Delpacibart zotadirsen

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 标准普尔500指数是衡量美国股市整体表现的一个重要指标，包含了美国股市中市值最大、流动性最好的500家上市公司，标准普尔500指数被视为全球经济的晴雨表，其涨跌不仅影响美国股市，还可能对全球股市产生联动效应。 标普500指数自2024年7月继续上涨，因为第二季度美国GDP增长超出预期。大多数投资者还预计美联储将在9月份降息。截至7月31日，标普500指数上涨15.8%，投资者希望未来几个月通胀前景将进一步改善。以下是2024年在美国主要交易所交易且市值至少为10亿美元的公司中表现最佳的6只医药股： TOP6 Arcutis Biotherapeutics Arcutis Biotherapeutics专注于治疗免疫介导的皮肤病和病症。Arcutis利用其独特的皮肤疾病开发平台，结合其皮肤病领域的专业知识，针对生物学验证的靶点构建了差异化疗法，使得其产品管线不断丰富。Arcutis正在开展的多个炎症性皮肤疾病的临床试验，包括头皮和身体银屑病、特应性皮炎、脂溢性皮炎和斑秃。 该公司的局部罗氟司特乳膏（ARQ-151）和局部罗氟司特泡沫剂（ARQ-154）已分别获得美国FDA的批准，用于治疗斑块状银屑病和脂溢性皮炎。今年7月，美国FDA再次批准0.15%的罗氟司特乳膏用于治疗6岁及以上用户的特应性皮炎；此外罗氟司特泡沫（0.3%，每日1次）治疗头皮银屑病和全身银屑病的新药补充申请（sNDA）获FDA受理。积极的头条新闻和围绕罗氟司特潜在市场扩张的乐观情绪，使Arcutis的股价今年飙升了211.8%。 TOP5 Dyne Therapeutics Dyne Therapeutics是一家针对肌肉疾病的早期临床阶段药物开发商，包括1型强直性肌营养不良（DM1）、杜氏肌营养不良（DMD）和面肩肱型肌营养不良（FSHD）。该公司的主要资产是针对DM1的DYNE-101和DYNE-251。 1月初，Dyne的股价飙升，当时公司报告了Dyne-251在适合外显子51跳跃的Duchenne患者中的DELIVER试验的积极初步临床数据。据报道，Dyne-251治疗后显示出比竞争对手Exondys 51更低的剂量和更高的疗效，后者由Sarepta Therapeutics生产。 该公司在5月份发布了DYNE-101和DYNE-251的积极1/2期临床试验积极试验数据，延续了其势头。在1/2期临床试验DELIVER中，DYNE-251（10 mg/kg）在6个月时将抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平提高到接受标准治疗患者的10倍。多种功能性检测也显示出接受DYNE-251治疗患者的功能改善。2024年，该股上涨了222.6%。 TOP4 Janux Therapeutics Janux Therapeutics成立于2017年，是一家临床阶段的创新生物制药公司，开发针对癌症的肿瘤激活免疫疗法，通过肿瘤特异性免疫反应，在不破坏患者健康组织的情况下攻击和杀死肿瘤。Janux的目标是为癌症患者提供安全有效的药物，指导和引导患者的免疫系统根除肿瘤，同时最大限度地减少安全问题。 2月27日，Janux报告了其正在进行的治疗转移性去势耐受性前列腺癌症的JANX007和治疗晚期实体瘤的JANX008试验的令人鼓舞的安全性和有效性数据后，Janux股价暴涨229.47%，随后公司宣布公开发行普通股，以推进其内部产品管线的临床开发，并用于一般企业用途。该公司声称JANX007具有潜在的同类最佳疗效和安全性。Janux也一直是收购传闻的对象，收购可能会使股价在任何时候飙升。Janux股价今年已上涨278.3%。 TOP3 Summit Therapeutics Summit Therapeutics是一家生物制药公司，其2024年的巨大收益与SMT112（ivonescimab，依沃西单抗）有关。 2024年5月，康方生物和Summit共同宣布全球首创双特异性抗体新药依沃西单抗注射液单药对比帕博利珠单抗（Keytruda，K药）一线治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性III期临床研究（HARMONi-2或AK112-303）达到无进展生存期（PFS）的主要研究终点。依沃西成为全球首个且唯一在III期单药头对头临床研究中证明疗效显著优于帕博利珠单抗的药物。 受此消息影响Summit股价大幅上涨，盘中涨幅高达272.06%。截至7月31日，这一消息使Summit股价飙升313.7%。 TOP2 Avidity Biosciences Avidity Biosciences利用其专有的抗体寡核苷酸偶联物平台(AOCs™)设计RNA疗法，将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精度结合起来，能够递送给以前无法达到的组织和细胞类型，以靶向以前RNA疗法无法治疗的疾病，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动因素。 该公司有三个临床开发项目：AOC-1001用于治疗1型强直性肌营养不良症，AOC-1044用于治疗杜氏肌营养不良和AOC-1020用于治疗面肩肱型肌营养不良病。 6月，Avidity报道AOC-1020在中期临床试验中表现出前所未有的疗效，显著下调DUX4相关基因，Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。受此消息影响Avidity Biosciences当天股价大涨33%，Avidity股价今年已经上涨了403.6%。 TOP1 Longboard Pharmaceuticals Longboard Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发神经系统疾病的疗法。该公司的Bexicaserin（LP352）候选药物正在接受测试，用于治疗与发育性和癫痫性脑病相关癫痫发作，如Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征（LGS）、结节性硬化症（TSC）、CDKL5缺乏症（CDD）和其他癫痫疾病。 今年7月，Longboard 宣布其研发药物Bexicaserin（LP352）获得了美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEEs），适用于两岁以上患者。今年1月，Longboard公布了1b/2a期PACIFIC研究的积极顶线数据，初步结果显示达到了研究的主要疗效终点，并且安全数据表明与现有治疗方法相比具有潜在优势。基于这些结果，该公司计划开展全球3期临床试验。 受此消息影响公司股价飙升，该股从2024年开始上涨了近300%，到7月31日为止已上涨了451.2%。 参考资料：https://money.usnews.com

