DISC-0974

随着2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会临近，多位血液肿瘤领域专家受邀分享他们最期待在ASCO 2026看到的研究摘要，以及这些研究可能对未来临床实践产生的重要影响。 Andrew Kuykendall, MD 美国莫菲特癌症中心 Diana Cirstea, MD 麻省总医院 Aaron Gerds, MD, MS 克利夫兰医学中心 Anthony M. Hunter, MD 埃默里温希普癌症研究中心 Tycel Phillips, MD 希望之城医学中心 Lore Gruenbaum, PhD Blood Cancer United首席科学官兼研究高级副总裁 Brad S. Kahl, MD 华盛顿大学医学院 Paolo Strati, MD MD安德森癌症中心 多发性骨髓瘤 DREAMM-9最终分析：belantamab mafodotin (belamaf)、硼替佐米、来那度胺和地塞米松(BVRd)用于不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM) 报告时间：2026年5月29日，下午3:45（中部时间） Belantamab mafodotin联合达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者：1/2期BelaDRd研究 报告时间：2026年5月31日，上午10:15（中部时间） Cirstea：我们有不少关于belantamab mafodotin-blmf的摘要。我期待的报告之一是纪念斯隆凯特琳癌症中心的Saad Z. Usmani, MD的[III期]DREAMM-9试验[NCT04091126]。III期DREAMM-7 [NCT04246047]和DREAMM-8 [NCT04484623]试验重新确立了基于belantamab的治疗在早期复发背景下的临床相关性，DREAMM-7比较了belantamab mafodotin联合硼替佐米和地塞米松[Vd]对比达雷妥尤单抗联合Vd [DVd]，而DREAMM-8是belantamab mafodotin联合泊马度胺和地塞米松优于泊马度胺联合Vd [PVd]。 两项评估基于belantamab的四药联合一线治疗的研究将在ASCO 2026上公布的数据。DREAMM-9正在评估belantamab联合来那度胺和Vd，另一项试验，即1/2期BelaDRd研究[EUCT-2024-515634-32]，正在评估belantamab联合DRd。这些试验现在提出了更重要的一线问题：belantamab mafodotin能否安全地整合到不适合移植的新诊断骨髓瘤患者的治疗中。对于这类患者，我们已经知道基于达雷妥尤单抗的四药联合方案效果非常好？那么问题是：眼部毒性如何管理？微小残留病[MRD]的持久性如何？我非常好奇并期待这些数据。 MajesTEC-9：teclistamab单药对比研究者选择的泊马度胺、硼替佐米和地塞米松或卡非佐米和地塞米松(PVd/Kd)治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的III期随机研究 报告时间：2026年5月29日，下午4:57（中部时间） Cirstea：III期MajesTEC-9试验[NCT05572515]可以说是ASCO 2026中最具实践相关性的研究之一，因为它基本上将一种双特异性抗体从挽救治疗转变为早期复发的免疫治疗选择，作为单药治疗，而不是达雷妥尤单抗/teclistamab-cqyv联合方案。在MajesTEC-9中，teclistamab单药与PVd或卡非佐米联合地塞米松在既往接受过1至3线治疗且既往暴露于抗CD38抗体和来那度胺的人群中进行了比较。这里的重要方面是，这些患者是已经接受过抗CD38单克隆抗体治疗的患者，而III期MajesTEC-3试验[NCT05083169]中这些队列中仅约5%的患者既往暴露于达雷妥尤单抗。 初步顶层数据已表明，与标准方案相比，Teclistamab的无进展生存期[PFS]和总生存期[OS]非常令人鼓舞。现在的问题是，它的安全性如何？感染风险如何？考虑到剂量递增给药的后勤问题，在社区实践中实施是否可行？与标准亚组相比，早期复发亚组和高危亚组的获益如何？那将是非常值得关注的数据。 Mezigdomide、卡非佐米和地塞米松(MeziKd)对比卡非佐米和地塞米松(Kd)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)：III期SUCCESSOR-2试验结果 报告时间：2026年5月29日，下午4:45（中部时间） Cirstea：III期SUCCESSOR-2试验[NCT05552976]将由丹娜-法伯癌症研究所Paul G. Richardson, MD报告。在这里，我们提出了一个问题：mezigdomide [CC-92480]能否挽救来那度胺后的问题？CELMoD的作用是什么？它们能否克服如来那度胺和泊马度胺等免疫调节药物的耐药性？ 骨髓增殖性肿瘤（MPN） Selinexor联合ruxolitinib用于JAK抑制剂初治的骨髓纤维化：III期SENTRY试验 报告时间：2026年6月2日，上午9:45（中部时间） Kuykendall：ASCO将展示一些令人兴奋的MPN试验。去年，我们展示了针对真性红细胞增多症的III期VERIFY研究[NCT05210790]。今年，最为关注的焦点集中在几个不同的研究上。III期SENTRY研究[NCT04562389]是骨髓纤维化中最新的联合治疗策略。我们观察到了统计学显著的脾脏体积改善，但未达到统计学显著的症状改善。我们在骨髓纤维化中已经习惯了这种情况，但观察到了OS获益，我认为这是未曾预料到的。当然，很多人希望对此有所澄清，我想我会很期待看到那个报告。 Gerds：我们非常希望看到结果的是针对骨髓纤维化初治患者比较ruxolitinib联合selinexor与ruxolitinib联合安慰剂的一线研究。在过去几年中，我们看到该领域的一些大型前瞻性、随机、III期试验未能达到终点。我们有过navitoclax [ABT-263]和pelabresib (CPI-0610)，它们显示出更好的脾脏体积缓解，但未达到症状负担改善的关键次要终点，而且这些试验也未能显示出生存优势。如果一种新药想要获批时，你必须做两件事之一：你必须证明它能让患者感觉更好，或者你必须证明它能延长患者的生命。如果我们简单分解一下，即使navitoclax和pelabresib各自使脾脏缩小的程度远超单用ruxolitinib，它们并没有改善症状，而且这些研究目前还没有生存信号。 Selinexor已被批准用于多发性骨髓瘤，因此它已经在获得监管批准方面取得了一些成功。他们在这份新闻稿中表明，ruxolitinib联合selinexor确实改善了脾脏体积缓解。