更新于：2026-04-18

AAV9-hAGA (Rare Trait Hope Fund)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
DANAGALEX、recombinant serotype 9 adeno-associated virus encoding a codon-optimized human aspartylglucosaminidase (AGA) transgene (Rare Trait Hope Fund)
靶点
AGA
作用方式
调节剂
作用机制
AGA modulators(aspartylglucosaminidase modulators)
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病其他疾病
在研适应症
天冬氨酰葡糖胺尿症
非在研适应症-
原研机构
Rare Trait Hope Fund
在研机构
Rare Trait Hope Fund
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
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关联

1
项与 AAV9-hAGA (Rare Trait Hope Fund) 相关的临床试验
NCT07530796
/ Not yet recruiting临床1/2期
An Open-Label, Single Center, Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of DANAGALEX (scAAV9/AGA) in Participants With Aspartylglucosaminuria (AGU)
100 项与 AAV9-hAGA (Rare Trait Hope Fund) 相关的临床结果
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
天冬氨酰葡糖胺尿症临床2期-
Rare Trait Hope Fund
2026-05-01
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临床结果

适应症
分期
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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