Analysts outlined a path to accelerated approval of Avidity Biosciences' delpacibart zotadirsen and predicted $315 million in U.S. peak sales. Avidity Biosciences impressed investors with phase 1/2 data in Duchenne muscular dystrophy (DMD) Friday, extending its winning streak in the clinic. But closer examinations of the data revealed details that analysts said present a much more nuanced picture than implied by the headline result.The top-line takeaway is Avidity linked delpacibart zotadirsen (del-zota), which uses an anti-TfR1 antibody to deliver an oligonucleotide to target cells, to a statistically significant 25% increase in dystrophin production. Avidity achieved the result in people amenable to exon 44 skipping. Sarepta Therapeutics, the leading force in DMD, made its name with drugs designed to skip exon 51.Evercore ISI analysts identified the question of how to interpret Avidity’s data and extrapolate to exon 51 to cross-compare trials as one of two important points raised by the del-zota results. The analysts believe the result could translate into roughly 7% to 10% dystrophin expression if Avidity were looking at exon 51 instead of 44.The other point raised by the analysts related to two patients who dropped out of the trial because of treatment-emergent adverse events. One adverse event was anaphylaxis, which fully resolved, and the other was a moderate infusion-related reaction. Evercore analysts said the link between the drug candidate and anaphylaxis reaction is tricky to figure out mechanistically because it is unlikely to be related specifically to TfR1 or the payload. One theory, put forward by the analysts, is that the construct is more immunogenic than those Avidity uses in its other candidates, and non-neutralizing anti-drug antibodies trigger the reactions.Steven Hughes, M.D., chief medical officer at Avidity, discussed the potential drivers of the reactions on a call with investors. The biotech lacks data on antidrug antibodies in the participants, he said. Such “reactions are completely expected with biologicals,” said Hughes, who believes the antibody is to blame.“This is most likely to be due to the antibody component of the drug,” Hughes said. “RNAs are pretty inert, and particularly [phosphorodiamidate morpholino oligomers] are charge-neutral and have a very good track record with regard to hypersensitivity-type events. So, this being almost certainly attributable to the antibody allows us to look across all of our safety experience.”Avidity uses the same targeting antibody in its myotonic dystrophy type 1 candidate, giving it a broader set of data to support its confidence in the safety of that component of del-zota. While raising the two questions about the data, the Evercore analysts called the results strong, outlined a path to accelerated approval and predicted $315 million in U.S. peak sales.