年对于视神经萎缩领域而言，是绝望中生出实实在在希望的一年。科学不再仅仅停留在实验室的培养皿中，而是通过基因药物的针剂、精密的生物胶囊和微型的眼内芯片，真正触达了患者的视网膜与视神经，点亮了复明的微光。 💡 阿锋的思考与建议看完这份报告，相信大家和我一样，既对未来的科技感到兴奋，也明白医学的转化需要时间。但在“治愈”真正普及之前，我们并不是只能被动等待。科技的进步分为两类：一类是治疗（Cure），帮我们修补未来；一类是辅助（Care），帮我们过好当下。如果您想了解目前如何通过辅助科技（如电子助视器）来改善现在的视觉质量，欢迎随时交流。请扫码和我聊聊我是阿锋，带你，重新看清这个世界引用的著作 1.GenSight Biologics announces regulatory authorizations for Individual Patient Expanded Access treatment with GS010/LUMEVOQ® in the US, 访问时间为二月 5, 2026， 2.GenSight's Optic Neuropathy gene therapy sustains efficacy over five years, 访问时间为二月 5, 2026， 3.Gene Therapy for LHON Shows Sustained Benefits - American Academy of Ophthalmology, 访问时间为二月 5, 2026， 4.GenSight Biologics Announces Regulatory Authorization for Early Access Treatment with GS010/LUMEVOQ® in Israel, 访问时间为二月 5, 2026， 5.Phase 2 Study of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy: The REVISE Trial | NeurologyLive, 访问时间为二月 5, 2026， 6.GenSight Biologics Announces Regulatory Approval for GS010/LUMEVOQ® REVISE Dose-Ranging Study in France, 访问时间为二月 5, 2026， 7.NFS-01, 访问时间为二月 5, 2026， 8.Neurophth completes Phase III trial enrollment for LHON gene therapy - BioPharma APAC, 访问时间为二月 5, 2026， 9.Five-year Follow-up of Argentine Patients with LHON-ND4 Treated with NFS-01 (NR082, Trade Name: Newvision®) - 纽福斯, 访问时间为二月 5, 2026， 10.Neurophth Announces IND Approval by the NMPA for Second Gene Therapy NFS-02 (rAAV2-ND1), 访问时间为二月 5, 2026， 11.Retina recap: EMA and US FDA approvals, March 2025 | Ophthalmology Times Europe, 访问时间为二月 5, 2026， 12.FDA Roundup: March 7, 2025, 访问时间为二月 5, 2026， 13.Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) FDA Approval History - Drugs.com, 访问时间为二月 5, 2026， 14.Long-Term Durability of Ciliary Neurotrophic Factor-Releasing Revakinagene Taroretcel-lwey in Individuals With Retinal Degenerative Disorders - PubMed, 访问时间为二月 5, 2026， 15.NCT02862938 | Study of NT-501 Encapsulated Cell Therapy for Glaucoma Neuroprotection and Vision Restoration | ClinicalTrials.gov, 访问时间为二月 5, 2026， 16.Current Updates in Optic