A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

NCT06244082

/ Active, not recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Pharmacodynamics and Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants With Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) is an Open-label Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

NCT05670730

/ Completed临床1/2期

A Phase 1/2, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamic Effects of Single and Multiple Ascending Doses of AOC 1044 Administered Intravenously to Healthy Adult Volunteers and Participants With DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) is a Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamic effects of single and multiple ascending doses of AOC 1044 in healthy adult volunteers and participants with DMD mutations amenable to exon 44 skipping.
Part A is a single dose design with multiple cohorts (dose levels) in healthy adult volunteers.
Part B is a multiple-ascending dose design with 3 cohorts (dose levels) in participants with Duchenne.

开始日期2022-11-09

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的临床结果

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项与 Delpacibart zotadirsen 相关的文献（医药）

2026-12-31·mAbs

Antibodies to watch in 2026

Review

作者: Pinto, Kieran ; Kapoor, Vaishali ; Kaplon, Hélène ; Crescioli, Silvia ; Reichert, Janice M. ; Chenoweth, Alicia ; Hsu, Yu-Shin

The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulatory review, and marketing approvals of antibody therapeutics. Since the first article was published in 2010, the late-stage pipeline has grown from 26 antibody therapeutics to over 200, while during the same time numerous molecules in late-stage studies either transitioned to regulatory review and were approved or were terminated. In this installment of the series, we recap first marketing approvals granted to 19 antibody therapeutics in 2025, discuss 26 molecules currently in regulatory review, including the bispecific antibody-drug conjugate izalontamab brengitecan, and predict which molecules of the 209 currently in the commercial late-stage pipeline might transition to regulatory review by the end of 2026. Most antibody therapeutics in the latter category are for non-cancer indications (16/21, 76%) and have a conventional format (13/21, 62%), but the category also includes numerous antibody-oligo or -drug conjugates, such as delpacibart etedesiran, delpacibart zotadirsen, zeleciment rostudirsen, sonesitatug vedotin, trastuzumab pamirtecan, and ifinatamab deruxtecan, as well as the bispecific petosemtamab. As antibody therapeutics development is a global enterprise, we also discuss trends in annual first approvals granted to antibody therapeutics in any country since 2010, stratified by the antibody's country of origin, documenting the notable increases in the total number of first approvals and those approved first in China. Finally, to benchmark the time typically required for clinical development and regulatory review, we calculated this period for recently approved antibody therapeutic products stratified by their therapeutic area, mechanism of action, format, and country of origin. Our data show that the development and approval period were typically ~6 years, but on average this period was shorter for China-originated products.

2025-03-20·NUCLEIC ACIDS RESEARCH

AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in preclinical models of Duchenne muscular dystrophy

Article

作者: Maruyama, Rika ; Anderson, Aaron ; Flanagan, W Michael ; Karamanlidis, Georgios ; Yokota, Toshifumi ; Svensson, Kristoffer ; Huang, Hanhua ; Darimont, Beatrice ; Bhardwaj, Raghav ; Albin, Tyler ; Hoang, Tiffany ; Kwon, Hae Won ; Badillo, Ben ; Doppalapudi, Venkata R ; Leung, Laura ; Tyaglo, Olecya ; Levin, Arthur A ; Missinato, Maria Azzurra ; Younis, Husam S ; Kovach, Philip R ; Etxaniz, Usue ; Marks, Isaac ; Cochran, Michael ; Ahad Shah, Md Nur ; Diaz, Matthew

Abstract:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of functional dystrophin protein in muscle. While phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) are promising exon-skipping therapeutics aimed at restoring dystrophin expression, their effectiveness is often limited by poor muscle delivery. We developed AOC 1044, an antibody–oligonucleotide conjugate (AOC) that combines a PMO-targeting exon 44 with an antibody against the transferrin receptor (TfR1), enhancing delivery to muscle tissues for patients with DMD amenable to exon 44 skipping (DMD44). AOC 1044 induces dose-dependent exon 44 skipping and its mouse-active variant elicited dose-dependent dystrophin restoration in skeletal and cardiac muscle in a DMD mouse model. This treatment also reduced muscle damage, as evidenced by decreases in serum creatine kinase and key liver enzymes, suggesting that restored dystrophin is functionally active. In nonhuman primates, single or repeated AOC 1044 doses resulted in dose-dependent increases in PMO concentration and exon 44 skipping across a range of muscle tissues, including the heart. Collectively, these findings highlight AOC 1044 as a promising therapeutic candidate for patients with DMD44, offering improved muscle targeting and meaningful dystrophin restoration, with potential clinical benefits in reducing muscle degeneration.

