An Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety, and Efficacy of Gefurulimab in Pediatric Patients (6 to < 18 Years of Age) With Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Who Express Acetylcholine Receptor Antibodies (AChR+)

The primary objective of this study is to assess the pharmacokinetics and pharmacodynamics of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG for the duration of the study.

开始日期2024-11-13

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CTR20243881

/ Completed临床1期

一项在中国健康成人中评价Gefurulimab（ALXN1720）的药代动力学、药效学、安全性和免疫原性的I期研究

本研究的目的是在中国健康成人受试者中评价通过PFS-SD（带针头安全装置的预充式注射器）单次腹部皮下注射Gefurulimab（300 mg）后gefurulimab的药代动力学、药效学、安全性和免疫原性。

开始日期2024-10-28

申办/合作机构

阿斯利康全球研发（中国）有限公司

NCT06677138

/ Completed临床1期

A Phase 1 Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Immunogenicity of Gefurulimab (ALXN1720) in Healthy Chinese Adults

The primary objective of this study is to characterize the PK properties of a single dose of gefurulimab in healthy Chinese participants.

开始日期2024-10-28

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Gefurulimab 相关的临床结果

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100 项与 Gefurulimab 相关的专利（医药）

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项与 Gefurulimab 相关的文献（医药）

2024-01-01·Molecular immunology

Characterization of the bispecific VHH antibody gefurulimab (ALXN1720) targeting complement component 5, and designed for low volume subcutaneous administration

Article

作者: Cone, Josh ; Yuan, Chao-Xing ; Gera, Nimish ; Patel, Rekha ; Tamburini, Paul ; Puffer, Bridget ; Zhang, Yuchun ; Andersen, Gregers Rom ; Chandler, Julian ; Pedersen, Dennis Vestergaard ; Millman, Ellen E ; Carlin, Dan ; Sheridan, Douglas ; Neill, Alyssa ; Jindal, Siddharth

The bispecific antibody gefurulimab (also known as ALXN1720) was developed to provide patients with a subcutaneous treatment option for chronic disorders involving activation of the terminal complement pathway. Gefurulimab blocks the enzymatic cleavage of complement component 5 (C5) into the biologically active C5a and C5b fragments, which triggers activation of the terminal complement cascade. Heavy-chain variable region antigen-binding fragment (VHH) antibodies targeting C5 and human serum albumin (HSA) were isolated from llama immune-based libraries and humanized. Gefurulimab comprises an N-terminal albumin-binding VHH connected to a C-terminal C5-binding VHH via a flexible linker. The purified bispecific VHH antibody has the expected exact size by mass spectrometry and can be formulated at greater than 100 mg/mL. Gefurulimab binds tightly to human C5 and HSA with dissociation rate constants at pH 7.4 of 54 pM and 0.9 nM, respectively, and cross-reacts with C5 and serum albumin from cynomolgus monkeys. Gefurulimab can associate with C5 and albumin simultaneously, and potently inhibits the terminal complement activity from human serum initiated by any of the three complement pathways in Wieslab assays. Electron microscopy and X-ray crystallography revealed that the isolated C5-binding VHH recognizes the macroglobulin (MG) 4 and MG5 domains of the antigen and thereby is suggested to sterically prevent C5 binding to its activating convertase. Gefurulimab also inhibits complement activity supported by the rare C5 allelic variant featuring an R885H substitution in the MG7 domain. Taken together, these data suggest that gefurulimab may be a promising candidate for the potential treatment of complement-mediated disorders.

