A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Pharmacodynamics and Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) is an Open-label Study to Evaluate the Pharmacodynamics and Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

NCT05670730

/ Completed临床1/2期

A Phase 1/2, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamic Effects of Single and Multiple Ascending Doses of AOC 1044 Administered Intravenously to Healthy Adult Volunteers and Participants with DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) is a Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamic effects of single and multiple ascending doses of AOC 1044 in healthy adult volunteers and participants with DMD mutations amenable to exon 44 skipping.
Part A is a single dose design with multiple cohorts (dose levels) in healthy adult volunteers.
Part B is a multiple-ascending dose design with 3 cohorts (dose levels) in participants with Duchenne.

开始日期2022-11-09

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的临床结果

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100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的转化医学

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100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的专利（医药）

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项与 Delpacibart zotadirsen 相关的文献（医药）

2025-03-20·NUCLEIC ACIDS RESEARCH

AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in preclinical models of Duchenne muscular dystrophy

Article

作者: Maruyama, Rika ; Anderson, Aaron ; Flanagan, W Michael ; Karamanlidis, Georgios ; Yokota, Toshifumi ; Svensson, Kristoffer ; Darimont, Beatrice ; Huang, Hanhua ; Albin, Tyler ; Bhardwaj, Raghav ; Hoang, Tiffany ; Kwon, Hae Won ; Badillo, Ben ; Doppalapudi, Venkata R ; Leung, Laura ; Tyaglo, Olecya ; Levin, Arthur A ; Younis, Husam S ; Missinato, Maria Azzurra ; Kovach, Philip R ; Cochran, Michael ; Etxaniz, Usue ; Marks, Isaac ; Diaz, Matthew ; Ahad Shah, Md Nur

Abstract:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of functional dystrophin protein in muscle. While phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) are promising exon-skipping therapeutics aimed at restoring dystrophin expression, their effectiveness is often limited by poor muscle delivery. We developed AOC 1044, an antibody–oligonucleotide conjugate (AOC) that combines a PMO-targeting exon 44 with an antibody against the transferrin receptor (TfR1), enhancing delivery to muscle tissues for patients with DMD amenable to exon 44 skipping (DMD44). AOC 1044 induces dose-dependent exon 44 skipping and its mouse-active variant elicited dose-dependent dystrophin restoration in skeletal and cardiac muscle in a DMD mouse model. This treatment also reduced muscle damage, as evidenced by decreases in serum creatine kinase and key liver enzymes, suggesting that restored dystrophin is functionally active. In nonhuman primates, single or repeated AOC 1044 doses resulted in dose-dependent increases in PMO concentration and exon 44 skipping across a range of muscle tissues, including the heart. Collectively, these findings highlight AOC 1044 as a promising therapeutic candidate for patients with DMD44, offering improved muscle targeting and meaningful dystrophin restoration, with potential clinical benefits in reducing muscle degeneration.

2018-09-13·Journal of medicinal chemistry1区 · 医学

Succinimide-Based Conjugates Improve IsoDGR Cyclopeptide Affinity to α_vβ₃ without Promoting Integrin Allosteric Activation

1区 · 医学

Article

作者: Quilici, Giacomo ; Gori, Alessandro ; Sacchi, Angelina ; Paissoni, Cristina ; Valentinis, Barbara ; Nardelli, Francesca ; Curnis, Flavio ; Musco, Giovanna ; Ghitti, Michela ; Traversari, Catia ; Corti, Angelo

The isoDGR sequence is an integrin-binding motif that has been successfully employed as a tumor-vasculature-homing molecule or for the targeted delivery of drugs and diagnostic agents to tumors. In this context, we previously demonstrated that cyclopeptide 2, the product of the conjugation of c(CGisoDGRG) (1) to 4-( N-maleimidomethyl)cyclohexane-1-carboxamide, can be successfully used as a tumor-homing ligand for nanodrug delivery to neoplastic tissues. Here, combining NMR, computational, and biochemical methods, we show that the succinimide ring contained in 2 contributes to stabilizing interactions with α_vβ₃, an integrin overexpressed in the tumor vasculature. Furthermore, we demonstrate that various cyclopeptides containing the isoDGR sequence embedded in different molecular scaffolds do not induce α_vβ₃ allosteric activation and work as pure integrin antagonists. These results could be profitably exploited for the rational design of novel isoDGR-based ligands and tumor-targeting molecules with improved α_vβ₃-binding properties and devoid of adverse integrin-activating effects.

