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项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的临床试验Long-term Follow-up Study of BRL-101 in the Treatment of Transfusion-dependent β-thalassemia
Observe long-term safety risk and long-term efficacy after intravenous infusion of BRL-101 in TDT subjects.
Clinical Study on the Safety and Efficacy of a Single Intravenous Dose of CRISPR/Cas9-Edited Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells (BRL-101) in the Treatment of Sickle Cell Disease
This is a single center, non-randomized, open label, single-dose study in subjects with Sickle Cell Disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (BRL-101)
Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Single Dose Intravenous Infusion of CRISPR/Cas9-edited Autologous CD34 + Hematopoietic Stem/Progenitor Cells (BRL-101) in the Treatment of Severe Sickle Cell Disease
This is a single center, non-randomized, open label, single-dose study in subjects with Sickle Cell Disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (BRL-101).
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的临床结果
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的转化医学
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的专利(医药)
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项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的新闻(医药)过去几个月,CAR-T细胞疗法赛道经历了一些波折,其中,最受关注的当属“致癌风险”。2023年11月28日,FDA发布公告称,在接受靶向BCMA或CD19的自体CAR- T细胞疗法治疗的患者中,已收到包括CAR阳性淋巴瘤在内的T细胞恶性肿瘤的报告。尽管相关产品的总体获益超过其潜在风险,但FDA已经就治疗后发生T细胞恶性肿瘤的风险开展调查。2个月后,FDA正式宣布,要求所有已经获其批准上市的 CAR-T 细胞疗法标注黑框警告,提示接受靶向BCMA或CD19的CAR-T细胞疗法治疗有发生T细胞恶性肿瘤的风险。此举一出,再次将CAR-T赛道推向了风口浪尖,业界也传递出了一些悲观情绪。作为细胞疗法领域的排头兵,CAR-T已经革新了恶性血液肿瘤的治疗,并已在临床中应用多年,且带来了包括Emily在内的“治愈”惊喜。然而,自体CAR-T数十万美元的药价、实体瘤疗效不足等挑战一直制约着赛道的进一步发展,已上市产品的商业化表现也并不亮眼。如今,叠加“致癌风波”,CAR-T赛道真的进入至暗时刻了吗?FDA的“黑框警告”对CAR-T赛道会有怎样的影响?有哪些策略有望攻克CAR-T赛道的关键挑战?中国CAR-T玩家应该怎么做?近日,医药魔方Pro有幸就这些问题采访到了邦耀生物CEO郑彪博士。郑彪博士表示:“尽管全球已有多款产品获批,且在血癌的临床治疗中表现突出,但相比传统小分子、抗体等药物类型,CAR-T依然属于‘新疗法’,因此,与监管的磨合是必然的过程。但需要重视的是,这种磨合的背后反映了CAR-T细胞疗法依然需要技术的进步与创新,以开发更加安全、有效、可及的疗法。虽然充满挑战,但以CAR-T为代表的CGT疗法的未来发展前景还是非常令人期待的,因为它们确实给很多患者带来了‘治愈’的希望,这是其它疗法所无法企及的。”郑彪,邦耀生物首席执行官,本科毕业于浙江大学医学院,之后获上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学免疫学博士学位;曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教,随后任职于美国贝勒医学院,为该校病理和免疫系终身教授;进入产业界后,曾在GSK研发中心负责免疫学研究工作,之后担任过美国强生公司全球副总裁, 负责亚太地区免疫领域创新药物研发;郑彪博士学术著作丰厚,其中多篇发表在Nature、Science等世界顶尖杂志上。CAR-T是“新疗法”,与监管磨合是必然过程医药魔方Pro:如何评价FDA给6款CAR-T产品增加“黑框警告”这一事件?郑彪博士:CAR-T细胞疗法被要求增加黑框警告,一方面意味着监管更加严格,对于CAR-T细胞疗法这一兼具创新与高速发展特点的赛道而言,与监管机构的“磨合”是必然需要经历的过程,而更加严格的监管趋势势必会推动这类疗法朝着更高标准的方向发展,这对于真正具备创新技术的企业和患者而言未尝不是一件好事;另一方面,该事情能引发热议,也体现了业内外对于CAR-T这一肿瘤革命性治疗手段的高度关注和期待,在肿瘤发病率逐年增长和有效治疗手段仍缺乏的背景下,即使是黑框警告也不会改变临床需求日益增加这一客观事实。整体而言,我认为,黑框警告并不意味着这一赛道就此受限,CAR-T细胞疗法目前仍面临很多挑战和困境,但是它的发展获益大于潜在风险,市场潜力巨大。医药魔方Pro:能否就CAR-T致癌风险背后的原因做一些分析?