项与 Gefurulimab 相关的新闻（医药）

2025-11-05

·AI药物研发实践

口服补体靶向药物：慢病治疗的下一个黄金赛道 | RiDYMO.PepTx提供全新靶向C5口服环肽解决方案

【导语总结】过去十年，靶向补体系统的C5抑制剂凭借对终末级炎症级联的精准控制，重塑了罕见病治疗格局——从2007年首个C5单抗Eculizumab问世，到2024年多款siRNA、双抗与环肽接连登场，补体药物正从“高壁垒罕见病”迈向“千万级慢病”时代。而在这一变革中，口服化正在成为真正改变行业边界的拐点：注射剂依从性瓶颈凸显，慢病管理呼唤可长期服用的新模式；小分子与环肽分子的渗透性和组织可达性，为肾病、眼病等补体相关慢病打开了新的治疗可能；全球巨头布局加速，从AbbVie 2亿美元收购Nimble到诺华Iptacopan获批，赛道正在重构。在这一历史窗口期，RiDYMO.PepTx 以结构动力学驱动的环肽设计平台，可在 1 个月内筛选超万亿级环肽化学空间（含 >1000 种非天然氨基酸），并行优化透膜性、稳定性、溶解度等多维成药性指标，加速全新靶向C5口服环肽发现 —— 以科学创新回应慢病需求，以口服化路径重塑补体药物的未来。补体C5：从科学机理到临床价值补体系统的关键节点——C5蛋白在创新药物研发领域，补体系统作为人体免疫的关键环节，正成为治疗多种疾病的新靶点。其中，补体蛋白C5抑制剂作为一类重要的靶向治疗药物，近年来取得了令人瞩目的进展。 C5在免疫通路中的分子机制补体系统有三条激活途径：经典途径（CP）、凝集素途径（LP）和替代途径（AP）。这三条途径最终汇聚于同一个关键节点——补体蛋白C5。C5抑制剂是一类靶向补体系统关键蛋白C5的生物治疗药物，通过阻断C5裂解为C5a与C5b，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，从而减轻免疫介导的组织损伤。图1 人补体系统 C5蛋白的酶切激活过程：补体系统的三条途径均在病原体表面形成C3转化酶。C3转化酶复合物将C3切割成C3a和C3b。C3b是一种与膜相关的蛋白质，它与病原体表面已经存在的其他补体蛋白共价结合。C3b结合后细胞表面的补体蛋白复合物形成C5转化酶。在经典/凝集素途径中，C4b2a3b复合物作为C5转化酶；旁路途径则通过C3bBb3b复合物实现C5裂解。两种C5转化酶执行相同的功能，即切割C5成其两个活性成分C5a和C5b，其在随后免疫途径中发挥重要作用[1]。 C5a介导的炎症级联放大： C5a作为作为强效趋化因子，增加血管通透性，招募中性粒细胞并激活肥大细胞，在感染防御中起关键作用[2]。 C5b启动的膜攻击复合物组装： C5b与后续补体成分C6-C9结合形成MAC（C5b-9）。该跨膜孔道可直接溶解病原体，而在宿主细胞表面形成的MAC则激活NLRP3炎症小体和MAPK信号通路，导致慢性炎症反应[3]。疾病市场：从罕见病到慢病的疆域扩张已验证的临床适应症靶向补体级联反应的C5抑制剂为补体介导性疾病提供了突破性治疗方案。目前获批的主要适应症包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）非典型溶血尿毒综合征（aHUS）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）全身型重症肌无力（gMG）市场格局的战略性转变 2006年Alexion的C5单抗依库珠单抗获批治疗PNH，揭开补体靶向治疗的序幕，其年销近40亿美元的神话推动阿斯利康以390亿美元将其收入囊中。如今，这一领域正从极端罕见病向千万级慢病病人市场全面渗透：肾脏慢病成主战场： KDIGO 2024年共识明确9大类肾病与补体异常激活相关，其中IgA肾病（中国患者超百万）的突破最为瞩目。诺华口服因子B抑制剂Iptacopan（伊普可泮）在Ⅲ期研究中，不仅使患者蛋白尿显著降低，更能延缓肾功能衰退，2025年已在中国获批该适应症。此外，其对 C3 肾小球病的疗效也已得到验证，成为首个覆盖多类补体介导肾病的潜在治疗选择。眼科慢病突破瓶颈： Apellis的C3靶向环肽、Astellas的C5适配体在干性黄斑变性（dAMD）三期临床中均展现积极结果，而这类眼科疾病全球患者超3000万，传统治疗手段依然匮乏。传统罕见病适应症拓展加速：在血液病领域，全球 PNH 患者虽仅数万，但仍有 40% 患者的输血依赖问题，叠加 ANCA 血管炎等适应症，基础市场规模超 20 亿美元。在重症肌无力领域，从最初的依库珠单抗到最新的Cemdisiran，从静脉注射到皮下注射，从QW到Q12W，慢病患者对于依从性的需求驱动着一代代的药物迭代更新。市场潜力预测——补体市场的下一个 “40 亿美金明星” 口服制剂正重构补体药物竞争格局：技术突破打破壁垒：Iptacopan作为首个口服补体 B 因子抑制剂，实现从 “控制症状” 到 “延缓进展” 的跨越，其 Ⅲ 期数据显示两年内可显著减慢肾小球滤过率下降，有望 2026 年完成全球正式获批。