A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Pharmacodynamics and Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants With Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) is an Open-label Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of AOC 1044 Administered Intravenously to DMD Participants with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

NCT05670730

/ Completed临床1/2期

A Phase 1/2, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamic Effects of Single and Multiple Ascending Doses of AOC 1044 Administered Intravenously to Healthy Adult Volunteers and Participants With DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) is a Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamic effects of single and multiple ascending doses of AOC 1044 in healthy adult volunteers and participants with DMD mutations amenable to exon 44 skipping.
Part A is a single dose design with multiple cohorts (dose levels) in healthy adult volunteers.
Part B is a multiple-ascending dose design with 3 cohorts (dose levels) in participants with Duchenne.

开始日期2022-11-09

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

NCT07250737

/ AvailableN/A

Managed Access to Investigational Use of AOC 1044 in Participants With DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpacibart zotadirsen (AOC 1044) for eligible patients diagnosed with DMD mutations amenable to exon 44 skipping. The patient's Administering Physician should follow the suggested treatment guidelines and comply with all local health authority regulations.

开始日期-

申办/合作机构

Avidity Biosciences, Inc.

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项与 Delpacibart zotadirsen 相关的文献（医药）

2026-12-31·mAbs

Antibodies to watch in 2026

Review

作者: Pinto, Kieran ; Kapoor, Vaishali ; Crescioli, Silvia ; Kaplon, Hélène ; Reichert, Janice M. ; Chenoweth, Alicia ; Hsu, Yu-Shin

The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulatory review, and marketing approvals of antibody therapeutics. Since the first article was published in 2010, the late-stage pipeline has grown from 26 antibody therapeutics to over 200, while during the same time numerous molecules in late-stage studies either transitioned to regulatory review and were approved or were terminated. In this installment of the series, we recap first marketing approvals granted to 19 antibody therapeutics in 2025, discuss 26 molecules currently in regulatory review, including the bispecific antibody-drug conjugate izalontamab brengitecan, and predict which molecules of the 209 currently in the commercial late-stage pipeline might transition to regulatory review by the end of 2026. Most antibody therapeutics in the latter category are for non-cancer indications (16/21, 76%) and have a conventional format (13/21, 62%), but the category also includes numerous antibody-oligo or -drug conjugates, such as delpacibart etedesiran, delpacibart zotadirsen, zeleciment rostudirsen, sonesitatug vedotin, trastuzumab pamirtecan, and ifinatamab deruxtecan, as well as the bispecific petosemtamab. As antibody therapeutics development is a global enterprise, we also discuss trends in annual first approvals granted to antibody therapeutics in any country since 2010, stratified by the antibody's country of origin, documenting the notable increases in the total number of first approvals and those approved first in China. Finally, to benchmark the time typically required for clinical development and regulatory review, we calculated this period for recently approved antibody therapeutic products stratified by their therapeutic area, mechanism of action, format, and country of origin. Our data show that the development and approval period were typically ~6 years, but on average this period was shorter for China-originated products.

2025-03-20·NUCLEIC ACIDS RESEARCH

AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in preclinical models of Duchenne muscular dystrophy

Article

作者: Maruyama, Rika ; Anderson, Aaron ; Flanagan, W Michael ; Karamanlidis, Georgios ; Svensson, Kristoffer ; Yokota, Toshifumi ; Huang, Hanhua ; Darimont, Beatrice ; Bhardwaj, Raghav ; Albin, Tyler ; Hoang, Tiffany ; Kwon, Hae Won ; Badillo, Ben ; Doppalapudi, Venkata R ; Leung, Laura ; Tyaglo, Olecya ; Levin, Arthur A ; Missinato, Maria Azzurra ; Younis, Husam S ; Kovach, Philip R ; Etxaniz, Usue ; Marks, Isaac ; Cochran, Michael ; Ahad Shah, Md Nur ; Diaz, Matthew

Abstract:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of functional dystrophin protein in muscle. While phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) are promising exon-skipping therapeutics aimed at restoring dystrophin expression, their effectiveness is often limited by poor muscle delivery. We developed AOC 1044, an antibody–oligonucleotide conjugate (AOC) that combines a PMO-targeting exon 44 with an antibody against the transferrin receptor (TfR1), enhancing delivery to muscle tissues for patients with DMD amenable to exon 44 skipping (DMD44). AOC 1044 induces dose-dependent exon 44 skipping and its mouse-active variant elicited dose-dependent dystrophin restoration in skeletal and cardiac muscle in a DMD mouse model. This treatment also reduced muscle damage, as evidenced by decreases in serum creatine kinase and key liver enzymes, suggesting that restored dystrophin is functionally active. In nonhuman primates, single or repeated AOC 1044 doses resulted in dose-dependent increases in PMO concentration and exon 44 skipping across a range of muscle tissues, including the heart. Collectively, these findings highlight AOC 1044 as a promising therapeutic candidate for patients with DMD44, offering improved muscle targeting and meaningful dystrophin restoration, with potential clinical benefits in reducing muscle degeneration.

