Individual and Combined Endothelin Receptor and SGLT2 Antagonism in Adults With Type 1 Diabetes Mellitus and Chronic Kidney Disease: a Phase 2, Multicenter, Open-label Randomized Cross-over Trial

The aim of this study is to test the hypothesis that dapagliflozin (SGLT2 inhibitor) and SC0062 (ERA) combination therapy augments nephroprotection and mitigates fluid retention and ketogenesis in people with T1D through complementary and synergistic mechanisms of actions.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Universitair Medisch Centrum Groningen

[+2]

CTR20252540

/ Completed临床1期

[14C]SC0062在中国成年健康受试者体内的物质平衡临床研究

主要研究目的： 1、定量分析受试者口服[14C]SC0062后排泄物中的总放射性，获得人体放射性回收率数据和主要排泄途径； 2、获得受试者口服[14C]SC0062后人血浆、尿液和粪便的放射性代谢物谱，鉴定主要代谢产物，确定代谢途径及消除途径； 3、定量分析受试者单次口服[14C]SC0062后全血和血浆中的总放射性，获得血浆总放射性的药代动力学参数，并考察全血和血浆中总放射性的分配情况。次要研究目的： 1、采用已验证的LC-MS/MS方法定量分析血浆SC0062及其代谢产物M18和其他代谢产物（如适用）的浓度，获得血浆中SC0062及其代谢产物M18和其他代谢产物（如适用）的药代动力学参数； 2、观察[14C]SC0062单次给药后健康男性受试者的安全性和耐受性。

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

无锡智康弘义生物科技有限公司

100 项与 Diosuxentan 相关的临床结果

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2025-04-01·JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF NEPHROLOGY

The Selective Endothelin Receptor Antagonist SC0062 in IgA Nephropathy

Article

作者: Wan, Jianxin ; Luo, Qun ; Xu, Chengyun ; Zhong, Aimin ; Zhou, Bo ; Chen, Jianghua ; Liu, Bin ; Wu, Henglan ; Cao, Liou ; Heerspink, Hiddo J.L. ; Xu, Lixia ; Fan, Qiuling ; Bi, Guangyu ; Zhang, Liqin ; Wang, Yiwei ; Du, Xiaoying ; Wang, Rong ; Zhang, Yanning ; Peng, Qingfeng ; Hei, Yongjiang ; Xu, Yan ; Huang, Jiyi ; Cheng, Hong

Key Points:

Patients with IgA nephropathy and significant proteinuria are at high risk of progressive kidney function loss and kidney failure.We report the results of a clinical trial assessing the selective endothelin receptor antagonist SC0062 for the treatment of IgA nephropathy.SC0062 led to clinically meaningful improvements in proteinuria and did not increase risk of peripheral edema at higher doses.

Background:

Endothelin receptor type A activation contributes to kidney injury in patients with IgA nephropathy. SC0062 is a novel selective endothelin receptor type A antagonist. We report the results of a phase 2 dose-finding trial to characterize the efficacy and safety of SC0062 in patients with IgA nephropathy.

Methods:

We conducted a randomized, placebo-controlled, double-blind, clinical trial in adults with biopsy-proven IgA nephropathy and eGFR ≥30 ml/min per 1.73 m2 with urine protein-creatinine ratio (UPCR) ≥0.75 g/g or proteinuria ≥1 g/24 hour despite using maximum tolerated doses of angiotensin-converting enzyme inhibitors or angiotensin receptor blockers. Patients were randomized 1:1:1:1 to 24-week treatment with SC0062 5, 10, and 20 mg or matching placebo once daily. The primary efficacy outcome was percent change from baseline in UPCR in 24-hour urine samples after 12 weeks of treatment. Secondary end points included changes in eGFR. Safety outcomes including treatment-emergent adverse events and serious adverse events were recorded.

Results:

Overall, 131 patients (mean age 42 years [SD 11]; mean eGFR 72 ml/min per 1.73 m2 [SD 24] and median 24-hour UPCR 1.2 g/g [25th–75th percentile, 0.9–1.5 g/g]) were randomized to placebo (n=34) or SC0062 5 mg (n=33), 10 mg (n=32), or 20 mg (n=32). All SC0062 doses reduced UPCR versus placebo throughout treatment. At week 12, placebo-corrected geometric mean changes (95% confidence interval) from baseline in UPCR with SC0062 5, 10, and 20 mg were−27.6% (−43.0 to −8.2), −20.5% (−37.4 to 1.0), and −38.1% (−51.4 to −21.0), respectively, and at week 24 they were−22.4% (−42.2 to 4.3), −30.9% (−48.6 to −7.0), and −51.6% (−64.2 to −34.6), respectively. No differences in eGFR were observed among treatment groups. The proportion of participants with treatment-emergent adverse events or serious adverse events was balanced among treatment groups. Peripheral edema was reported by two (6%), one (3%), one (3%) participants in the 5, 10, and 20 mg SC0062-treated groups, respectively, compared with five (15%) in the placebo group.

Conclusions:

In patients with IgA nephropathy, SC0062 reduced proteinuria and did not increase risk of peripheral edema.

Clinical Trial registry name and registration number::

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of SC0062 in the Treatment of CKD, NCT05687890.