市场潜力几何级增长：仅 IgA 肾病领域，美国 13.5 万、中国百万患者构成百亿级市场；叠加 dAMD、ANCA 血管炎等适应症，口服补体药全球市场规模预计 2030 年突破 300 亿美元。诺华口服 CFB 抑制剂 Iptacopan、阿斯利康口服因子 D 抑制剂 danicopan 的临床成功，已验证口服补体药物的技术可行性与商业价值。在免疫性肾病（膜系肾病、狼疮肾病、IgA肾病）、老年性黄斑变性（AMD）、出血再灌注损伤（ischemia reperfusion injuries）、神经退行性疾病等涉及眼科、肾科、心脑血管、器官移植、神经系统等大病、慢病或常见病的发生、发展过程中，补体的作用也在临床和临床前研究中得到一定程度的证实。作为补体途径的末端核心效应分子，C5的抑制剂同样对应着极为广泛的潜在适应症。竞争格局：C5抑制剂的研发进展表1 C5抑制剂获批药物已获批药物的技术特点依库珠单抗（Eculizumab，静脉注射）全球首款C5靶向补体药物，于2007年获FDA批准上市。作为重组人源化单克隆抗体，通过与C5特异性结合，抑制其裂解为C5a和C5b。雷夫利珠单抗（Ravulizumab，静脉注射）在Eculizumab基础上进行Fc段工程化改造，引入M428L/N434S双突变，显著延长半衰期至49天，实现每8周给药一次的突破性改进。泽勒普肽（Zilucoplan，QD皮下注射）优时比开发的大环肽类化合物，以双重方式发挥作用：抑制C5裂解：阻止其裂解为C5a和C5b 阻断C5b与C6结合：从更下游位置抑制MAC组装这种双重抑制机制确保了对终端补体途径更彻底、更有效的阻断，理论上可转化为以下几方面的临床优势：更彻底的补体通路抑制：除了像单抗一样抑制C5的裂解，泽勒普肽还能直接阻断C5b与C6的结合。这意味着即使有少量C5被意外激活（例如通过“非经典途径”），药物也能在最终形成MAC的最后一步之前进行干预，可能提供更全面的保护[4]。可能更广的适用人群：部分重症肌无力患者存在特定的C5基因多态性（如R885），这可能导致他们对依库珠单抗的治疗反应不佳。临床前研究表明，泽勒普肽能够有效抑制这些突变C5的活性，这预示着它可能适用于对单抗类药物不敏感的患者群体[4] 。不过，这一优势仍需更多临床数据来进一步验证。在研管线的创新方向 Gefurulimab（QW皮下注射）是一种迷你双抗（25kD），只包含了靶向C5的抗体重链可变区和与白蛋白（Albumin）特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性，并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期，有望成为一款可居家用药的每周1次的皮下注射疗法。2025年7月，阿斯利康宣布了其治疗gMG的III期PREVAIL研究的积极结果。与安慰剂组相比，接受 Gefurulimab 治疗的患者在第26周时，其重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分显示出统计学显著性和临床意义的改善。 Cemdisiran（Q12W皮下注射）是再生元与Alnylam合作开发的一种小干扰RNA（siRNA）药物，可通过降低C5的水平起到治疗C5通路异常激活相关疾病的作用。在重症肌无力（gMG）的 III 期 NIMBLE 研究中，评估了Cemdisiran（600mg，每12周1次，皮下注射）单药对比安慰剂治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体呈阳性的症状性gMG成人患者的有效性和安全性。Cemdisiran 单药治疗组在 MG-ADL 和 QMG 评分上均表现出显著改善，优于安慰剂组。与目前已获批的 C5 抑制剂（如依库珠单抗、雷夫利珠单抗）的历史临床数据相比，Cemdisiran 单药治疗在 MG-ADL 评分上相对于安慰剂的治疗差异（-2.3分）处于优势范围（历史数据为-1.6至-2.1分）。在gMG的III期研究中，Cemdisiran单药治疗组的严重不良事件发生率较低（3%），且24周内无患者因不良事件停药。一个值得注意的积极信号是，在所有研究中，Cemdisiran单药治疗组均未报告脑膜炎球菌感染病例。产业并购加速口服化布局 2024年12月，艾伯维以2亿美元现金收购Nimble Therapeutics，获得其包括口服C5抑制剂、IL-23R抑制剂和TL1A抑制剂在内的核心管线，标志着全球巨头对口服补体药物的战略认可。图2 Nimble公司研发管线为什么需要口服C5环肽？慢病管理的核心痛点：依从性决定疗效上限补体介导的慢病多需终身治疗，注射剂的局限性日益凸显： PNH患者数据显示，传统C5单抗需每2-8周静脉输注，停药可能引发爆发性溶血，5年死亡率曾高达35% 肾病、眼病患者常合并多种基础病，频繁就医注射显著降低治疗持续性诺华Iptacopan的口服剂型在临床试验中，患者用药依从率较注射剂提升40%以上组织渗透性：肾小球滤过屏障与血 - 眼屏障限制了治疗效果在肾脏，肾小球滤过屏障由内皮窗孔、肾小球基底膜和足细胞裂孔隔膜构成，其中足细胞裂孔隔膜被证实是限制大分子通透的关键结构。