2018-09-13·Journal of medicinal chemistry1区 · 医学

Succinimide-Based Conjugates Improve IsoDGR Cyclopeptide Affinity to α_vβ₃ without Promoting Integrin Allosteric Activation

1区 · 医学

Article

作者: Quilici, Giacomo ; Gori, Alessandro ; Sacchi, Angelina ; Paissoni, Cristina ; Valentinis, Barbara ; Nardelli, Francesca ; Curnis, Flavio ; Musco, Giovanna ; Ghitti, Michela ; Traversari, Catia ; Corti, Angelo

The isoDGR sequence is an integrin-binding motif that has been successfully employed as a tumor-vasculature-homing molecule or for the targeted delivery of drugs and diagnostic agents to tumors. In this context, we previously demonstrated that cyclopeptide 2, the product of the conjugation of c(CGisoDGRG) (1) to 4-( N-maleimidomethyl)cyclohexane-1-carboxamide, can be successfully used as a tumor-homing ligand for nanodrug delivery to neoplastic tissues. Here, combining NMR, computational, and biochemical methods, we show that the succinimide ring contained in 2 contributes to stabilizing interactions with α_vβ₃, an integrin overexpressed in the tumor vasculature. Furthermore, we demonstrate that various cyclopeptides containing the isoDGR sequence embedded in different molecular scaffolds do not induce α_vβ₃ allosteric activation and work as pure integrin antagonists. These results could be profitably exploited for the rational design of novel isoDGR-based ligands and tumor-targeting molecules with improved α_vβ₃-binding properties and devoid of adverse integrin-activating effects.

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项与 Delpacibart zotadirsen 相关的新闻（医药）

