An Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety, and Efficacy of Gefurulimab in Pediatric Patients (6 to < 18 Years of Age) With Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Who Express Acetylcholine Receptor Antibodies (AChR+)

The primary objective of this study is to assess the pharmacokinetics and pharmacodynamics of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG for the duration of the study.

开始日期2024-11-13

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT06677138

/ Completed临床1期

A Phase 1 Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Immunogenicity of Gefurulimab (ALXN1720) in Healthy Chinese Adults

The primary objective of this study is to characterize the PK properties of a single dose of gefurulimab in healthy Chinese participants.

开始日期2024-10-28

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CTR20243881

/ Completed临床1期

一项在中国健康成人中评价Gefurulimab（ALXN1720）的药代动力学、药效学、安全性和免疫原性的I期研究

本研究的目的是在中国健康成人受试者中评价通过PFS-SD（带针头安全装置的预充式注射器）单次腹部皮下注射Gefurulimab（300 mg）后gefurulimab的药代动力学、药效学、安全性和免疫原性。

开始日期2024-10-28

申办/合作机构

阿斯利康全球研发（中国）有限公司

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2026-10-01·CLINICAL THERAPEUTICS

Phase 1 Study Evaluating Gefurulimab Pharmacokinetics and Safety Following Delivery Via Autoinjector or Prefilled Syringe With Needle Safety Device in Healthy Adults

Article

作者: McEneny, Alanna ; Amancha, Praveen ; Tong, Olivia ; Cong, Xiangyu ; Easton, Alyssa ; Yee, Min

PURPOSE:

Gefurulimab, a novel dual-binding nanobody targeting complement component 5 (C5), is in clinical development for anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis. Gefurulimab has a low molecular weight, enabling subcutaneous (SC) self-administration by autoinjector (AI) or prefilled syringe with needle safety device (PFS-SD). We compared gefurulimab pharmacokinetic (PK) exposure and safety in healthy adults following a single SC dose administered by AI versus PFS-SD.

METHODS:

In this phase 1, open-label, randomized, parallel-group study (NCT06208488), healthy participants aged 18 to 65 years were stratified by weight and randomized equally to 1 of 6 combination groups of device and injection site (abdomen/thigh/upper arm). Participants received a single SC dose of gefurulimab on day 1 and were assessed throughout the 92-day evaluation period. Primary endpoints were PK parameters for each device: maximum observed concentration (C_max) and area under the serum concentration-time curve (AUC_inf, AUC_last). PK across injection sites, pharmacodynamics, safety, immunogenicity, and device performance were also assessed.

FINDINGS:

Overall, 175 participants were randomized: AI (n = 87), PFS-SD (n = 88). Geometric least squares mean ratios (90% CI) comparing AI/PFS-SD for C_max, AUC_inf, and AUC_last were 97.6% (94.5-100.8), 99.6% (96.1-103.3), and 98.8% (95.2‒102.6), respectively. Secondary analyses found no meaningful differences in PK parameters across injection sites. Serum-free C5 concentrations over time, treatment-emergent adverse event (TEAE) profiles, and antidrug antibody responses were similar between cohorts. Most TEAEs were mild; none led to study discontinuation.

IMPLICATIONS:

SC administration of gefurulimab by AI and PFS-SD was well tolerated with comparable exposure, meeting bioequivalence criteria.

2026-09-01·JAMA Neurology

Efficacy and Safety of Gefurulimab in Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Ruck, Tobias ; Xi, Jianying ; Saccà, Francesco ; Shang, Shulian ; Shin, Ha Young ; Casasnovas, Carlos ; Yee, Min ; Peric, Stojan ; Annane, Djillali ; Rakhade, Sanjay ; Takahashi, Masanori P. ; Mäurer, Mathias ; Scholz, Joachim ; Vu, Tuan ; Śmiłowski, Marek ; Masuda, Masayuki ; Howard, James F. ; Gwathmey, Kelly G.

Importance:

Gefurulimab is a novel dual-binding nanobody that blocks complement component 5 activation. Complement activation is a key pathogenic mechanism in anti–acetylcholine receptor antibody–positive (AChR-Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG).

Objective:

To evaluate the efficacy and safety of gefurulimab in adults with AChR-Ab+ gMG.

Design, Setting, and Participants:

This randomized clinical trial, PREVAIL, was a phase 3, double-blind, placebo-controlled study conducted at 113 sites in 20 countries. Patients were screened and randomized from November 2022 to November 2024; the randomized controlled treatment period was 26 weeks. Participants were adults (aged ≥18 years) with AChR-Ab+ gMG, a Myasthenia Gravis Foundation of America classification II through IV, and a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total score of 5 or higher.

Intervention:

Gefurulimab or placebo via once-weekly subcutaneous self-injection.

Main Outcomes and Measures:

The primary end point was change from baseline in MG-ADL total score at week 26. The key secondary end point was change from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score at week 26. Safety was also assessed.

Results:

Of 405 patients screened, 145 were excluded; 260 met eligibility criteria and were randomized (gefurulimab, n = 131; placebo, n = 129); 249 patients completed the 26-week randomized controlled treatment period. The mean (SD) age was 52.8 (15.73) years; 157 (60.4%) patients were female and 103 (39.6%) were male. All primary and secondary end points were met with statistical significance. Improvements occurred within 1 week for MG-ADL score and 4 weeks for QMG score and were sustained through week 26. Least-squares mean change from baseline at week 26 for MG-ADL and QMG total scores for gefurulimab vs placebo were −4.2 vs −2.6 (treatment difference, −1.6; 95% CI, −2.4 to −0.8; P &lt; .001) and −4.5 vs −2.4 (treatment difference, −2.1; 95% CI, −3.1 to −1.1; P &lt; .001), respectively. The incidence of adverse events (AEs) was similar between groups. Most common treatment-emergent AEs with gefurulimab were injection site reactions, headache, back pain, and nasopharyngitis. No meningococcal infections were reported.

Conclusions and Relevance:

Gefurulimab demonstrated both early and sustained clinical benefit in AChR-Ab+ gMG and was well tolerated, supporting its potential as a convenient, once-weekly, self-administered treatment regimen.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05556096