IgA 肾病、膜性肾病等疾病中，补体激活的核心部位就在系膜细胞与足细胞表面，但传统 IgG 型抗体分子难以穿透基底膜与裂孔隔膜的双重阻碍，也无法在靶细胞周围形成有效治疗浓度，是导致以往C5单抗无法在IgA 肾病临床研究中发挥显著药效的重要原因。在眼部，血 - 眼屏障（包括血视网膜屏障 BRB 和布鲁赫膜等结构）同样严密。布鲁赫膜作为视网膜与脉络膜间的 “隔膜”，在 AMD 患者中会随年龄增长出现脂质沉积，进一步阻碍补体抑制剂的扩散；而血视网膜屏障的紧密连接能阻止绝大多数大分子药物进入视网膜实质。临床中即便采用玻璃体腔注射融合蛋白或者抗体，也需频繁给药且易引发眼压升高、感染等并发症，疗效仍受屏障限制。环肽的独特优势相比之下，高渗透性小环肽分子展现出不可替代的优势：分子量优势：基于RiDYMO.PepTx产生的环肽分子量可低于1kDa，组织渗透性远优于抗体靶点可及性：可穿透肾小球滤过屏障，在系膜细胞与足细胞周围形成有效治疗浓度免疫原性低：小型环肽具有更低的免疫原性与更强的细胞内化能力这些优势使得高渗透性环肽分子成为突破补体相关肾脏与眼科疾病治疗瓶颈的更优选择。如何实现：RiDYMO.PepTx的口服C5环肽设计策略补体 C5（Uniprot ID: P01031）属于 α2-巨球蛋白（α2-macroglobulin, A2M）超家族，全长 1676 个氨基酸，由 α 链和 β 链组成，两链通过二硫键共价连接形成稳定结构。β 链包含 MG1–MG5 和 MG6 的一部分及 Linker 区域，主要提供蛋白骨架支撑；α 链包含 MG6 的另一部分、MG7–MG8、C5a、C5d、CUB 和 C345C 结构域，其中 C5a 位于 α 链 N 端，可被 C5 转化酶（作用于 R751-L752 肽键）切割释放。裂解后的 C5b α’ 与 β 链共同参与膜攻击复合物（MAC）组装，而 C5a 则发挥促炎作用。这一裂解机制为靶向 C5 的药物设计提供了思路：通过抑制 C5 的切割，可同时阻断 C5a 的生成和 MAC 的形成，从而减轻补体介导的炎症和组织损伤。然而，由于 C5 转化酶由多组分构成，结合后 C5 会迅速裂解，复合物短暂且不稳定，使其难以在实验条件下完整捕获。因此，转化酶各组分如何协同介导结合与催化的机制仍旧不够清晰。图3 C5结构示意图（C5a结构域使用红色方框标出，其余剩下的结构域将在被裂解以后组成C5b; C5转化酶的作用位点在序列区域使用蓝色方框标出）[5] 结构生物学指导的精准设计基于对PDB数据库40个C5相关结构的系统性分析，我们筛选出了潜在的环肽药物结合口袋。其中16个为C5与抑制性配体的复合物，包括已上市的Eculizumab（PDB: 5I5K）、Ravulizumab（PDB: 5B71），临床III期的Gefurulimab（PDB: 8COE），以及若干处于临床前研究阶段的分子和来源于低等生物的天然C5抑制因子。通过对这些复合物的结构比对，我们发现，这三个抗体结合于C5的不同表位，但均能够有效阻断其功能，展现出显著的抑制活性。已上市的环肽药物泽勒普肽（Zilucoplan，分子量约3.6 kDa）需通过皮下注射给药，其与C5的具体结合模式尚未公开。大多数临床分子在结构层面上实现功能抑制的具体机制目前尚不清晰，因此在理性设计抑制剂时，对结合口袋的选择仍需格外谨慎。通过深入的结构分析，我们在MG4和MG5结构域之间发现了一个潜在的环肽药物结合口袋。该口袋表面相对平坦，具有较强的疏水性，并且是临床III期抗体Gefurulimab、蜱源C5抑制因子CirpT1以及眼镜蛇毒因子（Cobra Venom Factor, CVF）共同作用的关键区域。这三个分子均直接阻断了C5转化酶与C5的结合。关键结合位点的验证三个关键分子的结构启示：表2 三个关键分子的结合特征这三个分子虽然结构不同，但都作用于同一关键区域，且该口袋具有独特优势：与C3、C4a、C4b等蛋白序列一致性<30%，特异性高远离R885多态性位点，适用人群广 Gefurulimab与CirpT以较小界面实现极强结合，适合环肽药物图4 蛋白-蛋白结合界面：Gefurulimab（蓝色）、CirpT1（绿色）及 CVF（黄色）与 C5（品红色）的相互作用位置可视化（PDB ID 分别为 8COE、6RQJ 和 3PRX） RiDYMO.PepTx平台的独特技术优势蛋白结构与口袋优化Uni-RiD：对蛋白口袋优化与能量评估，支撑原子级相互作用计算。环肽生成与优化Uni-Macrocycle：在超大规模化学空间内进行环肽库生成、构象采样与配体‑受体共优化，快速富集高亲和/高选择性候选。多维成药性预测Uni-QSAR：并行评估透膜性、稳定性、溶解度等，缩短高起点Lead分子发现周期。