Nerve Regeneration Research - Eye & Ear Foundation of Pittsburgh, 访问时间为二月 5, 2026， 17.Stem Cell Treatment for Optic Nerve Atrophy (ONA) - Beike Cell Therapy, 访问时间为二月 5, 2026， 18.EyeWorld Weekly, September 26, 2025, 访问时间为二月 5, 2026， 19.Nicotinamide and Pyruvate in Open-Angle Glaucoma (NIC-OAG): A Randomized Controlled Trial on Neuroprotection - Design and Methodology - PubMed, 访问时间为二月 5, 2026， 20.NCT05695027 | Nicotinamide and Pyruvate for Open Angle Glaucoma: A Randomized Clinical Study | ClinicalTrials.gov, 访问时间为二月 5, 2026， 21.Effects of nicotinamide supplementation in normal-tension glaucoma: a crossover placebo-controlled randomised clinical trial | British Journal of Ophthalmology, 访问时间为二月 5, 2026， 22.Glaucoma 360: Eyedrop targets and reduces episcleral venous pressure in glaucoma, 访问时间为二月 5, 2026， 23.Qlaris Bio Announces First Patient Dosed in Phase II Nightingale Clinical Trial in Normal Tension Glaucoma Patients, 访问时间为二月 5, 2026， 24.2025 | Glaucoma Physician, 访问时间为二月 5, 2026， 25.The New England Journal of Medicine Reports Science Corp.'s PRIMA BCI Implant Restores Functional Central Vision to Patients with Geographic Atrophy Caused By Age-Related Macular Degeneration, 访问时间为二月 5, 2026， 26.(PDF) Can bionic eyes restore vision? Breakthroughs, challenges, and future frontiers in ophthalmology – A comprehensive review - ResearchGate, 访问时间为二月 5, 2026， 27.Subretinal Photovoltaic Implant to Restore Vision in Geographic Atrophy Due to AMD, 访问时间为二月 5, 2026， 28.Revolutionary implant allows patients with dry AMD to read again | news - Macular Society, 访问时间为二月 5, 2026， 29.Vivani Subsidiary Cortigent Presents Promising 6-Year Early Feasibility Study Results for the Orion System at NANS 2026 - GlobeNewswire, 访问时间为二月 5, 2026， 30.Cortigent reports positive 6-year results for brain implant for blind - Investing.com UK, 访问时间为二月 5, 2026， 31.Elon Musk: Neuralink could restore partial vision to the blind next year - Teslarati, 访问时间为二月 5, 2026， 32.Neuralink Receives Breakthrough Device Designation for Blindsight | Updates, 访问时间为二月 5, 2026，

