HTPEP-001

「  本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今‍日‍头条成都惠泰吸入多肽新药获批临床。成都惠泰生物自研11aa多肽1类化药吸入用HTPEP-001获国家药监局临床许可，拟开发用于进行性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD），包括特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）、尘肺、病毒感染及其他病因引起的一类伴肺纤维化进展的间质性肺疾病。HTPEP-001通过特异性阻断CD36与TSP-1的相互作用，从而抑制活性TGF-β1解离，达到对多条促纤维化信号通路的调控。‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍内‍‍‍‍药‍‍讯‍‍‍‍1.德琪引进XPO1抑制剂新适应症报产。德琪医药口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂塞利尼索片（商品名：希维奥）新适应症上市申请获CDE受理，推测适应症为“用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者”。塞利尼索是首款获FDA批准的口服XPO1抑制剂，由Karyopharm公司研发，德琪医药拥有该新药在包括大中华区、韩国等多个亚太市场的独家权利。2.科伦博泰TROP2-ADC启动肺癌国际Ⅲ期临床。科伦博泰与默沙东开发的Trop2 ADC新药SKB264（MK-2870）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项国际Ⅲ期临床，拟评估用于治疗EGFR等突变非小细胞肺癌的有效性与安全性。该项研究计划入组556例患者，预计2027年5月初步完成。SKB264是由科伦博泰采用其专有毒素-连接子策略（Kthiol设计策略）研发的一款创新ADC，默沙东拥有该新药在中国以外区域开发、生产和商业化授权。3.信立泰NRG1融合抗体心衰Ib期临床积极。信立泰旗下美国子公司Salubris在HFSA2023年会上公布其NRG-1融合抗体JK07治疗射血分数降低型心衰（HFrEF）患者的美国Ib期临床积极数据。单次给药180天后，JK07（0.03mg/kg、0.09mg/kg和0.27mg/kg）组患者LVEF（左室射血分数）平均改善7%、49%和31%；JK07总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度。JK07将在II期临床中进一步评估用于HFrEF和HFpEF（射血分数保留的心衰）患者的疗效和安全性。4.杭州高诚TNFR2单抗获批实体瘤临床。高诚生物潜在“first-in-class”激动型 TNFR2抗体HFB200301注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期或转移性实体瘤。HFB200301可通过选择性地与TNFR2结合并诱导CD4 T细胞和CD8 T细胞以及NK细胞的活化。目前，该新药正在美国和欧洲开展Ⅰ期临床试验（NCT05238883），评估单药和与PD-1免疫检查点抑制剂Tislelizumab（替雷利珠单抗）联合用药的安全性与有效性。5.先声引进安缔康一款抗流感新药。先声药业与安谛康生物就后者临床后期聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂ADC189达成合作协议，先声药业将获得ADC189用于流行性感冒（流感）适应症在中国的独家商业化权益。ADC189可通过抑制CAP帽状-依赖型核酸内切酶（CEN）直接抑制流感病毒的复制，对抗甲型流感和乙型流感病毒。目前，该新药已处于III期临床开发阶段。‍‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药‍讯‍‍1.默沙东K药早期肺癌Ⅲ期临床成功。默沙东PD-1抑制剂Keytruda用于可切除II-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期临床（KEYNOTE-671）达到主要终点。此前，在中位随访25.2个月时，Keytruda联合化疗新辅助治疗，并在术后单药辅助治疗将疾病复发、进展或死亡风险降低42%（HR=0.58 ;p=＜0.00001）。