大会概况 2026 年6月6日，CBA（Chinese Biopharmaceutical Association）第31届年会在马里兰州成功举办。本届大会以 “Drug Discovery and Development in the Era of AI: Innovation, Differentiation and Globalization” 为主题，汇聚来自 FDA , NIH , Yale University, Harvard Medical School , Johns Hopkins University , AstraZeneca , Eli Lilly , Gilead , ArriVent , Hansoh Pharma 等监管机构、学术界、制药工业界及投资领域的众多专家学者，共同探讨人工智能时代药物发现与开发的新机遇、新挑战以及全球化发展趋势。大会围绕 AI 驱动药物研发、临床试验设计、精准医疗、代谢疾病治疗、ADC开发、CMC策略以及中美生物医药合作等热点议题展开深入交流。通过主题演讲、圆桌论坛、赞助商展示、湖畔讨论会（Lakeside Roundtable Discussion）以及学术海报交流等多种形式，与会嘉宾分享前沿科学成果、行业洞察与实践经验，充分展现了人工智能正在加速生物医药创新、推动产业转型升级，并促进全球范围内的科学合作与技术融合。与会专家普遍认为，未来的竞争不仅来自技术本身，更来自如何高效利用AI赋能科学研究、临床开发和商业决策。创新（Innovation）、差异化（Differentiation）与全球化（Globalization）已成为推动下一代生物医药发展的核心驱动力。本届大会不仅为行业带来了前沿思想与创新视角，也为产业合作、职业发展和国际交流搭建了高质量的平台。 Opening Remarks Embracing the AI Era and Strengthening Community Bonding 大会伊始，CBA President, Dr. Angela Zeng ( Global Clinical Lead at AstraZeneca), 发表热情洋溢的开幕致辞，为本届年会拉开序幕。她回顾了CBA自1995年成立以来三十一年的发展历程，从最初少数行业先驱发起的专业组织成长为拥有10,000余名个人会员和100余家机构会员的重要行业平台。Dr. Zeng强调，CBA始终坚持“科学驱动（Science Centric）、职业发展（Career Development Focused）与社区联结（Community Bonding）”三大核心使命。过去一年，协会举办了传统的职业发展论坛、创新创业大赛、科学研讨会，并创新性地开始了CFI前沿洞察、行业热点季度回顾等系列活动以及中美两地大型年会，持续促进产业交流与人才成长。她特别指出，AI正在重塑整个生物医药产业链。从药物发现、精准医学到监管决策，AI已成为行业发展的重要推动力。本届大会围绕AI药物研发、细胞与基因治疗、精准医疗以及全球监管改革等热点议题展开深入讨论。 “未来不是人与AI竞争，而是善用AI的人与不会使用AI的人竞争。” 她鼓励所有行业从业者主动拥抱技术变革，不断提升自身能力，在AI时代创造更大价值。 Session 1 The Innovation and Novelty in Drug Discovery, Development, and Regulation 作为大会首场专题论坛, Session 1聚焦药物发现、开发与监管中的创新与新颖性，由Dr. Angela Zeng和Dr. Angela Men共同主持。 Professor of Pathology at Yale University School of Medicine, Paige.AI Co-founder, Dr. David Klimstra 系统介绍了AI病理学的发展历程。他重点讲解了弱监督学习（MIL）如何利用病理报告标签训练模型，从海量数字病理图像中识别疾病特征。研究显示，AI辅助诊断可显著提升病理学家准确率并减少误诊。与会者进一步讨论了AI在肿瘤分级标准化及液体活检中的应用前景。随后，制药界知名的连续成功创业者、ArriVent Biopharma CEO Dr. Bing Yao 分享了公司“Global Discovery, Global Development, Global Benefit”的创新模式。他介绍了伏美替尼（Furmonertinib）、ARR-217及ARR-002等重点项目的发展战略，并强调中国创新药走向全球市场过程中跨学科开发能力和资本支持的重要性。 FDA CDER Acting Deputy Director for Regulatory Programs, Dr. Sarah Ibrahim 则从监管科学角度介绍FDA近年来建立AI监管框架的实践经验。她详细解读了2025年AI可信度评估框架，强调监管决策应以风险为基础，并坚持“最终决策者始终是人”的原则。本场论坛充分展示了AI正在深刻影响药物研发全生命周期，也反映出学术界、产业界与监管机构与共同推动AI规范化发展的趋势。 Session 2 Applying AI to Biopharma: Globalization, Innovation, and Translational Operation Session 2 围绕AI在生物制药领域的全球化应用展开圆桌讨论，由Dr. Qing Li和Dr. Yingxi Chen共同主持。 Harvard University Medical School, Paul C. Cabot Professor of Genetics and Medicine, Dr. Raju Kucherlapati 重点分享了AI在疾病风险预测和精准医疗中的应用。他展示了利用电子病历预测胰腺癌风险的研究成果，并指出未来个体化治疗将依赖临床数据、基因组数据和真实世界数据的深度融合。 Johns Hopkins University, Professor of Medicine, Dr. Sean Leng 则从健康老龄化角度出发，提出AI不仅能够促进药物发现，更重要的是帮助人类延长健康寿命（Healthspan）。他认为建立覆盖全生命周期的人群数据库将成为未来研究的重要方向。来自恒瑞医药的Ex China Global Regulatory Affairs Head Dr. Jian Wang 分享了AI在患者筛选、生物标志物发现、临床试验优化以及监管文件撰写中的应用实践，并指出全球法规协调仍然是跨国合作的重要挑战。 