2026-05-13

·e药化工邦

120亿收购引爆赛道！AOC——偶联药物的下一个黄金赛道

☝点击关注“e药化工邦”公众号，查看更多精彩内容ADC 之后，AOC 来了抗体偶联药物（ADC）之外，一种新型的偶联药物已悄然出现，这就是抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）。 AOC 通过将基因调控寡核苷酸与抗体的靶向精确性结合起来，这类药物既能像治疗性寡核苷酸一样灵活地影响基因表达，又能像抗体一样精准地靶向目标细胞，其具有靶向任何特定组织的潜力，包括中枢神经系统（CNS）。 AOC 的治疗潜力已吸引诸多药企关注。2025 年 10 月，诺华曾以 120 亿美元收购 AOC 赛道的领跑企业之一 Avidity Biosciences，再次将这类疗法推到聚光灯下。当前全球已有多款 AOC 疗法进入临床阶段。本文将结合 Nature Biotechnology 今年发表的一篇文章和公开资料对 AOC 进行简单介绍，仅供参阅。来源： Nature Biotechnology 官网诺华领跑，最快已在 Ⅲ 期阶段 AOC 与 ADC 有很多相似之处：两者都包含治疗有效载荷和靶向元件，并通过连接子连接。 AOC 与 ADC 的主要区别在于：ADC 通常携带非特异性细胞毒性有效载荷，这些载荷与针对肿瘤高表达抗原的抗体偶联。而 AOC 的靶向逻辑则略有不同，它们识别的受体通常与药物所针对的病理无关，但这些受体需要在靶组织上高表达，并在 AOC 被内吞和释放后可迅速循环利用。根据 Nature 文章，当前已有多款 AOC 管线进入临床阶段（见下表），其中进度最快的是诺华通过收购 Avidity 获得的两款药物、以及 Dyne 公司的 DYNE-101，均已进入 Ⅲ 期阶段。部分临床阶段的 AOC 管线来源： Nature Biotechnology 文章 Avidity 与 Dyne Therapeutics两家公司都在开发通过转铁蛋白受体 1 (TfR1) 递送到骨骼肌的反义物，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。Avidity 公司的抗体偶联外显子跳跃反义药物 Delpacibart zotadirsen 目前正处于Ⅱ 期临床试验阶段。Dyne 公司正在开发另一种用于治疗 DMD 的外显子跳跃药物 Zeleciment rostudirsen（简称 DYNE251），目前在 Ⅰ/Ⅱ 期研究阶段。除 DMD 外，Avidity 与 Dyne 还均布局基于 TfR1 介导递送的 1 型强直性肌营养不良症（DM1）和面肩肱型肌营养不良症研发项目。与 Avidity 不同的是，Dyne 选择使用靶向 TfR1 的 Fab 抗体片段，而非全长抗体，理由是更小的分子结构能更好地渗透肌肉组织与中枢神经系统。 Ionis 公司也在利用小型 TfR1 结合物将寡核苷酸药物递送至靶组织。该公司与法国 Vect-Horus 公司建立了合作关系，获得了骆驼科动物来源的单域抗体，并正在评估其在中枢神经系统递送方面的应用。此外，该公司还与英国剑桥的 Bicycle Therapeutics 公司达成协议，获得了其双环肽。Ionis 公司的研究重点是心肌和骨骼肌，但其发现利用此类肽将药物递送至血脑屏障方面取得了「令人鼓舞的结果」。 TfR1 或许能高效地将药物输送到各种组织，但由于其分布广泛，并不具有特异性。因此，Manifold Bio 公司致力于寻找能够提供更具组织特异性途径的替代受体，用于递送抗体和寡核苷酸类药物。该公司开发了一种体内联合筛选方法，用于识别能够结合潜在抗体载体的内源性受体（即「分子门户」）。 Manifold 公司的技术已获得罗氏关注。2025 年 11 月，罗氏向 Manifold 公司支付 5500 万美元预付款，未来里程碑付款最高可达 20 亿美元，用于获取新型药物递送载体。罗氏计划将这些技术与治疗神经系统疾病和神经退行性疾病的疗法结合起来。另一家早期公司 Judo Bio 正在研究将 siRNA 药物递送至肾脏的方法，其原理是将 siRNA 与未公开的配体结合，这些配体能够与肾小管细胞上的巨蛋白受体（也称为低密度脂蛋白受体相关蛋白 2）结合。该公司已在小鼠和非人灵长类动物中实现了肾脏选择性基因沉默。肽类偶联物作为另一技术路线已进入临床。Entrada Therapeutics 公司利用其专有的细胞穿透肽来递送 siRNA 和 ASO 有效载荷。这些肽与细胞膜非特异性结合，但其优势在于，内吞作用后，它们能够实现较高的内体逃逸率，从而提高疗效。 PepGen 公司也利用细胞穿透肽将药物递送至靶组织。Entrada 公司采用环状肽来避免循环系统中蛋白酶介导的降解，而 PepGen 公司则将其治疗性有效载荷与含有多种非天然氨基酸的线性肽偶联。递送方式并非唯一可优化的维度，优化有效载荷的化学性质同样有望带来显著益处。例如，Dyne 公司的首席科学官 Ranjan Batra 指出，渤健的 Salanersen 是其脊髓性肌萎缩症药物 Spinraza（nusinersen）的替代药物，可每年给药一次；相比之下，Spinraza 则需要每四个月给药一次，二者的差异源于化学修饰。结语 Nature 文章指出，虽然 AOC 治疗潜力大，但 siRNA 与反义寡核苷酸的肝外递送技术尚未成熟，开发组织特异性药物递送载体、优化这类强效且复杂分子的各项性能参数，仍有巨大探索空间。不过，从科研与商业角度看，AOC 领域正快速发展。诺华公司预计将分别于 2027 年和 2028 年提交 Avidity 公司在研的 AOC 疗法（用于治疗 1 型肌营养不良症和面肩肱型肌营养不良症）的生物制品许可申请（BLA），并预计到 2030 年，这些产品将带来数十亿美元的收入。如此巨大的成功将带动整个生物技术行业的进一步投资。参考资料 [1]Now with oligos: antibody–oligonucleotide conjugates are the new drug modality to watch。