Podcast:

This article contains a podcast at https://dts.podtrac.com/redirect.mp3/www.asn-online.org/media/podcast/JASN/2024_10_26_KTS_October2024.mp3

2025-04-01·JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF NEPHROLOGY

Unlocking the Potential of SC0062

Article

作者: Jinghong Zhao ; Jiachuan Xiong

We have read with great interest the article by Heerspink et al.1 titled "The Selective Endothelin Receptor Antagonist SC0062 in IgA Nephropathy: A Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Clinical Trial," published in JASN, which presents the findings of a phase 2 dose-finding trial assessing the efficacy and safety of the highly selective endothelin receptor antagonist SC0062 in 131 patients with IgA nephropathy across multiple centers in China over a 6-month treatment period. According to the findings, SC0062 reduced the urine protein-creatinine ratio (UPCR) in a dose-dependent manner. Interestingly, over 71% and 51.6% of patients in the SC0062 treatment group at a dose of 20 mg experienced a 30% and 50% reduction in UPCR at week 24, respectively, compared with the baseline UPCR level. However, only 33.3% and 12.1% of placebo-treated patients experienced the same percentage reduction in UPCR. In general, throughout the same treatment period, the net UPCR reduction of SC0062 was similar to the other endothelin receptor antagonists, including sparsentan, which demonstrated a reduction of roughly 48.8% at week 24 (48.8% versus 13.9%),2 and atrasentan, which showed a reduction of 35.7% at week 24 (35.7% versus 2.8%).3 In addition, the safety profile of SC0062 appears favorable, with no significant differences between treatment groups in treatment-emergent adverse events or serious adverse events. The clinical data from the phase 2 study indicate that SC0062 has demonstrated the ability to significantly reduce proteinuria in patients with IgA nephropathy, showing potential as a treatment option that warrants further investigation. However, several questions arise from the study. First, the pathological results of kidney biopsies, specifically the Oxford mesangial hypercellularity, endocapillary hypercellularity, segmental glomerulosclerosis, tubular atrophy/interstitial fibrosis, crescents score, were not provided, and it remains unknown whether these parameters are comparable among the four groups. Second, we noticed that the selected patients had an average eGFR >70 ml/min per 1.73 m2. It remains unclear whether patients with moderate-to-severe kidney impairment would experience similar benefits from the SC0062 treatment. More importantly, the main goal of treating IgA nephropathy is to prevent the progression of the disease to kidney failure.4 There is still uncertainty as to whether SC0062 has a protective role in preserving eGFR, which is essential for having a 2-year observation period and enrolling more participants. Finally, the small sample size limits the power of subgroup analyses, preventing us from determining whether the benefits are consistent across different populations, such as sex, age, and grading of different kidney pathologies. While the study suggests that the effects of SC0062 are consistent regardless of sodium-glucose cotransporter 2 inhibitor use, future studies with a larger number of participants, including those using sodium-glucose cotransporter 2 inhibitors, are necessary to fully elucidate any potential synergistic or antagonistic effects between these two drug classes. In conclusion, the study by Heerspink et al.1 provides promising initial evidence for the use of SC0062 in IgA nephropathy. Although the results are encouraging, they also underscore the need for larger, longer-term, and geographically diverse studies to fully assess the role of SC0062 in the treatment of IgA nephropathy.

2025-04-01·JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF NEPHROLOGY

Authors' Reply: Unlocking the Potential of SC0062: A New Horizon in IgA Nephropathy Treatment?

Article

作者: Heerspink, Hiddo J.L. ; Chen, Jianghua

We thank Xiong and Zhao1 for their interest in our JASN article about the albuminuria-lowering effects of the selective endothelin receptor antagonist SC0062 in patients with IgA nephropathy.2 Our trial enrolled participants with a biopsy-proven IgA nephropathy with similar inclusion criteria compared with other recent clinical trials that enrolled patients with IgA nephropathy.3–5 We did not record Oxford mesangial hypercellularity, endocapillary hypercellularity, segmental glomerulosclerosis, tubular atrophy/interstitial fibrosis, crescents scores as the main goal of the study was to find optimal doses of SC0062 for future phase 3 clinical trials. In these future trials, we will consider collection of Oxford mesangial hypercellularity, endocapillary hypercellularity, segmental glomerulosclerosis, tubular atrophy/interstitial fibrosis, crescents scores. Since our trial was a phase 2 dose-finding trial of 24-week duration, we were unable to assess the longer-term efficacy and safety of SC0062, which is the main objective of a recently started phase 3 clinical trial in participants with IgA nephropathy (NCT06819826). This trial will also enroll more patients with a GFR below 60 ml/min per 1.73 m2 to assess the efficacy and safety of SC0062 in people with more severe kidney impairment. Finally, the finding that the albuminuria-lowering effects were consistent in participants using and not using sodium-glucose cotransporter 2 inhibitors is in keeping with the results from clinical trials with other endothelin receptor antagonists, including atrasentan and zibotentan.4,6 We therefore do not consider our results a chance finding because of the small sample size. We agree that larger clinical trials, such as the ongoing SC0062 phase 3 trial, will provide more robust evidence.