2026-09-01·JAMA Neurology

Gefurulimab—The First Effective Nanobody in Myasthenia Gravis Therapy

Article

作者: Schneider-Gold, Christiane ; Gold, Ralf

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2026-10-01

·临床试验时事评论

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总 FDA · NMPA（中国）· EMA（欧盟）· PMDA（日本）—— 含靶点/作用机制与适应症统计区间：2026-07-01 至 2026-09-30　|　编制日期：2026-10-01　|　口径：新分子实体（NME）/新生物制品首次上市 + 重要新增适应症口径说明：① FDA 数据以 CDER《Drugs@FDA》月度原研 NDA/BLA 批准报告 + CBER 2026 年 BLA 批准清单为准，标注 Type 1 = 新分子实体、Type 5 = 新处方/新厂家、Type 4 = 新复方；② 中国以国家药监局《创新药品名录》1 类创新药批准公告为准，日期为官网公告日（较证书日可能晚 1–3 天）；③ EMA 分列 CHMP 积极意见与欧盟委员会（EC）正式上市许可，两者通常相隔 1–2 个月；④ 日本以 PMDA/KEGG 新活性成分批准清单为准，日本 7 月无新活性成分批准。一、美国 FDA（CDER + CBER）2026 Q3A. 7 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-07Trutaknaatacicept-vymj Vera Therapeutics TACI-Fc 融合蛋白，同时阻断 BLyS/BAFF 与 APRIL 成人原发性 IgA 肾病（IgAN），降低蛋白尿新生物制品优先审评 07-09Sarclisa Escenaisatuximab-irfc Sanofi 抗 CD38 溶细胞性单抗（皮下注射剂型）多发性骨髓瘤（覆盖原静脉剂型全部适应症）新剂型 BLA 07-10Zyogreenindocyanine green ProvePharm 吲哚菁绿荧光显影剂血管/组织灌注荧光显像（新剂型）Type 3 07-14Revtorpykgedatolisib Celcuity 多靶点 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（PI3Kα/γ/δ + mTOR） HR+/HER2-、无 PIK3CA 突变、内分泌治疗后进展的局部晚期/转移性乳腺癌（+氟维司群 ±哌柏西利）NME优先审评 07-15Lipfendraenlicitide decanoate Merck / MSD 口服大环肽 PCSK9 抑制剂成人高胆固醇血症（含 HeFH）降低 LDL-C，联合饮食与运动NME首个口服 PCSK9 07-17Edaravoneedaravone（新剂型） Azurity 自由基清除剂肌萎缩侧索硬化（ALS，新剂型）Type 3 07-20Scomarasirolimus（新剂型） AFT Pharma mTOR 抑制剂西罗莫司新剂型（按说明书）Type 3 07-22Jideytrozidesamtinib（NVL-655） Nuvalent 选择性 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂既往接受过 ROS1 TKI 的局部晚期/转移性 ROS1+ NSCLC 成人NME 07-24Simtriyocentanafadine HCl Otsuka 5-HT / NE / DA 三重再摄取抑制剂 6 岁及以上（体重 ≥20kg）ADHD，每日一次缓释NME优先审评 07-24Lytenavabevacizumab-vikg Outlook Therapeutics 抗 VEGF 单抗（眼科专用制剂）新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性新生物制品首个眼科贝伐珠单抗 07-24Garzulysinsulin aspart-fsan Emerge Bioscience 速效胰岛素类似物（胰岛素受体激动）成人及儿童糖尿病血糖控制BLA 07-24Tylenol with Naproxen对乙酰氨基酚 + 萘普生钠 Kenvue 解热镇痛 + NSAID（COX 抑制）复方 12 小时缓解轻中度疼痛（首个非处方固定剂量复方）Type 4OTC 07-28Gwyn Lonorelgestromin + 炔雌醇透皮贴 Viatris 孕激素 + 雌激素复方女性避孕（低剂量雌激素周贴）Type 5 07-29Glycophossodium glycerophosphate Fresenius Kabi 有机磷酸盐补充肠外营养磷补充Type 2 07-29Qlonilikclonidine HCl（新剂型） CMP Dev 中枢 α2 肾上腺素受体激动剂按说明书（新制剂）Type 5 07-31Zimrixbyrituximab-cdxx Dr. Reddy's 抗 CD20 单抗（生物类似药）参照原研利妥昔单抗适应症生物类似药 B. 8 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 08-05Orzeyfuloveporexton Takeda 武田口服食欲素（orexin）2 型受体 OX2R 激动剂 1 型发作性睡病（NT1，伴猝倒）成人NME优先审评 08-13Tauklarifyflorquinitau F-18 Cerveau / Lantheus tau 蛋白 PET 显像剂（放射性诊断）成人认知障碍患者脑 PET，识别 tau 神经原纤维缠结病理（AD 评估）NME 08-13Zenbexusiberdomide Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 泛素连接酶调节剂），降解 Ikaros/Aiolos 复发/难治多发性骨髓瘤（+达雷妥尤单抗/透明质酸酶 + 地塞米松，既往 ≥1 线含 PI 与 IMiD）NME优先审评 08-19Pasatrugaretosmab-grts Regeneron 抗 Activin A（激活素 A）单抗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人，减少新发异位骨化与疾病 flare新生物制品 08-26Vobrigleuprolide acetate（新剂型） Sun Pharma GnRH 受体激动剂亮丙瑞林新制剂Type 5 08-26Rasonquedaraxonrasib Revolution Medicines RAS(ON) 多选择性抑制剂，靶向 RAS GTPase 家族活性态既往接受过 ≥1 线全身治疗（或不适合多药方案）的转移性胰腺导管腺癌成人NME优先审评 08-27Lisrayabrepocitinib Priovant / Roivant 口服 TYK2 / JAK1 双重抑制剂（抑制 I 型/II 型 IFN、IL-6、IL-12/23）成人皮肌炎（DM）—— 首个针对 DM 获批的靶向口服药NME优先+孤儿 08-27Bixlenvobictegravir + lenacapavir Gilead INSTI（整合酶链转移抑制剂）+ HIV-1 衣壳抑制剂，每日一次复方 HIV-1 感染Type 4 新复方 08-28Mimrylorusfertide acetate Takeda / Protagonist 铁调素（hepcidin）模拟肽，调控铁代谢与红细胞生成成人真性红细胞增多症的红细胞增多症NMEFirst-in-classC. 9 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 09-03Zanvastrozilganersen Ionis GFAP（胶质纤维酸性蛋白）靶向反义寡核苷酸 ASO Alexander 病（首个疾病针对性疗法）NME优先审评 09-03Omcaziocabozantinib laurylsulfate HANDA Oncology 多靶点 TKI（MET / VEGFR / AXL / RET），十二烷基硫酸盐新盐型肾细胞癌、肝细胞癌、胰腺外神经内分泌肿瘤（可与食物同服）Type 5 09-04Etcamahcamizestrant AstraZeneca 口服雌激素受体拮抗剂/降解剂（SERD） HR+/HER2-、AI+CDK4/6 治疗期间检出 ESR1 突变的局部晚期/转移性乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）NME加速批准 09-11Pixclarafloretyrosine F-18（FET） Telix 氨基酸转运体 PET 显像剂（放射性诊断）鉴别复发/进展性脑胶质瘤与治疗相关改变（首个 FET-PET 试剂）NMEFirst-in-class 09-11Isembyldapitegromab-mstn Scholar Rock 靶向肌生长抑制素（myostatin）前体的单抗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人（首个针对肌肉萎缩的疗法）BLAFirst-in-class 09-14Bexlutrylutetium Lu-177 dotatate Curium 放射性标记生长抑素类似物，靶向生长抑素受体（SSTR）+ β 射线 SSTR 阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人Type 5 09-17Empagliflozin（新剂型）empagliflozin Ridhisidhi SGLT2 抑制剂恩格列净新剂型Type 3 09-23Lyrfigtulirafugratinib Elevar Therapeutics 强效选择性 FGFR2 抑制剂既往治疗过的不可切除局部晚期/转移性、FGFR2 融合或其他重排的胆管癌成人NME优先审评 09-23Onswikinsulin efsitora alfa-gobe Eli Lilly 每周一次基础胰岛素类似物成人 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）BLA首个周制剂基础胰岛素 09-25Juvmotavapadon AbbVie 多巴胺 D1/D5 受体部分激动剂帕金森病NME 09-25Atebriozzilurgisertib