郑彪博士:个人认为究其原因,可能与病毒载体的使用会增加继发性癌症的风险相关。前不久(2024年1月24日),FDA生物制品评价与研究中心(CBER)主任Peter Marks和高级官员Nicole Verdun在NEJM发文介绍了接受CAR-T细胞疗法后出现T细胞癌症的病例。他们指出目前获批的全部CAR-T产品所使用的T细胞在制备过程中均通过病毒转导方式转移基因构建体。而利用病毒载体则可能会存在通过基因组整合或其他机制致癌的风险,例如慢病毒载体会将自身基因组插入整合到宿主细胞基因组中,如果其插入位点在与癌症相关的DNA序列附近时,就可能会导致插入致癌。医药魔方Pro:FDA的此举会对CAR-T企业带来哪些影响?邦耀生物是否针对这一事件有应对或策略调整?郑彪博士:就如前面提到的,整体而言CAR-T细胞疗法的获益大于潜在风险,黑框警告并不意味着CGT这一创新赛道会因此受限。如两位FDA的官员认为,当下需要业内不断地积极探索CAR-T细胞疗法多元化发展的方式以研发更加安全且有效的候选产品。比如采用新策略将CAR构建体靶向插入特定位点可能有助于降低因CAR构建体整合入基因组内致癌位点而引发癌症的风险。那么,就产品的技术创新来说,邦耀生物正在研发的非病毒PD1-CAR-T产品BRL-201正好是当前市场趋势所需的产品。BRL-201是基于邦耀生物具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®)所开发的产品,该技术平台就是利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合,且仅需一步制备,即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控,具有工艺简单、制备时间短、产品均一性和安全性高的特点,所以从技术上有望从底层绕开相关风险,是一款极具创新的产品。Quikin CART®(图片来源:邦耀生物官网)直面CAR-T关键挑战,做技术创新“先行者”医药魔方Pro:据悉,2023年3月,邦耀生物非病毒PD1-CAR-T产品BRL-201的多中心I/II期临床研究正式启动。该产品的设计有哪些考虑?郑彪博士:上述也提到了,BRL-201是基于邦耀生物全新一代非病毒定点整合CAR-T技术(Quikin CART®,曾于2022年8月31日在国际顶级期刊Nature上发表)开发,是一款靶向CD19非病毒PD1-CAR-T细胞产品。当前CAR-T产品仍存在工艺复杂、成本高、病人等待时间长、副作用大等弊端,为克服这些痛点,BRL-201直接用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD-1位点精确编辑,定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子;同时,由于不需要病毒载体,该产品的工艺相对简单,不仅缩短了病人的等待时间,也降低了生产成本。此外,非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点,避免随机插入导致的致瘤风险,进一步提高了CAR-T产品的安全性。在2023年ASH年会上公布的该产品最新临床数据显示,患者客观缓解率(ORR)高达100%(共入组21例患者),完全缓解率(CRR)达到85.7%。在取得显著疗效的同时,BRL-201治疗未在任何患者中引起2级以上的细胞因子释放综合征或神经毒性;截至2023年5月17日,中位无进展生存期(mPFS)达到了20.8个月,患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。至今,全球首位接受BRL-201治疗的患者已无癌生存超过3年。此项研究证明了BRL-201出色的临床安全性和有效性,可以说是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。医药魔方Pro:除BRL-201外,去年7月,邦耀生物首款通用型CAR-T疗法BRL-301国内IND也成功获批。目前全球通用型CAR-T整体研发进展如何?BRL-301相比同类产品竞争力如何?郑彪博士:通用型CAR-T是业内公认的发展方向。相比自体CAR-T,通用型CAR-T在商业化上的优势十分明显,但面临的挑战也同样不容小觑。首先作为药物,通用型CAR-T的安全性必然是其第一属性。虽然通过基因编辑已经可以有效降低通用型CAR-T的移植物抗宿主病风险,但是在治疗过程中为了避免异体免疫排异所采取的各类免疫抑制方案依然会给患者带来骨髓抑制、感染、副作用高等等风险,给临床护理带来了极大的挑战。这也限制了通用型CAR-T的临床可及性以及适应症的拓展。此外,通用型CAR-T治疗的持久性一直饱受诟病。如何能够在不增加临床风险的情况下,提高通用型CAR-T的有效性和持久性是目前面临的最大挑战。通用型CAR-T的开发一直是邦耀生物最重要的研发管线。但是我们并没有因为开发的难度而盲目跟随或者选择一些“捷径”,而是一直致力于打造一款真正满足未来商业化需求的通用型CAR-T。BRL-301是基于邦耀生物自主研发的通用型细胞平台TyUCell®开发的全新一代靶向CD19的UCAR-T产品。与国内外同类型产品相比,BRL-301潜在的临床优势包括但不限于:1)可及性高:BRL-301通过系统的基因编辑和改造已经实现有效的免疫逃逸,在治疗过程中,无需对患者进行HLA分型筛选,可实现真正的现货可供,且目前已经实现了单次200人以上的生产规模,不仅极大降低了生产成本,还减少了患者的等待时间;2)更高的安全性:BRL-301无需对患者进行额外的清淋或者免疫抑制,仅采用常规甚至更低的清淋方案,就可以实现肿瘤细胞的完全清除,还能够有效避免对患者过度免疫抑制所带来的感染、粒细胞缺乏、淋巴细胞恢复慢等风险;3)更优的疗效:在前期的IIT研究中,BRL-301已表现出显著且持久的肿瘤清除能力,能快速实现疾病的完全缓解。可以说,邦耀生物新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点,实现了疗效、安全性与临床可及性的全面提升,具有非常显著的产业化优势,且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。未来,邦耀生物也将全力推动UCAR-T在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用,为广大患者带来更优的治疗选择。医药魔方Pro:过去一年,邦耀生物在CAR-T治疗实体瘤研发方面是否有新突破?郑彪博士:目前,虽然传统CAR-T疗法在治疗血液恶性肿瘤上取得了一定进展,但在实体瘤的应用中仍存在CAR-T细胞浸润少、持久性较低、肿瘤免疫抑制微环境对CAR-T功能的削弱等诸多挑战。去年7月,邦耀生物在Molecular Therapy杂志上发表了题为“LIGHT/TNFSF14 promotes CAR-T cell trafficking and cytotoxicity
