Delpacibart zotadirsen

图片来源：视觉中国蓝鲸新闻 10 月 27 日讯（记者 屠俊）10 月 26 日，瑞士制药巨头诺华宣布以 120 亿美元收购专注罕见病的生物技术公司 Avidity Biosciences，以此加强其治疗罕见肌肉疾病的产品组合，这是该公司十多年来规模最大的一笔收购。根据交易条款，Avidity 的股东将获得每股 72 美元的现金，较该公司上周五收盘价溢价 46%，交易估值达 120 亿美元，预计 2026 年上半年完成交易。公开资料显示，Avidity Biosciences 成立于 2013 年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家专注于 RNA 创新疗法开发的生物制药公司。一众投资者目前密切关注 Avidity 的在研药物 Delpacibart zotadirsen（del-zota）的更多临床数据。Avidity 已获得美国 FDA 授予的加速审批资格。根据其官网信息，目前 Avidity 共有三条临床阶段的抗体寡核苷酸偶联物（Antibody oligonucleotide conjugates，AOC）管线，分别为：AOC 1001（del-desiran）：由靶向 TfR1（1 型转铁蛋白受体）的单克隆抗体和靶向 DMPK mRNA 的 siRNA 偶联而成，用于治疗 1 型强制性营养不良症（DM1）；AOC 1044（del-zota）：靶向 Exon44，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）；AOC 1020（del-brax）：靶向 DUX4，用于治疗面肩肱肌营养不良症（ FSHD）。诺华官网新闻稿信息显示，此次拟议收购将诺华制药 2024 至 2029 年期间的预计销售复合年增长率从 +5% 提升至 +6%，为公司未来实现可观股东回报提供了重大机遇。对于诺华而言，其正面临着其历史上最严重的"专利悬崖"，多款重磅药物的专利保护即将到期，以沙库巴曲缬沙坦为例，这是诺华当前最大的"现金奶牛"，2023 年销售额超过 60 亿美元。不过，其在美国的关键专利将于 2025 年到期，在欧洲的部分专利也将于此后陆续到期，中国市场的核心专利也将在 2026 年到期。近年来，诺华正在频繁收购资产以抵御专利到期风险。今年 9 月，诺华在两日内累计投资近 76 亿美元，将两种不同疾病领域的 siRNA 疗法收入囊中。9 月 2 日，Arrowhead Pharmaceuticals 宣布与诺华公司就 ARO-SNCA 达成全球许可和合作协议，该协议针对 α - 突触核蛋白的临床前阶段 siRNA 疗法，用于治疗帕金森病等突触核疾病。根据协议，诺华将支付 Arrowhead 2 亿美元的预付款，并有资格获得高达 20 亿美元的里程碑付款以及产品商业销售后的分级特许权使用费，最高可达两位数百分比。今年以来，国内药企与跨国药企的 BD 合作连续火爆，9 月，诺华与舶望制药达成超 52 亿美元的交易，涉及 4 款 siRNA 药物，其中两款为处于早期研发阶段治疗心血管疾病的药物。这也是自去年诺华与舶望制药，达成 41.65 亿美元合作后的又一次携手。舶望制药 ( Argo Biopharma ) 成立于 2021 年 4 月 , 是一家专注于小干扰 RNA ( siRNA ) 药物开发的临床阶段生物科技公司，此前有消息称该公司正在考虑在香港上市，计划募资约 3 亿美元。有望成为除恒瑞医药之外，2024 年以来香港最大规模的生物医药领域 IPO 项目。去年 1 月份，舶望制药就向诺华授予了一项处在 I/IIa 期临床的心血管项目的海外权利、一项在 I 期临床的心血管项目的全球权利以及不超过两个其他心血管项目的选择权。舶望制药可从诺华处获得 1.85 亿美元首付款，潜在交易总价值高达 41.65 亿美元。合计下来，诺华和舶望制药的 BD 交易总额将近百亿美元。对于近期火热的 BD 交易，瑞银证券中国医疗行业研究主管陈晨表示，中国药企正成为全球创新的关键参与者，特别在肿瘤、自身免疫性疾病和代谢紊乱领域。2024 年全球 30% 的临床试验由中国企业启动，对比 2014 年为 5%。2020-24 年，得益于中国企业 China -only 产品快速增长（占 2020-24 年总数的 40%），中国推出的创新药数量增至 188 种。IQVIA 数据显示，就市场规模和增长潜力而言，肿瘤、内分泌 / 代谢和免疫为最大的三个治疗领域， 到 2029 年预计带来 3,880 亿美元增量机会。这三个领域也是中国企业的关注焦点，这些企业在 2024 年全球对应试验中的占比分别为 39%、28% 和 29%。同样受到关注的还有中国创新药对外授权交易快速增长，显示中国在这方面的全球竞争力提升。2020 年以来，中国企业与海外合作伙伴的对外授权交易总额逐年大增，2025 年迄今已达 980 亿美元，占海外企业引进授权交易总规模的 33%（对比 2019 年为 0%）。而对于这种 BD 交易是否未来还将持续，陈晨表示，明年我觉得 BD 肯定还是全球市场上一个大的主流趋势，因为确实到 2026 年、2027 年、2028 年有很多的 MNC 跨国药企有很多专利要过期了，为了维持他们销售额的增长，肯定还是会做引进的，中国市场肯定是他们必须要看的市场，此外，基于一些地缘政治原因，事实上，跨国药企在中国的 BD 部门实际上是加速了他们 BD 的进程。

瑞士制药巨头诺华近日宣布，将以约120亿美元现金收购美国生物技术公司Avidity Biosciences，此举旨在强化其在罕见肌肉疾病治疗领域的药物研发布局。Avidity目前市值接近67亿美元，其核心技术聚焦于RNA相关疗法，这种创新生物技术能够直接将药物精准输送至人体组织，为疾病治疗开辟新路径。Avidity的核心在研药物Del-zota针对杜氏肌营养不良症——一种罕见的遗传性肌肉疾病，目前处于早期至中期临床试验阶段。该公司还在开发另外两款针对严重肌肉疾病的疗法，预计所有在研药物将于2026年提交监管审批。这一技术平台与产品线与诺华的战略需求高度契合，为其在肌肉疾病领域拓展提供了关键支撑。过去一年，诺华在并购市场上表现活跃，累计达成近200亿美元规模的交易。2023年11月，该公司以11亿美元收购基因疗法公司Kate Therapeutics，后者专注于腺相关病毒基因疗法，针对遗传性肌肉退行性疾病和心脏病；今年2月，诺华斥资31亿美元收购Anthos Therapeutics，加强心血管疾病治疗产品线；4月，又以17亿美元收购Regulus Therapeutics，获得一种肾脏疾病疗法；7月，与Matchpoint Therapeutics签署高达10亿美元的协议，共同开发口服抗炎药物；上月，诺华再以14亿美元收购Tourmaline Bio，获取靶向促炎细胞因子IL-6的心血管治疗药物。通过这一系列收购，诺华正加速构建未来药物管线，以应对旗下心衰重磅药物诺欣妥等专利到期带来的市场挑战。今年以来，该公司股价累计上涨约34%，市值已突破2750亿美元，反映出市场对其战略转型的积极预期。此次对Avidity的收购，将进一步巩固诺华在罕见病和基因治疗领域的领先地位。