https://www.nature.com/articles/s41587-025-02987-0 [2]公司官网等公开资料来源网络如有侵权请联系删除主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委会药成材信息技术（北京）有限公司邀请函各有关单位：近年来，随着精准医疗与核酸药物领域的快速发展，寡核苷酸偶联物（AOC, Antibody-Oligonucleotide Conjugate）作为一类融合抗体靶向性与寡核苷酸治疗潜力的创新分子，正成为全球生物医药研发的前沿热点。AOC通过将特异性抗体与 siRNA、ASO、miRNA 等寡核苷酸高效偶联，突破了传统核酸药物递送效率低、脱靶毒性高及组织靶向性不足的瓶颈，为遗传性疾病、肿瘤、罕见病等难治性疾病提供了全新的治疗范式。从技术演进来看，AOC 的研发涉及抗体工程、寡核苷酸合成、偶联化学、递送系统优化及临床转化等多学科交叉挑战。其核心技术的突破——如定点偶联策略提升均一性、新型连接子设计增强血浆稳定性、组织特异性配体筛选改善靶向效率，以及体内药效与安全性的精准评估——直接决定了 AOC 从实验室到临床的转化成功率。当前，全球范围内已有多个 AOC 项目进入临床阶段，其临床数据的积极进展进一步验证了这一技术平台的巨大潜力，同时也凸显了核心技术迭代对行业发展的关键驱动作用。希望通过本次会议的思维碰撞与合作对接，能够推动AOC 核心技术的高效突破，加速创新疗法的临床落地，最终惠及广大患者。期待与各位同仁共襄盛举，携手开启AOC研发的新篇章！会议时间会议地点：线上直播+微信交流群会议时间：2026年6月27日-28日培训证书培训结束后，学员可登录协会系统官网查看或下载培训证书。会议大纲与讲师介绍第一天：AOC基础理念、核心结构与作用机制（6H）模块一：AOC概述与行业全景 1.1 从"魔法子弹"到基因靶向：ADC到AOC的演进逻辑与核心价值 1.2 AOC发展里程碑与管线格局 • 关键历史事件解读（1995-2024） • 全球临床管线深度剖析：主要玩家、靶点策略与适应症布局 • 首发产品AOC 1001的标杆意义与市场预期 1.3 AOC vs. ADC vs. 其他寡核苷酸疗法：核心差异与竞争优势分析模块二：AOC的三大核心结构组件与设计策略 2.1 抗体部分：靶向"导航系统"的工程化选择 • 抗体类型对比（全长IgG vs. Fab vs. 纳米抗体）：药代动力学与组织穿透性的权衡 • 靶点选择的核心逻辑：为何TfR1成为当前"明星靶点"？"再循环型"与"降解型"抗原的内化路径差异 • 抗体关键属性要求：亲和力、特异性、内化率、免疫原性的优化 2.2 寡核苷酸部分：基因"效应弹头"的多样化与修饰 • siRNA、ASO、PMO的作用机制、应用场景与代表药物 • 关键化学修饰详解：骨架（PS）、糖环（2'-OMe， 2'-F， LNA）与末端修饰，及其对稳定性、活性、免疫原性的影响 2.3 连接子部分：稳定与释放的"智能开关" • 连接子类型全解析：可裂解 vs. 不可裂解 • 偶联化学详解：半胱氨酸偶联、赖氨酸偶联、糖基化偶联、点击化学等 • 不同连接子对药代动力学、内体逃逸效率和稳定性的影响模块三：AOC的作用机制、药效瓶颈与应对策略 3.1 四步作用过程深度拆解：靶向结合 → 内吞 → 内体逃逸 → 基因调控 3.2 核心挑战专题：内体逃逸 • 内体逃逸效率低（<2%）的根本原因 • 提升逃逸效率的前沿策略：pH敏感多肽、质子海绵、可裂解连接子 3.3 早期药效学评价模型搭建要点第二天：AOC生产工艺、质量控制与未来展望（6H）模块四：AOC从研发到生产的全流程工艺 4.1 生产工艺全流程图解 4.2 上游生产关键控制点 • 抗体生产：针对偶联的特殊质控要求（游离巯基、赖氨酸丰度） • 寡核苷酸合成：固相合成、纯化与质控要点 4.3 下游偶联与纯化的核心工艺 • 偶联反应关键参数：寡核苷酸-抗体比控制、反应条件优化 • 纯化策略：去除未偶联抗体、游离寡核苷酸、聚集体的层析方法（SAX， SEC）模块五：AOC的质量控制与分析方法开发 5.1 多层次质量控制体系概览 5.2 核心质量属性深度分析 • OAR：决定药效的关键参数，详解UV-Vis、SAX-HPLC、还原CE、SEC-MS等分析方法的原理、适用性与局限 • 偶联位点分布与未偶联抗体：分析方法与重要性 • 游离寡核苷酸：毒性风险与控制策略 • 生物学活性测定：结合活性与细胞水平基因沉默功能实验 5.3 制剂与稳定性考察要点模块六：AOC的挑战、对策与行业未来 6.1 当前主要挑战的应对方案 • 免疫原性控制：抗体人源化、寡核苷酸修饰、连接子优化 • 治疗窗口拓宽：抗体亲和力优化、内体逃逸增强、脱靶效应规避 • 复杂PK/PD管理：抗体形式选择与偶联策略 6.2 未来发展趋势与创新前沿 • 新一代靶向策略：双特异性抗体、CNS与心脏靶向 • 智能化与平台化生产：AI驱动、连续制造、FORCE™平台 • 监管路径探讨：现有指南参考与未来标准呼吁 6.3 课程总结与互动答疑：回顾AOC从靶点选择到商业化的核心路径讲师介绍：本次培训特邀抗体寡核苷酸偶联物（AOC）研发与注册领域资深专家授课，专家具备丰富的 AOC/ADC 研发、注册申报、现场核查及国际申报实战经验。为确保培训信息准确、时效性强，专家详细介绍将在第二轮通知中正式发布，敬请关注后续通知。会议费用：会务费：4000元/单位；（会务费包括：培训、研讨、电子版资料、电子版培训证书、一年在线不限次回放等）注：所有报名单位款项须在会前办理，以便提前开具发票。汇款备注： AOC培训户名：药成材信息技术（北京）有限公司账号：0200316909100078392 开户：中国工商银行股份有限公司房山支行良乡支行会议说明 1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑 2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询 3、企业需要内训和指导，请与会务组联系报名方式寡核苷酸偶联物（AOC）研发核心技术专题会议地点：线上直播+微信交流群会议时间：2026年6月27日-28日报名方式长按或扫码报名参加联系人：陈玫微信号；cm867542382，电话13651345006；；电子邮箱：867542382@qq.com