through reversing immunosuppressive tumor microenvironment”的论文,报道开发了一种分泌血管靶向肽(VTP)和LIGHT的增强型CAR-T细胞(LIGHT CAR-T),不仅可以直接激活HVEM增加CAR-T细胞的抗肿瘤活性,还可以激活表达LTβR的细胞重塑免疫抑制的肿瘤微环境,进一步提高CAR-T在实体肿瘤中的治疗效果。该技术产品基于邦耀生物具有自主知识产权的增强型T细胞平台(HyperTCell®)开发,有望在CAR-T治疗实体瘤的临床研究中取得突破。基于此项研究,邦耀生物已开启了针对前列腺癌的自体/异体通用型PSMA-CAR-T的探索性临床研究,旨在评估PSMA-CAR-T在去势抵抗性前列腺癌患者中安全性及有效性,有望实现CAR-T在实体瘤中的治疗。CGT疗法不可替代,给患者带来“治愈”希望医药魔方Pro:CAR-T赛道迈上新台阶的关键是什么?郑彪博士:CAR-T赛道想要迈上新台阶,还是要克服老生常谈的几大关键挑战:首先是有效性,虽然包括CAR-T在内的细胞和基因疗法(CGT)产品已在临床中取得不错的效果,但有效性仍有进一步提升空间,以惠及实体瘤、自身免疫性疾病等患者;其次是安全性,目前大部分CGT产品使用的还是病毒载体,这会有长期致癌的风险,未来非病毒载体的研究突破非常关键;第三是可及性,行业正在通过优化生产工艺、开发同种异体通用型细胞治疗产品等解决这个难题。此外,与小分子、大分子相比,CGT产品面临的另一个关键挑战是CMC。以邦耀生物为例,虽然公司现在有自己的CMC平台,且做得非常好,但如果将来产品商业化,这个产能规模还是不够的,因此公司可能会考虑与CDMO合作,进行商业化生产。虽然充满挑战,但CGT疗法的未来发展前景还是非常令人期待的,因为它们确实给很多患者带来了“治愈”的希望,这是其它疗法所无法企及的。以CAR-T为例,这类疗法会逐渐从现在的后线治疗发展到前线、一线治疗,最后甚至可以实现门诊治疗,造福更多的患者。医药魔方Pro:与CAR-T细胞疗法赛道的其他公司相比,邦耀生物有哪些差异化的布局?郑彪博士:邦耀生物作为一家全球较早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一,一个核心优势就是在CGT领域积累了深厚的技术基础。早在2013年,公司科学家团队就在Nature Biotechnology上发表文章,描述了用CRISPR/Cas9系统在大小鼠上成功编辑基因的研究成果。过去近10年间,邦耀生物科学家不断地改进基因编辑系统(例如邦耀生物联合创始人李大力教授分别于2022年及2023年,接连在Nature
Chemical Biology和Nature
Biotechnology发表论文,开发了一系列精准安全且高效的碱基编辑工具),并将其应用范围拓展到基因治疗、细胞治疗、人源化动物等多个领域。目前,公司依托核心的基因编辑技术已成功搭建了5大具有自主知识产权的关键技术平台,并基于这些技术平台打造了多条产品管线。如前面提到的BRL-201、BRL-301以及BRL-101(首款基因治疗产品,用于治疗输血依赖型β-地中海贫血,在全球范围内已治愈十多例患者,首位接受治疗的患者已摆脱输血依赖成功‘脱贫’近4年,产品即将进入II期关键性临床研究)是我们的核心产品,这些产品进展不仅在行业内处于前列,也极具创新性地解决了行业技术难题,促进了产业的发展。医药魔方Pro:3-5年后,您对CAR-T细胞疗法的发展有怎样的期待?郑彪博士:回顾2023年,依旧是CGT领域全体同仁砥砺前行的一年。除了上述提到的FDA“黑框警告”,最值得一提的是,2023年国内有两款CAR-T产品获批上市,一个是用于治疗多发性骨髓瘤的“福可苏”,另一个是用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的“源瑞达”;此外,本月初(2024年3月1日),同样用于治疗多发性骨髓瘤的赛恺泽®也获NMPA批准上市,可见CAR-T细胞疗法的发展还是挑战和惊喜并存的。国内产品接二连三获批上市,让整个行业振奋人心,尽管需要解决的痛点很多,还是让我们更有信心迎难而上,打造更多元化的CAR-T产品。3-5年后,从产品研发的角度,就我个人而言,比较期望看到体内基因编辑疗法能有突破,除了能治疗罕见病外,也能够治疗包括肿瘤、传染性疾病等在内的一些常见病,以使更多的患者能从细胞和基因疗法中获益。从公司发展的角度,当前,中国创新药行业进入了调整周期,不少人说是“寒冬”,但我并不这么认为。在我看来,“寒冬”、“春天”都是一个表象而已。万丈高楼平地起,对于创新药行业的发展也一样。创新药是一个需要持续投入、而且周期非常长的行业,当前所经历的阶段也是其在发展过程中所必须经历的。我坚信,只要踏踏实实做源头创新,未来就有可能涌现出越来越多的first-in-class新药及具有国际竞争力的公司。对于邦耀生物,我希望,也有信心看到它在未来几年后迅速成长为CGT领域的国际领先公司之一。 -上下滑动查看参考资料 - [1]https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/fda-investigating-serious-risk-t-cell-malignancy-following-bcma-directed-or-cd19-directed-autologous[2]https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/2024-safety-and-availability-communications[3]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2400209[4]https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/abstract/S1525-0016(23)00372-6[5]https://mp.weixin.qq.com/s/nQhw-rye0kDo88CwDt93rgCopyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。精彩预告线上直播&线下会议↑ 点击扫码,报名参会 ↑