Incyte ALK2 / ACVR1（骨形态发生蛋白 I 型受体）抑制剂进行性骨化性纤维发育不良（FOP）—— 该病第三个获批疗法NME优先审评 09-25Degevmadenosumab-adet Teva 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗适应症生物类似药 09-25Zueino（新剂型）diclofenac sodium AdventaPharma NSAID（COX 抑制）双氯芬酸钠新制剂Type 5 09-28Emcitatetiratrico（tiratricol） Rare Thyroid Therapeutics 甲状腺激素（T3）类似物，替代 MCT8 转运缺陷 MCT8 缺乏症 / Allan–Herndon–Dudley 综合征（以 FDA 说明书为准）NME优先+孤儿D. CBER（生物制品评价与研究中心）Q3 批准——基因治疗、溶瘤病毒、疫苗、血液制品批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-27 Source Plasma Care Plasma 原料血浆用于注射剂进一步生产（非治疗性制品）血液制品 07-29EzplazFreeze Dried Plasma 冻干血浆 Vascular Solutions（Teleflex）补充多种血浆凝血因子成人需血浆输注且无其他血浆制品可用时（肝病/DIC、大量输血、华法林逆转）BLA 08-05MflusivaInfluenza Vaccine, mRNA ModernaTX mRNA 编码流感病毒 HA 抗原 50 岁及以上人群流感主动免疫（≥65 岁为加速批准）BLA加速批准(≥65) 08-06Tudriqevvusolimogene oderparepvec-wtpg（RP1） Replimune HSV-1 骨架溶瘤病毒免疫疗法（表达 GALV-GP-R−、GM-CSF）不可切除晚期皮肤黑色素瘤，抗 PD-1 方案后进展（联合纳武利尤单抗）BLA 08-19Genglycospariglasgene brecaparvovec-opnr Ultragenyx AAV 载体基因治疗，递送 G6PC1 基因糖原贮积病 Ia（GSDIa），≥8 岁患者减少每日玉米淀粉摄入基因治疗 09-17Fayuvirebisufligene etisparvovec-hopf（UX111） Ultragenyx AAV9 载体基因治疗，递送 SGSH 基因黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA / Sanfilippo A 综合征）基因治疗E. Q3 重要新增适应症 / 新联合方案（已上市药物扩展）批准日药物（通用名）企业靶点 / 机制新增适应症 / 变化 07-06 Casgevy（exagamglogene autotemcel） Vertex / CRISPR 自体 CRISPR 编辑造血干细胞（BCL11A 增强子）扩展至 2 岁及以上镰状细胞病（反复 VOC）或输血依赖型 β 地贫 07-07 Fabhalta（iptacopan） Novartis 补体因子 B 抑制剂由加速批准转为完全批准：延缓成人原发性 IgA 肾病肾功能下降 07-09 wilate（VWF/FVIII 复合物） Octapharma 血管性血友病因子 + FVIII 替代扩展至 <6 岁儿童的常规预防（首个覆盖全年龄段 VWF 浓缩制剂） 07-10 Keytruda / Qlex + Padcev（pembrolizumab + enfortumab vedotin） MSD / Astellas 抗 PD-1 + 抗 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期（新辅助 + 膀胱切除后辅助），不论顺铂 eligibility 07-13 Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb） Eisai / Biogen 抗淀粉样蛋白 β 原纤维单抗新增家用皮下起始剂量（每周一次），用于早期阿尔茨海默病 07-14 Retevmo（selpercatinib） Eli Lilly RET 受体酪氨酸激酶抑制剂转为完全批准：≥2 岁、RET 融合阳性局部晚期/转移性实体瘤（组织无关） 07-16 Truqap（capivasertib）+ 阿比特龙 + 泼尼松 AstraZeneca AKT 抑制剂 + CYP17 抑制剂 PTEN 缺陷的转移性雄激素通路调节初治/敏感前列腺癌 07-24 Skyrizi（risankizumab-rzaa） AbbVie 抗 IL-23 p19 单抗扩展至 ≥6 岁儿童中重度斑块型银屑病与活动性银屑病关节炎；新增 55mg 预充针 07 月内 Trodelvy（sacituzumab govitecan） Gilead 抗 Trop-2 ADC（SN-38）新增一线治疗不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌；并获批联合帕博利珠单抗（PD-L1 CPS ≥10） 07 月内 Datroway（datopotamab deruxtecan） AstraZeneca / 第一三共抗 TROP2 ADC（DXd）不适合 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的不可切除/转移性 TNBC 07 月内 Imfinzi（durvalumab）+ BCG AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 BCG 初治高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持） 07 月内 Keytruda / Qlex + Welireg（pembrolizumab + belzutifan） MSD 抗 PD-1 + HIF-2α 抑制剂肾切除术后中高危复发风险的 ccRCC 辅助治疗 08-25 Imaavy（nipocalimab-aahu） Johnson & Johnson 抗 FcRn 单抗（降低 IgG）温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）—— 该适应症首个获批药物 08-25 Tivicay PD（dolutegravir） ViiV / GSK HIV 整合酶链转移抑制剂扩展至新生儿 HIV 感染治疗 08-25 Ziihera（zanidatamab-hrii）+ Tevimbra（tislelizumab）+ 化疗 Jazz / BeOne HER2 双表位双抗 + 抗 PD-1 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+/ISH+）不可切除局部晚期/转移性胃、胃食管结合部或食管腺癌一线 08-28 Stelara（ustekinumab） Janssen 抗 IL-12/23 p40 单抗扩展至儿童溃疡性结肠炎 08-31 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 新增原发性血小板增多症（ET） 09-09 Hyrnuo（sevabertinib） Bayer HER2/EGFR 可逆 TKI HER2（ERBB2）TKD 激活突变的非鳞 NSCLC：加速批准扩展至不限既往治疗线（含初治） 09-11 Joenja（leniolisib） Pharming PI3Kδ 抑制剂扩展至 4–11 岁儿童 APDS（活化 PI3Kδ 综合征） 09-14 Pluvicto（Lu-177 vipivotide tetraxetan）+ ARPI Novartis PSMA 靶向放射配体 + 雄激素受体通路抑制剂 PSMA 阳性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC） 09-14 Ameluz（aminolevulinic acid gel）+ PDT Biofrontera 光敏剂（ALA）+ 光动力治疗新增浅表型基底细胞癌（原已获批光化性角化病） 09-18 Inluriyo（imlunestrant）+ Verzenio（abemaciclib） Eli Lilly 口服 SERD + CDK4/6 抑制剂 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期/转移性乳腺癌（内分泌治疗进展后） 09-18 Aqneursa（levacetylleucine） Zevra 乙酰亮氨酸（溶酶体/代谢调节）扩展至毛细血管扩张性共济失调（A-T）患者的共济失调症状 09-24 Welireg（belzutifan）+ Lenvima（lenvatinib） MSD / Eisai HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR/FGFR TKI PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后、伴透明细胞成分的晚期肾细胞癌 09-25 Gazyva（obinutuzumab） Roche 抗 CD20 II 型糖工程化单抗 2 岁及以上特发性肾病综合征（INS）边界提示：Lumvoa（veligrotug-vvze，抗 IGF-1R，甲状腺眼病）实际批准日为 2026-06-26，属 Q2；Xocova（ensitrelvir）、Zaynich（cefepime/zidebactam）、Ambelvist（gadoquatrane）、Cavhanza（尼洛替尼口崩片）、Cypsedo（cipepofol）、Decnupaz（pivekimab sunirine）、Hepcludex（bulevirtide）、Ranluspec（雷珠单抗可互换生物类似药）、Utebzi（tebipenem pivoxil）及 Otarmeni（lunsotogene parvec，OTOF 基因治疗）亦为 6 月或更早批准，不计入 Q3。