2026-05-12

·皓元医药

【皓元·行研】AOC 重塑靶向治疗：不杀细胞，改写基因表达的全新范式

过去二十年，抗体偶联药物（ADC）以“靶向递送毒性载荷”的方式重塑了肿瘤治疗格局。沿着“靶向递送”这一底层逻辑向前延伸，另一类偶联药物正在进入临床验证深水区——抗体寡核苷酸偶联物（Antibody-Oligonucleotide Conjugate，AOC）。与ADC的核心任务不同，AOC并不以“杀伤细胞”为主要目标，而是利用抗体将siRNA、ASO或PMO等寡核苷酸递送至特定组织和细胞，在mRNA层面实现基因沉默、剪接调控或蛋白表达修正。换句话说，ADC解决的是“把细胞杀掉”的问题，AOC试图解决的是“把错误表达改回来”的问题。这也是AOC最具想象力的地方：它把抗体的靶向能力、寡核苷酸的可编程属性和偶联药物的工程化思路放到同一个体系中，为神经肌肉疾病、罕见病、CNS疾病乃至肿瘤免疫提供了新的递送路径。 01. AOC是什么抗体负责“送达”，寡核苷酸负责“调控” AOC由靶向抗体、连接子和治疗性寡核苷酸三部分组成。抗体识别细胞表面抗原并触发受体介导内吞；连接子决定偶联物在循环和胞内环境中的稳定性与释放行为；寡核苷酸则作为真正的功能模块，在胞内完成mRNA降解、剪接调控或翻译恢复。从技术发展看，AOC并不是一个突然出现的概念。早期抗体-寡核苷酸偶联研究可追溯至上世纪90年代，但真正推动其进入产业视野的，是近年来RNA药物化学、抗体工程、偶联工艺和靶向递送体系的同步成熟。2021年，Avidity Biosciences的AOC 1001完成首例临床给药，标志着AOC从平台概念进入人体验证阶段。截至目前，临床阶段AOC管线仍主要集中在神经肌肉罕见病，尤其是骨骼肌递送场景。Avidity、Dyne、Entrada、PepGen等公司正在用不同的抗体、Fab、肽段或细胞穿透模块，验证同一个核心命题：能否把寡核苷酸稳定、足量、可重复地送进传统递送体系难以覆盖的组织。 02. 三大结构模块决定AOC成败的不是单一组件，而是系统匹配 1 靶向模块｜不仅要“结合”，更要“内吞” 抗体或抗体片段是AOC的导航系统，决定药物主要进入哪些组织、哪些细胞，以及进入后的胞内运输路径。理想的靶向模块不仅需要高亲和力和高特异性，更需要具备高效内化能力。对AOC而言，“能结合”只是第一步，“能把载荷带进细胞”才是关键。目前临床在研项目中，TfR1是最受关注的靶点之一。原因并不复杂：骨骼肌和心肌等组织对铁代谢需求较高，TfR1表达相对丰富，且具备天然受体介导内吞机制。这使得TfR1成为肌肉递送AOC的核心入口。全长IgG:半衰期长、工艺成熟，但分子量较大，组织穿透和偶联均一性需要精细控制。Avidity的AOC平台主要采用这一思路。 Fab片段:分子量更小、组织渗透性更好，可能降低Fc相关效应。Dyne的FORCE平台即采用TfR1 Fab片段递送寡核苷酸。 VHH/纳米抗体:理论上组织穿透更优、工程化空间大，但半衰期较短，目前在临床AOC管线中的验证仍有限。 2 Linker｜AOC不是ADC的简单平移连接子决定AOC在血液循环中是否足够稳定、进入细胞后是否能够有效释放，以及最终的寡核苷酸/抗体比值（OAR）是否可控。与ADC相比，AOC的linker设计更复杂：ADC关注的是毒性小分子的释放窗口，AOC还必须兼容带电、亲水、结构更大的寡核苷酸载荷。从释放机制看，AOC连接子可大致分为可裂解和不可裂解两类。可裂解linker利用胞内酸性环境、酶切或还原环境释放载荷；不可裂解linker则依赖胞内加工和偶联物整体转运完成药效释放。值得注意的是，Avidity等公司的研究提示，在特定受体和递送路径下，不可裂解linker同样可能维持药效，并降低循环中非靶向释放风险。因此，AOC的linker并不存在“一刀切”的最优解。它必须与靶点表达、抗体内吞路径、寡核苷酸类型、给药频率和安全窗口共同优化。 3 寡核苷酸｜AOC真正的“药效执行器” 寡核苷酸是AOC的功能核心。它不直接攻击DNA，也不依赖小分子占据蛋白口袋，而是通过碱基互补原则作用于RNA层面。这种机制使AOC有机会触达传统小分子和抗体难以覆盖的靶点。 siRNA:通常为双链RNA，通过RISC复合物介导靶mRNA降解，适合基因沉默。Avidity的del-desiran和del-brax均属于这一方向。 ASO:单链寡核苷酸，可通过RNase H介导mRNA降解，也可通过空间位阻调节剪接。 PMO:电中性、稳定性高、免疫原性较低，常用于DMD外显子跳读，例如Avidity的del-zota、Dyne的DYNE-251和Entrada的ENTR-601-44。