项与 Diosuxentan 相关的新闻（医药）

2026-08-28

·博药

告别激素依赖，IgA肾病新药迎来“收获期”

引言 IgA肾病（IgA nephropathy，IgAN）作为常见的原发性肾小球疾病，在临床治疗方面，传统激素治疗虽可降低蛋白尿，但面临疗效与安全性难以平衡、减量即复发等“激素依赖”困境。而随着“四重打击”发病机制研究的深入，多款靶向新药相继获批，IgAN治疗正从“广谱免疫抑制”迈入“多靶点精准治疗”时代。疾病机制与传统治疗的局限所谓IgA肾病，即是以IgA沉积为主的系膜增生性肾小球肾炎，其患病率存在地理差异，其中东亚地区IgA肾病发病率最高。在我国，IgA肾病约占全部肾活检病例的54%，是终末期肾病的常见病因[1]。而致病机制方面，“四重打击”学说是目前较为公认的IgAN的致病机制[2]。第一重打击：在遗传易感性、外界抗原及细胞因子的影响下，黏膜B细胞分化为浆细胞，产生过量半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）。第二重打击：在易感个体中，Gd-IgA1水平升高导致抗铰链区O-聚糖的IgA和/或IgG抗体生成增多。第三重打击：Gd-IgA1和特异性抗体形成循环免疫复合物。第四重打击：免疫复合物沉积在肾小球系膜区域，引发包括细胞因子、趋化因子以及补体介导的系膜细胞增殖等组织炎症和损伤。图1 IgA肾病“四重打击”学说图片来源：参考文献[2] 上述级联反应最终导致足细胞损伤及肾小球滤过屏障破坏，临床表现为血尿和蛋白尿；此外，免疫复合物及炎性介质滤过至肾小管间质，诱发间质炎症和纤维化。随着肾小球硬化与肾小管萎缩的进展，最终造成不可逆的进行性肾功能丧失。长期以来，IgAN的治疗主要依赖全身性糖皮质激素联合RAS阻断剂。激素虽可降低蛋白尿、延缓肾功能恶化，但面临多重困境：疗效与风险难以平衡：TESTING研究显示足量激素可减少63%尿毒症风险，但大剂量激素组严重不良事件发生率不容忽视。复发风险高：减量即复发，长期维持则不良反应持续累积；全身性毒性显著——感染、代谢紊乱、骨质疏松、心血管事件等严重影响生活质量。缺乏靶向性：非特异性抑制全身免疫，并非针对Gd-IgA1产生和补体激活等核心机制。上述局限促使学界和产业界探索更精准、更安全的治疗策略。基于“四重打击”学说，当前新药研发可归纳为三大方向：B细胞靶向治疗、内皮素调控、补体抑制剂。 B细胞靶向治疗：从源头阻断致病因子 B细胞靶向治疗的逻辑突破在于：并非无差别压制整个免疫系统，而是精准干预致病性IgA1产生的上游环节，即“四重打击”学说中的第一、二、三重打击。通过抑制黏膜B细胞分化、阻断APRIL/BAFF信号通路或直接清除致病性浆细胞，从源头削减致病因子Gd-IgA1及其免疫复合物的生成。 B细胞靶向治疗方向目前已获批4款药物；临床在研药物约17款，其中注册申请阶段1款，临床III期2款，是IgAN新药研发中成果丰硕的成熟赛道。泰它西普凭借III期蛋白尿降幅58.9%的优异数据在疗效上表现突出，斯贝利单抗以每月1次的注射频率在依从性上占优，布地奈德作为口服靶向制剂在便利性和安全性上具有独特优势。此外，靶向浆细胞的抗CD38单抗（如Felzartamab、Mezagitamab、SCT-C21C）等也处于早期探索阶段，进一步丰富B细胞靶向方向。表1 B细胞靶向治疗已获批IgAN药物药品名称原研单位靶点/机制给药方式获批时间关键数据布地奈德 Calliditas AB 糖皮质激素受体激动剂，肠道靶向抑制黏膜B细胞口服，每日1次 2021年12月（美国）；2023年11月（中国）全球首个IgAN获批靶向药。NefIgArd III期研究证实显著降低蛋白尿并延缓eGFR下降，肠道靶向设计避免全身激素暴露泰它西普荣昌生物 APRIL+BAFF双靶点融合蛋白皮下注射，每周1次 2026年6月8日（中国） III期注册研究（n=336）：UPCR较基线下降58.9%（安慰剂校正后净降幅55.0%，p<0.0001），eGFR仅小幅变动（-1.0% vs 安慰剂-7.7%），血尿阳性率从71.1%降至20.9% 斯贝利单抗 Visterra Inc APRIL单抗静脉/皮下注射，每月1次 2025年11月（美国）；2026年6月（中国） III期VISIONARY研究：9个月时，斯贝利单抗组尿蛋白较基线下降50.2%（安慰剂组同期升高2.1%），经安慰剂校正后净降幅为51.2%（p<0.001）；12个月eGFR较安慰剂组改善5.5 mL/min/1.73m²；同时验证了其通过抑制APRIL降低致病性Gd-IgA1的作用机制阿塞西普 ZymoGenetics Inc；默克；Vera