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 87692024年3月1日,尧唐生物自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请(IND)获得CDE批准,正式进入注册临床开发阶段。这是中国首个获批临床的体内基因编辑药物。此前,YOLT-201于2023年12月启动了研究者发起的临床研究(IIT),并完成了前三例受试者给药,取得了优异的初步临床数据。全球数以千万人身患遗传性疾病,基因编辑技术被认为是最有可能攻克遗传疾病的治疗方案。尤其是体内基因编辑治疗,由于能够直接作用于人体DNA,对致病基因的纠偏被存储于遗传信息中,有望达到永久性的“终结”遗传疾病,因此,相比于体外基因编辑,体内基因编辑对安全性要求更高,技术难度更大,更具有挑战性。此次YOLT-201的进展不止铸就了中国基因编辑的里程碑,也在人类攻克遗传性疾病道路上留下了新的脚印。01基因编辑vs基因治疗基因编辑(gene editing)与基因治疗(gene therapy)有着本质不同。基因编辑:通过对基因进行改造,纠正错误基因。由于这一改变发生在原本的基因组中,因此,即使细胞发生分裂,这一改变也会被继承。基因编辑通常被认为具有永久纠正致病基因的潜力,若这一改变发生在生殖细胞中,则这一改变将可能被后代继承。目前基因编辑中应用最广泛的是CRISPR/Cas9技术。基因编辑有体内基因编辑和体外基因编辑两种,体内编辑基因疗法可使用LNP或LNP+AAV组合的形式,将基因编辑工具递送至体内。体内基因编辑和体外基因编辑(来源:Intellia官网)基因治疗:则是通过递送额外的基因进入细胞,使得细胞能够额外表达上述基因,但并不改变此前已经存在的基因。新的基因也不会被整合进入原本的基因组中,因此,在细胞发生分裂后,这一改变也不会被继承。相较于基因编辑,基因治疗的持久性稍差。02全球基因编辑疗法在研管线分布当前,全球仅有一款获批上市的基因编辑疗法。据不完全统计,全球该领域在研管线约有271条,其中处于临床阶段的有39条,I期19条,I/II期19条,III期1条。按区域来看,中国进入临床的管线共有14条,全部集中在临床早期(I期共10条,I/II期共4条)。目前全球进展靠前的管线有Regeneron/Intellia Therapeutics联合研发的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001,正处于关键III期临床,治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变(ATTR)。全球进入临床的基因编辑治疗药物管线1、全球首个且唯一一个上市的基因编辑疗法——CASGEVY2023年11月17日,生物医药发展史上迎来了载入历史的高光时刻:英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准了Vertex和CRISPR联合研发的自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(Exa-cel)的有条件上市许可,用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。2023年12月8日,美国FDA批准Casgevy疗法用于治疗SCD,定价高达220万美元(约1570万元左右)。2024年1月16日,美国FDA批准其用于治疗12岁及以上的输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者。2024年2月13日,获欧盟委员会有条件批准上市,用于治疗SCD和TDT,据悉,这是欧盟范围内上市的首款针对SCD与TDT的基因治疗药物。在Vertex和Crispr Therapeutics公布的一项针对SCD治疗临床试验中,45名SCD患者接受了Exa-cel的治疗,其中的29名患者达到了至少18个月的随访,这29人中的28人在治疗后至少一年内没有疾病相关的严重疼痛症状出现。在一项针对TDT的临床研究中,迄今为止已有54名患者接受了Exa-cel的治疗。在随访时间足够长的42例患者中,有39例患者在治疗后至少一年内不需要输血。其余3人的输血需求减少了70%以上。2、全球进展最快的基因编辑疗法——NTLA-20012023年10月18日,美国FDA批准Regeneron/Intellia Therapeutics联合研发的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床,预计年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法,用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性(ATTR淀粉样变性)。此前Intellia已与Regeneron达成协议,Intellia将主导NTLA-2001的开发和商业化,Regeneron将承担25%的成本,以换取相同的利润份额。ATTR淀粉样变性是一种危及生命的罕见病,其特征是错误折叠的转甲状腺素(TTR)蛋白在组织(主要是神经和心脏)中进行性积累。NTLA-2001作为一种体内基因编辑疗法,可通过降低血清中TTR的浓度来治疗ATTR淀粉样变性。NTLA-2001采用LNP肝脏递送系统,携带靶向人TTR基因的sgRNA和经过优化的化脓性链球菌Cas9蛋白的mRNA序列。NTLA-2001治疗ATTR淀粉样变性的作用机制如图所示。2021年6月,N Engl J Med发表了NTLA-2001的部分临床前数据和I期临床试验数据。I期临床试验评估了6例患者在单次递增剂量情况下的安全性和有效性,两个初始剂量组(0.1 mg / kg和0.3 mg / kg)各3例。经NTLA-2001治疗后,0.1mg/kg剂量组患者血清TTR下降52%,0.3mg/kg剂量组下降87%,两个剂量组患者耐受均良好,暂未出现严重不良事件和肝脏损害,该疗法显示出良好的有效性和安全性。病人输注NTLA-2001后血清TTR蛋白浓度降低(来源:N Engl J Med)有关NTLA-2001的III期试验设计细节并未披露,但是据透露该研究的规模与Alnylam的HELIOS-B研究“非常相似”,Alnylam在III期试验HELIOS-B中招募了655名ATTR淀粉样变性患者。