2017-12-01·Bioorganic & medicinal chemistry3区 · 医学

Bimodal fluorescence/129Xe NMR probe for molecular imaging and biological inhibition of EGFR in Non-Small Cell Lung Cancer

3区 · 医学

Article

作者: Rousseau, Bernard ; Milanole, Gaëlle ; Brotin, Thierry ; Fenaille, François ; Deutsch, Eric ; Gao, Bo ; Boutin, Céline ; Paoletti, Audrey ; Rivera, Sofia ; Dugave, Christophe ; Perfettini, Jean-Luc ; Pieters, Grégory ; Law, Frédéric ; Volland, Hervé ; Mari, Emilie ; Léonce, Estelle ; Berthault, Patrick

Although Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) is one of the main causes of cancer death, very little improvement has been made in the last decades regarding diagnosis and outcomes. In this study, a bimodal fluorescence/¹²⁹Xe NMR probe containing a xenon host, a fluorescent moiety and a therapeutic antibody has been designed to target the Epidermal Growth Factor Receptors (EGFR) overexpressed in cancer cells. This biosensor shows high selectivity for the EGFR, and a biological activity similar to that of the antibody. It is detected with high specificity and high sensitivity (sub-nanomolar range) through hyperpolarized ¹²⁹Xe NMR. This promising system should find important applications for theranostic use.