Therapeutics APRIL+BAFF双靶点融合蛋白皮下注射，每周1次 2026年7月7日（美国） III期ORIGIN研究：UPCR较基线降低46%（校正后42%，p<0.0001），eGFR稳定（-2.3 vs -6.2 mL/min/1.73m²，p<0.05）数据来源：药智数据，公开数据，药智咨询整理表2 B细胞靶向治疗临床III期及注册申请阶段IgAN药物药品名称原研单位靶点/机制全球最高阶段关键数据普维他西普 Alpine Immune Sciences APRIL+BAFF融合蛋白 FDA注册申请（BLA滚动提交） I期健康志愿者研究显示，单次皮下注射后呈剂量比例性暴露，对BAFF和APRIL的抑制活性优于野生型TACI-Fc及BAFF/APRIL特异性抑制剂；获FDA突破性疗法认定泽戈奇拜单抗 Chinook Therapeutics；诺华 APRIL单抗临床III期 II期100周数据显示有效降低Gd-IgA1和IgA水平，eGFR持续稳定数据来源：药智数据，公开数据，药智咨询整理内皮素调控及联合RAS阻断策略：延缓肾单位丢失如果说B细胞靶向治疗是从上游“阻断弹药来源”，那么内皮素调控则是在下游“加固防线”，当免疫复合物已沉积于肾小球、炎症级联已被触发时，内皮素受体（尤其是ETA受体）的激活会进一步加剧蛋白尿、系膜细胞增殖和肾间质纤维化，加速肾单位不可逆丢失。内皮素拮抗剂在不依赖免疫抑制的前提下，通过拮抗这一压力-纤维化通路，延缓慢性肾脏病的进展节奏，属于与免疫调控机制互补、可联合使用的对症支持策略。内皮素调控方向目前已获批2款药物，临床II/III期3款，早期探索阶段约2款，总计约7款药物布局该方向，相对于补体抑制剂的激烈竞争，该赛道竞争格局较为温和。平衡ERA的疗效与安全性很重要。既往高剂量ERA（如Avosentan）因显著液体潴留和心衰风险导致试验终止。当前策略为使用选择性ETA受体拮抗剂、采取低剂量ERA策略、与SGLT2i联用以减轻液体潴留风险。表3 内皮素调控已获批IgAN药物药品名称原研单位靶点/机制给药方式获批时间关键数据司帕生坦 Ligand Pharmaceuticals；Travere Therapeutics；百时美施贵宝 ETA受体和AT1受体双重拮抗剂口服，每日1次 2023年2月（美国） PROTECT研究：UPCR较基线下降42.8%，肾功能长期保护趋势阿曲生坦 Chinook Therapeutics；诺华；艾伯维；雅培选择性ETA拮抗剂口服，每日1次 2025年4月（美国）；2025年8月（中国） ALIGN III期：整体UPCR降36.1%，东亚亚组41.1%（95% CI 25.4, 53.5）；2.5年eGFR斜率组间差异1.4 mL/min/1.73m²/年（安慰剂组斜率约-4.1，阿曲生坦组-2.7，减缓约34%，p=0.003）数据来源：药智数据，公开数据，药智咨询整理表4 内皮素调控临床II/III期在研IgAN药物药品名称原研单位靶点/机制全球最高阶段关键数据 SC0062 智康弘义选择性ETA抑制剂临床III期 II期：20mg UPCR降38.1%，水肿不良反应与安慰剂无显著差异 SAL-0120 信立泰 ETA拮抗剂临床II期 I期数据尚未公开发表 HS-10390 翰森生物；恒邦药业 ETA受体和AT1受体双重拮抗剂临床II期数据来源：药智数据，公开数据，药智咨询整理补体抑制剂：阻断终末病理通路在“四重打击”的级联反应中，补体系统的过度激活处于最下游的效应器环节，即免疫复合物沉积于系膜区后，通过经典途径和旁路途径激活补体级联，直接介导肾小球毛细血管襻的炎症损伤和滤过屏障破坏。补体抑制剂在最接近组织损伤的终末环节拦截炎症瀑布，其核心价值不仅在于降低蛋白尿，更在于阻断肾功能进行性丢失这一硬终点。补体抑制剂是研发最密集的方向，目前已获批1款（伊普可泮），临床在研约24款药物，其中注册申请阶段1款，临床III期5款，临床II期约6款。靶点覆盖B因子、C3、C5、MASP2等多条补体通路，技术路线涵盖化药、单抗、siRNA、反义寡核苷酸等。口服B因子抑制剂伊普可泮于2026年7月获FDA传统批准，成为首个经证实可显著延缓IgAN肾功能下降的补体抑制剂。APPLAUSE-IgAN III期最终分析显示，与安慰剂相比，伊普可泮可使年化eGFR斜率改善约3 mL/min/1.73m²/年（-3.1 vs -6.1，减缓约50%），这意味着肾功能下降速度减半，对于延缓患者进入透析或肾移植具有重大临床价值；复合肾衰竭终点事件风险降低43%（HR 0.57）；9个月UPCR较安慰剂降38.3%，东亚亚组降幅38.0%。安全性良好，最常见不良事件为腹痛、头晕和恶心。