03 国内基因编辑疗法管线布局从管线进展来看,目前国内基因编辑疗法管线进展最快的有本导基因的BD111、邦耀生物的BRL-101、瑞风生物的RM-001、中因科技的ZVS203e,均已进入临床I/II期。其中,邦耀生物和瑞风生物均布局β-地中海贫血。1、BRL-101:一次治疗终身治愈BRL-101是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因编辑疗法,适应症为输血依赖型β-地中海贫血,主要通过 CRISPR/Cas9 编辑患者自身的血液干细胞来增加胎儿血红蛋白(HbF)的表达,从而改善贫血症状。于2022年8月取得CDE批准,同年10月,正式启动BRL-101的多中心1/2期注册性临床试验。邦耀生物的造血干细胞平台ModiHSC® 主要通过基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰,然后将经修饰的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而治疗血液系统疾病。β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病,在世界范围内普遍流行,是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏,相当一部分患者需要定期输血才能存活,从而导致输血依赖型地中海贫血(TDT)。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂,国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗,生存状态堪忧,TDT患者的生存率明显低于发达国家。当前对于地贫传统疗法中,造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法,但费用昂贵,且配型极其困难,仅有少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内,则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题,而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。在BRL-101的I期临床研究中,首例患者是一名21岁的大学生,出生后8个月时就被确诊为β+/β0重型地贫,接受基因治疗前一直保持常规的输血和除铁治疗,平均每年输注全血高达15042ml。患者于2022年12月8日完成了首次给药输注,经基因编辑的HSC移植治疗后,患者的血红蛋白开始出现显著上升,在整个治疗过程中未发生严重的感染等不良事件,仅40天就成功出院。邦耀生物在2023ASH年会上公布的BRL-101部分临床数据显示,截止2023年7月20日,10例患者经BRL-101基因治疗后全部得到治愈。10例患者给药后随访时间24.6个月(4.3-39.2),10例(100%)获得脱离输血依赖,TI持续时间最长者已达到37.2个月。这项研究表明,邦耀生物BRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全,具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势,可以做到一次治疗终身治愈。2、RM-001:治疗效果优于Casgevy2022年8月15日,瑞风生物自主研发的β-地中海贫血RM-001体外基因编辑疗法IND申请获得CDE受理。RM-001是中国首个HBG新型靶点的基因编辑产品,用于治疗β-地中海贫血。RM-001利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子,激活人体内天然胎儿血红蛋白合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。目前为止,瑞风生物的临床试验已经为16名患者(重症β0/β0 基因型占68%,而Casgevy的I/II/III期临床试验中β0/β0的仅占33.3%)开展了RM-001药物治疗,是目前为止全球范围内该治疗策略开展临床试验最早、治愈重症β0/β0比例最高、治愈患者最多的基因药物,也是国内β-地贫基因疗法中临床试验治愈患者病例最多的基因编辑药物。此外,除了治疗患者中β0/β0比例高以外,RM-001治疗患者中75%(12/16)受试者的年龄在12周岁以上(地贫患者年龄越大,风险越高,移植难度越大)。还值得注意的是,其IIT临床研究的患者中还包括中国首例成年β-地中海贫血患者和首例脾脏切除患者。这两例受试者同时还合并有α-地贫突变,这也是首次报道全球范围实现了对β合并α-地贫患者的治愈。RM-001的临床数据中,7名IIT患者和9名IND入组临床一期患者在治疗后均成功脱离输血依赖,患者的随访时间最长接近2年,且未发现产品相关的不良事件。在IIT患者中,血小板植入中位时间为16天,中性粒细胞植入的中位时间为15天,而停止输血的中位时间为13天。IND入组一期患者的相关数据也显示出一致的显著效果,其中血小板植入的中位时间为25天,中性粒细胞植入的中位时间为15天,停止输血的中位时间为24天。而刚获批上市的Casgevy临床试验48例受试者,血小板植入时间平均为44天,中性粒细胞植入时间为29天,停止输血时间约为30天。这些对比数据不仅证明了瑞风生物RM-001的安全性和有效性,而且在治疗效果上优于英国刚上市的Casgevy(exa-cel)药物。整体而言,相比于同类Casgevy(exa-cel)产品,经RM-001治疗的患者造血重建更快,尤其血小板恢复非常迅速、住院时间更短、出血和严重感染风险更低,即使症状最严重的基因型(β0/β0)、合并α-地贫缺陷的患者、脾切的患者也全都可以获得良好的治疗效果长期摆脱输血。3、ZVS203e:全球针对RHO基因突变RP患者的首个临床试验2024年2月7日,中因科技首个眼科基因编辑1类创新药----ZVS203e注射液,获CDE临床试验(IND)默示许可。2023年12月20日,该管线获美国FDA临床试验(IND)默示许可。该药物于2022年7月获得FDA孤儿药资格认定。ZVS203e注射液利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9,对突变的RHO基因进行定点编辑,针对致病基因从根源对疾病进行治疗,达到一次给药终身治愈的效果。