2018-09-13·Journal of medicinal chemistry1区 · 医学

Succinimide-Based Conjugates Improve IsoDGR Cyclopeptide Affinity to α_vβ₃ without Promoting Integrin Allosteric Activation

1区 · 医学

Article

作者: Quilici, Giacomo ; Gori, Alessandro ; Sacchi, Angelina ; Paissoni, Cristina ; Valentinis, Barbara ; Nardelli, Francesca ; Curnis, Flavio ; Musco, Giovanna ; Ghitti, Michela ; Traversari, Catia ; Corti, Angelo

The isoDGR sequence is an integrin-binding motif that has been successfully employed as a tumor-vasculature-homing molecule or for the targeted delivery of drugs and diagnostic agents to tumors. In this context, we previously demonstrated that cyclopeptide 2, the product of the conjugation of c(CGisoDGRG) (1) to 4-( N-maleimidomethyl)cyclohexane-1-carboxamide, can be successfully used as a tumor-homing ligand for nanodrug delivery to neoplastic tissues. Here, combining NMR, computational, and biochemical methods, we show that the succinimide ring contained in 2 contributes to stabilizing interactions with α_vβ₃, an integrin overexpressed in the tumor vasculature. Furthermore, we demonstrate that various cyclopeptides containing the isoDGR sequence embedded in different molecular scaffolds do not induce α_vβ₃ allosteric activation and work as pure integrin antagonists. These results could be profitably exploited for the rational design of novel isoDGR-based ligands and tumor-targeting molecules with improved α_vβ₃-binding properties and devoid of adverse integrin-activating effects.