最新数据显示，Keytruda新辅助/辅助治疗方案显著提高患者的总生存期（OS）。目前，Keytruda用于上述适应症的sBLA申请正接受FDA审查。2.司美格鲁肽慢性肾病Ⅲ期临床积极。诺和诺德GLP-1激动剂司美格鲁肽辅助治疗合并肾功能不全2型糖尿病和慢性肾病的Ⅲ期临床FLOW达到提前结束试验的预定指标。IDMC评估的中期数据显示，该产品疗效达到了特定的预设标准，建议提前终止该项临床。详细数据预计2024年上半年公布。据悉，诺和诺德也在探索该新药用于NASH、阿尔茨海默症、外周动脉疾病（PAD）等适应症。3.DHODH阻断剂多发性硬化Ⅱ期临床积极。Immunic公司DHODH阻断剂vidofludimus calcium（IMU-838）治疗进展性多发性硬化（PMS）患者的Ⅱ期CALLIPER试验结果积极。第24周时，与安慰剂组相比，IMU-838治疗组患者血清神经丝蛋白轻链（NfL）标志物较基线降低6.7%（p=0.01），而安慰剂组则升高15.8%；两组患者胶质纤维酸性蛋白（GFAP）水平分别增加3.7%和4.4%。显示该新药具原已知抗炎症作用外的神经保护潜力。Immunic预计在2025年4月获得该试验的顶线数据。4.AOCs药物治疗强直性肌营养不良长期疗效积极。Avidity Biosciences公司抗体偶联寡核苷酸（AOCs）药物AOC 1001治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的Ⅰ/Ⅱ期临床MARINA-OLE研究结果积极。此前初步数据显示，在单剂1 mg/kg或双剂2 mg/kg的AOC 1001注射后，患者致病DMPK mRNA水平平均下降45%。最新数据显示，AOC 1001能改善包括手部握力、肌力和患者报告结果等其他功能性指标；且药物长期耐受性良好。5.S1P受体1调节剂结肠炎Ⅱ期临床成功。Ventyx公司口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体1调节剂VTX002治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的Ⅱ期临床达到主要终点。VTX002通过与S1P受体1结合，阻止淋巴细胞离开淋巴结，导致血液循环中加剧炎症的淋巴细胞数量减少。数据显示，与安慰剂相比，VTX002（60mg和30mg）治疗组患者第13周时达到临床缓解的患者比例更高（28%和24%，vs11%）。临床中未观察到治疗相关严重不良事件。6.Fc-FGF21融合蛋白NASH临床未达主要终点。Akero公司Fc-FGF21融合蛋白Efruxifermin（EFX）治疗代偿性肝硬化（F4）非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期SYMMETRY研究未达到主要终点。第36周时，Efruxifermin（28mg和50mg）治疗组和安慰剂组实现肝纤维化改善≥1级且NASH没有恶化的患者比例分别为22%、24%和14%，不具有统计学意义。两组获得NASH缓解的比例分别为63%、60%和26%，具有统计学意义；药物总体耐受性良好。‍‍‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍‍‍药‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍热‍‍‍‍‍‍‍点‍。1.东南大学附属中大医院妇产科专科联盟启动。10月7日，东南大学附属中大医院医联体妇产科专科联盟启动仪式暨联盟科主任会议在南京举行。中大医院医联体妇产专科联盟的成立，旨在通过资源共享、技术协作、培训交流等方式，推动63家医院成员单位之间的紧密合作，实现医疗资源的优化配置和医疗水平的共同提升，尤其是提高妇产科疾病的疑难诊疗水平，为患者提供更加全面、便捷的医疗服务。2.济南将新添一家三级综合医院。10月8日，济南医院迁建项目建设工程规划许可批前公示，医院将迁建至华山片区，建设成三级综合医院。根据公示，济南医院迁建至济南市历城区华山片区小清河北路以北，听水路以南，云芝北路以东，洪园路以西。项目用地面积57452平方米，总建筑面积（含保温层）117568平方米，地上建筑面积71600平方米，地下建筑面积45968平方米。3.北京胸科医院精神心理科建立。10月10日，北京胸科医院精神心理科正式开科诊疗。北京胸科医院精神心理科由精神科医师、心理治疗师、国家心理咨询师和心理测查师，以及护理人员组成，设立心理门诊、心理测查室、物理治疗室和“双心”病房，主要开展抑郁、焦虑、睡眠障碍与儿童青少年和老年期心理障碍等诊疗。