视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP),一种由RHO基因突变引发的常染色体显性遗传性眼病,因其在全球范围内约每3500人中就有1人罹患,且往往在患者儿童期或青少年期起病,最终导致严重的视力损伤甚至失明,成为严重影响工作年龄人群生活质量的一大顽疾。目前,针对RP的治疗方法仍然处于空白状态。ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复,使其恢复表达正常的RHO基因产物,进而恢复视网膜细胞正常功能,最终达到恢复患者视力的目的。2023年9月,北京大学第三医院成功开展了全球首例IIT,完成了对RHO基因突变RP患者的注射给药。初步结果显示,该药物在首例患者体内展现出了良好的安全性和有效性。4、BD111:全球第3个进入临床的体内基因编辑药物BD111是本导基因自主研发的新型体内基因编辑抗病毒药物,属于全球First-in-Class产品。利用原创技术类病毒体(VLP)递送CRISPR基因编辑工具,直接靶向切割1型单纯疱疹病毒(HSV-1)的基因组以清除病毒。HSV-1感染引起的基质型角膜炎,临床特点是容易反复发作,迁延不愈,临床常规的抗病毒抗炎治疗难以根治,很多患者多次发作后角膜混浊逐渐加重,可导致角膜瘢痕、新生血管、角膜穿孔等并发症,是临床较常见的致盲眼病。BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后,全球第3个进入临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物,也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。BD111已于2022年6月获得了美国FDA孤儿药资格批准。BD111药物的特点为:(1)VLP递送Cas9 mRNA,基因编辑酶在体内停留时间短,可以将免疫反应和基因脱靶的风险最小化;(2)仅需切割病毒基因组,不需要改变任何人的基因,在临床前和IIT临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。2023年11月20日,BD111顺利完成Ⅰ期临床试验首例“复发性1型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎”受试者给药,经过一个月初步临床观察和评估,未发生严重不良事件,患者反应良好。这是继BD111注射液在探索性临床研究之外(An Wei et al., Molecular Therapy. 2023),再次在正式临床试验中初步证明良好的人体安全性。04国内基因疗法赛道国内基因疗法赛道正处于爬坡阶段,从公开资料来看,2013-2022年,国内共成立31家基因疗法企业,主要为新兴生物科技公司。近10年中,融资事件不足百起(81件),从融资金额来看,单轮融资超亿元人民币的事件约8起,融资总额最多的企业为博雅辑因(11.12亿元)。这其中,专注于基因编辑创新药研发的企业少之又少,代表性企业为博雅辑因、辉大基因、瑞风生物、本导基因、尧唐生物。1、博雅辑因融资轮次/金额:B+轮,4亿元融资时间:2021-04-21博雅辑因成立于2015年,是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的生物医药企业。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。公司共有9个研究项目,目前进展最快的是体外疗法的针对输血依赖型β地中海贫血的ET-01,ET-01是CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液,据博雅辑因披露,ET-01已完成一期临床试验。2、辉大基因融资轮次/金额:C轮,1亿元融资时间:2022-5-12辉大基因成立于2018年,是一家全球性的临床阶段生物技术公司,总部位于中国上海,并在美国新泽西设有办公室。致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。辉大基因拥有4大技术平台:基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台、工艺开发平台。基因编辑平台:该平台致力于开发、优化基于CRSPR/Cas的RNA编辑工具,并将RNA编辑工具应用于疾病治疗中;已研发出体积小、效率更高、特异性更强的RNA编辑工具,可用于多种疾病的治疗。递送载体平台:拥有来自MIT、耶鲁、复旦等国内外一流科研机构的团队,采用高通量筛选、局部改造等多种方法,针对不同类型疾病设计和开发高安全性、低免疫性、高组织特异性的AAV载体,并且辉大基因已开发多种AAV载体,并拥有自主产权。目前辉大基因的研发管线分为三大类:中枢神经、眼科、肌肉。3、瑞风生物融资轮次/金额:Pre-B轮,数亿元融资时间:2023-4-28瑞风生物成立于2019年,是中国头部的基因编辑药物创新企业,拥有体内和体外两大创新药物方向。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局,其中β-地中海贫血基因编辑疗法已经取得全球先进水平的临床进展。目前在研管线产品包括造血系统、眼科、中枢神经和肝脏方面适应症基因编辑药物。RM-001由瑞风生物开发,利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子,激活人体内天然HbF合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。目前正处于临床I/II期。4、本导基因融资轮次/金额:B轮,2亿元融资时间:2023-6-27本导基因成立于2018年,拥有的国际领先的创新型技术平台BDlenti和BDmRNA。公司现有HSK、地贫、wAMD等多个适应症,基于核心递送技术平台BDmRNA与BDlenti,建立了多条产品管线。基因编辑平台——BDmRNA本导基因通过领先的类病毒体BDmRNA递送技术实现了CRISPR等基因编辑工具安全、高效的递送,这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达(72小时内降解),降低基因编辑脱靶概率,提高基因编辑药物的安全性。