284

项与 Delpacibart zotadirsen 相关的新闻（医药）

2026-09-08

·同写意

诺华百亿豪赌AOC，第一局输了？

CPIC 2026已于7月24日在上海国家会展中心圆满落幕。本届大会从内容策划、嘉宾邀约与对接，到视觉设计、展商招募与布展，乃至文字报道、视频制作及晚宴晚会，均由“同写意”团队全程自主策划与执行。依托专业的整合能力，同写意现面向行业承接学术会议、庆典活动、会务会展、媒体公关、行业咨询及企业内训等多元化业务合作。继暂停自身免疫细胞疗法研究、Lp(a)靶向疗法III期失败后，诺华的研发管线在2026年秋天再度遭遇重大挫折。 9月8日，诺华公布了一项令市场意外的结果：用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）药物delpacibart etedesiran（del-desiran），在III期HARBOR研究中未能达到主要终点。 del-desiran不仅是诺华以约120亿美元收购Avidity Biosciences获得的三项神经肌肉疾病资产之一，更是全球首个进入临床试验的AOC药物（彼时研发代号AOC1001）。消息一出，诺华股价盘前重挫约13%。这一挫折不仅让投资者重新审视这笔巨额收购的短期价值，更引发了行业对AOC这一技术路径的深度拷问。 TONACEA 01 先行者的“至暗时刻” 要理解此次失败的分量，要把这款药放到AOC技术演进的历史进程中看。 AOC由靶向抗体、连接子和治疗性寡核苷酸三部分组成。抗体识别细胞表面抗原并触发受体介导内吞；连接子决定偶联物在循环和胞内环境中的稳定性与释放行为；寡核苷酸则作为真正的功能模块，在胞内完成mRNA降解、剪接调控或翻译恢复。与ADC的核心任务不同，AOC并不以“杀伤细胞”为主要目标，而是利用抗体将siRNA、ASO或PMO等寡核苷酸递送至特定组织和细胞，在mRNA层面实现基因沉默、剪接调控或蛋白表达修正。换句话说，ADC解决的是“把细胞杀掉”的问题，AOC试图解决的是“把错误表达改回来”的问题。 AOC概念的提出可追溯至上世纪90年代，但真正推动其进入产业视野的，是近年来RNA药物化学、抗体工程、偶联工艺和靶向递送体系的同步成熟。 2021年，Avidity Biosciences的AOC 1001（即del-desiran）完成首例临床给药，标志着AOC从平台概念进入人体验证阶段。此后，AOC被业界寄予厚望，被视为继ADC之后偶联药物领域的下一个爆发点。 del-desiran是全球进展最快的DM1（强直性肌营养不良1型）AOC药物，基于靶向TfR1（转铁蛋白受体1）的全长IgG抗体与siRNA偶联而成。 del-desiran的早期数据曾令人充满期待。其在I/II期临床试验中显示：治疗组患者肌肉组织中致病基因DMPK mRNA水平下降37%-46%，而安慰剂组仅下降0.9%；高剂量组患者异常剪接评分改善17%-16%，表明疾病的核心病理机制得到缓解。 2025年10月，诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences，以此推动自身xRNA战略发展，由此获得包括del-desiran在内的3款后期临床项目，以及能将药物精准递送至肌肉的Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOC™) 平台。此次涉及的HARBOR研究是del-desiran的首个Ⅲ期临床。这是一项全球性III期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估del-desiran在约150名DM1患者中54周的疗效和安全性。参与者被随机分配接受del-desiran或安慰剂治疗，每8周一次。该研究评估了del-desiran对DM1多种功能方面的影响。其主要终点为视频手部张开时间（vHOT，一种新型手部肌强直测量指标），关键次要终点包括：通过握力及定量肌肉测试（QMT）总分评估的肌肉力量；通过DM1-Activ评估的日常生活活动能力；以及通过10米步行/跑步测试（10mWRT）评估的活动能力和身体功能。结果显示，del-desiran没有在vHOT上取得统计学显著改善，但在次要终点和探索性分析中观察到了临床活性。研究的安全性结果与先前公布的数据基本一致。目前，诺华正在评估完整的HARBOR数据集，并将与卫生监管机构沟通，以确定del-desiran最合适的开发路径。 “尽管进行了数十年的研究，但DM1仍然没有获批的治疗方案，患者和护理人员每天仍面临着巨大的负担，”诺华全球药品开发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye表示，“为像DM1这样的复杂疾病开发疗法仍然充满挑战，挫折是科学进步的一部分。