二、中国 NMPA —— 1 类创新药批准（官网公告日）2026 Q3 · 共 21 项公告日通用名（商品名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-23琥珀酸思普可泮片（优可盼，HSK39297）海思科医药补体因子 B（FB）选择性小分子抑制剂，口服每日一次既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人1 类优先审评 07-29瑞西奇拜单抗注射液（华亦净，HB0034）上海华奥泰生物抗 IL-36 受体（IL-36R）单抗成人（体重 ≥40kg）泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作1 类优先审评 07-29舒地胰岛素注射液（瑞恒盈，INS068）江苏恒瑞医药长效胰岛素类似物（desB30 人胰岛素 B29 赖氨酸侧链修饰）成人 2 型糖尿病；中国首个自主研发长效胰岛素类似物1 类生物制品国产首个 07-29盐酸伊司特韦片（mprosevir）西湖制药（杭州）口服小分子抗 SARS-CoV-2（DNA 编码化合物库 DEL 筛选所得）成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID-19）1 类附条件批准 07-29椒七止痛凝胶贴膏九典中药复方外用（镇痛）膝骨关节炎寒凝血瘀证中药 1 类 08-11替恩戈替尼片（捷恩泰，tinengotinib）药捷安康（南京） FGFR / VEGFR 等多靶点激酶抑制剂既往接受过系统治疗和 FGFR 抑制剂、伴 FGFR2 融合/重排的晚期/转移性或不可切除胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-11小儿通便颗粒（中药）中药复方中药创新药（儿科便秘）中药 1 类 08-13注射用菲泽妥单抗（境斐，felzartamab）天境生物（杭州）抗 CD38 单抗联合来那度胺+地塞米松，治疗既往至少接受过一线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类全球首批 08-20富马酸立康可泮胶囊（恒优达）恒瑞医药 / 成都盛迪补体旁路途径因子 B 抑制剂（近端补体抑制），口服既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人（同时抑制血管内/外溶血）1 类优先审评 08-20安弗利奇塔单抗注射液（皮下）（益赛那，SSGJ-613）三生国健重组抗 IL-1β 人源化单抗（IgG1/κ）成人痛风性关节炎急性发作（NSAID/秋水仙碱禁忌、不耐受或无效，且不宜反复使用激素者）1 类国产首个自研 IL-1β 单抗 08-31莱康奇塔单抗注射液（皮下）（丽倍坦，LZM012/XKH004）丽珠单抗 / 鑫康合生物 IL-17A / IL-17F 双靶点单抗适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人（III 期头对头优于司库奇尤单抗）1 类生物制品国产首个 IL-17A/F 双抗 08-31纬利妥米单抗注射液（维可妥）重庆智翔金泰（授权药友制药） BCMA × CD3 双特异性抗体（共同轻链，非对称亲和力）既往至少三线（含 PI、IMiD、抗 CD38 单抗）的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类附条件国产首个 BCMA×CD3 双抗 08-31酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，fanregratinib / HMPL-453）和记黄埔医药（和黄医药） FGFR1/2/3 抑制剂既往接受过系统性治疗、伴 FGFR2 融合或重排的晚期/转移性/不可手术切除肝内胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-31盐酸伊可白滞素片（icotrokinra） Janssen-Cilag（西安杨森）口服 IL-23 受体拮抗肽适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人及 ≥12 岁、体重 ≥40kg 儿童1 类优先审评 08-31甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙，TY-9591）浙江同源康医药（TYK Medicines） EGFR-TKI（氘代奥希替尼类），入脑性强 EGFR 19del 或 L858R 突变伴中枢神经系统转移的局部晚期/转移性 NSCLC 成人一线1 类附条件优先审评 09-03芮特韦拜单抗注射液（新多妥，TNM001 / retavibart）珠海泰诺麦博（Trinomab）抗 RSV 融合蛋白（F 蛋白）单抗，长效即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿，预防 RSV 下呼吸道感染1 类优先审评 09-03库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，culevibart）瑞阳（山东）生物制药抗 RSV 单抗胎龄 ≥35 周、即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染（排除 CLD/BPD 及显著先天性呼吸道异常者）1 类优先审评 09-03艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，etripamil） Milestone Pharmaceuticals 快速起效 L 型钙通道阻滞剂（鼻喷给药）成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作时的转复窦性心律1 类 09-03利扎布替尼片（赛立止，rilzabrutinib） Genzyme（Sanofi）可逆共价 BTK 抑制剂既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人1 类 09-03醒脾解郁片（中药）中药复方中药创新药（按说明书）中药 1 类 09-30盐酸艾泊度胺胶囊（赞赋，iberdomide） Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂）联合达雷妥尤单抗+地塞米松，治疗既往至少一线（含一种 PI 和一种 IMiD）的多发性骨髓瘤成人1 类附条件优先审评观察：Q3 中国 21 项 1 类创新药中，国产占约 3/4。补体 B 因子成为最拥挤赛道——海思科思普可泮（7/23）、恒瑞立康可泮（8/20）两款国产口服 FB 抑制剂同季获批，直面诺华伊普可泮（Fabhalta）；RSV 单抗同日双发（泰诺麦博、瑞阳生物），将打破 nirsevimab 独占格局；FGFR 赛道则出现"二线序贯"格局——替恩戈替尼获批于"FGFR 抑制剂治疗后"，凡瑞格拉替尼获批于"既往系统性治疗后"，两者形成前后接力。三、欧盟 EMACHMP 7 月会 + 9 月会A. CHMP 积极意见 —— 2026 年 7 月会议（7 月 20–23 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Lyrokaul （lerodalcibep） — 第三代 PCSK9 抑制（重组融合蛋白），每月一次自注成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常（联合饮食，可单用或联合其他降脂治疗）新药Evlarco （obicetrapib / ezetimibe） — CETP 抑制剂 + 胆固醇吸收抑制剂（NPC1L1）口服复方同上（每日一次口服）新药Ubeslo （obicetrapib） — CETP 抑制剂（降低 Lp(a)/LDL-C、升高 HDL-C）同上（每日一次口服）新药Susvimo （ranibizumab） Roche 抗 VEGF-A 单抗片段，经可 refill 眼内植入体缓慢释放（6 个月一次）成人新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性；EU 首个此类眼内植入体新药Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23 受体拮抗肽（首个口服 IL-23R 靶向药）成人及 ≥12 岁青少年中重度斑块状银屑病新药First-in-classLynavoy （linerixibat） GSK 回肠胆汁酸转运体（IBAT / ASBT）抑制剂成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒新药Nezglyal （leriglitazone） Minoryx PPARγ 激动剂（中枢渗透性）脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）；"特殊情况"下批准 + 孤儿药新药孤儿药Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 主蛋白酶（3CLpro / Mpro）抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药Cavoley （pegfilgrastim） CuraTeQ Biologics 聚乙二醇化 G-CSF（长效粒细胞刺激因子）细胞毒化疗后中性粒细胞减少的管理生物类似药B. CHMP 积极意见 —— 2026 年 9 月会议（9 月 14–17 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Frehemgo （denecimig） Novo Nordisk 双特异性抗体，模拟 FVIIIa 辅因子功能（桥接 FIXa 与 FX）血友病 A 患者出血发作的预防新药Gevalka （ensartinib） SFL Pharmaceuticals ALK 酪氨酸激酶抑制剂成人 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌新药Klygefa （gefurulimab） Alexion 补体 C5 纳米抗体（可自我皮下注射）成人全身型重症肌无力（gMG）新药Lifyorli （relacorilant） Corcept 选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM）铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌新药孤儿药Povofortay （povorcitinib） Incyte 口服 JAK1 抑制剂成人中重度化脓性汗腺炎（HS）：抗 TNF 治疗无效或不耐受者首个口服每日方案新药首个口服Sepalna （senaparib） SFL Pharmaceuticals PARP 抑制剂晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗新药VaxRabeo （灭活狂犬病疫苗，WISTAR 株） Sanofi Winthrop 灭活狂犬病毒（PM/WI38 1503-3M 株），主动免疫全年龄段狂犬病暴露前与暴露后预防疫苗Zeydovio （glepaglutide） — GLP-2 受体激动剂（促进肠道吸收与黏膜适应）成人短肠综合征新药Adcomfo （omalizumab） Advanz Pharma 抗 IgE 单抗（生物类似药）哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹生物类似药Pebrilzo （pertuzumab） Biosimilar Collaborations Ireland 抗 HER2 单抗（生物类似药）成人乳腺癌；EU 首个按"定制化临床路径"推荐的生物类似药生物类似药路径首例同期其他动态撤回申请（2 项初始 MA）： Isembyld（apitegromab，5q-SMA）、Zinmyleo（trilaciclib，广泛期 SCLC 化疗所致骨髓抑制）。