孔板级别高通量合成与筛选：快速获得环肽实体分子并完成迭代验证，实现设计‑实验的快速循环优化。结语：开启补体治疗的口服时代正如依库珠单抗开启了补体靶向治疗的序幕，口服C5环肽将为补体靶向开启更为广阔的慢病治疗黄金赛道。从科学机理看，C5是补体通路的关键节点，抑制C5可同时阻断炎症和细胞损伤；从市场需求看，从罕见病到慢病的扩展带来百亿级市场机会；从技术可行性看，蛋白结构及表面性质已明确。口服C5环肽不仅是技术的进步，更是患者可及性的革命。它将让更多慢病患者摆脱频繁注射的负担，实现真正的长期疾病管理。这正是我们追求的目标——让创新药物惠及更多患者，让慢病治疗进入口服时代。 RiDYMO.PepTx——您的口服环肽药物开发合作伙伴作者：ZC PL SXY YC WDD 编辑：KWR 参考文献 [1] Merle NS, Church SE, Fremeaux-Bacchi V, Roumenina LT. Complement System Part I - Molecular Mechanisms of Activation and Regulation. Front Immunol. 2015 Jun 2;6:262. doi: 10.3389/fimmu.2015.00262. PMID: 26082779; PMCID: PMC4451739. [2] Shadid A, Hok KD, Domozhirov AY, Weng-Mills T, Doursout MF, Banda NK, Restrepo MI, Shivshankar P. Enigmatic Roles of Complement Anaphylatoxin Signaling in Health and Disease. Immune Netw. 2025 Aug 20;25(4):e32. doi: 10.4110/in.2025.25.e32. PMID: 40917792; PMCID: PMC12411103. [3] Michailidou I, Jongejan A, Vreijling JP, Georgakopoulou T, de Wissel MB, Wolterman RA, Ruizendaal P, Klar-Mohamad N, Grootemaat AE, Picavet DI, Kumar V, van Kooten C, Woodruff TM, Morgan BP, van der Wel NN, Ramaglia V, Fluiter K, Baas F. Systemic inhibition of the membrane attack complex impedes neuroinflammation in chronic relapsing experimental autoimmune encephalomyelitis. Acta Neuropathol Commun. 2018 May 3;6(1):36. doi: 10.1186/s40478-018-0536-y. PMID: 29724241; PMCID: PMC5932802. [4] Tang GQ, Tang Y, Dhamnaskar K, Hoarty MD, Vyasamneni R, Vadysirisack DD, Ma Z, Zhu N, Wang JG, Bu C, Cong B, Palmer E, Duda PW, Sayegh C, Ricardo A. Zilucoplan, a macrocyclic peptide inhibitor of human complement component 5, uses a dual mode of action to prevent terminal complement pathway activation. Front Immunol. 2023 Aug 9;14:1213920. doi: 10.3389/fimmu.2023.1213920. Erratum in: Front Immunol. 2023 Sep 25;14:1282155. doi: 10.3389/fimmu.2023.1282155. PMID: 37622108; PMCID: PMC10446491. [5] Fredslund F, Laursen NS, Roversi P, Jenner L, Oliveira CL, Pedersen JS, Nunn MA, Lea SM, Discipio R, Sottrup-Jensen L, Andersen GR. Structure of and influence of a tick complement inhibitor on human complement component 5. Nat Immunol. 