基因疗法临床研究上市批准

2026-02-27

·乐城先行区管理局发布

这些病曾经“无解”，如今在乐城找到答案

2026年2月28日是第19个国际罕见病日，主题是“不止罕见”。在全球，7400余种罕见病影响着超过4.2亿人。在我国，罕见病患者人数不少于2000万。这些数字背后，是一个个鲜活的生命，是一段段辗转求医的艰辛历程，也是一个个家庭对希望的执着守望。作为全国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托“先行先试”的特许政策，正在为这些罕见病患者点亮生命的曙光。通过着力打造罕见病创新中心，加速引进国际创新的罕见病治疗方案，乐城先行区帮助越来越多的国内罕见病患者走出“无药可用”的困境。此外，为解决患者“用药难、用药贵”的问题，乐城先行区连续6年推出“乐城全球特药险”，并与北京、上海等全国60多个医保统筹区开展深度合作，让创新药物惠及更多地区的患者。2025年推出的乐城全球特药险包含国内药50种、进口药品70种，其中有28款是罕见病药品，25款为罕见病进口药品。 01 从乐城走向全国，短肠综合征患儿见证“乐城速度” 在第六届进博会开幕式上，李强总理同中外嘉宾分享了三个故事，其中一个就是4岁罕见病短肠综合征患儿在乐城快速用上国际创新药的故事：“2022年，一家日本制药公司带着治疗消化系统罕见病的新药来到进博会，并与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区现场签了约。新药上市常常动辄数年，但在进博会的助力下，这款新药仅用不到半年时间就进入了博鳌的医疗机构。” 这款药物是来自武田的替度格鲁肽，适用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。短肠综合征患者因广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，难以维持营养需求。2023年5月，4岁的患者果果（化名）成为国内首个用药患者。持续用药后，果果的身体和精神状态显著好转。如今，这款药已获批全国上市，并通过乐城真研医保创新应用试点被纳入商保创新药目录，为短肠综合征患者群体提供了全新的治疗选择，极大改善患者的生活质量。相关阅读👇 李强总理分享的“进博故事”，提到了海南博鳌乐城先行区！始发站乐城！当肠道只剩35cm，他们如何改写命运？乐城借助进博会平台加速推动政策红利释放：从首展到落地仅6个月，患儿用上“孤儿药”！ 4岁短肠综合征患儿在乐城用上国际创新药，注射用Teduglutide完成中国内地首例注射体重增加、身高增长……在乐城接受新药治疗的短肠综合征患儿最新情况来了→ 02 全球首个且唯一获批治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的药物在乐城“先行先试”政策的支持下，全球首个且唯一获批治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的药物Raxone（艾地苯醌150mg）成功落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，简称“瑞金海南医院”）。 LHON是一种由于线粒体DNA突变引起的罕见母系遗传性视神经疾病，是世界上最严重的青少年致盲疾病之一，于2018年被纳入中国首批罕见病目录。Raxone作为全球首个且唯一的LHON治疗药物，通过独特的药理机制——作为抗氧化剂和线粒体电子传递链辅助因子，绕过受损的复合体I，直接传递电子至复合体III，恢复细胞ATP的生成，从而重新激活患者眼中存活但无活性的视网膜神经节细胞，改善视力损害。目前，Raxone已成功纳入海南“乐城特药险”和江苏省苏州市“苏惠保2026”的《海外特定药品目录》，普惠医疗保险正在为更多眼科罕见病患者早日受益于创新疗法提供助力。相关阅读👇 1天6个中国首例！眼科罕见病LHON患者在乐城瑞金海南医院用上全球创新药全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光 03 全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 激动剂吉利德原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物Seladelpar落地瑞金海南医院，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者，为我国PBC患者提供了全新的治疗选择。 Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 激动剂。原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》，Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床未尽需求方面的持续努力，为PBC患者带来了切实的治疗希望。相关阅读👇 全球创新药物Seladelpar在乐城获批，惠及罕见病原发性胆汁性胆管炎患者 “吃了一年多药，指标还是下不去”，直到她来到乐城瑞金海南医院 04 全球获批的唯一一款用于软骨发育不全儿童患者的药物先天性软骨发育不全是一种常染色体显性遗传疾病，患者会出现严重的身材矮小，头颅较躯干偏大，四肢短小更明显，与身高不成比例，未经治疗的患儿成年后平均身高低于130厘米。而且，超过80%以上的ACH患儿存在不同程度的并发症，如肥胖、高血压、脑积水、限制性肺疾病、中耳功能异常等，严重影响生活质量。 △点击查看视频△ 2022年6月22日，全球获批的唯一一款用于软骨发育不全儿童患者的药物伏索利肽（Vosoritide）落地乐城瑞金海南医院。该药物于2021年8月在欧盟上市，同年11月获美国FDA加速审批上市。国外临床研究结果显示，接受治疗患者的生长速度持续高于基线水平，且明显高于未经治疗患者的预期年化生长速度，未观察到骨龄加速，显现出较好的治疗效果。目前已有近80名患儿在乐城使用上这款创新药物。每一个数字背后，都是一个孩子重新追赶身高、一个家庭重获希望的缩影。相关阅读👇 赴一场10年之约！一颗时光胶囊，送给瑞金海南医院这些罕见病患儿 27位患儿同步用上“救命药”！乐城瑞金海南医院为这类罕见病患者带来新希望同日5名，全国首批！这群特殊患儿在乐城瑞金海南医院用上全球创新药伏索利肽 05 守护“蝴蝶宝贝”，让脆弱皮肤不再易碎全球首个用于治疗大疱性表皮松解症（EB）相关伤口的创新药物Filsuvez™（桦醇三萜凝胶）在乐城先行区获批，可治疗营养不良型和交界型两种EB亚型。这一创新疗法落地博鳌未来医院（海南省妇女儿童医学中心国际合作部暨乐城分院），为国内被称为“蝴蝶宝贝”的EB患者及其家庭带来了新的希望。 Filsuvez™含有桦树皮中提取的活性成分。迄今为止针对EB开展的规模最大的全球、多中心、随机对照III期临床试验EASE研究结果显示，该药物能够提高患者目标创面愈合率、缩短创面愈合时间、降低换药频率和疼痛感，同时减少患者及照护者的伤口护理时间和相关费用。针对当前EB治疗促进创面愈合、减轻疼痛等核心未满足需求，Filsuvez™正是填补这一缺口的创新解决方案。相关阅读👇 “蝴蝶宝贝”福音！全球首款罕见病DEB和JEB治疗药物Filsuvez™在乐城先行区获批 06 小生命的“特殊口粮”，为罕见病患儿点亮希望依托乐城特许食品政策，国内首款适用于甲基丙二酸血症/丙酸血症（MMA/PA）1至5岁患儿的进口特医食品——唯铎宜特殊医学用途氨基酸代谢障碍配方食品成功落地乐城。甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）是两种严重的常染色体隐性遗传性有机酸代谢障碍的罕见疾病，由不同酶的缺陷（MMA主要涉及甲基丙二酰辅酶A变位酶或其辅酶钴胺素（维生素B12）代谢缺陷；PA涉及丙酰辅酶A羧化酶缺陷）引起导致甲基丙二酸、丙酸等代谢物异常蓄积，进而引起一系列症状，导致生长发育迟缓和智力发育落后，需要及时进行医学干预。唯铎宜含有较高蛋白质等同物，可以满足孩子对蛋白质中其他种类氨基酸的要求；配方中具备全范围微量营养素以及长链多不饱和脂肪酸，避免患儿营养素的缺失。目前，已有首批患者成功在乐城用上唯铎宜，获得相应的营养支持。相关阅读👇 乐城瑞金海南医院开出特医食品唯铎宜首张处方，惠及这类罕见病患儿→ 除此之外低磷酸酶血症、同型半胱氨酸尿症、重症肌无力、I型神经纤维瘤病、黏多糖贮积症、脊髓小脑性共济失调…… 多种罕见病药物也已落地乐城先行区利用“先行先试”的特许政策乐城已引进52种罕见病药物 ↓↓↓ 生而罕见，爱不罕见在乐城“先行先试”政策与海南自贸港制度优势的双重驱动下，乐城先行区将继续积极引进罕见病创新药，统筹整合各方资源，构建覆盖筛查、诊断、治疗、保障的全链条服务体系，助力破解国内罕见病患者“用药难”“用药贵”的困境，建设罕见病领域创新发展生态圈，打造服务于罕见病患者的有效整合方案，为提升中国罕见病诊疗水平贡献“乐城力量”。在这个特殊的日子里让我们共同关注罕见病群体不止于疾病的罕见更是生命的力量、希望的光芒和爱的陪伴在乐城我们与罕见病患者携手同行共同点亮生命的曙光 “乐”享世界医疗，“城”就健康梦想更多相关信息请关注“乐城发布”公众号咨询电话：4000-118-118 本文中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。审核：何颖编辑：林春茹