值得注意的是 apitegromab 同季在美国获批、却在 EU 撤回。适应症扩展（11 项）： Anzupgo（delgocitinib，慢性手部湿疹降至 ≥12 岁青少年）、Abiraterone Mylan、Cosentyx、Enhertu、Jyseleca、Keytruda、Ocrevus、Padcev、Pepaxti、Sogroya、Tecvayli。7 月肿瘤药 CHMP 摘要中另有负面/撤回： Qezzaqar（catequentinib，平滑肌肉瘤与滑膜肉瘤）获阴性意见；Azacitidine Adienne 撤回；Imfinzi（durvalumab）NMIBC 适应症撤回。C. 欧盟委员会（EC）正式授予上市许可 —— 2026 Q3 授权日商品名（INN） MAH 靶点 / 机制适应症 / 说明类型 07-15Jascayd （nerandomilast） Boehringer Ingelheim PDE4B 抑制剂（抗纤维化 + 免疫调节）特发性肺纤维化 / 进展性肺纤维化新药 07-15Boey （trenibotulinumtoxinE） AbbVie E 型肉毒毒素（短效神经肌肉阻断）肌肉松弛 / 外周作用肌松剂新药 07-15Vijoice （alpelisib） Novartis PI3Kα 抑制剂 PIK3CA 相关过度生长谱系（PROS）新药孤儿药 07-15Ablymico / Liraglutide STADA （liraglutide） STADA GLP-1 受体激动剂糖尿病 / 体重管理（生物类似药路径）生物类似药 07-15Vislyfa （ranibizumab） Lupin Europe 抗 VEGF-A（生物类似药）眼科（参照 Lucentis）生物类似药 07-20Etcamah （camizestrant） AstraZeneca 口服 SERD HR+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）新药 07-24Colchicine Agepha Pharma （colchicine） Agepha Pharma 微管蛋白聚合抑制（抗炎）痛风 / 抗痛风制剂新药 08-20Aujemflu （细胞培养灭活佐剂流感疫苗） Seqirus Netherlands 流感病毒表面抗原（灭活、含佐剂、细胞培养）季节性流感主动免疫疫苗 08-20Daybu （trofinetide） Acadia Pharmaceuticals IGF-1 类似物调节突触成熟（机制未完全阐明） Rett 综合征新药孤儿药 08-20Hopledo （levodopa / carbidopa） Zambon 多巴胺前体 + 芳香族氨基酸脱羧酶抑制剂帕金森病（新给药装置/制剂）新药 08-28Denosumab Ascend （denosumab） Ascend GmbH 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗生物类似药 09-18Susvimo （ranibizumab） Roche Registration 抗 VEGF-A 眼内植入体湿性 AMD（对应 7 月 CHMP 意见）新药 09-18Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23R 拮抗肽中重度斑块状银屑病新药 09-18Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 3CLpro 抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药 09-21Nezglyal （leriglitazone） Minoryx Therapeutics PPARγ 激动剂脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）新药孤儿药注：EMA 8 月通常不召开 CHMP 会议，故 Q3 仅 7 月、9 月两次意见。EC 授权日期来自第三方 EMA 批准追踪数据库（Priya Life Science EMA Approvals Tracker），与 CHMP 意见存在 1–2 个月时滞，部分条目对应的是前序月份的 CHMP 意见。建议以 EMA 官网 EPAR 为准做最终核对。四、日本 PMDA / MHLW8 月 24 日 5 项 + 9 月 16 日 11 项；7 月无新活性成分A. 2026-08-24 批准 —— 新活性成分（5 项）商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Hibsago （bepirovirsen sodium） GSK 靶向 HBV 的反义寡核苷酸（ASO），降解 HBV RNA、降低 HBsAg 慢性乙型肝炎（标签写入"功能性治愈"）全球首次Sakigake 先驱Brinsupri （brensocatib hydrate） Insmed 二肽基肽酶 1（DPP-1 / 组织蛋白酶 C）抑制剂，抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶非囊性纤维化支气管扩张症NMEHyrnuo （sevabertinib hydrate） Bayer 薬品 HER2（ERBB2）可逆酪氨酸激酶抑制剂 HER2 突变阳性的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌NME孤儿药Orzeyful （oveporexton）武田薬品食欲素 2 型受体（OX2R）激动剂 1 型发作性睡病（伴猝倒）NMESakigakeImcivree （setmelanotide acetate） Rhythm Pharmaceuticals 黑皮质素 4 受体（MC4R）激动剂获得性下丘脑性肥胖NME孤儿药B. 2026-08-24 批准 —— 同期抗癌药新增适应症 / 新剂型药物企业靶点 / 机制适应症（关键试验）吉西他滨膀胱内给药系统（TAR-200 / J&J 系）核苷类似物，膀胱内缓释释放系统 BCG 治疗后持续或复发的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（SunRISe-1，CR 82.4%）口服阿扎胞苷（azacitidine） — DNA 甲基转移酶抑制剂（低甲基化）急性髓系白血病维持治疗（QUAZAR AML-001，中位 OS 24.7 vs 14.8 个月）Cemiplimab Regeneron / 赛诺菲抗 PD-1 单抗不可切除晚期/复发性皮肤鳞状细胞癌；以及高复发风险皮肤鳞癌术后辅助（EMPOWER-CSCC-1、C-POST）Durvalumab （Imfinzi） AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持，POTOMAC，DFS HR 0.68）Ropeginterferon alfa-2b （Besremi） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 原发性血小板增多症（SURPASS-ET，9 与 12 个月持续改良 ELN 缓解率 43% vs 6%）C. 2026-09-16 批准 —— 单日 11 项，PMDA 现代史上最大批次商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Xcopri （cenobamate）小野薬品电压门控钠通道阻滞 + GABA-A 正向变构调节癫痫部分性发作NMEWakix （pitolisant） Viatris 组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂发作性睡病；OSA 相关嗜睡NME孤儿药Klygefa （gefurulimab） Alexion Pharma 补体 C5 纳米抗体（皮下自我注射）全身型重症肌无力（gMG）—— 挑战以静脉输注为主的 gMG 市场全球首次Vyepti （eptinezumab） Lundbeck Japan 抗 CGRP 单抗偏头痛预防BLAAmlypave （anselamimab） Alexion Pharma 靶向 AL 淀粉样纤维（错误折叠轻链）的抗体，促清除系统性 AL 型淀粉样变全球首次孤儿药Onsuik （insulin efsitora alfa）日本イーライリリー每周一次基础胰岛素类似物 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）；日本在 FDA 决定前批准BLAIcotyde （icotrokinra）ヤンセンファーマ口服 IL-23 受体拮抗肽斑块型 / 脓疱型 / 红皮病型银屑病NMEGamifant （emapalumab） Sobi 日本抗 IFN-γ 单抗巨噬细胞活化综合征 / 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）BLA孤儿药Ojemda （tovorafenib） Ipsen Pharma pan-RAF 激酶抑制剂儿童低级别胶质瘤（BRAF 融合/重排或 V600E）NME条件性早期批准Elahere （mirvetuximab soravtansine）武田薬品抗叶酸受体 α（FRα）抗体偶联药物（DM4 载荷） FRα 阳性卵巢癌BLA孤儿药Modeyso （dordaviprone）大原薬品工業多巴胺 D2 受体拮抗 / 线粒体 ClpP 调节（ONC201） H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤NME孤儿药

优先审批上市批准申请上市

2026-10-01

·今日头条

2026年9月全球自身免疫疾病领域创新药研发月报

（统计周期：2026 年 9 月 1 日 - 9 月 30 日） 2026 年 9 月，全球自身免疫疾病领域创新药研发稳步推进，热门靶点管线持续落地，罕见自免病种迎来新治疗突破，细胞疗法安全性风险引发行业关注。据公开披露信息统计，本月全球共有 15 款自身免疫疾病创新药（含改良型新药、不含生物类似药）研发进度推进至关键新阶段。其中： • 首次获批上市： 2 款 • 首次申报上市 / 上市申请获受理： 2 款 • III 期临床关键进展（首次读出阳性结果）： 3 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床 / IND 获批： 5 款一、境外自免疾病创新药进展境外地区（美国、欧盟、日本及其他国际市场）本月共有 10 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： • 首次在境外获批上市： 1 款 • 首次在境外申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 2 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床： 1 款本月境外三大主要监管地区（美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA）共获批 / 推荐批准 6 条新药 / 新适应症（不含生物类似药），涵盖银屑病、重症肌无力、溃疡性结肠炎等多个疾病领域。 1、境外获批 / 推荐批准自免新药名单总结通用名商品名企业地区时间适应症审批状态 Anselimab Amlypave 阿斯利康 Alexion 日本 2026.09.16 全身性 AL-κ 型免疫球蛋白轻链淀粉样变性新分子实体首次获批 Ustekinumab Stelara 杨森（Janssen）美国 FDA 2026.09.08 中重度活动性溃疡性结肠炎（2 岁及以上儿童）新适应症正式获批 Secukinumab Cosentyx 诺华欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 糖皮质激素应答不足或撤药复发的成人类风湿性多肌痛（PMR）新适应症推荐批准 Gefurulimab Klygefa 阿斯利康 Alexion 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.17 抗 AChR 抗体阳性成人全身型重症肌无力新分子实体推荐批准 Povorcitinib Povofortay Incyte 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 抗 TNF 治疗失败 / 不耐受 / 禁忌的成人中重度化脓性汗腺炎新分子实体推荐批准 2、境外获批 / 推荐批准自免新药详细介绍（1）Amlypave（Anselimab，安赛埃单抗） • 药物介绍：全球首个针对 AL-κ 型淀粉样变性的抗淀粉样纤维疗法，通过特异性结合错误折叠的 κ 型淀粉样纤维上的特定表位，促进组织中已沉积淀粉样蛋白的降解与清除，同时不影响正常游离轻链。 • 研究方案：基于两项国际多中心、双盲、安慰剂对照 III 期 CARES 研究，共纳入 405 例初治全身性 AL 淀粉样变性患者。 • 研究结果：整体研究人群未达到主要终点；在预设的 κ 型轻链优势亚组分析中，与安慰剂相比，药物显著改善患者心脏、肾脏等关键器官功能，降低器官恶化风险，次要终点显示总生存期获益趋势及淀粉样负荷定量减少。 • 安全性：常见不良反应为轻度输液反应、疲劳，整体耐受性可控，未出现严重免疫原性事件。 • 核心优势：区别于传统化疗仅抑制异常浆细胞的作用机制，可直接清除已沉积的淀粉样纤维，填补了 AL-κ 型亚型精准靶向治疗的空白。（2）Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）- 儿童溃疡性结肠炎新适应症 • 药物介绍：全人源 IL-12/23 单克隆抗体，此前已获批成人银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多项自免适应症，本次为儿童人群适应症拓展。 • 研究方案：基于 UNIFI Jr III 期临床研究，纳入 2 岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎患儿，采用静脉诱导 + 皮下维持的给药方案。 • 研究结果：主要终点第 52 周临床缓解率达 40.5%，症状缓解率达 65.8%，均显著高于对照组；疗效数据与成人人群一致。 • 安全性：安全性特征与成人试验匹配，常见不良反应为鼻咽炎、头痛、腹痛、发热。 • 核心优势：首个获批用于 2 岁及以上儿童溃疡性结肠炎的非 TNF 靶向生物制剂，为低龄患儿提供了激素之外的精准靶向治疗选择。（3）Cosentyx（Secukinumab，司库奇尤单抗）- 风湿性多肌痛新适应症（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：全人源 IL-17A 抑制剂，本次获欧盟 CHMP 推荐批准风湿性多肌痛（PMR）适应症，若获批将成为欧洲首个针对该疾病的 IL-17A 靶向药物。 • 研究方案：基于 III 期临床试验，纳入对糖皮质激素应答不足或撤药后复发的 PMR 成人患者。 • 研究结果：主要终点第 52 周持续缓解率为安慰剂组的 2 倍（41.2% vs 20.4%），同时展现出显著的糖皮质激素节约效应，可减少患者长期激素暴露。 • 安全性：与已获批适应症的安全性特征一致，常见不良反应为上呼吸道感染、头痛。 • 核心优势：打破 PMR 领域长期依赖激素的治疗格局，为激素不耐受或治疗失败的患者提供靶向治疗方案。（4）Klygefa（Gefurulimab，戈鲁利单抗）- 重症肌无力（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：双特异性纳米抗体 C5 补体抑制剂，通过特异性结合补体蛋白 C5，阻断末端补体通路异常激活，减少神经肌肉接头处的补体介导损伤；同时结合白蛋白延长半衰期，支持每周一次皮下给药。 • 研究方案：基于 PREVAIL 全球 III 期临床试验，纳入 260 例抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，包含 26 周双盲期及后续开放标签扩展期，允许联合标准治疗。 • 研究结果：主要终点第 26 周重症肌无力日常生活能力评分（MG-ADL）较基线改善幅度显著优于安慰剂组；次要终点包括重症肌无力定量评分（QMG）改善、疾病缓解率均达到统计学显著性。 • 安全性：整体安全性良好，常见不良反应为注射部位反应、轻度头痛、上呼吸道感染，未观察到严重补体抑制相关的侵袭性感染风险。 • 核心优势：皮下注射剂型支持每周一次患者自主给药，相较于传统静脉输注 C5 抑制剂大幅提升治疗灵活性与患者自主性；精准针对 AChR 抗体阳性人群，匹配重症肌无力核心发病机制。（5）Povofortay（Povorcitinib）- 化脓性汗腺炎（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：口服高选择性 JAK1 抑制剂，靶向抑制 JAK 激酶介导的炎症信号通路，用于中重度化脓性汗腺炎（HS）后线治疗。 • 研究方案：基于两项 III 期注册临床试验（STOP-HS1/2），纳入抗 TNF 治疗失败、不耐受或有禁忌的成人中重度 HS 患者。 • 研究结果：主要终点第 12 周化脓性汗腺炎临床反应（HiSCR）应答率显著优于安慰剂组；第 54 周数据显示疗效持续稳定，HiSCR50 应答率可达 71.4%，同时改善皮损数量、疼痛评分与生活质量。 • 安全性：常见不良反应为头痛、恶心、轻度感染，安全性特征符合 JAK 抑制剂类药物的整体表现。 • 核心优势：为抗 TNF 治疗失败的 HS 患者提供口服靶向治疗选择，填补该人群后线治疗的临床空白。 3、境外自免新药申报上市情况本月境外地区 1 款自免新药提交上市相关申请并获重要进展：罗氏 Enspryng（Satralizumab，萨特利珠单抗）针对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）于 9 月 10 日获 FDA 受理并授予优先审评资格，PDUFA 日期为 2027 年 1 月 10 日。若获批将成为全球首个针对 MOGAD 的靶向治疗药物。该申请基于 III 期 METEOROID 研究结果，显示药物可将患者复发风险降低 68%。此外，Vera Therapeutics 的 Atacicept（BAFF/APRIL 抑制剂）、Alumis 的 Envudeucitinib（TYK2 抑制剂）均计划于 2026 年第四季度提交上市申请，本月未完成申报。 4、境外自免新药临床进展情况（1）III 期临床关键进展 • 安进 Dazodalibep（抗 CD40L 融合蛋白）：9 月 22 日宣布中重度系统性干燥综合征 III 期 OASIZ 301 研究取得积极顶线结果，达到主要疗效终点。第 48 周 ESSDAI 评分较基线改善显著优于安慰剂，改善最早在第 4 周即可观察到，成为全球首个在干燥综合征 III 期研究中获得阳性结果的 CD40L 通路药物。安全性方面，常见不良事件为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应，多为轻至中度。 • 杨森 Tremfya（Guselkumab，古塞奇尤单抗）：9 月 25 日公布轴性银屑病关节炎 III 期研究顶线结果，首次通过 MRI 客观评估证实药物可改善脊柱炎症，同时显著缓解脊柱疼痛与僵硬，成为首个证实对轴性 PsA 有效的 IL-23 抑制剂。（2）II 期临床关键进展 • 辉瑞 Tilrekimig（IL-4/IL-13/TSLP 三特异性抗体）：9 月 3 日宣布中重度特应性皮炎 II 期研究达到主要终点，第 16 周 EASI-75 应答率显著优于安慰剂组，每月一次给药显示出竞争疗效，其中中剂量组安慰剂校正后 EASI-75 应答率达 51.9%。公司计划加速推进至 III 期开发。 • Alumis Envudeucitinib（选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 1 日公布系统性红斑狼疮 IIb 期 LUMUS 试验结果，整体人群未达到主要终点；但在预设的高干扰素基因签名（IFNGS-high）亚组中，主要终点 BICLA 应答率及多项次要终点均显示出显著临床获益。公司仍计划第四季度提交银屑病适应症的 NDA 申请。 • 诺华 Rapcabtagene autoleucel（CD19 CAR-T）：9 月 1 日因出现 3 例罕见免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，主动暂停该产品在系统性红斑狼疮、系统性硬化症、ANCA 相关性血管炎等 8 项自免适应症的 II 期临床研究，引发行业对自免 CAR-T 疗法安全性的广泛关注。（3）I 期临床进展 • AbbVie ABBV-519（抗 CD19 单抗）：9 月 27 日启动首次人体 I 期临床试验，评估单剂量给药在中度系统性红斑狼疮和类风湿关节炎患者中的安全性、药代动力学与初步药效学。二、境内自免疾病创新药进展中国境内（含大陆申报数据）本月共有 5 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： • 首次在境内获批上市： 1 款 • 首次在境内申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 1 款 • 首次获得 IND 批准 / 临床申请受理： 3 款本月中国大陆地区共获批 1 条自免新药（不含生物类似药），为进口创新药境内首次上市；港澳台地区本月无新增自免创新药获批。 1、境内获批自免新药名单总结通用名商品名企业获批地区获批时间适应症获批类型利扎布替尼片赛立止赛诺菲中国（NMPA） 2026.09.03 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性 / 慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）进口新药境内首次获批 2、境内获批自免新药详细介绍利扎布替尼片（商品名：赛立止） • 药物介绍：高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制 BTK 通路调控 B 细胞活化与增殖，减少自身抗体产生，从而缓解原发免疫性血小板减少症的出血症状。 • 研究方案：基于全球 III 期临床数据及中国桥接试验，纳入经一线治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）失败的慢性 / 持续性 ITP 成人患者。 • 研究结果：主要终点持续血小板应答率显著高于安慰剂组；次要终点显示出血事件发生率降低，患者生活质量评分改善。 • 安全性：常见不良反应为轻度腹泻、上呼吸道感染、皮疹，整体耐受性良好，未增加严重出血风险。 • 核心优势：口服每日一次给药，提升患者治疗依从性；针对 ITP 发病的 B 细胞异常活化机制精准靶向，为传统治疗失败的患者提供了新的后线治疗选择。 3、境内自免新药申报上市情况本月境内 1 款自免创新药提交上市申请并获受理：正大天晴 TQH2722 注射液（全人源抗 IL-4Rα 单抗）于 9 月 16 日获得国家药监局药审中心（CDE）上市申请受理，拟用于外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。该申请基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，共入组 500 例中重度特应性皮炎成人患者，结果显示第 16 周湿疹面积与严重程度指数（EASI）-75 应答率及 IGA 0/1 应答率均显著优于安慰剂组，达到共同主要终点。 4、境内自免新药临床进展情况（1）III 期临床关键进展 • 翰森制药 HS-10374（高选择性 TYK2 变构抑制剂）：9 月 21 日宣布成人中重度斑块状银屑病关键 III 期临床试验达到共同主要终点和多项次要终点。第 16 周 PASI 75 应答率、sPGA 0/1 应答率均显著高于安慰剂组，超过半数患者达到 PASI 90，近 1/3 达到 PASI 100。这是首个公布 III 期阳性结果的国产 TYK2 抑制剂，有望打破进口药物在该靶点的垄断。（2）IND 批准 / 临床申请受理（I 期阶段） • 长春金赛 GenSci136（BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂）：9 月 28 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。该产品为治疗用生物制品 1 类，此前已获批全身型重症肌无力、IgA 肾病等适应症的临床许可。 • 康哲药业 CMS-D001（高选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 11 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。药物通过特异性抑制 TYK2 激活，阻断 IL-23、I 型干扰素等多条炎性通路，相较于泛 JAK 抑制剂可降低脱靶带来的安全风险。 • 长春金赛伏欣奇拜单抗注射液（抗 IL-1β 单抗）：9 月 28 日 CDE 受理其临床试验申请，拟用于结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD），该产品此前已获批急性痛风性关节炎等适应症。三、本月自免领域创新药全球研发进度总结 1. 靶点与技术趋势： IL-23、TYK2、补体通路等成熟靶点持续有新药落地，三特异性抗体、抗淀粉样纤维疗法等前沿技术加速向自免领域渗透；口服剂型凭借依从性优势成为研发重点方向，覆盖更多疾病领域。 2. 疾病覆盖拓展：银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等高发自免病管线竞争持续加剧，同时化脓性汗腺炎、AL 淀粉样变性、MOGAD 等罕见 / 难治自免病也迎来靶向治疗突破，临床未满足需求逐步填补。 3. 区域研发特征：境外市场以新分子实体推荐批准、新适应症拓展为主，日本在罕见自免病领域审批加速；境内本土创新药快速追赶，TYK2、IL-4Rα 等热门靶点均有国产品种推进至关键临床阶段，进口替代趋势显现。 4. 安全风险提示：自免领域 CAR-T 细胞疗法的安全性风险集中暴露，诺华因严重不良事件暂停多项自免适应症研究，提示细胞疗法在自免领域的应用仍需审慎评估获益风险比，研发节奏趋于理性。数据来源 • 美国 FDA 药品审批数据库、欧洲药品管理局（EMA）官方公告、日本厚生劳动省 / PMDA 审批公开信息 • 强生、诺华、阿斯利康、安进、辉瑞、赛诺菲、Incyte、Alumis、AbbVie 等企业官方公告及新闻稿 • 中国国家药品监督管理局（NMPA）、药品审评中心（CDE）公开公示信息 • 翰森制药、正大天晴、长春高新、康哲药业等国内企业公告及官方披露 • [ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、中国药物临床试验登记与信息公示平台登记数据免责声明：本文仅为医药行业信息汇总，不构成任何投资建议或诊疗指导。药物研发与临床决策请以监管机构批准文件及专业医师意见为准。 Dupilumab 专利悬崖倒计时：赛诺菲下一代自免管线缺口，BD 能补上吗？从脓疱银屑病到全身自免：IL-36R抑制剂能否打开下一个黄金赛道？阳性 III 期不等于能上市：赛诺菲放弃 amlitelimab，自免赛道的 “临床优势门槛” 正在抬升？国产 IL-17A 挤爆红海：只拼疗效，在银屑病 / 强直赛道真的活不下去？国产 IL-23p19 单抗 III 期密集读出：匹康奇拜单抗们的差异化战争，到底赢在哪里？全球首款口服 IL-23 受体拮抗剂 Icotrokinra 获批，皮下单抗时代会被口服多肽替代吗？ FcRn：围剿致病性自身抗体，一类全新自免药物走到上市前夜？国内自免 III 期试验，为何很多只能国内申报，难被 FDA/EMA 采信？国产自免生物药进入收获期：IL17、IL23、IL4R、BTK，哪些靶点真正具备全球竞争力？抗原特异性免疫耐受疗法临床试验回溯：口服耐受、Treg 细胞疗法在 IBD、多发性硬化早期临床结果，转化瓶颈分析自免领域 T 细胞 Engager（TCE）早期临床：SLE / 干燥综合征 I 期试验的细胞因子风暴风险、药效信号得失自免新药研发的 “高风险领域”-SLE ，疾病高度异质性不断挑战药物开发逻辑。 CD40L 单抗临床开发复盘：早年血栓不良反应重创赛道，新一代改造分子在 SLE/ITP 的临床试验能否规避历史隐患 I 型干扰素通路 SLE II/III 期回溯：同为调控 I 型 IFN，为何除 anifrolumab（IFNAR 单抗）外，其余候选未能复制阳性终点 IL‑17/IL‑23 之外，IL‑36 为何走不进斑块型银屑病的牌桌？警钟敲响！自免 CD19 CAR‑T 遭遇死亡事件：从奇迹个案到工业化临床，我们交了什么学费？自免临床的安慰剂陷阱：为什么II期亮眼，III期频频翻车？ FcRn：自身抗体驱动自免的广谱靶点？全球8款核心管线深度对比抗体药物偶联物（Antibody‑Drug Conjugate）在自免领域的布局 Artiva Biotherapeutics ：自免领域差异化NK细胞临床管线布局分析 2026年8月全球自身免疫疾病领域创新药研发月报 IL-4Rα国产赛道临床数据全景：度普利尤单抗、司普奇拜单抗、卡泰奇拜单抗III期试验深度对比 BDCA2：SLE 下一个成药靶点？全球 5 款在研管线全景深度对比三生国健（Sunshine Guojian Pharmaceutical）|领先的中国抗体药公司|自身免疫领域全域管线布局自免领域中国创新药企Top10|特应性皮炎AD在研临床管线进展分析（截止2026年8月） BMS 守城、武田进攻、Alumis 突围：三款口服 TYK2 抑制剂同台拆解 Clinical-stage Biotech Beeline Medicines：BMS 分拆自免新锐，TLR7/8 赛道的机遇与不确定性 2026年8月全球跨国药企特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）在研临床管线进展 2026年8月中国创新药企系统性红斑狼疮（SLE）在研临床管线进展截止2026 年 8 月 PROTAC 在自身免疫疾病领域的全球在研临床管线进展【版权说明】：本公众号欢迎个人分享朋友圈或大群，但媒体或机构权转载需本公众号授权.