2008 Jul;9(7):753-60. doi: 10.1038/ni.1625. Epub 2008 Jun 8. PMID: 18536718. [6] Jindal S, Pedersen DV, Gera N, Chandler J, Patel R, Neill A, Cone J, Zhang Y, Yuan CX, Millman EE, Carlin D, Puffer B, Sheridan D, Andersen GR, Tamburini P. Characterization of the bispecific VHH antibody gefurulimab (ALXN1720) targeting complement component 5, and designed for low volume subcutaneous administration. Mol Immunol. 2024 Jan;165:29-41. doi: 10.1016/j.molimm.2023.12.004. Epub 2023 Dec 23. PMID: 38142486. [7] Reichhardt MP, Johnson S, Tang T, Morgan T, Tebeka N, Popitsch N, Deme JC, Jore MM, Lea SM. An inhibitor of complement C5 provides structural insights into activation. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Jan 7;117(1):362-370. doi: 10.1073/pnas.1909973116. Epub 2019 Dec 23. PMID: 31871188; PMCID: PMC6955305. [8] Laursen NS, Andersen KR, Braren I, Spillner E, Sottrup-Jensen L, Andersen GR. Substrate recognition by complement convertases revealed in the C5-cobra venom factor complex. EMBO J. 2011 Feb 2;30(3):606-16. doi: 10.1038/emboj.2010.341. Epub 2011 Jan 7. PMID: 21217642; PMCID: PMC3034014. 上下滑动查看更多相关阅读不只CD3！T细胞激活进入“双信号”时代，下一代TCE共刺激平台暗战打响｜药物研发专栏罗氏出手！10.7亿美元获授荃信TSLP/IL33双抗，瞄准千亿级市场老药“逆袭”新战场：礼来Olumiant重磅攻克青少年斑秃，JAK抑制剂的“跨界”启示录环肽药物系列7：打破口服壁垒—IL-23R环肽药物JNJ-2113诞生记 | 药物研发专栏环肽药物系列6：超越“五原则”的药物创新，大环化合物的口服化与未来趋势 | 药物研发专栏药物研发专栏｜三篇文章讲透Probody设计3：基于拆分式前药的TCE前药平台更稳、更准、更好用：Uni-FEP推出里程碑式新版本关于RiDYMO®高质量先导化合物发现和优化平台 RiDYMO®是深势科技基于AI for Science开发的创新平台，专为高质量先导化合物发现而设计。针对靶标的复杂动力学机制挑战，以及小分子、环肽或大环分子的化学空间高效探索需求，RiDYMO®融合强化动力学、物理建模和高通量实验等方法，提供快速、可交付的药物候选化合物。特别在口服大环分子设计领域，我们结合平行化合成，加速从概念到候选物的转化。平台已成功应用于多个项目，包括小分子发现、环肽和ADC药物。更多信息欢迎访问：https://www.dp.tech/services/medicine 关于Hermite®一站式药物计算设计平台 Hermite®是深势科技打造的基于人工智能、物理建模和高性能计算的一站式药物计算设计平台。Hermite®以网页应用形式提供从靶点结构解析、苗头化合物筛选，到先导优化和性质预测的全流程工具，并提供蛋白、抗体设计解决方案。Hermite®提供友好的可视化交互界面、功能实时更新，同时支持本地和云上的私有化部署。平台地址：https://hermite.dp.tech 关于深势科技深势科技是全球AI for Science的领导者，致力于将人工智能与科学研究及工业研发深度融合。依托在交叉学科领域的深耕，深势科技构建了“深势·宇知”大模型体系，推动药物研发、能源材料、信息技术等关键领域的突破性进展，助力“千行百业”的科研从“实验试错/计算机”跨入“预训练模型时代”。作为国家高新技术企业、专精特新“小巨人”，深势科技拥有中科院院士领衔的科研团队，博士及博士后占比超35%，核心成果曾获全球高性能计算最高奖“戈登贝尔奖”，入选中国十大科技进展。商务合作：bd@dp.tech 媒体垂询：PR@dp.tech 更多信息，请访问网站：www.dp.tech