表5 补体抑制剂临床III期及注册申请阶段IgAN药物药品名称原研单位靶点/机制全球最高阶段关键数据塞迪司瑞 Alnylam Pharmaceuticals C5 siRNA 注册申请 II期：24小时UPCR降37.4%，可能改善血尿，季度/半年一次注射富马酸立康可泮恒瑞医药 B因子调节剂临床III期 II期：剂量依赖性地降低IgA肾病患者的蛋白尿水平。在12周和24周时，各剂量组的尿蛋白下降均优于安慰剂，且安全性良好。瑞利珠单抗亚力兄 C5抑制剂临床III期 II期SANCTUARY：26周治疗差异-30.1%，50周仍显著赛法色生 lonis Pharmaceuticals 反义寡核苷酸（ASO）临床III期 II期：治疗29周后24小时尿蛋白排泄量较基线降低43%，安全性和耐受性总体良好 XH-S003 星浩澎博 B因子抑制剂临床III期 II期数据尚未公开发表 NTQ-5082 正大天晴 B因子抑制剂临床III期 BCX9930 BioCryst Pharmaceuticals CFD抑制剂（补体因子D）临床III期用于IgAN、C3肾小球病、膜性肾病，PNH适应症II期数据较充分注：抗CD38单抗（如SCT-C21C、Felzartamab等）作用于浆细胞，对应B细胞靶向方向（源头减少Gd-IgA1产生），已在B细胞靶向治疗早期探索阶段提及数据来源：药智数据，公开数据，药智咨询整理除上述三大方向外，BHV-1400（Biohaven）已进入III期临床。该药属于Gd-IgA1选择性降解剂，通过肝脏ASGPR受体介导的内吞-溶酶体途径，直接降解血液循环中的致病性Gd-IgA1，作用机制独立于免疫抑制和补体阻断。I期研究显示单次给药可使Gd-IgA1水平最高降低约81%，且不影响其他免疫球蛋白。该策略的核心价值在于不依赖B细胞生命周期即可快速清除致病因子，兼具起效迅速和保留正常免疫功能的潜力。结语 IgA肾病的治疗正处于一个历史性的转折点。从“四重打击”发病机制的逐步阐明，到B细胞靶向、内皮素调控、补体抑制三大方向的药物密集获批与临床推进，曾经“激素依赖、进退两难”的局面正在被打破。多款新药不仅展现出显著降低蛋白尿、延缓肾功能下降的疗效，更在安全性和靶向性上实现了质的飞跃，肠道靶向激素避免了全身暴露，APRIL/BAFF抑制剂从源头削减致病性IgA1，内皮素拮抗剂与补体抑制剂在终末环节保护肾单位。三类机制互补、可联合序贯的治疗策略，为患者提供了更丰富的个体化用药选择。然而，新药的“收获期”也提出了新的挑战：如何根据患者的疾病阶段、进展风险、病理特征选择最优靶向方案；长期用药的安全性数据仍需积累；联合用药的协同效应与叠加风险尚待明确；生物标志物指导下的精准分层尚未成熟。此外，新药的可及性与经济负担也是全球范围内需共同面对的课题。未来，随着更多III期数据读出、真实世界证据积累以及个体化治疗路径的探索，IgAN有望从“进展性肾病”逐步转变为“可控性慢性病”。对于广大患者而言，这不仅是尿蛋白数值的下降，更是远离尿毒症、延长高质量生存年限的切实希望。学术与产业界需持续协作，将机制创新转化为临床获益，最终让“精准治疗”真正惠及每一位IgA肾病患者。参考文献 1.Lai KN, Tang SCW, Schena FP, et al. IgA nephropathy[J]. Nat Rev Dis Primers, 2016, 2: 16001. DOI: 10.1038/nrdp.2016.1. 2.Cheung CK, Alexander S, Reich HN, et al. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment[J]. Nat Rev Nephrol, 2025, 21(1): 9-23. DOI: 10.1038/s41581-024-00885-3. END 博腾股份成立于2005年，为全球药企、生物科技公司及科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期的端到端CDMO服务，涵盖小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物的原料药到制剂全流程。截至2025年末，公司拥有全球员工4300余人，累计服务客户1400余家，成功交付项目超5000个。我们始终坚持以客户为中心，致力于提供创新可靠的全球化CDMO解决方案，让好药更早惠及大众。免责声明：本文仅作者个人观点的表达，文中观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2026-08-01