ClinChoice Medical Development Co-founder and Board Member, Peking Union Innovation Hub CSO Dr. Dan Zhang 则强调中美合作的重要性，认为美国原创创新能力、中国高效临床转化能力与AI技术的结合将形成强大的竞争优势。 Precision for Medicine CMO Dr. Harpreet Singh 分享了她对AI药物发现和临床开发未来趋势的看法，并指出保持“Human-in-the-Loop”对于保证临床决策质量至关重要。本场论坛充分展现了AI赋能精准医学、全球临床开发及监管创新的巨大潜力。 Lunch Session Sponsor Showcase and networking 午餐专场汇集了多家产业链合作伙伴和创新服务机构。 Section A 由 Mrs. Alice Zhang 和 Dr. Wenjia Lou 主持， Beijing Bay Max 展示了真实世界研究平台在临床开发和上市后研究中的应用案例； Kactus Biosystems 介绍了高难度重组蛋白和关键试剂开发能力； Howard County Economic Development Authority 展示了马里兰州生命科学创新生态； Kyinno Biotechnologies 分享了AB5000抗体脱靶筛选平台； IntelixBio 则介绍了面向科研机构的本地化设备与耗材服务。 SectionB 由 Dr. Yixing Han 和 Dr. Wei Xiong 主持， GenScript 重点展示了AI驱动药物研发验证平台及自动化生产体系； BioIntron 介绍了基于单B细胞筛选的AbDrop抗体发现平台； Goodwin Procter 则从法律与资本市场角度解析NewCo模式在跨境交易中的应用与挑战。午餐专场全面展示了支撑生物医药创新发展的技术平台、服务生态与合作机会，为产业链上下游搭建了重要交流桥梁。 Session 3A Treatment Landscape in Weight Management and Metabolic Disorders Session 3A 聚焦全球最热门赛道之一——肥胖与代谢疾病治疗，由Dr. Joe Wang和Dr. Chunhong Liu主持。 Director of Division of Therapeutic Performance, Office of Research and Standards, OGD/CDER/FDA Dr. Markham Luke 从监管角度分析了GLP-1类药物及仿制药的发展前景。他指出全球市场规模已超过千亿美元，提高药物可及性将成为未来重要目标。 AstraZeneca Director of Clinical Pharmacology Dr. Elijah Weber 从临床药理学角度系统比较了GLP-1、Amylin及多靶点组合疗法的发展现状。他重点讨论了药物疗效、免疫原性及长期安全性等关键问题。 Eli Lilly Director of Statistics Dr. Yi Liu 梳理了肥胖治疗领域从单靶点向双靶点、三靶点演化的发展路径，并分析了Retatrutide、CagriSema等新一代候选药物的发展潜力。圆桌讨论中，Hansoh Pharm Vice President Dr. Song Wu 重点探讨了创新企业如何避免同质化竞争，并提出新靶点发现、给药方式创新及生产工艺优化等差异化策略。与会专家普遍认为，未来肥胖治疗将从单纯减重向综合代谢管理转变，多靶点药物和长期安全性将成为行业竞争核心。 Session 3B Application of Artificial Intelligence in Novel Strategies for Dose Optimization and Clinical Trial Design Session 3B 聚焦AI在剂量优化与临床试验设计中的创新应用，由Dr. Hongtao Yu和Dr. Dina Du共同主持。 University of Maryland School of Pharmacy, Assistant Professor Dr. Adarsh Subbaswamy 首先深度剖析了基于真实世界数据（RWD）实时镜像的个体/器官级数字孪生技术以及电子健康档案（EHR）基础模型的范式转变，展示了其通过时间线标记化预训练模拟任意临床未来轨迹的强大功能。随后， AstraZeneca, Group Director at Clinical Pharmacology & Pharmacometrics Dr. Lindsay Clegg 将这一计算医学视角延伸至工业研发管线，明确了 AI 融入模型知情药物研发（MIDD）的路径，展示了如何通过自动化群体药代动力学（PopPK）建模实现药研曲线左移（早失败、早获批），并披露了用于多药联用毒性零样本预测的 MADRIGAL 模型。最后， Johns Hopkins University, Joseph & Suzanne Jenniches Scholar Professor Dr. Yanxun Xu 压轴登场，重磅发布了端到端全自动生存数据重建平台 KM-Studio，该平台集成了 VEC-KM、基于LLM 与视觉双主体的 KM-GPT 系统以及 MAPLE 算法，完美解决了临床证据合成中底层个体患者数据（IPD）缺失、数据被困于文献曲线的行业痛点。论坛讨论认为，AI不会取代临床研究人员，而是帮助研究者更快、更准确地做出决策，为未来个性化医疗奠定基础。 Session 3C Lakeside Roundtable Discussion 本届年会备受关注的新增热点分论坛之一Lakeside Roundtable Discussion分为两场举行，其中Session 3C由Dr. Ru Chen和Dr. Xin Wei共同主持, 会议围绕“CMC与全球法规策略（CMC & Regulation: Global Strategies）”以及“生物科技商务拓展与创业（Biotech BD & Entrepreneurship）”两大主题展开深入讨论，吸引了众多参会嘉宾驻足交流，现场气氛热烈。在“CMC与全球法规策略”专题讨论中，恒瑞医药全球法规事务（中国区外）负责人Dr. Jian Wang和协和麒麟制药临床药理总监Dr. Yang Zhao结合自身丰富经验，分享了全球药品开发与注册过程中面临的机遇与挑战，并就国际法规环境变化、全球开发策略以及跨区域监管协调等热点问题进行了深入交流。