2026-02-15

·今日头条

2026年2月，三款新药等待FDA放行：RNA药物的黄金时代正在到来

2月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）将迎来一个密集的审批窗口期—— 三款新药，同一天等待放行：一款基因疗法、一款线粒体疾病药物、一款罕见病生长激素。它们针对的疾病各不相同：Hunter综合征、Leber遗传性视神经病变、软骨发育不全。但它们共享同一个底层逻辑：以RNA为靶点或工具，改写疾病的“源代码”。就在这同一天，大洋彼岸的中国，国家自然科学基金委员会刚刚发布了一项重大研究计划—— “赋能药物创新的RNA基础研究” ，拟资助40-45个项目，总资助强度数千万元。官方通告里有一句话，值得全文抄录： “RNA药物具有靶向性强、成药靶点多、治疗效益高和开发周期短等优势，是引领下一代药物研发的主角。” 这不是展望，是正在发生的产业现实。一、2月8日，三款药物等待FDA审批我们先看这三款即将决定命运的药物。 1. 针对Hunter综合征的一次性基因疗法药物名称：clemidsogene lanparvovec（代号RGX-121）研发公司：日本新药（Nippon Shinyaku）与Regenxbio 适应症：黏多糖贮积症II型（Hunter综合征） Hunter综合征是一种罕见的X连锁隐性遗传病，几乎只影响男孩。患者体内缺乏一种叫做“艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶”的酶，导致糖胺聚糖在体内堆积，损害多个器官系统——气道、心脏、肝脏、脾脏、眼睛、皮肤、骨骼和关节，无一幸免。传统的酶替代疗法需要每周输注，且难以跨越血脑屏障，对神经系统病变束手无策。 RGX-121的思路完全不同：一次性给药，永久修复。这是一款基因疗法，通过一次脑池内注射，将编码艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的基因递送到中枢神经系统。CAMPSIITE临床试验的中期数据显示： 10名患者中有8名达到了替代终点——脑脊液中的D2S6水平显著下降。如果获批，这将是全球首个治疗Hunter综合征的基因疗法。FDA已授予其快速通道、孤儿药、罕见儿科疾病、再生医学先进疗法四项认定，并给予优先审评资格。 2. 一款“曲折”的线粒体药物药物名称：艾地苯醌（Idebenone）适应症：Leber遗传性视神经病变（LHON）这是一款命运多舛的药物。艾地苯醌是一种短链苯醌，作用是保护、修复和激活视网膜神经节细胞功能。LHON是一种线粒体遗传病，会导致患者快速、严重的视力丧失，通常在青壮年时期发病。它的临床试验之路并不平坦：早期的RHODOS双盲安慰剂对照试验，未达到主要终点（24周最佳视力恢复）。但在关键的次要终点（最佳视力变化）上，观察到了统计学显著改善。随后的LEROS开放标签试验给出了更有力的证据：在症状出现一年内开始使用艾地苯醌的LHON患者中， 42.3%的眼睛获得了临床意义上的视力改善，而自然病程对照组仅有20.7%（比值比2.29，p=0.002）。这一获益持续到24个月。这是一个典型的“柳暗花明”案例——主要终点未达成，但次要终点和后续试验提供了足够有力的证据。如今，它带着孤儿药认定和优先审评资格，等待FDA的最后裁决。 3. 一周一次vs一天一次：罕见病生长激素的竞争药物名称：navepegritide（TransCon CNP）研发公司：Ascendis Pharma 适应症：软骨发育不全软骨发育不全是最常见的遗传性侏儒症，由FGFR3基因突变导致软骨内骨化障碍。目前市面上已有一种药物——伏索利肽（Voxzogo），每日一次皮下注射，通过激活C型利钠肽受体促进骨骼生长。 navepegritide是它的竞品，但有一个巨大优势：一周一次。这是一款C型利钠肽的前药，采用TransCon技术实现长效化。ApproaCH临床试验显示：52周时，navepegritide组的年化生长速度显著优于安慰剂组（ 5.89厘米/年 vs 4.41厘米/年，p<0.0001）。如果获批，这将是美国市场第二款用于软骨发育不全的C型利钠肽类药物，为患儿家庭提供一周一次的便捷选择。二、2月8日的中国：国家自然科学基金委的“RNA宣言” 就在这三款药物等待FDA审批的同一天（2月8日），中国首都医科大学官网转载了一份重要文件——国家自然科学基金委员会1月26日发布的 “赋能药物创新的RNA基础研究”重大研究计划2026年度项目指南。