·Dr.谢的私护指南

SC0062胶囊—IgA肾病突破性治疗性药物，斩获欧盟孤儿药资格，III期临床招募全国启动，免费参与+现金补贴

国产肾病新药获欧盟认证！SC0062非免疫疗法，已获国家药监局突破性治疗性药品名录，IgA肾病免费III期临床招募 2026年初，国内创新药企传来重磅喜讯：其自主研发的SC0062胶囊，顺利斩获欧盟委员会（EC）颁发的孤儿药资格认证，专门用于原发性IgA肾病的治疗。这份国际权威资质，既是海外药监体系对这款国产创新药临床价值、独特疗效与安全性的高度认可，也标志着中国原创肾病新药正式开启全球化布局，为国内外IgA肾病患者带来了全新的非免疫治疗方案。多重权威背书，国产创新药实力出圈作为一款极具突破性的肾病靶向新药，SC0062的研发进度与行业认可度始终稳居同类赛道前列，先后斩获多项国内外重磅资质：针对IgA肾病、糖尿病肾病两大高发慢性肾病适应症，两次成功纳入国家药监局CDE突破性治疗品种；同时，用于慢性肾病蛋白尿干预的全球多中心III期临床试验，同步获得中国CDE、美国FDA双重审批许可，国际化临床试验进程稳步推进。本次欧盟孤儿药资格的落地，进一步打通了该药海外上市、临床应用的快速通道，充分印证了SC0062区别于传统疗法的创新优势与不可替代的临床价值。全新治病逻辑：不走免疫抑制，精准护肾降蛋白目前临床主流IgA肾病治疗多依赖免疫干预方案，存在副作用大、适用人群受限、复发率高等短板。而SC0062是全新机制的高选择性ETA（内皮素A受体）小分子拮抗剂，开创了非免疫性肾病治疗新路径。药物作用原理清晰且精准：通过特异性阻断内皮素A受体，有效降低肾小球内高压状态，从根源减少肾脏蛋白渗漏、减轻肾脏持续损伤，稳定保护残余肾功能。无需压制免疫系统，规避了激素、免疫抑制剂带来的各类不良反应，是目前肾病领域极具差异化的前沿创新疗法。II期临床硬核数据：最高蛋白尿降幅超5成，安全性全面升级此前完成的II期对照临床研究（2-SUCCEED），纳入131名IgA肾病患者，受试者平均年龄42岁，基线肾功能处于轻中度损伤阶段，通过多剂量梯度对照，充分验证了药物的疗效与安全性。亮眼降蛋白疗效相较于安慰剂，SC0062各剂量组均可显著降低患者24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）：治疗12周：5mg、10mg、20mg剂量组蛋白尿分别下降27.6%、20.5%、38.1%；治疗24周：疗效持续提升且长期稳定，三组降幅分别达22.4%、30.9%、51.6%。最高剂量组实现超半数蛋白尿显著回落，控蛋白效果优异，且全程不会对肾小球滤过率（eGFR）造成负面影响，可在降蛋白的同时稳定保护肾功能。攻克同类药物百年痛点传统内皮素受体拮抗剂最大短板是水钠潴留、外周水肿高发，严重影响患者用药体验与长期依从性。而SC0062凭借精准靶向技术彻底优化安全性：研究数据显示，各治疗组外周水肿发生率极低，5mg组仅6%、10mg与20mg组低至3%，远低于安慰剂组15%的发生率，完美解决了同类药物的副作用难题，安全适配长期慢病治疗。整体试验中，各组不良事件发生率均衡可控，无新增安全风险，充分证实该药高效、安全、耐受度优异的双重优势。已获国家药监局突破性治疗性药品名录认定全国多中心III期临床正式招募（SUCCESS-1研究）目前，一项SC0062胶囊治疗蛋白尿型IgA肾病的随机、双盲、安慰剂对照III期多中心临床研究已在全国数十家三甲医院全面启动。项目已取得国家药监局官方审批（临床试验通知书编号：2022LP02031/2022LP02032），试验设计科学严谨，旨在进一步确证新药对IgA肾病患者的降蛋白尿效果与长期肾功能保护作用。核心试验信息试验药物：SC0062胶囊（国产创新小分子靶向药）适配病症：伴有蛋白尿的原发性IgA肾病试验设计：多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照试验周期：筛选期≤6周 + 双盲治疗期108周 + 安全随访期4周基础入组标准年龄满18周岁，不限男女；确诊IgA肾病，属于G2-G3期慢性肾病，eGFR数值维持在30–90 mL/min/1.73m²；已规范接受肾病基础治疗且方案稳定满12周：普利/沙坦类RAAS抑制剂（最大耐受剂量），或列净类、非奈利酮等一线肾病治疗药物；无法耐受RAAS抑制剂的患者也可参与； 4、两次检测eGFR平均值稳定在30–90区间，肾功能处于稳定可控状态。核心排除标准筛选前3个月内使用过全身性激素、各类免疫抑制剂；近6个月接受过泰它西普、利妥昔单抗、布地奈德肠溶胶囊、伊普可泮等肾病生物制剂/特效药物；肾穿刺提示肾小球新月体占比＞25%，或确诊肾病综合征。受试者专属权益 ✅ 免费前沿用药：全程试验新药/安慰剂免费使用，无需自费购药； ✅ 全套检查免费：研究所需肾功能、尿检、影像等所有专项检查零自费； ✅ 长期专科随访：三甲肾病专科团队全程跟踪，动态监测病情与用药安全； ✅ 规范诊疗保障：两年多长期干预随访，持续守护肾功能稳定。全国可以入组的城市：广东（广州、深圳、揭阳、东莞、佛山）、上海、北京、天津、安徽（芜湖、安庆、阜阳、合肥、蚌埠）、福建（福州、厦门）、广西南宁、贵州（贵阳、毕节）、海南海口、河北石家庄、河南南阳、湖北武汉、黑龙江哈尔滨、吉林长春、江苏（南京、苏州、无锡、扬州、南通）、江西南昌、宁夏银川、青海西宁、山东（济南、青岛、泰安、临沂）、山西太原、陕西西安、四川（成都、自贡、宜宾）、新疆乌鲁木齐、云南曲靖、浙江（杭州、宁波、嘉兴）、重庆、甘肃兰州、湖南常德、内蒙古呼和浩特、辽宁沈阳等地三甲医院（详细需咨询谢医生：18826401942）。长期受蛋白尿反复、肾功能缓慢下降困扰的IgA肾病患者，可扫码报名咨询，免费参与国产欧盟认证创新药临床，体验更安全、更高效的非免疫护肾新方案！