‍‍‍‍‍‍‍评‍‍‍‍‍审‍‍‍‍动‍‍态‍‍‍‍‍‍‍  1. CDE新药受理情况（10月11日) 2. FDA新药获批情况（北美10月09日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.97%涨幅前三     跌幅前三科源制药+20.00% ST 交 昂 -3.72%神奇制药+10.05%  华兰疫苗 -3.48%奥翔药业+10.04%  *ST太安 -2.87%【国药现代】注射用头孢唑林钠收到国家药品监督管理局核准签发的药品补充申请批准通知书，通过仿制药质量和疗效一致性评价，适用于治疗敏感细菌所致的呼吸道感染、尿路感染等感染性疾病。【津药药业】甘氨酰谷氨酰胺、甘氨酰酪氨酸收到国家药品监督管理局核准签发的化学原料药上市申请批准通知书。【黄山胶囊]2023前三季度，公司实现营业收入9982.47万元，比上年同期增长6.59%;实现归属于上市公司股东的净利润1714.22万元，比上年同期增长3.37%;实现归属于上市公司股东的扣除非经常性损益的净利润1628.29万元，比上年同期增长13.01%。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

近日，生物技术公司Mediar Therapeutics宣布获得1.05亿美元融资，包含近期获得的诺华(Novartis)、辉瑞(Pfizer)、百时美施贵宝(BMS)、礼来(Eli Lilly & Company)等多家药企支持的8500万美元A轮融资。Mediar将把此次融资所得资金用于推进首创抗体治疗管线项目的发展。 Mediar成立于2018年，总部位于马萨诸塞州剑桥。其目标是通过靶向肌成纤维细胞（myofibroblast），即驱动纤维化进展的关键细胞类型，改善纤维化疾病的治疗方案。公司起源于麻省总医院和布莱根妇女医院在纤维化方向的开创性研究，后面在麻省总医院布莱根风险投资公司、维亚生物等投资机构支持下开启公司化运营。 截至目前，Mediar已进行了三轮融资，融资总金额数超过1亿美元，还获得了诺华、辉瑞等MNC药企的大力支持，Mediar究竟如何做到的？ 专攻靶向肌成纤维细胞，有望突破晚期纤维化疾病治疗纤维化疾病可发生于多种器官，主要病理改变为器官组织内纤维结缔组织增多，实质细胞减少，这种情况的持续可导致器官结构破坏和功能减退，乃至衰竭。且这一过程往往是不可逆的，并逐渐加重，严重威胁人类健康和生命。 纤维化疾病的发展拥有许多不同的触发因素，但是所有纤维化疾病的共同特征都是肌成纤维细胞激活产生ECM。当组织损伤时，肌成纤维细胞可通过重塑细胞外环境来启动伤口愈合反应，以恢复组织的完整性并促进实质细胞的替换。 一般情况下，当组织愈合时，这个促纤维化的过程会停止。但也有特殊情况：持续的损伤会导致促纤维化过程的失调，导致ECM蛋白过度沉积，伴随肌成纤维细胞活性的提高，造成慢性炎症环境。 在这种环境下，纤维化过程中包括WNT1在内的主要效应因子被大量释放，这又会进一步促成肌成纤维细胞的分化和ECM蛋白的产生和分泌，最终形成一个ECM不断沉积的恶性循环，导致纤维化疾病。 在美国等发达国家，纤维化导致的死亡约占所有死亡的45%。纤维化疾病有很多，常见的有肝纤维化、肾纤维化以及肺纤维化。鉴于纤维化疾病的多样性和病因的未知性，纤维化疾病的治疗方法少且疗效有限，迫切需要扩大当前有限的抗纤维化治疗策略。 目前，纤维化疾病的治疗方法主要集中在靶向调节导致疾病的潜在免疫反应启动因子。然而，靶向这些免疫启动因子可能破坏保护身体抵抗疾病的相关促炎途径，进而导致限制治疗的安全性问题。 因此，Mediar专注于靶向驱动疾病进展的纤维化介质，开发多种靶向肌成纤维细胞的抗体，这将有助于避免当前治疗方法在安全上的局限性，也极具潜力治疗目前缺乏治疗选择的晚期纤维化疾病。 Mediar的活字招牌WISP-1，2024年进入临床阶段 Mediar加强首创抗纤维化抗体疗法或将为患者带来新的治疗选择，其管线项目包含三项创新靶点，这些靶点可以很容易地在血液中检测到，并与疾病严重程度相关，从而降低了临床开发的风险。其中，主导项目是靶向WNT1诱导信号通道蛋白1(WISP-1)的抗体，而此蛋白与纤维化产生相关联。 WISP-1，全称WNT1-inducible signaling pathway protein 1，是一种代谢相关的新型脂肪因子,属于分泌型糖蛋白，参与多种细胞信号转导通路。WISP-1主要在胚胎干细胞中表达，参与成人器官发育。