这份指南的措辞，透露出国家层面对RNA药物赛道的战略判断。第一句话就定调： “核糖核酸（RNA）是生命起源的最初分子形式，多维度参与并调控重要生命过程。” 这是从生命科学的最底层讲起——RNA不仅是信使，不仅是“中间人”，它本身就是生命的起点。第二句话指出现状： “RNA研究在广度和深度上不断革新对生命活动基本规律的认知，已成为生命健康领域发展最为迅速的研究前沿。” 这不是夸张。过去十年，mRNA疫苗在新冠疫情中一战封神，siRNA药物从罕见病走向慢病，CRISPR基因编辑正在进入临床——这些技术的核心，都是RNA。第三句话最具分量： “RNA科学突破具有巨大的应用前景，特别是RNA药物新兴产业正成为新质生产力的重要组成部分。RNA药物具有靶向性强、成药靶点多、治疗效益高和开发周期短等优势，是引领下一代药物研发的主角。” “ 引领下一代药物研发的主角 ”——这是官方文件对一个新兴赛道的最高评价。第四句话点出问题： “由于对RNA复杂动态特性及其调控规律研究不足，RNA药物创制的底层使能技术缺乏，制约了RNA药物创新。” 这是当前全球RNA药物研发的核心瓶颈：我们知道了RNA能干什么，但对RNA“怎么动”“怎么变”“怎么在细胞里找到正确位置”知之甚少。递送系统、修饰策略、稳定性优化——这些“使能技术”才是卡脖子的地方。第五句话给出目标： “本重大研究计划针对RNA药物研发的瓶颈问题，立足RNA基础研究和技术创新，赋能RNA药物创制。本计划的前瞻性部署实施将为我国RNA生物医药发展提供新机遇，确立我国在RNA研究领域的国际引领地位。” “ 确立我国在RNA研究领域的国际引领地位 ”——这不是谦虚的“追赶”，而是直白的“引领”。三、2026年拟资助：40-45个项目，聚焦三大科学问题这份重大研究计划的资助力度相当可观：培育项目：40-45项，每项约60万元，资助期限3年重点支持项目：5-7项，每项约280万元，资助期限4年申请提交时间为2026年3月1日至3月20日。核心科学问题有三个：问题一：RNA复杂动态特性的规律解析与功能阐释 RNA不是静态的线型分子。它会折叠成复杂的三维结构，会被化学修饰（如m6A），会在不同细胞状态下被编辑、被剪切、被降解。要把它做成药，先得把它“看透”。指南明确要求： “从多学科视角揭示RNA的转录、加工、代谢、翻译等全生命周期的新规律及新机制。” 问题二：基于RNA的疾病精准诊疗与原创靶点发现目前可成药的靶点大约700个，不到人类基因组的3%。RNA药物理论上可以靶向任何致病基因——但前提是，你得知道哪个基因在哪个疾病里是“元凶”。指南要求： “阐明RNA调控异常的致病机理，发现重要标志物及原创靶点。” 问题三：突破RNA药物创新瓶颈的底层使能技术这是最“硬核”的部分。递送系统怎么突破肝外靶向？RNA修饰怎么提升稳定性？免疫原性怎么控制？这些问题不解决，实验室里的“神药”就成不了患者手里的“好药”。指南要求： “开发高效解析和精准调控RNA分子的共性技术，发展RNA药物设计、靶向递送、生物利用的创新方案。” 四、两条战线，同一个战场把2月8日发生在大洋两岸的两件事放在一起看，脉络异常清晰：美国那边，是产品端的冲刺——三款药物在同一天等待FDA放行，每一款都是“首个”或“同类最佳”。中国这边，是基础端的布局——数十个研究项目即将获得资助，目标直指RNA药物创制的底层技术。这不是偶然的巧合。这是全球生物科技竞赛的必然节奏：产品在市场上厮杀，技术在实验室孕育。小核酸赛道，中国已占全球管线的24%；CAR-T领域，中国与美国并驾齐驱；mRNA疫苗，中国在疫情后建立了完整的产业体系。而在RNA基础研究这个“最底层”的战场上，中国刚刚投入了数千万资金，瞄准一个目标：从“跟踪者”变成“引领者”。尾声：答案在3月20日之后 2月8日，三款药物仍在等待FDA的最终裁决。如果获批，它们将为罕见病患者带来新的希望。 2月8日，一份重大研究计划的指南正在中国各大高校和科研院所流传。3月1日到20日，数十份申请书将陆续提交。三年后、四年后，这些项目产出的专利、论文、技术平台，将构成中国RNA药物创新的“底层土壤”。 FDA的审批结果是确定的——获批或不获批，一周之内就有答案。而中国那40-45个项目的走向，充满无限可能。这或许就是生物科技最迷人的地方：当你盯着产品新闻时，别忘了技术还在实验室里进化。（本文基于公开科学研究报道，不构成任何医疗建议。科普内容，非诊疗指南。）参考文献 [1] Prime Therapeutics. FDA Decisions Expected: February 2026. 2026-01-14. [2] 国家自然科学基金委员会. 赋能药物创新的RNA基础研究重大研究计划2026年度项目指南. 2026-01-26.