2026-07-17

·今日头条

IgA肾病新药爆发式增长，四大赛道如何选择？

过去两年，IgA肾病治疗领域迎来了前所未有的突破。从几乎无药可用，到如今十多款创新药密集登场，肾友们有了更多选择，但也面临更复杂的决策。这些药到底有何不同？本文基于“四重打击”发病机制，梳理了四大主流赛道及前沿方向。发病机制：理解新药的“靶点地图” IgA肾病的核心是“四重打击”：B细胞异常活化产生致病性IgA（Gd-IgA1）→机体产生自身抗体→两者结合形成免疫复合物→沉积肾脏激活补体，引发炎症。目前所有新药都瞄准这一链条的某个环节。赛道一：管住B细胞，从源头减少致病性IgA 通过抑制BAFF和/或APRIL信号，降低B细胞活性，减少致病性IgA生成。 · 泰它西普：国产原创双靶点生物药，同时抑制BAFF和APRIL。III期研究显示治疗39周蛋白尿较基线下降58.9%。每周皮下注射一次，已在国内获批上市。 · 阿塞西普：同样靶向BAFF/APRIL，III期36周蛋白尿下降45.7%，且血尿缓解率显著。每周注射一次，2026年7月获FDA加速批准。 · Povetacicept：双靶点升级款，通过分子改造延长半衰期，每月仅需注射一次。III期36周蛋白尿降幅49.8%，血尿缓解率达85.1%。目前FDA审评中，预计2026年底前做出决定。 · 斯贝利单抗：全球首个获批的APRIL单靶点药物，III期9个月蛋白尿较安慰剂多降51.2%，且eGFR保持稳定。每月注射一次，已在中美获批。 · Zigakibart：同样靶向APRIL，早期数据显示致病性IgA下降超七成，每两周注射一次，全球III期进行中，将与斯贝利单抗形成直接竞争。赛道二：拦住补体，切断炎症放大步骤免疫复合物沉积后激活补体，是肾损伤的关键环节。补体抑制剂在不同节点拦截这一过程。 · 伊普可洋：口服补体B因子抑制剂，III期两年数据显示治疗组eGFR年均仅下降3.0，而安慰剂组下降5.7，长期肾功能保护明确。已获FDA常规批准，需警惕感染风险。 · HSK39297：国产口服补体B因子抑制剂，II期12周各剂量组蛋白尿降幅达48.2%～52.3%，而安慰剂仅降5.3%。已启动III期，是国内该赛道进展最快的选手。 · HRS-5965：同样靶向B因子，国内II期阶段，已拟纳入突破性治疗品种。 · CM338：靶向凝集素途径MASP-2，在补体激活更上游拦截，是国内首个进入临床的同类药物，目前II期阶段，值得长期关注。赛道三：肾脏内部减压这类药物不针对免疫系统，而是通过降低肾小球内部压力，减少蛋白尿和延缓肾功能下降。 · 阿曲生坦：高选择性内皮素A受体阻断剂，III期36周蛋白尿较安慰剂多降36.1个百分点，每日口服一次，已在国内获批，耐受性良好。 · 斯帕生坦：同时阻断内皮素A受体和血管紧张素受体，III期36周蛋白尿较厄贝沙坦多降41个百分点，但需警惕肝功能和体液潴留风险。美国已上市，国内尚未获批。 · SC0062：二代内皮素受体阻断剂，II期24周蛋白尿降幅达51.6%，且水肿发生率低于安慰剂，解决了同类药的常见问题。全球III期同步推进中。赛道四：肠道局部出手 · 布地奈德肠溶胶囊（耐赋康）：全球首个对因治疗药物，在肠道局部释放糖皮质激素，减少全身副作用。真实世界研究显示治疗9个月蛋白尿下降71.3%，且肾功能保护效果可持续2年。需监测血糖、血脂、血压等指标。前沿方向：直接清除沉积的IgA？ · PEG-AK183（Fc-AK183）：通过工程酶精确切割肾脏中已沉积的IgA和补体C3，动物实验显示效果可持续一周以上。目前仍处于早期探索阶段，距离临床应用尚远，但代表了一条全新路径。各药物关键数据速览（文字版）将所有已公布关键数据的药物按类别归纳如下：靶向BAFF/APRIL类中，泰它西普（国产，每周一次）蛋白尿降幅58.9%，已在国内上市；阿塞西普（每周一次）降幅45.7%，已获FDA批准；Povetacicept（每月一次）降幅49.8%，正在FDA审评；斯贝利单抗（每月一次）降幅51.2%，已在中美上市；Zigakibart（每两周一次）早期数据致病性IgA下降74.4%，仍处III期。补体B因子抑制剂类中，伊普可洋（口服）降幅38.3%，已获FDA常规批准；国产HSK39297（口服）降幅48.2%～52.3%，已启动III期；HRS-5965（口服）处于II期。内皮素受体阻断剂类中，阿曲生坦（每日口服）较安慰剂多降36.1%，国内已上市；斯帕生坦（每日口服）较厄贝沙坦多降41%，美国已上市；SC0062（每日口服）降幅51.6%，全球III期进行中。肠道局部用药布地奈德（每日口服）真实世界降幅71.3%，已在国内上市。短短几年，IgA肾病可用的药从几乎为零，发展到四条赛道、十多款药同时推进。药物选择需结合蛋白尿水平、肾功能状况、安全性耐受性等个体情况，与主治医生充分沟通后决策。希望这份梳理能帮助肾友们建立清晰的认知框架。参考文献 1. 荣昌生物. 泰它西普治疗IgA肾病III期临床数据. 2. Vera Therapeutics. Atacicept (Trutakna) FDA Approval Press Release. 2026. 3. Vertex Pharmaceuticals. Povetacicept RAINIER III期中期分析. 2026. 4. Otsuka Pharmaceutical. 斯贝利单抗VISIONARY III期研究. 2026. 5. Novartis. Fabhalta (Iptacopan) APPLAUSE-IgAN III期最终分析. 2026. 6. 海思科. HSK39297 II期临床数据. WCN 2026. 7. 刘璠娜教授团队. 布地奈德肠溶胶囊真实世界研究. ERA 2026.