WISP-1还参与许多细胞过程，包括增殖、分化、凋亡和粘附，在胚胎发育、炎症、损伤修复和癌症等多种病理生理过程中也发挥着重要作用。针对于常见的纤维化疾病，WISP-1同样都发挥着作用。 美国基因泰克公司参与发表的研究论文A WISP1 antibody inhibits MRTF signaling to prevent the progression of established liver fibrosis揭示了WISP-1通过调控心肌素相关转录因子 (MRTF) 推动肝纤维化进展的新机制，并证明WISP1阻断型抗体在肝纤维化治疗中的可行性。据美国基因泰克公司的Ning Ding团队的研究发现，减少WISP-1可防止纤维化进展。他们在四氯化碳模型、高脂饮食 (CDA-HFD) 和西方饮食 (WD) 加四氯化碳的NASH（非酒精性脂肪肝炎）模型中均发现WISP-1阻断型抗体可以显著改善肝纤维化的晚期进展，但不影响纤维化发生以及炎症和代谢。 目前，WISP-1项目即将进入IND-enabling阶段，并计划于2024年进入临床阶段。同时，Mediar的管线项目具有潜力治疗多种纤维化疾病，包含特发性肺纤维化（IPF）、原发性硬化性胆管炎（sclerosing cholangitis）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）以及其他罕见疾病。 创始团队来自辉瑞等知名公司 如果说Mediar 目前取得的研究成果是一张抗纤维化疾病的优质答卷，那这份答卷一定离不开Paul Yaworsky、Simon Sturge和Rahul Ballal这三位核心的答卷人。 三人中，Paul Yaworsky最早加入Mediar。Paul Yaworsky是加拿大人，拥有梅奥诊所生物医学研究生院分子神经科学博士学位和多伦多大学分子遗传学学士学位。2019年8月，他加入Mediar并担任公司的首席战略官。在加入Mediar 之前，他任职于辉瑞公司。在那期间，他花了20多年的时间专注于药物发现和开发，为纤维化研究制定了最初的科学和商业计划。 2021年9月，Simon Sturge加入Mediar并担任执行董事长，为Mediar带来了他在大型制药业务和生物制药初创公司的丰富经验。Sturge不仅担任过德国勃林格殷格翰公司生物制品高级副总裁，负责全球生物仿制药业务，还曾担任两家生物制药初创公司的董事长。Sturge也曾是一家开发创新抗体治疗的公司——Kymab的CEO，并牵头将该公司以14.5亿美元的价格出售给了赛诺菲(Sanofi S.A.)。他在Kymab开发和推进基于抗体的新疗法的背景，直接有助于Mediar建立基于抗体的纤维化治疗管道。 Rahul Ballal在2023年2月加入Mediar，并担任Mediar的CEO。他持有乔治敦大学的生物化学博士学位、约翰霍普金斯大学的生物信息学硕士学位和布朗大学的生物学学士学位，是一名生物技术高管。他在Mediar任职之前，还曾担任临床阶段上市的生物技术公司Imara的CEO，带领Imara通过IPO筹集了2亿美元的资本，并完成了与Enliven Therapeutics (ELVN)的合并 职场国内的纤维化疾病赛道 根据智银医药的报告《罕见病里的“大市场”——纤维化赛道深度报告》可以得知，国内抗肺纤维化领域的创新药仍处于空白状态，市场目前仍然被传统抗纤维化药物占据。在中国，肺纤维化患者体量大，呈逐年递增的态势，但治疗药物少，效果不佳，患者选择余地太少，因此市场急需实惠效果好的药物补充空缺。 目前，国内有两家创新药公司蓄势待发，分别是唯久生物和惠泰生物。 唯久生物是一家生物制药公司，获得了涌铧投资、晨壹投资、骊宸资本、聚明创投等知名机构和个人投资者的鼎力支持。致力于发现、开发及商业化由炎症和组织纤维化引起的衰竭性疾病（如特发性肺纤维化、系统性硬化症等）的创新疗法。2022年1月6日，该公司完成数千万美元A轮融资，募集资金用于快速推进公司全球首创新药项目的IND申报和临床试验、加速产品管线布局与落地、进一步完善研发团队和关键技术平台的搭建。 惠泰生物注册于2017年1月，是中国第一家组建纤维化领域专家平台的生物科技企业，高度重视新药研发和相关技术平台的建设，包括三大技术平台和两个新药发现平台。公司主营药物HTPEP-001已经成为全球第一款获批临床试验的靶向TSP-1药物，是中国制造的第一款获批临床的治疗PF-ILD药物。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。