100 项与艾地苯醌相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01750	艾地苯醌	N06BX13	DB09081

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Leber氏遗传性视神经萎缩	欧盟	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	冰岛	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	列支敦士登	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
Leber氏遗传性视神经萎缩	挪威	CHIESI Farmaceutici SpA	2015-09-08
脑损伤	中国	齐鲁制药有限公司	1997-01-01
阿尔茨海默症	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01
认知障碍	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1986-01-01

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
视觉障碍	临床3期	中国	齐鲁制药有限公司	2022-07-13
脊髓痨	临床3期	意大利	Santhera Pharmaceuticals Holding AG	2012-03-27
失明	临床3期	-	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2011-12-20
神经肌肉疾病	临床3期	英国	Santhera Pharmaceuticals Holding AG	2009-10-30
杜氏肌营养不良症	临床3期	瑞典	-	2006-01-11
Friedreich共济失调	临床3期	英国	Santhera Pharmaceuticals Holding AG	2005-11-16
乳酸性酸中毒	临床2期	美国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-05-01
MELAS综合征	临床2期	美国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-05-01
线粒体脑病	临床2期	美国	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2009-05-01
功能障碍	临床2期	比利时	Santhera Pharmaceuticals (USA), Inc.	2005-10-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02774005 (LEROS, EAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	196	Idebenone treatment	簾積艱遞鹽選鹽衊衊範(獵夢蓋餘糧衊構鑰蓋積) = 鏇鹽築艱築鑰築簾築願製積積壓鹹遞醖築鑰襯 (網衊觸鹽鏇壓齋壓繭築 )	积极	2024-06-28
NCT02774005 (LEROS, AAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	196	Idebenone	遞壓淵衊齋鬱鏇糧顧繭(廠憲夢鹽餘壓膚鏇鹽築) = 觸繭襯蓋襯餘窪獵蓋鬱築繭顧築醖衊廠願簾壓 (淵淵範築壓鑰觸願積淵 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT02774005 (LEROS, AAN2024)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	196	Idebenone (Natural History cohort)	遞壓淵衊齋鬱鏇糧顧繭(廠憲夢鹽餘壓膚鏇鹽築) = 壓淵願齋鏇鹽選衊艱願築繭顧築醖衊廠願簾壓 (淵淵範築壓鑰觸願積淵 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT02774005 (LEROS, ARVO2023)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone-treated group	願艱鬱鹹鹹齋壓構選淵(觸淵壓夢齋選獵憲構鬱) = 衊壓鬱醖願醖夢鑰鹹範醖鹹積鹽齋壓範艱觸鏇 (衊製鏇餘齋鑰繭蓋鹹構 ) 更多	-	2023-04-23