与单用ruxolitinib相比，它没有改善症状缓解，但该联合治疗带来了更好的生存结局，甚至在研究非常早期就如此，这相当令人惊讶。那可能就是区别所在。如果它在脾脏体积和生存方面达到终点，也许症状未达终点也可以接受。归根结底，单用ruxolitinib在治疗骨髓纤维化症状方面是一种非常好的药物。我们为什么要期望联合治疗做得比这更好呢？我们需要更多努力，才能让这些新的创新疗法跨越监管门槛。 Hunter：我们最兴奋和最期待看到的是关于selinexor的SENTRY试验。我们在最初的新闻稿中看到了一些数据，但我们还没有真正看到该III期研究的完整数据。这项试验符合在骨髓纤维化中通过某种联合治疗推动该领域发展的更广泛的理念。对于接受ruxolitinib联合selinexor治疗的初治患者，我们已经在新闻稿中看到该试验确实达到了脾脏缓解的终点，但没有达到症状终点，还有一些早期的生存信号。这可能是ASCO上最值得期待的研究。这是一项非常大的研究，我们渴望看到完整的数据。 RALLY-MF：DISC-0974（一种针对血红蛋白（hemojuvelin）的单克隆抗体）治疗骨髓纤维化贫血的2期RALLY-MF研究的初步疗效 报告时间：2026年6月2日，上午9:57（中部时间） Kuykendall：我们将继续看到DISC-0974的数据，这是一种治疗骨髓纤维化的贫血药物。我们在该领域一直难以将贫血药物推过终点线，也许这是最新的、同类最佳的药物。我们以前看到过2期RALLY-MF试验 (NCT05320198)的数据。 Hunter：RALLY-MF研究的2期部分将会有一些关于DISC-0974的数据，我们在埃默里参与了这项研究，到目前为止我们已经看到了一些良好的缓解。DISC-0974是一个有前景的贫血药物。我们期待看到该研究的更多数据。 弥漫大B细胞淋巴瘤 FrontMIND：tafasitamab (Tafa)联合来那度胺(Len)和R-CHOP治疗新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的III期研究 报告时间：2026年5月30日，下午3:00（中部时间） Phillips：首当其冲的可能是III期frontMIND研究[NCT04824092]，该研究评估了tafasitamab-cxix联合来那度胺和R-CHOP[利妥昔单抗(Rituxan)联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松]，治疗新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤[DLBCL]患者。这可能是首次发布的LBCL一线治疗研究。在很长一段时间里，我们只有R-CHOP。最近，我们有评估polatuzumab vedotin-piiq联合R-CHP的III期POLARIX研究[NCT03274492]。现在，我们可能有6或7种选择，这在仅仅几年前对于一线DLBCL治疗来说还是闻所未闻的。 Strati：淋巴瘤界的每个人都在等待frontMIND试验结果的首次公开披露。frontMIND试验是一项随机III期试验，比较R-CHOP与tafasitamab联合来那度胺和R-CHOP用于既往未经治疗、患有晚期疾病的DLBCL患者。 frontMIND可能成为DLBCL一线治疗中第三个阳性的随机III期研究。提醒一下，tafasitamab与polatuzumab不同，后者是一种抗体药物偶联物，tafasitamab是一种靶向CD19的单克隆抗体。我们从新闻稿中得知该试验达到了其主要终点，这意味着今年晚些时候或2027年初，我们可能能够在DLBCL一线治疗中使用tafasitamab。 目前，我们只能在淋巴瘤的二线治疗中使用tafasitamab联合来那度胺。 frontMIND研究提出了一些将在ASCO上最终得到解答的大问题。与R-CHOP相比，无进展生存期[PFS]的优势有多大？如果优势仍然有限，那么即使我们获得了FDA标签和批准，一些医生也可能不会使用afasitamab。 另一个大问题是，我们通过CAR-T细胞治疗在二线中以tafasitamab相同的方式靶向CD19。自体抗CD19 CAR-T细胞治疗目前已被FDA批准用于化疗难治性DLBCL或化疗敏感但不适合自体干细胞移植的患者的二线治疗。然而，如果我们在一线靶向CD19，在二线复发且CD19阴性的患者比例是多少？这是否会影响二线中潜在治愈性治疗选择的活性？或者这并不重要，因为我们可能会在一线治愈更多患者？ Gruenbaum：frontMIND研究正在评估tafasitamab和来那度胺的联合治疗，添加到当前标准治疗[SOC]R-CHOP作为骨架，这非常值得关注。我们在今年年初看到了宣布的顶层数据，该研究达到了其主要终点，显示出PFS的改善，并且在添加这两种药物方面没有发现新的安全性问题。frontMIND是一项包括了高危患者的研究。重要的是知道我们现在有R-CHOP作为一个确立的SOC，但大约40%的患者在R-CHOP后确实会复发。我们在二线及后线治疗中也有很好的选择可用，情况良好，但首要目标是，如果我们能在一线使患者达到长期缓解或可能治愈。关于添加这两种药物是否可能真正成为部分新诊断患者的新的SOC呢？ Kahl：这是一项针对一线DLBCL的随机临床试验，其中根据国际预后指数评分确定的高危疾病患者，被随机分配接受R-CHOP或R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺，该试验在几年前完成了入组。这是一项支持试验组的阳性研究。因此，看到这些数据和差异的幅度、观察毒性特征，然后尝试判断我的实践中是否有应该接受这种R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺方案的患者，将会很有趣。 可能有一些患者你之前倾向于使用R-CHOP，而现在你将倾向于使用R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺。frontMIND方案可能代表部分经筛选患者的一种新的一线治疗选择。 Epcoritamab联合利妥昔单抗-mini CVP治疗年老体弱/衰弱或不适合蒽环类药物的新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者的2期试验：中期无效性分析 报告时间：2026年5月30日，下午3:24（中部时间） Phillips：目前LBCL中未被探索的前沿是年老体弱或不是全剂量R-CHOP良好候选者的患者的最佳治疗。我们在2025年ASH上看到了几篇文章和摘要，这只是对此的跟进，看看该领域是否有另一个切入点。在未来几年里，我们将看到的大多数临床试验将聚焦于年老、体弱、衰弱和不适合蒽环类药物的患者人群。这项研究的结果将会很值得关注，看看它如何发展。 