更新于：2026-05-15
Rare Trait Hope Fund

Rare Trait Hope Fund

私营公司|2013|United States|
www.raretrait.com

概览

标签

其他疾病
遗传病与畸形
内分泌与代谢疾病
腺相关病毒基因治疗

疾病领域得分
一眼洞穿机构专注的疾病领域
技术平台
公司药物应用最多的技术
靶点
公司最常开发的靶点
疾病领域数量
内分泌与代谢疾病1
排名前五的药物类型数量
腺相关病毒基因治疗1
排名前五的靶点数量
AGA(aspartylglucosaminidase)1

关联

1
项与 Rare Trait Hope Fund 相关的药物
AAV9-hAGA (Rare Trait Hope Fund)
靶点
AGA
作用机制
AGA modulators
在研机构
Rare Trait Hope FundRare Trait Hope Fund
原研机构
Rare Trait Hope FundRare Trait Hope Fund
在研适应症
天冬氨酰葡糖胺尿症
非在研适应症-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批国家/地区-
首次获批日期-
1
项与 Rare Trait Hope Fund 相关的临床试验
NCT07530796
/ Not yet recruiting临床1/2期
An Open-Label, Single Center, Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of DANAGALEX (scAAV9/AGA) in Participants With Aspartylglucosaminuria (AGU)
100 项与 Rare Trait Hope Fund 相关的临床结果
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0 项与 Rare Trait Hope Fund 相关的专利（医药）
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100 项与 Rare Trait Hope Fund 相关的药物交易
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100 项与 Rare Trait Hope Fund 相关的转化医学
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组织架构

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管线布局

2026年05月15日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期
临床2期
1
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当前项目

药物(靶点)适应症全球最高研发状态
AAV9-hAGA (Rare Trait Hope Fund)
 ( AGA )		天冬氨酰葡糖胺尿症
更多
临床1/2期
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药物交易

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转化医学

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营收

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科研基金(NIH)

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投资

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融资

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