项与 Delpacibart zotadirsen 相关的新闻（医药）

2025-03-22

·药明康德

强效降脂近90%的RNAi疗法；展现“史无前例”疗效的创新偶联疗法…… | TIDES周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。美国FDA已批准Alnylam Pharmaceuticals公司为其RNA干扰（RNAi）疗法Amvuttra（vutrisiran）递交的补充新药申请，用于治疗野生型或遗传性伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。维亚臻生物宣布，其用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的RNAi疗法VSA001的3期临床试验达到主要疗效终点和所有关键次要终点。Avidity Biosciences公司和Dyne Therapeutics公司在近日举办的2025年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议中各披露了1款用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的偶联疗法的积极早期数据。欢迎读者长按/扫描以下二维码，申请获取含有完整表格整理的《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》 Vutrisiran：补充新药申请获FDA批准 Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准该公司为RNAi疗法vutrisiran递交的补充新药申请，用于治疗野生型或遗传性ATTR-CM成人患者，以减少心血管死亡、心血管住院和紧急心力衰竭就诊。Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi疗法，它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和突变转甲状腺素蛋白的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可允许不频繁的皮下注射。此次获批是基于3期临床试验HELIOS-B的结果，结果显示，与安慰剂相比，皮下注射vutrisiran显著降低了ATTR-CM患者因任何原因死亡或出现复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。2022年6月，美国FDA批准vutrisiran上市，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。新闻稿指出，vutrisiran是首个获得FDA批准用于治疗成人ATTR-CM及hATTR-PN的治疗方法。 VSA001：公布3期临床试验数据维亚臻生物宣布，其旗下VSA001用于治疗中国家族性乳糜微粒血症综合征患者的3期临床试验获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。VSA001（plozasiran），之前也称为ARO-APOC3，最初由Arrowhead Pharmaceuticals公司开发，是一种潜在“first-in-class”的RNAi治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通过降低APOC3水平，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。该研究的主要终点为与安慰剂组相比，第10个月的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的中位变化百分比。VSA001在第10个月甘油三酯中位数降幅高达89%，APOC3中位数降幅高达93%，与安慰剂组相比具有统计学差异。除了成功达到研究主要终点外，VSA001还达到所有关键次要研究终点，包括第10个月和第12个月血清空腹甘油三酯相较于基线变化百分比，以及第10个月和第12个月APOC3水平相较于基线变化百分比。此外，VSA001在FCS患者中表现出良好的安全性。 Delpacibart zotadirsen：公布1/2期临床试验的新数据 Avidity Biosciences公司用于治疗DMD的在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在1/2期EXPLORE44临床试验中展现出“史无前例”的抗肌萎缩蛋白表达能力。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。靶向TfR1的单克隆抗体可以通过与肌肉细胞表面的受体相结合，增强寡核苷酸的肌肉特异性递送。研究显示，剂量为5 mg/kg和10 mg/kg的del-zota均表现出强有力的骨骼肌递送能力，骨骼肌寡核苷酸水平达到200 nM。外显子44跳跃效率显著增加40%。抗肌萎缩蛋白生成显著增加，平均增加至正常水平的25%，最高达到正常水平的58%。肌酸激酶水平下降至接近正常水平，相比基线减少了超过80%。基于这些积极数据，Avidity决定在未来的临床研究中采用5 mg/kg（每6周一次给药）的剂量方案，并以此支持生物制品许可申请（BLA）的递交。公司计划最迟于2025年年底前向FDA提交BLA申请。 DYNE-251：公布1/2期临床试验的新数据 Dyne Therapeutics公司用于治疗DMD的在研疗法DYNE-251也1/2期DELIVER试验中展现出“史无前例”的持久功能提升和生物标志物改善。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与靶向TfR1的抗体片段（Fab）偶联而成。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送，促进核内外显子跳跃，从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病的进展。接受20 mg/kg和10 mg/kg剂量治疗的患者在多个关键功能指标上显著改善，包括北极星步行评估（NSAA）、步速95百分位数（SV95C）、10米步行/跑步时间（10-MWR）及从地面起身时间。在生物标志物方面，DYNE-251治疗组患者显示出高水平抗肌萎缩蛋白表达，肌肉含量调整后的平均绝对表达量达8.72%。Dyne Therapeutics已与FDA确认，抗肌萎缩蛋白表达可作为加速批准的替代终点。目前，DYNE-251的注册性扩展队列已完成患者招募，公司预计2025年晚些时候获得数据，并计划于2026年初向FDA递交BLA，寻求加速批准。限于篇幅，本文仅针对部分重要进展做简单介绍。欢迎读者长按/扫描以下二维码，申请获取含有完整表格整理的《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Alnylam Announces FDA Approval of AMVUTTRA® (vutrisiran), the First RNAi Therapeutic to Reduce Cardiovascular Death, Hospitalizations and Urgent Heart Failure Visits in Adults with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM). Retrieved March 20, 2025, from https://investors.alnylam.com/press-release?id=28831 [2] 维亚臻宣布VSA001注射液在中国家族性乳糜微粒血症综合征患者的3期临床试验取得积极结果. Retrieved March 17, 2025, from https://www.prnasia.com/story/481821-1.shtml [3] Dyne Therapeutics Announces New Long-Term Clinical Data from Phase 1/2 DELIVER Trial of DYNE-251 in Duchenne Muscular Dystrophy Demonstrating Unprecedented and Sustained Functional Improvement Through 18 Months. Retrieved March 17, 2025, from https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-new-long-term-clinical-data-phase-12 [4] Avidity Biosciences Announces Positive Topline Del-zota Data Demonstrating Consistent, Statistically Significant Improvements in Dystrophin, Exon Skipping and Creatine Kinase in People Living with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping in Phase 1/2 EXPLORE44® Trial. Retrieved March 17, 2025, from https://aviditybiosciences.investorroom.com/2025-03-17-Avidity-Biosciences-Announces-Positive-Topline-Del-zota-Data-Demonstrating-Consistent,-Statistically-Significant-Improvements-in-Dystrophin,-Exon-Skipping-and-Creatine-Kinase-in-People-Living-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Amenable-to-Exon-44 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床3期上市批准寡核苷酸临床2期临床结果