在“生物科技商务拓展与创业”专题讨论中，LINKMedicine.AI创始人兼CEO Dr. Frank Chen、Sirnaomics高级项目运营总监Mrs. Alice Zhang以及Artiko Pharma Consulting创始人Dr. Cyrus Ghobadi从创业实践、商务合作、融资策略以及创新企业发展等多个角度分享了宝贵经验，引发了现场听众的广泛共鸣。圆桌讨论期间，与会者积极参与互动，提问踊跃，讨论内容覆盖药物研发、监管科学、商业化运营、人工智能赋能医药创新等多个热点领域。除受邀嘉宾外，多位行业资深专家、企业高管，创新创业领军人物和历届CBA 主席也主动加入讨论并分享见解，他们的加入为交流带来了多元和深入的行业视角。现场讨论气氛持续高涨，交流时间多次延长，充分体现了与会者对相关议题的浓厚兴趣。本论坛不仅为来自产业界、学术界和监管领域的专业人士搭建了高质量交流平台，也进一步促进了跨领域合作与创新思想碰撞，获得了与会嘉宾的一致好评。 Session 4A CMC Development Strategies and Considerations for ADC Products Session 4A 聚焦ADC药物开发中的CMC关键挑战，由Dr. Feiyan Jin和Dr. Yanming An主持。前FDA审评员、现Gilead监管事务总监Dr. Pinky Patel 系统介绍了ADC开发中的CMC复杂性，包括drug-linker杂质控制、全球监管要求及未来技术发展趋势。 AstraZeneca 的分析科学总监 Dr. Chunlei Wang 重点讨论ADC电荷变异体控制策略，并展示了电荷图谱与体内稳定性之间复杂而有趣的关系。 TopAlliance Biosciences CMC Vice President Dr. Shihua Lin 则从生物活性检测角度分析双特异和多特异ADC产品开发中的挑战，强调机制相关检测的重要性。圆桌讨论中，Bliss Biopharmaceutical CEO Dr. Zhiping Wei 分享了中国ADC企业快速发展的经验和中美双申报策略。论坛充分体现了ADC领域快速创新背景下CMC科学的重要性。 Session 4B Boundless Innovation: Building, Collaborating, and Scaling Between China and the US Session 4B 聚焦中美生物医药合作与全球化发展，由Dr. Steve Chen和Dr. Jean Fan主持。 TransThera Sciences 的CMO&COO Dr. Jean Fan 指出，美国和中国在创新生态系统中具有天然互补性。她强调全球化研发战略对于企业长期成功的重要意义，并提出“未来不是美国对抗中国，而是美国携手中国”。 Hansoh Bio 的Global BD&AM高级总监 Dr. Zhen Yang 分析了中国创新药国际授权市场快速增长的趋势，并结合多项成功案例分享中国企业全球化经验。 Ensem Therapeutics 的General counsel Dr. Steve Chen 从法律和创业角度介绍了Biotech Startup建设过程中的知识产权保护、股权设计、税务规划及合规治理要点。圆桌讨论环节, Biotech entrepreneur Dr. Geoffrey Kim 和 GondolaBio, Head of China, Dr. Kaiqi Sun 进一步探讨了中国创新药出海、BD合作模式以及AI时代跨境创新的发展机遇。论坛一致认为，尽管全球环境充满挑战，但科学创新与产业合作仍将推动中美生物医药领域持续发展. Session 4C CBA 年会的“药物研发创新”专题分会场（4C）由Founder and Principal Consultant of 28A Consulting Dr. Zedong Dong主持。来自28A Consulting的Dr. Zedong Dong、CBA Former President, Potomac Pharmaceuticals的Dr. Yingxian Xiao、复宏汉霖（Henlius Biotech）的Dr. Sandy Yan以及ABC Toxicology Consulting的Dr. Xinrong Chen作为嘉宾参与了讨论。专家组探讨了药物研发创新、监管科学、新方法（NAMs）以及美中医药行业的新兴趋势。Dr. Dong分享了关于药物杂质及申办方与FDA沟通互动的经验；Dr. Chen讨论了非人灵长类动物的全球短缺问题以及NAMs在非临床安全性评估中日益广泛的应用；Dr. Xiao回顾了自己从学术界转型为生物技术企业家的历程以及中国药企的全球化发展；Dr. Yan则结合其在FDA和业界的双重经验，提供了关于监管方面的见解。与会专家共同阐述了科学创新、监管要求及行业趋势如何塑造药物研发的未来。在“药物研发中的投资者关系（IR）与公共关系（PR）”这一议题中，CBA Founding President Dr. Patrick Lu、 Co-Founder of Stealth drug development company Dr. Chao Liu 和Vice President of Hansoh Bio Dr. Yue Wang分享了实际案例，并就危机沟通与市值管理展开了高质量、高频次的交流。与会者积极提出了诸如IR与PR部门间信息协同、对外回应时机把握等实际挑战，同时也分享了关于跨职能协作的可行性见解。讨论小组进行了热烈的辩论，针对数字媒体对股东沟通的影响以及ESG（环境、社会和公司治理）信息披露的可信度等关键问题进行了深入探讨。此次会议极大地加深了我们对IR与PR协同效应的理解，并为即将开展的模拟演练奠定了坚实基础、指明了共同方向。 Scientific Poster Showcase and Competition 作为本届年会首次推出的全新环节，Poster Session 吸引了来自 Westlake University、AmpSeq、Bio LIMS INC、Biointron、GenuIN Biotechnologies LLC、HitChem Ltd、MoleculeMind、Allele Biotechnology、OriGene Technology、SynAgentics Biosciences等海内外科研机构与创新企业的积极参与，共展出12份高质量学术海报。