Strati：这项研究通过将R-CHOP改为R-环磷酰胺、长春新碱和泼尼松[minCVP]来去除蒽环类药物。本研究将减少R-CHOP并通过为年老体弱患者添加epcoritamab-bysp来去除多柔比星。在口头报告中将有惊人的结果。今年ASCO淋巴瘤专场的共同主题将是尝试通过使用epcoritamab、tafasitamab等新型生物制剂最小化化疗，从而使一线方案更有效且可能毒性更小。 经典型霍奇金淋巴瘤 PRMT5抑制剂AZD3470治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤的1期研究(PRIMAVERA) 报告时间：2026年5月30日，下午4:00（中部时间） Phillips：我很期待1期PRIMAVERA研究[NCT06137144]，因为自免疫检查点抑制剂获批以来，关于复发或难治性霍奇金淋巴瘤的研究很少。鉴于过去几年我们在该领域看到的选择有限，这可能是一个相当关键的时刻。如果你与那些将大量兴趣和研究投入霍奇金淋巴瘤的人交谈，他们会谈到我们在[复发/难治]领域缺乏选择。最后一种真正有前景的药物是camidanlumab tesirine [ADCT-301]，不幸的是，由于格林-巴利综合征的高发生率，该药被撤市。我会对这个摘要感兴趣，尽管它是1期，因为在该领域有一个新的药物进入会非常有帮助，因为我们已经变得习惯于治愈如此多的霍奇金淋巴瘤患者。然而，对一线初始治疗或挽救治疗无反应的患者，仍然是一个难治的患者人群。我们需要更多的研究来探索经典型霍奇金淋巴瘤的治疗选择。 T细胞急性淋巴细胞白血病/外周T细胞淋巴瘤 首次用于人体的双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T治疗复发/难治性T-ALL/PTCL：来自CONQUER试验的I期剂量递增和扩展结果 报告时间：2026年6月2日，下午3:24（中部时间） Gruenbaum：1/2期CONQUER试验 (NCT06874946)评估了一种新型双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T细胞治疗。这是一种针对CD5上两个不同位点的CAR-T细胞治疗，这样做是为了避免T细胞恶性肿瘤CAR-T细胞治疗中最大的风险和挑战之一。靶向恶性T细胞的CAR-T细胞也可能靶向其同伴CAR-T细胞，是我们希望避免的。选择这种双表位纳米抗体的设计正是为了避免CAR-T细胞的这种自相残杀，而无需基因编辑。这是一种复杂的机制，用于阻断这些CAR-T细胞上CD5的进入，从而保护它们免受彼此攻击。我们将看到剂量递增和早期扩展的数据，也可能看到一些针对皮肤T细胞淋巴瘤（包括蕈样肉芽肿）的数据，这些领域确实缺乏有效的治疗。值得注意的是，在CAR-T细胞治疗领域还有其他靶向CD5的方法，包括在CAR-T细胞上敲除CD5，这种方法正在积极研究中以改善其功能。

Oral presentation of data from RALLY-MF phase 2 trial of DISC-0974 in patients with myelofibrosis and anemia Additional abstracts highlighting updates on HELIOS open label extension study of bitopertin in EPP, EPP LIGHT study (patient survey on life and health impact of disease), and DISC-3405 trial in progress for polycythemia vera Management will host a corporate update conference call on Monday, June 15 at 8:00 am ET WATERTOWN, Mass., May 12, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatments for patients suffering from serious hematologic diseases, today announced that it will present data from multiple programs in its hematology portfolio, including an oral presentation of data from the RALLY-MF phase 2 trial of DISC-0974 in anemia of myelofibrosis (MF), at the upcoming European Hematology Association (EHA) 2026 Congress, which will be held in Stockholm, Sweden on June 11-14, 2026. “We look forward to presenting an update from our RALLY-MF trial at EHA, highlighting consistently strong anemia response rates across MF subpopulations and background therapies” said John Quisel, J.D., Ph.D., President and Chief Executive Officer of Disc Medicine. “We will also present updates on our EPP program, including new data from the HELIOS open label extension study of bitopertin in EPP and data from the European cohort of the EPP LIGHT survey, ahead of the expected readout of the APOLLO Phase 3 trial of bitopertin in EPP later this year.” The oral presentation of data from the Phase 2 RALLY-MF study in patients with anemia of MF will cover N=61 patients with data through April 27, 2026. At the time of the abstract deadline, there were N=43 evaluable patients. Per