基因添加平台——BDlenti本导基因先进的慢病毒载体递送技术,有效地提高了病毒产量以及造血干细胞的感染效率。BDlenti递送技术加入了独特的优化策略,可以降低基因整合突变的风险。同时,让治疗性基因在患者体内长期表达,而不会因为基因沉默而失掉疗效。公司现有HSK、地贫、wAMD等多个适应症,基于核心递送技术平台BDmRNA与BDlenti,建立了多条产品管线。5、尧唐生物融资轮次/金额:A+轮,1亿元融资时间:2023-11-30尧唐生物成立于2021年,总部位于上海,是一家专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术,开发新一代mRNA药物和基因编辑药物的高科技生物技术公司。通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化,对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进,致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。尧唐生物依托多个技术创新平台,发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE。公司的产品管线覆盖针对心血管疾病、代谢疾病、传染性疾病及更多常见慢性疾病和遗传性疾病的治疗,并对靶向适应症实现“一次给药、终身治愈”的治疗效果。资料来源:各公司官网、医药魔方、E药世界、阿基米德Biotech嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 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猎药人专刊是由猎药人俱乐部与E药经理人联合出品,将定期就医药行业高度关注的热点问题发挥媒体优势进行调查与分析,以推动中国创新药行业健康发展。第三期调研主题为“临床试验的功法与魔法”,通过访谈创新药企创始人、CEO、CMO等,解析Biotech在新周期中的差异化竞争力构建,敬请持续关注!免疫细胞疗法已成为肿瘤治疗最有效手段的之一。目前研发热度高,细分类别众多,全球研究进展迅速,未来还有广阔的探索空间,以满足更多临床需求。随着技术发展和政策完善,全球免疫细胞疗法进入蓬勃发展阶段,交易事件频发、研发热度不减。在免疫细胞疗法赛道上,中国企业布局丰富,自 2016 年后中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区,有望赶超国外先进水平,未来可期。细胞疗法虽然取得了巨大的成功,但还面临着诸多挑战。“我们有肥沃的土壤适合做临床研究,但是中国临床研究实际上推动的时间比较短,在真正的国际化之前,跟全球临床研究虽然差距在缩小甚至在某些领域已经领先,但是还是相对落后。我们目前的临床研究并没有太多的创新点,中国自己发起的全球临床研究相对较少。”邦耀生物临床副总裁王小晨表示,不仅仅是细胞治疗领域,整个行业的创新药研发仍有许多待提高的环节。Q=E药经理人 猎药人俱乐部A=邦耀生物临床副总裁王小晨Q:你为何会选择从事临床开发相关的工作?选择加入邦耀生物的原因是什么?A:博士毕业之后,我进入了医药行业。最早是在一家生物公司,做疫苗和单抗相关的临床前研发的工作,主导了中国第一个HPV疫苗进入临床。后面我离开了临床前的岗位,进入到诺华、赛诺菲等MNC公司,负责药品上市后的医学工作。之后进入临床开发领域,在君实、药明巨诺等公司负责实体瘤和血液瘤及自身免疫性疾病的临床开发工作。过去的经历对我目前在邦耀生物的临床开发工作有非常大的帮助,比如、对临床前研究的了解以及上市后与研究者之间的互动、与CDE的沟通和政策解读、跨部门沟通等,都给我很多借鉴和灵感。加入邦耀生物有非常多的机缘巧合,首先此前我在细胞治疗领域从业了一段时间,对于这个领域有非常浓厚的兴趣,因为细胞和基因治疗代表了药物开发的新方向,提供了人类战胜疾病的新兴武器。就邦耀生物来说,依托于国内重量级的科研院所,研发实力非常强大,细胞和基因治疗在国际上已经处于领先的地位。加入邦耀生物,让我有机会和众多科学家一起工作,更快的把产品转化到临床,给患者带来更多获益。Q:目前邦耀生物已经有三个项目产品取得国内IND,进入到注册临床阶段,像BRL-101和BRL-201前段时间也都取得了不错的临床进展,在这些临床试验中,邦耀生物与细胞治疗领取其他的产品相比,在方案设计上有哪些异同?这其中的考量是什么?A:实际上邦耀生物的项目远远不止三个,有多条产品管线齐驱并驾。目前有三个项目在临床上进度比较靠前。大家都知道我们在基因治疗、自体CAR-T和通用CAR-T领域已经进入到IND临床阶段,另外邦耀也与一些大的三甲医院建立了深层合作,通过研究者发起的临床研究初步的验证了目标产品的有效性和安全性,在不久的将来,这些产品也会进入到IND的注册临床阶段。就已经进入临床阶段的管线来说,其中针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品BRL-101已阶段性完成了一期探索性注册临床研究,这是全球首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例,至今首个接受BRL-101基因治疗的患儿摆脱输血依赖已近4年,我们正在积极地准备注册临床二期的一些方案;而我们基于非病毒定点整合CAR-T平台开发的世界首个在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品BRL-201也通过探索性临床研究,证明了该产品具有出色的临床有效性和安全性。21例患者接受BRL-201治疗后,患者客观缓解率(ORR)高达100%,完全缓解率 (CR) 达到85.7%。相关研究成果已在国际顶级期刊Nature上发表;此外,我们靶向CD19基因修饰的通用型细胞产品BRL-301在2023年已经获得IND批件,也进入到临床一期阶段,值得一提的是,邦耀生物的新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点,具有非常显著的产业化优势,未来我们也将全力推动该UCAR-T在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用,造福广大患者。Q:邦耀生物的管线还没有走到商业化的阶段,目前行业内有一个现象,大家在临床试验的早期就要考虑商业化的问题,内卷很严重,在商业化方面,邦耀是怎么考虑的?