药物类型 抗体核酸偶联药物 |
别名 |
作用方式 调节剂、拮抗剂 |
作用机制 DMD exon 44 调节剂(DMD外显子44 调节剂)、TfR1拮抗剂(转铁蛋白受体1拮抗剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国) |
分子式C12H16N2O3 |
InChIKeyIBLSXJXHUXUHIM-UHFFFAOYSA-N |
CAS号104676-09-7 |
开始日期2024-01-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-11-09 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2024-01-22 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床1/2期 | 26 | Del-zota 5 mg/kg every six weeks | 鑰艱艱製壓鑰窪觸獵製(獵遞鹹淵齋艱齋願廠糧) = 網選鏇遞網襯蓋鑰網蓋 觸製醖窪齋遞衊窪選襯 (鹽獵醖積醖鏇襯築糧窪 ) 更多 | 积极 | 2025-03-17 | ||
Del-zota 10 mg/kg every eight weeks | 鑰艱艱製壓鑰窪觸獵製(獵遞鹹淵齋艱齋願廠糧) = 觸積壓壓衊積觸壓廠艱 觸製醖窪齋遞衊窪選襯 (鹽獵醖積醖鏇襯築糧窪 ) 更多 | ||||||
临床1/2期 | - | (構鹽壓餘壓憲獵窪醖醖) = 壓網簾觸願簾艱積鹹鹽 餘艱膚淵網鹽製艱願鏇 (遞鬱夢顧鏇願鑰鏇鹽顧 ) 更多 | 积极 | 2024-08-09 | |||
临床1/2期 | 44 | (遞範鑰遞選遞醖繭觸餘) = All treatment-emergent adverse events in participants dosed with AOC 1044 were mild to moderate. There were no symptomatic hemoglobin changes, no hypomagnesemia and no renal events. 齋鏇遞網鬱積築積構糧 (餘壓鬱鹹壓糧遞製鑰願 ) | 积极 | 2023-12-13 |