此外，多位高中生也带来了他们的科研项目展示，为大会增添了青春活力与创新视角。本次海报展示涵盖AI驱动药物研发、高通量分子胶筛选、多组学研究、神经退行性疾病机制探索以及新型脂质纳米探针技术等多个前沿领域，充分体现了生命科学与生物医药创新研究的广度与深度。高水平的研究内容和精心设计的展示形式吸引了众多参会者驻足交流，现场学术讨论氛围十分热烈。海报评审团由CBA前会长 Patrick Lu、Zhiping Wei、Yingxian Xiao以及CBA专家团成员 Hongjun Yang、Wei Zhang 和 Ke Zhang共同组成。评委们从研究创新性、科学严谨性、转化潜力以及展示表达等多个维度对参展项目进行了全面评审，并为展示者提供了专业而富有建设性的反馈意见。经过评审团的认真评选，来自 OriGene Technology 的 Qiuyan Ma 荣获 CBA Best Poster Award ；来自 HitChem Ltd 的 Zhenyu Wu 获得 Innovation Excellence Award ；来自 MoleculeMind 的 Jinbo Xu 获得 Translational Impact Award ；来自 Biointron 的 Haoming Zhai 获得 Best Presentation Award 。来自高中项目团队的 Yiren Zhu、Yuzhou Zheng 和 Jacob Xiong荣获 Rising Scientist Award 。颁奖仪式由 CBA President Dr. Angela Zeng 、Immediate-Past President Dr. Angela Men 以及President-Elect Dr. Qing Li 共同主持。作为本届年会的重要创新尝试，Poster Session 不仅为科研工作者、产业界代表和青年学生提供了展示创新成果的平台，也进一步促进了学术交流、产业合作与青年人才培养，成为本届年会备受关注的亮点之一。 Sponsor Show CBA 年会吸引了众多合作伙伴和赞助商的积极参与，CBA在年会活动期间为赞助商和合作伙伴们发放了certificate，并致以最诚挚的感谢，感谢你们长期以来的信任与大力支持。正是因为各方的共同努力，才为生物医药领域搭建了高质量的交流与合作平台，促进了产业、学术界和投资界的深度互动，为推动生物医药创新生态的发展贡献了重要力量。 Lucky Draw 年会期间还特别举办了备受欢迎的 Lucky Draw 抽奖活动，为紧张而充实的会议增添了轻松愉快的氛围。丰富精美的奖品和激动人心的抽奖环节吸引了众多与会嘉宾积极参与，现场气氛热烈，欢声笑语不断。抽奖活动不仅为参会者带来了惊喜与欢乐，也进一步促进了与会嘉宾之间的互动交流，增强了大会的参与感和凝聚力。随着一个个幸运号码的揭晓，现场掌声与欢呼声此起彼伏，将年会气氛一次次推向高潮。 Closing Remarks 大会最后，CBA候任会长 Dr. Qing Li 代表美国华人生物医药协会（CBA）致闭幕辞，为本次年会画上了圆满的句号。她高度总结了全天的丰硕成果，指出生物医药的创新绝非孤岛，而是需要学术界、工业界、监管机构及临床等各领域依托卓越的科学研究、全球协作与知识共享来共同实现。Dr. Li 向所有分享真知灼见的演讲嘉宾、鼎力支持的赞助商与合作伙伴、默默奉献的筹备委员会及志愿者，以及热情互动的全体参会者表达了诚挚的谢意。她勉励大家将本次大会的精神延续下去，继续拥抱创新，深化跨国界与跨学科的交流，共同推动科学进步以造福全球患者，并期待与各界同仁在未来的CBA活动中再次相聚，携手共创更多行业机遇。 31st Annual Conference Dinner 大会结束后，CBA举办了 31st Annual Conference Dinner ，邀请讲者、赞助商、企业代表、科研工作者及志愿者共同参加。晚宴为与会嘉宾提供了一个轻松开放的交流平台，使大家能够在正式会议之外继续分享行业见解、探讨合作机会，并建立新的专业联系。作为大会的重要社交活动之一，晚宴充分体现了 CBA 长期倡导的 Community Building 理念。许多与会者在轻松愉快的氛围中进一步深化了交流与合作，也为未来跨机构、跨领域及跨国界的创新合作奠定了基础。 Acknowledgements 本届 CBA 第31届年会的成功举办，离不开众多志愿者、工作人员及合作伙伴的辛勤付出。特别感谢 CBA Advertisement Group（宣传组）在大会宣传推广、媒体运营、品牌建设、会务协调以及会后报道组织工作中所作出的重要贡献。本次大会报道的整理与发布，也得到了宣传组成员的大力支持与协作。感谢 CBA IT Group (网络技术组) 在会议网站维护、注册系统开发、线上线下技术支持以及信息化平台建设方面提供的坚实保障，确保大会各项工作顺利开展。感谢 CBA Logistics Group（后勤组）在会场协调、注册接待、嘉宾服务、现场运营及各项会务保障工作中的辛勤付出，为大会顺利进行提供了有力支持。感谢 CBA Business Development Group（商务拓展组）在赞助商合作、合作伙伴联络、企业资源对接以及产业交流促进方面所做出的重要贡献，为大会搭建了更加丰富的合作与交流平台。感谢 CBA Information Group（信息组）在会议信息发布、内容整理、活动宣传支持以及协会信息沟通工作中的积极贡献，为大会信息的及时传递和参会者沟通交流提供了重要支持。感谢 CBA Leadership Team、Board Members 及历任主席（Past Presidents）的指导与支持。正是他们长期以来对协会发展的投入与奉献，推动CBA不断成长，并持续发挥连接学术界、产业界与监管机构的重要桥梁作用。特别感谢大会摄影师 Hong Sun, Youlin Qi, Weiwen Sun 和Shen Zhong老师们，全程记录会议精彩瞬间，为本届年会留下了宝贵而生动的影像资料。同时感谢所有讲者、主持人、赞助商、合作伙伴、评委、志愿者及参会嘉宾的积极参与和支持。正是大家的共同努力，使 CBA 第31届年会成为一次高水平、高质量且富有影响力的行业盛会。三十一载薪火相传，创新不息；面向未来，CBA将继续发挥连接学术界、产业界与监管机构的重要桥梁作用，携手全球生物医药同仁，共同推动人工智能时代药物发现与开发的创新发展。期待明年再相聚！

2026-05-21

·allsci.com

Gilead finalizes up to USD 5b acquisition of Tubulis’ ADC platform