siRNA并购

2025-10-31

·EndPoints

4DMT licenses eye gene therapy to Otsuka in Asia-Pacific; Arcus’ $250M offering

Plus, news about Galapagos, Nanobiotix, AstraZeneca, NovaBridge Biosciences, Corbus and Contineum Therapeutics: 👁️ 4D Molecular Therapeutics, Otsuka inks Asia-Pacific deal: The biotech is getting $85 million upfront, with up to $336 million on the table, for the Asia-Pacific rights to its experimental eye gene therapy for wet age-related macular degeneration and diabetic macular edema. The rights are for any retinal vascular disease that can be treated by 4D-150, which is currently in Phase 3. — Jaimy Lee 💸 Arcus Biosciences’ $250M offering: The company is selling 13.7 million shares at $18.25 apiece, days after disclosing updated data for casdatifan, its HIF-2α inhibitor. Leerink Partners analyst Daina Graybosch told investors this week that she believes the experimental therapy will “become the anchor drug in future clear cell renal cell carcinoma treatments.” — Jaimy Lee 💼 Galapagos makes changes to its board: Shortly after announcing it ended its cell therapy work , Galapagos is shuffling its board. It’s adding Gilead SVP Devang Bhuva and Neil Johnston, former global head of business development at Novartis. The company expects to add another independent director “in the near future.” As part of the changes, Elisabeth Svanberg, Susanne Schaffert and Gilead CFO Andrew Dickinson will step down from the board on Saturday. — Kyle LaHucik 🧾 Another day, another royalty deal: This time, it’s Nanobiotix that made a deal with HealthCare Royalty. The biotech is due $50 million upfront and up to $21 million within a year for certain milestones. Nanobiotix is working with Johnson & Johnson to develop JNJ-1900 in combination with immune checkpoint inhibitors in advanced cancers. Nanobiotix’s cash runway now extends into early 2028. — Jaimy Lee 📈 AstraZeneca’s Phase 3 win for injectable autoimmune drug: The trial examined a next-generation C5 complement inhibitor called gefurulimab in certain patients with myasthenia gravis. Unlike AstraZeneca’s other C5 inhibitors Ultomiris and Soliris, which are delivered via IV infusion, gefurulimab is injected. The trial showed that treatment with gefurulimab improved scores on a measure of disease severity called the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living scale by 1.6 points at about six months compared to placebo, meeting the study’s primary endpoint. AstraZeneca said in July that the study succeeded and that it plans to submit the results to regulatory authorities. — Lei Lei Wu 🇭🇰 NovaBridge Biosciences files for dual listing: The Maryland biotech, formerly known as I-Mab Biopharma, filed for its dual listing on the Hong Kong Stock Exchange, as it said it would . NovaBridge joins more than 40 other companies seeking an HKEX listing this year. — Kyle LaHucik 💰 Corbus to raise $75M: Per the offering, it’s selling about 4.7 million shares for $13.00 each. — Jaimy Lee 💵 Contineum Therapeutics delays work on two drugs: By deferring its investment in PIPE-791 PrMS and CTX-343, the company now expects its cash runway to extend through 2028. — Jaimy Lee