the abstract now available on the EHA website, major response rates among evaluable patients at the abstract cutoff were 54% (15/28) for the non-transfusion dependent cohort, 67% (6/9) for the lightly transfused (TD Low) cohort, and 50% (3/6) for the heavily transfused (TD High) cohort. Overall response (major response + minor response) was 70%, with similar response regardless of concomitant JAK inhibitor therapy. Additional data and analyses will be included in the presentation at EHA. Management will host a call following the EHA meeting to review highlights of the presented data and next steps for the company on Monday, June 15 at 8:00am EDT. Please register for the event on the Events and Presentations page of Disc’s website ( ). Bitopertin, DISC-0974, and DISC-3405 are investigational agents and are not approved for use as therapies in any jurisdiction worldwide. Details of Presentations and Abstracts: DISC-0974 Oral Presentation: Abstract Number: S306 Abstract Title: RALLY-MF: Initial efficacy of a phase 2 study of DISC-0974, an anti-hemojuvelin antibody, to treat anemia in myelofibrosis Session Title: S430 From erythropoiesis to transfusion practice Session Details: Friday, June 12 (5:15pm – 6:30pm CEST / 11:15am – 12:30pm EDT) Presenting Author: Naseema Gangat, M.B.B.S. Bitopertin Abstracts: Abstract Code: PS2394 (Poster Presentation) Abstract Title: Additional safety and efficacy results from HELIOS: A phase 2, open-label, long-term extension study of bitopertin in erythropoietic protoporphyria Session Details: Saturday, June 13 (6:45pm - 7:45pm CEST / 12:45pm – 1:45pm EDT) Presenting Author: Amy Dickey, M.D., MSc Abstract Code: PB4415 (Publication Only) Abstract Title: Erythropoietic protoporphyria life impact and genetic health trajectory (EPP LIGHT) study: a cross-sectional survey of adults and adolescents in Europe DISC-3405 Abstract: Abstract Code: PF909 (Poster Presentation) Abstract Title: RESTORE-PV – a phase 2 open-label study evaluating the safety and efficacy of the anti-TMPRSS6 monoclonal antibody DISC-3405 in participants with polycythemia vera Session Details: Friday, June 12 (6:45pm - 7:45pm CEST / 12:45pm – 1:45pm EDT) Presenting Author: Naseema Gangat, M.B.B.S. About Disc Medicine Disc Medicine (NASDAQ:IRON) is a clinical-stage biopharmaceutical company committed to discovering, developing, and commercializing novel treatments for patients who suffer from serious hematologic diseases. We are building a portfolio of innovative, potentially first-in-class therapeutic candidates that aim to address a wide spectrum of hematologic diseases by targeting fundamental biological pathways of red blood cell biology, specifically heme biosynthesis and iron homeostasis. For more information, please visit . Disc Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to, express or implied statements regarding: the projected timelines for the presentation of DISC-0974 data. The use of words such as, but