Gilead Sciences (Nasdaq: GILD) has completed its acquisition of Tubulis GmbH, a clinical-stage biotechnology company based in Munich, Germany, adding a next-generation ADC platform and two clinical-stage assets to its oncology portfolio. The transaction, first announced earlier this year, reflects Gilead’s continued build-out of its antibody-drug conjugate capabilities across solid tumor indications. Under the terms of the agreement, Gilead acquired all outstanding equity of Tubulis on a cash-free, debt-free basis for USD 3.15 billion in upfront consideration, with up to USD 1.85 billion in contingent milestone payments, bringing the total potential deal value to USD 5 billion. The milestone breakdown across development, regulatory, and commercial triggers was not disclosed. Geographic rights are global, with no disclosed territorial carve-outs. The Tubulis team will remain in Munich, operating under the name The Tubulis ADC Innovation Center. The acquisition centers on two clinical-stage assets. TUB-040 is a NaPi2b-directed TOPO1i ADC built on Tubulis’s proprietary Tubutecan technology, which attaches eight topoisomerase-I inhibitor payloads to a stable, cleavable linker designed to improve tumor selectivity and tolerability relative to earlier ADC formats. Early clinical data presented at ESMO 2025 showed anti-tumor activity with a manageable safety profile in patients with platinum-resistant ovarian cancer. TUB-040 is currently being evaluated in an ongoing Phase I/IIa study in platinum-resistant ovarian cancer and relapsed or refractory non-small cell lung cancer. The second asset, TUB-030, targets 5T4 and is under investigation across multiple solid tumor types. The competitive relevance of the NaPi2b target is underscored by parallel development activity in the space: ArriVent Biopharma is advancing ARR-002, a MUC16/NaPi2b-targeted ADC, into trials for platinum-resistant ovarian and endometrial cancers, indicating active competition around this target class. This article was generated with AI assistance and reviewed and edited by the AllSci editorial team Explore more at AllSci News: https://allsci.com/news/ Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website Privacy Terms About Us Copyright © 2026. AllSci Corp. All rights reserved.

并购抗体药物偶联物

2026-05-18

·知乎专栏

2026AACR盘点：B7-H4，Nectin4，CDH6，MUC16...等6大卵巢癌新兴ADC靶点

本次2026AACR大会上，又公布了卵巢癌多个靶点ADC（抗体药物偶联）药物，包括常见的HER2、叶酸（FRα）、TROP2靶点ADC，还有一些新兴靶点B7-H4，Nectin4，CDH6，MUC16，Ly6E，TAG-72...，今天主要这些新型靶点药物，虽然目前大多仍是处于临床前的细胞系研究阶段，但大多有未来临床应用的潜力。B7-H4靶点4575：Mocertatug Rezetecan（GSK5733584）——一种新型 B7-H4 靶向抗体药物偶联物，在卵巢癌细胞系模型中观察到抗肿瘤应答Abstract 4575: Non-clinical characterization of Mocertatug Rezetecan (GSK5733584), a novel B7-H4-directed antibody-drug conjugateB7-H4，也称为 B7S1（B7 超家族成员 1）或 VTCN1（含 V 结构域的 T 细胞活化抑制剂 1），是 B7-CD28 家族中一个重要的免疫调节配体。