临床3期临床2期加速审批临床结果上市批准

100 项与 Diosuxentan 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白a肾病	临床3期	中国	无锡智康弘义生物科技有限公司	2025-02-14
蛋白尿	临床3期	中国	无锡智康弘义生物科技有限公司	2025-02-14
白蛋白尿	临床2期	中国	无锡智康弘义生物科技有限公司	2023-05-23
慢性肾病	临床2期	中国	无锡智康弘义生物科技有限公司	2023-05-23
糖尿病肾病	临床2期	中国	无锡智康弘义生物科技有限公司	2023-05-23
肺动脉高压	临床1期	中国	石家庄智康弘仁新药开发有限公司	2020-12-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05687890 (2-SUCCEED, PRNewswire) 人工标引	临床2期	糖尿病肾病	-	SC0062	鬱觸餘夢積齋淵醖簾廠(齋憲網鬱艱選遞遞衊積) = SC0062 significantly reduced proteinuria in the high-dose group (20mg) compared to the placebo group. 遞餘構顧選鏇選積鑰鏇 (廠遞廠網淵鏇鑰蓋廠鏇 ) 达到更多	积极	2025-02-25
				Placebo
NCT05687890 (2-SUCCEED, PRNewswire \| NEWS) 人工标引	临床2期	免疫球蛋白a肾病	131	SC0062 5 mg	選積襯廠願鏇艱簾鬱夢(廠網鑰餘衊觸願鹽製襯) = 網餘膚觸製襯鏇繭窪鹽網蓋觸簾廠餘醖餘夢築 (鑰鏇網選齋獵獵鏇鬱廠 ) 达到更多	积极	2024-11-04
				SC0062 10 mg	選積襯廠願鏇艱簾鬱夢(廠網鑰餘衊觸願鹽製襯) = 艱構膚獵蓋壓窪遞鑰範網蓋觸簾廠餘醖餘夢築 (鑰鏇網選齋獵獵鏇鬱廠 ) 达到更多
NCT05687890 (2-SUCCEED, ASN2024)	临床2期	免疫球蛋白a肾病	131	SC0062 5 mg	淵遞壓鏇衊衊積襯窪構(廠蓋鏇醖觸艱壓觸醖壓) = The proportion of participants with TEAEs or SAEs was balanced among treatment groups. 顧鬱壓鹽範鏇簾鬱遞遞 (鏇顧遞蓋襯鑰獵壓憲鏇 ) 更多	积极	2024-10-26
				SC0062 10 mg
NCT05687890 (2-SUCCEED, PRNewswire) 人工标引	临床2期	免疫球蛋白a肾病	-	SC0062	艱構壓齋醖繭壓餘廠遞(範衊鑰鹽繭餘淵淵夢艱) = SC0062 resulted in a clinically meaningful and statistically significant reduction in proteinuria 獵衊願鬱範衊獵製鹹壓 (製顧範願鬱蓋醖繭遞膚 ) 达到更多	积极	2024-07-08
				Placebo
NCT05687890 (2-SUCCEED, NEWS) 人工标引	临床2期	免疫球蛋白a肾病	-	SC0062	範範顧艱壓淵選製鏇網(廠觸齋壓衊簾網鑰範夢) = 与安慰剂组相比能够显著降低糧製鑰蓋壓衊艱選餘鑰 (餘鹽淵鹹繭遞繭齋鏇築 ) 达到更多	积极	2024-07-08
				Placebo
CTR20201868 (Literature) 人工标引	临床1期	-	-	SC0062	鬱觸構蓋醖鹹簾構顧憲(蓋構範醖鹽醖艱繭鹹構) = Single doses of 10 to 100 mg and multiple daily doses of 20 and 50 mg for 6 days were well tolerated. 憲壓簾壓衊夢繭窪夢淵 (築獵鹽窪鏇願顧艱構構 )	积极	2024-03-07