由于寡核苷酸天然易受核酸酶降解，并可能激活先天免疫反应，化学修饰是其成药性的基础。常见策略包括磷硫酸酯骨架、2'-O-甲基、2'-氟、LNA等。修饰的目的并非单纯“提高稳定性”，而是在稳定性、亲和力、免疫刺激、毒性和组织分布之间寻找平衡。 03. 作用机制 AOC真正的瓶颈在“进细胞之后” AOC的药效过程可以拆解为五步： 1 靶点识别 AOC通过抗体或抗体片段与细胞表面抗原结合。 2 受体介导内吞抗原-AOC复合物被细胞摄入，进入早期内体。 3 胞内转运内体逐步成熟并酸化，部分偶联物进入晚期内体或溶酶体。 4 内体逃逸寡核苷酸必须从内体系统释放至细胞质或细胞核附近，才能接触作用靶点。 5 基因调控 siRNA介导mRNA降解，ASO/PMO介导mRNA降解或剪接修正。其中，内体逃逸是整个AOC体系最难的环节之一。大量寡核苷酸在内吞后被困于内体/溶酶体系统，真正能够逃逸并发挥药效的比例有限。这也是为什么AOC不能只看靶点表达量，还要看受体循环速度、胞内转运路线、载荷释放位置和寡核苷酸自身化学性质。换句话说，AOC的成败不只取决于“送到哪里”，更取决于“送进去之后能不能出来”。 04. 临床格局肌肉递送先行，肿瘤和CNS仍在早期探索从目前公开临床管线看，AOC/POC相关项目呈现出清晰的产业特征：肌肉疾病是最先被验证的场景，尤其是DM1、FSHD和DMD等神经肌肉罕见病。 Avidity的del-desiran已进入DM1全球III期临床，del-brax已启动FSHD确证性III期研究，del-zota则围绕DMD exon 44 skipping推进注册路径。Dyne的DYNE-101和DYNE-251分别布局DM1和DMD exon 51 skipping；Entrada和PepGen则以肽-寡核苷酸偶联物（POC/PPMO/EEV-PMO）切入DMD和DM1。相比之下，肿瘤方向仍处于更早阶段。Tallac的TAC-001并非典型“沉默基因”的AOC，而是抗体-TLR9激动剂偶联物，试图将免疫激活信号递送至肿瘤微环境。这说明AOC/寡核苷酸偶联物的应用边界正在拓展，但实体瘤递送仍面临抗原异质性、肿瘤间质屏障、胞内释放效率和安全窗口等多重挑战。 CNS方向同样值得关注。Denali等公司基于TfR1转运机制探索脑递送寡核苷酸，为阿尔茨海默病等疾病提供了潜在路径。但脑递送对受体选择、跨BBB转运、外周暴露和长期安全性的要求更高，仍需要更多临床数据验证。 05. 交易热度 AOC仍是早期赛道，但头部平台已被大药企定价近三年，AOC领域公开交易数量并不多，但信号意义很强。Avidity与BMS在心血管方向达成最高约23亿美元合作，说明大型药企开始把AOC视为可扩展的平台型递送技术，而不仅是单一罕见病资产。更具里程碑意义的是，Novartis于2025年宣布以120亿美元现金收购Avidity。该交易的核心不只是买入三条后期神经肌肉疾病管线，更是获得一个已经在人体验证中走到后期的肌肉定向RNA递送平台。对AOC赛道而言，这相当于完成了一次关键的价值锚定：平台技术能否被产业资本大规模定价，答案已经开始清晰。不过，也需要看到，AOC赛道目前仍高度集中。真正进入后期临床、具备明确注册路径的公司和项目有限。未来交易能否持续放大，取决于两个变量：一是首批后期项目能否在疗效和安全性上兑现；二是AOC能否从肌肉疾病扩展到心脏、CNS、肿瘤等更大适应症。 06. 生产制造 AOC的难点在于“把三套体系做成一个药” AOC制造并不是简单地把抗体和寡核苷酸“接”在一起，而是把抗体生物制造、寡核苷酸固相合成和偶联纯化三套体系整合到同一个可放大的CMC框架中。抗体制备:通常遵循mAb生产流程，包括细胞培养、纯化、病毒安全性控制和制剂开发。AOC还需要额外关注偶联位点、抗体还原程度和批间一致性。寡核苷酸合成:主要采用固相合成，完成链延伸后进行脱保护、纯化、脱盐和质量确认。siRNA还需要双链退火，PMO和ASO则有各自的骨架与修饰控制要求。偶联与纯化:连接子可预先引入寡核苷酸末端，再与抗体或抗体片段偶联。反应需要控制pH、温度、投料比、抗体浓度和有机溶剂比例，并通过SAX、SEC等方法去除游离寡核苷酸和未偶联抗体。 AOC质控的复杂性往往被低估。寡核苷酸带有强负电荷，会显著改变偶联物的整体电荷分布；传统ADC中常用的DAR分析思路不能完全迁移。OAR分布、偶联位点、游离寡核苷酸、降解片段、聚集体和电荷异质性，都会成为放大生产中的关键质量属性。 07. 