B7-H4 在多种肿瘤组织中过表达，包括乳腺癌、卵巢癌、子宫癌和肺癌。研究表明，B7-H4 既能削弱 T 细胞功能（例如增殖、细胞因子分泌和细胞周期进程），也能促进肿瘤细胞的增殖、侵袭和转移。与其所描述的免疫调节和促肿瘤作用一致，B7-H4 与晚期肿瘤患者的不良预后和不利的临床病理特征相关。由于其在肿瘤中过表达且具有促肿瘤功能，B7-H4 成为抗体药物偶联物（ADC）等肿瘤选择性疗法的一个极具吸引力的靶点。Mocertatug Rezetecan（Mo-Rez）是一种新型 ADC，由人源化抗 B7-H4 免疫球蛋白 G1 单克隆抗体与一种依沙替康（exatecan）衍生的拓扑异构酶 I（TOPO1）抑制剂（SHR-9265，GSK5757810A，平均 DAR 为 6）组合而成。本文描述了 Mo-Rez 的多项非临床特征，包括该 ADC 的生物学功能和机制属性。体外实验中，Mo-Rez 与表达 B7-H4 的肿瘤细胞呈浓度依赖性结合，导致时间依赖性的 B7-H4 内化及随后的细胞毒性作用。与其 TOPO1i 有效载荷的特征一致，Mo-Rez 还表现出细胞周期阻滞（S 期）和旁观者杀伤能力。体内实验中，在 MX-1（乳腺癌）和 RL95-2（子宫内膜癌）CDX细胞模型中，Mo-Rez 展现出显著且剂量依赖性的肿瘤生长抑制（TGI）。在乳腺癌、胆管癌、宫颈癌和卵巢癌的人源 PDX 模型中也观察到了类似的抗肿瘤活性。值得注意的是，在同源重组缺陷（HRD）和同源重组正常（HRP）的卵巢癌 PDX 模型中，均观察到了 Mo-Rez 的抗肿瘤应答。重要的是，Mo-Rez 在卵巢模型中的强效抗肿瘤活性与其近期在重度经治铂耐药卵巢癌（PROC，ORR 为 48.5%）中的临床数据相一致。综上所述，这些发现支持 Mo-Rez 作为一种有前景的癌症治疗方法，并支持其快速推进的全球临床开发（BEHOLD 试验）。Nectin4靶点4460：Nectin-4 阳性上皮性卵巢癌，抗 Nectin-4 ADC 单药治疗可有效抑制肿瘤生长Abstract 4460: Drug repurposing in Nectin-4-positive epithelial ovarian cancer目的：抗体药物偶联物（ADC）是前景广阔的癌症治疗生物制剂。目前，Mirvetuximab soravtansine（MIRV）是 FDA 批准用于治疗叶酸受体 α（FRα）阳性铂耐药上皮性卵巢癌（PROC）的唯一 ADC。III 期 EV-302/KEYNOTE-A39 试验的结果表明，在转移性尿路上皮癌患者中，靶向 Nectin-4 的 ADC——Enfortumab Vedotin-ejfv（抗 Nectin-4 ADC）联合帕博利珠单抗的治疗效果优于铂类化疗。本研究旨在探索将抗 Nectin-4 ADC 重新用作上皮性卵巢癌（EOC）治疗策略的潜力，并开发针对 Nectin-4 阳性 EOC 肿瘤的有效联合疗法。方法：通过在本机构组织队列中进行多重免疫组织化学（MIHC）验证了 EOC 中 Nectin-4 的表达，并在独立的公共数据集中加以证实。在 EOC 细胞系中，采用细胞毒性、凋亡和克隆形成实验评估了抗 Nectin-4 ADC 的体外疗效。在患者来源的类器官模型和异种移植模型中研究了其抗肿瘤活性。结果：Nectin-4 在 EOC 中的表达具有异质性，但与匹配的正常组织相比总体升高。靶向Nectin-4 的 ADC 在 Nectin-4 阳性的 EOC 细胞系中表现出显著的细胞毒性。计算机模拟和体外分析均表明，Nectin-4 阳性肿瘤对两种 FDA 批准的化合物敏感，这可能与脂肪酸代谢失调有关。体内研究证实，抗 Nectin-4 ADC 单药治疗可有效抑制肿瘤生长，而联合治疗进一步提高了生存结局。结论：本研究表明，在 Nectin-4 阳性 EOC 的临床前模型中，Nectin-4 靶向药物具有治疗潜力，为其向临床转化提供了支持。此外，研究结果提示，重新利用 Nectin-4 指导下的联合疗法可以扩大并改善 EOC 的治疗选择。CDH6靶点1820：Raludotatug deruxtecan（R-DXd）的药代动力学-肿瘤生长抑制模型用于支持铂耐药卵巢癌（PROC）的 III 期剂量选择Abstract 1820: Pharmacokinetic-tumor growth inhibition modeling of raludotatug deruxtecan (R-DXd) to support phase 3 dose selection in platinum-resistant ovarian cancer (PROC).背景： R-DXd 是一种新型靶向 cadherin 6（CDH6）的抗体药物偶联物（ADC），正处于临床研究阶段。在正在进行的 I 期 DS6000-A-U101（NCT04707248）和 II/III 期 REJOICE-Ovarian01（NCT06161025）研究中，初步数据显示该药在铂耐药卵巢癌（PROC）患者中具有令人鼓舞的疗效。为支持 R-DXd 在 PROC 中的剂量选择，建立了一个药代动力学-肿瘤生长抑制（PK-TGI）模型，以研究 R-DXd 暴露量对肿瘤大小的影响，预测在目标剂量（4.8、5.6 和 6.4 mg/kg）下肿瘤大小较基线的百分比变化，并探讨 CDH6 表达水平对肿瘤应答的影响。方法：分析数据集包含来自两项研究中至少完成 18 周随访（即 3 次基线后肿瘤扫描）的 229 例患者。收集了接受 R-DXd 单药治疗（1.6–9.6 mg/kg，静脉给药，每 3 周一次）的 PROC 患者的 PK 时间曲线数据（ADC 和释放的有效载荷 DXd 的血浆浓度）和肿瘤大小数据（由盲态独立中心审查 BICR 评估的最长径之和 SLD）。采用非线性混合效应模型建立 PK-TGI 模型，并基于 Claret 等人先前发表的 TGI 建模框架进行调整。考虑参数不确定性的模拟用于预测典型参考患者在不同剂量水平下接受 R-DXd 治疗的肿瘤应答。结果：模型参数估计具有良好精度，拟合优度图显示模型预测与数据吻合良好。最终模型包含三个组成部分：1）药物诱导的肿瘤杀伤速率由R-DXd 浓度驱动；2）该速率随时间被耐药项衰减；3）肿瘤生长描述为饱和逻辑函数，其中表示内在生长速率，表示肿瘤大小，表示最大肿瘤大小。模拟结果显示明确的暴露-应答关系，较高剂量的R-DXd与更强的肿瘤缩小相关：在4.8、5.6和6.4mg/kg剂量下，预测的第24周中位肿瘤缩小幅度分别为−52%、−58% 和 −64%。