在我们继续评估完整的HARBOR数据集的同时，我们仍致力于为del-desiran项目确定最合适的开发路径，并推进针对DM1患者及其他严重神经肌肉疾病患者的创新方法。” TONACEA 02 AOC赛道的冰与火放到整个赛道来看，截至目前，临床阶段AOC管线仍主要集中在神经肌肉罕见病，尤其是骨骼肌递送场景。Avidity、Dyne、Entrada、PepGen等公司都在布局。其中，诺华收购的Avidity是AOC领域当之无愧的领跑者，除了这次失败的管线，其还有另两款后期管线： del-zota（AOC 1044）：针对杜氏肌营养不良症（DMD44），已提交BLA并获FDA优先审评；III期SAFARI44试验正在招募中。 del-brax（AOC 1020）：针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD），已进入III期临床。 Avidity管线情况根据诺华最新披露的信息，针对前者，公司已提交del-zota的加速批准申请，并已获得美国FDA授予的优先审评资格；针对后者，基于近期积极的I/II期生物标志物数据，诺华计划就del-brax在上述适应症的下一步开发与FDA举行会议。 Dyne Therapeutics是另一家值得关注的企业。2025年，FDA授予其DYNE-101突破性疗法认定，用于治疗1型肌强直性营养不良症。DYNE-101采用Fab片段（而非全长抗体）靶向TfR1，旨在降低免疫原性风险。 2026年6月，其I/II期ACHIEVE试验的注册性扩展队列已完成全部71名患者入组，预计2027年第一季度公布顶线数据以支持BLA加速批准申请。Dyne预计，若FDA授予优先审评并按预期时间表获批，z-basivarsen有望于2028年上半年在美国上市。 Tallac Therapeutics则走出了一条差异化路径——将AOC应用于肿瘤免疫治疗。其核心管线TAC-001 将TLR9激动剂偶联到CD22抗体上，旨在激活B细胞以增强抗肿瘤免疫应答——这条路径若走通，将极大拓展AOC的适应症边界。 2025年AACR年会上公布的数据显示，在72例重度预处理（中位6线治疗）的晚期实体瘤患者中，TAC-001展现出良好的安全性和初步抗肿瘤活性。国内企业方面，围绕AOC方向，整体处于“平台搭建与早期临床”的追赶阶段，包括迦进生物、恒瑞医药、信立泰、佑嘉生物、盛世君联、成都先导、诺泰生物等企业均有布局，目前多数仍处于临床前或IND准备阶段，距离临床验证尚有距离。其中，迦进生物核心产品CGB1001（TfR1抗体-DMPK siRNA偶联药物）已完成小鼠、非人灵长类临床前药理毒理试验，2025年10月获FDA孤儿药资格，计划2026-2027年启动中美双报IND申报，是国内唯一进入临床前较后期的DM1靶向AOC药物。不过，热潮之下，AOC技术本身仍面临一系列深层科学挑战。此前，有相关从业者在采访中提及AOC所面临的科学挑战：首先，内吞后siRNA从内吞体逃逸至细胞质的效率极低（不足1%），因此该技术目前主要适用于PCSK9等对极低剂量即敏感的“超高效”靶点，难以满足肿瘤等需要更高药物剂量的疾病领域。其次，肝外靶点受体在组织内和个体间的表达高度异质，导致临床前动物实验数据变异大，疗效预测与转化困难。此外，长期给药可能引起靶细胞受体的代偿性下调，从而产生耐药性，降低长期疗效。最后，小核酸分子尺寸大、表面强负电荷，易与靶向配体发生空间位阻，并与同样带负电的细胞膜产生静电排斥，这双重效应显著阻碍了其靶向结合与细胞内吞效率。整体来看，AOC仍处于技术可行性验证与临床价值验证的交叉路口，机遇与挑战并存，胜负未分。参考资料： 1.Novartis provides update on delpacibart etedesiran (del-desiran) Phase III HARBOR study for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1) 2.同写意，从哈佛到ATLATL：见证AOC技术登上Nature Milestone的二十年 3.Dyne Therapeutics Announces Completion of Enrollment in Registrational Expansion Cohort of ACHIEVE Trial of Z-Basivarsen for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) 4.皓元·行研，AOC重塑靶向治疗：不杀细胞，改写基因表达的全新范式 5.药事纵横，120亿美金收购案背后：AOC成为精准医疗的新宠 6.深蓝观，狂欢派对结束，小核酸药物驶入深水区