挑战与展望 AOC的上限很高，但工程难度同样很高 AOC的价值来自跨技术平台的组合，但挑战也恰恰来自这种组合。递送效率:靶向结合和内吞并不等于有效递送，内体逃逸仍是限制药效的核心瓶颈。安全窗口:抗体靶点的组织分布、寡核苷酸脱靶、免疫刺激和长期给药安全性，都可能影响剂量上限。药代匹配:抗体半衰期较长，寡核苷酸自身药代和组织滞留特征不同，连接子必须在循环稳定性和胞内释放之间取得平衡。 CMC放大:OAR一致性、偶联位点均一性、杂质谱控制和分析方法建立，是AOC从临床走向商业化必须跨过的门槛。未来AOC的技术演进大概率会沿着四个方向展开：第一，开发更高效的靶向和内吞受体；第二，优化内体逃逸和胞内释放机制；第三，建立可标准化、可放大的偶联与质控平台；第四，从肌肉疾病向心肌、CNS和肿瘤等更复杂场景拓展。皓元医药依托符合FDA、EMA及NMPA标准的质量体系与模块化生产平台，持续为客户提供ADC/XDC药物的全产业链一体化研发和生产服务，服务能力不仅覆盖ADC，还支持包括DAC、APC和AOC在内的多种偶联药物形式，以满足多样化的药物开发策略和新一代治疗药物的开发需求。参考文献 [1]Li M, et al. Advances in the pharmaceutical development of antibody-oligonucleotide conjugates. European Journal of Pharmaceutical Sciences. 2025;215:107292. [2]Meng Q, et al. Antibody-oligonucleotide conjugates in cancer therapy: Potential and Promise. Critical Reviews in Oncology/Hematology. 2025;215:104858. [3]Avidity Biosciences、Novartis、Dyne Therapeutics、Entrada Therapeutics等公司公开新闻稿、管线页面及临床试验登记信息。精选推送相关阅读【皓元·行研】全球已上市ADC药物市场深度解析：2025年规模达168亿美元，2030年有望突破400亿美元【皓元·行研】女性疾病进入“偶联时代”：ADC如何重塑精准治疗格局？【皓元·行研】从《镖人》变《膘人》？借机聊聊减重药物的底层逻辑和前沿进展【皓元·行研】对话AI：2026年，药物研发市场真正值得盯紧的9个“风向标” 【皓元·行研】Nature子刊重磅文章：ADC之后，下一代靶向技术 ABC 登场！关于皓元医药 ABOUT US 上海皓元医药股份有限公司（股票代码：688131）成立于2006年，专注于为全球制药和生物医药行业提供小分子、大分子及新分子类型药物发现领域的生命科学试剂的研发，原料药、中间体、起始物料及制剂的药物研发，工艺优化及商业化生产。公司始终将创新作为核心驱动力，以“产品+服务”模式，聚焦差异化发展，致力于打造覆盖药物研发及生产“起始物料 - 中间体 - 原料药 - 制剂”的一体化服务平台，加速赋能全球合作伙伴实现从临床前到商业化生产的全过程，让药物研发更高效，更快上市，更早惠及人类健康。在生命科学试剂业务领域，公司已成为全球领先的科研化学品和生物试剂供应商，在中间体、特色原料药和制剂业务领域，公司致力于打造客户信赖的全球CRO&CDMO合作伙伴，在ADC早期发现到CDMO比较细分专业领域中，公司处于第一梯队。目前，公司已与多个地区的知名医药企业、科研院所、CRO公司建立了深度合作关系，被评为国家级专精特新“小巨人”企业、国家知识产权优势企业、上海市创新型企业总部、上海市企业技术中心等，荣登“上海硬核科技企业TOP100榜单”，荣获“科创板硬科技领军企业”、“中国医药CDMO企业20强”、中国科促会“科技创新奖一等奖”、“CPHI China医药国际化领军企业奖”、2025硬科硬客“出海先锋奖”等多项荣誉称号。未来，公司将持续围绕“产业化、全球化、品牌化”发展战略，坚持“一切为了客户，一切源于创新”的服务宗旨，深耕小分子类型药物研发服务与产业化应用市场，积极向大分子、新分子类型深度拓展，打造具有国际竞争力的、世界一流的医药研发和生产服务企业，推动研发创新以改善全球病患的生存状态和生活质量。版权说明：本文由皓元医药原创发布，未经授权谢绝转载改编，欢迎个人分享至朋友圈。转载授权请直接在「皓元医药」微信公众号留言联系，并注明“贵方公众号名称+拟转载文章标题”，我们将进行内部评估。感谢您对我们推送内容的认同。为皓元点赞、“在看”