2025-03-22

·抗体圈

当抗体遇上寡核苷酸：这种 "魔法组合" 为何让 DMD 治疗效果提升数倍？

在肌营养不良症治疗领域，一项具有里程碑意义的临床成果引发广泛关注。美国 Avidity Biosciences 公司近日公布的 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验数据显示，其研发的抗体 - 寡核苷酸偶联物（AOC）药物 delpacibart zotadirsen（Del-zota）在针对 44 号外显子突变型杜氏肌营养不良症（DMD）患者中展现出前所未有的治疗效果。该疗法通过创新的靶向递送技术，成功突破传统寡核苷酸药物的组织分布限制，为这一遗传性肌肉疾病的治疗开辟了全新范式。一、突破性数据解析EXPLORE44 临床试验结果显示，接受 Del-zota 治疗的患者肌肉组织中寡核苷酸（PMO）浓度稳定达到 200nM，这一数值较现有疗法提升数倍。更值得关注的是：抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）水平提升至正常水平的 25%，最高达 58%，显著优于现有治疗方案；外显子跳跃效率提升 40%，实现对致病突变的精准修正；肌酸激酶（CK）水平骤降 80% 以上，接近正常范围，表明肌肉损伤得到有效控制。该研究采用随机双盲设计，验证了 5mg/kg 与 10mg/kg 两种剂量的有效性与安全性。所有治疗相关不良事件均为轻中度，显示出良好的治疗窗口。二、创新技术平台解析Del-zota 的成功源于其独特的 AOC 技术平台：靶向递送系统：通过人转铁蛋白受体 1（TfR1）抗体精准定位肌肉组织，突破血肌屏障限制；寡核苷酸载荷：采用磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），较传统 ASO 具有更高的稳定性与生物利用度；长效作用机制：单次给药即可实现持续的外显子跳跃效应，潜在减少给药频率。该技术平台的优势在于：突破肝脏靶向限制，实现多组织特异性递送兼容多种寡核苷酸类型（siRNA/PMO/ASO）可扩展性强，适用于多种罕见病适应症三、行业影响与市场前景目前全球约有 30 万 DMD 患者，其中 44 号外显子突变占比约 15%。该疗法若获批，将填补该突变亚型的治疗空白。与现有疗法相比：传统糖皮质激素仅能延缓病情进展 Sarepta 的外显子跳跃疗法仅覆盖特定突变类型基因替代疗法存在免疫原性和生产工艺挑战 Avidity 的技术优势已获行业高度认可，其合作伙伴包括礼来、百时美施贵宝等跨国药企。2023 年 BMS 追加 1 亿美元合作资金，印证了该技术平台的商业潜力。公司计划 2025 年底前提交 FDA 加速批准申请，预计 2026 年上市。四、研发管线布局除 Del-zota 外，Avidity 在肌肉疾病领域已构建丰富产品线：五、技术挑战与未来展望尽管取得突破性进展，该领域仍面临多重挑战：长期安全性评估：需关注抗体介导的免疫反应及寡核苷酸累积效应生产工艺优化：AOC 的规模化生产对工艺稳定性提出更高要求成本控制：创新疗法的定价策略将影响可及性随着 AOC 技术的不断迭代，其应用领域有望扩展至更多遗传性疾病。该技术平台的成功验证，标志着寡核苷酸药物进入精准递送的新纪元，为攻克 "不可成药" 靶点提供了全新解决方案。参考出处： https://www.aviditybiosciences.com/platform/overview/ https://aviditybiosciences.investorroom.com/2025-03-17-Avidity-Biosciences-Announces-Positive-Topline-Del-zota-Data-Demonstrating-Consistent,-Statistically-Significant-Improvements-in-Dystrophin,-Exon-Skipping-and-Creatine-Kinase-in-People-Living-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Amenable-to-Exon-44识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