2026-09-08

·摩熵医药

股价暴跌12%！诺华一周内两项III期失利

9月8日，诺华宣布，治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物del-desiran（delpacibart etedesiran）在全球III期HARBOR研究中未达到主要终点。消息公布后，诺华股价盘前一度暴跌约12%，年内涨幅基本回吐。截图来源：诺华企业官网 del-desiran是诺华近年来重点押注的创新药之一。 2025年10月，诺华宣布以约120亿美元收购Avidity Biosciences，并于2026年2月完成交易。诺华看中的正是Avidity的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台，以及包括del-desiran在内的3款后期候选药物。 del-desiran采用AOC技术，通过靶向转铁蛋白受体1（TfR1）进入肌肉细胞，利用siRNA促进致病性DMPK mRNA降解，从疾病机制层面治疗DM1。来源：摩熵医药全球药物研发数据库（查数据.找摩熵）此前，诺华CEO Vas Narasimhan曾表示，del-desiran峰值销售额潜力超过50亿美元。但此次III期研究未能达到主要终点。诺华表示，部分次要终点和探索性分析仍观察到临床活性，安全性总体与此前数据一致，公司将进一步分析完整数据，并与监管机构沟通后续开发策略。这意味着项目并非完全失败，但III期主要终点未达标，商业化前景无疑受到明显冲击。一周两项III期失利 del-desiran并不是诺华近期唯一受挫的核心管线。 9月4日，诺华公布pelacarsen III期结果，同样未达到主要终点。来源：摩熵医药全球药物研发数据库（查数据.找摩熵）该药虽然能够显著降低高水平脂蛋白(a)（Lp(a)），但未能证明可以进一步降低心血管死亡、非致死性心梗、非致死性卒中等重大心血管事件风险。此外，诺华此前还因rapcabtagene autoleucel（rap-cel，YTB323）自免研究中出现3例患者死亡，暂停了相关免疫学和神经科学临床试验。短短一周，诺华接连遭遇两项III期失利及安全性事件。对于诺华而言，这一系列挫折发生在产品接力的关键时期。随着Entresto等成熟产品未来面临专利到期压力，公司需要新的重磅产品支撑增长。此前被寄予厚望的del-desiran、pelacarsen相继受挫，意味着未来增长管线出现一定缺口。不过，诺华仍有积极进展。 9月初，公司公布III期数据显示，remibrutinib治疗复发型多发性硬化症取得积极结果。同时，从Avidity获得的另外两款AOC药物仍在推进，其中delpacibart zotadirsen已获得FDA优先审评资格。因此，del-desiran的失利并不意味着AOC平台失败，但120亿美元收购的核心预期已经受到冲击。目前，诺华仍维持2025年至2030年销售额年复合增长5%至6%的目标。接下来，剩余核心管线能否顺利接棒，将成为市场关注的重点。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

2026-09-08

·药研网

股价暴跌12%！诺华重磅药III期折戟

9月8日，诺华宣布，其用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物del-desiran（delpacibart etedesiran）在全球III期HARBOR研究中未达到主要终点。消息公布后，诺华股价盘前暴跌12%，年内涨幅基本归零。 del-desiran 不是一款普通管线药物。2025年10月26日，诺华宣布以约120亿美元收购Avidity Biosciences，2026年2月完成交易。诺华当时看中的是Avidity的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台，以及包括del-desiran在内的3款后期候选药物，并预计这些项目能在2030年前带来数十亿美元级商业机会。刚刚！诺华120亿美元收购Avidity Biosciences del-desiran针对的是1型强直性肌营养不良症（DM1），这是一种由DMPK基因CTG重复扩增导致的进行性遗传性神经肌肉疾病，患者可能出现肌强直、肌肉无力、手部功能受损等问题，目前还没有获批的针对性治疗方案。该药采用AOC技术，把靶向肌肉细胞的抗体与siRNA结合，通过靶向转铁蛋白受体1（TfR1）进入肌肉细胞，促进致病性DMPK mRNA降解，从疾病的遗传机制层面进行干预。诺华此前对这款药寄予厚望。公司CEO Vas Narasimhan今年7月曾说，del-desiran的峰值销售额潜力超过50亿美元。这个预期现在落空了。 HARBOR是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，计划纳入约150名DM1患者，治疗周期54周。结果显示，del-desiran 相比安慰剂，未能在这一主要终点上实现有统计学意义的改善。诺华没有放弃这个项目。公司说，del-desiran 在部分次要终点和探索性分析中仍看到了临床活性证据，安全性总体与此前数据一致。诺华会进一步分析完整数据，再和监管机构沟通，决定后续开发路径。也就是说，药不是完全没用，但最关键的III期主要终点没达到，这款潜在重磅药的商业前景因此打了折扣。诺华这周不仅del-desiran管线受挫。 9月4日，诺华公布心血管药物pelacarsen的III期结果，同样未达到主要终点。这款针对高水平脂蛋白(a)（Lp(a)）人群的药虽然能显著降低Lp(a)，但没进一步证明可以降低心血管死亡、非致死性心梗、非致死性卒中等重大心血管事件风险。此外，诺华还因rapcabtagene autoleucel（rap-cel，YTB323）在自免领域研究中出现3例患者死亡，8月24日暂停了相关免疫学和神经科学临床试验。这次暂停涉及8项研究，但不影响肿瘤领域的项目。一周内，诺华研发管线接连出现安全性事件和两项关键III期失败，市场对它后续增长的担忧升温。诺华核心产品Entresto等成熟药未来面临专利到期带来的销售压力，需要新的重磅药接棒。公司曾把del-desiran、pelacarsen、remibrutinib视为重要的增长支柱。现在pelacarsen III期失败，del-desiran也没达到主要终点，能扛起未来增长的管线又少了两条。当然，也不是只有坏消息。9月初，公司公布的III期数据显示，remibrutinib在复发型多发性硬化症中优于特立氟胺，在降低年化复发率和炎症性脑部病变方面都取得了积极结果。同时，诺华从Avidity获得的另外两款AOC药物仍在推进：针对DMD外显子44跳跃适应症的delpacibart zotadirsen已获得FDA优先审评资格；针对面肩肱型肌营养不良症的delpacibart braxlosiran也在推进监管沟通。 del-desiran的失败，动摇了这笔120亿美元交易的核心预期，但不代表Avidity整个AOC平台失败。真正的问题是，诺华能不能靠剩余管线填上核心产品的专利悬崖，兑现2025年至2030年销售额5%到6%的年复合增长目标。目前，诺华仍维持这一增长指引。 End 声明：本公众号所发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者，欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。往期回顾 1. 2026 H1| 罗氏营收增长6%，中国区承压，7款新药迎管线调整 2. 恒瑞，翻开“新篇章”！ 3. 稿件征集