此外，基线 CDH6 蛋白表达被确定为对参数有显著影响的协变量，与肿瘤缩小呈正相关，且其效应随表达水平升高而趋于平台。结论：PK-TGI模型能够充分描述肿瘤大小随R-DXd浓度变化的特征，并量化靶点表达对肿瘤缩小的效应。结合全部临床数据和总体获益-风险评估，该分析支持选择5.6 mg/kg（每3 周一次）作为R-DXd 在REJOICE-Ovarian01 研究 III 期部分中的最佳单药治疗剂量。MUC16靶点1324：HWK-016 的临床前评估——一种采用新型生物偶联及连接子-有效载荷技术的下一代 MUC16 靶向 ADCAbstract 1324: Preclinical assessment of HWK-016, a next-generation, MUC16-targeting ADC with novel bioconjugation and linker-payload technology.Mucin 16（MUC16）是一种细胞表面蛋白，通过促进肿瘤细胞增殖、黏附、侵袭和免疫逃逸，在癌症进展中发挥关键作用。已知 MUC16 的 N 端区域经蛋白水解切割后，会生成并脱落众所周知的癌症抗原及生物标志物 CA125。MUC16 在多种肿瘤类型中高表达，包括卵巢癌、子宫内膜癌、宫颈癌、胰腺癌和肺癌，而在正常组织中表达相对较低，使其成为抗体药物偶联物（ADC）、嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法以及T 细胞衔接器的有吸引力的靶点。针对 MUC16 的早期 ADC 药物 DMUC5754A 和 DMUC4064A 的临床试验显示出一定的疗效，但因靶向 MUC16 脱落胞外域（ECD）中的表位而受限，导致与循环中的 CA125 发生脱靶结合，形成抗原“汇”（antigen sink）。HWK-016 是一种下一代靶向 MUC16 的 ADC，其设计旨在结合 MUC16 的非脱落 ECD。HWK-016 由一个 Fc 效应功能减弱的 IgG1 抗体组成，递送一种新型拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 CPT116。它采用新型生物偶联技术（碳桥半胱氨酸重配对）开发的高度稳定的可裂解连接子，旨在最大化细胞内递送，同时最小化游离有效载荷的全身暴露。HWK-016 的药物抗体比（DAR）为 6。在临床前癌症模型中研究了 HWK-016 的作用机制。结果显示，HWK-016 能特异性结合表达 MUC16 非脱落 ECD 的细胞系，通过受体介导的内吞作用进入溶酶体，并诱导 DNA 损伤，导致细胞活力丧失。与 DMUC5754A 不同的是，加入外源性 CA125 不会减少 HWK-016 单抗的细胞表面结合和内化，也不会削弱 HWK-016 对体外细胞活力的影响。在高 CA125 脱落的 OVCAR-3 异种移植肿瘤模型中，与 DMUC5754A 相比，HWK-016 在更低剂量下即表现出强效的抗肿瘤活性，单次 1 mg/kg 剂量的 HWK-016 即可观察到肿瘤消退。体外实验观察到 HWK-016 具有旁观者杀伤效应，提示其有能力应对异质性肿瘤的活性。HWK-016 在食蟹猴和人血浆中表现出良好的药代动力学特征和高稳定性。在非人灵长类动物中进行的重复剂量毒理学研究显示，最高非严重毒性剂量（HNSTD）为 60 mg/kg。结合临床前疗效研究，这些数据支持 HWK-016 具有适合人体评估的治疗指数。总之，HWK-016 是一种高效的靶向 MUC16 非脱落 ECD 的 ADC，旨在避免循环 CA125 的结合。计划开展一项 I 期剂量递增研究，以评估 HWK-016 在晚期恶性实体瘤患者中的表现。2660：AV-P138-ADC（ARR-002），一种新型 MUC16/NaPi2b 双靶点四价ADC，用于治疗卵巢癌和子宫内膜癌Abstract 2660: AV-P138-ADC (ARR-002), a novel MUC16/NaPi2b dual-target tetravalent ADC, for the treatment of ovarian and endometrial cancers抗体药物偶联物（ADC）是一类精准药物，自 2000 年起已进入肿瘤临床实践。迄今为止，在进入临床开发的超过 450 个 ADC 中，仅有 15 个单靶点 ADC 获得 FDA 批准。双靶点 ADC 旨在克服单靶点 ADC 在临床中高失败率所面临的挑战，包括内化有限、有效载荷递送效率低以及肿瘤中靶点表达异质性问题。我们设计了 AV-P138-ADC（亦称 ARR-002），一种首创的、靶向 Mucin-16（MUC16）和钠依赖性磷酸转运蛋白 2b（NaPi2b）的双靶点、四价（2+2 形式）ADC，通过定点偶联技术连接 vcMMAE，药物抗体比（DAR）为 4。这两种细胞表面抗原均在卵巢癌和子宫内膜癌中表达，而在正常组织中表达有限，使其成为理想的共靶点组合。AV-P138-ADC 利用 Aarvik Therapeutics 专有的多表位靶向四价抗体（MUTTA™）平台，设计出具有精确偶联位点的多价抗体，以改善靶向能力并拓宽 ADC 的治疗窗口，尤其是在靶点表达异质性的肿瘤中。AV-P138-ADC 的特性分析显示，该分子能有效单独结合 MUC16 和 NaPi2b，可同时与两个靶点结合，并且与单靶点抗体对照组相比内化作用增强。在 MUC16 和 NaPi2b 均呈中高表达的 OVCAR-3 细胞，以及仅富集表达 MUC16 或 NaPi2b 的 OVCAR-3 变异细胞中，AV-P138-ADC 均保持了强大的体外活性。与定点偶联的单靶点 ADC 联合用药、二价（1+1 形式）双特异性 MUC16/NaPi2b ADC、以及一个 MUC16 DAR2 临床对照替代分子相比，AV-P138-ADC 也表现出更优的细胞毒性。在 OVCAR-3 异种移植模型中，AV-P138-ADC 相较于单靶点 ADC 的优越体内疗效得到进一步证实。AV-P138-ADC 还表现出与典型 IgG 抗体相似的药代动力学（PK）特征，以及很高的偶联稳定性。在食蟹猴中显示出良好的耐受性，与随机偶联的 vcMMAE ADC 相比，其最大耐受单次剂量更高，且毒性反应（可逆的血液学改变）提示具有更宽的治疗窗口。总之，AV-P138-ADC 是一种新型、定点偶联、双靶点四价 ADC，可能克服传统单靶点或二价（1+1 形式）双特异性 ADC 的局限性，为广泛的卵巢癌和子宫内膜癌患者提供更安全、更有效的治疗选择。