临床3期临床结果基因疗法细胞疗法

2025-10-30

·Firstwordpharma

AstraZeneca details late-stage win for next-gen C5 blocker in gMG

AstraZeneca released detailed Phase III trial results from the PREVAIL study Thursday demonstrating that gefitinumab (ALXN1720), its once-weekly self-administered treatment, delivered rapid and sustained improvements in muscle strength and daily functioning for adults with generalised myasthenia gravis (gMG).Gefurulimab is a next-generation nanobody that blocks the complement protein C5 while hitching onto albumin to stay active longer. The randomised trial enrolled 260 adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive gMG to receive gefurulimab or placebo for a total of 26 weeks.By the end of that period, patients on the drug improved an average of 1.6 points more than placebo on the standard Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale, meeting the primary endpoint. AstraZeneca said signs of improvement appeared as early as the first week and were sustained over the 26 weeks.Key secondary endpoints were also met, with improvements of 1.8 points at week four and 2.1 points at week 26 on the Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score.The findings, which were shared at the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) annual meeting, "offer valuable insight into how early and sustained complement inhibition with gefurulimab may translate into meaningful, functional improvement," said Gianluca Pirozzi, head of development and regulatory affairs at Alexion, AstraZeneca's rare disease unit.Gefurulimab's once-weekly subcutaneous dosing is also likely to give it an edge over existing complement inhibitors, a key opinion leader (KOL) told FirstWord in July. "If you're going with a complement inhibitor, then you're going with an IV formulation, with Soliris (eculizumab) being every two weeks and Ultomiris (ravulizumab) every eight weeks after starting patients on their initial loading regimen," said Morad Daniel, a neurologist at the Portland VA Medical Center. "But having a once-weekly subcutaneous injection that patients can do at home certainly improves patient convenience and compliance overall."The difficulty with daily subcutaneous injections of UCB's Zilbrysq (zilucoplan) "is that it's hard for a lot of patients to be 100% compliant," Daniel added. For the rest of that interview, see – KOL Views Q&A: How gefurulimab could reshape biologic use in gMG.AstraZeneca said gefurulimab was well tolerated in PREVAIL, with a safety profile consistent with its existing drugs, Soliris and Ultomiris. The most common treatment-emergent adverse events were injection-site reactions (9.9%), headache (9.9%) and back pain (7.6%) among those receiving gefurulimab.

临床结果临床3期AACR会议ASCO会议

100 项与 Gefurulimab 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	日本	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	阿根廷	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	奥地利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	奥地利	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2022-11-21
重症肌无力	临床3期	巴西	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2022-11-21

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05556096 (Biospace \| NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	150	gefurulimab	獵膚廠積壓鬱憲壓衊糧(網獵窪憲顧繭襯顧構範): Difference (%) = -4.39 达到	积极	2025-07-28
NCT05556096 (Biospace \| NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	150	Placebo	獵膚廠積壓鬱憲壓衊糧(網獵窪憲顧繭襯顧構範): Difference (%) = -4.39 达到	积极	2025-07-28
NCT04920370 (P1-5.016, AAN2023)	临床1期	-	97	ALXN1720	衊艱夢繭壓醖選夢醖觸(鏇簾觸廠鹽壓觸遞齋顧) = 膚鹽夢鹽鬱範襯醖觸鑰製憲繭艱衊選遞鹽鏇鏇 (築壓憲鬱糧獵積膚獵衊 )	-	2023-04-25