not limited to, “believe,” “expect,” “estimate,” “project,” “intend,” “future,” “potential,” “continue,” “may,” “might,” “plan,” “will,” “should,” “seek,” “anticipate,” or “could” or the negative of these terms and other similar words or expressions that are intended to identify forward-looking statements. Forward-looking statements are neither historical facts nor assurances of future performance. Instead, they are based on Disc’s current beliefs, expectations and assumptions regarding the future of Disc’s business, future plans and strategies, clinical results and other future conditions. New risks and uncertainties may emerge from time to time, and it is not possible to predict all risks and uncertainties. No representations or warranties (expressed or implied) are made about the accuracy of any such forward-looking statements. Disc may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in these forward-looking statements, and investors should not place undue reliance on these forward-looking statements. Actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in the forward-looking statements as a result of a number of material risks and uncertainties including but not limited to: the adequacy of Disc’s capital to support its future operations and its ability to successfully initiate and complete clinical trials; the nature, strategy and focus of Disc; the difficulty in predicting the time and cost of development of Disc’s product candidates; Disc’s plans to research, develop and commercialize its current and future product candidates; the timing of initiation of Disc’s planned preclinical studies and clinical trials; the timing of the availability of data from Disc’s clinical trials; Disc’s ability to identify additional product candidates with significant commercial potential and to expand its pipeline in hematological diseases; the timing and anticipated results of Disc’s preclinical studies and clinical trials and the risk that the results of Disc’s preclinical studies and clinical trials may not be predictive of future results in connection with future studies or clinical trials and may not support further development and marketing approval; and the other risks and uncertainties described in Disc’s filings with the Securities and Exchange Commission, including in the “Risk Factors” section of Disc’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2025, and in subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q. Any forward-looking statement speaks only as of the date on which it was made. None of Disc, nor its affiliates, advisors or representatives, undertake any obligation to publicly update or revise any forward-looking statement, whether as result of new information, future events or otherwise, except as required by law. Media Contact Peg Rusconi Deerfield Group peg.rusconi@deerfieldgroup.com Investor Relations Contact Christina Tartaglia Precision AQ Christina.tartaglia@precisionaq.com