100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
新生儿疾病	临床3期	比利时	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
新生儿疾病	临床3期	法国	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
新生儿疾病	临床3期	德国	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
新生儿疾病	临床3期	意大利	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
新生儿疾病	临床3期	西班牙	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
新生儿疾病	临床3期	英国	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	比利时	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	法国	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	德国	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	意大利	Avidity Biosciences, Inc.	2026-09-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01753804 \| NCT06244082 (PRO-DMD-01, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	17	del-zota	鹽築廠夢積鹹憲鑰憲淵(範憲選鏇鹹繭夢齋顧夢) = 鹽醖鬱鏇鏇鑰艱積衊艱膚廠願繭網簾簾遞蓋鹽 (獵網艱遞膚鹽網範糧獵 ) 更多	积极	2025-09-10
NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zota 5 mg/kg every six weeksDel-zota 5 mg/kg every six weeks	鹹糧襯鬱積憲鹹積壓窪(鑰壓觸築獵膚壓壓廠醖) = 鹹網蓋蓋憲鑰製顧遞壓簾艱鏇鹹願鬱餘網範廠 (築鹽鹽壓遞夢積淵廠醖 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zotaDel-zota 10 mg/kg every eight weeks	鹹糧襯鬱積憲鹹積壓窪(鑰壓觸築獵膚壓壓廠醖) = 鹹觸鏇襯簾鹹廠窪憲網簾艱鏇鹹願鬱餘網範廠 (築鹽鹽壓遞夢積淵廠醖 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, NEWS) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	-	Delzacort zotadirsen (del-zota)	襯衊餘構顧齋夢壓廠糧(淵鏇鑰窪簾憲艱選選糧) = 觸製積構艱積淵衊襯製築壓積網獵願糧膚選鹹 (窪觸選願築製膚膚夢願 ) 更多	积极	2024-08-09
NCT05670730 (EXPLORE44, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	44	AOC 1044	糧窪構壓醖齋齋構製築(簾遞淵選顧夢夢淵鑰襯) = All treatment-emergent adverse events in participants dosed with AOC 1044 were mild to moderate. There were no symptomatic hemoglobin changes, no hypomagnesemia and no renal events. 網艱構膚醖襯鬱夢繭網 (積構觸積鏇糧遞積醖製 )	积极	2023-12-13