2026-05-11

·e药化工邦

百亿研发角逐！全球药企投入 TOP15 完整榜单

☝点击关注“e药化工邦”公众号，查看更多精彩内容近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，本文将结合公开资料为读者解析上榜企业扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问原始榜单页面。 ▲研发投入最高的15家生物医药公司（数据来源：参考资料[1]）默沙东默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病（COPD）新药的Verona Pharma。其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib（MK-1084）和治疗炎症性肠病（IBD）的tulisokibart（MK-7240）已经进入3期临床开发阶段。罗氏罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。阿斯利康阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。礼来礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton（ORX750），该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。强生强生与Protagonist Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde（icotrokinra）已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。诺华诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症（ITP）中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白（a）的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。辉瑞辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率（cORR），在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药（Hansoh Pharma）达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。百时美施贵宝 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。艾伯维在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig（ABBV-383）于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。赛诺菲赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和白细胞介素-13（IL-13）两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。 2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。诺和诺德诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格鲁肽（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide（曾名为amycretin），这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。安进安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp（a）水平升高患者的Lp（a）浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。再生元再生元公司的基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec，DB-OTO）近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力（gMG）的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。吉利德科学吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。参考资料： [1] The R&D 15: The stakes needed to play in the world's biggest drug research groups require very deep pockets. Retrieved May 4, 2026, from https://endpoints.news/the-rd-15-how-pharmas-top-companies-spent-won-and-lost-on-drug-research/ 内容来源：药明康德热门培训课点击查看 1◆体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析专题【直播5月30-31】 2◆AI赋能PROTAC与分子胶研发【直播5月29-30】 3◆AI与药品注册深度融合及全流程落地实施应用【5月16-17直播】 4◆原料药工艺开发难点破解：DOE 试验设计、交互作用分析与设计空间建立专题培训【直播5月30日-31日】 5◆GLP实验室QA专员能力提升【授课老师张泽楷等5位，5月16-17直播】 6◆mRNA 药物注册申报流程核心分析技术与典型案例分析【南京5.30-31日】 7◆原料药工艺开发难点破解：DOE 试验设计、交互作用分析与设计空间建立专题培训【直播5月30-31】 8◆药品出海系列之国外药监现场检查应对与原料药出海注册专题【7月2-4日线下.苏州】 9◆【免费】2026生命科学与技术创新发展论坛——分论坛二：细胞治疗产品工艺与质量研究【6月17上海新国际博览中心W12现场论坛区】 10◆更新26年5-7月医药化工培训汇总及培训回放视频

100 项与 Delpacibart zotadirsen 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
新生儿疾病	临床3期	-	Avidity Biosciences, Inc.	2026-06-01
杜氏肌营养不良症	临床3期	-	Avidity Biosciences, Inc.	2026-06-01
外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症	临床2期	美国	Avidity Biosciences, Inc.	2024-01-22

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01753804 \| NCT06244082 (PRO-DMD-01, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	17	del-zota	艱鏇窪鏇餘築獵鬱壓窪(齋艱鹽鏇網遞願範願繭) = 觸築製醖繭繭遞鏇願襯範壓齋築願艱遞齋膚構 (壓醖廠醖壓獵構壓餘糧 ) 更多	积极	2025-09-10
NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zota 5 mg/kg every six weeksDel-zota 5 mg/kg every six weeks	齋繭鏇廠糧憲願餘觸選(獵衊鏇壓鹽鬱積積淵齋) = 艱製網範簾範鑰鹽獵積窪餘遞製憲遞獵鏇餘齋 (淵醖網鏇鹹選齋鑰憲積 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	26	Del-zotaDel-zota 10 mg/kg every eight weeks	齋繭鏇廠糧憲願餘觸選(獵衊鏇壓鹽鬱積積淵齋) = 餘繭製鑰構選壓蓋廠獵窪餘遞製憲遞獵鏇餘齋 (淵醖網鏇鹹選齋鑰憲積 ) 更多	积极	2025-03-17
NCT05670730 (EXPLORE44, NEWS) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	-	Delzacort zotadirsen (del-zota)	壓蓋齋築鏇鹹廠餘壓艱(壓糧憲觸範膚餘夢願衊) = 壓顧壓構鏇齋築憲願積糧構淵網顧築選衊廠製 (淵襯範構範醖獵製鏇醖 ) 更多	积极	2024-08-09
NCT05670730 (EXPLORE44, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	44	AOC 1044	膚範繭遞鏇積顧網選積(簾醖鹹膚顧淵襯淵餘廠) = All treatment-emergent adverse events in participants dosed with AOC 1044 were mild to moderate. There were no symptomatic hemoglobin changes, no hypomagnesemia and no renal events. 淵鑰積遞窪鬱製壓鹽憲 (齋積製構製艱夢餘鬱範 )	积极	2023-12-13