寡核苷酸上市批准siRNA

2025-03-20

·生物制药小编

数据史无前例，计划提交上市

AOC（抗体-寡核苷酸偶联物)疗法又出现一个史无前例的数据。近日，Avidity Biosciences公司公布了其AOC药物delpacibart zotadirsen（Del-zota）治疗44号外显子突变DMD患者的Ⅰ/Ⅱ期临床EXPLORE44顶线数据。试验结果显示：接受Del-zota治疗后，该类患者肌肉中的PMO(寡核苷酸)浓度达到了200nM，并且抗肌萎缩蛋白生成水平提高到正常水平的25%，这一效果在目前正在开发的外显子44号突变DMD疗法中前所未有。基于该鼓舞数据，公司计划今年年底向FDA提交加速批准申请，预计明年上市。史无前例的数据？ Del-zota是一款针对DMD外显子44的AOC疗法，由靶向人转铁蛋白受体1（TfR1）抗体与磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）偶联而成。该药物通过靶向结合目标肌肉组织中高度表达的TfR1，跳跃过突变的44号外显子，使肌肉细胞产生短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白Dystrophin，从而阻止或逆转DMD的疾病进程。 EXPLORE44是一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅰ/Ⅱ期临床临床试验，主要评估了两种剂量水平（5mg/kg和10mg/kg）的安全性和耐受性。结果显示，Del-zota组患者的骨骼肌中的PMO(寡核苷酸)浓度达到200nM，抗肌萎缩蛋白水平增加了25%，最高达到58%。外显子44跳跃效率增加了40%，肌肉损伤的生物标志物—肌酸激酶降至接近正常水平，相较基线降低了80%以上。 Del-zota的安全性和耐受性良好，大多数治疗出现的不良事件（AEs）多为轻度或中度。基于该数据，公司计划最晚于今年底前向FDA提交BLA申请。同赛道领域，Dyne Therapeutics的AOC药物DYNE-251（53号外显子）也展示了史无前例的数据，根据2025年3月16日公布的Ⅰ/Ⅱ期DELIVER最新临床数据显示，20mg/kg剂量组使患者的抗肌萎缩蛋白水平达到正常水平的8.72%，公司预计在2026年初向FDA提交加速批准申请。肝外靶向递送 Avidity是抗体-寡核苷酸偶联物(AOC)领域的先驱，成立于2013年。成立之初，公司的开发重点是运用纳米颗粒进行寡核苷酸的递送，寡核苷酸对肝靶标的作用已经得到广泛证实，但由于存在递送方面的问题，在肝细胞和其他一些组织外无法实现组织特异性靶向。为了进一步实现siRNA-纳米颗粒的组织特异性递送，公司才转向研究AOC。 AOC的技术原理还是借鉴了ADC的理念，通过将寡核苷酸（siRNA、PMO、ASO)治疗剂与单抗进行偶联，来实现寡核苷酸在肝细胞以外等更广泛组织中的靶向递送。 Avidity主要是通过TfR1抗体偶联不同的siRNA分子，来治疗多种肌肉罕见病。青睐Avidity技术的合作方中，有礼来、BMS等不少大药企的身影。2019年11月，礼来出资1500万美元参投了Avidity的1亿美元的C轮融资。2023年11月，BMS扩大了与Avidity的合作力度，支付了1亿美元预付款。另外在去年，公司还完成了4亿美元的巨额私募融资。除了Del-zota外，Avidity的管线中还有靶向DUX4、DMPK、DMD外显子45的AOC候选管线，其中del-desiran和del-brax也都推进到临床Ⅰ/Ⅱ期阶段，涉及肱肌营养不良(FSHD)、肌营养不良1型等肌肉罕见病。总结 DMD的编码基因是目前已知人类最大的基因组，突变类型复杂多样，目前尚无专门针对DMD44号外显子突变的药物，如果Del-zota能成功获批，将进一步扩大DMD的受益人群。参考出处： https://www.aviditybiosciences.com/platform/overview/ https://aviditybiosciences.investorroom.com/2025-03-17-Avidity-Biosciences-Announces-Positive-Topline-Del-zota-Data-Demonstrating-Consistent,-Statistically-Significant-Improvements-in-Dystrophin,-Exon-Skipping-and-Creatine-Kinase-in-People-Living-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Amenable-to-Exon-44

寡核苷酸加速审批临床2期siRNA多肽偶联药物

100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症	临床2期	美国	Avidity Biosciences, Inc.	2024-01-22

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zota 5 mg/kg every six weeks	醖製廠簾網網鏇製遞願(壓鹽艱淵範窪範淵齋憲) = 選築餘鑰鬱膚餘鹹遞夢顧淵積顧齋積鹽窪廠鹽 (壓製淵窪夢衊鹹鏇獵願 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zota 10 mg/kg every eight weeks	醖製廠簾網網鏇製遞願(壓鹽艱淵範窪範淵齋憲) = 壓鬱遞夢壓顧膚鬱構膚顧淵積顧齋積鹽窪廠鹽 (壓製淵窪夢衊鹹鏇獵願 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, NEWS) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	-	Delzacort zotadirsen (del-zota)	窪鏇鹹糧顧壓鹹餘獵壓(衊簾壓範鬱顧糧積遞憲) = 網網窪鹽襯憲醖鬱壓齋鹽網鏇築製觸窪遞艱鹽 (構壓簾築蓋窪鹽鏇鹽築 ) 更多	积极	2024-08-09
NCT05670730 (EXPLORE44, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	44	AOC 1044	糧衊壓鬱壓衊選構獵衊(憲築觸襯襯夢網鏇範築) = All treatment-emergent adverse events in participants dosed with AOC 1044 were mild to moderate. There were no symptomatic hemoglobin changes, no hypomagnesemia and no renal events. 顧壓鬱鏇鏇醖夢觸鏇鹽 (鏇窪鹽衊衊網製蓋鹹窪 )	积极	2023-12-13