2026-09-30

·今日头条

从机制到药物，从中国到全球——阿斯利康罕见病研发创新

面对疾病机制复杂、进展驱动因素多样等挑战，如何从疾病机制探索走向创新疗法突破，是全球生命科学研发的重要方向。9月19日至20日，聚焦慢性病和罕见病，以“重塑患者生命轨迹”为主题的2026阿斯利康中国研发日在上海举行，活动上全面展示了阿斯利康罕见病研发创新路径。而作为全球研发网络的重要组成部分，中国正凭借科研实力、临床资源和创新能力，持续参与并推动生命科学进步。以科学创新打造变革性的罕见病治疗方案 Gianluca Pirozzi博士阿斯利康全球高级副总裁、罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人 Gianluca Pirozzi博士指出，阿斯利康罕见病发展中心Alexion（瑞颂制药）在罕见病领域拥有30余年积淀，已获批的药物涉及8种罕见病，惠及75个以上国家的患者；其致力于引领科学前沿，开发创新药物及新型治疗模式，改变罕见病患者的治疗结局。目前，全球已知罕见病超过1万种，而获得批准治疗方案的不足10%。未来3—5年，面对巨大的未被满足的临床需求，阿斯利康将聚焦患者需求最迫切的疾病领域，依托每年142亿美元跨疾病领域的全球研发投入，在罕见病领域持续深化补体科学优势，同时拓展多元化研发管线，并积极探索具有变革潜力的创新路径，包括新型生物制剂、细胞疗法、基因疗法、人工智能（AI）赋能等前沿技术，加速新一代创新疗法研发。目前，阿斯利康罕见病管线覆盖神经系统疾病、罕见心血管疾病及淀粉样变性、罕见肾病/移植/血液病、罕见骨病及罕见肿瘤等多个疾病领域。阿斯利康正在针对不同疾病机制探索新的治疗可能。例如，在IgA肾病中，Ravulizumab通过阻断终末补体激活减少肾脏损伤，Ⅲ期临床研究显示其可快速降低尿蛋白/肌酐比值（UPCR）；针对全身型重症肌无力（gMG），Gefurulimab可抑制补体介导的神经肌肉损伤，Ⅲ期临床研究显示出具有临床意义的疗效获益；对于低磷酸酶症（HPP），Efzimfotase alfa作为新型且长效的酶替代疗法，可补充和改善组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）活性，改善HPP患者的骨骼健康及功能结局，为HPP精准治疗提供新的可能。从疾病机制出发，连接靶点发现、临床开发与前沿技术，阿斯利康正不断拓展罕见病研发的边界，在不同疾病领域探索更加精准、更加多元的治疗路径。从参与到共创：中国力量加速全球罕见病研发近年来，中国罕见病创新生态不断发展，罕见病药物研发也呈现加速趋势。据相关统计，2025年中国获批新药中，罕见病治疗药物占比达36%。在阿斯利康全球罕见病研发版图中，中国也正在从全球研发的“参与者”，逐步成为疾病知识的“孵化器”、全球研发的“加速器”和创新的重要来源。中国研发团队不仅参与全球Ⅲ期临床试验（在阿斯利康开展的部分全球罕见病临床研究项目中，中国患者入组人数占全球总入组人数的比例已超过30%），还加入早期临床研究，并在转化医学研究、队列研究等领域为全球罕见病研发贡献力量。这种角色演进，也体现在疾病知识和本地证据的持续积累。依托自然病史、多组学、患者队列、生物样本库和生物标志物研究，中国科研力量正在帮助产生更加贴近患者需求的本地证据。与此同时，阿斯利康正携手北京大学第一医院、华山医院、浙江大学等研究型医院和高校，围绕罕见肾脏病、神经系统罕见病、心肌病等领域，开展疾病机制研究与创新疗法探索，并积极探索利用AI和数字化工具改善筛查、影像、诊断和患者发现。此外，阿斯利康还通过转化研究基金、博士后计划等创新支持体系，推动早期科学探索与人才培养，围绕神经退行性疾病、遗传性心肌病基因编辑，以及遗传性心肌病或神经肌肉疾病预后生物标志物等方向开展研究，促进基础发现向潜在治疗策略转化。从转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）、眼肌型重症肌无力（oMG）、gMG，到原发性膜性肾病（PMN）、HPP和扩张型心肌病（DCM）等多个罕见病领域，中国科学家、中国研究中心及中国患者数据正不断形成新的患者体验证据，为临床终点开发、试验设计优化和全球研发决策提供重要支持。正如Gianluca Pirozzi博士所言：“中国在全球研发中的角色正在不断演进，正越来越多地推动早期研究、疾病生物学探索以及临床创新的发展，这对于罕见病领域尤为重要。将这些优势更早融入全球研发项目，将有助于加速科学发现，为罕见病患者带来新的治疗可能。” 以肾病为例：从广泛研究走向罕见病精准创新此次研发日围绕肾脏疾病开展的学术交流，展现了从CKD多通路联合治疗到罕见肾病机制导向和精准干预的研究进展：在疾病机制、临床证据和药物研发经验不断积累的基础上，研究者正积极探索基于不同疾病驱动机制的联合治疗、生物标志物指导的患者分层，以及AI辅助、去中心化或远程试验和替代终点等创新研究模式，为新靶点发现、新疗法开发及肾脏疾病临床研究效率和精准性的提升提供重要支撑。赵明辉教授北京大学第一医院赵明辉教授在会议上介绍了免疫相关肾小球疾病发病机制及治疗策略的研究进展。他指出，随着疾病免疫机制研究不断深入，相关治疗正逐步由传统的非特异性免疫抑制，向针对抗原特异性免疫反应、B细胞及浆细胞、自身抗体和补体通路的机制导向治疗发展。在抗肾小球基底膜病研究中，研究者鉴定了Ⅳ型胶原α3链非胶原结构域1中的P14表位，并据此设计改良肽mP14，旨在调节针对相关自身抗原的免疫反应、诱导免疫耐受。此外，靶向CD19、CD20、BAFF-R、BCMA和APRIL等通路的药物及细胞治疗，以及针对IgG、IgA和补体C5的干预策略也在持续探索。赵明辉教授强调，不同治疗策略的作用机制、适用疾病和临床证据基础存在差异，部分仍处于临床前或早期临床研究阶段；总体而言，这些进展为免疫相关肾小球疾病的精准治疗和创新疗法研发提供了新的研究方向。 Hiddo Lambers Heerspink教授在慢性肾脏病（CKD）整体管理方面，荷兰格罗宁根大学医学中心 Hiddo Lambers Heerspink教授表示，基于不同作用机制的联合治疗有望成为未来CKD管理的重要发展方向。在肾素—血管紧张素—醛固酮系统（RAAS）抑制剂和钠—葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂治疗基础上，进一步联合胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）、非甾体盐皮质激素受体拮抗剂（ns-MRA）或内皮素受体拮抗剂（ERA）等药物，可能通过作用于不同的疾病通路，进一步降低蛋白尿及肾脏和心血管事件风险。当前，ZENITH-HP研究以及ARCTIC、PACIFIC等相关临床研究项目，正在进一步评估不同联合治疗方案的疗效与安全性。Heerspink教授同时指出，CKD具有显著的病因学和临床异质性，不同病因、疾病阶段及风险特征所对应的主要疾病驱动机制并不相同。未来，应进一步借助生物标志物开展患者分层，并探索人工智能辅助试验、去中心化或远程临床试验以及替代终点等创新研究方法，提升临床研究的效率和精准性，推动CKD治疗由“同质化管理”向更加精准的风险分层和个体化干预转变。在讨论环节，赵明辉教授、Hiddo Lambers Heerspink教授与阿斯利康全球研发高级管理层围绕慢性肾病的疾病机制、精准分层、联合用药策略及创新研发模式等展开深入交流。未来，阿斯利康将在满足不同疾病阶段肾病患者治疗需求的基础上，进一步聚焦罕见肾病领域，围绕疾病分子机制和关键驱动因素探索精准干预策略，并通过TCE、CAR-T等前沿技术拓展治疗边界。从CKD到罕见肾病，在疾病机制、患者分层和临床研发路径上，二者存在相互启发、彼此借鉴的空间。广泛肾病领域持续积累的疾病机制认知、临床证据和研发经验，为罕见肾病创新研发提供科学基础；而罕见肾病在疾病分型、生物标志物及新型治疗模式上的前沿探索，也在不断拓展肾病精准诊疗的边界。以肾病领域的探索为例，不同疾病、不同研究阶段的科学成果正在彼此连接，为科学发现向临床应用转化提供更多可能。讨论环节汇聚全球智慧，共筑罕见病创新未来从疾病机制认知不断深入，到创新研发成果持续涌现，未来十年，罕见病领域有望迎来创新发展的黄金时期，并推动更多医学突破从罕见病走向更广阔的疾病领域。纵观生命科学发展历程，基因组学、精准医学以及细胞与基因治疗等诸多重大突破，都曾从罕见病研究中获得启发。破解罕见病背后的生命密码，不仅是为了满足罕见病患者的治疗需求，更可能成为生命科学持续突破的活力源泉。在这一进程中，中国依托持续增强的科研实力、临床资源和创新生态，有望成为全球罕见病研发的重要枢纽，并引领新一轮医学进步的浪潮。目前，阿斯利康正持续深化与中国创新力量的协同，后期临床研发管线已全面引入中国、早期临床研究也逐步覆盖中国，携手临床研究中心、研究机构及本土创新企业，阿斯利康正在中国构建面向未来的罕见病研发创新生态。面向未来，阿斯利康将携手全球科研力量与中国创新伙伴，加速突破性疗法的探索与转化，带来更具深远意义的医学进步，让“重塑患者生命轨迹”从愿景一步步走向现实。（沐雨、彭雪影整理）声明：本文涉及尚未在中国大陆获批的产品或适应证，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用

100 项与戈鲁利单抗相关的药物交易

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D12208	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
自身免疫性疾病	申请上市	加拿大	Alexion Pharma GmbH	2026-04-01
重症肌无力	申请上市	中国	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2025-12-24
重症肌无力	申请上市	中国	Alexion Europe SAS	2025-12-24
肌肉无力	临床3期	美国	Alexion Pharma GK	2022-11-21
肌肉无力	临床3期	日本	Alexion Pharma GK	2022-11-21
肌肉无力	临床3期	西班牙	Alexion Pharma GK	2022-11-21
蛋白尿	临床1期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-06-29

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05556096 (PREVAIL, AAN2026)	临床3期	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	260	Gefurulimab	製蓋鬱窪衊醖蓋醖繭願(遞餘觸壓積廠蓋積網淵) = 鹽蓋積襯齋窪蓋鬱醖選廠憲構齋鬱廠醖餘蓋繭 (積憲壓觸蓋窪鏇鬱遞夢, 0.29) 更多	积极	2026-04-25
				Placebo	製蓋鬱窪衊醖蓋醖繭願(遞餘觸壓積廠蓋積網淵) = 夢餘醖構餘夢廠餘鏇網廠憲構齋鬱廠醖餘蓋繭 (積憲壓觸蓋窪鏇鬱遞夢, 0.27) 更多
NCT05556096 (PREVAIL, Company_Website) 人工标引	临床3期	重症肌无力 AChR-Ab+	260	Gefurulimab	憲顧淵鑰醖醖艱簾獵積(憲製顧淵觸鑰齋選遞膚): Difference = -1.6 (95.0% CI, -2.4 ~ -0.8), P-Value = <0.0001 达到更多	积极	2025-10-30
				Placebo
NCT05556096 (Biospace \| NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	150	gefurulimab	積築衊廠選襯鏇醖觸網(淵觸鏇醖繭獵範鹹鏇顧): Difference (%) = -4.39 达到	积极	2025-07-28
				Placebo
NCT05556096 (PREVAIL, EAN2025)	临床3期	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody	260	Gefurulimab	鏇觸遞製廠餘窪製鑰壓(窪鬱糧積願鏇積構繭簾) = 夢觸繭壓艱衊艱願鏇壓獵願鏇顧鏇鬱積鑰夢簾 (膚壓餘製糧鹽淵簾遞夢 ) 更多	积极	2025-06-21
NCT04920370 (P1-5.016, AAN2023)	临床1期	-	97	ALXN1720	積範獵願鬱繭醖鹹壓衊(鏇憲窪窪糧觸壓範壓鹽) = 鬱淵齋範鏇顧壓鹹觸顧獵夢鑰鹹齋淵壓齋鹽獵 (顧膚廠餘鬱鑰鹹襯築範 )	-	2023-04-25