对于细胞治疗产品的商业化内卷你怎么看待?A:细胞与基因治疗领域也出现了内卷,因为前几年大量资金的涌入,大家在同靶点、同领域的竞争导致了严重的同质化问题。比如CD19,我们此前调研的时候,发现大概有几十家家公司在做这个靶点,进展比较靠前的就有十几家。如果想要破除内卷的话,可能要从以下角度去考虑:推进创新,鼓励团队和企业在细胞治疗领域方面开展新的一些研究,比如新适应症、新技术,避免产品产生同质化的问题;通过资源共享、合作,比如共建实验室、开展国际合作;加强与监管机构的沟通机制,让企业临床研究端的结果及时反馈到监管端,并迅速的做出一些反应。这也是作为企业来说非常乐意看到的。Q:作为公司的临床开发负责人,需要承担的职责有哪些?与各个部门的衔接与配合是如何体现的?A:作为临床开发的负责人,我的团队中有医学团队、运营团队、药物警戒团队还有数据团队,目前我们除了推进现有的临床项目之外,也会对其他在研发早期阶段的管线提供一些在治疗领域的专业意见。当研发达到一定时机,我们会通过一些研究获取产品的安全性有效性的证据,并迅速与监管部门开展临床研究申报的沟通。因此整个阶段实际上是紧锣密鼓的,需要充分整合好时间,利用好研发、CMC、临床前和临床的数据,以抢占先机。从临床角度来说,与临床中心的更紧密的合作是尽快的把新项目落地的一个重要因素。Q:近两年,出现了创新药企的首席医学官或者临床运营负责人被“疯抢”的现象,您认为这种现象会持续下去吗?这一类的岗位应该具备哪些核心能力?A:我觉得这个是肯定的,因为首席医学官和临床开发负责人在整个临床开发阶段都具有很强的前瞻性和掌控力,另外深耕该领域多年,这方面人才是非常稀缺的,可以说是金字塔的顶端。行业在快速发展,因此对于人才白热化的抢夺也是很好理解的。在药企尤其是创新药企里面,临床开发负责人的核心能力无非是几个方面:一方面是对产品所在领域学术有很强的见解和掌控力,以及对药物研发各个板块和职能有很深的了解,这样才能带领和推动临床开发。这个人需要很开放的学习能力,能从既往不同领域中快速的吸取经验。此外,这个人也需要很强的内外部沟通能力,尤其在细胞治疗领域,需要很强的跨部门以及和监管部门沟通能力。Q:很多药企的首席医学官都有医生的从业经历,结合过往的工作经历,你认为在角色转变的过程中应该有什么样的转变?A:从医生到企业的行业转变中,角色的变化是非常不同的。以前做医生的时候,需要面对患者去沟通疾病治疗方案。但是进入药企以后,面对的是医生、研究者、监管部门和公司内部的同事。我建议在工作中,把对方都当作“客户”对待,多站在对方角度思考问题,加强我们的服务意识。另外在这个转型的过程中,也需要转变工作思维,强化面对冲突和解决冲突的能力。此外,在做医生的时候可能对临床知识比较了解,但是对于药物研发、临床前和临床阶段的了解是不够充分的,这也需要进一步的学习和加强。在行业日新月异的发展中,对临床知识比较了解尤其对于像基因和细胞治疗这种新兴的治疗手段,需要保持一颗好奇心,不断的去学习新的知识,这点很重要。Q:在Biotech、Bigpharma和MNC这些不同类型的企业之间,对于临床开发负责人核心能力的要求有什么不同?A:海外的企业跟国内的企业不太相同,实际上大家对于核心能力的要求是一致的,主要的问题是文化的差异。在不同的文化环境中,大家对于临床试验广义上的推进和思路会有一些不同。在中国来说,由于要面对投资人,目前很多药企,尤其是创新企业对临床推进是比较急迫的,这在某种程度上会影响临床研究的质量和科学性。另外各国的政策和法规也有所不同。但是以我自己的观察来看,近些年,CDE和FDA对于药物研发的监管要求的差距逐渐在缩小。另外就整个临床人才储备来说,国外药企非常重视这一块,会有比较完善的人才队伍培养体系。而国内尤其是创新药企,发展速度比较快,这就在很大程度上要求临床负责人在进入一家企业之前,需要有相当强的知识储备和工作经验,因此,短期内用人成本相对较高。Q:近两年,中国创新药企在临床实验方案设计等很多综合能力上经历了从模仿到跟进再到差异化创新的成长过程,如果把目光放到整个中国创新药产业上去做一个评价,你觉得中国临床实验的综合能力上面有哪些是值得可圈可点的?还有哪些部分在未来一段时间内待提高?A:实际上中国的土壤来是非常适合临床研究的。因为在中国人口基数非常大,这就意味着我们有很多的患者,比如像肿瘤患者、自身免疫性疾病患者等,相对于国外患者的基数有很大的优势。另外中国的医生也非常勤奋。除了临床工作以外他们也有很强的学术需求通过临床研究提升自己。基于邦耀生物在CGT领域处于领先地位,因此很多研究者主动联系要求合作或参加邦耀的临床研究。总而言之,我们有肥沃的土壤,非常适合做临床研究。在疫情前有很多的资金涌入医药板块,还有很多的科研机构、CRO加入临床研究中提供了帮助,人才也不断积聚到这个行业中。通过几十年的积累,中国的医药行业在不断的蓬勃发展。但是中国临床研究实际上推动的时间比较短,在真正的国际化之前,跟全球临床研究虽然差距在缩小甚至在某些领域已经领先,但是还是相对落后。我们目前的临床研究并没有太多的创新点,中国自己发起的全球临床研究也相对较少。我个人的建议是加强与国际间的交流与合作,加强企业对临床研究的投入。我们也要加强临床研究质量体系的建设,使得临床数据的科学性和可信度与国际接轨。除此之外,在监管方面,也建议充分学习和接纳先进的管理经验,鼓励企业更多的创新,并提供给企业更多的胜出机会。王小晨 邦耀生物临床副总裁毕业于安徽医科大学临床医学专业,在上海医药工业研究院取得肿瘤药理学博士学位。拥有18年的医院和医药企业工作经历,先后在赛诺菲、诺华、君实、药明巨诺等公司担任上市前、上市后和临床前等医学相关岗位,在实体瘤、血液肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病、罕见遗传疾病等领域拥有丰富的国际临床研究开发经验,并多次参与CDE在相关行业指导原则的制定和解读,在细胞治疗、生物大分子药物,肿瘤疫苗等的早期研发和注册临床研究方面积累了丰富的经验。加入邦耀生物前,王小晨博士担任药明巨诺血液肿瘤和自身免疫疾病细胞治疗临床开发高级总监和项目负责人。关于猎药人俱乐部猎药人俱乐部作为医药行业多元化的媒体分享平台,我们怀着“做医药人的灵感迸发地”的初衷,秉承“创新、交流、共享”的理念,营造轻松、愉悦、自由、开放的艺术文化氛围,组织策划碰撞灵感、激发创新的话题活动,汇聚志趣相投的新药研发创业者、投资者、研发人员及医药行业精英,分享经验,共享资源。猎取医药洞见,捕获多元灵感 ,让医药人的真知灼见有地可栖。
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞(上海邦耀生物) 相关的药物交易