NCT02774005 (LEROS, ARVO2023)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	idebenone (Natural History cohort)	願艱鬱鹹鹹齋壓構選淵(觸淵壓夢齋選獵憲構鬱) = 遞繭壓憲積餘鏇遞憲鑰醖鹹積鹽齋壓範艱觸鏇 (衊製鏇餘齋鑰繭蓋鹹構 ) 更多	-	2023-04-23
NCT02774005 (LEROS, CTgov)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩	199	Idebenone	觸齋鏇願糧鑰製簾鏇積 = 遞鏇繭簾夢齋鹽鹹憲遞廠鹹選遞壓繭鬱築餘夢 (襯網壓夢簾餘網構遞構, 選壓選艱壓簾鬱觸獵衊 ~ 範觸遞鏇醖廠淵衊簾選) 更多	-	2023-04-21
EAN2022	N/A	Leber氏遗传性视神经萎缩	-	Idebenone	遞餘襯簾醖憲簾壓構鬱(襯壓築窪膚廠鑰構艱網) = 衊構遞鹹簾壓鹽積膚淵壓繭餘選鹹觸繭製簾築 (鑰窪壓範積範鏇顧齋製 )	-	2022-06-24
EAN2022	N/A	Leber氏遗传性视神经萎缩	-	idebenone (Natural History Cohort)	遞餘襯簾醖憲簾壓構鬱(襯壓築窪膚廠鑰構艱網) = 鑰齋積糧襯顧鹽襯築鹹壓繭餘選鹹觸繭製簾築 (鑰窪壓範積範鏇顧齋製 )	-	2022-06-24
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 primary causative mtDNA mutation	199	Idebenone	艱餘願構鬱淵構願構膚(窪選鏇顧餘築鏇積製齋) = 鹽糧積鏇鹽積鏇顧醖繭醖廠淵構範鬱願膚廠鹽 (鹽齋顧獵顧艱淵顧鏇繭 )	积极	2022-05-01
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	199	Idebenone	鹽蓋網淵醖廠遞壓網鑰(壓顧壓齋鏇襯簾襯糧觸) = 襯選範窪鬱網蓋觸夢願鹹齋衊獵淵艱遞遞簾遞 (醖齋糧衊構繭蓋構憲築 ) 更多	积极	2022-05-01
NCT02774005 (LEROS, ARVO2022)	临床4期	Leber氏遗传性视神经萎缩 mtDNA mutation	199	idebenone (Natural history cohort)	鹽蓋網淵醖廠遞壓網鑰(壓顧壓齋鏇襯簾襯糧觸) = 醖襯糧鏇觸衊糧衊簾網鹹齋衊獵淵艱遞遞簾遞 (醖齋糧衊構繭蓋構憲築 ) 更多	积极	2022-05-01
NCT01027884 (DELOS, ERS2019)	临床3期	杜氏肌营养不良症	18	Idebenone	獵齋獵糧夢齋遞觸衊壓(憲蓋顧鏇窪壓鑰蓋憲構) = 鑰網糧製衊鬱艱鹽願鑰簾蓋鹹壓選遞鹽餘鏇糧 (衊餘觸構鏇襯簾鏇醖簾 ) 更多	-	2019-09-28
DELPHI and DELOS (AAN2018)	临床2/3期	杜氏肌营养不良症	76	Idebenone	觸艱夢糧遞範選衊獵鏇(鬱鑰顧鹽鏇顧積鹽構夢) = 鹹積壓顧遞醖網範壓糧壓淵獵構齋餘獵簾餘觸 (簾鬱網鹽遞鏇網選遞鹹 ) 更多	积极	2018-04-10
NCT00993967 (CTgov)	临床3期	Friedreich共济失调	200	idebenone	夢鏇艱積艱顧鹹顧廠積 = 選衊鑰夢製衊淵鹹願獵膚醖鹹築淵糧鹽鏇築艱 (廠廠鹽憲網顧餘選鹽網, 餘鏇網積構醖鏇衊繭積 ~ 齋壓壓鬱觸獵選選齋製) 更多	-	2018-03-05