Aarvik Therapeutics 与 ArriVent BioPharma 合作开展了 AV-P138-ADC 的临床前开发。随后，ArriVent 行使了对该分子（现称 ARR-002）全球独占许可的选择权。Ly6E靶点1322：M7437——一种携带拓扑异构酶 1（TOP1）抑制剂有效载荷的新型抗 Ly6E 抗体药物偶联物（ADC）：临床前抗肿瘤活性及安全性Abstract 1322: M7437, a novel anti-Ly6E antibody-drug conjugate (ADC) with topoisomerase 1 (TOP1) inhibitor payload: Preclinical antitumor activity and safety.背景：Ly6E 是一种糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白，参与胎儿-胎盘融合、免疫调节及病毒-宿主相互作用。它能够促进肿瘤生长、血管生成以及免疫逃逸。Ly6E 在多种肿瘤类型中高表达，包括乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、卵巢癌、胰腺癌、胃癌以及头颈癌，据报道其表达与较差的患者生存相关。M7437 是一种新型、高度稳定的抗 Ly6E ADC，通过酶可裂解连接子定点偶联了强效的 TOP1i 有效载荷（依沙替康，exatecan）。方法：采用流式细胞术评估 M7437 与癌细胞结合的能力。利用癌细胞系在活性检测中测试了 M7437 的效力和旁观者效应。在患者来源异种移植（PDX）小鼠模型中评估了其抗肿瘤活性。在一项 GLP 重复剂量毒性研究中，食蟹猴按照每 3 周一次（Q3W）的给药方案接受了 3 次 M7437 给药。结果：M7437 能够特异性结合 Ly6E 阳性癌细胞，并以亚纳摩尔级别的效力选择性杀伤这些细胞。共培养实验证明 M7437 具有强效的旁观者效应。在多个适应症（三阴性乳腺癌、头颈部鳞状细胞癌、NSCLC、卵巢癌、胰腺癌和胃癌）的 PDX 模型中，7–9 mg/kg 的 M7437 治疗诱导了强烈且持久的抗肿瘤活性，其中还包括已报道的对某些 TOP1i ADC 响应有限的模型。在食蟹猴（药理学相关物种）的一项关键重复剂量毒性研究中，M7437 显示出良好的耐受性。在食蟹猴体内，M7437 表现出良好的药代动力学特性和连接子-有效载荷的稳定性。结论：M7437 在多个适应症的 PDX 模型（包括广泛的肿瘤类型）中展现出强效的抗肿瘤活性，并具有强力的旁观者效应，表明其具备治疗靶点表达异质性肿瘤的潜力。结合可接受的毒性特征与良好的药代动力学特性，所观察到的临床前数据支持 M7437 进入临床开发阶段。TAG-72靶点3738：TAG-72——一种基于聚糖的 ADC 靶点的特征及其泛肿瘤表达谱Abstract 3738: Characterization of TAG-72, a glycan-based ADC target and its pan-tumor expression profile背景：肿瘤相关糖蛋白 72（TAG-72）是一种展示在黏蛋白上的癌症特异性糖表位，表达于上皮性癌症（主要是腺癌）中。早期使用 B72.3 和 CC49 抗体对该靶点进行了研究，但表达 TAG-72 的癌症目前仍缺乏最佳的治疗手段。TGW101 是一种靶向非内化 TAG-72 的新型抗体药物偶联物（ADC），其结构包含一个源自 CC49 的双抗体（diabody）和一个 DAR4 的 MMAE 有效载荷，两者通过基于反式环辛烯的连接子相连。该连接子可在给予四嗪小分子触发剂后实现受控裂解。该 ADC-触发系统目前正处于针对多种常表达 TAG-72 的实体瘤的 I 期临床开发阶段（NCT06959706）。本文中，展示了 TAG-72 糖表位的特征、用于患者选择的适用性 TAG-72 IHC 检测方法的开发、该表位在多种实体瘤中的阳性率估计，以及其与当前标准治疗中用于未满足需求人群的既定预测性生物标志物之间的重叠情况。方法：糖基阵列由 GlycoDisplay 公司使用转染了含有黏蛋白样重复序列的多种探针的工程化细胞建立。TAG-72 IHC 检测方法在 NeoGenomics 公司开发。结果：基于细胞的糖基阵列分析显示，CC49 双抗体的结合需要在特定癌症相关黏蛋白（包括 MUC1、2、5AC、6、13 和 17）的串联重复结构域上存在成簇的Thomsen-nouvelle（Tn）和/或唾液酸化-Tn（STn）聚糖，表明其共同依赖于聚糖的大分子构象。使用 B72.3 和 CC49 两种抗 TAG-72 克隆优化后的 IHC 显示出高度特异的染色：十二指肠腔面黏膜呈阳性染色（已知为中度或低度阳性），而十二指肠黏膜下层、肌层及其他正常组织（包括肾脏）均无染色。B72.3 和 CC49 两种 IHC 克隆显示出高度相似的染色模式。此外，在经 TGW101 治疗后出现肿瘤退缩的 CDX 和 PDX 异种移植模型中，也观察到了 TAG-72 染色。对肿瘤组织微阵列的初步筛选显示，TAG-72 在广泛的实体瘤中均有表达，其中在腺癌和黏液性肿瘤中表达最高。关于 B72.3 和 CC49 克隆在不同适应症中的评分标准、生物标志物重叠情况及估计的阳性率，将在后续报告中呈现。结论：TAG-72 是一种肿瘤相关的糖表位，由存在于多种黏蛋白上的 STn 和 Tn 聚糖组成。它在上皮性癌症中广泛表达，而在正常组织中几乎完全不表达，因此是一个极具吸引力的治疗靶点。目前市售的抗体使用现代 IHC 技术均表现出极佳的特异性，可助力 TAG-72 靶向疗法的生物标志物驱动的临床开发。参考文献：2026 AACR大会摘要往期相关文章：祝福每位病友都能治疗顺利，早日康复！——秋实加入病友群，咨询基因检测，临床试验，长按扫码！（或关注公众号：秋实基因）"用药需遵医嘱，本文不作诊疗建议"。

100 项与 ARR-002 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性子宫内膜恶性肿瘤	临床1期	美国	Arrivent BioPharma, Inc.	2026-07-23
铂耐药性卵巢癌	临床1期	美国	Arrivent BioPharma, Inc.	2026-07-23
子宫内膜癌	临床前	美国	Aarvik Therapeutics, Inc.	2026-03-18
卵巢癌	临床前	美国	Aarvik Therapeutics, Inc.	2026-03-18